RNA – Medicalpress

Polscy naukowcy z Uniwersytetu Warszawskiego, Uniwersytetu Medycznego w Warszawie oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej dokonali przełomu w biologii molekularnej, opracowując pierwszą na świecie metodę chemicznej cyrkularyzacji mRNA. Osiągnięcie to, opisane w prestiżowym czasopiśmie Nature Communications, może znacząco wydłużyć czas życia terapeutycznego RNA, zwiększyć produkcję białek nawet kilkaset razy i otworzyć nowe możliwości leczenia genetycznych chorób rzadkich – w tym mukowiscydozy. To milowy krok w projektowaniu leków nowej generacji, który może zmienić oblicze medycyny spersonalizowanej.

Zespół badaczy, w skład którego wchodzą przedstawiciele Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, Uniwersytetu Medycznego w Warszawie i Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej, dokonał bezprecedensowych osiągnięć w zakresie cyrkularyzacji mRNA – cząsteczki dostarczającej lecznicze geny. Jej kolista struktura uzyskana przez naukowców przyczynia się do wydłużenia czasu życia RNA, a co za tym idzie, dłuższej produkcji białek terapeutycznych. Jest to przełomowe dokonanie, które jest ważnym krokiem w projektowaniu nowej generacji leków RNA. W przyszłości mogą wspomóc leczenie genetycznych chorób rzadkich, w tym mukowiscydozy.

W pracy pt. „Chemical circularization of in vitro transcribed RNA for exploring circular mRNA design” opublikowanej 12 lipca br. na łamach czasopisma „Nature Communications” opisano kilka bezprecedensowych osiągnięć w cyrkularyzacji RNA, w tym chemiczną cyrkularyzację mRNA kodującego białko pełnej długości, chemiczną cyrkularyzację in vitro RNA, rozwój kolistych RNA, które ulegają translacji zależnej od CAP-u, oraz cyrkularyzację modyfikowanego RNA.

– Cyrkularne RNA jest nietypową formą informacyjnego RNA. Występuje ono w naturze, odkryto to stosunkowo niedawno, ale od kilku lat rozważa się również wykorzystanie terapeutyczne takiego mRNA. Istnieją metody biochemiczne jego syntezy, ale to podejście ma pewne wady. Główną jest między innymi to, że cyrkularne RNA ulega translacji jak RNA wirusowe. Natomiast żeby to cyrkularne RNA ulegało translacji tak jak nasze ludzkie RNA w komórkach, to należy tam zamontować strukturę CAP-u – wyjaśnia w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego. – To, co my zrobiliśmy, to po raz pierwszy zamknęliśmy olbrzymie i bardzo wrażliwe cząsteczki, jakimi są RNA, metodami chemicznymi w kółko. To powoduje, że mogliśmy tam wprowadzić strukturę, która jest odpowiedzialna za translację w taki sposób, jak się to dzieje u ludzi.

Translacja to proces rozszyfrowywania informacji zawartej w mRNA, na podstawie której dochodzi do produkcji białek. Niezbędny jest do tego CAP (czapeczka), czyli struktura znajdująca się na końcu podłużnego RNA. Badacze utworzyli kółko i do chemicznego kolistego RNA zamontowali CAP. Jest to możliwe do przeprowadzenia tylko za pomocą chemii.

– Cyrkularne RNA ma szereg zalet. Najważniejszą jest to, że jest pozbawione końców, a w mRNA są one najsłabszymi ogniwami, od nich rozpoczyna się degradacja. Dzięki temu, że udało nam się wyeliminować te końce, łącząc je ze sobą i zamykając RNA w kółko, w takiej formie może ono trwać w komórkach dłużej i dzięki temu białko również może powstawać znacznie dłużej – tłumaczy prof. Jacek Jemielity.

W ten sposób RNA służy dłużej jako matryca do produkcji białek. W przypadku niektórych sekwencji mRNA ilość wyprodukowanego białka dla RNA, które „zamknięto w kółko” , w porównaniu do prekursorowego mRNA liniowego była nawet do 370 razy większa.

Naukowcy do stworzenia kolistej struktury RNA wykorzystali metodę chemiczną – reakcję, która była na tyle łagodna, aby nie uszkodzić cząsteczki RNA niezwykle wrażliwej na różnego typu warunki. Naukowcom wydawało się, że na większych cząsteczkach spotkanie dwóch końców jest mało prawdopodobne. Dlatego prace rozpoczęto od bardzo krótkich, kilkunastonukleotydowych fragmentów RNA.

– Ku naszemu zaskoczeniu to działało całkiem nieźle. Natomiast oczywiście sytuacja mogłaby się zupełnie zmienić, kiedy przechodzimy do takich mRNA, które już kodują jakieś białka – to są RNA o długości 1 tys. lub 2 tys. nukleotydów, najdłuższe, jakie testowaliśmy, to było 4 tys. nukleotydów RNA kodujące szczepionkę przeciw COVID-owi – mówi badacz. – Byliśmy niezwykle zaskoczeni tym, że mimo że cząsteczka jest olbrzymia i te dwa końce muszą się ze sobą spotkać, żeby przereagować, to ta reakcja zachodziła niezwykle efektywnie. Wydajność procesu cyrkularyzacji przekraczała nawet 60 proc.

Jak podkreśla, przeprowadzone badania pokazały, że bardzo wrażliwe cząsteczki RNA mogą ulegać reakcjom chemicznym.
– Kiedy rozpoczynaliśmy ten projekt, to ta myśl wydawała się zupełnie szalona. To otwiera zupełnie nową drogę w myśleniu o modyfikacjach RNA do zastosowań terapeutycznych – mówi ekspert z z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego.

Jeśli chodzi o wydłużenie czasu życia mRNA, pojawiają się nowe możliwe zastosowania tej technologii w leczeniu, które do tej pory były jedynie rozważane
– Są to rzadkie choroby genetyczne, czyli choroby, w których terapeutyczne białko musi być dostarczane znacznie dłużej niż w zastosowaniach szczepionkowych, ponieważ tamto białko terapeutyczne musi być produkowane przez całe życie pacjenta. Więc to liniowe RNA, które łatwo ulega degradacji, średnio nadaje się do takich zastosowań – podkreśla prof. Jacek Jemielity.

Jednym z przykładów jest mukowiscydoza – choroba płuc, w której białko będące transportem jonów jest zmutowane.

– Jedna cegiełka w tym białku jest podmieniona na inną i to już powoduje dysfunkcję. Pomysłem na leczenie tego typu chorób jest dostarczanie RNA kodujące prawidłową formę tego białka – wyjaśnia ekspert.

Naukowiec podkreśla, że badania nad kulistą formą RNA wciąż są w początkowej fazie. Kolejnym celem zespołu badawczego jest m.in. podniesienie wydajności procesu cyrkularyzacji do nawet powyżej 80 proc.

– Będziemy również pracować nad zwiększeniem aktywności biologicznej. Pierwsze testy in vivo na myszach pokazują, że nasze cyrkularne RNA jest aktywne biologicznie, ale teraz będziemy optymalizować strukturę tego RNA, żeby produkcja białka nie tylko trwała znacznie dłużej, ale również była jak najwydajniejsza – tłumaczy prof. Jacek Jemielity. – Ostatnim etapem będzie oczywiście pokazanie zastosowań cyrkularnego RNA, czyli już w tej chwili myślimy o tym, na jakim modelu choroby chcemy pokazać, że ta technologia działa lepiej od tego, co już istnieje na rynku.

Opracowana przez polski zespół metoda chemicznej cyrkularyzacji mRNA jest nie tylko dowodem na innowacyjność krajowej nauki, ale także realną szansą na rozwój nowej klasy terapii genowych. Wydłużony czas działania RNA i możliwość jego translacji w sposób charakterystyczny dla ludzkich komórek otwierają perspektywy leczenia chorób dotychczas trudnych lub niemożliwych do terapii. Choć badania są wciąż na wczesnym etapie, ich potencjał budzi ogromne nadzieje w środowisku naukowym i medycznym na całym świecie.

Źródło: Newseria

W świecie nauki, gdzie każda cząsteczka może mieć kluczowe znaczenie dla zrozumienia mechanizmów życia, polscy badacze odnotowali spektakularny sukces. W prestiżowym piśmie PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences USA) ukazała się publikacja zespołu z Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej (IIMCB) w Warszawie, w której opisano nieznany dotąd enzym istotny dla procesów genetycznych. To ważny krok w odkrywaniu tajemnic metabolizmu kwasów nukleinowych – czyli „alfabetu życia”.

Zespół z Laboratorium Biologii Strukturalnej IIMCB, z dr. Antonem Slyvką jako pierwszym autorem, opisał działanie enzymu CDADC1 – białka dotąd słabo poznanego, ale jak się okazuje, szeroko obecnego w komórkach kręgowców, w tym także człowieka. Enzym ten bierze udział w regulacji dostępności nukleotydów – podstawowych cząsteczek budujących DNA i RNA – przez przekształcanie cytozyny w uracyl w procesie zwanym deaminacją.

Wyniki badań pokazują, że CDADC1 to pierwszy znany enzym u eukariontów, który dokonuje deaminacji na poziomie nukleotydów trójfosforanowych, czyli form bezpośrednio wykorzystywanych przy tworzeniu DNA i RNA (np. dCTP). To odkrycie rzuca nowe światło na złożone mechanizmy regulujące homeostazę komórkową, zwłaszcza w kontekście syntezy materiału genetycznego.

Powrót do korzeni biochemii

Choć metabolizm kwasów nukleinowych był intensywnie badany w połowie XX wieku, w ostatnich dekadach pozostawał w cieniu gwałtownie rozwijającej się biologii molekularnej i genetyki. Dr Slyvka podkreśla, że większość wiedzy o przemianach nukleotydów pochodzi sprzed ponad 50 lat. Tymczasem nowe technologie i podejścia badawcze pozwalają dziś na odkrywanie ukrytych dotąd elementów tego fundamentalnego systemu.

„Badanie nieznanych białek to ryzyko, ale też ogromna szansa na naukowe przełomy. Funkcja wielu z ponad 20 tysięcy ludzkich białek wciąż pozostaje zagadką” – mówi dr Slyvka. – „Wierzymy, że odkrywanie nowych mechanizmów biochemicznych ma wartość samą w sobie, nawet jeśli ich praktyczne znaczenie ujawnia się dopiero po latach”.

Enzym, który przetrwał miliony lat
Fakt, że CDADC1 występuje u wielu gatunków kręgowców – od rekinów po ludzi – wskazuje na jego ewolucyjne znaczenie. To, że struktura tego białka zachowała się praktycznie bez zmian przez setki milionów lat, sugeruje, że pełni ono istotną, choć wciąż nie do końca poznaną funkcję.

W eksperymencie na myszach pozbawionych CDADC1 nie zaobserwowano poważnych zaburzeń – zwierzęta były zdrowe i płodne. Może to oznaczać, że enzym ten pełni kluczową rolę w warunkach stresowych lub chorobowych, które nie wystąpiły w kontrolowanych warunkach laboratoryjnych. Badania nad jego funkcją trwają i mogą w przyszłości przynieść istotne wnioski dla medycyny, zwłaszcza w dziedzinie chorób metabolicznych i nowotworowych.

Odkrycie enzymu CDADC1 to kolejny przykład na to, jak polska nauka może wpływać na światowe rozumienie najbardziej podstawowych mechanizmów życia. Choć droga od badań podstawowych do zastosowań klinicznych jest długa, każde takie odkrycie przybliża nas do bardziej precyzyjnych terapii i skuteczniejszej diagnostyki. Gratulujemy zespołowi z IIMCB i z zainteresowaniem będziemy śledzić dalsze losy badań nad „nowym strażnikiem DNA”.

Źródło: naukawpolsce.pl

Dwie platformy skoncentrowane na badaniach RNA oraz biologii komórki mają służyć opracowaniu innowacji dla biomedycyny. Taki cel stawiają przed sobą naukowcy realizujący projekt RACE-PRIME w Międzynarodowym Instytucie Biologii Molekularnej i Komórkowej. Projekt jest finansowany z Funduszy Europejskich dla Nowoczesnej Gospodarki 2021–2027 w ramach działania Międzynarodowe Agendy Badawcze realizowanego przez Fundację na rzecz Nauki Polskiej. Badacze chcą dostarczyć nowych terapii w chorobach, dla których dotychczasowe sposoby leczenia są niewystarczające. Chodzi przede wszystkim o choroby zakaźne, wirusowe i bakteryjne oraz choroby rzadkie.

– RNA jako cząsteczkę znamy od wielu dekad. Poznaliśmy jej funkcję i znaczenie w biologii komórki – jest ona mediatorem między informacją genetyczną zawartą w DNA a białkami, które tworzą wszystkie żywe organizmy. Niemniej zajęło nam dziesięciolecia, żeby zrozumieć, jak RNA, które mamy w naszych komórkach, wykorzystać w celach terapeutycznych – mówi w wywiadzie dla agencji Newseria Innowacje prof. dr hab. Gracjan Michlewski, kierownik Laboratorium Oddziaływań RNA-Białko – Centrum Dioscuri w Międzynarodowym Instytucie Biologii Molekularnej i Komórkowej (MIBMiK) w Warszawie.

– W projekcie RACE-PRIME mamy dwie platformy skoncentrowane na badaniach RNA oraz biologii komórki, które będą służyć tworzeniu innowacji dla biomedycyny. Efektami, na które liczymy, są propozycje nowych podejść terapeutycznych. Pracujemy nad pozyskaniem cząsteczek chemicznych, które mogą stanowić leki, oraz nad odkryciem markerów bądź cząsteczek, które mogą posłużyć do diagnostyki chorób – wyjaśnia prof. dr hab. Marta Miączyńska, dyrektorka Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie.

Na realizację projektu RACE-PRIME Instytut otrzymał ponad 36 mln zł z programu Fundusze Europejskie dla Nowoczesnej Gospodarki 2021–2027 (FENG). Środki – w drodze konkursu – przyznała Fundacja na rzecz Nauki Polskiej w ramach działania Międzynarodowe Agendy Badawcze.

Jeden kierunek badawczy realizowany w ramach RACE-PRIME, koordynowany przez prof. Martę Miączyńską, obejmuje prace nad zaawansowanymi modelami chorób rzadkich, co docelowo może pozwolić na opracowanie spersonalizowanych terapii. Drugi kierunek, koordynowany przez prof. Gracjana Michlewskiego, poszukuje terapii zarówno przeciwwirusowych, jak i przeciwbakteryjnych o szerokim spektrum działania. Cele terapeutyczne mają być nakierowane na wirusowe RNA, białka patogenu, jak i białka gospodarza, które pomagają w replikacji wirusowej. Naukowcy chcą odkryć cząsteczki, które spowodują szerokie spektrum hamowania replikacji wirusowej.

– Wirusy namnażają się w komórkach bardzo szybko. Musimy znaleźć takie czynniki, które będą hamować ten proces. Jednym z nich jest sam wirusowy RNA. Nasz projekt jest nacelowany na to, żeby znaleźć takie cząsteczki, które zwiążą się z wirusowym RNA i będą hamowały namnażanie – wyjaśnia prof. Gracjan Michlewski. – Ale po drugiej stronie są białka wirusowe i nasze własne, które pomagają namnażać tego wirusa. I to też próbujemy wykorzystać. Będziemy celować w te białka, żeby zahamować namnażania różnego rodzaju wirusów.

Oba obszary badawcze otrzymują wsparcie laboratoriów i pracowni usługowych MIBMiK, a także międzynarodowych partnerów strategicznych.

– W projekcie RACE-PRIME mamy dwóch międzynarodowych partnerów. Jednym jest Wydział Genetyki Człowieka z Uniwersytetu w Edynburgu. Naukowcy z tego wydziału są świetni w tzw. translacji badań podstawowych, czyli zastosowaniu wyników badań podstawowych w klinice. Z kolei nasz drugi partner, Flamandzki Instytut Biotechnologii w Belgii, to europejski czempion w komercjalizacji wyników badań. Będziemy więc chcieli się uczyć od naszych partnerów, jak przekładać wyniki badań na innowacje dla pacjentów i jak skutecznie je komercjalizować – wyjaśnia prof. Marta Miączyńska.

źródło: newseria

Nowotwory mogą powstawać także wtedy, gdy komórka nie może posprzątać wadliwego RNA – uszkodzonych cząsteczek niosących informację o budowie białek. Taką przyczynę naukowcy znaleźli w czerniaku, raku płuc, okrężnicy i endometrium.

Mówiąc bardzo ogólnie, nowotwory powstają w wyniku mutacji różnych genów. Zmieniona w ten sposób komórka zaczyna się nieustannie mnożyć, do tego nie umiera, a jeszcze może zacząć przemieszczać się po organizmie.

Nowe badanie przedstawione w periodyku „Science” wskazuje na nowego typu mutacje, które przyczyniają się do powstawania raka.

Odkryto nowy mechanizm rozwoju raka

Naukowcy z Harvard Medical School, najpierw u rybki z gatunku danio pręgowane, a potem w komórkach ludzkiego czerniaka wykryli mutację w pewnym genie oznaczonym CDK13.

Badając komórki tego raka, zauważyli w nich jednocześnie duże ilości uszkodzonych cząsteczek RNA.

RNA to podobny do DNA związek, który informację zapisaną w genach przykazuje do komórkowej maszynerii produkującej białka – podstawowe elementy budulcowe komórki.

Jak wyjaśniają naukowcy, to zupełnie normalne, że komórka produkuje czasami wadliwe RNA. Jednak odpowiednie mechanizmy takie cząsteczki usuwają.

W procesie powstawania RNA zachodzi setki etapów i czasem coś idzie nie tak, jak trzeba. Są to błędy, które zazwyczaj są usuwane. W tym przypadku odkryliśmy, że komórka ich nie usuwa. Można powiedzieć, że odkurzacz jest zepsuty, więc wadliwe RNA zaczyna się gromadzić – tłumaczy dr Megan Insco, członkini zespołu.

Nowy mechanizm rozwoju raka na przykładzie czerniaka

Nieprawidłowe cząsteczki RNA dramatycznie przyspieszają powstawanie czerniaka, działając samodzielnie, jeszcze zanim powstaną na ich podstawie jakiekolwiek białka – zauważyli badacze.

Dalsze analizy pokazały, że kluczową rolę w “sprzątaniu” komórki z uszkodzonego RNA pełni właśnie wspomniany gen CDK13. Mutację w nim zawierało 21 proc. przebadanych czerniaków.

Mutacje w CDK13, a także w innych, powiązanych z tym „sprzątającym systemem” genach, naukowcy znaleźli również w nowotworach endometrium, okrężnicy i drobnokomórkowym raku płuc.

W tych nowotworach nie działa mechanizm czyszczący – wyjaśnia prof. Zon.

Dalsze zrozumienie sposobu kontroli i przetwarzania RNA w komórkach rakowych będzie głównym pytaniem potrzebny dla opracowywania nowych terapii – podkreśla.

źródło: PAP

Nowe badanie przedstawione w periodyku „Science” wskazuje na nowego typu mutacje, które przyczyniają się do powstawania raka.

Odkryto nowy mechanizm rozwoju raka

Naukowcy z Harvard Medical School, najpierw u rybki z gatunku danio pręgowane, a potem w komórkach ludzkiego czerniaka wykryli mutację w pewnym genie oznaczonym CDK13.

Badając komórki tego raka, zauważyli w nich jednocześnie duże ilości uszkodzonych cząsteczek RNA.

RNA to podobny do DNA związek, który informację zapisaną w genach przykazuje do komórkowej maszynerii produkującej białka – podstawowe elementy budulcowe komórki.

Jak wyjaśniają naukowcy, to zupełnie normalne, że komórka produkuje czasami wadliwe RNA. Jednak odpowiednie mechanizmy takie cząsteczki usuwają.

W procesie powstawania RNA zachodzi setki etapów i czasem coś idzie nie tak, jak trzeba. Są to błędy, które zazwyczaj są usuwane. W tym przypadku odkryliśmy, że komórka ich nie usuwa. Można powiedzieć, że odkurzacz jest zepsuty, więc wadliwe RNA zaczyna się gromadzić – tłumaczy dr Megan Insco, członkini zespołu.

Nowy mechanizm rozwoju raka na przykładzie czerniaka

Nieprawidłowe cząsteczki RNA dramatycznie przyspieszają powstawanie czerniaka, działając samodzielnie, jeszcze zanim powstaną na ich podstawie jakiekolwiek białka – zauważyli badacze.

Dalsze analizy pokazały, że kluczową rolę w “sprzątaniu” komórki z uszkodzonego RNA pełni właśnie wspomniany gen CDK13. Mutację w nim zawierało 21 proc. przebadanych czerniaków.

Mutacje w CDK13, a także w innych, powiązanych z tym „sprzątającym systemem” genach, naukowcy znaleźli również w nowotworach endometrium, okrężnicy i drobnokomórkowym raku płuc.

W tych nowotworach nie działa mechanizm czyszczący – wyjaśnia prof. Zon.

Dalsze zrozumienie sposobu kontroli i przetwarzania RNA w komórkach rakowych będzie głównym pytaniem potrzebny dla opracowywania nowych terapii – podkreśla.

źródło: PAP

Adamed Pharma traktuje prace badawczo-rozwojowe jako jeden z głównych filarów swojej działalności. Będąc wiodącym krajowym producentem leków, zapewnia milionom pacjentów w kraju i na rynkach międzynarodowych dostęp do nowoczesnych terapii, konsekwentnie stawiając na inwestycje i rozwój. W ramach implementacji strategii New Drug Discovery, Adamed pozyskał obiekty z infrastrukturą laboratoryjną w Kajetanach koło Warszawy. Inwestycja ta, w perspektywie kolejnych dwóch lat, pozwoli na prowadzenie nowych projektów rozwoju leków.

Zakup i modernizacja zaplecza laboratoryjnego w Kajetanach jest elementem rozbudowy infrastruktury badawczo-rozwojowej Adamed Pharma w obszarze biotechnologii. Nabyte nieruchomości, po dostosowaniu do potrzeb R&D Adamed, pozwolą na poszerzenie wachlarza możliwości technologicznych, które posłużą do prac nad innowacyjnymi produktami leczniczymi firmy. Aktualnie ośrodkiem działalności badawczej Adamed w Polsce jest nowoczesne Centrum Badawczo-Rozwojowe w Pieńkowie.

– Inwestycje i innowacje są jednym z głównych filarów rozwoju Adamed. Nasze podejście do innowacji opiera się na dążeniu do dalszego wzrostu na rynku polskim i międzynarodowym. Kluczowe działania, które przybliżają nas do realizacji tego celu obejmują szerokie spektrum, jak produkty, technologie, systemy, procesy czy łańcuch dostaw. Zakup i rozwój infrastruktury laboratoryjnej Kajetanach pozwoli na wdrożenie nowych rozwiązań i przyczyni się do dalszego rozwoju firmy. Z całą pewnością stanowić też będzie ważny element decydujący o jej konkurencyjności na rynkach światowych. Jednocześnie rozwój w tym kierunku jest kolejnym krokiem jaki Adamed podejmuje, by zapewnić stabilne i silne środowisko badań i rozwoju w kraju – mówi Sylwia Berdzik-Kalarus, Członek Zarządu Adamed Pharma, Dyrektor ds. Operacji Komercyjnych i Rozwoju Biznesu.

– Zakup infrastruktury w Kajetanach to kolejny etap wdrożenia strategii Adamed, której jednym z celów jest rozwój polskich oryginalnych leków, oraz zapewnienie stabilnego i silnego portfolio innowacyjnych produktów. W ramach prac nad lekami oryginalnymi jesteśmy aktywni w trzech obszarach terapeutycznych: onkologii, neuropsychiatrii i diabetologii. Dynamiczną realizację przedsięwzięć tak złożonych, jak rozwój nowych cząsteczek, umożliwia nam nasz multidyscyplinarny zespół ekspertów, pracujących w nowoczesnych laboratoriach, wyposażonych w zaawansowane zaplecze technologiczne. W obrębie nowo nabytej infrastruktury docelowo będziemy dysponować wszystkimi niezbędnymi narzędziami do projektowania sekwencji, klonowania genów, ekspresji i oczyszczania, a także analityki – zarówno białek rekombinowanych i przeciwciał monoklonalnych jak i kandydatów na leki opartych o kwasy nukleinowe, w tym mRNA. Poszerzanie zaplecza technologicznego i poszerzanie zakresu kompetencji specjalistycznych są niezbędnym krokiem rozwoju nowoczesnej firmy farmaceutycznej – mówi Bartłomiej Żerek, Dyrektor Departamentu Innowacyjnego Adamed Pharma, który sprawuje nadzór operacyjny nad placówką.

Nowe laboratorium rozpocznie prace badawczo-rozwojowe w zakresie wykorzystania technologii mRNA, m.in. do opracowywania szczepionek. W tym aspekcie kluczowa jest kooperacja nauki z biznesem. Adamed Pharma, tworząc konsorcjum naukowo-badawcze z Uniwersytetem Gdańskim i Instytutem Biochemii i Biofizyki Polskiej Akademii Nauk w Warszawie, w ramach konkursu Agencji Badań Medycznych, otrzymał grant na rozwój innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych z wykorzystaniem technologii RNA.

Co ważne, nowa inwestycja Adamed umożliwi także m.in. produkcję małych serii, biologicznych kandydatów na leki, na potrzeby badań klinicznych, zgodnie ze standardem GMP (ang. Good Manufacturing Practice). W Kajetanach powstanie biotechnologiczny obszar produkcji pilotażowej.

– Rozwój leków opartych na kwasach nukleinowych (RNA i DNA) to obecnie jeden z najbardziej obiecujących trendów współczesnej biotechnologii. To coś absolutnie nowoczesnego i z tego powodu cieszę się, że polskie zespoły badawcze mogą tę technologię, wspierać i rozwijać. Co istotne, konkurs Agencji Badań Medycznych, poświęcony technologii RNA ma przede wszystkim charakter wdrożeniowy. Chcemy wyposażyć Polskę w nowoczesną platformę, którą będzie można wykorzystać do tworzenia preparatów nie tylko przeciwko COVID-19, ale także leków onkologicznych stosowanych m.in. w terapii spersonalizowanej. To działanie, które nie tylko stymuluje rozwój naukowy, ale co bardzo istotne stanowi rozwój kompetencji w zakresie bezpieczeństwa lekowego państwa. Mówimy o tym, że na przyszłe zagrożenia tego typu będziemy szybciej i właściwiej odpowiadać, również jeżeli chodzi o zabezpieczenie polskich obywateli. W ciągu 2-3 lat chcemy zbudować własne narzędzia do walki z każdą nadchodzącą pandemią. W tym celu potrzebujemy dokonać transferu wiedzy i technologii od światowych korporacji, również technologii mRNA, która daje też możliwości tworzenia innowacyjnych leków – podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych i Pełnomocnik Prezesa Rady Ministrów ds. rozwoju sektora biotechnologicznego dr hab. n. med. Radosław Sierpiński.

Infrastruktura w Kajetanach będzie nowym miejscem pracy zespołu Departamentu Innowacyjnego Adamed. Naukowcy będą dysponować najnowocześniejszym, doskonale wyposażonym zapleczem laboratoryjnym. Rozwój infrastruktury badawczej związany jest również na dwukrotnym powiększeniem liczebności tego zespołu. Adamed Pharma, zgodnie z planem inwestycyjnym, rozszerzy swoje zasoby eksperckie o kolejnych specjalistów w zakresie produkcji biotechnologicznej, pracy z kwasami nukleinowymi oraz zarządzania jakością. Tym samym, obok istniejących już pracowni biotechnologii, proteomiki, biologii komórki oraz badań in vivo, powstanie nowoczesne laboratorium mRNA.

Innowacja w Adamed to nie tylko poszukiwanie oryginalnych leków, ale udoskonalanie już istniejących cząsteczek poprzez nową, bardziej przyjazną formę podania, wydłużenie czasu działania, poprawę compliance. To także produkty złożone będące kombinacją substancji leczniczych zawartych w jednej kapsułce bądź tabletce. A to wszystko po to, aby maksymalnie efektywnie odpowiadać na potrzeby pacjentów, lekarzy i całego środowiska medycznego. Obecnie w portfelu leków będących w fazie rozwoju jest kilkadziesiąt molekuł, które oferują taką właśnie istotną wartość dodaną.

– Od ponad 20 lat realizujemy inwestycje i prowadzimy własną, innowacyjną działalność badawczo-rozwojową. Przeznaczyliśmy na ten cel już 1,9 mld złotych. Przedsięwzięcie w Kajetanach wpisuje się w nasz wieloletni program inwestycji w rozwój, w ramach którego do końca 2025 r. zamierzamy przeznaczyć łącznie 1 miliard złotych. Strategia Adamed Pharma przewiduje również, że co roku będziemy przeznaczać średnio 7% uzyskiwanych przychodów na projekty związane z rozwojem leków. Część z nich realizowanych będzie w Kajetanach – mówi Paweł Roszczyk, Dyrektor Zarządzający, Członek Zarządu Adamed Pharma.

Szacowany koszt dostosowania zakupionej infrastruktury do celów badawczych Adamed to prawie 20 mln złotych. Większość inwestycji jest wpisana w koszty strategii innowacji i rozwoju Adamed Pharma, natomiast jej część, w wysokości do 9 milionów złotych, zostanie dofinansowana przez Agencję Badań Medycznych w ramach grantu „Rozwój innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych z wykorzystaniem technologii RNA”.

Ośrodek w Kajetanach będzie w pełni dostosowany do prac zespołów badawczych z końcem 2023 roku, zaś część produkcyjna, wymagająca rozbudowy i zakupu skomplikowanych instalacji – zostanie uruchomiona w drugim kwartale 2024 roku.

– Świat mierzy osiągany dobrobyt zmianami wartości wytworzonych dóbr i usług (PKB). Ale nie tylko wzrost PKB decyduje o poprawie dobrobytu społecznego. Ważną jego częścią jest długość życia, a przede wszystkim długość życia w zdrowiu. Ostatnie dane GUS dotyczące długości życia pokazują, że w Polsce w ciągu ostatnich 8 lat dalsze oczekiwane trwanie życia 30-latka skróciło się o 18 miesięcy, podobnie 60-latka. Co prawda życie w zdrowiu nieco się wydłużyło, ale ciągle jest niskie – dla mężczyzn wynosi nieco ponad 59 lat, a dla kobiet – 63 lata. Przyczyn jest wiele. Ostatnio oczywiście COVID-19, ale także w coraz większym stopniu zanieczyszczenie środowiska, tryb życia – mówi dr Małgorzata Starczewska-Krzysztoszek, z Wydziału Nauk Ekonomicznych Uniwersytetu Warszawskiego.

– Walka z COVID-19 pokazała, gdzie i w jaki sposób szukać pomocy – na pewno w intensyfikacji prac badawczo-rozwojowych, w tym w branży farmaceutycznej. A pole do „poprawy” jest ogromne. W 2020 r. nakłady ogółem na B+R wyniosły w Polsce 32,5 mld zł, czyli 1,39 proc. PKB. W UE poziom ten był wyższy, bo 2,32 proc. PKB. Ale to też mało. Prace B+R mają zwiększać nasz zasób wiedzy i dzięki temu rozwiązywać problemy, z którymi ludzie się mierzą. Dotyczy to wszystkich obszarów naszego życia, ale trudno się cieszyć kolejnymi technologiami i ich zastosowaniem ułatwiającym życie, gdy czas życia się skraca, a czas życia w zdrowiu to tylko ok. 80 proc. czasu życia. Dlatego coraz ważniejsze staje się inwestowanie branży farmaceutycznej w prace B+R. Dlatego tak ważna jest ostatnia inwestycja Adamed Pharma w infrastrukturę badawczo-rozwojową i planowane inwestycje do 2025 r. w wysokości 1 mld zł – dodaje ekonomistka z Towarzystwa Ekonomistów Polskich.

źródło: komunikat

Zapisz się do Newslettera