Od kilku lat programy lekowe są jednym z filarów opieki nad najciężej chorymi pacjentami. Według Map Potrzeb Zdrowotnych w 2024 roku w 127 programach lekowych leczono 293 tysiące pacjentów w 560 ośrodkach. Koszt programów osiągnął 12,6 miliarda złotych, z czego zdecydowaną większość — ponad 11 miliardów — stanowiły wydatki na leki. Jednocześnie aż 32 procent świadczeń było realizowanych w warunkach hospitalizacji jednego dnia lub pełnej hospitalizacji. Eksperci od lat podkreślają, że opieka będzie efektywna tylko wtedy, gdy znaczną część świadczeń uda się przenieść na niższe poziomy — do opieki ambulatoryjnej i domowej. Takie podejście nie obniża jakości leczenia, a odciąża system i poprawia komfort pacjentów. Wiele wskazuje na to, że w SMA ten krok właśnie nadchodzi.

Dr Jakub Gierczyński zwraca uwagę, że „najbardziej preferowaną jest doustna forma leku podawanego w ramach programu lekowego”. Trend jest widoczny w całej Europie — Europejska Agencja Leków dopuszcza coraz więcej terapii w formach niewymagających nadzoru szpitalnego, co umożliwia ich stosowanie w domu. Według analiz z 2024 roku w programach lekowych funkcjonowało już 108 leków doustnych i 56 podskórnych, a raporty pokazują jasno: to kierunek, który pozwala zwiększyć efektywność ochrony zdrowia.

Szczególnie wyraźnie widać to w SMA. Program lekowy B.102 FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni” generuje dziś znacznie większe obciążenie szpitali niż przeciętny program lekowy. W 2024 roku aż 75 procent świadczeń odbywało się w trybie hospitalizacji jednego dnia lub pełnej hospitalizacji — podczas gdy średnia dla programów ogółem wynosi 32 procent. To efekt stosowanych terapii: nusinersenu podawanego dokanałowo oraz onasemnogenu abeparwowek, który wymaga wlewu dożylnego. Rysdyplam dostępny dotychczas w formie płynnej stosowanej doustnie również wymagał częstego odbierania leku — co dwa miesiące.

Nowe tabletki mogą ten model diametralnie zmienić. Jak wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, „lek w postaci płynnej musi być przechowywany w lodówce, co może być wyzwaniem np. dla nastolatka jadącego na wycieczkę szkolną”. Dodatkowo konieczność odbioru co dwa miesiące oznacza regularne wizyty w ośrodku, nawet jeśli pacjent nie wymaga badań kontrolnych. Tabletki nie wymagają chłodzenia, mają dłuższą trwałość i mogą być wydawane raz na pół roku. To fundamentalna zmiana dla pacjentów, zwłaszcza mieszkających daleko od ośrodków prowadzących terapię.

„Tabletki pozwolą zredukować liczbę wizyt o dwie w każdym półroczu. Dla pacjentów to możliwość większej mobilności, swobodnego podróżowania i realne zwiększenie ich niezależności. Tabletkowa forma leku może również poprawić funkcjonowanie ośrodków – zmniejszy obciążenie apteki szpitalnej (…) oraz liczba wizyt, co odciąży poradnie i oddziały neurologiczne” – podkreśla prof. Kotulska-Jóźwiak.

Dla pacjentów to przede wszystkim poprawa jakości życia. Chorzy na SMA od lat podkreślają, że elastyczność terapii — możliwość przyjmowania leku w domu, zmniejszenie liczby wizyt, brak potrzeby schładzania leku — to czynniki, które decydują o ich codziennym funkcjonowaniu. Takie wnioski pojawiły się w „Audytach Pacjenckich” Krajowego Forum Orphan oraz w raporcie Fundacji My Pacjenci, gdzie wskazywano na konieczność indywidualizacji planu opieki oraz zwiększenia dostępu do doustnych terapii.

Dane z Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia SMA pokazują, że rysdyplam stosuje obecnie już 398 pacjentów — niemal 40 procent wszystkich chorych. Dla osób powyżej 2 roku życia i o masie ciała powyżej 20 kg tabletki mogą stać się standardem, który poprawi nie tylko komfort, lecz także efektywność systemu.

Rekomendacja Prezesa AOTMiT jest zatem czymś więcej niż decyzją refundacyjną. To sygnał, że polski system ochrony zdrowia jest gotowy na bardziej elastyczny, pacjenckocentryczny model leczenia chorób rzadkich. Model, w którym technologia nie tylko leczy, ale także ułatwia życie — i pacjentom, i tym, którzy o nich dbają.

Źródło: Komunikat Prasowy

Tabletki rysdyplamu można przechowywać w temperaturze pokojowej, co w porównaniu z formą płynną wymagającą przechowywania w lodówce, znacząco ułatwia ich transport i stosowanie poza domem.

„To naprawdę ważne, że mając tabletki, będziemy mogli wyjechać na kilka czy kilkanaście dni i nie martwić się o przechowywanie leku w lodówce. Radziliśmy sobie z formą płynną znakomicie, ale każde ułatwienie jest cenne, tym bardziej, że chory z SMA wymaga często wielu zabiegów, które pochłaniają czas. Zmniejsza się też ryzyko przyjęcia niewłaściwej dawki lub rozlania leku. Dla rodzin SMA, takich jak nasza, każda zmiana, która redukuje codzienny stres i logistyczne wyzwania, ma ogromne znaczenie. Dlatego cieszymy się z wyczekiwanej przez nas europejskiej rejestracji rysdyplamu w tabletkach i liczymy na to, że wkrótce tabletki te będą dostępne dla pacjentów w Polsce” – mówi Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA, mama Emilii chorującej na rdzeniowy zanik mięśni.

Ponadto, łatwiejsze stosowanie leku może poprawić tzw. compliance, czyli przestrzeganie zaleceń terapeutycznych przez pacjentów, co przekłada się na lepsze wyniki leczenia i mniejsze ryzyko hospitalizacji w przyszłości oraz generalnie namniejsze koszty długoterminowe związane z SMA.

„Informację o nowej, tabletkowej formie leku rysdyplam przyjąłem z dużą radością. Dla całej społeczności pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni to kolejny krok w stronę większej samodzielności i zwyczajnej codzienności – z mniejszą liczbą zmartwień i ograniczeń. Życie z tak poważną chorobą jak SMA oraz konieczność przewlekłego leczenia nadal wiąże się z ogromnymi wyzwaniami, ale każda innowacja, która czyni to życie bardziej przewidywalnym i mniej uciążliwym, jest na wagę złota. Forma tabletkowa to nie tylko wygoda dla pacjenta – to także konkretne oszczędności i odciążenie systemu opieki zdrowotnej. Wierzę, że dzięki takim rozwiązaniom jeszcze więcej osób z SMA będzie mogło prowadzić możliwie aktywne życie, zachowując przy tym najwyższy poziom bezpieczeństwa i skuteczności leczenia” – podkreśla Michał Rataj, wiceprzewodniczący Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo- Mięśniowych, reprezentant pacjentów w PRAC (Komitet ds. Oceny Ryzyka przy Europejskiej Agencji Leków).