Psychoterapia psychodynamiczna dostosowana do potrzeb osób ze schizofrenią może poprawiać ich codzienne funkcjonowanie i łagodzić objawy wycofania oraz braku inicjatywy – wynika z badania opublikowanego w „The Lancet Psychiatry”. Metodę stosowano jako uzupełnienie standardowego leczenia.

Badanie przeprowadził zespół Christiane Montag z berlińskiej Charité we współpracy z International Psychoanalytic University Berlin. Naukowcy sprawdzali, czy dodanie zmodyfikowanej psychoterapii psychodynamicznej do standardowej opieki psychiatrycznej przynosi pacjentom większe korzyści niż sama standardowa opieka.

Schizofrenia jest zaburzeniem psychicznym, które może wpływać na postrzeganie rzeczywistości, myślenie, emocje i zachowanie. Według danych Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) w 2023 r. na schizofrenię chorowało na świecie około 27 mln osób. Jej objawy dzieli się m.in. na pozytywne, takie jak urojenia i omamy, oraz negatywne, obejmujące osłabienie motywacji, ograniczone okazywanie emocji czy wycofanie społeczne. Określenia te nie oznaczają objawów „dobrych” i „złych”: pierwsze odnoszą się do pojawienia się nietypowych doświadczeń, drugie – do ograniczenia pewnych zdolności i aktywności.

Autorzy badania zwracają uwagę, że trudności w nawiązywaniu i utrzymywaniu relacji mogą utrzymywać się pomimo leczenia, sprzyjając izolacji i pogorszeniu jakości życia. Dlatego głównym celem badania była ocena funkcjonowania psychospołecznego, czyli radzenia sobie z codziennymi zadaniami i uczestniczenia w życiu społecznym.

Psychoterapia psychodynamiczna bywa stosowana u osób z psychozą, ale jej skuteczność zbadano znacznie słabiej niż skuteczność terapii poznawczo-behawioralnej. Autorzy wskazują, że według ich wiedzy było to pierwsze odpowiednio duże randomizowane badanie, oceniające dostosowaną do osób ze schizofrenią metodę psychodynamiczną prowadzoną według podręcznika terapeutycznego, z długoterminową obserwacją.

Badana metoda to zmodyfikowana psychoterapia psychodynamiczna schizofrenii (MPP-S). W odróżnieniu od klasycznej psychoanalizy nie rozpoczyna się od interpretowania nieświadomych konfliktów. Najpierw terapeuta wspiera pacjenta w budowaniu relacji, rozumieniu własnych i cudzych stanów psychicznych, regulowaniu emocji i odróżnianiu własnych przeżyć od przeżyć innych osób. Bardziej interpretacyjne techniki wprowadza się stopniowo, stosownie do możliwości pacjenta.

Do badania włączono 130 osób w wieku 18–64 lat, leczonych ambulatoryjnie z powodu schizofrenii lub zaburzenia schizoafektywnego. Losowo przydzielono je do dwóch równych grup: jednej zaoferowano MPP-S jako uzupełnienie standardowej opieki, drugiej – samą standardową opiekę. W analizie uwzględniono 129 osób, ponieważ jedna wycofała zgodę na wykorzystanie danych.

W grupie MPP-S przewidziano indywidualne sesje raz w tygodniu, co najmniej 30 spotkań, z możliwością przedłużenia leczenia do 24 miesięcy. Osoby, które rozpoczęły właściwą psychoterapię, odbyły średnio około 69 sesji. Terapię prowadziło 20 specjalistów doświadczonych w leczeniu psychoz, korzystających z regularnej superwizji.

Standardowa opieka (TAU, ang. treatment as usual) była dostosowywana do potrzeb pacjentów. Mogła obejmować leki, konsultacje psychiatryczne, psychoedukację, wspierające kontakty psychoterapeutyczne, zajęcia grupowe, terapię zajęciową oraz pomoc pielęgniarską i socjalną. Nie obejmowała natomiast formalnej psychoterapii prowadzonej zgodnie z niemieckimi wytycznymi psychoterapeutycznymi. MPP-S nie zastępowała więc dotychczasowego leczenia, lecz stanowiła jego uzupełnienie.

Stan uczestników oceniano przed leczeniem i podczas kolejnych wizyt, a główne porównania przeprowadzono po 24 i 36 miesiącach. Osoby oceniające nie znały przydziału pacjentów do grup, choć pacjenci i terapeuci wiedzieli, kto korzysta z MPP-S.

Podstawowym miernikiem była skala Mini-ICF-APP, oceniająca ograniczenia aktywności i uczestnictwa w życiu społecznym związane z zaburzeniami psychicznymi. Wyższy wynik oznacza większe trudności. Skala uwzględnia m.in. organizowanie działań, podejmowanie inicjatywy i funkcjonowanie w relacjach, lecz badanie nie dowodzi osobnej poprawy każdej z tych umiejętności.

Po uwzględnieniu wyników początkowych oszacowana różnica między grupami wyniosła 3,45 punktu po 24 miesiącach i 4,07 punktu po 36 miesiącach – na korzyść grupy, której zaoferowano MPP-S. Obie różnice były istotne statystycznie. Oznacza to, że w tej grupie przeciętnie stwierdzano mniejsze ograniczenia funkcjonowania psychospołecznego niż w grupie standardowej opieki.

Większa była też poprawa w zakresie objawów negatywnych. W skali SANS przewagę MPP-S wykazano zarówno po 24, jak i po 36 miesiącach. W podskali objawów negatywnych PANSS przewagę odnotowano po 24 miesiącach, lecz nie potwierdzono jej w głównej analizie po 36 miesiącach.

W głównych analizach nie stwierdzono istotnej przewagi MPP-S w łagodzeniu objawów pozytywnych, takich jak urojenia i omamy, ani objawów depresyjnych. Niektóre analizy dodatkowe sugerowały jednak możliwe korzyści także w zakresie objawów pozytywnych.

Badacze oceniali również tzw. integrację struktury psychicznej, związaną m.in. z rozumieniem stanów psychicznych i regulowaniem emocji. Istotną statystycznie przewagę MPP-S stwierdzono w tym zakresie dopiero po 36 miesiącach. Autorzy przypuszczają, że umiejętności rozwijane w terapii mogą utrwalać się stopniowo, ale nie wykazali, że właśnie ten mechanizm odpowiada za poprawę codziennego funkcjonowania.

Częstość zgłaszanych zdarzeń niepożądanych była podobna w obu grupach. Odnotowano jednak trzy poważne zdarzenia: dwa zgony samobójcze – po jednym w każdej grupie – oraz umieszczenie uczestnika z grupy MPP-S w szpitalu psychiatrii sądowej po agresywnym zachowaniu. Osoba z grupy MPP-S, która zmarła samobójczo, nie rozpoczęła psychoterapii. Wyniki nie wskazały na większą częstość zdarzeń niepożądanych w grupie MPP-S, ale wielkość badania ogranicza ocenę bezpieczeństwa.

Istotnym ograniczeniem była liczba brakujących obserwacji: nie przeprowadzono 29 proc. zaplanowanych ocen po 24 miesiącach i 48 proc. po 36 miesiącach. Autorzy zastosowali metody statystyczne uwzględniające niepełne dane oraz dodatkowe analizy, które zasadniczo potwierdziły główne wyniki. Nie wyklucza to jednak wpływu brakujących obserwacji na oszacowaną skuteczność.

Badanie przeprowadzono w jednym ośrodku, wśród pacjentów zdolnych do udziału w długoterminowej terapii. Wykluczono m.in. osoby z nasilonym pobudzeniem, stwarzające zagrożenie dla innych lub z określonym nasileniem ryzyka samobójczego. Wyników nie można zatem automatycznie odnosić do wszystkich osób ze schizofrenią.

Badanie nie rozstrzyga również, jak MPP-S wypada na tle terapii poznawczo-behawioralnej. Nie porównywano jej z inną psychoterapią o podobnej intensywności, dlatego nie wiadomo, jaka część poprawy wynikała ze specyficznych technik MPP-S, a jaka z dodatkowego, regularnego kontaktu z terapeutą.

Autorzy zastrzegają, że wyniki dotyczą konkretnej, zmodyfikowanej metody i nie powinny być uogólniane na wszystkie podejścia psychodynamiczne. Ich zdaniem MPP-S może być wartościowym uzupełnieniem leczenia, zwłaszcza w poprawie funkcjonowania psychospołecznego i łagodzeniu objawów negatywnych. Przed szerszym wdrożeniem potrzebne są badania w niezależnych ośrodkach, porównania z innymi aktywnymi terapiami oraz ocena mechanizmów działania i kosztów. (PAP)

Źródło: Nauka w Polsce

Zespół specjalistów przeprowadzi w Słupsku pierwszą w kraju operację wspomagającą leczenie choroby Alzheimera, polegającą na usprawnieniu odpływu szkodliwych metabolitów z mózgu. Mamy zgodę komisji bioetycznej, pierwszą w Polsce i pierwszą tak pogłębioną w Unii Europejskiej – powiedział PAP dr n. med. Daniel Maliszewski.

Maliszewski, chirurg Wojewódzkiego Szpitala Specjalistycznego w Słupsku, będzie głównym operatorem pierwszej operacji pacjenta z chorobą Alzheimera. Ma ona zostać przeprowadzona jeszcze w październiku.  

– W ciągu tygodnia, dwóch powinniśmy być po pierwszym zabiegu. Będziemy operować w zespole z dr n. med. Ewą Migacz, specjalistą laryngologii, która w zespole jest wsparciem w zakresie anatomii głowy i szyi oraz mikrochirurgii – poinformował Maliszewski.

Plan jest taki, by zabieg zakończyć w ciągu trzech, czterech godzin ze względu na to, że operowany będzie pacjent neurologiczny.

– Przedłużony zabieg jest zawsze jakimś dodatkowym czynnikiem ryzyka – delirium pooperacyjnego, które może się pojawić. Będziemy się starać skracać czas tego zabiegu i dopasować techniki tak, by to osiągnąć – zaznaczył chirurg.

Do zabiegu wykorzystany zostanie nowoczesny sprzęt mikrochirurgiczny, którym dysponuje słupski ośrodek.

–  Będziemy operować w oparciu o zieleń indocyjaninową, czyli będziemy robić limfografię barwnikową, która pokaże nam drogi chłonne. Będziemy wykonywać zabieg pod mikroskopem, korzystać z ultraczułego USG, który jest w stanie pokazać nam drogi chłonne wielkości nawet 0,2-0,3 dziesiątych milimetra i używać robota Symani – powiedział Maliszewski.

Podkreślił, że sam zabieg chirurgiczny nie jest obciążający, więc pacjenci szybko powinni dochodzić do siebie. Przy czym należy pamiętać, że pacjent neurologiczny będzie wymagał opieki okołooperacyjnej, w tym obecności rodziny przed i po zabiegu.

Oczekiwanym efektem zabiegu jest przede wszystkim kliniczna poprawa u pacjenta, zatrzymanie rozwoju choroby.

Jednocześnie Maliszewski podkreślił, że patomechanizmy choroby Alzheimera nie są do końca znane.

– Z najbardziej prawdopodobnych, jak twierdzą specjaliści, jest magazynowanie się białka tau i amyloidu w obrębie układu nerwowego, co powoduje degenerację neuronów w wyniku podwyższonych stężeń. Prace nad techniką chirurgiczną polegającą na usprawnieniu odpływu szkodliwych metabolitów z mózgu rozpoczęły się około 2021 roku, po potwierdzeniu obecności układu limfatycznego w obrębie mózgu w roku 2017. Więc wiemy, że ten układ jest odpowiedzialny za odprowadzanie szkodliwych metabolitów z obszaru ośrodkowego układu nerwowego. Pośrednie dowody wskazują na to, że jest też odpowiedzialny za odprowadzanie tego białka tau i amyloidu. Wiemy też, że jest on niewydolny lub przeciążony właśnie w tej grupie pacjentów z chorobami neurodegeneracyjnymi. Koncepcja jest taka, by go wspomóc, odbarczyć z zastosowaniem technik mikrochirurgii i supermikrochirurgii – powiedział Maliszewski.

W badaniach, zabiegach i analizach stosowania operacyjnej metody wspomagającej leczenie chorób neurodegeneracyjnych przodują aktualnie dwa ośrodki – ASAN Medical Center w Korei Południowej i Cleveland Clinic w USA. Operują też Tajwańczycy i Chińczycy.

W Słupsku zoperowany zostanie pierwszy pacjent w Polsce. W kolejce czeka jeszcze trzech z 40 diagnozowanych i wybranych spośród zgłoszonych ponad 100. Przeszli finalną kwalifikację przeprowadzoną przez neurologa, dra hab. n. med. Kamila Chwojnickiego. Zleca m.in. biomarkery z krwi, co pozwala w sposób mniej inwazyjny potwierdzić i monitorować chorobę Alzheimera.

Z analiz dotychczas przeprowadzonych zabiegów wiadomo, co podkreślił Maliszewski, że metody operacyjne przynoszą poprawę, skutecznie wspomagają leczenie pacjentów z rozpoznanymi chorobami neurodegeneracyjnymi, najczęściej wskazuje się na chorobę Alzheimera, są doniesienia również w zakresie Parkinsona.

– Są pacjenci, u których efekty są bardzo dobre, tacy, u których one są, ale znacznie mniejsze. Szukamy tej grupy, dla której korzyści będą najbardziej odczuwalne. Szukamy odpowiedniego wskazania, pośrednich czynników, którymi mogą być stadium choroby, aktywność snu, ilość metabolitów. Może być ich więcej. Szukamy. Każdy kolejny miesiąc daje nowe dane, nowe wyniki, które pozwalają coraz lepiej selekcjonować pacjentów – zaznaczył chirurg.

Pytany o to, czy metoda operacyjna zastąpi pacjentom dostępną terapię lekową, powiedział, że „tego jeszcze nie wiemy”.

– Traktujmy ją raczej jako metodę wspomagającą leczenie. W tej trudnej chorobie wszystkie ręce na pokład. Na pewno są przed nami jeszcze lata badań, żeby odkryć tę grupę pacjentów, u których korzyść z leczenia będzie największa. Co roku jesteśmy jednak bogatsi o nowe doświadczenia. Będziemy modyfikować metodę, kwalifikację pacjenta, prowadzenie pooperacyjne, by było skuteczniej, bezpieczniej – powiedział Maliszewski. (PAP)

Źródło: Nauka w Polsce

Medycyna powinna uwzględniać to, że każda z płci może inaczej reagować na choroby i leki; ale przez dekady ignorowała kobiety – powiedziała PAP dr Kinga Szydłowska z Instytutu Nenckiego PAN. Dodała, że różnice między mężczyznami i kobietami widać już na poziomie komórkowym.

Medycyna powinna uwzględniać to, że każda z płci może inaczej reagować na choroby i leki; ale przez dekady ignorowała kobiety – powiedziała PAP dr Kinga Szydłowska z Instytutu Nenckiego PAN. Dodała, że różnice między mężczyznami i kobietami widać już na poziomie komórkowym. 

Dr Kinga Szydłowska z Instytutu Biologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego Polskiej Akademii Nauk specjalizuje się w neurobiologii molekularnej. Przez lata badała udary mózgu, padaczkę i prowadziła badania przedkliniczne w Toronto Western Hospital. Obecnie w Instytucie Nenckiego PAN bada wpływ wzbogacenia środowiska (bodźców kognitywnych, ruchowych i społecznych) na mózg zwierząt. 

Jak opowiadała w rozmowie z PAP, dopiero w latach 90. XX w. amerykańskie agencje ds. badań nad lekami wydały pierwsze zalecenia, aby badania nowych leków obejmowały obie płcie. 

– Wcześniej przez dziesięciolecia traktowano organizm mężczyzny jako domyślny standard, zgodnie z którym opracowuje się terapie, a kobiety uważano za jego mniejszą wersję. Tymczasem wiele chorób przebiega u kobiet inaczej, także powszechnie stosowane leki w takiej samej dawce mogą różnie działać u kobiet i mężczyzn – zwróciła uwagę naukowczyni.

Zdaniem dr Szydłowskiej lekceważenie kobiet przez medycynę to pokłosie tragicznych wydarzeń wywołanych stosowaniem leku talidomid. – W latach 50. XX w. zapisywano go m.in. kobietom w ciąży na nudności. Jednak po kilku latach okazało się, że wywoływał on bardzo silne zaburzenia rozwojowe i doprowadził do ok. 90 tys. poronień, a ponad 15 tys. dzieci urodziło się z poważnymi wadami wrodzonymi – przypomniała badaczka.

Dodała, że w środowisku medycznym przypadek tego farmaceutyku wywołał przerażenie. – Doprowadziło to do zaprzestania badania jakichkolwiek leków na kobietach, a zwłaszcza na kobietach w ciąży i karmiących, by uniknąć ryzyka wystąpienia powikłań w rozwoju dziecka – powiedziała dr Szydłowska.

Jednak, jak zaznaczyła, nawet po rozpoczęciu badań na kobietach, dane kobiet i mężczyzn analizowano zbiorczo – w ponad 80 proc. badań podawano je bez rozróżnienia na płeć. – Kiedy po jakimś czasie przeanalizowano te wyniki w podziale na grupy kobiet i mężczyzn, okazało się, że u kobiet w porównaniu z mężczyznami występują duże różnice w parametrach farmakokinetyki leków – czyli jak szybko i jakie stężenie lek osiąga w organizmie, w jakich tkankach jest obecny i jak szybko jest usuwany. W efekcie dla wielu leków dawki ustalone dla kobiet były zbyt wysokie – powiedziała dr Szydłowska.

Jak podkreśliła, kobiety i mężczyźni różnią się nie tylko hormonami albo narządami płciowymi, różnice występują także na poziomie fizjologicznym. – U kobiet inaczej może przebiegać oczyszczanie organizmu z pewnych substancji przez nerki lub wątrobę. Żołądek kobiet wolniej opróżnia się z treści pokarmowej, różnice pojawiają się również w zawartości wody i tkanki mięśniowej w organizmie. A to wpływa na czas utrzymywania się w ciele leku oraz jego metabolizm – powiedziała.

W skrajnych przypadkach lek był usuwany z organizmu mężczyzn po dwóch godzinach, a u kobiet znajdował się 48 godzin. – Pod koniec lat 90. i na początku lat 2000 dziesięć leków stosowanych w leczeniu różnych chorób zostało czasowo wycofanych z rynku z powodu poważnych efektów ubocznych u kobiet.

To na przykład zolpiden – lek stosowany w psychiatrii, nasenny i uspokajający. Kobiety przyjmujące takie same dawki jak mężczyźni wolniej metabolizowały i wydalały lek nasenny, przez co rano miały trudności z wybudzaniem, a ich funkcje poznawcze i sprawność psychoruchowa były upośledzone. To z kolei utrudniało codzienne funkcjonowanie i prowadziło na przykład do wypadków samochodowych. Dopiero po latach Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, FDA) wydała zalecenie zmniejszenia jego dawki dla kobiet o połowę – opisywała dr Szydłowska.

Kolejnym takim przykładem może być digoksyna, lek nasercowy stosowany u osób z przewlekłą niewydolnością serca lub migotaniem przedsionków. Ten medykament bardzo skutecznie pomaga mężczyznom, znacząco zmniejsza u nich ryzyko długiej hospitalizacji. Jednak okazało się, że u kobiet wręcz zwiększa ryzyko śmierci. – Na szczęście ponowne badanie sprawiło, że po redukcji dawki ten lek u kobiet może być z powodzeniem stosowany – zaznaczyła ekspertka.

Jej zdaniem w badaniach klinicznych coraz częściej są uwzględniane kobiety. Najnowsze dyrektywy Unii Europejskiej (UE) z lat 2021 i 2022 zalecają testowanie leków na obu płciach i dopuszczają w określonych sytuacjach badania z udziałem kobiet w ciąży lub karmiących piersią.

– Rekrutacja uczestniczek bywa jednak wyzwaniem dla firm farmaceutycznych. Standardowo lek bada się najpierw ogólnie na kobietach, a przy uzasadnionej potrzebie wprowadza się dodatkowe badania. Wymagane jest stosowanie antykoncepcji lub rekrutowanie kobiet po okresie rozrodczym. Jednak proces badania nowego leku trwa od 10 do 30 lat, w związku z czym wiele farmaceutyków dostępnych na rynku przebadano dawno temu według starych zasad – podkreśliła dr Szydłowska. 

Poważniejszym problemem pozostają badania podstawowe, z których wywodzą się nowe leki. Większość z nich wciąż wykonuje się głównie na samcach zwierząt lub komórkach pochodzenia męskiego, aby uniknąć zmienności wyników. Grozi to pominięciem substancji, które mogłyby skuteczniej działać u samic, a w wyniku tego u kobiet.

Jak wyjaśniła dr Kinga Szydłowska, leki działają inaczej u każdej z płci, bo różnice między kobietami i mężczyznami widać również na poziomie komórkowym. Komórki męskie i żeńskie różnią się m.in. się długością telomerów – struktur na końcach chromosomów, nadzorujących podziały komórkowe. – U mężczyzn telomery są krótsze niż u kobiet w tym samym wieku, co oznacza, że biologicznie mężczyźni są minimalnie starsi. Różnice występują także w funkcjonowaniu mitochondriów w produkcji energii i odporności na wolne rodniki tlenowe – tłumaczyła naukowczyni.

Kolejną różnicą jest poziom autofagii, czyli naturalnego procesu samooczyszczania komórek z toksycznych białek i uszkodzonych struktur. – W niektórych typach komórek kobiety mają niższy poziom autofagii, a na przykład w mózgu autofagia usuwa szkodliwe białka, takie jak beta-amyloid czy białko tau, powiązane z chorobą Alzheimera. Niższy poziom autofagii oraz wcześniejsze odkładanie się białka tau u kobiet mogą tłumaczyć, dlaczego stanowią one 2/3 chorych na Alzheimera w USA i ogólnie częściej zapadają na to schorzenie – opowiadała ekspertka z Instytutu Nenckiego PAN.

Z kolei, jak dodała, w przypadku stwardnienia rozsianego kobiety chorują częściej z powodu bardziej intensywnie działającego układu odpornościowego, co zwiększa też podatność na inne choroby autoimmunologiczne. – U mężczyzn stwardnienie rozsiane występuje rzadziej, ale choroba postępuje szybciej i ma ostrzejszą postać, ponieważ ich komórki nerwowe są bardziej podatne na stres oksydacyjny, stany zapalne trwają dłużej, a na skrajach uszkodzeń szybciej gromadzi się żelazo – opisała.

Podkreśliła, że współczesna medycyna odchodzi od jednego wzorca pacjenta. – Przyszłością jest medycyna spersonalizowana. Wkrótce będziemy mogli zaprojektować terapię indywidualnie dla każdej osoby – podsumowała dr Kinga Szydłowska.

Źródło: Nauka w Polsce

Implant ślimakowy nie musi już mieć procesora noszonego za uchem, ale całość urządzenia, łącznie z mikrofonem i źródłem zasilania, może być umieszczona pod skórą. To duża zmiana dla osób ze znacznym ubytkiem słuchu. Dzięki nowym implantom pacjent może słyszeć podczas snu czy aktywności w wodzie. Rozwiązanie to trafia teraz na europejskie rynki, a jeden z jego prototypów wszczepiono w ramach badań klinicznych w Instytucie Fizjologii i Patologii Słuchu​ w Kajetanach.

– Najważniejszą innowacją jest możliwość umieszczenia pod skórą pełnego systemu – mówi agencji Newseria prof. dr hab. inż. Artur Lorens z Instytutu Fizjologii i Patologii Słuchu. – Jednym z największych wyzwań technologicznych było opracowanie mikrofonu, który może odbierać dźwięki przez skórę, a jednocześnie pozwala zachować parametry słyszenia porównywalne z rozwiązaniami wykorzystującymi mikrofon zewnętrzny. Ten implant może działać przez całą dobę, także podczas snu czy ładowania.

Firma MED-EL opracowała wszczepiany mikrofon, który umożliwia odbiór wyraźnego dźwięku wysokiej jakości, pozostając całkowicie pod skórą. Implant TICI UNICO odbiera dźwięki przez skórę, przekształca je w sygnały elektryczne i stymuluje ślimak. Sygnały są następnie przekazywane za pośrednictwem nerwu słuchowego do mózgu.

– Z punktu widzenia użytkownika oznacza to możliwość korzystania z implantu również w sytuacjach, w których zewnętrzne elementy tradycyjnego systemu zwykle są zdejmowane, na przykład podczas snu czy niektórych aktywności w wodzie – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. i n. o zdr. mgr zarz. Piotr H. Skarżyński z Międzynarodowego Centrum Słuchu i Mowy. – Jednocześnie dotychczasowe dane kliniczne wskazują, że jakość słyszenia może być porównywalna z uznanymi systemami implantów ślimakowych.

Pierwsze wyniki badań klinicznych nad całkowicie wszczepialnym implantem opublikowano w 2025 roku w „Communications Medicine”. W badaniu uczestniczyło sześciu dorosłych ze znacznym lub głębokim odbiorczym ubytkiem słuchu. Pacjentów obserwowano przez 52 tygodnie. Wyniki testów rozumienia mowy w ciszy i w hałasie były porównywalne przy korzystaniu z całkowicie wszczepialnego systemu i zewnętrznego procesora. Autorzy zaznaczyli jednak, że ze względu na niewielką liczbę uczestników wyniki wymagają potwierdzenia w większych badaniach.

W kolejnym badaniu klinicznym, prowadzonym od czerwca 2024 do września 2025 roku w ośrodkach w czterech krajach, wzięło udział 30 pacjentów. W badaniach uczestniczył również Instytut Fizjologii i Patologii Słuchu w Kajetanach.

– Z pewnością jest to istotny krok w rozwoju implantów ślimakowych. Dotychczas ich skuteczność rozwijano przede wszystkim poprzez poprawę jakości słyszenia, technologii elektrod czy procesorów. Możliwość wszczepienia całego aparatu pod skórę otwiera kolejny kierunek rozwoju, związany nie tylko ze słyszeniem, ale również z tym, jak funkcjonuje urządzenie w codziennym życiu pacjenta. Brak zewnętrznych elementów może mieć znaczenie dla komfortu, swobody wykonywania różnych aktywności czy dyskrecji – wyjaśnia prof. Piotr H. Skarżyński.

Według Światowej Organizacji Zdrowia ponad 1,5 mld ludzi na świecie żyje z różnym stopniem ubytku słuchu, a ok. 430 mln wymaga rehabilitacji z powodu ubytku słuchu powodującego niepełnosprawność. WHO prognozuje, że do 2050 roku będzie to odpowiednio niemal 2,5 mld i ponad 700 mln osób. W rehabilitacji słuchu stosuje się m.in. aparaty słuchowe i implanty ślimakowe.

W Polsce pierwszy zabieg wszczepienia implantu ślimakowego przeprowadził 16 lipca 1992 roku prof. Henryk Skarżyński. Dzień później implant otrzymało pierwsze w Polsce dziecko. W 2002 roku zespół prof. Skarżyńskiego przeprowadził pierwszą na świecie operację wszczepienia implantu ślimakowego pacjentowi z częściową głuchotą. Do 2026 roku w Instytucie Fizjologii i Patologii Słuchu wszczepiono ponad 20 tys. różnych typów aktywnych implantów słuchowych.

– Nie jest to rozwiązanie dla każdego pacjenta ani nie zastąpi obecnie stosowanych implantów. Powinniśmy raczej mówić o poszerzeniu możliwości i większej personalizacji doboru technologii do potrzeb konkretnej osoby – podkreśla prof. Piotr H. Skarżyński.

TICI UNICO jest przeznaczony dla osób ze znacznym i głębokim odbiorczym ubytkiem słuchu, które kwalifikują się do wszczepienia implantu ślimakowego.

– TICI UNICO uzyskał oznakowanie CE i jest obecnie stopniowo wprowadzany na wybrane rynki europejskie. Szczegółowy harmonogram jego dostępności w Polsce, a także informacje dotyczące ceny, nie zostały jeszcze ogłoszone – mówi Bartłomiej Szylz, dyrektor zarządzający spółki MEDEV Medical Devices Polska, która jest dystrybutorem tych urządzeń. – Jeżeli chodzi o finansowanie ze środków publicznych, w Polsce istnieją już świadczenia obejmujące leczenie zaburzeń słuchu za pomocą implantów ślimakowych. Nie oznacza to jednak automatycznie, że nowy system TICI UNICO będzie od momentu wprowadzenia objęty finansowaniem w tym samym zakresie. Kwestia ta będzie zależała od dalszych ustaleń dotyczących jego dostępności i zasad finansowania na polskim rynku.

Źródło: Newseria

Udział kobiet w badaniach klinicznych, w tym ciężarnych i karmiących piersią, gromadzenie danych medycznych z podziałem na płeć, lepszy dostęp do diagnostyki czy też opieki zdrowotnej – to niektóre z postulatów europosłów w przyjętym przez nich sprawozdaniu Komisji Praw Kobiet i Równouprawnienia (FEMM) na temat nierówności w opiece zdrowotnej. Domagają się bardziej zdecydowanych działań na rzecz zniwelowania różnic w stanie zdrowia kobiet i mężczyzn.

– Bardzo się cieszę, że światło dzienne ujrzał raport dotyczący różnic w podejściu zdrowotnym pomiędzy kobietami i mężczyznami. Na ten temat wielu zamyka oczy, ale faktem jest, że przez dziesięciolecia wszystkie badania, analizy, testowanie brały pod uwagę płeć męską, a nie żeńską. A okazuje się, że symptomy różnych chorób różnią się u kobiet i mężczyzn, w tym m.in. zawału serca. To wymaga też innego podejścia, innego dawkowania leków, a przede wszystkim badań – mówi w rozmowie z agencją Newseria Elżbieta Łukacijewska, posłanka do Parlamentu Europejskiego z Koalicji Obywatelskiej i EPL.

W czerwcu br. Komisja Praw Kobiet i Równouprawnienia przyjęła projekt sprawozdania na temat nierówności płci w opiece zdrowotnej. Wezwała tym samym Unię Europejską do podjęcia bardziej zdecydowanych działań w celu zwalczania systemowych uprzedzeń w badaniach medycznych, diagnostyce i leczeniu.

– Strategia na rzecz równości płci kobiet i mężczyzn w Unii Europejskiej jest ważnym dokumentem. To są wytyczne, które poszczególne państwa europejskie powinny wdrożyć u siebie. Jest to kluczowe, ponieważ kobieta i mężczyzna różnią się między sobą, więc ważne jest to, aby spojrzeć na te płcie jednak trochę inaczej, chociażby pod względem zdrowia. Wyciągać wtedy wnioski i dla kobiet, i dla mężczyzn – uważa Joanna Scheuring-Wielgus, posłanka do Parlamentu Europejskiego z Nowej Lewicy i S&D.

W raporcie podkreślono, że choroby układu krążenia są główną przyczyną zgonów w Unii Europejskiej, a wskaźnik umieralności kobiet jest wyższy niż mężczyzn, pomimo powszechnych w społeczeństwie błędnych przekonań. Europosłowie zaznaczyli, że takie postrzeganie przyczynia się do niższego poziomu świadomości ryzyka wśród kobiet i pracowników służby zdrowia, a także niższego wskaźnika uczestnictwa w badaniach przesiewowych w kierunku chorób układu krążenia.

Do tego dochodzą modele ryzyka chorób układu krążenia, które często nie uwzględniają większości czynników biologicznych, społecznych i psychospołecznych specyficznych dla płci, takich jak np. nadciśnienie tętnicze, cukrzyca, historia ginekologiczna, wczesna menopauza, przemoc ze strony partnera, status społeczno-ekonomiczny czy też przewlekły stres.

– Pamiętam, gdy organizowałam konferencję dotyczącą chorób układu krążenia. Lekarze i  profesorowie, zarówno z Polski, jak i z innych krajów podkreślali to, jak ważna jest świadomość, że kobiety przechodzą inaczej zawał serca, są inne symptomy. My często nawet nie mamy świadomości, że coś niedobrego za chwilę się z nami stanie, więc edukacja, dane i badania są absolutnie niezbędne – podkreśla europosłanka KO.

Choroby metaboliczne, takie jak cukrzyca, są diagnozowane u kobiet ok. 4,5 roku później niż u mężczyzn. Panie doświadczają również znacznie gorszych długoterminowych wyników zdrowotnych niż mężczyźni, w tym o 30 proc. wyższego ryzyka zgonu z powodu chorób układu krążenia, co pokazują dane z raportu Komisji FEMM.

– Te przepisy też pokazują, że przez lata byliśmy ślepi i głusi na endometriozę. To temat bardzo istotny i dotyka wielu kobiet. Było wręcz takie myślenie, że kobieta niestety musi cierpieć. Menopauza, endometrioza, choroby układu krążenia, cukrzyca, choroby psychiczne, to wszystko wymaga innego podejścia do leczenia kobiet, a innego do mężczyzn. Unia i Komisja FEMM, której jestem członkiem, bardzo mocno podkreślają, że muszą być odrębne badania, analizy i testy w przypadku kobiet i mężczyzn, a nie to, co się przetestuje na mężczyznach, automatycznie stosowane jest na kobietach, chociaż nie daje takich pozytywnych efektów – wyjaśnia Elżbieta Łukacijewska.

Endometrioza jest chorobą przewlekłą, która dotyka od 10 do 15 proc. kobiet w wieku rozrodczym. Może powodować takie objawy jak m.in. silny ból, zmęczenie i obfite krwawienie. Mimo jej powszechności diagnoza zajmuje przeciętnie 6–10 lat. Zdaniem autorów raportu opóźnienie w ustaleniu przyczyny problemu ma charakter strukturalny i odzwierciedla nierówności płci oraz uprzedzenia w opiece zdrowotnej.

– Gdy patrzymy na wyniki badań i próbujemy je przeanalizować, to musimy wiedzieć, że były one przeprowadzane na populacji męskiej. Kobiety nigdy nie były brane pod uwagę, jeżeli chodzi o wyniki badań, niezależnie od tego, czy mówimy o raku, pracy, o czymkolwiek. Kluczowe jest to, żeby w końcu, gdy coś badamy i chcemy wyciągać z tego wnioski, to żeby to rozdzielić. Mężczyźni i kobiety inaczej się rozwijają, wpływają na nich inne czynniki. Istotne jest, że powstał ten raport, który przegłosowaliśmy w Parlamencie Europejskim. Cieszę się, ponieważ to jest pierwszy krok do tego, żeby spojrzeć na te wyniki badań jednak pod względem płciowym – zaznacza europosłanka z Nowej Lewicy.

Europosłowie przyjęli sprawozdanie na temat nierówności płci w opiece zdrowotnej 16 września br. Ich zdaniem konieczne jest projektowanie badań uwzględniających płeć w całym cyklu badawczym, w tym zwiększenie wysiłków na rzecz włączenia kobiet w ciąży i karmiących piersią do badań klinicznych, a także gromadzenia danych z podziałem na płeć w projektach finansowanych ze środków unijnych.

– Choroby, których my jako kobiety doświadczamy przez całe życie, też powinny być w centrum uwagi. One mają wpływ na zdrowie psychiczne i fizyczne kobiet, potem na koszty leczenia. Przy okazji tego raportu dotykamy też kwestii niewygodnych dla wielu i które nie są kompetencją Unii Europejskiej, ale one zawsze będą, ponieważ to jest sygnał, że myślimy o kobietach. Czyli zdrowie seksualne, edukacja seksualna, bezpieczna aborcja. To są tematy, które wzbudzają dużo kontrowersji pomiędzy grupami politycznymi, ale zawsze będą w tego typu raportach. Zwłaszcza tych, które wychodzą z Komisji Praw Kobiet i Równouprawnienia – podkreśla Elżbieta Łukacijewska.

Posłowie do Parlamentu Europejskiego domagają się również, aby Komisja i państwa członkowskie zajęły się szkodliwymi praktykami, takimi jak przymusowa aborcja i sterylizacja, odmowa dostępu do opieki aborcyjnej, okaleczanie narządów płciowych osób interpłciowych czy też przemoc położniczo-ginekologiczna.

W raporcie podkreślono, że ponad 20 mln kobiet w Unii Europejskiej wciąż nie ma dostępu do bezpiecznych i legalnych usług aborcyjnych z powodu utrzymujących się w wielu państwach członkowskich szkodliwych i dyskryminujących barier regulacyjnych i proceduralnych.

– Jest też kwestia gender i tego, jak podchodzić do tych określeń oraz osób, które zmieniają płeć. A tych przypadków jest coraz więcej. Prawa strona chciałaby, żeby w ogóle nie dotykać tych tematów, ale sednem tego raportu było inne podejście w leczeniu kobiet i mężczyzn. Spojrzenie na te wszystkie dolegliwości, które mamy jako kobiety, ale także na kobiety w ciąży, matki karmiące. Bardzo się cieszę, że ten raport został przegłosowany większością głosów, ponieważ jest oczekiwany i potrzebny. Myślę, że da też do myślenia zarówno firmom farmaceutycznym, jak i całemu środowisku lekarskiemu – zaznacza europosłanka KO.

Źródło: Newseria

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Hovilpri (pritelivir), nowy doustny lek przeciwwirusowy przeznaczony dla dorosłych pacjentów z obniżoną odpornością, u których standardowe leczenie opryszczki okazało się nieskuteczne. Preparat działa w inny sposób niż dotychczas stosowane leki, co może mieć szczególne znaczenie w przypadku zakażeń wywołanych wirusami opornymi na terapię.

Zakażenia wirusem opryszczki pospolitej (HSV) są powszechne i najczęściej objawiają się bolesnymi pęcherzykami na skórze lub błonach śluzowych. Wirusy HSV-1 i HSV-2 mogą powodować zmiany między innymi w okolicy ust, nosa i narządów płciowych. Po zakażeniu wirus pozostaje w organizmie przez całe życie i może okresowo się uaktywniać.

U osób z prawidłowo funkcjonującym układem odpornościowym opryszczka zazwyczaj ma łagodny przebieg. Znacznie poważniejszym problemem może być jednak u pacjentów z obniżoną odpornością, między innymi osób zakażonych HIV, leczonych onkologicznie czy po przeszczepieniach. W tej grupie zmiany mogą być rozległe, bolesne i utrzymywać się przez długi czas. Dodatkowym wyzwaniem jest oporność wirusa na standardowe leki przeciwwirusowe, takie jak acyklowir, walacyklowir i famcyklowir.

Zatwierdzony przez FDA pritelivir działa poprzez hamowanie kompleksu helikazy i prymazy, który jest niezbędny do namnażania materiału genetycznego wirusa. Mechanizm ten różni się od działania dotychczas stosowanych preparatów, dzięki czemu nowa terapia może stanowić alternatywę dla pacjentów, u których wcześniejsze leczenie nie przyniosło poprawy.

Skuteczność leku oceniono w badaniu klinicznym III fazy PRIOH-1, obejmującym 101 dorosłych pacjentów z obniżoną odpornością. Uczestników losowo przydzielono do grupy otrzymującej pritelivir lub inne leczenie wybrane przez badacza. Po 28 dniach całkowite wygojenie zmian stwierdzono u 63 proc. pacjentów stosujących Hovilpri, w porównaniu z 34 proc. osób w grupie kontrolnej. W przypadku niepełnego wygojenia zmian możliwe było przedłużenie terapii do 42 dni.

Najczęściej zgłaszanym działaniem niepożądanym był ból głowy. FDA zwraca również uwagę na możliwość interakcji priteliviru z innymi lekami, co ma szczególne znaczenie u pacjentów przyjmujących wiele preparatów z powodu chorób współistniejących.

Warto podkreślić, że Hovilpri nie eliminuje wirusa HSV z organizmu. Leczenie pozwala opanować aktywne zakażenie i wspomaga gojenie zmian, ale nie zapobiega całkowicie przyszłym nawrotom. Wirus pozostaje w stanie utajenia i może ponownie się uaktywnić, również bez widocznych objawów.

Zatwierdzenie priteliviru poszerza możliwości leczenia trudnych zakażeń opryszczkowych, szczególnie u pacjentów z obniżoną odpornością i brakiem odpowiedzi na standardowe terapie. Nowy lek nie jest przeznaczony do rutynowego leczenia opryszczki u osób zdrowych. Decyzja FDA dotyczy rynku amerykańskiego i nie oznacza automatycznej dostępności preparatu w Polsce.

Źródło: FDA, FDA Approves Drug to Treat Lesions Caused by Herpes Simplex Virus.

Przedstawiciele siedmiu medycznych towarzystw naukowych zaapelowali o wstrzymanie prac nad proponowaną zmianą zasad finansowania Agencji Badań Medycznych. Eksperci zwracają uwagę, że zastąpienie stałego odpisu z NFZ w wysokości 0,3 proc. mechanizmem pozwalającym na przekazywanie ABM środków w wysokości „do 0,3 proc.” może ograniczyć przewidywalność finansowania wieloletnich projektów badawczych.

Wspólne stanowisko medycznych towarzystw naukowych zostało opublikowane 6 października 2026 r. Dotyczy prac nad zmianą art. 97 ust. 3e ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz niektórych innych ustaw (UD439), regulującego sposób ustalania wysokości odpisu Narodowego Funduszu Zdrowia na rzecz Agencji Badań Medycznych.

Z 0,3 proc. na „do 0,3 proc.”

Obecny mechanizm przewiduje przekazywanie ABM środków odpowiadających 0,3 proc. planowanych należnych przychodów NFZ z tytułu składek na ubezpieczenie zdrowotne. Jest to jedno z podstawowych źródeł finansowania m.in. niekomercyjnych badań klinicznych, eksperymentów badawczych i innych projektów biomedycznych.

Projektowana zmiana zakłada zastąpienie stałego odpisu rozwiązaniem umożliwiającym ustalanie go na poziomie „do 0,3 proc.”, stosownie do określanego każdego roku zapotrzebowania finansowego Agencji. Zdaniem przedstawicieli środowiska naukowego zasadniczym pytaniem jest to, jaki wpływ taka konstrukcja będzie miała na przewidywalność i wieloletnią stabilność finansowania badań medycznych w Polsce.

Problem ma szczególne znaczenie ze względu na specyfikę projektów badawczych. Badania kliniczne i inne projekty biomedyczne są przedsięwzięciami wieloletnimi – obejmują przygotowanie protokołu, procedury regulacyjne i bioetyczne, rekrutację pacjentów, obserwację kliniczną, analizę wyników oraz końcowe rozliczenie. Zobowiązania instytucji finansującej z konieczności wykraczają więc poza pojedynczy rok budżetowy.

Niekomercyjne badania odpowiadają na pytania ważne dla pacjentów

Autorzy stanowiska szczególną uwagę zwracają na rolę niekomercyjnych badań klinicznych.

Ich znaczenie nie sprowadza się do poszukiwania nowych produktów leczniczych. Badania te pozwalają m.in. porównywać dostępne strategie terapeutyczne, optymalizować schematy leczenia, analizować zastosowanie leków poza zarejestrowanymi wskazaniami czy oceniać interwencje, którymi z powodów ekonomicznych nie jest zainteresowany sektor komercyjny.

Są szczególnie istotne w obszarach, w których niewielka liczba pacjentów lub charakter problemu klinicznego ograniczają zainteresowanie komercyjne – m.in. w pediatrii, chorobach rzadkich, wielochorobowości oraz w przypadku niektórych procedur zabiegowych.

Jak podkreślono w stanowisku, publiczne finansowanie może być w takich sytuacjach jedyną możliwością uzyskania odpowiedzi na pytania kliniczne istotne z punktu widzenia potrzeb pacjentów. Badania finansowane ze środków publicznych są również jednym z mechanizmów wprowadzania nowych metod diagnostycznych i terapeutycznych do praktyki oraz pozyskiwania niezależnych danych potrzebnych do podejmowania decyzji medycznych i systemowych.

495 projektów o wartości 6,2 mld zł

W stanowisku przywołano również skalę rozwoju systemu badań biomedycznych po utworzeniu ABM. Według danych Agencji do końca 2025 r. podpisano umowy dotyczące 495 projektów o łącznej wartości 6,2 mld zł, a około 95 tys. pacjentów ma dzięki nim uzyskać możliwość dostępu do innowacyjnych terapii lub diagnostyki.

Rozwój objął także infrastrukturę. W 2026 r. Polska Sieć Badań Klinicznych skupiała 35 Centrów Wsparcia Badań Klinicznych, na których utworzenie przeznaczono łącznie około 400 mln zł ze środków krajowych i KPO. Równolegle rozwijana jest sieć 19 Regionalnych Centrów Medycyny Cyfrowej.

Zdaniem sygnatariuszy oznacza to, że finansowanie ABM nie dotyczy już wyłącznie pojedynczych grantów, ale jest częścią szerszego systemu obejmującego badania kliniczne, infrastrukturę badawczą, medycynę cyfrową, bezpieczeństwo lekowe oraz rozwój kompetencji polskich zespołów naukowych.

Trzy warunki: przewidywalność, ciągłość i możliwość rozwoju

Towarzystwa naukowe wskazują trzy elementy, które ich zdaniem powinny zostać zabezpieczone w przyszłym modelu finansowania ABM.

Pierwszym jest przewidywalność, pozwalająca podejmować wieloletnie zobowiązania wobec ośrodków badawczych i pacjentów. Drugim – ciągłość, umożliwiająca dokończenie już rozpoczętych projektów zgodnie z protokołami i harmonogramami. Trzecim jest możliwość dalszego rozwoju, zwłaszcza niekomercyjnych badań klinicznych w dziedzinach, w których finansowanie komercyjne pozostaje niewystarczające.

Jednocześnie autorzy stanowiska zaznaczają, że ABM powinna podlegać transparentnym mechanizmom oceny wykorzystania środków publicznych, efektów realizowanych programów, postępów projektów oraz ich znaczenia klinicznego i naukowego. Przypominają, że działalność Agencji była już przedmiotem kontroli m.in. NIK, Ministerstwa Zdrowia i Krajowej Administracji Skarbowej, które wskazywały zarówno na znaczenie realizowanych zadań, jak i obszary wymagające usprawnień organizacyjnych i nadzorczych.

Apel o wstrzymanie prac i szerszą debatę

Sygnatariusze stanowiska apelują o wstrzymanie dalszych prac nad nowelizacją w części dotyczącej zasad finansowania Agencji Badań Medycznych.

Zamiast tego postulują przeprowadzenie „spokojnej, merytorycznej i transparentnej dyskusji” nad przyszłym modelem finansowania badań medycznych w Polsce. W debacie – ich zdaniem – powinni uczestniczyć przedstawiciele środowiska naukowego, klinicznego i pacjenckiego oraz instytucji odpowiadających za organizację i finansowanie systemu ochrony zdrowia.

Pod wspólnym stanowiskiem podpisali się przedstawiciele Polskiego Towarzystwa Onkologicznego, Polskiego Towarzystwa Chirurgii Onkologicznej, Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej, Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej, Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego, Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego oraz Polskiego Towarzystwa Radioterapii Onkologicznej.

Pełna treść wspólnego stanowiska medycznych towarzystw naukowych

Jak lepiej diagnozować, leczyć i wspierać pacjentów w powrocie do zdrowia? Odpowiedzi na te pytania mają przynieść projekty, które otrzymają wsparcie w najnowszym konkursie Agencji Badań Medycznych. Na eksperymenty badawcze służące poprawie jakości opieki nad chorymi przeznaczono 125 mln zł.

Jak wyjaśniła ABM w przesłanym we wtorek komunikacie, celem konkursu na eksperymenty badawcze jest finansowanie projektów, które pomogą opracować nowe standardy i wytyczne opieki nad pacjentami oraz znaleźć skuteczniejsze sposoby diagnozowania chorób i wsparcia w ich leczeniu. ABM poszukuje interdyscyplinarnych projektów łączących nowoczesne metody leczenia z zaawansowaną diagnostyką.

Konkurs koncentruje się na badaniach służących zapewnieniu pacjentom wszechstronnej, uwzględniającej ich wszystkie potrzeby opieki. Takie podejście ma pomóc w tworzeniu rozwiązań, które pozwolą lepiej odpowiadać na potrzeby pacjentów, poprawiać skuteczność terapii i wspierać długotrwałą poprawę jakości życia osób zmagających się z różnymi chorobami.

„Efektem projektów powinna być także ocena innowacyjnych lub wciąż niewystarczająco przebadanych procedur medycznych. Dotyczy to między innymi programów rehabilitacyjnych, w tym interwencji psychofizycznych, a także procedur chirurgicznych. Finansowane badania mają dostarczyć dowodów na to, jak skuteczne i bezpieczne są poszczególne metody oraz jaki jest ich wpływ na wyniki leczenia i jakość życia pacjentów, a także ich efektywność w systemie ochrony zdrowia” – wskazano w komunikacie.

O dofinansowanie mogą się ubiegać m.in. uczelnie, instytuty naukowe oraz inne jednostki prowadzące działalność badawczą w Polsce. Warunkiem udziału jest realizacja projektu ze statusem eksperymentu badawczego.

Nabór wniosków rozpoczął się 15 września i potrwa do 17 listopada br. Wnioski będzie można składać wyłącznie drogą elektroniczną za pośrednictwem systemu teleinformatycznego ABM.

W poniedziałek, 5 października, zaplanowano webinarium informacyjne dla wnioskodawców i będzie poświęcone kryteriom oceny, zasadom finansowania oraz wymogom formalnym związanym z realizacją eksperymentów badawczych. Szczegóły dotyczące rejestracji znajdują się na stronie internetowej ABM. (PAP)

Źródło: Nauka w Polsce

Decyzja MZ o zakończeniu procesu refundacyjnego terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka pozbawia pacjentów szansy na dostęp do bardzo skutecznego leczenia – oceniają hematolodzy. Ich zdaniem konieczne jest rozwiązanie, które pogodzi dobro pacjentów z odpowiedzialnością resortu za środki publiczne.

Jak podkreślił w rozmowie z PAP prof. Artur Jurczyszyn z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, kierownik Ośrodka Leczenia Dyskrazji Plazmocytowych, terapia CAR-T nie jest tylko niewielką modyfikacją dotychczasowego leczenia pacjentów ze szpiczakiem (jednym z najczęstszych nowotworów układu krwiotwórczego).

– Jest to odmienna biologicznie strategia terapeutyczna, która wykorzystuje własne zmodyfikowane genetycznie limfocyty T pacjenta. Jej skuteczność jest bardzo wysoka – sięga niemal 100 proc. Obecnie nie ma lepszego leczenia dla chorych na szpiczaka nawrotowego lub opornego na terapię – powiedział hematolog.

Przypomniał, że terapia CAR-T jest podawana jednorazowo i – jak wykazały badania kliniczne – nie tylko znacznie zmniejsza ryzyko progresji choroby lub zgonu w porównaniu z leczeniem standardowym, ale przynosi też korzyści w zakresie przeżycia całkowitego. Potwierdzają to m.in. wyniki III fazy badania klinicznego o akronimie CARTITUDE-4.

Prof. Jurczyszyn zwrócił uwagę, że w polskich ośrodkach chorzy na szpiczaka byli leczeni CAR-T w ramach badania klinicznego. – Wyniki są znakomite. Wielu z nich wróciło do pracy i do pełnienia innych ról społecznych – podkreślił hematolog.

Największą liczbę pacjentów zakwalifikował do badań klinicznych CAR-T zespół dr. Wojciecha Legiecia, kierownika Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku, Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im Św. Jana z Dukli. – W jednym z badań było to 16 pacjentów. I od połowy 2023 r. tylko jeden z nich miał progresję szpiczaka i musieliśmy zastosować inne leczenie. Wszyscy pozostali są w remisji, dzięki czemu mogą normalnie funkcjonować w życiu prywatnym, zawodowym, bez żadnej dodatkowej terapii – powiedział PAP specjalista.

Dlatego – w ocenie hematologów – zakończenie przez Ministerstwo Zdrowia na początku sierpnia procesu refundacyjnego CAR-T odbiera pacjentom ze szpiczakiem szansę na skorzystanie z najskuteczniejszej obecnie metody leczenia.

W odpowiedzi na pytanie PAP nt. powodów zakończenia procesu refundacyjnego terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka Biuro Komunikacji MZ poinformowało, że w resorcie toczyły się postępowania o objęcie refundacją dwóch różnych tego typu terapii. Jedna z nich – o międzynarodowej nazwie ciltacabtagen autoleucel – miałaby być finansowana w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego w 2. i 3. linii, a druga – idecabtagen vicleucel – w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego od 3. linii.

Obydwa procesy zakończyły się wydaniem negatywnych decyzji o objęciu refundacją w pierwszej instancji ze względu na niespełnienie części kryteriów z art. 12 ustawy o refundacji, poinformował resort zdrowia. Chodzi m.in. o wysokość szacowanego (na podstawie warunków cenowych przedłożonych przed wnioskujące firmy) wzrostu wydatków całkowitych NFZ w związku z objęciem refundacją tych terapii. Ministerstwo Zdrowia podkreśliło jednocześnie, że aktualnie dla obu terapii toczą się postępowania w drugiej instancji.

Prof. Jurczyszyn zastrzegł, że terapia CAR-T nie jest leczeniem prostym i pozbawionym ryzyka. Wymaga starannej kwalifikacji, doświadczonych zespołów, odpowiedniej infrastruktury i monitorowania potencjalnie ciężkich działań niepożądanych. Wymagania te są określone przez Europejską Agencję Leków. „Dlatego decyzja o jej dostępności powinna opierać się na medycynie opartej na dowodach, doświadczeniu wyspecjalizowanych ośrodków oraz racjonalnym modelu finansowania. A nie na samym fakcie, że mamy do czynienia z kosztowną terapią zaawansowaną” – napisał prof. Jurczyszyn w swoim liście otwartym do MZ z 8 sierpnia br.

Specjalista przypomniał, że 29 grudnia ub.r. prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zarekomendował objęcie terapii ciltacabtagene autoleucel refundacją w programie lekowym B.54. Wskazał jednocześnie na konieczność dalszego obniżenia ceny oraz rozszerzenie instrumentów dzielenia ryzyka (specjalne mechanizmy, które obniżają realny koszt terapii dla płatnika publicznego).

– To oznacza, że istnieje przestrzeń do poszukiwania takiego mechanizmu finansowania CAR-T, który pogodzi dobro pacjentów z odpowiedzialnością decydentów za środki publiczne – powiedział prof. Jurczyszyn.

Wskazał, że koszty braku dostępu chorych do tej terapii mogą być bardzo wysokie. – To są koszty różnych leków stosowanych w kolejnych liniach leczenia non-stop przez rok do wielu lat, tj. do czasu progresji, to są koszty hospitalizacji i leczenia powikłań. Gdyby je policzyć, to bardzo prawdopodobne jest, że koszty jednorazowo podanej terapii CAR-T będą mniejsze – tłumaczył hematolog. Dodał, że są to również koszty utraty aktywności zawodowej, społecznej.

– Ta terapia ogromnie ogranicza koszty powikłań związanych z następującymi po sobie liniami leczenia w modelu klasycznym. Na przykład pacjent, który po jednorazowej terapii przez pięć lat ma głęboką odpowiedź i nie potrzebuje leczenia, na pewno kosztuje system mniej niż pacjent, który jest na terapiach podawanych ciągle – ocenił dr Legieć.

Ponadto, w szpiczaku ogromne znaczenie ma moment zastosowania skutecznej terapii.

– Pacjenci, którzy kwalifikują się do CAR-T dzisiaj, za kilka miesięcy, ze względu na pogorszenie stanu klinicznego, mogą jej już nie otrzymać. Jako lekarz nie mogę się pogodzić z tym, że najlepsze leczenie w drugiej i trzeciej linii dla pacjentów ze szpiczakiem nie jest dostępne w naszym kraju, a jest finansowane ze środków publicznych już w 13 krajach europejskich, w tym u naszych sąsiadów – powiedział prof. Jurczyszyn.

Resort zdrowia zwrócił uwagę w odpowiedzi przesłanej PAP, że obecnie pacjenci chorzy na szpiczaka mają w ramach programu lekowego B.54. dostęp do wielu opcji terapeutycznych opartych na zastosowaniu w skojarzeniu kilku grup nowoczesnych leków. „Dodatkowo, w leczeniu od 4. linii w ramach programu lekowego B.54. objęte refundacją są innowacyjne przeciwciała bispecyficzne stosowane w monoterapii” – zaznaczyło Biuro Komunikacji MZ. Przeciwciała bispecyficzne, obok terapii CAR-T, stanowią przełomową metodę immunoterapii ukierunkowaną na limfocyty T. Ponadto, w najnowszym obwieszczeniu na 1 lipca br. objęto refundacją dwie kolejne terapie dedykowane chorym na szpiczaka plazmocytowego, podkreślono w piśmie.

– Jako lekarz zajmujący się tą chorobą od wielu lat doskonale widzę i doceniam ten postęp. Rozumiem także argument Ministerstwa Zdrowia, że środki publiczne są ograniczone, a decyzje refundacyjne muszą uwzględniać potrzeby pacjentów cierpiących na wiele różnych chorób – powiedział PAP prof. Jurczyszyn.

Zwrócił jednak uwagę, że liczba refundowanych terapii nie jest tym samym co możliwość zastosowania właściwej terapii u konkretnego chorego we właściwym momencie choroby. – Część wymienianych przez Ministerstwo Zdrowia nowoczesnych terapii ma inne miejsce w sekwencji leczenia, podczas gdy ciltacabtagen autoleucel jest przeznaczony dla ściśle określonej populacji chorych już po wcześniejszej terapii – wyjaśnił specjalista.

Tak jest między innymi w przypadku 43-letniego kardiologa Wojciecha Rycharda z Wrocławia. – U mnie szpiczak bardzo szybko nawrócił po pierwszej linii terapii, na drugą linię leczenia okazał się być oporny. Dlatego hematolodzy, z którymi się konsultowałem, ocenili, że najskuteczniejszą opcją leczenia dla mnie będzie CAR-T – wyjaśnił w rozmowie z PAP. Na obecnym etapie rozwoju choroby może ona przynieść najtrwalszą, najdłuższą remisję.

– Dzięki temu mam szasnę wrócić do normalnego życia zawodowego, społecznego. W moim przypadku zastosowanie terapii przeciwciałami bispecyficznymi nie tylko nie daje szansy na tak długą remisję, ale może też uniemożliwić mi w przyszłości skorzystanie z CAR-T lub sprawić, że będzie ona mniej skuteczna – podkreślił kardiolog, który w tydzień zebrał środki na prywatnej zbiórce na sfinansowanie tej metody leczenia.

– Przeszedłem już procedurę separacji komórek, które pojechały do laboratorium w Belgii, gdzie będą poddane modyfikacji i namnożeniu. Na przełomie września i października mam już otrzymać tę terapię – wyjaśnił.

W ocenie Rycharda nie wszystkim pacjentom, którzy wymagają tej metody leczenia, uda się uzbierać pieniądze. – Ale to nie tak powinno wyglądać. Przecież CAR-T jest finansowana w Polsce ze środków publicznych dla chorych na chłoniaki czy białaczki. Dlaczego chorzy na szpiczaka mieliby jej nie otrzymywać? – wskazał.

Jak zaznaczył prof. Jurczyszyn, fakt, że postepowanie dotyczące CAR-T nie jest definitywnie zakończone i obecnie toczy się postępowanie w drugiej instancji oznacza, że nadal istnieje przestrzeń do poszukiwania rozwiązania.

– Trwające postępowanie odwoławcze powinno zostać wykorzystane do rzeczywistego poszukiwania porozumienia. Dyskusja powinna się sprowadzać do pytania, czy można wypracować taki model finansowania, który uczyni ja dostępną dla precyzyjnie określonej grupy pacjentów i jednocześnie będzie akceptowalny dla płatnika publicznego – zaznaczył hematolog.

Jak ocenili eksperci, można w tym celu wykorzystać różne instrumenty dzielenia ryzyka, wprowadzenie precyzyjnych kryteriów kwalifikacji czy koncentrację leczenia w doświadczonych ośrodkach. – Można negocjować z firmą zwrot części kosztów w przypadku niepowodzenia tego leczenia czy bardzo wczesnego niepowodzenia – wskazał dr Legieć.

Hematolodzy podkreślili, że nie chodzi o finansowanie tej terapii tysiącom czy nawet setkom pacjentów, ale kilkudziesięciu precyzyjnie wybranym chorym.

Źródło: Nauka w Polsce