terapieimmunomodulujące

Bardzo ważne jest zapewnienie pacjentom ze stwardnieniem rozsianym (sclerosis multiplex, SM) szerokiego dostępu do rehabilitacji i wsparcia psychologicznego, zmiany w dostępie do leczenia dzieci chorych na SM – to tylko kilka z wniosków konferencji „Stwardnienie rozsiane w Polsce – nowe wyzwania”, która odbyła się z okazji Światowego Dnia Stwardnienia Rozsianego.

30 maja obchodzimy Światowy Dzień Stwardnienia Rozsianego, którego widocznym znakiem będzie pomarańczowe podświetlenie warszawskiego mostu Śląsko-Dąbrowskiego oraz Pałacu Kultury i Nauki. Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego (PTSR) zorganizowało z też z tej okazji konferencję prasową, podczas której podsumowano przebudowę terapii stwardnienia rozsianego w Polsce oraz naświetlono konieczne zmiany mające na celu poprawę życia chorych na SM.

30 maja w sposób szczególny chcemy zwrócić uwagę na osoby chore na stwardnienie rozsiane w Polsce oraz na ich bliskich, rodziny i przyjaciół, ponieważ choroba zwykle dotyka nie tylko samego chorego, ale w mniejszym lub większym stopniu również jego otoczenie – mówił Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

Stwardnienie rozsiane to nieuleczalna choroba neurologiczna o podłożu autoimmunologicznym o różnorodnych objawach, która dotyka ponad 52 tysiące osób w Polsce, a na całym świecie – około 2,5 miliona. Choroba najczęściej jest rozpoznawana między 20. a 40. rokiem życia, kobiety chorują dwa-trzy razy częściej niż mężczyźni.

Prof. Krzysztof Selmaj, dyrektor Centrum Neurologii w Łodzi, kierownik Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie, pytany o aktualnie najpilniejsze potrzeby pacjentów z SM i opiekujących się nimi lekarzy mówił, że środowisko czeka na poprawę dostępu do leków zmniejszających spastyczność, czyli zwiększone napięcie mięśni, co jest jednym z najbardziej dokuczliwych objawów u pacjentów z SM.

Bardzo ważne jest też zapewnienie pacjentom z SM szerokiego dostępu do rehabilitacji, nie tylko ruchowej, ale również psychologicznej, zawodowej i społecznej. Jest ogromne zagadnienie, nad którym koniecznie trzeba zacząć pracować – twierdził prof. Krzysztof Selmaj.

Ważna jest też kompleksowość leczenia, ponieważ SM jest chorobą, w której oprócz objawów stricte neurologicznych, występują objawy z innych układów, spowodowane przez zmiany neurologiczne. Oznacza to, że niezwykle istotny dla osób z SM jest dostęp do okulistów, urologów, ortopedów i innych specjalistów. Takie kompleksowe leczenie powinno być zorganizowane w sposób przyjazny dla pacjentów.

Oprócz wymienionych kwestii leczenia objawowego, rehabilitacji i opieki całego zespołu lekarzy, ważne jest również systemowe wsparcie udzielane przez psychologów czy neuropsychologów. Ostatnio dużo mówimy o kwestii zaburzeń funkcjach poznawczych w SM, które mają istotne przełożenie na codzienne funkcjonowanie pacjentów, tymczasem właściwie nie monitorujemy tych zaburzeń, a obecny system nie ma nic do zaoferowania pacjentom z SM w zakresie rehabilitacji czy choćby treningu funkcji poznawczych – zauważyła Dominika Czarnota-Szałkowska, sekretarz generalna Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

Na świecie ogromny, wręcz rewolucyjny, postęp w terapii SM zaczął się już ponad 20 lat temu. W tym czasie na rynek wchodziły coraz to nowsze terapie immunomodulujące o wysokiej skuteczności, które pozytywnie zmieniają przebieg choroby.

W ostatnich miesiącach w Polsce zaszły bardzo duże zmiany w dostępie pacjentów z SM do nowoczesnych terapii. Sytuacja się bardzo poprawiła, bo w listopadzie 2022 r. został wprowadzony nowy program lekowy dotyczący leczenia SM. Wcześniej obowiązywały dwa programy lekowe – pierwszej i drugiej linii – by przenieść pacjenta z pierwszej linii do drugiej musiał on spełnić szereg warunków. To bardzo utrudniało prawidłowe, nowoczesne leczenie. Obecnie nie ma tego podziału, a lekarz wspólnie z pacjentem decyduje o rodzaju prowadzonej terapii.

Teraz mamy jeden program i możemy w jego ramach stosować prawie wszystkie obecnie zarejestrowane w terapii SM leki, zgodnie z ich zapisami rejestracyjnymi. Dzięki niej możemy skutecznie leczyć pacjentów, z korzyścią dla nich samych i całego społeczeństwa, bo pacjenci będą mogli normalnie żyć i pracować – przekonywał prof. Krzysztof Selmaj.

Potwierdziła to Marzanna Bieńkowska, zastępca dyrektora departamentu współpracy w Biurze Rzecznika Praw Pacjentów.

Wiele się zmieniło, dziś choroba coraz częściej jest wykrywana przez lekarzy pierwszego kontaktu. A to oznacza szybką pomoc, więc większe szanse, że SM nie wpłynie na jakość życia chorego – przekonywała Marzanna Bieńkowska.

Mamy 22 tys. pacjentów w programie lekowym, który jest realizowany w 129 ośrodkach w kraju. Dodatkowo trwa dobra współpraca z Ministerstwem Zdrowia, które jest otwarte na nasze prośby – dodała prof. Agnieszka Słowik, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii.

Również przedstawiciele organizacji pacjenckich są zdania, że w leczeniu stwardnienia rozsianego nastąpił prawdziwy przełom.

Zmiany, jakie zaszły pod koniec 2022 roku w programie terapeutycznym SM, stawiają Polskę na równi z innymi krajami europejskimi w kontekście dostępu do leczenia. Jeszcze w latach 90. nie było niemal żadnych leków modyfikujących przebieg tej choroby, a obecnie mamy ich co najmniej kilkanaście – informowała Dominika Czarnota-Szałkowska.

Kilkanaście leków daje możliwość personalizacji terapii, co jest ważne, gdyż SM jest chorobą niezwykle zindywidualizowaną – nie ma dwóch osób, które miałyby dokładnie taki sam przebieg choroby.

Mamy coraz większe możliwości finansowe, więc zwiększamy nakłady na leczenie SM. Doganiamy Europę i poprawiamy funkcjonujące programy organizacyjnie. W najbliższym czasie postaramy się jeszcze mocniej zindywidualizować terapię, a także rozszerzyć programy lekowe o nowe substancje – zapowiadał pan Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia.

Wokół SM wciąż funkcjonuje wiele mitów i wydaje się, że społeczne postrzeganie tej choroby nie nadąża za postępem, jaki dokonuje się w terapii. Dlatego organizacje wspierające pacjentów starają się pokazywać i mówić, że dzięki nowoczesnym terapiom i wcześnie podjętemu leczeniu stwardnienie rozsiane wygląda inaczej niż jeszcze 10-20 lat temu.

Mamy do dyspozycji znakomitą większość wszystkich opcji farmaceutycznych. Zależy nam, żeby opieka nad chorymi w większej skali przeniosła się z oddziałów do warunków ambulatoryjnych – apelował prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Podczas konferencji PTSR przedstawiło swoje postulaty, które stają się wytyczną do dalszych działań i aktywności towarzystwa na najbliższy rok i kolejne lata, a która są niezbędne do poprawienia sytuacji chorych i lekarzy zajmujących się stwardnieniem rozsianym.

Diagnostyka

Szybka ścieżka diagnostyczna dla osób z podejrzeniem SM.
Wsparcie lekarzy POZ w zakresie poszerzania ich wiedzy na temat stwardnienia rozsianego, szczególnie możliwych pierwszych objawów choroby.
Dostęp do wsparcia psychologicznego dla osób krótko po diagnozie.

Leczenie

Wdrożenie terapii w terminie możliwie najszybszym po otrzymaniu diagnozy.
Zmiany w zakresie dostępności leków dla grupy pediatrycznej.
Umożliwienie dostępu do wszystkich leków i form podania zarejestrowanych w UE w ramach programu lekowego, według wskazań rejestracyjnych.
W wyjątkowych przypadkach możliwość podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących leczenia np. przez konsultanta wojewódzkiego.
Odstąpienie od sztywnych kryteriów kwalifikowania pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM do programu lekowego.
Uwzględnienie jakości życia i innych rezultatów zdrowotnych zgłaszanych przez pacjentów jako parametru oceniającego skuteczność terapii SM (PROM, PREM).
Zwiększenie udziału pacjentów, organizacji pacjentów i klinicystów w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych („inicjatywa refundacyjna”).
Zwiększenie wyceny świadczeń w ramach ryczałtu diagnostycznego i obsługi programu lekowego B29.
Poszerzenie kryteriów programu lekowego B.57 (leczenie spastyczności kończyny górnej i/lub dolnej z zastosowaniem toksyny botulinowej) o pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.
Rozszerzenie refundacji leków objawowych.

Kompleksowa opieka dla osób z SM

Zapewnione bezpłatnego wsparcia psychologa, psychoterapeuty i neuropsychologa na wszystkich etapach choroby.
Opieka nad osobami z SM sprawowana przez interdyscyplinarne zespoły dostępne w każdej placówce.
Zwiększenie roli wyspecjalizowanych pielęgniarek w opiece nad pacjentem z SM.
Poprawa dostępu do kompleksowej rehabilitacji.

źródło: PAP MediaRoom

30 maja obchodzony jest Światowy Dzień Stwardnienia Rozsianego. Z tej okazji – o zmianach, jakie zaszły w leczeniu tej choroby oraz najpilniejszych potrzebach osób żyjących z SM w Polsce i opiekujących się nimi neurologów – mówią Dominika Czarnota, sekretarz generalna Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego (PTSR) oraz prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, przewodniczący Doradczej Komisji Medycznej PTSR, dyrektor Centrum Neurologii w Łodzi, kierownik Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie.

W ostatnich miesiącach w Polsce zaszły bardzo duże zmiany w dostępie pacjentów z SM do nowoczesnych terapii. Jak w praktyce przekładają się one na sytuację osób żyjących z tą chorobą?

Prof. Krzysztof Selmaj: Na świecie ogromny, wręcz rewolucyjny, postęp w terapii SM zaczął się już ponad 20 lat temu. W tym czasie na rynek wchodziły coraz to nowsze terapie immunomodulujące o wysokiej skuteczności, które pozytywnie zmieniają przebieg choroby. W Polsce dostęp do tych nowoczesnych terapii był jednak ograniczony i przez wiele, wiele lat walczyliśmy – zarówno eksperci, jak i organizacje pacjentów – o umożliwienie pacjentom korzystania w pełni z tych zdobyczy medycyny. W ostatnich miesiącach sytuacja się bardzo poprawiła, bo w listopadzie 2022 r. został wprowadzony nowy program lekowy dotyczący leczenia SM. Wcześniej obowiązywały dwa programy lekowe – pierwszej i drugiej linii – i trzeba było przenosić pacjentów z pierwszego programu do drugiego, kiedy ich stan się pogarszał, co było trudne technicznie i obwarowane wieloma obostrzeniami. To bardzo utrudniało prawidłowe, nowoczesne leczenie. Teraz mamy jeden program i możemy w jego ramach stosować prawie wszystkie obecnie zarejestrowane w terapii SM leki, zgodnie z ich zapisami rejestracyjnymi. Ta zmiana to duże osiągnięcie całego naszego środowiska SM-owego. Dzięki niej możemy skutecznie leczyć pacjentów, z korzyścią dla nich samych i całego społeczeństwa, bo pacjenci będą mogli normalnie żyć i pracować. Potrzebne są jeszcze pewne poprawki uelastyczniające nowy program lekowy oraz zapowiedziane już przez Ministerstwo Zdrowia przesunięcie do 1. linii leczenia jeszcze dwóch leków. Wtedy program będzie działał optymalnie.

Dominika Czarnota: To prawda, że w leczeniu stwardnienia rozsianego nastąpił prawdziwy przełom – jeszcze w latach 90-tych nie było niemal żadnych leków modyfikujących przebieg tej choroby, a obecnie mamy ich co najmniej kilkanaście. To daje możliwość personalizacji terapii, na czym bardzo nam zależy, ponieważ SM jest chorobą niezwykle zindywidualizowaną – nie ma dwóch osób, które miałyby dokładnie taki sam przebieg choroby. Dzięki obecnej szerokiej dostępności leków w Polsce, terapia może być indywidualnie, precyzyjnie dobierana do pacjenta i stanu zaawansowania choroby. Oprócz poszerzenia możliwości leczenia stwardnienia rozsianego w postaci rzutowo-remisyjnej, nowy program lekowy zawiera też lek zarejestrowany na postać wtórnie postępującą, czego wcześniej nie było. Mamy nadzieję, że te zmiany przełożą się na większą liczbę leczonych pacjentów, i że będą oni leczeni skuteczniej i dłużej – nie będzie dochodziło do sytuacji, w której pacjent przestaje odpowiadać na jedną terapię i nie ma możliwości zaproponowania mu innej.

Z jakimi wyzwaniami wiążą się te zmiany?

Prof. Krzysztof Selmaj: Szerszy dostęp do leków wysoko skutecznych oznacza, że teraz pacjenci mogą być leczeni z zastosowaniem tych leków w o wiele większej liczbie ośrodków. Oczywiście jest to korzystne dla pacjentów, ponieważ wielu z nich ma jednak problemy z poruszaniem się i w związku z tym krótszy dojazd do ośrodka jest dla nich bardzo ważny. Oczywiście, każda zmiana może początkowo sprawiać pewne trudności i wyzwania. W szczególności są one związane z tym, że nie wszyscy lekarze, którzy mogą teraz stosować u swoich pacjentów leki wysoko skuteczne, mają doświadczenie w ich podawaniu. Prowadzona jest jednak szeroka akcja edukacyjna dla neurologów i podczas szkoleń przekazujemy im niezbędne informacje, tak żeby mogli bez większych obaw prowadzić to leczenie.

Czy – po pokonaniu tych trudności – będziemy mogli powiedzieć, że program lekowy daje pacjentom pełny dostęp do nowoczesnego leczenia immunomodulującego?

Prof. Krzysztof Selmaj: Nie do końca. Konstruując program lekowy, wszyscy starali się, żeby był on optymalny, jednak w praktyce wychodzą pewne problemy. Jednym z takich problemów, które zauważamy, że jest ograniczenie dostępu do leczenia dla pacjentów, którzy są nieco bardziej zaawansowani w stopniu niepełnosprawności. Ci pacjenci – posiadający wyższą punktację w skali EDSS (mierzącą stopień niepełnosprawności) nie spełniają kryteriów kwalifikacji do leczenia w programie lekowym. Nie jest to uzasadnione ani wynikami badań naukowych nad lekami stosowanymi w SM ani wskazaniami rejestracyjnymi określonymi przez Europejską Komisję Medyczną (EMA). Choć wszystkie leki, którymi obecnie dysponujemy, są lekami prewencyjnymi, które hamują postęp choroby i zapobiegają niepełnosprawności, to nie oznacza to, że działają tylko u pacjentów z małym stopniem niepełnosprawności. U pacjentów z bardziej zaawansowaną chorobą także istnieje możliwość działania hamującego jej dalszy postęp. U tych osób chodzi o to, żeby niepełnosprawność się nie pogłębiała się.

Dominika Czarnota: Obecnie w programie lekowym w 1. linii leczenia brakuje okrelizumabu, ale liczymy, że zgodnie z deklaracjami Ministerstwa Zdrowia, zmieni się to już od lipca tego roku. Również kladrybina ma być dostępna dla pacjentów zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi tego leku, a więc szerzej niż obecnie.

Bardzo bym też chciała, żeby do programu lekowego został dodany zapis umożliwiający podjęcie indywidualnej decyzji o włączeniu pacjenta do programu lekowego przez konsultanta wojewódzkiego lub krajowego. Choć widać, że autorzy programu chcieli zabezpieczyć wszystkie grupy pacjentów, to jednak nikt nie jest w stanie przewidzieć wszystkich sytuacji i przydałby się pewien „przycisk alarmowy” na sytuacje wyjątkowe – np. gdy pacjent, będący już w terapii, wyjechał zagranicę i nieoczekiwanie został tam na kilka miesięcy, co spowodowało, że wypadł z programu, ale po powrocie do kraju chciałby kontynuować leczenie.

Prof. Krzysztof Selmaj: Zgadzam się z tym, że program powinien być elastyczny. Nie powinno być sytuacji, że dochodzimy do ściany i nie mamy nic do zaproponowania pacjentowi. Pamiętajmy też, że program lekowy dotyczy leczenia immunomodulującego, a potrzeby terapeutyczne pacjentów z SM są znacznie szersze, obejmują również leczenie objawowe, i tu też konieczne są pilne zmiany.

Jakie są zatem aktualnie najpilniejsze potrzeby pacjentów z SM i opiekujących się nimi lekarzy?

Prof. Krzysztof Selmaj: Czekamy na poprawę dostępu do leków zmniejszających spastyczność czyli ograniczającymi nadmierne napięcie mięśni, co jest jednym z najbardziej dokuczliwych objawów u pacjentów z SM. Chodzi m.in. o toksynę botulinową, która jest refundowana dla pacjentów ze spastycznością, chorującymi na inne choroby np. dla osób po udarach mózgu, natomiast nie jest refundowana dla pacjentów z SM, oraz o marihuanę leczniczą, która w wielu krajach jest wykorzystywana do leczenia spastyczności. Pomocny byłby także lek famprydyna, który zwiększa siłę mięśni, poprzez modyfikowanie funkcji kanałów jonowych w komórkach mięśniowych.

Bardzo ważne jest też zapewnienie pacjentom z SM szerokiego dostępu do rehabilitacji, nie tylko ruchowej, ale również psychologicznej, zawodowej i społecznej. Jest to ogromne zagadnienie, nad którym koniecznie trzeba zacząć pracować systemowo. Kolejna sprawa to kompleksowość leczenia, ponieważ SM jest chorobą, w której oprócz objawów stricte neurologicznych, występują objawy z innych układów, spowodowane przez zmiany neurologiczne. Oznacza to, że niezwykle istotny dla osób z SM jest dostęp do okulistów, urologów, ortopedów i innych specjalistów. Takie kompleksowe leczenie powinno być zorganizowane w sposób przyjazny dla pacjentów.

Dominika Czarnota: Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego oraz inne organizacje pacjentów reprezentujące pacjentów chorych na SM w Polsce również mają nadzieję, że opieka nad osobami z SM będzie bardziej kompleksowa niż ma to miejsce na chwilę obecną. Oprócz wymienionych przez Pana Profesora kwestii leczenia objawowego, rehabilitacji i opieki całego zespołu lekarzy, ważne jest również systemowe wsparcie udzielane przez psychologów czy neuropsychologów. Ostatnio dużo mówimy o kwestiach zaburzeń funkcji poznawczych w SM, które mają istotne przełożenie na codzienne funkcjonowanie pacjentów, tymczasem właściwie nie monitorujemy tych zaburzeń, a obecny system nie ma nic do zaoferowania pacjentom z SM w zakresie rehabilitacji czy treningu funkcji poznawczych. Jeśli chodzi natomiast o pomoc psychologiczną, to ona generalnie w Polsce kuleje. Jako PTSR oferujemy pacjentom bezpłatną poradnię specjalistyczną z dostępem do konsultacji neurologicznych, do psychologów, prawnika, pracownika socjalnego, pielęgniarki i dietetyka, jednak naszych trzech psychologów nie jest w stanie zabezpieczyć całej populacji osób chorujących na SM w Polsce, a wielu osób nie stać na to, żeby regularnie korzystać z prywatnych wizyt u psychologa.

Wokół SM wciąż funkcjonuje wiele mitów i wydaje się, że społeczne postrzeganie tej choroby nie nadąża za postępem, jaki dokonuje się w terapii …

Dominika Czarnota: Staramy się pokazywać i mówić, że dzięki nowoczesnym terapiom i wcześnie podjętemu leczeniu, stwardnienie rozsiane wygląda inaczej niż jeszcze 10-20 lat temu. Efekty wprowadzenia na rynek nowoczesnych terapii są już zauważalne – pacjentów z niepełnosprawnością i innymi widocznymi objawami stwardnienia rozsianego jest mniej i będzie ich coraz mniej. Aby jednak tak się stało, konieczne jest przestrzeganie reżimu terapeutycznego. Staramy się uświadamiać osoby po diagnozie SM, żeby rozpoczynały leczenie immunomodulujące i go nie przerywały.

Przekaz społeczny musi być jednak zrównoważony, dlatego, że prawda jest taka, że pomimo skutecznego leczenia immunomodulującego, pacjenci z SM wciąż doświadczają różnych objawów. Najczęstszym z nich jest przewlekłe zmęczenie, które mocno rzutuje na codzienne funkcjonowanie. Dlatego nie możemy bagatelizować SM, musimy pamiętać, że nie wszystkie osoby z tą chorobą będą w stanie przenosić góry – zwłaszcza, że jest to choroba bardzo heterogenna, różnie przebiegająca u różnych osób.

Prof. Krzysztof Selmaj: Społeczne postrzeganie stwardnienia rozsianego na pewno będzie się zmieniło z czasem. Musimy pamiętać, że pojawienie się leków o wysokiej skuteczności, które dają pacjentom dużą szansę na normalne życie, to kwestia ostatnich 5-7 lat, więc jest to jeszcze dość krótki okres i jest duża grupa pacjentów, którzy zachorowali jeszcze przed tą rewolucją terapeutyczną, i w związku z tym mogą mieć znaczny stopień niepełnosprawności. Natomiast większość pacjentów, którzy zachorowali stosunkowo niedawno i wcześnie rozpoczęli leczenie, funkcjonuje normalnie. Z czasem tych pacjentów będzie coraz więcej i to spowoduje zmianę w społecznym postrzeganiu SM.

Czego życzą sobie osoby żyjące z SM oraz opiekujący się nimi neurolodzy z okazji Światowego Dnia SM?

Dominika Czarnota: Życzyłabym nam kolejnych pozytywnych zmian, o których już wspominaliśmy – drobnych poprawek w programie lekowym oraz rzeczywistej opieki kompleksowej nad osobami z SM. Natomiast marzeniem jest to, żeby pewnego dnia został wynaleziony lek, który pozwoli definitywnie wyleczyć stwardnienie rozsiane. Wtedy istnienie PTSR straci sens, ale z takiego powodu zaakceptujemy to.

Prof. Krzysztof Selmaj: To, żebyśmy mogli tę chorobę całkowicie wyleczyć jest marzeniem nas wszystkich. Na świecie prowadzone są bardzo duże badania nad lekami na SM, więc może się to uda. Równie ważne jest, abyśmy wypracowali leki, które będą w stanie naprawiać zmiany chorobowe w układzie nerwowym, które powstały w wyniku SM. Jak dotąd takich leków nie mamy, ale wierzymy, że medycyna osiągnie kiedyś taki poziom, że stwardnienie rozsiane będzie całkowicie wyleczalne.

źródło: PTSR

Zapisz się do Newslettera