Nowa metoda leczenia choroby zwyrodnieniowej stawów, opracowana na Uniwersytecie Jagiellońskim, zakończyła drugą fazę badań klinicznych i stoi u progu wdrożenia. W skali Polski to ewenement: technologia medyczna opracowana w środowisku akademickim osiągnęła poziom gotowości, który pozwala realnie myśleć o komercjalizacji.

Terapia nosi nazwę MesoCellA-Ortho i opiera się na autologicznym przeszczepie mezenchymalnych komórek macierzystych (MSCs), izolowanych z tkanki tłuszczowej pacjenta. Jak podkreślają autorzy rozwiązania, komórki te „po wszczepieniu do chorych stawów istotnie redukują dolegliwości bólowe związane z OA, a także stymulują proces regeneracji uszkodzonych tkanek”.

Za powstaniem terapii stoi zespół naukowców pod kierownictwem prof. dr hab. Ewy Zuby-Surmy z Zakładu Biologii Komórki Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ. Prace badawcze prowadzone były wspólnie z Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu, gdzie zrealizowano pierwszą i drugą fazę badań klinicznych.

„Wiele badań naukowych dowodzi, że komórki macierzyste, podane w miejsce uszkodzenia tkankowego, stymulują regenerację tych tkanek. Pracując nad nową terapią, bazowaliśmy na tym zjawisku. W przypadku naszej terapii zaczynamy od pobrania tkanki tłuszczowej pacjenta, czyli liposukcji. Z tej tkanki izolowane są komórki macierzyste, a następnie, zgodnie z opracowaną przez nas metodą, są one hodowane i namnażane, tak by uzyskać odpowiednio dużą ich liczbę. Hodowla MSCs w laboratorium będącym wytwórnią farmaceutyczną, zajmuje około dwóch tygodni. W tym czasie pacjent poprzez ćwiczenia fizjoterapeutyczne przygotowywany jest do tego, by w sposób optymalny przyjąć lek. Chodzi o to, by pieczołowicie przygotowany preparat zadziałał w pełni efektywnie” – wyjaśnia prof. dr hab. Ewa Zuba-Surma.

Kluczowe znaczenie ma fakt, że „opracowaliśmy lek zgodnie z wymogami prawa polskiego i europejskiego. To znacząco zwiększa prawdopodobieństwo, że w przyszłości uzyska on od agencji certyfikujących nowe leki, takich jak EMA czy FDA, zezwolenia na jego wprowadzenie na rynek” – podkreśla dr Anna Łabędź-Masłowska, współtwórczyni terapii.

W ramach badań klinicznych terapię zastosowano u blisko 200 pacjentów z osteoartrozą. Jak relacjonuje prof. dr hab. n. med. Krzysztof Ficek, „pacjenci poddani terapii potwierdzali, że mają większe możliwości wykonywania czynności ruchowych, które wcześniej były dla nich trudne lub niemożliwe do wykonania. Co ważne, podczas II fazy badań klinicznych ocenialiśmy również stan i jakość chrząstki w obrębie stawów kolanowych z użyciem rezonansu magnetycznego. W badaniach tych potwierdziliśmy, iż po zastosowaniu leku zachodziły korzystne zmiany w strukturze podchrzęstnej warstwy kości – kości gąbczastej. Zmniejszenie bólu u pacjentów wiążemy z ogólną poprawą jakości i struktury tkanek dotkniętych osteoartrozą, a to może oznaczać, że nowy lek działa bezpośrednio na przyczynę choroby, czyli zwyrodnienia i ubytki tkankowe, co w świecie medycznym jest niezwykle cenne”.

Równie istotne były wyniki wcześniejszych badań na modelu zwierzęcym. „Po upływie pół roku od podania leku, w chorych stawach nie mogliśmy już zidentyfikować miejsc, które wcześniej były uszkodzone. Stwierdzaliśmy, iż w tym okresie następowało całkowite wygojenie powierzchni uszkodzonych stawów i że odzyskiwały one swoją funkcjonalność” – mówi dr Anna Łabędź-Masłowska.

Obecnie terapia znajduje się na etapie transferu technologii. „Kolejnym krokiem na drodze do rynku jest przeprowadzenie III fazy badań klinicznych. Na tym etapie chcemy zawrzeć umowę partneringową z podmiotem o odpowiednim potencjale i doświadczeniu. Po zakończeniu badań klinicznych będziemy wspólnie wnosić o zgodę na dopuszczenie leku do obrotu – w pierwszej kolejności w Europejskiej Agencji Leków. W przyszłości chcielibyśmy rozszerzać zasięg terytorialny na inne kontynenty. Oczywiście terapia objęta jest ochroną patentową” – informuje dr inż.

Gabriela Konopka-Cupiał, dyrektorka Centrum Transferu Technologii UJ, CITTRU.

Opracowana terapia została już wyróżniona prestiżowymi nagrodami – jako „Polski Produkt Przyszłości” (PARP) oraz nagrodą Gospodarczą Prezydenta RP w kategorii „Badania i Rozwój”.

Źródło: Komunikat Prasowy/UJ

Rak jajnika pozostaje jednym z najbardziej wymagających nowotworów – trudnym w leczeniu, szczególnie w zaawansowanych stadiach, a często także lekoopornym. Teraz, dzięki decyzji Agencji Badań Medycznych, która ogłosiła wyniki konkursu na niekomercyjne badania kliniczne w onkologii, pojawiła się realna szansa na przełom.

Wśród projektów rekomendowanych do dofinansowania znalazło się niekomercyjne badanie kliniczne Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie: „Spersonalizowane leczenie zaawansowanego raka jajnika bez deficytu rekombinacji homologicznej z zastosowaniem immunoterapii limfocytami naciekającymi guz w połączeniu z chemioterapią pierwszej linii”. Projekt otrzymał finansowanie w wysokości 17 339 891,00 zł.

Badanie potrwa pięć lat i będzie realizowane we współpracy Kliniki Ginekologii Onkologicznej oraz Zakładu Medycyny Regeneracyjnej NIO. To interdyscyplinarne połączenie wiedzy klinicznej i kompetencji w zakresie terapii komórkowych i immunologii podkreśla ambicje Instytutu – nie tylko w zakresie leczenia nowotworów kobiecych, ale również w tworzeniu standardów terapii przyszłości.

„Projekt jest odpowiedzią na oczekiwania środowiska naukowo-klinicznego oraz pacjentek na innowacyjne badanie kliniczne dla chorych z rakiem jajnika z kumulacją niekorzystnych czynników kliniczno-patologiczno-molekularnych” – wyjaśnia dr n. med. Justyna Marynowska, kierownik Zakładu Medycyny Regeneracyjnej NIO.

Nowatorskie podejście zakłada zastosowanie immunoterapii z użyciem limfocytów naciekających guz (TILs) w połączeniu z chemioterapią. Terapia ma być skierowana do pacjentek z zaawansowaną postacią raka jajnika, u których standardowe metody leczenia nie przynoszą oczekiwanych rezultatów.

Czym właściwie są TILs? To komórki odpornościowe, które naturalnie infiltrują tkankę nowotworową i rozpoznają komórki rakowe. W ramach terapii są one izolowane od pacjentki, namnażane i aktywowane pozaustrojowo, a następnie ponownie podawane – z zadaniem wzmocnienia reakcji immunologicznej. Połączenie z chemioterapią może zwiększyć skuteczność leczenia, a zarazem wydłużyć czas kontroli choroby. Jednak jak każda innowacyjna terapia, także i ta wymaga precyzyjnej oceny bezpieczeństwa.

„Wykorzystujemy potencjał organizmu w walce z nowotworem. To nowa szansa dla pacjentek z trudną, lekooporną postacią raka jajnika. Oznacza to, że sięgamy po najbardziej naturalną i spersonalizowaną broń – własne komórki odpornościowe pacjentki” – tłumaczy dr n. med. Anna Dańska-Bidzińska, zastępca kierownika Kliniki Ginekologii Onkologicznej NIO. „Zastosowanie terapii TILs już w pierwszej linii leczenia znacząco zmienia postępowanie w raku jajnika. Badanie to odpowiada potrzebom pacjentek z zaawansowanym, nieresekcyjnym rakiem jajnika, dla których możliwości terapeutyczne są dziś ograniczone” – dodaje.

To badanie to nie tylko eksperyment naukowy – to odpowiedź na bardzo konkretne potrzeby pacjentek. Dzięki wsparciu Agencji Badań Medycznych możliwe będzie stworzenie potencjalnie nowego standardu leczenia, tam gdzie do tej pory nadziei było niewiele. Polska onkologia stawia na terapie przyszłości – bardziej celowane, skuteczne i dostosowane do indywidualnych potrzeb chorych.

Źródło: www.nio.gov.pl