Znaczenie tej decyzji dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia nie może być bagatelizowane. Procedura RDTL była dotychczas mechanizmem umożliwiającym finansowanie terapii dla pacjentów w najbardziej dramatycznych sytuacjach klinicznych – gdy standardowe programy lekowe nie obejmowały danego leku lub gdy nie było innych opcji. Usunięcie aż 85 produktów z finansowania w tym trybie oznacza, że w nowych przypadkach te leki nie będą dostępne z refundacją w ramach tego mechanizmu.

W komunikacie wskazano przykładowe nazwy leków objętych zmianą, m.in.: Adynovi stosowany w zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B, Afinitor w leczeniu zaawansowanego raka piersi, Aimovig w migrenie przewlekłej, Brineura w leczeniu lipofuscynozy neuronalnej typu 2, Lynparza w leczeniu raka endometrium oraz gruczolaka trzustki z mutacją BRCA1/2, Zolgensma w terapii SMA oraz Yervoy w raku przełyku i czerniaku w II linii leczenia. 

Dla pacjentów, którzy już rozpoczęli terapię objętą wykazem przed wejściem zmian w życie, komunikat przewiduje możliwość kontynuowania leczenia. Warunkiem jest jednak: „udowodnienie skuteczności dotychczasowego leczenia” oraz przekazanie przez świadczeniodawcę informacji o kontynuacji terapii do właściwego oddziału Narodowy Fundusz Zdrowia.

Z drugiej strony, dla nowych pacjentów lub w przypadku nowych wskazań tych leków oznacza to konieczność skierowania się na inne ścieżki dostępu do terapii – np. programy lekowe lub inne procedury finansowania. To rodzi poważne pytania o równość dostępu, o skuteczność mechanizmów gwarantujących dostęp do innowacyjnych terapii oraz o kondycję budżetu ochrony zdrowia.

Zmiany te odbywają się w kontekście polityki lekowej państwa, która coraz częściej wymaga weryfikacji koszt-efektywności, efektywności klinicznej i dalszego monitorowania terapii. W literaturze dotyczącej RDTL podkreśla się, że procedura pełniła funkcję pomostu między badaniami klinicznymi a standardową refundacją, ale jednocześnie stanowiła obciążenie dla budżetu.

Dla lekarzy i koordynatorów terapii oznacza to również konieczność weryfikacji, czy stosowane leki znajdują się na liście nowych wyłączeń, oraz przygotowania dokumentacji umożliwiającej kontynuację leczenia tam, gdzie to możliwe. W praktyce klinicznej konieczna będzie komunikacja z pacjentami, wyjaśnienie zmiany sytuacji finansowania oraz rozważenie alternatywnych ścieżek terapeutycznych.

Warto podkreślić, że choć lista dotyczy wyłącznie procedury RDTL, to skala i zróżnicowanie wskazań – od hemofilii przez nowotwory po choroby rzadkie – pokazuje, że zmiana może mieć szeroki zasięg. Dla pacjentów oznacza to konieczność większej czujności i współpracy z lekarzem prowadzącym, a dla systemu ochrony zdrowia – konieczność adaptacji i monitorowania konsekwencji tych zmian.

Źródło: Gov.pl