Czym są MDS?

Nowotwory mielodysplastyczne (MDS) to grupa nowotworów charakteryzująca się nieprawidłowym dojrzewaniem i funkcjonowaniem komórek krwi. Chorobę, która prowadzić może do rozwoju ostrej białaczki szpikowej, najczęściej diagnozuje się u osób po 60. roku życia. Jej objawy, takie jak samoistne krwawienia, częste infekcje, zmęczenie czy osłabienie, bywają trudne do jednoznacznego rozpoznania, co może opóźniać diagnozę.

MDS dzieli się w zależności od stopnia zaawansowania choroby. W przypadku MDS niskiego ryzyka celem leczenia jest poprawa parametrów hematologicznych i jakości życia, natomiast w MDS wysokiego ryzyka (transformacji do ostrej białaczki szpikowej) – zahamowanie progresji i wydłużenie przeżycia. Ponieważ część pacjentów z MDS niskiego ryzyka może przejść do grupy wysokiego ryzyka, kluczowe jest wczesne wdrożenie skutecznej terapii.

– U większości, bo ok. 70 proc. pacjentów, ryzyko to jest niskie a leczenie polega na regularnych transfuzjach krwi, dostarczających do organizmu te krwinki, których organizm pacjenta nie wytwarza w odpowiedniej liczbie. Paradoksalnie, terapia, która ratuje życie, pogarsza też jego jakość i ma inne negatywne konsekwencje. Zaliczyć do nich możemy reakcje poprzetoczeniowe, zakażenia czy przeładowanie organizmu żelazem, które obciąża nerki, wątrobę i inne kluczowe dla życia organy. Dodatkowo z czasem pacjenci stają się coraz bardziej zależni od transfuzji, co wymaga ich częstego powtarzania. Stanowi to znaczne obciążenie dla osoby chorej, m.in. z powodu potrzeby częstszych wizyt w szpitalu, ale także musimy pamiętać, że jest to obciążenie systemu opieki zdrowotnej – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie. – Szansą dla pacjentów wymagających przetoczeń, a także dla usprawnienia opieki nad tą grupą chorych w systemie opieki zdrowia, mogłoby być rozszerzenie refundacji na luspatercept, nowoczesnego leku, który reguluje dojrzewanie krwinek czerwonych. Aktualnie jest on refundowany po leczeniu erytropoetyną lub u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do leczenia erytropoetyną, u których występuje obecność pierścieniowatych syderoblastów (lub mutacji SF3B1). Ważne jest, aby dostęp do nowoczesnego leczenia zyskali również chorzy bez względu na obecność pierścieniowatych syderoblastów już od pierwszej linii leczenia, zgodnie ze wskazaniem rejestracyjnym Europejskiej Agencji Leków (EMA).

Lepsze życie dla pacjentów z MDS

Celem kampanii „Uwolnij się od transfuzji. Żyj z MDS lepiej i dłużej” jest zwiększenie świadomości wśród społeczeństwa na temat życia z nowotworami mielodysplastycznymi, obciążeń, jakie niosą za sobą regularne przetoczenia krwi oraz budowania wiedzy w zakresie innych możliwości terapeutycznych, pozwalających się od nich uwolnić. Dla osób zainteresowanych tematem przygotowane zostały:

• Webinar z prof. dr hab. n. med. Iwoną Hus, kierowniczką Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie, na temat tego, jak ograniczenie liczby transfuzji może poprawić jakość życia pacjentów, a także jakie alternatywne do przetoczeń krwi terapie może zapewnić współczesna medycyna.
• Poradnik, przygotowany dla pacjentów z MDS, który można pobrać strony stowarzyszenia.
• Posty edukacyjne na temat możliwości uwolnienia się od transfuzji w MDS, publikowane na profilu Facebook Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

– Pomysł na kampanię zrodził się z potrzeby edukacji i wsparcia chorych na MDS oraz ich bliskich. Wiele osób nie zdaje sobie sprawy z długofalowych skutków częstych transfuzji, a naszą misją jest zwrócenie uwagi na to, że istnieją alternatywne rozwiązania, które mogą poprawić jakość życia pacjentów. Chcemy, aby chorzy i lekarze mieli dostęp do najnowszych, zweryfikowanych informacji oraz mogli podejmować bardziej świadome decyzje terapeutyczne, zwłaszcza na wczesnych etapach choroby – mówi Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Nowe szanse dla pacjentów

Potrzeby terapeutyczne pacjentów z MDS są zróżnicowane. W dużej mierze zależą od grup ryzyka – niskiego czy wysokiego. Jednakże wspólnym wyzwaniem pozostaje ograniczenie konieczności regularnych transfuzji, a tym samym poprawa jakości życia osób chorych. Pacjenci, którzy nie wymagają częstych przetoczeń, cieszą się lepszymi rokowaniami oraz dłuższym życiem i istotną poprawą jego jakości. Zmniejszenie częstotliwości transfuzji sprawia, że osoby chore doświadczają mniejszego zmęczenia, mogą prowadzić bardziej aktywne życie, a także wymagają rzadszej hospitalizacji.

Dostęp do nowoczesnych terapii, które pozwalają na ograniczenie liczby transfuzji lub całkowite uwolnienie od nich pacjenta, może znacząco poprawić życie chorych. Jednocześnie może także zmniejszyć obciążenie systemu opieki zdrowotnej, zarówno pod względem kosztów, jak i zasobów medycznych, ponieważ terapie te mogą być podawane w systemie ambulatoryjnym.

Po więcej informacji na temat kampanii zapraszamy na stronę internetową https://hematoonkologiczni.pl/

źródło: Stowarzyszenie Hematoonkologiczni

Komisja Europejska rozszerzyła rejestrację leku luspatercept spółki Bristol Myers Squibb o wskazanie do stosowania w pierwszej linii leczenia dorosłych pacjentów z niedokrwistością zależną od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych o ryzyku bardzo niskim, niskim i średnim (LR-MDS). Podstawą rejestracji są wyniki kluczowego badania typu head-to-head 3. fazy COMMANDS, w którym zastosowanie luspaterceptu niemal dwukrotnie zwiększyło odsetek pacjentów osiągających niezależność od transfuzji z równoczesnym zwiększeniem stężenia hemoglobiny oraz wydłużyło trwałość odpowiedzi w porównaniu z epoetyną alfa.

Jest to już czwarte zarejestrowane wskazanie w Europie dla luspaterceptu, czyli pierwszego w tej klasie leku dla pacjentów z niedokrwistością w przebiegu innych chorób i pierwszą terapią wykazującą większą skuteczność w LR-MDS od epoetyny alfa.

(PRINCETON N.J., 2 kwietnia 2024 r.) – spółka Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) rozszerzyła rejestrację leku luspatercept o wskazanie do stosowania w pierwszej linii leczenia dorosłych pacjentów z niedokrwistością zależną od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych (MDS) o ryzyku bardzo niskim, niskim i pośrednim. Rozszerzona rejestracja dla luspaterceptu obejmuje wszystkie państwa członkowskie UE.*

„Rejestracja luspaterceptu we wskazaniu do stosowania w pierwszej linii leczenia niedokrwistości u dorosłych z MDS niższego ryzyka oznacza szansę na osiągnięcie przez większą liczbę pacjentów w UE niezależności od transfuzji na czas dłuższy, niż jest to możliwe przy dostępnych dotąd opcjach leczenia” – powiedziała dr Monica Shaw, starsza wiceprezes i dyrektor ds. Rynków Europejskich w Bristol Myers Squibb. „Ta decyzja podkreśla znaczenie naszych wysiłków w opracowywaniu nowych opcji leczenia pacjentów z niedokrwistością w przebiegu innych chorób”.

Decyzja została wydana na podstawie wyników kluczowego badania 3. fazy COMMANDS, w którym luspatercept okazał się skuteczniejszy od epoetyny alfa (leku stymulującego erytropoezę) w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego w postaci niezależności od przetoczeń krwinek czerwonych w połączeniu ze zwiększeniem stężenia hemoglobiny. Wyniki oceny bezpieczeństwa były zbieżne z wcześniejszymi badaniami dotyczącymi MDS i obejmowały objawy oczekiwane w tej populacji pacjentów. Luspatercept jest też zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych i Japonii w pierwszej linii leczenia niedokrwistości związanej z MDS niskiego ryzyka.

„Fakt, że niewielu pacjentów z MDS niższego ryzyka uzyskuje w toku leczenia trwałą odpowiedź na leki stymulujące erytropoezę oznacza, że istnieje potrzeba znalezienia skuteczniejszych opcji terapii zmniejszającej obciążenie wynikające z niedokrwistości” – powiedział dr Matteo Giovanni Della Porta, badacz kliniczny i dyrektor Kliniki Białaczki w Humanitas Cancer Center w Mediolanie.

„Uzyskane w badaniu COMMANDS wyniki wskazują na przydatność kliniczną luspaterceptu jako leku pierwszego rzutu w niedokrwistości u pacjentów z MDS o ryzyku niskim do pośredniego, a rejestracja nowego wskazania stanowi ważny krok na drodze do usprawnienia praktyki terapeutycznej i zapewnienia lepszych efektów leczenia pacjentom”.   

Pierwszorzędowym punktem końcowym ocenianym w badaniu jest uzyskanie niezależności od transfuzji krwinek czerwonych przez 12 tygodni przy średnim zwiększeniu stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl. Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmują odpowiedź erytroidalną (HI-E) trwającą co najmniej 8 tygodni w tygodniach 1-24 badania, RBC-TI ≥ 12 tygodni i RBC-TI ≥ 24 tygodni.

Do badania kwalifikowali się pacjenci wymagający transfuzji LR wieku ≥18 lat z LR-MDS. Pacjentów zrandomizowano w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej podskórnie luspatercept (dawka początkowa 1,0 mg/kg, stopniowo zwiększana do 1,75 mg/kg) raz na 3 tygodnie lub grupy otrzymującej epoetynę alfa (dawka początkowa 450 IU/kg, stopniowo zwiększana do 1050 IU/kg) co tydzień przez ≥24 tygodnie.

Do dnia analizy pierwszorzędowej (31 marca 2023 r.) do grup tych zrandomizowano 363 pacjentów w stosunku 1:1. Wyniki analizy pierwszorzędowej populacji pacjentów zakwalifikowanych i zrandomizowanych (ITT) wykazały, co następuje:

• 60,4% (n=110) pacjentów otrzymujących luspatercept wobec 34,8% (n=63) pacjentów otrzymujących epoetynę alfa osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy w postaci RBC-TI trwającej co najmniej 12 tygodni przy równoczesnym zwiększeniu średniego stężenia Hb o co najmniej 1,5 g/dl w ciągu pierwszych 24 tygodni (p<0,0001).

• Zwiększenie HI-E trwające co najmniej 8 tygodni osiągnęło 74,2% (n=135) pacjentów otrzymujących luspatercept wobec 53% (n=96) pacjentów otrzymujących epoetynę alfa (p<0,0001).

• RBC-TI trwającą co najmniej 12 tygodni osiągnęło 68,1% (n=124) pacjentów otrzymujących luspatercept wobec 48,6% (n=88) pacjentów otrzymujących epoetynę alfa (p<0,0001).

• Czas trwania odpowiedzi wyniósł 128,1 tygodnia (108,3-NE) w przypadku pacjentów przyjmujących luspatercept, którzy osiągnęli TI na co najmniej 12 tygodni (w tygodniach 1-24) wobec 89,7 tygodnia (55,9-157,3) w przypadku epoetyny alfa (współczynnik hazardu [HR]: 0,534; 95% przedział ufności [CI]: 0,330-0,864, p=0,0096).

Wyniki oceny bezpieczeństwa były zbieżne z danymi z wcześniejszych badań dotyczących MDS, przy czym wskaźnik transformacji w ostrą białaczkę szpikową i łącznej liczby zgonów były podobne w obu grupach leczenia w badaniu. Najczęstsze działania niepożądane zaistniałe podczas leczenia u co najmniej 10% pacjentów obejmowały biegunkę, zmęczenie/osłabienie, COVID-19, nadciśnienie tętnicze, duszność, nudności, obrzęk obwodowy, astenię, zawroty głowy, niedokrwistość, ból pleców i ból głowy. Wskaźniki zgłaszanego zmęczenia/osłabienia i astenii okazały się zmniejszać z czasem.