Choroby reumatyczne, na które w Polsce cierpi 8-10 mln osób, nie zawsze zaczynają się od bólu stawów. Pierwszym ich objawem może być zmęczenie i osłabienie, które potrafią wyprzedzić inne symptomy o miesiące, a nawet lata – przypominają eksperci z okazji Światowego Dnia Reumatyzmu.

Jest on obchodzony co roku 12 października.

Choroby reumatyczne dotyczą w Polsce 8-10 mln osób. Zalicza się do nich m.in.: chorobę zwyrodnieniową stawów, osteoporozę i wszelkie choroby narządu ruchu, w tym choroby o podłożu zapalnym, w których udział bierze układ odporności, a także rzadkie choroby o podłożu genetycznym. Wbrew temu, co wciąż sądzi wiele osób, nie są to schorzenia ludzi w podeszłym wieku i nie zawsze objawiają się bólem stawów. Schorzenia te dotyczyć również młodych dorosłych, ale też dzieci i nastolatków. Najczęstszą artropatią wieku rozwojowego jest młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (MIZS).

„Pacjent nie musi czuć bólu w stawach, ale może mieć chorobę reumatyczną” –  zwrócił uwagę  prof. Zbigniew Żuber, prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, cytowany w informacji prasowej przesłanej PAP. Jak dodał, objawem choroby reumatologicznej, często lekceważonym, jest zmęczenie, osłabienie, niechęć lub niemożność normalnego funkcjonowania.

„Te symptomy wyprzedzają inne objawy choroby nawet o miesiące czy lata. Choroba często rozwija się powoli, nie od razu występują wszystkie objawy” – podkreślił specjalista. O tym, że w organizmie może dziać się coś niedobrego, świadczą też gorączka, stany podgorączkowe, duszność wysiłkowa, a także różnego rodzaju zmiany skórne.

„Choroby reumatyczne to nie tylko »bolące kolana«, jak często myślimy. One mogą mieć charakter układowy, a ich objawy i powikłania wykraczają daleko poza narząd ruchu. To choroby całego organizmu, w których czas rozpoznania może decydować o rokowaniu” – zaznaczył prof. Bogdan Batko, krajowy konsultant w dziedzinie reumatologii. Nieleczone powodują bolesną destrukcję stawów, ale wiele z tych chorób dotyczy naczyń, mięśni, kości lub narządów wewnętrznych i uszkadzać ważne narządy, jak serce, nerki czy płuca.

Eksperci zwrócili uwagę, że wiele chorób reumatycznych rozwija się w przebiegu innych schorzeń. Przykładem może być łuszczyca, która dotyka w Polsce 1,5-2 mln osób. U 20-30 proc. chorych rozwinie się łuszczycowe zapalenie stawów oraz osteoporoza.

Specjaliści ocenili, że dzięki nowoczesnym terapiom udało się odmienić oblicze wielu chorób reumatycznych, zwłaszcza tych o podłożu zapalnym – chorzy mają szansę na remisję, a dzięki temu na długie, dobre życie. „Pacjenci mówią, że dostali drugie życie. Uczą się, studiują, chodzą do pracy, płacą podatki, uprawiają sport. Postęp, jaki dokonał się w XXI wieku w reumatologii, jest porównywalnym z tym, jaki nastąpił w onkologii i hematoonkologii.  Mówimy o złotej erze w reumatologii – podkreślił prof. Żuber.

Konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii ocenił, że polski system ochrony zdrowia pozwala dziś realnie leczyć choroby reumatyczne. „Dysponujemy dziś szerokim portfolio terapeutycznym – od klasycznych leków modyfikujących przebieg choroby, dostępnych w aptekach, po leki biologiczne i inhibitory kinaz janusowych, dostępne w szpitalach w ramach programów lekowych” – wyjaśnił prof. Batko. Zastrzegł jednak, że nie u wszystkich chorych udaje się wykorzystać tę możliwość odpowiednio wcześnie.

Największym wyzwaniem pozostaje czas. Specjaliści od dawna tłumaczą, że im wcześniej rozpoznajemy zapalną chorobę reumatyczną i rozpoczynamy skuteczne leczenie, tym większa jest szansa na uzyskanie i utrzymanie remisji. Zalecenia europejskie wskazują, że pacjent z podejrzeniem zapalnej choroby stawów powinien trafić do reumatologa w ciągu sześciu tygodni od wystąpienia objawów.

„Rozpoczęcie leczenia we wczesnej fazie choroby zwiększa szansę na remisję i ogranicza ryzyko trwałego uszkodzenia stawów oraz rozwoju powikłań narządowych. Remisja jest więc w Polsce celem realnym, ale osiągamy ją rzadziej, niż pozwalają na to współczesne możliwości medycyny” – wskazał prof. Batko.

Wśród przyczyn wymienił m.in. to, że droga pacjenta do reumatologa i postawienia rozpoznania nadal bywa w Polsce zbyt długa.

Reumatolodzy proponują strategię 6-12-6. Liczby te wyznaczają trzy kluczowe punktu czasowe, które mogą decydować o rokowaniu pacjenta: najwyżej sześć tygodni od wystąpienia objawów do konsultacji reumatologicznej, 12 tygodni od początku objawów do wdrożenia leczenia (jako tzw. okno terapeutyczne) oraz sześć miesięcy na osiągnięcie remisji lub tzw. niskiej aktywności choroby.

Dzięki dobrej diagnostyce i leczeniu jest możliwość zapanowania nie tylko nad chorobą podstawową, ale także szansa na uniknięcie rozwoju chorób współistniejących.

U części pacjentów choroby reumatyczne mają dramatyczny przebieg. „Choroby o podłożu zapalnym, agresywne, takie jak reumatoidalne zapalenie stawów, choroba Stilla, spondyloartropatie, łuszczycowe zapalenie stawów, twardzina układowa, zapalenia mięśni, toczeń rumieniowaty układowy, to ciężkie schorzenia, w których rokowanie jest podobne jak w wielu chorobach nowotworowych. To oznacza, że jeśli pacjent nie zostanie dobrze zdiagnozowany na wczesnym etapie rozwoju choroby i nie otrzyma optymalnego leczenia, to rozwiną się u niego najróżniejsze powikłania” – wyjaśnił prof. Żuber. Podkreślił, że może dojść do zajęcia serca, nerek, układu nerwowego czy rozwoju ciężkiej choroby śródmiąższowej płuc.

„Taki pacjent będzie żył krócej niż przeciętny mieszkaniec Polski, a jakość jego życia nie będzie dobra. Nie umrze z powodu »reumatyzmu«, ale z powodu powikłań układowych, czyli zaburzenia pracy narządów” – powiedział specjalista.

Przypomniał, że lekarze w Polsce mają do dyspozycji dziewięć programów lekowych, w ramach których mogą stosować 24 substancji czynnych. „Dzięki wsparciu Ministerstwa Zdrowia i NFZ rozwinęliśmy te programy w sposób fantastyczny, ale potrzebujemy dalszego wsparcia, bo choć w wielu chorobach możemy stosować leki innowacyjne, tak jak inne kraje Europy, to mamy problem niedostatecznego finansowania” – przyznał prof. Żuber.

Pomimo coraz szerszego dostępu do tańszych leków biopodobnych, zapewnienie finansowania terapii rosnącej liczbie pacjentów wciąż pozostaje wyzwaniem. W Polsce nowoczesne terapie otrzymuje około 40 tys. pacjentów reumatologicznych. Na przykład z leczenia biologicznego i celowanego syntetycznego korzysta około 6 proc. chorych na reumatoidalne zapalenie stawów, podczas gdy średnia europejska wynosi 20 proc. „Mamy duży dystans do nadrobienia” – wskazał ekspert.

W opinii reumatologów jednym z rozwiązań może być refundacja apteczna wybranych leków biologicznych i celowanych syntetycznych poza programami lekowymi, co mogłoby istotnie zwiększyć dostępność leczenia.

Prof. Żuber zaznaczył, że ograniczenia finansowania programów lekowych oraz sytuacja ekonomiczna szpitali, które nie mogą długoterminowo kredytować terapii, powodują, iż część chorych musi oczekiwać na rozpoczęcie leczenia. Tymczasem zwłoka w leczeniu może powodować ograniczenie sprawności i trwałą utratę zdolności do pracy.

Eksperci zwrócili uwagę, że stosowanie nowoczesnych terapii jest opłacalne. Dane ZUS wskazują, że dzięki innowacyjnemu leczeniu chorób narządu ruchu udało się zmniejszyć liczbę zwolnień lekarskich i długości ich trwania oraz liczbę rent.

„To pokazuje, że leczenie zgodne z europejskimi standardami jest inwestycją, a nie kosztem, jak u nas się ocenia, bo przecież dajemy pacjentom szansę na normalne funkcjonowanie. Tacy pacjenci są w stanie chodzić, pracować, cieszyć się wysoką jakością życia” – powiedział prof. Żuber. W jego ocenie nakłady na nowoczesne terapie powinny być zwiększone, aby zapobiec znacznie wyższym kosztom ponoszonym z tytułu niepełnosprawności pacjentów, ich leczenia operacyjnego i długotrwałej rehabilitacji. (PAP)

Źródło: Nauka w Polsce

O przełomie w leczeniu miastenii, możliwościach, jakie dają terapie celowane oraz o tym, dlaczego ich formalna dostępność nie zawsze oznacza realny dostęp dla pacjenta i co powinno się wydarzyć, by ta niekorzystna dla chorych sytuacja uległa zmianie mówi prof. Konrad Rejdak, kierujący Klinicznym Oddziałem Neurologii Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego Nr 4 w Lublinie, past prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Zdaniem eksperta polski program lekowy był ogromnym krokiem naprzód, jednak doświadczenia z jego realizacją pokazują, że potrzebne są bardziej elastyczne kryteria kwalifikacji oraz stabilne finansowanie leczenia.

Panie Profesorze, jak bardzo w ostatnich latach zmieniło się leczenie miastenii?

Jesteśmy świadkami ogromnego postępu w terapii miastenii gravis – choroby rzadkiej, choć, jak pokazują najnowsze dane, prawdopodobnie częstszej niż dotychczas sądzono. To jedna z najlepiej poznanych chorób autoimmunologicznych pod względem mechanizmu powstawania, jednak przez wiele lat możliwości terapeutyczne pozostawały ograniczone. Największym wyzwaniem byli pacjenci, którzy nie odpowiadali na standardowe leczenie lub źle je tolerowali. U chorych z wysoką aktywnością choroby oznaczało to nie tylko znaczne i długotrwałe ograniczenie sprawności, ale w najcięższych przypadkach także ryzyko stanów bezpośredniego zagrożenia życia. Dziś mamy do dyspozycji terapie celowane, które selektywnie wpływają na mechanizmy odpowiedzialne za rozwój i zaostrzenia choroby. Pozwalają one stosunkowo szybko ograniczyć objawy, a tym samym dają możliwość bardziej skutecznego i spersonalizowanego leczenia. Co równie ważne, ich profil bezpieczeństwa jest korzystniejszy niż w przypadku wielu klasycznych terapii immunosupresyjnych. Ma to szczególne znaczenie, ponieważ dotychczasowe standardowe leczenie – przede wszystkim steroidy i inne leki immunosupresyjne – wiąże się z istotnym ryzykiem działań niepożądanych. Dodatkowo efekt tych terapii często pojawia się z opóźnieniem, po wielu miesiącach przyjmowania leków, podczas gdy wraz z długotrwałym stosowaniem narasta ryzyko powikłań. Oczywiście część pacjentów dobrze odpowiada na klasyczne leczenie, przy nawet umiarkowanych dawkach, i może dzięki niemu dobrze funkcjonować. Największy problem dotyczy jednak chorych, którzy tych terapii nie tolerują lub nie uzyskują na nie odpowiedniej odpowiedzi i mają utrzymującą się wysoką aktywność choroby. To znacznie mniejsza część chorych i dla nich dostępne powinny być nowoczesne terapie.

Jaki powinien być dziś cel leczenia miastenii? Czy wystarczy zapobieganie przełomom miastenicznym i hospitalizacjom?

Celem leczenia miastenii powinno być uzyskanie długotrwałej, możliwie pełnej remisji choroby. Chodzi o takie zahamowanie mechanizmów odpowiedzialnych za jej rozwój, aby nie dochodziło do trwałych zmian w obrębie mięśni. Nie powinniśmy więc ograniczać celu terapii wyłącznie do zapobiegania przełomom miastenicznym czy hospitalizacjom. Powinniśmy dążyć do jak najlepszej kontroli choroby, zachowania sprawności i umożliwienia pacjentowi możliwie normalnego funkcjonowania. Dla wielu osób oznacza to odzyskanie niezależności, możliwość funkcjonowania społecznego, a nawet zawodowego.

W Polsce, od kilku lat mamy już dostęp do kilku nowoczesnych terapii miastenii, a w ostatnim czasie nawet się on poszerzył w ramach programu lekowego. Czy oznacza to, że dostęp pacjentów do innowacyjnego leczenia jest zadowalający?

Wprowadzenie programu lekowego było ogromnym postępem i bardzo ważnym krokiem dla pacjentów z miastenią. Praktyka pokazuje jednak, że obecne kryteria stosowania nowoczesnych terapii są zdecydowanie zbyt restrykcyjne (nie związane z zapisami rejestracyjnymi leków). Sama obecność leku w programie nie oznacza jeszcze, że możemy zastosować go wtedy, kiedy z klinicznego punktu widzenia byłoby to najbardziej uzasadnione. Problemem jest przede wszystkim konieczność przechodzenia przez kolejne linie leczenia, często przez długi czas, a w niektórych sytuacjach także wymóg wystąpienia przełomu miastenicznego, czyli stanu bezpośredniego zagrożenia życia. To oznacza, że w części przypadków musimy czekać z zastosowaniem skutecznej terapii do momentu, w którym ryzyko dla pacjenta jest już bardzo duże.

Są też grupy chorych, którzy nie mieszczą się w obecnych kryteriach. Dotyczy to na przykład pacjentów, u których choroba od początku ma bardzo gwałtowny przebieg. Może dojść u nich do niewydolności oddechowej i niedowładów kończyn, zanim zdążą przejść przez wszystkie wymagane etapy terapii. W takich sytuacjach nie możemy pozwolić sobie na spokojne czekanie i klasyczną, wieloetapową eskalację leczenia. Następną grupę stanowią pacjenci, którzy przeszli kolejne linie terapii, ale nadal nie uzyskują pełnej poprawy. Nie dochodzi u nich do przełomu miastenicznego, więc formalnie mogą nie spełniać kryteriów włączenia do nowoczesnego leczenia, a jednocześnie przez długi czas pozostają z objawami, które istotnie ograniczają ich codzienne funkcjonowanie.

Czy oznacza to, że należałoby odejść od bardzo sztywnej sekwencyjności leczenia na rzecz większej indywidualizacji?

Sekwencyjność leczenia jest elementem obowiązującego schematu terapeutycznego, ale powinna być uzupełniona o możliwość bardziej elastycznego postępowania w szczególnych sytuacjach klinicznych. Lekarz musi mieć przestrzeń do tego, aby wyprzedzić fakty i zareagować zanim dojdzie do ciężkiego zaostrzenia czy stanu zagrożenia życia. Nie chodzi o całkowite zniesienie zasad czy odejście od uporządkowanej ścieżki leczenia, ale o szerszą możliwość doboru terapii u pacjentów, których przebieg choroby jest gwałtowny lub nieprzewidywalny.

Jak Polska wypada pod tym względem na tle innych krajów europejskich?

W zdecydowanej większości krajów kryteria dostępu do nowoczesnych terapii nie są aż tak rygorystyczne jak w Polsce. Po nowoczesne leki można sięgnąć u pacjentów z wysoką aktywnością choroby czy zaostrzeniami, bez konieczności przechodzenia przez tak ściśle określoną sekwencję leczenia. Dobrym punktem odniesienia w naszym regionie jest Rumunia, gdzie kryteria włączenia do leczenia efgartigimodem są mniej restrykcyjne, nie ma wymogu wcześniejszego zastosowania rytuksymabu, a terapia ta funkcjonuje w systemie aptecznym, a więc poza ograniczeniami budżetu szpitalnego. Dane wskazują, że w kolejnych latach liczba pacjentów leczonych tam efgartigimodem może być około trzykrotnie większa niż w Polsce. To pokazuje, jak duże znaczenie ma nie tylko sama refundacja leku, ale również sposób skonstruowania kryteriów kwalifikacji i organizacji finansowania. Jeżeli lekarz może wcześniej zastosować nowoczesną terapię u pacjenta z dużą aktywnością choroby, realny dostęp do leczenia jest po prostu większy. W miastenii ma to szczególne znaczenie, ponieważ przebieg choroby bywa nieprzewidywalny. Jak wspomniałem – nie zawsze możemy, a nawet nie powinniśmy czekać i przechodzić kolejno przez wszystkie etapy terapii. Powinniśmy za to mieć możliwość wcześniejszej interwencji i, jak już mówiłem, wyprzedzenia faktów, zanim dojdzie do ciężkiego zaostrzenia czy stanu zagrożenia życia.

Co z punktu widzenia pacjenta oznacza zbyt późne zastosowanie skutecznej terapii?

Miastenia jest chorobą wysoce nieprzewidywalną, bardzo zmienną i może wiązać się z bezpośrednim zagrożeniem życia. Ale może też oznaczać długotrwałą niezdolność do wykonywania podstawowych funkcji, realizowania zawodu czy po prostu normalnego życia codziennego. Choroba sprawia, że pacjent może mieć problemy z takimi czynnościami jak czesanie się, mycie zębów czy jedzenie. Do tego dochodzi ryzyko utrwalania się zmian strukturalnych w mięśniach. Dlatego nie powinniśmy czekać z zastosowaniem skutecznego leczenia aż do momentu wystąpienia nieodwracalnych zmian czy krytycznego zaostrzenia.

Czy problemem jest też liczba i rozmieszczenie ośrodków realizujących program lekowy?

Myślę, że w tym momencie nie jest to największy problem. Wiele ośrodków zgłosiło się do realizacji programu i jest przygotowanych do prowadzenia nowoczesnych terapii. Barierą pozostają przede wszystkim restrykcyjne kryteria kwalifikacji, które ograniczają liczbę pacjentów mogących skorzystać z leczenia. Drugim istotnym wyzwaniem jest finansowanie. Nowoczesne terapie są kosztowne, a brak pewności co do ciągłości finansowania może zniechęcać ośrodki do rozpoczynania leczenia, szczególnie te mniejsze, funkcjonujące w bardziej rygorystycznych warunkach budżetowych. To może tłumaczyć niewielką skalę realizacji programu. Ośrodek, który kwalifikuje pacjenta do terapii, musi mieć pewność, że będzie w stanie zapewnić jej bezpieczną i nieprzerwaną kontynuację.

Co powiedziałby Pan dziś osobom, które odpowiadają za dalszy kształt programu leczenia miastenii?

Po pierwszych doświadczeniach z realizacją programu na pewno wskazane jest jego zmodyfikowanie i złagodzenie kryteriów kwalifikacji pacjentów. Jednocześnie należy uspokoić, że nie musi się to wiązać z nagłym, niekontrolowanym przyrostem liczby leczonych chorych. Pacjenci mogą rozpocząć terapię, a następnie – po uzyskaniu wyraźnej remisji – ją zakończyć lub przerwać. Przede wszystkim ważna jest szybka dostępność leczenia dla tych osób, u których choroba ma bardzo znaczącą aktywność. Warto przy tym podkreślić, że analizując koszt nowoczesnego leczenia, powinniśmy patrzeć szerzej niż tylko na cenę leku. Koszty wtórne i pośrednie miastenii są bardzo wysokie. W miastenii mamy dwa piki zachorowań. Pierwszy dotyczy ludzi młodych, w przeważającej liczbie kobiet. Są to osoby aktywne, często pracujące zawodowo, więc niekontrolowana choroba może oznaczać wyłączenie z normalnego życia i aktywności zawodowej. Na drugim biegunie mamy osoby w wieku podeszłym, gdzie udział płci jest bardziej wyrównany lub przeważają mężczyźni. To często pacjenci z wielochorobowością, obciążeni innymi problemami zdrowotnymi. Miastenia może bardzo szybko skomplikować ich stan, prowadząc chociażby do zapalenia płuc przy niewydolności oddechowej, a także do urazów czy złamań związanych z osłabieniem mięśni. Są to duże wyzwania terapeutyczne i znaczące koszty dla systemu. Dlatego dziś najważniejsze jest, aby możliwości, które daje nam współczesna medycyna, przekładały się na realny dostęp pacjenta z miastenią do właściwego leczenia we właściwym momencie.

Źródło: inf pras