Rozporządzenie UE w sprawie oceny technologii medycznych (HTAR – Health Technology Assessment Regulation), wraz z reformą ogólnego prawodawstwa farmaceutycznego UE i proponowanymi zmianami w zakresie ochrony danych regulacyjnych, to najważniejsze reformy polityki farmaceutycznej UE od kilku dziesięcioleci. W kontekście oceny technologii medycznych kluczowe będzie wprowadzenie na poziomie UE wspólnej oceny klinicznej (JCA – Joint Clinical Assessment), co wyeliminuje potrzebę przeprowadzania indywidualnych ocen przez każde państwo członkowskie. Oznacza to realną szansę na szybszy i bardziej sprawiedliwy dostęp do innowacyjnych terapii dla pacjentów wspólnoty.

Rozporządzenie UE w sprawie oceny technologii medycznych (HTAR – Health Technology Assessment Regulation), wraz z reformą ogólnego prawodawstwa farmaceutycznego UE i proponowanymi zmianami w zakresie ochrony danych regulacyjnych, to najważniejsze reformy polityki farmaceutycznej UE od kilku dziesięcioleci. W kontekście oceny technologii medycznych kluczowe będzie wprowadzenie na poziomie UE wspólnej oceny klinicznej (JCA – Joint Clinical Assessment), co wyeliminuje potrzebę przeprowadzania indywidualnych ocen przez każde państwo członkowskie. Oznacza to realną szansę na szybszy i bardziej sprawiedliwy dostęp do innowacyjnych terapii dla pacjentów wspólnoty. To również szansa na usprawnienie metodologii procesów wprowadzania nowych technologii medycznych w ramach UE a także lepszą współpracę między krajowymi organami HTA.

Warto w tym miejscu przywołać dwa główne powody, dla których Komisja Europejska powzięła wysiłek wprowadzenia praktyki wspólnej oceny klinicznej. Zgodnie z uzasadnieniem do tej inicjatywy pierwszym takim powodem była optymalizacja wykorzystania zasobów instytucji oceniających technologie medyczne w poszczególnych krajach członkowskich. Komisja Europejska uznała, że nie jest sytuacją optymalną, gdy poszczególne kraje członkowskie niezależnie od siebie dokonują oceny klinicznej leków w oparciu o te same dane udostępnione przez producentów. Nie tylko stanowiło to powielanie pracy poszczególnych agencji oceny technologii medycznych w krajach członkowskich, ale także, przy różnych ocenach, zwiększało zjawisko nierówności w dostępie pacjentów do terapii.

Drugim powodem wprowadzenia JCA była możliwość wcześniejszego rozpoczęcia procesu oceny leku pod kątem uwarunkowań krajowych, gdzie państwa członkowskie zachowują niezależność oceny, ale z intencją wykorzystania czasu zaoszczędzonego dzięki JCA, do potencjalnie wcześniejszego udostępnienia terapii pacjentom.

Dla pełnego wykorzystania potencjału nadchodzącej reformy kluczowe jest zagwarantowanie zgodności wspólnych ocen klinicznych (JCA) przeprowadzanych na poziomie UE z wymogami państw członkowskich w zakresie m.in. terminów, wymagań i metodologii. Aby wspólne oceny kliniczne reprezentowały interesy wszystkich pacjentów UE, niezbędne jest zapewnienie reprezentacji wszystkich państw członkowskich w unijnych procesach, decyzjach i wynikach oceny technologii medycznych (HTA).

W całym procesie przekształceń niezmierne ważne jest również wprowadzenie odpowiednich przepisów, które pozwolą na zabezpieczenie istotnej roli podmiotów opracowujących technologie medyczne (HTD – Health Technology Developers), w tym innowacyjnych firm biofarmaceutycznych, jako kluczowych partnerów w generowaniu i przedkładaniu dowodów niezbędnych do opracowania oceny klinicznej na poziomie UE. Podmioty te powinny również mieć możliwość uczestniczenia w konceptualizacji zakresu oceny, współtworzeniu tzw. dokumentacji PICO (scenariuszy populacji, interwencji, komparatora i wyników) oraz wspierać komunikację między systemami HTA na poziomie UE i państw członkowskich.

Reforma HTAR jest jednym z kilku narzędzi służących przyśpieszeniu dostępu pacjentów do nowoczesnych terapii. Warto mieć także na uwadze inne aspekty wpływające na podaż leków, a potem ich dostępność, kolejno: prawo farmaceutyczne UE wraz z zasadami ochrony własności intelektualnej oraz przepisy refundacyjne obowiązujące w poszczególnych państwach członkowskich.

Wprowadzenie usprawnień w ocenie klinicznej technologii medycznych dzięki JCA może także stać się inspiracją dla regulatorów w państwach członkowskich do przeglądu całego łańcucha krajowych przepisów i procesów, które obecnie są wymagane (ale czy niezbędne?) w okresie pomiędzy europejską rejestracją terapii a momentem faktycznego jej udostępnienia w każdym państwie członkowskim. To wydaje się szczególnie ważne dla polskich pacjentów, którzy zgodnie z wskaźnikiem W.A.I.T. Indicator (Waiting to Access Innovative Therapies Indicator) średnio najdłużej w Unii Europejskiej czekają na dostęp do terapii po jej rejestracji.

AstraZeneca jest gotowa do współpracy z organami regulacyjnymi, jak również z państwami członkowskimi w obszarze reformowania regulacji HTAR, widząc w niej szanse na wprowadzenie klarownych i jednolitych dla wszystkich państw członkowskich przepisów. Mamy nadzieję, że pozytywnie przełoży się to na dostęp pacjentów do nowoczesnych terapii.

Do unijnych wytycznych zostaną dostosowane zasady oceny technologii medycznych, stosowane przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Nowe przepisy zaczną obowiązywać 12 stycznia 2025 roku. Jest to  pokłosie dostosowania przepisów prawa krajowego do tzw. unijnego rozporządzenia o wspólnym HTA.

W wykazie legislacyjnym prac rządu zostały opublikowane informacje o działaniach dot. projektu i nowelizacji ustawy dotyczącej refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, a także wyrobów medycznych i ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych.

Jak czytamy w informacji prasowej PAP, praca nad zmianami to pokłosie dostosowania przepisów prawa krajowego do tzw. unijnego rozporządzenia o wspólnym HTA.

HTA jest zbiorem informacji, według których pracują analitycy Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Informacje te pozwalają w transparentny sposób przygotowywać analizy, stanowiące formę podsumowania zdrowotnych, społecznych, ekonomicznych oraz etycznych informacji na temat danej technologii medycznej – dane są dostępne także w innych krajach. Agencja swoją pracę opiera na dowodach naukowych, świadczącym m.in. o tym czy dany lek charakteryzuje się skutecznością terapii.

Jak podkreśla Ministerstwo Zdrowia, które prowadzi prace nad nowelizacją: „Konieczne jest dostosowanie prawa krajowego poprzez odpowiednie zmniejszenie wymagań w zakresie wniosków o objęcie refundacją i ustalanie ceny zbytu netto oraz dodanie nowych zadań do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.” 

W projekcie nowelizacji ustawy zostanie dodany zapis odnoszący się do wniosku o refundację, dokładnie mowa o tym, że składający wniosek o refundację nie jest zobowiązany przedkładać analizy klinicznej, w sytuacji, gdy dane, analizy, informacje, w tym inne dowody zostały złożone przez podmiot opracowujący tę technologię medyczną na szczeblu UE, kiedy odnoszą się one do technologii medycznej w tym samym wskazaniu, jak i w tej samej populacji docelowej jak określone we wniosku i spełniają wymagania dla analiz klinicznych określone w przepisach ustawy o refundacji w zakresie technologii opcjonalnych w rozumieniu tych przepisów.

Na mocy rozporządzenia o wspólnym HTA, państwa członkowskie są zobowiązane do należytego uwzględnienia opublikowanych raportów ze wspólnych ocen klinicznych, jak i wszelkich innych informacji, które są dostępne na platformie informatycznej przy przeprowadzaniu krajowej HTA dotyczącej technologii medycznej, na temat której zostały opublikowane raporty ze wspólnych ocen klinicznych lub w odniesieniu do której, rozpoczęto wspólną ocenę kliniczną – przygotowywana przez resort zdrowia nowelizacja ustawy refundacyjnej dostosuje polskie przepisy do tej reguły.

Projekt ponadto uwzględniał będzie zapisaną w rozporządzeniu UE zasadę, mówiącą, że przy przeprowadzeniu krajowej oceny dotyczącej technologii medycznej, na temat której zostały opublikowane raporty ze wspólnych ocen klinicznych lub w odniesieniu do której rozpoczęto wspólną ocenę kliniczną, państwa członkowskie dołączają raporty ze wspólnej oceny klinicznej prowadzonej na szczeblu państwa członkowskiego. W związku z tym MZ doda jeszcze wymóg dołączenia takiego raportu do analizy weryfikacyjnej Agencji.

Natomiast nowe zadania AOTMiT, dotyczące wykonywania obowiązków wynikających z unijnego rozporządzenia – dodane zostaną w ustawie o świadczeniach zdrowotnych.