Pacjenci, którzy wyczerpali dostępne możliwości leczenia, mogą zyskać nowe ścieżki dostępu do terapii finansowanych ze środków publicznych. Ministerstwo Zdrowia przygotowało projekt przepisów przewidujących m.in. zastąpienie ratunkowego dostępu do technologii lekowych nowym mechanizmem finansowania pomostowego, zabezpieczenie ciągłości skutecznego leczenia po zakończeniu programów przedrejestracyjnych oraz uproszczenie procedur refundacji leków sprowadzanych z zagranicy. Zmiany mają również rozszerzyć możliwości finansowania wybranych terapii zaawansowanych u dorosłych pacjentów z chorobami rzadkimi. Proponowane rozwiązania wymagają jeszcze przejścia procesu legislacyjnego.

Przygotowany przez Ministerstwo Zdrowia projekt ustawy o zmianie ustawy – Prawo farmaceutyczne oraz niektórych innych ustaw obejmuje nowelizację ośmiu ustaw. Proponowane rozwiązania mają pomóc przede wszystkim pacjentom, u których dostępne możliwości terapeutyczne zostały wyczerpane. Celem jest zapewnienie bardziej spójnego i przewidywalnego dostępu do terapii.

–  Chcemy, żeby dostęp pacjenta do skutecznej terapii nie był uzależniony od tego, czy uda mu się zebrać miliony złotych w zbiórce publicznej. Nie wyeliminujemy wszystkich zbiórek, ale proponujemy dodatkowe rozwiązania, które mają dać pacjentom szersze możliwości leczenia, ale też zwrócić ich uwagę na bezpieczeństwo leczenia – wyjaśnia wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk.

Ochrona przed przerwaniem skutecznego leczenia

Projekt przewiduje zabezpieczenie kontynuacji skutecznego leczenia po zakończeniu Programu Przedrejestracyjnego Dostępu (PPD). Po dopuszczeniu leku do obrotu koszt jego dalszego stosowania u pacjenta będzie mógł być finansowany przez NFZ ze środków Funduszu Medycznego przez maksymalnie 12 miesięcy.

Warunkiem będzie m.in. udokumentowana korzyść z dotychczasowej terapii, wyczerpanie dostępnych możliwości leczenia oraz ryzyko pogorszenia stanu zdrowia w przypadku jego przerwania. Kontynuacja ma dotyczyć tego samego leku i wskazania, w którym pacjent był leczony w PPD. Konieczne będą również opinia konsultanta i akceptacja finansowa NFZ.

Projekt przewiduje obowiązek złożenia przez podmiot odpowiedzialny wniosku o refundację. Jeżeli po okresie przejściowym nie dojdzie do objęcia leczenia refundacją systemową, dalsze finansowanie terapii ma przejąć podmiot odpowiedzialny.

– Dziś poszczególne ścieżki dostępu do leków nie zawsze tworzą spójny system. Chcemy je uporządkować i połączyć tak, aby pacjent mógł łatwiej odnaleźć się w systemie i miał zapewnioną ciągłość leczenia – podkreśla wiceminister Katarzyna Kacperczyk.

Pomostowe finansowanie terapii na jednolitych zasadach

Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowej (RDTL) ma zostać przekształcony w Pomostowe Finansowanie Technologii Lekowej (PFTL). Rozwiązanie będzie przeznaczone dla dzieci i dorosłych, którzy wyczerpali możliwości leczenia finansowanego publicznie i potrzebują leku nieobjętego finansowaniem ze środków publicznych w danym wskazaniu.

Projekt przewiduje jednolity formularz wniosku oraz ocenę zasadności terapii przez konsylium w placówce medycznej i konsultanta wojewódzkiego lub krajowego. Przy pozytywnej ocenie konsylium i pozytywnej opinii konsultanta brak odpowiedzi NFZ w ciągu siedmiu dni ma oznaczać akceptację finansowania. Kontynuacja leczenia będzie zależała m.in. od jego skuteczności i braku dostępnej alternatywy terapeutycznej.

Celem jest wprowadzenie równych zasad dostępu do tej formy leczenia w całym kraju oraz określenie terminów podejmowania decyzji. Nowe rozwiązania mają również ułatwiać przechodzenie leków z finansowania pomostowego do refundacji systemowej.

– Pacjent powinien wiedzieć, na jakich zasadach może otrzymać leczenie i w jakim terminie zapada decyzja. Pomostowe finansowanie ma ułatwiać dostęp do potrzebnej terapii, a jednocześnie sprzyjać obejmowaniu leków refundacją dla szerszej grupy pacjentów – wyjaśnia Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji.

Refundacja leku z zagranicy — wniosek przez IKP

Pacjenci korzystający z importu docelowego będą mogli składać wnioski o refundację przez Internetowe Konto Pacjenta, monitorować przebieg sprawy i uzyskać dostęp do decyzji. Zachowana zostanie także możliwość składania wniosków w formie papierowej.

Elektronizacja postępowania ma usprawnić obieg dokumentów i ułatwić pacjentom dostęp do informacji. Apteki uzyskają dostęp do decyzji refundacyjnych przez System Informacji Medycznej.

Import docelowy umożliwia sprowadzenie z zagranicy leku niezbędnego do ratowania życia lub zdrowia, gdy w Polsce nie ma dostępnego produktu zastępczego i spełnione są pozostałe warunki ustawowe.

Dodatkowe możliwości dla dorosłych z chorobami rzadkimi

Projekt przewiduje rozszerzenie możliwości finansowania z Funduszu Medycznego jednorazowych terapii zaawansowanych w chorobach rzadkich o pacjentów dorosłych.

Rozwiązanie obejmie produkty lecznicze terapii zaawansowanej podawane pacjentowi jednorazowo w szpitalu. Finansowanie będzie możliwe po łącznym spełnieniu warunków wskazanych w projekcie, w tym dotyczącego braku finansowania na podstawie określonych w nim przepisów o świadczeniach opieki zdrowotnej.

Decyzje oparte na ocenie medycznej

Podstawą dostępu do proponowanych form finansowania mają być kryteria medyczne: skuteczność i bezpieczeństwo terapii oraz zasadność jej zastosowania u konkretnego pacjenta. Projekt przewiduje także rozwiązania służące monitorowaniu efektów leczenia i wydatków oraz usprawnieniu elektronicznego obiegu dokumentacji. Proponowane przepisy będą mogły wejść w życie po zakończeniu procesu legislacyjnego.

Źródło: MZ

Postęp w diagnostyce i leczeniu zasadniczo zmienił perspektywę osób z rdzeniowym zanikiem mięśni. SMA coraz częściej staje się chorobą przewlekłą, a dzieci, które otrzymują leczenie odpowiednio wcześnie, mogą rozwijać się prawidłowo lub niemal prawidłowo. To ogromny sukces medycyny, nauki, systemu ochrony zdrowia, środowiska medycznego, ale także pacjentów, ich rodzin i organizacji pacjenckich. Wraz z tym sukcesem pojawiają się jednak nowe wyzwania. Dziś nie chodzi już wyłącznie o to, jak długo osoba z SMA będzie żyła, ale także o to, jak będzie żyła – czy będzie mogła zachować samodzielność, uczyć się, pracować, zakładać rodzinę i aktywnie uczestniczyć w życiu społecznym.

3 września 2026 roku w Sejmie RP, z inicjatywy Wicemarszałek Sejmu RP Moniki Wielichowskiej, odbył się briefing „Polski wkład w rozwój wiedzy o rdzeniowym zaniku mięśni (SMA)”. Spotkanie było jednocześnie podsumowaniem sierpnia – Miesiąca Świadomości SMA – oraz okazją do rozmowy o tym, jak bardzo w ostatnich latach zmieniła się sytuacja osób żyjących z rdzeniowym zanikiem mięśni i jakie zadania stoją dziś przed polskim systemem opieki.

Briefing poświęcono polskiemu wkładowi w rozwój wiedzy o SMA, w tym doświadczeniom polskich ekspertów i ośrodków w zakresie badań klinicznych, gromadzenia danych z rzeczywistej praktyki klinicznej (RWD), oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leczenia oraz rozwoju standardów opieki nad osobami z SMA. W wydarzeniu uczestniczyli przedstawiciele środowiska medycznego, pacjenckiego, parlamentu i administracji publicznej: prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych i kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego; prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, kierownik Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie; wicemarszałek Sejmu RP Monika Wielichowska; posłanka Iwona Kozłowska, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. SMA; wiceminister zdrowia Tomasz Maciejewski; prezes Fundacji SMA Dorota Raczek oraz wiceprezes Fundacji SMA Katarzyna Pedrycz.

Czas w SMA ma fundamentalne znaczenie

Otwierając briefing, wicemarszałek Sejmu RP Monika Wielichowska zwróciła uwagę na jeden z najważniejszych czynników decydujących o przyszłości osoby z SMA, jakim jest czas. – Rdzeniowy zanik mięśni coraz częściej nie jest wyrokiem. To jest ogromny sukces medycyny, nauki, lekarzy, ale przede wszystkim samych pacjentów oraz ich rodzin. W SMA każdy miesiąc, a nawet każdy tydzień może decydować o tym, ile sprawności uda się zachować. Dlatego fundamentalne znaczenie mają badania przesiewowe, szybka diagnoza oraz możliwie szybkie rozpoczęcie leczenia. Rok 2026 został ogłoszony przez Sejm RP Rokiem Profilaktyki Zdrowotnej. W przypadku SMA profilaktykę należy rozumieć szerzej niż tradycyjnie. To także możliwość wykrycia choroby przed wystąpieniem objawów i rozpoczęcia leczenia na tyle wcześnie, aby wyprzedzić jej postęp – podkreśliła wicemarszałek Monika Wielichowska.

O skali zmiany, jaka nastąpiła w ostatnich latach mówiła posłanka Iwona Kozłowska: –Dzieci z SMA chodzą dziś do żłobków, przedszkoli i szkół, a młodzi ludzie podejmują studia. Teraz już myślimy o nich jako dzieciach, które rozwijają się, które zaczynają realizować swoje plany i swoje marzenia. Ale tym samym przed całym systemem pojawiają się zupełnie nowe pytania: jak wspierać ich rozwój, edukację, samodzielność i realizację życiowych planów – mówiła, zaznaczając przy tym znaczenie współpracy Parlamentarnego Zespołu ds. SMA z Wicemarszałek Moniką Wielichowską, Ministerstwem Zdrowia, Fundacją SMA oraz ekspertami medycznymi.

Sukces leczenia otwiera nowe wyzwania

Prezes Fundacji SMA Dorota Raczek przypomniała, jak ogromna zmiana dokonała się w Polsce dzięki dostępowi do leczenia oraz badaniom przesiewowym noworodków:  – Mamy dostępne trzy terapie, mamy badania przesiewowe i dzięki temu nasze dzieci rozwijają się prawidłowo lub prawie prawidłowo. Ale ten sukces terapeutyczny nie może sprawić, że zapomnimy o osobach, u których choroba zdążyła doprowadzić do niepełnosprawności. One również potrzebują kompleksowego wsparcia i rozwiązań pozwalających poprawiać jakość codziennego życia.

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska podkreśliła natomiast, że zmiana, jaka dokonała się w SMA, jest wynikiem wspólnego wysiłku wielu środowisk: naukowców, klinicystów, organizacji pacjenckich, pacjentów i ich rodzin. Zwróciła uwagę, że Polska znajduje się dziś w światowej i europejskiej czołówce pod względem opieki i dostępności leczenia dla osób z SMA, jednocześnie przestrzegając, aby sukces ostatnich lat nie przesłonił potrzeb osób, które nadal wymagają bardzo intensywnej, koordynowanej i wielospecjalistycznej opieki.

Podobne stanowisko przedstawiła prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk: – Część osób z SMA nadal wymaga interdyscyplinarnej, skoordynowanej opieki obejmującej neurologów, neurologów dziecięcych, fizjoterapeutów, ortopedów, pulmonologów, psychologów, pedagogów i przedstawicieli innych specjalności. Osoby z SMA uczą się, wchodzą w dorosłość i podejmują pracę. Oznacza to, że wraz z sukcesem terapeutycznym system musi być gotowy odpowiadać na ich potrzeby przez kolejne dekady życia.

O tym, jak sukces leczenia zmienia oczekiwania pacjentów i rodzin, mówiła także Katarzyna Pedrycz, reprezentująca perspektywę rodzin i opiekunów. – Możliwość myślenia o długim życiu sprawia, że na pierwszy plan coraz wyraźniej wysuwa się jego jakość. Potrzeby mamy takie same jak osoby zdrowe, różnią nas jedynie możliwości – podkreśliła. Wśród nadal istniejących problemów wymieniła m.in. bariery architektoniczne i organizacyjne, problemy związane z orzecznictwem i dostępnością szkół, a także dostęp do asystencji osobistej oraz opieki wytchnieniowej. Rodziny często muszą również samodzielnie zdobywać informacje o dostępnych formach wsparcia oraz krążyć pomiędzy wieloma rozwiązaniami systemowymi.

Polska w światowej czołówce leczenia SMA

Wiceminister zdrowia Tomasz Maciejewski przedstawił skalę dotychczasowych osiągnięć polskiego systemu. Jak poinformował podczas briefingu, dzięki badaniom przesiewowym wykryto SMA u ponad 100 noworodków, u których leczenie wdrażano w ciągu maksymalnie 14 dni od rozpoznania. Nowoczesnymi terapiami w programie lekowym leczenia SMA objętych jest natomiast ponad 1200 osób. Wiceminister również zwrócił również uwagę na konsekwencje tego sukcesu: SMA staje się chorobą przewlekłą, dlatego system ochrony zdrowia musi przygotować się na potrzeby osób żyjących z chorobą przez wiele lat, w tym coraz większej grupy dorosłych pacjentów.

Dorota Raczek przypomniała, że rola Polski nie ograniczała się do wdrażania nowych możliwości terapeutycznych. Polskie ośrodki uczestniczyły w badaniach klinicznych leków, które obecnie są dostępne i refundowane w naszym kraju. W Polsce prowadzono także rejestr chorych, o obecnie gromadzone są dane z rzeczywistej praktyki klinicznej. Kolejnym etapem powinno być dalsze rozwijanie opieki kompleksowej. Osoby z SMA potrzebują nie tylko terapii farmakologicznej, ale również rehabilitacji, dostępu do edukacji, wsparcia społecznego i odpowiednio przygotowanych placówek ochrony zdrowia. Wyzwaniem pozostaje również dostęp dorosłych pacjentów do ośrodków prowadzących leczenie w niektórych regionach kraju. Wyniku leczenia nie można bowiem oceniać wyłącznie w wymiarze medycznym. Ważna jest także samodzielność i możliwość realizowania własnych planów. Podsumowując spotkanie, wicemarszałek Monika Wielichowska zwróciła uwagę, że profilaktyka to nie tylko zdrowy styl życia. To również dostęp do badań przesiewowych, wczesnej diagnostyki oraz natychmiastowego rozpoczęcia leczenia. – Naszym celem nie może być wyłącznie to, jak długo pacjent żyje, tylko jak długo pacjent żyje w samodzielności i dobrobycie. Bo miarą postępu w SMA jest dziś nie tylko długość życia, jest nią także jego jakość – podkreśliła.

Źródło: inf pras