Medicalpress
Szacuje się, że prawie połowa pacjentów z rozpoznaniem nowotworów mielodysplastycznych (MDS) już w chwili diagnozy jest zależna od transfuzji krwi[1]. Eksperci podkreślają, że częste przetoczenia w długiej perspektywie mogą prowadzić do przeładowania żelazem, obciążającym wiele kluczowych dla życia organów. Uwagę na ten problem zwraca nowa inicjatywa Stowarzyszenia Hematoonkologiczni – kampania Uwolnij się od transfuzji. Żyj z MDS lepiej i dłużej. W jej ramach prowadzony będzie szereg działań edukacyjnych, których celem jest dostarczenie pacjentom i ich najbliższym niezbędnej wiedzy i praktycznych porad na temat możliwości terapeutycznych, uwalniających pacjentów z MDS od transfuzji i podniesienia jakości ich życia.

 

 

Czym są MDS?

Nowotwory mielodysplastyczne (MDS) to grupa nowotworów charakteryzująca się nieprawidłowym dojrzewaniem i funkcjonowaniem komórek krwi. Chorobę, która prowadzić może do rozwoju ostrej białaczki szpikowej, najczęściej diagnozuje się u osób po 60. roku życia. Jej objawy, takie jak samoistne krwawienia, częste infekcje, zmęczenie czy osłabienie, bywają trudne do jednoznacznego rozpoznania, co może opóźniać diagnozę.

MDS dzieli się w zależności od stopnia zaawansowania choroby. W przypadku MDS niskiego ryzyka celem leczenia jest poprawa parametrów hematologicznych i jakości życia, natomiast w MDS wysokiego ryzyka (transformacji do ostrej białaczki szpikowej) – zahamowanie progresji i wydłużenie przeżycia. Ponieważ część pacjentów z MDS niskiego ryzyka może przejść do grupy wysokiego ryzyka, kluczowe jest wczesne wdrożenie skutecznej terapii.

– U większości, bo ok. 70 proc. pacjentów, ryzyko to jest niskie a leczenie polega na regularnych transfuzjach krwi, dostarczających do organizmu te krwinki, których organizm pacjenta nie wytwarza w odpowiedniej liczbie. Paradoksalnie, terapia, która ratuje życie, pogarsza też jego jakość i ma inne negatywne konsekwencje. Zaliczyć do nich możemy reakcje poprzetoczeniowe, zakażenia czy przeładowanie organizmu żelazem, które obciąża nerki, wątrobę i inne kluczowe dla życia organy. Dodatkowo z czasem pacjenci stają się coraz bardziej zależni od transfuzji, co wymaga ich częstego powtarzania. Stanowi to znaczne obciążenie dla osoby chorej, m.in. z powodu potrzeby częstszych wizyt w szpitalu, ale także musimy pamiętać, że jest to obciążenie systemu opieki zdrowotnej – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie. – Szansą dla pacjentów wymagających przetoczeń, a także dla usprawnienia opieki nad tą grupą chorych w systemie opieki zdrowia, mogłoby być rozszerzenie refundacji na luspatercept, nowoczesnego leku, który reguluje dojrzewanie krwinek czerwonych. Aktualnie jest on refundowany po leczeniu erytropoetyną lub u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do leczenia erytropoetyną, u których występuje obecność pierścieniowatych syderoblastów (lub mutacji SF3B1). Ważne jest, aby dostęp do nowoczesnego leczenia zyskali również chorzy bez względu na obecność pierścieniowatych syderoblastów już od pierwszej linii leczenia, zgodnie ze wskazaniem rejestracyjnym Europejskiej Agencji Leków (EMA).

Lepsze życie dla pacjentów z MDS

Celem kampanii „Uwolnij się od transfuzji. Żyj z MDS lepiej i dłużej” jest zwiększenie świadomości wśród społeczeństwa na temat życia z nowotworami mielodysplastycznymi, obciążeń, jakie niosą za sobą regularne przetoczenia krwi oraz budowania wiedzy w zakresie innych możliwości terapeutycznych, pozwalających się od nich uwolnić. Dla osób zainteresowanych tematem przygotowane zostały:

– Pomysł na kampanię zrodził się z potrzeby edukacji i wsparcia chorych na MDS oraz ich bliskich. Wiele osób nie zdaje sobie sprawy z długofalowych skutków częstych transfuzji, a naszą misją jest zwrócenie uwagi na to, że istnieją alternatywne rozwiązania, które mogą poprawić jakość życia pacjentów. Chcemy, aby chorzy i lekarze mieli dostęp do najnowszych, zweryfikowanych informacji oraz mogli podejmować bardziej świadome decyzje terapeutyczne, zwłaszcza na wczesnych etapach choroby – mówi Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Nowe szanse dla pacjentów

Potrzeby terapeutyczne pacjentów z MDS są zróżnicowane. W dużej mierze zależą od grup ryzyka – niskiego czy wysokiego. Jednakże wspólnym wyzwaniem pozostaje ograniczenie konieczności regularnych transfuzji, a tym samym poprawa jakości życia osób chorych. Pacjenci, którzy nie wymagają częstych przetoczeń, cieszą się lepszymi rokowaniami oraz dłuższym życiem i istotną poprawą jego jakości. Zmniejszenie częstotliwości transfuzji sprawia, że osoby chore doświadczają mniejszego zmęczenia, mogą prowadzić bardziej aktywne życie, a także wymagają rzadszej hospitalizacji.

Dostęp do nowoczesnych terapii, które pozwalają na ograniczenie liczby transfuzji lub całkowite uwolnienie od nich pacjenta, może znacząco poprawić życie chorych. Jednocześnie może także zmniejszyć obciążenie systemu opieki zdrowotnej, zarówno pod względem kosztów, jak i zasobów medycznych, ponieważ terapie te mogą być podawane w systemie ambulatoryjnym.

Po więcej informacji na temat kampanii zapraszamy na stronę internetową https://hematoonkologiczni.pl/

[1] https://orka.sejm.gov.pl/opinie9.nsf/nazwa/587_20210609_3/$file/587_20210609_3.pdf , dostęp: marzec 2025 r., str. 5

źródło: Stowarzyszenie Hematoonkologiczni

Komisja Europejska rozszerzyła rejestrację leku luspatercept spółki Bristol Myers Squibb o wskazanie do stosowania w pierwszej linii leczenia dorosłych pacjentów z niedokrwistością zależną od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych o ryzyku bardzo niskim, niskim i średnim (LR-MDS). Podstawą rejestracji są wyniki kluczowego badania typu head-to-head 3. fazy COMMANDS, w którym zastosowanie luspaterceptu niemal dwukrotnie zwiększyło odsetek pacjentów osiągających niezależność od transfuzji z równoczesnym zwiększeniem stężenia hemoglobiny oraz wydłużyło trwałość odpowiedzi w porównaniu z epoetyną alfa.

Jest to już czwarte zarejestrowane wskazanie w Europie dla luspaterceptu, czyli pierwszego w tej klasie leku dla pacjentów z niedokrwistością w przebiegu innych chorób i pierwszą terapią wykazującą większą skuteczność w LR-MDS od epoetyny alfa.

(PRINCETON N.J., 2 kwietnia 2024 r.) – spółka Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) rozszerzyła rejestrację leku luspatercept o wskazanie do stosowania w pierwszej linii leczenia dorosłych pacjentów z niedokrwistością zależną od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych (MDS) o ryzyku bardzo niskim, niskim i pośrednim. Rozszerzona rejestracja dla luspaterceptu obejmuje wszystkie państwa członkowskie UE.*

„Rejestracja luspaterceptu we wskazaniu do stosowania w pierwszej linii leczenia niedokrwistości u dorosłych z MDS niższego ryzyka oznacza szansę na osiągnięcie przez większą liczbę pacjentów w UE niezależności od transfuzji na czas dłuższy, niż jest to możliwe przy dostępnych dotąd opcjach leczenia” – powiedziała dr Monica Shaw, starsza wiceprezes i dyrektor ds. Rynków Europejskich w Bristol Myers Squibb. „Ta decyzja podkreśla znaczenie naszych wysiłków w opracowywaniu nowych opcji leczenia pacjentów z niedokrwistością w przebiegu innych chorób”.

Decyzja została wydana na podstawie wyników kluczowego badania 3. fazy COMMANDS, w którym luspatercept okazał się skuteczniejszy od epoetyny alfa (leku stymulującego erytropoezę) w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego w postaci niezależności od przetoczeń krwinek czerwonych w połączeniu ze zwiększeniem stężenia hemoglobiny. Wyniki oceny bezpieczeństwa były zbieżne z wcześniejszymi badaniami dotyczącymi MDS i obejmowały objawy oczekiwane w tej populacji pacjentów. Luspatercept jest też zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych i Japonii w pierwszej linii leczenia niedokrwistości związanej z MDS niskiego ryzyka.

„Fakt, że niewielu pacjentów z MDS niższego ryzyka uzyskuje w toku leczenia trwałą odpowiedź na leki stymulujące erytropoezę oznacza, że istnieje potrzeba znalezienia skuteczniejszych opcji terapii zmniejszającej obciążenie wynikające z niedokrwistości” – powiedział dr Matteo Giovanni Della Porta, badacz kliniczny i dyrektor Kliniki Białaczki w Humanitas Cancer Center w Mediolanie.

„Uzyskane w badaniu COMMANDS wyniki wskazują na przydatność kliniczną luspaterceptu jako leku pierwszego rzutu w niedokrwistości u pacjentów z MDS o ryzyku niskim do pośredniego, a rejestracja nowego wskazania stanowi ważny krok na drodze do usprawnienia praktyki terapeutycznej i zapewnienia lepszych efektów leczenia pacjentom”.   

Informacje o badaniu COMMANDS

Badanie COMMANDS (NCT03682536) jest randomizowanym badaniem 3 fazy, prowadzonym metodą otwartej próby, mającym na celu ocenę profilu bezpieczeństwa i skuteczności stosowania luspaterceptu w porównaniu z epoetyną alfa w leczeniu pacjentów z niedokrwistością z powodu zespołów mielodysplastycznych (MDS) o ryzyku bardzo niskim, niskim lub pośrednim według systemu IPSS-R, wymagających przetoczeń krwinek czerwonych i nieleczonych wcześniej lekiem stymulującym erytropoezę (ESA).

Pierwszorzędowym punktem końcowym ocenianym w badaniu jest uzyskanie niezależności od transfuzji krwinek czerwonych przez 12 tygodni przy średnim zwiększeniu stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl. Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmują odpowiedź erytroidalną (HI-E) trwającą co najmniej 8 tygodni w tygodniach 1-24 badania, RBC-TI ≥ 12 tygodni i RBC-TI ≥ 24 tygodni.

Do badania kwalifikowali się pacjenci wymagający transfuzji LR wieku ≥18 lat z LR-MDS. Pacjentów zrandomizowano w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej podskórnie luspatercept (dawka początkowa 1,0 mg/kg, stopniowo zwiększana do 1,75 mg/kg) raz na 3 tygodnie lub grupy otrzymującej epoetynę alfa (dawka początkowa 450 IU/kg, stopniowo zwiększana do 1050 IU/kg) co tydzień przez ≥24 tygodnie.

Do dnia analizy pierwszorzędowej (31 marca 2023 r.) do grup tych zrandomizowano 363 pacjentów w stosunku 1:1. Wyniki analizy pierwszorzędowej populacji pacjentów zakwalifikowanych i zrandomizowanych (ITT) wykazały, co następuje:

Wyniki oceny bezpieczeństwa były zbieżne z danymi z wcześniejszych badań dotyczących MDS, przy czym wskaźnik transformacji w ostrą białaczkę szpikową i łącznej liczby zgonów były podobne w obu grupach leczenia w badaniu. Najczęstsze działania niepożądane zaistniałe podczas leczenia u co najmniej 10% pacjentów obejmowały biegunkę, zmęczenie/osłabienie, COVID-19, nadciśnienie tętnicze, duszność, nudności, obrzęk obwodowy, astenię, zawroty głowy, niedokrwistość, ból pleców i ból głowy. Wskaźniki zgłaszanego zmęczenia/osłabienia i astenii okazały się zmniejszać z czasem.

Informacje o leku luspatercept

Luspatercept jest pierwszym w swojej klasie lekiem wspomagającym ekspansję i dojrzewanie w późnej fazie rozwoju erytrocytów.

Informacje o MDS

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa blisko spokrewnionych nowotworów krwi cechujących się nieskutecznym wytwarzaniem zdrowych krwinek czerwonych, krwinek białych i płytek krwi, co może prowadzić do niedokrwistości oraz częstych lub ciężkich zakażeń. Wielu chorych na MDS, u których wystąpi niedokrwistość, wymaga przetoczeń krwi w celu zwiększenia liczby zdrowych krwinek czerwonych w krwiobiegu. Z częstymi transfuzjami krwi związane jest zwiększone ryzyko przeładowania organizmu żelazem, niepożądanych reakcji poprzetoczeniowych i zakażeń. Pacjenci, u których dojdzie do uzależnienia od transfuzji krwinek czerwonych, występuje wyraźnie krótsze przeżycie całkowite niż u pacjentów niezależnych od przetoczeń, po części z powodu przeładowania żelazem lub znacznie poważniejszych zaburzeń szpiku kostnego.

*Scentralizowana procedura zezwolenia na dopuszczenie do obrotu nie obejmuje rejestracji w Wielkiej Brytanii (Anglii, Szkocji i Walii). 

źródło: Bristol Myers Squibb

To kolejny już nowatorski zabieg na koncie lekarzy ze Szpitala Bielańskiego. Tym razem przeprowadzili transfuzję dopłodową w ciąży bliźniaczej powikłanej zespołem TAPS. Polegała ona na pobraniu krwi od jednego płodu i podaniu drugiemu. Oddział Ginekologiczno-Położniczy jest jednym z nielicznych ośrodków w kraju, który ratuje w ten sposób życie nienarodzonych dzieci. 
Ginekolodzy z Bielan przeprowadzają całe spektrum zabiegów z zakresu diagnostyki i terapii płodu. Pod koniec poprzedniego roku wznowili operacje na sercach płodów, a teraz wykonali wyjątkowo trudny zabieg transfuzji dopłodowej w zespole niedokrwistość-nadkrwitość w ciąży bliźniaczej, w którym dochodzi do przetoczenia krwi od jednego bliźniaka do drugiego. Innowacyjność polegała na tym, że lekarze z Bielan wykorzystali do tego krew jednego z bliźniąt. Rutynowo używa się do tego celu krwi pochodzącej od dorosłych dawców z Regionalnego Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa – były zarówno dawcą, jak i biorcą.
 
– Jedno z dzieci miało bardzo wysoki poziom hemoglobiny, drugie bardzo niski. Dziecku, które miało nadmiar czerwonych krwinek, a więc miało nadkrwistość zabraliśmy nadmiarową część krwi, w to miejsce podając sól fizjologiczną. Tym sposobem rozcieńczyliśmy zbyt gęstą krew, doprowadzając do normalizacji poziomu hemoglobiny. Krew pobraną od płodu biorcy (z nadkrwistością) podaliśmy drugiemu bliźniakowi, który miał niedokrwistość,  aby uzupełnić jego niedobory – tłumaczy dr n. med. Robert Brawura Biskupski Samaha, ginekolog-położnik, perinatolog ze Szpitala Bielańskiego.
 
W takiej sytuacji jest to zabieg ratujący życie.
 
– Jest to najprawdopodobniej pierwszy tego typu zabieg na świecie, kiedy jedno z bliźniąt było dawcą krwi dla drugiego – dodaje Brawura Biskupski Samaha.
 
Transfuzja dopłodowa ratunkiem dla nienarodzonych dzieci
 
Liczba transfuzji wykonywanych w Szpitalu Bielańskim wzrosła na przestrzeni ostatnich dwóch lat ponad dwukrotnie. Powodem przeprowadzenia zabiegu jest ciężka niedokrwistość u płodu. Może wystąpić zarówno w ciąży pojedynczej, jak i bliźniaczej.
 
Najczęstszą przyczyną niedokrwistości u płodu jest konflikt serologiczny, głównie w układzie Rh, do którego dochodzi między matką posiadającą grupę krwi oznaczoną jako RhD- a płodem, który po ojcu odziedziczył krew RhD+. Lekarze ze Szpitala Bielańskiego zauważają jednak niepokojący wzrost liczby przypadków niedokrwistości u płodów wśród pacjentek, które przeszły zakażenie parwowirusem B19, popularnie zwanym rumieniem zakaźnym.
 
– Parwowiroza może nie dawać żadnych objawów u kobiety ciężarnej. Często dopiero z badań ultrasonograficznych dowiadujemy się, że u płodu rozwinęła się niedokrwistość. Stan taki może zagrażać nie tylko zdrowiu, ale i życiu dziecka, a jedynym sposobem leczenia jest transfuzja dopłodowa – podkreśla dr n. med. Beata Rebizant, ginekolog-położnik, perinatolog ze Szpitala Bielańskiego.
 
Współpraca kluczem do sukcesu
 
Ogromną rolę odgrywa nie tylko lekarz, który musi niezwykle precyzyjnie wprowadzić igłę punkcyjną do żyły pępkowej płodu.
 
– Powodzenie zabiegu zależy od współpracy całego zespołu, zwłaszcza asysty, która podaje krew do żyły poprzez  igłę punkcyjną, ale także zaangażowania innych osób, które oznaczają w tym czasie stężenie hemoglobiny w analizatorach podręcznych i zabezpieczają próbki krwi – dodaje dr n. med. Małgorzata Siergiej, ginekolog-położnik ze Szpitala Bielańskiego
 
Niby identyczne, a jednak o różnych kolorach skóry
 
Ciążę udało się doprowadzić do szczęśliwego finału. Dziewczynki: Laura i Julia przyszły na świat w 34 tygodniu. Pomimo, iż dziewczynki są tzw. bliźniętami jednojajowymi, czyli identycznymi genetycznie, bezpośrednio po porodzie znacząco różniły się kolorem skóry. Obecnie przebywają jeszcze w Oddziale Neonatologii Szpitala Bielańskiego, ale mamy nadzieję, że niebawem będą mogły wrócić do domu razem z rodzicami.
 
– Dziękuję  z całego serca lekarzom, że podjęli się wykonania tak trudnego zabiegu, otoczyli nas opieką i troską. Jestem wdzięczna, że mogę wziąć je na ręce, mieć przy sobie – mówi wzruszona Pani Agata, mama bliźniaczek.
Działania podejmowane przez zespół z Oddziału Ginekologiczno-Położniczego Szpitala Bielańskiego w Warszawie pozwalają ratować zdrowie i życie dzieci z różnych regionów Polski.
 
– Każdej pacjentce i na każdym etapie leczenia w naszym szpitalu jesteśmy w stanie zaoferować wielospecjalistyczną pomoc i konsultacje z lekarzami neonatologami, kardiologami czy neurochirurgami. Najważniejsza jest mama i jej nienarodzone dziecko – mówi dr hab. n. med. Katarzyna Kosińska-Kaczyńska, prof. CMKP, zastępca lekarza kierującego Oddziałem Ginekologiczno-Położniczym Szpitala Bielańskiego.
 
Szpital Bielański jest wiodącym ośrodkiem wykonującym zabiegi wewnątrzmaciczne w Polsce, dysponując najszerszym wachlarzem operacji z zakresu terapii płodu.
 
Wideo z operacji: https://tiny.pl/dhhjh

źródło: Szpital Bielański