Medicalpress

Od 13 września 2026 r. Centrum e-Zdrowia uruchamia nowe reguły walidacji recept refundowanych. Zmiany oznaczają zwiększenie kontroli poprawności danych już na etapie wystawiania recepty, w szczególności w zakresie sposobu dawkowania oraz ilości przepisywanego produktu leczniczego.

Prawidłowe określenie dawkowania nie jest wyłącznie wymogiem technicznym systemu e-recepty. Jest elementem prawidłowo prowadzonej farmakoterapii, służy bezpieczeństwu pacjenta oraz pozwala na określenie ilości produktu leczniczego niezbędnej do zapewnienia ciągłości leczenia.

O czym należy pamiętać podczas wystawiania recepty?

1. Wprowadzaj kompletny i zrozumiały sposób dawkowania

Dawkowanie powinno jednoznacznie wskazywać pacjentowi sposób stosowania produktu leczniczego oraz umożliwiać prawidłowe określenie ilości leku potrzebnej na okres prowadzonej terapii.

W przypadku recept objętych nowymi regułami walidacji należy wprowadzać dawkowanie w wymaganej, ustrukturyzowanej postaci.

Brak wprowadzenia prawidłowych danych uniemożliwi wystawienie recepty dla pacjenta w systemie gabinetowym.

2. Zadbaj o zgodność informacji przekazywanych pacjentowi

Informacja przekazywana pacjentowi ustnie lub w dodatkowych materiałach powinna być zgodna z aktualnym sposobem dawkowania zapisanym na recepcie.

W przypadku zmiany schematu terapii należy zweryfikować, czy dawkowanie znajdujące się na recepcie odpowiada rzeczywistym zaleceniom terapeutycznym.

Dla osoby realizującej receptę podstawą określenia ilości wydawanego produktu jest informacja zawarta w dokumencie recepty.

3. Brak lub wadliwe dawkowanie może ograniczyć ilość leku wydanego pacjentowi

Brak wpisania sposobu dawkowania, wpisania go nieczytelnie, błędnie lub niespełniającego wymagań określonych przepisami, może skutkować ograniczeniem ilości produktu leczniczego możliwą do wydania w aptece dla pacjenta.

W takich przypadkach osoba realizująca receptę może wydać maksymalnie ilość odpowiadającą 4 najmniejszym opakowaniom danego produktu.

Powyższe działania mogą skutkować wydaniem pacjentowi ilości leku mniejszej niż zaplanowana przez osobę wystawiającą receptę i niewystarczającej do zapewnienia ciągłości terapii.

4. Szczególną uwagę należy zachować przy lekach psychotropowych i środkach odurzających

W przypadku produktów leczniczych zawierających środki odurzające lub substancje psychotropowe należy bezwzględnie przestrzegać szczególnych wymagań dotyczących sposobu dawkowania wynikających z właściwych przepisów.

Brak wymaganej informacji o sposobie dawkowania może skutkować brakiem możliwości realizacji recepty przez aptekę.

Problemy techniczne nie powinny pozbawiać pacjenta prawidłowo wystawionej recepty

Problemy techniczne związane z oprogramowaniem gabinetowym nie powinny prowadzić do przenoszenia ich konsekwencji na pacjenta, w szczególności poprzez nieuzasadnione odstąpienie od wystawienia recepty refundowanej.

W przypadku problemów z wykorzystywanym oprogramowaniem należy korzystać z dostępnych rozwiązań umożliwiających prawidłowe wystawienie recepty, w tym z systemu gabinet.gov.pl, a w przypadkach przewidzianych przepisami – z możliwości wystawienia recepty w postaci papierowej.

Jeżeli pacjent spełnia warunki refundacji danego produktu leczniczego, sam problem techniczny związany z wykorzystywanym oprogramowaniem nie powinien stanowić podstawy do pozbawienia pacjenta przysługującego mu poziomu refundacji.

Dawkowanie a Charakterystyka Produktu Leczniczego

Dawkowanie produktu leczniczego powinno wynikać z rzeczywistych potrzeb terapeutycznych pacjenta oraz uwzględniać jego bezpieczeństwo.

Przekroczenie dawkowania wskazanego w Charakterystyce Produktu Leczniczego nie oznacza automatycznie błędnego sposobu dawkowania. W uzasadnionych sytuacjach klinicznych osoba prowadząca leczenie może podjąć indywidualną decyzję terapeutyczną dotyczącą sposobu stosowania produktu leczniczego.

Decyzja taka powinna mieć uzasadnienie kliniczne i znajdować odpowiednie odzwierciedlenie w dokumentacji medycznej pacjenta.

Nieuzasadnione klinicznie i niebezpieczne dla pacjenta jest natomiast wpisywanie zawyżonego dawkowania w stosunku do aktualnych potrzeb wynikających z wybranej terapii, które wielokrotnie przekraczają dawkę dobową oraz dawkę śmiertelną danej substancji czynnej, którego jedynym celem jest zaopatrzenie pacjenta w zwiększoną ilość zapasu leku.

Kontrola ordynacji i refundacji

Ministerstwo Zdrowia oraz Narodowy Fundusz Zdrowia mogą analizować prawidłowość ordynacji i refundacji produktów leczniczych.

Szczególnej analizy mogą wymagać przypadki, w których zadeklarowany na recepcie sposób dawkowania prowadzi do przepisania ilości produktu leczniczego niewspółmiernej do rzeczywistych potrzeb terapeutycznych pacjenta, w szczególności gdy wskazane dawkowanie znacząco przekracza wartości określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego lub może budzić wątpliwości z punktu widzenia bezpieczeństwa farmakoterapii.

W takich przypadkach osoba wystawiająca receptę powinna być przygotowana podczas kontroli do wykazania medycznego uzasadnienia przyjętego sposobu leczenia na podstawie dokumentacji medycznej pacjenta.

Dawkowanie ma znaczenie

Prawidłowe dawkowanie to nie tylko wymóg systemu.

To przede wszystkim:

Źródło: MZ

Migrena to poważna choroba neurologiczna, która dotyka przede wszystkim kobiety w najbardziej aktywnym okresie życia. 12 września obchodzony jest Europejski Dzień Migreny – to dobra okazja, aby mówić o tej chorobie i przedstawiać argumenty, które zmienią sposób postrzegania migreny. Bo to nie jest „zwykły ból głowy”, to wyzwanie zdrowotne, społeczne i gospodarcze, które kosztuje polską gospodarkę ponad 56 mld zł. rocznie, co odpowiada 1,5% PKB.

Migrena to nie „zwykły ból głowy”. To często godziny spędzone w ciemnym pokoju, ból, nudności, wymioty, i nadwrażliwość na światło, zapachy i dźwięki. To dni, w których osoby cierpiące na ból migrenowy nie mogą pracować, zajmować się dziećmi, prowadzić domu czy realizować codziennych obowiązków. Skala konsekwencji tej choroby jest ogromna.

– Migrena to choroba, którą cechuje oprócz bólu głowy, również szereg dodatkowych objawów, w tym objawów autonomicznych, takich jak nudności, wymioty, nadwrażliwość na dźwięki, na światło, na zapachy. Ból głowy jest najczęściej silny lub bardzo silny, ma charakter pulsujący, tętniący, a gdy pacjent wykonuje aktywność ruchową, fizyczną, to ból i objawy towarzyszące się nasilają i powodują niepełnosprawność pacjenta. Ta niepełnosprawność dotyczy aktywności i pracy fizycznej, ale także pracy umysłowej, bo pacjent nie może się na niczym skupić, a jedyne o czym może myśleć, to żeby zasnąć i nie mieć żadnego kontaktu ze światem – mówi prof. UMed dr hab. n. med. Jacek Rożniecki, Kierownik Kliniki Neurologii, Udarów Mózgu i Neurorehailitacji Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, Past-Prezes Polskiego Towarzystwa Bólów Głowy

Z powodu napadu migreny pacjenci nie mogą pracować, zajmować się dziećmi, a część obowiązków muszą przejmować osoby trzecie. Ma to swoje konsekwencje ekonomiczne.  Według raportu WifOR społeczno-ekonomiczny koszt migreny w Polsce przekracza 56 mld zł rocznie, co odpowiada około 1,55% polskiego PKB. Aby go zrekompensować, każda osoba powyżej 15. roku życia musiałaby pracować dodatkowo niemal dwa dni w roku. 72% tego obciążenia wynika z występowania choroby u kobiet, bo migrena występuje trzykrotnie częściej u kobiet niż u mężczyzn. Największe obciążenie chorobą przypada na lata największej aktywności zawodowej i rodzinnej.

– Niemiecki Instytut Naukowy WifOR zbadał pośrednie i bezpośrednie koszty migreny w 7 krajach – Polsce, Grecji, Szwajcarii, Chorwacji, Litwie, Słowacji i Słowenii. Koszty migreny w Polsce są jedne z najwyższych spośród tych krajów i składają się na nie koszty bezpośrednie  i pośrednie. Te pierwsze to koszty leków, które są używane do leczenia migreny zarówno doraźnego, jak i profilaktycznego, koszty konsultacji neurologicznych w poradniach i SORach/szpitalach, także nierzadkie hospitalizacje, oraz często wykonywane badania neuroobrazowe takie jak tomografia komputerowa i rezonans magnetyczny głowy. Koszty pośrednie zaś związane są z absencją chorobową i tak zwanym prezenteizmem, czyli nieproduktywnością w pracy. Bo pacjenci albo w ogóle nie idą do pracy, bo biorą zwolnienie lub urlop, albo idą do pracy, ale są mniej wydolni lub wręcz zupełnie niezdolni  zarówno do pracy umysłowej, jak i w pracy fizycznej. Mówimy wtedy o utarcie potencjalnych zysków w miejscu, gdzie wykonywaliby pracę – dodaje prof. Jacek Rożniecki.

W latach 2011–2024 migrena odpowiadała za ponad 300mld zł. utraconej pracy zarobkowej oraz kolejne 193 mld zł. utraconej pracy nieodpłatnej wykonywanej w domach i rodzinach.

72% społeczno-ekonomicznego ciężaru migreny jest związane z chorobą występującą u kobiet. Kobiety ponoszą nieproporcjonalnie dużą część społeczno-ekonomicznego ciężaru migreny – przypada na nie 72% całkowitego obciążenia związanego z chorobą. Łączne straty związane z migreną występującą u kobiet wyniosły 356 mld zł., a ich całkowite obciążenie było ponad trzykrotnie większe niż u mężczyzn. Migrena jest więc także problemem zdrowia kobiet.

Migrena to problem rynku pracy

Raport WifOR pokazuje, że największa część kosztów migreny wiąże się z utraconą produktywnością. To dlatego migreny nie należy postrzegać wyłącznie jako problemu medycznego. Jednocześnie część kosztów pozostaje całkowicie niewidoczna: to praca wykonywana w domu, której pacjenci nie są w stanie wykonać podczas napadu, oraz obowiązki przejmowane przez członków rodziny.

Skala obciążenia społeczno-ekonomicznego migreną jest porównywalna z obciążeniem związanym z cukrzycą, a w niektórych analizach, w zakresie utraconej produktywności zawodowej, przewyższa obciążenie wynikające z chorób sercowo-naczyniowych.

Europejski Dzień Migreny to dobry moment, by zmienić perspektywę.

Migrena nie jest „tylko bólem głowy”. To choroba, która może odbierać pacjentkom dni nauki czy pracy, czas z rodziną, niezależność i możliwość normalnego funkcjonowania. Jej konsekwencje ponosi także gospodarka.

Dlatego skuteczniejsze leczenie migreny powinno być postrzegane nie tylko jako wydatek systemu ochrony zdrowia, ale jako inwestycja w zdrowie kobiet, aktywność zawodową i gospodarkę.

Skuteczne leczenie to mniej wyłączonych z życia dni

Skala obciążenia migreną pokazuje, że nie wystarczy mówić o jej skutkach – trzeba również skutecznie im przeciwdziałać. Odpowiednio dobrane i nowoczesne leczenie może ograniczać częstość i nasilenie napadów oraz pozwalać pacjentom na powrót do normalnego funkcjonowania.

Dlatego jednym z ważnych elementów odpowiedzi na rosnące obciążenie migreną powinien być szerszy dostęp do nowoczesnych, skutecznych i dobrze tolerowanych terapii. Szczególne znaczenie ma możliwość korzystania z leczenia w ramach refundacji aptecznej, bez konieczności kierowania wszystkich pacjentów wymagających nowoczesnego leczenia do programu lekowego.

– Program lekowy, który funkcjonuje w Polsce od 3 lat ma pewnie ograniczenia. To jedyny program, który jest ograniczony czasowo i pacjenci mogą się w nim leczyć tylko 2 razy po roku, łącznie maksymalnie przez 2 lata. W tej chwili korzysta z niego 1400 pacjentów z migreną przewlekłą – najcięższą formą migreny z bardzo licznymi napadami. To zdecydowanie zbyt mała liczba w stosunku do grupy potrzebujących. Dobrze by było po pierwsze wydłużyć ten program lekowy albo w ogóle nie limitować go czasowo, a po drugie, aby nowe leki w postaci tabletek zarejestrowane w leczeniu migreny przewlekłej, a może nawet leki przyjmowane przez pacjentów samodzielnie za pomocą autowstrzykiwacza, były dostępne w sprzedaży aptecznej. Oczywiście trzeba by było uwarunkować to specjalistycznym monitorowaniem terapii pacjenta  odpowiednią dokumentacją medyczną, a przede wszystkim, że pacjent spełnia kryteria migreny przewlekłej, a starsze, klasyczne leki profilaktyczne okazały się nieskuteczne, źle tolerowane lub przeciwskazane. Takie rozwiązanie byłoby racjonalne, mniej kosztochłonne i zapewniłoby łatwiejszy dostęp do terapii dla pacjenta – dodaje prof. Jacek Rożniecki.

Dostęp do nowoczesnego leczenia powinien być więc postrzegany także jako element racjonalnej polityki zdrowotnej. Im wcześniej i skuteczniej migrena jest kontrolowana, tym mniej dni pacjent traci z powodu choroby, a tym samym mniejsze są straty ponoszone przez pracodawców, rodziny i gospodarkę.

Inwestowanie w skuteczne leczenie migreny jest jednocześnie inwestowaniem w zdrowie i aktywność zawodową kobiet oraz w produktywność całego społeczeństwa.

Źródło: inf pras

Ministerstwo Zdrowia rozpoczęło kolejny etap prac nad Polityką Lekową Państwa na lata 2026–2031. Nowy dokument ma wyznaczyć długofalowe kierunki dotyczące m.in. dostępu pacjentów do refundowanych terapii, bezpieczeństwa lekowego, programów lekowych i wydatków publicznych. Resort zapowiada również szersze wykorzystanie danych o rzeczywistych efektach leczenia, cyfryzacji i narzędzi AI oraz większą rolę farmaceutów, lekarzy i innych zawodów medycznych. O założeniach strategii dyskutowano podczas Okrągłego Stołu na Forum Ekonomicznym w Karpaczu.

„Zaczynamy rozmowę o przyszłości polskiej polityki lekowej. Stąd okrągły stół z udziałem ekspertów, przedstawicieli zawodów medycznych, samorządów gospodarczych oraz instytucji odpowiedzialnych za funkcjonowanie rynku leków. Chcemy spojrzeć dalej niż na kolejne obwieszczenie i kolejną listę refundacyjną. Porozmawiać o tym, jak powinien wyglądać polski system lekowy za 5, 10 i 15 lat” – podkreśla wiceminister Katarzyna Kacperczyk.

Polityka Lekowa Państwa na lata 2026-2031 będzie kontynuacją dokumentu realizowanego w latach 2018-2022. Wyznaczy najważniejsze kierunki rozwoju polityki lekowej w Polsce na kolejne pięć lat, odpowiadając na wyzwania związane z dostępnością terapii, bezpieczeństwem lekowym oraz efektywnym wykorzystaniem środków publicznych.

„Polityka lekowa to dziś jednocześnie polityka zdrowotna, gospodarcza i polityka bezpieczeństwa państwa. Programy lekowe otworzyły polskim pacjentom dostęp do wielu nowoczesnych terapii. Teraz czas na ich kolejny etap. Rozmawiamy o tym, jak je upraszczać, jak ograniczać zbędne obciążenia administracyjne i jak szerzej wykorzystywać dane do oceny rzeczywistych efektów leczenia. Nowoczesny program lekowy powinien być projektowany wokół pacjenta i efektu zdrowotnego, a nie wokół procedury” – dodaje wiceminister zdrowia.

Prace koncepcyjne nad nową strategią rozpoczęły się w październiku 2025 r. Ich celem jest identyfikacja najważniejszych problemów systemowych oraz wypracowanie długofalowych rozwiązań we współpracy z kluczowymi interesariuszami rynku ochrony zdrowia.

Szerokie konsultacje z ekspertami i instytucjami

Prace nad dokumentem prowadzone są w formule szerokiego dialogu z przedstawicielami administracji publicznej, instytucji systemu ochrony zdrowia oraz organizacji branżowych.

W październiku 2025 r. Ministerstwo Zdrowia zwróciło się do organizacji reprezentujących sektor farmaceutyczny, ekspertów oraz partnerów społecznych o wskazanie najważniejszych wyzwań i propozycji rozwiązań w ramach siedmiu celów strategicznych.

W kolejnych miesiącach przeanalizowano zgłoszone stanowiska, przeprowadzono spotkania z przedstawicielami innych resortów oraz podmiotów zaangażowanych w realizację polityki lekowej. Odbyły się także konsultacje z instytucjami nadzorowanymi przez Ministra Zdrowia oraz departamentami Ministerstwa Zdrowia.

W proces prac włączono również kluczowe instytucje publiczne, w tym Narodowy Fundusz Zdrowia, Główny Inspektorat Farmaceutyczny, Agencję Badań Medycznych, Centrum e-Zdrowia oraz Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

„Polityka lekowa wymaga zarówno silnych instytucji państwa, jak i bardzo dobrej współpracy między nimi. Zaproszone do procesu zostały instytucje dysponujące ogromną wiedzą i zasobami danych. Wyzwaniem na kolejne lata jest lepsze łączenie tych kompetencji i informacji. Państwo powinno nie tylko reagować na problemy rynku leków, ale także coraz wcześniej je przewidywać” – mówi wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk.

Dane, analityka i zdolność do podejmowania strategicznych decyzji będą równie ważne jak same regulacje. Przyszłość polityki lekowej będzie również cyfrowa.

„Mamy dziś ogromne zasoby danych o refundacji, preskrypcji leków, realizacji recept, przebiegu terapii czy wykorzystaniu świadczeń. Kolejnym krokiem musi być ich lepsze łączenie i wykorzystywanie do podejmowania decyzji. Chcemy, aby cyfryzacja pozwalała szybciej oceniać skuteczność terapii w rzeczywistej praktyce, monitorować wydatki, identyfikować ryzyka niedostępności leków i lepiej planować potrzeby pacjentów. To także przestrzeń dla nowych narzędzi analitycznych i AI” – dodaje wiceminister.

Nowoczesna polityka lekowa musi opierać się na danych i rzeczywistych efektach leczenia, a nie wyłącznie na sprawozdawczości. Jej przyszłość to także większe wykorzystanie kompetencji zawodów medycznych, które stanowią jeden z najcenniejszych zasobów systemu ochrony zdrowia.

„Farmaceuci, lekarze, pielęgniarki i inni profesjonaliści medyczni powinni być aktywnymi uczestnikami polityki lekowej. Nowe zadania są szerokie: od profilaktyki i poprawy adherencji, przez opiekę farmaceutyczną, po monitorowanie bezpieczeństwa i efektów terapii” – podsumowuje Katarzyna Kacperczyk.

Kolejny etap prac

Nowa Polityka Lekowa Państwa będzie koncentrować się na siedmiu obszarach:

  1. zwiększaniu dostępności refundacyjnej i rynkowej leków dla pacjentów,
  2. optymalizacji wydatków płatnika publicznego,
  3. wzmacnianiu bezpieczeństwa lekowego Polski oraz rozwoju sektora farmaceutycznego,
  4. poprawie adherencji do leczenia i ograniczaniu marnowania środków publicznych,
  5. przeglądzie roli instytucji odpowiedzialnych za realizację polityki lekowej,
  6. redefinicji roli kadr medycznych w polityce lekowej państwa,
  7. wykorzystaniu nowoczesnych rozwiązań technologicznych wspierających system.

W Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji ustalono harmonogram dalszych prac merytorycznych oraz powołano zespoły odpowiedzialne za przygotowanie poszczególnych części dokumentu.

Zakończenie prac nad Polityką Lekową Państwa na lata 2026-2031 planowane jest w 2026 r.

Źródło: MZ

Polska onkologia zyskuje dostęp do kolejnych metod leczenia. W 2025 roku refundacją objęto 152 innowacyjne terapie, w tym 63 cząsteczko-wskazania onkologiczne – wynika ze sprawozdania z realizacji Narodowej Strategii Onkologicznej. Jednocześnie, jak wskazują onkolodzy, o ile odsetek wyleczalności nowotworów rośnie, o tyle nie wszystkie rozwiązania rozwijane z myślą o poprawie skuteczności ich leczenia spełniają pokładane w nich nadzieje. 

– Nie wszystkie nowotwory udaje się wyleczyć nowymi terapiami, co nie oznacza, że nie ma postępu, bo ten jest ogromny. Onkologia rozwija się małymi krokami, ale one właśnie tworzą bardzo duży postęp. Zaczynałem swoją ścieżkę zawodową w drugiej połowie lat 70. ubiegłego wieku i od tego czasu odsetek wyleczeń jest co najmniej dwukrotnie wyższy – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Jacek Jassem, kierownik Katedry i Kliniki Onkologii i Radioterapii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. – W tej chwili to jest ok. 60 proc., w momencie kiedy ja zaczynałem moją zawodową karierę było 25–30 proc.

Nowotwory złośliwe należą do najpoważniejszych wyzwań zdrowia publicznego w Polsce i są drugą najczęstszą przyczyną zgonów wśród dorosłych mieszkańców kraju. Każdego roku rozpoznaje się ponad 180 tys. nowych przypadków nowotworów złośliwych, a liczba zgonów przekracza 100 tys. rocznie. Wraz ze starzeniem się społeczeństwa oraz wydłużaniem długości życia prognozuje się dalszy wzrost liczby zachorowań onkologicznych w kolejnych dekadach – wskazuje raport CMKP „Wiedza, postawy i zachowania Polaków w zakresie profilaktyki onkologicznej”.

– Jest duża nadzieja, że ten postęp będzie kontynuowany, w związku z czym będzie coraz mniej nowotworów, wobec których jesteśmy bezradni – wskazuje prof. Jacek Jassem. – Niestety nadal są nowotwory, w których nie ma żadnej skutecznej terapii, oczywiście mówimy o chorobie rozsianej, bo we wczesnych stadiach zawsze mamy do czynienia z chirurgią czy radioterapią, która pozwala osiągnąć wyleczenie. Ale są nowotwory, które w stadium rozsiewu właściwie rokują beznadziejnie. Takim nowotworem jest np. rak trzustki, chociaż i tu pojawiło się światełko w tunelu. Na tegorocznym Kongresie Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej pokazano lek celowany, który działa również w tym nowotworze.

Jak wskazuje Ministerstwo Zdrowia, do głównych metod leczenia nowotworów należą chirurgia, chemioterapia, radioterapia, immunoterapia, terapia celowana, leczenie hormonalne, przeszczep komórek macierzystych oraz opieka paliatywna. Rodzaj leczenia zależy od typu i stadium nowotworu oraz ogólnego stanu zdrowia. Prof. dr hab. Jacek Jassem wskazuje, że nie wszystkie opcje terapeutyczne, które były rozwijane w ostatnich latach, okazywały się skuteczne.

– Jednym z rozczarowań jest eskalowanie dawki leków cytotoksycznych, czyli chemioterapii. Wydawało się, że w ten sposób można będzie pokonać barierę oporności nowotworów, ale to się nie udało z wielu powodów. Drugim rozczarowaniem są tzw. terapie antyangiogenne. Nowotwór szybko rośnie i potrzebuje własnego unaczynienia, a te leki hamują powstawanie naczyń krwionośnych. Wydawało się, że to proste działanie – aczkolwiek jego mechanizm jest bardzo skomplikowany – pozwoli, mówiąc kolokwialnie, zagłodzić nowotwór. Bardzo wiele było nadziei z tym związanych. Pierwsze doniesienia, badania na zwierzętach i doświadczenia na ludziach były bardzo zachęcające, ale właściwie ta metoda przestała się rozwijać. Leki antyangiogenne są nadal stosowane, ale nie przyniosły tak dużego postępu, jakiego się spodziewaliśmy – mówi profesor z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Wśród obszarów, które nie przyniosły dotąd oczekiwanego przełomu, wymienia również terapie genowe i szczepionki przeciwnowotworowe. Oba te obszary są jednak intensywnie rozwijane w medycynie.

– Szczepionki świetnie działają w zapobieganiu chorobom zakaźnym. Nowotwór jest antygenowo różny od zdrowych komórek, więc można było się spodziewać, że podobny mechanizm zostanie tu uruchomiony. Jednak według mojej wiedzy weszła do użycia jedna szczepionka przeciwnowotworowa, która zresztą też nie jest stosowana, ponieważ dotyczyła raka gruczołu krokowego, gdzie pojawiły się skuteczniejsze, tańsze i mniej toksyczne leki. Ale szczepionki nowotworowe to jest też obszar bardzo intensywnie badany i mam nadzieję, że kiedyś usłyszymy o lekach w ten sposób działających, które wejdą do praktyki klinicznej – mówi prof. Jacek Jassem.

W tegorocznej edycji raportu „Diagnoza zmian w opiece onkologicznej i hematologicznej 2025”, przygotowanej przez zespół All.Can Polska przy udziale szerokiego grona ekspertów, wskazano, że system opieki onkologicznej zmaga się z opóźnieniami w diagnostyce, brakami kadrowymi i niedofinansowaniem procedur, które hamują pełne wykorzystanie potencjału nowych terapii. Rok 2025 przyniósł istotne ulepszenia: poszerzono katalog refundowanych badań, zaplanowano inwestycje w sprzęt, dopracowano koncepcje organizacyjne Lung Cancer Units, czyli ośrodków wyspecjalizowanych w leczeniu raka płuca. Wśród najpilniejszych wyzwań eksperci wymieniają potrzebę szybszej diagnostyki, dostępu do pełnego profilowania genomowego każdego pacjenta, odnowę systemu akredytacji laboratoriów oraz wyszkolenia nowego pokolenia diagnostów.

Źródło: Newseria

Ratunkowy dostęp do technologii lekowych miał być rozwiązaniem na sytuacje wyjątkowe, w których pacjent nie ma już możliwości skorzystania ze standardowo finansowanego leczenia. Tymczasem proponowane zmiany w RDTL mogą sprawić, że droga do terapii stanie się dłuższa i bardziej sformalizowana. Eksperci, klinicyści i przedstawiciele organizacji pacjenckich pytają, czy próba zwiększenia kontroli nad mechanizmem nie doprowadzi do ograniczenia jego dostępności. Szczególnie że w połowie roku wykorzystano zaledwie około 38 proc. środków przeznaczonych na RDTL.

Ministerstwo Zdrowia pracuje nad zmianami dotyczącymi ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Fundamentalna zasada RDTL ma pozostać taka sama. Mechanizm nadal ma umożliwiać finansowanie terapii w indywidualnych przypadkach, gdy pacjent potrzebuje leczenia niedostępnego dla niego w standardowej ścieżce. Zmienić ma się jednak liczba etapów, które trzeba będzie przejść, zanim lek zostanie podany.

Według przedstawionych propozycji wniosek będzie wymagał pozytywnej opinii szpitalnego komitetu ds. RDTL, konsultanta krajowego lub wojewódzkiego oraz oddziału wojewódzkiego NFZ. Dwa z tych elementów, szpitalny komitet i opinia NFZ, mają być nowością.

I właśnie tutaj pojawia się zasadnicze pytanie. Czy mechanizm ratunkowy, którego istotą powinna być możliwość odpowiednio szybkiej reakcji na szczególną sytuację kliniczną, powinien otrzymywać kolejne szczeble kontroli?

Kontrowersje zaczynają się już na poziomie szpitala. Komitet ds. RDTL ma tworzyć przedstawiciel dyrekcji oraz dwóch specjalistów z danej dziedziny medycyny. W przedstawionych założeniach nie wskazano natomiast lekarza prowadzącego pacjenta.

„O pacjencie będą decydować osoby, które go nie leczą” – zwraca uwagę Izabela Obarska, ekspert systemu ochrony zdrowia, była dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji.

Problem nie sprowadza się wyłącznie do składu komisji. W dużych, wielospecjalistycznych szpitalach pojawia się pytanie, czy należy stworzyć jeden komitet zajmujący się pacjentami z wielu dziedzin, czy kilka odrębnych gremiów. W mniejszych placówkach dodatkowa struktura może natomiast oznaczać kolejne obciążenie organizacyjne.

Zastrzeżenia budzi również planowane powiązanie RDTL z innymi sposobami finansowania leczenia. We wniosku ma znaleźć się informacja, czy pacjent korzysta z programu lekowego, chemioterapii lub innego kanału finansowania terapii. Odpowiedź twierdząca miałaby wykluczać możliwość sfinansowania leku w ramach RDTL. Eksperci wskazują, że w praktyce klinicznej sytuacja może być bardziej skomplikowana, chociażby wtedy, gdy nowa technologia jest dodawana do dotychczasowego leczenia albo choroba ma charakter wielonarządowy.

Kolejnym punktem zapalnym jest zwiększenie roli konsultantów. Prezes NFZ w przypadku pierwszego wniosku będzie mógł wystąpić do konsultanta krajowego o dodatkowe uzasadnienie zasadności zastosowania terapii. Intencją ma być zwiększenie nadzoru nad bezpieczeństwem pacjenta. Klinicyści pytają jednak, czy system dysponuje zasobami pozwalającymi realizować dodatkowe obowiązki bez wydłużenia procesu.

Prof. Barbara Radecka, konsultant wojewódzka w dziedzinie onkologii klinicznej i zastępca dyrektora ds. lecznictwa Opolskiego Centrum Onkologii, ocenia tę propozycję jednoznacznie: „Największe kontrowersje budzą zapisy dotyczące opinii konsultantów krajowych. W praktyce mogą się one okazać wręcz niewykonalne”. Jak przypomina, konsultanci krajowi są jednocześnie czynnymi lekarzami i już obecnie mają szeroki zakres obowiązków.

Jednocześnie prof. Radecka nie odrzuca samej idei szpitalnych komitetów. W części dużych ośrodków podobne gremia już funkcjonują i mogą wspierać podejmowanie trudnych decyzji. Problemem jest próba zastosowania jednego rozwiązania do placówek działających w bardzo różnych warunkach. Jak zauważa ekspertka, dyrekcja szpitala już obecnie uczestniczy w procesie w jego części administracyjno-finansowej, a przedstawione założenia nie rozstrzygają nawet jednoznacznie, czy w szpitalu miałby funkcjonować jeden komitet dla wszystkich obszarów terapeutycznych.

Podobne obawy zgłaszają lekarze innych specjalności. Prof. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, ocenia, że RDTL w neurologii „nie jest nadużywany”, a obecny mechanizm działa dość sprawnie. Rozumie potrzebę racjonalizacji kosztów w sytuacji problemów finansowych płatnika, ale wskazuje jednocześnie na ryzyko przerostu biurokracji i „niepotrzebnej straty czasu”.

To właśnie czas może okazać się najważniejszym elementem całej dyskusji. RDTL nie jest przecież zwykłą, alternatywną ścieżką refundacyjną. Korzystają z niego pacjenci znajdujący się w szczególnej sytuacji klinicznej, często z ciężkimi lub bardzo rzadkimi chorobami. Każda kolejna opinia, posiedzenie komitetu czy dodatkowa procedura administracyjna ma więc inne znaczenie niż w standardowym procesie refundacyjnym.

Problem dobrze widać w chorobach ultrarzadkich. Prof. Bogdan Batko, konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii, zwraca uwagę na możliwe konsekwencje ograniczenia możliwości korzystania z RDTL przy innych ścieżkach dostępu do leków, w tym imporcie docelowym. Jako przykład podaje chorobę Takayasu, rzadkie zapalenie dużych naczyń, w którym brak odpowiedniej terapii może prowadzić do poważnych powikłań. Ekspert postuluje również zagwarantowanie obecności lekarza prowadzącego w komitecie ds. RDTL.

Projektowane rozwiązania mają także skłaniać producentów do przechodzenia ze ścieżki indywidualnego finansowania do standardowej refundacji. Jeżeli lek będzie podawany w RDTL dłużej niż 12 miesięcy, producent będzie musiał wystąpić z wnioskiem refundacyjnym. Planowane są również mechanizmy zwrotu części wydatków zależne od czasu finansowania i wartości środków wydanych na lek. W przypadku niepowodzenia negocjacji dalsze finansowanie terapii ma nie być możliwe.

Z punktu widzenia płatnika takie rozwiązanie ma swoją logikę. Jeżeli lek przestaje być wykorzystywany w pojedynczych, wyjątkowych przypadkach i coraz częściej trafia do pacjentów poprzez RDTL, pojawia się pytanie, czy nie powinien zostać oceniony i finansowany w standardowej procedurze refundacyjnej. Problem zaczyna się wtedy, gdy konsekwencje niepowodzenia negocjacji między państwem a firmą farmaceutyczną ponosi konkretny pacjent, który rozpoczął lub potrzebuje leczenia.

Dyskusja o uszczelnieniu systemu odbywa się przy tym w interesującym momencie. Według danych przedstawionych przez Izabelę Obarską po sześciu miesiącach roku wykorzystanie środków przeznaczonych na RDTL wynosi około 38 proc., podczas gdy w poprzednich latach budżet ten wykorzystywano w 85–90 proc. Nie przesądza to oczywiście, że każda terapia zgłaszana do RDTL powinna zostać sfinansowana. Stawia jednak pytanie o skalę problemu, który nowe regulacje mają rozwiązać. Jeśli mechanizm nie wyczerpuje obecnie dostępnego budżetu, uzasadnienie dla dokładania kolejnych barier powinno być szczególnie dobrze wyjaśnione.

Jest jeszcze jeden paradoks. Nie każdy ośrodek, który dysponuje odpowiednim doświadczeniem i spełnia kryteria jakościowe, może dziś korzystać z RDTL. Dr hab. Marcin Stajszczyk z Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego wskazuje przykład Śląskiego Centrum Reumatologii i krakowskiego Szpitala Dietla. Oba znalazły się wśród jedenastu placówek spełniających wszystkie jakościowe kryteria w nowych mapach potrzeb zdrowotnych, ale nie mogą zapewniać pacjentom reumatologicznym RDTL ze względu na wymagany ustawowo poziom referencyjności.

To pokazuje szerszy problem. Reforma mogłaby być okazją nie tylko do zwiększenia kontroli nad wydatkami, lecz również do usunięcia barier, które nie wynikają z jakości leczenia ani kompetencji ośrodka.

Najostrzej potencjalne konsekwencje zmian formułują organizacje pacjentów. Dorota Korycińska, prezeska Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej oraz Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska, przypomina, że obecny RDTL również potrzebował czasu, aby zacząć sprawnie funkcjonować. Jej zdaniem proponowane regulacje mogą odwrócić ten proces.

„Bariery ograniczą liczbę pacjentów objętych RDTL. To będzie tor przeszkód, a bieg z przeszkodami nie każdy dokończy” – ocenia.

Właśnie ten „tor przeszkód” jest być może najważniejszym testem dla przygotowywanych przepisów. Kontrola wydatków publicznych, ocena zasadności terapii i bezpieczeństwo pacjenta są konieczne. RDTL nie został jednak stworzony po to, by być kolejną standardową ścieżką administracyjną. Ma działać tam, gdzie standardowa ścieżka przestaje wystarczać.

Dlatego o jakości nowych regulacji nie zdecyduje liczba dodatkowych zabezpieczeń wpisanych do ustawy. Zdecyduje to, czy pacjent, dla którego RDTL jest niekiedy ostatnią realną możliwością uzyskania leczenia, otrzyma decyzję wtedy, gdy terapia może mu jeszcze pomóc.

Źródło: PAP MediaRoom

Decyzja MZ o zakończeniu procesu refundacyjnego terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka pozbawia pacjentów szansy na dostęp do bardzo skutecznego leczenia – oceniają hematolodzy. Ich zdaniem konieczne jest rozwiązanie, które pogodzi dobro pacjentów z odpowiedzialnością resortu za środki publiczne.

Jak podkreślił w rozmowie z PAP prof. Artur Jurczyszyn z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, kierownik Ośrodka Leczenia Dyskrazji Plazmocytowych, terapia CAR-T nie jest tylko niewielką modyfikacją dotychczasowego leczenia pacjentów ze szpiczakiem (jednym z najczęstszych nowotworów układu krwiotwórczego).

– Jest to odmienna biologicznie strategia terapeutyczna, która wykorzystuje własne zmodyfikowane genetycznie limfocyty T pacjenta. Jej skuteczność jest bardzo wysoka – sięga niemal 100 proc. Obecnie nie ma lepszego leczenia dla chorych na szpiczaka nawrotowego lub opornego na terapię – powiedział hematolog.

Przypomniał, że terapia CAR-T jest podawana jednorazowo i – jak wykazały badania kliniczne – nie tylko znacznie zmniejsza ryzyko progresji choroby lub zgonu w porównaniu z leczeniem standardowym, ale przynosi też korzyści w zakresie przeżycia całkowitego. Potwierdzają to m.in. wyniki III fazy badania klinicznego o akronimie CARTITUDE-4.

Prof. Jurczyszyn zwrócił uwagę, że w polskich ośrodkach chorzy na szpiczaka byli leczeni CAR-T w ramach badania klinicznego. – Wyniki są znakomite. Wielu z nich wróciło do pracy i do pełnienia innych ról społecznych – podkreślił hematolog.

Największą liczbę pacjentów zakwalifikował do badań klinicznych CAR-T zespół dr. Wojciecha Legiecia, kierownika Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku, Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im Św. Jana z Dukli. – W jednym z badań było to 16 pacjentów. I od połowy 2023 r. tylko jeden z nich miał progresję szpiczaka i musieliśmy zastosować inne leczenie. Wszyscy pozostali są w remisji, dzięki czemu mogą normalnie funkcjonować w życiu prywatnym, zawodowym, bez żadnej dodatkowej terapii – powiedział PAP specjalista.

Dlatego – w ocenie hematologów – zakończenie przez Ministerstwo Zdrowia na początku sierpnia procesu refundacyjnego CAR-T odbiera pacjentom ze szpiczakiem szansę na skorzystanie z najskuteczniejszej obecnie metody leczenia.

W odpowiedzi na pytanie PAP nt. powodów zakończenia procesu refundacyjnego terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka Biuro Komunikacji MZ poinformowało, że w resorcie toczyły się postępowania o objęcie refundacją dwóch różnych tego typu terapii. Jedna z nich – o międzynarodowej nazwie ciltacabtagen autoleucel – miałaby być finansowana w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego w 2. i 3. linii, a druga – idecabtagen vicleucel – w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego od 3. linii.

Obydwa procesy zakończyły się wydaniem negatywnych decyzji o objęciu refundacją w pierwszej instancji ze względu na niespełnienie części kryteriów z art. 12 ustawy o refundacji, poinformował resort zdrowia. Chodzi m.in. o wysokość szacowanego (na podstawie warunków cenowych przedłożonych przed wnioskujące firmy) wzrostu wydatków całkowitych NFZ w związku z objęciem refundacją tych terapii. Ministerstwo Zdrowia podkreśliło jednocześnie, że aktualnie dla obu terapii toczą się postępowania w drugiej instancji.

Prof. Jurczyszyn zastrzegł, że terapia CAR-T nie jest leczeniem prostym i pozbawionym ryzyka. Wymaga starannej kwalifikacji, doświadczonych zespołów, odpowiedniej infrastruktury i monitorowania potencjalnie ciężkich działań niepożądanych. Wymagania te są określone przez Europejską Agencję Leków. „Dlatego decyzja o jej dostępności powinna opierać się na medycynie opartej na dowodach, doświadczeniu wyspecjalizowanych ośrodków oraz racjonalnym modelu finansowania. A nie na samym fakcie, że mamy do czynienia z kosztowną terapią zaawansowaną” – napisał prof. Jurczyszyn w swoim liście otwartym do MZ z 8 sierpnia br.

Specjalista przypomniał, że 29 grudnia ub.r. prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zarekomendował objęcie terapii ciltacabtagene autoleucel refundacją w programie lekowym B.54. Wskazał jednocześnie na konieczność dalszego obniżenia ceny oraz rozszerzenie instrumentów dzielenia ryzyka (specjalne mechanizmy, które obniżają realny koszt terapii dla płatnika publicznego).

– To oznacza, że istnieje przestrzeń do poszukiwania takiego mechanizmu finansowania CAR-T, który pogodzi dobro pacjentów z odpowiedzialnością decydentów za środki publiczne – powiedział prof. Jurczyszyn.

Wskazał, że koszty braku dostępu chorych do tej terapii mogą być bardzo wysokie. – To są koszty różnych leków stosowanych w kolejnych liniach leczenia non-stop przez rok do wielu lat, tj. do czasu progresji, to są koszty hospitalizacji i leczenia powikłań. Gdyby je policzyć, to bardzo prawdopodobne jest, że koszty jednorazowo podanej terapii CAR-T będą mniejsze – tłumaczył hematolog. Dodał, że są to również koszty utraty aktywności zawodowej, społecznej.

– Ta terapia ogromnie ogranicza koszty powikłań związanych z następującymi po sobie liniami leczenia w modelu klasycznym. Na przykład pacjent, który po jednorazowej terapii przez pięć lat ma głęboką odpowiedź i nie potrzebuje leczenia, na pewno kosztuje system mniej niż pacjent, który jest na terapiach podawanych ciągle – ocenił dr Legieć.

Ponadto, w szpiczaku ogromne znaczenie ma moment zastosowania skutecznej terapii.

– Pacjenci, którzy kwalifikują się do CAR-T dzisiaj, za kilka miesięcy, ze względu na pogorszenie stanu klinicznego, mogą jej już nie otrzymać. Jako lekarz nie mogę się pogodzić z tym, że najlepsze leczenie w drugiej i trzeciej linii dla pacjentów ze szpiczakiem nie jest dostępne w naszym kraju, a jest finansowane ze środków publicznych już w 13 krajach europejskich, w tym u naszych sąsiadów – powiedział prof. Jurczyszyn.

Resort zdrowia zwrócił uwagę w odpowiedzi przesłanej PAP, że obecnie pacjenci chorzy na szpiczaka mają w ramach programu lekowego B.54. dostęp do wielu opcji terapeutycznych opartych na zastosowaniu w skojarzeniu kilku grup nowoczesnych leków. „Dodatkowo, w leczeniu od 4. linii w ramach programu lekowego B.54. objęte refundacją są innowacyjne przeciwciała bispecyficzne stosowane w monoterapii” – zaznaczyło Biuro Komunikacji MZ. Przeciwciała bispecyficzne, obok terapii CAR-T, stanowią przełomową metodę immunoterapii ukierunkowaną na limfocyty T. Ponadto, w najnowszym obwieszczeniu na 1 lipca br. objęto refundacją dwie kolejne terapie dedykowane chorym na szpiczaka plazmocytowego, podkreślono w piśmie.

– Jako lekarz zajmujący się tą chorobą od wielu lat doskonale widzę i doceniam ten postęp. Rozumiem także argument Ministerstwa Zdrowia, że środki publiczne są ograniczone, a decyzje refundacyjne muszą uwzględniać potrzeby pacjentów cierpiących na wiele różnych chorób – powiedział PAP prof. Jurczyszyn.

Zwrócił jednak uwagę, że liczba refundowanych terapii nie jest tym samym co możliwość zastosowania właściwej terapii u konkretnego chorego we właściwym momencie choroby. – Część wymienianych przez Ministerstwo Zdrowia nowoczesnych terapii ma inne miejsce w sekwencji leczenia, podczas gdy ciltacabtagen autoleucel jest przeznaczony dla ściśle określonej populacji chorych już po wcześniejszej terapii – wyjaśnił specjalista.

Tak jest między innymi w przypadku 43-letniego kardiologa Wojciecha Rycharda z Wrocławia. – U mnie szpiczak bardzo szybko nawrócił po pierwszej linii terapii, na drugą linię leczenia okazał się być oporny. Dlatego hematolodzy, z którymi się konsultowałem, ocenili, że najskuteczniejszą opcją leczenia dla mnie będzie CAR-T – wyjaśnił w rozmowie z PAP. Na obecnym etapie rozwoju choroby może ona przynieść najtrwalszą, najdłuższą remisję.

– Dzięki temu mam szasnę wrócić do normalnego życia zawodowego, społecznego. W moim przypadku zastosowanie terapii przeciwciałami bispecyficznymi nie tylko nie daje szansy na tak długą remisję, ale może też uniemożliwić mi w przyszłości skorzystanie z CAR-T lub sprawić, że będzie ona mniej skuteczna – podkreślił kardiolog, który w tydzień zebrał środki na prywatnej zbiórce na sfinansowanie tej metody leczenia.

– Przeszedłem już procedurę separacji komórek, które pojechały do laboratorium w Belgii, gdzie będą poddane modyfikacji i namnożeniu. Na przełomie września i października mam już otrzymać tę terapię – wyjaśnił.

W ocenie Rycharda nie wszystkim pacjentom, którzy wymagają tej metody leczenia, uda się uzbierać pieniądze. – Ale to nie tak powinno wyglądać. Przecież CAR-T jest finansowana w Polsce ze środków publicznych dla chorych na chłoniaki czy białaczki. Dlaczego chorzy na szpiczaka mieliby jej nie otrzymywać? – wskazał.

Jak zaznaczył prof. Jurczyszyn, fakt, że postepowanie dotyczące CAR-T nie jest definitywnie zakończone i obecnie toczy się postępowanie w drugiej instancji oznacza, że nadal istnieje przestrzeń do poszukiwania rozwiązania.

– Trwające postępowanie odwoławcze powinno zostać wykorzystane do rzeczywistego poszukiwania porozumienia. Dyskusja powinna się sprowadzać do pytania, czy można wypracować taki model finansowania, który uczyni ja dostępną dla precyzyjnie określonej grupy pacjentów i jednocześnie będzie akceptowalny dla płatnika publicznego – zaznaczył hematolog.

Jak ocenili eksperci, można w tym celu wykorzystać różne instrumenty dzielenia ryzyka, wprowadzenie precyzyjnych kryteriów kwalifikacji czy koncentrację leczenia w doświadczonych ośrodkach. – Można negocjować z firmą zwrot części kosztów w przypadku niepowodzenia tego leczenia czy bardzo wczesnego niepowodzenia – wskazał dr Legieć.

Hematolodzy podkreślili, że nie chodzi o finansowanie tej terapii tysiącom czy nawet setkom pacjentów, ale kilkudziesięciu precyzyjnie wybranym chorym.

Źródło: Nauka w Polsce

Lista bezpłatnych leków dla osób 65+ ma nadal rosnąć, ale Ministerstwo Zdrowia chce jednocześnie zmienić sposób, w jaki państwo płaci za znajdujące się na niej preparaty. Resort argumentuje, że po pojawieniu się tańszych odpowiedników nie ma uzasadnienia, by ze środków publicznych finansować droższy lek tylko dlatego, że zachowuje rozpoznawalną nazwę handlową. Nowe zasady mają wzmocnić pozycję negocjacyjną ministra zdrowia wobec firm farmaceutycznych i uwolnić setki milionów złotych na kolejne terapie. Kluczowe pytanie brzmi jednak, czy większa presja na ceny przełoży się na rzeczywiście szerszy dostęp pacjentów do leczenia, a nie jedynie na przesunięcia w refundacyjnym budżecie.

Program bezpłatnych leków dla seniorów jest jednym z najbardziej widocznych elementów polityki lekowej państwa. Dla pacjenta mechanizm jest prosty: preparat znajdujący się na odpowiedniej liście może zostać wydany bez odpłatności, jeśli spełnione są warunki refundacji. Z perspektywy budżetu publicznego sytuacja jest jednak znacznie bardziej skomplikowana, ponieważ brak udziału pacjenta w cenie nie oznacza braku kosztu. Całość rachunku przejmuje państwo.

To właśnie na tym poziomie Ministerstwo Zdrowia chce wprowadzić większą dyscyplinę cenową. 27 sierpnia wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk podpisała zarządzenie dotyczące trybu i sposobu weryfikacji wykazów bezpłatnych leków. Zgodnie z informacją resortu dokument wchodzi w życie następnego dnia.

Ministerstwo przedstawia zmianę jako element szerszego porządkowania systemu refundacji, a nie próbę ograniczania programu dla seniorów.

„Nasz priorytet pozostaje niezmienny: zwiększanie dostępu pacjentów do skutecznych i bezpiecznych leków. Ten cel konsekwentnie realizujemy, regularnie rozszerzając zakres refundacji. Musimy jednak pamiętać, że środki publiczne powinny być wydawane odpowiedzialnie i racjonalnie” – mówi wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk.

Skala wydatków sprawia, że nawet niewielkie różnice cenowe mogą przekładać się na duże kwoty. Według danych Ministerstwa Zdrowia w 2025 roku na refundację leków przeznaczono blisko 30 mld zł. Z tego 16 mld zł stanowiła refundacja apteczna. Około 60 proc. tej kwoty przypadało na bezpłatne leki z listy „S”.

Problem, który wskazuje resort, pojawia się szczególnie po wygaśnięciu ochrony patentowej leku. W typowej sytuacji wejście na rynek tańszych odpowiedników prowadzi do konkurencji cenowej. Producent leku oryginalnego może obniżyć cenę, a płatnik publiczny zyskuje możliwość finansowania terapii po niższym koszcie. Ministerstwo przekonuje, że w przypadku leków bezpłatnych mechanizm ten nie działa obecnie wystarczająco efektywnie.

„Lista bezpłatnych leków powinna być tworzona z myślą o pacjentach, a nie o zwiększaniu zysków firm farmaceutycznych. Nie ma racjonalnego powodu, by państwo płaciło za lek jak za produkt innowacyjny, skoro na rynku są już dostępne równie skuteczne i bezpieczne, a jednocześnie tańsze. W wielu krajach europejskich w takich sytuacjach działa konkurencja cenowa. I u nas również, ale tylko w przypadku zwykłej listy refundacyjnej. Chcemy, aby taki mechanizm funkcjonował także w przypadku leków bezpłatnych” – mówi wiceminister zdrowia.

To mocne postawienie sprawy, ale dyskusja będzie dotyczyć nie tylko cen. W refundacji znaczenie ma bowiem również przewidywalność dostępności leków, bezpieczeństwo ich dostaw, zachowanie konkurencji między producentami i takie kształtowanie zasad, by obniżanie kosztów nie prowadziło w dalszej perspektywie do wycofywania części produktów z rynku.

Resort na razie akcentuje przede wszystkim potencjalne oszczędności. Według jego szacunków nowe narzędzia negocjacyjne i większa konkurencja cenowa mogą uwolnić setki milionów złotych. Środki te miałyby zostać przeznaczone między innymi na nowe leki dla seniorów, nowoczesne terapie onkologiczne, leczenie chorób rzadkich oraz terapie dla dzieci.

„Jeśli na rynku jest dostępny bezpieczny i skuteczny lek, który kosztuje 40 zł, państwo nie powinno płacić 400 zł za taki sam lek o innej nazwie handlowej. Różnicę 360 zł wolimy przeznaczyć na leczenie pacjentów, a nie na marżę dla firmy farmaceutycznej” – mówi Katarzyna Kacperczyk.

Ten przykład dobrze obrazuje intencję resortu, ale jednocześnie upraszcza mechanizmy funkcjonujące na rynku leków. W praktyce o cenie finansowanej przez państwo mogą decydować nie tylko ceny widoczne dla pacjenta, ale także warunki negocjowane w procesie refundacyjnym. Dlatego istotne będzie nie tyle samo hasło o tańszych odpowiednikach, ile szczegółowe kryteria, według których Ministerstwo Zdrowia będzie weryfikować obecność poszczególnych preparatów na listach bezpłatnych leków.

Zmiana ma też znaczenie negocjacyjne. Jeżeli producent wie, że obecność jego leku na liście gwarantującej pacjentowi zerową odpłatność nie jest automatyczna i może podlegać okresowej weryfikacji w zestawieniu z tańszymi odpowiednikami, presja na obniżenie ceny rośnie. Z punktu widzenia płatnika to sposób na wykorzystanie skali publicznych zakupów do uzyskania korzystniejszych warunków.

Dla pacjentów najważniejsza będzie jednak odpowiedź na inne pytanie: czy porządkowanie list nie wpłynie negatywnie na ciągłość leczenia. Seniorzy często stosują wiele leków równocześnie, a zmiana preparatu, choć z punktu widzenia substancji czynnej może być równoważna, bywa dla części osób źródłem dezorientacji. Różne nazwy handlowe, opakowania, wygląd tabletek czy sposób ich dawkowania mogą mieć znaczenie praktyczne, zwłaszcza u pacjentów z wielochorobowością.

Dlatego skuteczność reformy będzie można ocenić dopiero wtedy, gdy uda się pogodzić trzy cele: obniżenie kosztów terapii dla państwa, zachowanie stabilnej dostępności leków oraz utrzymanie bezpieczeństwa i przejrzystości leczenia dla pacjenta.

Ministerstwo zapewnia, że właśnie taki ma być kierunek zmian.

„Nie traktuję tych zmian jako rewolucji, ale jako uporządkowanie systemu i przywrócenie mu równowagi i racjonalności. Chcemy, aby refundacja była bardziej przejrzysta, przewidywalna i służyła przede wszystkim pacjentom. Dlatego liczę na konstruktywny dialog z branżą farmaceutyczną. Stabilny system refundacji, bezpieczeństwo lekowe i jak najszerszy dostęp do terapii to cele, które powinny nas łączyć” – podkreśla wiceminister.

W najbliższych miesiącach znaczenie będzie miało więc nie tylko to, ile państwo rzeczywiście zaoszczędzi, ale także co stanie się z uwolnionymi pieniędzmi. Jeżeli zapowiedź przeznaczania ich na kolejne terapie zostanie zrealizowana, zmiana może stać się narzędziem zwiększania liczby pacjentów objętych refundacją. Jeśli natomiast ograniczy się wyłącznie do obniżenia wydatków na już finansowane leki, efekt dla chorych będzie znacznie mniej odczuwalny.

Lista „S” pozostaje więc polem, na którym spotykają się trzy interesy: pacjentów oczekujących szerokiego i stabilnego dostępu do leczenia, państwa próbującego racjonalnie gospodarować rosnącym budżetem refundacyjnym oraz przemysłu farmaceutycznego, dla którego decyzje refundacyjne mają bezpośrednie znaczenie biznesowe. Nowe zasady mają przede wszystkim wzmocnić pozycję pierwszych dwóch stron. To, czy uda się osiągnąć ten cel bez ograniczenia dostępności terapii, będzie najważniejszym testem reformy.

Źródło: MZ

Czy wpisanie terapii na listę refundacyjną rzeczywiście oznacza, że pacjent może z niej skorzystać? Federacja Przedsiębiorców Polskich zwraca uwagę, że w praktyce dostęp do świadczeń gwarantowanych zależy nie tylko od wskazań medycznych, ale również od kategorii refundacyjnej oraz sposobu finansowania przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Zdaniem organizacji pacjenci z chorobami przewlekłymi i rzadkimi częściej niż chorzy onkologicznie muszą czekać na rozpoczęcie leczenia, mimo że spełniają kryteria kwalifikacji do programu lekowego. FPP apeluje do Kancelarii Prezesa Rady Ministrów o analizę obowiązujących przepisów i rozpoczęcie dyskusji nad zapewnieniem bardziej równego dostępu do refundowanych terapii.

FPP od lat analizuje wyzwania związane z funkcjonowaniem ochrony zdrowia, w tym jego finansowaniem. Jednak zwraca również uwagę, na inne wyzwania z którymi boryka się system opieki zdrowotnej w Polsce, w tym rzeczywistą dostępność świadczeń dla pacjentów.

Leki refundowane dostępne w aptekach, programach lekowych oraz katalogu chemioterapii stanowią część świadczeń gwarantowanych określonych w ustawie o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych. W praktyce pacjenci korzystający z poszczególnych kategorii refundacyjnych znajdują się jednak w odmiennych sytuacjach.

Pacjenci realizujący recepty na refundowane leki apteczne mają co do zasady zapewniony dostęp do terapii po uzyskaniu recepty. Inaczej wygląda sytuacja wielu osób leczonych w programach lekowych lub w ramach katalogu chemioterapii. W ich przypadku sama obecność terapii na liście refundacyjnej nie zawsze oznacza możliwość natychmiastowego rozpoczęcia leczenia, mimo że formalnie jest ona świadczeniem gwarantowanym.

Zdaniem FPP problem ten szczególnie dotyka pacjentów z chorobami przewlekłymi i rzadkimi, dla których opóźnienie rozpoczęcia leczenia może mieć istotne konsekwencje zdrowotne.

Federacja zwraca również uwagę na różnice występujące w obrębie samych programów lekowych. Obowiązujące przepisy sprawiają, że sytuacja pacjentów może być odmienna w zależności od rodzaju jednostki chorobowej, na którą cierpią – tzn. czy jest to choroba onkologiczna, czy inne poważne schorzenie, w tym choroba rzadka lub przewlekła. Zgodnie z założeniami ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz wielokrotnymi deklaracjami przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia, pacjenci onkologiczni powinni mieć zapewnione finansowanie diagnostyki i leczenia bez limitów oraz bez oczekiwania. W praktyce oznacza to, że świadczenia udzielane tej grupie pacjentów, w tym również nadwykonania, są rozliczane przez NFZ w pierwszej kolejności.

Inaczej wygląda sytuacja pacjentów chorujących na stwardnienie rozsiane, RZS czy wspomniane już choroby rzadkie. W ich przypadku możliwość rozpoczęcia leczenia często zależy od wartości umowy zawartej między NFZ a szpitalem oraz od tego, czy świadczeniodawca ma gwarancję zapłaty za nadwykonania. W praktyce pacjenci mogą być zmuszeni do oczekiwania na włączenie do programu lekowego przez wiele miesięcy, mimo spełniania kryteriów kwalifikacji i objęcia danej terapii refundacją. Zdaniem FPP jest to przejaw nierówności, który może budzić poważne wątpliwości z perspektywy konstytucyjnej zasady równego dostępu do świadczeń finansowanych ze środków publicznych. Leczenie pacjentów znajdujących się w najtrudniejszej sytuacji zdrowotnej powinno być finansowane w sposób nielimitowany, niezależnie od rozpoznania i kategorii refundacyjnej terapii.

W ocenie FPP rodzi to pytania o realizację konstytucyjnej zasady równego dostępu do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych.

„W ostatnich latach Ministerstwo Zdrowia podjęło wiele działań zwiększających dostęp pacjentów do nowoczesnych terapii. Możemy śmiało mówić o przełomie w kontekście refundacji innowacyjnych cząsteczek. Uważamy jednak, że równie ważne jest zapewnienie, aby decyzje refundacyjne przekładały się na rzeczywistą i możliwie równą dostępność leczenia dla wszystkich pacjentów, niezależnie od rodzaju choroby czy kategorii refundacyjnej terapii” – podkreśla Federacja Przedsiębiorców Polskich.

Dlatego organizacja zwróciła się do Departamentu Równego Traktowania KPRM z prośbą o przeanalizowanie obecnych rozwiązań oraz rozpoczęcie dyskusji na temat większej spójności systemu. Zdaniem FPP celem powinno być stworzenie takich warunków, aby pacjenci korzystający ze świadczeń gwarantowanych mogli liczyć na bardziej równy i przewidywalny dostęp do leczenia.

Źródło: inf pras

Ministerstwo Zdrowia chce uporządkować Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych i ograniczyć wieloletnie finansowanie terapii poza standardowym systemem refundacyjnym. Projekt zakłada m.in. powołanie szpitalnych komitetów RDTL, większą rolę konsultantów krajowych, ocenę wniosków przez NFZ oraz mechanizmy skłaniające producentów do ubiegania się o refundację. Eksperci popierają część kierunków zmian, ale ostrzegają, że nowe procedury mogą wydłużyć oczekiwanie na leczenie, zwiększyć obciążenia szpitali i nie sprawdzić się w chorobach rzadkich.

RDTL jako wyjątek, a nie stały sposób leczenia

Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych umożliwia finansowanie terapii, która nie jest dostępna w standardowym systemie refundacyjnym, a jej zastosowanie jest uzasadnione stanem pacjenta. Zdaniem Ministerstwa Zdrowia mechanizm ten coraz częściej przestaje jednak pełnić funkcję wyjątkową.

– Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych zamiast ratunku stał się czymś permanentnym, nie chwilowym, nie ratunkowym, tylko odpowiedzią na leczenie chorób przewlekłych w trybie ekstraordynaryjnym, niekontrolowanym przez płatnika publicznego ani przez Ministerstwo Zdrowia – powiedział Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia.

Jak wskazywał, część technologii pozostaje w RDTL przez wiele lat, a niektóre grupy pacjentów są leczone w tym trybie od 2016 roku. Resort ocenia, że obecny system nie motywuje dostatecznie producentów do składania wniosków refundacyjnych i przedstawiania kolejnych ofert cenowych.

Ministerstwo zwraca również uwagę na nierówny dostęp do procedury, zależny m.in. od doświadczenia ośrodka w przygotowywaniu dokumentacji.

– RDTL nie jest świadczeniem sprawiedliwym, bo de facto premiuje tych, którzy są sprytniejsi, lepiej znają przepisy prawne, lepiej umotywują wniosek i lepiej opiszą sytuację kliniczną pacjenta po to, żeby zgoda dla takiego pacjenta została udzielona. Nierówność jest zawarta już w ramach istnienia tego świadczenia zdrowotnego – ocenił Mateusz Oczkowski.

Projekt ma uporządkować nie tylko RDTL, ale całą ścieżkę indywidualnego dostępu do leczenia – od badania klinicznego, przez okres przed rejestracją i refundacją, aż do włączenia terapii do systemowego finansowania. Planowane jest również wprowadzenie mechanizmu Compassionate Use, pozwalającego udostępniać lek pomiędzy zakończeniem badania klinicznego a jego rejestracją.

Komitet RDTL, konsultant i decyzja NFZ

Wśród proponowanych zmian znajdują się jednolite formularze wniosków oraz szpitalne komitety RDTL, w których mieliby zasiadać dwaj lekarze specjaliści i kierownik podmiotu leczniczego. Przy pierwszym wniosku większą rolę miałby odgrywać konsultant krajowy, a właściwy oddział wojewódzki NFZ oceniałby zarówno dostępne alternatywy terapeutyczne, jak i możliwość finansowania leczenia.

Przedstawiciele środowiska farmaceutycznego wskazują jednak, że zwiększenie liczby instytucji uczestniczących w procesie może utrudnić szybkie rozpoczęcie terapii.

– Nawet jeżeli spełnimy wszystkie przesłanki medyczne dotyczące uruchomienia leczenia i nawet jeżeli pacjent będzie potrzebował leczenia do ratowania życia, to jeżeli NFZ uzna, że finansowo ten wniosek jest nieodpowiedni, to po prostu leczenia nie będzie – zaznaczyła Katarzyna Czyżewska, adwokat reprezentująca Izbę Gospodarczą Farmacja Polska.

Zwróciła również uwagę, że w planowanym składzie komitetu nie przewidziano lekarza bezpośrednio prowadzącego chorego.

– W składzie Komitetu nie ma lekarza prowadzącego pacjenta. W związku z tym z założenia lekarz prowadzący nie będzie miał żadnej możliwości wypowiedzenia się na temat tego, czy leczenie może pacjentowi pomóc na potrzeby uruchomienia pierwszego okresu leczenia, a także czy było skuteczne na potrzeby jego przedłużenia – powiedziała.

Obawy dotyczą także obciążenia konsultantów krajowych, którzy mieliby opiniować kolejne wnioski.

– Czy my uważamy wszyscy, że mamy odwagę moralną, aby dokładać obowiązków konsultantom krajowym? (…) Koncepcja, aby opiniowanie znalazło się w gestii konsultanta krajowego, w mojej opinii jest bardzo ryzykowna – oceniła prof. Barbara Radecka, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej.

W odpowiedzi na postulaty dotyczące terminów Ministerstwo Zdrowia dopuściło możliwość zastosowania reguły milczącej zgody. Oznaczałoby to, że brak decyzji administracyjnej w wyznaczonym czasie skutkowałby zgodą na rozpoczęcie leczenia, co miałoby szczególne znaczenie w przypadkach zagrożenia życia.

Trzy miesiące nie dla każdej terapii

Projekt zakładał obowiązkową ocenę skuteczności leczenia po trzech miesiącach. To jeden z elementów, który wywołał najwięcej zastrzeżeń, zwłaszcza w odniesieniu do chorób rzadkich i terapii podawanych w dłuższych odstępach.

Patryk Wicher, wiceprzewodniczący Parlamentarnego Zespołu ds. Suwerenności Lekowej Polski, wskazywał, że częste odnawianie kwalifikacji może obciążać pacjentów, lekarzy, konsultantów oraz pracownie diagnostyczne.

– Ograniczajmy papierologię, ograniczajmy procedury i uwierzmy trochę tym lekarzom, którzy są specjalistami w tym zakresie. Lekarz nie będzie na siłę podawał leku, który nie działa – mówił.

Do uwag dotyczących częstotliwości weryfikacji przychylił się przedstawiciel resortu.

– Rzeczywiście może warto nie co trzy miesiące, tylko na cykl leczenia. Są terapie, które podaje się dwa razy w roku czy raz w roku. To powinno być dostosowane do cyklu terapii. Jest to uwaga merytoryczna, którą pewnie możemy przyjąć – powiedział Mateusz Oczkowski.

Ministerstwo nie zamierza natomiast rezygnować z wymogu obiektywnej oceny skuteczności terapii. Resort stoi na stanowisku, że szczególnie przy kosztownych i skomplikowanych terapiach niezbędne jest potwierdzanie efektów leczenia za pomocą badań diagnostycznych.

Badania obrazowe: konieczność kliniczna czy wymóg administracyjny?

Odmienną ocenę przedstawiła prof. Barbara Radecka. Jak wskazała, NFZ wymaga obecnie, aby skuteczność leczenia onkologicznego była potwierdzana w badaniach obrazowych, choć nie w każdej sytuacji klinicznej taka częstotliwość diagnostyki jest uzasadniona.

– Jest też specjalne pismo Narodowego Funduszu Zdrowia, które wymaga, aby ocena efektywności leczenia była oceną obiektywną, a więc – w przypadku onkologii – przy pomocy badań obrazowych, co wielokrotnie z klinicznego punktu widzenia nie ma kompletnie żadnego uzasadnienia – powiedziała.

Jak wyjaśniała, w początkowym okresie funkcjonowania RDTL lekarze mogli przedstawiać opisową ocenę efektów terapii, udokumentowaną w historii choroby. Późniejsza interpretacja NFZ wymusiła stosowanie obiektywnych kryteriów odpowiedzi opartych na badaniach obrazowych.

– To mnożenie badań w wielu sytuacjach klinicznych nie ma kompletnie medycznego uzasadnienia. Jest tylko administracyjnym zabiegiem – podkreśliła prof. Radecka.

Problem dotyczy nie tylko kosztów diagnostyki, ale również jej dostępności. Pacjent leczony w RDTL nie zawsze ma odrębną ścieżkę wykonywania badań i może być kierowany do tej samej kolejki co pozostali chorzy.

Maja Krzyształowska-Wawrzyniak, pełnomocnik dyrektora ds. programów lekowych i pakietu onkologicznego w SPSK nr 1 Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie, zwróciła uwagę, że finansowanie RDTL pokrywa koszt leku, ale nie obejmuje wszystkich świadczeń potrzebnych do prowadzenia i monitorowania terapii.

Szpitale kredytują leczenie

Jednym z najczęściej podnoszonych problemów pozostaje sposób finansowania RDTL. Szpital musi najpierw kupić lek, a następnie oczekiwać na rozliczenie kosztów przez NFZ. Przy terapiach kosztujących dziesiątki lub setki tysięcy złotych miesięcznie oznacza to istotne obciążenie finansowe.

– Już obecny tryb rozpatrywania wniosków RDTL, często wielotygodniowy, wiąże się z tym, że szpitale podejmują ryzyko finansowania leczenia we własnym zakresie w okresie oczekiwania na wydanie decyzji. Pytanie, czy podejmowanie decyzji wyłącznie przez konsultanta krajowego oraz włączenie kolejnych struktur opiniujących będzie umożliwiało włączenie pacjentów do leczenia w momencie, kiedy tego potrzebują – powiedziała Maja Krzyształowska-Wawrzyniak.

W części placówek problemem są również limity przeznaczone na finansowanie tej procedury.

– Limity dla wielu szpitali do końca roku wynoszą 0 zł miesięcznie, czyli de facto każdy pierwszy pacjent w RDTL jest w całości finansowany przez szpital i musi oczekiwać na refinansowanie dopiero po renegocjacjach, po tygodniach, miesiącach, a czasem dopiero na koniec okresu rozliczeniowego za poprzedni rok – podkreśliła.

Podobne doświadczenia przedstawił prof. Janusz Kocki, kierownik Zakładu Genetyki Klinicznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, odnosząc się do leczenia pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau.

– U nas w szpitalu jest sytuacja taka, że mamy przekroczony limit RDTL na to półrocze. Rozumiem dyrekcję szpitala, bo nie ma zapewnienia, że to nadwykonanie zostanie zwrócone – mówił.

Jak wskazywał, placówki muszą niekiedy zaciągać kredyty na zakup leków, a koszty odsetek obciążają ich budżety. Jako możliwe rozwiązanie zaproponował wyłączenie szpitala z przepływu środków między NFZ a producentem lub stworzenie odrębnego subkonta przeznaczonego wyłącznie na finansowanie RDTL.

Prof. Piotr Rutkowski, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologicznego, zwrócił dodatkowo uwagę na koszty leczenia powikłań terapii. Nie są one rozliczane w ramach finansowania samego leku, co również może wpływać na gotowość szpitali do uruchamiania leczenia w RDTL.

Kto powinien ponosić koszt braku refundacji?

Ministerstwo Zdrowia chce wprowadzić progi czasowe i finansowe, po których przekroczeniu producenci leków byliby zobowiązani do ponoszenia ustawowego paybacku. Mechanizm ma skłaniać firmy do rozpoczęcia procesu refundacyjnego, zamiast wieloletniego sprzedawania preparatu w ramach RDTL.

– Nie zamierzamy negocjować z firmami farmaceutycznymi, ponieważ nie będziemy tworzyć alternatywnego trybu refundacyjnego. Zamierzamy wprowadzić tak zwane paybacki ustawowe – zapowiedział Mateusz Oczkowski.

Resort przypomina, że payback ustawowy już znajduje się w ustawie refundacyjnej, choć dotychczas w praktyce nie został zastosowany. Jeżeli lek jest refundowany w innym wskazaniu, NFZ miałby natomiast finansować go w RDTL według najkorzystniejszej ceny efektywnej wynikającej z obowiązujących decyzji.

Za takim kierunkiem przemawia argument, że poza procesem refundacyjnym szpitale kupują leki po cenach ustalanych jednostronnie przez producentów.

– W ubiegłym tygodniu rozmawialiśmy o rozważeniu RDTL u pacjenta, gdzie koszt miesięcznego leczenia wynosił 100 tysięcy złotych. To nawet jak na leki onkologiczne była dla nas kwota szokująca – powiedziała prof. Barbara Radecka.

Także Barbara Misiewicz-Jagielak, wiceprezes Krajowych Producentów Leków, zwróciła uwagę, że producent może być zainteresowany pozostaniem poza systemem refundacyjnym ze względu na uzyskiwaną cenę.

– Nie rozumiem, dlaczego firma farmaceutyczna, która oferuje produkt w ramach RDTL-u, nie jest w stanie złożyć wniosku o refundację. Wydaje mi się, że sprzedaje produkt po maksymalnej cenie, a gdyby zawnioskowała o refundację, musiałaby tę cenę znacznie obniżyć – powiedziała.

Przedstawiciele Izby Gospodarczej Farmacja Polska ostrzegają jednak, że sankcje finansowe nie muszą doprowadzić do złożenia wniosku. W przypadku terapii przeznaczonych dla bardzo małych grup pacjentów producent może uznać obecność na polskim rynku za nieopłacalną.

– W kraju, w którym mamy swobodę działalności gospodarczej, nie da się nikogo zmusić do wystąpienia z wnioskiem o refundację. Jeżeli firma nie chce wystąpić z wnioskiem o refundację w Polsce, to jaki będzie skutek informacji o tym, że po przekroczeniu 12 miesięcy finansowania leku w RDTL-u będzie musiała płacić jakieś kary? Po prostu przestanie lek sprzedawać do podmiotów leczniczych, bo nie ma takiego obowiązku – argumentowała Katarzyna Czyżewska.

Choroby rzadkie nie mieszczą się w jednym schemacie

Największy spór dotyczy jednak tego, czy RDTL powinien być wyłącznie rozwiązaniem przejściowym prowadzącym do refundacji systemowej.

W chorobach rzadkich część leków jest wykorzystywana poza wskazaniami rejestracyjnymi, a liczba pacjentów jest zbyt mała, aby producentowi opłacało się przeprowadzenie pełnego procesu rejestracyjnego i refundacyjnego. W takich sytuacjach RDTL może pozostać jedyną dostępną ścieżką finansowania.

– Są takie wskazania, gdzie mamy leki, które nigdy nie będą zarejestrowane w tym wskazaniu, a są stosowane w nowotworach rzadkich czy w chorobach rzadkich. Mechanizm ograniczenia stosowania terapii w przypadku braku wniosku refundacyjnego absolutnie nie sprawdzi się w tych rozpoznaniach – podkreślił prof. Piotr Rutkowski.

Podobny problem wskazała Katarzyna Czyżewska. Jej zdaniem rozwiązania zachęcające do refundacji mają sens, jeżeli RDTL ma pełnić wyłącznie funkcję pomostu. Nie odpowiadają jednak na potrzeby pacjentów, którzy nigdy nie znajdą się w programie lekowym lub kryteriach standardowej refundacji.

W odpowiedzi na uwagi dotyczące chorób rzadkich Mateusz Oczkowski dopuścił możliwość powierzenia kwalifikacji zespołom koordynacyjnym, które już obecnie uczestniczą w realizacji części programów lekowych.

– Można pomyśleć o czymś takim jak zespół koordynacyjny chorób rzadkich, który decydowałby również o trybach indywidualnych – powiedział.

Zapewnił również, że pacjenci, którzy rozpoczęli terapię i nadal odnoszą z niej korzyści, nie powinni jej utracić.

– Jeśli pacjent otrzymał terapię w RDTL i nadal będzie odnosił z niej korzyści, leczenie będzie kontynuowane. Nie zamierzamy zabierać terapii pacjentom, którzy już ją otrzymują – zadeklarował.

Projekt zostanie zmieniony po prekonsultacjach

Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało analizę zgłoszonych propozycji. Wśród kwestii, które mogą zostać zmodyfikowane, znalazły się częstotliwość weryfikacji skuteczności leczenia, zasady kwalifikowania pacjentów z chorobami rzadkimi oraz terminy podejmowania decyzji.

Na połowę września resort planuje spotkanie z zainteresowanymi organizacjami i ekspertami, podczas którego ma przedstawić efekty prekonsultacji. Dopiero później projekt zostanie skierowany na formalną ścieżkę legislacyjną.

Kierunek reformy pozostaje jednak czytelny: RDTL ma być rozwiązaniem indywidualnym, szybkim i czasowym, a odpowiedzialność finansowa za leczenie przed refundacją ma być w większym stopniu dzielona pomiędzy państwo i producenta. Ostateczny kształt przepisów będzie musiał jednocześnie uwzględnić sytuacje, w których refundacja systemowa nie jest realną perspektywą, a terapia ratunkowa pozostaje jedyną dostępną możliwością leczenia.

Źródło: Posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Suwerenności Lekowej Polski poświęcone projektowanym zmianom w Ratunkowym Dostępie do Technologii Lekowych, 29 lipca 2026 r.