Ratunkowy dostęp do technologii lekowych miał być rozwiązaniem na sytuacje wyjątkowe, w których pacjent nie ma już możliwości skorzystania ze standardowo finansowanego leczenia. Tymczasem proponowane zmiany w RDTL mogą sprawić, że droga do terapii stanie się dłuższa i bardziej sformalizowana. Eksperci, klinicyści i przedstawiciele organizacji pacjenckich pytają, czy próba zwiększenia kontroli nad mechanizmem nie doprowadzi do ograniczenia jego dostępności. Szczególnie że w połowie roku wykorzystano zaledwie około 38 proc. środków przeznaczonych na RDTL.

Ministerstwo Zdrowia pracuje nad zmianami dotyczącymi ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Fundamentalna zasada RDTL ma pozostać taka sama. Mechanizm nadal ma umożliwiać finansowanie terapii w indywidualnych przypadkach, gdy pacjent potrzebuje leczenia niedostępnego dla niego w standardowej ścieżce. Zmienić ma się jednak liczba etapów, które trzeba będzie przejść, zanim lek zostanie podany.

Według przedstawionych propozycji wniosek będzie wymagał pozytywnej opinii szpitalnego komitetu ds. RDTL, konsultanta krajowego lub wojewódzkiego oraz oddziału wojewódzkiego NFZ. Dwa z tych elementów, szpitalny komitet i opinia NFZ, mają być nowością.

I właśnie tutaj pojawia się zasadnicze pytanie. Czy mechanizm ratunkowy, którego istotą powinna być możliwość odpowiednio szybkiej reakcji na szczególną sytuację kliniczną, powinien otrzymywać kolejne szczeble kontroli?

Kontrowersje zaczynają się już na poziomie szpitala. Komitet ds. RDTL ma tworzyć przedstawiciel dyrekcji oraz dwóch specjalistów z danej dziedziny medycyny. W przedstawionych założeniach nie wskazano natomiast lekarza prowadzącego pacjenta.

„O pacjencie będą decydować osoby, które go nie leczą” – zwraca uwagę Izabela Obarska, ekspert systemu ochrony zdrowia, była dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji.

Problem nie sprowadza się wyłącznie do składu komisji. W dużych, wielospecjalistycznych szpitalach pojawia się pytanie, czy należy stworzyć jeden komitet zajmujący się pacjentami z wielu dziedzin, czy kilka odrębnych gremiów. W mniejszych placówkach dodatkowa struktura może natomiast oznaczać kolejne obciążenie organizacyjne.

Zastrzeżenia budzi również planowane powiązanie RDTL z innymi sposobami finansowania leczenia. We wniosku ma znaleźć się informacja, czy pacjent korzysta z programu lekowego, chemioterapii lub innego kanału finansowania terapii. Odpowiedź twierdząca miałaby wykluczać możliwość sfinansowania leku w ramach RDTL. Eksperci wskazują, że w praktyce klinicznej sytuacja może być bardziej skomplikowana, chociażby wtedy, gdy nowa technologia jest dodawana do dotychczasowego leczenia albo choroba ma charakter wielonarządowy.

Kolejnym punktem zapalnym jest zwiększenie roli konsultantów. Prezes NFZ w przypadku pierwszego wniosku będzie mógł wystąpić do konsultanta krajowego o dodatkowe uzasadnienie zasadności zastosowania terapii. Intencją ma być zwiększenie nadzoru nad bezpieczeństwem pacjenta. Klinicyści pytają jednak, czy system dysponuje zasobami pozwalającymi realizować dodatkowe obowiązki bez wydłużenia procesu.

Prof. Barbara Radecka, konsultant wojewódzka w dziedzinie onkologii klinicznej i zastępca dyrektora ds. lecznictwa Opolskiego Centrum Onkologii, ocenia tę propozycję jednoznacznie: „Największe kontrowersje budzą zapisy dotyczące opinii konsultantów krajowych. W praktyce mogą się one okazać wręcz niewykonalne”. Jak przypomina, konsultanci krajowi są jednocześnie czynnymi lekarzami i już obecnie mają szeroki zakres obowiązków.

Jednocześnie prof. Radecka nie odrzuca samej idei szpitalnych komitetów. W części dużych ośrodków podobne gremia już funkcjonują i mogą wspierać podejmowanie trudnych decyzji. Problemem jest próba zastosowania jednego rozwiązania do placówek działających w bardzo różnych warunkach. Jak zauważa ekspertka, dyrekcja szpitala już obecnie uczestniczy w procesie w jego części administracyjno-finansowej, a przedstawione założenia nie rozstrzygają nawet jednoznacznie, czy w szpitalu miałby funkcjonować jeden komitet dla wszystkich obszarów terapeutycznych.

Podobne obawy zgłaszają lekarze innych specjalności. Prof. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, ocenia, że RDTL w neurologii „nie jest nadużywany”, a obecny mechanizm działa dość sprawnie. Rozumie potrzebę racjonalizacji kosztów w sytuacji problemów finansowych płatnika, ale wskazuje jednocześnie na ryzyko przerostu biurokracji i „niepotrzebnej straty czasu”.

To właśnie czas może okazać się najważniejszym elementem całej dyskusji. RDTL nie jest przecież zwykłą, alternatywną ścieżką refundacyjną. Korzystają z niego pacjenci znajdujący się w szczególnej sytuacji klinicznej, często z ciężkimi lub bardzo rzadkimi chorobami. Każda kolejna opinia, posiedzenie komitetu czy dodatkowa procedura administracyjna ma więc inne znaczenie niż w standardowym procesie refundacyjnym.

Problem dobrze widać w chorobach ultrarzadkich. Prof. Bogdan Batko, konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii, zwraca uwagę na możliwe konsekwencje ograniczenia możliwości korzystania z RDTL przy innych ścieżkach dostępu do leków, w tym imporcie docelowym. Jako przykład podaje chorobę Takayasu, rzadkie zapalenie dużych naczyń, w którym brak odpowiedniej terapii może prowadzić do poważnych powikłań. Ekspert postuluje również zagwarantowanie obecności lekarza prowadzącego w komitecie ds. RDTL.

Projektowane rozwiązania mają także skłaniać producentów do przechodzenia ze ścieżki indywidualnego finansowania do standardowej refundacji. Jeżeli lek będzie podawany w RDTL dłużej niż 12 miesięcy, producent będzie musiał wystąpić z wnioskiem refundacyjnym. Planowane są również mechanizmy zwrotu części wydatków zależne od czasu finansowania i wartości środków wydanych na lek. W przypadku niepowodzenia negocjacji dalsze finansowanie terapii ma nie być możliwe.

Z punktu widzenia płatnika takie rozwiązanie ma swoją logikę. Jeżeli lek przestaje być wykorzystywany w pojedynczych, wyjątkowych przypadkach i coraz częściej trafia do pacjentów poprzez RDTL, pojawia się pytanie, czy nie powinien zostać oceniony i finansowany w standardowej procedurze refundacyjnej. Problem zaczyna się wtedy, gdy konsekwencje niepowodzenia negocjacji między państwem a firmą farmaceutyczną ponosi konkretny pacjent, który rozpoczął lub potrzebuje leczenia.

Dyskusja o uszczelnieniu systemu odbywa się przy tym w interesującym momencie. Według danych przedstawionych przez Izabelę Obarską po sześciu miesiącach roku wykorzystanie środków przeznaczonych na RDTL wynosi około 38 proc., podczas gdy w poprzednich latach budżet ten wykorzystywano w 85–90 proc. Nie przesądza to oczywiście, że każda terapia zgłaszana do RDTL powinna zostać sfinansowana. Stawia jednak pytanie o skalę problemu, który nowe regulacje mają rozwiązać. Jeśli mechanizm nie wyczerpuje obecnie dostępnego budżetu, uzasadnienie dla dokładania kolejnych barier powinno być szczególnie dobrze wyjaśnione.

Jest jeszcze jeden paradoks. Nie każdy ośrodek, który dysponuje odpowiednim doświadczeniem i spełnia kryteria jakościowe, może dziś korzystać z RDTL. Dr hab. Marcin Stajszczyk z Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego wskazuje przykład Śląskiego Centrum Reumatologii i krakowskiego Szpitala Dietla. Oba znalazły się wśród jedenastu placówek spełniających wszystkie jakościowe kryteria w nowych mapach potrzeb zdrowotnych, ale nie mogą zapewniać pacjentom reumatologicznym RDTL ze względu na wymagany ustawowo poziom referencyjności.

To pokazuje szerszy problem. Reforma mogłaby być okazją nie tylko do zwiększenia kontroli nad wydatkami, lecz również do usunięcia barier, które nie wynikają z jakości leczenia ani kompetencji ośrodka.

Najostrzej potencjalne konsekwencje zmian formułują organizacje pacjentów. Dorota Korycińska, prezeska Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej oraz Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska, przypomina, że obecny RDTL również potrzebował czasu, aby zacząć sprawnie funkcjonować. Jej zdaniem proponowane regulacje mogą odwrócić ten proces.

„Bariery ograniczą liczbę pacjentów objętych RDTL. To będzie tor przeszkód, a bieg z przeszkodami nie każdy dokończy” – ocenia.

Właśnie ten „tor przeszkód” jest być może najważniejszym testem dla przygotowywanych przepisów. Kontrola wydatków publicznych, ocena zasadności terapii i bezpieczeństwo pacjenta są konieczne. RDTL nie został jednak stworzony po to, by być kolejną standardową ścieżką administracyjną. Ma działać tam, gdzie standardowa ścieżka przestaje wystarczać.

Dlatego o jakości nowych regulacji nie zdecyduje liczba dodatkowych zabezpieczeń wpisanych do ustawy. Zdecyduje to, czy pacjent, dla którego RDTL jest niekiedy ostatnią realną możliwością uzyskania leczenia, otrzyma decyzję wtedy, gdy terapia może mu jeszcze pomóc.

Źródło: PAP MediaRoom

Czy wpisanie terapii na listę refundacyjną rzeczywiście oznacza, że pacjent może z niej skorzystać? Federacja Przedsiębiorców Polskich zwraca uwagę, że w praktyce dostęp do świadczeń gwarantowanych zależy nie tylko od wskazań medycznych, ale również od kategorii refundacyjnej oraz sposobu finansowania przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Zdaniem organizacji pacjenci z chorobami przewlekłymi i rzadkimi częściej niż chorzy onkologicznie muszą czekać na rozpoczęcie leczenia, mimo że spełniają kryteria kwalifikacji do programu lekowego. FPP apeluje do Kancelarii Prezesa Rady Ministrów o analizę obowiązujących przepisów i rozpoczęcie dyskusji nad zapewnieniem bardziej równego dostępu do refundowanych terapii.

FPP od lat analizuje wyzwania związane z funkcjonowaniem ochrony zdrowia, w tym jego finansowaniem. Jednak zwraca również uwagę, na inne wyzwania z którymi boryka się system opieki zdrowotnej w Polsce, w tym rzeczywistą dostępność świadczeń dla pacjentów.

Leki refundowane dostępne w aptekach, programach lekowych oraz katalogu chemioterapii stanowią część świadczeń gwarantowanych określonych w ustawie o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych. W praktyce pacjenci korzystający z poszczególnych kategorii refundacyjnych znajdują się jednak w odmiennych sytuacjach.

Pacjenci realizujący recepty na refundowane leki apteczne mają co do zasady zapewniony dostęp do terapii po uzyskaniu recepty. Inaczej wygląda sytuacja wielu osób leczonych w programach lekowych lub w ramach katalogu chemioterapii. W ich przypadku sama obecność terapii na liście refundacyjnej nie zawsze oznacza możliwość natychmiastowego rozpoczęcia leczenia, mimo że formalnie jest ona świadczeniem gwarantowanym.

Zdaniem FPP problem ten szczególnie dotyka pacjentów z chorobami przewlekłymi i rzadkimi, dla których opóźnienie rozpoczęcia leczenia może mieć istotne konsekwencje zdrowotne.

Federacja zwraca również uwagę na różnice występujące w obrębie samych programów lekowych. Obowiązujące przepisy sprawiają, że sytuacja pacjentów może być odmienna w zależności od rodzaju jednostki chorobowej, na którą cierpią – tzn. czy jest to choroba onkologiczna, czy inne poważne schorzenie, w tym choroba rzadka lub przewlekła. Zgodnie z założeniami ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz wielokrotnymi deklaracjami przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia, pacjenci onkologiczni powinni mieć zapewnione finansowanie diagnostyki i leczenia bez limitów oraz bez oczekiwania. W praktyce oznacza to, że świadczenia udzielane tej grupie pacjentów, w tym również nadwykonania, są rozliczane przez NFZ w pierwszej kolejności.

Inaczej wygląda sytuacja pacjentów chorujących na stwardnienie rozsiane, RZS czy wspomniane już choroby rzadkie. W ich przypadku możliwość rozpoczęcia leczenia często zależy od wartości umowy zawartej między NFZ a szpitalem oraz od tego, czy świadczeniodawca ma gwarancję zapłaty za nadwykonania. W praktyce pacjenci mogą być zmuszeni do oczekiwania na włączenie do programu lekowego przez wiele miesięcy, mimo spełniania kryteriów kwalifikacji i objęcia danej terapii refundacją. Zdaniem FPP jest to przejaw nierówności, który może budzić poważne wątpliwości z perspektywy konstytucyjnej zasady równego dostępu do świadczeń finansowanych ze środków publicznych. Leczenie pacjentów znajdujących się w najtrudniejszej sytuacji zdrowotnej powinno być finansowane w sposób nielimitowany, niezależnie od rozpoznania i kategorii refundacyjnej terapii.

W ocenie FPP rodzi to pytania o realizację konstytucyjnej zasady równego dostępu do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych.

„W ostatnich latach Ministerstwo Zdrowia podjęło wiele działań zwiększających dostęp pacjentów do nowoczesnych terapii. Możemy śmiało mówić o przełomie w kontekście refundacji innowacyjnych cząsteczek. Uważamy jednak, że równie ważne jest zapewnienie, aby decyzje refundacyjne przekładały się na rzeczywistą i możliwie równą dostępność leczenia dla wszystkich pacjentów, niezależnie od rodzaju choroby czy kategorii refundacyjnej terapii” – podkreśla Federacja Przedsiębiorców Polskich.

Dlatego organizacja zwróciła się do Departamentu Równego Traktowania KPRM z prośbą o przeanalizowanie obecnych rozwiązań oraz rozpoczęcie dyskusji na temat większej spójności systemu. Zdaniem FPP celem powinno być stworzenie takich warunków, aby pacjenci korzystający ze świadczeń gwarantowanych mogli liczyć na bardziej równy i przewidywalny dostęp do leczenia.

Źródło: inf pras

Ministerstwo Zdrowia chce uporządkować Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych i ograniczyć wieloletnie finansowanie terapii poza standardowym systemem refundacyjnym. Projekt zakłada m.in. powołanie szpitalnych komitetów RDTL, większą rolę konsultantów krajowych, ocenę wniosków przez NFZ oraz mechanizmy skłaniające producentów do ubiegania się o refundację. Eksperci popierają część kierunków zmian, ale ostrzegają, że nowe procedury mogą wydłużyć oczekiwanie na leczenie, zwiększyć obciążenia szpitali i nie sprawdzić się w chorobach rzadkich.

RDTL jako wyjątek, a nie stały sposób leczenia

Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych umożliwia finansowanie terapii, która nie jest dostępna w standardowym systemie refundacyjnym, a jej zastosowanie jest uzasadnione stanem pacjenta. Zdaniem Ministerstwa Zdrowia mechanizm ten coraz częściej przestaje jednak pełnić funkcję wyjątkową.

– Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych zamiast ratunku stał się czymś permanentnym, nie chwilowym, nie ratunkowym, tylko odpowiedzią na leczenie chorób przewlekłych w trybie ekstraordynaryjnym, niekontrolowanym przez płatnika publicznego ani przez Ministerstwo Zdrowia – powiedział Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia.

Jak wskazywał, część technologii pozostaje w RDTL przez wiele lat, a niektóre grupy pacjentów są leczone w tym trybie od 2016 roku. Resort ocenia, że obecny system nie motywuje dostatecznie producentów do składania wniosków refundacyjnych i przedstawiania kolejnych ofert cenowych.

Ministerstwo zwraca również uwagę na nierówny dostęp do procedury, zależny m.in. od doświadczenia ośrodka w przygotowywaniu dokumentacji.

– RDTL nie jest świadczeniem sprawiedliwym, bo de facto premiuje tych, którzy są sprytniejsi, lepiej znają przepisy prawne, lepiej umotywują wniosek i lepiej opiszą sytuację kliniczną pacjenta po to, żeby zgoda dla takiego pacjenta została udzielona. Nierówność jest zawarta już w ramach istnienia tego świadczenia zdrowotnego – ocenił Mateusz Oczkowski.

Projekt ma uporządkować nie tylko RDTL, ale całą ścieżkę indywidualnego dostępu do leczenia – od badania klinicznego, przez okres przed rejestracją i refundacją, aż do włączenia terapii do systemowego finansowania. Planowane jest również wprowadzenie mechanizmu Compassionate Use, pozwalającego udostępniać lek pomiędzy zakończeniem badania klinicznego a jego rejestracją.

Komitet RDTL, konsultant i decyzja NFZ

Wśród proponowanych zmian znajdują się jednolite formularze wniosków oraz szpitalne komitety RDTL, w których mieliby zasiadać dwaj lekarze specjaliści i kierownik podmiotu leczniczego. Przy pierwszym wniosku większą rolę miałby odgrywać konsultant krajowy, a właściwy oddział wojewódzki NFZ oceniałby zarówno dostępne alternatywy terapeutyczne, jak i możliwość finansowania leczenia.

Przedstawiciele środowiska farmaceutycznego wskazują jednak, że zwiększenie liczby instytucji uczestniczących w procesie może utrudnić szybkie rozpoczęcie terapii.

– Nawet jeżeli spełnimy wszystkie przesłanki medyczne dotyczące uruchomienia leczenia i nawet jeżeli pacjent będzie potrzebował leczenia do ratowania życia, to jeżeli NFZ uzna, że finansowo ten wniosek jest nieodpowiedni, to po prostu leczenia nie będzie – zaznaczyła Katarzyna Czyżewska, adwokat reprezentująca Izbę Gospodarczą Farmacja Polska.

Zwróciła również uwagę, że w planowanym składzie komitetu nie przewidziano lekarza bezpośrednio prowadzącego chorego.

– W składzie Komitetu nie ma lekarza prowadzącego pacjenta. W związku z tym z założenia lekarz prowadzący nie będzie miał żadnej możliwości wypowiedzenia się na temat tego, czy leczenie może pacjentowi pomóc na potrzeby uruchomienia pierwszego okresu leczenia, a także czy było skuteczne na potrzeby jego przedłużenia – powiedziała.

Obawy dotyczą także obciążenia konsultantów krajowych, którzy mieliby opiniować kolejne wnioski.

– Czy my uważamy wszyscy, że mamy odwagę moralną, aby dokładać obowiązków konsultantom krajowym? (…) Koncepcja, aby opiniowanie znalazło się w gestii konsultanta krajowego, w mojej opinii jest bardzo ryzykowna – oceniła prof. Barbara Radecka, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej.

W odpowiedzi na postulaty dotyczące terminów Ministerstwo Zdrowia dopuściło możliwość zastosowania reguły milczącej zgody. Oznaczałoby to, że brak decyzji administracyjnej w wyznaczonym czasie skutkowałby zgodą na rozpoczęcie leczenia, co miałoby szczególne znaczenie w przypadkach zagrożenia życia.

Trzy miesiące nie dla każdej terapii

Projekt zakładał obowiązkową ocenę skuteczności leczenia po trzech miesiącach. To jeden z elementów, który wywołał najwięcej zastrzeżeń, zwłaszcza w odniesieniu do chorób rzadkich i terapii podawanych w dłuższych odstępach.

Patryk Wicher, wiceprzewodniczący Parlamentarnego Zespołu ds. Suwerenności Lekowej Polski, wskazywał, że częste odnawianie kwalifikacji może obciążać pacjentów, lekarzy, konsultantów oraz pracownie diagnostyczne.

– Ograniczajmy papierologię, ograniczajmy procedury i uwierzmy trochę tym lekarzom, którzy są specjalistami w tym zakresie. Lekarz nie będzie na siłę podawał leku, który nie działa – mówił.

Do uwag dotyczących częstotliwości weryfikacji przychylił się przedstawiciel resortu.

– Rzeczywiście może warto nie co trzy miesiące, tylko na cykl leczenia. Są terapie, które podaje się dwa razy w roku czy raz w roku. To powinno być dostosowane do cyklu terapii. Jest to uwaga merytoryczna, którą pewnie możemy przyjąć – powiedział Mateusz Oczkowski.

Ministerstwo nie zamierza natomiast rezygnować z wymogu obiektywnej oceny skuteczności terapii. Resort stoi na stanowisku, że szczególnie przy kosztownych i skomplikowanych terapiach niezbędne jest potwierdzanie efektów leczenia za pomocą badań diagnostycznych.

Badania obrazowe: konieczność kliniczna czy wymóg administracyjny?

Odmienną ocenę przedstawiła prof. Barbara Radecka. Jak wskazała, NFZ wymaga obecnie, aby skuteczność leczenia onkologicznego była potwierdzana w badaniach obrazowych, choć nie w każdej sytuacji klinicznej taka częstotliwość diagnostyki jest uzasadniona.

– Jest też specjalne pismo Narodowego Funduszu Zdrowia, które wymaga, aby ocena efektywności leczenia była oceną obiektywną, a więc – w przypadku onkologii – przy pomocy badań obrazowych, co wielokrotnie z klinicznego punktu widzenia nie ma kompletnie żadnego uzasadnienia – powiedziała.

Jak wyjaśniała, w początkowym okresie funkcjonowania RDTL lekarze mogli przedstawiać opisową ocenę efektów terapii, udokumentowaną w historii choroby. Późniejsza interpretacja NFZ wymusiła stosowanie obiektywnych kryteriów odpowiedzi opartych na badaniach obrazowych.

– To mnożenie badań w wielu sytuacjach klinicznych nie ma kompletnie medycznego uzasadnienia. Jest tylko administracyjnym zabiegiem – podkreśliła prof. Radecka.

Problem dotyczy nie tylko kosztów diagnostyki, ale również jej dostępności. Pacjent leczony w RDTL nie zawsze ma odrębną ścieżkę wykonywania badań i może być kierowany do tej samej kolejki co pozostali chorzy.

Maja Krzyształowska-Wawrzyniak, pełnomocnik dyrektora ds. programów lekowych i pakietu onkologicznego w SPSK nr 1 Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie, zwróciła uwagę, że finansowanie RDTL pokrywa koszt leku, ale nie obejmuje wszystkich świadczeń potrzebnych do prowadzenia i monitorowania terapii.

Szpitale kredytują leczenie

Jednym z najczęściej podnoszonych problemów pozostaje sposób finansowania RDTL. Szpital musi najpierw kupić lek, a następnie oczekiwać na rozliczenie kosztów przez NFZ. Przy terapiach kosztujących dziesiątki lub setki tysięcy złotych miesięcznie oznacza to istotne obciążenie finansowe.

– Już obecny tryb rozpatrywania wniosków RDTL, często wielotygodniowy, wiąże się z tym, że szpitale podejmują ryzyko finansowania leczenia we własnym zakresie w okresie oczekiwania na wydanie decyzji. Pytanie, czy podejmowanie decyzji wyłącznie przez konsultanta krajowego oraz włączenie kolejnych struktur opiniujących będzie umożliwiało włączenie pacjentów do leczenia w momencie, kiedy tego potrzebują – powiedziała Maja Krzyształowska-Wawrzyniak.

W części placówek problemem są również limity przeznaczone na finansowanie tej procedury.

– Limity dla wielu szpitali do końca roku wynoszą 0 zł miesięcznie, czyli de facto każdy pierwszy pacjent w RDTL jest w całości finansowany przez szpital i musi oczekiwać na refinansowanie dopiero po renegocjacjach, po tygodniach, miesiącach, a czasem dopiero na koniec okresu rozliczeniowego za poprzedni rok – podkreśliła.

Podobne doświadczenia przedstawił prof. Janusz Kocki, kierownik Zakładu Genetyki Klinicznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, odnosząc się do leczenia pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau.

– U nas w szpitalu jest sytuacja taka, że mamy przekroczony limit RDTL na to półrocze. Rozumiem dyrekcję szpitala, bo nie ma zapewnienia, że to nadwykonanie zostanie zwrócone – mówił.

Jak wskazywał, placówki muszą niekiedy zaciągać kredyty na zakup leków, a koszty odsetek obciążają ich budżety. Jako możliwe rozwiązanie zaproponował wyłączenie szpitala z przepływu środków między NFZ a producentem lub stworzenie odrębnego subkonta przeznaczonego wyłącznie na finansowanie RDTL.

Prof. Piotr Rutkowski, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologicznego, zwrócił dodatkowo uwagę na koszty leczenia powikłań terapii. Nie są one rozliczane w ramach finansowania samego leku, co również może wpływać na gotowość szpitali do uruchamiania leczenia w RDTL.

Kto powinien ponosić koszt braku refundacji?

Ministerstwo Zdrowia chce wprowadzić progi czasowe i finansowe, po których przekroczeniu producenci leków byliby zobowiązani do ponoszenia ustawowego paybacku. Mechanizm ma skłaniać firmy do rozpoczęcia procesu refundacyjnego, zamiast wieloletniego sprzedawania preparatu w ramach RDTL.

– Nie zamierzamy negocjować z firmami farmaceutycznymi, ponieważ nie będziemy tworzyć alternatywnego trybu refundacyjnego. Zamierzamy wprowadzić tak zwane paybacki ustawowe – zapowiedział Mateusz Oczkowski.

Resort przypomina, że payback ustawowy już znajduje się w ustawie refundacyjnej, choć dotychczas w praktyce nie został zastosowany. Jeżeli lek jest refundowany w innym wskazaniu, NFZ miałby natomiast finansować go w RDTL według najkorzystniejszej ceny efektywnej wynikającej z obowiązujących decyzji.

Za takim kierunkiem przemawia argument, że poza procesem refundacyjnym szpitale kupują leki po cenach ustalanych jednostronnie przez producentów.

– W ubiegłym tygodniu rozmawialiśmy o rozważeniu RDTL u pacjenta, gdzie koszt miesięcznego leczenia wynosił 100 tysięcy złotych. To nawet jak na leki onkologiczne była dla nas kwota szokująca – powiedziała prof. Barbara Radecka.

Także Barbara Misiewicz-Jagielak, wiceprezes Krajowych Producentów Leków, zwróciła uwagę, że producent może być zainteresowany pozostaniem poza systemem refundacyjnym ze względu na uzyskiwaną cenę.

– Nie rozumiem, dlaczego firma farmaceutyczna, która oferuje produkt w ramach RDTL-u, nie jest w stanie złożyć wniosku o refundację. Wydaje mi się, że sprzedaje produkt po maksymalnej cenie, a gdyby zawnioskowała o refundację, musiałaby tę cenę znacznie obniżyć – powiedziała.

Przedstawiciele Izby Gospodarczej Farmacja Polska ostrzegają jednak, że sankcje finansowe nie muszą doprowadzić do złożenia wniosku. W przypadku terapii przeznaczonych dla bardzo małych grup pacjentów producent może uznać obecność na polskim rynku za nieopłacalną.

– W kraju, w którym mamy swobodę działalności gospodarczej, nie da się nikogo zmusić do wystąpienia z wnioskiem o refundację. Jeżeli firma nie chce wystąpić z wnioskiem o refundację w Polsce, to jaki będzie skutek informacji o tym, że po przekroczeniu 12 miesięcy finansowania leku w RDTL-u będzie musiała płacić jakieś kary? Po prostu przestanie lek sprzedawać do podmiotów leczniczych, bo nie ma takiego obowiązku – argumentowała Katarzyna Czyżewska.

Choroby rzadkie nie mieszczą się w jednym schemacie

Największy spór dotyczy jednak tego, czy RDTL powinien być wyłącznie rozwiązaniem przejściowym prowadzącym do refundacji systemowej.

W chorobach rzadkich część leków jest wykorzystywana poza wskazaniami rejestracyjnymi, a liczba pacjentów jest zbyt mała, aby producentowi opłacało się przeprowadzenie pełnego procesu rejestracyjnego i refundacyjnego. W takich sytuacjach RDTL może pozostać jedyną dostępną ścieżką finansowania.

– Są takie wskazania, gdzie mamy leki, które nigdy nie będą zarejestrowane w tym wskazaniu, a są stosowane w nowotworach rzadkich czy w chorobach rzadkich. Mechanizm ograniczenia stosowania terapii w przypadku braku wniosku refundacyjnego absolutnie nie sprawdzi się w tych rozpoznaniach – podkreślił prof. Piotr Rutkowski.

Podobny problem wskazała Katarzyna Czyżewska. Jej zdaniem rozwiązania zachęcające do refundacji mają sens, jeżeli RDTL ma pełnić wyłącznie funkcję pomostu. Nie odpowiadają jednak na potrzeby pacjentów, którzy nigdy nie znajdą się w programie lekowym lub kryteriach standardowej refundacji.

W odpowiedzi na uwagi dotyczące chorób rzadkich Mateusz Oczkowski dopuścił możliwość powierzenia kwalifikacji zespołom koordynacyjnym, które już obecnie uczestniczą w realizacji części programów lekowych.

– Można pomyśleć o czymś takim jak zespół koordynacyjny chorób rzadkich, który decydowałby również o trybach indywidualnych – powiedział.

Zapewnił również, że pacjenci, którzy rozpoczęli terapię i nadal odnoszą z niej korzyści, nie powinni jej utracić.

– Jeśli pacjent otrzymał terapię w RDTL i nadal będzie odnosił z niej korzyści, leczenie będzie kontynuowane. Nie zamierzamy zabierać terapii pacjentom, którzy już ją otrzymują – zadeklarował.

Projekt zostanie zmieniony po prekonsultacjach

Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało analizę zgłoszonych propozycji. Wśród kwestii, które mogą zostać zmodyfikowane, znalazły się częstotliwość weryfikacji skuteczności leczenia, zasady kwalifikowania pacjentów z chorobami rzadkimi oraz terminy podejmowania decyzji.

Na połowę września resort planuje spotkanie z zainteresowanymi organizacjami i ekspertami, podczas którego ma przedstawić efekty prekonsultacji. Dopiero później projekt zostanie skierowany na formalną ścieżkę legislacyjną.

Kierunek reformy pozostaje jednak czytelny: RDTL ma być rozwiązaniem indywidualnym, szybkim i czasowym, a odpowiedzialność finansowa za leczenie przed refundacją ma być w większym stopniu dzielona pomiędzy państwo i producenta. Ostateczny kształt przepisów będzie musiał jednocześnie uwzględnić sytuacje, w których refundacja systemowa nie jest realną perspektywą, a terapia ratunkowa pozostaje jedyną dostępną możliwością leczenia.

Źródło: Posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Suwerenności Lekowej Polski poświęcone projektowanym zmianom w Ratunkowym Dostępie do Technologii Lekowych, 29 lipca 2026 r.

W Polsce każdego roku ok. 6 mln pacjentów korzysta z opieki medycznej z powodu chorób neurologicznych, a wraz ze starzeniem się społeczeństwa liczba osób wymagających takiej opieki będzie rosła. Mówimy więc o problemie, który bezpośrednio lub pośrednio dotyczy niemal każdej rodziny. Jednocześnie neurologia przeżywa okres dynamicznego rozwoju. Pojawiają się nowe metody diagnostyczne i terapie, które jeszcze kilka lat temu wydawały się nieosiągalne. Dlaczego równie ważna jak dostęp do nowoczesnego leczenia pozostaje profilaktyka i co każdy z nas może zrobić dla zdrowia swojego mózgu? Z okazji Światowego Dnia Mózgu mówi o tym prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Pani Profesor, 22 lipca obchodzimy Światowy Dzień Mózgu. Czy zdrowie mózgu powinno być obecnie jednym z najważniejszych priorytetów zdrowia publicznego?

Zdecydowanie tak. Choroby mózgu należą do największych współczesnych wyzwań medycznych, społecznych i ekonomicznych. Żyjemy coraz dłużej i jest to niewątpliwie ogromne osiągnięcie współczesnej medycyny, ale wiek nadal pozostaje głównym niemodyfikowalnym czynnikiem ryzyka wielu chorób o ogromnym wpływie społecznym, niosących za sobą ryzyko niepełnosprawności, złej jakości życia, a nawet śmierci. Są to m.in. udar mózgu, choroba Alzheimera, choroba Parkinsona oraz inne choroby neurozwyrodnieniowe. Wraz z wiekiem rośnie ryzyko padaczki, której etiologia u osób starszych w ponad 50% przypadków jest związana z chorobami naczyniowymi mózgu. Bardzo ważna jest wiedza nie tylko o profilaktyce, ale też o podstawowych objawach tych chorób, co pozwala na ich wczesne rozpoznanie i wdrożenie leczenia. W przypadku udaru mózgu szybka reakcja może uratować zdrowie, a nawet życie pacjenta.

Czy mamy wpływ na zdrowie naszego mózgu?

Tak, i jest to wpływ bardzo istotny. Nie możemy zmienić swojego wieku ani uwarunkowań genetycznych, ale na wiele innych czynników ryzyka możemy skutecznie oddziaływać. Szczególne znaczenie ma kontrolowanie czynników ryzyka naczyniowego. Regularne pomiary ciśnienia tętniczego, kontrolowanie stężenia cholesterolu i glukozy, aktywność fizyczna i zdrowa dieta to podstawa. Właściwe leczenie nadciśnienia tętniczego, cukrzycy, otyłości i zaburzeń lipidowych zmniejsza ryzyko nie tylko udaru mózgu, ale także zaburzeń poznawczych i otępienia. Bardzo ważny jest codzienny styl życia. Zaleca się dietę bogatą w warzywa, owoce, produkty pełnoziarniste i ryby, regularną aktywność fizyczną, odpowiednią ilość snu, unikanie tytoniu
i innych wyrobów nikotynowych oraz alkoholu. Nie wolno też zapominać o aktywności intelektualnej i społecznej. Czytanie książek, nauka nowych umiejętności, zwłaszcza nauka nowego języka, rozwijanie zainteresowań i utrzymywanie relacji z innymi ludźmi pomagają budować tzw. rezerwę poznawczą, która pozwala mózgowi dłużej zachować sprawność. Szacuje się, że poprzez ograniczanie modyfikowalnych czynników ryzyka można zapobiec lub opóźnić pojawienie się objawów nawet w około 45 proc. przypadków otępienia w skali globalnej, jest więc o co walczyć.

Nie wszystkim chorobom mózgu potrafimy jednak zapobiegać.

To prawda. W przypadku wielu schorzeń neurologicznych, takich jak choroba Parkinsona, stwardnienie rozsiane czy padaczki genetyczne lub o nieustalonej przyczynie, nie dysponujemy obecnie swoistymi metodami profilaktyki. Brak możliwości całkowitego zapobiegania nie oznacza jednak, że zdrowy styl życia nie ma znaczenia. Te same zasady, uzupełnione o ograniczanie przewlekłego stresu, wspierają funkcjonowanie mózgu oraz całego organizmu. U osób, które już chorują neurologicznie, takie działania pomagają dłużej zachować sprawność, poprawiają jakość życia i wspierają efekty leczenia.

Polskie Towarzystwo Neurologiczne prowadzi wspólne działania profilaktyczne z Polskim Towarzystwem Kardiologicznym i Polskim Towarzystwem Onkologicznym. Dlaczego zdecydowali się Państwo na taką współpracę?

Choroby neurologiczne, choroby układu krążenia i nowotwory odpowiadają za znaczną część zgonów, niepełnosprawności oraz utraconych lat życia w zdrowiu. Jednocześnie ich najważniejsze czynniki ryzyka są w znacznej części wspólne i modyfikowalne. Dlatego jako przedstawiciele neurologii, kardiologii i onkologii mówimy jednym głosem: należy odejść od myślenia o profilaktyce wyłącznie w kategoriach pojedynczych chorób. Profilaktyka nie powinna być dzielona na „profilaktykę mózgu”, „profilaktykę serca” czy „profilaktykę raka”. Dlatego w maju tego roku prezesi wszystkich trzech Towarzystw podpisali wspólne stanowisko w sprawie wzmocnienia profilaktyki chorób przewlekłych, a wraz z nim „10-tkę zdrowia”, czyli zestaw zasad wspólnych dla serca, mózgu i ryzyka onkologicznego. Za tym apelem stoją liczby. Polska wydaje na profilaktykę 1,7 proc. budżetu zdrowotnego, przy średniej unijnej 4 proc.; w przeliczeniu na mieszkańca to 22 euro wobec 202. Jednocześnie zgonów możliwych do uniknięcia mamy o ponad 60 proc. więcej niż wynosi średnia unijna. Te dwa fakty należy czytać razem. Profilaktyka nie może być traktowana wyłącznie jako koszt, ponieważ jest to inwestycja w dłuższe życie Polaków w zdrowiu, lepszą jakość życia, większą samodzielność i odporność społeczeństwa. Mamy wiedzę, narzędzia i dowody naukowe. Teraz potrzebujemy konsekwentnych decyzji, które uczynią profilaktykę jednym z najważniejszych priorytetów polskiej polityki zdrowotnej.

Profilaktyka to perspektywa lat. A jeśli udar już się zdarzy – co powinien wiedzieć każdy?

Że liczy się czas i że mierzy się go w godzinach od pierwszego objawu, a nie w dniach. Udar jest stanem nagłym dokładnie tak samo jak zawał serca. Najprostszą podpowiedzią jest akronim FAST, po angielsku „szybko”: F jak face (opadający kącik ust, wykrzywiona twarz); A jak arms (opadające ramię, osłabienie jednej strony ciała); S jak speech (nagłe zaburzenia mowy albo rozumienia); T jak time (natychmiastowy telefon pod 112). Trzy rzeczy, o których się zapomina: objawy udaru zwykle nie bolą, więc łatwo je zbagatelizować, a jeżeli ustępują samoistnie, to nie powód do ulgi, tylko sygnał alarmowy – nie wolno czekać do rana ani dzwonić najpierw do przychodni.

W ostatnim czasie dużo mówi się o chorobie Alzheimera. Czy rzeczywiście stoimy u progu przełomu?

Możemy mówić o początku nowej ery w diagnostyce i leczeniu choroby Alzheimera. Przez wiele lat dysponowaliśmy przede wszystkim lekami łagodzącymi objawy otępienia. Obecnie po raz pierwszy pojawiły się terapie wpływające na jeden z mechanizmów rozwoju choroby, które mogą spowalniać jej postęp u odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów. To bardzo ważna zmiana, ale jednocześnie ogromne wyzwanie dla całego systemu ochrony zdrowia. Nowe terapie mogą być stosowane wyłącznie u osób z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi albo z łagodnym otępieniem w przebiegu choroby Alzheimera, po potwierdzeniu obecności patologii amyloidowej. Jeżeli pacjent trafia do neurologa dopiero wtedy, gdy otępienie jest już zaawansowane, nie ma możliwości zastosowania tych leków. Ponadto wczesne rozpoznanie daje pacjentom czas na wdrożenie interwencji niefarmakologicznych, ma więc bardzo istotne znaczenie. Niestety, obecnie duża część pacjentów otrzymuje rozpoznanie zbyt późno, często dopiero wtedy, gdy zaburzenia poznawcze wyraźnie ograniczają codzienne funkcjonowanie. Dlatego tak ważna jest edukacja społeczeństwa, a także odpowiednie przygotowanie lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej do wczesnego rozpoznawania niepokojących objawów.

W jaki sposób można wcześniej rozpoznawać chorobę Alzheimera?

Do niedawna potwierdzenie choroby Alzheimera wymagało przede wszystkim badania płynu mózgowo-rdzeniowego albo specjalistycznego badania PET. Badania te nadal są podstawą diagnostyki i potwierdzenie w jednym z nich patologii amyloidowej jest konieczne do wdrożenia terapii przeciwciałami antyamyloidowymi. Jednak coraz większe znaczenie zyskują biomarkery oznaczane we krwi, przede wszystkim fosforylowane białko tau, a zwłaszcza p-tau217. To ogromny krok naprzód, ponieważ pobranie krwi jest znacznie mniej inwazyjne i łatwiejsze do zastosowania u większej liczby pacjentów. Biomarkery nie zastępują jednak oceny klinicznej i są badaniem dodatkowym, służącym określeniu etiologii zaburzeń poznawczych. Nie rekomenduje się ich oceny u osób zdrowych bez zaburzeń pamięci.

Warto też pamiętać, że w ramach programu „Moje Zdrowie” u osób w wieku 60 lat lub starszych przewidziano ocenę funkcji poznawczych. Dzięki temu lekarz rodzinny ma szansę zauważyć niepokojące objawy i skierować pacjenta do dalszej diagnostyki. U osób, które zgłaszają problemy z pamięcią lub innymi funkcjami poznawczymi, badania biomarkerów mogą znacząco usprawnić proces diagnostyczny. Sam program jest dostępny dla wszystkich ubezpieczonych po 20. roku życia: w wieku 20–49 lat badania kontrolne przysługują co pięć lat, a od 50. roku życia – co trzy lata.

Jakie największe wyzwania stoją dzisiaj przed polską neurologią w zakresie diagnostyki i leczenia choroby Alzheimera?

Największym wyzwaniem jest przygotowanie całego systemu do wcześniejszego rozpoznawania choroby oraz wdrażania nowych terapii. Potrzebujemy dobrze zorganizowanej ścieżki diagnostycznej – od lekarza podstawowej opieki zdrowotnej, przez ambulatoryjną opiekę specjalistyczną, aż po wyspecjalizowane ośrodki zajmujące się diagnostyką i leczeniem chorób prowadzących do otępienia. Niewątpliwie będzie tutaj potrzebna pewna referencyjność ośrodków, ale także ich ścisła współpraca. Drugim ogromnym wyzwaniem pozostają kadry. Według dostępnych danych w Polsce jest nieco ponad cztery tysiące neurologów, a około jedna trzecia pracujących specjalistów osiągnęła już wiek emerytalny. Rosnąca liczba pacjentów z chorobami otępiennymi i innymi schorzeniami neurologicznymi będzie wymagała nie tylko większej liczby lekarzy, ale również pielęgniarek neurologicznych, neuropsychologów, logopedów, fizjoterapeutów, terapeutów zajęciowych i pracowników socjalnych. Nowoczesna opieka neurologiczna musi być zespołowa i kompleksowa, a w neurologii podobnie jak w onkologii i kardiologii wzrośnie rola koordynatorów opieki.

Czy postęp terapeutyczny dotyczy wyłącznie choroby Alzheimera?

Absolutnie nie. Neurologia jest dziedziną, w której w ostatnich latach pojawiło się bardzo wiele nowych terapii w chorobach uważanych dotychczas za nieuleczalne, albo prowadzące do znacznej niesprawności. Znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnego leczenia stwardnienia rozsianego, choroby Parkinsona, spastyczności i dystonii, rdzeniowego zaniku mięśni oraz innych chorób nerwowo-mięśniowych. Rozwijają się możliwości leczenia padaczek lekoopornych i migreny. Dla wielu pacjentów nowe terapie oznaczają możliwość powrotu do aktywności zawodowej i rodzinnej albo dłuższe zachowanie samodzielności. Coraz lepiej rozumiemy również biologiczne mechanizmy chorób neurodegeneracyjnych, dlatego możemy spodziewać się kolejnych terapii modyfikujących ich przebieg.

Czy polscy pacjenci mają do tych terapii realny dostęp?

W znacznej części tak, i dzieje się to przede wszystkim przez programy lekowe. Neurolodzy
i neurolodzy dziecięcy prowadzą ich dziś 22 i to one są podstawowym źródłem dostępu polskich pacjentów do innowacyjnych terapii. Właśnie dlatego niepokoją nas problemy z finansowaniem programów lekowych. Liczba pacjentów w tych programach rośnie z roku na rok i jest to wzrost przewidywalny: w wielu z nich jesteśmy w stanie podać konkretne liczby na podstawie dotychczasowych obserwacji, a tam, gdzie zmieniają się kryteria kwalifikacji – oszacować je. Chodzi o to, żeby znalazło to odbicie w planach finansowych Narodowego Funduszu Zdrowia z wyprzedzeniem. Zabezpieczenie odpowiednich środków na diagnostykę i leczenie chorób neurologicznych jest warunkiem tego, aby móc w pełni korzystać z możliwości współczesnej medycyny.

Jakie przesłanie chciałaby Pani przekazać z okazji Światowego Dnia Mózgu?

Chciałabym, abyśmy zaczęli traktować zdrowie mózgu tak samo poważnie jak zdrowie serca. Neurologia daje dziś coraz więcej możliwości – potrafimy wcześniej rozpoznawać wiele chorób i coraz lepiej rozumiemy mechanizmy ich rozwoju, dysponujemy też skuteczniejszym leczeniem niż jeszcze kilka lat temu. Jednocześnie ogromny wpływ na zdrowie mózgu mają nasze codzienne decyzje oraz warunki, w których żyjemy, pracujemy i starzejemy się.

Edukacja zdrowotna nie powinna być traktowana jako dodatek. Znaczenie ma wszystko, o czym mówiłam – od profilaktyki po umiejętność rozpoznania niepokojących objawów i szybkiego reagowania. Najskuteczniejsza terapia nie pomoże pacjentowi, który trafi do neurologa zbyt późno, a w przypadku udaru mózgu o możliwości skutecznego leczenia często decyduje natychmiastowe wezwanie pomocy. Dlatego podstawowa wiedza o profilaktyce, objawach alarmowych i zasadach postępowania w sytuacji zagrożenia zdrowia powinna być przekazywana już od najmłodszych lat. Światowy Dzień Mózgu jest też doskonałą okazją, aby przypomnieć, że na dbanie o zdrowie mózgu nigdy nie jest ani za wcześnie, ani za późno.

Źródło: inf pras