Tylko co dziesiąta kobieta deklaruje, że dobrze śpi sześć nocy w tygodniu, podczas gdy co trzecia szacuje, że osiąga prawdziwie regenerujący sen tylko trzy do czterech razy w tygodniu – wynika z globalnego badania snu. Może to wskazywać na ukryte zaburzenie snu, takie jak obturacyjny bezdech senny. Problem polega jednak na tym, że schorzenie to kojarzy się przede wszystkim z mężczyznami, przez co u kobiet często pozostaje niezdiagnozowane.

Według globalnego badania snu zleconego przez firmę Resmed, eksperta w dziedzinie snu, co czwarta kobieta ma trudności z zasypianiem co najmniej trzy lub więcej nocy w tygodniu, a 27% respondentek zgłasza, że budzi się niewyspane. Uczestniczki badania wskazały stres i lęk jako najczęstsze przyczyny tych problemów (42%). Jednak pierwotna przyczyna może leżeć w schorzeniu, które zwyczajowo przypisuje się mężczyznom. To obturacyjny bezdech senny, który w przypadku kobiet może dawać nietypowe objawy, a to utrudnia diagnozę. Obchodzony 28 maja Międzynarodowy Dzień Działań na rzecz Zdrowia Kobiet jest doskonałą okazją do tego, aby zwrócić uwagę na problem, który jak się okazuje może dotyczyć nawet 50% kobiet w wieku od 20 do 70 lat.

Pułapka „męskiej” choroby i nietypowych objawów

Obturacyjny bezdech senny jest powszechnie postrzegany jako choroba mężczyzn, a to sprawia, że wiele kobiet nawet nie zakłada, że ich problemy z samopoczuciem mogą wynikać właśnie z tego schorzenia. Sytuację komplikuje fakt, że kobieca twarz bezdechu jest zupełnie inna niż ta powszechnie znana. Podczas gdy mężczyźni częściej zgłaszają chrapanie i przerwy w oddychaniu, u kobiet pojawiają się objawy takie jak bezsenność, zespół niespokojnych nóg, senność w ciągu dnia, bóle głowy i mięśni, nadmierny przyrost masy ciała czy depresja^[3]. Co więcej, badania wykazały, że kobiety mają tendencję do częstszego zgłaszania dolegliwości nawet przy łagodnym przebiegu bezdechu. Zauważono w nich też, że kobiety z łagodnym bezdechem wykazują niższy wskaźnik senności niż mężczyźni, ale jednocześnie deklarują znacznie wyższy poziom wyczerpania i zmęczenia. Ich jakość życia jest wyraźnie obniżona, a stanom tym często towarzyszy wyższy poziom lęku, depresji oraz trudności z utrzymaniem ciągłości snu.

Ignorowanie bezdechu to ryzyko dla całego organizmu

Brak odpowiedniej diagnozy i pozostawienie bezdechu sennego bez leczenia niesie poważne konsekwencje dla organizmu kobiety. To nie tylko kwestia gorszego samopoczucia, ale realne zagrożenie dla układu krwionośnego i metabolicznego. Ponad połowa kobiet cierpiących na obturacyjny bezdech senny zmaga się jednocześnie z nadciśnieniem tętniczym, a niemal co druga ma podwyższony poziom cholesterolu. Nieleczone zaburzenia oddychania podczas snu zwiększają też ryzyko wystąpienia cukrzycy typu 2 oraz choroby wieńcowej.

Ciąża i menopauza – kluczowe momenty w życiu kobiety

Okresami w życiu kobiet, w których powinny zachować szczególną czujność są ciąża i menopauza. Badania pokazują, że w okresie oczekiwania na dziecko na obturacyjny bezdech senny cierpi jedna na pięć kobiet. To konsekwencja procesów, które zachodzą w ciele kobiety w tym okresie. Okazuje się, że zmiany hormonalne w organizmie oraz ucisk na drogi oddechowe^[7] mogą powodować niebezpieczne przerwy w oddychaniu, wpływając zarówno na zdrowie matki, jak i rozwijającego się dziecka.

Menopauza to równie krytyczny moment. Wówczas spadek poziomu hormonów chroniących napięcie mięśni gardła sprawia, że wiele kobiet po raz pierwszy w życiu zaczyna doświadczać objawów bezdechu^[8]. Zmiany te często bywają mylnie utożsamiane wyłącznie z procesem starzenia lub typowymi dolegliwościami klimakterium, co opóźnia wdrożenie skutecznej terapii, mogącej przywrócić komfort życia i uchronić przed poważnymi powikłaniami. Tymczasem wczesna diagnoza jest niezwykle istotna, ponieważ jak wynika z badań, po menopauzie ryzyko bezdechu sennego u kobiet wzrasta do poziomu mniej więcej takiego samego jak u mężczyzn.

• Kobiety często przez lata bagatelizują gorsze samopoczucie, przypisując je stresowi, nadmiarowi obowiązków czy zmianom hormonalnym. Bardzo rzadko łączą poranne bóle głowy, zmęczenie czy nocne wybudzenia z zaburzeniami oddychania i w efekcie nie biorą pod uwagę diagnostyki w kierunku bezdechu sennego, kierując się stereotypowym myśleniem, że to męska dolegliwość. Tymczasem ta choroba nie wybiera płci. Jej wczesne wykrycie i rozpoczęcie leczenia mogą niemal natychmiastowo poprawić komfort życia. Pierwszy krok diagnostyczny można wykonać bez wychodzenia z domu i to w bardzo krótkim czasie. Na naszej stronie internetowej udostępniliśmy test online, który pozwala na wstępną ocenę jakości snu i pomaga zidentyfikować ewentualne sygnały ostrzegawcze, które powinny skłonić nas do konsultacji ze specjalistą – komentuje Tomasz Zarzycki, dyrektor ds. biznesowych na Europę Środkową i Wschodnią.

 

Więcej informacji, w tym prosty internetowy test oceny snu, można znaleźć na stronie https://www.resmed.pl/better-sleep

Ocena snu nie jest odpowiednia dla osób poniżej 18 roku życia. Jest to narzędzie do samooceny, które może pomóc Ci ustalić, czy występuje u Ciebie którykolwiek z typowych objawów bezsenności lub obturacyjnego bezdechu sennego. Nie jest to narzędzie diagnostyczne i nie stanowi porady medycznej. Poleganie na informacjach uzyskanych za pośrednictwem tego narzędzia odbywa się wyłącznie na twoje własne ryzyko. Zalecamy skonsultowanie się z lekarzem w sprawie wyników oceny snu lub jeśli masz obawy dotyczące swojego snu.

Źródło: inf pras

National Comprehensive Cancer Network (NCCN) poinformowało o udostępnieniu najnowszej wersji Termometru Dystresu i Listy Problemów NCCN w ponad 70 językach. Narzędzie służy do szybkiej oceny cierpienia psychicznego, emocjonalnego i społecznego u pacjentów onkologicznych oraz wspiera specjalistów w identyfikacji problemów wpływających na radzenie sobie z chorobą i leczeniem. Eksperci podkreślają, że nowoczesna opieka onkologiczna coraz częściej obejmuje nie tylko terapię nowotworu, ale także dobrostan psychiczny pacjenta.

Osoby z całego świata mogą uzyskać bezpłatny dostęp do Narzędzia Przesiewowego NCCN Termometr Dystresu w dostępnych wersjach językowych pod adresem NCCN.org/distress-thermometer. NCCN udostępnia także bezpłatne zasoby wspomagające personel medyczny w radzeniu sobie z dystresem, a dzięki finansowaniu ze strony NCCN Foundation® – również nowo zaktualizowaną wersję dla pacjentów i opiekunów, napisaną przystępnym językiem, wzbogaconą o ilustracje i słowniczek pojęć.

„Jako Miesiąc Świadomości Zdrowia Psychicznego maj stanowi ważne przypomnienie o tym, jak dobrostan emocjonalno-społeczny wpływa na życie osób chorych na nowotwory” – powiedziała dr Crystal S. Denlinger, dyrektor generalna NCCN. „Wysokiej jakości opieka onkologiczna oznacza leczenie pacjentów w ujęciu całościowym – rozpoznawanie i uwzględnianie wszelkich praktycznych i psychologicznych trudności, które mogą się pojawić. Aktualizujemy Termometr Dystresu i Listę Problemów NCCN w dziesiątkach języków, aby zapewnić każdemu dostęp do potrzebnego wsparcia”.

W 2025 roku Termometr Dystresu został pobrany blisko 7000 razy na całym świecie – najczęściej w Niemczech, Brazylii, Indiach, Chinach i Szwajcarii.

Abstrakt badawczy zaprezentowany podczas Dorocznej Konferencji NCCN 2026, opublikowany obecnie na stronie JNCCN.org, autorstwa Babayan i in., potwierdził, że przetłumaczony Termometr Dystresu NCCN stanowi pomocne i odpowiednie pod względem kulturowym narzędzie do identyfikacji cierpienia psychologicznego u pacjentów posługujących się językiem ormiańskim. Wyniki badania wspierają upowszechnienie jego stosowania w celu poprawy jakości opieki onkologicznej. Skuteczność Termometru Dystresu NCCN jako miernika poziomu cierpienia psychicznego została wcześniej potwierdzona w niezależnym recenzowanym badaniu obejmującym 25 krajów, opublikowanym w czasopiśmie Psycho-Oncology w 2022 roku.

Pełna lista dostępnych języków, oprócz angielskiego, obejmuje:

• afrikaans

• albański

• amharski

• arabski

• ormiański

• bengalski/bangla

• bułgarski

• birmański

• kataloński

• chiński *

• chorwacki

• czeski

• duński

• niderlandzki

• estoński

• fiński

• francuski

• galicyjski

• gruziński

• niemiecki

• grecki

• hausa

• hebrajski

• hindi

• hmong

• węgierski

• islandzki

• igbo

• indonezyjski

• włoski

• japoński

• jawajski

• khmerski

• koreański

• kurdyjski

• łotewski

• litewski

• macedoński

• malajski

• malajalam

• marathi

• nepalski

• norweski

• oromo

• perski

• polski

• portugalski *

• pendżabski

• rumuński

• rosyjski

• serbski

• słowacki

• słoweński

• somalijski

• hiszpański *

• suahili

• szwedzki

• tagalog

• tamilski

• telugu

• tajski

• turecki

• ukraiński

• urdu

• wietnamski

• joruba

• zulu

Dostępnych jest kilka wariantów danego języka.

Termometr Dystresu NCCN stanowi kluczowy element Wytycznych Klinicznych NCCN w Onkologii (NCCN Guidelines®) dotyczących zarządzania dystresem. Wchodzi w skład obszernej biblioteki wytycznych opartych na dowodach naukowych i konsensusie ekspertów – prowadzonej przez ponad 2000 specjalistów różnych dziedzin – obejmujących wiele rodzajów nowotworów, a także takie zagadnienia jak ból, zmęczenie, rzucanie palenia czy życie po chorobie nowotworowej. Łącznie obowiązuje obecnie 91 dokumentów NCCN Guidelines®, zawierających najlepsze praktyki w zakresie opieki wspomagającej, a także badań przesiewowych, profilaktyki i leczenia niemal wszystkich typów nowotworów.

Wytyczne NCCN Guidelines doczekały się ponad 90 adaptacji na potrzeby różnych krajów i przeszło 180 tłumaczeń, a niemal połowa wszystkich zarejestrowanych użytkowników serwisu NCCN.org pochodzi spoza Stanów Zjednoczonych. Więcej informacji na temat zasobów NCCN służących poprawie jakości opieki onkologicznej na świecie można znaleźć na stronie NCCN.org/global.

National Comprehensive Cancer Network

National Comprehensive Cancer Network® (NCCN®) to sojusz not-for-profit obejmujący czołowe ośrodki onkologiczne zaangażowany w działania obejmujące opiekę nad pacjentami, badania i edukację. NCCN ma na celu definiowanie i rozwijanie standardów jakości, skuteczności, sprawiedliwości i dostępu do opieki i profilaktyki onkologicznej, aby odmieniać na lepsze życie wszystkich osób. Wytyczne praktyki klinicznej w onkologii NCCN (Wytyczne NCCN®) zapewniają przejrzyste, oparte na dowodach i konsensusie ekspertów zalecenia leczenia i zapobiegania nowotworom oraz świadczenia wspomagające; są one uznanym standardem postępowania klinicznego w leczeniu raka i stanowią najbardziej wyczerpujące i regularnie aktualizowane wytyczne dostępne w dowolnym obszarze medycyny. Wytyczne dla pacjentów NCCN® zapewniają specjalistyczne informacje na temat leczenia nowotworów, aby zapewnić pacjentom i opiekunom dostęp do informacji i możliwości przy wsparciu Fundacji NCCN®. NCCN działa również na rzecz kształcenia ustawicznego, realizuje globalne inicjatywy, strategie oraz prowadzi współpracę badawczą i publikuje opracowania z dziedziny onkologii. Więcej informacji na stronie NCCN.org.

Źródło: PAP MediaRoom

Depresja, lęk, przewlekły stres – dla wielu studentów nie są już epizodem, lecz codziennością. Gdy dostęp do psychiatry czy psychologa okazuje się trudny, drogi albo obciążony stygmatyzacją, młodzi ludzie coraz częściej szukają pomocy na własną rękę. Sięgają po ruch, medytację, suplementy, zioła, a czasem także po substancje psychoaktywne.

Jak wygląda skala tego zjawiska i gdzie przebiega granica między bezpieczną samopomocą a ryzykownym samoleczeniem? Odpowiedzi przynosi badanie przeprowadzone wśród studentów wrocławskich uczelni przez zespół Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

Samopomoc stała się normą

W badaniu wzięło udział 493 studentów, z których aż 96% deklarowało stosowanie co najmniej jednej metody samodzielnego radzenia sobie z problemami psychicznymi. Najczęściej wybieranymi działaniami o wysokim profilu bezpieczeństwa były aktywność fizyczna (81%), medytacja (60%) oraz joga (39%).

– To pokazuje, że studenci nie są bierni. Szukają sposobów, by sobie pomóc, i często wybierają metody, które mają sens zdrowotny – komentuje lek. Jakub Sobieraj z Kliniki Neurologii Uniwersyteckiego Szpitalu Klinicznego we Wrocławiu, współautor badania prowadzonego w ramach SKN Psychiatrii pod opieką dr hab. Patryka Piotrowskiego, prof. UMW.

Ruch, sen, mindfulness – te elementy są dobrze udokumentowane jako wspierające zdrowie psychiczne. Problem zaczyna się wtedy, gdy samopomoc przestaje być uzupełnieniem, a staje się jedyną formą „leczenia”.

Zioła i suplementy, naturalne nie znaczy obojętne

Poza aktywnością fizyczną studenci chętnie sięgali po preparaty roślinne. Najczęściej była to melisa (53%), ale także ashwagandha (25%) i rumianek. Dziurawiec stosowało ponad 11% badanych.

– Nie wszystkie metody medycyny komplementarnej i alternatywnej (CAM) są sobie równe. Jedne mają solidniejsze podstawy, inne wymagają dużej ostrożności. Dziurawiec czy ashwagandha mogą wchodzić w interakcje z lekami psychotropowymi – podkreśla lek. Sobieraj.

Co istotne, użytkownicy ashwagandhy i dziurawca wykazywali wyższe nasilenie objawów depresyjnych. To sugeruje, że po te środki częściej sięgają osoby w gorszym stanie psychicznym – niekoniecznie dlatego, że pomagają, ale dlatego, że potrzeba ulgi jest silniejsza.

Substancje psychoaktywne – duże ryzyko

Jednym z najbardziej niepokojących wyników badania jest skala stosowania marihuany – jej przyjmowanie deklarowało 31% studentów, często nie rekreacyjnie, lecz „na poprawę samopoczucia”. Psychodeliki stosowało ponad 10%.

– Marihuana bywa postrzegana jako sposób radzenia sobie z obniżonym nastrojem, ale może pogarszać objawy, zwiększać ryzyko uzależnienia czy ujawniać zaburzenia psychotyczne – zaznacza lek. Sobieraj.

Trudno mówić tu o skutecznej terapii – raczej o próbie doraźnego obniżenia napięcia. Ciekawym i złożonym wątkiem jest też to, że marihuanę częściej stosowali studenci praktykujący jogę i medytację oraz osoby z ADHD. Może to świadczyć o większej otwartości na eksperymentowanie, ale też o podatności na impulsywne strategie radzenia sobie ze stresem.

Dlaczego studenci leczą się sami?

Odpowiedź nie jest jednoznaczna. Z jednej strony są bariery systemowe. Koszt prywatnych wizyt był główną przeszkodą dla ponad 80% badanych, a dostępność publicznej opieki – dla jednej trzeciej.
Z drugiej strony ogromną rolę odgrywają czynniki kulturowe i narracje obecne w mediach.

– Respondenci najczęściej czerpali wiedzę o metodach medycyny komplementarnej i alternatywnej (CAM) z mediów, gdzie dominują uproszczenia i reklamy. Jednocześnie cieszy duża akceptacja klasycznych metod leczenia: psychoterapię akceptuje 81% studentów, a leki – 76% – mówi lek. Sobieraj.

Z perspektywy zdrowia publicznego kluczowy jest wniosek, że największym ryzykiem nie jest joga, medytacja czy suplementy same w sobie, lecz pozostawanie samemu z decyzjami terapeutycznymi.

Samoleczenie może opóźniać kontakt z profesjonalną pomocą, a w psychiatrii czas ma szczególne znaczenie. Autodiagnoza bywa obarczona błędem, a objawy – zamiast słabnąć – mogą narastać
i wpływać na naukę, relacje i funkcjonowanie społeczne.

– Dla klinicysty informacja o stosowaniu metod medycyny komplementarnej i alternatywnej (CAM) bywa bardzo cenna diagnostycznie. Czasem to nie przyczyna problemu, ale jego objaw – sygnał, że pacjent desperacko szuka ulgi – podkreśla autor badania. Nie chodzi o to, czy ktoś korzysta z metod alternatywnych. Kluczowe jest jak, kiedy i z kim.
Bo samopomoc może być mostem do leczenia – albo ślepą uliczką.

Badanie jasno pokazuje, gdzie potrzebne są działania systemowe: edukacja o CAM bez straszenia i bez idealizowania, łatwo dostępne, niskoprogowe formy wsparcia psychicznego, normalizacja rozmów
o zdrowiu psychicznym na uczelniach oraz większa dostępność specjalistów dla studentów.

Zdrowie psychiczne młodych ludzi nie jest wyłącznie ich prywatną sprawą. To element infrastruktury akademickiej i społecznej – tak samo ważny jak biblioteki czy akademiki.

Materiał powstał na podstawie artykułu: Frontiers in Public Health: Self-administered complementary and alternative methods of treating mental disorders among students in Wrocław: a cross-sectional study, Jakub Sobieraj, Jakub Sleziak, Michał Szyszka, Marta Błażejewska, Kamila Łukańko, Pola Soczomska, Kinga Bodziony, Patryk Piotrowski

Nawet 6 na 10 osób chorujących na raka doświadcza poczucia izolacji społecznej. Telefony milkną, relacje słabną, a pacjenci zostają sami z lękiem, obawami i niepewnością o przyszłość. Zjawisko to, określane jako „cancer ghosting”, pokazuje, jak trudno znaleźć właściwe słowa wsparcia, by nie urazić i nie powiedzieć czegoś nieodpowiedniego. Na to wyzwanie odpowiada Fundacja Rak’n’Roll, która w ramach kampanii „Przez raka nikt nie musi przechodzić sam” stworzyła bezpłatne i ogólnodostępne narzędzie pierwsze słowo.

Pomaga ono przełamać ciszę i zainicjować kontakt z osobą chorującą – podpowiada, jak wrócić do rozmowy po dłuższej przerwie i dobrać słowa, które okażą troskę i obecność. To szczególnie ważne, ponieważ wsparcie środowiska to coś więcej niż dobre samopoczucie – daje choremu poczucie, że nie jest sam, wzmacnia psychicznie i może realnie wspierać przebieg leczenia. Narzędzie dostępne jest na stronie: www.raknroll.pl/pierwszeslowo.

O zjawisku cancer ghosting mówimy, gdy osoby z otoczenia chorego – przyjaciele, bliscy, znajomi – ograniczają kontakt lub całkowicie „znikają” po jego diagnozie nowotworowej. Objawia się to brakiem odpowiedzi, wycofaniem emocjonalnym lub nagłym zerwaniem relacji w momencie, gdy chory najbardziej potrzebuje wsparcia. To doświadczenie jest częste i wyjątkowo bolesne, wynikające z lęku, bezradności lub

trudności w radzeniu sobie z chorobą bliskiej osoby. Na szczęście istnieją skuteczne sposoby, by przeciwdziałać temu zjawisku – i właśnie o tym opowiada kampania Fundacji Rak’n’Roll.

„Kiedy dowiadujemy się, że bliska osoba choruje na raka, często brakuje nam słów. Chcemy być obecni, zadzwonić, napisać, ale powstrzymuje nas strach, że powiemy coś „nie tak”. Z tej bezradności rodzi się cisza. Tymczasem obecność bliskich ma realny wpływ na zdrowie, redukuje stres, poprawia nastrój i wzmacnia motywację do leczenia, co przekłada się na skuteczniejszą terapię.” – mówi Emilia Klimasara z Fundacji Rak’n’Roll.

W ramach obchodów Światowego Dnia Raka, przypadającego na 4 lutego, Fundacja rozpoczyna kampanię „Przez raka nikt nie musi przechodzić sam”, której celem jest wsparcie bliskich w przełamywaniu lęku, bezradności i niezręczności – emocji, które zęsto powstrzymują przed rozmową i byciem blisko.

Rak wciąż pozostaje społecznym tematem tabu – nie dlatego, że brakuje nam empatii, lecz że brakuje słów. Lęk i niepewność sprawiają, że osoby chore często zostają same, a ich bliscy wycofują się, nie wiedząc, jak być obok.

– Kiedy zachorowałam, okazało się, że osoby, z którymi do tej pory mogłam przegadać całe godziny, nagle nie wiedzą, co powiedzieć i jak zareagować – i znikają. Nikt nas nie uczy, jak rozmawiać z osobą chorą onkologicznie, a to właśnie rozmowa i obecność są tak ważne. Cieszę się, że poruszamy ten temat i coraz głośniej mówimy o rozmawianiu w chorobie. – komentuje Małgorzata Sajan, pacjentka onkologiczna, podopieczna Fundacji Rak’n’Roll.

Dla osoby chorej niezwykle ważne jest poczucie, że nie została zapomniana przez przyjaciół czy znajomych. – W swojej codziennej pracy spotykam się z tym, że pacjenci mówią o bardzo trudnym uczuciu, jakim jest poczucie osamotnienia. Zauważają, że ubywa osób w ich otoczeniu, że niektórzy się odsuwają, przestają odzywać się czy pisać – i jest to naprawdę bolesne. Często wynika to z tego, że ludzie nie wiedzą, jak ozmawiać, jak zapytać, jak zacząć rozmowę, o co nie pytać i o czym nie mówić z kimś, kto choruje onkologicznie. – dodaje Milena Dzienisiewicz, psychoonkolożka współpracująca z Fundacją Rak’n’Roll.

Kampania Fundacji powstała, by to zmienić – dać odwagę i narzędzia do wykonania pierwszego kroku, wypowiedzenia pierwszego słowa i rozpoczęcia rozmowy, która przywraca bliskość i realne wsparcie.

Pierwsze słowo to bezpłatne narzędzie dostępne na stronie Fundacji, które pomaga przełamać lęk i niepewność. Podpowiada, jak rozpocząć rozmowę, wyrazić emocje i okazać wsparcie, a także czego unikać w kontakcie z osobą chorującą na raka.

Narzędzie zostało opracowane we współpracy ze specjalistką psychoonkologii, zespołem Fundacji oraz pacjentami onkologicznymi, co pozwoliło uwzględnić kluczowe niuanse komunikacji w sytuacjach kryzysowych. Pierwsze słowo ma zachęcić i ułatwić wykonanie kroku, małego gestu. Bo kto z nas nie chciałby w trudnej sytuacji usłyszeć znajomego głosu i szczerego: „tęskniłem, jak się dziś masz?”.

Zależy Ci na osobie, która choruje na raka, wiesz, że Ciebie potrzebuje, ale zupełnie nie wiesz, jak rozpocząć rozmowę. Wejdź na stronę: www.raknroll.pl/pierwszeslowo i zadaj to pytanie w narzędziu stworzonym przez Fundację. Otrzymasz kilka podpowiedzi, jak zacząć i jak wypowiedzieć to pierwsze słowo – a później pójdzie już z górki. Znacie się przecież tyle lat, wystarczy zrobić ten pierwszy krok.

Pacjenci i środowisko ekspertów czekają na decyzję, która może ułatwić życie z chorobą wielu pacjentom. W październiku Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał pozytywną rekomendację dotyczącą objęcia refundacją leku w postaci tabletek stosowanego w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni w ramach programu lekowego. Jak wskazano w uzasadnieniu, nowa postać leku „stanowi opcję terapeutyczną, która da możliwość lepszego dopasowania leczenia do indywidualnych potrzeb pacjenta, np. w przypadku starszych dzieci i dorosłych, którzy nie mają trudności z połykaniem i nie wymagają karmienia przez sondę. Warto także zauważyć, że wprowadzenie do refundacji rysdyplamu w postaci tabletek powlekanych będzie wiązało się z niewielkim odciążeniem budżetu płatnika publicznego”.

Program lekowy B.102 dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) działa w Polsce już od sześciu lat. Dzięki niemu mali pacjenci oraz dorośli z SMA mają dostęp do wszystkich trzech terapii zmieniających przebieg tej choroby: terapii genowej, nusinersenu i rysdyplamu. Jak mówi prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn z Katedry i Kliniki Neurologii Wieku Rozwojowego UM im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu to ogromny sukces systemowy – program został tak zaprojektowany, by obejmował szeroką grupę pacjentów, niezależnie od wieku, liczby kopii genu SMN2 czy stopnia zaawansowania choroby. Coraz częściej podkreśla się też znaczenie indywidualnego podejścia do terapii.

Program lekowy to ogromny sukces systemowy. Obejmuje dziś wszystkie zarejestrowane trzy terapie modyfikujące przebieg SMA: terapię genową, nusinersen podawany dokanałowo i lek doustny – rysdyplam. Dzięki temu pacjenci – niezależnie od wieku, liczby kopii genu SMN2 czy stanu funkcjonalnego – mają realny dostęp do leczenia. Od czasu swojego powstania, program przeszedł liczne modyfikacje, dostosowując się przede wszystkim do potrzeb chorych, ale także lekarzy.

Rysdyplam jest lekiem  bezpiecznym i skutecznym u bardzo szerokiej populacji pacjentów – zarówno u dzieci, jak i dorosłych. Co ważne, może być stosowany z bardzo dobrym skutkiem również u dzieci z czterema kopiami genu SMN2. Wskazania do stosowania rysdyplamu obejmują zatem pacjentów, którzy nie kwalifikują się do terapii genowej. Rysdyplam znajduje też zastosowanie jako terapia pomostowa przed podaniem terapii genowej – w sytuacji, gdy u małego pacjenta występują czasowe przeciwwskazania do jej zastosowania, np. obecność specyficznych przeciwciał przekazanych przez matkę w okresie ciąży czy niska masa urodzeniowa. W takim przypadku ryzyko postępu choroby jest bardzo realne, ale dzięki zastosowaniu  rysdyplamu nie musimy bezradnie czekać na rozwój SMA. Możemy rozpocząć leczenie natychmiast po diagnozie, zanim dziecko otrzyma terapię genową. W SMA każdy dzień bez terapii oznacza utratę kolejnych motoneuronów, a tego nie da się później cofnąć. Dlatego liczy się naprawdę każda godzina i dlatego często mówimy, że czas to motoneuron.

Terapia genowa jest jednym z największych osiągnięć medycyny ostatnich lat. Dla wielu pacjentów oznacza szansę na zatrzymanie choroby po jednorazowym podaniu leku. Jednak badania i praktyka kliniczna pokazują, że u części dzieci rozwój motoryczny może z czasem się zatrzymać, a nawet pojawić się regres zdobytych umiejętności. Rdzeniowy zanik mięśni to choroba złożona, a odpowiedź na leczenie bywa indywidualna. Dlatego naukowcy szukają odpowiedzi na pytania: jak wspierać dzieci po jednorazowym podaniu terapii genowej? co zrobić, gdy rozwój się zatrzymuje? czy dodanie innego leku może pomóc w takiej sytuacji?

Tak, mamy obecnie dwa duże badania kliniczne czwartej fazy – HINALEA 1 i HINALEA 2 – prowadzone także w ośrodkach w Polsce. HINALEA 1 obejmuje dzieci poniżej 2. roku życia, które otrzymały terapię genową przedobjawowo lub bardzo wcześnie po pojawieniu się objawów. Celem jest sprawdzenie, czy wczesne dodanie rysdyplamu może dodatkowo wspierać rozwój motoryczny. HINALEA 2 z kolei dotyczy dzieci, u  których po terapii genowej nie obserwowano postępów w rozwoju lub wręcz cofnęły się w rozwoju – chodzi np. o trudności w połykaniu czy funkcjach oddechowych. Tutaj badacze chcą sprawdzić, czy włączenie rysdyplamu może zahamować regres lub poprawić stan pacjenta. Główne punkty oceny w obu badaniach to zmiany w zakresie zdolności ruchowych (skala Bayley – BSID III), ale też osiąganie kamieni milowych wg WHO, funkcje połykania czy liczba hospitalizacji.

Możliwość terapii sekwencyjnej czy uzupełniającej jest bardzo istotna. Dziś program lekowy zakłada zasadę „jeden lek dla jednego pacjenta”. Terapia genowa zrewolucjonizowała życie wielu rodzin, ale wiemy też, że nie zawsze jest ona wystarczająca jako pojedyncza interwencja. Badania takie jak HINALEA mogą otworzyć drogę do stosowania schematów, w których rysdyplam stanie się naturalnym uzupełnieniem leczenia po terapii genowej.

Zdecydowanie tak. Najważniejsze jest, aby każdy pacjent miał możliwość indywidualnie dobranej terapii i abyśmy mogli wspierać pacjentów w różnych sytuacjach klinicznych i reagować  w sytuacjach, gdy rozwój się zatrzymuje. Przyszłość leczenia SMA to elastyczność
i indywidualizacja, a rysdyplam jako bezpieczne i skuteczne leczenie doustne daje nam w tym zakresie ogromną szansę.

źródło: Expert PR

Europejska Agencja Leków (EMA) 4 czerwca 2025 roku zatwierdziła tabletkową formę leku rysdyplam, czyli jedynego doustnego, nieinwazyjnego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Możliwość stosowania tabletek zamiast syropu daje pacjentom i ich rodzinom większą swobodę, elastyczność i niezależność, zarówno w domu, jak i w podróży.

Lek rysdyplam w postaci tabletek (w dawce 5 mg) stanowi odpowiedź na potrzeby starszych dzieci i dorosłych z SMA – jest przeznaczony do leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1, 2 lub 3 (posiadających od jednej do czterech kopii genu SMN2), powyżej 2. roku życia, ważących co najmniej 20 kg. To istotny krok naprzód w terapii SMA dla tysięcy pacjentów w Polsce i w całej Europie.

Elastyczność, która wspiera jakość życia

Tabletki rysdyplamu można przechowywać w temperaturze pokojowej, co w porównaniu z formą płynną wymagającą przechowywania w lodówce, znacząco ułatwia ich transport i stosowanie poza domem.

„To naprawdę ważne, że mając tabletki, będziemy mogli wyjechać na kilka czy kilkanaście dni i nie martwić się o przechowywanie leku w lodówce. Radziliśmy sobie z formą płynną znakomicie, ale każde ułatwienie jest cenne, tym bardziej, że chory z SMA wymaga często wielu zabiegów, które pochłaniają czas. Zmniejsza się też ryzyko przyjęcia niewłaściwej dawki lub rozlania leku. Dla rodzin SMA, takich jak nasza, każda zmiana, która redukuje codzienny stres i logistyczne wyzwania, ma ogromne znaczenie. Dlatego cieszymy się z wyczekiwanej przez nas europejskiej rejestracji rysdyplamu w tabletkach i liczymy na to, że wkrótce tabletki te będą dostępne dla pacjentów w Polsce” – mówi Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA, mama Emilii chorującej na rdzeniowy zanik mięśni.

Co istotne, nowa forma leku może również zminimalizować zależność pacjenta od opiekuna, co pozwala osobom z SMA na większą autonomię i bardziej efektywne włączenie się w codzienne życie społeczne, szkolne czy zawodowe.

Rysdyplam w postaci tabletek przynosi także korzyści dla systemu ochrony zdrowia. Zmniejszenie kosztów logistycznych, brak potrzeby utrzymywania tzw. „zimnego łańcucha” transportowego oraz brak konieczności przygotowania dawki przez personel medyczny w aptece szpitalnej to potencjalne oszczędności dla szpitali i placówek medycznych – co w sytuacji problemów finansowych, z jakimi borykają się obecnie oddziały neurologiczne jest niezwykle cennym rozwiązaniem.

Ponadto, łatwiejsze stosowanie leku może poprawić tzw. compliance, czyli przestrzeganie zaleceń terapeutycznych przez pacjentów, co przekłada się na lepsze wyniki leczenia i mniejsze ryzyko hospitalizacji w przyszłości oraz generalnie namniejsze koszty długoterminowe związane z SMA.

„Informację o nowej, tabletkowej formie leku rysdyplam przyjąłem z dużą radością. Dla całej społeczności pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni to kolejny krok w stronę większej samodzielności i zwyczajnej codzienności – z mniejszą liczbą zmartwień i ograniczeń. Życie z tak poważną chorobą jak SMA oraz konieczność przewlekłego leczenia nadal wiąże się z ogromnymi wyzwaniami, ale każda innowacja, która czyni to życie bardziej przewidywalnym i mniej uciążliwym, jest na wagę złota. Forma tabletkowa to nie tylko wygoda dla pacjenta – to także konkretne oszczędności i odciążenie systemu opieki zdrowotnej. Wierzę, że dzięki takim rozwiązaniom jeszcze więcej osób z SMA będzie mogło prowadzić możliwie aktywne życie, zachowując przy tym najwyższy poziom bezpieczeństwa i skuteczności leczenia” – podkreśla Michał Rataj, wiceprzewodniczący Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo- Mięśniowych, reprezentant pacjentów w PRAC (Komitet ds. Oceny Ryzyka przy Europejskiej Agencji Leków).

Tabletki rysdyplamu są pakowane po 28 sztuk w opakowanie z wyraźnym oznaczeniem dni tygodnia, co ułatwia codzienne kontrolowanie przyjmowanych dawek i zmniejsza ryzyko popełnienia błędu w tym zakresie. Tabletki mają 6 mm średnicy (są wielkości ziarna kukurydzy) i można przyjmować je wraz z posiłkiem lub niezależnie od posiłku, popijając niewielką ilością wody. Choć tabletki można rozpuszczać w wodzie, nie są rekomendowane do stosowania z sondami do żywienia dojelitowego (np. PEG), dlatego pacjenci korzystający z takiej formy żywienia powinni pozostać przy postaci płynnej leku. Warto przypomnieć, że z terapii doustnej rysdyplamem korzysta już ponad 18 000 pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni na całym świecie. Dzięki wprowadzeniu nowej formy leku, jeszcze więcej osób będzie mogło kontynuować leczenie w sposób bardziej dostosowany do ich codziennego życia, przy zachowaniu najwyższych standardów bezpieczeństwa i skuteczności.

Depresja, lęk, zaburzenia snu – choć nie są bezpośrednim objawem niewydolności serca, mogą decydować o rokowaniach, skuteczności leczenia i jakości życia pacjentów. Eksperci alarmują: czas włączyć zdrowie psychiczne do standardu opieki kardiologicznej. – Pacjent, który cierpi na depresję, nie zadba o siebie. Nie będzie brał leków, nie zmieni stylu życia, nie podejmie rehabilitacji. A to przekłada się nie tylko na jakość życia, ale i na ryzyko zgonu. – mówiła prof. Dominika Dudek, prezes Polskiego Towarzystwa Psychiatrycznego.

Niewydolność serca dotyczy dziś 1–2% populacji i jest jedną z głównych przyczyn zgonów oraz hospitalizacji. W Polsce choruje na nią blisko 1,4 mln osób. Mimo postępu medycyny, odsetek zgonów w tej grupie pozostaje dramatycznie wysoki – nawet 50–75% pacjentów umiera w ciągu 5 lat od diagnozy. Co gorsza, oprócz obciążenia fizycznego, niewydolność serca często niesie za sobą poważne konsekwencje psychiczne: depresję, lęk, bezsenność, a u starszych pacjentów również epizody majaczeniowe.[1]

Związek między chorobami układu krążenia a zaburzeniami psychicznymi od lat potwierdzają badania naukowe. U pacjentów z niewydolnością serca depresję diagnozuje się u 42%, a aż połowa z nich ma jej postać ciężką. Nawet 50% pacjentów doświadcza objawów lękowych. Obecność tych zaburzeń znacząco zwiększa ryzyko zgonu (o 32%) i zdarzeń sercowo-naczyniowych (o 19%). Zaburzenia snu zgłasza aż 73% chorych – a ich konsekwencją są gorsze wyniki testów wysiłkowych, spadek aktywności, większa liczba hospitalizacji i pogorszenie jakości życia.[2]

Mimo tych danych, zdrowie psychiczne pacjentów kardiologicznych wciąż bywa pomijane. – Pacjent, który cierpi na depresję, nie zadba o siebie. Nie będzie brał leków, nie zmieni stylu życia, nie podejmie rehabilitacji. A to przekłada się nie tylko na jakość życia, ale i na ryzyko zgonu. – mówiła prof. Dominika Dudek, prezes Polskiego Towarzystwa Psychiatrycznego.

– Zachęceni doświadczeniem pracy nad dokumentem eksperckim, postanowiliśmy zapytać lekarzy i pacjentów o to, jak wygląda rzeczywista praktyka kliniczna w tym zakresie. – mówiła prof. Agnieszka Pawlak, przewodnicząca Asocjacji Niewydolności Serca Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego.

W badaniu ankietowym przeprowadzonym przez Asocjację Niewydolności Serca  PTK i Polskie Towarzystwo Psychiatryczne niemal 80% lekarzy (kardiolodzy, lekarze POZ i innych specjalizacji) zadeklarowało, że miesięcznie leczy ponad 10 pacjentów z niewydolnością serca, a połowa – ponad 20. Mimo to tylko 21% z nich przeprowadza wywiad w kierunku zaburzeń psychicznych u wszystkich swoich pacjentów. Tymczasem z danych międzynarodowych wynika, że nawet 50–60% pacjentów z NS może doświadczać depresji, lęku lub innych zaburzeń psychicznych.[3]

– Najczęściej zaburzenia psychiczne pojawiają się w czasie zaostrzenia choroby, hospitalizacji, czyli wtedy, gdy pacjent najbardziej potrzebuje wsparcia. – tłumaczyła prof. Pawlak. – Ale często nie są rozpoznawane, bo pacjenci nie zgłaszają tych objawów lub nie łączą ich z chorobą. A lekarze nie zawsze pytają.

Tylko 12% lekarzy zadeklarowało pełną gotowość do wdrażania leczenia psychiatrycznego. Pozostali podejmują decyzję jedynie w łagodnych przypadkach lub odsyłają pacjentów do specjalistów – co niestety w praktyce oznacza opóźnienia lub nawet brak leczenia, zwłaszcza poza dużymi ośrodkami.

Obraz wyłaniający się z odpowiedzi pacjentów z NS również nie napawa optymizmem. Tylko 18% respondentów deklaruje, że znajduje się pod stałą opieką kardiologiczną. 30% leczy się prywatnie, a aż 52% – nie korzysta z żadnej specjalistycznej opieki. 72% nigdy nie było leczonych psychiatrycznie, mimo że deklarowali objawy obniżonego nastroju, lęku czy bezsenności.

– Często wystarczy zadać dwa proste pytania przesiewowe, by wykryć depresję. To może uratować życie. – przekonywała prof. Dudek. – Nie chodzi o to, by każdy pacjent był diagnozowany przez psychiatrę. Chodzi o czujność i gotowość do działania każdego lekarza.

Prof. Paweł Rubiś, przewodniczący-elekt ANS PTK. zwrócił uwagę na konieczność systemowego wdrażania wsparcia psychologicznego już w warunkach szpitalnych. – W naszym ośrodku niemal każdy pacjent hospitalizowany z powodu niewydolności serca ma kontakt z psychologiem. Coraz częściej sięgamy też po bezpieczne kardiologicznie leki przeciwdepresyjne. To nie kwestia dobrej woli lekarza. Mamy na to twarde dane – leczenie depresji poprawia przeżycie, zmniejsza liczbę hospitalizacji, poprawia współpracę pacjenta – podkreślił.

O potrzebie włączenia wsparcia psychologicznego w opiekę nad pacjentem mówił także dr Aleksander Biesiada z Polskiego Towarzystwa Medycyny Rodzinnej. Wskazywał na dwa newralgiczne momenty: tuż po diagnozie oraz w fazie utraty samodzielności pacjenta. Niestety, jak podkreślał, POZ nie ma dziś dostępu do psychologów i psychiatrów. – Możemy kierować pacjentów dalej, ale to często oznacza duże opóźnienia i utrudnienia w dostępie. Potrzebujemy bardziej dostępnych rozwiązań – i lepszej współpracy między lekarzami rodzinnymi a specjalistami.

W kontekście działań systemowych eksperci wskazują na potencjał programu opieki koordynowanej nas pacjentami kardiologicznymi w POZ. Dziś koncentruje się on na opiece poszpitalnej, jednak – jak wynika z opinii ANS PTK i PTP – warto go rozszerzyć o komponent zdrowia psychicznego.

Wprowadzenie prostych skal przesiewowych w szpitalu, zapewnienie dostępu do konsultacji psychiatrycznej, a także gotowość kardiologów do inicjowania leczenia w przypadkach łagodnych – to konkretne i możliwe do wdrożenia kroki. Kardiolog, w tym modelu, staje się osobą integrującą opiekę i przekierowującą pacjenta, gdy sytuacja tego wymaga.

Eksperci zgodnie podkreślają, że integracja opieki kardiologicznej i psychiatrycznej to nie luksus, lecz konieczność. W dokumencie[4] opracowanym przez ANS PTK i PTP znalazły się konkretne postulaty:

• wprowadzenie pytań przesiewowych do standardowego wywiadu kardiologicznego,
• edukacja lekarzy w zakresie rozpoznawania objawów depresji i lęku,
• zapewnienie łatwego dostępu do konsultacji psychologicznej lub psychiatrycznej,
• uwzględnienie zdrowia psychicznego w modelach opieki koordynowanej,
• zachęcanie pacjentów do otwartości i zgłaszania objawów bez wstydu.

Niewydolność serca to nie tylko choroba ciała – to wyzwanie psychiczne, społeczne i systemowe. Jak pokazują zarówno dane naukowe, jak i doświadczenia kliniczne, bez uwzględnienia aspektu psychicznego trudno mówić o skutecznej terapii. A skoro mamy narzędzia, wiedzę i rekomendacje – pozostaje jedno: zacząć działać.

Niedawno zakończyły się tegoroczne obchody Dni Świadomości Niewydolności Serca – kampanii edukacyjnej organizowanej m.in. przez Asocjację Niewydolności Serca Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego. W jego trakcie odbyła się konferencja online poświęcona relacji między sercem a psychiką, podczas której zaprezentowano wyniki ankiet wśród lekarzy i pacjentów oraz wspólne stanowisko ANS PTK i Polskiego Towarzystwa Psychiatrycznego. To pierwszy tego typu dokument w Polsce, który tak jednoznacznie wskazuje, że bez troski o zdrowie psychiczne nie ma skutecznej terapii kardiologicznej.

Opinia ekspercka opublikowana w Polish Heart Journal dostępna jest pod adresem: https://journals.viamedica.pl/polish_heart_journal/article/view/101958.

 

 

[4] Opinia ekspertów Asocjacji Niewydolności Serca Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego i Polskiego Towarzystwa Psychiatrycznego dotycząca postępowania z chorymi z niewydolnością serca i wybranymi zaburzeniami psychicznymi, https://journals.viamedica.pl/polish_heart_journal/article/view/101958

źródło: ANS PTK

 

Firma Biogen Inc. podała do wiadomości, że Komisja Europejska (KE) wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w wyjątkowych okolicznościach tofersenu w leczeniu osób dorosłych ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) związanym z mutacją w genie dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1-ALS), utrzymując jednocześnie status leku sierocego dla terapii. Tofersen jest pierwszą zatwierdzoną w Unii Europejskiej terapią ukierunkowaną na genetyczną przyczynę ALS, która jest również znaną jako choroba neuronu ruchowego (motor neuron disease, MND).  

 

„Zatwierdzenie tofersenu przez Komisję Europejską jest świadectwem niezachwianego poświęcenia społeczności ALS – osób żyjących z chorobą i ich bliskich, naukowców, klinicystów i rzeczników – którzy wspólnie pracowali przez ostatnie dwadzieścia lat, aby wprowadzić tę ważną, nową terapię dla społeczności pacjentów z ALS z mutacją w genie SOD1” – powiedziała dr Stephanie Fradette, kierownik Działu Rozwoju Nerwowo-Mięśniowego w Biogen. „Współpracujemy ze środowiskiem medycznym i lokalnymi władzami, aby jak najszybciej udostępnić leczenie osobom w regionie, żyjącym ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją w genie SOD1.”

 

Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla tofersenu zostało udzielone w procedurze dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach. Zastosowanie takiej procedury jest zalecane, gdy ocena korzyści do ryzyka leczenia określona jest jako korzystna, ale ze względu na rzadkość choroby jest mało prawdopodobne, aby można było uzyskać wyczerpujące dane w normalnych warunkach stosowania. Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała utrzymanie statusu leku sierocego dla tofersenu w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).

 

„Dopuszczenie tofersenu do obrotu stanowi zmianę paradygmatu w leczeniu ALS z mutacją w genie SOD1, dając nadzieję pacjentom i ich bliskim, którzy od dawna czekali na jakiś przełom” – powiedział dr Philip Van Damme, profesor neurologii i dyrektor Ośrodka Referencyjnego Chorób Nerwo-Mięśniowych w Szpitalu Uniwersyteckim w Leuven w Belgii. „Europejska Akademia Neurologii potwierdziła nowe wytyczne dotyczące leczenia ALS, które mówią, że tofersen powinien być stosowany jako lek pierwszego rzutu u pacjentów z ALS z mutacją w genie SOD1.”

 

Zatwierdzenie tofersenu opiera się na całości dowodów, w tym na ukierunkowanym mechanizmie działania, biomarkerach i danych klinicznych. W randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 3 VALOR (n=108), pacjenci zostali zrandomizowani w stosunku 2:1 w celu leczenia tofersenem w dawce 100 mg (n=72) lub placebo (n=36) przez 24 tygodnie. Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności była zmiana całkowitej punktacji w skali ALS Functional Ratings Scale-Revised od wartości wyjściowej do 28. tygodnia. W ujęciu liczbowym wyniki badania wyraźnie przemawiały na korzyść tofersenu, ale nie były istotne statystycznie (populacja ITT: skorygowana średnia różnica tofersen-placebo [95% CI]: 1,4 [-1,3, 4,1]). W 28. tygodniu średni poziom łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) w osoczu, markera uszkodzenia aksonów i neurodegeneracji, obniżył się o 55% (średnia geometryczna w stosunku do wartości wyjściowej) u uczestników badania leczonych tofersenem (ITT), w porównaniu do 12% wzrostu w przypadku grupy otrzymującej placebo (różnica w średnich geometrycznych dla tofersenu i placebo): 60% (95% CI: 51%, 67%)). Bardzo częstymi działaniami niepożądanymi (mogącymi dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób) zgłaszanymi u uczestników leczonych tofersenem były: ból (ból pleców, ból rąk lub nóg), uczucie zmęczenia, ból mięśni i stawów, gorączka oraz wzrost stężenia białka i/lub liczby białych krwinek występujących w płynie otaczającym mózg i rdzeń kręgowy.

 

„W EUpALS jesteśmy podekscytowani faktem, że osoby z ALS z mutacją SOD1 w Europie będą miały dostęp do tofersenu, pierwszego leku ukierunkowanego na genetyczną przyczynę ALS. To kamień milowy dla społeczności ALS, pokazujący, że stwardnienie zanikowe boczne jest chorobą, którą można leczyć” – powiedziała Evy Reviers, prezeska European Organisation for Professionals and People living with ALS (EUpALS). „Jako przedstawicielka europejskiej społeczności, bardzo cieszę się wejściem w nowy etap wspólnej walki z ALS. Dziękujemy firmie Biogen za wiele lat pionierskich wysiłków naukowych i klinicznych, które doprowadziły do tego sukcesu medycznego.”

 

Biogen jest zaangażowany w ścisłą współpracę ze wszystkimi zainteresowanymi stronami, aby umozliwić dostęp do tego leczenia kwalifikującym się pacjentom w Europie. Dzięki programowi wczesnego dostępu firmy Biogen około 330 osób z ALS z mutacją SOD1 otrzymało leczenie w 18 państwach Unii Europejskiej. Tofersen jest również zatwierdzony do użytku w Stanach Zjednoczonych, a firma Biogen współpracuje z organami regulacyjnymi w innych regionach świata.

 

Tofersen jest antysensownym oligonukleotydem (ASO) stworzonym tak, aby wiązać się z mRNA genu SOD1  w celu zmniejszenia produkcji białka SOD1. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła tofersen w przyspieszonym trybie w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) u osób dorosłych, które mają mutację w genie dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1). Wskazanie to zostało zatwierdzone w trybie przyspieszonej rejestracji w oparciu o zmniejszenie stężenia łańcuchów lekkich neurofilamentów w osoczu obserwowane u pacjentów leczonych tofersenem. Dalsze kroki dotyczące zatwierdzenia dla tego wskazania mogą być zależne od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniach potwierdzających.² Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu
w wyjątkowych okolicznościach i nadała status leku sierocego dla tofersenu.

 

Firma Biogen odkupiła licencję na tofersen od Ionis Pharmaceuticals na podstawie umowy o współpracy w zakresie rozwoju i licencji. Tofersen został odkryty przez Ionis.

 

Oprócz trwającej otwartej fazy (OLE) badania 3 fazy VALOR, tofersen jest badany w randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu 3 fazy ATLAS w celu oceny, czy tofersen może opóźnić wystąpienie objawów klinicznych u pacjentów presymptomatycznych z mutacją w genie SOD1 oraz biomarkerami świadczącymi o aktywności choroby (podwyższony poziom NfL w osoczu). Więcej szczegółów na temat badania ATLAS (NCT04856982) można znaleźć na stronie clinicaltrials.gov. 

Stwardnienie zanikowe boczne (ang. amyotrophic lateral sclerosis, ALS) jest rzadką, postępującą i śmiertelną chorobą neurodegeneracyjną, która powoduje utratę neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym, które są odpowiedzialne za kontrolowanie dobrowolnych ruchów mięśni. Osoby z ALS doświadczają osłabienia i zaniku mięśni, co powoduje, że tracą niezależność, ponieważ stopniowo tracą zdolność poruszania się, mówienia, jedzenia i w końcu oddychania. Średnia długość życia osób z ALS wynosi trzy do pięciu lat od momentu wystąpienia objawów.³

 

Z ALS związanych jest wiele genów. Badania genetyczne pomagają określić, czy u danej osoby ALS jest związane z mutacją genetyczną, nawet jeśli w jej rodzinie nie było znanych przypadków tej choroby. Mutacje w genie SOD1 są odpowiedzialne za około 2% przypadków z około 168 000 osób, które chorują na ALS na całym świecie (SOD1-ALS). ¹ Ponad 15% osób z ALS ma genetyczną postać choroby;⁴  mimo, że w rodzinie mogły jednak nie występować wcześniejsze przypadki tej choroby. 1

U osób z ALS z mutacją w genie SOD1 organizm wytwarza toksyczną, nieprawidłowo sfałdowaną formę białka SOD1. Toksyczne białko powoduje degenerację neuronów ruchowych, co prowadzi do postępującego osłabienia mięśni, utraty funkcji, a w końcu do śmierci. ⁴

 

Od ponad dekady firma Biogen jest zaangażowana w rozwój badań nad ALS, aby zapewnić głębsze zrozumienie wszystkich form tej choroby. Biogen kontynuuje pionierskie inwestycje w badania, pomimo podjęcia trudnej decyzji o zaprzestaniu w 2013 r. będących w późnym stadium rozwoju prac nad lekiem na ALS. Biogen wdrożył istotne wnioski z działań do portfolio aktywów służących leczeniu genetycznych i innych form ALS w celu zwiększenia prawdopodobieństwa wprowadzenia potencjalnej terapii dla pacjentów, którzy jej potrzebują. Obejmują one ocenę genetyczną w celu potwierdzenia celu terapeutycznego w określonych populacjach pacjentów, poszukiwanie najodpowiedniejszych metod dla każdego celu i stosowanie czułych klinicznych punktów końcowych. Oprócz tofersenu spółka posiada szereg leków badanych, w tym podejmuje wysiłek na rzecz terapii ukierunkowanej na proteinopatię związaną z białkiem TDP43, dedykowaną szerokiej populacji pacjentów chorujacych na ALS. Zaburzenie funkcji białka TDP43 dotyczy 97% chorych na ALS i jest uważane za symptom stwardnienia zanikowego bocznego.

 

 

1. Brown CA, Lally C, Kupelian V, Flanders WD. Estimated Prevalence and Incidence of Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 and C9orf72 Genetic Variants. Neuroepidemiology 2021;55(5), s. 342-353. DOI: 10.1159/000516752. Epub 2021 Jul 9. 
2. QALSODY Prescribing Information, Cambridge, MA: Biogen.
3. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)dostępne na: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/amyotrophic-lateral-sclerosis-als dostęp: kwiecień 2024.
4. Akcimen F, Lopez E.R., Landers J.E., et al. Amyotrophic lateral sclerosis: translating genetic discoveries into therapies, Nat Rev Genet, 2023. https://doi.org/10.1038/s41576-023-00592-y.

Po pięciu latach przerwy na polski rynek wraca prestiżowy międzynarodowy konkurs innowacji w medycynie i farmacji PRIX GALIEN. Kapitule konkursu, w której zasiadają osobistości świata nauki przewodniczy prof. dr hab. n. med. Cezary Szczylik. Gali wręczenia nagród towarzyszyć będą wystąpienia polskich i międzynarodowych naukowców w ramach organizowanego po raz pierwszy w naszym kraju Galien Forum.

Konkurs Prix Galien organizowany jest na świecie od ponad 50 lat. Mogą brać w nim udział innowacyjne firmy farmaceutyczne, naukowcy i instytucje badawcze oraz producenci innowacyjnych produktów i technologii medycznych. Co dwa lata odbywa się edycja Prix Galien International wyłaniająca spośród zwycięzców poszczególnych krajów najbardziej innowacyjne produkty oraz technologie medyczne w skali globalnej. Historia Prix Galien to historia nowoczesnej medycyny, zaś medal przyznawany w konkursie porównywany jest do Nagrody Nobla.

– prof. dr hab. n. med. Cezary Szczylik,

– prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jerzy Filipiak,

– prof. dr hab. n. med. Anna Latos-Bieleńska,

– prof. dr hab. n. med. Tomasz Hryniewiecki,

– prof. dr hab. n. med. Marcin Gruchała,

– prof. dr hab. n. med. Karina Jahnz-Różyk,

– prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa,

– prof. dr hab. n. med. Krzysztof Czajkowski,

– prof. dr hab. n. med. Piotr Gałecki,

– prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska-Wyszkowska,

– prof. dr hab. n. med. Jarosław Reguła,

– prof. dr hab. n. med. Piotr Chłosta,

– prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak,

– prof. dr hab. n. med. Tomasz Grodzicki,

– prof. dr hab. n. med. Adam Torbicki,

– prof. dr hab. n. med. Artur Mamcarz,

– prof. dr hab. n. med. Robert Gil,

– p. Dorota Hryniewiecka-Firlej

„Prix Galien to od kilkudziesięciu już lat jedyna w skali międzynarodowej, tak prestiżowa nagroda wskazująca które z osiągnięć w badaniach nad nowymi cząstkami, lekami i technologiami są rzeczywistym przełomem.” – powiedział prof. dr hab. n. med. Cezary Szczylik, przewodniczący kapituły Prix Galien Polska. „Jest objawem uznania dla tych, którzy pracowali nad ideami powstania nowych cząstek, ich wyprodukowaniem, ale także dla tych, którzy prowadzili badania kliniczne uwiarygadniające efektywność nowych terapii. Cieszę się, że Prix Galien Polska wznawia swoją aktywność i bierze udział w międzynarodowym ruchu szacowania, ważenia istotności odkryć nowych, innowacyjnych technologii i produktów. Robimy to dla nas, dla pacjentów. W końcu my też kiedyś będziemy pacjentami” – dodał.

Nagrody zostaną przyznane w ośmiu kategoriach głównych:

Kapituła Prix Galien Polska przyzna także nagrodę Pro Bono Humanum dla osoby lub organizacji, która wniosła przełomowy wkład w ochronę zdrowia w naszym kraju. Uroczysta gala wręczenia nagród odbędzie się 19 listopada br. w Warszawie.

Tego samego dnia, już od godzin porannych naukowcy, innowatorzy spotykać się będą na Galien Forum. Polska edycja tego wydarzenia zgromadzi mówców, dyskutantów i uczestników nie tylko z naszego kraju. Na Galien Forum pojawią się goście należący do grona najbardziej wpływowych osób zaangażowanych w ochronę zdrowia w naszej części Europy, a także prelegenci z USA.

Grono patronów honorowych otwierają Marszałek Senatu RP Małgorzata Kidawa-Błońska, Minister Nauki i Szkolnictwa Wyższego Dariusz Wieczorek oraz Prezes PAN prof. Marek Konarzewski.

Nagroda Prix Galien przyznawana jest jako dowód uznania dla autorów innowacyjnych produktów leczniczych, wyrobów medycznych, technologii medycznych, a także stanowi wyróżnienie dla przełomowych dokonań i odkryć naukowców. Konkurs ma charakter międzynarodowy i jest przeprowadzany globalnie, między innymi we Francji, Wielkiej Brytanii, Belgii i Luksemburgu, Niemczech, Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Indiach, swoim zasięgiem obejmuje również kraje Afryki. Co dwa lata odbywa się edycja międzynarodowa, wyłaniająca spośród lokalnych zwycięzców innowacyjny produkt w skali globalnej. W 2024 roku edycja międzynarodowa odbędzie się w Rzymie.

Twórcą Prix Galien jest Roland Mehl, który ufundował nagrodę w 1970 roku, zaś w komitecie założycielskim amerykańskiej kapituły zasiadało ośmiu laureatów Nagody Nobla. Prix Galien stanowi dziś jedno z najważniejszych wyróżnień, jakie można zdobyć w dziedzinie medycyny i farmacji. Organizatorem konkursu w Polsce i CEE jest Fundacja na Rzecz Innowacji w Medycynie i Farmacji z siedzibą w Warszawie.

Badanie COMMANDS (NCT03682536) jest randomizowanym badaniem 3 fazy, prowadzonym metodą otwartej próby, mającym na celu ocenę profilu bezpieczeństwa i skuteczności stosowania luspaterceptu w porównaniu z epoetyną alfa w leczeniu pacjentów z niedokrwistością z powodu zespołów mielodysplastycznych (MDS) o ryzyku bardzo niskim, niskim lub pośrednim według systemu IPSS-R, wymagających przetoczeń krwinek czerwonych i nieleczonych wcześniej lekiem stymulującym erytropoezę (ESA).

Luspatercept jest pierwszym w swojej klasie lekiem wspomagającym ekspansję i dojrzewanie w późnej fazie rozwoju erytrocytów.

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa blisko spokrewnionych nowotworów krwi cechujących się nieskutecznym wytwarzaniem zdrowych krwinek czerwonych, krwinek białych i płytek krwi, co może prowadzić do niedokrwistości oraz częstych lub ciężkich zakażeń. Wielu chorych na MDS, u których wystąpi niedokrwistość, wymaga przetoczeń krwi w celu zwiększenia liczby zdrowych krwinek czerwonych w krwiobiegu. Z częstymi transfuzjami krwi związane jest zwiększone ryzyko przeładowania organizmu żelazem, niepożądanych reakcji poprzetoczeniowych i zakażeń. Pacjenci, u których dojdzie do uzależnienia od transfuzji krwinek czerwonych, występuje wyraźnie krótsze przeżycie całkowite niż u pacjentów niezależnych od przetoczeń, po części z powodu przeładowania żelazem lub znacznie poważniejszych zaburzeń szpiku kostnego.

*Scentralizowana procedura zezwolenia na dopuszczenie do obrotu nie obejmuje rejestracji w Wielkiej Brytanii (Anglii, Szkocji i Walii). 

źródło: Bristol Myers Squibb

Mięśniaki macicy są jedną z najczęstszych chorób ginekologicznych. To łagodne nowotwory, które nie dają przerzutów i mają bardzo niskie ryzyko zezłośliwienia[1]. Szacuje się, że występują u 20-50% kobiet w wieku prokreacyjnym, wzrost częstości występowania tej patologii do 70% obserwuje się w populacji kobiet w wieku ok. 50 lat[2].

Do najczęściej wymienianych dolegliwości wywoływanych przez mięśniaki macicy należą: uporczywe bóle podbrzusza, pleców oraz obfite miesiączki. Towarzyszące temu nadmierne krwawienia mogą przyczyniać się do anemii, oprócz tego mięśniaki mogą dawać inne objawy, takie jak: częstomocz, zaparcia u młodszych kobiet, a nawet problemy z zajściem w ciążę czy jej donoszeniem.

Pojawienie się na polskim rynku leku nowej generacji przez wielu zostało uznane za szansę na nowoczesne leczenie dla wielu kobiet zmagających się z tą chorobą. Polskie Towarzystwo Ginekologów i Położników przyjęło pozytywne stanowisko dla tej terapii, wskazując, że przedstawione wyniki badań pozwalają jednoznacznie stwierdzić jej skutecznośćw zmniejszaniu uciążliwych dolegliwości spowodowanych mięśniakami bez wywoływania niekorzystnych skutków ubocznych. Za dodatkową zaletę uznano minimalizowanie objawów ubocznych, dzięki czemu leczenie jest akceptowalne dla większości kobiet[3].

O znaczeniu i skuteczności leku wypowiadali się także inni eksperci kliniczni, podkreślając bezpieczeństwo jej stosowania. 

– W wiarygodnych badaniach udowodniono, że zastosowanie wspomnianej terapii powoduje m.in. redukcję obfitych krwawień, bólu, zmniejszenie objętości macicy, wzrost poziomu hemoglobiny we krwi czy zahamowanie owulacji. Powrót cykli owulacyjnych następował średnio po 23 dniach od zakończenia leczenia. Warto również podkreślić, że lek ma potwierdzony korzystny profil tolerancji i zapewnia równowagę między skutecznością a bezpieczeństwem terapii – wyjaśniał prof. Tomasz Paszkowski, kierownik III Katedry i Kliniki Ginekologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie w lipcu 2023 r. na łamach tygodnika Newsweek. 

O możliwość skorzystania z leczenia i wpisanie preparatu na listę refundacyjną przez wiele miesięcy zabiegały pacjentki. W październiku 2023 r. z inicjatywy Stowarzyszenia Kobiet z Problemami Onkologiczno-Ginekologicznymi „Magnolia” do Ministerstwa Zdrowia wpłynął wspólny apel, pod którym podpisało się 13 organizacji pacjenckich. W wystosowanym piśmie przedstawiono sytuację chorych z mięśniakami macicy oraz apelowano o zapewnienie im dostępu do nowych możliwości leczenia w ramach publicznego systemu ochrony zdrowia.

– Bardzo się cieszę, że nasze apele zostały wysłuchane i polskie pacjentki będą miały możliwość skorzystania z bezpiecznego oraz skutecznego leczenia farmakologicznego redukującego dolegliwości związane z występowaniem objawów mięśniaków macicy. To szczególnie ważne dla wielu młodych kobiet, ponieważ do tej pory chore były skazane na zabiegi usunięcia macicy, co wiązało się z wieloma poważnymi konsekwencjami dla zdrowia – podkreśla Katarzyna Lisowska z Fundacji Per Humanus, jedna z sygnatariuszek pisma. 

Zgodnie z decyzją Ministra Zdrowia od 1 kwietnia 2024 r. polskie pacjentki uzyskały dostęp do leczenia do dwóch lat ciężkich objawów mięśniaków macicy w postaci nasilonych krwawień u dorosłych kobiet w wieku rozrodczym, po weryfikacji histologicznej endometrium, niekwalifikujących się do leczenia operacyjnego, po nieskutecznym leczeniu zachowawczym objawów lekami zawierającymi pochodne o działaniu gestagennym.

[1] Vollenhoven B. Introduction: the epidemiology of uterine leiomyomas. Bailliere’s Clin. Obstet. Gynecol. 1998, 12:169-176.

[2] Woźniak S., Pietrzak B., Paszkowski T., Radowicki S., Pawelczyk L., Wielgoś M.: Farmakoterapia mięśniaków macicy. Ginekologia i Perinatologia Praktyczna 2017, tom 2, nr 2, str. 141-145.

[3] Stanowisko Ekspertów Polskiego Towarzystwa Ginekologów i Położników dotyczące stosowania relugoliksu w terapii skojarzonej — 40 mg relugoliksu, 1 mg estradiolu i 0,5 mg octanu noretysteronu w leczeniu objawowych mięśniaków macicy u kobiet, Tomasz Rechberger, Artur Jakimiuk, Rafał Stojko, Maria Szubert, Piotr Sieroszewski, Ginekologia i Perinatologia Praktyczna 2022;7(4):217-225.

źródło: Ministerstwo Zdrowia

Miastenia jest nabytą chorobą o podłożu autoimmununologicznym, objawiającą się nadmierną męczliwością mięśni. Polega ona na występowaniu przejściowego niedowładu różnych grup mięśniowych, co w różnym stopniu utrudnia lub wręcz uniemożliwia osobie chorej codzienne, samodzielne funkcjonowanie.

Objawy choroby spowodowane są atakiem patogennych autoprzeciwciał na złącza nerwowo-mięśniowe (u ponad 85% chorych są to przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny). Miastenia może pojawić się w dowolnym wieku – od wczesnego dzieciństwa po późną starość, choć szczyt zapadalności obserwowany jest u kobiet pomiędzy 20 a 29 rokiem życia. Następnie zachorowalność zwiększa się znacznie u osób powyżej 60 roku życia (wyraźniej u mężczyzn). Dla większości pacjentów jest to choroba przewlekła, wymagająca leczenia przez całe życie.

Zazwyczaj miastenia zaczyna się od objawów ocznych: podwójnego widzenia lub opadania powieki, a czasem obu powiek. Następnie mogą dołączyć się zaburzenia mowy, gryzienia, połykania, osłabienie mięśni twarzy, a także mięśni kończyn górnych i dolnych. Infekcje, stres, duży wysiłek fizyczny mogą nasilać objawy. Uogólniona postać miastenii powoduje również osłabienie mięśni oddechowych, zagrażające niewydolnością oddechową, która występuje w przełomie miastenicznym. Zaburzenia wentylacji o różnym nasileniu występują stale u zdecydowanej większości pacjentów i mają negatywny wpływ na jakość życia. U połowy pacjentów z miastenią występują również depresyjne zaburzenia nastroju, które potęgują, towarzyszące miastenii, poczucie zmęczenia – wyjaśnia prof. dr hab. n. med.  Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Dla nas, miasteników często nie lada wyzwaniem są proste, banalne czynności dnia codziennego, takie jak zapięcie guzików, umycie zębów, uczesanie się, pisanie na klawiaturze, wejście do wanny, czy podniesienie się z krzesła. Mamy duże trudności z wchodzeniem po schodach, prowadzeniem samochodu, jedzeniem. Do tego dochodzi przewlekły ból, który odbiera siły, witalność i chęć do czegokolwiek. Nasz stan może pogorszyć się nagle – trudno jest nam planować kolejne dni, bo nigdy nie wiemy, czy będziemy w stanie zrealizować te plany. Dlatego bardzo cieszymy się z tego, że pacjenci z miastenią, którzy tego potrzebują, będą mieli dostęp do nowego, efektywnego leczenia – mówi Anna Wolska, prezes Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi „Kameleon”.

Efgartigimod alfa to lek biologiczny, czyli białko będące przeciwciałem, którego zadaniem jest osłabienie patomechanizmu choroby poprzez eliminację patogennych przeciwciał blokujących receptory w zlaczu nerwowo-miesniowymi. Choć u niektórych pacjentów występuje samoistna remisja choroby, a u innych skuteczne okazują się leki objawowe, to istnieje grupa pacjentów, u których nie udaje się kontrolować choroby za pomocą tych leków. Mamy takich pacjentów, u których wyczerpaliśmy wszystkie możliwe, dostępne dotychczas metody leczenia miastenii, a wciąż nie osiągnęliśmy zadawalającej poprawy ich stanu. Dlatego jako środowisko neurologów zabiegaliśmy o to, aby dla pacjentów z ciężką, seropozytywną miastenią był dostępny efgartigimod alfa. Bardzo się cieszymy z ogłoszonej przez Ministerstwo Zdrowia refundacji tego leku, bo dzięki temu będziemy mogli leczyć naszych pacjentów w sposób skuteczny i nowoczesny, zgodny z najnowszą wiedzą medyczną. To wspaniała wiadomość dla nas wszystkich – lekarzy, pacjentów i ich opiekunów – podkreśla prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak.

Efgartigimod jest jedną z ośmiu terapii chorób rzadkich, które zostały wprowadzone do refundacji od kwietnia 2024 toku. Widzimy, że Ministerstwo Zdrowia kontynuuje plan wprowadzania korzystnych zmian, poprawiających sytuację osób z chorobami rzadkimi z Polsce. Bardzo za to dziękujemy, bo nowe refundacje z pewnością wpłyną na jakość życia tych chorych oraz ich rodzin. A poprawa jakości i warunków życia osób z rzadkimi chorobami nerwowo-mięśniowymi to jeden z kluczowych celów działania naszej organizacji – komentuje Katarzyna Kozłowska z Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych.

Jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Zdrowia za zrozumienie dla naszych potrzeb i utworzenie kompleksowego programu lekowego dla osób dotkniętych miastenią. Dostęp do nowoczesnego, skutecznego leczenia daje szansę na odzyskanie kontroli nad chorobą szczególnie dla chorych z najcięższa postacią, na cieszenie się życiem,  realizowanie swoich planów osobistych i rodzinnych oraz na pracę zawodową. Przepełnia nas szczęście, bo widzimy, że działania i wysiłki naszego stowarzyszenia niewątpliwie zostały zauważone i przyczyniły się do podjęcia tak ważnej decyzji. Ważnej nie tylko dla nas, pacjentów i naszych rodzin, ale też dla całego społeczeństwa – mówi Sylwia Łukomska ze Stowarzyszenia „Miastenia Gravis FACE to FACE”, pomysłodawczyni i organizatorka unikalnej wystawy składającej się ze zdjęć i historii osób żyjących z miastenią, obrazującej też objawy tej choroby. Wystawa ta była prezentowana w kilku lokalizacjach w Polsce oraz została przedstawiona członkom koalicji europejskiej #AllUnitedForMG podczas wizyty w Parlamencie Europejskim.

Nowa lista refundacyjna oraz zapowiedź wprowadzenia programu lekowego dedykowanego leczeniu miastenii i refundacji efgartigimodu przyjęliśmy z wielką radością. Przez wiele miesięcy nasze stowarzyszenie apelowało o dostęp do leczenia przyczynowego. Mówiliśmy o konieczności zapewnienia pacjentom z miastenią nowoczesnych leków podczas wielu konferencji i debat, pisaliśmy listy do Ministra Zdrowia i wyraziliśmy swoją opinię w ramach konsultacji społecznych prowadzonych przez AOTMiT.  Dziękujemy – to długo wyczekiwany przez nas przełom i szansa na odmianę losu tych najbardziej potrzebujących pacjentów, dla których życie z miastenią do tej pory oznaczało codzienne zmaganie się z niezwykle uciążliwymi objawami oraz wyłączenie z aktywności społecznej, rodzinnej i zawodowej. Program lekowy to dla nich perspektywa powrotu do normalności – podkreśla Renata Machaczek z Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Miastenię Gravis „Gioconda”.

Więcej informacji o chorobie, jej objawach i opcjach leczenia można znaleźć:

1. W raporcie: https://zdrowieiedukacja.org/2023/05/08/raport-miastenia-jako-problem-kliniczny-i-spoleczny-wyzwania-dla-optymalizacji-opieki-nad-pacjentem-w-polsce/
2. W raporcie: https://www.miastenia.com.pl/wp-content/uploads/2023/12/Raport-Miastenia_2023_WEB.pdf
3. Na stronie: https://www.ptchnm.org.pl/miastenia-objawy-diagnostyka-leczenie/

źródło: Ministerstwo Zdrowia