Od 1 października 2026 r. zacznie obowiązywać nowa lista leków refundowanych. Ministerstwo Zdrowia obejmie finansowaniem 24 nowe terapie – 13 onkologicznych i 11 nieonkologicznych, w tym 8 dotyczących chorób rzadkich. Nowe możliwości leczenia obejmą m.in. pacjentów z nowotworami przewodów żółciowych, jelita grubego, żołądka i przełyku, chorobami hematoonkologicznymi, mukowiscydozą, chorobą Duchenne’a oraz zespołem von Hippla-Lindau. To czwarta i ostatnia lista refundacyjna w 2026 roku.

– Dwa tygodnie temu weszło w życie zarządzenie Ministra Zdrowia, które dało nam nowe instrumenty do negocjacji z firmami farmaceutycznymi. W tym czasie rozmawialiśmy z jedenastoma podmiotami. Efekt tych negocjacji to 400 mln zł. Pieniądze te trafią do pacjentów na finansowanie kolejnych terapii – poinformowała wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk.

Minister Kacperczyk zwróciła uwagę na zmiany dotyczące refundacji leków dla seniorów, gdzie zastosowano mechanizm konkurencji i możliwość refundacji tańszego odpowiednika leku. – Proszę o rzetelność. Nie ma potrzeby straszenia seniorów i wywoływania niepokoju. Nasz mechanizm opiera się na nowych narzędziach negocjacyjnych, a nie na usuwaniu leków z list refundacyjnych. Dementuję informacje prasowe i zapewniam, że 1500 leków nie znika i nie zniknie z list senioralnych – podkreślała. Pierwsze odpowiedniki droższych leków to dodatkowe, nowe terapie na liście refundacyjnej. 

W wykazie znalazły się m. in. nowe wskazania onkologiczne związane z rakiem przewodów żółciowych, jelita grubego, nowotworem żołądka i przełyku oraz chorobami hematoonkologicznymi. Pierwszy raz objęto również refundacją terapie celowaną na zespół von Hippla-Lindau.

Nowe wskazania nieonkologiczne to przede wszystkim nowa terapia dla pacjentów z mukowiscydozą, kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy, pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych, chorobą Duchenne’a i pacjentów pediatrycznych z nadciśnieniem płucnym.

Na nowej liście znalazło się też 10 terapii o ugruntowanej skuteczności dedykowanych w dostępności aptecznej z obszaru endokrynologii.

Wiceminister zdrowia przypomniała, że jest to czwarta, ostatnia w tym roku lista leków refundowanych. – W tym roku objęliśmy refundacją już 90 nowych terapii, w tym 46 onkologicznych, 44 nieonkologiczne i 30 dedykowanych chorobom rzadkim. Aż 1/3 wszystkich nowych terapii dotyczy chorób rzadkich. To terapie, które są najdroższe i bez refundacji pacjent nie miałby możliwości ich sfinansować i podjąć leczenia – zaznaczyła minister Kacperczyk.

W ramach tzw. instrumentów dzielenia ryzyka w tym roku do NFZ wpłynęło 2,4 mld złotych, co pozwoliło na objęcie nowych terapii refundacją i kontynuacje refundacji, które w tym systemie już były. Wpływ z instrumentów dzielenia ryzyka ustalonych w 2026 roku może przekroczyć 3 mld zł.

Co dokładnie pojawi się na październikowej liście?

W onkologii jedną z istotnych zmian będzie rozszerzenie możliwości stosowania pembrolizumabu. Lek zostanie objęty refundacją w pierwszej linii leczenia dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem gruczołowym dróg żółciowych, w skojarzeniu z chemioterapią. Pembrolizumab znajdzie również zastosowanie w leczeniu HER2-ujemnego zaawansowanego lub przerzutowego raka gruczołowego żołądka albo połączenia żołądkowo-przełykowego z ekspresją PD-L1, w skojarzeniu z chemioterapią.

Dla pacjentów z HER2-dodatnim zaawansowanym lub przerzutowym rakiem gruczołowym żołądka lub połączenia żołądkowo-przełykowego z ekspresją PD-L1 refundowane będzie natomiast leczenie pembrolizumabem w połączeniu z trastuzumabem i chemioterapią. Kolejną nową opcją w nowotworach żołądka będzie zolbetuksymab, w skojarzeniu z chemioterapią u dorosłych pacjentów z HER2-ujemnym, miejscowo zaawansowanym nieresekcyjnym lub przerzutowym rakiem gruczołowym żołądka albo połączenia żołądkowo-przełykowego wykazującym obecność klaudyny.

Zmiany obejmą także zaawansowanego raka jelita grubego z mutacją BRAF V600E. Refundacją zostanie objęte skojarzenie enkorafenibu z cetuksymabem w drugiej lub kolejnych liniach leczenia.

Nowe możliwości pojawią się również w leczeniu guzów neuroendokrynnych. Kabozantynib będzie finansowany u dorosłych pacjentów z nieresekcyjnymi lub przerzutowymi, dobrze zróżnicowanymi guzami neuroendokrynnymi, gdy nie mogą być zastosowane inne metody leczenia.

Zmiany w hematoonkologii i pierwsza refundacja w chorobie von Hippla-Lindau

Październikowa lista przyniesie również zmiany w hematoonkologii. Daratumumab w skojarzeniu z bortezomibem, lenalidomidem i deksametazonem – schemat DVRd – będzie dostępny w pierwszej linii leczenia dorosłych chorych na wcześniej nieleczonego szpiczaka plazmocytowego, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Ministerstwo zalicza to wskazanie do terapii chorób rzadkich.

Refundacja zanubrutynibu obejmie natomiast pierwszą linię leczenia w monoterapii u dorosłych, wcześniej nieleczonych pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową z populacji FIT.

Po raz pierwszy finansowanie otrzyma także terapia celowana dla pacjentów z chorobą von Hippla-Lindau. Refundacją zostanie objęty belzutifan w leczeniu dorosłych pacjentów z tą rzadką, uwarunkowaną genetycznie chorobą.

Zmiany dotyczą także raka nerki. Refundowane będzie skojarzenie pembrolizumabu z aksytynibem w pierwszej linii leczenia raka nerkowokomórkowego u dorosłych pacjentów z pośrednim lub niekorzystnym rokowaniem według skali IMDC.

Nowe możliwości w raku płuca, piersi i raku urotelialnym

Ministerstwo Zdrowia przewiduje ponadto możliwość ponownego zastosowania immunoterapii u wybranych chorych na raka płuca, którzy wcześniej otrzymali inhibitor punktów kontrolnych układu odpornościowego w leczeniu radykalnym.

W raku urotelialnym wprowadzona zostanie możliwość zastąpienia cisplatyny karboplatyną w schemacie obejmującym niwolumab, karboplatynę i gemcytabinę. MZ oznacza tę zmianę jako wskazanie off-label.

Rozszerzenie obejmie również leczenie wczesnego hormonozależnego, HER2-ujemnego raka piersi z wysokim ryzykiem nawrotu. Abemacyklib w skojarzeniu z hormonoterapią będzie mógł być stosowany w leczeniu adjuwantowym także u dorosłych pacjentów bez przerzutów do węzłów chłonnych. Również ta zmiana została w prezentacji MZ oznaczona jako wskazanie off-label.

Mukowiscydoza, choroba Duchenne’a i amyloidoza

Istotną część październikowego wykazu stanowią terapie nieonkologiczne, w tym przeznaczone dla pacjentów z chorobami rzadkimi.

W leczeniu mukowiscydozy refundowane będzie skojarzenie deutiwakaftoru, tezakaftoru i wanzakaftoru dla pacjentów powyżej 6. roku życia z co najmniej jedną mutacją inną niż klasy I genu CFTR.

Dla dorosłych chorych z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej nową refundowaną opcją będzie wutrisyran. Z kolei pacjenci od 4. roku życia z dystrofią mięśniową Duchenne’a, którzy nie utracili zdolności chodzenia, uzyskają dostęp do wamorolonu. Oba wskazania Ministerstwo Zdrowia zalicza do terapii chorób rzadkich.

Wśród nowych terapii znalazły się także dwa leki stosowane w pierwotnym zapaleniu dróg żółciowych – seladelpar i elafibranor. Refundacją objęty zostanie również mirikizumab w leczeniu dorosłych pacjentów z umiarkowaną lub ciężką, czynną postacią choroby Leśniowskiego-Crohna.

Kolejną zmianą jest refundacja glukarpidazy, stosowanej w celu eliminacji toksycznego stężenia metotreksatu w osoczu u dorosłych i dzieci.

Nowe terapie w nefrologii i nadciśnieniu płucnym

Na liście znajdzie się również budezonid przeznaczony dla dorosłych pacjentów z pierwotną nefropatią IgA, spełniających określone w programie kryteria dotyczące białkomoczu.

Zmiany dotyczą także leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego u dzieci. Bosentan będzie finansowany u dzieci leczonych traktem Fontana oraz u dzieci ze współwystępującą dysplazją oskrzelowo-płucną, a sildenafil – u dzieci leczonych traktem Fontana. Oba wskazania MZ zalicza do chorób rzadkich.

Rozszerzona zostanie również możliwość stosowania skojarzenia bosentanu z sildenafilem. Terapia skojarzona będzie mogła być rozpoczynana u pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym znajdujących się w II lub III klasie czynnościowej według NYHA albo z profilem niskiego lub pośredniego ryzyka.

Pierwsze odpowiedniki i 10 terapii o ugruntowanej skuteczności

Październikowe zmiany nie ograniczają się do nowych terapii i rozszerzeń wskazań. Ministerstwo zapowiedziało także refundację pierwszych odpowiedników pięciu substancji lub połączeń substancji: brywaracetamu w padaczce i encefalopatiach padaczkowych, bupropionu w epizodach depresyjnych i nawracających zaburzeniach depresyjnych, połączenia azelastyny z flutykazonem w alergicznym zapaleniu błony śluzowej nosa, lapatynibu w przerzutowym lub miejscowo zaawansowanym HER2-dodatnim raku piersi oraz seleksypagu w tętniczym nadciśnieniu płucnym.

Osobną kategorię stanowi 10 terapii o ugruntowanej skuteczności klinicznej, wprowadzanych w ramach art. 30a. Wśród nich znalazły się hydroksychlorochina w chorobach reumatologicznych, alfakalcydol w zaburzeniach gospodarki wapniowo-fosforanowej i chorobach metabolicznych kości, dydrogesteron, goserelina, skojarzenie lutropiny alfa z folitropiną alfa, cztery postacie lub połączenia testosteronu oraz adalimumab w leczeniu ropnego zapalenia apokrynowych gruczołów potowych.

Łącznie od początku 2026 roku refundacją objęto 90 nowych terapii – 46 onkologicznych i 44 nieonkologiczne, z czego 30 dotyczy chorób rzadkich. W przypadku październikowego wykazu MZ informuje również o 313 decyzjach dotyczących kontynuacji refundacji.

Pełny wykaz zmian wraz ze szczegółowymi wskazaniami Ministerstwo Zdrowia przedstawiło w prezentacji dotyczącej listy obowiązującej od 1 października 2026 r.:

Prezentacja Ministerstwa Zdrowia: lista leków refundowanych od 1 października 2026 r.

Źródło: MZ

Leczenie szpiczaka plazmocytowego w ciągu ostatnich 25 lat zmieniło się na tyle, że część pacjentów może przez wiele lat pozostawać bez progresji choroby, a naukowcy zaczynają mówić o funkcjonalnym wyleczeniu. Coraz ważniejsze staje się również utrzymanie dobrej kondycji i aktywności chorych. O postępie w leczeniu i znaczeniu aktywności fizycznej eksperci mówili podczas VI Rajdu Po Zdrowie w Poznaniu.

– Kiedy zaczynałem pracować w obszarze hematologii około 25 lat temu, szpiczak był chorobą nieuleczalną, a czas przeżycia był liczony w kilku latach. W ciągu tych 25 lat, dzięki wysiłkom naukowców, firm farmaceutycznych, ale przede wszystkim pacjentów z całego świata, zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i w Polsce poprawiliśmy leczenie szpiczaka tak znacząco, że myślimy już o tej chorobie w kategoriach wyleczalności. Ogłosiliśmy nawet pierwsze wyleczenia w jednym z badań i stworzyliśmy definicję tego, czym jest wyleczenie – mówi agencji Newseria prof. dr hab. n. med. Andrzej Jakubowiak, dyrektor programu leczenia szpiczaka na Uniwersytecie w Chicago.

O tym, jak zmieniają się możliwości leczenia szpiczaka, świadczą m.in. badania nad bezpiecznym zakończeniem terapii u części pacjentów. W badaniu MRD2STOP, którego współautorami są prof. Andrzej Jakubowiak i dr hab. Tadeusz Kubicki, 47 pacjentów ze szpiczakiem zakończyło leczenie podtrzymujące po potwierdzeniu niewykrywalnej choroby resztkowej. Po trzech latach bez progresji pozostawało 92 proc. pacjentów, u których komórek nowotworowych nie wykryto także w badaniu o bardzo wysokiej czułości. W całej badanej grupie progresję choroby stwierdzono u pięciu osób.

W Polsce co roku diagnozuje się ok. 2,1 tys. nowych przypadków szpiczaka plazmocytowego. Z opublikowanej w 2026 roku analizy NFZ wynika, że rośnie liczba chorych korzystających z programu lekowego B.54. W pierwszej połowie 2023 roku było ich 1624, a dwa lata później – 3459, czyli ponad dwukrotnie więcej.

– Pacjenci, którzy wcześniej dbali o siebie i mimo ciężkiej choroby nowotworowej są w dobrym stanie ogólnym, mają większe szanse na dobre wyniki leczenia. To chorzy, u których możemy zastosować pełne możliwości terapeutyczne i możemy wziąć pełnymi garściami z tego, co daje nam nowoczesna medycyna – podkreśla dr hab. n. med. Tadeusz Kubicki z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.

Postęp w leczeniu pokazują również opublikowane w 2026 roku wyniki badania ATLAS, którego współautorami są prof. Andrzej Jakubowiak i dr hab. Tadeusz Kubicki. W badaniu obejmującym 180 pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem po autologicznym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych czteroletnie przeżycie bez progresji wynosiło 67,5 proc. przy terapii trójlekowej wobec 38 proc. w grupie leczonej lenalidomidem. Mediana czasu bez progresji wyniosła odpowiednio 72,8 i 37,3 miesiąca.

Dobry stan ogólny pacjentów ma znaczenie nie tylko dla możliwości zastosowania dostępnych terapii. Ważne jest również utrzymywanie aktywności fizycznej, także w trakcie choroby.

– Chociaż aktywność fizyczna nie ustrzeże nas prawdopodobnie przed niektórymi chorobami, zwłaszcza przed takimi nowotworami jak na przykład szpiczak, to może bardzo wydatnie się przyczynić do poprawy wyników leczenia – ocenia dr hab. n. med. Tadeusz Kubicki.

W opublikowanej w 2026 roku metaanalizie dotyczącej aktywności fizycznej u chorych na szpiczaka uwzględniono 20 badań z udziałem łącznie 1032 pacjentów. Autorzy wskazują, że programy ćwiczeń są możliwe do realizacji przez chorych, choć nie wykazano ich istotnego statystycznie wpływu m.in. na wydolność, siłę mięśni, zmęczenie, jakość życia i ból. Z kolei przegląd badań dotyczących ćwiczeń u pacjentów ze zmianami kostnymi, opublikowany w lipcu 2026 roku, wskazuje na potrzebę dostosowania rodzaju i intensywności aktywności do stanu chorego ze względu na ryzyko złamań.

Aktywność fizyczna jest jednym z głównych elementów Rajdu Po Zdrowie organizowanego przez Fundację Carita. Tegoroczna, szósta edycja odbyła się 5 września nad Jeziorem Maltańskim w Poznaniu. Uczestnicy mieli do wyboru trasy o długości 6 i 20 km. W Strefie Zdrowia można było również bezpłatnie wykonać morfologię krwi i skonsultować jej wynik z hematologiem.

– W Rajdzie Po Zdrowie uczestniczę już szósty raz. Od początku jestem razem z Fundacją Carita i z pacjentami. Na początku byli to tylko chorzy na szpiczaka. Przez te wszystkie lata cała inicjatywa bardzo się rozrosła i to jest olbrzymia radość widzieć, jak coraz więcej ludzi jest w nią zaangażowanych i jak coraz więcej osób korzysta z tego wszystkiego, co na rajdzie można zobaczyć i czego można się dowiedzieć – mówi dr hab. Tadeusz Kubicki. – To bardzo ważna inicjatywa dla społeczności pacjentów ze szpiczakiem, a teraz już także z innymi nowotworami hematologicznymi. Możemy być ze sobą i zobaczyć tę drugą twarz ludzi, których na co dzień widzimy na szpitalnych korytarzach.

Fundacja Carita, która organizuje Rajd Po Zdrowie, działa od ponad 15 lat i obejmuje wsparciem ponad 2,5 tys. osób z chorobami hematoonkologicznymi. W poprzedniej edycji rajdu uczestniczyło 718 osób, które pokonały łącznie 11 694 km.

– Cieszę się, że Fundacja Carita organizuje tego typu wydarzenia i że możemy gościć Rajd Po Zdrowie w Poznaniu. Nie ma nic ważniejszego niż zdrowie. Ten rajd zaczyna się od urodzenia i tak naprawdę trwa przez całe życie. Czasami pojawiają się na tej drodze przeszkody, ale dzięki takim fundacjom można je pokonywać – mówi Jacek Jaśkowiak, prezydent Poznania.

Źródło: Newseria

Migrena to poważna choroba neurologiczna, która dotyka przede wszystkim kobiety w najbardziej aktywnym okresie życia. 12 września obchodzony jest Europejski Dzień Migreny – to dobra okazja, aby mówić o tej chorobie i przedstawiać argumenty, które zmienią sposób postrzegania migreny. Bo to nie jest „zwykły ból głowy”, to wyzwanie zdrowotne, społeczne i gospodarcze, które kosztuje polską gospodarkę ponad 56 mld zł. rocznie, co odpowiada 1,5% PKB.

Migrena to nie „zwykły ból głowy”. To często godziny spędzone w ciemnym pokoju, ból, nudności, wymioty, i nadwrażliwość na światło, zapachy i dźwięki. To dni, w których osoby cierpiące na ból migrenowy nie mogą pracować, zajmować się dziećmi, prowadzić domu czy realizować codziennych obowiązków. Skala konsekwencji tej choroby jest ogromna.

– Migrena to choroba, którą cechuje oprócz bólu głowy, również szereg dodatkowych objawów, w tym objawów autonomicznych, takich jak nudności, wymioty, nadwrażliwość na dźwięki, na światło, na zapachy. Ból głowy jest najczęściej silny lub bardzo silny, ma charakter pulsujący, tętniący, a gdy pacjent wykonuje aktywność ruchową, fizyczną, to ból i objawy towarzyszące się nasilają i powodują niepełnosprawność pacjenta. Ta niepełnosprawność dotyczy aktywności i pracy fizycznej, ale także pracy umysłowej, bo pacjent nie może się na niczym skupić, a jedyne o czym może myśleć, to żeby zasnąć i nie mieć żadnego kontaktu ze światem – mówi prof. UMed dr hab. n. med. Jacek Rożniecki, Kierownik Kliniki Neurologii, Udarów Mózgu i Neurorehailitacji Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, Past-Prezes Polskiego Towarzystwa Bólów Głowy

Z powodu napadu migreny pacjenci nie mogą pracować, zajmować się dziećmi, a część obowiązków muszą przejmować osoby trzecie. Ma to swoje konsekwencje ekonomiczne.  Według raportu WifOR społeczno-ekonomiczny koszt migreny w Polsce przekracza 56 mld zł rocznie, co odpowiada około 1,55% polskiego PKB. Aby go zrekompensować, każda osoba powyżej 15. roku życia musiałaby pracować dodatkowo niemal dwa dni w roku. 72% tego obciążenia wynika z występowania choroby u kobiet, bo migrena występuje trzykrotnie częściej u kobiet niż u mężczyzn. Największe obciążenie chorobą przypada na lata największej aktywności zawodowej i rodzinnej.

– Niemiecki Instytut Naukowy WifOR zbadał pośrednie i bezpośrednie koszty migreny w 7 krajach – Polsce, Grecji, Szwajcarii, Chorwacji, Litwie, Słowacji i Słowenii. Koszty migreny w Polsce są jedne z najwyższych spośród tych krajów i składają się na nie koszty bezpośrednie  i pośrednie. Te pierwsze to koszty leków, które są używane do leczenia migreny zarówno doraźnego, jak i profilaktycznego, koszty konsultacji neurologicznych w poradniach i SORach/szpitalach, także nierzadkie hospitalizacje, oraz często wykonywane badania neuroobrazowe takie jak tomografia komputerowa i rezonans magnetyczny głowy. Koszty pośrednie zaś związane są z absencją chorobową i tak zwanym prezenteizmem, czyli nieproduktywnością w pracy. Bo pacjenci albo w ogóle nie idą do pracy, bo biorą zwolnienie lub urlop, albo idą do pracy, ale są mniej wydolni lub wręcz zupełnie niezdolni  zarówno do pracy umysłowej, jak i w pracy fizycznej. Mówimy wtedy o utarcie potencjalnych zysków w miejscu, gdzie wykonywaliby pracę – dodaje prof. Jacek Rożniecki.

W latach 2011–2024 migrena odpowiadała za ponad 300mld zł. utraconej pracy zarobkowej oraz kolejne 193 mld zł. utraconej pracy nieodpłatnej wykonywanej w domach i rodzinach.

72% społeczno-ekonomicznego ciężaru migreny jest związane z chorobą występującą u kobiet. Kobiety ponoszą nieproporcjonalnie dużą część społeczno-ekonomicznego ciężaru migreny – przypada na nie 72% całkowitego obciążenia związanego z chorobą. Łączne straty związane z migreną występującą u kobiet wyniosły 356 mld zł., a ich całkowite obciążenie było ponad trzykrotnie większe niż u mężczyzn. Migrena jest więc także problemem zdrowia kobiet.

Migrena to problem rynku pracy

Raport WifOR pokazuje, że największa część kosztów migreny wiąże się z utraconą produktywnością. To dlatego migreny nie należy postrzegać wyłącznie jako problemu medycznego. Jednocześnie część kosztów pozostaje całkowicie niewidoczna: to praca wykonywana w domu, której pacjenci nie są w stanie wykonać podczas napadu, oraz obowiązki przejmowane przez członków rodziny.

Skala obciążenia społeczno-ekonomicznego migreną jest porównywalna z obciążeniem związanym z cukrzycą, a w niektórych analizach, w zakresie utraconej produktywności zawodowej, przewyższa obciążenie wynikające z chorób sercowo-naczyniowych.

Europejski Dzień Migreny to dobry moment, by zmienić perspektywę.

Migrena nie jest „tylko bólem głowy”. To choroba, która może odbierać pacjentkom dni nauki czy pracy, czas z rodziną, niezależność i możliwość normalnego funkcjonowania. Jej konsekwencje ponosi także gospodarka.

Dlatego skuteczniejsze leczenie migreny powinno być postrzegane nie tylko jako wydatek systemu ochrony zdrowia, ale jako inwestycja w zdrowie kobiet, aktywność zawodową i gospodarkę.

Skuteczne leczenie to mniej wyłączonych z życia dni

Skala obciążenia migreną pokazuje, że nie wystarczy mówić o jej skutkach – trzeba również skutecznie im przeciwdziałać. Odpowiednio dobrane i nowoczesne leczenie może ograniczać częstość i nasilenie napadów oraz pozwalać pacjentom na powrót do normalnego funkcjonowania.

Dlatego jednym z ważnych elementów odpowiedzi na rosnące obciążenie migreną powinien być szerszy dostęp do nowoczesnych, skutecznych i dobrze tolerowanych terapii. Szczególne znaczenie ma możliwość korzystania z leczenia w ramach refundacji aptecznej, bez konieczności kierowania wszystkich pacjentów wymagających nowoczesnego leczenia do programu lekowego.

– Program lekowy, który funkcjonuje w Polsce od 3 lat ma pewnie ograniczenia. To jedyny program, który jest ograniczony czasowo i pacjenci mogą się w nim leczyć tylko 2 razy po roku, łącznie maksymalnie przez 2 lata. W tej chwili korzysta z niego 1400 pacjentów z migreną przewlekłą – najcięższą formą migreny z bardzo licznymi napadami. To zdecydowanie zbyt mała liczba w stosunku do grupy potrzebujących. Dobrze by było po pierwsze wydłużyć ten program lekowy albo w ogóle nie limitować go czasowo, a po drugie, aby nowe leki w postaci tabletek zarejestrowane w leczeniu migreny przewlekłej, a może nawet leki przyjmowane przez pacjentów samodzielnie za pomocą autowstrzykiwacza, były dostępne w sprzedaży aptecznej. Oczywiście trzeba by było uwarunkować to specjalistycznym monitorowaniem terapii pacjenta  odpowiednią dokumentacją medyczną, a przede wszystkim, że pacjent spełnia kryteria migreny przewlekłej, a starsze, klasyczne leki profilaktyczne okazały się nieskuteczne, źle tolerowane lub przeciwskazane. Takie rozwiązanie byłoby racjonalne, mniej kosztochłonne i zapewniłoby łatwiejszy dostęp do terapii dla pacjenta – dodaje prof. Jacek Rożniecki.

Dostęp do nowoczesnego leczenia powinien być więc postrzegany także jako element racjonalnej polityki zdrowotnej. Im wcześniej i skuteczniej migrena jest kontrolowana, tym mniej dni pacjent traci z powodu choroby, a tym samym mniejsze są straty ponoszone przez pracodawców, rodziny i gospodarkę.

Inwestowanie w skuteczne leczenie migreny jest jednocześnie inwestowaniem w zdrowie i aktywność zawodową kobiet oraz w produktywność całego społeczeństwa.

Źródło: inf pras

Polska onkologia zyskuje dostęp do kolejnych metod leczenia. W 2025 roku refundacją objęto 152 innowacyjne terapie, w tym 63 cząsteczko-wskazania onkologiczne – wynika ze sprawozdania z realizacji Narodowej Strategii Onkologicznej. Jednocześnie, jak wskazują onkolodzy, o ile odsetek wyleczalności nowotworów rośnie, o tyle nie wszystkie rozwiązania rozwijane z myślą o poprawie skuteczności ich leczenia spełniają pokładane w nich nadzieje. 

– Nie wszystkie nowotwory udaje się wyleczyć nowymi terapiami, co nie oznacza, że nie ma postępu, bo ten jest ogromny. Onkologia rozwija się małymi krokami, ale one właśnie tworzą bardzo duży postęp. Zaczynałem swoją ścieżkę zawodową w drugiej połowie lat 70. ubiegłego wieku i od tego czasu odsetek wyleczeń jest co najmniej dwukrotnie wyższy – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Jacek Jassem, kierownik Katedry i Kliniki Onkologii i Radioterapii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. – W tej chwili to jest ok. 60 proc., w momencie kiedy ja zaczynałem moją zawodową karierę było 25–30 proc.

Nowotwory złośliwe należą do najpoważniejszych wyzwań zdrowia publicznego w Polsce i są drugą najczęstszą przyczyną zgonów wśród dorosłych mieszkańców kraju. Każdego roku rozpoznaje się ponad 180 tys. nowych przypadków nowotworów złośliwych, a liczba zgonów przekracza 100 tys. rocznie. Wraz ze starzeniem się społeczeństwa oraz wydłużaniem długości życia prognozuje się dalszy wzrost liczby zachorowań onkologicznych w kolejnych dekadach – wskazuje raport CMKP „Wiedza, postawy i zachowania Polaków w zakresie profilaktyki onkologicznej”.

– Jest duża nadzieja, że ten postęp będzie kontynuowany, w związku z czym będzie coraz mniej nowotworów, wobec których jesteśmy bezradni – wskazuje prof. Jacek Jassem. – Niestety nadal są nowotwory, w których nie ma żadnej skutecznej terapii, oczywiście mówimy o chorobie rozsianej, bo we wczesnych stadiach zawsze mamy do czynienia z chirurgią czy radioterapią, która pozwala osiągnąć wyleczenie. Ale są nowotwory, które w stadium rozsiewu właściwie rokują beznadziejnie. Takim nowotworem jest np. rak trzustki, chociaż i tu pojawiło się światełko w tunelu. Na tegorocznym Kongresie Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej pokazano lek celowany, który działa również w tym nowotworze.

Jak wskazuje Ministerstwo Zdrowia, do głównych metod leczenia nowotworów należą chirurgia, chemioterapia, radioterapia, immunoterapia, terapia celowana, leczenie hormonalne, przeszczep komórek macierzystych oraz opieka paliatywna. Rodzaj leczenia zależy od typu i stadium nowotworu oraz ogólnego stanu zdrowia. Prof. dr hab. Jacek Jassem wskazuje, że nie wszystkie opcje terapeutyczne, które były rozwijane w ostatnich latach, okazywały się skuteczne.

– Jednym z rozczarowań jest eskalowanie dawki leków cytotoksycznych, czyli chemioterapii. Wydawało się, że w ten sposób można będzie pokonać barierę oporności nowotworów, ale to się nie udało z wielu powodów. Drugim rozczarowaniem są tzw. terapie antyangiogenne. Nowotwór szybko rośnie i potrzebuje własnego unaczynienia, a te leki hamują powstawanie naczyń krwionośnych. Wydawało się, że to proste działanie – aczkolwiek jego mechanizm jest bardzo skomplikowany – pozwoli, mówiąc kolokwialnie, zagłodzić nowotwór. Bardzo wiele było nadziei z tym związanych. Pierwsze doniesienia, badania na zwierzętach i doświadczenia na ludziach były bardzo zachęcające, ale właściwie ta metoda przestała się rozwijać. Leki antyangiogenne są nadal stosowane, ale nie przyniosły tak dużego postępu, jakiego się spodziewaliśmy – mówi profesor z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Wśród obszarów, które nie przyniosły dotąd oczekiwanego przełomu, wymienia również terapie genowe i szczepionki przeciwnowotworowe. Oba te obszary są jednak intensywnie rozwijane w medycynie.

– Szczepionki świetnie działają w zapobieganiu chorobom zakaźnym. Nowotwór jest antygenowo różny od zdrowych komórek, więc można było się spodziewać, że podobny mechanizm zostanie tu uruchomiony. Jednak według mojej wiedzy weszła do użycia jedna szczepionka przeciwnowotworowa, która zresztą też nie jest stosowana, ponieważ dotyczyła raka gruczołu krokowego, gdzie pojawiły się skuteczniejsze, tańsze i mniej toksyczne leki. Ale szczepionki nowotworowe to jest też obszar bardzo intensywnie badany i mam nadzieję, że kiedyś usłyszymy o lekach w ten sposób działających, które wejdą do praktyki klinicznej – mówi prof. Jacek Jassem.

W tegorocznej edycji raportu „Diagnoza zmian w opiece onkologicznej i hematologicznej 2025”, przygotowanej przez zespół All.Can Polska przy udziale szerokiego grona ekspertów, wskazano, że system opieki onkologicznej zmaga się z opóźnieniami w diagnostyce, brakami kadrowymi i niedofinansowaniem procedur, które hamują pełne wykorzystanie potencjału nowych terapii. Rok 2025 przyniósł istotne ulepszenia: poszerzono katalog refundowanych badań, zaplanowano inwestycje w sprzęt, dopracowano koncepcje organizacyjne Lung Cancer Units, czyli ośrodków wyspecjalizowanych w leczeniu raka płuca. Wśród najpilniejszych wyzwań eksperci wymieniają potrzebę szybszej diagnostyki, dostępu do pełnego profilowania genomowego każdego pacjenta, odnowę systemu akredytacji laboratoriów oraz wyszkolenia nowego pokolenia diagnostów.

Źródło: Newseria

Wczesna diagnoza choroby Alzheimera może dziś oznaczać więcej możliwości dla pacjenta. Z okazji Światowego Miesiąca Choroby Alzheimera Fundacja „Zapisane w mózgu” zwraca uwagę na znaczenie wczesnego rozpoznania, potrzebę przeciwdziałania stygmatyzacji oraz wsparcia opiekunów osób żyjących z chorobą. We wrześniu Fundacja organizuje m.in. akcję „Siejemy niezapominajki”, bieg AlzRun Polska oraz uroczysty pokaz filmu dokumentalnego „Pamiętaj o mnie”.

Jak wskazują szacunki Alzheimer Europe w raporcie „Prevalence of dementia in Europe” 2025, na chorobę Alzheimera i choroby pokrewne zachorowało w Polsce 618,180 osób.Zgodnie z prognozami do 2050 r. liczba ta wzrośnie do 1,020,017 osób. Choroba Alzheimera jest najczęstszą postacią demencji i może odpowiadać za 60–70 proc. jej przypadków.

Zdiagnozowanie choroby Alzheimera na wczesnym etapie nabiera dziś szczególnego znaczenia. Po dekadach, w których leczenie koncentrowało się przede wszystkim na łagodzeniu objawów, pojawiły się terapie przyczynowe, przeznaczone dla odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów na jej wczesnym etapie. Przełom nie dotyczy jednak wyłącznie pojawienia się nowych terapii. Zmienia się również podejście do samej choroby – coraz większego znaczenia nabierają wcześniejsza identyfikacja pacjentów, nowoczesna diagnostyka z krwi, w tym wykorzystanie biomarkerów oraz odpowiednio zaplanowana opieka.

To sprawia, że świadomość objawów i ścieżki postępowania stają się jeszcze ważniejsze. Lęk przed diagnozą i stygmatyzacja mogą prowadzić do odkładania wizyty u specjalisty, a tym samym opóźniać rozpoznanie choroby.

– Nie możemy bać się mówić o objawach. Ani wtedy, gdy zauważamy je u bliskiej osoby, ani wtedy, gdy zaczynamy obserwować niepokojące zmiany u siebie. Dziś diagnoza może oznaczać coś więcej niż tylko potwierdzenie choroby – może być początkiem konkretnego działania. Dlatego chcemy, żeby we wrześniu o Chorobie Alzheimera było głośno – nie tylko w kontekście choroby, ale przede wszystkim ludzi, których ona dotyka – mówi Sabina Obwiosło-Budzyń, założycielka Fundacji Zapisane w Mózgu.

Fundacja zwraca również uwagę na sytuację opiekunów, którzy wraz z diagnozą bliskiej osoby często przejmują odpowiedzialność za organizację codziennego życia i opieki. To dlatego wsparcie powinno obejmować nie tylko pacjenta, ale również jego rodzinę i opiekunów.

W ramach wrześniowych działań Fundacja organizuje Bieg AlzRun Polska – wydarzenie sportowe dostępne również w formule marszu i nordic walking, którego celem jest zwiększanie świadomości na temat chorób neurodegeneracyjnych oraz wyrażenie solidarności z osobami żyjącymi z demencją i ich rodzinami.

Podczas uroczystego pokazu zaprezentowany zostanie film „Pamiętaj o mnie”, realizowany przez Fundację Zapisane w Mózgu. To intymny dokument o codzienności osób żyjących z chorobami neurodegeneracyjnymi i ich bliskich – o diagnozie, opiece, zmieniających się relacjach i próbach zachowania samodzielności oraz godności. W filmie pokazano zarówno perspektywę osób chorych, jak i ich opiekunów, którzy często pozostają niewidoczni w tej debacie. Obok osobistych historii pojawia się także głos ekspertów, dzięki czemu dokument łączy doświadczenie rodzin z wiedzą medyczną. Jego celem jest przełamywanie tabu i lęku przed diagnozą oraz pokazanie, że choroba nie odbiera człowiekowi potrzeby bliskości, obecności i szacunku.

„Siejemy niezapominajki. Pamiętaj o mnie. Pamiętaj o nas!” to z kolei spontaniczna akcja, do której Fundacja zaprasza wszystkich użytkowników mediów społecznościowych. Uczestnicy mogą pobrać przygotowane i udostępnione na stronie Fundacji bezpłatne grafiki i ramki, ustawić niezapominajkę na zdjęciu profilowym lub opublikować ją w relacji, a następnie podać akcję dalej. Niebieskie kwiaty mają stworzyć w internecie symboliczne pole pamięci o osobach żyjących z demencją i solidarności z ich opiekunami.

Celem wrześniowych działań Fundacji jest zwiększenie świadomości choroby Alzheimera, przełamywanie lęku przed diagnozą i zachęcanie do wczesnego rozpoznawania objawów. To szczególnie ważne dziś, gdy na rynku są już zarejestrowane terapie przyczynowe, przeznaczone dla odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów na wczesnym etapie choroby Alzheimera. Polscy pacjenci nie mogą jednak jeszcze skorzystać z nich w ramach publicznego systemu ochrony zdrowia. Fundacja apeluje o szerszy dostęp do nowoczesnego leczenia poprzez objęcie tych terapii refundacją. Jednocześnie chce przeciwdziałać stygmatyzacji i przypominać o potrzebach osób żyjących z chorobą oraz ich opiekunów.

******

O Fundacji „Zapisane w mózgu”

Fundacja „Zapisane w mózgu” została założona przez Sabinę Obwiosło-Budzyń i jej męża
z potrzeby wsparcia osób żyjących z demencją oraz ich rodzin. Doświadczenie choroby Alzheimera w najbliższej rodzinie stało się impulsem do stworzenia miejsca, w którym opiekunowie mogą znaleźć wiedzę, wsparcie i zrozumienie. Fundacja prowadzi działania edukacyjne i społeczne, których celem jest zwiększanie świadomości chorób neurodegeneracyjnych, przeciwdziałanie stygmatyzacji oraz poprawa jakości życia osób żyjących z demencją i ich opiekunów.

Strona internetowa: zapisanewmozgu.pl   

O chorobie Alzheimera

Choroba Alzheimera to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która stopniowo wpływa na pamięć, funkcje poznawcze i samodzielność. Zmiany w mózgu mogą rozpoczynać się wiele lat przed pojawieniem się pierwszych objawów. Wraz z postępem choroby pojawiają się trudności z orientacją, komunikacją i wykonywaniem codziennych czynności. Następuje stopniowa utrata samodzielności. Szacuje się, że w Polsce chorobą Alzheimera może być dotkniętych nawet ponad 600 tys. osób. Jak wynika z prognoz dla naszego kraju, już w 2050 roku liczba osób w wieku senioralnym z demencją może wynosić ponad 1,7 mln osób, z czego demencja spowodowana chorobą Alzheimera może dotyczyć nawet ponad 1 mln osób ^[3].

Jednym z największych wyzwań pozostaje wczesne rozpoznanie choroby. Pierwsze objawy bywają mylone z naturalnym starzeniem się, a diagnoza wymaga połączenia oceny klinicznej i psychologicznej z odpowiednio dobranymi badaniami. Wczesne rozpoznanie pozwala zaplanować leczenie, opiekę i wsparcie oraz jak najdłużej zachować samodzielność osoby chorującej. Choroba Alzheimera wpływa przy tym nie tylko na pacjenta, ale również na jego bliskich, którzy często przejmują znaczną część opieki.

Przełomem w podejściu do choroby są zarejestrowane terapie przyczynowe, przeznaczone dla odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów na wczesnym etapie choroby, co zwiększa znaczenie wczesnego rozpoznania i nowoczesnej diagnostyki.

Źródło: inf pras

Decyzja MZ o zakończeniu procesu refundacyjnego terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka pozbawia pacjentów szansy na dostęp do bardzo skutecznego leczenia – oceniają hematolodzy. Ich zdaniem konieczne jest rozwiązanie, które pogodzi dobro pacjentów z odpowiedzialnością resortu za środki publiczne.

Jak podkreślił w rozmowie z PAP prof. Artur Jurczyszyn z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, kierownik Ośrodka Leczenia Dyskrazji Plazmocytowych, terapia CAR-T nie jest tylko niewielką modyfikacją dotychczasowego leczenia pacjentów ze szpiczakiem (jednym z najczęstszych nowotworów układu krwiotwórczego).

– Jest to odmienna biologicznie strategia terapeutyczna, która wykorzystuje własne zmodyfikowane genetycznie limfocyty T pacjenta. Jej skuteczność jest bardzo wysoka – sięga niemal 100 proc. Obecnie nie ma lepszego leczenia dla chorych na szpiczaka nawrotowego lub opornego na terapię – powiedział hematolog.

Przypomniał, że terapia CAR-T jest podawana jednorazowo i – jak wykazały badania kliniczne – nie tylko znacznie zmniejsza ryzyko progresji choroby lub zgonu w porównaniu z leczeniem standardowym, ale przynosi też korzyści w zakresie przeżycia całkowitego. Potwierdzają to m.in. wyniki III fazy badania klinicznego o akronimie CARTITUDE-4.

Prof. Jurczyszyn zwrócił uwagę, że w polskich ośrodkach chorzy na szpiczaka byli leczeni CAR-T w ramach badania klinicznego. – Wyniki są znakomite. Wielu z nich wróciło do pracy i do pełnienia innych ról społecznych – podkreślił hematolog.

Największą liczbę pacjentów zakwalifikował do badań klinicznych CAR-T zespół dr. Wojciecha Legiecia, kierownika Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku, Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im Św. Jana z Dukli. – W jednym z badań było to 16 pacjentów. I od połowy 2023 r. tylko jeden z nich miał progresję szpiczaka i musieliśmy zastosować inne leczenie. Wszyscy pozostali są w remisji, dzięki czemu mogą normalnie funkcjonować w życiu prywatnym, zawodowym, bez żadnej dodatkowej terapii – powiedział PAP specjalista.

Dlatego – w ocenie hematologów – zakończenie przez Ministerstwo Zdrowia na początku sierpnia procesu refundacyjnego CAR-T odbiera pacjentom ze szpiczakiem szansę na skorzystanie z najskuteczniejszej obecnie metody leczenia.

W odpowiedzi na pytanie PAP nt. powodów zakończenia procesu refundacyjnego terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka Biuro Komunikacji MZ poinformowało, że w resorcie toczyły się postępowania o objęcie refundacją dwóch różnych tego typu terapii. Jedna z nich – o międzynarodowej nazwie ciltacabtagen autoleucel – miałaby być finansowana w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego w 2. i 3. linii, a druga – idecabtagen vicleucel – w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego od 3. linii.

Obydwa procesy zakończyły się wydaniem negatywnych decyzji o objęciu refundacją w pierwszej instancji ze względu na niespełnienie części kryteriów z art. 12 ustawy o refundacji, poinformował resort zdrowia. Chodzi m.in. o wysokość szacowanego (na podstawie warunków cenowych przedłożonych przed wnioskujące firmy) wzrostu wydatków całkowitych NFZ w związku z objęciem refundacją tych terapii. Ministerstwo Zdrowia podkreśliło jednocześnie, że aktualnie dla obu terapii toczą się postępowania w drugiej instancji.

Prof. Jurczyszyn zastrzegł, że terapia CAR-T nie jest leczeniem prostym i pozbawionym ryzyka. Wymaga starannej kwalifikacji, doświadczonych zespołów, odpowiedniej infrastruktury i monitorowania potencjalnie ciężkich działań niepożądanych. Wymagania te są określone przez Europejską Agencję Leków. „Dlatego decyzja o jej dostępności powinna opierać się na medycynie opartej na dowodach, doświadczeniu wyspecjalizowanych ośrodków oraz racjonalnym modelu finansowania. A nie na samym fakcie, że mamy do czynienia z kosztowną terapią zaawansowaną” – napisał prof. Jurczyszyn w swoim liście otwartym do MZ z 8 sierpnia br.

Specjalista przypomniał, że 29 grudnia ub.r. prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zarekomendował objęcie terapii ciltacabtagene autoleucel refundacją w programie lekowym B.54. Wskazał jednocześnie na konieczność dalszego obniżenia ceny oraz rozszerzenie instrumentów dzielenia ryzyka (specjalne mechanizmy, które obniżają realny koszt terapii dla płatnika publicznego).

– To oznacza, że istnieje przestrzeń do poszukiwania takiego mechanizmu finansowania CAR-T, który pogodzi dobro pacjentów z odpowiedzialnością decydentów za środki publiczne – powiedział prof. Jurczyszyn.

Wskazał, że koszty braku dostępu chorych do tej terapii mogą być bardzo wysokie. – To są koszty różnych leków stosowanych w kolejnych liniach leczenia non-stop przez rok do wielu lat, tj. do czasu progresji, to są koszty hospitalizacji i leczenia powikłań. Gdyby je policzyć, to bardzo prawdopodobne jest, że koszty jednorazowo podanej terapii CAR-T będą mniejsze – tłumaczył hematolog. Dodał, że są to również koszty utraty aktywności zawodowej, społecznej.

– Ta terapia ogromnie ogranicza koszty powikłań związanych z następującymi po sobie liniami leczenia w modelu klasycznym. Na przykład pacjent, który po jednorazowej terapii przez pięć lat ma głęboką odpowiedź i nie potrzebuje leczenia, na pewno kosztuje system mniej niż pacjent, który jest na terapiach podawanych ciągle – ocenił dr Legieć.

Ponadto, w szpiczaku ogromne znaczenie ma moment zastosowania skutecznej terapii.

– Pacjenci, którzy kwalifikują się do CAR-T dzisiaj, za kilka miesięcy, ze względu na pogorszenie stanu klinicznego, mogą jej już nie otrzymać. Jako lekarz nie mogę się pogodzić z tym, że najlepsze leczenie w drugiej i trzeciej linii dla pacjentów ze szpiczakiem nie jest dostępne w naszym kraju, a jest finansowane ze środków publicznych już w 13 krajach europejskich, w tym u naszych sąsiadów – powiedział prof. Jurczyszyn.

Resort zdrowia zwrócił uwagę w odpowiedzi przesłanej PAP, że obecnie pacjenci chorzy na szpiczaka mają w ramach programu lekowego B.54. dostęp do wielu opcji terapeutycznych opartych na zastosowaniu w skojarzeniu kilku grup nowoczesnych leków. „Dodatkowo, w leczeniu od 4. linii w ramach programu lekowego B.54. objęte refundacją są innowacyjne przeciwciała bispecyficzne stosowane w monoterapii” – zaznaczyło Biuro Komunikacji MZ. Przeciwciała bispecyficzne, obok terapii CAR-T, stanowią przełomową metodę immunoterapii ukierunkowaną na limfocyty T. Ponadto, w najnowszym obwieszczeniu na 1 lipca br. objęto refundacją dwie kolejne terapie dedykowane chorym na szpiczaka plazmocytowego, podkreślono w piśmie.

– Jako lekarz zajmujący się tą chorobą od wielu lat doskonale widzę i doceniam ten postęp. Rozumiem także argument Ministerstwa Zdrowia, że środki publiczne są ograniczone, a decyzje refundacyjne muszą uwzględniać potrzeby pacjentów cierpiących na wiele różnych chorób – powiedział PAP prof. Jurczyszyn.

Zwrócił jednak uwagę, że liczba refundowanych terapii nie jest tym samym co możliwość zastosowania właściwej terapii u konkretnego chorego we właściwym momencie choroby. – Część wymienianych przez Ministerstwo Zdrowia nowoczesnych terapii ma inne miejsce w sekwencji leczenia, podczas gdy ciltacabtagen autoleucel jest przeznaczony dla ściśle określonej populacji chorych już po wcześniejszej terapii – wyjaśnił specjalista.

Tak jest między innymi w przypadku 43-letniego kardiologa Wojciecha Rycharda z Wrocławia. – U mnie szpiczak bardzo szybko nawrócił po pierwszej linii terapii, na drugą linię leczenia okazał się być oporny. Dlatego hematolodzy, z którymi się konsultowałem, ocenili, że najskuteczniejszą opcją leczenia dla mnie będzie CAR-T – wyjaśnił w rozmowie z PAP. Na obecnym etapie rozwoju choroby może ona przynieść najtrwalszą, najdłuższą remisję.

– Dzięki temu mam szasnę wrócić do normalnego życia zawodowego, społecznego. W moim przypadku zastosowanie terapii przeciwciałami bispecyficznymi nie tylko nie daje szansy na tak długą remisję, ale może też uniemożliwić mi w przyszłości skorzystanie z CAR-T lub sprawić, że będzie ona mniej skuteczna – podkreślił kardiolog, który w tydzień zebrał środki na prywatnej zbiórce na sfinansowanie tej metody leczenia.

– Przeszedłem już procedurę separacji komórek, które pojechały do laboratorium w Belgii, gdzie będą poddane modyfikacji i namnożeniu. Na przełomie września i października mam już otrzymać tę terapię – wyjaśnił.

W ocenie Rycharda nie wszystkim pacjentom, którzy wymagają tej metody leczenia, uda się uzbierać pieniądze. – Ale to nie tak powinno wyglądać. Przecież CAR-T jest finansowana w Polsce ze środków publicznych dla chorych na chłoniaki czy białaczki. Dlaczego chorzy na szpiczaka mieliby jej nie otrzymywać? – wskazał.

Jak zaznaczył prof. Jurczyszyn, fakt, że postepowanie dotyczące CAR-T nie jest definitywnie zakończone i obecnie toczy się postępowanie w drugiej instancji oznacza, że nadal istnieje przestrzeń do poszukiwania rozwiązania.

– Trwające postępowanie odwoławcze powinno zostać wykorzystane do rzeczywistego poszukiwania porozumienia. Dyskusja powinna się sprowadzać do pytania, czy można wypracować taki model finansowania, który uczyni ja dostępną dla precyzyjnie określonej grupy pacjentów i jednocześnie będzie akceptowalny dla płatnika publicznego – zaznaczył hematolog.

Jak ocenili eksperci, można w tym celu wykorzystać różne instrumenty dzielenia ryzyka, wprowadzenie precyzyjnych kryteriów kwalifikacji czy koncentrację leczenia w doświadczonych ośrodkach. – Można negocjować z firmą zwrot części kosztów w przypadku niepowodzenia tego leczenia czy bardzo wczesnego niepowodzenia – wskazał dr Legieć.

Hematolodzy podkreślili, że nie chodzi o finansowanie tej terapii tysiącom czy nawet setkom pacjentów, ale kilkudziesięciu precyzyjnie wybranym chorym.

Źródło: Nauka w Polsce

Postęp w diagnostyce i leczeniu zasadniczo zmienił perspektywę osób z rdzeniowym zanikiem mięśni. SMA coraz częściej staje się chorobą przewlekłą, a dzieci, które otrzymują leczenie odpowiednio wcześnie, mogą rozwijać się prawidłowo lub niemal prawidłowo. To ogromny sukces medycyny, nauki, systemu ochrony zdrowia, środowiska medycznego, ale także pacjentów, ich rodzin i organizacji pacjenckich. Wraz z tym sukcesem pojawiają się jednak nowe wyzwania. Dziś nie chodzi już wyłącznie o to, jak długo osoba z SMA będzie żyła, ale także o to, jak będzie żyła – czy będzie mogła zachować samodzielność, uczyć się, pracować, zakładać rodzinę i aktywnie uczestniczyć w życiu społecznym.

3 września 2026 roku w Sejmie RP, z inicjatywy Wicemarszałek Sejmu RP Moniki Wielichowskiej, odbył się briefing „Polski wkład w rozwój wiedzy o rdzeniowym zaniku mięśni (SMA)”. Spotkanie było jednocześnie podsumowaniem sierpnia – Miesiąca Świadomości SMA – oraz okazją do rozmowy o tym, jak bardzo w ostatnich latach zmieniła się sytuacja osób żyjących z rdzeniowym zanikiem mięśni i jakie zadania stoją dziś przed polskim systemem opieki.

Briefing poświęcono polskiemu wkładowi w rozwój wiedzy o SMA, w tym doświadczeniom polskich ekspertów i ośrodków w zakresie badań klinicznych, gromadzenia danych z rzeczywistej praktyki klinicznej (RWD), oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leczenia oraz rozwoju standardów opieki nad osobami z SMA. W wydarzeniu uczestniczyli przedstawiciele środowiska medycznego, pacjenckiego, parlamentu i administracji publicznej: prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych i kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego; prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, kierownik Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie; wicemarszałek Sejmu RP Monika Wielichowska; posłanka Iwona Kozłowska, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. SMA; wiceminister zdrowia Tomasz Maciejewski; prezes Fundacji SMA Dorota Raczek oraz wiceprezes Fundacji SMA Katarzyna Pedrycz.

Czas w SMA ma fundamentalne znaczenie

Otwierając briefing, wicemarszałek Sejmu RP Monika Wielichowska zwróciła uwagę na jeden z najważniejszych czynników decydujących o przyszłości osoby z SMA, jakim jest czas. – Rdzeniowy zanik mięśni coraz częściej nie jest wyrokiem. To jest ogromny sukces medycyny, nauki, lekarzy, ale przede wszystkim samych pacjentów oraz ich rodzin. W SMA każdy miesiąc, a nawet każdy tydzień może decydować o tym, ile sprawności uda się zachować. Dlatego fundamentalne znaczenie mają badania przesiewowe, szybka diagnoza oraz możliwie szybkie rozpoczęcie leczenia. Rok 2026 został ogłoszony przez Sejm RP Rokiem Profilaktyki Zdrowotnej. W przypadku SMA profilaktykę należy rozumieć szerzej niż tradycyjnie. To także możliwość wykrycia choroby przed wystąpieniem objawów i rozpoczęcia leczenia na tyle wcześnie, aby wyprzedzić jej postęp – podkreśliła wicemarszałek Monika Wielichowska.

O skali zmiany, jaka nastąpiła w ostatnich latach mówiła posłanka Iwona Kozłowska: –Dzieci z SMA chodzą dziś do żłobków, przedszkoli i szkół, a młodzi ludzie podejmują studia. Teraz już myślimy o nich jako dzieciach, które rozwijają się, które zaczynają realizować swoje plany i swoje marzenia. Ale tym samym przed całym systemem pojawiają się zupełnie nowe pytania: jak wspierać ich rozwój, edukację, samodzielność i realizację życiowych planów – mówiła, zaznaczając przy tym znaczenie współpracy Parlamentarnego Zespołu ds. SMA z Wicemarszałek Moniką Wielichowską, Ministerstwem Zdrowia, Fundacją SMA oraz ekspertami medycznymi.

Sukces leczenia otwiera nowe wyzwania

Prezes Fundacji SMA Dorota Raczek przypomniała, jak ogromna zmiana dokonała się w Polsce dzięki dostępowi do leczenia oraz badaniom przesiewowym noworodków:  – Mamy dostępne trzy terapie, mamy badania przesiewowe i dzięki temu nasze dzieci rozwijają się prawidłowo lub prawie prawidłowo. Ale ten sukces terapeutyczny nie może sprawić, że zapomnimy o osobach, u których choroba zdążyła doprowadzić do niepełnosprawności. One również potrzebują kompleksowego wsparcia i rozwiązań pozwalających poprawiać jakość codziennego życia.

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska podkreśliła natomiast, że zmiana, jaka dokonała się w SMA, jest wynikiem wspólnego wysiłku wielu środowisk: naukowców, klinicystów, organizacji pacjenckich, pacjentów i ich rodzin. Zwróciła uwagę, że Polska znajduje się dziś w światowej i europejskiej czołówce pod względem opieki i dostępności leczenia dla osób z SMA, jednocześnie przestrzegając, aby sukces ostatnich lat nie przesłonił potrzeb osób, które nadal wymagają bardzo intensywnej, koordynowanej i wielospecjalistycznej opieki.

Podobne stanowisko przedstawiła prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk: – Część osób z SMA nadal wymaga interdyscyplinarnej, skoordynowanej opieki obejmującej neurologów, neurologów dziecięcych, fizjoterapeutów, ortopedów, pulmonologów, psychologów, pedagogów i przedstawicieli innych specjalności. Osoby z SMA uczą się, wchodzą w dorosłość i podejmują pracę. Oznacza to, że wraz z sukcesem terapeutycznym system musi być gotowy odpowiadać na ich potrzeby przez kolejne dekady życia.

O tym, jak sukces leczenia zmienia oczekiwania pacjentów i rodzin, mówiła także Katarzyna Pedrycz, reprezentująca perspektywę rodzin i opiekunów. – Możliwość myślenia o długim życiu sprawia, że na pierwszy plan coraz wyraźniej wysuwa się jego jakość. Potrzeby mamy takie same jak osoby zdrowe, różnią nas jedynie możliwości – podkreśliła. Wśród nadal istniejących problemów wymieniła m.in. bariery architektoniczne i organizacyjne, problemy związane z orzecznictwem i dostępnością szkół, a także dostęp do asystencji osobistej oraz opieki wytchnieniowej. Rodziny często muszą również samodzielnie zdobywać informacje o dostępnych formach wsparcia oraz krążyć pomiędzy wieloma rozwiązaniami systemowymi.

Polska w światowej czołówce leczenia SMA

Wiceminister zdrowia Tomasz Maciejewski przedstawił skalę dotychczasowych osiągnięć polskiego systemu. Jak poinformował podczas briefingu, dzięki badaniom przesiewowym wykryto SMA u ponad 100 noworodków, u których leczenie wdrażano w ciągu maksymalnie 14 dni od rozpoznania. Nowoczesnymi terapiami w programie lekowym leczenia SMA objętych jest natomiast ponad 1200 osób. Wiceminister również zwrócił również uwagę na konsekwencje tego sukcesu: SMA staje się chorobą przewlekłą, dlatego system ochrony zdrowia musi przygotować się na potrzeby osób żyjących z chorobą przez wiele lat, w tym coraz większej grupy dorosłych pacjentów.

Dorota Raczek przypomniała, że rola Polski nie ograniczała się do wdrażania nowych możliwości terapeutycznych. Polskie ośrodki uczestniczyły w badaniach klinicznych leków, które obecnie są dostępne i refundowane w naszym kraju. W Polsce prowadzono także rejestr chorych, o obecnie gromadzone są dane z rzeczywistej praktyki klinicznej. Kolejnym etapem powinno być dalsze rozwijanie opieki kompleksowej. Osoby z SMA potrzebują nie tylko terapii farmakologicznej, ale również rehabilitacji, dostępu do edukacji, wsparcia społecznego i odpowiednio przygotowanych placówek ochrony zdrowia. Wyzwaniem pozostaje również dostęp dorosłych pacjentów do ośrodków prowadzących leczenie w niektórych regionach kraju. Wyniku leczenia nie można bowiem oceniać wyłącznie w wymiarze medycznym. Ważna jest także samodzielność i możliwość realizowania własnych planów. Podsumowując spotkanie, wicemarszałek Monika Wielichowska zwróciła uwagę, że profilaktyka to nie tylko zdrowy styl życia. To również dostęp do badań przesiewowych, wczesnej diagnostyki oraz natychmiastowego rozpoczęcia leczenia. – Naszym celem nie może być wyłącznie to, jak długo pacjent żyje, tylko jak długo pacjent żyje w samodzielności i dobrobycie. Bo miarą postępu w SMA jest dziś nie tylko długość życia, jest nią także jego jakość – podkreśliła.

Źródło: inf pras

O przełomie w leczeniu miastenii, możliwościach, jakie dają terapie celowane oraz o tym, dlaczego ich formalna dostępność nie zawsze oznacza realny dostęp dla pacjenta i co powinno się wydarzyć, by ta niekorzystna dla chorych sytuacja uległa zmianie mówi prof. Konrad Rejdak, kierujący Klinicznym Oddziałem Neurologii Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego Nr 4 w Lublinie, past prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Zdaniem eksperta polski program lekowy był ogromnym krokiem naprzód, jednak doświadczenia z jego realizacją pokazują, że potrzebne są bardziej elastyczne kryteria kwalifikacji oraz stabilne finansowanie leczenia.

Panie Profesorze, jak bardzo w ostatnich latach zmieniło się leczenie miastenii?

Jesteśmy świadkami ogromnego postępu w terapii miastenii gravis – choroby rzadkiej, choć, jak pokazują najnowsze dane, prawdopodobnie częstszej niż dotychczas sądzono. To jedna z najlepiej poznanych chorób autoimmunologicznych pod względem mechanizmu powstawania, jednak przez wiele lat możliwości terapeutyczne pozostawały ograniczone. Największym wyzwaniem byli pacjenci, którzy nie odpowiadali na standardowe leczenie lub źle je tolerowali. U chorych z wysoką aktywnością choroby oznaczało to nie tylko znaczne i długotrwałe ograniczenie sprawności, ale w najcięższych przypadkach także ryzyko stanów bezpośredniego zagrożenia życia. Dziś mamy do dyspozycji terapie celowane, które selektywnie wpływają na mechanizmy odpowiedzialne za rozwój i zaostrzenia choroby. Pozwalają one stosunkowo szybko ograniczyć objawy, a tym samym dają możliwość bardziej skutecznego i spersonalizowanego leczenia. Co równie ważne, ich profil bezpieczeństwa jest korzystniejszy niż w przypadku wielu klasycznych terapii immunosupresyjnych. Ma to szczególne znaczenie, ponieważ dotychczasowe standardowe leczenie – przede wszystkim steroidy i inne leki immunosupresyjne – wiąże się z istotnym ryzykiem działań niepożądanych. Dodatkowo efekt tych terapii często pojawia się z opóźnieniem, po wielu miesiącach przyjmowania leków, podczas gdy wraz z długotrwałym stosowaniem narasta ryzyko powikłań. Oczywiście część pacjentów dobrze odpowiada na klasyczne leczenie, przy nawet umiarkowanych dawkach, i może dzięki niemu dobrze funkcjonować. Największy problem dotyczy jednak chorych, którzy tych terapii nie tolerują lub nie uzyskują na nie odpowiedniej odpowiedzi i mają utrzymującą się wysoką aktywność choroby. To znacznie mniejsza część chorych i dla nich dostępne powinny być nowoczesne terapie.

Jaki powinien być dziś cel leczenia miastenii? Czy wystarczy zapobieganie przełomom miastenicznym i hospitalizacjom?

Celem leczenia miastenii powinno być uzyskanie długotrwałej, możliwie pełnej remisji choroby. Chodzi o takie zahamowanie mechanizmów odpowiedzialnych za jej rozwój, aby nie dochodziło do trwałych zmian w obrębie mięśni. Nie powinniśmy więc ograniczać celu terapii wyłącznie do zapobiegania przełomom miastenicznym czy hospitalizacjom. Powinniśmy dążyć do jak najlepszej kontroli choroby, zachowania sprawności i umożliwienia pacjentowi możliwie normalnego funkcjonowania. Dla wielu osób oznacza to odzyskanie niezależności, możliwość funkcjonowania społecznego, a nawet zawodowego.

W Polsce, od kilku lat mamy już dostęp do kilku nowoczesnych terapii miastenii, a w ostatnim czasie nawet się on poszerzył w ramach programu lekowego. Czy oznacza to, że dostęp pacjentów do innowacyjnego leczenia jest zadowalający?

Wprowadzenie programu lekowego było ogromnym postępem i bardzo ważnym krokiem dla pacjentów z miastenią. Praktyka pokazuje jednak, że obecne kryteria stosowania nowoczesnych terapii są zdecydowanie zbyt restrykcyjne (nie związane z zapisami rejestracyjnymi leków). Sama obecność leku w programie nie oznacza jeszcze, że możemy zastosować go wtedy, kiedy z klinicznego punktu widzenia byłoby to najbardziej uzasadnione. Problemem jest przede wszystkim konieczność przechodzenia przez kolejne linie leczenia, często przez długi czas, a w niektórych sytuacjach także wymóg wystąpienia przełomu miastenicznego, czyli stanu bezpośredniego zagrożenia życia. To oznacza, że w części przypadków musimy czekać z zastosowaniem skutecznej terapii do momentu, w którym ryzyko dla pacjenta jest już bardzo duże.

Są też grupy chorych, którzy nie mieszczą się w obecnych kryteriach. Dotyczy to na przykład pacjentów, u których choroba od początku ma bardzo gwałtowny przebieg. Może dojść u nich do niewydolności oddechowej i niedowładów kończyn, zanim zdążą przejść przez wszystkie wymagane etapy terapii. W takich sytuacjach nie możemy pozwolić sobie na spokojne czekanie i klasyczną, wieloetapową eskalację leczenia. Następną grupę stanowią pacjenci, którzy przeszli kolejne linie terapii, ale nadal nie uzyskują pełnej poprawy. Nie dochodzi u nich do przełomu miastenicznego, więc formalnie mogą nie spełniać kryteriów włączenia do nowoczesnego leczenia, a jednocześnie przez długi czas pozostają z objawami, które istotnie ograniczają ich codzienne funkcjonowanie.

Czy oznacza to, że należałoby odejść od bardzo sztywnej sekwencyjności leczenia na rzecz większej indywidualizacji?

Sekwencyjność leczenia jest elementem obowiązującego schematu terapeutycznego, ale powinna być uzupełniona o możliwość bardziej elastycznego postępowania w szczególnych sytuacjach klinicznych. Lekarz musi mieć przestrzeń do tego, aby wyprzedzić fakty i zareagować zanim dojdzie do ciężkiego zaostrzenia czy stanu zagrożenia życia. Nie chodzi o całkowite zniesienie zasad czy odejście od uporządkowanej ścieżki leczenia, ale o szerszą możliwość doboru terapii u pacjentów, których przebieg choroby jest gwałtowny lub nieprzewidywalny.

Jak Polska wypada pod tym względem na tle innych krajów europejskich?

W zdecydowanej większości krajów kryteria dostępu do nowoczesnych terapii nie są aż tak rygorystyczne jak w Polsce. Po nowoczesne leki można sięgnąć u pacjentów z wysoką aktywnością choroby czy zaostrzeniami, bez konieczności przechodzenia przez tak ściśle określoną sekwencję leczenia. Dobrym punktem odniesienia w naszym regionie jest Rumunia, gdzie kryteria włączenia do leczenia efgartigimodem są mniej restrykcyjne, nie ma wymogu wcześniejszego zastosowania rytuksymabu, a terapia ta funkcjonuje w systemie aptecznym, a więc poza ograniczeniami budżetu szpitalnego. Dane wskazują, że w kolejnych latach liczba pacjentów leczonych tam efgartigimodem może być około trzykrotnie większa niż w Polsce. To pokazuje, jak duże znaczenie ma nie tylko sama refundacja leku, ale również sposób skonstruowania kryteriów kwalifikacji i organizacji finansowania. Jeżeli lekarz może wcześniej zastosować nowoczesną terapię u pacjenta z dużą aktywnością choroby, realny dostęp do leczenia jest po prostu większy. W miastenii ma to szczególne znaczenie, ponieważ przebieg choroby bywa nieprzewidywalny. Jak wspomniałem – nie zawsze możemy, a nawet nie powinniśmy czekać i przechodzić kolejno przez wszystkie etapy terapii. Powinniśmy za to mieć możliwość wcześniejszej interwencji i, jak już mówiłem, wyprzedzenia faktów, zanim dojdzie do ciężkiego zaostrzenia czy stanu zagrożenia życia.

Co z punktu widzenia pacjenta oznacza zbyt późne zastosowanie skutecznej terapii?

Miastenia jest chorobą wysoce nieprzewidywalną, bardzo zmienną i może wiązać się z bezpośrednim zagrożeniem życia. Ale może też oznaczać długotrwałą niezdolność do wykonywania podstawowych funkcji, realizowania zawodu czy po prostu normalnego życia codziennego. Choroba sprawia, że pacjent może mieć problemy z takimi czynnościami jak czesanie się, mycie zębów czy jedzenie. Do tego dochodzi ryzyko utrwalania się zmian strukturalnych w mięśniach. Dlatego nie powinniśmy czekać z zastosowaniem skutecznego leczenia aż do momentu wystąpienia nieodwracalnych zmian czy krytycznego zaostrzenia.

Czy problemem jest też liczba i rozmieszczenie ośrodków realizujących program lekowy?

Myślę, że w tym momencie nie jest to największy problem. Wiele ośrodków zgłosiło się do realizacji programu i jest przygotowanych do prowadzenia nowoczesnych terapii. Barierą pozostają przede wszystkim restrykcyjne kryteria kwalifikacji, które ograniczają liczbę pacjentów mogących skorzystać z leczenia. Drugim istotnym wyzwaniem jest finansowanie. Nowoczesne terapie są kosztowne, a brak pewności co do ciągłości finansowania może zniechęcać ośrodki do rozpoczynania leczenia, szczególnie te mniejsze, funkcjonujące w bardziej rygorystycznych warunkach budżetowych. To może tłumaczyć niewielką skalę realizacji programu. Ośrodek, który kwalifikuje pacjenta do terapii, musi mieć pewność, że będzie w stanie zapewnić jej bezpieczną i nieprzerwaną kontynuację.

Co powiedziałby Pan dziś osobom, które odpowiadają za dalszy kształt programu leczenia miastenii?

Po pierwszych doświadczeniach z realizacją programu na pewno wskazane jest jego zmodyfikowanie i złagodzenie kryteriów kwalifikacji pacjentów. Jednocześnie należy uspokoić, że nie musi się to wiązać z nagłym, niekontrolowanym przyrostem liczby leczonych chorych. Pacjenci mogą rozpocząć terapię, a następnie – po uzyskaniu wyraźnej remisji – ją zakończyć lub przerwać. Przede wszystkim ważna jest szybka dostępność leczenia dla tych osób, u których choroba ma bardzo znaczącą aktywność. Warto przy tym podkreślić, że analizując koszt nowoczesnego leczenia, powinniśmy patrzeć szerzej niż tylko na cenę leku. Koszty wtórne i pośrednie miastenii są bardzo wysokie. W miastenii mamy dwa piki zachorowań. Pierwszy dotyczy ludzi młodych, w przeważającej liczbie kobiet. Są to osoby aktywne, często pracujące zawodowo, więc niekontrolowana choroba może oznaczać wyłączenie z normalnego życia i aktywności zawodowej. Na drugim biegunie mamy osoby w wieku podeszłym, gdzie udział płci jest bardziej wyrównany lub przeważają mężczyźni. To często pacjenci z wielochorobowością, obciążeni innymi problemami zdrowotnymi. Miastenia może bardzo szybko skomplikować ich stan, prowadząc chociażby do zapalenia płuc przy niewydolności oddechowej, a także do urazów czy złamań związanych z osłabieniem mięśni. Są to duże wyzwania terapeutyczne i znaczące koszty dla systemu. Dlatego dziś najważniejsze jest, aby możliwości, które daje nam współczesna medycyna, przekładały się na realny dostęp pacjenta z miastenią do właściwego leczenia we właściwym momencie.

Źródło: inf pras

Każdego roku 1 września obchodzimy Światowy Dzień Przewlekłej Białaczki Limfocytowej (PBL). To okazja nie tylko do edukowania o samej chorobie, ale także dobry moment by zadać pytanie: Czy w systemie przeciążonym brakami kadrowymi i długim oczekiwaniem na wizytę w poradni hematologicznej jest szansa, by zadbać kompleksowo o potrzeby starszych pacjentów? Jak wygląda rozmowa z pacjentem podczas przekazania diagnozy? Czy jest przestrzeń, by omówić możliwości leczenia i rozwiać wszelkie wątpliwości chorego? Nowoczesne terapie poprawiają rokowania, ale bezpieczeństwo leczenia, adherencja i jakość życia zależą również od tego, czy pacjent rozumie dostępne opcje i może współdecydować o terapii.

Każdy pacjent ma inne potrzeby

Przewlekła białaczka limfocytowa jest chorobą, która dotyczy najczęściej osób starszych i może mieć bardzo różny przebieg. Część pacjentów przez lata pozostaje w obserwacji, inni wymagają możliwie jak najwcześniejszego rozpoczęcia leczenia. W ostatnich latach w hematoonkologii znacząco zwiększyły się możliwości leczenia, ale to jednocześnie sprawiło, że rozmowa o terapii staje się bardziej wymagająca.

– Pacjenci z PBL są bardzo różni. To często osoby starsze, u których poza chorobą krwi występują inne choroby m.in. kardiologiczne, metaboliczne, nefrologiczne, co sprawia, że podczas wyboru terapii należy wziąć pod uwagę wiele czynników: wspomniane choroby współistniejące, biologię choroby, wyniki badań genetycznych oraz preferencje pacjenta. Dla jednej osoby kluczowe będzie ograniczenie wizyt w szpitalu, dla innej możliwość elastycznego dawkowania leków, a dla jeszcze innej dobór terapii tak, aby mogła kontynuować pracę zawodową czy realizować się w życiu rodzinnym. Potrzeby są różne, dlatego umiejętność aktywnego wsłuchania się w preferencje pacjenta powinna być standardem – mówi prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Realia polskiego systemu ochrony zdrowia są wymagające. Średni czas oczekiwania na wizytę w poradni hematologicznej wynosi 146 dni. Brakuje także kadry medycznej – w publicznym systemie ochrony zdrowia pracuje obecnie 542 specjalistów hematologii, co daje wskaźnik ok. 1,4 lekarza na 100 tys. mieszkańców, tymczasem zalecany poziom to co najmniej 2,5-3 hematologów. To pokazuje jak bardzo potrzebne są rozwiązania, które wyposażą pacjenta w niezbędną wiedzę, zwiększając w konsekwencji jego poczucie bezpieczeństwa oraz adherencję w leczeniu.

Udział pacjenta w decyzjach terapeutycznych to dobra praktyka czy utopijna wizja?

Z badań dotyczących shared decision-making (SDM) w PBL wynika, że 70–75% pacjentów chce aktywnie uczestniczyć w decyzjach terapeutycznych, równolegle tylko 1 na 5 pacjentów zgodził się z stwierdzeniem, że decyzja rzeczywiście była wspólna. Inne międzynarodowe badanie również podkreśla pewną lukę – 70% pacjentów z PBL deklaruje, że podczas wizyty zaproponowano im tylko jedną opcję terapeutyczną, a 48% nie było zaangażowanych w proces decyzyjny w takim stopniu, jakiego oczekiwało. Podobne konkluzje płyną z raportu ARC Rynek i Opinia zrealizowanego wśród polskich pacjentów z PBL, który pokazuje, że chorzy w dużej mierze polegają na rekomendacji lekarza. Jednocześnie z ich relacji wynika, że nie zawsze omówiono
z nimi alternatywne możliwości leczenia, wady i zalety różnych form terapii. Rozmowa częściej dotyczyła skutków ubocznych leczenia już wskazanego przez specjalistę niż przedstawienia dostępnych opcji.

– Badanie ARC Rynek i Opinia przeprowadzone wśród pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową pokazuje, że zaledwie 2 spośród 15 respondentów wyraziło w rozmowie z lekarzem swoje obawy dotyczące proponowanego leczenia. Z kolei badanie organizacji Myeloma Patients Europe zrealizowane wśród pacjentów z szpiczakiem mnogim pokazało, że aż 57% ankietowanych nigdy wcześniej nie słyszało o shared decision-making. Wspomniane badania potwierdzają, że pomimo deklarowanej przez pacjentów hematologicznych chęci aktywnego uczestnictwa w procesie terapeutycznym, w praktyce dzieje się to niestety dość rzadko. Mam nadzieję, że ta rzeczywistość będzie się zmieniać, bo w przypadku chorób przewlekłych wspólne podejmowanie decyzji to ważny element budowania życia po diagnozie – mówi Barbara Leonardi, prezes Myeloma Patients Europe i przedstawicielka Fundacji Carita.

SDM nie oznacza, że pacjent zostaje sam z wyborem terapii. To proces, w którym lekarz wnosi wiedzę kliniczną, a pacjent swoje obawy i realia życia. Ma to nieocenioną wartość w kontekście bezpieczeństwa całego procesu leczenia, bo pacjent, który rozumie terapię, wie, czego się spodziewać, dokładniej przestrzega zaleceń i szybciej wychwyci potencjalne działania niepożądane.

– Pacjenci chcą rozumieć, dlaczego dana opcja terapeutyczna jest dla nich tą najbardziej odpowiednią. Co więcej badanie ARC Rynek i Opinia potwierdza, że niezależnie od terapii, pacjenci starają się koncentrować na jej pozytywach. Mają nadzieje, że ostatecznie będą mogli żyć prawie normalnie. Pytanie o potrzeby pacjenta, omówienie dostępnych możliwości, zrozumiałe materiały edukacyjne i przygotowanie pytań do lekarza przed konsultacją są szczególnie ważne w systemie, w którym wizyta u hematologa jest wręcz dobrem deficytowym – mówi Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.

Pilotaż, który może ułatwić pacjentom drogę przez system

Szansą na wzmocnienie takiego modelu opieki jest uruchomiony 1 lipca 2025 r. pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej, który ma potrwać do 2029 roku. Jednym z wyzwań najbliższych lat będzie nie tylko poprawa organizacji opieki hematologicznej, ale także lepsze wsparcie pacjenta w poruszaniu się po systemie. Okres pilotażu może być dobrą okazją do wzmocnienia roli koordynatorów opieki, którzy mogliby pomagać pacjentom przygotować się do wizyt, lepiej rozumieć proces leczenia oraz skuteczniej komunikować swoje potrzeby zespołowi medycznemu.

Eksperci wskazują, że poprawa nie musi oznaczać wyłącznie dłuższych wizyt. Realistyczne rozwiązania to krótkie checklisty pytań dla pacjenta, materiały porównujące opcje leczenia, wzmocnienie roli pielęgniarki hematologicznej, kierowanie do rzetelnych źródeł wiedzy i partnerska współpraca z organizacjami pacjenckimi.

– W przypadku chorób przewlekłych, takich jak przewlekła białaczka limfocytowa, leczenie staje się częścią życia. Pacjenci i ich bliscy muszą „wkomponować” chorobę w codzienność i pogodzić ją z pracą zawodową, prowadzeniem domu, opieką nad rodziną, pasjami czy ulubionymi sposobami spędzania wolnego czasu. Dlatego warto się zapoznać z ideą shared decision-making i aktywnie uczestniczyć w procesie leczenia. O ile lekarz jest ekspertem od medycyny, o tyle to pacjent jest ekspertem od własnego życia i tylko on wie, jaki wpływ choroba ma na jego codzienne funkcjonowanie. Częścią strategii shared decision-making jest rozmowa o priorytetach życiowych, obawach, codziennych wyzwaniach związanych ze stanem zdrowia oraz tym jak zminimalizować wpływ choroby, leczenia i skutków ubocznych na jakość życia. Współpraca z lekarzem oparta na dialogu daje również pacjentowi poczucie wpływu na własne życie, które choroba często odbiera – podsumowuje Barbara Leonardi.

***

Pełna treść raportu ARC Rynek i Opinia dotyczącego przewlekłej białaczki limfocytowej dostępna online: RAPORT

Źródło: inf pras

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS/SLA) to rzadka i postępująca choroba neurodegeneracyjna, która uderza w neurony ruchowe odpowiedzialne za pracę mięśni. W Polsce każdego roku taką diagnozę słyszy 800 osób, a z chorobą zmagają się łącznie 3 tys. pacjentów. Choć medycyna przez lata miała ograniczone narzędzia pomocy, pojawienie się nowoczesnych terapii celowanych sprawiło, że diagnostyka genetyczna przestała być jedynie naukową ciekawostką, a stała się niezbędnym etapem walki o zdrowie chorych.

ALS bywa niezwykle trudne do rozpoznania w początkowej fazie, ponieważ jego pierwsze sygnały są często niespecyficzne. Pacjenci mogą zauważyć u siebie osłabienie siły mięśni w rękach lub stopach, narastające trudności z wykonywaniem precyzyjnych ruchów (jak pisanie czy zapinanie guzików), a także zaburzenia mowy lub połykania. Od momentu wystąpienia pierwszych symptomów do postawienia ostatecznego rozpoznania mija w Polsce średnio od 9,5 miesiąca do nawet 2,5 roku.

– W stwardnieniu zanikowym bocznym podstawowym badaniem diagnostycznym jest EMG, które ocenia odnerwienie mięśni, zarówno tzw. mięśni opuszkowych, czyli unerwianych przez pień mózgu, jak i mięśni szkieletowych – wyjaśnia w rozmowie z agencją Newseria dr hab. n. med. Magdalena Badura-Stronka, specjalistka genetyki klinicznej i neurologii z Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.

Sytuacja chorych zmieniła się diametralnie wraz z wprowadzeniem pierwszej terapii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z konkretną mutacją w genie SOD1. Tofersen, podawany dokanałowo, ogranicza produkcję wadliwego białka SOD1, co pozwala znacząco spowolnić, a nawet zatrzymać postęp choroby.

Ekspertka podkreśla, że choć dotychczas medycyna skupiała się głównie na łagodzeniu objawów, dziś mamy narzędzie uderzające w przyczynę.

– Sytuacja zmieniła się wraz z pojawieniem się tofersenu – zarówno neurolodzy znacznie częściej kierują pacjentów do poradni genetycznych, jak i sami chorzy częściej zgłaszają się na takie badania – podkreśla dr hab. n. med. Magdalena Badura-Stronka.

Współczesna nauka zidentyfikowała już ok. 40 genów związanych z rozwojem ALS, z których najczęstsze mutacje dotyczą genów C9orf72, TARDBP, FUS oraz SOD1. Ta ostatnia mutacja występuje u 2–3 proc. wszystkich chorych, ale – co niezwykle ważne – jej obecności nie da się stwierdzić bez przeprowadzenia badań genetycznych.

– Badania genetyczne są niezbędne, żeby wykryć pacjenta z patogennym wariantem genu SOD1. Taki chory nie różni się pod względem objawów od pacjentów z innymi postaciami ALS, dlatego bez badań genetycznych nie jesteśmy w stanie ustalić, kto kwalifikuje się do leczenia – wyjaśnia ekspertka.

Właśnie dlatego specjaliści apelują, by badania genetyczne wykonywać u każdego pacjenta z ALS, niezależnie od tego, czy w jego rodzinie zdarzały się wcześniej podobne zachorowania, czy jest to przypadek sporadyczny, występujący po raz pierwszy. Mimo że od października 2025 roku jest dostępne w Polsce przyczynowe leczenie w ramach programu lekowego B.176, wciąż mało osób korzysta z tej szansy.

– Zachęcamy neurologów, żeby szerzyli wiedzę o badaniach genetycznych w ALS, ale jednak tych pacjentów trafia do nas za mało – wskazuje dr Magdalena Badura-Stronka.

Jedną z największych przeszkód jest czas oczekiwania na wizytę u genetyka. W standardowych kolejkach pacjenci, nawet z pilnymi skierowaniami, czekają od kilku miesięcy do nawet trzech lat. W chorobie, w której średnia długość życia wynosi od trzech do pięciu lat od pojawienia się pierwszych objawów, takie opóźnienie jest dramatyczne.

– To zdecydowanie za długi czas, bo każdy miesiąc decyduje o obumieraniu neuronów rdzenia kręgowego. Temu pacjentowi trzeba jak najszybciej zrobić badania genetyczne i wdrożyć leczenie – alarmuje specjalistka genetyki klinicznej i neurologii z UM w Poznaniu.

Diagnostyka genetyczna to nie tylko szansa na leczenie, ale także ważna informacja dla rodziny. Choć może nieść trudne wiadomości – np. o ryzyku dziedziczenia mutacji przez dzieci – pozwala jednak na świadome planowanie i wczesną opiekę. Proces diagnostyczny w laboratoriach jest już dobrze przygotowany.

– Ten proces powinien być dosyć prosty, bo wiemy, co i jak badać, laboratoria genetyczne są do tego przygotowane – mówi dr Magdalena Badura-Stronka.

Ekspertka wskazuje jednocześnie, że głównym wyzwaniem pozostaje obecnie przepustowość poradni i świadomość konieczności szybkich badań. Dodaje, że edukacja pacjentów i środowiska medycznego to klucz do tego, by nikt z diagnozą ALS nie pozostał bez szansy na nowoczesną terapię. Każdy miesiąc ma znaczenie, a genetyka jest w tym wyścigu najważniejszym sojusznikiem chorych.

Źródło: Newseria