Luspatercept dostępny wcześniej. Pacjenci z MDS zyskują realną szansę na życie bez transfuzji

Opublikowane 11 lipca 2025
Luspatercept dostępny wcześniej. Pacjenci z MDS zyskują realną szansę na życie bez transfuzji
Od 1 lipca 2025 r. pacjenci z nowotworami mielodysplastycznymi i niedokrwistością zależną od transfuzji mogą być leczeni luspaterceptem już w 1. linii terapii. To istotna zmiana w programie lekowym B.142, na którą czekało wielu chorych oraz ich lekarze. Nowoczesny lek biologiczny nie tylko ogranicza konieczność przetaczania krwi, ale u części pacjentów pozwala całkowicie się od niej uniezależnić – co oznacza mniej powikłań, lepszą jakość życia i dłuższe przeżycie. Eksperci i organizacje pacjenckie zgodnie podkreślają: to krok milowy w leczeniu MDS.
Nowotwory mielodysplastyczne (ang. myelodysplastic syndromes, MDS) to grupa nowotworów szpiku kostnego, których najbardziej charakterystyczną cechą jest zmniejszona liczba czerwonych i białych krwinek oraz płytek krwi we krwi obwodowej. Krwinki nie są prawidłowo wykształcone w szpiku kostnym, nie spełniają swoich funkcji i nie trafiają do krwi obwodowej. To może prowadzić do niedokrwistości, a jednym ze sposobów leczenia są regularne przetaczania koncentratu krwinek czerwonych (KKCz). Przetoczenia KKCz poprawiają stan zdrowia pacjenta, ale nie na długo, dlatego konieczne są regularne przetaczania krwi, a to wiąże się z ryzykiem powikłań, takich jak przeładowanie żelazem, infekcje czy uszkodzenia narządów.

Celem terapeutycznym leczenia nowotworów mielodysplastycznych z niedokrwistością zależną od transfuzji jest ograniczenie zapotrzebowania na przetoczenia KKCz lub doprowadzenie do uniezależnienia od przetoczeń. Luspatercept to nowoczesny lek biologiczny, który wspiera dojrzewanie czerwonych krwinek i zmniejsza zapotrzebowanie na transfuzje.

– Zależność od przetoczeń krwi u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) wiąże się z gorszym rokowaniem — krótszym przeżyciem całkowitym i większym ryzykiem przeładowania żelazem, które może prowadzić do powikłań, takich jak kardiotoksyczność, cukrzyca czy marskość wątroby. Dlatego ograniczanie liczby przetoczeń jest istotnym celem terapeutycznym. W badaniach klinicznych wykazano, że niemal połowa pacjentów (48%) leczonych luspaterceptem uzyskuje uniezależnienie od transfuzji na co najmniej 24 tygodnie w ciągu pierwszych 24 tygodni leczenia. Przekłada się to na poprawę jakości życia i zmniejszenie ryzyka powikłań – powiedział prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

- Pacjenci z nowotworami mielodysplastycznymi, z niedokrwistością zależną od transfuzji, u których wystąpiła niedostateczna odpowiedź na leczenie erytropoetyną lub którzy nie kwalifikowali się do tego leczenia czekali na wcześniejszy dostęp do luspaterceptu, bo nie było dla nich innych skutecznych opcji terapeutycznych. Ogromnie cieszymy się, że lek został włączony do programu lekowego B.142  już w 1. linii leczenia. Ograniczenie liczby przetoczeń krwi, które mają dużo działań niepożądanych i nie wszyscy pacjenci mają dostęp do inaktywowanych składników krwi, z pewnością przełoży się na długość życia pacjentów i jego jakość – powiedziała Katarzyna Lisowska, przedstawicielka  Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Wprowadzenie leku do 1. linii leczenia to ważny krok w kierunku poprawy opieki nad pacjentami z nowotworami mielodysplastycznymi oraz bardziej racjonalnego wykorzystania zasobów krwi.

Źródło: materiał prasowy
Autor: Redakcja MedicalPress
Powiązane hasła: #Nowotwory-Mielodysplastyczne #Luspatercept #Leczenie-MDS #Transfuzje-Krwi #Hematologia #Program-Lekowy-B.142 #Nowoczesne-Terapie #Jakość-Życia-Pacjentów #Polski-System-Refundacyjny #Leczenie-Biologiczne #Polskie-Towarzystwo-Hematologów-i-Transfuzjologów #Organizacje-Pacjentów #Zdrowie-Publiczne #Ministerstwo-Zdrowia