Czym są MDS?

Nowotwory mielodysplastyczne (MDS) to grupa nowotworów charakteryzująca się nieprawidłowym dojrzewaniem i funkcjonowaniem komórek krwi. Chorobę, która prowadzić może do rozwoju ostrej białaczki szpikowej, najczęściej diagnozuje się u osób po 60. roku życia. Jej objawy, takie jak samoistne krwawienia, częste infekcje, zmęczenie czy osłabienie, bywają trudne do jednoznacznego rozpoznania, co może opóźniać diagnozę.

MDS dzieli się w zależności od stopnia zaawansowania choroby. W przypadku MDS niskiego ryzyka celem leczenia jest poprawa parametrów hematologicznych i jakości życia, natomiast w MDS wysokiego ryzyka (transformacji do ostrej białaczki szpikowej) – zahamowanie progresji i wydłużenie przeżycia. Ponieważ część pacjentów z MDS niskiego ryzyka może przejść do grupy wysokiego ryzyka, kluczowe jest wczesne wdrożenie skutecznej terapii.

– U większości, bo ok. 70 proc. pacjentów, ryzyko to jest niskie a leczenie polega na regularnych transfuzjach krwi, dostarczających do organizmu te krwinki, których organizm pacjenta nie wytwarza w odpowiedniej liczbie. Paradoksalnie, terapia, która ratuje życie, pogarsza też jego jakość i ma inne negatywne konsekwencje. Zaliczyć do nich możemy reakcje poprzetoczeniowe, zakażenia czy przeładowanie organizmu żelazem, które obciąża nerki, wątrobę i inne kluczowe dla życia organy. Dodatkowo z czasem pacjenci stają się coraz bardziej zależni od transfuzji, co wymaga ich częstego powtarzania. Stanowi to znaczne obciążenie dla osoby chorej, m.in. z powodu potrzeby częstszych wizyt w szpitalu, ale także musimy pamiętać, że jest to obciążenie systemu opieki zdrowotnej – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie. – Szansą dla pacjentów wymagających przetoczeń, a także dla usprawnienia opieki nad tą grupą chorych w systemie opieki zdrowia, mogłoby być rozszerzenie refundacji na luspatercept, nowoczesnego leku, który reguluje dojrzewanie krwinek czerwonych. Aktualnie jest on refundowany po leczeniu erytropoetyną lub u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do leczenia erytropoetyną, u których występuje obecność pierścieniowatych syderoblastów (lub mutacji SF3B1). Ważne jest, aby dostęp do nowoczesnego leczenia zyskali również chorzy bez względu na obecność pierścieniowatych syderoblastów już od pierwszej linii leczenia, zgodnie ze wskazaniem rejestracyjnym Europejskiej Agencji Leków (EMA).

Lepsze życie dla pacjentów z MDS

Celem kampanii „Uwolnij się od transfuzji. Żyj z MDS lepiej i dłużej” jest zwiększenie świadomości wśród społeczeństwa na temat życia z nowotworami mielodysplastycznymi, obciążeń, jakie niosą za sobą regularne przetoczenia krwi oraz budowania wiedzy w zakresie innych możliwości terapeutycznych, pozwalających się od nich uwolnić. Dla osób zainteresowanych tematem przygotowane zostały:

• Webinar z prof. dr hab. n. med. Iwoną Hus, kierowniczką Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie, na temat tego, jak ograniczenie liczby transfuzji może poprawić jakość życia pacjentów, a także jakie alternatywne do przetoczeń krwi terapie może zapewnić współczesna medycyna.
• Poradnik, przygotowany dla pacjentów z MDS, który można pobrać strony stowarzyszenia.
• Posty edukacyjne na temat możliwości uwolnienia się od transfuzji w MDS, publikowane na profilu Facebook Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

– Pomysł na kampanię zrodził się z potrzeby edukacji i wsparcia chorych na MDS oraz ich bliskich. Wiele osób nie zdaje sobie sprawy z długofalowych skutków częstych transfuzji, a naszą misją jest zwrócenie uwagi na to, że istnieją alternatywne rozwiązania, które mogą poprawić jakość życia pacjentów. Chcemy, aby chorzy i lekarze mieli dostęp do najnowszych, zweryfikowanych informacji oraz mogli podejmować bardziej świadome decyzje terapeutyczne, zwłaszcza na wczesnych etapach choroby – mówi Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Nowe szanse dla pacjentów

Potrzeby terapeutyczne pacjentów z MDS są zróżnicowane. W dużej mierze zależą od grup ryzyka – niskiego czy wysokiego. Jednakże wspólnym wyzwaniem pozostaje ograniczenie konieczności regularnych transfuzji, a tym samym poprawa jakości życia osób chorych. Pacjenci, którzy nie wymagają częstych przetoczeń, cieszą się lepszymi rokowaniami oraz dłuższym życiem i istotną poprawą jego jakości. Zmniejszenie częstotliwości transfuzji sprawia, że osoby chore doświadczają mniejszego zmęczenia, mogą prowadzić bardziej aktywne życie, a także wymagają rzadszej hospitalizacji.

Dostęp do nowoczesnych terapii, które pozwalają na ograniczenie liczby transfuzji lub całkowite uwolnienie od nich pacjenta, może znacząco poprawić życie chorych. Jednocześnie może także zmniejszyć obciążenie systemu opieki zdrowotnej, zarówno pod względem kosztów, jak i zasobów medycznych, ponieważ terapie te mogą być podawane w systemie ambulatoryjnym.

Po więcej informacji na temat kampanii zapraszamy na stronę internetową https://hematoonkologiczni.pl/

źródło: Stowarzyszenie Hematoonkologiczni

Nakłady na świadczenia w dziedzinie hematologii rosną szybciej niż średni wzrost nakładów Narodowego Funduszu Zdrowia na wszystkie świadczenia w latach 2022-2023 – wynika z raportu „Hematologia: nowe otwarcie” przygotowanego przez Stowarzyszenie Hematoonkologiczni, Fundację Per Humanus oraz Fundację Rzecznicy Zdrowia. Przeanalizowany w dokumencie potencjał organizacyjny systemu opieki hematologicznej wyraźnie wskazuje na potrzebę lepszego wykorzystania ambulatoryjnej opieki specjalistycznej oraz wprowadzenie możliwości systemowej współpracy specjalistów hematologów i transfuzjologów ze specjalistami medycyny rodzinnej, jak również diagnostami laboratoryjnymi oraz przedstawicielami innych zawodów medycznych.

Wnioski z raportu zaprezentowanego 24 września podczas konferencji prasowej wskazują jednoznacznie, że system ochrony zdrowia musi się przygotować na rosnącą liczbę pacjentów ze schorzeniami hematologicznymi – ze szczególnym uwzględnieniem nowotworów krwi i układu chłonnego. Jednak wieloletnie zaniechania związane z wdrażaniem klasyfikacji ICD-11 sprawiają, że nadal nie dysponujemy rzetelnymi danymi dotyczącymi epidemiologii tych schorzeń. Zmianę przynieść może Polski Rejestr Onko-Hematologiczny (PROH), którego pierwsze dane (za 2022 rok) pokazane zostaną przez Krajowy Rejestr Nowotworów jeszcze w 2024 roku. Eksperci, którzy zabrali głos w raporcie, liczą, że zebrane w ten sposób informacje pozwolą na jeszcze głębsze spojrzenie na problematykę i epidemiologię nowotworów układu krwiotwórczego i chłonnego.

Zgodnie z przedstawionymi w raporcie danymi, w ostatnich latach dostęp do terapii hematologicznych uległ znaczącej poprawie, a w kolejce do refundacji czekają kolejne molekuły. Coraz większa populacja pacjentów ma możliwość skorzystania z nowych metod leczenia. Zdaniem ekspertów biorących udział w projekcie, o realnych, długofalowych efektach zmian w dostępie do terapii będzie można dyskutować dopiero za kilka lat. Jednak zwracają oni uwagę, że już teraz warto zastanowić się nad kolejnymi krokami, które usprawniłyby funkcjonowanie całego systemu opieki, a jednocześnie podniosły jego efektywność ekonomiczną.

Obecnie liczba pacjentów korzystających ze świadczeń leczenia szpitalnego jest dwukrotnie niższa niż w przypadku chorych korzystających z ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. Jednocześnie nakłady na leczenie szpitalne są̨ około 18-krotnie wyższe. W tym samym czasie nakłady na świadczenia w dziedzinie hematologii rosną szybciej niż średni wzrost nakładów Narodowego Funduszu Zdrowia na świadczenia medyczne w latach 2022-2023. W przypadku AOS dynamika wydatków na świadczenia ogółem wyniosła 30 proc., podczas gdy w hematologii 32 proc. (różnica 2 pp.). Z kolei w przypadku leczenia szpitalnego dynamika wydatków ogółem wynosiła 20 proc., podczas gdy w hematologii wyniosła 46 proc. (różnica 26 pp.).

Eksperci biorący udział w projekcie „Hematologia: nowe otwarcie” podkreślają, że nadal systemowego wsparcia wymaga sytuacja kadrowa w obszarze hematologii. Zebrane w raporcie dane pokazują, że liczba lekarzy hematologów systematycznie rośnie, jednak pomimo starań środowiska i ośrodków hematologicznych młodzi lekarze niechętnie wybierają tę specjalizację. W przypadku diagnostów laboratoryjnych i kadr pielęgniarskich sytuacja wygląda podobnie.

Potencjał organizacyjny systemu opieki hematologicznej wyraźnie wskazuje na potrzebę lepszego wykorzystania ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. Dane zawarte w raporcie zwracają również uwagę na konieczność wprowadzenia możliwości systemowej współpracy specjalistów hematologów i transfuzjologów ze specjalistami medycyny rodzinnej. Wśród postulatów znalazły się:

• wprowadzenie w podstawowej opiece zdrowotnej rozwiązania nawiązującego do opieki koordynowanej;
• uzupełnienie koszyka świadczeń gwarantowanych o poradę diagnostyczną;
• rozszerzenie możliwości prowadzenia programów lekowych w opiece ambulatoryjnej;
• włączenie nowych produktów diagnostycznych w ramach AOS.

Pacjenci uczestniczący w badaniu ankietowym zorganizowanym przez autorów raportu zwrócili uwagę na postęp w obszarze farmakoterapii. Jednocześnie wskazali wiele wyzwań i największych obciążeń związanych z chorobą. Na liście tej wymienili m.in. kwestię dojazdu do ośrodków, w których są leczeni, konieczność sięgania po prywatne konsultacje lekarzy innych specjalności czy ponoszenie kosztów rehabilitacji. Ankietowani wskazali również na potrzebę udostępnienia im refundowanego przez NFZ wsparcia psychologicznego od momentu podejrzenia choroby, a także systemowych zmian w procedurze orzekania o niepełnosprawności.

– Raport „Hematologia — nowe otwarcie” pokazuje, jak wiele przez ostatnie lata zmieniło się w polskiej hematologii. Postęp w medycynie sprawił, że część chorób hematologicznych stała się chorobami przewlekłymi. Świadczy o tym również grupa pacjentów biorących udział w naszym badaniu — 39,4 proc. pacjentów leczy się od 1 roku do 5 lat, 23,5 proc. pacjentów od 5 do 10 lat, a 18,9 proc. ankietowanych leczy się powyżej 10 lat – mówi Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, prezes Fundacji Per Humanus. –  Wyniki ankiety wyraźnie wskazują na potrzebę zmiany w organizacji systemu ochrony zdrowia w obszarze szybszego wykrywania choroby. Ponad 28 proc. ankietowanych na właściwą diagnozę swojego stanu zdrowia czekało powyżej 3 lat. Musimy pamiętać, że brak diagnozy oznacza brak dostępnego leczenia. Często pacjenci w chwili rozpoznania są już w bardzo zaawansowanym stadium choroby. Pocieszające jest jednak to, że 38,2 proc. ankietowanych na diagnozę czekało do 6 miesięcy. Istnieje zatem potrzeba szerszej edukacji lekarzy rodzinnych, samych pacjentów i ich bliskich – dodaje.

źródło: Fundacja Rzecznicy Zdrowia