Terapia nosi nazwę MesoCellA-Ortho i opiera się na autologicznym przeszczepie mezenchymalnych komórek macierzystych (MSCs), izolowanych z tkanki tłuszczowej pacjenta. Jak podkreślają autorzy rozwiązania, komórki te „po wszczepieniu do chorych stawów istotnie redukują dolegliwości bólowe związane z OA, a także stymulują proces regeneracji uszkodzonych tkanek”.

Za powstaniem terapii stoi zespół naukowców pod kierownictwem prof. dr hab. Ewy Zuby-Surmy z Zakładu Biologii Komórki Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ. Prace badawcze prowadzone były wspólnie z Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu, gdzie zrealizowano pierwszą i drugą fazę badań klinicznych.

„Wiele badań naukowych dowodzi, że komórki macierzyste, podane w miejsce uszkodzenia tkankowego, stymulują regenerację tych tkanek. Pracując nad nową terapią, bazowaliśmy na tym zjawisku. W przypadku naszej terapii zaczynamy od pobrania tkanki tłuszczowej pacjenta, czyli liposukcji. Z tej tkanki izolowane są komórki macierzyste, a następnie, zgodnie z opracowaną przez nas metodą, są one hodowane i namnażane, tak by uzyskać odpowiednio dużą ich liczbę. Hodowla MSCs w laboratorium będącym wytwórnią farmaceutyczną, zajmuje około dwóch tygodni. W tym czasie pacjent poprzez ćwiczenia fizjoterapeutyczne przygotowywany jest do tego, by w sposób optymalny przyjąć lek. Chodzi o to, by pieczołowicie przygotowany preparat zadziałał w pełni efektywnie” – wyjaśnia prof. dr hab. Ewa Zuba-Surma.

Kluczowe znaczenie ma fakt, że „opracowaliśmy lek zgodnie z wymogami prawa polskiego i europejskiego. To znacząco zwiększa prawdopodobieństwo, że w przyszłości uzyska on od agencji certyfikujących nowe leki, takich jak EMA czy FDA, zezwolenia na jego wprowadzenie na rynek” – podkreśla dr Anna Łabędź-Masłowska, współtwórczyni terapii.

W ramach badań klinicznych terapię zastosowano u blisko 200 pacjentów z osteoartrozą. Jak relacjonuje prof. dr hab. n. med. Krzysztof Ficek, „pacjenci poddani terapii potwierdzali, że mają większe możliwości wykonywania czynności ruchowych, które wcześniej były dla nich trudne lub niemożliwe do wykonania. Co ważne, podczas II fazy badań klinicznych ocenialiśmy również stan i jakość chrząstki w obrębie stawów kolanowych z użyciem rezonansu magnetycznego. W badaniach tych potwierdziliśmy, iż po zastosowaniu leku zachodziły korzystne zmiany w strukturze podchrzęstnej warstwy kości – kości gąbczastej. Zmniejszenie bólu u pacjentów wiążemy z ogólną poprawą jakości i struktury tkanek dotkniętych osteoartrozą, a to może oznaczać, że nowy lek działa bezpośrednio na przyczynę choroby, czyli zwyrodnienia i ubytki tkankowe, co w świecie medycznym jest niezwykle cenne”.

Równie istotne były wyniki wcześniejszych badań na modelu zwierzęcym. „Po upływie pół roku od podania leku, w chorych stawach nie mogliśmy już zidentyfikować miejsc, które wcześniej były uszkodzone. Stwierdzaliśmy, iż w tym okresie następowało całkowite wygojenie powierzchni uszkodzonych stawów i że odzyskiwały one swoją funkcjonalność” – mówi dr Anna Łabędź-Masłowska.

Obecnie terapia znajduje się na etapie transferu technologii. „Kolejnym krokiem na drodze do rynku jest przeprowadzenie III fazy badań klinicznych. Na tym etapie chcemy zawrzeć umowę partneringową z podmiotem o odpowiednim potencjale i doświadczeniu. Po zakończeniu badań klinicznych będziemy wspólnie wnosić o zgodę na dopuszczenie leku do obrotu – w pierwszej kolejności w Europejskiej Agencji Leków. W przyszłości chcielibyśmy rozszerzać zasięg terytorialny na inne kontynenty. Oczywiście terapia objęta jest ochroną patentową” – informuje dr inż.

Gabriela Konopka-Cupiał, dyrektorka Centrum Transferu Technologii UJ, CITTRU.

Opracowana terapia została już wyróżniona prestiżowymi nagrodami – jako „Polski Produkt Przyszłości” (PARP) oraz nagrodą Gospodarczą Prezydenta RP w kategorii „Badania i Rozwój”.

Źródło: Komunikat Prasowy/UJ