Komisja Europejska dopuściła do obrotu trofinetyd w leczeniu objawów neurobehawioralnych zespołu Retta u dorosłych oraz dzieci od 5. roku życia. To pierwsza terapia zarejestrowana w Unii Europejskiej specjalnie w tym wskazaniu. Decyzję oparto przede wszystkim na wynikach badania III fazy LAVENDER, w którym wykazano poprawę w zakresie kluczowych objawów choroby.

Zespół Retta jest rzadkim zaburzeniem neurorozwojowym, występującym przede wszystkim u dziewczynek. Dotychczas w Unii Europejskiej nie było terapii zarejestrowanej specjalnie do leczenia objawów tego zespołu. Sytuację zmienia decyzja Komisji Europejskiej dotycząca trofinetydu.

Lek został dopuszczony do stosowania w leczeniu objawów neurobehawioralnych zespołu Retta u dorosłych oraz pacjentów pediatrycznych od 5. roku życia. Rejestracja obowiązuje we wszystkich 27 państwach członkowskich UE, a także w Islandii, Liechtensteinie i Norwegii.

– Rejestracja w Unii Europejskiej pierwszej i obecnie jedynej terapii zatwierdzonej specjalnie do leczenia zespołu Retta stanowi ważny kamień milowy dla pacjentów i lekarzy w całej Europie, w tym w Polsce. Stanowi ona znaczący postęp w leczeniu objawów neurobehawioralnych tego rzadkiego i złożonego zaburzenia, w przypadku którego możliwości leczenia były dotychczas niezwykle ograniczone. Dla polskich lekarzy rejestracja otwiera nowy rozdział w opiece nad osobami żyjącymi z zespołem Retta i daje nową nadzieję pacjentom oraz ich rodzinom – mówi prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.

Rejestracja na podstawie badania III fazy LAVENDER

Podstawą europejskiej rejestracji były przede wszystkim wyniki badania III fazy LAVENDER. W badaniu oceniano wpływ trofinetydu na podstawowe objawy zespołu Retta.

Skuteczność terapii oceniano z wykorzystaniem dwóch równorzędnych pierwszorzędowych punktów końcowych: kwestionariusza zachowań w zespole Retta (Rett Syndrome Behaviour Questionnaire, RSBQ) oraz skali ogólnej poprawy w ocenie klinicysty (Clinical Global Impression–Improvement, CGI-I). W badaniu wykazano statystycznie istotną poprawę w obu tych punktach końcowych.

Trofinetyd jest syntetycznym analogiem tripeptydu będącego fragmentem insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1). IGF-1 odgrywa istotną rolę w rozwoju i funkcjonowaniu układu nerwowego.

Czym jest zespół Retta?

Zespół Retta jest rzadkim, złożonym zaburzeniem neurorozwojowym, które występuje u około jednej na 10–15 tys. dziewczynek. W większości przypadków związany jest ze zmianą w genie MECP2.

Początkowo rozwój dziecka może przebiegać prawidłowo. Najczęściej między 6. a 18. miesiącem życia dochodzi jednak do spowolnienia lub zatrzymania rozwoju, a następnie regresji i utraty wcześniej nabytych umiejętności, m.in. komunikacyjnych oraz celowego posługiwania się rękami.

Charakterystyczne mogą być stereotypowe ruchy rąk, m.in. ich wykręcanie czy klaskanie, a także zaburzenia chodu i postępujące ograniczenie sprawności ruchowej. Choroba ma istotny wpływ nie tylko na funkcjonowanie pacjentów, ale również ich rodzin i opiekunów, ponieważ wiele osób z zespołem Retta wymaga intensywnej, całodobowej opieki.

Rejestracja nie oznacza jeszcze refundacji w Polsce

Europejska rejestracja umożliwia wprowadzenie leku do obrotu, nie jest jednak równoznaczna z jego finansowaniem ze środków publicznych w poszczególnych państwach.

Kolejnym etapem mają być procedury dotyczące ustalenia ceny i refundacji na poziomie krajowym. Producent zapowiedział rozpoczęcie takich działań w państwach UE.

Źródło: mat. pras.

Rosnąca liczba pacjentów z chorobami neurologicznymi, starzenie się społeczeństwa i rozwój nowych możliwości diagnostycznych i terapeutycznych stawiają przed polską neurologią kolejne wyzwania. Eksperci wskazują, że potrzebne są m.in. lepsza profilaktyka, skoordynowane ścieżki diagnostyczno-terapeutyczne, Krajowa Sieć Neurologiczna, stabilne finansowanie programów lekowych oraz przygotowanie systemu na nowe metody diagnostyki i leczenia chorób neurozwyrodnieniowych.

Choroby mózgu stają się jednym z największych wyzwań zdrowotnych, społecznych i gospodarczych najbliższych dekad. Starzenie się społeczeństwa, rosnąca liczba osób z zaburzeniami psychicznymi, chorobami neurodegeneracyjnymi i naczyniowymi mózgu, ale również postęp diagnostyki i rozwój nowych możliwości terapeutycznych sprawiają, że potrzebne są rozwiązania wykraczające poza leczenie pojedynczych chorób.

Zdaniem Polskiego Towarzystwa Neurologicznego zdrowie mózgu powinno stać się jednym ze strategicznych obszarów polityki zdrowotnej państwa.

– Od kilku już lat działamy na rzecz podniesienia roli neurologii w obszarze zdrowia – poczynając od promocji profilaktyki, poprzez uznanie potrzeby alokacji większych zasobów finansowych i ludzkich, do wypracowania efektywniejszych systemowych sposobów postępowania z chorym. Musimy też współpracować – my, neurolodzy i psychiatrzy – bo razem diagnozujemy i leczymy choroby mózgu, które dotykają osób w każdym wieku, od zera do stu lat – podkreśla prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Profilaktyka coraz ważniejsza w starzejącym się społeczeństwie

Jednym z najważniejszych wyzwań pozostaje profilaktyka. Jak wskazuje prof. Alina Kułakowska, świadomość społeczna dotycząca możliwości zapobiegania chorobom mózgu jest wciąż niewystarczająca.

– Zadaniem pracowników ochrony zdrowia jest nie tylko diagnozowanie i leczenie, ale także uświadamianie i zachęcanie do profilaktyki, która wymaga od pacjenta trochę wysiłku i zaangażowania. Nie ma osobnej profilaktyki dla mózgu, serca czy profilaktyki przeciwnowotworowej. Jest pewien dekalog zachowań, który powinien obowiązywać każdego człowieka. Dlatego Polskie Towarzystwo Neurologiczne wspólnie z Polskim Towarzystwem Kardiologicznym i Polskim Towarzystwem Onkologicznym opracowało „10-tkę Zdrowia”, czyli uniwersalny zestaw zasad wspierających profilaktykę najważniejszych chorób cywilizacyjnych – mówi prof. Alina Kułakowska.

Znaczenie profilaktyki będzie rosło wraz ze starzeniem się polskiego społeczeństwa. Już dziś liczbę osób z otępieniem szacuje się na około 600 tys., a w kolejnych dekadach może ona znacząco wzrosnąć. Jednocześnie na kondycję mózgu wpływają styl życia i środowisko, w którym funkcjonujemy.

– Coraz więcej czynników negatywnie wpływa na funkcjonowanie mózgu. Chodzi o nadmierną stymulację mózgu, zatrucie światłem i dźwiękiem oraz różnego rodzaju używki – to wszystko powoduje, że mamy coraz więcej pacjentów neurologicznych, którym należy pomóc kompleksowo – zaznacza prezes PTN.

Nowe terapie wymagają sprawnej organizacji i finansowania

Wzrost liczby pacjentów pozostających pod opieką neurologów jest również związany z postępem medycyny. Neurologia dysponuje dziś znacznie lepszą diagnostyką oraz terapiami, które jeszcze kilka czy kilkanaście lat temu nie były dostępne. Pozwalają one nie tylko wydłużać życie pacjentów, ale w wielu przypadkach również dłużej zachowywać samodzielność, aktywność społeczną i zawodową.

Szczególne znaczenie mają programy lekowe zapewniające chorym z ciężkimi, przewlekłymi schorzeniami dostęp do nowoczesnego leczenia. Jak wskazuje prof. Kułakowska, problemem pozostaje jednak niedoszacowanie wartości kontraktów na ich realizację. Ośrodki obawiają się nadwykonań, ponieważ nie mogą przez wiele miesięcy finansować kosztownych terapii z własnych środków.

– Nie możemy dopuścić do sytuacji, w której problemy finansowania zaprzepaszczą korzyści zdrowotne, społeczne i ekonomiczne, które już osiągnęliśmy dzięki leczeniu nowoczesnymi terapiami. Postęp medycyny musi iść też w parze ze zmianami organizacyjnymi. Potrzebne są m.in. jasno określone ścieżki diagnostyczno-terapeutyczne, referencyjność ośrodków oraz Krajowa Sieć Neurologiczna. Pacjenci nie powinni być zagubieni w systemie – podkreśla prof. Alina Kułakowska.

Prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego i przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii, zwraca uwagę, że poszczególnych problemów neurologii nie można rozpatrywać w oderwaniu od siebie. Jednym z najważniejszych kierunków zmian powinna być koordynacja opieki – zarówno nad osobami po udarze, jak i pacjentami z padaczką, otępieniem czy innymi przewlekłymi chorobami układu nerwowego.

Eksperci: rozwiązania są przygotowane, potrzebne jest ich wdrożenie

Środowisko neurologiczne od lat pracuje nad propozycjami zmian w organizacji opieki. Jak wskazuje prof. dr hab. n. med. Bartosz Karaszewski, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii, część rozwiązań jest już szczegółowo opracowana.

– Dyskusja nie zaczyna się dziś; jako środowisko neurologów od dawna mamy przygotowaną agendę najważniejszych zmian, które powinny zostać wdrożone w polskim systemie ochrony zdrowia. Spriorytetyzowaliśmy zadania według kryterium wartości zdrowotnej, to jest chcemy w możliwie najkrótszym czasie uzyskać możliwie największą korzyść zdrowotną dla naszych pacjentów, a zatem możliwie najbardziej poprawić komfort życia i rokowanie osób z chorobami neurologicznymi w Polsce – podkreśla prof. Bartosz Karaszewski.

Jak dodaje, w niektórych obszarach, m.in. w leczeniu udarów mózgu, zasadnicze elementy zmian zostały już sformułowane. Przykładem jest projekt zintegrowanej opieki nad pacjentami z udarem. Kolejnym krokiem powinno być konsekwentne wdrażanie przygotowanych rozwiązań na poziomie legislacyjnym i administracyjnym.

System musi przygotować się na nowe możliwości diagnostyczne

Prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, past prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, podkreśla, że punktem wyjścia do kolejnych zmian są osiągnięcia polskiej neurologii z ostatnich lat, w tym rozwój programów lekowych. Jednocześnie pojawiają się nowe wyzwania związane m.in. z diagnostyką i leczeniem chorób neurozwyrodnieniowych.

– Jest wiele bolączek i wiele do poprawy, ale polska neurologia jest generalnie w niezłej kondycji. Wykonaliśmy w ostatnich latach dużo pracy i mamy wiele sukcesów, takich jak rozwój programów lekowych, które muszą mieć zapewnione finansowanie. Jednak wciąż pojawiają się nowe wyzwania, a jednym z nich jest rozwój nowoczesnej diagnostyki choroby Alzheimera oraz innych schorzeń neurozwyrodnieniowych. Musimy przygotować system nie tylko na udostępnienie nowych metod diagnostycznych i terapeutycznych, ale również na prawidłową kwalifikację pacjentów i organizację opieki – mówi prof. Konrad Rejdak.

Choroby mózgu generują koszty także poza ochroną zdrowia

Choroby neurologiczne i psychiatryczne mają konsekwencje wykraczające poza system ochrony zdrowia. Dr hab. Małgorzata Gałązka-Sobotka, rektor Uczelni Łazarskiego, zwraca uwagę na rosnące koszty pośrednie chorób mózgu – utratę produktywności pacjentów i ich opiekunów, absencję zawodową oraz prezenteizm, czyli ograniczoną efektywność pracy związaną ze stanem zdrowia.

Działania na rzecz zdrowia mózgu powinny więc mieć charakter międzyresortowy i obejmować nie tylko leczenie, lecz także profilaktykę, aktywizację społeczną i zawodową, przeciwdziałanie izolacji oraz rozwój opieki koordynowanej.

Potrzebę zmian dostrzega również Ministerstwo Zdrowia. Wśród wskazywanych kierunków znajdują się prace nad Narodową Strategią Neurologiczną, rozwój sieciowej organizacji opieki oraz wzmacnianie roli koordynatora. Ważnym obszarem jest również priorytet „Zdrowe serce – zdrowy mózg”, związany ze wspólnymi czynnikami ryzyka chorób neurologicznych i sercowo-naczyniowych.

II Szczyt Zdrowia Mózgu o kierunkach zmian

Dyskusja o rozwiązaniach systemowych będzie kontynuowana 29 października 2026 r. podczas II Szczytu Zdrowia Mózgu na Zamku Królewskim w Warszawie. Inicjatywa jest realizowana zgodnie ze strategicznymi celami Europejskiej Akademii Neurologii, Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, Polskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej oraz Polskiego Towarzystwa Psychiatrycznego.

W programie znalazła się m.in. międzynarodowa debata „Neurologia bez granic – wyzwania neurologii w Polsce i na świecie”, z udziałem przedstawicieli European Academy of Neurology, European Brain Council, International Alliance for Brain Health oraz polskich ekspertów. Zaplanowano również dyskusję dotyczącą priorytetu „Zdrowe serce – zdrowy mózg” oraz debatę „Brain Plan dla Polski”, poświęconą całościowej polityce zdrowia mózgu.

Program obejmuje także panel dotyczący roli parlamentarzystów w tworzeniu polityki zdrowia mózgu oraz sesje lekarsko-pacjenckie poświęcone m.in. chorobom neurozwyrodnieniowym, migrenie, chorobom rzadkim i chorobom neuroimmunologicznym.

Źródło: mat. pras.

W Polsce każdego roku ok. 6 mln pacjentów korzysta z opieki medycznej z powodu chorób neurologicznych, a wraz ze starzeniem się społeczeństwa liczba osób wymagających takiej opieki będzie rosła. Mówimy więc o problemie, który bezpośrednio lub pośrednio dotyczy niemal każdej rodziny. Jednocześnie neurologia przeżywa okres dynamicznego rozwoju. Pojawiają się nowe metody diagnostyczne i terapie, które jeszcze kilka lat temu wydawały się nieosiągalne. Dlaczego równie ważna jak dostęp do nowoczesnego leczenia pozostaje profilaktyka i co każdy z nas może zrobić dla zdrowia swojego mózgu? Z okazji Światowego Dnia Mózgu mówi o tym prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Pani Profesor, 22 lipca obchodzimy Światowy Dzień Mózgu. Czy zdrowie mózgu powinno być obecnie jednym z najważniejszych priorytetów zdrowia publicznego?

Zdecydowanie tak. Choroby mózgu należą do największych współczesnych wyzwań medycznych, społecznych i ekonomicznych. Żyjemy coraz dłużej i jest to niewątpliwie ogromne osiągnięcie współczesnej medycyny, ale wiek nadal pozostaje głównym niemodyfikowalnym czynnikiem ryzyka wielu chorób o ogromnym wpływie społecznym, niosących za sobą ryzyko niepełnosprawności, złej jakości życia, a nawet śmierci. Są to m.in. udar mózgu, choroba Alzheimera, choroba Parkinsona oraz inne choroby neurozwyrodnieniowe. Wraz z wiekiem rośnie ryzyko padaczki, której etiologia u osób starszych w ponad 50% przypadków jest związana z chorobami naczyniowymi mózgu. Bardzo ważna jest wiedza nie tylko o profilaktyce, ale też o podstawowych objawach tych chorób, co pozwala na ich wczesne rozpoznanie i wdrożenie leczenia. W przypadku udaru mózgu szybka reakcja może uratować zdrowie, a nawet życie pacjenta.

Czy mamy wpływ na zdrowie naszego mózgu?

Tak, i jest to wpływ bardzo istotny. Nie możemy zmienić swojego wieku ani uwarunkowań genetycznych, ale na wiele innych czynników ryzyka możemy skutecznie oddziaływać. Szczególne znaczenie ma kontrolowanie czynników ryzyka naczyniowego. Regularne pomiary ciśnienia tętniczego, kontrolowanie stężenia cholesterolu i glukozy, aktywność fizyczna i zdrowa dieta to podstawa. Właściwe leczenie nadciśnienia tętniczego, cukrzycy, otyłości i zaburzeń lipidowych zmniejsza ryzyko nie tylko udaru mózgu, ale także zaburzeń poznawczych i otępienia. Bardzo ważny jest codzienny styl życia. Zaleca się dietę bogatą w warzywa, owoce, produkty pełnoziarniste i ryby, regularną aktywność fizyczną, odpowiednią ilość snu, unikanie tytoniu
i innych wyrobów nikotynowych oraz alkoholu. Nie wolno też zapominać o aktywności intelektualnej i społecznej. Czytanie książek, nauka nowych umiejętności, zwłaszcza nauka nowego języka, rozwijanie zainteresowań i utrzymywanie relacji z innymi ludźmi pomagają budować tzw. rezerwę poznawczą, która pozwala mózgowi dłużej zachować sprawność. Szacuje się, że poprzez ograniczanie modyfikowalnych czynników ryzyka można zapobiec lub opóźnić pojawienie się objawów nawet w około 45 proc. przypadków otępienia w skali globalnej, jest więc o co walczyć.

Nie wszystkim chorobom mózgu potrafimy jednak zapobiegać.

To prawda. W przypadku wielu schorzeń neurologicznych, takich jak choroba Parkinsona, stwardnienie rozsiane czy padaczki genetyczne lub o nieustalonej przyczynie, nie dysponujemy obecnie swoistymi metodami profilaktyki. Brak możliwości całkowitego zapobiegania nie oznacza jednak, że zdrowy styl życia nie ma znaczenia. Te same zasady, uzupełnione o ograniczanie przewlekłego stresu, wspierają funkcjonowanie mózgu oraz całego organizmu. U osób, które już chorują neurologicznie, takie działania pomagają dłużej zachować sprawność, poprawiają jakość życia i wspierają efekty leczenia.

Polskie Towarzystwo Neurologiczne prowadzi wspólne działania profilaktyczne z Polskim Towarzystwem Kardiologicznym i Polskim Towarzystwem Onkologicznym. Dlaczego zdecydowali się Państwo na taką współpracę?

Choroby neurologiczne, choroby układu krążenia i nowotwory odpowiadają za znaczną część zgonów, niepełnosprawności oraz utraconych lat życia w zdrowiu. Jednocześnie ich najważniejsze czynniki ryzyka są w znacznej części wspólne i modyfikowalne. Dlatego jako przedstawiciele neurologii, kardiologii i onkologii mówimy jednym głosem: należy odejść od myślenia o profilaktyce wyłącznie w kategoriach pojedynczych chorób. Profilaktyka nie powinna być dzielona na „profilaktykę mózgu”, „profilaktykę serca” czy „profilaktykę raka”. Dlatego w maju tego roku prezesi wszystkich trzech Towarzystw podpisali wspólne stanowisko w sprawie wzmocnienia profilaktyki chorób przewlekłych, a wraz z nim „10-tkę zdrowia”, czyli zestaw zasad wspólnych dla serca, mózgu i ryzyka onkologicznego. Za tym apelem stoją liczby. Polska wydaje na profilaktykę 1,7 proc. budżetu zdrowotnego, przy średniej unijnej 4 proc.; w przeliczeniu na mieszkańca to 22 euro wobec 202. Jednocześnie zgonów możliwych do uniknięcia mamy o ponad 60 proc. więcej niż wynosi średnia unijna. Te dwa fakty należy czytać razem. Profilaktyka nie może być traktowana wyłącznie jako koszt, ponieważ jest to inwestycja w dłuższe życie Polaków w zdrowiu, lepszą jakość życia, większą samodzielność i odporność społeczeństwa. Mamy wiedzę, narzędzia i dowody naukowe. Teraz potrzebujemy konsekwentnych decyzji, które uczynią profilaktykę jednym z najważniejszych priorytetów polskiej polityki zdrowotnej.

Profilaktyka to perspektywa lat. A jeśli udar już się zdarzy – co powinien wiedzieć każdy?

Że liczy się czas i że mierzy się go w godzinach od pierwszego objawu, a nie w dniach. Udar jest stanem nagłym dokładnie tak samo jak zawał serca. Najprostszą podpowiedzią jest akronim FAST, po angielsku „szybko”: F jak face (opadający kącik ust, wykrzywiona twarz); A jak arms (opadające ramię, osłabienie jednej strony ciała); S jak speech (nagłe zaburzenia mowy albo rozumienia); T jak time (natychmiastowy telefon pod 112). Trzy rzeczy, o których się zapomina: objawy udaru zwykle nie bolą, więc łatwo je zbagatelizować, a jeżeli ustępują samoistnie, to nie powód do ulgi, tylko sygnał alarmowy – nie wolno czekać do rana ani dzwonić najpierw do przychodni.

W ostatnim czasie dużo mówi się o chorobie Alzheimera. Czy rzeczywiście stoimy u progu przełomu?

Możemy mówić o początku nowej ery w diagnostyce i leczeniu choroby Alzheimera. Przez wiele lat dysponowaliśmy przede wszystkim lekami łagodzącymi objawy otępienia. Obecnie po raz pierwszy pojawiły się terapie wpływające na jeden z mechanizmów rozwoju choroby, które mogą spowalniać jej postęp u odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów. To bardzo ważna zmiana, ale jednocześnie ogromne wyzwanie dla całego systemu ochrony zdrowia. Nowe terapie mogą być stosowane wyłącznie u osób z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi albo z łagodnym otępieniem w przebiegu choroby Alzheimera, po potwierdzeniu obecności patologii amyloidowej. Jeżeli pacjent trafia do neurologa dopiero wtedy, gdy otępienie jest już zaawansowane, nie ma możliwości zastosowania tych leków. Ponadto wczesne rozpoznanie daje pacjentom czas na wdrożenie interwencji niefarmakologicznych, ma więc bardzo istotne znaczenie. Niestety, obecnie duża część pacjentów otrzymuje rozpoznanie zbyt późno, często dopiero wtedy, gdy zaburzenia poznawcze wyraźnie ograniczają codzienne funkcjonowanie. Dlatego tak ważna jest edukacja społeczeństwa, a także odpowiednie przygotowanie lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej do wczesnego rozpoznawania niepokojących objawów.

W jaki sposób można wcześniej rozpoznawać chorobę Alzheimera?

Do niedawna potwierdzenie choroby Alzheimera wymagało przede wszystkim badania płynu mózgowo-rdzeniowego albo specjalistycznego badania PET. Badania te nadal są podstawą diagnostyki i potwierdzenie w jednym z nich patologii amyloidowej jest konieczne do wdrożenia terapii przeciwciałami antyamyloidowymi. Jednak coraz większe znaczenie zyskują biomarkery oznaczane we krwi, przede wszystkim fosforylowane białko tau, a zwłaszcza p-tau217. To ogromny krok naprzód, ponieważ pobranie krwi jest znacznie mniej inwazyjne i łatwiejsze do zastosowania u większej liczby pacjentów. Biomarkery nie zastępują jednak oceny klinicznej i są badaniem dodatkowym, służącym określeniu etiologii zaburzeń poznawczych. Nie rekomenduje się ich oceny u osób zdrowych bez zaburzeń pamięci.

Warto też pamiętać, że w ramach programu „Moje Zdrowie” u osób w wieku 60 lat lub starszych przewidziano ocenę funkcji poznawczych. Dzięki temu lekarz rodzinny ma szansę zauważyć niepokojące objawy i skierować pacjenta do dalszej diagnostyki. U osób, które zgłaszają problemy z pamięcią lub innymi funkcjami poznawczymi, badania biomarkerów mogą znacząco usprawnić proces diagnostyczny. Sam program jest dostępny dla wszystkich ubezpieczonych po 20. roku życia: w wieku 20–49 lat badania kontrolne przysługują co pięć lat, a od 50. roku życia – co trzy lata.

Jakie największe wyzwania stoją dzisiaj przed polską neurologią w zakresie diagnostyki i leczenia choroby Alzheimera?

Największym wyzwaniem jest przygotowanie całego systemu do wcześniejszego rozpoznawania choroby oraz wdrażania nowych terapii. Potrzebujemy dobrze zorganizowanej ścieżki diagnostycznej – od lekarza podstawowej opieki zdrowotnej, przez ambulatoryjną opiekę specjalistyczną, aż po wyspecjalizowane ośrodki zajmujące się diagnostyką i leczeniem chorób prowadzących do otępienia. Niewątpliwie będzie tutaj potrzebna pewna referencyjność ośrodków, ale także ich ścisła współpraca. Drugim ogromnym wyzwaniem pozostają kadry. Według dostępnych danych w Polsce jest nieco ponad cztery tysiące neurologów, a około jedna trzecia pracujących specjalistów osiągnęła już wiek emerytalny. Rosnąca liczba pacjentów z chorobami otępiennymi i innymi schorzeniami neurologicznymi będzie wymagała nie tylko większej liczby lekarzy, ale również pielęgniarek neurologicznych, neuropsychologów, logopedów, fizjoterapeutów, terapeutów zajęciowych i pracowników socjalnych. Nowoczesna opieka neurologiczna musi być zespołowa i kompleksowa, a w neurologii podobnie jak w onkologii i kardiologii wzrośnie rola koordynatorów opieki.

Czy postęp terapeutyczny dotyczy wyłącznie choroby Alzheimera?

Absolutnie nie. Neurologia jest dziedziną, w której w ostatnich latach pojawiło się bardzo wiele nowych terapii w chorobach uważanych dotychczas za nieuleczalne, albo prowadzące do znacznej niesprawności. Znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnego leczenia stwardnienia rozsianego, choroby Parkinsona, spastyczności i dystonii, rdzeniowego zaniku mięśni oraz innych chorób nerwowo-mięśniowych. Rozwijają się możliwości leczenia padaczek lekoopornych i migreny. Dla wielu pacjentów nowe terapie oznaczają możliwość powrotu do aktywności zawodowej i rodzinnej albo dłuższe zachowanie samodzielności. Coraz lepiej rozumiemy również biologiczne mechanizmy chorób neurodegeneracyjnych, dlatego możemy spodziewać się kolejnych terapii modyfikujących ich przebieg.

Czy polscy pacjenci mają do tych terapii realny dostęp?

W znacznej części tak, i dzieje się to przede wszystkim przez programy lekowe. Neurolodzy
i neurolodzy dziecięcy prowadzą ich dziś 22 i to one są podstawowym źródłem dostępu polskich pacjentów do innowacyjnych terapii. Właśnie dlatego niepokoją nas problemy z finansowaniem programów lekowych. Liczba pacjentów w tych programach rośnie z roku na rok i jest to wzrost przewidywalny: w wielu z nich jesteśmy w stanie podać konkretne liczby na podstawie dotychczasowych obserwacji, a tam, gdzie zmieniają się kryteria kwalifikacji – oszacować je. Chodzi o to, żeby znalazło to odbicie w planach finansowych Narodowego Funduszu Zdrowia z wyprzedzeniem. Zabezpieczenie odpowiednich środków na diagnostykę i leczenie chorób neurologicznych jest warunkiem tego, aby móc w pełni korzystać z możliwości współczesnej medycyny.

Jakie przesłanie chciałaby Pani przekazać z okazji Światowego Dnia Mózgu?

Chciałabym, abyśmy zaczęli traktować zdrowie mózgu tak samo poważnie jak zdrowie serca. Neurologia daje dziś coraz więcej możliwości – potrafimy wcześniej rozpoznawać wiele chorób i coraz lepiej rozumiemy mechanizmy ich rozwoju, dysponujemy też skuteczniejszym leczeniem niż jeszcze kilka lat temu. Jednocześnie ogromny wpływ na zdrowie mózgu mają nasze codzienne decyzje oraz warunki, w których żyjemy, pracujemy i starzejemy się.

Edukacja zdrowotna nie powinna być traktowana jako dodatek. Znaczenie ma wszystko, o czym mówiłam – od profilaktyki po umiejętność rozpoznania niepokojących objawów i szybkiego reagowania. Najskuteczniejsza terapia nie pomoże pacjentowi, który trafi do neurologa zbyt późno, a w przypadku udaru mózgu o możliwości skutecznego leczenia często decyduje natychmiastowe wezwanie pomocy. Dlatego podstawowa wiedza o profilaktyce, objawach alarmowych i zasadach postępowania w sytuacji zagrożenia zdrowia powinna być przekazywana już od najmłodszych lat. Światowy Dzień Mózgu jest też doskonałą okazją, aby przypomnieć, że na dbanie o zdrowie mózgu nigdy nie jest ani za wcześnie, ani za późno.

Źródło: inf pras