Nowoczesnych możliwości leczenia miastenii jest coraz więcej – to daje nadzieję chorym i cieszy lekarzy, bo mają wreszcie dobry oręż do walki z chorobą w jej najtrudniejszych przypadkach. Niestety wielu pacjentów w Polsce – a mówimy o tych najciężej chorych – nadal nie może z skorzystać. Problemem są zarówno ograniczenia finansowe, jak i niewystarczająca liczba ośrodków realizujących aktualnie funkcjonujący program lekowy. Ogromną przeszkodą w wykorzystaniu nowych terapii są też zdecydowanie zbyt restrykcyjne kryteria kwalifikacji do programu lekowego. – Nie powinniśmy doprowadzać pacjenta do stanu zagrożenia życia tylko po to, aby mógł otrzymać skuteczne leczenie – mówi Sylwia Łukomska, prezeska Stowarzyszenia Miastenia Gravis – Face to Face, która sama choruje na miastenię.

Jak obecnie wygląda sytuacja pacjentów z miastenią w Polsce? Czy w ostatnim czasie coś zmieniło się na lepsze?

Sylwia Łukomska: Zdecydowanie tak. Jesteśmy dzisiaj w zupełnie innym miejscu niż jeszcze dwa lata temu. Przede wszystkim mamy coraz więcej możliwości terapeutycznych. Od kwietnia 2024 roku funkcjonuje program lekowy B.157, a od 1 lipca 2026 do refundacji w jego ramach dołączyła kolejna cząsteczka, co oznacza, że obecnie mamy już trzy nowoczesne terapie dostępne w tym programie. Kolejne terapie znajdują się w procesach refundacyjnych. Jako stowarzyszenie bardzo aktywnie uczestniczymy w tych procesach. Przedstawiamy nasze stanowiska Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, bierzemy udział w posiedzeniach Rady Przejrzystości i zabiegamy o to, aby pacjenci mieli dostęp do kolejnych możliwości leczenia.

Nowe refundacje bardzo nas cieszą, jednak od dawna powtarzam jedno zdanie: za postępem musi iść dostęp. Bo cóż z tego, że na listach refundacyjnych pojawiają się nowe leki, skoro wielu pacjentów nadal nie może z nich skorzystać? Widzimy poprawę w porównaniu z początkiem funkcjonowania programu lekowego, ale skala dostępu do leczenia jest wciąż zdecydowanie niewystarczająca. Z danych, które posiadamy wynika, że z innowacyjnych terapii korzysta obecnie zaledwie ok. 100 pacjentów, a chorych w Polsce jest ponad 10 tysięcy. Zdajemy sobie sprawę, że nie ma potrzeby, by wszyscy chorzy dostawali najnowsze leki, bo u wielu osób choroba jest znakomicie kontrolowana za pomocą standardowych leków. Jednak pewna grupa chorych – zdecydowanie większa niż te 100 osób – nie odpowiada na to leczenie i dla nich niezbędne jest włączenie leków innowacyjnych.

Bardzo dużo zmieniło się również w diagnostyce miastenii. Jeszcze kilka lat temu wielu pacjentów przechodziło przez tzw. odyseję diagnostyczną. Przez długi czas szukali przyczyny swoich dolegliwości, odwiedzali kolejnych specjalistów, często słyszeli błędne diagnozy. Dzisiaj sytuacja wygląda zdecydowanie lepiej. Wzrosła świadomość tej choroby, również wśród lekarzy, dzięki czemu chorzy szybciej trafiają do właściwych specjalistów. To są realne dane, które pochodzą z ankiety przeprowadzonej przez nas na początku tego roku, w której zapytaliśmy ponad 200 pacjentów o doświadczenia związane z czasem otrzymania diagnozy. To ogromna zmiana na lepsze, którą warto podkreślić.

Co jest największą barierą w dostępie do nowoczesnego leczenia?

Tych barier jest kilka i one się na siebie nakładają. Pierwszą są kwestie finansowe. Szpitale obawiają się włączania kolejnych pacjentów, ponieważ NFZ nie zawsze terminowo i w pełni rozlicza nadwykonania. Placówki nie chcą więc podejmować zobowiązań, za które mogą później nie otrzymać odpowiednich środków. Docierają do nas również sygnały od pacjentów już objętych programem, że w niektórych przypadkach wydłużane są odstępy między kolejnymi podaniami leków. Nie twierdzę, że dzieje się tak wszędzie, ale takie relacje otrzymujemy. To budzi nasz wielki niepokój, ponieważ leczenie powinno być dostosowane do stanu klinicznego pacjenta, a nie do aktualnych finansów szpitala. Warto mieć na uwadze, że nie lecząc właściwie chorych w efekcie generujemy ogromne koszty.

Drugim problemem jest niewystarczająca liczba ośrodków, które rzeczywiście prowadzą leczenie. Teoretycznie mamy kilkadziesiąt placówek z kontaktami na prowadzenie programu lekowego B.157, ale kiedy przyjrzymy się liczbie leczonych w nich pacjentów, okazuje się, że w wielu ośrodkach jest to zaledwie jedna czy dwie osoby, a czasami nie ma ani jednego takiego pacjenta. Trzecia, niezwykle istotna bariera to zbyt restrykcyjne kryteria kwalifikacji do programu lekowego. W naszej ocenie nie odpowiadają one w pełni rzeczywistym potrzebom pacjentów.

Co to oznacza w praktyce?

Obecne kryteria wymagają wcześniejszego stosowania określonych terapii, m.in. steroidów i leków immunosupresyjnych, które muszą okazać się nieskuteczne. Znaczenie mają również przebyte zaostrzenia i przełomy miasteniczne w określonym czasie. Znamy przypadki pacjentów, którzy są w bardzo ciężkim stanie, mają ogromne trudności z codziennym funkcjonowaniem, ale nie kwalifikują się do programu ze względu na niespełnienie jednego z formalnych warunków. Pamiętam młodą kobietę, mamę dwójki małych dzieci, która przyjechała na nasze spotkanie z rodziną. Była w bardzo złym stanie, miała trudności nawet z otwieraniem oczu. Przeszła dwa przełomy miasteniczne, ale jeden z nich wystąpił poza okresem uwzględnianym przy kwalifikacji do leczenia. Mimo ciężkich objawów nie mogła zostać włączona do programu.

Obecne kryteria włączenia do programu sprawiają, że pacjent z ciężką miastenią może nie kwalifikować się do nowoczesnego leczenia, mimo że w oparciu o kwalifikację kliniczną bardzo go potrzebuje. I tojest dla nas szczególnie trudne do zaakceptowania.Uważamy, że nie można czekać, aż stan pacjenta pogorszy się do tego stopnia, że dojdzie do zagrożenia życia, aby móc zastosować skuteczną terapię. Przecież celem powinno być zapobieganie przełomom miastenicznym, a nie dopiero leczenie ich konsekwencji.Takie podejście jest również nieuzasadnione ekonomicznie. Pacjent z ciężkim zaostrzeniem trafia do szpitala, czasem na oddział intensywnej terapii. Dochodzą do tego koszty utraty zdolności do pracy, konieczność korzystania z pomocy opiekunów i ogromne obciążenie dla całej rodziny. O kosztach psychicznych już nie wspomnę.

A jak zmienia się życie osób, którym udało się otrzymać nowoczesne leczenie? Czy może Pani podać konkretne przykłady?

Takich historii mamy już na szczęście wiele i są one najlepszym dowodem na to, jak ogromne znaczenie ma dostęp do skutecznej terapii. Jeden z naszych kolegów, który otrzymuje leczenie w programie lekowym, w tym roku po raz pierwszy mógł wyjechać na zagraniczne wakacje. Wcześniej jego stan zdrowia był tak ciężki, że nawet zwykłe wyjście z domu stanowiło dla niego ogromny wysiłek. Dla osoby zdrowej wyjazd na wakacje może wydawać się czymś zupełnie zwyczajnym. Dla niego był symbolem odzyskanej wolności i samodzielności.

Znam też pacjentki, które dzięki nowoczesnym terapiom wróciły do pracy zawodowej. To pokazuje, jak wielka zmiana może nastąpić, kiedy choroba zostaje ustabilizowana. Oczywiście nie chcę, aby powstało wrażenie, że są to cudowne leki, które u każdego pacjenta całkowicie eliminują objawy. Sama choruję na miastenię i wiem, że nawet przy skutecznym leczeniu mogą pozostawać pewne ograniczenia. Ale te terapie potrafią sprawić, że choroba staje się znacznie bardziej przewidywalna, pacjent odzyskuje siły, może wrócić do aktywności rodzinnej i społecznej. I to jest ogromna wartość. Proszę sobie wyobrazić rodzica, który z powodu miastenii wieczorem nie ma już siły przygotować kanapki czy przeczytać dziecku bajki. Albo osobę, która przez większą część dnia musi leżeć niemal bezwładnie w łóżku, podczas gdy życie rodzinne toczy się gdzieś obok, bez jej udziału. Dzięki skutecznemu leczeniu takie osoby mogą odzyskać możliwość uczestniczenia w codziennym życiu. I właśnie dlatego tak bardzo zależy nam na tym, aby dostęp do nowoczesnych terapii był szerszy.

Stowarzyszenie Miastenia Gravis – Face to Face regularnie podejmuje działania na rzecz poprawy sytuacji pacjentów. Jak wygląda dialog z decydentami?

To prawda, staramy się być aktywni i prowadzić dialog zarówno ze środowiskiem medycznym, jak i z przedstawicielami instytucji odpowiedzialnych za organizację i finansowanie leczenia. Na początku października wspólnie z poseł Mają Nowak zorganizowaliśmy w Sejmie spotkanie poświęcone sytuacji osób z miastenią. Rozmawialiśmy o dostępności programu lekowego, potrzebie rozszerzenia kryteriów kwalifikacji, zwiększeniu liczby specjalistycznych ośrodków, ale również o opiece koordynowanej i problemach z orzecznictwem.

Ponownie zwróciliśmy się także o spotkanie z przedstawicielami Ministerstwa Zdrowia. Chcemy przedstawić konkretne problemy i wspólnie poszukać rozwiązań. Planujemy również rozmowy ze środowiskiem ekspertów neurologii oraz kolejne wystąpienia do instytucji publicznych. Widzimy, że ten dialog stopniowo się rozwija. W 2024 roku drzwi do nowoczesnego leczenia zostały dla nas lekko uchylone, dzisiaj są otwarte nieco szerzej, ale nadal daleko nam do sytuacji, w której wszyscy potrzebujący pacjenci mogą realnie skorzystać z dostępnych terapii.

Poza dostępem do leków, jakie inne problemy są obecnie najważniejsze dla pacjentów z miastenią?

Bardzo ważna jest kompleksowa opieka. Pacjent z miastenią potrzebuje nie tylko neurologa i odpowiednio dobranych leków, ale często również wsparcia psychologicznego i właściwie prowadzonej fizjoterapii. Przez lata wokół aktywności fizycznej osób z miastenią narosło wiele obaw. Dzisiaj wiemy, że odpowiednio dobrane ćwiczenia mogą być pomocne, szczególnie u pacjentów ze stabilnym przebiegiem choroby. Problem polega jednak na tym, że wciąż brakuje powszechnie dostępnych, jasnych zaleceń dotyczących fizjoterapii w miastenii. Nie każdy fizjoterapeuta ma doświadczenie w pracy z takimi pacjentami. Jako stowarzyszenie staramy się wypełniać tę lukę. Organizujemy spotkania edukacyjne, wykłady specjalistów, a nawet zajęcia pilatesu online dostosowane do możliwości osób z miastenią. Ale organizacja pacjencka nie może zastępować systemu ochrony zdrowia.

Kolejnym ogromnym problemem jest orzecznictwo. Ostatnio przeprowadziliśmy ankietę, w której wzięło udział 270 osób, a 114 respondentów podzieliło się dodatkowo swoimi doświadczeniami w odpowiedziach otwartych. Z tych relacji wyłania się bardzo niepokojący obraz. System orzeczniczy często nie rozumie zmiennego i niewidocznego przebiegu miastenii. Pacjent może jednego dnia wyglądać i funkcjonować całkiem dobrze, a następnego nie mieć siły wstać z łóżka. Tymczasem zdarza się, że komisja ocenia jego sprawność na podstawie kilkuminutowego spotkania, zamiast uwzględnić całą historię choroby i opinię neurologa prowadzącego. Pacjenci skarżą się również na wydawanie orzeczeń na zbyt krótkie okresy, mimo że miastenia jest chorobą przewlekłą, a także na częste trudności z uzyskaniem karty parkingowej. Znam przypadek kobiety, która mogłaby pracować zawodowo, gdyby miała możliwość zaparkowania samochodu blisko miejsca pracy. Bez tego dojazd i konieczność pokonania dłuższego dystansu tak bardzo ją wyczerpują, że nie ma już siły na wykonywanie obowiązków zawodowych. To pokazuje, jak pozornie niewielka zmiana może decydować o czyjejś samodzielności.

Co zatem powinno się wydarzyć w najbliższym czasie, aby sytuacja pacjentów z miastenią rzeczywiście się poprawiła?

Przede wszystkim potrzebujemy rzeczywistego, a nie tylko formalnego dostępu do nowoczesnego leczenia. Konieczne jest zapewnienie stabilnego finansowania programu lekowego, rozszerzenie kryteriów kwalifikacji do niego oraz rozwój sieci specjalistycznych ośrodków, które będą w stanie zapewnić pacjentom kompleksową opiekę. Duże nadzieje wiążemy z rozwojem ośrodków eksperckich chorób rzadkich. Ale za nowymi rozwiązaniami organizacyjnymi muszą iść konkretne środki finansowe. Nie wystarczy stworzyć ośrodki na papierze i nałożyć na nie dodatkowe obowiązki, jeśli nie zapewni się odpowiednich zasobów kadrowych i finansowych.

Bardzo ważne są też zmiany w orzecznictwie oraz zapewnienie pacjentom dostępu do fizjoterapii i wsparcia psychologicznego. Chcielibyśmy, aby system dostrzegał pacjenta z miastenią całościowo – nie tylko przez pryzmat objawów i wyników badań, ale również jego możliwości funkcjonowania, pracy, życia rodzinnego i społecznego. Bo naszym celem nie jest wyłącznie przetrwanie kolejnego zaostrzenia choroby. Chcemy normalnie żyć, pracować, wychowywać dzieci, podróżować, realizować swoje plany. Nowoczesne leczenie daje na to szansę, ale najważniejsze jest, aby ta szansa była rzeczywiście dostępna.

Źródło: inf pras