Medicalpress
Miastenia, nazywana najczęstszą z chorób rzadkich, to schorzenie, które dotyka około 9 tysięcy Polaków. Choć w ostatnich latach w leczeniu tej przewlekłej choroby autoimmunologicznej dokonał się przełom, a nowoczesne terapie biologiczne są już częściowo refundowane w Polsce, wielu pacjentów nadal nie może z nich skorzystać. Jak pokazują dane, realny dostęp do innowacyjnych leków w ramach programu lekowego B.157 jest nadal mocno ograniczony. Eksperci podkreślają, że skuteczne leczenie miastenii nie tylko poprawia jakość życia chorych, ale także zmniejsza obciążenia dla systemu ochrony zdrowia i całego społeczeństwa.
Dowody kliniczne wskazują, że stosowanie innowacyjnych leków może diametralnie poprawić stan zdrowia oraz jakość życia osób z miastenią. Terapia tymi lekami może też obniżyć koszty hospitalizacji oraz zmniejszyć bardzo wysokie koszty związane z utratą produktywności pacjentów i ich opiekunów. Co ważne, pierwsze z tych terapii są już w Polsce refundowane w ramach programu lekowego. Niestety realny dostęp do nich wciąż jest ograniczony, mimo że program „na papierze” funkcjonuje już ponad rok. O wyzwaniach i szansach w leczeniu pacjentów z miastenią mówi prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodnicząca Rady do spraw Chorób Rzadkich przy Ministerstwie Zdrowia.
 
Pani Profesor, mówi się, że miastenia to najczęstsza wśród neurologicznych chorób rzadkich. Czym właściwie jest miastenia i z czym zmagają się osoby, które na nią chorują?
Miastenia, a dokładniej miastenia rzekomoporaźna, to przewlekła choroba autoimmunologiczna o podłożu nerwowo-mięśniowym. Charakteryzuje się przede wszystkim nadmierną męczliwością mięśni, która może dotyczyć zarówno pojedynczych mięśni – na przykład powiek czy poruszających naszymi oczami (tzw. gałkoruchowych) – lub innych niż oczne grup mięśniowych, w tym mięśni odpowiedzialnych za mówienie, połykanie, oddychanie czy poruszanie się. Wówczas mówimy o miastenii uogólnionej. W skrajnych przypadkach może dojść do tzw. przełomu miastenicznego związanego z zajęciem przez chorobę mięśni oddechowych. Jest to bardzo poważny stan zagrażający życiu pacjenta i wymagający intensywnej terapii prowadzonej w warunkach hospitalizacji.

Jak miastenia wpływa na codzienne życie pacjentów?

W bardzo różnym stopniu. Ponad 60% pacjentów z miastenią choruje łagodnie, a połowa osiąga stan remisji nawet bez stosowania żadnych leków. U niektórych do dobrej kontroli objawów wystarcza podawanie leków objawowych. U wielu innych niestety choroba w dużym stopniu zaburza codzienne funkcjonowanie. Pacjenci mają trudności z wykonywaniem podstawowych czynności, takich jak chodzenie po schodach, podnoszenie się z łóżka, a nawet przygotowanie posiłku czy ubranie się. Szacujemy, że połowa chorych jest zmuszona do rezygnacji z pracy zawodowej, nie z wyboru, lecz z powodu niemożności jej wykonywania. A trzeba podkreślić, że około połowa z ok. 9 tys. pacjentów z miastenią to osoby w wieku produkcyjnym. Miastenia to choroba, która u wielu chorych bardzo znacząco ogranicza ich samodzielność. Co trzeci chory potrzebuje stałej pomocy opiekuna. To ogromne obciążenie – nie tylko dla pacjenta, ale i dla jego najbliższych, a co za tym idzie – dla całego społeczeństwa.

Czy coś się zmienia w leczeniu tej choroby?

Na szczęście, zmienia się bardzo dużo. Można wręcz powiedzieć, że w ostatnich latach dokonał się prawdziwy przełom w leczeniu miastenii. Do tej pory dominowało leczenie objawowe i immunosupresyjne – skuteczne u niektórych chorych, ale niosące ze sobą przy wieloletnim stosowaniu poważne skutki uboczne. Od 2024 roku w Polsce działa program lekowy B.157 dedykowany dla chorych na uogólnioną miastenię, w ramach którego refundowane są obecnie trzy leki biologiczne, w tym dwie nowoczesne, spersonalizowane terapie ukierunkowane na przyczynę choroby. Są to leki znacznie skuteczniejsze i lepiej tolerowane przez pacjentów. Dla osób, dla których życie z miastenią oznacza codzienne zmaganie się z niezwykle uciążliwymi objawami oraz całkowite wyłączenie z aktywności społecznej, rodzinnej i zawodowej, te leki stanowią szansę na odmianę ich losu i powrót do normalności. Chcielibyśmy leczyć ich skutecznie, bezpiecznie i nowocześnie, redukując działania niepożądane.

Czy pacjenci rzeczywiście mają dostęp do tych nowoczesnych terapii?

I tu niestety pojawia się pewien problem. Program lekowy formalnie działa, ale realny dostęp do leczenia jest wciąż bardzo ograniczony. Z danych wynika, że do tej pory włączono do programu około 60 pacjentów, podczas gdy spełniających kryteria kwalifikacji jest szacunkowo około 150 chorych. To oznacza, że dwie trzecie pacjentów nadal nie może skorzystać z leczenia, które może im uratować życie lub bardzo znacząco poprawić jego jakość – zapewnić im samodzielność i bezpieczeństwo, a także pozwolić ich opiekunom na powrót do swoich codziennych aktywności.

Dlaczego tak się dzieje?

Powodów jest kilka. Proces kontraktowania tego programu w poszczególnych województwach był rozłożony w czasie, podobnie proces zakupu innowacyjnych leków – procedury przetargowe wciąż trwają. Mam nadzieję, że wchodzimy okres realnej realizacji tego programu i że barier administracyjnych już nie będzie. Nadal jednak nowych włączeń pacjentów do tego programu lekowego jest bardzo mało. Warto też zwrócić uwagę na postulaty środowiska neurologicznego zgłaszane od wielu lat. To konieczność retaryfikacji tzw. obsługi programów lekowych, a więc pracy ludzkiej. Programy lekowe są bardzo wymagające w realizacji, związane z licznymi obciążeniami administracyjnymi, czasochłonne dla lekarzy. Prowadzenie kolejnych programów powinno pozwalać na zatrudnianie pracowników niezbędnych dla realizacji tych niezwykle ważnych świadczeń, powinno być powodem dumy i zadowolenia dyrektorów naszych placówek. Dumy z tego, ze leczymy nowocześnie najbardziej potrzebujących pacjentów, ale także zadowolenia, że są to procedury rentowne dla szpitala.

Jakie są Pani oczekiwania wobec przyszłości leczenia miastenii w Polsce?
Chciałabym, aby każdy pacjent z miastenią, który kwalifikuje się do leczenia nowoczesnymi lekami, faktycznie miał do niego dostęp. Dziś często stoimy przed dramatycznym wyborem: dać pacjentowi przestarzały lek z licznymi skutkami ubocznymi, czy nie dać mu nic. A przecież mamy dostępne nowoczesne terapie, które mogą przywrócić tym ludziom normalne życie – możliwość pracy oraz bycia aktywnym członkiem rodziny i społeczeństwa. Wierzę, że krok po kroku będziemy się do tego zbliżać – w tempie, które wyznacza współczesna medycyna i standardy leczenia miastenii na świecie.

Miastenia to choroba, która – choć rzadka – w wielu przypadkach drastycznie obniża jakość życia pacjentów. Dzięki nowoczesnym lekom refundowanym w Polsce od 2024 roku pojawiła się realna szansa na poprawę zdrowia i funkcjonowania chorych. Niestety, bariery administracyjne, niedostateczne finansowanie i ograniczenia kadrowe sprawiają, że dostęp do terapii nadal jest zbyt mały. Eksperci apelują o usprawnienie programu lekowego, który może stać się narzędziem skutecznej i nowoczesnej opieki nad osobami z miastenią. Tylko pełna realizacja potencjału tych terapii pozwoli pacjentom na odzyskanie samodzielności, a ich opiekunom – na powrót do normalnego życia.

Źródło: Komunikat Prasowy

Astma ciężka i polipy nosa to choroby o podłożu eozynofilowym, które obniżają jakość życia chorych, prowadząc nawet do niepełnosprawności. Można je skutecznie diagnozować i leczyć w ramach programów lekowych. „Przy dobrej kwalifikacji pacjentów mamy bardzo wysoki odsetek chorych, którzy dobrze lub bardzo dobrze odpowiadają na terapie biologiczne. Obserwujemy u nich spadek liczby zaostrzeń, spadek hospitalizacji i zapotrzebowania na sterydy systemowe, poprawę jakości życia i kontroli choroby” – wylicza prof. Maciej Kupczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii, UM w Łodzi.

Eozynofile to komórki układu odpornościowego, które fizjologicznie odpowiadają m.in. za obronę przeciwpasożytniczą i przeciwnowotworową. Jednak czasem, z niewiadomych przyczyn, liczba tych komórek znacząco się zwiększa. Eozynofile zaczynają się gromadzić i naciekać na rozmaite tkanki, co prowadzi do stanu zapalnego uszkadzającego różne narządy, m.in. płuca, serce czy nerki. Stają się wówczas przyczyną ciężkich chorób zagrażających życiu.

„Czasem dochodzi do niekontrolowanego wzrostu liczby komórek. Eozynofile mogą odpowiadać za wiele różnych schorzeń. Relatywnie często występuje przewlekły nieżyt nosa z polipami nosa czy astma eozynofilowa. Mogą być jednak także przyczyną występujących bardzo rzadko chorób, takich jak EGPA (eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń) lub HES (zespół hypereozynofilowy) – choroby rzadkie, których przebieg zazwyczaj jest bardzo ciężki” – wyjaśnia dr Aleksandra Kucharczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii, Immunologii Klinicznej i Chorób Rzadkich WIM PIB.

W opinii ekspertów  dla pacjentów życie z chorobami eozynofilowymi oznacza niską jakość  życia, a często wyeliminowanie z zawodowej aktywności.

„Częstość hospitalizacji, powikłania po leczeniu lekami sterydowymi, nieustanne zmęczenie, obciążenie psychiczne – tak choroby przewlekłe eliminują z życia” – mówi lek. med. Grzegorz Baczewski, członek rady Fundacji Centrum Walki z Alergią.

Według dr Aleksandry Kucharczyk te choroby dotychczas leczono sterydami systemowymi, co związane było z powikłaniami. Od niedawna dostępne są terapie biologiczne, które w sposób celowany działają na  odpowiedni punkt. Leki biologiczne przywracają dobrą jakość życia, umożliwiając tym samym powrót do aktywności rodzinnej i zawodowej.

Takie były doświadczenia Agnieszki Kustos (39 lat), która chorowała od prawie 20 lat na przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa (PZZPzPN) i choroby współistniejące: astmę oraz alergię na: NLPZ, aspirynę oraz pyłki traw. Diagnoza PZZPzPN została postawiona w 2019 roku po kilkunastu latach poszukiwania choroby. Choroba ma podłoże eozynofilowe. Pacjentka przeszła cztery bolesne i obciążające psychicznie zabiegi operacyjne usuwania polipów nosa.

„Po rozpoczęciu leczenia biologicznego poczułam się tak, jakbym wygrała los na loterii. Polipy się cofnęły, zaczęłam mieć bardzo dobrą wydolność płuc, zaczęłam regularnie ćwiczyć, biegać na bieżni, jeździć na rowerze. Poprawiła się dzięki leczeniu jakość mojego życia” – opowiada pani Agnieszka Kustos.

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia przekonuje, że ministerstwo w zakresie choroby o podłożu eozynofilowym zrobiło już dużo. Wprowadzone zostały terapie lekowe. Programy lekowe B.44. „Leczenie chorych z ciężką postacią astmy” i B.156. „Leczenie chorych z zapaleniem nosa i zatok przynosowych z polipami nosa”, ten drugi niedawno został uruchomiony a proces wdrażania pacjentów do leczenie w Polsce dopiero się rozpoczął.

„Modelowo wszyscy chorzy powinni mieścić się w ramach terapii lekowych, jednak w szczególnych przypadkach możliwa jest refundacja w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych >>RDTL<<” – wyjaśniał Mateusz Oczkowski.

Prof. Maciej Kupczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii, UM w Łodzi, prezydent kadencji 2021-2024 Polskiego Towarzystwa Alergologicznego, informuje, że w ośrodkach specjalistycznych prowadzących leczenie w programie lekowym pod opieką znajduje się ok. 4 tysięcy pacjentów z astmą ciężką. „To stanowi ok. 10 proc. epidemiologicznej grupy pacjentów z astmą ciężką, która kwalifikuje się do tego leczenia i która odniosłaby z niego korzyść” – zauważa prof. Maciej Kupczyk.

Profesor ocenia, że z jednej strony mamy refundację takiego leczenia, ale jest jeszcze wiele do zrobienia, jeżeli chodzi o dostęp do skutecznych i bezpiecznych terapii. Umowy na realizację programu podpisało ok. 60 ośrodków, w tym kilkanaście wiodących ośrodków, obsługujących dużą liczbę pacjentów oraz kilkadziesiąt innych ośrodków, które powinny zapewnić dostęp do leczenia na terenie całego kraju, jednak z różnych względów trudniej im realizować program.

„Prowadzenie programu lekowego jest bardzo obciążające dla ośrodka. Wiąże się z biurokracją, wymaga olbrzymiej wiedzy medycznej, zaangażowania personelu, a za tym powinno iść odpowiednie finansowanie, którego obecnie nie ma. Są też bariery utrudniające wydawanie leku pacjentowi do podania w domu” – mówi prof. Maciej Kupczyk.

Dr hab. Piotr Dąbrowiecki, przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP zauważa, że opieka ambulatoryjna nie jest dobrze wycenioną procedurą, inaczej niż hospitalizacja.

„Ambulatorium pozwala przyjąć więcej pacjentów. Jednak ważna jest kwestia wyceny usług. Czas poświęcony na wizycie chorobom o podłożu eozynofilowym to nawet godzina, czyli 3-4 wizyty z innymi chorobami, bo obsługa pacjenta musi być kompleksowa i uwzględniać inne towarzyszące schorzenia. Czasem bardziej opłacalne jest wzięcie czterech innych pacjentów” – zauważa dr hab. Piotr Dąbrowiecki.

Zdaniem prof. Macieja Kupczyka dostęp do terapii biologicznych w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej (AOS) wpisuje się w politykę odwracania piramidy świadczeń zdrowotnych i bez wątpienia wiązałby się z odciążeniem wysokospecjalistycznych ośrodków szpitalnych.

„Podstawowe narzędzia leżą tutaj w rękach płatnika. Odpowiednia modyfikacja finansowania opieki w programie lekowym może doprowadzić do promowania wydania leku do domu, co jest jednoznaczne z osiągnięciem optymalnego celu terapeutycznego, czyli dobrej kontroli choroby oraz przeniesienia ciężaru opieki do dobrze finansowanych, wyposażonych w niezbędny sprzęt i przeszkolony personel ośrodków AOS” – uważa prof. Maciej Kupczyk.

W nowym programie lekowym B.156 ograniczeniem, według klinicystów jest sposób wejścia do programu lekowego. Aby zakwalifikować się do terapii biologicznej chory musi spełniać szereg kryteriów, a jednym z nich jest nawrotowość polipów mimo wykonania m.in. dwóch zabiegów chirurgicznych z otwarciem co najmniej trzech zatok, w tym sitowia tylnego, co jest obciążające dla pacjenta.

Według prof. Wioletty Pietruszewskiej, kierownik I Katedry Otolaryngologii i Kliniki Otolaryngologii i Laryngologii Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, można rozważać, czy nie wystarczyłaby tu jedna endoskopowa operacja chirurgiczna z otwarciem wszystkich zatok, tzw. pełny ESS, aby nie narażać chorych na kolejne zabiegi i ryzyko powikłań.

„Wreszcie mamy dobre narzędzia do leczenia. Możemy pacjentom, którzy byli wielokrotnie operowani, zmienić warunki życia” – przekonuje prof. Wioletta Pietruszewska.

Jak wyjaśniają specjaliści, podwyższona liczba eozynofili może być również powodem rzadkich chorób wielonarządowych, takich jak eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) lub zespół hipereozynofilowy (HES).

To choroby o ciężkim przebiegu, bywają śmiertelne, jeżeli nie zastosuje się odpowiedniego leczenia. Eozynofile „odkładają się” i zaczynają niszczyć różne narządy jak serce czy płuca.

„Niezaopiekowana pod kątem tych nowoczesnych terapii pozostaje grupa pacjentów chorych na EGPA oraz HES. Na terapie celowane bardzo czekamy, bo to właśnie ci pacjenci, ze względu na ciężki przebieg choroby i często bezpośrednie zagrożenie uszkodzenia ważnych dla życia narządów, są obecnie leczeni bardzo toksycznymi lekami, w tym glikokortykosteroidami podawanymi w bardzo dużych dawkach, często równocześnie z terapią immunosupresyjną” – wskazuje dr Aleksandra Kucharczyk.

Według ekspertów dobro pacjentów powinno być najwyższym czynnikiem do wprowadzenia zmian w procesach systemowych i terapeutycznych.

„Nowoczesne refundowane terapie biologiczne wpisują się w prawo dostępu pacjenta do świadczeń zgodnych z aktualną wiedzą medyczną. Wszystko idzie in plus” – podsumowała Marzanna Bieńkowska, zastępca dyr. Departamentu współpracy biura Rzecznika Praw Pacjenta.

Źródł: PAP