Czy jedna cząsteczka jest w stanie dokładnie zlokalizować komórki nowotworowe? A potem, w razie potrzeby, niszczyć je z chirurgiczną precyzją? Tak. To nie odległa wizja świata przyszłości, a nowoczesna metoda leczenia, określana często mianem nowego filaru onkologii. Mowa o leczeniu radioligandowym, stosowanym m.in. w Klinice Endokrynologii Onkologicznej i Medycyny Nuklearnej Narodowego Instytutu Onkologii.

Terapia Radioligandowa wyrosła z idei teranostyki, a więc podejścia, które łączy diagnostykę i leczenie w jednym spójnym procesie. Jej początki sięgają, dobrze znanego w endokrynologii, zastosowania jodu promieniotwórczego w leczeniu chorób tarczycy. Gruczoł ten naturalnie wychwytuje jod, dlatego jod promieniotwórczy podany w niewielkiej, diagnostycznej dawce pozwala uwidocznić utkanie tarczycy w badaniach obrazowych, a ten sam izotopo jodu prominiotwórczego podany w wyższej aktywności, niszczy komórki tarczycy również te patologicznie zmienione i nowotworowe. To właśnie to połączenie obrazowania i leczenia stało się fundamentem współczesnej teranostyki.

Od markerów molekularnych do precyzyjnego leczenia

Kluczowy krok naprzód nastąpił wraz z identyfikacją specyficznych markerów na komórkach nowotworowych, do których należą receptor somatostatynowy (często występujący w guzach neuroendokrynnych) czy antygen PSMA (charakterystyczny dla raka prostaty). Dzięki nim możliwe stało się zbudowanie cząsteczek, które odnajdują chorobę w całym organizmie i precyzyjnie dostarczają do niej radioizotop terapeutyczny.

– Teranostyka opiera się na wyjątkowej idei wykorzystania tej samej cząsteczki w dwóch rolach. Najpierw w wersji diagnostycznej z izotopem emitującym promieniowanie, które pozwala uwidocznić nowotwór np. w badaniach PET-CT, a następnie w wersji terapeutycznej, gdy cząsteczka przenosi izotop niszczący komórki nowotworowe. To podejście pozwala lekarzom dokładnie zlokalizować chorobę i precyzyjnie ją leczyć, ograniczając wpływ na zdrowe tkanki. – tłumaczy prof. Marek Dedecjus kierujący w NIO-PIB Kliniką Endokrynologii Onkologicznej i Medycyny Nuklearnej. – To jak używanie tej samej mapy do odnalezienia guza i do jego precyzyjnego zlikwidowania. Widzimy dokładnie, gdzie jest choroba, a potem uderzamy dokładnie w to miejsce – dodaje ekspert.

To podejście sprawia, że leczenie jest jednocześnie: celowane, trafiając dokładnie tam, gdzie rozwija się nowotwór, kontrolowane na bieżąco, ponieważ skuteczność terapii można monitorować w trakcie jej trwania, i bezpieczne – ogranicza ryzyko uszkodzenia zdrowych tkanek. Dzięki temu terapia radioligandowa pozwala dostosować leczenie do indywidualnych potrzeb pacjenta, zwiększając skuteczność i komfort terapii. 

 

– Pacjent podczas leczenia ma dostarczony lek dokładnie tam, gdzie jest potrzebny – bezpośrednio do komórek nowotworowych, a my możemy obserwować dzięki obrazowaniu molekularnemu, czy terapia jest skuteczna – podkreśla prof. Dedecjus.

 

 

Mamy bardzo dobre doświadczenia w zastosowaniu terapii radioligandowej w guzach neuroendokrynnych. Natomiast, obecnie najważniejszym obszarem zastosowania terapii radioligandowej wydaje się być zaawansowany rak prostaty oporny na kastrację, pod warunkiem, że komórki tego nowotworu mają na swojej powierzchni antygen PSMA – kluczowy „adres”, który pozwala radioligandowi trafić dokładnie tam, gdzie rozwija się choroba. – Rak prostaty jest wyjątkowy, ponieważ nie ukrywa się tak dobrze jak inne nowotwory. PSMA to swoisty „drogowskaz”, dzięki któremu terapia jest wyjątkowo precyzyjna – tłumaczy prof. Dedecjus. Jak podkreśla ekspert, efekty terapii w bardzo wielu przypadkach są wręcz spektakularne. – Mamy pacjentów, u których po kilku cyklach nie jesteśmy w stanie już uwidocznić choroby, a poziom PSA spada praktycznie do zera – mówi profesor.

 

Choć terapia w Polsce wciąż najczęściej stosowana jest w ramach RDTL czyli ratunkowego dostępu do terapii lekowych – leczenia udostępnianego pacjentom po wyczerpaniu innych możliwości terapeutycznych, w wielu krajach jej użycie przesuwa się na coraz wcześniejsze etapy leczenia. I to kierunek, który wkrótce może stać się standardem także w Polsce.

 

 

Dynamiczny rozwój terapii radioligandowej wymagał ujednolicenia zasad leczenia. Dlatego powstały już pierwsze „Wytyczne terapii radioligandowych w Polsce”, które precyzują, zasady kwalifikacji i monitorowania leczenia a także zasady współpracy między specjalistami w tym złożonym logistycznie procesie, angażującym specjalistów onkologów, specjalistów medycyny nuklearnej, fizyków medycznych, radiofarmaceutów i elektroradiologów.

 

 

Ekspert wyjaśnia także, że terapia radioligandowa jest jedną z najbezpieczniejszych metod leczenia onkologicznego. Dawki promieniowania są niskie, a cały proces prowadzony jest pod ścisłym nadzorem specjalistów.

 

 

Na świecie prowadzonych jest już blisko 200 badań nad zastosowaniem terapii radioligandowej w nowych wskazaniach, m.in. w raku piersi, nerki, guzach neuroendokrynnych czy oponiakach. Zainteresowanie tym obszarem rośnie, a jego możliwości są obiecujące .

 

Terapia radioligandowa to dziedzina w fazie intensywnego rozwoju. Choć w Polsce jeszcze nie jest standardem leczenia, coraz więcej badań i praktycznych rozwiązań z innych krajów pokazuje, że może stać się ważnym a nawet kluczowym elementem terapii nowotworów. 

To obszar, w którym Polska, korzystając z doświadczenia w medycynie nuklearnej i bogatej tradycji badań nad promieniotwórczością, może rozwijać innowacyjne rozwiązania i stopniowo wprowadzać je do codziennej opieki nad pacjentem. Terapia radioligandowa pokazuje, że nowoczesna onkologia może być skuteczna, bezpieczna i dostosowana do potrzeb chorego, a jej rola w leczeniu nowotworów będzie coraz większa.

Źródło: NIO

Gliwicki ośrodek był jednym z pierwszych w Polsce, które zaczęły podawać komórki CAR-T chorym na nowotwory hematologiczne. Do tej pory taką terapię zastosowano w Gliwicach już u 74 chorych. 44-letnia mieszkanka województwa śląskiego jest pierwszą pacjentką, której podano CAR-T w innym niż onkologiczne wskazaniu (twardzina układowa to przewlekła choroba autoimmunologiczna, charakteryzująca się postępującym włóknieniem skóry i narządów wewnętrznych oraz uszkodzeniem naczyń krwionośnych) i były to komórki wyprodukowane nowatorską metodą.

– CAR-T cells to najbardziej zaawansowana technologicznie forma immunoterapii komórkowej, która polega na wykorzystaniu limfocytów T – najbardziej wyspecjalizowanego elementu naszej odporności do walki z nowotworem złośliwym. Limfocyty te pobiera się od pacjenta, a następnie wysyła do laboratorium, gdzie są poddawane inżynierii genetycznej, co oznacza, że zostaje im wszczepiony gen, dzięki któremu są w stanie rozpoznawać białka komórki nowotworowej – tłumaczy klasyczną procedurę pozyskiwania CAR-T cells prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i

Onkohematologii w gliwickim oddziale Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego.

Do tej pory ta forma terapii jest zarejestrowana jedynie w leczeniu chorych na nowotwory układu krwiotwórczego, w tym przede wszystkim chłoniaki i białaczki. Obecnie trwają intensywne prace nad zastosowaniem CAR-T cells w leczeniu chorych na nowotwory lite, takie jak czerniak złośliwy, rak jelita grubego czy rak piersi, a także u pacjentów z rozpoznanymi nienowotworowymi chorobami autoimmunologicznymi z obszaru reumatologii, neurologii czy hematologii.

– Pierwsze doświadczenia kliniczne wskazują na niezwykłą skuteczność tej formy terapii u chorych na tocznia rumieniowatego układowego, ale też na choroby mięśni zwane idiopatycznymi miopatiami zapalnymi czy u pacjentów z twardziną układową. Nawet u chorych przeleczonych wcześniej wieloma liniami terapii, którym nie można już nic zaproponować, pojedyncza infuzja komórek CAR-T jest w stanie doprowadzić do wyleczenia, a co najmniej do znacznej poprawy. Badania kliniczne w tym zakresie są w toku – mówi prof. Sebastian Giebel.

 

CAR-T cells można już uzyskać z komórek pobranych od dawcy

W dotychczasowej praktyce klinicznej wykorzystywano CAR-T cells pochodzenia autologicznego, czyli wyprodukowane w oparciu o komórki pobrane od pacjenta. Jest to jednak bardzo złożony proces, angażujący dużą liczbę personelu oraz zasoby materiałowe i infrastrukturalne. Biorąc pod uwagę stale zwiększającą się liczbę wskazań medycznych do zastosowania CAR-T cells oraz dynamicznie rosnące zapotrzebowanie na tę terapię, istnieje ryzyko, że może to przekroczyć możliwości nawet dużych ośrodków medycznych, które się w tej terapii specjalizują.

– Rozwiązaniem mogłyby być allogeniczne komórki CAR-T pobrane od zdrowych ochotników. Wykorzystanie komórek CAR-T pochodzących od dawców może uprościć i przyspieszyć leczenie, zapewniając gotowe do użycia produkty, choć wymagają one dodatkowych modyfikacji genetycznych, aby zapobiec odrzuceniu przeszczepu przez układ odpornościowy i uszkodzeniu zdrowych tkanek. Takie podejście może sprostać rosnącemu zapotrzebowaniu i wyzwaniom logistycznym w terapii CAR-T – podkreśla prof. Sebastian Giebel.

W ramach badań klinicznych są już prowadzone próby stosowania allogenicznych CAR-T w chorobach nowotworowych. Podejmowane są też pionierskie badania komercyjne nad ich zastosowaniem w chorobach autoimmunologicznych.

W jednym z takich badań uczestniczy Narodowy Instytut Onkologii w Gliwicach, testując allogeniczne CAR-T w formie gotowego produktu, który nigdy wcześniej nie był stosowany u ludzi. 6 października, w ramach badania klinicznego fazy I sponsorowanego przez firmę Bristol-Myers Squibb, pierwsza i jak dotąd jedyna na świecie pacjentka z twardziną układową otrzymała taką eksperymentalną terapię.

Wspólne badanie hematologów i reumatologów

Po trwającej dwa tygodnie obserwacji 44-letnia pacjentka w dobrej formie została wypisana do domu. Teraz musi zgłaszać się na regularne kontrole do Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji Szpitala Specjalistycznego nr 1 w Bytomiu, który zakwalifikował ją do leczenia allogenicznymi komórkami CAR-T. Wspólnie z Narodowym Instytutem Onkologii w Gliwicach bytomski ośrodek realizuje badanie kliniczne I fazy mające na celu ustalenie optymalnego dawkowania gotowego do użycia produktu.

-Kryteria włączenia i wyłączenia do tej terapii są bardzo rygorystyczne. Może ona zostać zastosowana u pacjenta ze źle rokującą i szybko postępującą chorobą, nieodpowiadającą na standardowe metody leczenia – tłumaczy dr n. med. Aleksandra Zoń-Giebel, kierownik Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji w bytomskim szpitalu, prywatnie żona prof. Sebastiana Giebla.

Reumatolodzy z bytomskiego ośrodka zakwalifikowali już do podania eksperymentalnych allogenicznych komórek CAR-T kolejną pacjentkę z rozpoznaną twardziną układową. Infuzję zaplanowano u niej jeszcze w tym miesiącu.

Żródło: NIO Gliwice

Katowice mają szansę stać się ważnym ośrodkiem kształcenia optometrystów. W mieście powstała właśnie Śląska Akademia Praktycznej Optometrii (ŚAPO). Za inicjatywą edukacyjną stoi Centrum Okulistyki i Optometrii OKULUS PLUS.

 

Śląska Akademia Praktycznej Optometrii ma na celu stworzenie i wdrożenie cyklu bezpłatnych kursów doszkalających optometrystów, które wspierać będą środowisko w realizacji obowiązku ustawicznego kształcenia. Projekt zakłada ścisłą współpracę z doświadczonymi okulistami oraz rozwój kompetencji odpowiadających realiom pracy i aktualnym potrzebom systemu ochrony zdrowia oraz pacjentów.

Inicjatywa powstaje jako odpowiedź na wymogi prawne wynikające z rozporządzenia Ministra Zdrowia z 19 kwietnia 2024 r. dotyczącego ustawicznego rozwoju zawodowego osób wykonujących zawody medyczne (Dz.U. poz. 674). Prowadzone przez ŚAPO kursy będą punktowane. Zgodnie z ustawą osoba wykonująca zawód medyczny w okresie 5 lat musi zebrać co najmniej 200 punktów edukacyjnych, w tym 120 punktów za udział w kursie doskonalącym zakończonym egzaminem.

– W OKULUS PLUS od ponad 15 lat konsekwentnie rozwijamy model partnerskiej współpracy okulistów i optometrystów. Dziś właśnie ten model staje się fundamentem ŚAPO. Program Akademii został przygotowany tak, aby realnie wspierać rozwój zawodowy optometrystów oraz wzmacniać kluczowe kompetencje potrzebne w nowoczesnej praktyce klinicznej i okulistycznej – mówi Aneta Woźnica, manager Centrum Okulistyki i Optometrii OKULUS PLUS.

– Naszym celem jest zapewnienie pacjentom w Polsce najwyższego standardu opieki okulistycznej i optometrycznej. Dlatego wszystkie szkolenia w ramach ŚAPO są bezpłatne, a Akademia działa w pełni społecznie. Zależy nam na swobodnym przepływie praktycznej wiedzy oraz budowaniu trwałych, interdyscyplinarnych i partnerskich relacji między specjalistami – dodaje.

Projekt – jak podkreślają jego inicjatorzy – stanowi odpowiedź na rosnącą rolę optometrystów w systemie ochrony zdrowia. W świetle nowych regulacji dotyczących zawodów medycznych oraz zapowiedzi włączenia optometrystów w system świadczeń refundowanych przez NFZ, znaczenie tej profesji wzrasta. Rozszerzenie kompetencji i odpowiedzialności tej grupy specjalistów wymaga jednak systematycznego podnoszenia kwalifikacji oraz dostosowania się do nowych standardów opieki.

– ŚAPO ma ambicję stać się kluczową w Polsce platformą przygotowującą optometrystów do nowych zadań i odpowiedzialności wynikających ze zmian legislacyjnych oraz rosnących potrzeb sektora zdrowia. To inwestycja w przyszłość zawodu i w podnoszenie standardów opieki okulistycznej w Polsce. Uruchamiając Akademię, chcemy dzielić się wieloletnim doświadczeniem, wspierając optometrystów w zdobywaniu wiedzy i nowych umiejętności – podkreślają przedstawiciele OKULUS PLUS.

Pierwsze zajęcia w Śląskiej Akademii Praktycznej Optometrii zaplanowano na okres styczeń–czerwiec 2026 r.

Tematyka znaczenia optometrystów i współpracy interdyscyplinarnej będzie również szeroko omawiana podczas konferencji Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Szpitali Prywatnych, która odbędzie się 25 listopada w Warszawie.

Źródło: OKULUS PLUS

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – choroba, która przez ostatnie lata diametralnie zmieniła swoje oblicze. Jeszcze niedawno uznawana za śmiertelną, dziś traktowana jest jako przewlekłe schorzenie. Początkiem zmian w jej przebiegu stał się pierwszy lek, który został udostępniony polskim chorym w styczniu 2019 roku. Naturalnym krokiem przy obecności skutecznej terapii była późniejsza decyzja, podjęta w 2022 roku, o wprowadzeniu powszechnych badań przesiewowych w kierunku SMA dla wszystkich noworodków w Polsce. Leczenie tej ciężkiej choroby jednak się nie zatrzymuje, ale  dynamicznie rozwija, oferując coraz więcej opcji terapeutycznych.zięki temu pacjenci doświadczają ciągłej poprawy jakości życia i mogą planować swoją przyszłość. Kampania edukacyjna „Strumień życia w SMA” towarzyszy tym zmianom już cztery lata, pokazując historie chorych z SMA oraz materiały eksperckie z aktualnych doniesień naukowych i codziennej praktyki klinicznej.

– Nie mówimy o marzeniach – mówimy o faktach. SMA to wciąż poważna diagnoza, ale dziś coraz częściej nie odbiera możliwości pełnego życia – podkreśla Dorota Raczek, prezeska Fundacji SMA.

Wspólnie możemy więcej

Fundacja SMA to organizacja zrzeszająca osoby chore na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) oraz ich rodziny. Powstała w 2013 r. z inicjatywy rodziców dzieci chorych na SMA. Od początku istnienia zajmuje się budowaniem wiedzy o chorobie, dostarczaniem wsparcia rodzinom zmagającym się z SMA, wspieraniem badań naukowych oraz dążeniem do wprowadzenia w Polsce optymalnych rozwiązań terapeutycznych. Kampania „Strumień życia w SMA” poświęcona jest efektom leczenia pierwszą zarejestrowaną terapią na świecie, w której upowszechniana jest wiedzy o SMA, jak również pokazywane jest życie pacjentów z tą chorobą. Pozytywne zmiany w leczeniu dodają chorym odwagę do głośnego mówienia o swojej jakości życia, możliwościach i potrzebach.

– Wierzymy, że dzięki obecności „Strumienia życia w SMA” w mediach możemy nie tylko zwiększyć świadomość społeczną, lecz także dać głos tym, którzy przez długi czas byli niewidoczni. Nasza kampania pokazuje realne możliwości i potrzebę konkretnych zmian, które są wyczekiwane przez społeczność SMA – podsumowuje Dorota Raczek, prezeska Fundacji SMA.

Więcej informacji o SMA na stronie: www.fsma.pl

Miastenia, nazywana najczęstszą z chorób rzadkich, to schorzenie, które dotyka około 9 tysięcy Polaków. Choć w ostatnich latach w leczeniu tej przewlekłej choroby autoimmunologicznej dokonał się przełom, a nowoczesne terapie biologiczne są już częściowo refundowane w Polsce, wielu pacjentów nadal nie może z nich skorzystać. Jak pokazują dane, realny dostęp do innowacyjnych leków w ramach programu lekowego B.157 jest nadal mocno ograniczony. Eksperci podkreślają, że skuteczne leczenie miastenii nie tylko poprawia jakość życia chorych, ale także zmniejsza obciążenia dla systemu ochrony zdrowia i całego społeczeństwa.

 

Pani Profesor, mówi się, że miastenia to najczęstsza wśród neurologicznych chorób rzadkich. Czym właściwie jest miastenia i z czym zmagają się osoby, które na nią chorują?
Miastenia, a dokładniej miastenia rzekomoporaźna, to przewlekła choroba autoimmunologiczna o podłożu nerwowo-mięśniowym. Charakteryzuje się przede wszystkim nadmierną męczliwością mięśni, która może dotyczyć zarówno pojedynczych mięśni – na przykład powiek czy poruszających naszymi oczami (tzw. gałkoruchowych) – lub innych niż oczne grup mięśniowych, w tym mięśni odpowiedzialnych za mówienie, połykanie, oddychanie czy poruszanie się. Wówczas mówimy o miastenii uogólnionej. W skrajnych przypadkach może dojść do tzw. przełomu miastenicznego związanego z zajęciem przez chorobę mięśni oddechowych. Jest to bardzo poważny stan zagrażający życiu pacjenta i wymagający intensywnej terapii prowadzonej w warunkach hospitalizacji.

Jak miastenia wpływa na codzienne życie pacjentów?

W bardzo różnym stopniu. Ponad 60% pacjentów z miastenią choruje łagodnie, a połowa osiąga stan remisji nawet bez stosowania żadnych leków. U niektórych do dobrej kontroli objawów wystarcza podawanie leków objawowych. U wielu innych niestety choroba w dużym stopniu zaburza codzienne funkcjonowanie. Pacjenci mają trudności z wykonywaniem podstawowych czynności, takich jak chodzenie po schodach, podnoszenie się z łóżka, a nawet przygotowanie posiłku czy ubranie się. Szacujemy, że połowa chorych jest zmuszona do rezygnacji z pracy zawodowej, nie z wyboru, lecz z powodu niemożności jej wykonywania. A trzeba podkreślić, że około połowa z ok. 9 tys. pacjentów z miastenią to osoby w wieku produkcyjnym. Miastenia to choroba, która u wielu chorych bardzo znacząco ogranicza ich samodzielność. Co trzeci chory potrzebuje stałej pomocy opiekuna. To ogromne obciążenie – nie tylko dla pacjenta, ale i dla jego najbliższych, a co za tym idzie – dla całego społeczeństwa.

Czy coś się zmienia w leczeniu tej choroby?

Na szczęście, zmienia się bardzo dużo. Można wręcz powiedzieć, że w ostatnich latach dokonał się prawdziwy przełom w leczeniu miastenii. Do tej pory dominowało leczenie objawowe i immunosupresyjne – skuteczne u niektórych chorych, ale niosące ze sobą przy wieloletnim stosowaniu poważne skutki uboczne. Od 2024 roku w Polsce działa program lekowy B.157 dedykowany dla chorych na uogólnioną miastenię, w ramach którego refundowane są obecnie trzy leki biologiczne, w tym dwie nowoczesne, spersonalizowane terapie ukierunkowane na przyczynę choroby. Są to leki znacznie skuteczniejsze i lepiej tolerowane przez pacjentów. Dla osób, dla których życie z miastenią oznacza codzienne zmaganie się z niezwykle uciążliwymi objawami oraz całkowite wyłączenie z aktywności społecznej, rodzinnej i zawodowej, te leki stanowią szansę na odmianę ich losu i powrót do normalności. Chcielibyśmy leczyć ich skutecznie, bezpiecznie i nowocześnie, redukując działania niepożądane.

Czy pacjenci rzeczywiście mają dostęp do tych nowoczesnych terapii?

I tu niestety pojawia się pewien problem. Program lekowy formalnie działa, ale realny dostęp do leczenia jest wciąż bardzo ograniczony. Z danych wynika, że do tej pory włączono do programu około 60 pacjentów, podczas gdy spełniających kryteria kwalifikacji jest szacunkowo około 150 chorych. To oznacza, że dwie trzecie pacjentów nadal nie może skorzystać z leczenia, które może im uratować życie lub bardzo znacząco poprawić jego jakość – zapewnić im samodzielność i bezpieczeństwo, a także pozwolić ich opiekunom na powrót do swoich codziennych aktywności.

Dlaczego tak się dzieje?

Powodów jest kilka. Proces kontraktowania tego programu w poszczególnych województwach był rozłożony w czasie, podobnie proces zakupu innowacyjnych leków – procedury przetargowe wciąż trwają. Mam nadzieję, że wchodzimy okres realnej realizacji tego programu i że barier administracyjnych już nie będzie. Nadal jednak nowych włączeń pacjentów do tego programu lekowego jest bardzo mało. Warto też zwrócić uwagę na postulaty środowiska neurologicznego zgłaszane od wielu lat. To konieczność retaryfikacji tzw. obsługi programów lekowych, a więc pracy ludzkiej. Programy lekowe są bardzo wymagające w realizacji, związane z licznymi obciążeniami administracyjnymi, czasochłonne dla lekarzy. Prowadzenie kolejnych programów powinno pozwalać na zatrudnianie pracowników niezbędnych dla realizacji tych niezwykle ważnych świadczeń, powinno być powodem dumy i zadowolenia dyrektorów naszych placówek. Dumy z tego, ze leczymy nowocześnie najbardziej potrzebujących pacjentów, ale także zadowolenia, że są to procedury rentowne dla szpitala.

Jakie są Pani oczekiwania wobec przyszłości leczenia miastenii w Polsce?
Chciałabym, aby każdy pacjent z miastenią, który kwalifikuje się do leczenia nowoczesnymi lekami, faktycznie miał do niego dostęp. Dziś często stoimy przed dramatycznym wyborem: dać pacjentowi przestarzały lek z licznymi skutkami ubocznymi, czy nie dać mu nic. A przecież mamy dostępne nowoczesne terapie, które mogą przywrócić tym ludziom normalne życie – możliwość pracy oraz bycia aktywnym członkiem rodziny i społeczeństwa. Wierzę, że krok po kroku będziemy się do tego zbliżać – w tempie, które wyznacza współczesna medycyna i standardy leczenia miastenii na świecie.

Miastenia to choroba, która – choć rzadka – w wielu przypadkach drastycznie obniża jakość życia pacjentów. Dzięki nowoczesnym lekom refundowanym w Polsce od 2024 roku pojawiła się realna szansa na poprawę zdrowia i funkcjonowania chorych. Niestety, bariery administracyjne, niedostateczne finansowanie i ograniczenia kadrowe sprawiają, że dostęp do terapii nadal jest zbyt mały. Eksperci apelują o usprawnienie programu lekowego, który może stać się narzędziem skutecznej i nowoczesnej opieki nad osobami z miastenią. Tylko pełna realizacja potencjału tych terapii pozwoli pacjentom na odzyskanie samodzielności, a ich opiekunom – na powrót do normalnego życia.

Źródło: Komunikat Prasowy

Od 1 lipca 2025 r. zacznie obowiązywać nowa, rekordowa lista leków refundowanych. Ministerstwo Zdrowia zapowiada objęcie refundacją aż 41 nowych wskazań – 18 terapii onkologicznych, w tym 7 w chorobach rzadkich i 23 terapie w chorobach nieonkologicznych – 5 w chorobach rzadkich.

 

Na szczególną uwagę zasługuje refundacja bardzo mocno oczekiwana przez środowisko onkologów i kobiety z rakiem piersi leku trastuzumab derukstekan, który będzie refundowany w leczeniu chorych z nieoperacyjnym lub przerzutowym rakiem piersi, z niską ekspresją HER2, po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia przeciwnowotworowego. To istotna decyzja, oczekiwana przez środowiska pacjenckie i kliniczne.

Po raz pierwszy na liście pojawiły się także terapie dla pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym, pęcherza moczowego oraz we wczesnym stadium raka płuca – dając realne szanse na wyleczenie.

Wśród nowych decyzji refundacyjnych w obszarze onkologii znalazło się m.in. objęcie finansowaniem ripretynibu – terapii przeznaczonej dla dorosłych pacjentów z pierwotnym, zaawansowanym lub nawrotowym nowotworem podścieliskowym przewodu pokarmowego (GIST).

Rozszerzeniu uległy także wskazania dla pembrolizumabu. Od 1 lipca lek ten będzie mógł być stosowany:

• jako terapia drugiej linii w przypadku miejscowo zaawansowanego raka urotelialnego,

• w leczeniu okołooperacyjnym u chorych z niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NDRP) – niezależnie od statusu ekspresji PD-L1,

• jako monoterapia uzupełniająca po operacji radykalnej i adiuwantowej chemioterapii u pacjentów z NDRP.

Refundacją objęto również nowe wskazanie dla ozymertynibu – będzie on dostępny jako leczenie pierwszej linii w połączeniu z chemioterapią u chorych na miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego NDRP z mutacją EGFR.

W przypadku erdafitynibu refundacja została rozszerzona na leczenie drugiej i trzeciej linii u pacjentów z miejscowo zaawansowanym rakiem urotelialnym.

Na liście znalazła się również nowa opcja terapeutyczna z użyciem niwolumabu – lek będzie refundowany w terapii pierwszej linii raka urotelialnego w skojarzeniu z cisplatyną i gemcytabiną.

Luspatercept uzyskał rozszerzoną refundację u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi i niedokrwistością wymagającą transfuzji – zarówno jako terapia pierwszego rzutu, jak i dla chorych bez syderoblastów pierścieniowatych w drugiej linii leczenia.

Do grona refundowanych opcji terapeutycznych dołączyły również bosutynib i nilotynib – obydwa z rozszerzeniem wskazania na leczenie pierwszego rzutu u dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej i wysokim ryzykiem według skali ELTS.

Jeśli chodzi o dazatynib, złożono wnioski o jego refundację w dwóch wskazaniach pediatrycznych:

• dla dzieci i młodzieży z nowo zdiagnozowaną przewlekłą białaczką szpikową,

• oraz w leczeniu skojarzonym z chemioterapią u młodszych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną.

Kolejnym lekiem, który znalazł się na liście, jest nab-paklitaksel – refundowany zarówno w monoterapii przerzutowego raka piersi, jak i w leczeniu pierwszej linii niedrobnokomórkowego raka płuca w połączeniu z karboplatyną.

Ważnym dodatkiem do listy jest także ramucyrumab, który będzie dostępny w leczeniu monoterapeutycznym nieoperacyjnego, przerzutowego lub miejscowo zaawansowanego raka wątrobowokomórkowego.

Natomiast regorafenib został dopuszczony do refundacji w dwóch lokalizacjach nowotworowych:

• jako terapia w monoterapii nieoperacyjnego, przerzutowego lub miejscowo zaawansowanego raka wątrobowokomórkowego,

• oraz w analogicznym schemacie dla raka jelita grubego.

Od lipca 2025 roku refundacją objęte zostaną również nowe terapie stosowane w leczeniu schorzeń nieonkologicznych, w tym wielu o charakterze rzadkim lub ciężkim przewlekłym przebiegu.

Wśród nich znalazł się omaweloksolon – pierwsza zarejestrowana opcja terapeutyczna w leczeniu ataksji Friedreicha. Jak podkreślił wiceminister Marek Kos, to długo oczekiwany lek przez środowisko neurologiczne i samych pacjentów.

Nową refundacją zostanie objęty także maraliksybat – lek stosowany u pacjentów z zespołem Alagille’a w leczeniu świądu towarzyszącego cholestazie u dzieci już od 2. miesiąca życia.

W zakresie innych ważnych terapii refundowanych od lipca znalazły się:

• Lebrykizumab – do stosowania u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z ciężką postacią atopowego zapalenia skóry,

• Rytlecytynib – przeznaczony dla młodzieży i dorosłych (od 12. roku życia) w leczeniu ciężkich przypadków łysienia plackowatego,

• Awakopan – wskazany w leczeniu pacjentów z ciężką aktywną ziarniniakowatością z zapaleniem naczyń (GPA) lub mikroskopowym zapaleniem naczyń (MPA),

• Ublituksymab – kolejna terapia z grupy przeciwciał monoklonalnych, dostępna w pierwszej linii leczenia rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego (RRSM).

Rozszerzeniu ulegnie również dostępność terapii z użyciem okrelizumabu – refundacją objęto podskórną postać leku, stosowaną w leczeniu pierwszej linii RRSM.

Wśród nowo refundowanych preparatów znalazła się także druga immunoglobulina podskórna, przeznaczona dla pacjentów z przewlekłą zapalną demielinizacyjną polineuropatią (CIDP).

Dodatkowo na liście znalazł się eptynezumab – monoklonalne przeciwciało wykorzystywane jako terapia drugiej linii profilaktyki przewlekłej migreny.

„Z rozszerzenia wskazań refundacyjnych dostępnych w aptece terapii nieonkologicznych skorzystają m.in. pacjenci z cukrzycą typu 2., przewlekłą niewydolnością serca i przewlekłą chorobą nerek. To ważne zmiany nie tylko dla setek tysięcy, ale może już nawet miliona osób” – wylicza wiceminister Kos.

Jak zaznaczył wiceminister Marek Kos, od 1 lipca refundacją zostanie objęta długo wyczekiwana epinefryna w dwóch wersjach: EpiPen Junior i EpiPen Senior. Leki te będą stosowane w leczeniu nagłych, ciężkich reakcji alergicznych – m.in. po użądleniach owadów, a także w przypadku anafilaksji idiopatycznej lub wywołanej wysiłkiem fizycznym.

W zakresie refundacji aptecznej przewidziano również inne istotne zmiany:

• Modafinil – jako druga zarejestrowana opcja terapeutyczna dla osób cierpiących na narkolepsję,

• Kariprazyna – przeznaczona do leczenia schizofrenii u pacjentów, u których leczenie przynajmniej jednym lekiem przeciwpsychotycznym II generacji było nieskuteczne lub niewskazane.

Wiceminister Kos zwrócił szczególną uwagę na decyzję dotyczącą empagliflozyny, która zyska trzy nowe wskazania refundacyjne:

1. dla pacjentów z cukrzycą typu 2, stosujących co najmniej jeden lek hipoglikemizujący, z hemoglobiną glikowaną ≥ 7 oraz bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym (dotychczas wymagane były dwa leki i HbA1c ≥ 7,5),

2. w leczeniu pacjentów z przewlekłą niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową lewej komory,

3. u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek, poprzez obniżenie kryterium filtracji kłębuszkowej (eGFR).

Wśród kolejnych nowości refundacyjnych w aptekach znalazły się m.in.:

• Bilastyna – stosowana objawowo w leczeniu alergicznego zapalenia błony śluzowej nosa i spojówek oraz pokrzywki,

• Insulina glargine – dostępna w terapii cukrzycy u dzieci od 6. roku życia.

Ponadto w wykazie refundacyjnym znalazło się nowe wskazanie dla rywaroksabanu w dawce 2,5 mg – będzie on mógł być stosowany w profilaktyce zdarzeń zakrzepowych związanych z miażdżycą.

Nowe opcje pojawiły się także w zakresie leczenia nadciśnienia – refundacją objęto dwa preparaty złożone:

• telmisartan + amlodypina + hydrochlorotiazyd,

• walsartan + indapamid – oba w terapii nadciśnienia tętniczego u dorosłych, także w sytuacjach nieujętych w standardowej charakterystyce produktu leczniczego.

Celem Ministerstwa Zdrowia jest systematyczne skracanie czasu procedowania wniosków o refundację. Liczba dni aktywnego procedowania wniosku od 2022 do 2025 r. (do lipca) spadła z 479 do 229 dni. „Procedowanie po naszej stronie wniosków refundacyjnych mocno przyspieszyło i chcemy, żeby te okresy były jeszcze krótsze” – podkreślał wiceminister Kos.

Rak endometrium to jeden z najszybciej rosnących problemów onkologicznych u kobiet, a jednocześnie nowotwór, w którym przez lata brakowało realnych przełomów terapeutycznych. Dziś, dzięki diagnostyce molekularnej i immunoterapii, pojawia się nowa nadzieja – niestety, tylko dla części pacjentek. Co z pozostałymi 80% chorych? Czy można poszerzyć dostęp do skutecznych terapii również dla nich?

Rak endometrium to jeden z tych raków, w leczeniu którego przez lata brakowało przełomów. Kiedy w innych nowotworach ginekologicznych regularnie pojawiały się nowe, skuteczne terapie, wiedza odnośnie biologii tej choroby nadal pozostawała niewystarczająca. Sytuacja zmieniła się kilka lat temu wraz z wyróżnieniem typów molekularnych raka trzonu macicy. I chociaż w programie lekowym B.148 pojawiły się nowe skuteczne leki, nadal 8 na 10 pacjentek z zaawansowanym lub nawrotowym rakiem endometrium nie ma dostępu do innowacyjnego leczenia.

Rak endometrium to trzeci pod względem zachorowalności nowotwór dotykający kobiety. Nie jest tak częsty, jak rak piersi czy rak płuca, jednakże w ostatnich dwudziestu latach notuje dramatyczny wzrost umieralności: o 5 proc. rocznie. Niestety ten trend jest zgodny z prognozą WHO, według której do 2040 r. o 60% wzrośnie liczba zgonów z powodu raka endometrium.

– Rosnąca zapadalność na raka endometrium wiąże się z cywilizacyjnymi czynnikami ryzyka, czyli m.in. z otyłością czy cukrzycą. 34% wszystkich przypadków raka endometrium można przypisać nadmiernej masie ciała, a występowanie zespołu metabolicznego, m.in wysokiego poziomu cukru we krwi czy nadciśnienia, dwukrotnie zwiększa ryzyko zachorowania na ten nowotwór – podsumowuje prof. dr hab. n. med. Dagmara Klasa-Mazurkiewicz, Katedra Perinatologii Wydziału Lekarskiego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Nowotwór wokalny, nie lekceważ objawów
Rak trzonu macicy występuje głównie u kobiet powyżej 50. roku życia, czyli w wieku okołomenopauzalnym lub już po menopauzie. Mówi się o nim nowotwór wokalny, co oznacza, że nawet we wczesnej fazie nie da się przeoczyć jego objawów. Według badań, u 90 % pacjentek z rakiem endometrium takim sygnałem jest krwawienie po menopauzie.W grupie kobiet, które nadal miesiączkują mogą pojawić się plamienia między miesiączkowe lub bardziej obfite miesiączki. Warto pamiętać, że nieprawidłowe krwawienie nie od razu oznacza raka endometrium, ale każde wymaga pilnej konsultacji z lekarzem, bo może sugerować inne problemy ginekologiczne.

 

Zaledwie dwanaście lat temu, w 2013 r. wyróżniono typy molekularne raka endometrium, co w konsekwencji po kolejnych ośmiu latach przełożyło się na możliwość wykonania diagnostyki molekularnej, a więc zmiany ścieżki leczenia pacjentki. Stopień zaawansowania raka endometrium wg nowej skali FIGO z dodaną do niej klasyfikacją molekularną guza stosuje się dopiero od 2023 roku. Jednakże minione dwa lata to ogromny przełom dla tej grupy chorych. Aktualnie, wynik diagnostyki dzieli pacjentki z rakiem endometrium na kilka podgrup w zależności od biomarkerów, ale dla dwóch mamy zarejestrowane terapie: chore dMMR charakteryzujące się niedoborem mechanizmu naprawy DNA (20% populacji) i non-dMMR (pMMR) ze sprawnym mechanizmem naprawy (80%). Pierwsza grupa pacjentek w ramach programu lekowego B.148 zyskała dostęp do immunoterapii, która w przypadku ich choroby jest niezwykle skuteczna. Te chore mogą być kwalifikowane do leczenia dostarlimabem (w pierwszej i drugiej linii) lub pembrolizumabem (w drugiej linii).

Skuteczne leczenie? Nie dla wszystkich
Niestety, mimo postępu, nadal większość populacji chorych z zaawansowanym lub nawrotowym rakiem endometrium non-dMMR nie ma dostępu do innowacyjnego leczenia. To oznacza, że 8 na 10 pacjentek nie może skorzystać z immunoterapii.

– W onkologii mówi się o guzach „zimnych” i „gorących”. Guzy „gorące”, w przypadku raka endometrium dMMR, widoczne dla układu odpornościowego dobrze odpowiadają na immunoterapię. Guzy „zimne” – non-dMMR – są słabo widoczne dla układu odpornościowego. Dlatego w tym przypadku wyniki leczenia tą terapią nie były tak spektakularne. Istnieje jednak możliwość zwiększenia odpowiedzi poprzez „podgrzanie guza”. Tak działa inhibitor PARP, który wprowadza zmiany w mikrośrodowisku guza przez co sprawia, że guz staje się bardziej widoczny. W połączeniu z durwalumabem zastosowany u pacjentek non-dMMR ponad dwukrotnie wydłuża czas utrzymywania się odpowiedzi na leczenie. To oznacza dwukrotnie dłuższy czas bez nawrotu czy progresji choroby – powiedziała dr n. med. Anna Dańska – Bidzińska, Klinka Ginekologii Onkologicznej, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy, Prezes Zarządu Stowarzyszenia Kobiet Onkologii Polskiej Rak Misja.

Aktualnie, znajomość statusu molekularnego pacjentki, dMMR czy non-dMMR, jest kluczowe w planowaniu ścieżki terapeutycznej i ma istotny wpływ na rokowania pacjentki. Dodatkowo, kierując się naczelną zasadą leczenia onkologicznego – wcześniej znaczy lepiej, warto wdrożyć skuteczne leczenie już w pierwszej linii. Pacjentki z rakiem endometrium dMMR maja już dostęp do takiej terapii. Czas na pacjentki non-dMMR (pMMR).

 

Cukrzyca typu 2 i otyłość to dwa powiązane ze sobą wyzwania zdrowotne, które dotykają coraz większej liczby pacjentów na całym świecie. Podczas ostatniego Zjazdu Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego eksperci omówili najnowsze osiągnięcia w leczeniu tych schorzeń, podkreślając znaczenie nowoczesnych terapii, które nie tylko skutecznie obniżają poziom glukozy we krwi, ale również wspomagają redukcję masy ciała.