Medicalpress
Agenda zdrowotna polskiej prezydencji w Radzie UE odbiła się szerokim echem wśród ekspertów i decydentów w całej Europie. W centrum uwagi znalazły się kluczowe wyzwania, takie jak bezpieczeństwo lekowe, zdrowie psychiczne dzieci i młodzieży, adherencja w leczeniu chorób przewlekłych, wzrost zakażeń HIV, walka z otyłością i rozwój onkologii. 30 czerwca, podczas debaty Medyczna Racja Stanu, liderzy opinii, parlamentarzyści oraz przedstawiciele administracji rządowej i sektora farmaceutycznego podsumowali najważniejsze efekty polskiego przewodnictwa. Wnioski? Europa zdrowotna zaczyna się dziś – i nie mamy czasu do stracenia.
„Agenda polskiej prezydencji dotycząca zdrowia rozumianego jako kondycja zdrowotna społeczeństwa UE, sprawność i efektywność systemów ochrony zdrowia, a także niezakłócony dostęp do leków” – wyznaczyła priorytety prac Komisji Europejskiej na obecną kadencję. I co najważniejsze, już widzimy pierwsze jej efekty – powiedział europoseł Adam Jarubas.

Wśród istotnych osiągnięć Adam Szłapka, minister ds. UE, wymienił postęp w integracji europejskiego systemu bezpieczeństwa zdrowotnego oraz wsparcie cyfryzacji ochrony zdrowia. Natomiast Magdalena Sobkowiak-Czarnecka, podsekretarz stanu w KPRM, zwróciła uwagę na wyniesienie tematu zdrowia psychicznego dzieci i młodzieży na poziom unijny. – Zdrowie psychiczne dzieci zależy nie tylko od ministrów zdrowia, ale też od współpracy z gospodarką i technologią – wskazała.

Jarubas podkreślił kompromis w sprawie Pakietu Farmaceutycznego, największej od 20 lat reformy prawa farmaceutycznego UE. Jej celem jest poprawa dostępności leków, w tym na choroby rzadkie, i antybiotyków po przystępnych cenach.

Szczególną uwagę poświęcono alarmującemu wzrostowi zakażeń HIV – o 12% w skali Europy. – Zakończenie epidemii HIV do 2030 r. jest możliwe, ale wymaga inwestycji w profilaktykę i partnerstwa z NGO – podkreślił Jarubas. Dr Anna Marzec-Bogusławska przypomniała, że w Polsce bezpłatne leczenie antyretrowirusowe otrzymuje ponad 21 tys. osób, a nową nadzieją jest iniekcyjna forma profilaktyki zatwierdzona przez FDA.

Adherencja, czyli przestrzeganie zaleceń lekarskich, to kolejny filar, któremu poświęcono uwagę. – Szacunki KE wskazują, że nawet 50% pacjentów z chorobami przewlekłymi nie stosuje się do zaleceń lekarskich – to koszt rzędu 125 mld euro rocznie – wyliczał Jarubas. Prof. Krzysztof Narkiewicz wskazał, że tylko 20% młodych pacjentów z nadciśnieniem i cukrzycą kontynuuje leczenie po roku. Rozwiązaniem jest integracja lekarzy rodzinnych, farmaceutów, narzędzi cyfrowych i edukacji.

Szczepienia ochronne, jako element profilaktyki, również znalazły się wśród priorytetów. Eksperci podkreślili potrzebę usprawnienia dostępu – poprzez możliwość szczepień w aptekach i POZ. – Czy jednak wystarczająco dużo robimy, aby te szczepienia wprowadzać w życie? – pytał prof. Krzysztof Tomasiewicz.

Nie zabrakło również mocnego akcentu dotyczącego zdrowia publicznego – otyłości. – W Polsce mamy 9 mln osób z otyłością i kolejne 9 mln z nadwagą – przypomniał prof. Leszek Czupryniak. Ekspert apelował o refundację leków GLP-1 oraz powszechne wdrożenie programu KOS-BAR jako elementu systemowego leczenia otyłości. – Otyłość to ciężka choroba przewlekła i wymaga przewlekłej terapii – zaznaczył.

Bezpieczeństwo zaczyna się od zdrowia – dodał prof. Paweł Kowal. Nie tylko bezpieczeństwo lekowe, ale również cyfrowa transformacja systemów zdrowia i uniezależnienie się od dostaw z rynków zewnętrznych. W Europie 80% substancji farmaceutycznych pochodzi spoza UE. – Jeśli nagle zostaniemy odcięci, tak jak od rosyjskiej energii, nie będziemy w stanie zapewnić obywatelom leczenia – ostrzegła Katarzyna Piotrowska-Radziewicz z MZ.

– Musimy mieć gwarancję zbytu i ceny leku, by inwestować w krajową produkcję. Potrzebny jest fast track administracyjny – dodała Joanna Drewla, dyrektor generalna Servier Polska.

Zamykając spotkanie, dr Aleksandra Lewandowska przypomniała, że temat zdrowia psychicznego dzieci musi zostać osadzony w zdrowiu publicznym, a uczniowie z Gdyni apelowali: – Dorośli, jesteśmy waszymi ofiarami. Zróbcie wszystko, by zdrowie było rozumiane holistycznie.

Polska prezydencja w Radzie UE wniosła realny wkład w kształtowanie wspólnej polityki zdrowotnej Europy. To nie tylko momenty debaty, ale konkretne efekty legislacyjne, nowe standardy profilaktyki i otwarcie dyskusji o zdrowiu psychicznym oraz bezpieczeństwie lekowym. Eksperci podkreślali, że teraz kluczowe jest przełożenie politycznych deklaracji na skuteczne działania. Bo zdrowie – jak przypomniano – to nie koszt. To inwestycja w przyszłość Unii Europejskiej.

Źródło: Komunikat Prasowy

Zdrowie obywateli to nie tylko fundament dobrostanu społeczeństwa, ale również kluczowy element bezpieczeństwa narodowego i stabilności państwa. 30 czerwca 2025 r. w Pałacu Staszica w Warszawie odbyła się debata Medycznej Racji Stanu pt. „Zdrowie i bezpieczeństwo narodowe”, zorganizowana pod patronatem polskiej prezydencji w Radzie Unii Europejskiej oraz Przewodniczącego Rady ds. Współpracy z Ukrainą. Wydarzenie zgromadziło ekspertów, decydentów, lekarzy, organizacje pacjenckie oraz przedstawicieli przemysłu medycznego i farmaceutycznego, którzy wspólnie zastanawiali się, jak efektywnie budować odporność systemów ochrony zdrowia w obliczu rosnących wyzwań.
Wg WHO, zdrowie „to stan pełnego fizycznego, psychicznego i społecznego dobrostanu, a nie tylko brak choroby lub kalectwa. Korzystanie z najwyższego osiągalnego poziomu zdrowia jest jednym z podstawowych praw każdego człowieka bez względu na rasę, religię, przekonania polityczne, sytuację ekonomiczną czy społeczną”. Zdrowie wszystkich narodów ma fundamentalne znaczenie dla osiągnięcia pokoju i bezpieczeństwa i zależy od najpełniejszej współpracy jednostek i państw. Osiągnięcia każdego państwa w promocji i ochronie zdrowia mają wartość dla wszystkich. Rządy ponoszą odpowiedzialność za zdrowie swoich narodów, którą można spełnić jedynie poprzez zapewnienie odpowiednich środków zdrowotnych i socjalnych.

Zdrowie – element bezpieczeństwa strategicznego
W debacie podkreślano, że ochrona zdrowia musi być traktowana na równi z bezpieczeństwem militarnym czy energetycznym. Pandemia COVID-19, wojna w Ukrainie, kryzysy klimatyczne i cyberataki uwypukliły konieczność budowania odporności zdrowotnej zarówno na poziomie krajowym, jak i unijnym.

Europejska Unia Zdrowotna – wspólna odpowiedź na wspólne zagrożenia
Podczas wydarzenia szeroko omawiano priorytety polityki zdrowotnej UE, w tym budowę Europejskiej Unii Zdrowotnej, reformę prawa farmaceutycznego, przeciwdziałanie nierównościom zdrowotnym oraz inwestycje w profilaktykę. Podkreślano, że zdrowie to nie koszt, lecz inwestycja, przynosząca wymierne korzyści ekonomiczne i społeczne.

Sukcesy polskiej prezydencji
Wśród kluczowych osiągnięć Polski jako przewodniczącej Rady UE wymieniono przyjęcie reformy pakietu farmaceutycznego, uchwalenie aktu o lekach krytycznych oraz działania na rzecz zdrowia psychicznego młodzieży, profilaktyki i bezpieczeństwa lekowego.

Priorytety systemowe: adherencja, zdrowie psychiczne, szczepienia
Eksperci apelowali o poprawę przestrzegania zaleceń terapeutycznych (adherencji), rozwój zintegrowanych systemów leczenia (np. dla diabetyków), szeroki dostęp do szczepień ochronnych – szczególnie dorosłych – oraz intensyfikację działań w zakresie zdrowia psychicznego i profilaktyki zakażeń HIV i HCV.

Bezpieczeństwo lekowe jako wyzwanie strategiczne
Debata podkreśliła znaczenie krajowej produkcji leków, stabilnych łańcuchów dostaw oraz systemowych inwestycji w nowe terapie – w tym refundację terapii nowotworowych czy systemów dla pacjentów z cukrzycą typu 1.

Debata Medycznej Racji Stanu pokazała, że zdrowie publiczne powinno być traktowane jako centralny komponent strategii bezpieczeństwa narodowego. Polityki zdrowotne – zarówno krajowe, jak i unijne – muszą odpowiadać na rosnące zagrożenia cywilizacyjne i geopolityczne. Konieczna jest zmiana paradygmatu: z leczenia chorób na inwestowanie w zdrowie i profilaktykę. Jak podkreślali uczestnicy debaty, zdrowie to nie koszt – to warunek przetrwania i rozwoju społeczeństw.

Fundamentem i najważniejszym kamieniem węgielnym w zbudowaniu polityki senioralnej jest solidarność międzypokoleniowa i inwestycja w srebrną gospodarkę. Świadomość tej solidarności międzypokoleniowej musi być kształtowana od jak najmłodszych lat – powiedziała 4 lipca Marzena Okła-Drewnowicz minister ds. polityki senioralnej, podczas debaty zorganizowanej  przez Medyczną Rację Stanu oraz Federację Stowarzyszeń Amazonki – Solidarność w zdrowiu . Wydarzenie było poświęcone polityce senioralnej  i zdrowotnej najbardziej kruchych członków społeczeństwa, w tym dzieci, seniorów i osób o obniżonej odporności. Patronatem honorowym debatę objęła wicemarszałek Sejmu RP, Monika Wielichowska.

– Zdajemy sobie sprawę, jak wiele konkretnych działań trzeba położyć pod stworzenie polityki senioralnej, żebyśmy mogli odpowiedzieć na wyzwanie starzejącego się społeczeństwa. Kulminacja tego wyzwania będzie w roku 2060, kiedy to osób w wieku powyżej 80 roku życia będzie 80 parę procent więcej niż dzisiaj – tłumaczyła minister Marzena Okła-Drewnowicz.

Decydentka przybliżyła również kwestię bonu senioralnego, który będzie finansowany z funduszy KPO i ruszy w Polsce od 1 stycznia 2026 r. – Bon senioralny, jest przede wszystkim dla rodziny, która jest aktywna zawodowo, której bliski (senior) potrzebuje opieki, wówczas państwo poprzez samorząd wesprze rodzinę w miejscu zamieszkania – informowała.


Co dalej z geriatrią?

Co dalej z geriatrią? Retorycznie pytała prof. Alicja Chybicka wiceprzewodnicząca Sejmowej Komisji Senioralnej. Starzenie się społeczeństwa w naszym kraju szybko postępuje. Według Eurostatu w latach 2013-2023 Polska była na drugim miejscu (po Mołdawii), jeśli chodzi o przyrost liczby osób po 65. roku życia na terenie Unii Europejskiej. Dodatkowo, polscy seniorzy wyróżniają się gorszym zdrowiem.

– Opieka zdrowotna nad seniorami leży, zwłaszcza w regionach wiejskich, gdzie w niektórych obszarach w ogóle nie ma placówek podstawowej opieki zdrowotnej – ubolewała prof. Chybicka, pochylając się nad ważnym wyzwaniem u seniorów jakim jest profilaktyka. Aktualizowany, zgodnie z postępem medycyny i sytuacją w otoczeniu kalendarz szczepień dla seniorów oraz determinacja w jego realizacji pozwoli wielu uchronić przed poważnym kryzysem zdrowia, tak groźnym dla osoby w zaawansowanym wieku – mówiła.

Nasz humanitaryzm nie nadąża za rzeczywistością. Jesteśmy kulturowo zaskoczeni tym, że odsetek seniorów jest tak duży i będzie rósł w najbliższej przyszłości – mówił prof. Paweł Łuków, dyrektor Centrum Bioetyki i Bioprawa, kierownik Zakładu Etyki Wydziału Filozofii UW, apelując do decydentów o budowane rozsądnej polityki senioralnej. – Powinniśmy wciągać w system wzajemnego wsparcia młodych ludzi  jak najwcześniej, po to aby mieli świadomość że, dzięki zmianom cywilizacyjnym mogą liczyć na zdecydowanie dłuższe życie niż jeszcze 100 lat temu. Również po to, aby oswajać całe społeczeństwo ze starością.

W Polsce jest ponad 8 i pół miliona seniorów, w tym 2 miliony, to osoby powyżej 80. roku życia. – Po 80 roku życia, sprawność gwałtownie maleje, w związku z tym dla tych osób powinniśmy budować perspektywę opieki w miejscu zamieszkania. Jeżeli natomiast ich sprawność na to nie pozwala, żeby w miejscu zamieszkania mogli samodzielnie przebywać nawet pod opieką socjalną i zdrowotną, państwo powinno zagwarantować wsparcie instytucjonalne. Jest to niezwykle ważne, nie tylko dla seniora, ale także dla jego rodziny – wskazał prof. Bolesław Samoliński, kierownik Katedry Zdrowia Publicznego i Środowiskowego WUM.

Z apelem o włączenie w szeroką aktywizację seniorów, nie tylko poprzez samorząd, ministerstwo i rząd, ale również rodziny i pracodawców, wystąpił Łukasz Salwarowski, prezes Stowarzyszenie MANKO – Głos Seniora. – Musimy włączyć pracodawców w edukację, opiekę i troskę o swoich emerytowanych pracowników oraz aktywizację obecnych pracowników oraz promować zatrudnianie seniorów. Dlaczego? Senior pracujący jest zdrowszy, bo dzięki pracy przebiega aktywizacja fizyczna, psychiczna oraz zwiększenie dóbr finansowych, które są  seniorowi potrzebne. Apelujemy również aby nie dyskryminowali seniorów cyfrowo. Pamiętajmy, że tylko 30% seniorów używa internetu. W związku z tym, jeżeli mówimy, „wejdź sobie na stronę” albo „ jest e-porada, jest e-wizyta”, to od razu eliminujemy ok. 70% seniorów w dostępie do informacji oraz usług.

Oręż w walce z wykluczeniem seniorów

Wagę przemysłu medycznego dla skutecznej polityki zdrowotnej i senioralnej podkreślał Arkadiusz Grądkowski, prezes Izby POLMED. – Zapewnienie odpowiedniego zaopatrzenia w nowoczesne wyroby medyczne nie tylko zapobiega społecznemu wykluczeniu seniorów, ale również umożliwia im pełne uczestnictwo w życiu społecznym i rodzinnym – tłumaczył, apelując o potrzebę dalszego rozwijania i doskonalenia systemu zleceniowego oraz regularne aktualizowanie wykazu wyrobów medycznych. W celu usprawnienia procesu, konieczne jest wprowadzenie klarownych ram prawnych, które umożliwią systematyczne aktualizowanie wykazu wyrobów medycznych. – Ciągle jest zbyt mała świadomość pacjentów o możliwościach technologicznych i możliwościach ich finansowania. Ludzie po prostu nie wiedzą, co im się należy i że mogą z tego skorzystać – ubolewał Grądkowski. Pacjenci, seniorzy, osoby „najsłabsze” powinni mieć zapewnione dostosowane do swoich potrzeb, nowoczesne i łatwe w użytkowaniu wyroby medyczne, które są kluczowe dla ich zdrowia i jakości życia – podkreślał.

Choroby osób starszych

Z danych badania PolSenior2 wynika, że wielochorobowość dotyka prawie 70 proc. osób w wieku 60-65 lat oraz 90 proc. w wieku 80-90 lat. Osoby powyżej 75. roku życia mają pięć i więcej chorób przewlekłych. Osoby starsze cierpią głównie na choroby układu krążenia, nowotworowy, schorzenia układu oddechowego i kostno-stawowe oraz cukrzycę typu 2, zaburzenia psychiczne i zaburzenia otępienne. Są one główną przyczyną niepełnosprawności i przedwczesnego zgonu. Wielochorobowość oraz słabsza odporność były głównymi przyczynami wyższej umieralności osób powyżej 60. roku życia w okresie pandemii COVID-19. Osoby powyżej 60. roku życia częściej narażone są na infekcje, szczególnie te o cięższym przebiegu.

Z ogólnej liczby ok.180 tysięcy zachorowań na nowotwory rocznie w Polsce, ok. 110 tysięcy przypada na osoby powyżej 65 roku życia.

– Takie statystyki wynikają z tego, że szczyt zachorowań na nowotwory obserwuje się od 55 – 75 roku życia. U seniorów, przyjmując kryterium granicy 65 roku życia, w przypadku kobiet najczęściej diagnozowany jest rak piersi, rak płuca, rak jelita grubego i ostatnio rak endometrium. Natomiast u mężczyzn powyżej 65 roku życia najczęściej występuje rak gruczołu krokowego, rak płuca, rak pęcherza moczowego i wreszcie rak jelita grubego – wyliczał prof. Maciej Krzakowski, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii klinicznej. Ekspert zwrócił także uwagę na istnienie różnych metod leczenia przeciwnowotworowego, które u chorych w starszym wieku są ograniczone.

– Niestety, bardzo często w badaniach klinicznych chorzy w starszym wieku, tj. powyżej 65 czy 70 roku życia nie uczestniczą, więc musimy sobie sami wypracować takie metody racjonalnego podejścia do leczenia, w żadnej mierze nie pomniejszając spektrum możliwości terapeutycznych u chorych w zaawansowanym wieku – informował.

Wspierając najbardziej „kruchych”

Poczucie solidarności społecznej wobec najsłabszych i kruchych, to także troska o osoby cierpiące na choroby rzadkie. O solidarność w dramatycznych sytuacjach rodzin, których bliscy noszą brzemię schorzeń rzadkich i ultrarzadkich – upominała się prof. Anna Latos-Bieleńska, konsultant krajowa w dziedzinie genetyki klinicznej.

Choroba Stilla jest przykładem ciężkiej i podstępnej choroby rzadkiej, która jest prawie nieobecna w społecznej świadomości. Choroba ta bez właściwej diagnozy i leczenia stwarza poważne zagrożenie życia. – Ważny jest tu dostęp do nowoczesnego leczenia. Owa nowoczesność, to w tym konkretnym przypadku oznacza możliwość podawania leku długodziałającego raz na 4 tygodnie. Dziś dostępna jest w Polsce tylko ta terapia, która wymaga codziennego wkłucia. Jak wielka to różnica w liczbie podań podskórnych doskonale wiedzą wszyscy, ale szczególnie mali pacjenci. Nie mamy w Polsce refundowanego w ramach programu lekowego długodziałającego inhibitora IL-1, który zwiększałby możliwości terapeutyczne w sytuacjach, gdy pacjent nie odpowiada na dostępne obecnie metody leczenia – tłumaczył prof. Zbigniew Żuber, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, kierownik Kliniki Pediatrii Krakowskiej Akademii im. A. Frycza-Modrzewskiego.

Dostęp do nowoczesnych terapii na jak najwcześniejszym etapie choroby, to także skuteczne zapobieganie poważnym powikłaniom. Stosowane w pierwszej linii leczenia choroby Stilla sterydy, nieobojętne dla dorosłych, są poważnym obciążeniem szczególnie dla najmłodszych pacjentów, powodując nieodwracalne zaburzenia rozwojowe. O solidarność z tą nieliczną grupą osób dorosłych i dzieci doświadczonych bólem związanym z samym przebiegiem choroby i o dostęp do nowoczesnej terapii inhibitorem interleukiny 1(IL-1) wraz z prof. Zbigniewem Żuberem, apelowała również prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii.

Otyłość jako choroba społecznej odpowiedzialności

Problem rosnącego wskaźnika nadwagi i otyłości, także wśród seniorów przybliżyła Marta Pawłowska z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego. Ekspertka przytoczyła niebezpieczne statystyki mówiące, że co trzecia osoba w Polsce ma nadwagę, co czwarta jest otyła. Wg danych OECD, do 2050 r., czyli za 25 lat, statystyczny Polak będzie żył krócej z powodu otyłości, aż o 4 lata. Jeśli zaś chodzi o seniorów, wg danych CBOS, aż 40% osób po 65 roku życia ma nadwagę, a ponad 35% jest otyłych. Otyłość i nadwaga predysponują do pogarszania się zdrowia i komfortu życia seniorów. Koszty związane z leczeniem otyłości i jej powikłań znacznie obciążają system opieki zdrowotnej, zubożają budżet Państwa, a także przez zmniejszającą się  produktywność osób nią dotkniętych ograniczają rozwój gospodarczy.

– Otyłość jest chorobą, za którą jako społeczeństwo „solidarnie” ponosimy odpowiedzialność, bo zbudowaliśmy świat oparty na marketingu otyłości oraz zaprzestaliśmy edukacji, aktywizacji prozdrowotnej i międzypokoleniowej. I teraz solidarnie musimy ponosić tego konsekwencje oraz szukać rozwiązań – apelowała Pawłowska, przybliżając założenia do strategicznego planu redukcji otyłości w Polsce opracowanego przez Uczelnię Łazarskiego wraz z Polskim Towarzystwem Leczenia Otyłości (PTLO) w raporcie pt. „Otyłość. Skala zjawiska i konsekwencje. Założenia do stworzenia planu strategicznego redukcji otyłości w Polsce”.

Zaproponowana strategia wyznacza dwa podstawowe kierunki rozwoju ekosystemu społecznego redukcji otyłości. Jednym z nich jest profilaktyka, a drugim diagnostyka i leczenie. W strategii zaproponowano ponad 40 wskaźników, związanych z nadwagą, otyłością, jak i systemem opieki zdrowotnej.

– Mamy w strategii wzmiankowane mechanizmy, które się muszą wydarzyć, jeśli ta strategia, która jest przewidziana na 3-4 dekady, ma się udać. Wśród tych mechanizmów mówimy o badaniach i rozwoju, o finansowaniu i partnerstwie publiczno-prywatnym.  Nie zrealizujemy bowiem żadnego sensownego programu redukcji otyłości bez finansowania w systemie publiczno-prywatnym – przekonywała.

źródło: Medyczna Racja Stanu

Na świecie jest około 350 milionów pacjentów żyjących z chorobą rzadką lub ultrarzadką. W UE to 30 milionów, a w Polsce – 3 miliony. Specyfikę  wyzwań z jakimi spotykają się pacjenci z chorobami rzadkimi opisali klinicyści, uczestniczący 28. lutego – w ósmym już spotkaniu Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu.
– Byliśmy jednymi z pierwszych, którzy apelowali o uwagę dla najsłabszych. Nagłaśniamy kwestie związane z losem pacjentów cierpiących na choroby rzadkie od momentu powołania Medycznej Racji Stanu, tak by stały się pozytywną obsesją polityków. Na długo przed pandemią, która dowiodła słuszności naszych postulatów, wskazywaliśmy konieczność powołania i  współdziałania w ramach Europejskiej Unii Zdrowotnej. Twarda motywacja w omawianym dziś kontekście to też fakt, iż wiele z tych chorób występuje na tyle rzadko, że badania nad nimi można prowadzić tylko w skali europejskiej. Naturalną konsekwencją wszystkich tych argumentów będzie więc podjęcie starań o włączenie wyzwań chorób rzadkich do priorytetów polskiej prezydencji w 2025 r. – dodał prof. Paweł Kowal, inicjator powołania Medycznej Racji Stanu, przewodniczący Sejmowej Komisji Spraw Zagranicznych.

Według prof. Alicji Chybickiej, przewodniczącej parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich obowiązkiem sumienia jest znalezienie takich rozwiązań systemowych, które pozwolą ratować każde zagrożone życie we wszystkich przypadkach, w których jest to możliwe dzięki postępowi medycyny.

– 10 lutego 2024 r. na ręce minister zdrowia, Izabeli Leszczyny złożony został apel środowisk pacjenckich i eksperckich o wsparcie tej idei. Jako  przewodniczący Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu i sygnatariusz tego dokumentu, przypomnę, że to już ósmy rok, gdy w gronie  specjalistów upominamy się o los naszych podopiecznych, wspierając wszystkie rozwiązania systemowe i kliniczne mogące służyć jego poprawie. Nadal jednak wyzwaniem pozostaje diagnostyka i wdrożenie zaktualizowanego Planu dla Chorób Rzadkich – stwierdził prof. Zbigniew Żuber, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego.

W odpowiedzi na zaniepokojenie pacjentów i klinicystów, Dominika Janiszewska-Kajka, z-ca dyr. Departamentu Lecznictwa w MZ zapowiedziała, iż Plan dla Chorób Rzadkich powinien zostać przyjęty uchwałą jeszcze w marcu 2024 r. i będzie przedłużony o 2 lata, a eksperckie postulaty związane z dostępem do nowoczesnej diagnostyki, wyodrębnieniem ośrodków eksperckich i prawidłowym finansowaniem, zostaną uwzględnione.

Daniel Rutkowski, pełniący obowiązki prezesa AOTMiT oraz Joanna Parkitna, dyr. Wydziału Oceny Technologii Medycznych AOTMiT akcentowali  wysiłek jaki agencja, w ścisłym partnerstwie z klinicystami, włożyła w prace nad Planem dla Chorób Rzadkich i ocenę konkretnych terapii. W ubiegłym roku, z zachowaniem ustawowych terminów zostało wykonanych ponad 200 ocen leków. – Prawdziwe wyzwanie stające przed nami wszystkimi to nadciągający czas wspólnych ocen HTA, które w 2025 r. zaczynamy właśnie od chorób rzadkich. Wszystkie leki, które będą rejestrowane przez Europejską Agencję ds. Leków będą jednocześnie w trybie wspólnej oceny. Potrzebna tu zaangażowania ekspertów, ministerstwa zdrowia i przemysłu celem wypracowania szybkiego i sprawnego modelu oceny. W formie raportu klinicznego otrzymywać będziemy wspólną ocenę kliniczną, co pozwoli to na wgląd, jak podejmowane są decyzje w innych krajach na podstawie tego samego dokumentu klinicznego.

Hematologia
– W hematologii dorosłych zrefundowano 75 cząsteczkowskazań, co oznacza, że postępujemy zgodnie ze światowymi standardami. Wobec faktu, iż pojawiają się kolejne, nowoczesne leki, warto wzorem ostatnich lat, dopełniać doniesienia rejestracyjne ze świata, doniesieniami refundacyjnymi  – stwierdziła prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii.

Ekspertka podkreśliła również potrzebę wykwalifikowanych kadr z „otwartymi głowami”. Tymczasem dane z końca 2023 r. mówią, że w Polsce jest tylko 593 hematologów. To zdecydowanie za mało, co ma także swoje implikacje organizacyjne. Dobrym pomysłem, jak uznała jest przesuwanie ciężaru opieki ze szpitalnej na specjalistyczną, ambulatoryjną.  A poprawie bezpieczeństwa pacjentów przysłużyć może stworzenie Krajowej Sieci Hematologicznej.

Wśród owych oczekiwanych dopełnień hematolodzy widzą: dostęp do iwosydenibu w terapii ostrej białaczki szpikowej, teclistamabu dla pacjentów z oporną i nawrotową postacią szpiczaka, ibrutynibu w skojarzeniu z wenetoklaksem w leczeniu dorosłych chorych z wcześniej nieleczoną przewlekłą białaczką limfocytową. Prof. Krzysztof Giannopoulos, Prorektor ds. Szkoły Doktorskiej i Badań Klinicznych UM w Lublinie zwrócił też uwagę na fakt, że wartością nie do przecenienia jest rosnąca liczba możliwych podań doustnych i podskórnych, co pozwala chorym na aktywne życie zawodowe i rodzinne, służąc też racjonalizacji wydatków publicznych.

Rzadkie choroby eozynofilowe
Rzadkie choroby eozynofilowe najczęściej diagnozowane są u 30-40 latków, należą do grupy schorzeń przewlekłych, przebiegających z okresami remisji i zaostrzeń. Eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) jest układowym zapaleniem naczyń w obszarze dróg oddechowych, dolnych i górnych. Obraz choroby to: alergiczny nieżyt nosa, astma, eozynofilia we krwi obwodowej, nacieki eozynofilowe w układzie oddechowym, ale też poza nim w: nerkach, układzie krążenia, nerwowym, przewodzie pokarmowym i skórze. Z kolei zespół hipereozynofilowy (HES) to grupa rzadkich chorób z wyraźną, utrzymującą się hipereozynofilią we krwi. Wczesne wykrycie choroby pozwala na wdrożenie leczenia mogącego zapobiec ciężkim uszkodzeniom płuc, dróg oddechowych, mięśnia sercowego, przewodu pokarmowego lub nerek. Dzięki postępowi medycyny, choroby te, do niedawna śmiertelne, potrafimy już skutecznie leczyć.

– Niestety w Polsce podstawowa terapia to sterydy, których przyjmowanie wiąże się z wieloma działaniami niepożądanymi: ryzykiem sepsy, zakrzepicy, patologicznych złamań… Tymczasem pojawiły się już na świecie leki biologiczne, znacznie lepiej tolerowane, pozwalające pacjentowi na powrót do aktywnego życia. Uzyskały one pozytywną opinię AOTMiT, więc liczę, że wkrótce odmienią też los naszych pacjentów – wyraził nadzieję prof. Piotr Kuna, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii UM w Łodzi.

Choroby rzadkie w neurologii
Rzadkie zespoły padaczkowe stanowią ogromne wyzwanie systemowe ze względu na różnorodność i trudności w leczeniu. Zespół Dravet i zespól Lennoxa-Gastauta należą do najcięższych i lekoopornych napadów padaczkowych, którym towarzyszą zaburzenia intelektualne, opóźnienie ruchowe i behawioralne, w tym autystyczne, opóźnienie rozwoju i rozumienia mowy, zaburzenia ze spektrum autyzmu, nadpobudliwość czy dysfunkcje układu motorycznego. Częstsze jest tu także ryzyko wystąpienia nagłej, niespodziewanej śmierci w przebiegu padaczki.

Konieczne jest skuteczne leczenie napadów, pozwalające uniknąć urazów, zapobiec niepełnosprawności i zagrażającym życiu powikłaniom, ale też zadbać o jakość życia pacjenta. Takie rozwiązanie dają: kannabidiol i fenfluramina – leki mające unijną rejestrację do stosowania w rzadkich zespołach padaczkowych.

Kannabidiol jest refundowany od stycznia w ramach dwu programów lekowych, jako terapia wspomagająca w skojarzeniu z klobazamem. W jednym z nich – w trybie Funduszu Medycznego, jako technologia lekowa o wysokiej wartości klinicznej. Dziś wyzwaniem jest tu sprawne zakontraktowanie obu programów lekowych w trosce o pacjentów. Fenfluramina ma rejestrację w obu zespołach, jako dodatek do leczenia innymi lekami przeciwpadaczkowymi u pacjentów od 2 roku życia i oczekuje na refundację.

W opinii neurologów, prof. Konrada Rejdaka, prezesa Polskiego Towarzystwa Neurologicznego i  prof. Katarzyny Kotulskiej–Jóźwiak z Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnika” CZD, tak ciężki przebieg rzadkich zespołów padaczkowych wymaga sprawnej diagnostyki i możliwie najpełniejszego wachlarza terapeutycznego, ale też wysiłku rehabilitacyjnego.

Argumenty istotne, bo dowodzące, że droższe od leczenia jest nieleczenie chorób rzadkich dostarczył decydentom profesor Maciej Niewada, adiunkt w Katedrze i Zakładzie Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej WUM. Wskazał on, że policzone w USA koszty opóźnień w postawieniu diagnozy choroby rzadkiej, to kwoty sięgające nawet do pół miliona dolarów.

Adam Chmura, zastępca Rzecznika Praw Dziecka, deklarując wsparcie dla wszystkich działań służących wzmocnieniu poczucia bezpieczeństwa pacjentów z chorobami rzadkimi, zwrócił uwagę na trudną do zaakceptowania sytuację, w której istnieje skuteczna terapia, ale sam producent nie występuje z wnioskiem refundacyjnym, bez którego nie można zapewnić dostępu do niej dla tych, których los mogłaby odmienić.

We współpracy z Rzecznikiem Praw Pacjenta i Rzecznikiem Praw Obywatelskich będziemy  podejmowali wszelkie działania służące dobru takich grup chorych. Z perspektywy Biura Rzecznika Praw Obywatelskich poważnym problemem jest nieprawidłowe funkcjonowanie ratunkowego dostępu do terapii lekowych. 

– Nastąpiło tu wypaczenie istoty owej instytucji z uwagi na coraz częstsze wyłączenia w zakresie możliwości sprowadzania leków w trybie awaryjnym dla ratowania życia. Obawiam się, że racje finansowe biorą tu górę nad odpowiedzialnością za los pacjenta. Z tej perspektywy RDTL staje się instytucją martwą. Postęp medycyny powoduje, że nie możemy uchylać się od odpowiedzi na pytanie, czy Państwo ma podejmować wysiłek udzielania skutecznej pomocy. Warto w tej kalkulacji nadkładów i efektów brać pod uwagę  fakt, że decyzja na TAK zaprocentuje odzyskaną aktywnością zawodową pacjenta, redukcją rent i wydatków na suboptymalną pomoc medyczną – stwierdził mec. Piotr Mierzejewski, dyr. Zespołu Prawa Administracyjnego i Gospodarczego w Biurze RPO.

Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, apelując o dostęp do innowacyjnych terapii, zwróciła jednocześnie uwagę na fakt, iż sprawnie prowadzony proces diagnostyczny pozwala w pewnych sytuacjach klinicznych osiągnąć zadowalający efekt także przy zastosowaniu dobrze znanych i niedrogich terapii. Warunek – to precyzyjne rozpoznanie.

Jako ważny sygnał dla decydentów dr Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia przytoczył dane z audytu Krajowego Forum Orphan za 2023 r.:
 – 85% organizacji pacjentów z chorobami rzadkimi twierdzi, że ich potrzeby nie są tratowane priorytetowo
– 80% uważa, że  ich sytuacja nie poprawiła się  od momenty stworzenia Funduszu Medycznego
– 97% oczekuje usprawnień i optymalizacji modelu opieki nad chorymi
– 90% opowiada się za powołaniem ośrodków eksperckich
– 87% wskazuje potrzebę dostępu do nowoczesnej  diagnostyki, w tym poszerzenie programu badań przesiewowych noworodków o nowe jednostki chorobowe
 – 77% wskazuje na potrzebę dostępu refundacyjnego do nowych technologii lekowych.

Odnosząc się do tych danych prof. Jolanta Sykut-Cegielska, konsultant krajowa w dziedzinie pediatrii metabolicznej potwierdziła znaczenie postulowanego przez pacjentów przesunięcia opieki nad chorymi, ze szpitala w środowisko domowe, na co pozwala dziś postęp medycyny i co znajduje uzasadnienie w terapii zespołów Fabry’ego i Gaucher’a.

Niezgoda na zły los pacjentów i potrzeba wyrównania ich szans – to deklaracja wszystkich uczestników spotkania Medycznej Racji Stanu. Można mieć nadzieję, że będzie to niezgoda skuteczna i powszechna skoro pełne wsparcie zadeklarowali: przedstawiciele Rzecznika Praw Pacjenta, Rzecznika Praw Dziecka i Rzecznika Praw Obywatelskich, a  systematyczny udział w dialogu i otwartość na eksperckie  opinie zadeklarowali reprezentanci AOTMiT oraz MZ.

źródło: Medyczna Racja Stanu