To był dobry rok dla polskiej hematologii, który pokazał, że powoli zmierzamy w stronę europejskich standardów leczenia i opieki nad pacjentami hematoonkologicznymi. W Polsce wdrażany jest pilotaż krajowej sieci hematologicznej, a każda lista refundacyjna w 2023 roku przynosiła kolejnym pacjentom hematoonkologicznym dostęp do nowych terapii stosowanych w leczeniu szpiczaków, chłoniaków i czy białaczek, dając możliwości większej indywidualizacji terapii. Motto, które usłyszeliśmy niedawno podczas tegorocznego zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologów „Time to say goodbye, myeloma!” pozwala nam optymistycznie patrzeć w przyszłość, z nadzieją, że będzie ono dotyczyło również polskich pacjentów.

Na corocznym zjeździe American Society of Hematology prezentowane są najnowsze doniesienia ze świata współczesnej hematologii. Zwłaszcza w dziedzinach medycyny, w których postęp następuje tak szybko, kluczowy jest dostęp do aktualnych i rzetelnych informacji. Jesteśmy szczęśliwi, że jako Fundacja CARITA mogliśmy wziąć udział w tegorocznym – 65. już zjeździe Amerykańskiego Towarzystwa Hematologów, który w dniach 7-10 grudnia odbywał się w San Diego. „Time to say goodbye, myeloma!” –  zdanie wypowiedziane przez Rafata Abonoura, MD, Indiana University Health, z pewnością pozostanie z nami na długo, bo pokazuje, jak duży postęp dokonał się w leczeniu szpiczaka plazmocytowego na przestrzeni lat, ale także – że musimy konsekwentnie zwiększać szanse polskich pacjentów hematoonkologicznych na opiekę i leczenie zgodne ze światowymi standardami.

Obecność na ASH to dla nas wyróżnienie, a przede wszystkim szansa zgromadzenia wiedzy nt. wyników najnowszych badań w hematoonkologii oraz zacieśnienia relacji z organizacjami pacjentów działających na szczeblu międzynarodowym. To także dziesiątki rozmów z wybitnymi hematologami z Polski i ze świata, którzy równie chętnie, tuż po powrocie – podzielili się z podopiecznymi Fundacji CARITA i innymi organizacjami hematologicznymi doniesieniami ważnymi dla pacjentów na Europejskim Forum Pacjentów Hematologicznych, które odbyło się 16 i 17 grudnia w Warszawie.

Podczas Forum wraz z autorytetami hematologii – prof. Ewą Lech-Marańdą, prof. Lidią Gil,  prof. Dominikiem Dytfeldem i wieloma innymi ekspertami, mieliśmy wyjątkową możliwość rozmawiać o przyszłości hematologii. Aktualne doniesienia z American Society of Hematology oraz kierunki leczenia szpiczaka plazmocytowego, przewlekłej białaczki limfocytowej i chłoniaka przedstawił prof. Krzysztof Giannopoulos. Trzeba zauważyć, że przez wiele lat informacje o innowacyjnych rozwiązaniach stosowanych w leczeniu pacjentów hematologicznych, były w Polsce jedynie źródłem frustracji. Dziś, obserwując, że coraz częściej polscy pacjenci mogą być beneficjentami tych rozwiązań, są źródłem nadziei i papierkiem lakmusowym, na ile Polska podąża za światowymi standardami. Profesor Giannopoulos, podczas sobotniego wykładu zwrócił uwagę, że: „Tegoroczny zjazd American Society of Hematology był przełomowy, gdyż pokazał nam terapie przyszłości. Dziś przekraczamy granice wyobraźni, aby odpowiednio wykorzystać immunologiczne zasoby naszego organizmu. Taką terapię jest m.in. CAR-NK z użyciem limfocytów NK (ang. natural killers), które zostały zmodyfikowane w celu ekspresji CAR anty-CD19, a do pierwszych badań klinicznych wchodzą przeciwciała trójswoiste.”

Podczas dwóch dni, rozmawialiśmy z ekspertami o obiecujących metodach leczenia chorób hematologicznych, badaniach laboratoryjnych, badaniach klinicznych oraz przybliżyliśmy pacjentom zagadnienia, które mogą ułatwić im codzienne funkcjonowanie z chorobą nowotworową. Wśród poruszanych zagadnień były: Kalkulator Morfologii dla Pacjentów Hematologicznych, komunikacja pacjent-lekarz, choroba przewlekła a praca zawodowa, leczenie bólu, e-zdrowie czy fizjoterapia. To co jednak napawa nas dużą nadzieją to zauważalna poprawa dostępu polskich pacjentów do nowoczesnych leków w hematologii. W mijającym roku – najwięcej, bo aż 28 objętych refundacją cząsteczko-wskazań w onkologii dotyczyło właśnie terapii dla pacjentów hematoonkologicznych. Kolejne listy leków refundowanych dowodziły, że hematologia dołączyła do grona dziecin priorytetowych, a dostęp naszych pacjentów do skutecznych i niosących nadzieję leków, nawet od pierwszej linii leczenia się poprawia. Potwierdzają to ostatnie decyzje Ministra Zdrowia, które będą obowiązywać od 1 stycznia 2024 r. W I linii leczenia refundacją objęto m.in. zanubrutynib (w monoterapii) dla pacjentów z oporną i nawrotową przewlekłą białaczką limfocytową oraz dla pacjentów z PBL – wenetoklaks i obinutuzumab. Do I linii leczenia przesunięto już wcześniej refundowane terapie jak np. polatuzumab wedotyny w leczeniu chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) czy brentuksymab wedotyny w I linii chłoniaka Hodgkina. Wyczekiwaną w leczeniu szpiczaka plazmocytowego była z kolei możliwość zastosowania – również już w I linii leczenia – schematu daratumumab w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem u pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia. 

Wierzymy, że przesuwanie standardu opieki i leczenia pacjentów w Polsce w stronę europejskich, a także krajowych wytycznych, zgodnych z najnowszą wiedzą medyczną – będzie kontynuowane. Miniony rok i powyższe nowe rozwiązania dla chorych onkologicznie pokazał bowiem, że wiele można w tym zakresie osiągnąć.

Źródło informacji: Fundacja CARITA

30 marca obchodzimy Światowy Dzień Walki ze Szpiczakiem. To idealny moment by przyjrzeć się tej wymagającej indywidualnego podejścia do pacjenta chorobie onkologicznej. Rozwój medycyny i dostępności do nowoczesnych terapii powoduje, że szpiczak plazmocytowy staje się chorobą przewlekłą, ale jednocześnie nie można zapominać, że jest wciąż chorobą nieuleczalną i niejednorodną. W przypadku jego leczenia nie mówimy jedynie o poprawie jakości życie pacjenta, ale o jego wydłużeniu. Stąd potrzeba dostępu do pełnego wachlarza terapii o różnym mechanizmie działania, które pozwolą pacjentowi na udział w tym maratonie.

– Rozwój medycyny i wprowadzanie nowych terapii do kolejnych linii leczenia istotnie wpłynęły na życie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym – aktualnie mówimy o kilkunastu latach życia, a nie o kilku, jak to miało miejsce jeszcze 20 lat temu. Dodatkowo zmienił się też sposób podawania terapii, który odbywa się w warunkach ambulatoryjnych. Obecnym problemem w leczeniu szpiczaka plazmocytowego jest narastająca oporność lekowa, szczególnie na podstawowe leki takie jak bortezomib i lenalidomid – wyjaśnia dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. – Dobór terapii dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym powinien być jak najbardziej zindywidualizowany i dostosowany do potrzeb pacjenta z uwagi na charakter choroby. Dlatego ważny jest dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii lekowych i schematów leczenia nie tylko w pierwszej linii, ale też w kolejnych liniach leczenia – dodaje.

Zazwyczaj w onkologii najważniejsze jest pierwsze leczenie, które bardzo często zmierza do radykalnego usunięcia zmiany nowotworowej. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą niejednorodną, wymagającą indywidualnego podejścia i szerokiego wachlarza terapii o różnym mechanizmie działania, ponieważ zmienia się w trakcie chorowania.

– Szpiczak plazmocytowy jest chorobą unikalną, dlatego powinniśmy trochę inaczej podejść do pacjentów zmagających się z tą chorobą. W terapii szpiczaka nie będzie pojedynczego leku, który wyleczy tę chorobę. Nie będzie jednej terapii, która pozwoli na uzyskanie długotrwałej kontroli. Jej przebieg będzie nawrotowy. Liczymy na to, że dzięki odpowiedniemu leczeniu, każdy z etapów, zanim dojdzie do nawrotu, będzie optymalizowany. Innymi słowy – wydłużenie życia chorych na szpiczaka jest ściśle związane z każdym z etapów leczenia, czyli z najlepszym i najskuteczniejszym leczeniem w pierwszej linii, leczeniem pierwszego nawrotu, drugiego nawrotu itd. – zwraca uwagę prof. dr hab. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

– Od samego początku musimy zakładać, że pacjent, który będzie leczony nawet najskuteczniejszą terapią w ramach 1. i 2. linii, z czasem będzie musiał otrzymać inną terapię z uwagi na narastającą oporność i nawrotowość choroby. I właśnie to odróżnia go od innych nowotworów. W założeniu można mówić, że jest to choroba przewlekła, gdzie wymagana jest sekwencyjność leczenia. To implikuje konieczność wprowadzania nowych terapii, które będą zaspokajały potrzeby tej opornej choroby na kolejnych liniach – czyli po 2. linii powinna być 3. linia, po 3. linii 4 linia itd., tak by zapewnić jak najdłuższe życie pacjentom z tą chorobą. Obecnie wyzwaniem w leczeniu szpiczaka są pacjenci z problemem narastającej oporności na leczenie substancjami stosowanymi w początkowych etapach leczenia takich jak lenalidomid i bortezomib, które są stosowane w większości schematach trójlekowych. Co powoduje, że pacjenci zdiagnozowani po 2018 r. i z powikłaniami nerkowymi mają ograniczone możliwości dalszego leczenia. Wszystkie terapie trójlekowe dostępne aktualnie w programie lekowym zawierają bortezomib lub lenalidomid. Spośród pacjentów, których ja leczę to jest około 60–70% chorych – wyjaśnia dr Dominik Dytfeld. – Program lekowy relatywnie zapewnia dobre terapie dla pacjentów we wczesnych fazach oporności. Niestety po 3. linii, gdzie mamy do czynienia z pacjentami w tej bardziej zaawansowanej fazie choroby, dostęp do nowoczesnych terapii jest znacznie ograniczony. Brakuje takich terapii jak np. izatuksymabu z pomalidomidem, izatuksymabu z karfilzomibem i deksametazonem, daratumumabu z karfilzomibem i deksametazonem – dodaje dr Dominik Dytfeld.

– Nie możemy zapominać o tej grupie pacjentów, która została zdiagnozowana przed 2018 rokiem i otrzymywała mniej skuteczne leczenie powodujące, że remisje choroby były znacznie krótsze. Nowy program lekowy, który wszedł w życie w 2019 roku nie jest dla nich dostępny, ponieważ są to pacjenci, którzy znajdują się w czwartej i kolejnych liniach leczenia muszą leczyć się starszymi schematami – tłumaczy Łukasz Rokicki. – Chcielibyśmy, aby lekarze mogli patrzeć na każdy przypadek pacjenta w zindywidualizowany sposób – dodaje prezes Fundacji Carita.

Wszystkie aktualne wytyczne zarówno polskich, europejskich jak i amerykańskich towarzystw naukowych oraz ekspertów rekomendują stosowanie schematów wielolekowych u pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, szczególnie w przypadku chorych po 3 linii leczenia.

– Terapie złożone zwiększają prawdopodobieństwo i siłę odpowiedzi na leczenie. I mamy na to dowody naukowe o największym poziomie wiarygodności, czyli badania randomizowane trzeciej fazy, które pokazują, że np. dodanie trzeciego leku do karfilzomibu z deksametazonem zwiększa skuteczność leczenia dwukrotnie. Kombinacje terapii o różnym mechanizmie działania, zapewniają holistyczne podejście do leczenia, które jest konieczne z uwagi na charakter i złożoność szpiczaka plazmocytowego. Terapie skojarzone i wielowskazaniowe stają się standardem leczenia zgodnie z polskimi jak i światowymi wytycznymi – zwraca uwagę prof. Krzysztof Giannopoulos. – W przypadku pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym niezbędne jest odrębne podejście do konstrukcji programu lekowego. Tu należy stosować szeroki wachlarz terapeutyczny, kombinacje różnych leków, gdyż jak pokazuje praktyka kliniczna są one dużo skuteczniejsze od monoterapii. Należy wypracować taki mechanizm, który pozwoli na dostęp pacjentów do terapii kombinowanych. Działanie to spowoduje, że wcześniejsze lata leczenia i sukcesy związane z leczeniem pacjentów – a co się z tym wiąże koszty poprzednich terapii – nie zostaną zmarnowane – dodaje profesor.

– Od ponad 10 lat Fundacja Carita prowadzi działalność edukacyjną zarówno wśród pacjentów jak i ogółu społeczeństwa. Buduje świadomość na temat szpiczaka plazmocytowego i wczesnej diagnostyki a także inicjujemy i wspieramy działania mające na celu zwiększenie dostępu polskich pacjentów do nowoczesnych metod leczenia szpiczaka – wyjaśnia prezes Fundacji Carita. –  Aktualnie mamy falę pacjentów lekoopornych i z powikłaniami nefrologicznymi, którzy przychodzą do nas i pytają się o to co mogą jeszcze zrobić i jakie mają dalsze perspektywy leczenia. My wiemy, że są nowe możliwości leczenia – niestety jeszcze niedostępne w Polsce. Badania kliniczne regularnie pokazują, jak terapie skojarzone zmieniają życie osób żyjących z rakiem. Inne kraje m.in. Czechy czy Słowenia, podążają już tą ścieżką, dzięki czemu pacjenci mogą żyć ze szpiczakiem wiele lat, a sama choroba staje się chorobą przewlekłą. Mamy nadzieję, że ta sytuacja niebawem ulegnie zmianie także u nas i z ulgą będziemy mogli wskazać pacjentom nowe ścieżki leczenia. Dostęp do szerokiego wachlarza terapii w przypadku leczenia szpiczaka jest konieczny – chcielibyśmy mieć takie same możliwości jak pacjenci mieszkający w innych krajach Unii Europejskich, żeby wspólnie rozjechać szpiczaka plazmocytowego – dodaje.

30 marca obchodzimy Światowy Dzień Walki ze Szpiczakiem. To idealny moment by przyjrzeć się tej wymagającej indywidualnego podejścia do pacjenta chorobie onkologicznej. Rozwój medycyny i dostępności do nowoczesnych terapii powoduje, że szpiczak plazmocytowy staje się chorobą przewlekłą, ale jednocześnie nie można zapominać, że jest wciąż chorobą nieuleczalną i niejednorodną. W przypadku jego leczenia nie mówimy jedynie o poprawie jakości życie pacjenta, ale o jego wydłużeniu. Stąd potrzeba dostępu do pełnego wachlarza terapii o różnym mechanizmie działania, które pozwolą pacjentowi na udział w tym maratonie.

– Rozwój medycyny i wprowadzanie nowych terapii do kolejnych linii leczenia istotnie wpłynęły na życie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym – aktualnie mówimy o kilkunastu latach życia, a nie o kilku, jak to miało miejsce jeszcze 20 lat temu. Dodatkowo zmienił się też sposób podawania terapii, który odbywa się w warunkach ambulatoryjnych. Obecnym problemem w leczeniu szpiczaka plazmocytowego jest narastająca oporność lekowa, szczególnie na podstawowe leki takie jak bortezomib i lenalidomid – wyjaśnia dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. – Dobór terapii dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym powinien być jak najbardziej zindywidualizowany i dostosowany do potrzeb pacjenta z uwagi na charakter choroby. Dlatego ważny jest dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii lekowych i schematów leczenia nie tylko w pierwszej linii, ale też w kolejnych liniach leczenia – dodaje.

Zazwyczaj w onkologii najważniejsze jest pierwsze leczenie, które bardzo często zmierza do radykalnego usunięcia zmiany nowotworowej. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą niejednorodną, wymagającą indywidualnego podejścia i szerokiego wachlarza terapii o różnym mechanizmie działania, ponieważ zmienia się w trakcie chorowania.

– Szpiczak plazmocytowy jest chorobą unikalną, dlatego powinniśmy trochę inaczej podejść do pacjentów zmagających się z tą chorobą. W terapii szpiczaka nie będzie pojedynczego leku, który wyleczy tę chorobę. Nie będzie jednej terapii, która pozwoli na uzyskanie długotrwałej kontroli. Jej przebieg będzie nawrotowy. Liczymy na to, że dzięki odpowiedniemu leczeniu, każdy z etapów, zanim dojdzie do nawrotu, będzie optymalizowany. Innymi słowy – wydłużenie życia chorych na szpiczaka jest ściśle związane z każdym z etapów leczenia, czyli z najlepszym i najskuteczniejszym leczeniem w pierwszej linii, leczeniem pierwszego nawrotu, drugiego nawrotu itd. – zwraca uwagę prof. dr hab. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

– Od samego początku musimy zakładać, że pacjent, który będzie leczony nawet najskuteczniejszą terapią w ramach 1. i 2. linii, z czasem będzie musiał otrzymać inną terapię z uwagi na narastającą oporność i nawrotowość choroby. I właśnie to odróżnia go od innych nowotworów. W założeniu można mówić, że jest to choroba przewlekła, gdzie wymagana jest sekwencyjność leczenia. To implikuje konieczność wprowadzania nowych terapii, które będą zaspokajały potrzeby tej opornej choroby na kolejnych liniach – czyli po 2. linii powinna być 3. linia, po 3. linii 4 linia itd., tak by zapewnić jak najdłuższe życie pacjentom z tą chorobą. Obecnie wyzwaniem w leczeniu szpiczaka są pacjenci z problemem narastającej oporności na leczenie substancjami stosowanymi w początkowych etapach leczenia takich jak lenalidomid i bortezomib, które są stosowane w większości schematach trójlekowych. Co powoduje, że pacjenci zdiagnozowani po 2018 r. i z powikłaniami nerkowymi mają ograniczone możliwości dalszego leczenia. Wszystkie terapie trójlekowe dostępne aktualnie w programie lekowym zawierają bortezomib lub lenalidomid. Spośród pacjentów, których ja leczę to jest około 60–70% chorych – wyjaśnia dr Dominik Dytfeld. – Program lekowy relatywnie zapewnia dobre terapie dla pacjentów we wczesnych fazach oporności. Niestety po 3. linii, gdzie mamy do czynienia z pacjentami w tej bardziej zaawansowanej fazie choroby, dostęp do nowoczesnych terapii jest znacznie ograniczony. Brakuje takich terapii jak np. izatuksymabu z pomalidomidem, izatuksymabu z karfilzomibem i deksametazonem, daratumumabu z karfilzomibem i deksametazonem – dodaje dr Dominik Dytfeld.

– Nie możemy zapominać o tej grupie pacjentów, która została zdiagnozowana przed 2018 rokiem i otrzymywała mniej skuteczne leczenie powodujące, że remisje choroby były znacznie krótsze. Nowy program lekowy, który wszedł w życie w 2019 roku nie jest dla nich dostępny, ponieważ są to pacjenci, którzy znajdują się w czwartej i kolejnych liniach leczenia muszą leczyć się starszymi schematami – tłumaczy Łukasz Rokicki. – Chcielibyśmy, aby lekarze mogli patrzeć na każdy przypadek pacjenta w zindywidualizowany sposób – dodaje prezes Fundacji Carita.

Wszystkie aktualne wytyczne zarówno polskich, europejskich jak i amerykańskich towarzystw naukowych oraz ekspertów rekomendują stosowanie schematów wielolekowych u pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, szczególnie w przypadku chorych po 3 linii leczenia.

– Terapie złożone zwiększają prawdopodobieństwo i siłę odpowiedzi na leczenie. I mamy na to dowody naukowe o największym poziomie wiarygodności, czyli badania randomizowane trzeciej fazy, które pokazują, że np. dodanie trzeciego leku do karfilzomibu z deksametazonem zwiększa skuteczność leczenia dwukrotnie. Kombinacje terapii o różnym mechanizmie działania, zapewniają holistyczne podejście do leczenia, które jest konieczne z uwagi na charakter i złożoność szpiczaka plazmocytowego. Terapie skojarzone i wielowskazaniowe stają się standardem leczenia zgodnie z polskimi jak i światowymi wytycznymi – zwraca uwagę prof. Krzysztof Giannopoulos. – W przypadku pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym niezbędne jest odrębne podejście do konstrukcji programu lekowego. Tu należy stosować szeroki wachlarz terapeutyczny, kombinacje różnych leków, gdyż jak pokazuje praktyka kliniczna są one dużo skuteczniejsze od monoterapii. Należy wypracować taki mechanizm, który pozwoli na dostęp pacjentów do terapii kombinowanych. Działanie to spowoduje, że wcześniejsze lata leczenia i sukcesy związane z leczeniem pacjentów – a co się z tym wiąże koszty poprzednich terapii – nie zostaną zmarnowane – dodaje profesor.

– Od ponad 10 lat Fundacja Carita prowadzi działalność edukacyjną zarówno wśród pacjentów jak i ogółu społeczeństwa. Buduje świadomość na temat szpiczaka plazmocytowego i wczesnej diagnostyki a także inicjujemy i wspieramy działania mające na celu zwiększenie dostępu polskich pacjentów do nowoczesnych metod leczenia szpiczaka – wyjaśnia prezes Fundacji Carita. –  Aktualnie mamy falę pacjentów lekoopornych i z powikłaniami nefrologicznymi, którzy przychodzą do nas i pytają się o to co mogą jeszcze zrobić i jakie mają dalsze perspektywy leczenia. My wiemy, że są nowe możliwości leczenia – niestety jeszcze niedostępne w Polsce. Badania kliniczne regularnie pokazują, jak terapie skojarzone zmieniają życie osób żyjących z rakiem. Inne kraje m.in. Czechy czy Słowenia, podążają już tą ścieżką, dzięki czemu pacjenci mogą żyć ze szpiczakiem wiele lat, a sama choroba staje się chorobą przewlekłą. Mamy nadzieję, że ta sytuacja niebawem ulegnie zmianie także u nas i z ulgą będziemy mogli wskazać pacjentom nowe ścieżki leczenia. Dostęp do szerokiego wachlarza terapii w przypadku leczenia szpiczaka jest konieczny – chcielibyśmy mieć takie same możliwości jak pacjenci mieszkający w innych krajach Unii Europejskich, żeby wspólnie rozjechać szpiczaka plazmocytowego – dodaje.