Od 1 października 2024 roku do refundacji wchodzi mepolizumab w ramach programu B.156 „Leczenie chorych z zapaleniem nosa i zatok przynosowych z polipami nosa”. Jest to druga terapia biologiczna w tym programie. W przypadkach chorób o podłożu eozynofilowym terapia daje rezultaty, które przewyższają oczekiwania pacjentów i lekarzy. Po informacji o systemowej refundacji leku, kluczowe dla pacjentów jest jak najszybsze zakontraktowanie świadczeń przez ośrodki, aby nie musieli czekać na leczenie.

Obecność polipów dramatycznie upośledza jakość życia chorego

Towarzyszące chorobie polipy bardzo często są objawem zapalenia o podłożu eozynofilowym i mogą występować również w przebiegu astmy eozynofilowej, eozynofilowej ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) oraz w zespole hipereozynofilowym (HES). Dodatkowo u części chorych może pojawić się zespół nietolerancji niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ).

To współistnienie wielu chorób powoduje czasami problemy nie tylko z postawieniem diagnozy, lecz także z wieloma objawami oraz trudnością w ich leczeniu. Agnieszka Kustos choruje od prawie 20 lat na PZZPzPN, której współtowarzyszą: astma eozynofilowa, nietolerancja NLPZ, aspiryny i alergia na pyłki traw. Pacjentka zmagała się z ciągłymi stanami zapalnymi i bólami zatok, utratą węchu, trudnościami w oddychaniu i przede wszystkim z ciągle odrastającymi polipami w nosie.

– Po pierwszej operacji zatok, gdy już po trzech miesiącach okazało się, że muszę mieć drugą operację na polipy, które w tak krótkim czasie znowu odrosły, pojawiło się uczucie bezradność, zarówno u mnie, jak i u lekarzy, którzy się mną zajmowali. Żyłam od jednej do drugiej operacji, pomiędzy przeróżnymi terapiami – opowiada.

Obecność polipów dramatycznie upośledza jakość życia chorego. – Myślę, że największym wyzwaniem i obciążeniem dla pacjentów jest stały rozrost polipów, które trzeba było co pewien czas usuwać. Dla chorych oznacza to wielokrotne zabiegi operacyjne, które są nie tylko bolesne, ale również obarczone ryzykiem powikłań – opowiada Grzegorz Baczewski, członek Rady Fundacji Centrum Walki z Alergią.

Każdy taki zabieg wiąże się z wizytami u lekarza, pobytem w szpitalu oraz absencją w pracy. Oprócz kolejnych interwencji medycznych, leczenie generuje koszty społeczne i systemowe. Pacjenci wymagają szczególnej opieki medycznej przez złożoność objawów choroby.

– Codzienność życia z polipami jest koszmarem. Szczególnie dotkliwe są problemy ze snem spowodowane blokadą nosa. Bardzo niska jakość snu wpływa zaś na codzienne funkcjonowanie, życie rodzinne i zawodowe. Pojawiają się przewlekłe bóle głowy, chroniczne zmęczenie, nierzadko chorzy tracą węch. Wielu z nich zmaga się z problemami psychicznymi i emocjonalnymi. Są zniechęceni i rozczarowani, niespełnieni z powodu trudności w realizacji swoich potrzeb życiowych. Nic dziwnego, że wielu pacjentów zmaga się równocześnie ze stanami depresyjnymi – dodaje Grzegorz Baczewski

Refundacja jest, pacjenci czekają na leczenie                                                    

W ostatnim czasie zaczęły się pojawiać nowe możliwości leczenia chorób, których podłożem jest zapalenie eozynofilowe, jak w przewlekłym zapaleniu zatok z polipami.

W kwietniu tego roku do refundacji wszedł jeden z leków biologicznych, dupilumab. Od października następuje rozszerzenie programu B.156 o kolejny lek biologiczny – mepolizumab, dedykowany chorym z ciężkimi postaciami zapalenia zatok, któremu towarzyszą polipy nosa o podłożu eozynofilowym.

– Są to leki działające na tzw. zapalenie typu 2 (T2), które toczy się w górnych drogach oddechowych. Za jego rozwój przede wszystkim odpowiadają komórki eozynofilowe. T2 leży u podstaw wielu chorób zapalnych: alergicznego nieżytu nosa, astmy oskrzelowej, atopowego zapalenia skóry i właśnie polipów nosa. Pierwsze doświadczenia leczenia polipów za pomocą leków biologicznych wynikło z możliwości leczenia astmy ciężkiej w programie lekowym B.44 „Leczenie chorych z ciężką postacią astmy”. Dzięki temu programowi mamy już kilkuletnie doświadczenia z codziennej praktyki klinicznej, która pokazuje, że przy zastosowaniu leków biologicznych poprawa następuje również w górnych drogach oddechowych, co dotyczy także polipów. Poza tym skuteczność i bezpieczeństwo tych terapii jest udokumentowana szeregiem prac naukowych i badaniami klinicznymi. Na pewno szerszy dostęp do tego leczenia będzie przełomem dla wielu pacjentów – wyjaśnia dr n. med. Magdalena Arcimowicz, specjalista otolaryngolog i alergolog z Katedry i Kliniki Otorynolaryngologii, Chirurgii Głowy i Szyi Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

– Na dziś wydaje się, że jest to najlepszy sposób leczenia, jakiego do tej pory nie było. Leki biologiczne, w tym mepolizumab okazały się strzałem w dziesiątkę, ponieważ w przypadkach chorób o podłożu eozynofilowym daje rezultaty, które przewyższyły oczekiwania pacjentów i lekarzy. Przywraca ich do życia i codziennego funkcjonowania. Pacjenci wracają do normalności – podkreśla Grzegorz Baczewski.

Potwierdza to pacjentka, Agnieszka Kustos: – Po rozpoczęciu leczenia biologicznego poczułam się tak, jakbym wygrała los na loterii. Polipy się cofnęły, zaczęłam mieć bardzo dobrą wydolność płuc, zaczęłam regularnie ćwiczyć, biegać na bieżni i jeździć na rowerze.

Kwestią do rozwiązania jest jednak zapewnienie pacjentom realnej dostępności do terapii. Kolejnym krokiem po ogłoszeniu informacji o refundacji leku jest rozpisanie przez NFZ konkursów na prowadzenie świadczenia i jego zakontraktowanie przez ośrodki medyczne. Do tego czasu pacjenci muszą jednak czekać.

Jak pokazuje przykład jednej z pierwszych terapii biologicznych włączonych do refundacji w leczeniu polipów, czas oczekiwania może się przedłużać.

– Mam długą listę pacjentów, których przy najbardziej restrykcyjnych kryteriach mogłabym włączyć do programu leczenia biologicznego, jednak nie jest on dostępny w woj. mazowieckim. W innych województwach już funkcjonuje, a w naszym regionie nie ma jeszcze żadnego ośrodka, który go realizuje. Przypuszczam, że problem polega również na tym, że został skierowany tylko i wyłącznie do środowiska laryngologicznego. Tymczasem bardzo duże doświadczenie w leczeniu biologicznym mają ośrodki alergologiczne. Mając na uwadze współchorobowość w polipach nosa, jako laryngolog i alergolog uważam, że należałoby wprowadzić wielospecjalistyczne ośrodki leczenia biologicznego, a program nie powinien być dedykowany wyłącznie dla jednej specjalności – opowiada dr Arcimowicz.

– Jeżeli jest informacja, że możliwość leczenia staje się realna, to dla pacjentów jest to światełko w tunelu. Dostajemy wiele pytań od chorych i ich rodzin odnośnie tego, gdzie mogą podjąć leczenie. Na razie wiemy, że są to tylko pojedyncze ośrodki w Polsce, a możliwości są znacznie większe. Wierzymy, że nastąpi przyspieszenie rozpisywania konkursów przez NFZ i ich rozstrzyganie, tym bardziej teraz, gdy są dostępne dwie terapie. Polipy nosa to postępująca i ciężka choroba, wymagająca szybkiego dostępu do terapii, by nie dopuścić do kolejnych zabiegów operacyjnych – podkreśla Grzegorz Baczewski.

– Mimo tych wszystkich obecnie zawirowań związanych z wdrożeniem programu B.156, pragniemy wyrazić naszą wdzięczność Ministerstwu Zdrowia za zauważenie potrzeb pacjentów z polipami nosa i podjęcie pozytywnej decyzji refundacyjnej dla mepolizumabu. Zwracamy się również przy tym do Pani Izabeli Leszczyny, Minister Zdrowia z prośbą o rozpatrzenie postulatów środowiska medycznego, do którego również się dołączamy dotyczącego możliwości leczenia pacjentów z polipami nosa także przez alergologów, którzy mają w tym zakresie olbrzymie doświadczenie, oczywiście przy wsparciu specjalistów laryngologów. Wierzymy, że to rozwiązałoby wiele problemów z leczeniem i opieką nad tymi pacjentami – dodaje.

Źródło: Fundacja Centrum Walki z Alergią

Na rzadkie choroby eozynofilowe (EGPA i HES) cierpi zaledwie kilkaset osób w kraju. Rozpoznawane są późno, mimo że już nawet rutynowe badanie krwi, jakim jest morfologia z rozmazem, może wskazywać na ich rozwój. Refundowane w Polsce leczenie opiera się na sterydach i immunosupresji, które niosą ryzyko poważnych powikłań, m.in. cukrzycy, otyłości czy nadciśnienia. Przełomem w terapii rzadkich chorób eozynofilowych jest mepolizumab – terapia biologiczna, której skuteczność w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE) jest większa, niż ta stwierdzona w procesie rejestracji. Preparat jest już w Polsce dostępny, wciąż jednak nie powstał program lekowy, który pozwoliłby na jego refundację. Tymczasem połowa osób cierpiących na EGPA umiera w ciągu czterech lat od diagnozy.

Na 15 maja przypada Światowy Dzień Układowych Zapaleń Naczyń. To dzień poświęcony edukacji społeczeństwa na temat chorób o podłożu zapalnym i autoimmunologicznym, których główną cechą jest naciekanie leukocytów na ściany naczyń krwionośnych, prowadząc do ich niedrożności. Proces chorobowy może objąć naczynia krwionośne ważnych narządów wewnętrznych. To prowadzi do szeregu groźnych konsekwencji zagrażających życiu chorych osób. Układowe zapalenia naczyń mogą obejmować zarówno duże (zapalenie tętnic Takayasu, olbrzymiokomórkowe zapalenie tętnic), średnie (guzkowe zapalenie tętnic, choroba Kawasakiego), jak i małe naczynia krwionośne (rzadkie choroby eozynofilowe i mikroskopowe zapalenie naczyń).

Przy okazji Światowego Dnia Układowych Zapaleń Naczyń lekarze i pacjenci chcą zwrócić szczególną uwagę na potrzeby osób zmagających się z rzadkimi chorobami eozynofilowymi. Do tej grupy schorzeń należą: eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) i zespół hipereozynofilowy (HES). Wspólnym mechanizmem tych chorób jest nadmierny rozrost liczby eozynofilów, kwasochłonnych komórek, obecnych we krwi. Ich pierwotną rolą u zdrowego człowieka jest zwalczanie bakterii, wirusów, grzybów oraz komórek nowotworowych. Gdy liczba eozynofilów jest nadmierna, gromadzą się w różnych tkankach i powodują uszkodzenie narządów wewnętrznych. To zaś prowadzi do nieswoistych objawów, a nieleczona choroba może zakończyć się śmiercią pacjenta w ciągu zaledwie kilku lat.

– Dolegliwości powodowane przez tę grupę chorób są bardzo zróżnicowane i zmienne. To może być astma eozynofilowa, eozynofilowe zapalenie zatok albo przewlekłe zapalenie zatok z polipami, a także HES i EGPA. To cztery najważniejsze choroby eozynofilowe, pierwsze dwie są częste, podczas gdy dwie kolejne są rzadkie – wyjaśnia prof. Piotr Kuna specjalista chorób wewnętrznych, alergolog, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii UM w Łodzi.

Wspólną cechą wszystkich chorób eozynofilowych, a szczególnie EGPA i HES, jest ogólne uczucie zmęczenia, któremu często towarzyszą bóle mięśni i stawów o bardzo niecharakterystycznym przebiegu.

– Pacjenci mówią, że czują się słabi, zmęczeni. Czasem rozpoznaje się u nich zespół przewlekłego zmęczenia. Objawy są wielonarządowe i wiele zależy od stopnia zaawansowania choroby, pacjenci czują się schorowani, towarzyszy im niemożność działania, niemożność pracy. Kiedy choroba się rozwinie, najczęściej stają się osobami niepełnosprawnymi, niezdolnymi do utrzymania aktywności zawodowej – mówi prof. Piotr Kuna.

Tymczasem morfologia krwi z rozmazem, może stanowić istotny drogowskaz w kierunku postawienia prawidłowego rozpoznania. Jednak ze względu na nieswoistość objawów i nadal niską czujność diagnostyczną w przypadku nieprawidłowych wartości eozynofilów w rozmazie, odyseja diagnostyczna osób cierpiących na te choroby jest wieloletnia. Okazuje się, że od wystąpienia pierwszych objawów lub zaobserwowania nieprawidłowych wyników morfologii krwi do postawienia właściwej diagnozy mija średnio aż 7 lat.

– W tym czasie niestety zostają uszkodzone liczne narządy wewnętrzne, przede wszystkim płuca, ale nie tylko one. W przypadku EGPA zmiany mogą dotyczyć praktycznie każdego narządu: mięśnia sercowego, nerek, przewodu pokarmowego, płuc czy obwodowego układu nerwowego. – wskazuje prof. Piotr Kuna.

W rzadkich chorobach eozynofilowych czas odgrywa bardzo dużą rolę. Połowa chorych z EGPA umiera w ciągu 4 lat od postawienia diagnozy.

 

Do niedawna możliwości terapeutyczne były bardzo ograniczone. Wachlarz opcji leczenia otwierały sterydy systemowe w dość wysokich dawkach, a zamykały preparaty immunosupresyjne. Wadą obu tych metod były częste i bardzo obciążające organizm pacjenta skutki uboczne.

– Mam 23-letnią pacjentkę, u której w wieku 17 lat rozpoznano EGPA. Przyjmuje doustne leki sterydowe. Dzisiaj jej największym problemem nie jest sama choroba, a powikłania związane z leczeniem sterydami. Doszło do rozwoju cukrzycy, nadciśnienia, patologicznej otyłości i zaćmy, nie mówiąc już o miopatii, czyli uszkodzeniu mięśni, która sprawia, że pacjentka ledwo się porusza. – ubolewa prof. Kuna.

Światełkiem w tunelu dla pacjentów i klinicystów jest mepolizumab. To przeciwciało monoklonalne, które neutralizuje cytokinę odpowiedzialną za dojrzewanie, wzrost i aktywację eozynofilów – interleukinę 5. W badaniach rejestracyjnych wykazano, że przeciwciało jest niezwykle skuteczne w leczeniu EGPA. Stosowanie tej terapii nie tylko hamuje dalszy rozwój choroby, ale pozwala na utrzymanie kontroli choroby oraz na jej trwałą remisję. Lek podaje się podskórnie, w czterotygodniowych odstępach.

Przeciwciało jest zarejestrowane w Polsce do leczenia EGPA, jednakże do tej pory nie został stworzony program lekowy umożliwiający podawanie tej terapii pacjentom w ramach refundacji. Obecnie 30 chorych, w kilku ośrodkach w kraju otrzymuje lek w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych tzw. RTDL.

– Wiemy, że w Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad takim programem. Cały problem polega jednak na tym, że środowisko lekarzy zajmujących się tymi chorobami i pacjenci chcieliby, żeby przeciwciało było od razu stosowane w leczeniu obydwu rzadkich chorób eozynofilowych – EGPA i HES. Wszystkie one mają przecież ten sam patomechanizm. Ministerstwo Zdrowia jest jednak bardzo konserwatywne i chce leczyć ludzi tak, jak się ich leczyło przed trzema dekadami, czyli ujmując w program tylko jedną chorobę – wyjaśnia prof. Piotr Kuna.

Jak dodaje, pacjenci są zawiedzeni, bo nie po to daje się im leczenie, żeby już na początku tworzyć barierę dostępności do leku. W kraju jest zaledwie kilkuset chorych na rzadkie choroby eozynofilowe. To często ludzie w wieku średnim, w przypadku których dostęp do leczenia może diametralnie poprawić jakość ich życia.

Klinicyści podkreślają, że za refundacją terapii przemawia również jej wysoka skuteczność.

– Ta skuteczność w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE) nie tylko się potwierdza, ale jest wyższa, niż wykazano w badaniach rejestracyjnych. To ciekawe, bo badania rejestracyjne są obarczone wieloma restrykcjami włączenia i dopiero badania RWE, w których do leczenia włącza się dużo szerszą, już nie tak ograniczoną grupę chorych, pokazują rzeczywistą wartość terapii. W tym przypadku wyniki okazują się być dużo lepsze – dodaje prof. Piotr Kuna.

Dr Jakub Gierczyński, ekspert ochrony zdrowia, w jednym z wywiadów podkreśla, że po zastosowaniu mepolizumabu efekty kliniczne są spektakularne.

– Pacjent, który jest na wózku inwalidzkim, potrafi z niego zejść i lepiej funkcjonować. Rzeczywiście więc terapia biologiczna doprowadza do poprawy stanu pacjenta, jak również obniżenia dawek steroidów z kilkudziesięciu do kilku jednostek. Czekamy więc na ten przełom. Wiemy, że procedura refundacyjna została uruchomiona. Potrzeby osób cierpiących na choroby rzadkie są traktowane w ostatnich latach priorytetowo i mamy nadzieję, że w przypadku eozynofilowej ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń (EGPA) i zespołu hipereozynofilowego (HES), chorzy będą mieli w jak najszybszym możliwym czasie dostęp refundacyjny do tych terapii, również w ramach jednego programu lekowego – wskazał dr Jakub Gierczyński.

– Rzadkie choroby eozynofilowe HES i EGPA odbierają chorym możliwość normalnego życia i funkcjonowania. W stosunkowo niedługim czasie prowadzą do niepełnosprawności, wykluczając chorego z życia zawodowego, społecznego i rodzinnego. Pacjenci z tymi chorobami codziennie zmagają się z bólem i bezsilnością, ponieważ stają się zależni od osób trzecich, od opiekunów i rodziny. Należy zwrócić uwagę na to, że często są to osoby młode, które chcą pracować, chcą być pełnosprawnymi matkami, ojcami, angażować się społecznie. Do tej pory nie było dla nich nadziei na powrót do normalności, ale pojawiło się leczenie biologiczne, które może odwrócić bieg choroby i może pomóc tym pacjentom normalnie żyć. Jeżeli mepolizumab powoduje, że chorzy wstają z wózków inwalidzkich, to jako środowisko pacjentów pytamy – co stoi na przeszkodzie, żeby chorzy mogli go dostać w ramach refundacji? – mówi Grzegorz Baczewski, członek Rady Fundacji Centrum Walki z Alergią. I dodaje – ponieważ HES i EGPA mają takie samo podłoże rozwoju i praktycznie nie różnią się od siebie przebiegiem, uważamy, że te jednostki chorobowe powinny być objęte leczeniem w ramach jednego programu lekowego. To da możliwość większej kontroli choroby i kompleksowego leczenia zarówno pacjentom, jak i lekarzom.

Drugiego maja obchodzimy Światowy Dzień Astmy, organizowany od 1998 roku przez międzynarodową organizację GINA (Global Initiative for Asthma), która współpracuje z WHO. Sama GINA w tym roku obchodzi 30-lecie istnienia.

Tegorocznemu Światowemu Dniu Astmy, odbywającemu się w blisko 100 państwach na całym świecie, towarzyszy hasło „Asthma care for All”. GINA zwraca tym samym uwagę na sytuację pacjentów z astmą żyjących w krajach o niskich i średnich dochodach, i których w największym stopniu dotykają problemy z dostępem do diagnostyki i nowoczesnych terapii. To również u nich obserwuje się najwyższą śmiertelność w wyniku tej choroby.

Astma jest obecnie jedną z najczęstszych przewlekłych chorób układu oddechowego o wieloczynnikowej etiologii. Rozwój astmy zależy od predyspozycji genetycznych oraz od czynników środowiskowych, podłożem patomechanizmów jest zaś przewlekłe zapalenie dróg oddechowych. Jego typowe objawy to duszność, świsty, kaszel czy też ucisk w klatce piersiowej.

W Polsce na astmę choruje około 4 mln osób, ale tylko 2,2 mln spośród z nich zostało zdiagnozowanych i korzysta z aktywnego leczenia. Ze względu na wysoką liczbę pacjentów, astmę uznaje się u nas za chorobę społeczną. W populacji chorych grupa z ciężką postacią astmy stanowi 5–10 proc., co oznacza od 50 tys. do 100 tys. osób, które narażone są na najpoważniejsze powikłania i najgorsze rokowania.

Astmę klasyfikuje się m.in. w zależności od stopnia ciężkości i poziomu kontroli. Zastosowanie prawidłowej terapii umożliwia dobrą kontrolę choroby, co dla chorego – zwłaszcza z łagodną i umiarkowaną astmą – oznacza możliwość normalnego funkcjonowania. Zaniechanie leczenia może doprowadzić do zaostrzenia objawów, stałego upośledzenia pracy płuc, a nawet zagrozić życiu. Z raportu „Badanie świadomości różnych aspektów astmy” wynika, że w naszym kraju świadomości takiej nie ma 70 proc. chorych na astmę.

Największym wyzwaniem jest astma ciężka, którą charakteryzuje brak odpowiedzi na standardowe leczenie. Pacjenci cierpiący na tę postać choroby doznają bardziej nasilonych objawów, takich jak duszność czy ból w klatce piersiowej, i są bardziej niż w przypadku astmy łagodnej bądź umiarkowanej narażeni na schorzenia współistniejące, m.in. otyłość, bezdech senny czy depresję.

Badania kliniczne pokazują, że w leczeniu astmy ciężkiej bardzo wysoką skuteczność wykazują leki biologiczne. Są one zalecane także w terapii rzadkich chorób eozynofilowych, czyli wiążących się z podwyższonym poziomem eozynofilii w krwi: HES (zespół hipereozynofilowy) i EGPA (ziarniniakowatość eozynofilowa z zapaleniem naczyń) oraz z przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa.

Eozynofile, które są rodzajem leukocytów, w zdrowym organizmie służą m.in. do walki z patogenami. Ich podwyższony poziom współwystępuje z chorobami powszechnymi, np. astmą ciężką (w 80 proc. przypadków) i przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa (w 90 proc.). Z kolei przy chorobach rzadkich, jak HES i EGPA, pojawia się zawsze.

Jak uważa prof. Piotr Kuna, każdy z nas przynajmniej raz w roku powinien wykonać badanie morfologiczne krwi z oznaczeniem poziomu eozynofilii. Wynik może być pierwszym sygnałem do pogłębienia diagnostyki. Niestety, lekarze często nie zwracają uwagi na poziom eozynofili, co znacznie opóźnia właściwe rozpoznanie, zwłaszcza chorób rzadkich.

Wspólnym podłożem niektórych postaci astmy i pewnych chorób o genezie autozapalnej i alergicznej jest zapalenie typu 2. Nazwa pochodzi od limfocytów T2, które sprzyjają przejściu zapaleń indukowanych przez alergeny, wirusy oraz inne czynniki uszkadzające nabłonek w stan przewlekły. W przypadku tego procesu leki biologiczne również są skuteczne.

W Polsce w ramach programu lekowego refundowanego ze środków NFZ dostępne są mepolizumab i benralizumab dedykowane astmie eozynofilowej oraz omalizumab do terapii astmy ciężkiej IgE-zależnej. W ubiegłym roku do programy włączono dupilumab, zalecany w astmie ciężkiej T2-zależnej. Również inne zeszłoroczne zmiany przyniosły korzyści pacjentom z astmą ciężką: nie muszą oni już przerywać terapii biologicznej po dwóch latach stosowania, a leczenie można kontynuować tak długo, jak jest to niezbędne ze względu na stan chorego.

Ważną cechą terapii biologicznej jest jej bezdyskusyjne bezpieczeństwo. Zalecany w astmie ciężkiej i chorobach o podłożu eozynofilowych mepolizumab został przebadany w 41 badaniach klinicznych, na ponad 4 tys. pacjentów. Mimo to leczenie biologiczne w astmie nie jest w Polsce powszechne: tylko nieco ponad 2,5 tys. pacjentów uczestniczy w programie lekowym astmy ciężkiej, podczas gdy liczbę osób z niekontrolowaną astmą ciężką szacuje się na 32 tysiące.

Jak wskazuje dr n. med. Aleksandra Kucharczyk, pacjenci i lekarze oczekują kolejnych zmian w programie lekowym B.44, w tym uwzględnienia dalszego leczenia ciężkiej astmy eozynofilowej u dzieci w PL B.44; konieczne jest dopuszczenie kontynuacji leczenia biologicznego w wybranych przypadkach u kobiet w ciąży. Dostępność terapii biologicznej w Polsce poprawiłaby odpowiednia wycena tego świadczenia.

O tym, jak sami chorzy na astmę oceniają oferowane im możliwości leczenia, jak wygląda ich życie, przed i po rozpoczęciu terapii biologicznej, jakie emocje im towarzyszą i co chcieliby zmienić w systemie opieki traktuje raport „Życie z astmą ciężką”. Publikacja przedstawia badania opracowane i skomentowane przez socjolożkę dr Dominikę Łęcką i alergologa dr. Piotra Dąbrowieckiego.

 

 

Drugiego maja obchodzimy Światowy Dzień Astmy, organizowany od 1998 roku przez międzynarodową organizację GINA (Global Initiative for Asthma), która współpracuje z WHO. Sama GINA w tym roku obchodzi 30-lecie istnienia.

Tegorocznemu Światowemu Dniu Astmy, odbywającemu się w blisko 100 państwach na całym świecie, towarzyszy hasło „Asthma care for All”. GINA zwraca tym samym uwagę na sytuację pacjentów z astmą żyjących w krajach o niskich i średnich dochodach, i których w największym stopniu dotykają problemy z dostępem do diagnostyki i nowoczesnych terapii. To również u nich obserwuje się najwyższą śmiertelność w wyniku tej choroby.

Astma jest obecnie jedną z najczęstszych przewlekłych chorób układu oddechowego o wieloczynnikowej etiologii. Rozwój astmy zależy od predyspozycji genetycznych oraz od czynników środowiskowych, podłożem patomechanizmów jest zaś przewlekłe zapalenie dróg oddechowych. Jego typowe objawy to duszność, świsty, kaszel czy też ucisk w klatce piersiowej.

W Polsce na astmę choruje około 4 mln osób, ale tylko 2,2 mln spośród z nich zostało zdiagnozowanych i korzysta z aktywnego leczenia. Ze względu na wysoką liczbę pacjentów, astmę uznaje się u nas za chorobę społeczną. W populacji chorych grupa z ciężką postacią astmy stanowi 5–10 proc., co oznacza od 50 tys. do 100 tys. osób, które narażone są na najpoważniejsze powikłania i najgorsze rokowania.

Astmę klasyfikuje się m.in. w zależności od stopnia ciężkości i poziomu kontroli. Zastosowanie prawidłowej terapii umożliwia dobrą kontrolę choroby, co dla chorego – zwłaszcza z łagodną i umiarkowaną astmą – oznacza możliwość normalnego funkcjonowania. Zaniechanie leczenia może doprowadzić do zaostrzenia objawów, stałego upośledzenia pracy płuc, a nawet zagrozić życiu. Z raportu „Badanie świadomości różnych aspektów astmy” wynika, że w naszym kraju świadomości takiej nie ma 70 proc. chorych na astmę.

Największym wyzwaniem jest astma ciężka, którą charakteryzuje brak odpowiedzi na standardowe leczenie. Pacjenci cierpiący na tę postać choroby doznają bardziej nasilonych objawów, takich jak duszność czy ból w klatce piersiowej, i są bardziej niż w przypadku astmy łagodnej bądź umiarkowanej narażeni na schorzenia współistniejące, m.in. otyłość, bezdech senny czy depresję.

Badania kliniczne pokazują, że w leczeniu astmy ciężkiej bardzo wysoką skuteczność wykazują leki biologiczne. Są one zalecane także w terapii rzadkich chorób eozynofilowych, czyli wiążących się z podwyższonym poziomem eozynofilii w krwi: HES (zespół hipereozynofilowy) i EGPA (ziarniniakowatość eozynofilowa z zapaleniem naczyń) oraz z przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa.

Eozynofile, które są rodzajem leukocytów, w zdrowym organizmie służą m.in. do walki z patogenami. Ich podwyższony poziom współwystępuje z chorobami powszechnymi, np. astmą ciężką (w 80 proc. przypadków) i przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa (w 90 proc.). Z kolei przy chorobach rzadkich, jak HES i EGPA, pojawia się zawsze.

Jak uważa prof. Piotr Kuna, każdy z nas przynajmniej raz w roku powinien wykonać badanie morfologiczne krwi z oznaczeniem poziomu eozynofilii. Wynik może być pierwszym sygnałem do pogłębienia diagnostyki. Niestety, lekarze często nie zwracają uwagi na poziom eozynofili, co znacznie opóźnia właściwe rozpoznanie, zwłaszcza chorób rzadkich.

Wspólnym podłożem niektórych postaci astmy i pewnych chorób o genezie autozapalnej i alergicznej jest zapalenie typu 2. Nazwa pochodzi od limfocytów T2, które sprzyjają przejściu zapaleń indukowanych przez alergeny, wirusy oraz inne czynniki uszkadzające nabłonek w stan przewlekły. W przypadku tego procesu leki biologiczne również są skuteczne.

W Polsce w ramach programu lekowego refundowanego ze środków NFZ dostępne są mepolizumab i benralizumab dedykowane astmie eozynofilowej oraz omalizumab do terapii astmy ciężkiej IgE-zależnej. W ubiegłym roku do programy włączono dupilumab, zalecany w astmie ciężkiej T2-zależnej. Również inne zeszłoroczne zmiany przyniosły korzyści pacjentom z astmą ciężką: nie muszą oni już przerywać terapii biologicznej po dwóch latach stosowania, a leczenie można kontynuować tak długo, jak jest to niezbędne ze względu na stan chorego.

Ważną cechą terapii biologicznej jest jej bezdyskusyjne bezpieczeństwo. Zalecany w astmie ciężkiej i chorobach o podłożu eozynofilowych mepolizumab został przebadany w 41 badaniach klinicznych, na ponad 4 tys. pacjentów. Mimo to leczenie biologiczne w astmie nie jest w Polsce powszechne: tylko nieco ponad 2,5 tys. pacjentów uczestniczy w programie lekowym astmy ciężkiej, podczas gdy liczbę osób z niekontrolowaną astmą ciężką szacuje się na 32 tysiące.

Jak wskazuje dr n. med. Aleksandra Kucharczyk, pacjenci i lekarze oczekują kolejnych zmian w programie lekowym B.44, w tym uwzględnienia dalszego leczenia ciężkiej astmy eozynofilowej u dzieci w PL B.44; konieczne jest dopuszczenie kontynuacji leczenia biologicznego w wybranych przypadkach u kobiet w ciąży. Dostępność terapii biologicznej w Polsce poprawiłaby odpowiednia wycena tego świadczenia.

O tym, jak sami chorzy na astmę oceniają oferowane im możliwości leczenia, jak wygląda ich życie, przed i po rozpoczęciu terapii biologicznej, jakie emocje im towarzyszą i co chcieliby zmienić w systemie opieki traktuje raport „Życie z astmą ciężką”. Publikacja przedstawia badania opracowane i skomentowane przez socjolożkę dr Dominikę Łęcką i alergologa dr. Piotra Dąbrowieckiego.