Choroby reumatyczne, na które w Polsce cierpi 8-10 mln osób, nie zawsze zaczynają się od bólu stawów. Pierwszym ich objawem może być zmęczenie i osłabienie, które potrafią wyprzedzić inne symptomy o miesiące, a nawet lata – przypominają eksperci z okazji Światowego Dnia Reumatyzmu.

Jest on obchodzony co roku 12 października.

Choroby reumatyczne dotyczą w Polsce 8-10 mln osób. Zalicza się do nich m.in.: chorobę zwyrodnieniową stawów, osteoporozę i wszelkie choroby narządu ruchu, w tym choroby o podłożu zapalnym, w których udział bierze układ odporności, a także rzadkie choroby o podłożu genetycznym. Wbrew temu, co wciąż sądzi wiele osób, nie są to schorzenia ludzi w podeszłym wieku i nie zawsze objawiają się bólem stawów. Schorzenia te dotyczyć również młodych dorosłych, ale też dzieci i nastolatków. Najczęstszą artropatią wieku rozwojowego jest młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (MIZS).

„Pacjent nie musi czuć bólu w stawach, ale może mieć chorobę reumatyczną” – zwrócił uwagę prof. Zbigniew Żuber, prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, cytowany w informacji prasowej przesłanej PAP. Jak dodał, objawem choroby reumatologicznej, często lekceważonym, jest zmęczenie, osłabienie, niechęć lub niemożność normalnego funkcjonowania.

„Te symptomy wyprzedzają inne objawy choroby nawet o miesiące czy lata. Choroba często rozwija się powoli, nie od razu występują wszystkie objawy” – podkreślił specjalista. O tym, że w organizmie może dziać się coś niedobrego, świadczą też gorączka, stany podgorączkowe, duszność wysiłkowa, a także różnego rodzaju zmiany skórne.

„Choroby reumatyczne to nie tylko »bolące kolana«, jak często myślimy. One mogą mieć charakter układowy, a ich objawy i powikłania wykraczają daleko poza narząd ruchu. To choroby całego organizmu, w których czas rozpoznania może decydować o rokowaniu” – zaznaczył prof. Bogdan Batko, krajowy konsultant w dziedzinie reumatologii. Nieleczone powodują bolesną destrukcję stawów, ale wiele z tych chorób dotyczy naczyń, mięśni, kości lub narządów wewnętrznych i uszkadzać ważne narządy, jak serce, nerki czy płuca.

Eksperci zwrócili uwagę, że wiele chorób reumatycznych rozwija się w przebiegu innych schorzeń. Przykładem może być łuszczyca, która dotyka w Polsce 1,5-2 mln osób. U 20-30 proc. chorych rozwinie się łuszczycowe zapalenie stawów oraz osteoporoza.

Specjaliści ocenili, że dzięki nowoczesnym terapiom udało się odmienić oblicze wielu chorób reumatycznych, zwłaszcza tych o podłożu zapalnym – chorzy mają szansę na remisję, a dzięki temu na długie, dobre życie. „Pacjenci mówią, że dostali drugie życie. Uczą się, studiują, chodzą do pracy, płacą podatki, uprawiają sport. Postęp, jaki dokonał się w XXI wieku w reumatologii, jest porównywalnym z tym, jaki nastąpił w onkologii i hematoonkologii. Mówimy o złotej erze w reumatologii – podkreślił prof. Żuber.

Konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii ocenił, że polski system ochrony zdrowia pozwala dziś realnie leczyć choroby reumatyczne. „Dysponujemy dziś szerokim portfolio terapeutycznym – od klasycznych leków modyfikujących przebieg choroby, dostępnych w aptekach, po leki biologiczne i inhibitory kinaz janusowych, dostępne w szpitalach w ramach programów lekowych” – wyjaśnił prof. Batko. Zastrzegł jednak, że nie u wszystkich chorych udaje się wykorzystać tę możliwość odpowiednio wcześnie.

Największym wyzwaniem pozostaje czas. Specjaliści od dawna tłumaczą, że im wcześniej rozpoznajemy zapalną chorobę reumatyczną i rozpoczynamy skuteczne leczenie, tym większa jest szansa na uzyskanie i utrzymanie remisji. Zalecenia europejskie wskazują, że pacjent z podejrzeniem zapalnej choroby stawów powinien trafić do reumatologa w ciągu sześciu tygodni od wystąpienia objawów.

„Rozpoczęcie leczenia we wczesnej fazie choroby zwiększa szansę na remisję i ogranicza ryzyko trwałego uszkodzenia stawów oraz rozwoju powikłań narządowych. Remisja jest więc w Polsce celem realnym, ale osiągamy ją rzadziej, niż pozwalają na to współczesne możliwości medycyny” – wskazał prof. Batko.

Wśród przyczyn wymienił m.in. to, że droga pacjenta do reumatologa i postawienia rozpoznania nadal bywa w Polsce zbyt długa.

Reumatolodzy proponują strategię 6-12-6. Liczby te wyznaczają trzy kluczowe punktu czasowe, które mogą decydować o rokowaniu pacjenta: najwyżej sześć tygodni od wystąpienia objawów do konsultacji reumatologicznej, 12 tygodni od początku objawów do wdrożenia leczenia (jako tzw. okno terapeutyczne) oraz sześć miesięcy na osiągnięcie remisji lub tzw. niskiej aktywności choroby.

Dzięki dobrej diagnostyce i leczeniu jest możliwość zapanowania nie tylko nad chorobą podstawową, ale także szansa na uniknięcie rozwoju chorób współistniejących.

U części pacjentów choroby reumatyczne mają dramatyczny przebieg. „Choroby o podłożu zapalnym, agresywne, takie jak reumatoidalne zapalenie stawów, choroba Stilla, spondyloartropatie, łuszczycowe zapalenie stawów, twardzina układowa, zapalenia mięśni, toczeń rumieniowaty układowy, to ciężkie schorzenia, w których rokowanie jest podobne jak w wielu chorobach nowotworowych. To oznacza, że jeśli pacjent nie zostanie dobrze zdiagnozowany na wczesnym etapie rozwoju choroby i nie otrzyma optymalnego leczenia, to rozwiną się u niego najróżniejsze powikłania” – wyjaśnił prof. Żuber. Podkreślił, że może dojść do zajęcia serca, nerek, układu nerwowego czy rozwoju ciężkiej choroby śródmiąższowej płuc.

„Taki pacjent będzie żył krócej niż przeciętny mieszkaniec Polski, a jakość jego życia nie będzie dobra. Nie umrze z powodu »reumatyzmu«, ale z powodu powikłań układowych, czyli zaburzenia pracy narządów” – powiedział specjalista.

Przypomniał, że lekarze w Polsce mają do dyspozycji dziewięć programów lekowych, w ramach których mogą stosować 24 substancji czynnych. „Dzięki wsparciu Ministerstwa Zdrowia i NFZ rozwinęliśmy te programy w sposób fantastyczny, ale potrzebujemy dalszego wsparcia, bo choć w wielu chorobach możemy stosować leki innowacyjne, tak jak inne kraje Europy, to mamy problem niedostatecznego finansowania” – przyznał prof. Żuber.

Pomimo coraz szerszego dostępu do tańszych leków biopodobnych, zapewnienie finansowania terapii rosnącej liczbie pacjentów wciąż pozostaje wyzwaniem. W Polsce nowoczesne terapie otrzymuje około 40 tys. pacjentów reumatologicznych. Na przykład z leczenia biologicznego i celowanego syntetycznego korzysta około 6 proc. chorych na reumatoidalne zapalenie stawów, podczas gdy średnia europejska wynosi 20 proc. „Mamy duży dystans do nadrobienia” – wskazał ekspert.

W opinii reumatologów jednym z rozwiązań może być refundacja apteczna wybranych leków biologicznych i celowanych syntetycznych poza programami lekowymi, co mogłoby istotnie zwiększyć dostępność leczenia.

Prof. Żuber zaznaczył, że ograniczenia finansowania programów lekowych oraz sytuacja ekonomiczna szpitali, które nie mogą długoterminowo kredytować terapii, powodują, iż część chorych musi oczekiwać na rozpoczęcie leczenia. Tymczasem zwłoka w leczeniu może powodować ograniczenie sprawności i trwałą utratę zdolności do pracy.

Eksperci zwrócili uwagę, że stosowanie nowoczesnych terapii jest opłacalne. Dane ZUS wskazują, że dzięki innowacyjnemu leczeniu chorób narządu ruchu udało się zmniejszyć liczbę zwolnień lekarskich i długości ich trwania oraz liczbę rent.

„To pokazuje, że leczenie zgodne z europejskimi standardami jest inwestycją, a nie kosztem, jak u nas się ocenia, bo przecież dajemy pacjentom szansę na normalne funkcjonowanie. Tacy pacjenci są w stanie chodzić, pracować, cieszyć się wysoką jakością życia” – powiedział prof. Żuber. W jego ocenie nakłady na nowoczesne terapie powinny być zwiększone, aby zapobiec znacznie wyższym kosztom ponoszonym z tytułu niepełnosprawności pacjentów, ich leczenia operacyjnego i długotrwałej rehabilitacji. (PAP)

Źródło: Nauka w Polsce

Od 1 października 2026 r. zaczyna obowiązywać kolejna lista leków refundowanych. Wśród 24 nowych terapii znalazło się 13 dedykowanych onkologii. Zmiany obejmują m.in. leczenie nowotworów układu pokarmowego, raka nerki, raka piersi i płuca, nowotworów urotelialnych, guzów neuroendokrynnych, szpiczaka plazmocytowego oraz przewlekłej białaczki limfocytowej.

To czwarta i ostatnia w tym roku aktualizacja listy. W całym 2026 r. refundacją objęto 90 nowych terapii, z czego aż 46 skierowanych do pacjentów onkologicznych. Październikowa lista nie oznacza przy tym wyłącznie pojawienia się nowych leków. W części przypadków, rozszerzone zostały dotychczasowe wskazania lub zmienione zasady programów lekowych tak, aby z określonych terapii mogły skorzystać kolejne grupy pacjentów.

Szczególnie wyraźnym kierunkiem najnowszych zmian jest dalsze różnicowanie leczenia w zależności od biologicznych cech nowotworu. Coraz częściej o wyborze terapii decyduje nie tylko lokalizacja i stopień zaawansowania choroby, ale również obecność konkretnej mutacji, ekspresja określonego białka czy wynik badania immunohistochemicznego.

Najwięcej zmian w nowotworach układu pokarmowego

Duża część październikowej aktualizacji dotyczy nowotworów przewodu pokarmowego. W przypadku zaawansowanego raka jelita grubego refundacją zostanie objęte skojarzenie enkorafenibu z cetuksymabem u dorosłych pacjentów z potwierdzoną mutacją BRAF V600E, w drugiej lub kolejnych liniach leczenia.

– To terapia, na którą pacjenci czekali bardzo długo – wyjaśnia prof. Lucjan Wyrwicz, kierujący w Narodowym Instytucie Onkologii Kliniką Onkologii i Radioterapii – Rak jelita grubego z mutacją BRAF V600E należy do najbardziej agresywnych podtypów tej choroby, dlatego udostępnienie nowej opcji terapeutycznej stanowi istotny postęp i poszerza możliwości pomocy chorym w zaawansowanym stadium. Liczymy jednak na dalsze rozszerzenie wskazań refundacyjnych – najnowsze badania naukowe pokazują, że zastosowanie tej terapii już w pierwszej linii przynosi jeszcze większe korzyści – dodaje ekspert

Nowe możliwości leczenia obejmą również chorych na miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego raka dróg żółciowych. Pembrolizumab w skojarzeniu z chemioterapią będzie dostępny dla chorych już w pierwszej linii leczenia.

– Terapia ta stanowi alternatywę dla durwalumabu, refundowanego od ponad roku. Oba leki zapewniają zbliżone wyniki leczenia. Istotną różnicą jest możliwość kontynuowania chemioterapii w skojarzeniu z pembrolizumabem przez ponad sześć miesięcy, co u niektórych pacjentów może być uzasadnione klinicznie – mówi prof. Wyrwicz

Rak żołądka – trzy nowe możliwości i coraz większa rola biomarkerów

Duże zmiany dotyczą leczenia zaawansowanego raka żołądka oraz raka połączenia żołądkowo-przełykowego.U pacjentów z nowotworem HER2-dodatnim, przy odpowiedniej ekspresji PD-L1, refundacją zostanie objęty pembrolizumab w skojarzeniu z trastuzumabem i chemioterapią w pierwszej linii leczenia. Dla chorych z nowotworem HER2-ujemnym i ekspresją PD-L1 dostępne będzie natomiast leczenie pembrolizumabem w połączeniu z chemioterapią. W praktyce zmiana ta poszerza grupę pacjentów, którzy już na pierwszym etapie leczenia będą mogli skorzystać z nowoczesnego leczenia skojarzonego.

– Obie te opcje terapeutyczne były intensywnie badane w Narodowym Instytucie Onkologii w ramach badań klinicznych. W przypadku raka HER2-ujemnego poszerza się grupa pacjentów, którzy mogą otrzymać immunoterapię, w porównaniu z dotychczasowym zakresem refundacji pembrolizumabu. Terapia ta ma dla mnie szczególne znaczenie, ponieważ jestem seniorem autorskim publikacji przedstawiającej wyniki badania, które stanowiło podstawę jej rejestracji – kontynuuje prof. Wyrwicz

Trzecia zmiana dotyczy pacjentów z HER2-ujemnym, miejscowo zaawansowanym nieresekcyjnym lub przerzutowym rakiem gruczołowym żołądka albo połączenia żołądkowo-przełykowego, którego komórki wykazują obecność klaudyny 18.2 (CLDN18.2). W tej grupie refundowany będzie zolbetuksymab w skojarzeniu z chemioterapią.

– Jest to bardzo ważne uzupełnienie możliwości terapeutycznych u pacjentów z rakiem żołądka. Ekspresja CLDN18.2 jest biomarkerem niekorzystnego rokowania w tzw. typie rozlanym raka żołądka, a ta grupa pacjentów stanowi duże wyzwanie w terapii. Stąd znaczna wartość uzupełnienia spektrum dostępnych terapii o zolbetuksimab. Jest to jednocześnie wyjątkowy lek celowany, gdyż posiada bardzo nasilone działania niepożądane jakimi są nudności i wymioty o znacznym nasileniu wynikające z podrażnienia zdrowej części żołądka. Stosowanie terapii tym lekiem wymaga od onkologa dużego doświadczenia zwłaszcza w początkowej fazie terapii gdy objawy uboczne są najsilniejsze – zaznacza prof. Lucjan Wyrwicz

Nowa opcja w guzach neuroendokrynnych

Guzy neuroendokrynne tworzą bardzo zróżnicowaną grupę nowotworów, dlatego dobór postępowania zależy m.in. od lokalizacji, stopnia zróżnicowania, zaawansowania choroby i wcześniejszego leczenia. Kolejna refundowana możliwość poszerza zakres postępowania u pacjentów, u których dostępne dotychczas metody nie mogą być zastosowane. Kabozantynib będzie dostępną opcją w leczeniu dorosłych pacjentów z nieresekcyjnymi lub przerzutowymi, dobrze zróżnicowanymi guzami neuroendokrynnymi, gdy nie mogą zostać zastosowane inne metody leczenia. Zmiana dotyczy zarówno guzów wywodzących się z trzustki, jak i guzów neuroendokrynnych o innych lokalizacjach.

Rak nerki i pierwsza terapia celowana w chorobie von Hippla-Lindaua

Kolejna możliwość zastosowania nowoczesnej terapii pierwszej linii leczenia obejmie pacjentów chorujących na raka nerkowokomórkowego. Refundacją objęte zostanie skojarzenie pembrolizumabu z aksytynibem u dorosłych pacjentów z pośrednim lub niekorzystnym rokowaniem według skali IMDC (International Metastatic Renal Cell Carcinoma Database Consortium), stosowanej do oceny rokowania u pacjentów z przerzutowym rakiem nerki.

– Objęcie refundacją kolejnej terapii łączącej przeciwciało anty-PD-1, które wspiera układ odpornościowy w walce z nowotworem, z lekiem ograniczającym tworzenie naczyń krwionośnych odżywiających guz zwiększy możliwości dopasowania leczenia do potrzeb pacjenta. Leki z tej drugiej grupy, należące do inhibitorów wielokinazowych, różnią się profilem działań niepożądanych. Różnice te mogą mieć znaczenie przy wyborze terapii, zwłaszcza u osób z chorobami współistniejącymi – wyjaśnia prof. Jakub Kucharz z Kliniki Nowotworów Układu Moczowego NIO

Osobną i szczególnie istotną zmianą jest refundacja belzutifanu dla dorosłych pacjentów z chorobą von Hippla-Lindaua, u których leczenie miejscowe zostało uznane za nieodpowiednie. Jest to pierwsza refundowana terapia celowana przeznaczona dla tej grupy chorych. Choroba von Hippla-Lindaua jest rzadkim, uwarunkowanym genetycznie zespołem predysponującym do powstawania nowotworów. Możliwość zastosowania leczenia systemowego ma znaczenie zwłaszcza wtedy, kiedy charakter lub liczba zmian ogranicza możliwości kolejnych interwencji miejscowych.

– To niezwykle ważna refundacja dla osób z rzadką chorobą, której objawy często dotyczą wielu narządów i wymagają licznych zabiegów. W zdecydowanej większości przypadków pojawiają się one już w młodości, a kolejne operacje mogą z czasem pogarszać funkcjonowanie narządów i jakość życia chorych. U części pacjentów dalsze interwencje chirurgiczne stają się niemożliwe lub wiążą się z nieakceptowalnym ryzykiem. – mowi prof. Jakub Kucharz – Belzutyfan jest pierwszym zarejestrowanym lekiem z grupy inhibitorów HIF-2α. To zarazem znakomity przykład tego, jak poznanie mechanizmów choroby i badania z zakresu biologii molekularnej mogą prowadzić do opracowania skutecznej terapii.

Warto podkreślić, że Klinika Nowotworów Układu Moczowego NIO-PIB była pierwszym ośrodkiem w Polsce i jednym z pierwszych w Europie, w którym rozpoczęto stosowanie belzutyfanu u osób z chorobą von Hippla–Lindaua (VHL) – Początkowo leczenie prowadziliśmy w ramach importu docelowego, a po rejestracji leku w Europie – w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Obecnie mamy pod opieką kilkunastu chorych. Należy jednak podkreślić, że belzutyfan powinien być stosowany wyłącznie u pacjentów, u których metody leczenia miejscowego są niemożliwe do zastosowania lub nie są odpowiednie. Kwalifikacja do terapii musi opierać się na ocenie zespołu wielospecjalistycznego – dodaje ekspert

Większa elastyczność w leczeniu raka urotelialnego

Zmodyfikowane zostaną również zasady leczenia raka urotelialnego. W schemacie obejmującym niwolumab, gemcytabinę i cisplatynę możliwe będzie zastąpienie cisplatyny karboplatyną u pacjentów, u których stwierdzono nietolerancję leczenia cisplatyną. Zmiana została wprowadzona jako wskazanie off-label, czyli poza wskazaniami określonymi w Charakterystyce Produktu Leczniczego. W praktyce zwiększa to możliwość dostosowania schematu do sytuacji klinicznej pacjenta, w szczególności w przypadkach, w których dalsze stosowanie cisplatyny jest niemożliwe.

– To ważna zmiana w codziennej praktyce klinicznej. Podczas chemioterapii opartej na cisplatynie mogą wystąpić działania niepożądane, które uniemożliwiają jej dalsze podawanie. Możliwość zastąpienia cisplatyny karboplatyną pozwoli dostosować schemat chemioterapii do aktualnego stanu pacjenta i kontynuować leczenie skojarzone z niwolumabem, pod warunkiem że nadal będą spełnione kryteria jego bezpiecznego stosowania – mówi prof. Kucharz

Takie postępowanie przewidziano również w badaniu rejestracyjnym, w którym dopuszczano zmianę cisplatyny na karboplatynę w trakcie terapii. Modyfikacja zasad refundacji uwzględnia więc sytuację kliniczną znaną zarówno z praktyki, jak i z badania stanowiącego podstawę wprowadzenia tego schematu leczenia.

Dla pacjenta oznacza to większą elastyczność i szansę na zachowanie ciągłości terapii mimo nietolerancji jednego z jej składników. Dla lekarza jest to możliwość odpowiedniego dostosowania schematu chemioterapii bez konieczności rezygnacji z immunoterapii. Zmiana dotyczy chorych, u których nietolerancja pojawiła się podczas leczenia, nie oznacza automatycznego rozszerzenia możliwości rozpoczynania leczenia   

Rak piersi – rozszerzenie leczenia pooperacyjnego

Zmiana w programie leczenia raka piersi dotyczy abemacyklibu stosowanego w skojarzeniu z hormonoterapią w leczeniu uzupełniającym. Możliwość refundowanego leczenia obejmie określoną grupę dorosłych pacjentów bez przerzutów do węzłów chłonnych, z wczesnym hormonozależnym, HER2-ujemnym rakiem piersi i wysokim ryzykiem nawrotu. Także w tym przypadku chodzi o wskazanie off-label. To przykład zmiany dotyczącej leczenia prowadzonego na wczesnym etapie choroby, kiedy celem terapii uzupełniającej jest zmniejszenie ryzyka jej nawrotu po leczeniu radykalnym.

– Rozszerzenie refundacji abemacyklibu na wybraną grupę chorych bez przerzutów do węzłów chłonnych, ale z wysokim ryzykiem nawrotu, pozwala lepiej dostosować leczenie uzupełniające do indywidualnych potrzeb pacjentek z hormonozależnym, HER2-ujemnym rakiem piersi. Część z nich może już korzystać z innego inhibitora CDK4/6. Obecna zmiana daje dodatkową możliwość zastosowania abemacyklibu poza wskazaniami rejestracyjnymi, zgodnie z kryteriami programu lekowego. Wybór terapii powinien uwzględniać sytuację kliniczną pacjentki, dostępne dowody naukowe, choroby współistniejące, profil działań niepożądanych oraz preferencje chorej – wyjaśnia dr n. med. Aleksandra Konieczna z Kliniki Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej NIO

 Rak płuca – możliwość ponownego zastosowania immunoterapii

W programie leczenia raka płuca pojawi się ważna zmiana dotycząca mozliwości ponownego zastosowania immunoterapii. Obejmie ona zarówno chorych z niedrobnokomórkowych rakiem płuca leczonych radykalnie we wczesnych stadiach, jak i pacjentów leczonych w stadium uogólnienia choroby.

U chorych, którzy otrzymywali immunoterapię lub immunochemioterapię w ramach leczenia radykalnego, ponowne zastosowanie immunoterapii będzie możliwe, jeśli nawrót choroby nastąpi po co najmniej 12 miesiącach od podania ostatniej dawki immunoterapii.

W przypadku pacjentów leczonych immunoterapią w stadium uogólnienia choroby ponowna kwalifikacja będzie możliwa wyłącznie po spełnieniu wszystkich określonych warunków: planowym zakończeniu dwuletniego leczenia, utrzymywaniu się odpowiedzi na immunoterapię do jego zakończenia, braku istotnych działań niepożądanych oraz nawrocie choroby po co najmniej 6 miesiącach od ostatniej dawki immunoterapii.

– Możliwość ponownego zastosowania immunoterapii będzie zależała od tego, na jakim etapie choroby pacjent otrzymywał ją wcześniej, oraz od czasu, jaki upłynął od zakończenia leczenia do nawrotu. U chorych leczonych w stadium uogólnienia znaczenie będą miały również utrzymująca się odpowiedź na wcześniejszą terapię i jej tolerancja. Ponowna kwalifikacja będzie więc wymagała spełnienia ściśle określonych kryteriów programu lekowego – wyjaśnia dr hab. n. med. Magdalena Knetki-Wróblewska z Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej NIO

Nowy program lekowy jednoznacznie określi również czas stosowania immunoterapii w pierwszej linii leczenia: terapia będzie mogła trwać nie dłużej niż dwa lata. Natomiast chorzy otrzymujący immunoterapię po niepowodzeniu wcześniejszej chemioterapii będą mogli kontynuować ją do momentu udokumentowania progresji choroby.

Nowe możliwości w hematoonkologii

Październikowa lista refundacyjna poszerza również możliwości leczenia pacjentów z nowotworami układu krwiotwórczego. Zmiany dotyczą szpiczaka plazmocytowego oraz przewlekłej białaczki limfocytowej.

W szpiczaku plazmocytowym refundacją w pierwszej linii leczenia zostanie objęty schemat DVRd, łączący daratumumab z bortezomibem, lenalidomidem i deksametazonem. Będzie on dostępny dla dorosłych, wcześniej nieleczonych chorych, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.

– Dotychczas starsi pacjenci mogli korzystać w ramach programu lekowego ze schematu DRd, obejmującego daratumumab, lenalidomid i deksametazon. Obecna zmiana udostępnia dodatkową opcję – schemat czterolekowy, zawierający również bortezomib. Poszerza to możliwości wyboru terapii już na początku leczenia – zaznacza prof. Joanna Romejko-Jarosińska kierująca Kliniką Nowotworów Układu Chłonnego NIO

Z kolei w przewlekłej białaczce limfocytowej refundacja zanubrutynibu w monoterapii w pierwszej linii zostanie rozszerzona na całą populację dorosłych chorych. Dotychczas obejmowała pacjentów starszych oraz młodszych z określonymi obciążeniami, takimi jak choroby współistniejące, nawracające infekcje lub zaburzenia czynności nerek. Teraz z tej opcji będą mogli skorzystać także pozostali dorośli pacjenci, zgodnie z kryteriami programu lekowego.

Obie zmiany zwiększają możliwości dostosowania terapii do sytuacji klinicznej chorego. W chorobach wymagających wieloletniego postępowania większy wybór na początku leczenia ma znaczenie także dla planowania jego kolejnych etapów.

Kierunek: leczenie coraz dokładniej dopasowane do choroby

Październikowa aktualizacja oznacza nie tylko rosnącą liczbę dostępnych terapii. Coraz bardziej widoczna jest zmiana sposobu kwalifikowania pacjentów do samego leczenia.W raku jelita grubego znaczenie ma mutacja BRAF V600E. W raku żołądka – status HER2, ekspresja PD-L1 czy obecność CLDN18.2. W raku płuca, coraz ważniejsze staje się z kolei nie tylko to, jakie leczenie pacjent otrzymał wcześniej, ale również kiedy je zakończył i po jakim czasie doszło do nawrotu.

Nowoczesna onkologia coraz rzadziej sprowadza się więc do jednego schematu przypisanego do określonego rozpoznania. Decyzja terapeutyczna jest wynikiem połączenia wielu informacji – dotyczących biologii nowotworu, stadium choroby, wcześniejszego leczenia i sytuacji klinicznej konkretnego pacjenta.

Październikowe zmiany poszerzają liczbę takich możliwych scenariuszy i w kolejnych grupach chorych pozwalają lepiej dopasować dostępne leczenie do charakteru choroby. 

Źródło: NIO

Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej coraz częściej zmierza w kierunku terapii, które pozwalają uzyskać długotrwałą kontrolę choroby bez konieczności bezterminowego przyjmowania leków. Podczas konferencji „Hematologia konsultacyjna. Jak leczę… w 2026 r.” eksperci dyskutowali o wynikach badania CLL17, nowych wytycznych EHA oraz barierach, które sprawiają, że w Polsce nadal wielu pacjentów otrzymuje terapie ciągłe. Wśród kluczowych wyzwań wskazano organizację leczenia opartego na wenetoklaksie, indywidualizację wyboru terapii oraz dostęp do nowych schematów i leków.

W dniach 10-12.09.2026 r. w Gdańsku odbyła się konferencja „Hematologia konsultacyjna. Jak leczę… w 2026 r. w ramach, której omawiano nowe metody leczenia różnych schorzeń hematologicznych. W ostatnim dniu konferencji omawiano zagadnienia związane z leczeniem przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL). Punktem wyjścia była debata dotycząca badania klinicznego CLL17, które podkreśliło rosnące znaczenie terapii o ograniczonym czasie trwania. Wyniki tego randomizowanego, wieloośrodkowego badania fazy III wykazały, że schematy wenetoklaks–obinutuzumab oraz wenetoklaks–ibrutynib mogą zapewniać kontrolę choroby porównywalną z ciągłym stosowaniem ibrutynibu w monoterapii, jednocześnie umożliwiając zakończenie leczenia po określonym czasie. Debatę prowadził prof. Krzysztof Giannopoulos, a stanowiska przeciwstawne przedstawili prof. Krzysztof Jamroziak – argumentujący, że wyniki badania pomogły w codziennej praktyce – oraz prof. Wojciech Jurczak, reprezentujący bardziej sceptyczne podejście. Profesor Jurczak podkreślił, że w obecnych czasach dysponujemy już kolejnymi generacjami inhibitorów kinazy Brutona o zdecydowanie bardziej korzystnym profilu tolerancji leczenia niż inhibitor pierwszej generacji, jakim jest ibrutynib. Dyskusja nie sprowadzała się jednak do prostego rozstrzygnięcia sporu. Pokazała przede wszystkim, że ograniczenie czasu ekspozycji na leczenie staje się jednym z najważniejszych celów współczesnej terapii CLL. Wyniki badania CLL17 dostarczyły temu podejściu istotnego uzasadnienia klinicznego.

Bezpośrednio po debacie rozpoczął się panel ekspertów CLL, który poprowadzili prof. Iwona Hus oraz prof. Bartosz Puła. W dyskusji uczestniczyli prof. Krzysztof Giannopoulos, prof. Krzysztof Jamroziak, prof. Wojciech Jurczak, prof. Dariusz Wołowiec, prof. Tomasz Wróbel oraz prof. Jan Maciej Zaucha.

Dyskusję zainicjował prof. Jan Maciej Zaucha, przedstawiając dane Narodowego Funduszu Zdrowia z lat 2025 i 2026. Wynikało z nich, że pomimo krajowych i międzynarodowych zaleceń wskazujących na korzyści z terapii ograniczonych w czasie, nadal znaczna część pacjentów otrzymuje nieograniczoną w czasie terapię akalabrutynibem lub zanubrutynibem. Dane te stały się punktem wyjścia do rozmowy o przyczynach rozbieżności między zaleceniami a praktyką kliniczną.

Jednym z najważniejszych powodów może być łatwość organizacyjna rozpoczęcia leczenia inhibitorami BTK. Akalabrutynib i zanubrutynib mogą być włączane w warunkach poradni, bez konieczności hospitalizacji, skomplikowanej eskalacji dawki ani intensywnego monitorowania ryzyka zespołu rozpadu guza. Z perspektywy ośrodków oraz samych pacjentów jest to istotne ułatwienie, które może sprzyjać wybieraniu terapii ciągłych, nawet jeśli długoterminowo leczenie ograniczone w czasie byłoby rozwiązaniem bardziej pożądanym ze względu na ograniczoną ekspozycję na leki, potencjalnie niższą toksyczność i niższe koszty leczenia przy jednoczesnym zachowaniu skuteczności takich form terapii.

Zwrócono również uwagę na mniejszą od oczekiwanej liczbę włączeń do schematu wenetoklaks–ibrutynib. Jedną z możliwych przyczyn mogą być obawy dotyczące działań niepożądanych ibrutynibu, szczególnie u pacjentów starszych oraz u pacjentów obciążonych chorobami układu sercowo-naczyniowego. Nadzieję na zmianę tej sytuacji wiązano z udostępnieniem terapii ograniczonej w czasie akalabrutynibem w skojarzeniu z wenetoklaksem. Schemat ten jest postrzegany jako potencjalnie lepiej tolerowana terapia ograniczona w czasie, choć jego wybór nadal powinien uwzględniać indywidualne ryzyko oraz charakterystykę pacjenta.

Istotną część rozmowy poświęcono także organizacji leczenia opartego na wenetoklaksie. Podkreślono potrzebę dalszych szkoleń oraz edukacji zespołów medycznych w zakresie możliwości rozpoczęcia terapii w warunkach ambulatoryjnych. U odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów, po właściwej ocenie ryzyka wystąpienia zespołu rozpadu guza oraz przy zapewnieniu nawodnienia i monitorowania laboratoryjnego, eskalacja dawki wenetoklaksu nie zawsze wymaga hospitalizacji. Upowszechnienie takich procedur mogłoby ograniczyć bariery organizacyjne i zwiększyć dostępność terapii o ograniczonym czasie trwania.

W dalszej części panelu omówiono najważniejsze założenia nowych wytycznych EHA dotyczących leczenia CLL. Wskazują one, że u pacjentów bez zaburzeń TP53 terapie ograniczone w czasie powinny być preferowane, o ile pozwalają na to profil ryzyka, choroby współistniejące oraz możliwości bezpiecznego przeprowadzenia leczenia. Jednocześnie zapowiedziano rychłą publikację nowych polskich zaleceń dotyczących diagnostyki i leczenia CLL, opracowanych przez grupę PALG. Również w tym kontekście podkreślano potrzebę odchodzenia od automatycznego stosowania terapii bezterminowych oraz świadomego wykorzystywania schematów pozwalających pacjentowi na okres wolny od leczenia. Wytyczne EHA wyraźnie wspierają ten kierunek, zachowując jednocześnie miejsce na indywidualizację postępowania.

W końcowej części rozmowy wyrażono nadzieję na refundację schematów ograniczonych w czasie, opartych na akalabrutynibie i wenetoklaksie, w skojarzeniu z obinutuzumabem lub bez niego. Ważnym oczekiwaniem pozostaje również refundacja pirtobrutynibu – niekowalencyjnego inhibitora BTK wykazującego aktywność u pacjentów po wcześniejszym leczeniu zarówno kowalencyjnym inhibitorem BTK, jak i inhibitorem BCL2. Lek ten może wypełnić szczególnie istotną lukę terapeutyczną u chorych z tak zwaną podwójną opornością, dla których obecnie, poza badaniami klinicznymi w Polsce, brak jest refundacji odpowiedniej terapii. Jego miejsce w zmieniającym się krajobrazie leczenia CLL zostało niedawno podsumowane przez polskich autorów w artykule przeglądowym opublikowanym w „Acta Haematologica Polonica”.

Obie sesje pokazały, że postęp w leczeniu CLL nie zależy już wyłącznie od dostępności kolejnych leków. Równie istotne pozostają czas trwania terapii, jej bezpieczeństwo, organizacja pracy ośrodków oraz możliwość zapewnienia pacjentowi długiego okresu bez leczenia. To właśnie konsekwentne wdrażanie terapii ograniczonych czasowo może stać się jednym z najważniejszych kierunków polskiej praktyki klinicznej w najbliższych latach.

Refundacja nowoczesnej terapii nie zawsze oznacza, że pacjent może z niej skorzystać. Brak kwalifikujących ośrodków, wstrzymywanie przyjęć nowych chorych, skomplikowane kryteria programu czy niewystarczające wykorzystanie już dostępnych możliwości leczenia – bariery pojawiają się na różnych etapach ścieżki pacjenta. W przypadku POChP dochodzi do tego oczekiwanie na refundowany dostęp do terapii biologicznych.

Dostęp do nowoczesnego leczenia można rozpatrywać na kilku poziomach. Pierwszym jest refundacja – bez niej określona terapia pozostaje poza zasięgiem większości pacjentów. Kolejnym są kryteria programu lekowego, które określają, kto może zostać zakwalifikowany. Nawet spełnienie tych warunków nie gwarantuje jednak rozpoczęcia terapii, jeśli w danym regionie brakuje dostępnego ośrodka lub placówka posiadająca kontrakt nie kwalifikuje kolejnych chorych. Te różne rodzaje barier były jednym z głównych tematów dyskusji dotyczącej AZS, przewlekłego zapalenia zatok przynosowych z polipami nosa i POChP podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. chorób alergicznych 15 września.

– Mamy dwa różne zjawiska. Pierwsze zjawisko jest takie, że pacjenci mają teoretyczny dostęp do leczenia, czyli powstały programy lekowe, które funkcjonują, są świadczeniami gwarantowanymi, ale mamy z nimi pewne problemy. Druga sytuacja jest taka, że mamy też kilka grup pacjentów, gdzie kryteria włączenia do programów lekowych są tak skomplikowane, że w zasadzie uniemożliwiają włączenie albo odraczają je w czasie. I sytuacja trzecia, najgorsza, jest taka, gdzie pacjenci nie mają dostępu do nowoczesnego leczenia – powiedział Hubert Godziątkowski z Polskiego Towarzystwa Chorób Atopowych.

Program jest, ale pacjent nadal czeka

W leczeniu ciężkiej postaci atopowego zapalenia skóry nowoczesne terapie są dostępne w ramach programu lekowego B.124. Problem wskazywany przez organizację pacjencką pojawia się jednak już na etapie jego realizacji.

Polskie Towarzystwo Chorób Atopowych przeprowadziło kwerendę dotyczącą ośrodków posiadających umowy na realizację programów leczenia ciężkiego AZS oraz przewlekłego zapalenia zatok przynosowych z polipami nosa. Według przedstawionych danych część placówek, mimo posiadania kontraktu, nie kwalifikuje nowych pacjentów.

– Sprawdziliśmy, jakie ośrodki w Polsce mają podpisane umowy na realizację świadczenia gwarantowanego. I okazało się, że 50 proc. ośrodków, które mają podpisane kontrakty, z powodu braku finansowania czy argumentacji o braku finansowania rzeczywiście nie prowadzi kwalifikacji pacjentów do programu lekowego. A są takie ośrodki, które na przykład leczą dzieci i jest to jeden ośrodek na całe województwo. Więc generalnie całe województwo nie ma leczenia dostępnego – mówił Hubert Godziątkowski.

Do organizacji trafiają zgłoszenia pacjentów, którzy mimo spełnienia kryteriów programu nie rozpoczynają leczenia. Podczas posiedzenia przedstawiono przypadek chorego z ciężkim AZS, u którego EASI wynosiło 25,2 przy progu kwalifikacyjnym 20, a DLQI 29. Jak wynikało z jego relacji, został ustnie poinformowany, że ze względu na brak finansowania nie może zostać włączony do programu. Po ponad pół roku nie wiedział, czy znajduje się na liście oczekujących.

PTCA zwraca uwagę także na sposób przekazywania pacjentom informacji o niewłączeniu do leczenia.

– Bardzo wielu pacjentów, jak wyliczyliśmy 53 proc. pacjentów w Polsce, którzy nie są włączani do programów lekowych, nie jest pisemnie informowanych, dlaczego ich nie włączono. My oczywiście jako organizacja pacjentów zgłaszamy te sprawy do Rzecznika Praw Pacjenta, Rzecznik Praw Pacjenta do NFZ-u, bo taka jest formuła. No ale tu problem jest szerszy, bo NFZ zrobi kontrolę i co może zrobić? Nałożyć karę na szpital, który decyzją dyrektora placówki przestał kwalifikować do programu lekowego – wskazał Hubert Godziątkowski.

Polipy nosa: barierą stają się kryteria kwalifikacji

Inaczej wygląda sytuacja pacjentów z ciężkim przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa. W programie B.156 dostępne jest leczenie biologiczne, ale przedmiotem dyskusji pozostają warunki, które trzeba spełnić, aby móc z niego skorzystać.

– Kryteria włączenia pacjentów do leczenia są na tyle skomplikowane, że w zasadzie nie do przejścia, bo jest tutaj mowa o dwóch operacjach rozległych, które musi przejść pacjent po to, żeby móc być zakwalifikowanym do leczenia. Otóż okazuje się, że średnie oczekiwanie na operację to około 18 miesięcy. Pacjent przebywa operację chirurgiczną, potem mu te polipy odrastają i musi znowu na tę operację iść, czyli musi czekać minimum 18 miesięcy, żeby tę drugą operację otrzymać, tylko po to, żeby dostać punkty, żeby się zakwalifikować do programu lekowego – mówił Hubert Godziątkowski.

Możliwa jest jednak zmiana tych zasad. Według informacji przedstawionych podczas posiedzenia, przy okazji procesu dotyczącego kolejnej terapii rozważana jest modyfikacja programu, która oznaczałaby odejście od konieczności przebycia dwóch operacji.

– Jest szansa na to, że ten program lekowy się zmieni i zmienią się kryteria włączenia pacjentów poprzez likwidację tej konieczności dwóch operacji, czyli zostanie jedna. Jeżeli tak się stanie, to będzie bardzo dobrze – powiedział Godziątkowski.

Druga kwestia dotyczy specjalistów mogących kwalifikować pacjentów do programu. Obecnie, jak wskazywał przedstawiciel PTCA, uprawnieni są do tego laryngolodzy, ale nie alergolodzy. Organizacja postuluje rozszerzenie tej możliwości, argumentując, że znaczna część pacjentów pozostaje właśnie pod opieką alergologiczną.

– Jeżeli prawie 80 proc. pacjentów, którzy mają polipy nosa albo objawy polipów nosa, leczy się u alergologów, a alergolog nie może kwalifikować do programu lekowego, to według mnie jest to systemowe ograniczenie dostępu pacjentów. Wnosiliśmy swoje postulaty na etapie AOTMiT, kiedy można było składać uwagi do tego procesu, w momencie, kiedy ten trzeci lek był rozpatrywany. Chcielibyśmy ten temat podjąć, bo jest bardzo istotny – podkreślił Hubert Godziątkowski.

POChP: nowoczesne leczenie to tylko część potrzeb

W przypadku przewlekłej obturacyjnej choroby płuc problem wygląda jeszcze inaczej. Pacjenci z określonymi postaciami choroby czekają na refundowany dostęp do terapii biologicznych, ale jednocześnie eksperci zwracają uwagę na niewystarczające wykorzystanie możliwości, które system oferuje już dziś.

– Mamy w procesie dwa leki biologiczne, które dla tych pacjentów mogłyby być w programie lekowym dostępne, ale na ten moment takiej informacji, że to będzie możliwe, nie mamy. To jest też temat o tyle istotny, że jest bardzo mocno powiązany z diagnostyką, ale również z profilaktyką – powiedział Hubert Godziątkowski.

Problem zaczyna się więc wcześniej niż na etapie kwalifikacji do nowoczesnej terapii. Dotyczy diagnostyki, w tym dostępu do spirometrii, stosowania odpowiedniego leczenia zgodnego z aktualną wiedzą oraz profilaktyki zaostrzeń.

Dr hab. n. med. Piotr Dąbrowiecki, prezes Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergie i POChP, powołał się na raporty dotyczące doświadczeń chorych na POChP. Jak wskazywał, pokazują one problemy m.in. ze stosowaniem terapii trójlekowej, wykorzystywaniem starszych metod leczenia oraz szczepieniami przeciwko patogenom mogącym prowadzić do zaostrzeń.

– Pacjenci dochodzą do ściany. Tak naprawdę większość pacjentów nie jest leczona prawidłowo z zastosowaniem już dostępnych leków. Raport na to ewidentnie wskazuje. Terapia trójlekowa jest rzadko wybierana. Często to jest terapia, która już nie istnieje w Europie, a my ją stosujemy, czyli teofilina i krótkodziałające leki rozszerzające oskrzela. Pacjenci nie są szczepieni przeciwko patogenom wywołującym zaostrzenia – powiedział dr hab. n. med. Piotr Dąbrowiecki z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Infekcyjnych i Alergologii Wojskowego Instytutu Medycznego – PIB w Warszawie.

Jednocześnie środowisko oczekuje możliwości zastosowania terapii biologicznych u odpowiednio dobranych pacjentów. Dyskusja podczas posiedzenia dotyczyła m.in. negatywnej oceny AOTMiT jednej z technologii. Eksperci uzgodnili, że argumenty Agencji powinny zostać skonfrontowane z aktualnymi danymi naukowymi.

– Ja myślę, że to nie jest zadanie, żeby AOTMiT się tłumaczył, bo skoro AOTMiT wydał negatywną opinię, to zadaniem naukowców jest teraz odpowiedzenie na nią. Tak naprawdę piłeczka jest po naszej stronie – powiedział dr hab. n. med. Tadeusz Zielonka, specjalista chorób płuc i chorób wewnętrznych z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Dr hab. Piotr Dąbrowiecki zadeklarował przygotowanie takiego stanowiska.

Nie tylko refundacja. Co dzieje się z pacjentem później?

Przykłady AZS, polipów nosa i POChP pokazują różne miejsca, w których może zostać przerwana droga do właściwego leczenia. Zdaniem dr. hab. Tadeusza Zielonki nie wszystkie z tych problemów można przypisywać decyzjom refundacyjnym czy płatnikowi. Część dotyczy organizacji opieki, rozmieszczenia ośrodków oraz praktyki klinicznej.

– Jest program, są środki, a nie ma ludzi, którzy w danym miejscu to zrobią. […] To nie tylko brak programu decyduje o tym złym wyniku. Częściowo jest tak, że pacjent ma uprawnienia, a nie jest skierowany – zwrócił uwagę dr hab. Tadeusz Zielonka.

Ekspert wskazywał również na potrzebę edukacji lekarzy i merytorycznego nadzoru nad stosowaniem aktualnych standardów. Tym samym dostępność terapii trzeba oceniać nie tylko przez pryzmat listy refundacyjnej, ale również tego, ilu kwalifikujących się chorych rzeczywiście dociera do leczenia.

Szerszym problemem pozostaje sposób podejmowania decyzji o przeznaczaniu ograniczonych środków na poszczególne obszary medycyny.

– Alokacja środków jest problemem etycznym. I lekarze powinni zacząć na to zwracać uwagę, dlatego że to jest również etyczne zagadnienie, niezależnie od prawnego: czy jest etycznym kogoś nie leczyć i pytanie, z jakich powodów. Oczywiście ja nie chcę zabierać innym, tylko powinniśmy wrócić do refleksji, czy my sprawiedliwie dysponujemy środkami – mówił dr hab. Tadeusz Zielonka.

Jednocześnie podkreślał, że odpowiedzią nie powinno być wyłącznie zwiększanie finansowania. Wskazywał na potrzebę większego znaczenia profilaktyki oraz oceny efektywności wykorzystania już dostępnych środków.

– Jest pytanie, czy my nie powinniśmy przerzucić środków na profilaktykę, zmniejszyć różne narażenia i z zysków, które z tego wynikają, zwiększyć udział innowacyjnej terapii, czyli zmienić myślenie. My tylko gasimy pożary, wszystkie ręce na pokład, gasimy pożary, ale nie dbamy o to, żeby nie wybuchały nam pewne problemy – wskazał dr hab. Tadeusz Zielonka.

Programy lekowe otworzyły dostęp. Teraz wyzwaniem jest ich wykorzystanie

Krytyka istniejących barier nie oznacza kwestionowania samego modelu programów lekowych. Zdaniem Dr hab. Zielonki umożliwiły one dostęp do nowoczesnych terapii, ale kolejnym etapem powinno być ograniczanie przeszkód, które nie wynikają z przesłanek klinicznych.

– Dzisiaj program lekowy zmienił tę starą strategię, stworzył furtkę, tylko to musi być profesjonalnie zorganizowana furtka, nieuznaniowa, nie z jakimiś sztucznymi blokadami. Rozwijajmy programy lekowe. Wybrani chorzy, wybrane ośrodki, zgodnie z zasadami – powiedział ekspert.

Na zgłoszone podczas posiedzenia problemy ma odpowiedzieć również Ministerstwo Zdrowia. Przedstawicielka resortu zaznaczyła, że kwestie dotyczące leków w programach i kryteriów kwalifikacji zostaną przekazane do właściwego departamentu. W przypadku problemów z faktyczną dostępnością leczenia resort zapowiedział natomiast pozyskanie danych z Narodowego Funduszu Zdrowia.

– Jeśli chodzi o dostępność do programów, […] skontaktujemy się z Funduszem i dowiemy się. Zapiszemy sobie, które to są programy lekowe, […] i po prostu postaram się taką informację dla państwa pozyskać – powiedziała Magdalena Krzymowska-Zakolska, przedstawicielka Ministerstwa Zdrowia.

Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. chorób alergicznych Ewa Nowak zwróciła się do resortu o przekazanie pisemnej odpowiedzi na pytania zgłoszone podczas posiedzenia.

Źródło: posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. chorób alergicznych „Problemy w alergologii i pulmonologii. Bariery m.in. w dostępie do nowoczesnego leczenia AZS, polipów nosa i POChP”, 15 września 2026 r.

Redakcja: Medicalress

Ministerstwo Zdrowia rozpoczęło kolejny etap prac nad Polityką Lekową Państwa na lata 2026–2031. Nowy dokument ma wyznaczyć długofalowe kierunki dotyczące m.in. dostępu pacjentów do refundowanych terapii, bezpieczeństwa lekowego, programów lekowych i wydatków publicznych. Resort zapowiada również szersze wykorzystanie danych o rzeczywistych efektach leczenia, cyfryzacji i narzędzi AI oraz większą rolę farmaceutów, lekarzy i innych zawodów medycznych. O założeniach strategii dyskutowano podczas Okrągłego Stołu na Forum Ekonomicznym w Karpaczu.

„Zaczynamy rozmowę o przyszłości polskiej polityki lekowej. Stąd okrągły stół z udziałem ekspertów, przedstawicieli zawodów medycznych, samorządów gospodarczych oraz instytucji odpowiedzialnych za funkcjonowanie rynku leków. Chcemy spojrzeć dalej niż na kolejne obwieszczenie i kolejną listę refundacyjną. Porozmawiać o tym, jak powinien wyglądać polski system lekowy za 5, 10 i 15 lat” – podkreśla wiceminister Katarzyna Kacperczyk.

Polityka Lekowa Państwa na lata 2026-2031 będzie kontynuacją dokumentu realizowanego w latach 2018-2022. Wyznaczy najważniejsze kierunki rozwoju polityki lekowej w Polsce na kolejne pięć lat, odpowiadając na wyzwania związane z dostępnością terapii, bezpieczeństwem lekowym oraz efektywnym wykorzystaniem środków publicznych.

„Polityka lekowa to dziś jednocześnie polityka zdrowotna, gospodarcza i polityka bezpieczeństwa państwa. Programy lekowe otworzyły polskim pacjentom dostęp do wielu nowoczesnych terapii. Teraz czas na ich kolejny etap. Rozmawiamy o tym, jak je upraszczać, jak ograniczać zbędne obciążenia administracyjne i jak szerzej wykorzystywać dane do oceny rzeczywistych efektów leczenia. Nowoczesny program lekowy powinien być projektowany wokół pacjenta i efektu zdrowotnego, a nie wokół procedury” – dodaje wiceminister zdrowia.

Prace koncepcyjne nad nową strategią rozpoczęły się w październiku 2025 r. Ich celem jest identyfikacja najważniejszych problemów systemowych oraz wypracowanie długofalowych rozwiązań we współpracy z kluczowymi interesariuszami rynku ochrony zdrowia.

Szerokie konsultacje z ekspertami i instytucjami

Prace nad dokumentem prowadzone są w formule szerokiego dialogu z przedstawicielami administracji publicznej, instytucji systemu ochrony zdrowia oraz organizacji branżowych.

W październiku 2025 r. Ministerstwo Zdrowia zwróciło się do organizacji reprezentujących sektor farmaceutyczny, ekspertów oraz partnerów społecznych o wskazanie najważniejszych wyzwań i propozycji rozwiązań w ramach siedmiu celów strategicznych.

W kolejnych miesiącach przeanalizowano zgłoszone stanowiska, przeprowadzono spotkania z przedstawicielami innych resortów oraz podmiotów zaangażowanych w realizację polityki lekowej. Odbyły się także konsultacje z instytucjami nadzorowanymi przez Ministra Zdrowia oraz departamentami Ministerstwa Zdrowia.

W proces prac włączono również kluczowe instytucje publiczne, w tym Narodowy Fundusz Zdrowia, Główny Inspektorat Farmaceutyczny, Agencję Badań Medycznych, Centrum e-Zdrowia oraz Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

„Polityka lekowa wymaga zarówno silnych instytucji państwa, jak i bardzo dobrej współpracy między nimi. Zaproszone do procesu zostały instytucje dysponujące ogromną wiedzą i zasobami danych. Wyzwaniem na kolejne lata jest lepsze łączenie tych kompetencji i informacji. Państwo powinno nie tylko reagować na problemy rynku leków, ale także coraz wcześniej je przewidywać” – mówi wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk.

Dane, analityka i zdolność do podejmowania strategicznych decyzji będą równie ważne jak same regulacje. Przyszłość polityki lekowej będzie również cyfrowa.

„Mamy dziś ogromne zasoby danych o refundacji, preskrypcji leków, realizacji recept, przebiegu terapii czy wykorzystaniu świadczeń. Kolejnym krokiem musi być ich lepsze łączenie i wykorzystywanie do podejmowania decyzji. Chcemy, aby cyfryzacja pozwalała szybciej oceniać skuteczność terapii w rzeczywistej praktyce, monitorować wydatki, identyfikować ryzyka niedostępności leków i lepiej planować potrzeby pacjentów. To także przestrzeń dla nowych narzędzi analitycznych i AI” – dodaje wiceminister.

Nowoczesna polityka lekowa musi opierać się na danych i rzeczywistych efektach leczenia, a nie wyłącznie na sprawozdawczości. Jej przyszłość to także większe wykorzystanie kompetencji zawodów medycznych, które stanowią jeden z najcenniejszych zasobów systemu ochrony zdrowia.

„Farmaceuci, lekarze, pielęgniarki i inni profesjonaliści medyczni powinni być aktywnymi uczestnikami polityki lekowej. Nowe zadania są szerokie: od profilaktyki i poprawy adherencji, przez opiekę farmaceutyczną, po monitorowanie bezpieczeństwa i efektów terapii” – podsumowuje Katarzyna Kacperczyk.

Kolejny etap prac

Nowa Polityka Lekowa Państwa będzie koncentrować się na siedmiu obszarach:

zwiększaniu dostępności refundacyjnej i rynkowej leków dla pacjentów,
optymalizacji wydatków płatnika publicznego,
wzmacnianiu bezpieczeństwa lekowego Polski oraz rozwoju sektora farmaceutycznego,
poprawie adherencji do leczenia i ograniczaniu marnowania środków publicznych,
przeglądzie roli instytucji odpowiedzialnych za realizację polityki lekowej,
redefinicji roli kadr medycznych w polityce lekowej państwa,
wykorzystaniu nowoczesnych rozwiązań technologicznych wspierających system.

W Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji ustalono harmonogram dalszych prac merytorycznych oraz powołano zespoły odpowiedzialne za przygotowanie poszczególnych części dokumentu.

Zakończenie prac nad Polityką Lekową Państwa na lata 2026-2031 planowane jest w 2026 r.

Źródło: MZ

Ratunkowy dostęp do technologii lekowych miał być rozwiązaniem na sytuacje wyjątkowe, w których pacjent nie ma już możliwości skorzystania ze standardowo finansowanego leczenia. Tymczasem proponowane zmiany w RDTL mogą sprawić, że droga do terapii stanie się dłuższa i bardziej sformalizowana. Eksperci, klinicyści i przedstawiciele organizacji pacjenckich pytają, czy próba zwiększenia kontroli nad mechanizmem nie doprowadzi do ograniczenia jego dostępności. Szczególnie że w połowie roku wykorzystano zaledwie około 38 proc. środków przeznaczonych na RDTL.

Ministerstwo Zdrowia pracuje nad zmianami dotyczącymi ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Fundamentalna zasada RDTL ma pozostać taka sama. Mechanizm nadal ma umożliwiać finansowanie terapii w indywidualnych przypadkach, gdy pacjent potrzebuje leczenia niedostępnego dla niego w standardowej ścieżce. Zmienić ma się jednak liczba etapów, które trzeba będzie przejść, zanim lek zostanie podany.

Według przedstawionych propozycji wniosek będzie wymagał pozytywnej opinii szpitalnego komitetu ds. RDTL, konsultanta krajowego lub wojewódzkiego oraz oddziału wojewódzkiego NFZ. Dwa z tych elementów, szpitalny komitet i opinia NFZ, mają być nowością.

I właśnie tutaj pojawia się zasadnicze pytanie. Czy mechanizm ratunkowy, którego istotą powinna być możliwość odpowiednio szybkiej reakcji na szczególną sytuację kliniczną, powinien otrzymywać kolejne szczeble kontroli?

Kontrowersje zaczynają się już na poziomie szpitala. Komitet ds. RDTL ma tworzyć przedstawiciel dyrekcji oraz dwóch specjalistów z danej dziedziny medycyny. W przedstawionych założeniach nie wskazano natomiast lekarza prowadzącego pacjenta.

„O pacjencie będą decydować osoby, które go nie leczą” – zwraca uwagę Izabela Obarska, ekspert systemu ochrony zdrowia, była dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji.

Problem nie sprowadza się wyłącznie do składu komisji. W dużych, wielospecjalistycznych szpitalach pojawia się pytanie, czy należy stworzyć jeden komitet zajmujący się pacjentami z wielu dziedzin, czy kilka odrębnych gremiów. W mniejszych placówkach dodatkowa struktura może natomiast oznaczać kolejne obciążenie organizacyjne.

Zastrzeżenia budzi również planowane powiązanie RDTL z innymi sposobami finansowania leczenia. We wniosku ma znaleźć się informacja, czy pacjent korzysta z programu lekowego, chemioterapii lub innego kanału finansowania terapii. Odpowiedź twierdząca miałaby wykluczać możliwość sfinansowania leku w ramach RDTL. Eksperci wskazują, że w praktyce klinicznej sytuacja może być bardziej skomplikowana, chociażby wtedy, gdy nowa technologia jest dodawana do dotychczasowego leczenia albo choroba ma charakter wielonarządowy.

Kolejnym punktem zapalnym jest zwiększenie roli konsultantów. Prezes NFZ w przypadku pierwszego wniosku będzie mógł wystąpić do konsultanta krajowego o dodatkowe uzasadnienie zasadności zastosowania terapii. Intencją ma być zwiększenie nadzoru nad bezpieczeństwem pacjenta. Klinicyści pytają jednak, czy system dysponuje zasobami pozwalającymi realizować dodatkowe obowiązki bez wydłużenia procesu.

Prof. Barbara Radecka, konsultant wojewódzka w dziedzinie onkologii klinicznej i zastępca dyrektora ds. lecznictwa Opolskiego Centrum Onkologii, ocenia tę propozycję jednoznacznie: „Największe kontrowersje budzą zapisy dotyczące opinii konsultantów krajowych. W praktyce mogą się one okazać wręcz niewykonalne”. Jak przypomina, konsultanci krajowi są jednocześnie czynnymi lekarzami i już obecnie mają szeroki zakres obowiązków.

Jednocześnie prof. Radecka nie odrzuca samej idei szpitalnych komitetów. W części dużych ośrodków podobne gremia już funkcjonują i mogą wspierać podejmowanie trudnych decyzji. Problemem jest próba zastosowania jednego rozwiązania do placówek działających w bardzo różnych warunkach. Jak zauważa ekspertka, dyrekcja szpitala już obecnie uczestniczy w procesie w jego części administracyjno-finansowej, a przedstawione założenia nie rozstrzygają nawet jednoznacznie, czy w szpitalu miałby funkcjonować jeden komitet dla wszystkich obszarów terapeutycznych.

Podobne obawy zgłaszają lekarze innych specjalności. Prof. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, ocenia, że RDTL w neurologii „nie jest nadużywany”, a obecny mechanizm działa dość sprawnie. Rozumie potrzebę racjonalizacji kosztów w sytuacji problemów finansowych płatnika, ale wskazuje jednocześnie na ryzyko przerostu biurokracji i „niepotrzebnej straty czasu”.

To właśnie czas może okazać się najważniejszym elementem całej dyskusji. RDTL nie jest przecież zwykłą, alternatywną ścieżką refundacyjną. Korzystają z niego pacjenci znajdujący się w szczególnej sytuacji klinicznej, często z ciężkimi lub bardzo rzadkimi chorobami. Każda kolejna opinia, posiedzenie komitetu czy dodatkowa procedura administracyjna ma więc inne znaczenie niż w standardowym procesie refundacyjnym.

Problem dobrze widać w chorobach ultrarzadkich. Prof. Bogdan Batko, konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii, zwraca uwagę na możliwe konsekwencje ograniczenia możliwości korzystania z RDTL przy innych ścieżkach dostępu do leków, w tym imporcie docelowym. Jako przykład podaje chorobę Takayasu, rzadkie zapalenie dużych naczyń, w którym brak odpowiedniej terapii może prowadzić do poważnych powikłań. Ekspert postuluje również zagwarantowanie obecności lekarza prowadzącego w komitecie ds. RDTL.

Projektowane rozwiązania mają także skłaniać producentów do przechodzenia ze ścieżki indywidualnego finansowania do standardowej refundacji. Jeżeli lek będzie podawany w RDTL dłużej niż 12 miesięcy, producent będzie musiał wystąpić z wnioskiem refundacyjnym. Planowane są również mechanizmy zwrotu części wydatków zależne od czasu finansowania i wartości środków wydanych na lek. W przypadku niepowodzenia negocjacji dalsze finansowanie terapii ma nie być możliwe.

Z punktu widzenia płatnika takie rozwiązanie ma swoją logikę. Jeżeli lek przestaje być wykorzystywany w pojedynczych, wyjątkowych przypadkach i coraz częściej trafia do pacjentów poprzez RDTL, pojawia się pytanie, czy nie powinien zostać oceniony i finansowany w standardowej procedurze refundacyjnej. Problem zaczyna się wtedy, gdy konsekwencje niepowodzenia negocjacji między państwem a firmą farmaceutyczną ponosi konkretny pacjent, który rozpoczął lub potrzebuje leczenia.

Dyskusja o uszczelnieniu systemu odbywa się przy tym w interesującym momencie. Według danych przedstawionych przez Izabelę Obarską po sześciu miesiącach roku wykorzystanie środków przeznaczonych na RDTL wynosi około 38 proc., podczas gdy w poprzednich latach budżet ten wykorzystywano w 85–90 proc. Nie przesądza to oczywiście, że każda terapia zgłaszana do RDTL powinna zostać sfinansowana. Stawia jednak pytanie o skalę problemu, który nowe regulacje mają rozwiązać. Jeśli mechanizm nie wyczerpuje obecnie dostępnego budżetu, uzasadnienie dla dokładania kolejnych barier powinno być szczególnie dobrze wyjaśnione.

Jest jeszcze jeden paradoks. Nie każdy ośrodek, który dysponuje odpowiednim doświadczeniem i spełnia kryteria jakościowe, może dziś korzystać z RDTL. Dr hab. Marcin Stajszczyk z Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego wskazuje przykład Śląskiego Centrum Reumatologii i krakowskiego Szpitala Dietla. Oba znalazły się wśród jedenastu placówek spełniających wszystkie jakościowe kryteria w nowych mapach potrzeb zdrowotnych, ale nie mogą zapewniać pacjentom reumatologicznym RDTL ze względu na wymagany ustawowo poziom referencyjności.

To pokazuje szerszy problem. Reforma mogłaby być okazją nie tylko do zwiększenia kontroli nad wydatkami, lecz również do usunięcia barier, które nie wynikają z jakości leczenia ani kompetencji ośrodka.

Najostrzej potencjalne konsekwencje zmian formułują organizacje pacjentów. Dorota Korycińska, prezeska Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej oraz Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska, przypomina, że obecny RDTL również potrzebował czasu, aby zacząć sprawnie funkcjonować. Jej zdaniem proponowane regulacje mogą odwrócić ten proces.

„Bariery ograniczą liczbę pacjentów objętych RDTL. To będzie tor przeszkód, a bieg z przeszkodami nie każdy dokończy” – ocenia.

Właśnie ten „tor przeszkód” jest być może najważniejszym testem dla przygotowywanych przepisów. Kontrola wydatków publicznych, ocena zasadności terapii i bezpieczeństwo pacjenta są konieczne. RDTL nie został jednak stworzony po to, by być kolejną standardową ścieżką administracyjną. Ma działać tam, gdzie standardowa ścieżka przestaje wystarczać.

Dlatego o jakości nowych regulacji nie zdecyduje liczba dodatkowych zabezpieczeń wpisanych do ustawy. Zdecyduje to, czy pacjent, dla którego RDTL jest niekiedy ostatnią realną możliwością uzyskania leczenia, otrzyma decyzję wtedy, gdy terapia może mu jeszcze pomóc.

Źródło: PAP MediaRoom

Czy wpisanie terapii na listę refundacyjną rzeczywiście oznacza, że pacjent może z niej skorzystać? Federacja Przedsiębiorców Polskich zwraca uwagę, że w praktyce dostęp do świadczeń gwarantowanych zależy nie tylko od wskazań medycznych, ale również od kategorii refundacyjnej oraz sposobu finansowania przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Zdaniem organizacji pacjenci z chorobami przewlekłymi i rzadkimi częściej niż chorzy onkologicznie muszą czekać na rozpoczęcie leczenia, mimo że spełniają kryteria kwalifikacji do programu lekowego. FPP apeluje do Kancelarii Prezesa Rady Ministrów o analizę obowiązujących przepisów i rozpoczęcie dyskusji nad zapewnieniem bardziej równego dostępu do refundowanych terapii.

FPP od lat analizuje wyzwania związane z funkcjonowaniem ochrony zdrowia, w tym jego finansowaniem. Jednak zwraca również uwagę, na inne wyzwania z którymi boryka się system opieki zdrowotnej w Polsce, w tym rzeczywistą dostępność świadczeń dla pacjentów.

Leki refundowane dostępne w aptekach, programach lekowych oraz katalogu chemioterapii stanowią część świadczeń gwarantowanych określonych w ustawie o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych. W praktyce pacjenci korzystający z poszczególnych kategorii refundacyjnych znajdują się jednak w odmiennych sytuacjach.

Pacjenci realizujący recepty na refundowane leki apteczne mają co do zasady zapewniony dostęp do terapii po uzyskaniu recepty. Inaczej wygląda sytuacja wielu osób leczonych w programach lekowych lub w ramach katalogu chemioterapii. W ich przypadku sama obecność terapii na liście refundacyjnej nie zawsze oznacza możliwość natychmiastowego rozpoczęcia leczenia, mimo że formalnie jest ona świadczeniem gwarantowanym.

Zdaniem FPP problem ten szczególnie dotyka pacjentów z chorobami przewlekłymi i rzadkimi, dla których opóźnienie rozpoczęcia leczenia może mieć istotne konsekwencje zdrowotne.

Federacja zwraca również uwagę na różnice występujące w obrębie samych programów lekowych. Obowiązujące przepisy sprawiają, że sytuacja pacjentów może być odmienna w zależności od rodzaju jednostki chorobowej, na którą cierpią – tzn. czy jest to choroba onkologiczna, czy inne poważne schorzenie, w tym choroba rzadka lub przewlekła. Zgodnie z założeniami ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz wielokrotnymi deklaracjami przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia, pacjenci onkologiczni powinni mieć zapewnione finansowanie diagnostyki i leczenia bez limitów oraz bez oczekiwania. W praktyce oznacza to, że świadczenia udzielane tej grupie pacjentów, w tym również nadwykonania, są rozliczane przez NFZ w pierwszej kolejności.

Inaczej wygląda sytuacja pacjentów chorujących na stwardnienie rozsiane, RZS czy wspomniane już choroby rzadkie. W ich przypadku możliwość rozpoczęcia leczenia często zależy od wartości umowy zawartej między NFZ a szpitalem oraz od tego, czy świadczeniodawca ma gwarancję zapłaty za nadwykonania. W praktyce pacjenci mogą być zmuszeni do oczekiwania na włączenie do programu lekowego przez wiele miesięcy, mimo spełniania kryteriów kwalifikacji i objęcia danej terapii refundacją. Zdaniem FPP jest to przejaw nierówności, który może budzić poważne wątpliwości z perspektywy konstytucyjnej zasady równego dostępu do świadczeń finansowanych ze środków publicznych. Leczenie pacjentów znajdujących się w najtrudniejszej sytuacji zdrowotnej powinno być finansowane w sposób nielimitowany, niezależnie od rozpoznania i kategorii refundacyjnej terapii.

W ocenie FPP rodzi to pytania o realizację konstytucyjnej zasady równego dostępu do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych.

„W ostatnich latach Ministerstwo Zdrowia podjęło wiele działań zwiększających dostęp pacjentów do nowoczesnych terapii. Możemy śmiało mówić o przełomie w kontekście refundacji innowacyjnych cząsteczek. Uważamy jednak, że równie ważne jest zapewnienie, aby decyzje refundacyjne przekładały się na rzeczywistą i możliwie równą dostępność leczenia dla wszystkich pacjentów, niezależnie od rodzaju choroby czy kategorii refundacyjnej terapii” – podkreśla Federacja Przedsiębiorców Polskich.

Dlatego organizacja zwróciła się do Departamentu Równego Traktowania KPRM z prośbą o przeanalizowanie obecnych rozwiązań oraz rozpoczęcie dyskusji na temat większej spójności systemu. Zdaniem FPP celem powinno być stworzenie takich warunków, aby pacjenci korzystający ze świadczeń gwarantowanych mogli liczyć na bardziej równy i przewidywalny dostęp do leczenia.

Źródło: inf pras

Ministerstwo Zdrowia chce uporządkować Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych i ograniczyć wieloletnie finansowanie terapii poza standardowym systemem refundacyjnym. Projekt zakłada m.in. powołanie szpitalnych komitetów RDTL, większą rolę konsultantów krajowych, ocenę wniosków przez NFZ oraz mechanizmy skłaniające producentów do ubiegania się o refundację. Eksperci popierają część kierunków zmian, ale ostrzegają, że nowe procedury mogą wydłużyć oczekiwanie na leczenie, zwiększyć obciążenia szpitali i nie sprawdzić się w chorobach rzadkich.

RDTL jako wyjątek, a nie stały sposób leczenia

Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych umożliwia finansowanie terapii, która nie jest dostępna w standardowym systemie refundacyjnym, a jej zastosowanie jest uzasadnione stanem pacjenta. Zdaniem Ministerstwa Zdrowia mechanizm ten coraz częściej przestaje jednak pełnić funkcję wyjątkową.

– Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych zamiast ratunku stał się czymś permanentnym, nie chwilowym, nie ratunkowym, tylko odpowiedzią na leczenie chorób przewlekłych w trybie ekstraordynaryjnym, niekontrolowanym przez płatnika publicznego ani przez Ministerstwo Zdrowia – powiedział Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia.

Jak wskazywał, część technologii pozostaje w RDTL przez wiele lat, a niektóre grupy pacjentów są leczone w tym trybie od 2016 roku. Resort ocenia, że obecny system nie motywuje dostatecznie producentów do składania wniosków refundacyjnych i przedstawiania kolejnych ofert cenowych.

Ministerstwo zwraca również uwagę na nierówny dostęp do procedury, zależny m.in. od doświadczenia ośrodka w przygotowywaniu dokumentacji.

– RDTL nie jest świadczeniem sprawiedliwym, bo de facto premiuje tych, którzy są sprytniejsi, lepiej znają przepisy prawne, lepiej umotywują wniosek i lepiej opiszą sytuację kliniczną pacjenta po to, żeby zgoda dla takiego pacjenta została udzielona. Nierówność jest zawarta już w ramach istnienia tego świadczenia zdrowotnego – ocenił Mateusz Oczkowski.

Projekt ma uporządkować nie tylko RDTL, ale całą ścieżkę indywidualnego dostępu do leczenia – od badania klinicznego, przez okres przed rejestracją i refundacją, aż do włączenia terapii do systemowego finansowania. Planowane jest również wprowadzenie mechanizmu Compassionate Use, pozwalającego udostępniać lek pomiędzy zakończeniem badania klinicznego a jego rejestracją.

Komitet RDTL, konsultant i decyzja NFZ

Wśród proponowanych zmian znajdują się jednolite formularze wniosków oraz szpitalne komitety RDTL, w których mieliby zasiadać dwaj lekarze specjaliści i kierownik podmiotu leczniczego. Przy pierwszym wniosku większą rolę miałby odgrywać konsultant krajowy, a właściwy oddział wojewódzki NFZ oceniałby zarówno dostępne alternatywy terapeutyczne, jak i możliwość finansowania leczenia.

Przedstawiciele środowiska farmaceutycznego wskazują jednak, że zwiększenie liczby instytucji uczestniczących w procesie może utrudnić szybkie rozpoczęcie terapii.

– Nawet jeżeli spełnimy wszystkie przesłanki medyczne dotyczące uruchomienia leczenia i nawet jeżeli pacjent będzie potrzebował leczenia do ratowania życia, to jeżeli NFZ uzna, że finansowo ten wniosek jest nieodpowiedni, to po prostu leczenia nie będzie – zaznaczyła Katarzyna Czyżewska, adwokat reprezentująca Izbę Gospodarczą Farmacja Polska.

Zwróciła również uwagę, że w planowanym składzie komitetu nie przewidziano lekarza bezpośrednio prowadzącego chorego.

– W składzie Komitetu nie ma lekarza prowadzącego pacjenta. W związku z tym z założenia lekarz prowadzący nie będzie miał żadnej możliwości wypowiedzenia się na temat tego, czy leczenie może pacjentowi pomóc na potrzeby uruchomienia pierwszego okresu leczenia, a także czy było skuteczne na potrzeby jego przedłużenia – powiedziała.

Obawy dotyczą także obciążenia konsultantów krajowych, którzy mieliby opiniować kolejne wnioski.

– Czy my uważamy wszyscy, że mamy odwagę moralną, aby dokładać obowiązków konsultantom krajowym? (…) Koncepcja, aby opiniowanie znalazło się w gestii konsultanta krajowego, w mojej opinii jest bardzo ryzykowna – oceniła prof. Barbara Radecka, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej.

W odpowiedzi na postulaty dotyczące terminów Ministerstwo Zdrowia dopuściło możliwość zastosowania reguły milczącej zgody. Oznaczałoby to, że brak decyzji administracyjnej w wyznaczonym czasie skutkowałby zgodą na rozpoczęcie leczenia, co miałoby szczególne znaczenie w przypadkach zagrożenia życia.

Trzy miesiące nie dla każdej terapii

Projekt zakładał obowiązkową ocenę skuteczności leczenia po trzech miesiącach. To jeden z elementów, który wywołał najwięcej zastrzeżeń, zwłaszcza w odniesieniu do chorób rzadkich i terapii podawanych w dłuższych odstępach.

Patryk Wicher, wiceprzewodniczący Parlamentarnego Zespołu ds. Suwerenności Lekowej Polski, wskazywał, że częste odnawianie kwalifikacji może obciążać pacjentów, lekarzy, konsultantów oraz pracownie diagnostyczne.

– Ograniczajmy papierologię, ograniczajmy procedury i uwierzmy trochę tym lekarzom, którzy są specjalistami w tym zakresie. Lekarz nie będzie na siłę podawał leku, który nie działa – mówił.

Do uwag dotyczących częstotliwości weryfikacji przychylił się przedstawiciel resortu.

– Rzeczywiście może warto nie co trzy miesiące, tylko na cykl leczenia. Są terapie, które podaje się dwa razy w roku czy raz w roku. To powinno być dostosowane do cyklu terapii. Jest to uwaga merytoryczna, którą pewnie możemy przyjąć – powiedział Mateusz Oczkowski.

Ministerstwo nie zamierza natomiast rezygnować z wymogu obiektywnej oceny skuteczności terapii. Resort stoi na stanowisku, że szczególnie przy kosztownych i skomplikowanych terapiach niezbędne jest potwierdzanie efektów leczenia za pomocą badań diagnostycznych.

Badania obrazowe: konieczność kliniczna czy wymóg administracyjny?

Odmienną ocenę przedstawiła prof. Barbara Radecka. Jak wskazała, NFZ wymaga obecnie, aby skuteczność leczenia onkologicznego była potwierdzana w badaniach obrazowych, choć nie w każdej sytuacji klinicznej taka częstotliwość diagnostyki jest uzasadniona.

– Jest też specjalne pismo Narodowego Funduszu Zdrowia, które wymaga, aby ocena efektywności leczenia była oceną obiektywną, a więc – w przypadku onkologii – przy pomocy badań obrazowych, co wielokrotnie z klinicznego punktu widzenia nie ma kompletnie żadnego uzasadnienia – powiedziała.

Jak wyjaśniała, w początkowym okresie funkcjonowania RDTL lekarze mogli przedstawiać opisową ocenę efektów terapii, udokumentowaną w historii choroby. Późniejsza interpretacja NFZ wymusiła stosowanie obiektywnych kryteriów odpowiedzi opartych na badaniach obrazowych.

– To mnożenie badań w wielu sytuacjach klinicznych nie ma kompletnie medycznego uzasadnienia. Jest tylko administracyjnym zabiegiem – podkreśliła prof. Radecka.

Problem dotyczy nie tylko kosztów diagnostyki, ale również jej dostępności. Pacjent leczony w RDTL nie zawsze ma odrębną ścieżkę wykonywania badań i może być kierowany do tej samej kolejki co pozostali chorzy.

Maja Krzyształowska-Wawrzyniak, pełnomocnik dyrektora ds. programów lekowych i pakietu onkologicznego w SPSK nr 1 Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie, zwróciła uwagę, że finansowanie RDTL pokrywa koszt leku, ale nie obejmuje wszystkich świadczeń potrzebnych do prowadzenia i monitorowania terapii.

Szpitale kredytują leczenie

Jednym z najczęściej podnoszonych problemów pozostaje sposób finansowania RDTL. Szpital musi najpierw kupić lek, a następnie oczekiwać na rozliczenie kosztów przez NFZ. Przy terapiach kosztujących dziesiątki lub setki tysięcy złotych miesięcznie oznacza to istotne obciążenie finansowe.

– Już obecny tryb rozpatrywania wniosków RDTL, często wielotygodniowy, wiąże się z tym, że szpitale podejmują ryzyko finansowania leczenia we własnym zakresie w okresie oczekiwania na wydanie decyzji. Pytanie, czy podejmowanie decyzji wyłącznie przez konsultanta krajowego oraz włączenie kolejnych struktur opiniujących będzie umożliwiało włączenie pacjentów do leczenia w momencie, kiedy tego potrzebują – powiedziała Maja Krzyształowska-Wawrzyniak.

W części placówek problemem są również limity przeznaczone na finansowanie tej procedury.

– Limity dla wielu szpitali do końca roku wynoszą 0 zł miesięcznie, czyli de facto każdy pierwszy pacjent w RDTL jest w całości finansowany przez szpital i musi oczekiwać na refinansowanie dopiero po renegocjacjach, po tygodniach, miesiącach, a czasem dopiero na koniec okresu rozliczeniowego za poprzedni rok – podkreśliła.

Podobne doświadczenia przedstawił prof. Janusz Kocki, kierownik Zakładu Genetyki Klinicznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, odnosząc się do leczenia pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau.

– U nas w szpitalu jest sytuacja taka, że mamy przekroczony limit RDTL na to półrocze. Rozumiem dyrekcję szpitala, bo nie ma zapewnienia, że to nadwykonanie zostanie zwrócone – mówił.

Jak wskazywał, placówki muszą niekiedy zaciągać kredyty na zakup leków, a koszty odsetek obciążają ich budżety. Jako możliwe rozwiązanie zaproponował wyłączenie szpitala z przepływu środków między NFZ a producentem lub stworzenie odrębnego subkonta przeznaczonego wyłącznie na finansowanie RDTL.

Prof. Piotr Rutkowski, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologicznego, zwrócił dodatkowo uwagę na koszty leczenia powikłań terapii. Nie są one rozliczane w ramach finansowania samego leku, co również może wpływać na gotowość szpitali do uruchamiania leczenia w RDTL.

Kto powinien ponosić koszt braku refundacji?

Ministerstwo Zdrowia chce wprowadzić progi czasowe i finansowe, po których przekroczeniu producenci leków byliby zobowiązani do ponoszenia ustawowego paybacku. Mechanizm ma skłaniać firmy do rozpoczęcia procesu refundacyjnego, zamiast wieloletniego sprzedawania preparatu w ramach RDTL.

– Nie zamierzamy negocjować z firmami farmaceutycznymi, ponieważ nie będziemy tworzyć alternatywnego trybu refundacyjnego. Zamierzamy wprowadzić tak zwane paybacki ustawowe – zapowiedział Mateusz Oczkowski.

Resort przypomina, że payback ustawowy już znajduje się w ustawie refundacyjnej, choć dotychczas w praktyce nie został zastosowany. Jeżeli lek jest refundowany w innym wskazaniu, NFZ miałby natomiast finansować go w RDTL według najkorzystniejszej ceny efektywnej wynikającej z obowiązujących decyzji.

Za takim kierunkiem przemawia argument, że poza procesem refundacyjnym szpitale kupują leki po cenach ustalanych jednostronnie przez producentów.

– W ubiegłym tygodniu rozmawialiśmy o rozważeniu RDTL u pacjenta, gdzie koszt miesięcznego leczenia wynosił 100 tysięcy złotych. To nawet jak na leki onkologiczne była dla nas kwota szokująca – powiedziała prof. Barbara Radecka.

Także Barbara Misiewicz-Jagielak, wiceprezes Krajowych Producentów Leków, zwróciła uwagę, że producent może być zainteresowany pozostaniem poza systemem refundacyjnym ze względu na uzyskiwaną cenę.

– Nie rozumiem, dlaczego firma farmaceutyczna, która oferuje produkt w ramach RDTL-u, nie jest w stanie złożyć wniosku o refundację. Wydaje mi się, że sprzedaje produkt po maksymalnej cenie, a gdyby zawnioskowała o refundację, musiałaby tę cenę znacznie obniżyć – powiedziała.

Przedstawiciele Izby Gospodarczej Farmacja Polska ostrzegają jednak, że sankcje finansowe nie muszą doprowadzić do złożenia wniosku. W przypadku terapii przeznaczonych dla bardzo małych grup pacjentów producent może uznać obecność na polskim rynku za nieopłacalną.

– W kraju, w którym mamy swobodę działalności gospodarczej, nie da się nikogo zmusić do wystąpienia z wnioskiem o refundację. Jeżeli firma nie chce wystąpić z wnioskiem o refundację w Polsce, to jaki będzie skutek informacji o tym, że po przekroczeniu 12 miesięcy finansowania leku w RDTL-u będzie musiała płacić jakieś kary? Po prostu przestanie lek sprzedawać do podmiotów leczniczych, bo nie ma takiego obowiązku – argumentowała Katarzyna Czyżewska.

Choroby rzadkie nie mieszczą się w jednym schemacie

Największy spór dotyczy jednak tego, czy RDTL powinien być wyłącznie rozwiązaniem przejściowym prowadzącym do refundacji systemowej.

W chorobach rzadkich część leków jest wykorzystywana poza wskazaniami rejestracyjnymi, a liczba pacjentów jest zbyt mała, aby producentowi opłacało się przeprowadzenie pełnego procesu rejestracyjnego i refundacyjnego. W takich sytuacjach RDTL może pozostać jedyną dostępną ścieżką finansowania.

– Są takie wskazania, gdzie mamy leki, które nigdy nie będą zarejestrowane w tym wskazaniu, a są stosowane w nowotworach rzadkich czy w chorobach rzadkich. Mechanizm ograniczenia stosowania terapii w przypadku braku wniosku refundacyjnego absolutnie nie sprawdzi się w tych rozpoznaniach – podkreślił prof. Piotr Rutkowski.

Podobny problem wskazała Katarzyna Czyżewska. Jej zdaniem rozwiązania zachęcające do refundacji mają sens, jeżeli RDTL ma pełnić wyłącznie funkcję pomostu. Nie odpowiadają jednak na potrzeby pacjentów, którzy nigdy nie znajdą się w programie lekowym lub kryteriach standardowej refundacji.

W odpowiedzi na uwagi dotyczące chorób rzadkich Mateusz Oczkowski dopuścił możliwość powierzenia kwalifikacji zespołom koordynacyjnym, które już obecnie uczestniczą w realizacji części programów lekowych.

– Można pomyśleć o czymś takim jak zespół koordynacyjny chorób rzadkich, który decydowałby również o trybach indywidualnych – powiedział.

Zapewnił również, że pacjenci, którzy rozpoczęli terapię i nadal odnoszą z niej korzyści, nie powinni jej utracić.

– Jeśli pacjent otrzymał terapię w RDTL i nadal będzie odnosił z niej korzyści, leczenie będzie kontynuowane. Nie zamierzamy zabierać terapii pacjentom, którzy już ją otrzymują – zadeklarował.

Projekt zostanie zmieniony po prekonsultacjach

Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało analizę zgłoszonych propozycji. Wśród kwestii, które mogą zostać zmodyfikowane, znalazły się częstotliwość weryfikacji skuteczności leczenia, zasady kwalifikowania pacjentów z chorobami rzadkimi oraz terminy podejmowania decyzji.

Na połowę września resort planuje spotkanie z zainteresowanymi organizacjami i ekspertami, podczas którego ma przedstawić efekty prekonsultacji. Dopiero później projekt zostanie skierowany na formalną ścieżkę legislacyjną.

Kierunek reformy pozostaje jednak czytelny: RDTL ma być rozwiązaniem indywidualnym, szybkim i czasowym, a odpowiedzialność finansowa za leczenie przed refundacją ma być w większym stopniu dzielona pomiędzy państwo i producenta. Ostateczny kształt przepisów będzie musiał jednocześnie uwzględnić sytuacje, w których refundacja systemowa nie jest realną perspektywą, a terapia ratunkowa pozostaje jedyną dostępną możliwością leczenia.

Źródło: Posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Suwerenności Lekowej Polski poświęcone projektowanym zmianom w Ratunkowym Dostępie do Technologii Lekowych, 29 lipca 2026 r.

W Polsce każdego roku ok. 6 mln pacjentów korzysta z opieki medycznej z powodu chorób neurologicznych, a wraz ze starzeniem się społeczeństwa liczba osób wymagających takiej opieki będzie rosła. Mówimy więc o problemie, który bezpośrednio lub pośrednio dotyczy niemal każdej rodziny. Jednocześnie neurologia przeżywa okres dynamicznego rozwoju. Pojawiają się nowe metody diagnostyczne i terapie, które jeszcze kilka lat temu wydawały się nieosiągalne. Dlaczego równie ważna jak dostęp do nowoczesnego leczenia pozostaje profilaktyka i co każdy z nas może zrobić dla zdrowia swojego mózgu? Z okazji Światowego Dnia Mózgu mówi o tym prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Pani Profesor, 22 lipca obchodzimy Światowy Dzień Mózgu. Czy zdrowie mózgu powinno być obecnie jednym z najważniejszych priorytetów zdrowia publicznego?

Zdecydowanie tak. Choroby mózgu należą do największych współczesnych wyzwań medycznych, społecznych i ekonomicznych. Żyjemy coraz dłużej i jest to niewątpliwie ogromne osiągnięcie współczesnej medycyny, ale wiek nadal pozostaje głównym niemodyfikowalnym czynnikiem ryzyka wielu chorób o ogromnym wpływie społecznym, niosących za sobą ryzyko niepełnosprawności, złej jakości życia, a nawet śmierci. Są to m.in. udar mózgu, choroba Alzheimera, choroba Parkinsona oraz inne choroby neurozwyrodnieniowe. Wraz z wiekiem rośnie ryzyko padaczki, której etiologia u osób starszych w ponad 50% przypadków jest związana z chorobami naczyniowymi mózgu. Bardzo ważna jest wiedza nie tylko o profilaktyce, ale też o podstawowych objawach tych chorób, co pozwala na ich wczesne rozpoznanie i wdrożenie leczenia. W przypadku udaru mózgu szybka reakcja może uratować zdrowie, a nawet życie pacjenta.

Czy mamy wpływ na zdrowie naszego mózgu?

Tak, i jest to wpływ bardzo istotny. Nie możemy zmienić swojego wieku ani uwarunkowań genetycznych, ale na wiele innych czynników ryzyka możemy skutecznie oddziaływać. Szczególne znaczenie ma kontrolowanie czynników ryzyka naczyniowego. Regularne pomiary ciśnienia tętniczego, kontrolowanie stężenia cholesterolu i glukozy, aktywność fizyczna i zdrowa dieta to podstawa. Właściwe leczenie nadciśnienia tętniczego, cukrzycy, otyłości i zaburzeń lipidowych zmniejsza ryzyko nie tylko udaru mózgu, ale także zaburzeń poznawczych i otępienia. Bardzo ważny jest codzienny styl życia. Zaleca się dietę bogatą w warzywa, owoce, produkty pełnoziarniste i ryby, regularną aktywność fizyczną, odpowiednią ilość snu, unikanie tytoniu
i innych wyrobów nikotynowych oraz alkoholu. Nie wolno też zapominać o aktywności intelektualnej i społecznej. Czytanie książek, nauka nowych umiejętności, zwłaszcza nauka nowego języka, rozwijanie zainteresowań i utrzymywanie relacji z innymi ludźmi pomagają budować tzw. rezerwę poznawczą, która pozwala mózgowi dłużej zachować sprawność. Szacuje się, że poprzez ograniczanie modyfikowalnych czynników ryzyka można zapobiec lub opóźnić pojawienie się objawów nawet w około 45 proc. przypadków otępienia w skali globalnej, jest więc o co walczyć.

Nie wszystkim chorobom mózgu potrafimy jednak zapobiegać.

To prawda. W przypadku wielu schorzeń neurologicznych, takich jak choroba Parkinsona, stwardnienie rozsiane czy padaczki genetyczne lub o nieustalonej przyczynie, nie dysponujemy obecnie swoistymi metodami profilaktyki. Brak możliwości całkowitego zapobiegania nie oznacza jednak, że zdrowy styl życia nie ma znaczenia. Te same zasady, uzupełnione o ograniczanie przewlekłego stresu, wspierają funkcjonowanie mózgu oraz całego organizmu. U osób, które już chorują neurologicznie, takie działania pomagają dłużej zachować sprawność, poprawiają jakość życia i wspierają efekty leczenia.

Polskie Towarzystwo Neurologiczne prowadzi wspólne działania profilaktyczne z Polskim Towarzystwem Kardiologicznym i Polskim Towarzystwem Onkologicznym. Dlaczego zdecydowali się Państwo na taką współpracę?

Choroby neurologiczne, choroby układu krążenia i nowotwory odpowiadają za znaczną część zgonów, niepełnosprawności oraz utraconych lat życia w zdrowiu. Jednocześnie ich najważniejsze czynniki ryzyka są w znacznej części wspólne i modyfikowalne. Dlatego jako przedstawiciele neurologii, kardiologii i onkologii mówimy jednym głosem: należy odejść od myślenia o profilaktyce wyłącznie w kategoriach pojedynczych chorób. Profilaktyka nie powinna być dzielona na „profilaktykę mózgu”, „profilaktykę serca” czy „profilaktykę raka”. Dlatego w maju tego roku prezesi wszystkich trzech Towarzystw podpisali wspólne stanowisko w sprawie wzmocnienia profilaktyki chorób przewlekłych, a wraz z nim „10-tkę zdrowia”, czyli zestaw zasad wspólnych dla serca, mózgu i ryzyka onkologicznego. Za tym apelem stoją liczby. Polska wydaje na profilaktykę 1,7 proc. budżetu zdrowotnego, przy średniej unijnej 4 proc.; w przeliczeniu na mieszkańca to 22 euro wobec 202. Jednocześnie zgonów możliwych do uniknięcia mamy o ponad 60 proc. więcej niż wynosi średnia unijna. Te dwa fakty należy czytać razem. Profilaktyka nie może być traktowana wyłącznie jako koszt, ponieważ jest to inwestycja w dłuższe życie Polaków w zdrowiu, lepszą jakość życia, większą samodzielność i odporność społeczeństwa. Mamy wiedzę, narzędzia i dowody naukowe. Teraz potrzebujemy konsekwentnych decyzji, które uczynią profilaktykę jednym z najważniejszych priorytetów polskiej polityki zdrowotnej.

Profilaktyka to perspektywa lat. A jeśli udar już się zdarzy – co powinien wiedzieć każdy?

Że liczy się czas i że mierzy się go w godzinach od pierwszego objawu, a nie w dniach. Udar jest stanem nagłym dokładnie tak samo jak zawał serca. Najprostszą podpowiedzią jest akronim FAST, po angielsku „szybko”: F jak face (opadający kącik ust, wykrzywiona twarz); A jak arms (opadające ramię, osłabienie jednej strony ciała); S jak speech (nagłe zaburzenia mowy albo rozumienia); T jak time (natychmiastowy telefon pod 112). Trzy rzeczy, o których się zapomina: objawy udaru zwykle nie bolą, więc łatwo je zbagatelizować, a jeżeli ustępują samoistnie, to nie powód do ulgi, tylko sygnał alarmowy – nie wolno czekać do rana ani dzwonić najpierw do przychodni.

W ostatnim czasie dużo mówi się o chorobie Alzheimera. Czy rzeczywiście stoimy u progu przełomu?

Możemy mówić o początku nowej ery w diagnostyce i leczeniu choroby Alzheimera. Przez wiele lat dysponowaliśmy przede wszystkim lekami łagodzącymi objawy otępienia. Obecnie po raz pierwszy pojawiły się terapie wpływające na jeden z mechanizmów rozwoju choroby, które mogą spowalniać jej postęp u odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów. To bardzo ważna zmiana, ale jednocześnie ogromne wyzwanie dla całego systemu ochrony zdrowia. Nowe terapie mogą być stosowane wyłącznie u osób z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi albo z łagodnym otępieniem w przebiegu choroby Alzheimera, po potwierdzeniu obecności patologii amyloidowej. Jeżeli pacjent trafia do neurologa dopiero wtedy, gdy otępienie jest już zaawansowane, nie ma możliwości zastosowania tych leków. Ponadto wczesne rozpoznanie daje pacjentom czas na wdrożenie interwencji niefarmakologicznych, ma więc bardzo istotne znaczenie. Niestety, obecnie duża część pacjentów otrzymuje rozpoznanie zbyt późno, często dopiero wtedy, gdy zaburzenia poznawcze wyraźnie ograniczają codzienne funkcjonowanie. Dlatego tak ważna jest edukacja społeczeństwa, a także odpowiednie przygotowanie lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej do wczesnego rozpoznawania niepokojących objawów.

W jaki sposób można wcześniej rozpoznawać chorobę Alzheimera?

Do niedawna potwierdzenie choroby Alzheimera wymagało przede wszystkim badania płynu mózgowo-rdzeniowego albo specjalistycznego badania PET. Badania te nadal są podstawą diagnostyki i potwierdzenie w jednym z nich patologii amyloidowej jest konieczne do wdrożenia terapii przeciwciałami antyamyloidowymi. Jednak coraz większe znaczenie zyskują biomarkery oznaczane we krwi, przede wszystkim fosforylowane białko tau, a zwłaszcza p-tau217. To ogromny krok naprzód, ponieważ pobranie krwi jest znacznie mniej inwazyjne i łatwiejsze do zastosowania u większej liczby pacjentów. Biomarkery nie zastępują jednak oceny klinicznej i są badaniem dodatkowym, służącym określeniu etiologii zaburzeń poznawczych. Nie rekomenduje się ich oceny u osób zdrowych bez zaburzeń pamięci.

Warto też pamiętać, że w ramach programu „Moje Zdrowie” u osób w wieku 60 lat lub starszych przewidziano ocenę funkcji poznawczych. Dzięki temu lekarz rodzinny ma szansę zauważyć niepokojące objawy i skierować pacjenta do dalszej diagnostyki. U osób, które zgłaszają problemy z pamięcią lub innymi funkcjami poznawczymi, badania biomarkerów mogą znacząco usprawnić proces diagnostyczny. Sam program jest dostępny dla wszystkich ubezpieczonych po 20. roku życia: w wieku 20–49 lat badania kontrolne przysługują co pięć lat, a od 50. roku życia – co trzy lata.

Jakie największe wyzwania stoją dzisiaj przed polską neurologią w zakresie diagnostyki i leczenia choroby Alzheimera?

Największym wyzwaniem jest przygotowanie całego systemu do wcześniejszego rozpoznawania choroby oraz wdrażania nowych terapii. Potrzebujemy dobrze zorganizowanej ścieżki diagnostycznej – od lekarza podstawowej opieki zdrowotnej, przez ambulatoryjną opiekę specjalistyczną, aż po wyspecjalizowane ośrodki zajmujące się diagnostyką i leczeniem chorób prowadzących do otępienia. Niewątpliwie będzie tutaj potrzebna pewna referencyjność ośrodków, ale także ich ścisła współpraca. Drugim ogromnym wyzwaniem pozostają kadry. Według dostępnych danych w Polsce jest nieco ponad cztery tysiące neurologów, a około jedna trzecia pracujących specjalistów osiągnęła już wiek emerytalny. Rosnąca liczba pacjentów z chorobami otępiennymi i innymi schorzeniami neurologicznymi będzie wymagała nie tylko większej liczby lekarzy, ale również pielęgniarek neurologicznych, neuropsychologów, logopedów, fizjoterapeutów, terapeutów zajęciowych i pracowników socjalnych. Nowoczesna opieka neurologiczna musi być zespołowa i kompleksowa, a w neurologii podobnie jak w onkologii i kardiologii wzrośnie rola koordynatorów opieki.

Czy postęp terapeutyczny dotyczy wyłącznie choroby Alzheimera?

Absolutnie nie. Neurologia jest dziedziną, w której w ostatnich latach pojawiło się bardzo wiele nowych terapii w chorobach uważanych dotychczas za nieuleczalne, albo prowadzące do znacznej niesprawności. Znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnego leczenia stwardnienia rozsianego, choroby Parkinsona, spastyczności i dystonii, rdzeniowego zaniku mięśni oraz innych chorób nerwowo-mięśniowych. Rozwijają się możliwości leczenia padaczek lekoopornych i migreny. Dla wielu pacjentów nowe terapie oznaczają możliwość powrotu do aktywności zawodowej i rodzinnej albo dłuższe zachowanie samodzielności. Coraz lepiej rozumiemy również biologiczne mechanizmy chorób neurodegeneracyjnych, dlatego możemy spodziewać się kolejnych terapii modyfikujących ich przebieg.

Czy polscy pacjenci mają do tych terapii realny dostęp?

W znacznej części tak, i dzieje się to przede wszystkim przez programy lekowe. Neurolodzy
i neurolodzy dziecięcy prowadzą ich dziś 22 i to one są podstawowym źródłem dostępu polskich pacjentów do innowacyjnych terapii. Właśnie dlatego niepokoją nas problemy z finansowaniem programów lekowych. Liczba pacjentów w tych programach rośnie z roku na rok i jest to wzrost przewidywalny: w wielu z nich jesteśmy w stanie podać konkretne liczby na podstawie dotychczasowych obserwacji, a tam, gdzie zmieniają się kryteria kwalifikacji – oszacować je. Chodzi o to, żeby znalazło to odbicie w planach finansowych Narodowego Funduszu Zdrowia z wyprzedzeniem. Zabezpieczenie odpowiednich środków na diagnostykę i leczenie chorób neurologicznych jest warunkiem tego, aby móc w pełni korzystać z możliwości współczesnej medycyny.

Jakie przesłanie chciałaby Pani przekazać z okazji Światowego Dnia Mózgu?

Chciałabym, abyśmy zaczęli traktować zdrowie mózgu tak samo poważnie jak zdrowie serca. Neurologia daje dziś coraz więcej możliwości – potrafimy wcześniej rozpoznawać wiele chorób i coraz lepiej rozumiemy mechanizmy ich rozwoju, dysponujemy też skuteczniejszym leczeniem niż jeszcze kilka lat temu. Jednocześnie ogromny wpływ na zdrowie mózgu mają nasze codzienne decyzje oraz warunki, w których żyjemy, pracujemy i starzejemy się.

Edukacja zdrowotna nie powinna być traktowana jako dodatek. Znaczenie ma wszystko, o czym mówiłam – od profilaktyki po umiejętność rozpoznania niepokojących objawów i szybkiego reagowania. Najskuteczniejsza terapia nie pomoże pacjentowi, który trafi do neurologa zbyt późno, a w przypadku udaru mózgu o możliwości skutecznego leczenia często decyduje natychmiastowe wezwanie pomocy. Dlatego podstawowa wiedza o profilaktyce, objawach alarmowych i zasadach postępowania w sytuacji zagrożenia zdrowia powinna być przekazywana już od najmłodszych lat. Światowy Dzień Mózgu jest też doskonałą okazją, aby przypomnieć, że na dbanie o zdrowie mózgu nigdy nie jest ani za wcześnie, ani za późno.