Nowa opcja leczenia bielactwa niesegmentowego

W Unii Europejskiej zatwierdzono pierwszą terapię ogólnoustrojową przeznaczoną do leczenia bielactwa niesegmentowego. Upadacytynib może być stosowany u dorosłych oraz młodzieży od 12. roku życia kwalifikujących się do leczenia systemowego. Decyzję oparto na wynikach programu badań klinicznych III fazy Viti-Up, w których wykazano istotną poprawę repigmentacji skóry oraz zahamowanie postępu choroby u części pacjentów.

Bielactwo (vitiligo) jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy niszczy melanocyty – komórki odpowiedzialne za produkcję melaniny. W efekcie na skórze pojawiają się odbarwione plamy o różnej wielkości i lokalizacji. Najczęstszą postacią choroby jest bielactwo niesegmentowe, odpowiadające za około 80–85% wszystkich przypadków.

Choć choroba nie powoduje dolegliwości bólowych ani nie jest zakaźna, jej wpływ na codzienne funkcjonowanie pacjentów bywa bardzo duży. Widoczne zmiany skórne mogą prowadzić do obniżenia samooceny, izolacji społecznej, a także zwiększonego ryzyka depresji i zaburzeń lękowych. Eksperci od lat podkreślają, że bielactwa nie należy traktować wyłącznie jako problemu estetycznego.

Przełom dla pacjentów z rozległą postacią choroby

Do tej pory leczenie bielactwa opierało się przede wszystkim na terapii miejscowej oraz fototerapii. W przypadku pacjentów z rozległymi zmianami możliwości terapeutyczne pozostawały ograniczone.

Nowa decyzja oznacza, że upadacytynib, selektywny inhibitor kinazy JAK1, może być stosowany u dorosłych oraz młodzieży od 12. roku życia z bielactwem niesegmentowym wymagającym leczenia ogólnoustrojowego. Jest to pierwsza terapia systemowa zatwierdzona w Unii Europejskiej w tym wskazaniu.

Upadacytynib jest już stosowany w leczeniu wielu chorób zapalnych o podłożu immunologicznym, m.in. atopowego zapalenia skóry, reumatoidalnego zapalenia stawów, łuszczycowego zapalenia stawów, wrzodziejącego zapalenia jelita grubego czy choroby Leśniowskiego-Crohna. Teraz zakres jego wskazań został rozszerzony o bielactwo niesegmentowe.

Wyniki programu Viti-Up

Podstawą zatwierdzenia były wyniki programu badań klinicznych III fazy Viti-Up, obejmującego dwa równoległe, randomizowane badania prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z grupą placebo.

Do badań włączono 614 pacjentów w wieku od 12 lat z bielactwem niesegmentowym wymagającym leczenia ogólnoustrojowego. Badania prowadzono w 90 ośrodkach na świecie.

Główne punkty końcowe oceniano po 48 tygodniach leczenia. Obejmowały one uzyskanie:

• T-VASI 50, oznaczającego co najmniej 50-procentową poprawę repigmentacji całego ciała,
• F-VASI 75, czyli co najmniej 75-procentową poprawę repigmentacji zmian zlokalizowanych na twarzy.

W obu badaniach upadacytynib pozwalał osiągnąć oba cele istotnie częściej niż placebo.

Badacze wykazali również spełnienie kluczowych drugorzędowych punktów końcowych. Szczególnie istotne było zahamowanie postępu choroby u pacjentów z aktywnie rozwijającym się bielactwem, co sugeruje, że terapia może nie tylko wspierać repigmentację skóry, ale również stabilizować przebieg choroby.

Leczenie ukierunkowane na mechanizm choroby

Bielactwo niesegmentowe ma podłoże autoimmunologiczne. Nadmierna aktywacja układu odpornościowego prowadzi do niszczenia melanocytów odpowiedzialnych za produkcję barwnika skóry.

Jak podkreśla prof. Diamant Thaçi z Uniwersytetu w Lubece, jeden z badaczy programu Viti-Up:

– Ze względu na immunologiczne podłoże i nieprzewidywalny przebieg bielactwa niesegmentowego kluczowe znaczenie mają wczesne rozpoznanie, odpowiednio dobrane leczenie oraz precyzyjna ocena aktywności i rozległości choroby. Zatwierdzenie upadacytynibu zapewnia nową opcję terapii ogólnoustrojowej, ukierunkowanej na zaburzenia immunologiczne leżące u podłoża choroby, która może zarówno stabilizować jej przebieg, jak i umożliwiać repigmentację skóry.

Nie tylko problem kosmetyczny

Coraz więcej badań pokazuje, że wpływ bielactwa na jakość życia jest porównywalny z wieloma innymi przewlekłymi chorobami dermatologicznymi. Widoczne odbarwienia, zwłaszcza na twarzy i dłoniach, mogą negatywnie wpływać na relacje społeczne, życie zawodowe oraz zdrowie psychiczne.

Z tego względu współczesne leczenie bielactwa nie koncentruje się wyłącznie na poprawie wyglądu skóry, ale również na ograniczeniu aktywności choroby i poprawie jakości życia pacjentów.

Leczenie wymaga odpowiedniej kwalifikacji

Upadacytynib należy do grupy inhibitorów JAK, których stosowanie wymaga indywidualnej kwalifikacji pacjenta oraz monitorowania bezpieczeństwa terapii.

Przed rozpoczęciem leczenia konieczna jest m.in. ocena ryzyka zakażeń, gruźlicy oraz wirusowego zapalenia wątroby, a w trakcie terapii monitorowane są parametry laboratoryjne, w tym morfologia krwi, czynność wątroby i profil lipidowy. Profil bezpieczeństwa obserwowany w badaniach Viti-Up był zgodny z dotychczasowymi doświadczeniami ze stosowania upadacytynibu w innych wskazaniach i nie wykazano nowych sygnałów bezpieczeństwa.

Szersze możliwości leczenia

Zatwierdzenie pierwszej terapii ogólnoustrojowej dla pacjentów z bielactwem niesegmentowym stanowi ważny krok w rozwoju leczenia tej choroby. Dla osób z rozległymi zmianami skórnymi, u których dotychczasowe metody nie przynosiły oczekiwanych efektów, pojawia się nowa opcja terapeutyczna oparta na ukierunkowanym działaniu na mechanizmy immunologiczne odpowiedzialne za rozwój choroby.

Sama decyzja o dopuszczeniu leku do stosowania w Unii Europejskiej nie oznacza jednak automatycznej dostępności terapii w poszczególnych krajach. O zasadach finansowania leczenia będą decydować krajowe procedury refundacyjne.

Źródła: AbbVie. European Commission approves RINVOQ® (upadacitinib) for the treatment of adults and adolescents with non-segmental vitiligo. Informacja prasowa, 29 lipca 2026.