Medicalpress
– Opublikowane w styczniu 2023 najnowsze wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraStar potwierdziły wysoką skuteczność tej terapii oraz korzystny profil bezpieczeństwa u pacjentów otrzymujących satralizumab przez prawie 4 lata – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Zachęcamy do przeczytania wywiadu.
NMOSD (choroba Devica) to rzadka choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z ciężkimi rzutami zapalenia nerwów wzrokowych i zapalenia rdzenia kręgowego, która nieleczona prowadzi do ciężkiej niepełnosprawności pacjenta. Od 1 listopada 2022 chorzy na NMOSD zyskali dostęp do nowoczesnego leczenia, korzystnie modyfikującego przebieg tej choroby – tj. do leku satralizumab, który jest refundowany w ramach programu lekowego B.138.FM.
 
NMOSD to rzadka choroba neurologiczna o podłożu autoimmunologicznym? Co o niej wiemy? Jak się objawia i z jakimi konsekwencjami się wiąże?
NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Na czym polega leczenie NMOSD satralizumabem, czyli lekiem refundowanym w programie lekowym B.138FM?
Satralizumab jest lekiem modyfikującym przebieg NMOSD, co oznacza, że celem tej terapii jest zapobieganie rzutom choroby i narastaniu niepełnosprawności pacjenta. Satralizumab to przeciwciało monoklonalne, precyzyjnie hamujące wytwarzanie szkodliwych przeciwciał przeciwko akwaporynie 4, uczestniczących w rozwoju NMOSD. Lek uderza więc w przyczynę choroby, czego efektem jest kontrola aktywności choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa terapii. W programie lekowym B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4), zarówno w monoterapii, jak i w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną.

Jaka jest skuteczność leczenia satralizumabem?
Skuteczność i profil bezpieczeństwa terapii satralizumabem u pacjentów z NMOSD były sprawdzane w dwóch randomizowanych badaniach klinicznych: SAkuraSky i SAkuraStar. Oba badania były podwójnie zaślepione, a efektywność badanej terapii porównywano odpowiednio z placebo w skojarzeniu z terapią immunosupresyjną oraz z samym placebo. W badaniu SAkuraStar pacjenci losowo przydzieleni do grupy z satralizumabem, otrzymywali ten lek w monoterapii, natomiast w badaniu SAkuraSky – leczenie satralizumabem było skojarzone z terapią immunosupresyjną. W obu badaniach skuteczność satralizumabu była oceniana za pomocą parametrów, takich jak: czas do wystąpienia rzutu choroby, częstość rzutów oraz zmiany w skali EDSS, określającej stopień niepełnosprawności u pacjentów. Stwierdzono bardzo wysoką skuteczność leku w odniesieniu do wszystkich tych parametrów. Jeśli chodzi o zahamowanie występowania rzutów, to skuteczność sięgała powyżej 70%. Korzystne wyniki obu tych badań stały się podstawą do rejestracji satralizumabu w leczeniu pacjentów z NMOSD, posiadających dodatnie miano przeciwciał przeciwko AQP4.

Po rejestracji leku, oba badania weszły w tzw. otwartą fazę przedłużoną, w której wszystkim uczestniczącym w nich pacjentom zaproponowano leczenie satralizumabem. Łącznie w tej fazie badań SAkura uczestniczy 111 pacjentów (49 z badania SAkuraSky i 62 z badania SAkuraStar). W styczniu 2023 roku opublikowano najnowsze dane, pochodzące z fazy przedłużonej badań SAkura. Wskazują one, że po ponad 3,5 letnim leczeniu satralizumabem (192 tygodniach terapii) 71% uczestników badania SAkuraSky i 73% uczestników badania SAkuraStar pozostawało wolnych od rzutów choroby, a 90% pacjentów było wolnych od ciężkich rzutów. Ponadto u 90% pacjentów z badania SAkuraSky i 86% pacjentów z badania SAkuraStar nie nastąpiło w tym czasie pogorszenie sprawności w skali EDSS. Co ważne, częstość występowania zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych, zakażeń i ciężkich zakażeń w grupie leczonej satralizumabem były porównywalne do częstości obserwowanych w grupie placebo i nie wzrosły wraz z wydłużeniem czasu ekspozycji na satralizumab.

Najnowsze dane potwierdziły zatem, że jest to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. I jest to zgodne z naszymi obserwacjami, gdyż nasz ośrodek w Lublinie uczestniczył w badaniu klinicznym SAkuraSky. Widzimy, że nasi pacjenci – wśród których są osoby otrzymujące satralizumab już od 10 lat – są stabilni, nie mają rzutów NMOSD i nie doświadczają działań niepożądanych związanych z terapią. Dlatego cieszymy się, że leczenie to staje się coraz bardziej dostępne w różnych ośrodkach w Polsce.

źródło: PTN

– Opublikowane w styczniu 2023 najnowsze wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraStar potwierdziły wysoką skuteczność tej terapii oraz korzystny profil bezpieczeństwa u pacjentów otrzymujących satralizumab przez prawie 4 lata – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Zachęcamy do przeczytania wywiadu.
NMOSD (choroba Devica) to rzadka choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z ciężkimi rzutami zapalenia nerwów wzrokowych i zapalenia rdzenia kręgowego, która nieleczona prowadzi do ciężkiej niepełnosprawności pacjenta. Od 1 listopada 2022 chorzy na NMOSD zyskali dostęp do nowoczesnego leczenia, korzystnie modyfikującego przebieg tej choroby – tj. do leku satralizumab, który jest refundowany w ramach programu lekowego B.138.FM.
 
NMOSD to rzadka choroba neurologiczna o podłożu autoimmunologicznym? Co o niej wiemy? Jak się objawia i z jakimi konsekwencjami się wiąże?
NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Na czym polega leczenie NMOSD satralizumabem, czyli lekiem refundowanym w programie lekowym B.138FM?
Satralizumab jest lekiem modyfikującym przebieg NMOSD, co oznacza, że celem tej terapii jest zapobieganie rzutom choroby i narastaniu niepełnosprawności pacjenta. Satralizumab to przeciwciało monoklonalne, precyzyjnie hamujące wytwarzanie szkodliwych przeciwciał przeciwko akwaporynie 4, uczestniczących w rozwoju NMOSD. Lek uderza więc w przyczynę choroby, czego efektem jest kontrola aktywności choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa terapii. W programie lekowym B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4), zarówno w monoterapii, jak i w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną.

Jaka jest skuteczność leczenia satralizumabem?
Skuteczność i profil bezpieczeństwa terapii satralizumabem u pacjentów z NMOSD były sprawdzane w dwóch randomizowanych badaniach klinicznych: SAkuraSky i SAkuraStar. Oba badania były podwójnie zaślepione, a efektywność badanej terapii porównywano odpowiednio z placebo w skojarzeniu z terapią immunosupresyjną oraz z samym placebo. W badaniu SAkuraStar pacjenci losowo przydzieleni do grupy z satralizumabem, otrzymywali ten lek w monoterapii, natomiast w badaniu SAkuraSky – leczenie satralizumabem było skojarzone z terapią immunosupresyjną. W obu badaniach skuteczność satralizumabu była oceniana za pomocą parametrów, takich jak: czas do wystąpienia rzutu choroby, częstość rzutów oraz zmiany w skali EDSS, określającej stopień niepełnosprawności u pacjentów. Stwierdzono bardzo wysoką skuteczność leku w odniesieniu do wszystkich tych parametrów. Jeśli chodzi o zahamowanie występowania rzutów, to skuteczność sięgała powyżej 70%. Korzystne wyniki obu tych badań stały się podstawą do rejestracji satralizumabu w leczeniu pacjentów z NMOSD, posiadających dodatnie miano przeciwciał przeciwko AQP4.

Po rejestracji leku, oba badania weszły w tzw. otwartą fazę przedłużoną, w której wszystkim uczestniczącym w nich pacjentom zaproponowano leczenie satralizumabem. Łącznie w tej fazie badań SAkura uczestniczy 111 pacjentów (49 z badania SAkuraSky i 62 z badania SAkuraStar). W styczniu 2023 roku opublikowano najnowsze dane, pochodzące z fazy przedłużonej badań SAkura. Wskazują one, że po ponad 3,5 letnim leczeniu satralizumabem (192 tygodniach terapii) 71% uczestników badania SAkuraSky i 73% uczestników badania SAkuraStar pozostawało wolnych od rzutów choroby, a 90% pacjentów było wolnych od ciężkich rzutów. Ponadto u 90% pacjentów z badania SAkuraSky i 86% pacjentów z badania SAkuraStar nie nastąpiło w tym czasie pogorszenie sprawności w skali EDSS. Co ważne, częstość występowania zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych, zakażeń i ciężkich zakażeń w grupie leczonej satralizumabem były porównywalne do częstości obserwowanych w grupie placebo i nie wzrosły wraz z wydłużeniem czasu ekspozycji na satralizumab.

Najnowsze dane potwierdziły zatem, że jest to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. I jest to zgodne z naszymi obserwacjami, gdyż nasz ośrodek w Lublinie uczestniczył w badaniu klinicznym SAkuraSky. Widzimy, że nasi pacjenci – wśród których są osoby otrzymujące satralizumab już od 10 lat – są stabilni, nie mają rzutów NMOSD i nie doświadczają działań niepożądanych związanych z terapią. Dlatego cieszymy się, że leczenie to staje się coraz bardziej dostępne w różnych ośrodkach w Polsce.

źródło: PTN

W ciągu swojego życia co trzeci Polak zachoruje na chorobę układu nerwowego. W Polsce 500 tys. osób ma chorobę Alzheimera, 300 tys. choruje na padaczkę, 90 tys. na chorobę Parkinsona, a 50 tys. ma stwardnienie rozsiane – poinformowało Polskie Towarzystwo Neurologiczne.
Omawiając na konferencji prasowej występowanie chorób neurologicznych w Polsce, podano że rocznie występuje 70 tys. pierwszorazowych udarów mózgu. 90 tys. osób choruje na chorobę Parkinsona, rocznie rozpoznawanych jest 8 tys. przypadków.

300 tys. osób choruje na padaczkę, rocznie rozpoznawanych jest 30 tys. nowych przypadków. 500 tys. ma chorobę Alzheimera, a 15 proc. społeczeństwa choruje na migrenę. 50 tys. osób jest chorych na SM – co roku wykrywane są 2 tys. nowych zachorowań, głównie wśród ludzi młodych.

Prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak podkreślił, że – mimo wielu zachorowań – „na naszych oczach dokonuje się ogromna rewolucja, wielkie zmiany”.

Pełna treść artykułu: 
https://naukawpolsce.pl/aktualnosci/news%2C95328%2Cpolskie-towarzystwo-neurologiczne-co-trzeci-polak-zachoruje-na-chorobe


Źródło: Nauka w Polsce

W ciągu swojego życia co trzeci Polak zachoruje na chorobę układu nerwowego. W Polsce 500 tys. osób ma chorobę Alzheimera, 300 tys. choruje na padaczkę, 90 tys. na chorobę Parkinsona, a 50 tys. ma stwardnienie rozsiane – poinformowało Polskie Towarzystwo Neurologiczne.
Omawiając na konferencji prasowej występowanie chorób neurologicznych w Polsce, podano że rocznie występuje 70 tys. pierwszorazowych udarów mózgu. 90 tys. osób choruje na chorobę Parkinsona, rocznie rozpoznawanych jest 8 tys. przypadków.

300 tys. osób choruje na padaczkę, rocznie rozpoznawanych jest 30 tys. nowych przypadków. 500 tys. ma chorobę Alzheimera, a 15 proc. społeczeństwa choruje na migrenę. 50 tys. osób jest chorych na SM – co roku wykrywane są 2 tys. nowych zachorowań, głównie wśród ludzi młodych.

Prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak podkreślił, że – mimo wielu zachorowań – „na naszych oczach dokonuje się ogromna rewolucja, wielkie zmiany”.

Pełna treść artykułu: 
https://naukawpolsce.pl/aktualnosci/news%2C95328%2Cpolskie-towarzystwo-neurologiczne-co-trzeci-polak-zachoruje-na-chorobe


Źródło: Nauka w Polsce

W tym roku Polskie Towarzystwo Neurologiczne obchodzi jubileusz 90-lecia. To czas na podsumowania i spojrzenie w przyszłość. Neurologia to dziedzina medycyny, w której w ostatnich dekadach dokonał się ogromny postęp zarówno w obszarze diagnostyki jak i leczenia. W obliczu wydłużającej się średniej długości życia oraz starzejącego się społeczeństwa choroby neurologiczne stają się wyzwaniem dla zdrowia publicznego Obecnie już około 5 milionów Polaków rocznie wymaga pomocy neurologicznej, a liczba ta będzie rosła. Czy polska neurologia jest gotowa na te zmiany?
Początki neurologii sięgają drugiej połowy XIX wieku, jako oddzielna dziedzina medycyny została oficjalnie ogłoszona w 1931 r. na pierwszym Międzynarodowym Kongresie Neurologicznym w Bernie. Obejmuje wszystkie zaburzenia związane z prawidłowym funkcjonowaniem układu nerwowego.

Ze względu na różnorodne przyczyny, objawy i mechanizmy wyróżniamy: choroby naczyniowe (udary mózgu), neurozwyrodnieniowe (choroba Alzheimera, Parkinsona, stwardnienie zanikowe boczne), padaczkę, migrenę i inne bóle głowy, stwardnienie rozsiane i inne schorzenia neuroimmunologiczne, choroby nerwowo-mięśniowe (miastenia, dystrofie mięśniowe, rdzeniowy zanik mięśni), choroby genetycznie uwarunkowane, prowadzące do zwyrodnienia układu nerwowego (choroba Huntingtona, ataksje rdzeniowo-móżdżkowe), choroby prowadzące do zaburzeń ruchowych (dystonie, tiki, pląsawice, drżenia), neuroinfekcje (zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych i mózgu), choroby kręgosłupa (dyskopatie i inne schorzenia) oraz wiele chorób rzadkich (np. choroba Pompego, Gauchera, Fabry’ego, Tay-Sachsa). Mówiąc o neurologii nie można zapomnieć o urazach mózgu i rdzenia kręgowego oraz chorobach onkologicznych.

 
W ostatnich latach wiedza na temat chorób neurologicznych ogromnie się poszerzyła dzięki nowoczesnym metodom diagnostycznym, takim jak badania neuroobrazowe, biochemiczne czy genetyczne. Obok onkologii i kardiologii, neurologia to dziedzina medycyny, w której dokonuje się ogromny postęp i prowadzonych jest najwięcej badań klinicznych na świecie. Według Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) na świecie na zaburzenia neurologiczne cierpią setki milionów ludzi.

W Polsce około 5 mln osób mierzy się z różnymi chorobami układu nerwowego i bardzo wiele z nich wymaga specjalistycznej opieki. Choroby neurologiczne stają się zatem ogromnym wyzwaniem zdrowia publicznego. Wydłużenie średniej długości życia i starzenie się populacji w krajach rozwiniętych
i rozwijających się prawdopodobnie jeszcze zwiększy częstość występowania zaburzeń neurologicznych, w tym chorób neurodegeneracyjnych i udarów mózgu.

 
Rozwój polskiej neurologii i postępy w leczeniu
 
W Polsce w 1905 roku powstała Sekcja Neurologów i Psychiatrów przy Towarzystwie Lekarskim Warszawskim i już w 1909 roku zorganizowano w Warszawie I Zjazd Neurologów, Psychiatrów i Psychologów, zainicjowany przez grupę aktywnych działaczy Sekcji (Władysław Gajkiewicz, Edward Flatau, Rafał Radziwiłłowicz, Karol Władyczko, Jan Piltz i inni), na który zaproszono światowej sławy neurologa – Józefa Babińskiego z Paryża, powierzając mu funkcję przewodniczącego zjazdu. W 1921 roku istniejąca w Towarzystwie Lekarskim Warszawskim od 1905 roku Sekcja Neurologiczno-Psychiatryczna przekształciła się w oddzielne Towarzystwo Neurologiczne Warszawskie. 
 
Polskie Towarzystwo Neurologiczne (PTN) zostało założone w 1933 roku i jest jednym z najstarszych towarzystw neurologicznych w Europie.
 
Ideą utworzenia Towarzystwa była chęć integracji środowiska, wymiany doświadczeń, edukacji, ale również ścisłej współpracy z pacjentami. To dla nas niezwykle ważny aspekt, bo dzięki temu mogliśmy zjednoczyć siły
i osiągnąć cele, jakie sobie stawialiśmy. Obecnie mogę z dumą powiedzieć, że w Towarzystwie zarejestrowanych jest około 2,5 tysiąca członków czyli ponad połowa wszystkich czynnych zawodowo neurologów w Polsce i wszyscy są zaangażowani w służbę pacjentom na różnych etapach zmagania się z chorobą neurologiczną – informuje prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, Prezes Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
 
Przez wiele lat praca neurologa skupiała się na diagnozie i leczeniu w dość podstawowym zakresie, bo dopiero ostatnie dekady przyniosły przełom w dostępie do efektywnych terapii.
 
Na przestrzeni ostatnich kilku dziesięcioleci nastąpił ogromny postęp między innymi w leczeniu udarów mózgu. Pierwszą bardzo istotną zmianę przyniosło stworzenie od lat 90 XX wieku sieci oddziałów udarowych, dzięki którym poprawiło się rokowanie co do przeżycia i stanu chorych. Od 2004 roku możliwe jest w Polsce leczenie trombolityczne w ostrym udarze niedokrwiennym (początkowo w ciągu pierwszych 3, a następnie w ciągu 4,5 godziny). Od 2018 roku w ramach pilotażu możliwe jest leczenie udaru metodą trombektomii mechanicznej. Jest to metoda leczenia dająca szansę pacjentom z najcięższym udarem, ponieważ do 6 godzin od pierwszych objawów można usuwać z naczyń skrzepliny mechanicznie za pomocą specjalnych cewników. Dostępne są również nowe doustne antykoagulanty w prewencji udarów mózgu związanych z migotaniem przedsionków – mówi prof. dr hab. n. med. Jarosław Sławek, Prezes Poprzedniej Kadencji Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
 
W leczeniu stwardnienia rozsianego (SM) również dokonał się olbrzymi postęp. Kiedyś nie było możliwe spowolnienie postępu choroby. Obecnie dostępnych jest kilkanaście leków, które modyfikują przebieg SM, powodując, że pacjenci latami mogą funkcjonować bez objawów choroby i postępującej niepełnosprawności. W padaczce dostępnych jest kilkanaście leków o coraz bezpieczniejszym profilu działania, a także rozwija się leczenie operacyjne tej choroby. W chorobie Parkinsona kilkanaście leków doustnych pozwala przeprowadzić chorego w dobrej jakości życia przez pierwszą dekadę choroby, a potem można mu zaoferować skuteczne leczenie operacyjne czy terapie infuzyjne. W fazie badań klinicznych są przeciwciała monoklonalne przeciw patologicznym białkom odkładającym się w mózgach chorych, które mogą spowolnić progresję takich schorzeń jak choroba Alzheimera czy Parkinsona – wylicza prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii, Wiceprezes Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
 
Prawdziwą rewolucją stało się wprowadzenie terapii nusinersenem w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA), a w ubiegłym roku również terapii genowej Zolgensma i leku w postaci syropu – risdiplamu. Rozwój wiedzy o mechanizmach chorób neurologicznych otwiera drzwi do leczenia wielu schorzeń genetycznie uwarunkowanych oraz personalizacji terapii – mówi prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii, Członek Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
 
W innych rzadkich chorobach, gdzie takie leczenie genetyczne jest jeszcze niedostępne, nauka pozwala podtrzymywać funkcje i przedłużać życie chorego za pomocą terapii enzymatycznych (choroba Pompego, Fabry’ego, Gauchera).
 
Analizując ostatnie lata, a szczególnie 2022 rok musimy przyznać, że jesteśmy bardzo zadowoleni z prawdziwej rewolucji w programach lekowych w neurologii zwłaszcza w rdzeniowym zaniku mięśni czy stwardnieniu rozsianym. Został również stworzony program lekowy dla osób cierpiących z powodu przewlekłej migreny. W tym roku pacjenci z padaczką zyskali dostęp do nowoczesnych leków. Dziękujemy za dialog i otwartość Ministerstwa Zdrowia w zrozumieniu potrzeb pacjentów i lekarzy w obszarze neurologii. Dzięki temu nasi pacjenci mogą być leczeni na europejskim poziomie zgodnie ze standardami i wytycznymi towarzystw naukowych – podsumowuje prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak.
 
Potrzeby i wyzwania polskiej neurologii
 
W neurologii coraz bardziej widoczny jest problem niedoboru kadr medycznych.  Liczba neurologów w Polsce wynosi około 4 tysięcy (w ramach umowy z NFZ pracuje 3,6 tysiaca) ale aż 1/3 z nich jest już w wieku emerytalnym. Kadra medyczna w neurologii w Polsce kurczy się, szczególnie w zakresie zatrudnienia w tzw. publicznej opiece medycznej. Dotyczy to nie tylko lekarzy, ale także pielęgniarek. Średnia wieku zarówno neurologa jak i pielęgniarki neurologicznej to zdecydowanie ponad  50 lat. Większość usług w zakresie tzw. ostrej neurologii realizowana jest w oddziałach neurologicznych. Obserwowany jest coraz większy odpływ kadr z oddziałów neurologicznych do opieki ambulatoryjnej i sektora prywatnego. Absolwenci studiów medycznych rzadko wybierają neurologię jako specjalizację, gdyż jest trudna, a praca bardzo wymagająca.
 
Mówiąc o priorytetach zdrowotnych w Polsce, bierze się zwykle pod uwagę onkologię i kardiologię, natomiast choroby mózgu od lat są odsuwane na dalszy plan. Należy więc z całą mocą zwrócić uwagę na fakt, że koszty leczenia i opieki  nad pacjentami z chorobami układu nerwowego  będą coraz wyższe. Nasze społeczeństwo starzeje się, dlatego musimy przygotować się na stawienie czoła fali chorób neurologicznych, wzrostu liczby osób z udarem mózgu, chorobą Alzheimera czy chorobą Parkinsona. Ze względu na przewlekły charakter, przebieg i następstwa, będą stanowiły one coraz większe obciążenie zarówno dla systemu ochrony zdrowia, jak
i całej gospodarki – zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, Prezes-Elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego
 
Polskie Towarzystwo Neurologiczne od lat apeluje, aby choroby neurologiczne stały się strategicznym obszarem ochrony zdrowia a neurologia specjalizacją priorytetową. Biorąc pod uwagę skalę przemian demograficznych oraz niedostateczne przygotowanie do realizacji zadań wspierających dla osób w podeszłym wieku, należy pilnie i systemowo zapewnić zwiększenie dostępności i efektywności świadczeń związanych z leczeniem chorób układu nerwowego.
 
Światełko w tunelu
 
W lutym 2022 roku została powołana Krajowa Rada ds. Neurologii, która zaproponowała w formie uchwał działania, poprawiające efektywność i dostępność świadczeń. Zadaniem Rady jest także opracowywanie, we współpracy z Polskim Towarzystwem Neurologicznym standardów postępowania medycznego w zakresie chorób neurologicznych i ich upowszechnianie, opracowanie kryteriów jakościowych, związanych z diagnostyką i leczeniem neurologicznym oraz przygotowanie rekomendacji w zakresie innowacyjnych technologii, które mają zastosowanie w diagnostyce i leczeniu chorób układu nerwowego.
 
Środowisko polskich neurologów liczy, że działanie Krajowej Rady ds. Neurologii przełoży się na rzeczywiste i szybkie zmiany w obszarze tak ważnym dla ogromnej części społeczeństwa – zarówno osób chorych, jak i ich bliskich – wielu milionów polskich rodzin.
 
Przedstawiciele Polskiego Towarzystwa Neurologicznego zgodnie stwierdzają, że rok jubileuszowy to szczególna okazja zaprezentowania zarówno osiągnięć, jak i problemów związanych z chorobami układu nerwowego i potrzeby zmian, których podsumowaniem jest Dekalog potrzeb polskiej neurologii.

Dekalog potrzeb polskiej neurologii

  1. Choroby neurologiczne – strategicznym obszarem w polskim systemie ochrony zdrowia.
  2. Wzrost nakładów finansowych na diagnostykę i leczenie chorób układu nerwowego.
  3. Inwestycja w kadry lekarskie, pielęgniarskie i zawody pomocnicze w neurologii.
  4. Neurologia priorytetową specjalizacją.
  5. Jasny system ścieżek pacjentów z chorobami neurologicznymi.
  6. Regionalne ośrodki referencyjne dla najważniejszych chorób neurologicznych.
  7. Wzrost nakładów na obsługę programów lekowych w neurologii.
  8. Uporządkowanie systemu organizacji i finansowania nowoczesnych metod diagnostyki i leczenia.
  9. Inwestycja w rehabilitację neurologiczną.
  10. Wzrost nakładów na badania naukowe w chorobach układu nerwowego.
źródło: PTN
W tym roku Polskie Towarzystwo Neurologiczne obchodzi jubileusz 90-lecia. To czas na podsumowania i spojrzenie w przyszłość. Neurologia to dziedzina medycyny, w której w ostatnich dekadach dokonał się ogromny postęp zarówno w obszarze diagnostyki jak i leczenia. W obliczu wydłużającej się średniej długości życia oraz starzejącego się społeczeństwa choroby neurologiczne stają się wyzwaniem dla zdrowia publicznego Obecnie już około 5 milionów Polaków rocznie wymaga pomocy neurologicznej, a liczba ta będzie rosła. Czy polska neurologia jest gotowa na te zmiany?
Początki neurologii sięgają drugiej połowy XIX wieku, jako oddzielna dziedzina medycyny została oficjalnie ogłoszona w 1931 r. na pierwszym Międzynarodowym Kongresie Neurologicznym w Bernie. Obejmuje wszystkie zaburzenia związane z prawidłowym funkcjonowaniem układu nerwowego.

Ze względu na różnorodne przyczyny, objawy i mechanizmy wyróżniamy: choroby naczyniowe (udary mózgu), neurozwyrodnieniowe (choroba Alzheimera, Parkinsona, stwardnienie zanikowe boczne), padaczkę, migrenę i inne bóle głowy, stwardnienie rozsiane i inne schorzenia neuroimmunologiczne, choroby nerwowo-mięśniowe (miastenia, dystrofie mięśniowe, rdzeniowy zanik mięśni), choroby genetycznie uwarunkowane, prowadzące do zwyrodnienia układu nerwowego (choroba Huntingtona, ataksje rdzeniowo-móżdżkowe), choroby prowadzące do zaburzeń ruchowych (dystonie, tiki, pląsawice, drżenia), neuroinfekcje (zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych i mózgu), choroby kręgosłupa (dyskopatie i inne schorzenia) oraz wiele chorób rzadkich (np. choroba Pompego, Gauchera, Fabry’ego, Tay-Sachsa). Mówiąc o neurologii nie można zapomnieć o urazach mózgu i rdzenia kręgowego oraz chorobach onkologicznych.

 
W ostatnich latach wiedza na temat chorób neurologicznych ogromnie się poszerzyła dzięki nowoczesnym metodom diagnostycznym, takim jak badania neuroobrazowe, biochemiczne czy genetyczne. Obok onkologii i kardiologii, neurologia to dziedzina medycyny, w której dokonuje się ogromny postęp i prowadzonych jest najwięcej badań klinicznych na świecie. Według Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) na świecie na zaburzenia neurologiczne cierpią setki milionów ludzi.

W Polsce około 5 mln osób mierzy się z różnymi chorobami układu nerwowego i bardzo wiele z nich wymaga specjalistycznej opieki. Choroby neurologiczne stają się zatem ogromnym wyzwaniem zdrowia publicznego. Wydłużenie średniej długości życia i starzenie się populacji w krajach rozwiniętych
i rozwijających się prawdopodobnie jeszcze zwiększy częstość występowania zaburzeń neurologicznych, w tym chorób neurodegeneracyjnych i udarów mózgu.

 
Rozwój polskiej neurologii i postępy w leczeniu
 
W Polsce w 1905 roku powstała Sekcja Neurologów i Psychiatrów przy Towarzystwie Lekarskim Warszawskim i już w 1909 roku zorganizowano w Warszawie I Zjazd Neurologów, Psychiatrów i Psychologów, zainicjowany przez grupę aktywnych działaczy Sekcji (Władysław Gajkiewicz, Edward Flatau, Rafał Radziwiłłowicz, Karol Władyczko, Jan Piltz i inni), na który zaproszono światowej sławy neurologa – Józefa Babińskiego z Paryża, powierzając mu funkcję przewodniczącego zjazdu. W 1921 roku istniejąca w Towarzystwie Lekarskim Warszawskim od 1905 roku Sekcja Neurologiczno-Psychiatryczna przekształciła się w oddzielne Towarzystwo Neurologiczne Warszawskie. 
 
Polskie Towarzystwo Neurologiczne (PTN) zostało założone w 1933 roku i jest jednym z najstarszych towarzystw neurologicznych w Europie.
 
Ideą utworzenia Towarzystwa była chęć integracji środowiska, wymiany doświadczeń, edukacji, ale również ścisłej współpracy z pacjentami. To dla nas niezwykle ważny aspekt, bo dzięki temu mogliśmy zjednoczyć siły
i osiągnąć cele, jakie sobie stawialiśmy. Obecnie mogę z dumą powiedzieć, że w Towarzystwie zarejestrowanych jest około 2,5 tysiąca członków czyli ponad połowa wszystkich czynnych zawodowo neurologów w Polsce i wszyscy są zaangażowani w służbę pacjentom na różnych etapach zmagania się z chorobą neurologiczną – informuje prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, Prezes Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
 
Przez wiele lat praca neurologa skupiała się na diagnozie i leczeniu w dość podstawowym zakresie, bo dopiero ostatnie dekady przyniosły przełom w dostępie do efektywnych terapii.
 
Na przestrzeni ostatnich kilku dziesięcioleci nastąpił ogromny postęp między innymi w leczeniu udarów mózgu. Pierwszą bardzo istotną zmianę przyniosło stworzenie od lat 90 XX wieku sieci oddziałów udarowych, dzięki którym poprawiło się rokowanie co do przeżycia i stanu chorych. Od 2004 roku możliwe jest w Polsce leczenie trombolityczne w ostrym udarze niedokrwiennym (początkowo w ciągu pierwszych 3, a następnie w ciągu 4,5 godziny). Od 2018 roku w ramach pilotażu możliwe jest leczenie udaru metodą trombektomii mechanicznej. Jest to metoda leczenia dająca szansę pacjentom z najcięższym udarem, ponieważ do 6 godzin od pierwszych objawów można usuwać z naczyń skrzepliny mechanicznie za pomocą specjalnych cewników. Dostępne są również nowe doustne antykoagulanty w prewencji udarów mózgu związanych z migotaniem przedsionków – mówi prof. dr hab. n. med. Jarosław Sławek, Prezes Poprzedniej Kadencji Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
 
W leczeniu stwardnienia rozsianego (SM) również dokonał się olbrzymi postęp. Kiedyś nie było możliwe spowolnienie postępu choroby. Obecnie dostępnych jest kilkanaście leków, które modyfikują przebieg SM, powodując, że pacjenci latami mogą funkcjonować bez objawów choroby i postępującej niepełnosprawności. W padaczce dostępnych jest kilkanaście leków o coraz bezpieczniejszym profilu działania, a także rozwija się leczenie operacyjne tej choroby. W chorobie Parkinsona kilkanaście leków doustnych pozwala przeprowadzić chorego w dobrej jakości życia przez pierwszą dekadę choroby, a potem można mu zaoferować skuteczne leczenie operacyjne czy terapie infuzyjne. W fazie badań klinicznych są przeciwciała monoklonalne przeciw patologicznym białkom odkładającym się w mózgach chorych, które mogą spowolnić progresję takich schorzeń jak choroba Alzheimera czy Parkinsona – wylicza prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii, Wiceprezes Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
 
Prawdziwą rewolucją stało się wprowadzenie terapii nusinersenem w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA), a w ubiegłym roku również terapii genowej Zolgensma i leku w postaci syropu – risdiplamu. Rozwój wiedzy o mechanizmach chorób neurologicznych otwiera drzwi do leczenia wielu schorzeń genetycznie uwarunkowanych oraz personalizacji terapii – mówi prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii, Członek Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
 
W innych rzadkich chorobach, gdzie takie leczenie genetyczne jest jeszcze niedostępne, nauka pozwala podtrzymywać funkcje i przedłużać życie chorego za pomocą terapii enzymatycznych (choroba Pompego, Fabry’ego, Gauchera).
 
Analizując ostatnie lata, a szczególnie 2022 rok musimy przyznać, że jesteśmy bardzo zadowoleni z prawdziwej rewolucji w programach lekowych w neurologii zwłaszcza w rdzeniowym zaniku mięśni czy stwardnieniu rozsianym. Został również stworzony program lekowy dla osób cierpiących z powodu przewlekłej migreny. W tym roku pacjenci z padaczką zyskali dostęp do nowoczesnych leków. Dziękujemy za dialog i otwartość Ministerstwa Zdrowia w zrozumieniu potrzeb pacjentów i lekarzy w obszarze neurologii. Dzięki temu nasi pacjenci mogą być leczeni na europejskim poziomie zgodnie ze standardami i wytycznymi towarzystw naukowych – podsumowuje prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak.
 
Potrzeby i wyzwania polskiej neurologii
 
W neurologii coraz bardziej widoczny jest problem niedoboru kadr medycznych.  Liczba neurologów w Polsce wynosi około 4 tysięcy (w ramach umowy z NFZ pracuje 3,6 tysiaca) ale aż 1/3 z nich jest już w wieku emerytalnym. Kadra medyczna w neurologii w Polsce kurczy się, szczególnie w zakresie zatrudnienia w tzw. publicznej opiece medycznej. Dotyczy to nie tylko lekarzy, ale także pielęgniarek. Średnia wieku zarówno neurologa jak i pielęgniarki neurologicznej to zdecydowanie ponad  50 lat. Większość usług w zakresie tzw. ostrej neurologii realizowana jest w oddziałach neurologicznych. Obserwowany jest coraz większy odpływ kadr z oddziałów neurologicznych do opieki ambulatoryjnej i sektora prywatnego. Absolwenci studiów medycznych rzadko wybierają neurologię jako specjalizację, gdyż jest trudna, a praca bardzo wymagająca.
 
Mówiąc o priorytetach zdrowotnych w Polsce, bierze się zwykle pod uwagę onkologię i kardiologię, natomiast choroby mózgu od lat są odsuwane na dalszy plan. Należy więc z całą mocą zwrócić uwagę na fakt, że koszty leczenia i opieki  nad pacjentami z chorobami układu nerwowego  będą coraz wyższe. Nasze społeczeństwo starzeje się, dlatego musimy przygotować się na stawienie czoła fali chorób neurologicznych, wzrostu liczby osób z udarem mózgu, chorobą Alzheimera czy chorobą Parkinsona. Ze względu na przewlekły charakter, przebieg i następstwa, będą stanowiły one coraz większe obciążenie zarówno dla systemu ochrony zdrowia, jak
i całej gospodarki – zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, Prezes-Elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego
 
Polskie Towarzystwo Neurologiczne od lat apeluje, aby choroby neurologiczne stały się strategicznym obszarem ochrony zdrowia a neurologia specjalizacją priorytetową. Biorąc pod uwagę skalę przemian demograficznych oraz niedostateczne przygotowanie do realizacji zadań wspierających dla osób w podeszłym wieku, należy pilnie i systemowo zapewnić zwiększenie dostępności i efektywności świadczeń związanych z leczeniem chorób układu nerwowego.
 
Światełko w tunelu
 
W lutym 2022 roku została powołana Krajowa Rada ds. Neurologii, która zaproponowała w formie uchwał działania, poprawiające efektywność i dostępność świadczeń. Zadaniem Rady jest także opracowywanie, we współpracy z Polskim Towarzystwem Neurologicznym standardów postępowania medycznego w zakresie chorób neurologicznych i ich upowszechnianie, opracowanie kryteriów jakościowych, związanych z diagnostyką i leczeniem neurologicznym oraz przygotowanie rekomendacji w zakresie innowacyjnych technologii, które mają zastosowanie w diagnostyce i leczeniu chorób układu nerwowego.
 
Środowisko polskich neurologów liczy, że działanie Krajowej Rady ds. Neurologii przełoży się na rzeczywiste i szybkie zmiany w obszarze tak ważnym dla ogromnej części społeczeństwa – zarówno osób chorych, jak i ich bliskich – wielu milionów polskich rodzin.
 
Przedstawiciele Polskiego Towarzystwa Neurologicznego zgodnie stwierdzają, że rok jubileuszowy to szczególna okazja zaprezentowania zarówno osiągnięć, jak i problemów związanych z chorobami układu nerwowego i potrzeby zmian, których podsumowaniem jest Dekalog potrzeb polskiej neurologii.

Dekalog potrzeb polskiej neurologii

  1. Choroby neurologiczne – strategicznym obszarem w polskim systemie ochrony zdrowia.
  2. Wzrost nakładów finansowych na diagnostykę i leczenie chorób układu nerwowego.
  3. Inwestycja w kadry lekarskie, pielęgniarskie i zawody pomocnicze w neurologii.
  4. Neurologia priorytetową specjalizacją.
  5. Jasny system ścieżek pacjentów z chorobami neurologicznymi.
  6. Regionalne ośrodki referencyjne dla najważniejszych chorób neurologicznych.
  7. Wzrost nakładów na obsługę programów lekowych w neurologii.
  8. Uporządkowanie systemu organizacji i finansowania nowoczesnych metod diagnostyki i leczenia.
  9. Inwestycja w rehabilitację neurologiczną.
  10. Wzrost nakładów na badania naukowe w chorobach układu nerwowego.
źródło: PTN
Zdecydowana większość pacjentów z padaczką dzięki leczeniu nie doświadcza napadów padaczkowych. Jednak około jedna trzecia boryka się z postacią lekooporną, czyli pomimo leków i odpowiedniego stylu życia doświadczają napadów. A – jak podkreślają eksperci – nawet jeden napad może mieć druzgocące dla zdrowia i życia konsekwencje. Nic dziwnego, że każda nowa terapia jest wyczekiwana i przez pacjentów, i przez ich lekarzy.
Padaczka to choroba, która może zdezorganizować życie całkowicie. Pokazuje to skala rent przyznawanych z powodu tego schorzenia. Jak wynika z raportu Uczelni Łazarskiego na rencie z powodu padaczki przebywa nawet co drugi chory. Zdaniem specjalistów nie musi tak być, a warunkiem sukcesu jest odpowiednia opieka nad pacjentami z padaczką – od diagnozy, poprzez leczenie, oraz edukację społeczną, która doprowadzi do zdjęcia dotkliwego stygmatu tej choroby.

„Padaczka jest jedną z najstarszych i najczęstszych chorób neurologicznych, nadal jednak jest traktowana jak choroba magiczna. Przez bardzo długi okres czasu była kojarzona z chorobami psychicznymi, z magią. Mówiło się, że osoby chore na padaczkę są przeklęte, opętane” – mówi Alicja Lisowska z Fundacji Epi-Bohater.

Te stereotypy pokutują do dziś. A paradoksalnie chodzi o jedną z najbardziej rozpowszechnionych chorób neurologicznych, określoną przez WHO jako chorobę społeczną z uwagi na to, jak wielu ludzi dotyczy, jak wielu z nich boryka się z niepełnosprawnością, jak wielu ludzi z powodu padaczki przedwcześnie umiera, jak wielu ludzi cierpi z powodu wykluczenia społecznego. W Polsce diagnozę padaczki otrzymuje rocznie około 30 tysięcy osób, a w bazie Narodowego Funduszu Zdrowia jest około 300 tysięcy osób z tym rozpoznaniem, choć eksperci szacują, że liczba faktyczna to ok. 400 tysięcy. Szczyty zachorowań to okres dzieciństwa i adolescencji oraz po 65. roku życia, ale zachorować można w każdym wieku.

Dostęp do leczenia w Polsce

Zdaniem organizacji pacjenckich oraz epileptologów, czyli lekarzy neurologów zajmujących się tą chorobą, powodzenie w leczeniu padaczki w Polsce w dużej mierze zależy od tego, do jakiego lekarza trafi pacjent po pierwszym napadzie.

„W opiece medycznej największym problemem, z którym się borykamy jest to, że nie od razu trafimy do specjalistów. Po diagnozie jesteśmy kierowani do neurologa – tymczasem neurologia jest bardzo szeroką dziedziną. Nie każdy neurolog ma poszerzoną, aktualną wiedzę akurat na temat padaczki. A przecież mamy w Polsce również specjalistów epileptologów, którzy skupieni są tylko na leczeniu tej jednej choroby i wiedzą o niej naprawdę dużo” – mówi Alicja Lisowska.

I dodaje, że sama jest przykładem tego, jak może skomplikować sytuację chorego pech polegający na tym, że leczeniem zajmuje się nie neurolog wyspecjalizowany w epileptologii, a w innym spektrum neurologii.

„Lekarz postawił diagnozę, że mam padaczkę lekooporną, bo nie radził sobie z doborem leków. Tak naprawdę nie zmieniał ich, tylko podwyższał dawkę popularnego, przestarzałego leku. Epileptolog, który zobaczył wyniki moich badań od razu powiedział, że to nie jest lekooporność. Trochę pokombinował z nowoczesnymi lekami, które są dostępne na rynku i są już refundowane i nagle okazało się, że z jednego ataku w tygodniu mam jeden atak na kilka lat. Jakość mojego życia diametralnie się zmieniła” – opowiada.

Tymczasem w Polsce wiadomości o tym, który ośrodek, lekarz mają duże doświadczenie w leczeniu padaczki, rozchodzą się raczej pocztą pantoflową – nie ma wyznaczonej sieci ośrodków padaczkowych, a epileptologia nie jest uznaną przez państwo podspecjalizacją lekarską. Nie wiadomo zatem, ilu w Polsce praktykuje epileptologów; jak mówi prezeska Polskiego Towarzystwa Epileptologii prof. Joanna Jędrzejczak, w PTE działa około 300 lekarzy zajmujących się przede wszystkim padaczką.

Zdarzają się w związku z tym opóźnienia diagnostyczne; zdaniem prof. Jędrzejczak zwłaszcza w grupie osób po 65. roku życia. Na duże trudności napotykają pacjenci z padaczką lekooporną.

„Obecnie pacjent trafia w pierwszej kolejności do lekarza rodzinnego, potem do neurologa, czasem, jeśli neurolog ma trudności z leczeniem, kontaktuje się z osobą zajmującą się padaczką” – mówi prof. Agnieszka Słowik, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii.

Padaczka lekooporna wciąż wyzwaniem medycznym i społecznym

Lekooporność to brak skuteczności co najmniej dwóch interwencji terapeutycznych – przyjęciu dwóch leków kolejno po sobie w monoterapii lub w formie leczenia skojarzonego. 

„Padaczka lekooporna obniża jakość życia, powoduje, że pacjent traci niezależność, ma gorsze zatrudnienie lub je traci, zwiększa też ryzyko zgonu i wiąże się ze wzrostem objawów niepożądanych w związku z politerapią. Są to bardzo poważne i czasem brutalne konsekwencje” – mówi prof. Agnieszka Słowik.

Dobrą wiadomością dla pacjentów z padaczką i ich rodzin jest ta, że coraz bardziej możliwa jest indywidualizacja leczenia chorych na epilepsję – skuteczny lek dobiera się do konkretnego człowieka, z uwzględnieniem nie tylko rodzaju padaczki, ale i chorób współistniejących oraz stylu życia pacjenta. Wówczas szansa na skuteczne leczenie i normalne życie wzrasta.

„Każda osoba z nowo rozpoznaną padaczką ma nieznane rokowanie, nie wiemy do końca, jak u niej może przebiegać choroba. Możemy jedynie podejrzewać na podstawie obrazu klinicznego oraz ilości napadów, czy będzie to bardzo aktywny proces chorobowy, czy w miarę stabilny. Szacuje się, że przy dobrze dobranym leku pierwszego rzutu ok. 70 proc. chorych ma szansę na uzyskanie remisji, czyli odpowiedzi na leczenie i braku napadów. Niemniej 30 proc. nadal boryka się z napadami” – wyjaśnia prof. Konrad Rejdak, specjalista w dziedzinie neurologii, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, przewodniczący Sekcji Padaczki PTN.

To ta grupa pacjentów i ich lekarzy wyczekuje każdej nowej terapii. I choć w Polsce okres od rejestracji nowego leku do momentu refundacji znacznie się skrócił w porównaniu do nawet pierwszej dekady tego wieku, to wciąż w ocenie pacjentów i lekarzy jest on zbyt długi.

Obecnie wyczekują m.in. refundacji kannabidiolu – wskazanego jako wspomagający z innym lekiem w leczeniu zespołu Dravet (ciężki i rzadki zespół diagnozowany u dzieci) oraz cenobamatu – wskazanego do stosowania w padaczce lekoopornej. Ten ostatni w badaniach klinicznych okazał się lekiem dającym istotną poprawę dużej grupie pacjentów: u 60 proc. liczba napadów zmniejszyła się nie mniej niż o połowę, a u 20 proc. zaobserwowano całkowite ustąpienie napadów. 

„20 proc. pacjentów z padaczką lekooporną przestaje mieć napady, więc to jest wielka wartość tej substancji. Leki dostępne teraz na rynku, które pacjenci mają w refundacji, sprawiają, że brak napadów występuje tylko u kilku procent osób nimi leczonych. Cenobamat zatem kilkukrotnie zwiększa szansę, że pacjent nie będzie miał napadów padaczkowych” – wyjaśnia prof. Słowik.

Lek ten został uwzględniony w nowych wytycznych leczenia padaczki opracowanych przez Polskie Towarzystwo Neurologiczne, które właśnie zostały opublikowane. Taki dokument, kierowany do lekarzy, ma olbrzymie znaczenie dla pacjentów, bo to według wytycznych co do zasady postępować będą ich lekarze.

Mowa w nim jest również o leczeniu operacyjnym padaczki – to opcja dla części chorych, ale wymaga ona bardzo dokładnej i wysoko specjalistycznej kwalifikacji do zabiegu.

Potrzeba stworzenia sieci ośrodków

Zarówno lekarze, jak i pacjenci podkreślają, że z uwagi na postęp wiedzy i problemy pacjentów z padaczką konieczne jest stworzenie w Polsce sieci ośrodków zajmujących się tym właśnie schorzeniem. Taki system opieki nad pacjentami z padaczką jest postulowany także przez międzynarodowe organizacje pacjenckie, jak i zrzeszające klinicystów.

Prof. Agnieszka Słowik wyjaśnia, że pilną potrzebą jest utworzenie jednego ogólnokrajowego wysoko specjalistycznego centrum zajmującego się leczeniem i diagnozowaniem szczególnie trudnych przypadków oraz sieci poradni padaczkowych, które miałyby pod stałą opieką pacjentów z padaczką lekooporną, czy kobiet z tą diagnozą planujące, czy będące w ciąży. Tego typu placówki muszą zatrudniać nie tylko epileptologów, ale i specjalistów innych dziedzin – psychiatrów, psychologii itd.

Jest przekonana, że taki system opieki nad pacjentami z padaczką, wraz z realnym dostępem do innowacyjnych terapii, doprowadzi do zmniejszenia liczby osób z padaczką lekooporną, a także do zmniejszenia rent w tej populacji pacjentów. W neurologii poprawa opieki nad określoną grupą pacjentów już się sprawdziła – przykładem w Polsce jest optymalizacja leczenia stwardnienia rozsianego i migreny. Wraz z poprawą zaczęła się zmniejszać liczba zasiłków chorobowych i rent przyznawanych z powodu tych chorób. Także i w Polsce w latach 2014-2018 wraz z ówczesnym poszerzeniem dostępu do nowych terapii w padaczce zmniejszył się odsetek rent przyznawanych z powodu tej choroby. Pacjenci i eksperci apelują o dalszą poprawę.

Materiał opracowany w partnerstwie z Angellini Pharma Polska.

Źródło: Serwis Zdrowie

Zdecydowana większość pacjentów z padaczką dzięki leczeniu nie doświadcza napadów padaczkowych. Jednak około jedna trzecia boryka się z postacią lekooporną, czyli pomimo leków i odpowiedniego stylu życia doświadczają napadów. A – jak podkreślają eksperci – nawet jeden napad może mieć druzgocące dla zdrowia i życia konsekwencje. Nic dziwnego, że każda nowa terapia jest wyczekiwana i przez pacjentów, i przez ich lekarzy.
Padaczka to choroba, która może zdezorganizować życie całkowicie. Pokazuje to skala rent przyznawanych z powodu tego schorzenia. Jak wynika z raportu Uczelni Łazarskiego na rencie z powodu padaczki przebywa nawet co drugi chory. Zdaniem specjalistów nie musi tak być, a warunkiem sukcesu jest odpowiednia opieka nad pacjentami z padaczką – od diagnozy, poprzez leczenie, oraz edukację społeczną, która doprowadzi do zdjęcia dotkliwego stygmatu tej choroby.

„Padaczka jest jedną z najstarszych i najczęstszych chorób neurologicznych, nadal jednak jest traktowana jak choroba magiczna. Przez bardzo długi okres czasu była kojarzona z chorobami psychicznymi, z magią. Mówiło się, że osoby chore na padaczkę są przeklęte, opętane” – mówi Alicja Lisowska z Fundacji Epi-Bohater.

Te stereotypy pokutują do dziś. A paradoksalnie chodzi o jedną z najbardziej rozpowszechnionych chorób neurologicznych, określoną przez WHO jako chorobę społeczną z uwagi na to, jak wielu ludzi dotyczy, jak wielu z nich boryka się z niepełnosprawnością, jak wielu ludzi z powodu padaczki przedwcześnie umiera, jak wielu ludzi cierpi z powodu wykluczenia społecznego. W Polsce diagnozę padaczki otrzymuje rocznie około 30 tysięcy osób, a w bazie Narodowego Funduszu Zdrowia jest około 300 tysięcy osób z tym rozpoznaniem, choć eksperci szacują, że liczba faktyczna to ok. 400 tysięcy. Szczyty zachorowań to okres dzieciństwa i adolescencji oraz po 65. roku życia, ale zachorować można w każdym wieku.

Dostęp do leczenia w Polsce

Zdaniem organizacji pacjenckich oraz epileptologów, czyli lekarzy neurologów zajmujących się tą chorobą, powodzenie w leczeniu padaczki w Polsce w dużej mierze zależy od tego, do jakiego lekarza trafi pacjent po pierwszym napadzie.

„W opiece medycznej największym problemem, z którym się borykamy jest to, że nie od razu trafimy do specjalistów. Po diagnozie jesteśmy kierowani do neurologa – tymczasem neurologia jest bardzo szeroką dziedziną. Nie każdy neurolog ma poszerzoną, aktualną wiedzę akurat na temat padaczki. A przecież mamy w Polsce również specjalistów epileptologów, którzy skupieni są tylko na leczeniu tej jednej choroby i wiedzą o niej naprawdę dużo” – mówi Alicja Lisowska.

I dodaje, że sama jest przykładem tego, jak może skomplikować sytuację chorego pech polegający na tym, że leczeniem zajmuje się nie neurolog wyspecjalizowany w epileptologii, a w innym spektrum neurologii.

„Lekarz postawił diagnozę, że mam padaczkę lekooporną, bo nie radził sobie z doborem leków. Tak naprawdę nie zmieniał ich, tylko podwyższał dawkę popularnego, przestarzałego leku. Epileptolog, który zobaczył wyniki moich badań od razu powiedział, że to nie jest lekooporność. Trochę pokombinował z nowoczesnymi lekami, które są dostępne na rynku i są już refundowane i nagle okazało się, że z jednego ataku w tygodniu mam jeden atak na kilka lat. Jakość mojego życia diametralnie się zmieniła” – opowiada.

Tymczasem w Polsce wiadomości o tym, który ośrodek, lekarz mają duże doświadczenie w leczeniu padaczki, rozchodzą się raczej pocztą pantoflową – nie ma wyznaczonej sieci ośrodków padaczkowych, a epileptologia nie jest uznaną przez państwo podspecjalizacją lekarską. Nie wiadomo zatem, ilu w Polsce praktykuje epileptologów; jak mówi prezeska Polskiego Towarzystwa Epileptologii prof. Joanna Jędrzejczak, w PTE działa około 300 lekarzy zajmujących się przede wszystkim padaczką.

Zdarzają się w związku z tym opóźnienia diagnostyczne; zdaniem prof. Jędrzejczak zwłaszcza w grupie osób po 65. roku życia. Na duże trudności napotykają pacjenci z padaczką lekooporną.

„Obecnie pacjent trafia w pierwszej kolejności do lekarza rodzinnego, potem do neurologa, czasem, jeśli neurolog ma trudności z leczeniem, kontaktuje się z osobą zajmującą się padaczką” – mówi prof. Agnieszka Słowik, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii.

Padaczka lekooporna wciąż wyzwaniem medycznym i społecznym

Lekooporność to brak skuteczności co najmniej dwóch interwencji terapeutycznych – przyjęciu dwóch leków kolejno po sobie w monoterapii lub w formie leczenia skojarzonego. 

„Padaczka lekooporna obniża jakość życia, powoduje, że pacjent traci niezależność, ma gorsze zatrudnienie lub je traci, zwiększa też ryzyko zgonu i wiąże się ze wzrostem objawów niepożądanych w związku z politerapią. Są to bardzo poważne i czasem brutalne konsekwencje” – mówi prof. Agnieszka Słowik.

Dobrą wiadomością dla pacjentów z padaczką i ich rodzin jest ta, że coraz bardziej możliwa jest indywidualizacja leczenia chorych na epilepsję – skuteczny lek dobiera się do konkretnego człowieka, z uwzględnieniem nie tylko rodzaju padaczki, ale i chorób współistniejących oraz stylu życia pacjenta. Wówczas szansa na skuteczne leczenie i normalne życie wzrasta.

„Każda osoba z nowo rozpoznaną padaczką ma nieznane rokowanie, nie wiemy do końca, jak u niej może przebiegać choroba. Możemy jedynie podejrzewać na podstawie obrazu klinicznego oraz ilości napadów, czy będzie to bardzo aktywny proces chorobowy, czy w miarę stabilny. Szacuje się, że przy dobrze dobranym leku pierwszego rzutu ok. 70 proc. chorych ma szansę na uzyskanie remisji, czyli odpowiedzi na leczenie i braku napadów. Niemniej 30 proc. nadal boryka się z napadami” – wyjaśnia prof. Konrad Rejdak, specjalista w dziedzinie neurologii, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, przewodniczący Sekcji Padaczki PTN.

To ta grupa pacjentów i ich lekarzy wyczekuje każdej nowej terapii. I choć w Polsce okres od rejestracji nowego leku do momentu refundacji znacznie się skrócił w porównaniu do nawet pierwszej dekady tego wieku, to wciąż w ocenie pacjentów i lekarzy jest on zbyt długi.

Obecnie wyczekują m.in. refundacji kannabidiolu – wskazanego jako wspomagający z innym lekiem w leczeniu zespołu Dravet (ciężki i rzadki zespół diagnozowany u dzieci) oraz cenobamatu – wskazanego do stosowania w padaczce lekoopornej. Ten ostatni w badaniach klinicznych okazał się lekiem dającym istotną poprawę dużej grupie pacjentów: u 60 proc. liczba napadów zmniejszyła się nie mniej niż o połowę, a u 20 proc. zaobserwowano całkowite ustąpienie napadów. 

„20 proc. pacjentów z padaczką lekooporną przestaje mieć napady, więc to jest wielka wartość tej substancji. Leki dostępne teraz na rynku, które pacjenci mają w refundacji, sprawiają, że brak napadów występuje tylko u kilku procent osób nimi leczonych. Cenobamat zatem kilkukrotnie zwiększa szansę, że pacjent nie będzie miał napadów padaczkowych” – wyjaśnia prof. Słowik.

Lek ten został uwzględniony w nowych wytycznych leczenia padaczki opracowanych przez Polskie Towarzystwo Neurologiczne, które właśnie zostały opublikowane. Taki dokument, kierowany do lekarzy, ma olbrzymie znaczenie dla pacjentów, bo to według wytycznych co do zasady postępować będą ich lekarze.

Mowa w nim jest również o leczeniu operacyjnym padaczki – to opcja dla części chorych, ale wymaga ona bardzo dokładnej i wysoko specjalistycznej kwalifikacji do zabiegu.

Potrzeba stworzenia sieci ośrodków

Zarówno lekarze, jak i pacjenci podkreślają, że z uwagi na postęp wiedzy i problemy pacjentów z padaczką konieczne jest stworzenie w Polsce sieci ośrodków zajmujących się tym właśnie schorzeniem. Taki system opieki nad pacjentami z padaczką jest postulowany także przez międzynarodowe organizacje pacjenckie, jak i zrzeszające klinicystów.

Prof. Agnieszka Słowik wyjaśnia, że pilną potrzebą jest utworzenie jednego ogólnokrajowego wysoko specjalistycznego centrum zajmującego się leczeniem i diagnozowaniem szczególnie trudnych przypadków oraz sieci poradni padaczkowych, które miałyby pod stałą opieką pacjentów z padaczką lekooporną, czy kobiet z tą diagnozą planujące, czy będące w ciąży. Tego typu placówki muszą zatrudniać nie tylko epileptologów, ale i specjalistów innych dziedzin – psychiatrów, psychologii itd.

Jest przekonana, że taki system opieki nad pacjentami z padaczką, wraz z realnym dostępem do innowacyjnych terapii, doprowadzi do zmniejszenia liczby osób z padaczką lekooporną, a także do zmniejszenia rent w tej populacji pacjentów. W neurologii poprawa opieki nad określoną grupą pacjentów już się sprawdziła – przykładem w Polsce jest optymalizacja leczenia stwardnienia rozsianego i migreny. Wraz z poprawą zaczęła się zmniejszać liczba zasiłków chorobowych i rent przyznawanych z powodu tych chorób. Także i w Polsce w latach 2014-2018 wraz z ówczesnym poszerzeniem dostępu do nowych terapii w padaczce zmniejszył się odsetek rent przyznawanych z powodu tej choroby. Pacjenci i eksperci apelują o dalszą poprawę.

Materiał opracowany w partnerstwie z Angellini Pharma Polska.

Źródło: Serwis Zdrowie

Decyzja Ministerstwa Zdrowia o refundacji satralizumabu była dla nas – klinicystów i pacjentów – niezwykle dobrą wiadomością. Teraz zależy nam, aby pacjenci, potrzebujący tego leku, uzyskali do niego faktyczny dostęp jak najszybciej, co jest uzależnione od zakończenia procesu kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ. Przedłużające się kontaktowanie pozostawia chorych bez leczenia,   a tymczasem każdy tydzień bez odpowiedniej terapii oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi, takimi jak całkowite zaniewidzenie, niepełnosprawność ruchowa, czy nawet śmierć – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Od 1 listopada 2022 obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM – dedykowany leczeniu osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). W jego ramach pacjenci mają otrzymywać nowoczesny, innowacyjny lek – satralizumab.

Listopadowa lista refundacyjna przyniosła dobre wieści dla osób cierpiących na rzadką chorobę neurologiczną – NMOSD. Czym jest ta choroba?
NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego o podłożu autoimmunologicznym, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Na czym polega leczenie NMOSD satralizumabem, czyli lekiem, który znalazł się na listopadowej liście refundacyjnej?
Leczenie satralizumabem jest leczeniem przewlekłym, modyfikującym przebieg choroby, a jego celem jest zapobieganie rzutom. Satralizumab jest przeciwciałem monoklonalnym, bardzo konkretnie nakierowanym na hamowanie wytwarzania patogennych przeciwciał uczestniczących w rozwoju NMOSD. To lek, który działa zatem przyczynowo i dzięki temu pozwala kontrolować aktywność choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa. W ramach nowo utworzonego programu lekowego B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4).
 
Dlaczego tak ważne jest, żeby refundowane leczenie satralizumabem było jak najszybciej rzeczywiście dostępne dla pacjentów?
Jako neurolodzy jesteśmy bardzo wdzięczni za dobrą decyzję Ministerstwa Zdrowia i objęcie satralizumabu refundacją. Obecnie czekamy na to, żeby w całej Polsce rozpoczął się i zakończył proces kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ, bo dopiero wówczas lek stanie się faktycznie dostępny dla pacjentów – zarówno tych do tej pory nie leczonych satralizumabem, jak i tych, którzy otrzymywali tę terapię w ramach badania klinicznego lub programu wczesnego dostępu do leku. Ponieważ objęcie leku refundacją zamyka możliwość finansowania terapii z innych źródeł, pojawiło się ryzyko, że leczenie może zostać u tych pacjentów przerwane, ze względu na przedłużający się proces kontraktacji. Tymczasem każdy tydzień bez leczenia oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi – może doprowadzić do całkowitego zaniewidzenia, poważnej, niepełnosprawności ruchowej, a nawet śmierci. Dlatego apelujemy o jak najszybsze zakończenie kontraktowania i faktyczne uruchomienie leczenia satralizumabem w ramach programu lekowego. B.138.FM – dla dobra naszych pacjentów.

źródło: komunikat
Decyzja Ministerstwa Zdrowia o refundacji satralizumabu była dla nas – klinicystów i pacjentów – niezwykle dobrą wiadomością. Teraz zależy nam, aby pacjenci, potrzebujący tego leku, uzyskali do niego faktyczny dostęp jak najszybciej, co jest uzależnione od zakończenia procesu kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ. Przedłużające się kontaktowanie pozostawia chorych bez leczenia,   a tymczasem każdy tydzień bez odpowiedniej terapii oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi, takimi jak całkowite zaniewidzenie, niepełnosprawność ruchowa, czy nawet śmierć – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Od 1 listopada 2022 obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM – dedykowany leczeniu osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). W jego ramach pacjenci mają otrzymywać nowoczesny, innowacyjny lek – satralizumab.

Listopadowa lista refundacyjna przyniosła dobre wieści dla osób cierpiących na rzadką chorobę neurologiczną – NMOSD. Czym jest ta choroba?
NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego o podłożu autoimmunologicznym, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Na czym polega leczenie NMOSD satralizumabem, czyli lekiem, który znalazł się na listopadowej liście refundacyjnej?
Leczenie satralizumabem jest leczeniem przewlekłym, modyfikującym przebieg choroby, a jego celem jest zapobieganie rzutom. Satralizumab jest przeciwciałem monoklonalnym, bardzo konkretnie nakierowanym na hamowanie wytwarzania patogennych przeciwciał uczestniczących w rozwoju NMOSD. To lek, który działa zatem przyczynowo i dzięki temu pozwala kontrolować aktywność choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa. W ramach nowo utworzonego programu lekowego B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4).
 
Dlaczego tak ważne jest, żeby refundowane leczenie satralizumabem było jak najszybciej rzeczywiście dostępne dla pacjentów?
Jako neurolodzy jesteśmy bardzo wdzięczni za dobrą decyzję Ministerstwa Zdrowia i objęcie satralizumabu refundacją. Obecnie czekamy na to, żeby w całej Polsce rozpoczął się i zakończył proces kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ, bo dopiero wówczas lek stanie się faktycznie dostępny dla pacjentów – zarówno tych do tej pory nie leczonych satralizumabem, jak i tych, którzy otrzymywali tę terapię w ramach badania klinicznego lub programu wczesnego dostępu do leku. Ponieważ objęcie leku refundacją zamyka możliwość finansowania terapii z innych źródeł, pojawiło się ryzyko, że leczenie może zostać u tych pacjentów przerwane, ze względu na przedłużający się proces kontraktacji. Tymczasem każdy tydzień bez leczenia oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi – może doprowadzić do całkowitego zaniewidzenia, poważnej, niepełnosprawności ruchowej, a nawet śmierci. Dlatego apelujemy o jak najszybsze zakończenie kontraktowania i faktyczne uruchomienie leczenia satralizumabem w ramach programu lekowego. B.138.FM – dla dobra naszych pacjentów.

źródło: komunikat
Dla 73% pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM) skuteczność jest kluczowym aspektem przy wyborze terapii, a dla 50% z nich na czele stoi jej bezpieczeństwo – wynika z największego w Polsce badania osób z SM, przeprowadzonego przez Fundację SM-walcz o siebie![1]. Pacjenci oczekują nie tylko jak najmniejszej liczby oraz stopnia natężenia skutków ubocznych po podaniu leku, ale o terapii myślą też w perspektywie długofalowej. Chcą, by była bezpieczna przez cały okres jej przyjmowania i umożliwiła im normalne funkcjonowanie, podobne do tego sprzed czasu diagnozy.
Nie jest zaskoczeniem, że dla pacjentów z SM najważniejsza jest skuteczność danej terapii – taką odpowiedź wybrało aż 73% respondentów badania Fundacji SM-walcz o siebie!. Dla osób z SM kluczowa jest także jak najmniejsza liczba skutków ubocznych – blisko połowa ankietowanych deklaruje, że nie chce się źle czuć po przyjęciu terapii. Pacjenci zwracają uwagę na chęć uniknięcia objawów grypopodobnych po przyjęciu leków, a także obciążenia układu pokarmowego, czemu nie sprzyjają tradycyjne formy podania leków w tabletkach.

Prawie połowa pacjentów (42%) zadeklarowała także, że oczekuje od swojej terapii bezpieczeństwa stosowania leku w perspektywie długoterminowej. Co ciekawe, osoby bardziej doświadczone i świadome wielu aspektów leczenia SM częściej ponad wygodę stawiają kwestie skuteczności leku i jego wpływu na organizm. Tym samym komfort i łatwość jego stosowania podporządkowują poczuciu własnego bezpieczeństwa czy planom założenia rodziny.

Wśród głównych kryteriów wyboru terapii w SM znalazły się także: forma podawania leku (33% odpowiedzi), wygoda stosowania (16%) oraz nowoczesność i innowacyjność leku (13%). Dla 6% pacjentów z SM priorytetem jest brak częstych wizyt w poradni/szpitalu, a tym samym rzadsze podawanie leku.
– Nasze badanie pokazało, że ponad połowa pacjentów interesuje się postępem medycyny – w tym, aż 44% osób z zaciekawieniem śledzi nowe terapie, ale przy ich wyborze kieruje się bezpieczeństwem. Osoby te zazwyczaj, zanim spróbują nowych leków, czekają na informację, jak sprawdzają się dane terapie u innych – zdecydowaną większość takiego podejścia stanowią osoby młode w przedziale wiekowym 18-24 lat. Pozostałe 17% to w przeważającej większości mężczyźni, którzy podejmują ryzyko i jako pierwsi lubią próbować nowych innowacyjnych leków – tłumaczy Malina Wieczorek, Prezes Fundacji SM-walcz o siebie!
 
Wysoka skuteczność i bezpieczeństwo leczenia idą w parze!
Poziom skuteczności i bezpieczeństwa terapii to także główne czynniki decydujące o zmianie leczenia u pacjentów ze stwardnienie rozsianym. U 12% badanych, którzy zadeklarowali zmianę terapii, powodem były przede wszystkim nieskuteczność dotychczasowego leczenia (55%) oraz uciążliwość skutków ubocznych (37%). Pozostałymi czynnikami powodującymi zmianę okazały się: zmiany preferencyjne związane z formą podania (4%), ciąża (3%) oraz inne powody tj. depresja, chęć wypróbowania nowocześniejszego leku.

– Jak pokazują realizowane przez nas regularnie badania ilościowe i jakościowe, dzisiaj pacjent z SM w Polsce nie jest już taki, jak jeszcze kilkanaście lat temu. Nie oczekuje po prostu leczenia swojej choroby, ale wspólnej decyzji z lekarzem o wyborze najlepszej dostępnej terapii, która pozwala na uwzględnianie mimo przewlekłego leczenia, osobistych preferencji, takich jak: plany rodzinne, samodzielne i rzadsze podanie leku, czy mniejsza częstotliwość wizyt w szpitalu – wyjaśnia Malina Wieczorek.

Do niedawna terapia nowo zdiagnozowanych pacjentów ze stwardnieniem rozsianym rozpoczynała się od leków o mniejszej skuteczności. Wiązało się to z tradycyjnym przekonaniem, że tego typu terapie związane są z większym obciążeniem organizmu pacjenta. Obecnie na świecie obserwuje się nowy kierunek w leczeniu SM. Dziś coraz częściej w praktyce klinicznej od samego początku procesu leczenia stosuje się wysoko efektywne terapie (HET/HETA/HEFT (tzw. HET – Highly Effective Treatment/HETA – Highly Effective Treatment Early Approach/HEFT – High Efficacy Frontline Treatment). Wysoka skuteczność i jednoczesny korzystny profil bezpieczeństwa HET/HETA powoduje także że pacjenci nie muszą wybierać pomiędzy bezpieczeństwem stosowania leku a jego większą skutecznością.

– Dostęp do terapii wysokoefektywnych HET/HETA pozwala na szybkie osiągnięcie efektu klinicznego poprzez zahamowanie procesu powstawania zmian patologicznych w centralnym układzie nerwowym, przy zachowaniu korzystnego profilu bezpieczeństwa oraz zapewnieniu wysokiej jakości życia pacjenta. Stosowanie HETA daje lekarzowi także możliwość personalizacji leczenia i dopasowania do potrzeb życiowych pacjenta przy jednoczesnym uwzględnieniu aktywności choroby – tłumaczy Konrad Rejdak, Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, jeden z autorów stanowiska polskich ekspertów klinicznych na temat miejsca wysoko efektywnych terapii w modelu leczenia stwardnienia rozsianego w Polsce.

Dlaczego tak ważna jest personalizacja leczenia?
Dla 59% ankietowanych odbiór leków lub ich podanie związane jest z koniecznością opuszczenia dnia pracy/nauki, wzięcia urlopu lub zwolnienia lekarskiego. Z powodu tych niedogodności dla pacjentów istotne jest, by odbiór terapii odbywał się stosunkowo rzadko. Aż 38% respondentów zadeklarowało, że chciałoby odbierać swój lek raz na 3 miesiące – niestety nadal duża grupa osób musi robić to częściej, tj. raz na 1-2 miesiąc.

– Zaletą terapii nowych, tzw. wysokoefektywnych jest także rzadsze podanie. Ofatumumab może być podawany samodzielnie raz na miesiąc w domu, co wpływa na łatwiejsze przestrzeganie zaleceń lekarza przez pacjentów i tym samym osiąganie lepszych wyników leczenia. Dodatkowo pacjent samodzielnie przyjmujący lek nie wymaga hospitalizacji i premedykacji, co nie tylko wpływa na społeczną aktywność samego chorego, ale też ma dodatni wpływ na system opieki zdrowotnej – wyjaśnia prof. Konrad Rejdak.

Około ⅓ osób z SM przyznaje, że zdarza im się pomijać dawki przyjmowanego leku, z czego nieco ponad połowa, bo 51% osób, zapomina o ich przyjęciu raz lub kilka razy w miesiącu. Pomijanie dawek leku występuje najczęściej w przypadku przyjmowania tabletek (74%).

– Obecnie lekarze dysponują ogromnym wachlarzem możliwości terapeutycznych w tzw. 1 linii, dlatego terapię w miarę możliwości można dostosować do preferencji pacjenta. Oprócz tabletek, które wobec częstego stosowania, są najczęściej pomijane w stosowaniu, istnieje możliwość przyjmowania terapii za pomocą wstrzyknięć podskórnych – podsumowuje Malina Wieczorek.

Wyniki badań dostępne są na stronie Fundacji SM-walcz o siebie!

 
[1] Współczesna diagnostyka i leczenie SM w Polsce, Raport z badania ilościowego, przeprowadzonego na zlecenie Fundacji SM-walcz o siebie! metodą CAWI, n=942, listopad 2022, dostęp: http://www.sm-walczosiebie.pl/wspolczesna-diagnostyka-i-leczenie-sm-w-polsce-2021/
źródło: Fundacja SM Walcza O Siebie
Dla 73% pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM) skuteczność jest kluczowym aspektem przy wyborze terapii, a dla 50% z nich na czele stoi jej bezpieczeństwo – wynika z największego w Polsce badania osób z SM, przeprowadzonego przez Fundację SM-walcz o siebie![1]. Pacjenci oczekują nie tylko jak najmniejszej liczby oraz stopnia natężenia skutków ubocznych po podaniu leku, ale o terapii myślą też w perspektywie długofalowej. Chcą, by była bezpieczna przez cały okres jej przyjmowania i umożliwiła im normalne funkcjonowanie, podobne do tego sprzed czasu diagnozy.
Nie jest zaskoczeniem, że dla pacjentów z SM najważniejsza jest skuteczność danej terapii – taką odpowiedź wybrało aż 73% respondentów badania Fundacji SM-walcz o siebie!. Dla osób z SM kluczowa jest także jak najmniejsza liczba skutków ubocznych – blisko połowa ankietowanych deklaruje, że nie chce się źle czuć po przyjęciu terapii. Pacjenci zwracają uwagę na chęć uniknięcia objawów grypopodobnych po przyjęciu leków, a także obciążenia układu pokarmowego, czemu nie sprzyjają tradycyjne formy podania leków w tabletkach.

Prawie połowa pacjentów (42%) zadeklarowała także, że oczekuje od swojej terapii bezpieczeństwa stosowania leku w perspektywie długoterminowej. Co ciekawe, osoby bardziej doświadczone i świadome wielu aspektów leczenia SM częściej ponad wygodę stawiają kwestie skuteczności leku i jego wpływu na organizm. Tym samym komfort i łatwość jego stosowania podporządkowują poczuciu własnego bezpieczeństwa czy planom założenia rodziny.

Wśród głównych kryteriów wyboru terapii w SM znalazły się także: forma podawania leku (33% odpowiedzi), wygoda stosowania (16%) oraz nowoczesność i innowacyjność leku (13%). Dla 6% pacjentów z SM priorytetem jest brak częstych wizyt w poradni/szpitalu, a tym samym rzadsze podawanie leku.
– Nasze badanie pokazało, że ponad połowa pacjentów interesuje się postępem medycyny – w tym, aż 44% osób z zaciekawieniem śledzi nowe terapie, ale przy ich wyborze kieruje się bezpieczeństwem. Osoby te zazwyczaj, zanim spróbują nowych leków, czekają na informację, jak sprawdzają się dane terapie u innych – zdecydowaną większość takiego podejścia stanowią osoby młode w przedziale wiekowym 18-24 lat. Pozostałe 17% to w przeważającej większości mężczyźni, którzy podejmują ryzyko i jako pierwsi lubią próbować nowych innowacyjnych leków – tłumaczy Malina Wieczorek, Prezes Fundacji SM-walcz o siebie!
 
Wysoka skuteczność i bezpieczeństwo leczenia idą w parze!
Poziom skuteczności i bezpieczeństwa terapii to także główne czynniki decydujące o zmianie leczenia u pacjentów ze stwardnienie rozsianym. U 12% badanych, którzy zadeklarowali zmianę terapii, powodem były przede wszystkim nieskuteczność dotychczasowego leczenia (55%) oraz uciążliwość skutków ubocznych (37%). Pozostałymi czynnikami powodującymi zmianę okazały się: zmiany preferencyjne związane z formą podania (4%), ciąża (3%) oraz inne powody tj. depresja, chęć wypróbowania nowocześniejszego leku.

– Jak pokazują realizowane przez nas regularnie badania ilościowe i jakościowe, dzisiaj pacjent z SM w Polsce nie jest już taki, jak jeszcze kilkanaście lat temu. Nie oczekuje po prostu leczenia swojej choroby, ale wspólnej decyzji z lekarzem o wyborze najlepszej dostępnej terapii, która pozwala na uwzględnianie mimo przewlekłego leczenia, osobistych preferencji, takich jak: plany rodzinne, samodzielne i rzadsze podanie leku, czy mniejsza częstotliwość wizyt w szpitalu – wyjaśnia Malina Wieczorek.

Do niedawna terapia nowo zdiagnozowanych pacjentów ze stwardnieniem rozsianym rozpoczynała się od leków o mniejszej skuteczności. Wiązało się to z tradycyjnym przekonaniem, że tego typu terapie związane są z większym obciążeniem organizmu pacjenta. Obecnie na świecie obserwuje się nowy kierunek w leczeniu SM. Dziś coraz częściej w praktyce klinicznej od samego początku procesu leczenia stosuje się wysoko efektywne terapie (HET/HETA/HEFT (tzw. HET – Highly Effective Treatment/HETA – Highly Effective Treatment Early Approach/HEFT – High Efficacy Frontline Treatment). Wysoka skuteczność i jednoczesny korzystny profil bezpieczeństwa HET/HETA powoduje także że pacjenci nie muszą wybierać pomiędzy bezpieczeństwem stosowania leku a jego większą skutecznością.

– Dostęp do terapii wysokoefektywnych HET/HETA pozwala na szybkie osiągnięcie efektu klinicznego poprzez zahamowanie procesu powstawania zmian patologicznych w centralnym układzie nerwowym, przy zachowaniu korzystnego profilu bezpieczeństwa oraz zapewnieniu wysokiej jakości życia pacjenta. Stosowanie HETA daje lekarzowi także możliwość personalizacji leczenia i dopasowania do potrzeb życiowych pacjenta przy jednoczesnym uwzględnieniu aktywności choroby – tłumaczy Konrad Rejdak, Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, jeden z autorów stanowiska polskich ekspertów klinicznych na temat miejsca wysoko efektywnych terapii w modelu leczenia stwardnienia rozsianego w Polsce.

Dlaczego tak ważna jest personalizacja leczenia?
Dla 59% ankietowanych odbiór leków lub ich podanie związane jest z koniecznością opuszczenia dnia pracy/nauki, wzięcia urlopu lub zwolnienia lekarskiego. Z powodu tych niedogodności dla pacjentów istotne jest, by odbiór terapii odbywał się stosunkowo rzadko. Aż 38% respondentów zadeklarowało, że chciałoby odbierać swój lek raz na 3 miesiące – niestety nadal duża grupa osób musi robić to częściej, tj. raz na 1-2 miesiąc.

– Zaletą terapii nowych, tzw. wysokoefektywnych jest także rzadsze podanie. Ofatumumab może być podawany samodzielnie raz na miesiąc w domu, co wpływa na łatwiejsze przestrzeganie zaleceń lekarza przez pacjentów i tym samym osiąganie lepszych wyników leczenia. Dodatkowo pacjent samodzielnie przyjmujący lek nie wymaga hospitalizacji i premedykacji, co nie tylko wpływa na społeczną aktywność samego chorego, ale też ma dodatni wpływ na system opieki zdrowotnej – wyjaśnia prof. Konrad Rejdak.

Około ⅓ osób z SM przyznaje, że zdarza im się pomijać dawki przyjmowanego leku, z czego nieco ponad połowa, bo 51% osób, zapomina o ich przyjęciu raz lub kilka razy w miesiącu. Pomijanie dawek leku występuje najczęściej w przypadku przyjmowania tabletek (74%).

– Obecnie lekarze dysponują ogromnym wachlarzem możliwości terapeutycznych w tzw. 1 linii, dlatego terapię w miarę możliwości można dostosować do preferencji pacjenta. Oprócz tabletek, które wobec częstego stosowania, są najczęściej pomijane w stosowaniu, istnieje możliwość przyjmowania terapii za pomocą wstrzyknięć podskórnych – podsumowuje Malina Wieczorek.

Wyniki badań dostępne są na stronie Fundacji SM-walcz o siebie!

 
[1] Współczesna diagnostyka i leczenie SM w Polsce, Raport z badania ilościowego, przeprowadzonego na zlecenie Fundacji SM-walcz o siebie! metodą CAWI, n=942, listopad 2022, dostęp: http://www.sm-walczosiebie.pl/wspolczesna-diagnostyka-i-leczenie-sm-w-polsce-2021/
źródło: Fundacja SM Walcza O Siebie
O nowych możliwościach terapeutycznych w leczeniu pacjentów z NMOSD czyli rzadką, zapalną chorobą ośrodkowego układu nerwowego, przebiegającą z ciężkimi rzutami zapalenia nerwów wzrokowych i zapalenia rdzenia kręgowego, prowadzącymi do nasilonej niepełnosprawności – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Czym jest NMOSD? Co to za choroba?
NMOSD, czyli spektrum chorobowe neuromyelitis optica, jest chorobą opisaną już dawno temu przez Eugene’a Devica, stąd niekiedy nazywane jest zespołem lub chorobą Devica. Przez długie lata było uznawane za wariant stwardnienia rozsianego, dopiero stosunkowo niedawno udowodniono, że jest to zupełnie odmienny zespół chorobowy niż SM. Podobnie jak SM, jest to choroba ośrodkowego układu nerwowego o podłożu autoimmunologicznym, przebiegająca z zaostrzeniami. Jednak NMOSD ma inną patofizjologię, inne objawy kliniczne i inną epidemiologię niż SM. Podstawowe zespoły objawów klinicznych w NMOSD to przede wszystkim: zapalenie nerwu wzrokowego; ostre poprzeczne zapalenie rdzenia; objawy zajęcia area postrema, z uporczywą czkawką, nudnościami i wymiotami; lub objawy wynikające z uszkodzenia pnia mózgu. Może też wystąpić narkolepsja z cechami uszkodzenia podwzgórza. Jeśli chodzi o epidemiologię, to choroba ta z reguły zaczyna się później niż SM, najczęściej w 4-5 dekadzie życia, ale oczywiście spotykane są przypadki zachorowań i w późniejszym, i we wcześniejszym wieku. W populacji osób chorych jest duża nadreprezentacja kobiet.

Jakie są przyczyny tej choroby?
Przyczyna NMOSD pozostaje nadal nieznana, ale patomechanizm jest dobrze poznany i opisany. Kluczową rolę pełnią tutaj patogenne przeciwciała skierowane przeciwko akwaporynie 4 (AQP4). Przeciwciała te, wraz z wytwarzającymi je komórkami plazmatycznymi, przenikają z surowicy do ośrodkowego układu nerwowego, gdzie wiążą się z kanałami dla AQP4 na zakończeniach astrocytów okołonaczyniowych, co prowadzi do aktywacji kaskady układu dopełniacza i rozwoju odpowiedzi zapalnej – destrukcyjnej dla astrocytów. Wtórnie dochodzi do utraty oligodendrocytów i demielinizacji. Kluczowym mediatorem, zaangażowanym praktycznie na wszystkich etapach tego mechanizmu patogenetycznego – począwszy od aktywacji komórek immunologicznych na obwodzie, przenikanie ich przez barierę krew mózg, aż po uszkadzanie struktur w ośrodkowym układzie nerwowym – jest interleukina 6 (IL-6). To właśnie ta cytokina zapalna została wskazana jako cel działań terapeutycznych, zmierzających do zahamowania procesu uszkadzania OUN w przebiegu NMOSD.

Jakie są objawy kliniczne NMOSD?
Obraz kliniczny NMOSD jest także dobrze poznany. Najbardziej charakterystycznymi objawami są te wynikające z lokalizacji ognisk uszkodzenia w nerwach wzrokowych i rdzeniu kręgowym. Ostre zapalenie nerwu wzrokowego występuje u ponad połowy pacjentów, może być jednostronne lub obustronne. Wiąże się z nagłym pogorszeniem ostrości widzenia, często o silnym nasileniu, oraz z bólem w okolicy gałki ocznej. Zespół poprzecznego zapalenia rdzenia wiąże się z niedowładami w zakresie kończyn dolnych i górnych oraz zaburzeniami czucia i dysfunkcji pęcherza moczowego. Lokalizacja zmian w zakresie pnia mózgu może wiązać się z zaburzeniami oddechowymi, nudnościami, uporczywymi wymiotami i czkawką. Możliwa jest także lokalizacja zmian w mózgowiu, co wywołuje odpowiednie objawy neurologiczne lub pozostaje bezobjawowe. W przebiegu NMOSD może dojść także do uszkodzenia struktur osi podwzgórze – przysadka mózgowa, co prowadzi do zaburzeń hormonalnych, nadmiernej senności, obniżenia poziomu sodu we krwi czy obniżenia temperatury organizmu. Ataki chorobowe występują z różną częstotliwością, czasami mogą być rozdzielone w czasie kilkoma, kilkunastoma latami. Naszym zadaniem jest ochrona pacjentów przed tymi destrukcyjnymi atakami chorobowymi. Zwłaszcza, że w przebiegu NMOSD nie obserwuje się – w odróżnieniu od SM – ewidentnej fazy progresywnej, więc wszystkie uszkodzenia związane są z rzutem chorobowym. Po rzucie najczęściej nie dochodzi do samoistnej poprawy, co grozi chociażby jednostronną lub obustronną ślepotą, a także oczywiście znacznym niedowładem w zakresie kończyn.

Jak wygląda ścieżka diagnostyczna w NMOSD?
Kryteria diagnostyczne NMOSD kształtowały się na podstawie kumulowanej wiedzy, obecnie obowiązujące zostały opublikowane w 2015 roku. Podstawowym badaniem diagnostycznym jest rezonans magnetyczny OUN. W obrazie rezonansowym uwidacznia się bardzo charakterystyczna lokalizacja zmian patologicznych. Przy zapaleniu nerwu wzrokowego widoczne jest poszerzenie na całej długości nerwu wzrokowego, ale zmiany te są zwykle bardziej rozległe i mogą sięgać nawet do skrzyżowania wzrokowego oraz przylegającego podwzgórza. Przy ostrym zapaleniu rdzenia wewnątrzrdzeniowe zmiany patologiczne widoczne w RM obejmują obszar co najmniej trzech segmentów, co nie zdarza się w SM. Innym bardzo użytecznym narzędziem diagnostycznym jest optyczna tomografia koherencyjna (OCT). W badaniu tym można wykazać znaczny ubytek w zakresie warstwy włókien nerwowych siatkówki, co także różnicuje NMOSD od SM. Kluczowe są wyniki badań laboratoryjnych, w których oznacza się obecność przeciwciał dla akwaporyny 4 w surowicy. Wiemy, że stężenie tych przeciwciał w surowicy jest 500 razy wyższe niż w płynie mózgowo-rdzeniowym, a ich obecność koreluje z aktywnością choroby. Co ważne, przeciwciał dla AQP4 nie stwierdza się u chorych na SM. W badaniu płynu mózgowo-rdzeniowego u chorych z ostrym rzutem NMOSD często stwierdza się pleocytozę powyżej 50 komórek/ml z wysokim odsetkiem neutrofili, a u części pacjentów także podwyższone stężenie białka. Charakterystyczne jest też znacznie rzadsze występowanie prążków oligoklonalnych niż u chorych na SM. Prążki oligoklonalne występują jedynie u 15-30% pacjentów z NMOSD i pojawiają się w okresie rzutu choroby, a następnie mogą znikać.
Warto wiedzieć, że rozróżniamy dwa podtypy NMOSD: z obecnością przeciwciał dla akwaporyny 4 (wówczas do postawienia rozpoznania wystarczy obecność jednego podstawowego objawu klinicznego i dodatnie miano tych przeciwciał oraz wykluczenie innych potencjalnych chorób przebiegających z podobnymi objawami), a także podtyp bez obecności przeciwciał dla AQP4 (wówczas do postawienia diagnozy NMOSD wymagana jest obecność co najmniej dwóch podstawowych objawów klinicznych, wystąpienie co najmniej jednego rzutu chorobowego oraz stwierdzenie w RM zmian typowych dla zapalenia nerwu wzrokowego, zapalenia rdzenia czy uszkodzenie area postrema; konieczne jest również wykluczenie innych chorób z podobnymi objawami klinicznymi).

Jakie są aktualnie możliwości leczenia NMOSD?
Generalnie należy rozróżnić leczenie ostrego rzutu choroby i leczenie przewlekłe, modyfikujące przebieg choroby, którego celem jest zapobieganie kolejnym rzutom. W leczeniu ostrym podstawę stanowią sterydy, a także plazmafereza i immunoglobuliny. Jeżeli chodzi o leczenie długoterminowe to mamy leki historycznie, używane w różnych dawkach i o bardzo słabo udokumentowanej w badaniach klinicznych skuteczności, oraz nowe terapie o udowodnionej skuteczności. Są to przeciwciała monoklonalne – inebilizumab, satralizumab i ekulizumab – o różnych punktach uchwytu. Satralizumab jest przeciwciałem monoklonalnym hamującym interleukinę 6 i jej receptor, natomiast ekulizumab działa na układ dopełniacza. Nasz ośrodek uczestniczył w badaniu klinicznym satralizumabu SAkuraStar. Drugim badaniem klinicznym tego leku było badanie SAkuraSky. Obecnie dostępne są już wyniki długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa tego leku uzyskane w ciągu wieloletniej obserwacji pacjentów uczestniczących w tych badaniach. Skuteczność satralizumabu była oceniana za pomocą różnych parametrów, takich jak: czas do wystąpienia rzutu, częstość rzutów i zmiany w skali EDSS u pacjentów. Stwierdzono bardzo wysoką skuteczność leku jeśli chodzi o zahamowanie występowania rzutów, sięgającą powyżej 70 procent. Satralizumab ma też korzystny profil bezpieczeństwa i tolerancji, który został ustalony na podstawie obserwacji wynoszącej ponad 650 pacjento-lat. Wraz z dłuższą ekspozycją na satralizumab (wynoszącą do 7 lat) nie obserwowano wzrostu częstości występowania zdarzeń niepożądanych czy zakażeń. Korzystne wyniki badań SAkura stały się podstawą do rejestracji satralizumabu w leczeniu pacjentów z NMOSD, posiadających dodatnie miano przeciwciał przeciwko AQP4. W naszym ośrodku nadal prowadzimy to badanie, które obecnie weszło w fazę przedłużoną, otwartą. Widzimy, że pacjenci otrzymujący satralizumab – niektórzy już przez 10 lat – są stabilni, nie mają rzutów choroby i nie doświadczają też działań niepożądanych. Jest więc to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. Niestety obecnie w Polsce nie mamy finansowania tego leku, choć nasi pacjenci bardzo go potrzebują. Ostatnio pojawiła się nadzieja dla chorych, bo lek znalazł się na najnowszej liście terapii o wysokiej innowacyjności i być może będzie finansowany z Funduszu Medycznego. Bardzo liczymy na dobre dla naszych pacjentów decyzje Ministerstwa Zdrowia.

źródło: komunikat