Medicalpress

Choroba Alzheimera staje się jednym z największych wyzwań zdrowotnych, społecznych i ekonomicznych w Polsce. Wraz ze starzeniem się społeczeństwa będzie rosła liczba osób wymagających diagnostyki, leczenia i długoterminowej opieki, a także związane z tym koszty ponoszone przez system ochrony zdrowia, opiekę społeczną, rodziny i państwo. Jednocześnie choroba Alzheimera wkracza w erę przełomu diagnostycznego i terapeutycznego. Diagnostyka oparta na biomarkerach pozwala na wcześniejsze rozpoznawanie choroby, a pojawienie się terapii przyczynowych otwiera nowe możliwości leczenia pacjentów. Właśnie tym wyzwaniom oraz szansom, jakie stwarza postęp medycyny, poświęcony jest raport „Choroba Alzheimera – stan opieki i kierunki rozwoju”, który został zaprezentowany 15 października, podczas konferencji z udziałem ekspertów klinicznych i analityków zdrowotnych. Z przedstawionych danych wynika, że koszty opieki nad chorymi rosną lawinowo, a kluczem do ograniczenia przyszłych obciążeń społecznych i ekonomicznych jest rozwój wczesnej diagnostyki, dostęp do terapii przyczynowych oraz integracja opieki. Dokument opracował Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Akademii Łazarskiego.

Choroba Alzheimera białą plamą na mapie neurologii

W ostatnich dekadach neurologia dokonała istotnego postępu w leczeniu wielu chorób,
m.in. stwardnienia rozsianego, udaru mózgu, padaczki i chorób nerwowo-mięśniowych. Choroba Alzheimera przez długi czas pozostawała obszarem, w którym możliwości medycyny ograniczały się przede wszystkim do rozpoznawania, monitorowania jego przebiegu i łagodzenia objawów. Terapie przyczynowe otwierają nowy etap w podejściu do tej choroby. Spowalniają postęp choroby, pozwalając zachować samodzielność u odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów na wczesnym etapie Alzheimera.

– Jest to [przyp. red.] przełom dlatego, że udało się stworzyć preparaty, które oddziałują na jeden z mechanizmów patogenetycznych. Ten mechanizm jest związany z odkładaniem się beta-amyloidu (…) Zaczyna się na wiele lat przed wystąpieniem pierwszych oznak choroby. (…) Teraz mamy dwa leki, które zostały zarejestrowane przez Europejską Agencję Leków w ubiegłym roku. To jest lekanemab i donanemab. Mechanizm ich działania jest związany z wpływem właśnie na złogi beta-amyloidu, na rozpuszczanie istniejących złogów i – w przypadku lekanemabu – na hamowanie odkładania się kolejnych. (…) Efekt przekłada się na spowolnienie tempa progresji choroby, czyli przejścia z etapu chociażby łagodnych zaburzeń poznawczych do łagodnego otępienia, gdzie pacjent jest jeszcze nadal osobą samodzielną (…). Tak samo zwalnia proces przejścia z łagodnego otępienia do otępienia umiarkowanego, czyli wydłuża ten czas samodzielności – mówiła prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, przewodnicząca Krajowej Rady do Spraw Neurologii, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Dlatego dzisiaj kluczowe znaczenie mają wczesne rozpoznawanie choroby, zwiększenie dostępności nowoczesnej diagnostyki, w tym badań biomarkerowych oraz zapewnienie specjalistycznej kwalifikacji i monitorowania leczenia.

Polska pozostaje krajem późnej diagnostyki

Jednym z głównych wyzwań wskazanych w raporcie jest zbyt późne rozpoznawanie choroby Alzheimera. Wielu pacjentów trafia do specjalistycznej opieki dopiero na umiarkowanym lub zaawansowanym etapie choroby, kiedy zaburzenia poznawcze istotnie ograniczają codzienne funkcjonowanie.
W konsekwencji pacjenci szybciej tracą samodzielność, a ciężar opieki w większym stopniu spoczywa na rodzinach i systemie wsparcia społecznego.

Na tę sytuację wpływają m.in. niewystarczająca świadomość pierwszych objawów, trudności
w odróżnianiu ich od naturalnych procesów starzenia, ograniczona czujność diagnostyczna oraz nierówny dostęp do diagnostyki neuropsychologicznej i biomarkerów. Problemem pozostaje również brak jednolitej, powszechnie dostępnej ścieżki postępowania, która przeprowadziłaby pacjenta od pierwszych objawów do rozpoznania choroby i dalszego postępowania.

– Gdybym na tym etapie rozwoju całego tego procesu miał wyselekcjonować jedną najważniejszą rzecz do zrobienia na teraz, to jest właśnie system i krótka ścieżka od momentu, kiedy pacjent pojawia się w systemie, zgłasza z objawami albo otoczenie widzi te objawy do momentu, w którym otrzymuje prawidłową diagnozę. (…) Zapewne wokół programu lekowego powstanie jakiś rodzaj referencyjności w kontekście prowadzenia pacjenta. (…) Najważniejsze jest to, żeby pacjenci jak najszybciej do tych ośrodków trafiali. (…) Wczesna identyfikacja, etiologizacja, wczesne nazwanie z czego wynika zespół otępienny jest niesłychanie istotne – podkreślił prof. dr hab. n. med. Bartosz Karaszewski, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii.

Z danych przedstawionych w raporcie wynika, że częstość rozpoznawania choroby wyraźnie wzrasta po 75. roku życia. W grupie osób powyżej 85 lat zdiagnozowaną chorobę Alzheimera ma 20,5 proc. kobiet i 12,6 proc. mężczyzn. Dane te pokazują skalę wyzwania, przed którym stanie system wraz z dalszym starzeniem się społeczeństwa.

Rozwój diagnostyki ma szczególne znaczenie w kontekście nowych terapii przyczynowych. Badania biomarkerowe oraz MRI umożliwiają coraz precyzyjniejszą ocenę biologicznego podłoża choroby i wspierają kwalifikację pacjentów do leczenia.

– Jeśli chodzi o diagnostykę neuropsychologiczną, to jej rola na pewno też zmienia się w ostatnim czasie w związku z dostępnością biomarkerów – podkreśliła dr hab. n. med. Agnieszka Gorzkowska, prof. SUM, przewodnicząca Sekcji Alzheimerowskiej Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Koszty choroby wykraczają poza budżet ochrony zdrowia

Choroba Alzheimera generuje koszty związane nie tylko z rozpoznaniem i leczeniem, ale również
z opieką długoterminową, świadczeniami społecznymi, utratą aktywności zawodowej oraz obciążeniami ponoszonymi przez rodziny. Z analizy danych NFZ i ZUS przedstawionej w raporcie wynika, że finansowe konsekwencje choroby obejmują wiele obszarów funkcjonowania państwa.

– Koszty choroby Alzheimera wykraczają daleko poza wydatki na samo leczenie. Obejmują również opiekę długoterminową, świadczenia społeczne oraz konsekwencje utraty zdolności do pracy. Dane NFZ pokazują, że w latach 2019–2025 wartość świadczeń udzielonych pacjentom z chorobą Alzheimera i chorobami pokrewnymi wzrosła o ponad 100 proc., do niemal 440 mln zł rocznie. To wyraźny sygnał, że wraz ze starzeniem się społeczeństwa potrzebujemy nie tylko większych nakładów, ale przede wszystkim lepiej zorganizowanej opieki, wcześniejszej diagnostyki i dostępu do terapii przyczynowych. Inwestycje w te obszary należy postrzegać zarówno jako szansę na poprawę sytuacji pacjentów, jak i element odpowiedzialnego planowania długofalowych kosztów społecznych i ekonomicznych choroby – powiedziała dr n. o zdr. Katarzyna Sejbuk-Rozbicka, Akademia Łazarskiego.

Istotną część obciążeń stanowią koszty opieki nieformalnej, świadczonej przez członków rodzin.
W Polsce zdecydowana większość osób z chorobą Alzheimera pozostaje pod opieką bliskich, którzy przejmują coraz większą odpowiedzialność za organizację codziennego życia, bezpieczeństwo pacjenta i podejmowanie decyzji. Często wiąże się to z ograniczeniem aktywności zawodowej opiekunów, koniecznością reorganizacji życia rodzinnego oraz dodatkowymi wydatkami.

Skalę obciążeń pokazują również szacunki przywołane w raporcie. Globalne koszty opieki nad osobami z otępieniem wyniosły w 2019 r. 1,3 bln USD, z czego połowę stanowiły koszty opieki nieformalnej.
W Europie roczne koszty te szacowane są na 392 mld EUR, przy założeniu, że chorobami otępiennymi dotkniętych jest około 14 mln osób. Dane te pokazują skalę obciążenia, jakie choroby otępienne stanowią nie tylko dla systemów ochrony zdrowia, lecz także dla rodzin i opiekunów.

Wraz ze wzrostem liczby osób wymagających opieki koszty te będą rosnąć. Dlatego dyskusja
o rozwiązaniach dla osób z chorobą Alzheimera nie może ograniczać się wyłącznie do bieżących wydatków ponoszonych przez system ochrony zdrowia. Powinna uwzględniać również wpływ choroby na samodzielność pacjentów, obciążenie opiekunów oraz konsekwencje społeczne i ekonomiczne, które w znacznej części pozostają poza systemem ochrony zdrowia.

Rosnące potrzeby pacjentów wymagają lepszej organizacji opieki

Raport wskazuje na rozproszenie obecnego modelu opieki. Brakuje wystarczającej koordynacji pomiędzy podstawową opieką zdrowotną a opieką specjalistyczną, integracji świadczeń zdrowotnych
i społecznych oraz osoby lub zespołu odpowiedzialnego za prowadzenie pacjenta przez kolejne etapy diagnostyki i leczenia.

Pacjenci i ich bliscy często mają trudności w samodzielnym odnalezieniu się w tym systemie. Brak jasnej informacji o kolejnych krokach po pojawieniu się pierwszych objawów, trudnościach diagnostycznych
i formach pomocy może opóźniać uzyskanie właściwego wsparcia. Jak podkreśla dr n. o zdr. Edyta Ekwińska, prezes Alzheimer Polska, istotne jest, aby pacjent i jego rodzina nie pozostawali
sami z diagnozą, lecz mieli dostęp do rzetelnych informacji oraz pomocy dostosowanej
do zmieniających się potrzeb.

– Naprawdę na ten przełom pacjenci i opiekunowie czekali 25 lat. Te leki (…) pozwalają zmienić myślenie osób, które doświadczają kłopotów z pamięcią, bo do tej pory jednak była bardzo duża stygmatyzacja wokół choroby Alzheimera czy innych chorób otępiennych. Brakowało tego leczenia. (…) Kluczowe jest to, że te nowe leki zaadresowane do tej grupy osób, które naprawdę będą zdiagnozowane na bardzo wczesnym etapie, otworzą taką możliwość lepszego życia, dłuższej samodzielności.  (…) Więc bardzo nas cieszy jako środowisko pacjenckie, że mamy te leki, że zmienia się myślenie w społeczeństwie i to podejście do tej wczesnej diagnozy, że pacjenci szukają tych miejsc i liczymy – to będzie nasz nowy taki postulat – że powstaną takie typowo dedykowane miejsca tej diagnozy, czyli poradnie chorób otępiennych w najbliższej przyszłości – powiedziała dr n. med. Edyta Ekwińska, prezes Alzheimer Polska.

Potrzebne jest więc zorganizowanie ścieżki opieki obejmującej wczesne wykrywanie zaburzeń poznawczych, diagnostykę specjalistyczną, kwalifikację do leczenia, monitorowanie pacjentów
i rehabilitację. Równie ważne jest zapewnienie rodzinom dostępu do edukacji, poradnictwa, wsparcia psychologicznego i opieki wytchnieniowej.

Krajowy Program to początek zmian

Przyjęcie przez Radę Ministrów Krajowego Programu Działań wobec Chorób Otępiennych
na lata 2025-2030 stworzyło strategiczne ramy rozwoju polityki w tym obszarze. Kolejnym wyzwaniem jest przełożenie założeń programu na konkretne rozwiązania organizacyjne, finansowe i kliniczne.

Wśród priorytetów wskazanych w raporcie znalazły się m.in.:

Realizacja tych działań wymaga współpracy administracji publicznej, płatnika, środowiska klinicznego, ekspertów systemowych i organizacji reprezentujących pacjentów oraz ich bliskich. Konieczne jest również monitorowanie skali zachorowań, dostępności diagnostyki i leczenia oraz rzeczywistych kosztów choroby.

– Postęp medycyny otwiera nowy etap w podejściu do choroby Alzheimera. Nowe możliwości diagnostyczne oraz pojawienie się terapii przyczynowych stwarzają szansę na wcześniejsze rozpoznawanie choroby i skuteczniejsze wspieranie pacjentów na jej wczesnym etapie. Ważne jest, aby wiedza o tych możliwościach przekładała się na praktykę kliniczną, a pacjenci mieli coraz lepszy dostęp do nowoczesnej diagnostyki, leczenia i odpowiedniej opieki. Raport wskazuje kierunki rozwoju w tym obszarze i pokazuje, jak wykorzystać nowe możliwości terapeutyczne z korzyścią dla pacjentów i ich bliskich – powiedziała dr hab. Małgorzata Gałązka-Sobotka, rektor Akademii Łazarskiego, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Akademii Łazarskiego.

O raporcie

Raport „Choroba Alzheimera – stan opieki i kierunki rozwoju” przedstawia analizę epidemiologii, diagnostyki i leczenia choroby Alzheimera oraz innych chorób otępiennych w Polsce. Obejmuje również tematy organizacji opieki, kosztów społeczno-ekonomicznych, doświadczeń pacjentów i opiekunów, postaw społecznych oraz rozwiązania stosowane w innych krajach europejskich. Na podstawie przeprowadzonych analiz sformułowano rekomendacje dotyczące rozwoju diagnostyki, organizacji leczenia, wsparcia opiekunów i przygotowania systemu do wdrażania terapii przyczynowych.

Raport opracował Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Akademii Łazarskiego we współpracy
z zaproszonymi ekspertami klinicznymi i systemowymi.

O Instytucie Zarządzania w Ochronie Zdrowia Akademii Łazarskiego

Działalność Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia (IZWOZ) Akademii Łazarskiego opiera się
na łączeniu doświadczeń praktyków sektora ochrony zdrowia z wiedzą akademicką oraz dobrymi praktykami prawniczymi i menedżerskimi w zakresie organizacji i zarządzania ochroną zdrowia. W prace Instytutu angażowani są przedstawiciele środowiska naukowego, administracji rządowej
i samorządowej oraz podmiotów leczniczych. IZWOZ uczestniczy w realizacji programów badawczych
i edukacyjnych we współpracy z uczelniami wyższymi i jednostkami badawczymi, a także zapewnia kadrę naukowo-dydaktyczną Akademii Łazarskiego w obszarze publicznego prawa ochrony zdrowia
i zdrowia publicznego. Instytut prowadzi działalność analityczną i ekspercką, wspierając rozwój wiedzy oraz rozwiązań dotyczących organizacji i funkcjonowania systemu ochrony zdrowia.

Źródło: inf pras

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Hovilpri (pritelivir), nowy doustny lek przeciwwirusowy przeznaczony dla dorosłych pacjentów z obniżoną odpornością, u których standardowe leczenie opryszczki okazało się nieskuteczne. Preparat działa w inny sposób niż dotychczas stosowane leki, co może mieć szczególne znaczenie w przypadku zakażeń wywołanych wirusami opornymi na terapię.

Zakażenia wirusem opryszczki pospolitej (HSV) są powszechne i najczęściej objawiają się bolesnymi pęcherzykami na skórze lub błonach śluzowych. Wirusy HSV-1 i HSV-2 mogą powodować zmiany między innymi w okolicy ust, nosa i narządów płciowych. Po zakażeniu wirus pozostaje w organizmie przez całe życie i może okresowo się uaktywniać.

U osób z prawidłowo funkcjonującym układem odpornościowym opryszczka zazwyczaj ma łagodny przebieg. Znacznie poważniejszym problemem może być jednak u pacjentów z obniżoną odpornością, między innymi osób zakażonych HIV, leczonych onkologicznie czy po przeszczepieniach. W tej grupie zmiany mogą być rozległe, bolesne i utrzymywać się przez długi czas. Dodatkowym wyzwaniem jest oporność wirusa na standardowe leki przeciwwirusowe, takie jak acyklowir, walacyklowir i famcyklowir.

Zatwierdzony przez FDA pritelivir działa poprzez hamowanie kompleksu helikazy i prymazy, który jest niezbędny do namnażania materiału genetycznego wirusa. Mechanizm ten różni się od działania dotychczas stosowanych preparatów, dzięki czemu nowa terapia może stanowić alternatywę dla pacjentów, u których wcześniejsze leczenie nie przyniosło poprawy.

Skuteczność leku oceniono w badaniu klinicznym III fazy PRIOH-1, obejmującym 101 dorosłych pacjentów z obniżoną odpornością. Uczestników losowo przydzielono do grupy otrzymującej pritelivir lub inne leczenie wybrane przez badacza. Po 28 dniach całkowite wygojenie zmian stwierdzono u 63 proc. pacjentów stosujących Hovilpri, w porównaniu z 34 proc. osób w grupie kontrolnej. W przypadku niepełnego wygojenia zmian możliwe było przedłużenie terapii do 42 dni.

Najczęściej zgłaszanym działaniem niepożądanym był ból głowy. FDA zwraca również uwagę na możliwość interakcji priteliviru z innymi lekami, co ma szczególne znaczenie u pacjentów przyjmujących wiele preparatów z powodu chorób współistniejących.

Warto podkreślić, że Hovilpri nie eliminuje wirusa HSV z organizmu. Leczenie pozwala opanować aktywne zakażenie i wspomaga gojenie zmian, ale nie zapobiega całkowicie przyszłym nawrotom. Wirus pozostaje w stanie utajenia i może ponownie się uaktywnić, również bez widocznych objawów.

Zatwierdzenie priteliviru poszerza możliwości leczenia trudnych zakażeń opryszczkowych, szczególnie u pacjentów z obniżoną odpornością i brakiem odpowiedzi na standardowe terapie. Nowy lek nie jest przeznaczony do rutynowego leczenia opryszczki u osób zdrowych. Decyzja FDA dotyczy rynku amerykańskiego i nie oznacza automatycznej dostępności preparatu w Polsce.

Źródło: FDA, FDA Approves Drug to Treat Lesions Caused by Herpes Simplex Virus.

Od 1 października 2026 r. zacznie obowiązywać nowa lista leków refundowanych. Ministerstwo Zdrowia obejmie finansowaniem 24 nowe terapie – 13 onkologicznych i 11 nieonkologicznych, w tym 8 dotyczących chorób rzadkich. Nowe możliwości leczenia obejmą m.in. pacjentów z nowotworami przewodów żółciowych, jelita grubego, żołądka i przełyku, chorobami hematoonkologicznymi, mukowiscydozą, chorobą Duchenne’a oraz zespołem von Hippla-Lindau. To czwarta i ostatnia lista refundacyjna w 2026 roku.

– Dwa tygodnie temu weszło w życie zarządzenie Ministra Zdrowia, które dało nam nowe instrumenty do negocjacji z firmami farmaceutycznymi. W tym czasie rozmawialiśmy z jedenastoma podmiotami. Efekt tych negocjacji to 400 mln zł. Pieniądze te trafią do pacjentów na finansowanie kolejnych terapii – poinformowała wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk.

Minister Kacperczyk zwróciła uwagę na zmiany dotyczące refundacji leków dla seniorów, gdzie zastosowano mechanizm konkurencji i możliwość refundacji tańszego odpowiednika leku. – Proszę o rzetelność. Nie ma potrzeby straszenia seniorów i wywoływania niepokoju. Nasz mechanizm opiera się na nowych narzędziach negocjacyjnych, a nie na usuwaniu leków z list refundacyjnych. Dementuję informacje prasowe i zapewniam, że 1500 leków nie znika i nie zniknie z list senioralnych – podkreślała. Pierwsze odpowiedniki droższych leków to dodatkowe, nowe terapie na liście refundacyjnej. 

W wykazie znalazły się m. in. nowe wskazania onkologiczne związane z rakiem przewodów żółciowych, jelita grubego, nowotworem żołądka i przełyku oraz chorobami hematoonkologicznymi. Pierwszy raz objęto również refundacją terapie celowaną na zespół von Hippla-Lindau.

Nowe wskazania nieonkologiczne to przede wszystkim nowa terapia dla pacjentów z mukowiscydozą, kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy, pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych, chorobą Duchenne’a i pacjentów pediatrycznych z nadciśnieniem płucnym.

Na nowej liście znalazło się też 10 terapii o ugruntowanej skuteczności dedykowanych w dostępności aptecznej z obszaru endokrynologii.

Wiceminister zdrowia przypomniała, że jest to czwarta, ostatnia w tym roku lista leków refundowanych. – W tym roku objęliśmy refundacją już 90 nowych terapii, w tym 46 onkologicznych, 44 nieonkologiczne i 30 dedykowanych chorobom rzadkim. Aż 1/3 wszystkich nowych terapii dotyczy chorób rzadkich. To terapie, które są najdroższe i bez refundacji pacjent nie miałby możliwości ich sfinansować i podjąć leczenia – zaznaczyła minister Kacperczyk.

W ramach tzw. instrumentów dzielenia ryzyka w tym roku do NFZ wpłynęło 2,4 mld złotych, co pozwoliło na objęcie nowych terapii refundacją i kontynuacje refundacji, które w tym systemie już były. Wpływ z instrumentów dzielenia ryzyka ustalonych w 2026 roku może przekroczyć 3 mld zł.

Co dokładnie pojawi się na październikowej liście?

W onkologii jedną z istotnych zmian będzie rozszerzenie możliwości stosowania pembrolizumabu. Lek zostanie objęty refundacją w pierwszej linii leczenia dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem gruczołowym dróg żółciowych, w skojarzeniu z chemioterapią. Pembrolizumab znajdzie również zastosowanie w leczeniu HER2-ujemnego zaawansowanego lub przerzutowego raka gruczołowego żołądka albo połączenia żołądkowo-przełykowego z ekspresją PD-L1, w skojarzeniu z chemioterapią.

Dla pacjentów z HER2-dodatnim zaawansowanym lub przerzutowym rakiem gruczołowym żołądka lub połączenia żołądkowo-przełykowego z ekspresją PD-L1 refundowane będzie natomiast leczenie pembrolizumabem w połączeniu z trastuzumabem i chemioterapią. Kolejną nową opcją w nowotworach żołądka będzie zolbetuksymab, w skojarzeniu z chemioterapią u dorosłych pacjentów z HER2-ujemnym, miejscowo zaawansowanym nieresekcyjnym lub przerzutowym rakiem gruczołowym żołądka albo połączenia żołądkowo-przełykowego wykazującym obecność klaudyny.

Zmiany obejmą także zaawansowanego raka jelita grubego z mutacją BRAF V600E. Refundacją zostanie objęte skojarzenie enkorafenibu z cetuksymabem w drugiej lub kolejnych liniach leczenia.

Nowe możliwości pojawią się również w leczeniu guzów neuroendokrynnych. Kabozantynib będzie finansowany u dorosłych pacjentów z nieresekcyjnymi lub przerzutowymi, dobrze zróżnicowanymi guzami neuroendokrynnymi, gdy nie mogą być zastosowane inne metody leczenia.

Zmiany w hematoonkologii i pierwsza refundacja w chorobie von Hippla-Lindau

Październikowa lista przyniesie również zmiany w hematoonkologii. Daratumumab w skojarzeniu z bortezomibem, lenalidomidem i deksametazonem – schemat DVRd – będzie dostępny w pierwszej linii leczenia dorosłych chorych na wcześniej nieleczonego szpiczaka plazmocytowego, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Ministerstwo zalicza to wskazanie do terapii chorób rzadkich.

Refundacja zanubrutynibu obejmie natomiast pierwszą linię leczenia w monoterapii u dorosłych, wcześniej nieleczonych pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową z populacji FIT.

Po raz pierwszy finansowanie otrzyma także terapia celowana dla pacjentów z chorobą von Hippla-Lindau. Refundacją zostanie objęty belzutifan w leczeniu dorosłych pacjentów z tą rzadką, uwarunkowaną genetycznie chorobą.

Zmiany dotyczą także raka nerki. Refundowane będzie skojarzenie pembrolizumabu z aksytynibem w pierwszej linii leczenia raka nerkowokomórkowego u dorosłych pacjentów z pośrednim lub niekorzystnym rokowaniem według skali IMDC.

Nowe możliwości w raku płuca, piersi i raku urotelialnym

Ministerstwo Zdrowia przewiduje ponadto możliwość ponownego zastosowania immunoterapii u wybranych chorych na raka płuca, którzy wcześniej otrzymali inhibitor punktów kontrolnych układu odpornościowego w leczeniu radykalnym.

W raku urotelialnym wprowadzona zostanie możliwość zastąpienia cisplatyny karboplatyną w schemacie obejmującym niwolumab, karboplatynę i gemcytabinę. MZ oznacza tę zmianę jako wskazanie off-label.

Rozszerzenie obejmie również leczenie wczesnego hormonozależnego, HER2-ujemnego raka piersi z wysokim ryzykiem nawrotu. Abemacyklib w skojarzeniu z hormonoterapią będzie mógł być stosowany w leczeniu adjuwantowym także u dorosłych pacjentów bez przerzutów do węzłów chłonnych. Również ta zmiana została w prezentacji MZ oznaczona jako wskazanie off-label.

Mukowiscydoza, choroba Duchenne’a i amyloidoza

Istotną część październikowego wykazu stanowią terapie nieonkologiczne, w tym przeznaczone dla pacjentów z chorobami rzadkimi.

W leczeniu mukowiscydozy refundowane będzie skojarzenie deutiwakaftoru, tezakaftoru i wanzakaftoru dla pacjentów powyżej 6. roku życia z co najmniej jedną mutacją inną niż klasy I genu CFTR.

Dla dorosłych chorych z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej nową refundowaną opcją będzie wutrisyran. Z kolei pacjenci od 4. roku życia z dystrofią mięśniową Duchenne’a, którzy nie utracili zdolności chodzenia, uzyskają dostęp do wamorolonu. Oba wskazania Ministerstwo Zdrowia zalicza do terapii chorób rzadkich.

Wśród nowych terapii znalazły się także dwa leki stosowane w pierwotnym zapaleniu dróg żółciowych – seladelpar i elafibranor. Refundacją objęty zostanie również mirikizumab w leczeniu dorosłych pacjentów z umiarkowaną lub ciężką, czynną postacią choroby Leśniowskiego-Crohna.

Kolejną zmianą jest refundacja glukarpidazy, stosowanej w celu eliminacji toksycznego stężenia metotreksatu w osoczu u dorosłych i dzieci.

Nowe terapie w nefrologii i nadciśnieniu płucnym

Na liście znajdzie się również budezonid przeznaczony dla dorosłych pacjentów z pierwotną nefropatią IgA, spełniających określone w programie kryteria dotyczące białkomoczu.

Zmiany dotyczą także leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego u dzieci. Bosentan będzie finansowany u dzieci leczonych traktem Fontana oraz u dzieci ze współwystępującą dysplazją oskrzelowo-płucną, a sildenafil – u dzieci leczonych traktem Fontana. Oba wskazania MZ zalicza do chorób rzadkich.

Rozszerzona zostanie również możliwość stosowania skojarzenia bosentanu z sildenafilem. Terapia skojarzona będzie mogła być rozpoczynana u pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym znajdujących się w II lub III klasie czynnościowej według NYHA albo z profilem niskiego lub pośredniego ryzyka.

Pierwsze odpowiedniki i 10 terapii o ugruntowanej skuteczności

Październikowe zmiany nie ograniczają się do nowych terapii i rozszerzeń wskazań. Ministerstwo zapowiedziało także refundację pierwszych odpowiedników pięciu substancji lub połączeń substancji: brywaracetamu w padaczce i encefalopatiach padaczkowych, bupropionu w epizodach depresyjnych i nawracających zaburzeniach depresyjnych, połączenia azelastyny z flutykazonem w alergicznym zapaleniu błony śluzowej nosa, lapatynibu w przerzutowym lub miejscowo zaawansowanym HER2-dodatnim raku piersi oraz seleksypagu w tętniczym nadciśnieniu płucnym.

Osobną kategorię stanowi 10 terapii o ugruntowanej skuteczności klinicznej, wprowadzanych w ramach art. 30a. Wśród nich znalazły się hydroksychlorochina w chorobach reumatologicznych, alfakalcydol w zaburzeniach gospodarki wapniowo-fosforanowej i chorobach metabolicznych kości, dydrogesteron, goserelina, skojarzenie lutropiny alfa z folitropiną alfa, cztery postacie lub połączenia testosteronu oraz adalimumab w leczeniu ropnego zapalenia apokrynowych gruczołów potowych.

Łącznie od początku 2026 roku refundacją objęto 90 nowych terapii – 46 onkologicznych i 44 nieonkologiczne, z czego 30 dotyczy chorób rzadkich. W przypadku październikowego wykazu MZ informuje również o 313 decyzjach dotyczących kontynuacji refundacji.

Pełny wykaz zmian wraz ze szczegółowymi wskazaniami Ministerstwo Zdrowia przedstawiło w prezentacji dotyczącej listy obowiązującej od 1 października 2026 r.:

Prezentacja Ministerstwa Zdrowia: lista leków refundowanych od 1 października 2026 r.

Źródło: MZ

Pierwszy systematyczny katalog grupy specyficznych receptorów komórkowych, z których dużą część powiązano już wcześniej z chorobami rzadkimi, stworzyli naukowcy z Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej (IIMCB).

Ich praca przeglądowa na ten temat ukazała się na łamach czasopisma „Trends in Cell Biology”.

Dotyczy ona receptorów substratowych ligaz cullin-RING, czyli białek, które pomagają komórce rozpoznawać inne białka przeznaczone do usunięcia lub regulacji.

Prawidłowo działająca komórka stale kontroluje los swoich białek – usuwa te zużyte lub zbędne, ale może też zmieniać ich aktywność, lokalizację albo oddziaływania z innymi cząsteczkami. Ważną rolę odgrywa w tym system ubikwityna-proteasom. Jego enzymy znakują wybrane białka ubikwityną, która działa jak molekularna etykieta. W zależności od rodzaju takiego oznaczenia białko może zostać skierowane do degradacji przez proteasom, czyli komórkową „niszczarkę”, lub zostać poddane innej regulacji. Ligazy cullin–RING stanowią największą rodzinę enzymów E3 typu RING nadających te oznaczenia. O precyzji ich działania decydują receptory substratowe: to one rozpoznają konkretne białka, którymi zajmie się ligaza.

Gdy gen kodujący taki receptor jest zmieniony, precyzyjny system kontroli białek może zacząć działać nieprawidłowo: komórka może usuwać niewłaściwe białka, nie degradować tych, które powinna, lub mieć zakłócone inne procesy kluczowe dla jej funkcjonowania. Dlatego ta jedna mutacja może powodować zaburzenia w rozwoju mózgu, pracy mięśni albo funkcjonowania wielu narządów jednocześnie.

Tego typu mechanizmy mogą leżeć u podłoża części chorób rzadkich.

Naukowcy z IIMCB stworzyli pierwszy systematyczny katalog 267 receptorów substratowych ligaz cullin–RING, z których 93 są już powiązane z chorobami genetycznymi. Przeanalizowali również, jak warianty genów kodujących te receptory mogą przekładać się na objawy chorób.

„Zestawienie to może służyć jako punkt odniesienia w badaniach nad chorobami rzadkimi i systemem ubikwityna–proteasom. Pomaga wskazywać kolejne potencjalne geny chorobowe i interpretować warianty wykrywane u pacjentów. Ułatwia też planowanie badań nad tym, dlaczego różne mutacje w tym samym genie dają odmienne objawy i przebieg choroby. Może także pomóc odtwarzać sieci zależności między receptorami, ich substratami i innymi ligazami, co jest ważne dla zrozumienia, dlaczego komórka czasem kompensuje skutki mutacji, a czasem rozwija się choroba” – skomentowała pierwsza autorka pracy Natalia Szulc, doktorantka w Laboratorium Metabolizmu Białek IIMCB, cytowana w informacji prasowej przesłanej PAP.

Badacze połączyli też dane dotyczące funkcji receptorów, ich ekspresji tkankowej oraz powiązań z różnymi typami chorób. Zwrócili uwagę, że w chorobach związanych z tymi białkami szczególnie często występują objawy neurorozwojowe i nerwowo-mięśniowe, choć większość receptorów substratowych jest wytwarzana w wielu różnych tkankach. Ich analizy wskazują więc, że obrazu choroby nie można wyjaśnić wyłącznie tym, w jakich tkankach funkcjonują te białka. Znaczenie mogą mieć również rozpoznawane przez nie inne cząsteczki (substraty), aktywność genu na poszczególnych etapach rozwoju, szczególna wrażliwość określonych typów komórek, liczba funkcjonalnych kopii genu i związana z nią ilość wytwarzanego białka, a także wpływ konkretnego wariantu na działanie całego kompleksu ligazy cullin-RING.

„W chorobach rzadkich często identyfikujemy wariant w konkretnym genie, ale nie od razu rozumiemy jego konsekwencję biologiczną. Nasza praca pokazuje, że jeśli taki wariant dotyczy receptora substratowego, może on zaburzać rozpoznawanie białek, działanie kompleksu ligazy albo inne procesy komórkowe, ważne dla rozwoju i funkcjonowania organizmu. Dzięki temu łatwiej połączyć zmianę genetyczną z mechanizmem choroby i zrozumieć, dlaczego prowadzi ona do określonych objawów” – wyjaśnił współautor pracy prof. Wojciech Pokrzywa, kierownik Laboratorium Metabolizmu Białek w IIMCB.

Zdaniem naukowców ich praca może być punktem wyjścia do dalszych badań i rozwoju nowych terapii.

„Ukierunkowana degradacja białek jest dziś jednym z ważnych kierunków rozwoju nowych terapii. Choroby rzadkie pokazują, jak precyzyjnie musi działać system ubikwityna–proteasom: zmiana jednego jego elementu może wywołać poważne skutki, ujawniające się tylko w określonych tkankach lub na konkretnych etapach rozwoju” – podkreślił prof. Pokrzywa. Jak dodał, analiza wariantów wykrywanych u pacjentów pozwala lepiej zrozumieć, które cechy receptorów substratowych decydują o działaniu kompleksów cullin-RING, które interakcje z substratami można próbować modulować i gdzie mogą pojawić się ograniczenia dla terapii opartych na ukierunkowanej degradacji białek.

„To cenna wskazówka przy projektowaniu bezpieczniejszych i bardziej precyzyjnych strategii terapeutycznych” – podsumował naukowiec.

Źródło: Nauka w Polsce

Komisja Europejska dopuściła do obrotu trofinetyd w leczeniu objawów neurobehawioralnych zespołu Retta u dorosłych oraz dzieci od 5. roku życia. To pierwsza terapia zarejestrowana w Unii Europejskiej specjalnie w tym wskazaniu. Decyzję oparto przede wszystkim na wynikach badania III fazy LAVENDER, w którym wykazano poprawę w zakresie kluczowych objawów choroby.

Zespół Retta jest rzadkim zaburzeniem neurorozwojowym, występującym przede wszystkim u dziewczynek. Dotychczas w Unii Europejskiej nie było terapii zarejestrowanej specjalnie do leczenia objawów tego zespołu. Sytuację zmienia decyzja Komisji Europejskiej dotycząca trofinetydu.

Lek został dopuszczony do stosowania w leczeniu objawów neurobehawioralnych zespołu Retta u dorosłych oraz pacjentów pediatrycznych od 5. roku życia. Rejestracja obowiązuje we wszystkich 27 państwach członkowskich UE, a także w Islandii, Liechtensteinie i Norwegii.

– Rejestracja w Unii Europejskiej pierwszej i obecnie jedynej terapii zatwierdzonej specjalnie do leczenia zespołu Retta stanowi ważny kamień milowy dla pacjentów i lekarzy w całej Europie, w tym w Polsce. Stanowi ona znaczący postęp w leczeniu objawów neurobehawioralnych tego rzadkiego i złożonego zaburzenia, w przypadku którego możliwości leczenia były dotychczas niezwykle ograniczone. Dla polskich lekarzy rejestracja otwiera nowy rozdział w opiece nad osobami żyjącymi z zespołem Retta i daje nową nadzieję pacjentom oraz ich rodzinom – mówi prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.

Rejestracja na podstawie badania III fazy LAVENDER

Podstawą europejskiej rejestracji były przede wszystkim wyniki badania III fazy LAVENDER. W badaniu oceniano wpływ trofinetydu na podstawowe objawy zespołu Retta.

Skuteczność terapii oceniano z wykorzystaniem dwóch równorzędnych pierwszorzędowych punktów końcowych: kwestionariusza zachowań w zespole Retta (Rett Syndrome Behaviour Questionnaire, RSBQ) oraz skali ogólnej poprawy w ocenie klinicysty (Clinical Global Impression–Improvement, CGI-I). W badaniu wykazano statystycznie istotną poprawę w obu tych punktach końcowych.

Trofinetyd jest syntetycznym analogiem tripeptydu będącego fragmentem insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1). IGF-1 odgrywa istotną rolę w rozwoju i funkcjonowaniu układu nerwowego.

Czym jest zespół Retta?

Zespół Retta jest rzadkim, złożonym zaburzeniem neurorozwojowym, które występuje u około jednej na 10–15 tys. dziewczynek. W większości przypadków związany jest ze zmianą w genie MECP2.

Początkowo rozwój dziecka może przebiegać prawidłowo. Najczęściej między 6. a 18. miesiącem życia dochodzi jednak do spowolnienia lub zatrzymania rozwoju, a następnie regresji i utraty wcześniej nabytych umiejętności, m.in. komunikacyjnych oraz celowego posługiwania się rękami.

Charakterystyczne mogą być stereotypowe ruchy rąk, m.in. ich wykręcanie czy klaskanie, a także zaburzenia chodu i postępujące ograniczenie sprawności ruchowej. Choroba ma istotny wpływ nie tylko na funkcjonowanie pacjentów, ale również ich rodzin i opiekunów, ponieważ wiele osób z zespołem Retta wymaga intensywnej, całodobowej opieki.

Rejestracja nie oznacza jeszcze refundacji w Polsce

Europejska rejestracja umożliwia wprowadzenie leku do obrotu, nie jest jednak równoznaczna z jego finansowaniem ze środków publicznych w poszczególnych państwach.

Kolejnym etapem mają być procedury dotyczące ustalenia ceny i refundacji na poziomie krajowym. Producent zapowiedział rozpoczęcie takich działań w państwach UE.

Źródło: mat. pras.

W Unii Europejskiej zatwierdzono pierwszą terapię ogólnoustrojową przeznaczoną do leczenia bielactwa niesegmentowego. Upadacytynib może być stosowany u dorosłych oraz młodzieży od 12. roku życia kwalifikujących się do leczenia systemowego. Decyzję oparto na wynikach programu badań klinicznych III fazy Viti-Up, w których wykazano istotną poprawę repigmentacji skóry oraz zahamowanie postępu choroby u części pacjentów.

Bielactwo (vitiligo) jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy niszczy melanocyty – komórki odpowiedzialne za produkcję melaniny. W efekcie na skórze pojawiają się odbarwione plamy o różnej wielkości i lokalizacji. Najczęstszą postacią choroby jest bielactwo niesegmentowe, odpowiadające za około 80–85% wszystkich przypadków.

Choć choroba nie powoduje dolegliwości bólowych ani nie jest zakaźna, jej wpływ na codzienne funkcjonowanie pacjentów bywa bardzo duży. Widoczne zmiany skórne mogą prowadzić do obniżenia samooceny, izolacji społecznej, a także zwiększonego ryzyka depresji i zaburzeń lękowych. Eksperci od lat podkreślają, że bielactwa nie należy traktować wyłącznie jako problemu estetycznego.

Przełom dla pacjentów z rozległą postacią choroby

Do tej pory leczenie bielactwa opierało się przede wszystkim na terapii miejscowej oraz fototerapii. W przypadku pacjentów z rozległymi zmianami możliwości terapeutyczne pozostawały ograniczone.

Nowa decyzja oznacza, że upadacytynib, selektywny inhibitor kinazy JAK1, może być stosowany u dorosłych oraz młodzieży od 12. roku życia z bielactwem niesegmentowym wymagającym leczenia ogólnoustrojowego. Jest to pierwsza terapia systemowa zatwierdzona w Unii Europejskiej w tym wskazaniu.

Upadacytynib jest już stosowany w leczeniu wielu chorób zapalnych o podłożu immunologicznym, m.in. atopowego zapalenia skóry, reumatoidalnego zapalenia stawów, łuszczycowego zapalenia stawów, wrzodziejącego zapalenia jelita grubego czy choroby Leśniowskiego-Crohna. Teraz zakres jego wskazań został rozszerzony o bielactwo niesegmentowe.

Wyniki programu Viti-Up

Podstawą zatwierdzenia były wyniki programu badań klinicznych III fazy Viti-Up, obejmującego dwa równoległe, randomizowane badania prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z grupą placebo.

Do badań włączono 614 pacjentów w wieku od 12 lat z bielactwem niesegmentowym wymagającym leczenia ogólnoustrojowego. Badania prowadzono w 90 ośrodkach na świecie.

Główne punkty końcowe oceniano po 48 tygodniach leczenia. Obejmowały one uzyskanie:

W obu badaniach upadacytynib pozwalał osiągnąć oba cele istotnie częściej niż placebo.

Badacze wykazali również spełnienie kluczowych drugorzędowych punktów końcowych. Szczególnie istotne było zahamowanie postępu choroby u pacjentów z aktywnie rozwijającym się bielactwem, co sugeruje, że terapia może nie tylko wspierać repigmentację skóry, ale również stabilizować przebieg choroby.

Leczenie ukierunkowane na mechanizm choroby

Bielactwo niesegmentowe ma podłoże autoimmunologiczne. Nadmierna aktywacja układu odpornościowego prowadzi do niszczenia melanocytów odpowiedzialnych za produkcję barwnika skóry.

Jak podkreśla prof. Diamant Thaçi z Uniwersytetu w Lubece, jeden z badaczy programu Viti-Up:

– Ze względu na immunologiczne podłoże i nieprzewidywalny przebieg bielactwa niesegmentowego kluczowe znaczenie mają wczesne rozpoznanie, odpowiednio dobrane leczenie oraz precyzyjna ocena aktywności i rozległości choroby. Zatwierdzenie upadacytynibu zapewnia nową opcję terapii ogólnoustrojowej, ukierunkowanej na zaburzenia immunologiczne leżące u podłoża choroby, która może zarówno stabilizować jej przebieg, jak i umożliwiać repigmentację skóry.

Nie tylko problem kosmetyczny

Coraz więcej badań pokazuje, że wpływ bielactwa na jakość życia jest porównywalny z wieloma innymi przewlekłymi chorobami dermatologicznymi. Widoczne odbarwienia, zwłaszcza na twarzy i dłoniach, mogą negatywnie wpływać na relacje społeczne, życie zawodowe oraz zdrowie psychiczne.

Z tego względu współczesne leczenie bielactwa nie koncentruje się wyłącznie na poprawie wyglądu skóry, ale również na ograniczeniu aktywności choroby i poprawie jakości życia pacjentów.

Leczenie wymaga odpowiedniej kwalifikacji

Upadacytynib należy do grupy inhibitorów JAK, których stosowanie wymaga indywidualnej kwalifikacji pacjenta oraz monitorowania bezpieczeństwa terapii.

Przed rozpoczęciem leczenia konieczna jest m.in. ocena ryzyka zakażeń, gruźlicy oraz wirusowego zapalenia wątroby, a w trakcie terapii monitorowane są parametry laboratoryjne, w tym morfologia krwi, czynność wątroby i profil lipidowy. Profil bezpieczeństwa obserwowany w badaniach Viti-Up był zgodny z dotychczasowymi doświadczeniami ze stosowania upadacytynibu w innych wskazaniach i nie wykazano nowych sygnałów bezpieczeństwa.

Szersze możliwości leczenia

Zatwierdzenie pierwszej terapii ogólnoustrojowej dla pacjentów z bielactwem niesegmentowym stanowi ważny krok w rozwoju leczenia tej choroby. Dla osób z rozległymi zmianami skórnymi, u których dotychczasowe metody nie przynosiły oczekiwanych efektów, pojawia się nowa opcja terapeutyczna oparta na ukierunkowanym działaniu na mechanizmy immunologiczne odpowiedzialne za rozwój choroby.

Sama decyzja o dopuszczeniu leku do stosowania w Unii Europejskiej nie oznacza jednak automatycznej dostępności terapii w poszczególnych krajach. O zasadach finansowania leczenia będą decydować krajowe procedury refundacyjne.

Źródła: AbbVie. European Commission approves RINVOQ® (upadacitinib) for the treatment of adults and adolescents with non-segmental vitiligo. Informacja prasowa, 29 lipca 2026.

Komisja Europejska zatwierdziła upadacytynib do leczenia ciężkiego łysienia plackowatego u dorosłych oraz młodzieży od 12. roku życia. Decyzja została oparta na wynikach programu badań klinicznych III fazy UP-AA, w których wykazano istotny odrost włosów na skórze głowy, a także poprawę owłosienia brwi i rzęs już po 24 tygodniach leczenia. To kolejna terapia z grupy inhibitorów JAK, która rozszerza możliwości leczenia pacjentów z tą przewlekłą chorobą autoimmunologiczną.

Łysienie plackowate (alopecia areata, AA) jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy błędnie atakuje mieszki włosowe. Choroba może prowadzić do nagłej utraty włosów w postaci niewielkich ognisk na skórze głowy, ale również do całkowitego wyłysienia skóry głowy lub utraty owłosienia całego ciała, w tym brwi i rzęs. Jej przebieg jest trudny do przewidzenia – okresy samoistnego odrostu włosów mogą przeplatać się z nawrotami choroby.

Choć łysienie plackowate nie zagraża życiu, jego wpływ na funkcjonowanie pacjentów często wykracza daleko poza aspekt estetyczny. Choroba wiąże się z pogorszeniem jakości życia, ograniczeniem aktywności społecznej i zawodowej oraz zwiększonym ryzykiem zaburzeń lękowych i depresji.

Nowa decyzja Komisji Europejskiej

Komisja Europejska zatwierdziła stosowanie upadacytynibu w dawkach 15 mg i 30 mg raz na dobę u dorosłych oraz młodzieży w wieku od 12 lat z ciężkim łysieniem plackowatym.

Upadacytynib jest selektywnym inhibitorem kinazy janusowej JAK1. Lek od kilku lat znajduje zastosowanie w leczeniu różnych chorób zapalnych o podłożu immunologicznym, m.in. reumatoidalnego zapalenia stawów, atopowego zapalenia skóry, łuszczycowego zapalenia stawów, wrzodziejącego zapalenia jelita grubego czy choroby Leśniowskiego-Crohna. Decyzja Komisji Europejskiej rozszerza zakres jego wskazań o ciężkie łysienie plackowate.

Wyniki programu badań UP-AA

Podstawą decyzji były wyniki programu badań klinicznych III fazy UP-AA, obejmującego dwa równoległe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badania z grupą placebo.

Do badań włączono 1399 pacjentów w wieku od 12 do 64 lat z ciężkim łysieniem plackowatym, leczonych w 248 ośrodkach na całym świecie.

Głównym punktem końcowym było osiągnięcie po 24 tygodniach leczenia wyniku SALT ≤20. Skala SALT (Severity of Alopecia Tool) służy do oceny stopnia utraty włosów na skórze głowy – wynik ≤20 oznacza zachowanie co najmniej 80% owłosienia.

W obu badaniach zarówno dawka 15 mg, jak i 30 mg pozwalały istotnie częściej niż placebo osiągnąć ten cel terapeutyczny.

Badacze odnotowali również poprawę dotyczącą odrostu brwi i rzęs, które dla wielu pacjentów mają równie duże znaczenie funkcjonalne i psychologiczne jak włosy na skórze głowy.

Jednym z najbardziej interesujących wyników programu było osiągnięcie przez część leczonych pacjentów całkowitego odrostu włosów na skórze głowy (SALT = 0) już po 24 tygodniach terapii. Jak podkreślono w komunikacie producenta, jest to pierwszy inhibitor JAK, który wykazał taki efekt w badaniu rejestracyjnym względem placebo.

Choroba o dużym wpływie na życie pacjentów

Eksperci od lat zwracają uwagę, że łysienie plackowate jest często błędnie postrzegane wyłącznie jako problem kosmetyczny. Tymczasem dla wielu chorych wiąże się z przewlekłym stresem, obniżeniem samooceny oraz trudnościami w życiu społecznym i zawodowym.

Jak podkreśla prof. Thierry Passeron z Université Côte d’Azur, współautor programu badań UP-AA:

– Łysienie plackowate jest chorobą trudną do leczenia, między innymi ze względu na jej nieprzewidywalny przebieg. Wyniki programu UP-AA, oparte na rygorystycznych punktach końcowych, wykazały klinicznie istotny odrost włosów na skórze głowy oraz poprawę dotyczącą brwi i rzęs już po 24 tygodniach leczenia, potwierdzając znaczenie upadacytynibu jako nowej opcji terapeutycznej dla pacjentów z ciężką postacią choroby.

Dane epidemiologiczne wskazują również, że osoby z łysieniem plackowatym są bardziej narażone na rozwój zaburzeń depresyjnych i lękowych niż populacja ogólna, co dodatkowo podkreśla potrzebę skutecznego leczenia.

Leczenie wymaga odpowiedniej kwalifikacji

Upadacytynib należy do grupy inhibitorów JAK, których stosowanie wymaga indywidualnej kwalifikacji pacjenta oraz monitorowania bezpieczeństwa terapii.

Zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego przed rozpoczęciem leczenia konieczna jest ocena ryzyka zakażeń, gruźlicy czy wirusowego zapalenia wątroby, a podczas terapii należy monitorować m.in. parametry hematologiczne, czynność wątroby oraz profil lipidowy.

Leczenie nie jest zalecane u wszystkich pacjentów. Szczególną ostrożność należy zachować u osób z podwyższonym ryzykiem poważnych zakażeń, chorób sercowo-naczyniowych, nowotworów czy incydentów zakrzepowo-zatorowych.

Szersze możliwości terapeutyczne

Decyzja Komisji Europejskiej oznacza kolejne rozszerzenie możliwości leczenia ciężkiego łysienia plackowatego w Europie. W ostatnich latach inhibitory JAK zmieniły podejście do terapii tej choroby, umożliwiając uzyskanie odrostu włosów u części pacjentów, u których wcześniej dostępne metody leczenia nie przynosiły oczekiwanych efektów.

Sama decyzja regulatora nie oznacza jednak automatycznej dostępności terapii w poszczególnych krajach Unii Europejskiej. O możliwości finansowania leczenia ze środków publicznych będą decydować odrębne krajowe procedury refundacyjne.

Źródła: AbbVie. European Commission approves RINVOQ® (upadacitinib) for adults and adolescents with severe alopecia areata. Informacja prasowa, 29 lipca 2026.