Ratunkowy dostęp do technologii lekowych miał być rozwiązaniem na sytuacje wyjątkowe, w których pacjent nie ma już możliwości skorzystania ze standardowo finansowanego leczenia. Tymczasem proponowane zmiany w RDTL mogą sprawić, że droga do terapii stanie się dłuższa i bardziej sformalizowana. Eksperci, klinicyści i przedstawiciele organizacji pacjenckich pytają, czy próba zwiększenia kontroli nad mechanizmem nie doprowadzi do ograniczenia jego dostępności. Szczególnie że w połowie roku wykorzystano zaledwie około 38 proc. środków przeznaczonych na RDTL.

Ministerstwo Zdrowia pracuje nad zmianami dotyczącymi ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Fundamentalna zasada RDTL ma pozostać taka sama. Mechanizm nadal ma umożliwiać finansowanie terapii w indywidualnych przypadkach, gdy pacjent potrzebuje leczenia niedostępnego dla niego w standardowej ścieżce. Zmienić ma się jednak liczba etapów, które trzeba będzie przejść, zanim lek zostanie podany.

Według przedstawionych propozycji wniosek będzie wymagał pozytywnej opinii szpitalnego komitetu ds. RDTL, konsultanta krajowego lub wojewódzkiego oraz oddziału wojewódzkiego NFZ. Dwa z tych elementów, szpitalny komitet i opinia NFZ, mają być nowością.

I właśnie tutaj pojawia się zasadnicze pytanie. Czy mechanizm ratunkowy, którego istotą powinna być możliwość odpowiednio szybkiej reakcji na szczególną sytuację kliniczną, powinien otrzymywać kolejne szczeble kontroli?

Kontrowersje zaczynają się już na poziomie szpitala. Komitet ds. RDTL ma tworzyć przedstawiciel dyrekcji oraz dwóch specjalistów z danej dziedziny medycyny. W przedstawionych założeniach nie wskazano natomiast lekarza prowadzącego pacjenta.

„O pacjencie będą decydować osoby, które go nie leczą” – zwraca uwagę Izabela Obarska, ekspert systemu ochrony zdrowia, była dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji.

Problem nie sprowadza się wyłącznie do składu komisji. W dużych, wielospecjalistycznych szpitalach pojawia się pytanie, czy należy stworzyć jeden komitet zajmujący się pacjentami z wielu dziedzin, czy kilka odrębnych gremiów. W mniejszych placówkach dodatkowa struktura może natomiast oznaczać kolejne obciążenie organizacyjne.

Zastrzeżenia budzi również planowane powiązanie RDTL z innymi sposobami finansowania leczenia. We wniosku ma znaleźć się informacja, czy pacjent korzysta z programu lekowego, chemioterapii lub innego kanału finansowania terapii. Odpowiedź twierdząca miałaby wykluczać możliwość sfinansowania leku w ramach RDTL. Eksperci wskazują, że w praktyce klinicznej sytuacja może być bardziej skomplikowana, chociażby wtedy, gdy nowa technologia jest dodawana do dotychczasowego leczenia albo choroba ma charakter wielonarządowy.

Kolejnym punktem zapalnym jest zwiększenie roli konsultantów. Prezes NFZ w przypadku pierwszego wniosku będzie mógł wystąpić do konsultanta krajowego o dodatkowe uzasadnienie zasadności zastosowania terapii. Intencją ma być zwiększenie nadzoru nad bezpieczeństwem pacjenta. Klinicyści pytają jednak, czy system dysponuje zasobami pozwalającymi realizować dodatkowe obowiązki bez wydłużenia procesu.

Prof. Barbara Radecka, konsultant wojewódzka w dziedzinie onkologii klinicznej i zastępca dyrektora ds. lecznictwa Opolskiego Centrum Onkologii, ocenia tę propozycję jednoznacznie: „Największe kontrowersje budzą zapisy dotyczące opinii konsultantów krajowych. W praktyce mogą się one okazać wręcz niewykonalne”. Jak przypomina, konsultanci krajowi są jednocześnie czynnymi lekarzami i już obecnie mają szeroki zakres obowiązków.

Jednocześnie prof. Radecka nie odrzuca samej idei szpitalnych komitetów. W części dużych ośrodków podobne gremia już funkcjonują i mogą wspierać podejmowanie trudnych decyzji. Problemem jest próba zastosowania jednego rozwiązania do placówek działających w bardzo różnych warunkach. Jak zauważa ekspertka, dyrekcja szpitala już obecnie uczestniczy w procesie w jego części administracyjno-finansowej, a przedstawione założenia nie rozstrzygają nawet jednoznacznie, czy w szpitalu miałby funkcjonować jeden komitet dla wszystkich obszarów terapeutycznych.

Podobne obawy zgłaszają lekarze innych specjalności. Prof. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, ocenia, że RDTL w neurologii „nie jest nadużywany”, a obecny mechanizm działa dość sprawnie. Rozumie potrzebę racjonalizacji kosztów w sytuacji problemów finansowych płatnika, ale wskazuje jednocześnie na ryzyko przerostu biurokracji i „niepotrzebnej straty czasu”.

To właśnie czas może okazać się najważniejszym elementem całej dyskusji. RDTL nie jest przecież zwykłą, alternatywną ścieżką refundacyjną. Korzystają z niego pacjenci znajdujący się w szczególnej sytuacji klinicznej, często z ciężkimi lub bardzo rzadkimi chorobami. Każda kolejna opinia, posiedzenie komitetu czy dodatkowa procedura administracyjna ma więc inne znaczenie niż w standardowym procesie refundacyjnym.

Problem dobrze widać w chorobach ultrarzadkich. Prof. Bogdan Batko, konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii, zwraca uwagę na możliwe konsekwencje ograniczenia możliwości korzystania z RDTL przy innych ścieżkach dostępu do leków, w tym imporcie docelowym. Jako przykład podaje chorobę Takayasu, rzadkie zapalenie dużych naczyń, w którym brak odpowiedniej terapii może prowadzić do poważnych powikłań. Ekspert postuluje również zagwarantowanie obecności lekarza prowadzącego w komitecie ds. RDTL.

Projektowane rozwiązania mają także skłaniać producentów do przechodzenia ze ścieżki indywidualnego finansowania do standardowej refundacji. Jeżeli lek będzie podawany w RDTL dłużej niż 12 miesięcy, producent będzie musiał wystąpić z wnioskiem refundacyjnym. Planowane są również mechanizmy zwrotu części wydatków zależne od czasu finansowania i wartości środków wydanych na lek. W przypadku niepowodzenia negocjacji dalsze finansowanie terapii ma nie być możliwe.

Z punktu widzenia płatnika takie rozwiązanie ma swoją logikę. Jeżeli lek przestaje być wykorzystywany w pojedynczych, wyjątkowych przypadkach i coraz częściej trafia do pacjentów poprzez RDTL, pojawia się pytanie, czy nie powinien zostać oceniony i finansowany w standardowej procedurze refundacyjnej. Problem zaczyna się wtedy, gdy konsekwencje niepowodzenia negocjacji między państwem a firmą farmaceutyczną ponosi konkretny pacjent, który rozpoczął lub potrzebuje leczenia.

Dyskusja o uszczelnieniu systemu odbywa się przy tym w interesującym momencie. Według danych przedstawionych przez Izabelę Obarską po sześciu miesiącach roku wykorzystanie środków przeznaczonych na RDTL wynosi około 38 proc., podczas gdy w poprzednich latach budżet ten wykorzystywano w 85–90 proc. Nie przesądza to oczywiście, że każda terapia zgłaszana do RDTL powinna zostać sfinansowana. Stawia jednak pytanie o skalę problemu, który nowe regulacje mają rozwiązać. Jeśli mechanizm nie wyczerpuje obecnie dostępnego budżetu, uzasadnienie dla dokładania kolejnych barier powinno być szczególnie dobrze wyjaśnione.

Jest jeszcze jeden paradoks. Nie każdy ośrodek, który dysponuje odpowiednim doświadczeniem i spełnia kryteria jakościowe, może dziś korzystać z RDTL. Dr hab. Marcin Stajszczyk z Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego wskazuje przykład Śląskiego Centrum Reumatologii i krakowskiego Szpitala Dietla. Oba znalazły się wśród jedenastu placówek spełniających wszystkie jakościowe kryteria w nowych mapach potrzeb zdrowotnych, ale nie mogą zapewniać pacjentom reumatologicznym RDTL ze względu na wymagany ustawowo poziom referencyjności.

To pokazuje szerszy problem. Reforma mogłaby być okazją nie tylko do zwiększenia kontroli nad wydatkami, lecz również do usunięcia barier, które nie wynikają z jakości leczenia ani kompetencji ośrodka.

Najostrzej potencjalne konsekwencje zmian formułują organizacje pacjentów. Dorota Korycińska, prezeska Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej oraz Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska, przypomina, że obecny RDTL również potrzebował czasu, aby zacząć sprawnie funkcjonować. Jej zdaniem proponowane regulacje mogą odwrócić ten proces.

„Bariery ograniczą liczbę pacjentów objętych RDTL. To będzie tor przeszkód, a bieg z przeszkodami nie każdy dokończy” – ocenia.

Właśnie ten „tor przeszkód” jest być może najważniejszym testem dla przygotowywanych przepisów. Kontrola wydatków publicznych, ocena zasadności terapii i bezpieczeństwo pacjenta są konieczne. RDTL nie został jednak stworzony po to, by być kolejną standardową ścieżką administracyjną. Ma działać tam, gdzie standardowa ścieżka przestaje wystarczać.

Dlatego o jakości nowych regulacji nie zdecyduje liczba dodatkowych zabezpieczeń wpisanych do ustawy. Zdecyduje to, czy pacjent, dla którego RDTL jest niekiedy ostatnią realną możliwością uzyskania leczenia, otrzyma decyzję wtedy, gdy terapia może mu jeszcze pomóc.

Źródło: PAP MediaRoom