Medicalpress
Pierwszy na świecie biologiczny biorównoważny natalizumab opracowany od podstaw w Polsce przez naukowców z Rezon Bio (marka Polpharma Biologics) trafi do pacjentów w kraju. Biorównoważny natalizumab należy do grupy leków biologicznych. Najbardziej zaawansowanych produktów współczesnej medycyny. Ich opracowanie wymaga lat pracy, specjalistycznej wiedzy z zakresu biologii komórkowej i inżynierii białek, a także ogromnych nakładów finansowych. To obszar, w którym sukces odnoszą tylko nieliczne firmy na świecie.
 
Leki biologiczne są obecnie postrzegane jako terapia dająca szansę na wyleczenie lub zahamowanie chorób, które opierają się tradycyjnym lekom. Ich opracowanie i produkcja jest jednak skomplikowana i wymaga wielu lat zaawansowanych prac badawczo-rozwojowych, wyspecjalizowanej kadry biotechnologicznej, ale również rozbudowanej infrastruktury.   
 
– Biorównoważny natalizumab to już drugie skomercjalizowane przeciwciało monoklonalne, które powstaje w naszych laboratoriach. Od początku istnienia Polpharma Biologics, działającej od niedawna pod marką Rezon Bio, pokonujemy kolejne bariery i udowadniamy, że Polska może wyróżnić się również w obszarze tak wysokospecjalistycznych usług, jak produkcja leków biologicznych. Naszą misją, wpisaną w strategię zrównoważonego rozwoju, jest poszerzanie dostępu do nowoczesnych terapii, więc czujemy wyjątkową satysfakcję, że możemy przyczynić się do poprawy sytuacji pacjentów w Polsce. Rozpoczynając nowy rozdział w historii naszej firmy jako Organizacja Kontraktowego Rozwoju i Produkcji.  [z ang. CDMO, Contract Development and Manufacturing organization] poprzez naszych klientów będziemy mogli jeszcze bardziej zwiększać ten pozytywny wpływ – mówi dr Adriana Kiędzierska-Mencfeld, CEO Rezon Bio.
 
Precyzyjne działanie leków biologicznych  
 
Leki biologiczne regulują naturalne procesy zachodzące w organizmie. Nazwa „biologiczne” zwraca uwagę na sposób ich wytwarzania – leki te powstają w żywych strukturach. Obecnie są to najczęściej bakterie oraz linie komórkowe hodowane w laboratorium. Skuteczność leków biologicznych polega na ich precyzji. Potrafią dokładnie dopasować się do cząsteczki, która jest źródłem choroby.
 
Polska od lat umacnia swoją pozycję w obszarze produkcji leków biologicznych, również na komercyjną skalę. W kraju przybywa ekspertów, którzy mogą zdobywać doświadczenie zawodowe na miarę światowych firm bez potrzeby wyjazdu za granicę. Krajowa specjalizacja biotechnologiczna i dalszy wzrost tego dynamicznie rozwijającego się sektora otwiera nowe możliwości. Z jednej strony pacjenci zyskują dostęp do nowoczesnych i dostępnych cenowo opcji leczenia, z drugiej tworzymy nowe miejsca pracy i pozwalamy rozwijać się kolejnym pokoleniom biotechnologów.
 
– Biorównoważny natalizumab to efekt ponad dziesięciu lat pracy naszego zespołu. Dlatego tak bardzo cieszy nas informacja, że jest on dostępny w kraju. Nie byłoby to możliwe, gdyby nie determinacja i zaangażowanie naszych naukowców, biotechnologów, osób odpowiedzialnych za badania kliniczne, ekspertów od rejestracji oraz partnerów biznesowych. Kiedy zaczynaliśmy pracę nad biorównoważnym natalizumabem ten sektor w Polsce praktycznie nie istniał, mieliśmy problem z zebraniem odpowiedniego zespołu. Mimo wszystko udało się i w gdańskim ośrodku powstało pierwsze polskie przeciwciało monoklonalne będące substancją aktywną leku zaakceptowanego m.in. przez EMA i FDA – komentuje dr Rafał Derlacz, Dyrektor Innowacji w Rezon Bio, który od początku kierował pracami nad  biorównoważnym natalizumabem.

 
źródło: Rezon Bio
Ważny krok dla polskiego sektora biotechnologicznego. Komisja Europejska zatwierdziła pierwszy na świecie biopodobny natalizumab wykorzystywany w leczeniu stwardnienia rozsianego. Decyzja Komisji została ogłoszona na podstawie pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA), zalecającą Komisji Europejskiej wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w krajach UE biopodobnego natalizumabu. Lek został w całości opracowany i jest produkowany przez Polpharma Biologics. Decyzja Komisji Europejskiej oraz wcześniejsza akceptacja przez FDA umożliwi dostępność leku już nie tylko na amerykańskim, ale również europejskim rynku. Prawa do dystrybucji zostały przekazane firmie Sandoz – partnerowi komercyjnemu Polpharma Biologics.
Natalizumab opracowany i produkowany przez Polpharma Biologics jest pierwszym na świecie lekiem biopodobnym do leku referencyjnego Tysabri®[1]. Został dopuszczony do obrotu w Europie jako pojedyncza terapia modyfikująca przebieg choroby (DMT) u dorosłych z wysoce aktywnym rzutowo-remisyjnym stwardnieniem rozsianym (RRMS). Jest to postępująca, przewlekła i zapalna choroba neurodegeneracyjna ośrodkowego układu nerwowego, która może mieć duży wpływ na mobilność pacjenta i wymaga leczenia przez całe życie.
 
W sierpniu 2023 roku biopodobny natalizumab otrzymał certyfikację od FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków). Pozytywna decyzja kolejnej agencji rejestracyjnej to milowy krok dla całego sektora biotechnologii medycznej w Polsce. Biopodobny natalizumab został opracowany w Polsce, a teraz otwierają się możliwości w zakresie jego dostępności na światowych rynkach.
 
– Polski sektor biotechnologii medycznej nabiera teraz dużo większego znaczenia. Pokazaliśmy na globalnym rynku, że w naszym kraju można tworzyć leki biopodobne i produkować je na globalne rynki. Stworzyliśmy odpowiednie warunki laboratoryjno-produkcyjne, a pracownikom umożliwiliśmy pozyskanie specjalistycznych kompetencji. Teraz mamy tego efekt: po raz kolejny uzyskaliśmy zgody na dopuszczenie na rynek od dwóch kluczowych agencji regulacyjnych, EMA i FDA – mówi Piotr Korycki, Prezes Zarządu Polpharma Biologics w Polsce.
 
– Substancją aktywną leku Tyruko® jest biopodobne przeciwciało monoklonalne o nazwie natalizumab. Jest ono wytwarzane przez komórki ssacze i ma bardzo skomplikowaną strukturę. Wymaga ona od biotechnologów specjalistycznych umiejętności, a sam proces opracowania leku biologicznego trwa wiele lat. Sierpniowa zgoda na dopuszczenie do obrotu przez FDA, a teraz pozytywna decyzja Komisja Europejskiej potwierdzają, że stawiliśmy czoła wyzwaniu. Teraz z niecierpliwością patrzymy w przyszłość i pracujemy nad rozwojem kolejnych leków biopodobnych – dodaje dr Rafał Derlacz, Dyrektor Programu odpowiedzialny za rozwój biopodobnego natalizumabu w Polpharma Biologics.

Biopodobny natalizumab został opracowany, a następnie rozwijany przez naukowców, biotechnologów, klinicystów i ekspertów ds. rejestracji pracujących w zespołach Polpharma Biologics. Firma jest odpowiedzialna za rozwój i produkcję leku a wyłączne prawa do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku, na podstawie umowy licencyjnej, ma firma Sandoz.
 
Akceptacja EMA jest ważna we wszystkich krajach członkowskich, a także tych należących do Europejskiego Obszaru Gospodarczego: Islandii, Liechtensteinu, Norwegii oraz Irlandii Północnej.
 
Natalizumab to drugi po ranibizumabie[2] lek biopodobny produkowany przez Polpharma Biologics zatwierdzony przez EMA i FDA. Firma koncentruje się na rozwoju leków biologicznych, które poszerzają dostęp do terapii chorób przewlekłych z zakresu m.in. neurologii, immunologii, okulistyki i innych chorób przewlekłych.
 
Informacje o firmie Polpharma Biologics: 
Polpharma Biologics jest międzynarodową grupą biotechnologiczną, która prowadzi zintegrowaną działalność w Unii Europejskiej (UE) i specjalizuje się w opracowywaniu oraz produkcji leków biopodobnych stosowanych w leczeniu szeregu schorzeń w głównych obszarach terapeutycznych. W sierpniu 2023 Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziłda biopodobny natalizumab na terenie U.S. W 2022 roku EMA i FDA zatwierdziły biopodobny ranibizumab2 (stosowany w leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej i wspólnie opracowany z firmą FORMYCON), który dostarczany jest dla partnerów komercyjnych z Centrum Rozwoju i Produkcji Polpharma Biologics w Gdańsku. 

Programy prowadzone w Polpharma Biologics rozpoczynają się od opracowania linii komórkowych i przechodzą przez kolejne etapy rozwoju technicznego i klinicznego po produkcję na skalę komercyjną. W ten sposób leki są przygotowywane do celów przyszłej współpracy komercyjnej z globalnymi firmami farmaceutycznymi. Polpharma Biologics posiada wiedzę specjalistyczną w zakresie opracowywania i produkcji leków w oparciu o mikrobiologiczne i ssacze systemy ekspresyjne.  
Dwa Centra Rozwoju i Produkcji w Polsce (Gdańsk i Warszawa-Duchnice) oraz Centrum Rozwoju Linii Komórkowych w Holandii (Utreht) pozwalają stwarzać spółce Polpharma Biologics szerokie możliwości rozwoju dla specjalistów z dziedziny biotechnologii.

Więcej informacji na stronie www.polpharmabiologics.com.  

 

[1] Tysabri® to zastrzeżony znak towarowy firmy Biogen MA Inc.

[2] Biopodobny ranibizumab do leku referencyjnego Lucentis®. Lucentis® to zastrzeżony znak towarowy firmy Genentech Inc.
źródło: Polpharma

Polpharma Biologics opracowała pierwszy na świecie lek biopodobny do natalizumabu, który otrzymał certyfikację Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). To preparat wykorzystywany w leczeniu stwardnienia rozsianego i choroby Leśniowskiego-Crohna. Polpharma Biologics opracowała cały proces rozwoju leku budując jednocześnie infrastrukturę pozwalającą na jego produkcję w przemysłowej skali. – Polska myśl biotechnologiczna zyskuje światową rangę. Dla nas to dowód, że nasz kraj ma kompetencje i infrastrukturę, aby być liczącym się partnerem na globalnym rynku biotechnologicznym – mówi Piotr Korycki, prezes Polpharma Biologics w Polsce. Prawo do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku zostało przekazane firmie Sandoz.
Biopodobny natalizumab, opracowany przez Polpharma Biologics jest pierwszym zatwierdzonym na świecie lekiem biopodobnym do leku referencyjnego Tysabri®.[1] Lek będzie mógł  być stosowany w leczeniu wszystkich nawracających odmian stwardnienia rozsianego, m.in. klinicznie izolowanego zespołu (CIS), nawracająco-remisyjnego stwardnienia rozsianego (RRMS) oraz choroby Leśniowskiego-Crohna u dorosłych.  

Biopodobny natalizumab został opracowany tak, aby miał taką samą drogę podania (podanie dożylne – i.v.), schemat dawkowania, jak w przypadku leku referencyjnego. Został od podstaw opracowany, a następnie rozwijany przez naukowców, biotechnologów, klinicystów i ekspertów ds. rejestracji Polpharma Biologics. Polpharma Biologics jest odpowiedzialna za rozwój i produkcję leku. Wyłączne prawa do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku, na podstawie umowy licencyjnej, ma firma Sandoz.

Proces uzyskania certyfikacji FDA jest jednym z najbardziej rygorystycznych i wymaga spełnienia licznych kryteriów. – Decyzja FDA to efekt determinacji i gigantycznego wysiłku naszych zespołów badawczych. To także sukces polskiego sektora biotechnologicznego. Stworzyliśmy w kraju kompetencje związane z rozwojem leków biopodobnych. Dzięki tej pracy wyspecjalizowaliśmy najwyższej klasy ekspertów zajmujących się opracowaniem i produkcją przeciwciał monoklonalnych. Ten historyczny moment może być kołem zamachowym dla polskiej biotechnologii. To również jasny sygnał dla globalnego rynku: w Polsce są opracowywane i produkowane leki biologiczne  – mówi Piotr Korycki, Prezes Zarządu Polpharma Biologics w Polsce. 

Rynek biotechnologii medycznej nie tylko w Polsce, ale i na świecie rozwija się bardzo dynamicznie. Polska ma szansę stać się liderem tego sektora, a kolejne certyfikaty FDA są tego dowodem. Natalizumab to drugi po ranibizumabie* lek biopodobny produkowany przez Polpharma Biologics zatwierdzony przez FDA.

– Już teraz wytwarzamy leki nie tylko w bakteryjnych systemach ekspresyjnych, ale też z wykorzystaniem komórek ssaczych. Przeciwciała monoklonalne uzyskiwane w komórkach ssaczych są zdecydowanie trudniejsze w rozwoju ze względu na skomplikowaną strukturę, ale to właśnie dzięki takiej strukturze mogą być wykorzystywane w leczeniu wielu chorób, o których do niedawna mówiliśmy że są nieuleczalne. Dlatego z niecierpliwością patrzymy w przyszłość i pracujemy nad rozwojem kolejnych leków biopodobnych – dodaje dr Rafał Derlacz, Dyrektor Programu odpowiedzialny za rozwój biopodobnego natalizumabu w Polpharma Biologics.

Stwardnienie rozsiane jest postępującą, przewlekłą, zapalną chorobą neurodegeneracyjną ośrodkowego układu nerwowego, która może mieć duży wpływ na życie osób dotkniętych chorobą i wymaga leczenia przez całe życie.[2] Statystycznie blisko połowa wszystkich pacjentów w ciągu dekady od diagnozy musi zaprzestać wykonywania pracy. Po 15 latach pacjenci potrzebują urządzeń, które wspomagają chodzenie, a po 25 latach wielu z nich nie jest w stanie chodzić.[3]
 
*Biopodobny ranibizumab do leku referencyjnego Lucentis®. Lucentis® to zastrzeżony znak towarowy firmy
 
Informacje o firmie Polpharma Biologics: 
Polpharma Biologics jest międzynarodową grupą biotechnologiczną, która prowadzi zintegrowaną działalność w Unii Europejskiej (UE) i specjalizuje się w opracowywaniu oraz produkcji leków biopodobnych stosowanych w leczeniu szeregu schorzeń w głównych obszarach terapeutycznych. W lipcu 2023 Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał rekomendację dla Komisji Europejskiej do dopuszczenia do obrotu biopodobnego natalizumabu na rynkach UE. W 2022 roku EMA i FDA zatwierdziły biopodobny ranibizumab (stosowany w leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej i wspólnie opracowany z firmą FORMYCON), który dostarczany jest dla partnerów komercyjnych z Centrum Rozwoju i Produkcji Polpharma Biologics w Gdańsku. 
Programy prowadzone w Polpharma Biologics rozpoczynają się od opracowania linii komórkowych i przechodzą przez kolejne etapy rozwoju technicznego i klinicznego do produkcji na skalę komercyjną. W ten sposób leki są przygotowywane do celów przyszłej współpracy komercyjnej z globalnymi firmami farmaceutycznymi. Polpharma Biologics posiada wiedzę specjalistyczną w zakresie opracowywania i produkcji leków w oparciu o mikrobiologiczne i ssacze systemy ekspresyjne.  
Centrum rozwoju linii komórkowych w Holandii oraz dwa Centra Rozwoju i Produkcji w Polsce (Gdańsk i Warszawa-Duchnice) pozwalają stwarzać spółce Polpharma Biologics szerokie możliwości rozwoju dla specjalistów z dziedziny biotechnologii.
Więcej informacji na stronie www.polpharmabiologics.com.  
 
[1] Tysabri® to zastrzeżony znak towarowy firmy Biogen MA Inc. 
[2] MS International Federation. What is MS? October 2021. Available from: https://www.msif.org/about-ms/what-is-ms/ [Accessed June 2023] 
[3] Cohen JA, Rudick RA. Aspects of multiple sclerosis that relate to trial design and clinical management. In: Cohen JA, Rudick RA, Third ed. Multiple sclerosis therapeutics. Boca Raton, FL: Taylor & Francis, 2007 

źródło: Polpharma

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków wydał rekomendację dopuszczenia do dystrybucji na rynkach europejskich leku biologicznego, który został opracowany przez Polpharma Biologics. Chodzi o biopodobny natalizumab przeznaczony do stosowania u chorych ze stwardnieniem rozsianym. Następny krok to zatwierdzenie przez Komisję Europejską, która na bazie opinii CHMP wyda ostateczną decyzję o dopuszczeniu do obrotu.
Rekomendacja CHMP to ważny moment nie tylko dla polskiego sektora biotechnologicznego, ale przede wszystkim dla europejskich pacjentów, którzy chorują na stwardnienie rozsiane. W ramach partnerstwa komercyjnego Polpharma Biologics jest odpowiedzialna za rozwój, produkcję i dostawy leku. Wyłączne prawa do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku, na podstawie umowy licencyjnej, ma firma Sandoz.

Opinia CHMP to rekomendacja naukowa dla Komisji Europejskiej, na podstawie której podejmowane są decyzje o tym, czy dany lek biologiczny może zostać dopuszczony do obrotu we wszystkich krajach członkowskich, a także tych należących do Europejskiego Obszaru Gospodarczego: Islandii, Liechtensteinu, Norwegii oraz Irlandii Północnej. EMA ustala ramy regulacyjne, które dotyczą produktów leczniczych w Unii Europejskiej. W ten sposób kontroluje i dba o bezpieczeństwo farmakoterapii.

W momencie zatwierdzenia opracowany i produkowany przez Polpharma Biologics biopodobny natalizumab będzie pierwszym na świecie lekiem biopodobnym do leku referencyjnego Tysabri®[1]. Jego rejestracja odzwierciedlać będzie europejskie wskazania dotyczące tego leku w zakresie pojedynczej terapii modyfikującej przebieg choroby (disease modifying therapy – DMT) w leczeniu osób dorosłych z wysoce aktywną rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS). Biopodobny natalizumab został opracowany tak, aby miał taką samą drogę podania (podanie dożylne – i.v.), schemat dawkowania i prezentację, jak w przypadku leku referencyjnego.

– Biopodobny natalizumab to efekt kilkunastu lat pracy i determinacji naszego zespołu. Cały proces, od rozwoju po produkcję, został opracowany przez naszych naukowców, biotechnologów, klinicystów i ekspertów ds. rejestracji, którzy sprawili, że dziś stawiamy ten krok milowy. Jesteśmy dumni, tym bardziej że natalizumab to już drugi lek biopodobny wytworzony przez naszą firmę, który otrzymuje rekomendacje najbardziej wymagających jednostek regulacyjnych – mówi Michael Soldan, CEO Polpharma Biologics Group.

– To szczególnie ważne dla pacjentów, którzy w przyszłości mają szansę na rozszerzenie dostępu do leczenia. To także przełomowe wydarzenie dla rozwoju sektora biotechnologicznego w Polsce. Nasz kraj jest na dobrej drodze, aby wykorzystać szansę i stać się liderem biotechnologicznym w tej części Europy – uzupełnia Piotr Korycki, Prezes Zarządu Polpharma Biologics w Polsce.

Stwardnienie rozsiane jest postępującą, przewlekłą, zapalną chorobą neurodegeneracyjną ośrodkowego układu nerwowego, która może mieć duży wpływ na życie osób dotkniętych chorobą i wymaga leczenia przez całe życie[2]. Statystycznie blisko połowa wszystkich pacjentów w ciągu dekady od diagnozy musi zaprzestać wykonywania pracy. Po 15 latach pacjenci potrzebują urządzeń, które wspomagają chodzenie, a po 25 latach wielu z nich nie jest w stanie chodzić[3].

Dokumentacja rejestracyjna złożona do EMA, która dotyczy biopodobnego natalizumabu, obejmowała zestaw danych analitycznych, przedklinicznych oraz wyniki badań klinicznych zarówno fazy I, jak i fazy III ANTELOPE u pacjentów z RRMS. W obu badaniach osiągnięto pierwszorzędowe punkty końcowe, co wskazuje, że lek biopodobny odpowiadał lekowi referencyjnemu pod względem skuteczności, bezpieczeństwa stosowania i immunogenności. Badania zostały opisane w czasopiśmie naukowym „Neurology” w artykule „Efficacy and safety of proposed natalizumab biosimilar PB006 versus Tysabri® in patients with relapsing remitting multiple sclerosis: Primary data from the Phase III Antelope study, który jest dostępny online: https://n.neurology.org/content/98/18_Supplement/1103[4].
 
Informacje o firmie Polpharma Biologics:
Polpharma Biologics jest międzynarodową grupą biotechnologiczną, która prowadzi zintegrowaną działalność w Unii Europejskiej (UE) i specjalizuje się w opracowywaniu oraz produkcji leków biopodobnych stosowanych w leczeniu szeregu schorzeń w głównych obszarach terapeutycznych. W 2022 roku EMA i FDA zatwierdziły biopodobny ranibizumab (stosowany w leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej), który dostarczany jest dla partnerów komercyjnych z Centrum Rozwoju i Produkcji Polpharma Biologics w Gdańsku.

Programy prowadzone w Polpharma Biologics rozpoczynają się od opracowania linii komórkowych i przechodzą przez kolejne etapy rozwoju technicznego i klinicznego do produkcji na skalę komercyjną. W ten sposób leki są przygotowywane do celów przyszłej współpracy komercyjnej z globalnymi firmami farmaceutycznymi. Polpharma Biologics posiada wiedzę specjalistyczną w zakresie opracowywania i produkcji leków w oparciu o mikrobiologiczne i ssacze systemy ekspresyjne.

Centrum rozwoju linii komórkowych w Holandii oraz dwa Centra Rozwoju i Produkcji w Polsce (Gdańsk i Warszawa-Duchnice) pozwalają stwarzać spółce Polpharma Biologics szerokie możliwości rozwoju dla specjalistów z dziedziny biotechnologii. Więcej informacji na stronie www.polpharmabiologics.com.
 
 
[1] Tysabri® to zastrzeżony znak towarowy firmy Biogen MA Inc.
[2] MS International Federation. What is MS? October 2021. Available from: https://www.msif.org/about-ms/what-is-ms/ [Accessed June 2023]
[3] Cohen JA, Rudick RA. Aspects of multiple sclerosis that relate to trial design and clinical management. In: Cohen JA, Rudick RA, Third ed. Multiple sclerosis therapeutics. Boca Raton, FL: Taylor & Francis, 2007
[4] Hemmer B, Wiendl H, Roth K, et al. Efficacy and safety of proposed natalizumab biosimilar PB006 versus Tysabri® in patients with relapsing remitting multiple sclerosis: Primary data from the Phase III Antelope study (P6-4.003). Neurology. May 03, 2022; 98 (18 Supplementhttps://n.neurology.org/content/98/18_Supplement/1103

źródło: Polpharma

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków FDA (ang. Federal Drug Administration), przyjęła do rozpatrzenia wniosek o dopuszczenie do obrotu leku biopodobnego do leku referencyjnego Tysabri®[1] – natalizumab, stosowanego w leczeniu stwardnienia rozsianego (SM) i choroby Leśniowskiego-Crohna. Lek biopodobny został w pełni opracowany przez polską firmę Polpharma Biologics.
Wniosek został złożony przez firmę Sandoz, partnera komercyjnego dla Polpharma Biologics w oparciu o globalną umowę licencyjną – Polpharma Biologics pozostaje odpowiedzialna za wytwarzanie leku. Analogiczny wniosek, o dopuszczenie do obrotu biopodobnego natalizumabu w krajach Unii Europejskiej, został już przyjęty do rozpatrzenia przez Europejską Agencję Leków (EMA) 14 lipca br.
 
Polpharma Biologics, polska firma biotechnologiczna zajmująca się produkcją i rozwojem leków biopodobnych, ogłosiła, że Food and Drug Administration (FDA) przyjęła do rozpatrzenia wniosek rejestracyjny BLA (Biologics License Application – BLA) dla leku biopodobnego[2] zawierającego przeciwciało monoklonalne natalizumab. BLA jest wnioskiem o pozwolenie na dystrybucję produktu biologicznego na terenie USA. Zgłoszenie złożone przez firmę Sandoz, partnera komercyjnego dla Polpharma Biologics, dotyczy dożylnego sposobu podania leku dorosłym z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS) oraz dorosłym chorym z umiarkowaną do ciężkiej postacią choroby Leśniowskiego-Crohna. Tydzień wcześniej europejska agencja EMA przyjęła do rozpatrzenia wniosek o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku w krajach Unii Europejskiej.

„Lata ciężkiej pracy zespołu badaczy Polpharma Biologics zaowocowały dziś przyjęciem do rozpatrzenia przez FDA wniosku rejestracyjnego dla leku stosowanego w konkretnych postaciach SM oraz choroby Leśniowskiego-Crohna. Przejście tego ważnego etapu było możliwe dzięki ogromnemu  zaangażowaniu naszych naukowców i ekspertów, którzy z powodzeniem przeprowadzili cały proces rozwoju leku: od rozwoju linii komórkowej przez rozwój procesu technologicznego po badania kliniczne i przygotowanie dokumentacji rejestracyjnej. Ich zaangażowanie przybliża nas do umożliwienia dostępu pacjentom w USA do tej ważnej opcji leczenia” – powiedział Michael Soldan, CEO Grupy Polpharma Biologics.

Złożony wniosek został poparty obszernym pakietem danych obejmujących wyniki badań analitycznych, przedklinicznych i klinicznych w tym wyniki badania klinicznego III Fazy „Antelope” u chorych na rzutowo-remisyjną postać stwardnienia rozsianego (relapsing-remitting multiple sclerosis – RRMS)[3]. Zarówno w badaniach I jak i III Fazy klinicznej osiągnięto pierwszorzędowe punkty końcowe, potwierdzając, że zarówno profil farmakokinetyczny i farmakodynamiczny oraz skuteczność i bezpieczeństwo leku biopodobnego nie różnią się od leku referencyjnego.

Polpharma Biologics pozostaje odpowiedzialna za produkcję i dostawę leku, natomiast firma Sandoz, na zasadach licencyjnych i w oparciu o podpisaną umowę, ma wyłączne prawa do globalnej komercjalizacji i dystrybucji leku, w tym na terenie Stanach Zjednoczonych, po zatwierdzeniu przez FDA.  

***
O Polpharmie Biologics
Grupa biotechnologiczna Polpharma Biologics zajmuje się rozwojem i wytwarzaniem leków biologicznych. Od ponad 10 lat prowadzi działalność badawczo-rozwojową na niespotykaną wcześniej skalę w polskim sektorze biotechnologicznym. Konsekwentnie inwestuje nie tylko w laboratoria i linie produkcyjne, ale też w know-how, tworząc wysokospecjalistyczne miejsca pracy oraz rozwijając współpracę nauki z biznesem.  
Dzięki użyciu opatentowanych rozwiązań i nowoczesnych platform rozwoju linii komórkowych Polpharma Biologics opracowuje leki biopodobne przeznaczone do leczenia szeregu schorzeń z głównych obszarów terapeutycznych: chorób neurologicznych, immunologicznych i okulistyki. Na tle innych firm Polpharma Biologics wyróżnia się możliwością przeprowadzenia pełnego procesu rozwoju leku biologicznego: od rozwoju linii komórkowej, poprzez rozwój metod analitycznych, opracowanie charakterystyki procesu, po produkcję substancji czynnej na skalę przemysłową. Gotowe leki są wprowadzane na rynek we współpracy z największymi globalnymi firmami farmaceutycznymi.  
Grupa Polpharma Biologics to zespół blisko 900 specjalistów, z których ponad 10 procent to eksperci z tytułem naukowym doktora. Firma posiada trzy nowoczesne ośrodki: Ośrodek Badań i Produkcji w Gdańsku, Ośrodek Badań i Produkcji w Warszawie-Duchnicach i Centrum Rozwoju Linii Komórkowych w Utrechcie w Holandii. Ośrodki te można zaliczyć do grona najbardziej zaawansowanych tego typu obiektów w Europie.
Dowiedz się więcej na www.polpharmabiologics.com­­
 
 
[1] Tysabri® jest zastrzeżonym znakiem towarowym Biogen MA, Inc.
2 Leki biopodobne to leki biologiczne wykazujące wysokie podobieństwo do innego, już dopuszczonego do obrotu leku biologicznego tzw. referencyjnego, dla którego wygasła ochrona rynkowa. Ich skuteczność i bezpieczeństwo działania są potwierdzane przez najbardziej rygorystyczne agencje regulacyjne. Dzięki udowodnionemu biopodobieństwu analitycznemu
i klinicznemu leki biopodobne poszerzają możliwość stosowania zaawansowanych terapii w leczeniu przewlekłych i często zagrażających życiu chorób. Ich wykorzystywanie ma wpływ na obniżenie kosztów terapii ponoszonych przez systemy zdrowotne i w konsekwencji na zwiększanie dostępności leku dla pacjentów.
[3] Hemmer B, Wiendl H, Roth K, et al. Efficacy and safety of proposed natalizumab biosimilar PB006 versus Tysabri® in patients with relapsing remitting multiple sclerosis: Primary data from the Phase III Antelope study (P6-4.003). Neurology. May 03, 2022; 98 (18 Supplementhttps://n.neurology.org/content/98/18_Supplement/1103
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków FDA (ang. Federal Drug Administration), przyjęła do rozpatrzenia wniosek o dopuszczenie do obrotu leku biopodobnego do leku referencyjnego Tysabri®[1] – natalizumab, stosowanego w leczeniu stwardnienia rozsianego (SM) i choroby Leśniowskiego-Crohna. Lek biopodobny został w pełni opracowany przez polską firmę Polpharma Biologics.
Wniosek został złożony przez firmę Sandoz, partnera komercyjnego dla Polpharma Biologics w oparciu o globalną umowę licencyjną – Polpharma Biologics pozostaje odpowiedzialna za wytwarzanie leku. Analogiczny wniosek, o dopuszczenie do obrotu biopodobnego natalizumabu w krajach Unii Europejskiej, został już przyjęty do rozpatrzenia przez Europejską Agencję Leków (EMA) 14 lipca br.
 
Polpharma Biologics, polska firma biotechnologiczna zajmująca się produkcją i rozwojem leków biopodobnych, ogłosiła, że Food and Drug Administration (FDA) przyjęła do rozpatrzenia wniosek rejestracyjny BLA (Biologics License Application – BLA) dla leku biopodobnego[2] zawierającego przeciwciało monoklonalne natalizumab. BLA jest wnioskiem o pozwolenie na dystrybucję produktu biologicznego na terenie USA. Zgłoszenie złożone przez firmę Sandoz, partnera komercyjnego dla Polpharma Biologics, dotyczy dożylnego sposobu podania leku dorosłym z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS) oraz dorosłym chorym z umiarkowaną do ciężkiej postacią choroby Leśniowskiego-Crohna. Tydzień wcześniej europejska agencja EMA przyjęła do rozpatrzenia wniosek o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku w krajach Unii Europejskiej.

„Lata ciężkiej pracy zespołu badaczy Polpharma Biologics zaowocowały dziś przyjęciem do rozpatrzenia przez FDA wniosku rejestracyjnego dla leku stosowanego w konkretnych postaciach SM oraz choroby Leśniowskiego-Crohna. Przejście tego ważnego etapu było możliwe dzięki ogromnemu  zaangażowaniu naszych naukowców i ekspertów, którzy z powodzeniem przeprowadzili cały proces rozwoju leku: od rozwoju linii komórkowej przez rozwój procesu technologicznego po badania kliniczne i przygotowanie dokumentacji rejestracyjnej. Ich zaangażowanie przybliża nas do umożliwienia dostępu pacjentom w USA do tej ważnej opcji leczenia” – powiedział Michael Soldan, CEO Grupy Polpharma Biologics.

Złożony wniosek został poparty obszernym pakietem danych obejmujących wyniki badań analitycznych, przedklinicznych i klinicznych w tym wyniki badania klinicznego III Fazy „Antelope” u chorych na rzutowo-remisyjną postać stwardnienia rozsianego (relapsing-remitting multiple sclerosis – RRMS)[3]. Zarówno w badaniach I jak i III Fazy klinicznej osiągnięto pierwszorzędowe punkty końcowe, potwierdzając, że zarówno profil farmakokinetyczny i farmakodynamiczny oraz skuteczność i bezpieczeństwo leku biopodobnego nie różnią się od leku referencyjnego.

Polpharma Biologics pozostaje odpowiedzialna za produkcję i dostawę leku, natomiast firma Sandoz, na zasadach licencyjnych i w oparciu o podpisaną umowę, ma wyłączne prawa do globalnej komercjalizacji i dystrybucji leku, w tym na terenie Stanach Zjednoczonych, po zatwierdzeniu przez FDA.  

***
O Polpharmie Biologics
Grupa biotechnologiczna Polpharma Biologics zajmuje się rozwojem i wytwarzaniem leków biologicznych. Od ponad 10 lat prowadzi działalność badawczo-rozwojową na niespotykaną wcześniej skalę w polskim sektorze biotechnologicznym. Konsekwentnie inwestuje nie tylko w laboratoria i linie produkcyjne, ale też w know-how, tworząc wysokospecjalistyczne miejsca pracy oraz rozwijając współpracę nauki z biznesem.  
Dzięki użyciu opatentowanych rozwiązań i nowoczesnych platform rozwoju linii komórkowych Polpharma Biologics opracowuje leki biopodobne przeznaczone do leczenia szeregu schorzeń z głównych obszarów terapeutycznych: chorób neurologicznych, immunologicznych i okulistyki. Na tle innych firm Polpharma Biologics wyróżnia się możliwością przeprowadzenia pełnego procesu rozwoju leku biologicznego: od rozwoju linii komórkowej, poprzez rozwój metod analitycznych, opracowanie charakterystyki procesu, po produkcję substancji czynnej na skalę przemysłową. Gotowe leki są wprowadzane na rynek we współpracy z największymi globalnymi firmami farmaceutycznymi.  
Grupa Polpharma Biologics to zespół blisko 900 specjalistów, z których ponad 10 procent to eksperci z tytułem naukowym doktora. Firma posiada trzy nowoczesne ośrodki: Ośrodek Badań i Produkcji w Gdańsku, Ośrodek Badań i Produkcji w Warszawie-Duchnicach i Centrum Rozwoju Linii Komórkowych w Utrechcie w Holandii. Ośrodki te można zaliczyć do grona najbardziej zaawansowanych tego typu obiektów w Europie.
Dowiedz się więcej na www.polpharmabiologics.com­­
 
 
[1] Tysabri® jest zastrzeżonym znakiem towarowym Biogen MA, Inc.
2 Leki biopodobne to leki biologiczne wykazujące wysokie podobieństwo do innego, już dopuszczonego do obrotu leku biologicznego tzw. referencyjnego, dla którego wygasła ochrona rynkowa. Ich skuteczność i bezpieczeństwo działania są potwierdzane przez najbardziej rygorystyczne agencje regulacyjne. Dzięki udowodnionemu biopodobieństwu analitycznemu
i klinicznemu leki biopodobne poszerzają możliwość stosowania zaawansowanych terapii w leczeniu przewlekłych i często zagrażających życiu chorób. Ich wykorzystywanie ma wpływ na obniżenie kosztów terapii ponoszonych przez systemy zdrowotne i w konsekwencji na zwiększanie dostępności leku dla pacjentów.
[3] Hemmer B, Wiendl H, Roth K, et al. Efficacy and safety of proposed natalizumab biosimilar PB006 versus Tysabri® in patients with relapsing remitting multiple sclerosis: Primary data from the Phase III Antelope study (P6-4.003). Neurology. May 03, 2022; 98 (18 Supplementhttps://n.neurology.org/content/98/18_Supplement/1103
Pacjenci chorzy na stwardnienie rozsiane zdają sobie sprawę z tego, że choroba ta towarzyszyć im będzie już zawsze, dlatego istotną kwestią jest dla nich jakość życia, którą poprawia dostęp do skutecznej terapii – wynika z badania społecznego przeprowadzonego przez dom badawczy Maison & Partners w ramach kampanii „SM w czasach pandemii COVID-19”, realizowanej przez Fundację SM – Walcz o siebie. Kluczowe dla sukcesu terapii jest skrócenie czasu między postawieniem diagnozy a rozpoczęciem leczenia i dobranie takich jego form, które umożliwią normalne funkcjonowanie.
– Ważną rzeczą w tym postępie medycyny jest to, żeby zwracać uwagę nie tylko na nowe leki, które wchodzą, ale na nowe formy leków już istniejących, które z sukcesami są stosowane od wielu lat –podkreśla Malina Wieczorek, prezes Fundacji SM – Walcz o siebie.

– W Polsce zmieniło się podejście do stwardnienia rozsianego. Ono jest już mniej tragiczne, bardziej pozytywne. Jeszcze 12 lat temu badania pokazywały, że z SM kojarzyły się głównie wózek, śmierć, koniec normalnego życia. To był wyrok. Potem wieloletnia kampania edukacyjna spowodowała w społeczeństwie zmianę myślenia. Teraz ludzie są nastawieni raczej w stylu: „OK, mam SM, trzeba walczyć, trzeba dalej żyć”, ale mimo wszystko na początku jest to szok – mówi agencji Newseria Biznes prof. dr hab. Dominika Maison, psycholog, wieloletnia dziekan Wydziału Psychologii Uniwersytetu Warszawskiego, wykładowczyni na międzynarodowych uniwersytetach, autorka kilkudziesięciu książek i publikacji, ekspert w dziedzinie badań rynkowych i społecznych, założycielka i właścicielka agencji badawczej Maison & Partners.

Stwardnienie rozsiane to przewlekła choroba ośrodkowego układu nerwowego, która ma podłoże autoimmunologiczne i atakuje głównie ludzi młodych, wywołując objawy takie jak m.in. niedowłady, zaburzenia wzrokowe, zaburzenia mowy, równowagi i koordynacji ruchów, zmiany w odbiorze bodźców czuciowych czy zaburzenia funkcji poznawczych. W Polsce jest 45 tys. chorych na stwardnienie rozsiane.

– Badanie przeprowadzone wśród pacjentów z SM pokazało, że paradoksalnie największy problem z obniżeniem jakości życia mają osoby dopiero co zdiagnozowane. To są pacjenci, którzy na ogół mają jeszcze niewielkie objawy, choroba nie wyrządziła jeszcze tak dużych szkód w ich stanie zdrowia. Jednak w momencie, kiedy dowiedzieli się o diagnozie, zawalił im się świat. Takie osoby bardzo cierpią psychicznie, bo nie wiedzą, jak będzie wyglądało ich życie – mówi prof. Dominika Maison.

Fundacja SM – Walcz o siebie od niemal 12 lat realizuje w Polsce kampanie społeczne, w ramach których agencja Maison & Partners cyklicznie przeprowadza badania wśród chorych na stwardnienie rozsiane. Ostatnia edycja tego badania, przeprowadzona pod koniec ub.r., objęła blisko 1000 pacjentów z SM, w przeważającej większości kobiety (83 proc.) w wieku między 25. a 55. rokiem życia (87 proc.). Jego głównym celem było zbadanie i zrozumienie doświadczeń, odczuć, obaw i postaw chorych wobec różnych aspektów związanych z diagnostyką oraz leczeniem stwardnienia rozsianego.

– To jest rekord, największe tego typu badanie w Polsce – mówi Malina Wieczorek, prezes Fundacji SM – Walcz o siebie, założycielka Szkoły Motywacji, właścicielka agencji marketingu społecznego TELESCOPE, absolwentka krakowskiej Akademii Sztuk Pięknych. – Z wyników tych badań korzystają profesorowie i lekarze. Ten materiał służy również Ministerstwu Zdrowia i Narodowemu Funduszowi Zdrowia do szacowania tego, jak wygląda w Polsce sytuacja chorych na stwardnienie rozsiane i co więcej można zaproponować pacjentom, jak ulepszyć ścieżkę diagnostyczną i późniejsze leczenie.

Statystyki pokazują, że na przestrzeni ostatniej dekady w Polsce radykalnie zmienił się obraz pacjenta z SM. Większość z nich (60 proc.) to osoby pozostające w związkach małżeńskich i posiadające dzieci (64 proc.). Co ciekawe, 42 proc. nie posiada nawet orzeczenia o niepełnosprawności, a 37 proc. ma takowe, choć bez orzeczenia o niezdolności do pracy.

– Osoby, które chorują od wielu lat, można wyraźnie podzielić na dwie grupy. Pierwsza to ta, której dzięki odpowiednio ustawionemu leczeniu udaje się bardzo dobrze funkcjonować. Pracują, ich jakość życia jest naprawdę dobra, poza pewnymi elementami ubocznymi związanymi z działaniem leków. Gorzej radzi sobie ta druga grupa chorych, którym leczenie niewystarczająco pomaga, nie zatrzymuje postępu choroby – mówi prof. Dominika Maison.

Aż 70 proc. chorych na SM zadeklarowało, że są aktywni zawodowo, pracując na pełny etat (53 proc.), na pół etatu, dorywczo bądź prowadząc własną działalność gospodarczą. Tylko co 10. chory na SM nie pracuje, a rentę pobiera mniej niż co piąty (18 proc.).

– Dziś większość chorych z SM chce dalej pracować i pozostawać aktywna. Niestety żeby móc dalej tak funkcjonować, muszą powiedzieć o chorobie pracodawcy i swojemu otoczeniu. Bardzo ważne jest to, jak te osoby przyjmą tę informację, ważna jest akceptacja i zrozumienie, z czym ta choroba się wiąże – zauważa założycielka agencji badawczej Maison & Partners.

Na aktywność społeczno-zawodową pacjentów z SM oraz ich jakość życia ogromny wpływ ma szybka diagnoza i wdrożenie odpowiedniego leczenia, które pozwala zatrzymać rozwój choroby. Z tym w Polsce wciąż jest jednak problem. Pacjent, który zaobserwuje u siebie niepokojące objawy, zazwyczaj kieruje się z nimi do lekarza POZ. To od jego czujności i znajomości choroby zależy, czy objawy zostaną skojarzone ze stwardnieniem rozsianym i tym samym zainicjowana zostanie ścieżka diagnostyczna w tym kierunku. Tymczasem w SM czas ma ogromne znaczenie, bo im szybciej pacjent zostanie rozpoznany i rozpocznie terapię, tym mniejsze ryzyko niepełnosprawności.

Po postawieniu diagnozy kolejnym etapem jest włączenie pacjenta do leczenia. Z badań wynika, że to właśnie dostęp do skutecznej terapii jest nadrzędnym celem dla wszystkich chorych.

– Aż 73 proc. pacjentów wskazało, że najważniejszą rzeczą jest dla nich skuteczność leczenia. Na drugim miejscu znalazło się to, aby to leczenie było przyjazne dla pacjenta, żeby miało jak najmniej skutków ubocznych – mówi Malina Wieczorek. – Tutaj mamy nowoczesną medycynę, wdrażane są coraz to nowe leki, dzięki którym możemy mówić o personalizacji leczenia. Jednak ważne jest też to, aby zwracać uwagę na nowe formy leków już istniejących, stosowanych z sukcesami od wielu lat. Tutaj przykładem jest na pewno natalizumab. Podawany w formie podskórnego zastrzyku lek oszczędza żyły, które są co chwilę naruszane przy różnego rodzaju badaniach podczas leczenia stwardnienia rozsianego, a przy tym skraca czas pobytu w ośrodku zdrowia i od strony psychologicznej jest na pewno mniejszym obciążeniem dla pacjentów.

Natalizumab jest w Polsce dostępny w drugiej linii leczenia SM. Po wielu latach praktyki klinicznej z wykorzystaniem tej terapii istnieje wiele badań potwierdzających jego skuteczność i bezpieczeństwo na dużych grupach pacjentów. Lek jest znany w wersji podawanej dożylnie (w formie wlewów, które zajmują nawet kilka godzin), ale zarejestrowana została też jego forma podskórna, która jest wygodniejsza i korzystniejsza dla pacjentów, m.in. ze względu na skrócenie pobytu chorego w szpitalu. To istotne o tyle, że chorzy na SM to zazwyczaj osoby młode, czynne zawodowo, uczące się. W Polsce pacjenci wciąż jednak czekają na wprowadzenie i dostępność tej nowej formy leczenia.

– Postęp współczesnej medycyny pozwala na zmianę postrzegania osób żyjących ze stwardnieniem rozsianym. Lekarze sami wskazują, że w tej chwili do ich poradni przychodzą osoby w pełni sprawne, pracujące, zakładające rodziny, realizujące wszystkie swoje cele życiowe. Tych kilkadziesiąt lat temu niestety były to osoby, u których niepełnosprawność następowała bardzo szybko. My dzięki odpowiedniemu i szybko wdrożonemu leczeniu możemy tej niepełnosprawności zdecydowanie uniknąć – podkreśla prezes Fundacji SM – Walcz o siebie.

Z badania Maison & Partners wynika również, że wśród głównych oczekiwań od decydentów w ochronie zdrowia, jakie mają polscy pacjenci, jest także m.in. stworzenie ośrodków specjalizujących się w leczeniu SM (34 proc.), wprowadzenie opieki koordynowanej (22 proc.), skrócenie czasu pomiędzy postawieniem diagnozy a wdrożeniem leczenia maksymalnie do czterech tygodni (14 proc.) oraz wdrożenie tzw. diagnostyki jednodniowej, bez konieczności hospitalizacji (7 proc.). Eksperci wskazują, że tym samym oczekiwania pacjentów pokrywają się też z głosem lekarzy i ekspertów, którzy postulują optymalizację ścieżki opieki nad pacjentami z SM.

30 maja na całym świecie obchodzony jest Międzynarodowy Dzień Stwardnienia Rozsianego. Z tej okazji Fundacja SM – Walcz o siebie ogłasza wyniki dotyczące jakości życia pacjentów ze stwardnieniem rozsianym uzyskane w badaniu społecznym „Współczesna diagnostyka i leczenie SM w Polsce”, zrealizowanym w ramach drugiej odsłony kampanii „SM w czasach pandemii COVID-19”. Celem kampanii jest edukacja społeczeństwa dotycząca istoty szybkiej diagnostyki oraz natychmiastowego włączenia do leczenia, co ma kluczowe znaczenie w procesie terapeutycznym.

źródło: newseria
Na zdjęciu: Malina Wieczorek

Pacjenci chorzy na stwardnienie rozsiane zdają sobie sprawę z tego, że choroba ta towarzyszyć im będzie już zawsze, dlatego istotną kwestią jest dla nich jakość życia, którą poprawia dostęp do skutecznej terapii – wynika z badania społecznego przeprowadzonego przez dom badawczy Maison & Partners w ramach kampanii „SM w czasach pandemii COVID-19”, realizowanej przez Fundację SM – Walcz o siebie. Kluczowe dla sukcesu terapii jest skrócenie czasu między postawieniem diagnozy a rozpoczęciem leczenia i dobranie takich jego form, które umożliwią normalne funkcjonowanie.
– Ważną rzeczą w tym postępie medycyny jest to, żeby zwracać uwagę nie tylko na nowe leki, które wchodzą, ale na nowe formy leków już istniejących, które z sukcesami są stosowane od wielu lat –podkreśla Malina Wieczorek, prezes Fundacji SM – Walcz o siebie.

– W Polsce zmieniło się podejście do stwardnienia rozsianego. Ono jest już mniej tragiczne, bardziej pozytywne. Jeszcze 12 lat temu badania pokazywały, że z SM kojarzyły się głównie wózek, śmierć, koniec normalnego życia. To był wyrok. Potem wieloletnia kampania edukacyjna spowodowała w społeczeństwie zmianę myślenia. Teraz ludzie są nastawieni raczej w stylu: „OK, mam SM, trzeba walczyć, trzeba dalej żyć”, ale mimo wszystko na początku jest to szok – mówi agencji Newseria Biznes prof. dr hab. Dominika Maison, psycholog, wieloletnia dziekan Wydziału Psychologii Uniwersytetu Warszawskiego, wykładowczyni na międzynarodowych uniwersytetach, autorka kilkudziesięciu książek i publikacji, ekspert w dziedzinie badań rynkowych i społecznych, założycielka i właścicielka agencji badawczej Maison & Partners.

Stwardnienie rozsiane to przewlekła choroba ośrodkowego układu nerwowego, która ma podłoże autoimmunologiczne i atakuje głównie ludzi młodych, wywołując objawy takie jak m.in. niedowłady, zaburzenia wzrokowe, zaburzenia mowy, równowagi i koordynacji ruchów, zmiany w odbiorze bodźców czuciowych czy zaburzenia funkcji poznawczych. W Polsce jest 45 tys. chorych na stwardnienie rozsiane.

– Badanie przeprowadzone wśród pacjentów z SM pokazało, że paradoksalnie największy problem z obniżeniem jakości życia mają osoby dopiero co zdiagnozowane. To są pacjenci, którzy na ogół mają jeszcze niewielkie objawy, choroba nie wyrządziła jeszcze tak dużych szkód w ich stanie zdrowia. Jednak w momencie, kiedy dowiedzieli się o diagnozie, zawalił im się świat. Takie osoby bardzo cierpią psychicznie, bo nie wiedzą, jak będzie wyglądało ich życie – mówi prof. Dominika Maison.

Fundacja SM – Walcz o siebie od niemal 12 lat realizuje w Polsce kampanie społeczne, w ramach których agencja Maison & Partners cyklicznie przeprowadza badania wśród chorych na stwardnienie rozsiane. Ostatnia edycja tego badania, przeprowadzona pod koniec ub.r., objęła blisko 1000 pacjentów z SM, w przeważającej większości kobiety (83 proc.) w wieku między 25. a 55. rokiem życia (87 proc.). Jego głównym celem było zbadanie i zrozumienie doświadczeń, odczuć, obaw i postaw chorych wobec różnych aspektów związanych z diagnostyką oraz leczeniem stwardnienia rozsianego.

– To jest rekord, największe tego typu badanie w Polsce – mówi Malina Wieczorek, prezes Fundacji SM – Walcz o siebie, założycielka Szkoły Motywacji, właścicielka agencji marketingu społecznego TELESCOPE, absolwentka krakowskiej Akademii Sztuk Pięknych. – Z wyników tych badań korzystają profesorowie i lekarze. Ten materiał służy również Ministerstwu Zdrowia i Narodowemu Funduszowi Zdrowia do szacowania tego, jak wygląda w Polsce sytuacja chorych na stwardnienie rozsiane i co więcej można zaproponować pacjentom, jak ulepszyć ścieżkę diagnostyczną i późniejsze leczenie.

Statystyki pokazują, że na przestrzeni ostatniej dekady w Polsce radykalnie zmienił się obraz pacjenta z SM. Większość z nich (60 proc.) to osoby pozostające w związkach małżeńskich i posiadające dzieci (64 proc.). Co ciekawe, 42 proc. nie posiada nawet orzeczenia o niepełnosprawności, a 37 proc. ma takowe, choć bez orzeczenia o niezdolności do pracy.

– Osoby, które chorują od wielu lat, można wyraźnie podzielić na dwie grupy. Pierwsza to ta, której dzięki odpowiednio ustawionemu leczeniu udaje się bardzo dobrze funkcjonować. Pracują, ich jakość życia jest naprawdę dobra, poza pewnymi elementami ubocznymi związanymi z działaniem leków. Gorzej radzi sobie ta druga grupa chorych, którym leczenie niewystarczająco pomaga, nie zatrzymuje postępu choroby – mówi prof. Dominika Maison.

Aż 70 proc. chorych na SM zadeklarowało, że są aktywni zawodowo, pracując na pełny etat (53 proc.), na pół etatu, dorywczo bądź prowadząc własną działalność gospodarczą. Tylko co 10. chory na SM nie pracuje, a rentę pobiera mniej niż co piąty (18 proc.).

– Dziś większość chorych z SM chce dalej pracować i pozostawać aktywna. Niestety żeby móc dalej tak funkcjonować, muszą powiedzieć o chorobie pracodawcy i swojemu otoczeniu. Bardzo ważne jest to, jak te osoby przyjmą tę informację, ważna jest akceptacja i zrozumienie, z czym ta choroba się wiąże – zauważa założycielka agencji badawczej Maison & Partners.

Na aktywność społeczno-zawodową pacjentów z SM oraz ich jakość życia ogromny wpływ ma szybka diagnoza i wdrożenie odpowiedniego leczenia, które pozwala zatrzymać rozwój choroby. Z tym w Polsce wciąż jest jednak problem. Pacjent, który zaobserwuje u siebie niepokojące objawy, zazwyczaj kieruje się z nimi do lekarza POZ. To od jego czujności i znajomości choroby zależy, czy objawy zostaną skojarzone ze stwardnieniem rozsianym i tym samym zainicjowana zostanie ścieżka diagnostyczna w tym kierunku. Tymczasem w SM czas ma ogromne znaczenie, bo im szybciej pacjent zostanie rozpoznany i rozpocznie terapię, tym mniejsze ryzyko niepełnosprawności.

Po postawieniu diagnozy kolejnym etapem jest włączenie pacjenta do leczenia. Z badań wynika, że to właśnie dostęp do skutecznej terapii jest nadrzędnym celem dla wszystkich chorych.

– Aż 73 proc. pacjentów wskazało, że najważniejszą rzeczą jest dla nich skuteczność leczenia. Na drugim miejscu znalazło się to, aby to leczenie było przyjazne dla pacjenta, żeby miało jak najmniej skutków ubocznych – mówi Malina Wieczorek. – Tutaj mamy nowoczesną medycynę, wdrażane są coraz to nowe leki, dzięki którym możemy mówić o personalizacji leczenia. Jednak ważne jest też to, aby zwracać uwagę na nowe formy leków już istniejących, stosowanych z sukcesami od wielu lat. Tutaj przykładem jest na pewno natalizumab. Podawany w formie podskórnego zastrzyku lek oszczędza żyły, które są co chwilę naruszane przy różnego rodzaju badaniach podczas leczenia stwardnienia rozsianego, a przy tym skraca czas pobytu w ośrodku zdrowia i od strony psychologicznej jest na pewno mniejszym obciążeniem dla pacjentów.

Natalizumab jest w Polsce dostępny w drugiej linii leczenia SM. Po wielu latach praktyki klinicznej z wykorzystaniem tej terapii istnieje wiele badań potwierdzających jego skuteczność i bezpieczeństwo na dużych grupach pacjentów. Lek jest znany w wersji podawanej dożylnie (w formie wlewów, które zajmują nawet kilka godzin), ale zarejestrowana została też jego forma podskórna, która jest wygodniejsza i korzystniejsza dla pacjentów, m.in. ze względu na skrócenie pobytu chorego w szpitalu. To istotne o tyle, że chorzy na SM to zazwyczaj osoby młode, czynne zawodowo, uczące się. W Polsce pacjenci wciąż jednak czekają na wprowadzenie i dostępność tej nowej formy leczenia.

– Postęp współczesnej medycyny pozwala na zmianę postrzegania osób żyjących ze stwardnieniem rozsianym. Lekarze sami wskazują, że w tej chwili do ich poradni przychodzą osoby w pełni sprawne, pracujące, zakładające rodziny, realizujące wszystkie swoje cele życiowe. Tych kilkadziesiąt lat temu niestety były to osoby, u których niepełnosprawność następowała bardzo szybko. My dzięki odpowiedniemu i szybko wdrożonemu leczeniu możemy tej niepełnosprawności zdecydowanie uniknąć – podkreśla prezes Fundacji SM – Walcz o siebie.

Z badania Maison & Partners wynika również, że wśród głównych oczekiwań od decydentów w ochronie zdrowia, jakie mają polscy pacjenci, jest także m.in. stworzenie ośrodków specjalizujących się w leczeniu SM (34 proc.), wprowadzenie opieki koordynowanej (22 proc.), skrócenie czasu pomiędzy postawieniem diagnozy a wdrożeniem leczenia maksymalnie do czterech tygodni (14 proc.) oraz wdrożenie tzw. diagnostyki jednodniowej, bez konieczności hospitalizacji (7 proc.). Eksperci wskazują, że tym samym oczekiwania pacjentów pokrywają się też z głosem lekarzy i ekspertów, którzy postulują optymalizację ścieżki opieki nad pacjentami z SM.

30 maja na całym świecie obchodzony jest Międzynarodowy Dzień Stwardnienia Rozsianego. Z tej okazji Fundacja SM – Walcz o siebie ogłasza wyniki dotyczące jakości życia pacjentów ze stwardnieniem rozsianym uzyskane w badaniu społecznym „Współczesna diagnostyka i leczenie SM w Polsce”, zrealizowanym w ramach drugiej odsłony kampanii „SM w czasach pandemii COVID-19”. Celem kampanii jest edukacja społeczeństwa dotycząca istoty szybkiej diagnostyki oraz natychmiastowego włączenia do leczenia, co ma kluczowe znaczenie w procesie terapeutycznym.

źródło: newseria
Na zdjęciu: Malina Wieczorek