Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej coraz częściej zmierza w kierunku terapii, które pozwalają uzyskać długotrwałą kontrolę choroby bez konieczności bezterminowego przyjmowania leków. Podczas konferencji „Hematologia konsultacyjna. Jak leczę… w 2026 r.” eksperci dyskutowali o wynikach badania CLL17, nowych wytycznych EHA oraz barierach, które sprawiają, że w Polsce nadal wielu pacjentów otrzymuje terapie ciągłe. Wśród kluczowych wyzwań wskazano organizację leczenia opartego na wenetoklaksie, indywidualizację wyboru terapii oraz dostęp do nowych schematów i leków.

W dniach 10-12.09.2026 r. w Gdańsku odbyła się konferencja „Hematologia konsultacyjna. Jak leczę… w 2026 r. w ramach, której omawiano nowe metody leczenia różnych schorzeń hematologicznych. W ostatnim dniu konferencji omawiano zagadnienia związane z leczeniem przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL). Punktem wyjścia była debata dotycząca badania klinicznego CLL17, które podkreśliło rosnące znaczenie terapii o ograniczonym czasie trwania. Wyniki tego randomizowanego, wieloośrodkowego badania fazy III wykazały, że schematy wenetoklaks–obinutuzumab oraz wenetoklaks–ibrutynib mogą zapewniać kontrolę choroby porównywalną z ciągłym stosowaniem ibrutynibu w monoterapii, jednocześnie umożliwiając zakończenie leczenia po określonym czasie. Debatę prowadził prof. Krzysztof Giannopoulos, a stanowiska przeciwstawne przedstawili prof. Krzysztof Jamroziak – argumentujący, że wyniki badania pomogły w codziennej praktyce – oraz prof. Wojciech Jurczak, reprezentujący bardziej sceptyczne podejście. Profesor Jurczak podkreślił, że w obecnych czasach dysponujemy już kolejnymi generacjami inhibitorów kinazy Brutona o zdecydowanie bardziej korzystnym profilu tolerancji leczenia niż inhibitor pierwszej generacji, jakim jest ibrutynib. Dyskusja nie sprowadzała się jednak do prostego rozstrzygnięcia sporu. Pokazała przede wszystkim, że ograniczenie czasu ekspozycji na leczenie staje się jednym z najważniejszych celów współczesnej terapii CLL. Wyniki badania CLL17 dostarczyły temu podejściu istotnego uzasadnienia klinicznego.

Bezpośrednio po debacie rozpoczął się panel ekspertów CLL, który poprowadzili prof. Iwona Hus oraz prof. Bartosz Puła. W dyskusji uczestniczyli prof. Krzysztof Giannopoulos, prof. Krzysztof Jamroziak, prof. Wojciech Jurczak, prof. Dariusz Wołowiec, prof. Tomasz Wróbel oraz prof. Jan Maciej Zaucha.

Dyskusję zainicjował prof. Jan Maciej Zaucha, przedstawiając dane Narodowego Funduszu Zdrowia z lat 2025 i 2026. Wynikało z nich, że pomimo krajowych i międzynarodowych zaleceń wskazujących na korzyści z terapii ograniczonych w czasie, nadal znaczna część pacjentów otrzymuje nieograniczoną w czasie terapię akalabrutynibem lub zanubrutynibem. Dane te stały się punktem wyjścia do rozmowy o przyczynach rozbieżności między zaleceniami a praktyką kliniczną.

Jednym z najważniejszych powodów może być łatwość organizacyjna rozpoczęcia leczenia inhibitorami BTK. Akalabrutynib i zanubrutynib mogą być włączane w warunkach poradni, bez konieczności hospitalizacji, skomplikowanej eskalacji dawki ani intensywnego monitorowania ryzyka zespołu rozpadu guza. Z perspektywy ośrodków oraz samych pacjentów jest to istotne ułatwienie, które może sprzyjać wybieraniu terapii ciągłych, nawet jeśli długoterminowo leczenie ograniczone w czasie byłoby rozwiązaniem bardziej pożądanym ze względu na ograniczoną ekspozycję na leki, potencjalnie niższą toksyczność i niższe koszty leczenia przy jednoczesnym zachowaniu skuteczności takich form terapii.

Zwrócono również uwagę na mniejszą od oczekiwanej liczbę włączeń do schematu wenetoklaks–ibrutynib. Jedną z możliwych przyczyn mogą być obawy dotyczące działań niepożądanych ibrutynibu, szczególnie u pacjentów starszych oraz u pacjentów obciążonych chorobami układu sercowo-naczyniowego. Nadzieję na zmianę tej sytuacji wiązano z udostępnieniem terapii ograniczonej w czasie akalabrutynibem w skojarzeniu z wenetoklaksem. Schemat ten jest postrzegany jako potencjalnie lepiej tolerowana terapia ograniczona w czasie, choć jego wybór nadal powinien uwzględniać indywidualne ryzyko oraz charakterystykę pacjenta.

Istotną część rozmowy poświęcono także organizacji leczenia opartego na wenetoklaksie. Podkreślono potrzebę dalszych szkoleń oraz edukacji zespołów medycznych w zakresie możliwości rozpoczęcia terapii w warunkach ambulatoryjnych. U odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów, po właściwej ocenie ryzyka wystąpienia zespołu rozpadu guza oraz przy zapewnieniu nawodnienia i monitorowania laboratoryjnego, eskalacja dawki wenetoklaksu nie zawsze wymaga hospitalizacji. Upowszechnienie takich procedur mogłoby ograniczyć bariery organizacyjne i zwiększyć dostępność terapii o ograniczonym czasie trwania.

W dalszej części panelu omówiono najważniejsze założenia nowych wytycznych EHA dotyczących leczenia CLL. Wskazują one, że u pacjentów bez zaburzeń TP53 terapie ograniczone w czasie powinny być preferowane, o ile pozwalają na to profil ryzyka, choroby współistniejące oraz możliwości bezpiecznego przeprowadzenia leczenia. Jednocześnie zapowiedziano rychłą publikację nowych polskich zaleceń dotyczących diagnostyki i leczenia CLL, opracowanych przez grupę PALG. Również w tym kontekście podkreślano potrzebę odchodzenia od automatycznego stosowania terapii bezterminowych oraz świadomego wykorzystywania schematów pozwalających pacjentowi na okres wolny od leczenia. Wytyczne EHA wyraźnie wspierają ten kierunek, zachowując jednocześnie miejsce na indywidualizację postępowania.

W końcowej części rozmowy wyrażono nadzieję na refundację schematów ograniczonych w czasie, opartych na akalabrutynibie i wenetoklaksie, w skojarzeniu z obinutuzumabem lub bez niego. Ważnym oczekiwaniem pozostaje również refundacja pirtobrutynibu – niekowalencyjnego inhibitora BTK wykazującego aktywność u pacjentów po wcześniejszym leczeniu zarówno kowalencyjnym inhibitorem BTK, jak i inhibitorem BCL2. Lek ten może wypełnić szczególnie istotną lukę terapeutyczną u chorych z tak zwaną podwójną opornością, dla których obecnie, poza badaniami klinicznymi w Polsce, brak jest refundacji odpowiedniej terapii. Jego miejsce w zmieniającym się krajobrazie leczenia CLL zostało niedawno podsumowane przez polskich autorów w artykule przeglądowym opublikowanym w „Acta Haematologica Polonica”.

Obie sesje pokazały, że postęp w leczeniu CLL nie zależy już wyłącznie od dostępności kolejnych leków. Równie istotne pozostają czas trwania terapii, jej bezpieczeństwo, organizacja pracy ośrodków oraz możliwość zapewnienia pacjentowi długiego okresu bez leczenia. To właśnie konsekwentne wdrażanie terapii ograniczonych czasowo może stać się jednym z najważniejszych kierunków polskiej praktyki klinicznej w najbliższych latach.

Każdego roku 1 września obchodzimy Światowy Dzień Przewlekłej Białaczki Limfocytowej (PBL). To okazja nie tylko do edukowania o samej chorobie, ale także dobry moment by zadać pytanie: Czy w systemie przeciążonym brakami kadrowymi i długim oczekiwaniem na wizytę w poradni hematologicznej jest szansa, by zadbać kompleksowo o potrzeby starszych pacjentów? Jak wygląda rozmowa z pacjentem podczas przekazania diagnozy? Czy jest przestrzeń, by omówić możliwości leczenia i rozwiać wszelkie wątpliwości chorego? Nowoczesne terapie poprawiają rokowania, ale bezpieczeństwo leczenia, adherencja i jakość życia zależą również od tego, czy pacjent rozumie dostępne opcje i może współdecydować o terapii.

Każdy pacjent ma inne potrzeby

Przewlekła białaczka limfocytowa jest chorobą, która dotyczy najczęściej osób starszych i może mieć bardzo różny przebieg. Część pacjentów przez lata pozostaje w obserwacji, inni wymagają możliwie jak najwcześniejszego rozpoczęcia leczenia. W ostatnich latach w hematoonkologii znacząco zwiększyły się możliwości leczenia, ale to jednocześnie sprawiło, że rozmowa o terapii staje się bardziej wymagająca.

– Pacjenci z PBL są bardzo różni. To często osoby starsze, u których poza chorobą krwi występują inne choroby m.in. kardiologiczne, metaboliczne, nefrologiczne, co sprawia, że podczas wyboru terapii należy wziąć pod uwagę wiele czynników: wspomniane choroby współistniejące, biologię choroby, wyniki badań genetycznych oraz preferencje pacjenta. Dla jednej osoby kluczowe będzie ograniczenie wizyt w szpitalu, dla innej możliwość elastycznego dawkowania leków, a dla jeszcze innej dobór terapii tak, aby mogła kontynuować pracę zawodową czy realizować się w życiu rodzinnym. Potrzeby są różne, dlatego umiejętność aktywnego wsłuchania się w preferencje pacjenta powinna być standardem – mówi prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Realia polskiego systemu ochrony zdrowia są wymagające. Średni czas oczekiwania na wizytę w poradni hematologicznej wynosi 146 dni. Brakuje także kadry medycznej – w publicznym systemie ochrony zdrowia pracuje obecnie 542 specjalistów hematologii, co daje wskaźnik ok. 1,4 lekarza na 100 tys. mieszkańców, tymczasem zalecany poziom to co najmniej 2,5-3 hematologów. To pokazuje jak bardzo potrzebne są rozwiązania, które wyposażą pacjenta w niezbędną wiedzę, zwiększając w konsekwencji jego poczucie bezpieczeństwa oraz adherencję w leczeniu.

Udział pacjenta w decyzjach terapeutycznych to dobra praktyka czy utopijna wizja?

Z badań dotyczących shared decision-making (SDM) w PBL wynika, że 70–75% pacjentów chce aktywnie uczestniczyć w decyzjach terapeutycznych, równolegle tylko 1 na 5 pacjentów zgodził się z stwierdzeniem, że decyzja rzeczywiście była wspólna. Inne międzynarodowe badanie również podkreśla pewną lukę – 70% pacjentów z PBL deklaruje, że podczas wizyty zaproponowano im tylko jedną opcję terapeutyczną, a 48% nie było zaangażowanych w proces decyzyjny w takim stopniu, jakiego oczekiwało. Podobne konkluzje płyną z raportu ARC Rynek i Opinia zrealizowanego wśród polskich pacjentów z PBL, który pokazuje, że chorzy w dużej mierze polegają na rekomendacji lekarza. Jednocześnie z ich relacji wynika, że nie zawsze omówiono
z nimi alternatywne możliwości leczenia, wady i zalety różnych form terapii. Rozmowa częściej dotyczyła skutków ubocznych leczenia już wskazanego przez specjalistę niż przedstawienia dostępnych opcji.

– Badanie ARC Rynek i Opinia przeprowadzone wśród pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową pokazuje, że zaledwie 2 spośród 15 respondentów wyraziło w rozmowie z lekarzem swoje obawy dotyczące proponowanego leczenia. Z kolei badanie organizacji Myeloma Patients Europe zrealizowane wśród pacjentów z szpiczakiem mnogim pokazało, że aż 57% ankietowanych nigdy wcześniej nie słyszało o shared decision-making. Wspomniane badania potwierdzają, że pomimo deklarowanej przez pacjentów hematologicznych chęci aktywnego uczestnictwa w procesie terapeutycznym, w praktyce dzieje się to niestety dość rzadko. Mam nadzieję, że ta rzeczywistość będzie się zmieniać, bo w przypadku chorób przewlekłych wspólne podejmowanie decyzji to ważny element budowania życia po diagnozie – mówi Barbara Leonardi, prezes Myeloma Patients Europe i przedstawicielka Fundacji Carita.

SDM nie oznacza, że pacjent zostaje sam z wyborem terapii. To proces, w którym lekarz wnosi wiedzę kliniczną, a pacjent swoje obawy i realia życia. Ma to nieocenioną wartość w kontekście bezpieczeństwa całego procesu leczenia, bo pacjent, który rozumie terapię, wie, czego się spodziewać, dokładniej przestrzega zaleceń i szybciej wychwyci potencjalne działania niepożądane.

– Pacjenci chcą rozumieć, dlaczego dana opcja terapeutyczna jest dla nich tą najbardziej odpowiednią. Co więcej badanie ARC Rynek i Opinia potwierdza, że niezależnie od terapii, pacjenci starają się koncentrować na jej pozytywach. Mają nadzieje, że ostatecznie będą mogli żyć prawie normalnie. Pytanie o potrzeby pacjenta, omówienie dostępnych możliwości, zrozumiałe materiały edukacyjne i przygotowanie pytań do lekarza przed konsultacją są szczególnie ważne w systemie, w którym wizyta u hematologa jest wręcz dobrem deficytowym – mówi Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.

Pilotaż, który może ułatwić pacjentom drogę przez system

Szansą na wzmocnienie takiego modelu opieki jest uruchomiony 1 lipca 2025 r. pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej, który ma potrwać do 2029 roku. Jednym z wyzwań najbliższych lat będzie nie tylko poprawa organizacji opieki hematologicznej, ale także lepsze wsparcie pacjenta w poruszaniu się po systemie. Okres pilotażu może być dobrą okazją do wzmocnienia roli koordynatorów opieki, którzy mogliby pomagać pacjentom przygotować się do wizyt, lepiej rozumieć proces leczenia oraz skuteczniej komunikować swoje potrzeby zespołowi medycznemu.

Eksperci wskazują, że poprawa nie musi oznaczać wyłącznie dłuższych wizyt. Realistyczne rozwiązania to krótkie checklisty pytań dla pacjenta, materiały porównujące opcje leczenia, wzmocnienie roli pielęgniarki hematologicznej, kierowanie do rzetelnych źródeł wiedzy i partnerska współpraca z organizacjami pacjenckimi.

– W przypadku chorób przewlekłych, takich jak przewlekła białaczka limfocytowa, leczenie staje się częścią życia. Pacjenci i ich bliscy muszą „wkomponować” chorobę w codzienność i pogodzić ją z pracą zawodową, prowadzeniem domu, opieką nad rodziną, pasjami czy ulubionymi sposobami spędzania wolnego czasu. Dlatego warto się zapoznać z ideą shared decision-making i aktywnie uczestniczyć w procesie leczenia. O ile lekarz jest ekspertem od medycyny, o tyle to pacjent jest ekspertem od własnego życia i tylko on wie, jaki wpływ choroba ma na jego codzienne funkcjonowanie. Częścią strategii shared decision-making jest rozmowa o priorytetach życiowych, obawach, codziennych wyzwaniach związanych ze stanem zdrowia oraz tym jak zminimalizować wpływ choroby, leczenia i skutków ubocznych na jakość życia. Współpraca z lekarzem oparta na dialogu daje również pacjentowi poczucie wpływu na własne życie, które choroba często odbiera – podsumowuje Barbara Leonardi.

***

Pełna treść raportu ARC Rynek i Opinia dotyczącego przewlekłej białaczki limfocytowej dostępna online: RAPORT

Źródło: inf pras