Medicalpress
Udostępnienie terapii podskórnej dorosłym chorym na hemofilię wpłynęłoby na poprawę jakości życia pacjentów, zmniejszając u nich ilość krwawień, wizyt lekarskich i hospitalizacji – podkreślają lekarze i organizacje wspierające pacjentów.

Hemofilia A to choroba genetyczna, która dotyczy krzepnięcia krwi. W następstwie niedoboru białka (nazywanego czynnikiem VIII), u chorych na hemofilię dochodzi do samoistnych krwawień o różnym umiejscowieniu, najczęściej wylewów do stawów. Aby zapobiec krwawieniom chorzy na ciężką hemofilię przyjmują dożylnie koncentraty czynnika krzepnięcia kilka razy w tygodniu od wczesnego dzieciństwa. W przeciwnym wypadku narażeni są na krwotoki, które mogą zagrażać ich życiu. 

Alternatywą dla uciążliwych wstrzyknięć dożylnych jest terapia podskórna. Jednak obecnie jest ona dostępna w Polsce tylko dla niewielkiej grupy chorych z hemofilią A powikłaną inhibitorem oraz od lipca 2024 roku dla wybranej grupy chorych na hemofilię dzieci.

„Emicizumab to lek bardzo skuteczny, chroni pacjentów przed samoistnymi krwawieniami. A jednocześnie istotnie poprawia jakość życia, gdyż jest podawany podskórnie i nie codziennie, tylko co jeden-, dwa- lub cztery tygodnie” – podkreśla dr Ewa Stefańska-Windyga, kierownik Poradni Zaburzeń Hemostazy Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Dodaje, że dane z badań klinicznych potwierdzone są w praktyce klinicznej. Pacjenci stosujący terapię podskórną nie mają praktycznie samoistnych krwawień, nie muszą też wykonywać iniekcji dożylnych, przez co jakość ich życia jest zdecydowanie lepsza, niż w przypadku osób stosujących koncentraty czynnika krzepnięcia.

„Mamy młodych dwudziesto-trzydziestoletnich pacjentów, którzy są aktywni, chcą uczestniczyć w normalnym życiu społecznym, zawodowym, rozwijać się, realizować swoje marzenia. Niestety, są mocno ograniczeni podawaniem dożylnie koncentratu czynnika krzepnięcia. Gdyby mieli możliwość stosowania leku podskórnie, raz na kilka tygodni, mogliby czuć się bezpieczniejsi na co dzień, prowadzić normalne życie i choćby wyjechać na wakacje bez konieczności zabierania ze sobą torby leków” – argumentuje dr Ewa Stefańska-Windyga.

Ekspertka podkreśla, że lekarze zajmujący się chorymi na hemofilię – żeby dobrze leczyć swoich pacjentów – powinni mieć dostęp do nowoczesnych terapii, także tych, które pojawią się w przyszłości.

„Leczenie hemofilii powinno być dostosowane do każdego pacjenta. Apelujemy o dostęp do nowych terapii, żebyśmy mogli leczyć pacjentów tak, jak na to zasługują. Chcielibyśmy mieć możliwość wyboru i korzystania z różnych leków, aby móc dopasować terapię indywidualnie dla pacjenta, gdyż każdy chory jest inny. Chcemy iść z duchem czasu” – dodaje dr Ewa Stefańska-Windyga.

O korzyściach, jakie daje terapia podskórna w leczeniu hemofilii, przekonuje mgr pielęgniarstwa pediatrycznego Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji „Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne”.

„Odkąd mój dziesięcioletni syn dostaje ten lek, zmieniło nam się całe życie. Odpada kłucie, a podawanie leku mamy tylko raz na dwa tygodnie. Syn określił, że jest to >>ugryzienie komara<<” – podkreśla Paulina Szykuła-Woźniak.

Dodaje, że od czterech lat, czyli odkąd jej syn przyjmuje terapię, w leczeniu nie ma żadnych problemów, w tym występujących u hemofilików wylewów. Jej zdaniem refundacja terapii podskórnej w leczeniu hemofilii powinna przysługiwać również osobom dorosłym.

„Na hemofilię choruje też mój ojciec. Przez całe życie musiał wkłuwać się w żyły, które widać u niego przez skórę. Wyglądał jak osoba nadużywająca narkotyków. Teraz jest na leku podskórnym i wszystko wraca do normy. Niebo a ziemia” – mówi Paulina Szykuła-Woźniak.

Według niej leczenie hemofilii terapią podskórną przynosi korzyści nie tylko pacjentom, ale także opłaca się z punktu widzenia systemu opieki zdrowotnej, ponieważ odciąża szpitale.

„Podpisuję się pod apelem o dostęp do nowych terapii, zarówno dla szerszej grupy pacjentów pediatrycznych, jak też dorosłych chorych na hemofilię” – mówi Paulina Szykuła-Woźniak.

źródło: PAP

Zwiększająca się liczba pacjentów onkologicznych to dziś jedno z większych obciążeń systemu ochrony zdrowia – podkreśla specjalista onkologii klinicznej dr Katarzyna Stencel. Według niej szansą na poprawę kondycji służby zdrowia jest „odwrócenie piramidy świadczeń”. Główne założenie tego modelu to przeniesienie części świadczeń, związanych z podawaniem leków, z poziomu szpitalnego do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej (AOS). Celem jest odciążenie szpitali i zwiększenie dostępności leczenia.
Dane epidemiologiczne wskazują, że liczba pacjentów onkologicznych w Polsce będzie się zwiększała. Jest to efekt rosnącej zapadalności na nowotwory, a także postępu w medycynie – pacjenci mają dostęp do nowoczesnych, efektywnych klinicznie terapii, które prowadzą do wyleczenia lub wydłużenia życia chorych.

„Jesteśmy ofiarami własnego sukcesu: leczy się coraz więcej osób. Chorzy są leczeni najczęściej w ramach regularnych jednodniowych hospitalizacji, a leczenie to odbywa się do progresji choroby, co obciąża system opieki zdrowotnej” – mówi dr Katarzyna Stencel.

Podkreśla, że w polskich szpitalach brakuje kadry, zarówno lekarzy, jak i pielęgniarek i pielęgniarzy.

„Jest mało onkologów, nowi nie napływają tak szybko, jakbyśmy chcieli. Brakuje też pielęgniarek. Mamy złe warunki lokalowe, a trzeba gdzieś pacjentów położyć. Także farmaceuci mają coraz więcej pracy, bo muszą każdego dnia przygotowywać coraz większą ilość wlewów” – mówi dr Katarzyna Stencel.

Jej zdaniem system opieki zdrowotnej w Polsce wymaga zmian systemowych, a jedną z najbardziej skutecznych jest „odwrócenie piramidy świadczeń”.

„To nic innego jak przesunięcie pacjentów z leczenia szpitalnego do ambulatoryjnego – w poradni specjalistycznej, bez konieczności hospitalizacji. Wizyta trwa krócej i jest mniej dokumentacji. Rozwiązanie korzystne dla lekarza i pacjenta” – mówi dr Katarzyna Stencel.

Podkreśla, że obecnie w Polsce pacjenci z rakiem płuca w ramach refundacji mają dostęp do immunoterapii w formie wlewu dożylnego. Podanie dożylne leku wiąże się jednak ze znacznym obciążeniem pacjenta zarówno fizycznym, jak i psychicznym.

„Wlewy i konieczność wielogodzinnych wizyt w szpitalu ograniczają aktywność zawodową, zarówno pacjentów, jak i ich bliskich, którzy często towarzyszą im podczas podania terapii” – mówi dr Katarzyna Stencel.

Ponadto – argumentuje ekspertka – w wyniku terapii we wlewach dożylnych u pacjentów często dochodzi do zapalenia naczyń żylnych. Żyły stają się słabe, pękają, a personel medyczny często nie jest w stanie wkłuć się, by podać lek. Część pacjentów w celu ułatwienia wlewów ma zakładane porty naczyniowe.

Zdaniem dr Katarzyny Stencel alternatywą dla wlewu jest terapia tym samym lekiem, ale w nowej, wygodniejszej i bardziej praktycznej formule podskórnej, co skraca czas potrzebny na podanie. Mimo większej objętości dawki leku czas terapii podskórnej to 4-8 min. – w przypadku wlewu dożylnego potrzeba około 60 min. W efekcie zastosowania terapii podskórnej zmniejsza się obciążenie personelu medycznego i koszty związane z podaniem leku, przy zachowaniu parametrów jakościowych leczenia i efektywności terapii.

„Mamy nadzieję, że ta opcja będzie wkrótce dostępna dla naszych pacjentów. Czekamy więc na refundację leku, którego substancją czynną jest atezolizumab. W przypadku chorych na raka płuca to niewątpliwie duża korzyść” – argumentuje dr Katarzyna Stencel.

I wylicza zalety terapii podskórnej: „Bezpieczeństwo jest takie samo, możemy przejść z jednej formy na drugą bez zwiększonego ryzyka powikłań i utraty skuteczności. Nie wymaga zaangażowania farmaceuty, lek jest nabierany z fiolki przed podaniem” – mówi dr Katarzyna Stencel.

Podkreśla, że udostępnienie korzystniejszych sposobów podania leku w postaci podskórnej, przy zachowaniu tego samego efektu klinicznego, to nie tylko korzyści dla pacjenta, ale również oszczędności dla systemu zdrowotnego z powodu optymalizacji pracy ośrodków, zmniejszenia liczby hospitalizacji jednodniowych, odciążenia kadry medycznej.

Ekspertka dodaje, że podanie pacjentowi leku w nowej formule wiąże się z mniejszym stresem dla chorego, gdyż nie wymaga wkłucia się w żyły, które – szczególnie u pacjentów w zaawansowanym stadium choroby nowotworowej – są bardziej kruche, mniej widoczne, a przez to wkłucie się bywa kłopotliwe i wymaga wielu prób.

Źródło: PAP MediaRoom