Dostępne terapie biologiczne poprawiają funkcjonowanie osób z astmą ciężką. Mimo refundacji z takiego leczenia korzysta obecnie ok. 6 tys. pacjentów, podczas gdy według szacunków terapia może być potrzebna 35 tys. osób. Na dostęp do biologicznego leczenia czekają też pacjenci z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc. W Unii Europejskiej zarejestrowano już dwa leki dla wybranych grup chorych, ale w Polsce nie są one dostępne w leczeniu POChP.

– W Polsce ponad połowa chorych na astmę i połowa chorych na POChP jeszcze nie ma rozpoznania choroby. Podstawą rozpoznania choroby obturacyjnej jest wykonanie spirometrii, czyli ujawnienie obturacji, zwężenia oskrzeli. W astmie jest ona spowodowana stanem zapalnym, który kurczy oskrzela, wywołuje obrzęk błony śluzowej i nadmiar gęstej, lepkiej wydzieliny. W przypadku POChP są te same objawy, a dodatkowo dochodzi do degradacji obwodowego miąższu płucnego, co powoduje, że powietrze z trudem wylatuje z układu oddechowego – wskazuje w rozmowie z agencją Newseria dr hab. n. med. Piotr Dąbrowiecki z Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP, z Kliniki Chorób Wewnętrznych Infekcyjnych i Alergologii Wojskowego Instytutu Medycznego – Państwowego Instytutu Badawczego.

Według szacunków przedstawianych przez Polską Federację Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP objawy astmy ma w Polsce ponad 4 mln osób, jednak rozpoznanie ma ok. 2 mln. Liczbę chorych na przewlekłą obturacyjną chorobę płuc (POChP) szacuje się na ok. 2 mln, podczas gdy w systemie ochrony zdrowia zarejestrowanych jest ok. 1,3 mln pacjentów z tym rozpoznaniem. Oznacza to, że ponad 700 tys. osób może nie wiedzieć o swojej chorobie.

W ramach Polskiego Dnia Spirometrii w środę 30 września w 10 oddziałach wojewódzkich NFZ wykonywane są bezpłatne badania spirometryczne.

– Każdy, kto ma przewlekły kaszel, trwający ponad osiem tygodni, kto zgłasza uczucie duszności, czyli subiektywne uczucie braku powietrza, powinien wykonać badanie spirometryczne. To niezmiernie ważne, żeby rozpoznać astmę – chorobę, która w Polsce zabija około kilkuset pacjentów rocznie. Jeszcze ważniejsze jest wykonanie spirometrii u osoby, która pali tytoń, żyje w zanieczyszczonej atmosferze i kaszle. Nieleczona, nierozpoznana POChP skraca życie o 10–15 lat – podkreśla dr hab. n. med. Piotr Dąbrowiecki.

Astma ciężka dotyczy 5–10 proc. chorych na astmę. U tych pacjentów objawy i zaostrzenia mogą występować mimo stosowania wysokich dawek leków wziewnych. Dla tej grupy dostępne jest leczenie biologiczne w ramach programu lekowego B.44. Obecnie obejmuje on pięć substancji czynnych o różnych mechanizmach działania.

– Leczenie biologiczne jest dostępne w Polsce od 2012 roku, a w praktyce pierwszy pacjent był włączony w 2013 roku, więc czas leczenia jest już dosyć długi i mamy spore własne doświadczenia dotyczące tych terapii – mówi dr hab. n. med. Aleksandra Kucharczyk, specjalistka chorób wewnętrznych i alergologii z Wojskowego Instytutu Medycznego – Państwowego Instytutu Badawczego. – To zmieniło świat naszych pacjentów. Spowodowało, że w tej chwili rzadko si ęzdarza, że spotykamy pacjenta z astmą, który nie może wyjeżdżać, pracować czy chodzić do szkoły, kogoś, kto w dalszym ciągu ma tego rodzaju ograniczenia.

Mimo refundacji leczenie biologiczne nadal nie trafia do wszystkich pacjentów z astmą ciężką, którzy mogą spełniać kryteria. Eksperci wskazują m.in. na potrzebę wcześniejszego kierowania chorych do ośrodków zajmujących się leczeniem astmy ciężkiej.

– Realna dostępność do terapii w dalszym ciągu nie jest wystarczająca. Liczba pacjentów sięgająca 6 tys. nie jest tym, na co liczymy, bo szacuje się, że mniej więcej 35 tys. to jest liczba, którą powinniśmy osiągnąć, jeżeli chodzi o leczenie wszystkich pacjentów chorujących na astmę ciężką – ocenia dr hab. n. med. Aleksandra Kucharczyk.

Od 1 października br., zgodnie z decyzją resortu zdrowia, do programu B.44 zostanie wprowadzonych kilka zmian. Jedną z najważniejszych jest obniżenie w kryteriach programu progów eozynofilii wymaganych przy kwalifikacji do terapii. Zmiany obejmują też obniżenie wieku kwalifikacji oraz możliwości zmiany terapii biologicznej dla leków stosowanych w programie.

Jak podkreśla dr hab. Aleksandra Kucharczyk, lekarze i pacjenci liczą także na możliwość włączenia terapii ultradługodziałającej (depemokimabu).

– To, co jest na bliskim horyzoncie, to terapia ultradługodziałająca, czyli taka, którą podaje się pacjentowi zaledwie dwa razy w roku, raz na sześć miesięcy. Ta terapia, podobnie jak leki, które już w tej chwili mamy dostępne, jest ukierunkowana na interleukinę 5. Tę ścieżkę mamy już wypracowaną, wiemy, że leki działające w tym mechanizmie są bardzo bezpieczne i skuteczne, a absolutną innowacją jest długi czas działania – wyjaśnia specjalistka WIM-PIB.

Jak podkreślają eksperci, w leczeniu POChP jesteśmy o krok wcześniej. Standardem są leki wziewne, ale u części chorych mimo leczenia nadal dochodzi do zaostrzeń. Dla wybranej grupy takich pacjentów zarejestrowano w UE dwa leki biologiczne (dupilumab i mepolizumab), które są stosowane jako uzupełnienie dotychczasowego leczenia.  

– Terapia biologiczna w POChP to krok milowy w leczeniu. To leczenie skierowane do pacjentów, którzy mają zaawansowaną postać choroby, częste zaostrzenia i którzy mają już stosowaną terapię trójlekową lub leki rozszerzające oskrzela, kiedy stosowanie steroidu nie jest wskazane. To także pacjenci, którzy mają liczbę eozynofilów powyżej 300 – mówi dr n. med. Małgorzata Czajkowska-Malinowska, konsultant krajowa w dziedzinie chorób płuc.

Badania kliniczne wykazały, że u odpowiednio dobranej grupy pacjentów leczenie biologiczne może ograniczyć liczbę zaostrzeń w POChP o 20–30 proc. Lekarze zwracają uwagę, że każde zaostrzenie pogarsza rokowanie pacjenta, zwiększa ryzyko hospitalizacji i przyspiesza pogarszanie się funkcji płuc.

– Jeżeli pacjent ma fenotyp zaostrzeniowy, to zastosowanie terapii biologicznej zmniejsza liczbę zaostrzeń o 1/3. Ponieważ zaostrzenia są pierwszą przyczyną zgonów u chorych na POChP, to można powiedzieć, że niewłączenie terapii biologicznej u chorego z fenotypem zaostrzeniowym i fenotypem eozynofilowym jest błędem w sztuce – wskazuje dr Piotr Dąbrowiecki.

Dopuszczenie terapii do stosowania w UE nie oznacza automatycznie ich refundacji w Polsce.

– Terapie biologiczne są rzeczywiście zarejestrowane, ale czekamy na refundację i przygotowania programu lekowego. Wierzę, że Rok POChP, inicjatywa, która podkreśla ważność tej choroby, będzie okresem kulminacyjnym dla pacjentów z POChP, który da im nowoczesne leczenie – podkreśla dr n. med. Małgorzata Czajkowska-Malinowska.

POChP jest trzecią najczęstszą przyczyną zgonów na świecie. Według WHO w 2023 roku odpowiadała za 3,4 mln zgonów, czyli ok. 6 proc. wszystkich zgonów.

POChP to przewlekła choroba płuc, w której dochodzi do utrwalonego ograniczenia przepływu powietrza przez drogi oddechowe. Najczęściej wiąże się z wieloletnią ekspozycją na dym tytoniowy, ale do jej rozwoju przyczyniają się również m.in. zanieczyszczenie powietrza i narażenie zawodowe. Choroba rozwija się przez lata, a do jej najczęstszych objawów należą duszność czy przewlekły kaszel.

Według danych przywoływanych przez Polskie Towarzystwo Chorób Płuc POChP dotyczy w Polsce ok. 2 mln osób, a ponad 35 proc. chorych nie ma postawionej diagnozy. Według najnowszych danych WHO POChP jest trzecią najczęstszą przyczyną zgonów na świecie. W 2023 roku odpowiadała za 3,4 mln zgonów, czyli ok. 6 proc. wszystkich zgonów.

– Mamy bardzo późną diagnostykę. Osoby bardzo późno zgłaszają się do lekarza, a jeśli się zgłaszają, to sama diagnostyka trwa od roku od momentu pojawienia się objawów, a czasami nawet od czterech do 14 lat. Takich respondentów również mieliśmy. To jest wielki problem, ponieważ im wcześniej wykryjemy POChP, zaczniemy je leczyć, kontrolować oraz wykluczymy czynniki ryzyka, tym większa szansa, żeby zahamować rozwój choroby na wcześniejszym etapie, dłużej zachować sprawność i lepszą jakość życia – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Marek Kustosz, prezes Fundacji „To Się Leczy”.

Fundacja zapytała pacjentów z POChP o ich doświadczenia związane z diagnostyką, leczeniem i codziennym funkcjonowaniem z chorobą. Niemal 60 proc. respondentów czekało na rozpoznanie ponad rok, a u co trzeciego diagnoza trwała od czterech do 14 lat lub dłużej. Eksperci wskazują, że spirometria, czyli proste badanie trwające kilka minut w gabinecie lekarza, pozwala odpowiednio wcześnie wykryć chorobę u osób z objawami oraz czynnikami ryzyka. Potrzebna jest do tego większa świadomość zarówno pacjentów, jak i personelu medycznego.

79 proc. ankietowanych wskazało duszność jako największy problem związany z chorobą, a 65 proc. nie było zadowolonych z efektów leczenia. Lekarze wskazują, że największym zagrożeniem są zaostrzenia, które mogą przyspieszać pogarszanie funkcji płuc i prowadzić do hospitalizacji. Z ankiety wynika, że w ciągu ostatniego roku 80 proc. badanych doświadczyło co najmniej jednego zaostrzenia POChP, a 43 proc. – co najmniej dwóch. Tylko 38 proc. deklarowało, że dokładnie wie, czym jest zaostrzenie i jak je rozpoznać.

– Pacjenci nie mają stałego kontaktu z personelem medycznym, lekarzem czy pielęgniarką. Jeśli coś się dzieje, czują się gorzej lub pojawiają się zaostrzenia, są pozostawieni sami sobie. Wielu z nich czeka tak długo, jak jest w stanie wytrzymać, i dopiero gdy jest już bardzo ciężko, zgłasza się do szpitala. To nie powinno tak wyglądać. Pacjent powinien być w kontakcie z opieką medyczną, żeby nie dopuszczać do zaostrzeń, a jeśli się pojawią, powinien wiedzieć, co w tej sytuacji zrobić – wskazuje Marek Kustosz.

Co trzeci badany wskazywał lęk, stres lub obniżony nastrój jako jeden z najważniejszych problemów związanych z chorobą.

– Pacjent czuje się zagrożony swoim stanem zdrowia, często jest poza pracą, w domu, bez kontaktów społecznych. Sylwetka takiego pacjenta, która ukazała się w naszym raporcie, to często osoba chora, samotna i bez pomocy. To chyba najmocniejszy obraz, który z niego wybrzmiewa – wskazuje prezes Fundacji „To Się Leczy”.

Zgodnie z danymi przytaczanymi przez Polską Koalicję Zdrowe Płuca koszty społeczne POChP w Polsce szacuje się na ok. 16 mld zł rocznie, prawie trzy razy więcej niż w przypadku astmy (5,7 mld zł). Nowoczesne terapie, w tym leki biologiczne, dla najcięższych przypadków oznaczają mniej zaostrzeń i hospitalizacji.

– Leki biologiczne to zupełnie nowa era: przechodzimy od leczenia typowo objawowego kortykosteroidami do leczenia, które jest nakierowane na konkretne mechanizmy chorób zapalnych – mówi Hubert Godziątkowski ze Stowarzyszenia Pacjentów z Chorobami Cywilizacyjnymi. – W Polsce jesteśmy w stanie nadążyć za wdrażaniem nowych terapii. Mamy już doświadczenia z lekami biologicznymi w takich terapiach jak astma oskrzelowa, atopowe zapalenie skóry czy polipy nosa – tam funkcjonują programy lekowe i leki są dostępne dla pacjentów. Niestety pacjenci z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc na razie nie mają dostępu do żadnej nowoczesnej terapii lekami biologicznymi.

– Z niezrozumiałych dla mnie względów, pomimo że leczenie już jest w rekomendacjach, ma dowody naukowe, pomimo coraz większej liczby leków, które znajdują potwierdzenie skuteczności, jak dotąd nie mamy programów lekowych. To jest duże wyzwanie, ponieważ stan budżetu nie może decydować o tym, że chorzy na chorobę A dostali leczenie biologiczne, a na chorobę B nie, choć jest równie skuteczne – mówi prof. dr hab. n. med. Tadeusz Zielonka, członek zarządu głównego Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc.

Z dwóch badań III fazy – BOREAS i NOTUS – obejmujących łącznie ponad 1,8 tys. pacjentów i opublikowanych w „New England Journal of Medicine” – wynika, że po leczeniu biologicznym zmniejszyła się częstość zaostrzeń umiarkowanych i ciężkich, poprawiły się funkcje płuc i zmniejszyło nasilenie duszności. To o tyle istotne, że badania obejmowały pacjentów, u których standardowe leczenie nie przyniosło rezultatów w postaci opanowania choroby.

W Polsce złożono wniosek o refundację leku w ramach programu „Leczenie chorych z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc. Choć ocena skuteczności klinicznej była pozytywna, prezes AOTMiT w maju br. wydał negatywną rekomendację w sprawie jego finansowania ze środków publicznych.

– To leczenie nie jest dla wszystkich chorych. Są pewne immunologiczne wymogi, musi być odpowiedni typ zapalenia i odpowiednia ciężkość choroby. Dla chorych, którzy spełniają te kryteria, leki te będą pomocne. Powinniśmy znaleźć możliwość dla tej wybranej grupy, której to leczenie przyniesie pomoc – mówi prof. Tadeusz Zielonka.

POChP nie jest chorobą jednorodną. U części chorych występuje zapalenie typu 2, którego jednym z markerów jest podwyższony poziom eozynofilów we krwi. To właśnie u wybranej grupy pacjentów z takim profilem choroby i nawracającymi zaostrzeniami badane i stosowane są terapie biologiczne. Ich mechanizm polega na blokowaniu wspólnego receptora dla interleukiny-4 i interleukiny-13, które są kluczowymi mediatorami zapalenia typu 2.

Eksperci zaznaczają, że leczenie biologiczne może oznaczać dużą zmianę w podejściu do POChP, które dotąd było leczone dość jednolicie bez względu na to, jaki mechanizm stał za chorobą u konkretnego pacjenta. Teraz będzie można traktować to jako grupę chorób o różnych mechanizmach, które wymagają też różnych terapii.

Źródło: Newseria