Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej coraz częściej zmierza w kierunku terapii, które pozwalają uzyskać długotrwałą kontrolę choroby bez konieczności bezterminowego przyjmowania leków. Podczas konferencji „Hematologia konsultacyjna. Jak leczę… w 2026 r.” eksperci dyskutowali o wynikach badania CLL17, nowych wytycznych EHA oraz barierach, które sprawiają, że w Polsce nadal wielu pacjentów otrzymuje terapie ciągłe. Wśród kluczowych wyzwań wskazano organizację leczenia opartego na wenetoklaksie, indywidualizację wyboru terapii oraz dostęp do nowych schematów i leków.

W dniach 10-12.09.2026 r. w Gdańsku odbyła się konferencja „Hematologia konsultacyjna. Jak leczę… w 2026 r. w ramach, której omawiano nowe metody leczenia różnych schorzeń hematologicznych. W ostatnim dniu konferencji omawiano zagadnienia związane z leczeniem przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL). Punktem wyjścia była debata dotycząca badania klinicznego CLL17, które podkreśliło rosnące znaczenie terapii o ograniczonym czasie trwania. Wyniki tego randomizowanego, wieloośrodkowego badania fazy III wykazały, że schematy wenetoklaks–obinutuzumab oraz wenetoklaks–ibrutynib mogą zapewniać kontrolę choroby porównywalną z ciągłym stosowaniem ibrutynibu w monoterapii, jednocześnie umożliwiając zakończenie leczenia po określonym czasie. Debatę prowadził prof. Krzysztof Giannopoulos, a stanowiska przeciwstawne przedstawili prof. Krzysztof Jamroziak – argumentujący, że wyniki badania pomogły w codziennej praktyce – oraz prof. Wojciech Jurczak, reprezentujący bardziej sceptyczne podejście. Profesor Jurczak podkreślił, że w obecnych czasach dysponujemy już kolejnymi generacjami inhibitorów kinazy Brutona o zdecydowanie bardziej korzystnym profilu tolerancji leczenia niż inhibitor pierwszej generacji, jakim jest ibrutynib. Dyskusja nie sprowadzała się jednak do prostego rozstrzygnięcia sporu. Pokazała przede wszystkim, że ograniczenie czasu ekspozycji na leczenie staje się jednym z najważniejszych celów współczesnej terapii CLL. Wyniki badania CLL17 dostarczyły temu podejściu istotnego uzasadnienia klinicznego.

Bezpośrednio po debacie rozpoczął się panel ekspertów CLL, który poprowadzili prof. Iwona Hus oraz prof. Bartosz Puła. W dyskusji uczestniczyli prof. Krzysztof Giannopoulos, prof. Krzysztof Jamroziak, prof. Wojciech Jurczak, prof. Dariusz Wołowiec, prof. Tomasz Wróbel oraz prof. Jan Maciej Zaucha.

Dyskusję zainicjował prof. Jan Maciej Zaucha, przedstawiając dane Narodowego Funduszu Zdrowia z lat 2025 i 2026. Wynikało z nich, że pomimo krajowych i międzynarodowych zaleceń wskazujących na korzyści z terapii ograniczonych w czasie, nadal znaczna część pacjentów otrzymuje nieograniczoną w czasie terapię akalabrutynibem lub zanubrutynibem. Dane te stały się punktem wyjścia do rozmowy o przyczynach rozbieżności między zaleceniami a praktyką kliniczną.

Jednym z najważniejszych powodów może być łatwość organizacyjna rozpoczęcia leczenia inhibitorami BTK. Akalabrutynib i zanubrutynib mogą być włączane w warunkach poradni, bez konieczności hospitalizacji, skomplikowanej eskalacji dawki ani intensywnego monitorowania ryzyka zespołu rozpadu guza. Z perspektywy ośrodków oraz samych pacjentów jest to istotne ułatwienie, które może sprzyjać wybieraniu terapii ciągłych, nawet jeśli długoterminowo leczenie ograniczone w czasie byłoby rozwiązaniem bardziej pożądanym ze względu na ograniczoną ekspozycję na leki, potencjalnie niższą toksyczność i niższe koszty leczenia przy jednoczesnym zachowaniu skuteczności takich form terapii.

Zwrócono również uwagę na mniejszą od oczekiwanej liczbę włączeń do schematu wenetoklaks–ibrutynib. Jedną z możliwych przyczyn mogą być obawy dotyczące działań niepożądanych ibrutynibu, szczególnie u pacjentów starszych oraz u pacjentów obciążonych chorobami układu sercowo-naczyniowego. Nadzieję na zmianę tej sytuacji wiązano z udostępnieniem terapii ograniczonej w czasie akalabrutynibem w skojarzeniu z wenetoklaksem. Schemat ten jest postrzegany jako potencjalnie lepiej tolerowana terapia ograniczona w czasie, choć jego wybór nadal powinien uwzględniać indywidualne ryzyko oraz charakterystykę pacjenta.

Istotną część rozmowy poświęcono także organizacji leczenia opartego na wenetoklaksie. Podkreślono potrzebę dalszych szkoleń oraz edukacji zespołów medycznych w zakresie możliwości rozpoczęcia terapii w warunkach ambulatoryjnych. U odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów, po właściwej ocenie ryzyka wystąpienia zespołu rozpadu guza oraz przy zapewnieniu nawodnienia i monitorowania laboratoryjnego, eskalacja dawki wenetoklaksu nie zawsze wymaga hospitalizacji. Upowszechnienie takich procedur mogłoby ograniczyć bariery organizacyjne i zwiększyć dostępność terapii o ograniczonym czasie trwania.

W dalszej części panelu omówiono najważniejsze założenia nowych wytycznych EHA dotyczących leczenia CLL. Wskazują one, że u pacjentów bez zaburzeń TP53 terapie ograniczone w czasie powinny być preferowane, o ile pozwalają na to profil ryzyka, choroby współistniejące oraz możliwości bezpiecznego przeprowadzenia leczenia. Jednocześnie zapowiedziano rychłą publikację nowych polskich zaleceń dotyczących diagnostyki i leczenia CLL, opracowanych przez grupę PALG. Również w tym kontekście podkreślano potrzebę odchodzenia od automatycznego stosowania terapii bezterminowych oraz świadomego wykorzystywania schematów pozwalających pacjentowi na okres wolny od leczenia. Wytyczne EHA wyraźnie wspierają ten kierunek, zachowując jednocześnie miejsce na indywidualizację postępowania.

W końcowej części rozmowy wyrażono nadzieję na refundację schematów ograniczonych w czasie, opartych na akalabrutynibie i wenetoklaksie, w skojarzeniu z obinutuzumabem lub bez niego. Ważnym oczekiwaniem pozostaje również refundacja pirtobrutynibu – niekowalencyjnego inhibitora BTK wykazującego aktywność u pacjentów po wcześniejszym leczeniu zarówno kowalencyjnym inhibitorem BTK, jak i inhibitorem BCL2. Lek ten może wypełnić szczególnie istotną lukę terapeutyczną u chorych z tak zwaną podwójną opornością, dla których obecnie, poza badaniami klinicznymi w Polsce, brak jest refundacji odpowiedniej terapii. Jego miejsce w zmieniającym się krajobrazie leczenia CLL zostało niedawno podsumowane przez polskich autorów w artykule przeglądowym opublikowanym w „Acta Haematologica Polonica”.

Obie sesje pokazały, że postęp w leczeniu CLL nie zależy już wyłącznie od dostępności kolejnych leków. Równie istotne pozostają czas trwania terapii, jej bezpieczeństwo, organizacja pracy ośrodków oraz możliwość zapewnienia pacjentowi długiego okresu bez leczenia. To właśnie konsekwentne wdrażanie terapii ograniczonych czasowo może stać się jednym z najważniejszych kierunków polskiej praktyki klinicznej w najbliższych latach.

Rada Przejrzystości AOTMiT pozytywnie oceniła objęcie refundacją ibrutynibu w leczeniu wcześniej nieleczonych chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, którzy kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Nowa strategia zakłada dołączenie inhibitora BTK do intensywnego leczenia pierwszej linii, a następnie dwuletnią terapię podtrzymującą. Rada wskazała jednocześnie na potrzebę odpowiednich zapisów programu lekowego oraz instrumentu dzielenia ryzyka.

Rada Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji 17 sierpnia 2026 r. jednogłośnie przyjęła pozytywne stanowisko w sprawie refundacji ibrutynibu w ramach programu lekowego B.12.FM „Leczenie chorych na chłoniaki B-komórkowe”. Za przyjęciem stanowiska głosowało wszystkich 10 członków Rady uczestniczących w głosowaniu.

Ocena dotyczy zastosowania leku u określonej grupy pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza (MCL) – chorych wcześniej nieleczonych, którzy spełniają kryteria kwalifikacji do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (ASCT).

Rzadki i agresywny chłoniak

Chłoniak z komórek płaszcza (mantle cell lymphoma, MCL) jest rzadkim i agresywnym nowotworem wywodzącym się z limfocytów B. Według danych przytoczonych przez AOTMiT stanowi od 3 do 10 proc. nowych przypadków chłoniaków nieziarniczych. Częstość jego występowania w Europie i Stanach Zjednoczonych szacowana jest na około 1–2 przypadki na 100 tys. osób.

Choroba znacznie częściej występuje u mężczyzn – stosunek zachorowań mężczyzn do kobiet wynosi około 3:1. W momencie rozpoznania pacjenci mają zazwyczaj od 60 do 70 lat. AOTMiT określa MCL jako chorobę obecnie nieuleczalną, mimo postępu, jaki dokonał się w jej leczeniu.

Ibrutynib jest inhibitorem kinazy tyrozynowej Brutona (BTK), enzymu uczestniczącego w przekazywaniu sygnałów istotnych dla funkcjonowania komórek B. Zahamowanie BTK ogranicza szlaki zaangażowane m.in. w proliferację i przeżycie nowotworowych komórek B.

Ibrutynib już na początku leczenia

Rozpatrywany przez AOTMiT schemat przesuwa zastosowanie ibrutynibu do leczenia wcześniej nieleczonych chorych kwalifikujących się do ASCT.

Terapia indukująca obejmuje ibrutynib w skojarzeniu ze schematem R-CHOP w 1., 3. i 5. cyklu leczenia, stosowanym naprzemiennie ze schematem R-DHAP lub R-DHAOx bez ibrutynibu w cyklach 2., 4. i 6. Następnie przewidziano dwuletnie leczenie podtrzymujące ibrutynibem – w monoterapii lub opcjonalnie w skojarzeniu z rytuksymabem.

Rada Przejrzystości uznała za zasadne finansowanie ibrutynibu w tym wskazaniu w ramach istniejącej grupy limitowej i bezpłatne wydawanie leku pacjentom. Pozytywne stanowisko zostało jednak uzależnione od wprowadzenia instrumentu dzielenia ryzyka co najmniej na poziomie obowiązującym obecnie w programie B.12.FM.

Rada zwróciła również uwagę na potrzebę zmiany projektu programu lekowego w zakresie leczenia podtrzymującego rytuksymabem. Zapisy powinny umożliwiać prowadzenie tej terapii przez trzy lata, zgodnie z aktualnymi wytycznymi klinicznymi.

Badanie TRIANGLE podstawą oceny

Istotnym źródłem danych klinicznych uwzględnionych w ocenie jest badanie TRIANGLE, dotyczące leczenia pierwszej linii młodszych chorych z MCL kwalifikujących się do intensywnej terapii.

Jednocześnie AOTMiT wskazuje na ograniczenia dostępnych danych. Wśród najważniejszych wymienia niedojrzałość wyników badania TRIANGLE oraz brak danych dotyczących jakości życia. Niepewności dotyczą również modelowania śmiertelności, kolejnych linii leczenia i skuteczności terapii stosowanych w dalszym przebiegu choroby.

Zastrzeżenia te mają znaczenie szczególnie przy ocenie długoterminowych efektów klinicznych i ekonomicznych nowej strategii. Nie zmieniły jednak pozytywnej oceny Rady Przejrzystości.

Stanowisko Rady Przejrzystości jest jednym z etapów procesu oceny technologii medycznej i nie oznacza jeszcze objęcia terapii refundacją.

Źródło: Protokół z posiedzenia Rady Przejrzystości AOTMiT nr 34/2026 z 17 sierpnia 2026 r.; Stanowisko Rady Przejrzystości nr 116/2026.

Od 1 maja obowiązuje nowe obwieszczenie refundacyjne. Na listę leków refundowanych Minister Zdrowia wpisał kolejne cząsteczki stosowane w onkologii. To kontynuacja pozytywnego trendu, zmniejszającego lukę w dostępie do nowoczesnego i skutecznego leczenia dla polskich pacjentów cierpiących na nowotwory. Pomimo wielu pozytywnych zmian w ostatnich latach, nadal potrzebujemy przyspieszenia w zapewnianiu dostępu do nowoczesnych technologii lekowych w poszczególnych obszarach terapeutycznych.

W imieniu grup pacjentów onkologicznych i hematoonkologicznych składam podziękowania Ministerstwu Zdrowia za wrażliwość na potrzeby w zakresie dostępu do nowoczesnego leczenia. Krok po kroku uzupełniamy białe plamy na liście pilnych potrzeb medycznych kolejnych grup chorych. Cieszę się, że dialog, który nieprzerwanie prowadzimy z przedstawicielami resortu przynosi pozytywne efekty dla naszych pacjentów – skomentowała wprowadzenie nowych cząsteczkowskazań od 1 maja Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.

W raku piersi w ostatnich latach wydarzyło się wiele pozytywnych zmian. Nie jest to jednak choroba jednorodna, dlatego potrzeby w zakresie dostępu do nowych terapii są duże. Dla przykładu w potrójnie ujemnym raku piersi czekamy na dostęp do immunoterapii pembrolizumabem. Pacjentki z HER2 dodatnim rakiem piersi liczą natomiast na szybką refundację trastuzumabu derukstekanu oraz tukatynibu. We wczesnym raku piersi HR+, HER2 oczekujemy na abemacyklib, a w przypadku występowania u pacjentek mutacji BRCA1/BRCA2 olaparyb – także w miejscowo zaawansowanym lub rozsianym HER2 ujemnym raku piersi – wylicza Anna Kupiecka.

Hematoonkologia to dziedzina, która w ostatnich latach niezwykle dynamicznie się rozwija, jeśli chodzi o pojawianie się nowych technologii lekowych. Wiele w nich ma naprawdę przełomowy charakter, dlatego ubolewamy nad brakiem takich wskazań na tegorocznym wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności przedstawionym przez AOTMiT. Apelujemy jednak do Ministerstwa o szersze spojrzenie na nowo zarejestrowane technologie i uwzględnienie na ostatecznej liście m.in. potrzeb pacjentów z nawrotowym lub opornym chłoniakiem grudkowym, którzy obecnie po dwóch liniach nie mogą liczyć na nowoczesne leczenie pozwalające uzyskać długotrwałą odpowiedź i przerwę w chorobie. – mówi Anna Kupiecka. 

– W raku endometrium lista potrzeb jest naprawdę długa. Po pierwsze, konieczne jest usystematyzowanie opieki nad pacjentkami i ujednolicenie systemu leczenia. W idealnym scenariuszu pacjentki powinny trafiać do wyspecjalizowanych ośrodków. Konieczne jest podjęcie działań edukacyjnych skierowanych nie tylko do pacjentek, ale również środowiska lekarskiego. Ma to szczególnie istotne znaczenie zwłaszcza w obliczu publikacji nowych wytycznych Polskiego Towarzystwa Ginekologii Onkologicznej – wylicza Anna Kupiecka. – Kolejny krok to także dostęp do nowoczesnego leczenia. Mowa o immunoterapii dostarlimabem w przypadku zaawansowanego i nawrotowego raka endometrium. Ostatnio pojawiła się pozytywna Rekomendacja Prezesa AOTMiT dla tego wskazania i liczymy na to, że kolejne obwieszczenie refundacyjne przyniesie już pozytywne wieści dla pacjentek cierpiących na raka endometrium w postaci udostępnienia tej terapii – podsumowuje prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.

Od 1 maja obowiązuje nowe obwieszczenie refundacyjne. Na listę leków refundowanych Minister Zdrowia wpisał kolejne cząsteczki stosowane w onkologii. To kontynuacja pozytywnego trendu, zmniejszającego lukę w dostępie do nowoczesnego i skutecznego leczenia dla polskich pacjentów cierpiących na nowotwory. Pomimo wielu pozytywnych zmian w ostatnich latach, nadal potrzebujemy przyspieszenia w zapewnianiu dostępu do nowoczesnych technologii lekowych w poszczególnych obszarach terapeutycznych.

W imieniu grup pacjentów onkologicznych i hematoonkologicznych składam podziękowania Ministerstwu Zdrowia za wrażliwość na potrzeby w zakresie dostępu do nowoczesnego leczenia. Krok po kroku uzupełniamy białe plamy na liście pilnych potrzeb medycznych kolejnych grup chorych. Cieszę się, że dialog, który nieprzerwanie prowadzimy z przedstawicielami resortu przynosi pozytywne efekty dla naszych pacjentów – skomentowała wprowadzenie nowych cząsteczkowskazań od 1 maja Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.

W raku piersi w ostatnich latach wydarzyło się wiele pozytywnych zmian. Nie jest to jednak choroba jednorodna, dlatego potrzeby w zakresie dostępu do nowych terapii są duże. Dla przykładu w potrójnie ujemnym raku piersi czekamy na dostęp do immunoterapii pembrolizumabem. Pacjentki z HER2 dodatnim rakiem piersi liczą natomiast na szybką refundację trastuzumabu derukstekanu oraz tukatynibu. We wczesnym raku piersi HR+, HER2 oczekujemy na abemacyklib, a w przypadku występowania u pacjentek mutacji BRCA1/BRCA2 olaparyb – także w miejscowo zaawansowanym lub rozsianym HER2 ujemnym raku piersi – wylicza Anna Kupiecka.

Hematoonkologia to dziedzina, która w ostatnich latach niezwykle dynamicznie się rozwija, jeśli chodzi o pojawianie się nowych technologii lekowych. Wiele w nich ma naprawdę przełomowy charakter, dlatego ubolewamy nad brakiem takich wskazań na tegorocznym wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności przedstawionym przez AOTMiT. Apelujemy jednak do Ministerstwa o szersze spojrzenie na nowo zarejestrowane technologie i uwzględnienie na ostatecznej liście m.in. potrzeb pacjentów z nawrotowym lub opornym chłoniakiem grudkowym, którzy obecnie po dwóch liniach nie mogą liczyć na nowoczesne leczenie pozwalające uzyskać długotrwałą odpowiedź i przerwę w chorobie. – mówi Anna Kupiecka. 

– W raku endometrium lista potrzeb jest naprawdę długa. Po pierwsze, konieczne jest usystematyzowanie opieki nad pacjentkami i ujednolicenie systemu leczenia. W idealnym scenariuszu pacjentki powinny trafiać do wyspecjalizowanych ośrodków. Konieczne jest podjęcie działań edukacyjnych skierowanych nie tylko do pacjentek, ale również środowiska lekarskiego. Ma to szczególnie istotne znaczenie zwłaszcza w obliczu publikacji nowych wytycznych Polskiego Towarzystwa Ginekologii Onkologicznej – wylicza Anna Kupiecka. – Kolejny krok to także dostęp do nowoczesnego leczenia. Mowa o immunoterapii dostarlimabem w przypadku zaawansowanego i nawrotowego raka endometrium. Ostatnio pojawiła się pozytywna Rekomendacja Prezesa AOTMiT dla tego wskazania i liczymy na to, że kolejne obwieszczenie refundacyjne przyniesie już pozytywne wieści dla pacjentek cierpiących na raka endometrium w postaci udostępnienia tej terapii – podsumowuje prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.