Medicalpress
Od 1 lipca 2025 roku obowiązuje nowa, trzecia już w tym roku lista leków refundowanych. Jak poinformował wiceminister zdrowia Marek Kos podczas prezentacji dokumentu, pacjenci zyskają dostęp do aż 101 nowych cząsteczkowskazań – w tym 41 onkologicznych. Szczególne znaczenie mają terapie dedykowane nowotworom piersi, płuca, GIST oraz białaczkom i nowotworom układu moczowego. To największy pakiet refundacyjny od lat, a zarazem dowód na dynamiczny rozwój polityki lekowej w Polsce.
„Od 2022 r. mamy znaczny wzrost leków refundowanych. Staramy się utrzymać wysoki poziom. W tej chwili, przy trzeciej tegorocznej liście, mamy już 101 cząsteczkowskazań – 41 z nich to wskazania onkologiczne i 60 nieonkologicznych” – powiedział Marek Kos.

Jednym z najważniejszych wydarzeń tej listy jest refundacja trastuzumabu derukstekanu w leczeniu zaawansowanego raka piersi typu HER2-low. Jak wyjaśnia dr n. med. Katarzyna Pogoda z NIO-PIB: „To przełomowy krok naprzód zarówno dla pacjentek, jak i środowiska klinicznego”. Pacjentki z nowo zdefiniowanym rakiem HER2-low – IHC 1+ lub IHC 2+ z ujemnym testem FISH – do tej pory były traktowane jako HER2-ujemne i wykluczone z terapii anty-HER2. Dzięki refundacji, jak podkreśla dr Pogoda, „doprowadziliśmy do sytuacji, w której każda pacjentka z zaawansowanym rakiem piersi – niezależnie od statusu HER2 – ma szansę na leczenie nowoczesnym koniugatem”.

Również pacjentki z przerzutowym rakiem piersi zyskają nową opcję w postaci nab-paklitakselu – zarówno w monoterapii, jak i w połączeniu z karboplatyną. Ta sama kombinacja trafi również do refundacji w pierwszej linii leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP).

Refundacją objęto również ozymertynib w nowym schemacie leczenia. „Dotychczas ozymertynib stosowano w monoterapii. Dzięki zmianie, u części chorych, będzie można rozważyć intensyfikację leczenia” – tłumaczy dr hab. n. med. Magdalena Knetki-Wróblewska z NIO-PIB. Badanie FLAURA 2 wykazało, że terapia skojarzona wydłuża czas wolny od progresji, a u pacjentów z przerzutami do mózgu – także całkowite przeżycie.

Kolejną nowością jest immunoterapia pembrolizumabem, która od lipca będzie refundowana w leczeniu okołooperacyjnym lub jako terapia uzupełniająca po resekcji guza, niezależnie od ekspresji PD-L1. „To rozszerzenie wskazań otwiera możliwość wdrożenia skutecznego leczenia dla większej grupy pacjentów” – podkreśla dr Knetki-Wróblewska.

Wśród przełomowych decyzji refundacyjnych znalazł się również ripretynib – lek dla pacjentów z GIST w co najmniej czwartej linii leczenia systemowego. „Ripretynib, inhibitor wielokinazowy, wykazuje wysoką skuteczność w populacji pacjentów, u których standardowe opcje leczenia zostały wyczerpane” – zaznacza prof. Piotr Rutkowski z NIO-PIB. W badaniu INVICTUS wykazano, że mediana przeżycia wolnego od progresji wyniosła 6,3 miesiąca wobec 1 miesiąca w grupie placebo.

W obszarze raka urotelialnego refundacją objęto trzy terapie: pembrolizumab w II linii, erdafitynib dla pacjentów z mutacją FGFR3 oraz niwolumab w połączeniu z chemioterapią w I linii leczenia. „Szczególnie objęcie refundacją pembrolizumabu w II linii leczenia było przez pacjentów i lekarzy od dawna bardzo wyczekiwane” – mówi dr hab. n. med. Jakub Kucharz, prof. NIO-PIB.

Zdecydowane zmiany dotyczą także leczenia białaczek. Bosutynib i nilotynib będą dostępne już w pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki szpikowej. „Dzięki refundacji nilotynibu w pierwszej linii leczenia pacjenci zyskają dodatkowe możliwości terapeutyczne, co jest szczególnie ważne, gdy standardowe leki nie przynoszą oczekiwanych efektów” – komentuje prof. Joanna Romejko-Jarosińska z NIO-PIB.

Na liście pojawił się również Luspatarcept – dla pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi wymagającymi przetoczeń. „Lek ten może poprawić jakość ich życia, ponieważ będzie dostępny już na początku leczenia, gdy inne metody, takie jak leki stymulujące produkcję krwinek czerwonych, nie przynoszą rezultatów” – podkreśla ekspertka.

Rekordowa lista refundacyjna objęła również terapie dla chorób nieonkologicznych, w tym rzadkich i przewlekłych. Wśród nich m.in. omaweloksolon (ataksja Friedreicha), maraliksybat (zespół Alagille’a), lebrykizumab (AZS), rytlecytynib (łysienie plackowate), a także empagliflozyna w nowych wskazaniach. „Z rozszerzenia wskazań refundacyjnych skorzystają m.in. pacjenci z cukrzycą typu 2., przewlekłą niewydolnością serca i przewlekłą chorobą nerek. To ważne zmiany nie tylko dla setek tysięcy, ale może już nawet miliona osób” – podkreślał Marek Kos.

Wiceszef resortu zwrócił także uwagę na poprawę szybkości procesów decyzyjnych. „Liczba dni aktywnego procedowania wniosku od 2022 do 2025 r. (do lipca) spadła z 479 do 229 dni. Procedowanie po naszej stronie wniosków refundacyjnych mocno przyspieszyło i chcemy, żeby te okresy były jeszcze krótsze”.

Lipcowa lista refundacyjna to nie tylko zestaw nowych substancji – to krok ku systemowi lepiej odpowiadającemu na realne potrzeby pacjentów, szczególnie tych onkologicznych i rzadkich. To także sygnał, że dostęp do terapii celowanych, immunoterapii i leczenia opartego na biomarkerach nie jest już przyszłością – ale codziennością polskiej medycyny.

Źródło: NIO-PIB

Rak pęcherza moczowego pozostaje jednym z najczęstszych nowotworów układu moczowego, a Polska niestety przoduje w Europie pod względem śmiertelności z jego powodu. Nowoczesne podejście do diagnostyki i leczenia, w tym wykorzystanie badań molekularnych, otwiera nowe możliwości dla pacjentów. Poniżej przedstawiamy najnowsze informacje na temat postępów w diagnostyce i terapii tego nowotworu.
Rak pęcherza moczowego często rozwija się bezobjawowo, a pierwszym, charakterystycznym sygnałem bywa krwiomocz – bezbolesny, pojawiający się nagle i równie nagle ustępujący. W Polsce co roku rozpoznaje się 8–8,5 tysiąca nowych przypadków tego nowotworu. W około 70–75% przypadków rak pęcherza ma postać nieinwazyjną, ograniczoną do nabłonka pęcherza, co pozwala na leczenie mało inwazyjne, takie jak przezcewkowa elektroresekcja guza (TURBT). Jednak wysoka skłonność do nawrotów – nawet u 70% pacjentów w ciągu 3 lat – stanowi poważne wyzwanie.

W przypadkach, gdy nowotwór nacieka warstwę mięśniową pęcherza, konieczne jest intensywne leczenie, w tym operacja oraz chemioterapia przedoperacyjna. Około 20% pacjentów otrzymuje diagnozę dopiero w stadium przerzutowym, gdzie szansą na przedłużenie życia pozostaje chemioterapia lub radioterapia.

Najsilniejszym czynnikiem ryzyka jest palenie tytoniu, ale również ekspozycja zawodowa na związki chemiczne czy przebyta radioterapia w obszarze miednicy zwiększają ryzyko zachorowania.

Kluczowym badaniem diagnostycznym jest cystoskopia, jednak w Polsce dostęp do bardziej komfortowej, giętkiej cystoskopii jest nadal ograniczony. W bardziej zaawansowanych przypadkach konieczna jest diagnostyka obrazowa oraz badania molekularne, które umożliwiają wykrycie nieprawidłowości genetycznych, m.in. mutacji w genie FGFR3.

Mutacje w genie FGFR3 są szczególnie częste i istotne klinicznie. Testy genetyczne są finansowane przez NFZ, co pozwala na ich szersze zastosowanie w praktyce klinicznej. Dla pacjentów z zaawansowanym rakiem pęcherza wykrycie zmian w genie FGFR3 otwiera możliwość zastosowania terapii celowanej, takiej jak erdafitynib – inhibitor FGFR, który blokuje przekaz sygnału do podziału komórek nowotworowych, zatrzymuje wzrost guza oraz powoduje apoptozę komórek nowotworowych.

Postęp w diagnostyce i leczeniu raka pęcherza moczowego, w tym wykorzystanie badań molekularnych i terapii celowanych, daje nadzieję na poprawę rokowań dla pacjentów. Ważne jest jednak zwiększenie świadomości zarówno wśród lekarzy, jak i pacjentów, na temat dostępnych możliwości diagnostycznych i terapeutycznych, aby skutecznie walczyć z tym nowotworem.