Nowelizacja ustawy refundacyjnej, omawiana podczas wspólnego posiedzenia Komisji Zdrowia oraz Komisji ds. Deregulacji, przynosi istotne zmiany w zakresie oceny i finansowania innowacyjnych technologii medycznych w Polsce. Jej celem jest dostosowanie krajowego systemu do obowiązującego od stycznia 2025 r. unijnego rozporządzenia 2021/2282 w sprawie wspólnej oceny technologii medycznych (HTA). Główne założenia ustawy dotyczą zwiększenia spójności procedur w całej Unii Europejskiej oraz uproszczenia procesu refundacyjnego na poziomie krajowym.

W myśl nowych przepisów, wnioskodawcy nie będą zobowiązani do ponownego przedkładania analiz klinicznych, jeżeli zostały one wcześniej złożone w ramach wspólnej oceny HTA na poziomie UE – pod warunkiem, że dotyczą tego samego wskazania, populacji i spełniają określone wymagania formalne. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji będzie miała obowiązek uwzględniania unijnych raportów i danych publikowanych na dedykowanej platformie cyfrowej.

„Dodatkowo raporty te będą obligatoryjnie dołączane do dokumentacji krajowego HTA i wykorzystywane przy opracowaniu rekomendacji oraz przy sporządzaniu wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności”.

Nowelizacja nakłada też na AOTMiT oraz jej prezesa nowe obowiązki – m.in. przekazywanie danych do unijnej grupy koordynacyjnej i informowanie o wynikach krajowych ocen HTA z uwzględnieniem danych europejskich. Jednocześnie przewidziano przepis przejściowy – postępowania refundacyjne wszczęte przed wejściem w życie ustawy będą kontynuowane na dotychczasowych zasadach.

Wiceminister podkreślił również, że zmiany mają służyć uproszczeniu procedur i zmniejszeniu obciążeń administracyjnych dla firm:

„Proponowane rozwiązania przyniosą praktyczne korzyści podmiotom z branży farmaceutycznej, które są wnioskodawcami w postępowaniach refundacyjnych poprzez ograniczenie zakresu wymaganej dokumentacji, jak również uproszczenie procesu składania wniosków. Jednocześnie zapewniają pełne dostosowanie krajowych regulacji do ram prawnych obowiązujących w Unii Europejskiej, zwiększając spójność oraz przejrzystość procedur oceny technologii medycznych”.

Nie wszystkie kwestie wzbudziły jednak równie duży entuzjazm. Poseł Janusz Cieszyński zwrócił uwagę na potencjalne dysproporcje pomiędzy firmami krajowymi a zagranicznymi. Zapytał m.in., czy projekt zabezpiecza interesy polskich przedsiębiorców oraz czy uproszczone procedury nie będą premiować wyłącznie dużych koncernów międzynarodowych. Wskazywał również na możliwe trudności w przygotowaniu dokumentacji przez polskie firmy oraz brak środków w planie finansowym AOTMiT na zatrudnienie dodatkowych ekspertów:

– „Czy my w związku z tym zabezpieczamy też interesy polskich przedsiębiorców, którzy ewentualnie chcieliby skorzystać z tego w drugą stronę?”
– „Czy polskie firmy są na to gotowe?”
– „To bardzo dobrze, że się chce zatrudniać ekspertów, tak to powinno wyglądać, ale o ile się nie mylę (…), odpis z NFZ-u wynosi 0 złotych”.
– „Czy starczy pieniędzy na to, żeby tych ekspertów zatrudnić?”

Z kolei prof. Alicja Chybicka oceniła projekt pozytywnie:

– „To jest naprawdę bardzo dobra ustawa. To jest miód na serce nie tylko moje, ale wszystkich osób, które zajmują się chorobami rzadkimi, chorobami onkologicznymi”.

Wyraziła również nadzieję, że w przyszłości podobne uproszczenia będą dotyczyć leków zatwierdzanych przez amerykańską FDA:

– „To tylko uratuje wiele istnień ludzkich. Jestem o tym głęboko przekonana”.

W odpowiedzi Marek Kos podkreślił, że unijna ocena HTA może być także narzędziem wspierającym ekspansję polskich producentów na rynki europejskie:

– „Jeżeli nasi krajowi producenci leków o to zawnioskują, to ta ocena technologii medycznej, którą wyda nasz AOTMiT, będzie obowiązującą w całej Unii Europejskiej i o to też chodzi”.

Odnosząc się do kwestii kadrowych w AOTMiT, poinformował: – „Jeżeli będzie to potwierdzone, będzie kolejne 10 etatów, i po kolejnych dwóch latach kolejne 10 etatów. Także razem planowane jest zwiększenie o 30 etatów”.

Z pytaniami wystąpiła również Dorota Korycińska, reprezentująca Ogólnopolską Federację Onkologiczną i Stowarzyszenie Neurofibromatozy Polska. Zwróciła uwagę na możliwe ograniczenie udziału pacjentów w procesie refundacyjnym, jak również na dodatkowe koszty związane z obsługą dokumentacji unijnej. Zauważyła jednak, że uproszczenie innych etapów może te koszty zrównoważyć.

Do jej wątpliwości odniósł się Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji. Zapewnił, że rola pacjentów nie zostaje ograniczona – nadal mają oni możliwość wyrażenia opinii w dwóch kluczowych momentach: po publikacji analizy weryfikacyjnej AOTMiT oraz po ogłoszeniu projektu obwieszczenia refundacyjnego przez Ministerstwo Zdrowia. Zaznaczył, że w procedowanej równolegle szerszej nowelizacji ustawy refundacyjnej planowane są dodatkowe mechanizmy zwiększające zaangażowanie organizacji pacjenckich. Wyjaśniał również, że dzięki unijnym procedurom HTA firmy farmaceutyczne będą mogły zrezygnować z powielania analiz klinicznych, co oznacza konkretne oszczędności. Jednocześnie zastrzegł, że rynek usług HTA w Polsce jest prywatny i ceny usług mogą się zmieniać – zarówno w górę, jak i w dół, w zależności od decyzji komercyjnych wykonawców. Na koniec podkreślił, że resort zdrowia przewidział w ustawie instrumenty mające zachęcać firmy do składania wniosków o refundację – w szczególności dotyczące innowacyjnych terapii, dla których możliwe będzie ograniczenie kosztów nawet o połowę.

– „Zawarliśmy już instrumenty, które poprzez zachęty ministra do złożenia wniosku refundacyjnego będą rzeczywiście zmniejszały te koszty dla innowacyjnych terapii – między innymi o 50%”.

Drugim projektem omawianym podczas posiedzenia była nowelizacja Prawa farmaceutycznego, zakładająca ujednolicenie przepisów dotyczących tzw. osoby kompetentnej i wykwalifikowanej z obecnymi regulacjami UE.

Oba projekty ustaw zostały ostatecznie przyjęte przez komisje większością głosów.

Debata nad projektami nowelizacji ustaw refundacyjnej i farmaceutycznej odbyła się podczas wspólnego posiedzenia Komisji Zdrowia oraz Komisji ds. Deregulacji w dniu 22 lipca 2025 r. Wszystkie cytaty w artykule pochodzą z przebiegu tego posiedzenia.

źródło: Sejm RP, Medicalpress

Od 1 lipca 2025 roku obowiązuje nowa, trzecia już w tym roku lista leków refundowanych. Jak poinformował wiceminister zdrowia Marek Kos podczas prezentacji dokumentu, pacjenci zyskają dostęp do aż 101 nowych cząsteczkowskazań – w tym 41 onkologicznych. Szczególne znaczenie mają terapie dedykowane nowotworom piersi, płuca, GIST oraz białaczkom i nowotworom układu moczowego. To największy pakiet refundacyjny od lat, a zarazem dowód na dynamiczny rozwój polityki lekowej w Polsce.

„Od 2022 r. mamy znaczny wzrost leków refundowanych. Staramy się utrzymać wysoki poziom. W tej chwili, przy trzeciej tegorocznej liście, mamy już 101 cząsteczkowskazań – 41 z nich to wskazania onkologiczne i 60 nieonkologicznych” – powiedział Marek Kos.

Jednym z najważniejszych wydarzeń tej listy jest refundacja trastuzumabu derukstekanu w leczeniu zaawansowanego raka piersi typu HER2-low. Jak wyjaśnia dr n. med. Katarzyna Pogoda z NIO-PIB: „To przełomowy krok naprzód zarówno dla pacjentek, jak i środowiska klinicznego”. Pacjentki z nowo zdefiniowanym rakiem HER2-low – IHC 1+ lub IHC 2+ z ujemnym testem FISH – do tej pory były traktowane jako HER2-ujemne i wykluczone z terapii anty-HER2. Dzięki refundacji, jak podkreśla dr Pogoda, „doprowadziliśmy do sytuacji, w której każda pacjentka z zaawansowanym rakiem piersi – niezależnie od statusu HER2 – ma szansę na leczenie nowoczesnym koniugatem”.

Również pacjentki z przerzutowym rakiem piersi zyskają nową opcję w postaci nab-paklitakselu – zarówno w monoterapii, jak i w połączeniu z karboplatyną. Ta sama kombinacja trafi również do refundacji w pierwszej linii leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP).

Refundacją objęto również ozymertynib w nowym schemacie leczenia. „Dotychczas ozymertynib stosowano w monoterapii. Dzięki zmianie, u części chorych, będzie można rozważyć intensyfikację leczenia” – tłumaczy dr hab. n. med. Magdalena Knetki-Wróblewska z NIO-PIB. Badanie FLAURA 2 wykazało, że terapia skojarzona wydłuża czas wolny od progresji, a u pacjentów z przerzutami do mózgu – także całkowite przeżycie.

Kolejną nowością jest immunoterapia pembrolizumabem, która od lipca będzie refundowana w leczeniu okołooperacyjnym lub jako terapia uzupełniająca po resekcji guza, niezależnie od ekspresji PD-L1. „To rozszerzenie wskazań otwiera możliwość wdrożenia skutecznego leczenia dla większej grupy pacjentów” – podkreśla dr Knetki-Wróblewska.

Wśród przełomowych decyzji refundacyjnych znalazł się również ripretynib – lek dla pacjentów z GIST w co najmniej czwartej linii leczenia systemowego. „Ripretynib, inhibitor wielokinazowy, wykazuje wysoką skuteczność w populacji pacjentów, u których standardowe opcje leczenia zostały wyczerpane” – zaznacza prof. Piotr Rutkowski z NIO-PIB. W badaniu INVICTUS wykazano, że mediana przeżycia wolnego od progresji wyniosła 6,3 miesiąca wobec 1 miesiąca w grupie placebo.

W obszarze raka urotelialnego refundacją objęto trzy terapie: pembrolizumab w II linii, erdafitynib dla pacjentów z mutacją FGFR3 oraz niwolumab w połączeniu z chemioterapią w I linii leczenia. „Szczególnie objęcie refundacją pembrolizumabu w II linii leczenia było przez pacjentów i lekarzy od dawna bardzo wyczekiwane” – mówi dr hab. n. med. Jakub Kucharz, prof. NIO-PIB.

Zdecydowane zmiany dotyczą także leczenia białaczek. Bosutynib i nilotynib będą dostępne już w pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki szpikowej. „Dzięki refundacji nilotynibu w pierwszej linii leczenia pacjenci zyskają dodatkowe możliwości terapeutyczne, co jest szczególnie ważne, gdy standardowe leki nie przynoszą oczekiwanych efektów” – komentuje prof. Joanna Romejko-Jarosińska z NIO-PIB.

Na liście pojawił się również Luspatarcept – dla pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi wymagającymi przetoczeń. „Lek ten może poprawić jakość ich życia, ponieważ będzie dostępny już na początku leczenia, gdy inne metody, takie jak leki stymulujące produkcję krwinek czerwonych, nie przynoszą rezultatów” – podkreśla ekspertka.

Rekordowa lista refundacyjna objęła również terapie dla chorób nieonkologicznych, w tym rzadkich i przewlekłych. Wśród nich m.in. omaweloksolon (ataksja Friedreicha), maraliksybat (zespół Alagille’a), lebrykizumab (AZS), rytlecytynib (łysienie plackowate), a także empagliflozyna w nowych wskazaniach. „Z rozszerzenia wskazań refundacyjnych skorzystają m.in. pacjenci z cukrzycą typu 2., przewlekłą niewydolnością serca i przewlekłą chorobą nerek. To ważne zmiany nie tylko dla setek tysięcy, ale może już nawet miliona osób” – podkreślał Marek Kos.

Wiceszef resortu zwrócił także uwagę na poprawę szybkości procesów decyzyjnych. „Liczba dni aktywnego procedowania wniosku od 2022 do 2025 r. (do lipca) spadła z 479 do 229 dni. Procedowanie po naszej stronie wniosków refundacyjnych mocno przyspieszyło i chcemy, żeby te okresy były jeszcze krótsze”.

Lipcowa lista refundacyjna to nie tylko zestaw nowych substancji – to krok ku systemowi lepiej odpowiadającemu na realne potrzeby pacjentów, szczególnie tych onkologicznych i rzadkich. To także sygnał, że dostęp do terapii celowanych, immunoterapii i leczenia opartego na biomarkerach nie jest już przyszłością – ale codziennością polskiej medycyny.

Źródło: NIO-PIB