FDA – Medicalpress

Przyznanie statusu terapii przełomowej opiera się na analizie eksploracyjnej z badania klinicznego fazy 1b, która wykazała, że u części dzieci z SMA, wcześniej leczonych terapią genową i pozostających w suboptymalnym stanie klinicznym, po rozpoczęciu stosowania salanersenu doszło do spowolnienia neurodegeneracji oraz klinicznie istotnej poprawy funkcji ruchowych. Salanersen jest badanym oligonukleotydem antysensownym (ASO), podawanym raz w roku, który może w przyszłości stać się istotną opcją terapeutyczną w leczeniu SMA.

Biogen Inc. poinformował, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała salanersenowi status terapii przełomowej (Breakthrough Therapy Designation) w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Status terapii przełomowej to procedura, której celem jest przyspieszenie rozwoju i oceny leków przeznaczonych do leczenia ciężkich chorób, jeżeli wstępne dowody kliniczne wskazują, że dany lek może przynieść istotną poprawę względem dostępnej terapii w odniesieniu do klinicznie istotnego punktu lub punktów końcowych. Salanersen jest nowym, badanym oligonukleotydem antysensownym (ASO), który może oferować wysoką skuteczność w leczeniu SMA przy dawkowaniu raz w roku.

„Przyznanie salanersenowi przez FDA statusu terapii przełomowej potwierdza, że w obszarze rdzeniowego zaniku mięśni nadal istnieją niezaspokojone potrzeby i że można zrobić więcej dla osób dotkniętych tą chorobą” – powiedziała Diana Castro z Neurology Rare Disease Center w Flower Mound w Teksasie. „W badaniu klinicznym fazy 1b salanersenu obserwowaliśmy nieoczekiwaną poprawę w zakresie eksploracyjnych punktów końcowych u dzieci wcześniej leczonych terapią genową, które po otrzymaniu salanersenu uzyskały kluczowe funkcje, takie jak siedzenie i chodzenie. Z entuzjazmem patrzymy na potencjał salanersenu i chcemy wspierać rozwój programu fazy III.”

Decyzja FDA opiera się na danych z badania klinicznego fazy 1b salanersenu, które zostały niedawno zaprezentowane podczas konferencji 2026 Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference oraz 5th International Scientific Congress on SMA (SMA Europe 2026). Po rozpoczęciu stosowania salanersenu raz w roku u dzieci z SMA, u których odpowiedź na wcześniejszą terapię genową była suboptymalna, zaobserwowano klinicznie istotną poprawę funkcji ruchowych, a także spowolnienie neurodegeneracji mierzone obniżeniem poziomu neurofilamentów. Salanersen był ogólnie dobrze tolerowany w badaniu.

„Przyznanie statusu terapii przełomowej odzwierciedla dalsze zaangażowanie FDA w obszar SMA i uznanie dla potencjalnie istotnego wpływu, jaki może mieć salanersen” – powiedział Kenneth Hobby, prezes Cure SMA. „Potwierdza ono to, co społeczność SMA przekazała ostatnio Agencji: pilne, niezaspokojone potrzeby wciąż istnieją, a obiecujące terapie zasługują na szybką ścieżkę rozwoju.”

„Przyznanie tego statusu odzwierciedla ocenę FDA, zgodnie z którą salanersen ma potencjał, aby wykazać istotną poprawę względem dostępnych terapii” – powiedziała dr farm. Stephanie Fradette, Head of the Rare Neurology Development Unit w Biogen. „To ważny kamień milowy dla naszego portfolio SMA w momencie, gdy rozwijamy badania fazy III, zaprojektowane tak, aby określić rolę salanersenu w przyszłym krajobrazie leczenia SMA.”

Program badań fazy III dla salanersenu obejmuje trzy globalne badania

STELLAR-1 (rekrutacja trwa) – badanie otwarte, które oceni działanie salanersenu u małych (poniżej 6. tygodnia życia), wcześniej nieleczonych i klinicznie przedobjawowych niemowląt, z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem SMA.

SOLAR (rekrutacja trwa) – badanie otwarte, które oceni działanie salanersenu u nastolatków i dorosłych (w wieku 15–60 lat) z SMA, którzy nie byli wcześniej leczeni, albo byli wcześniej leczeni rysdyplamem.

STELLAR-2 (rozpoczęcie rekrutacji planowane na czerwiec 2026 r.) – randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane procedurą pozorowaną, które oceni działanie salanersenu po rozpoczęciu terapii około 6 miesięcy po podaniu onasemnogene abeparvovec-xioi u niemowląt z SMA, które otrzymały terapię genową w fazie przedobjawowej w wieku 6 tygodni lub wcześniej.

Więcej informacji o badaniach STELLAR-1 (NCT07221669), STELLAR-2 (NCT07444450) i SOLAR (NCT07444476) jest dostępnych w serwisie ClinicalTrials.gov.

Informacje o salanersenie

Salanersen (BIIB115) to nowatorski oligonukleotyd antysensowny (ASO), podawany dokanałowo, rozwijany w leczeniu SMA. Salanersen został zaprojektowany tak, aby korygować splicing pre-mRNA genu SMN2 i zwiększać produkcję białka SMN. Wyróżnia się nową chemią cząsteczki, która zwiększa siłę działania i może umożliwiać potencjalną wysoką skuteczność przy dawkowaniu raz w roku.

Salanersen jest oceniany w trzech globalnych badaniach fazy III, zaprojektowanych w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności dawki 80 mg podawanej raz w roku w szerokiej populacji osób żyjących z SMA. Biogen uzyskał od Ionis Pharmaceuticals, Inc. prawa do globalnego rozwoju, wytwarzania i komercjalizacji salanersenu. Salanersen został odkryty przez Ionis.

Wyniki badania klinicznego fazy 1b salanersenu

Badanie kliniczne fazy 1b objęło uczestników (n=24; w wieku od 0,5 do 12 lat), którzy otrzymali co najmniej 2 dawki salanersenu (40 mg lub 80 mg). Dawka 80 mg będzie dalej oceniana w badaniach fazy III.

U uczestników, którzy otrzymywali salanersen w dawce 40 mg i 80 mg oraz u których wyjściowo stwierdzono podwyższone stężenia lekkiego łańcucha neurofilamentu (NfL) – potencjalnego markera trwającej neurodegeneracji – po sześciu miesiącach zaobserwowano istotne obniżenie poziomu NfL (o 75%); redukcja ta utrzymywała się przez cały okres obserwacji. Wszyscy 24 uczestnicy leczeni salanersenem wykazali poprawę względem wartości wyjściowej w odniesieniu do co najmniej jednego punktu końcowego. Co istotne, 12 z 24 uczestników osiągnęło co najmniej jeden nowy kamień milowy rozwoju motorycznego według WHO, a wszyscy uczestnicy utrzymali kamienie milowe funkcji ruchowych udokumentowane na początku badania. Salanersen był ogólnie dobrze tolerowany zarówno w dawce 40 mg, jak i 80 mg w trwającym badaniu fazy I, a większość działań niepożądanych miała nasilenie łagodne do umiarkowanego. W momencie analizy najczęstszymi działaniami niepożądanymi w grupie 40 mg były zakażenie górnych dróg oddechowych i wymioty, natomiast w grupie 80 mg – gorączka i zakażenie górnych dróg oddechowych.

Informacje o rdzeniowym zaniku mięśni (SMA)

SMA jest rzadką, genetyczną chorobą nerwowo‑mięśniową, która dotyka osoby w każdym wieku. Charakteryzuje się utratą neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym i dolnej części pnia mózgu, co prowadzi do postępującego zaniku mięśni i osłabienia.¹ Przyczyną SMA jest niedobór białka SMN (survival motor neuron), wynikający z uszkodzenia genu SMN1 lub jego braku, a nasilenie choroby może być różne.¹ Niektóre osoby z SMA nigdy nie osiągają zdolności siedzenia; niektóre potrafią siedzieć, ale nigdy nie chodzą; jeszcze inne chodzą, lecz z czasem mogą utracić tę zdolność.² Bez leczenia dzieci z najcięższą postacią SMA zazwyczaj nie dożywają drugiego roku życia.¹

SMA dotyczy około 1 na 10 000 żywych urodzeń,^3-6 jest jedną z głównych genetycznych przyczyn zgonu niemowląt ⁷ i powoduje różny stopień niepełnosprawności u nastolatków i dorosłych.²

Informacje o Biogen

Założona w 1978 roku firma Biogen jest wiodącą firmą biotechnologiczną i pionierem w dziedzinie innowacyjnych rozwiązań naukowych, mającą na celu dostarczanie nowych leków, które zmieniają życie pacjentów i tworzą wartość dla akcjonariuszy i społeczności. W naszych działaniach wykorzystujemy głębokie zrozumienie ludzkiej biologii i stosujemy różne rozwiązania, aby opracowywać przełomowe terapie lub rozwiązania, zapewniające lepsze wyniki leczenia. Nasze podejście opiera się na podejmowaniu odważnego ryzyka, zbilansowanego zwrotem z inwestycji dla zapewnienia długoterminowego wzrostu.

Referencje:

National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NIH. Spinal Muscular Atrophy Fact Sheet. https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrophy-Fact-Sheet. Dostęp: marzec 2026.
Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Muscle strength and motor function throughout life in a cross-sectional cohort of 180 patients with spinal muscular atrophy types 1c–4. Eur J Neurol. 2018;25(3):512-518.
Arkblad E, Tulinius M, Kroksmark AK, Henricsson M, Darin N. A population-based study of genotypic and phenotypic variability in children with spinal muscular atrophy. Acta Paediatr. 2009 May;98(5):865-72. doi: 10.1111/j.1651-2227.2008.01201.x. Epub 2009 Jan 20.
Jedrzejowska M, Milewski M, Zimowski J, Zagozdzon P, Kostera-Pruszczyk A, Borkowska J, Sielska D, Jurek M, Hausmanowa-Petrusewicz I. Incidence of spinal muscular atrophy in Poland–more frequent than predicted? Neuroepidemiology. 2010;34(3):152-7. doi: 10.1159/000275492. Epub 2010 Jan 15.
Prior TW, Snyder PJ, Rink BD, Pearl DK, Pyatt RE, Mihal DC, Conlan T, Schmalz B, Montgomery L, Ziegler K, Noonan C, Hashimoto S, Garner S. Newborn and carrier screening for spinal muscular atrophy. Am J Med Genet A. 2010 Jul;152A(7):1608-16. doi: 10.1002/ajmg.a.33474.
Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, Akmaev VR, Zhou Z, Rohlfs EM, Flynn K, Hendrickson BC, Scholl T, Sirko-Osadsa DA, Allitto BA. Pan-ethnic carrier screening and prenatal diagnosis for spinal muscular atrophy: clinical laboratory analysis of >72,400 specimens. Eur J Hum Genet. 2012 Jan;20(1):27-32. doi: 10.1038/ejhg.2011.134. Epub 2011 Aug 3.
Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, et al. Natural history of infantile-onset spinal muscular atrophy. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891. doi:10.1002/ana.25101.

źródło: Biogen

Amerykańska Agencja Żywności i Leków przyznała priorytetowy tryb oceny wnioskowi o rozszerzenie wskazań dla schematu enfortumab wedotyny w skojarzeniu z pembrolizumabem u chorych na raka pęcherza naciekającego mięśniówkę. Jeśli decyzja będzie pozytywna, terapia mogłaby stać się pierwszą opcją leczenia okołooperacyjnego dostępną niezależnie od kwalifikacji do cisplatyny, a więc objąć znacznie szerszą grupę pacjentów niż obecnie.

Astellas i Pfizer poinformowały, że FDA przyjęła do przyspieszonej oceny suplementacyjny wniosek biologiczny dotyczący stosowania enfortumabu wedotyny w skojarzeniu z pembrolizumabem przed i po zabiegu chirurgicznym u pacjentów z rakiem pęcherza naciekającym mięśniówkę. Chodzi o rozszerzenie istniejącego już w USA wskazania. Od listopada 2025 r. schemat ten jest zatwierdzony w leczeniu okołooperacyjnym chorych, którzy nie kwalifikują się do chemioterapii opartej na cisplatynie. Nowy wniosek ma objąć wszystkich pacjentów z rakiem pęcherza naciekającym mięśniówkę, niezależnie od tego, czy mogą otrzymać cisplatynę. Termin decyzji FDA wyznaczono na 17 sierpnia 2026 r.

To może być ważny moment dla leczenia raka pęcherza, ponieważ właśnie w tej grupie chorych problem nawrotów po leczeniu radykalnym pozostaje jednym z największych wyzwań klinicznych. Standardem pozostaje dziś chemioterapia neoadjuwantowa oparta na cisplatynie, a następnie cystektomia. Mimo leczenia prowadzonego z intencją wyleczenia u około połowy pacjentów dochodzi jednak do nawrotu choroby. Z tego powodu każda strategia, która realnie zmniejsza ryzyko wznowy i wydłuża przeżycie, ma potencjał, by zmienić praktykę kliniczną.

Wyniki badania III fazy

Podstawą złożonego do FDA wniosku są wyniki badania III fazy EV-304, znanego również jako KEYNOTE-B15. W badaniu oceniano okołooperacyjne stosowanie enfortumabu wedotyny z pembrolizumabem u pacjentów kwalifikujących się do cisplatyny, porównując ten schemat z dotychczasowym standardem, czyli neoadjuwantową chemioterapią gemcytabiną i cisplatyną przed operacją. Wyniki przedstawione podczas ASCO GU 2026 pokazały 47-procentową redukcję ryzyka nawrotu nowotworu, progresji lub zgonu oraz 35-procentowe zmniejszenie ryzyka zgonu w porównaniu z klasyczną chemioterapią. Dodatkowo odsetek całkowitej odpowiedzi patologicznej w momencie zabiegu wyniósł 55,8 proc. wobec 32,5 proc. w ramieniu kontrolnym.

Samo badanie EV-304 ma charakter otwarty, randomizowany i kontrolowany. Pacjentów przydzielano do jednej z dwóch grup: w pierwszej otrzymywali enfortumab wedotyny z pembrolizumabem przed operacją i po niej, w drugiej – standardową chemioterapię przed zabiegiem. W obu ramionach wykonywano cystektomię z intencją radykalną. W schemacie eksperymentalnym zaplanowano łącznie dziewięć cykli enfortumabu wedotyny i siedemnaście cykli pembrolizumabu, rozłożonych na etap przedoperacyjny i pooperacyjny.

Leczenie okołooperacyjne dla szerszej grupy pacjentów

Znaczenie tej strategii polega także na tym, że wzmacnia ona rolę leczenia okołooperacyjnego jako pełnego procesu terapeutycznego, a nie jedynie przygotowania do zabiegu. W nowotworach o wysokim ryzyku nawrotu coraz częściej właśnie takie podejście – obejmujące zarówno etap przedoperacyjny, jak i dalsze leczenie po chirurgii – staje się osią nowoczesnego postępowania. W raku pęcherza szczególnie ważne jest to, że ryzyko nie kończy się w momencie udanej operacji.

Firmy podkreślają, że jeśli nowe wskazanie zostanie zatwierdzone, enfortumab wedotyny z pembrolizumabem mógłby stać się pierwszą terapią okołooperacyjną o takim zakresie zastosowania – obejmującą pacjentów z rakiem pęcherza naciekającym mięśniówkę niezależnie od kwalifikacji do cisplatyny. Z perspektywy praktyki klinicznej oznaczałoby to uproszczenie i rozszerzenie dostępności skutecznej opcji terapeutycznej.

Wcześniejsze zatwierdzenie z listopada 2025 r. dotyczyło pacjentów niekwalifikujących się do cisplatyny. Obecny wniosek obejmuje rozszerzenie wskazania na wszystkich chorych z rakiem pęcherza naciekającym mięśniówkę, niezależnie od możliwości zastosowania cisplatyny. Jeżeli FDA potwierdzi korzyść kliniczną w proponowanym zakresie wskazania, leczenie enfortumabem wedotyny i pembrolizumabem może stać się jedną z opcji terapeutycznych również w grupie pacjentów, u których dotąd standardem pozostawała chemioterapia oparta na cisplatynie.

Nie bez znaczenia pozostaje profil bezpieczeństwa. W komunikacie podano, że w badaniu EV-304 bezpieczeństwo terapii było zgodne z dotychczasowymi doświadczeniami dla tego skojarzenia i nie odnotowano nowych sygnałów bezpieczeństwa. Nie oznacza to jednak, że leczenie jest pozbawione ryzyka. Enfortumab wedotyny ma dobrze znane, istotne klinicznie działania niepożądane, w tym ciężkie reakcje skórne, hiperglikemię, śródmiąższową chorobę płuc lub zapalenie płuc, neuropatię obwodową czy zaburzenia oczne. W dokumentacji rejestracyjnej szczególnie mocno wyeksponowano ryzyko ciężkich, a nawet śmiertelnych reakcji skórnych, takich jak zespół Stevensa-Johnsona i toksyczna nekroliza naskórka. W praktyce oznacza to, że ewentualne rozszerzenie wskazań będzie musiało iść w parze z bardzo uważnym monitorowaniem pacjentów.

Enfortumab wedotyny jest koniugatem przeciwciała z lekiem cytotoksycznym skierowanym przeciwko Nectin-4 – białku obecnemu w dużych ilościach w komórkach raka pęcherza. Po związaniu z komórką nowotworową kompleks wnika do jej wnętrza, gdzie dochodzi do uwolnienia substancji przeciwnowotworowej MMAE, co prowadzi do zahamowania podziałów komórki i jej śmierci. W połączeniu z pembrolizumabem, inhibitorem PD-1, stanowi schemat łączący bezpośrednie działanie cytotoksyczne z immunoterapią.

Rak pęcherza pozostaje jednym z najczęstszych nowotworów na świecie. Według przywołanych danych rozpoznaje się go u ponad 614 tys. osób rocznie, a postać naciekająca mięśniówkę stanowi około 30 proc. wszystkich przypadków. To właśnie ta grupa pacjentów, mimo potencjalnie radykalnego leczenia chirurgicznego, jest szczególnie narażona na wznowę i pogorszenie rokowania.

Z punktu widzenia klinicystów i regulatorów najbliższe miesiące będą więc kluczowe. FDA zdecydowała się na priorytetową ocenę, co zwykle oznacza, że uznała wniosek za potencjalnie istotny z perspektywy potrzeb medycznych i możliwego postępu terapeutycznego. Jeśli decyzja będzie pozytywna, leczenie okołooperacyjne enfortumabem wedotyny z pembrolizumabem może wyznaczyć nowy standard postępowania w raku pęcherza naciekającym mięśniówkę, przesuwając ciężar terapii z samej chirurgii i klasycznej chemioterapii w stronę bardziej złożonego, skuteczniejszego modelu leczenia systemowego wokół operacji.

Źródło: Astellas / Pfizer, komunikat prasowy, 20.04.2026

Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną opinię dotyczącą dopuszczenia do obrotu w Unii Europejskiej leku tarlatamab (Imdylltra) w leczeniu dorosłych pacjentów z drobnokomórkowym rakiem płuca w stadium rozsiewu (ES-SCLC), u których doszło do nawrotu choroby po terapii opartej na pochodnych platyny. Rekomendacja EMA stanowi istotny krok w kierunku wprowadzenia nowej terapii dla grupy chorych o bardzo ograniczonych możliwościach leczenia. Ostateczną decyzję o dopuszczeniu produktu do obrotu na terenie całej Unii Europejskiej podejmie Komisja Europejska.

Agresywny nowotwór z wysokim odsetkiem nawrotów

Drobnokomórkowy rak płuca stanowi około 15 proc. wszystkich przypadków raka płuca i należy do najbardziej agresywnych nowotworów układu oddechowego. Choroba charakteryzuje się szybkim wzrostem guza oraz dużą skłonnością do wczesnego rozsiewu. Choć wielu pacjentów początkowo dobrze odpowiada na chemioterapię opartą na pochodnych platyny, w większości przypadków dochodzi do nawrotu choroby.

W drugiej linii leczenia stosowane są najczęściej schematy chemioterapii, takie jak topotekan, lurbinektedyna czy amrubicyna, jednak ich skuteczność – zarówno w zakresie przeżycia całkowitego (OS), jak i przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) – pozostaje umiarkowana.

Immunoterapia ukierunkowana na białko DLL3

Substancją czynną leku Imdylltra jest tarlatamab – bispecyficzne przeciwciało należące do tzw. T-cell engagers. Cząsteczka ta jednocześnie wiąże białko DLL3 obecne na powierzchni komórek drobnokomórkowego raka płuca oraz receptor CD3 znajdujący się na limfocytach T.

Takie oddziaływanie zbliża limfocyty T do komórek nowotworowych i prowadzi do ich zniszczenia przez aktywowane komórki układu odpornościowego.

Białko DLL3 jest charakterystyczne dla drobnokomórkowego raka płuca i występuje jedynie w niewielkim stopniu w zdrowych tkankach, dlatego stanowi potencjalny cel terapii ukierunkowanych molekularnie. Według danych producenta jego ekspresję obserwuje się u około 85–96 proc. pacjentów z tym nowotworem.

Wyniki badania III fazy DeLLphi-304

Podstawą rekomendacji EMA były wyniki randomizowanego, otwartego badania klinicznego III fazy DeLLphi-304, w którym uczestniczyło 509 pacjentów z drobnokomórkowym rakiem płuca w stadium rozsiewu po progresji choroby po wcześniejszej chemioterapii opartej na pochodnych platyny.

Uczestników badania zrandomizowano w stosunku 1:1 do leczenia tarlatamabem lub do terapii standardowej wybranej przez badacza (topotekan, lurbinektedyna lub amrubicyna). Leczenie kontynuowano do momentu progresji choroby lub wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności.

Mediana OS (ang. overall survival, całkowite przeżycie) w grupie pacjentów leczonych tarlatamabem wyniosła 13,6 miesiąca, w porównaniu z 8,3 miesiąca w grupie otrzymującej standardową chemioterapię. Oznacza to około 40-procentową redukcję ryzyka zgonu w ramieniu eksperymentalnym.

Poprawę odnotowano również w zakresie przeżycia wolnego od progresji choroby (progression-free survival – PFS). Mediana PFS wyniosła 4,2 miesiąca w grupie tarlatamabu wobec 3,2 miesiąca w grupie standardowego leczenia.

W analizach wtórnych wykazano także poprawę niektórych parametrów jakości życia, w tym zmniejszenie nasilenia duszności u części pacjentów.

Profil bezpieczeństwa i działania niepożądane

Podobnie jak inne terapie angażujące limfocyty T, tarlatamab może wywoływać charakterystyczne reakcje immunologiczne. Najczęściej obserwowanym i jednocześnie najpoważniejszym działaniem niepożądanym jest zespół uwalniania cytokin (ang. cytokine release syndrome – CRS), który może objawiać się gorączką, spadkiem ciśnienia tętniczego oraz dusznością.

Drugim istotnym powikłaniem jest zespół neurotoksyczności związanej z efektorowymi komórkami układu odpornościowego (immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome – ICANS), prowadzący do objawów neurologicznych takich jak zaburzenia mowy, dezorientacja czy trudności w poruszaniu się.

Z tego względu w dokumentacji produktu zawarte zostaną szczegółowe wytyczne dotyczące wczesnego rozpoznawania i leczenia tych powikłań. Pacjenci otrzymają także specjalną kartę informacyjną zawierającą opis objawów wymagających pilnej konsultacji medycznej.

Do innych często obserwowanych działań niepożądanych należą m.in. utrata apetytu, gorączka, zaburzenia smaku, zaparcia, niedokrwistość, zmęczenie, neutropenia czy hiponatremia.

Kolejny etap: decyzja Komisji Europejskiej i ocena HTA

Pozytywna opinia EMA stanowi etap pośredni w procesie dopuszczenia leku do obrotu. Dokumentacja została przekazana do Komisji Europejskiej, która podejmie ostateczną decyzję w sprawie rejestracji produktu na rynku Unii Europejskiej.

Po uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu rozpoczną się procesy oceny technologii medycznej oraz decyzje dotyczące ceny i refundacji w poszczególnych państwach członkowskich. W przypadku tarlatamabu ocena kliniczna będzie prowadzona również w ramach nowych regulacji unijnych dotyczących wspólnej oceny technologii medycznych (HTA).

Lek posiada status produktu sierocego w leczeniu drobnokomórkowego raka płuca, przyznany w styczniu 2024 roku. Wniosek o dopuszczenie do obrotu został złożony przez firmę Amgen.

Źródło: EMA, FDA, Amgen

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzenie wskazań dla setmelanotydu do stosowania u pacjentów z nabytą otyłością podwzgórzową. Terapia może być stosowana zarówno u dorosłych, jak i u dzieci od 4. roku życia. To pierwsza i jedyna zatwierdzona opcja leczenia w tej rzadkiej, ale wyjątkowo trudnej klinicznie chorobie.

Decyzja regulatora zamyka wieloletnią lukę terapeutyczną. Pacjenci z nabytą otyłością podwzgórzową do tej pory pozostawali praktycznie bez skutecznych narzędzi leczenia – standardowe podejścia, takie jak dieta, aktywność fizyczna czy klasyczne farmakoterapie otyłości, nie przynosiły oczekiwanych efektów.

Choroba, której nie da się „wyregulować stylem życia”

Nabyta otyłość podwzgórzowa rozwija się w wyniku uszkodzenia podwzgórza – obszaru mózgu odpowiedzialnego za regulację apetytu, sytości i wydatkowania energii. Najczęściej jest konsekwencją guzów mózgu (np. czaszkogardlaka), leczenia neurochirurgicznego lub radioterapii, ale może być także następstwem urazu czy udaru.

Zaburzenie osi podwzgórzowej prowadzi do trwałego rozregulowania gospodarki energetycznej organizmu. Pacjenci doświadczają nieustannego uczucia głodu (hiperfagii), przy jednoczesnym obniżeniu wydatku energetycznego. W efekcie dochodzi do szybkiego i trudnego do zahamowania przyrostu masy ciała.

Według szacunków firmy Rhythm Pharmaceuticals w samych Stanach Zjednoczonych z chorobą tą żyje około 10 tys. osób, choć rzeczywista liczba może być wyższa ze względu na niedodiagnozowanie.

Terapia celowana i wyniki badania III fazy

Setmelanotyd jest agonistą receptora melanokortyny 4 (MC4R), czyli kluczowego elementu szlaku regulującego uczucie głodu i równowagę energetyczną. W odróżnieniu od wielu dostępnych terapii otyłości, lek nie działa wyłącznie objawowo, ale bezpośrednio wpływa na zaburzony mechanizm biologiczny, odpowiadając na niezaspokojoną dotąd potrzebę terapeutyczną w tej grupie pacjentów.

Skuteczność takiego podejścia potwierdzają wyniki globalnego, randomizowanego badania III fazy TRANSCEND, obejmującego 142 pacjentów w wieku od 4 lat. Po 52 tygodniach leczenia wykazano istotną statystycznie i klinicznie redukcję wskaźnika BMI.

Średnia zmiana BMI wyniosła -15,8% w grupie leczonej setmelanotydem, podczas gdy w grupie placebo odnotowano wzrost o 2,6%.

Efekty leczenia były widoczne nie tylko na poziomie średnich wartości, ale również w analizie odsetka pacjentów osiągających określone progi redukcji masy ciała. Po roku terapii co najmniej 5% redukcję BMI osiągnęło 75,8% pacjentów (vs 9,7% w grupie placebo), co najmniej 10% – 61% (vs 4,7%), a co najmniej 15% – ponad połowa leczonych (50,1% vs 2,2%).

Na istotny klinicznie efekt terapii zwracają uwagę również badacze. Jak wskazała Ashley Shoemaker, MD:

„Setmelanotyd wykazuje skuteczność w oddziaływaniu na biologiczne podłoże nabytej otyłości podwzgórzowej. Pacjenci leczeni tym lekiem osiągali wyraźne redukcje BMI oraz uczucia głodu, co pokazuje, że terapia przynosi klinicznie istotne efekty zarówno u dzieci, jak i u dorosłych” (tłum. własne).

Terapia wpływała także na inne parametry metaboliczne – obserwowano redukcję obwodu talii, poprawę wartości ciśnienia tętniczego, lipidów oraz parametrów glikemicznych. U pacjentów zdolnych do samooceny odnotowano również zmniejszenie uczucia głodu.

Nowy standard w rzadkiej chorobie

Zatwierdzenie setmelanotydu w nowym wskazaniu stanowi przełom dla pacjentów z nabytą otyłością podwzgórzową. Po raz pierwszy dostępna jest terapia, która nie tylko ogranicza objawy, ale realnie wpływa na mechanizm choroby.

Dla środowiska klinicznego oznacza to zmianę podejścia – od leczenia wspierającego do terapii celowanej. Dla pacjentów i ich rodzin – pojawienie się realnej opcji terapeutycznej w chorobie, która dotąd pozostawała poza skutecznym wpływem medycyny.

Na dziś lek jest dostępny w Stanach Zjednoczonych. Biorąc pod uwagę wcześniejsze dopuszczenie setmelanotydu w Europie w innych wskazaniach (m.in. zespoły genetyczne otyłości), rozszerzenie rejestracji o nabytą otyłość podwzgórzową wydaje się kolejnym, oczekiwanym krokiem.

Źródła: Rhythm Pharmaceuticals – komunikat prasowy (19.03.2026), EMPR – FDA Approves Imcivree for Acquired Hypothalamic Obesity

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wraz z Departamentem Zdrowia i Opieki Społecznej USA (HHS) ogłosiły 9 września 2025 r., że podejmują szerokie działania mające na celu ukrócenie reklam leków skierowanych bezpośrednio do pacjentów, które obecnie często pomijają istotne informacje o działaniach niepożądanych. Przepisy, które FDA zamierza zrewidować, zawierają tzw. lukę z 1997 r., znaną jako „adequate provision”, umożliwiającą producentom ograniczone ujawnianie ryzyk, przekierowując pacjentów do stron internetowych lub infolinii, zamiast pełnych ostrzeżeń w samej reklamie.

FDA wysłała tysiące pisemnych ostrzeżeń oraz około 100 nakazów cease-and-desist firmom farmaceutycznym, które jej zdaniem publikowały reklamy z wprowadzającymi w błąd informacjami albo niedostateczną prezentacją ryzyk.

Wspólnie z HHS agencje te zapowiadają też rozpoczęcie procedury legislacyjnej, której celem jest zamknięcie wspomnianej luki prawnej z 1997 r. i zapewnienie, by reklamy produktów leczniczych zawierały pełne ostrzeżenia o bezpieczeństwie, a także aby informacje dotyczące działań niepożądanych były przedstawiane w sposób jasny, przystępny i zrównoważony z informacją o korzyściach.

Dlaczego FDA reaguje teraz?

Powody są co najmniej trzy:

W reklamach bezpośrednich do konsumentów (tzw. direct-to-consumer ads) od dawna krytykuje się niejasności co do ryzyka — wiele przekazów koncentrowało się na korzyściach leków, a konsekwencje uboczne bywały przedstawiane w drodze drobnego druku lub w materiałach uzupełniających, często trudno dostępnych.
Digitalizacja i media społecznościowe — reklamy leków przez influencerów, platformy cyfrowe i reklamy telewizyjne bez pełnego ryzyka stwarzają obszar, gdzie pacjenci mogą być wprowadzani w błąd. Obecne przepisy nie nadążają za tymi zmianami.
Utrata zaufania społecznego — FDA i HHS wskazują, że brak jasnych informacji o skutkach ubocznych i przeciwwskazaniach szkodzi relacji lekarz-pacjent, nadmiernie promuje leki oraz może prowadzić do nieuzasadnionego stosowania leków.

Jakie mogą być konsekwencje dla firm farmaceutycznych?

Firmy, które nie dostosują swoich reklam, mogą otrzymać nakazy zaprzestania emisji materiałów, warning letters lub inne sankcje administracyjne. Ponadto, zmiany prawne (rulemaking) planowane przez FDA mają doprowadzić do formalnego zobowiązania producentów do ujawniania pełnych informacji o działaniach niepożądanych w samych reklamach — bez odsyłania pacjenta do innych źródeł. W mediach społecznościowych reklamodawcy muszą liczyć się z większą kontrolą, szczególnie jeśli reklamy są sponsorowane lub promowane przez influencerów — obecnie wymogi dotyczące ujawniania takich powiązań są często ignorowane.

Co to oznacza dla pacjentów?

Dla pacjentów zmiany mogą oznaczać:

lepszą świadomość możliwych skutków ubocznych leków już na etapie reklamy i promocji,
większą przejrzystość — łatwiejsze zrozumienie tego, jakie ryzyko niesie stosowanie leku,
możliwość podejmowania bardziej świadomych decyzji w rozmowie z lekarzem lub farmaceutą,
mniejsze ryzyko bycia narażonym na reklamę, która koloryzuje korzyści, a umniejsza lub pomija zagrożenia.

Mimo że zapowiedzi są szeroko komentowane i oceniane jako krok w dobrym kierunku, istnieją też wątpliwości:

Procedura legislacyjna może trwać długo — zmiany prawa nie są natychmiastowe, a regulatorzy muszą zważyć różne interesy.
Branża farmaceutyczna będzie prawdopodobnie opierać się na argumentach o wolności słowa (First Amendment) oraz o kosztach dostosowania reklam do nowych wymogów.
W internecie i mediach społecznościowych reklamy się mnożą — nadzór musi być skuteczny, także technologicznie (np. z wykorzystaniem AI) — a to wymaga zasobów. FDA zapowiada użycie technologii do monitorowania reklam, co jest krokiem w stronę nowoczesnego nadzoru.

Dlaczego to ważne dla Polski?

Choć działania FDA dotyczą rynku USA, mają znaczenie globalne. To przykład, że regulacja reklam leków może i powinna być bardziej rygorystyczna. W Polsce również obserwujemy przypadki reklam leków lub suplementów, które prezentują korzyści bez proporcjonalnego przedstawiania ryzyk. Reformy zapowiadane przez FDA mogą być inspiracją dla polskich regulatorów — GIF (Główny Inspektorat Farmaceutyczny) i inne ciała nadzorujące promocję leków mogłyby rozważyć podobne regulacje, zwłaszcza w obszarze reklamy online i influencer marketingu.

Źródło: FDA

Skuteczność leczenia choroby afektywnej dwubiegunowej (ChAD), z którą mierzy się nawet ok. 2 proc. dzieci i młodzieży, zależy przede wszystkim od przywrócenia równowagi biologicznej w ośrodkowym układzie nerwowym. Osiągnąć ją można stosując bezpieczną farmakoterapię – tymczasem jedyny preparat stosowany w monoterapii rekomendowany najmłodszym pacjentom w leczeniu epizodu depresji w przebiegu ChAD przez światowe towarzystwa naukowe nadal czeka w Polsce na refundację.

Choroba afektywna dwubiegunowa to zaburzenie charakteryzujące się występowaniem skrajnych wahań nastroju: od depresji po hipomanię, czyli stan nadmiernej i nieuzasadnionej euforii. Jak w większości tego typu chorób niezwykle istotne dla zdrowia i komfortu życia pacjenta jest uzyskanie prawidłowej diagnozy i rozpoczęcie skutecznego leczenia na możliwie wczesnym etapie. ChAD może wystąpić w każdym wieku, choć zazwyczaj pierwsze objawy obserwowane są już w późnym okresie dojrzewania lub wczesnej dorosłości, częściej przybierając formę epizodów depresji niż hipomanii.

„Bardzo często powtarzam, że pierwszymi i najważniejszymi diagnostami są osoby dorosłe, mające codzienną styczność z nastolatkiem: rodzice, opiekunowie, nauczyciele. Zaalarmowani zmianą jego zachowania, impulsywnością czy pogorszeniem wyników w nauce, powinni nie bać się zgłaszać do specjalistów. Zdecydowanie lepiej się pomylić, niż przeoczyć bardzo poważny problem medyczny” – tłumaczy dr Aleksandra Lewandowska, krajowa konsultant w dziedzinie psychiatrii dzieci i młodzieży.

Życie z chorobą afektywną dwubiegunową wiąże się z koniecznością zachowywania stałej czujności. To także świadomość, że bez przyjmowania właściwych leków, aktywności fizycznej, odpowiedniego snu, utrzymywania rutyny i dbania o siebie mózg może obrócić się przeciwko człowiekowi. Osoby cierpiące na ChAD często zadają sobie pytanie: jaka reakcja emocjonalna jest „prawdziwa” i „uzasadniona”, a jakie reakcje są objawami zaburzenia?

„Wahania nastroju i zmiany w zachowaniu powodują, że osobom z diagnozą choroby afektywnej dwubiegunowej może być trudniej utrzymać stabilne relacje. Dodatkowo nadal utrzymują się liczne uprzedzenia i błędne przekonania związane z zaburzeniami i chorobami psychicznymi, co może utrudniać otwarte szukanie pomocy” – zaznaczają Urszula Szybowicz i dr Katarzyna Gustavsson z Fundacji Nie Widać Po Mnie, zajmującej się psychoedukacją w zakresie zdrowia psychicznego.

Codzienne funkcjonowanie z chorobą afektywną dwubiegunową wymaga stałego leczenia – nie tylko oddziaływań psychospołecznych, lecz także właściwie dobranej terapii farmakologicznej.

„Jeśli lekarz błędnie włączy farmakoterapię depresji, to niestety konsekwencje są bardzo poważne: dochodzi wówczas do nasilenia objawów związanych z chorobą afektywną dwubiegunową. Nieadekwatne czy opóźnione leczenie wiąże się także z pogorszeniem jakości życia, a także gorszą współpracą z pacjentem i rodziną” – wyjaśnia dr Aleksandra Lewandowska.

W farmakologicznym leczeniu choroby afektywnej dwubiegunowej głównym celem jest „uporządkowanie” zakłóconych procesów przekaźnictwa w mózgu: głównie dopaminergicznego, noradrenergicznego i glutaminergicznego. Podstawą jest farmakoterapia, gdyż bez osiągnięcia remisji lub znacznej redukcji objawów niemożliwe jest wdrożenie odpowiedniego oddziaływania psychospołecznego – pacjent nie jest w stanie współpracować ze specjalistami.

Szacuje się, że z ChAD na co dzień mierzy się od 3 do 5 proc. populacji ogólnej i około 2 proc. dzieci oraz młodzieży. Przez dekady zaburzenia takie jak depresja, psychoza czy choroba afektywna dwubiegunowa były bagatelizowane i stygmatyzowane, tymczasem cierpiący na nie pacjenci posiadają takie samo prawo do uniknięcia swoistej „odysei diagnostycznej” oraz dostępu do skutecznego leczenia opartego na najbardziej aktualnej wiedzy medycznej, jak wszyscy inni.

Jednak nawet w przypadku trafnej i szybkiej diagnozy najmłodsi polscy pacjenci i ich bliscy zderzają się z olbrzymim problemem, ponieważ lek skuteczny w leczeniu epizodów depresji (czyli tych najczęstszych w ChAD) u dzieci nie doczekał się wciąż w naszym kraju refundacji.

Chodzi o jedyny zarejestrowany przez FDA (Agencja Żywności i Leków – przyp. red.) preparat zawierający cząsteczkę czynną lurazydon, rekomendowany przez towarzystwa naukowe do leczenia epizodów depresji w przebiegu choroby afektywnej dwubiegunowej już od 10. roku życia. Obarczony jest on najmniejszym ryzykiem objawów niepożądanych, ponieważ ma znikomy wpływ na przyrost masy ciała oraz na układ sercowo-naczyniowy.

Obecnie refundacja obejmuje kilka preparatów stosowanych w epizodach maniakalnych oraz epizodach mieszanych, jednak żaden z nich nie jest przeznaczony do stosowania w epizodach depresji u pacjentów młodzieżowych w przebiegu ChAD, czyli na etapie, kiedy „włączenie” farmakoterapii jest bezwzględnie wskazane. I choć psychiatrzy zalecają preparat zawierający lurazydon, to bez refundacji jego cena dla większości rodzin jest zbyt wysoka.

„W przypadku dorosłych pacjentów w leczeniu epizodów depresji w chorobie afektywnej dwubiegunowej mamy jeszcze kilka preparatów, które są rekomendowane, mają rejestrację i refundację. W przypadku dzieci jednak takie alternatywy po prostu nie istnieją” – dodaje krajowa konsultant w dziedzinie psychiatrii dziecięcej i młodzieżowej.

Co istotne, omawiany preparat doczekał się rejestracji w Unii Europejskiej, a nawet objęcia refundacją polskiego Funduszu, tyle że przy leczeniu schizofrenii u dzieci od 13. roku życia. W chorobie afektywnej dwubiegunowej powszechnie stosuje się go w Stanach Zjednoczonych. O podobne rozszerzenie jego dostępności apelują dziś polscy lekarze i pacjenci z ChAD.

„Pomimo postępu w ostatnich latach Polska wciąż ma obszary wymagające poprawy, jeśli chodzi o sytuację osób cierpiących na ChAD. Przede wszystkim chodzi o kwestię innowacji w leczeniu, które wciąż są w naszym kraju dostępne z opóźnieniem lub w ograniczonym zakresie” – ocenia dr Katarzyna Gustavsson.

Eksperci zgodnie podkreślają, że szansa na podjęcie skutecznego leczenia nie może zależeć od kodu pocztowego, zamożności czy wieku pacjenta. Rozpoczęcie farmakoterapii w wieku rozwojowym to inwestycja w ich przyszłość, w komfortową i normalną dorosłość. A w kalendarzu nie ma lepszego momentu na przypomnienie potrzeb i oczekiwań również najmłodszych pacjentów niż przypadający na 30 marca Światowy Dzień Choroby Afektywnej Dwubiegunowej.

„Środowisko lekarskie nieustannie apeluje o zniesienie barier prawnych i finansowych, uniemożliwiających większości rodzin borykających się z ChAD dostępu do odpowiedniej terapii” – konkluduje dr Aleksandra Lewandowska.

źródło: PAP MediaRoom

Ważny krok dla polskiego sektora biotechnologicznego. Komisja Europejska zatwierdziła pierwszy na świecie biopodobny natalizumab wykorzystywany w leczeniu stwardnienia rozsianego. Decyzja Komisji została ogłoszona na podstawie pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA), zalecającą Komisji Europejskiej wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w krajach UE biopodobnego natalizumabu. Lek został w całości opracowany i jest produkowany przez Polpharma Biologics. Decyzja Komisji Europejskiej oraz wcześniejsza akceptacja przez FDA umożliwi dostępność leku już nie tylko na amerykańskim, ale również europejskim rynku. Prawa do dystrybucji zostały przekazane firmie Sandoz – partnerowi komercyjnemu Polpharma Biologics.

Natalizumab opracowany i produkowany przez Polpharma Biologics jest pierwszym na świecie lekiem biopodobnym do leku referencyjnego Tysabri®^[1]. Został dopuszczony do obrotu w Europie jako pojedyncza terapia modyfikująca przebieg choroby (DMT) u dorosłych z wysoce aktywnym rzutowo-remisyjnym stwardnieniem rozsianym (RRMS). Jest to postępująca, przewlekła i zapalna choroba neurodegeneracyjna ośrodkowego układu nerwowego, która może mieć duży wpływ na mobilność pacjenta i wymaga leczenia przez całe życie.

W sierpniu 2023 roku biopodobny natalizumab otrzymał certyfikację od FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków). Pozytywna decyzja kolejnej agencji rejestracyjnej to milowy krok dla całego sektora biotechnologii medycznej w Polsce. Biopodobny natalizumab został opracowany w Polsce, a teraz otwierają się możliwości w zakresie jego dostępności na światowych rynkach.

– Polski sektor biotechnologii medycznej nabiera teraz dużo większego znaczenia. Pokazaliśmy na globalnym rynku, że w naszym kraju można tworzyć leki biopodobne i produkować je na globalne rynki. Stworzyliśmy odpowiednie warunki laboratoryjno-produkcyjne, a pracownikom umożliwiliśmy pozyskanie specjalistycznych kompetencji. Teraz mamy tego efekt: po raz kolejny uzyskaliśmy zgody na dopuszczenie na rynek od dwóch kluczowych agencji regulacyjnych, EMA i FDA – mówi Piotr Korycki, Prezes Zarządu Polpharma Biologics w Polsce.

– Substancją aktywną leku Tyruko^®jest biopodobne przeciwciało monoklonalne o nazwie natalizumab. Jest ono wytwarzane przez komórki ssacze i ma bardzo skomplikowaną strukturę. Wymaga ona od biotechnologów specjalistycznych umiejętności, a sam proces opracowania leku biologicznego trwa wiele lat. Sierpniowa zgoda na dopuszczenie do obrotu przez FDA, a teraz pozytywna decyzja Komisja Europejskiej potwierdzają, że stawiliśmy czoła wyzwaniu. Teraz z niecierpliwością patrzymy w przyszłość i pracujemy nad rozwojem kolejnych leków biopodobnych – dodaje dr Rafał Derlacz, Dyrektor Programu odpowiedzialny za rozwój biopodobnego natalizumabu w Polpharma Biologics.

Biopodobny natalizumab został opracowany, a następnie rozwijany przez naukowców, biotechnologów, klinicystów i ekspertów ds. rejestracji pracujących w zespołach Polpharma Biologics. Firma jest odpowiedzialna za rozwój i produkcję leku a wyłączne prawa do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku, na podstawie umowy licencyjnej, ma firma Sandoz.

Akceptacja EMA jest ważna we wszystkich krajach członkowskich, a także tych należących do Europejskiego Obszaru Gospodarczego: Islandii, Liechtensteinu, Norwegii oraz Irlandii Północnej.

Natalizumab to drugi po ranibizumabie^[2] lek biopodobny produkowany przez Polpharma Biologics zatwierdzony przez EMA i FDA. Firma koncentruje się na rozwoju leków biologicznych, które poszerzają dostęp do terapii chorób przewlekłych z zakresu m.in. neurologii, immunologii, okulistyki i innych chorób przewlekłych.

Informacje o firmie Polpharma Biologics:

Polpharma Biologics jest międzynarodową grupą biotechnologiczną, która prowadzi zintegrowaną działalność w Unii Europejskiej (UE) i specjalizuje się w opracowywaniu oraz produkcji leków biopodobnych stosowanych w leczeniu szeregu schorzeń w głównych obszarach terapeutycznych. W sierpniu 2023 Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziłda biopodobny natalizumab na terenie U.S. W 2022 roku EMA i FDA zatwierdziły biopodobny ranibizumab² (stosowany w leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej i wspólnie opracowany z firmą FORMYCON), który dostarczany jest dla partnerów komercyjnych z Centrum Rozwoju i Produkcji Polpharma Biologics w Gdańsku.

Programy prowadzone w Polpharma Biologics rozpoczynają się od opracowania linii komórkowych i przechodzą przez kolejne etapy rozwoju technicznego i klinicznego po produkcję na skalę komercyjną. W ten sposób leki są przygotowywane do celów przyszłej współpracy komercyjnej z globalnymi firmami farmaceutycznymi. Polpharma Biologics posiada wiedzę specjalistyczną w zakresie opracowywania i produkcji leków w oparciu o mikrobiologiczne i ssacze systemy ekspresyjne.

Dwa Centra Rozwoju i Produkcji w Polsce (Gdańsk i Warszawa-Duchnice) oraz Centrum Rozwoju Linii Komórkowych w Holandii (Utreht) pozwalają stwarzać spółce Polpharma Biologics szerokie możliwości rozwoju dla specjalistów z dziedziny biotechnologii.

Więcej informacji na stronie www.polpharmabiologics.com.

^[1] Tysabri® to zastrzeżony znak towarowy firmy Biogen MA Inc.

^[2] Biopodobny ranibizumab do leku referencyjnego Lucentis®. Lucentis® to zastrzeżony znak towarowy firmy Genentech Inc.
źródło: Polpharma

Polpharma Biologics opracowała pierwszy na świecie lek biopodobny do natalizumabu, który otrzymał certyfikację Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). To preparat wykorzystywany w leczeniu stwardnienia rozsianego i choroby Leśniowskiego-Crohna. Polpharma Biologics opracowała cały proces rozwoju leku budując jednocześnie infrastrukturę pozwalającą na jego produkcję w przemysłowej skali. – Polska myśl biotechnologiczna zyskuje światową rangę. Dla nas to dowód, że nasz kraj ma kompetencje i infrastrukturę, aby być liczącym się partnerem na globalnym rynku biotechnologicznym – mówi Piotr Korycki, prezes Polpharma Biologics w Polsce. Prawo do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku zostało przekazane firmie Sandoz.

Biopodobny natalizumab, opracowany przez Polpharma Biologics jest pierwszym zatwierdzonym na świecie lekiem biopodobnym do leku referencyjnego Tysabri®.^[1] Lek będzie mógł być stosowany w leczeniu wszystkich nawracających odmian stwardnienia rozsianego, m.in. klinicznie izolowanego zespołu (CIS), nawracająco-remisyjnego stwardnienia rozsianego (RRMS) oraz choroby Leśniowskiego-Crohna u dorosłych.

Biopodobny natalizumab został opracowany tak, aby miał taką samą drogę podania (podanie dożylne – i.v.), schemat dawkowania, jak w przypadku leku referencyjnego. Został od podstaw opracowany, a następnie rozwijany przez naukowców, biotechnologów, klinicystów i ekspertów ds. rejestracji Polpharma Biologics. Polpharma Biologics jest odpowiedzialna za rozwój i produkcję leku. Wyłączne prawa do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku, na podstawie umowy licencyjnej, ma firma Sandoz.

Proces uzyskania certyfikacji FDA jest jednym z najbardziej rygorystycznych i wymaga spełnienia licznych kryteriów. – Decyzja FDA to efekt determinacji i gigantycznego wysiłku naszych zespołów badawczych. To także sukces polskiego sektora biotechnologicznego. Stworzyliśmy w kraju kompetencje związane z rozwojem leków biopodobnych. Dzięki tej pracy wyspecjalizowaliśmy najwyższej klasy ekspertów zajmujących się opracowaniem i produkcją przeciwciał monoklonalnych. Ten historyczny moment może być kołem zamachowym dla polskiej biotechnologii. To również jasny sygnał dla globalnego rynku: w Polsce są opracowywane i produkowane leki biologiczne – mówi Piotr Korycki, Prezes Zarządu Polpharma Biologics w Polsce.

Rynek biotechnologii medycznej nie tylko w Polsce, ale i na świecie rozwija się bardzo dynamicznie. Polska ma szansę stać się liderem tego sektora, a kolejne certyfikaty FDA są tego dowodem. Natalizumab to drugi po ranibizumabie* lek biopodobny produkowany przez Polpharma Biologics zatwierdzony przez FDA.

– Już teraz wytwarzamy leki nie tylko w bakteryjnych systemach ekspresyjnych, ale też z wykorzystaniem komórek ssaczych. Przeciwciała monoklonalne uzyskiwane w komórkach ssaczych są zdecydowanie trudniejsze w rozwoju ze względu na skomplikowaną strukturę, ale to właśnie dzięki takiej strukturze mogą być wykorzystywane w leczeniu wielu chorób, o których do niedawna mówiliśmy że są nieuleczalne. Dlatego z niecierpliwością patrzymy w przyszłość i pracujemy nad rozwojem kolejnych leków biopodobnych – dodaje dr Rafał Derlacz, Dyrektor Programu odpowiedzialny za rozwój biopodobnego natalizumabu w Polpharma Biologics.

Stwardnienie rozsiane jest postępującą, przewlekłą, zapalną chorobą neurodegeneracyjną ośrodkowego układu nerwowego, która może mieć duży wpływ na życie osób dotkniętych chorobą i wymaga leczenia przez całe życie.^[2] Statystycznie blisko połowa wszystkich pacjentów w ciągu dekady od diagnozy musi zaprzestać wykonywania pracy. Po 15 latach pacjenci potrzebują urządzeń, które wspomagają chodzenie, a po 25 latach wielu z nich nie jest w stanie chodzić.^[3]

*Biopodobny ranibizumab do leku referencyjnego Lucentis®. Lucentis® to zastrzeżony znak towarowy firmy

Informacje o firmie Polpharma Biologics:

Polpharma Biologics jest międzynarodową grupą biotechnologiczną, która prowadzi zintegrowaną działalność w Unii Europejskiej (UE) i specjalizuje się w opracowywaniu oraz produkcji leków biopodobnych stosowanych w leczeniu szeregu schorzeń w głównych obszarach terapeutycznych. W lipcu 2023 Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał rekomendację dla Komisji Europejskiej do dopuszczenia do obrotu biopodobnego natalizumabu na rynkach UE. W 2022 roku EMA i FDA zatwierdziły biopodobny ranibizumab (stosowany w leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej i wspólnie opracowany z firmą FORMYCON), który dostarczany jest dla partnerów komercyjnych z Centrum Rozwoju i Produkcji Polpharma Biologics w Gdańsku.

Programy prowadzone w Polpharma Biologics rozpoczynają się od opracowania linii komórkowych i przechodzą przez kolejne etapy rozwoju technicznego i klinicznego do produkcji na skalę komercyjną. W ten sposób leki są przygotowywane do celów przyszłej współpracy komercyjnej z globalnymi firmami farmaceutycznymi. Polpharma Biologics posiada wiedzę specjalistyczną w zakresie opracowywania i produkcji leków w oparciu o mikrobiologiczne i ssacze systemy ekspresyjne.

Centrum rozwoju linii komórkowych w Holandii oraz dwa Centra Rozwoju i Produkcji w Polsce (Gdańsk i Warszawa-Duchnice) pozwalają stwarzać spółce Polpharma Biologics szerokie możliwości rozwoju dla specjalistów z dziedziny biotechnologii.

Więcej informacji na stronie www.polpharmabiologics.com.

^[1] Tysabri® to zastrzeżony znak towarowy firmy Biogen MA Inc.

^[2] MS International Federation. What is MS? October 2021. Available from: https://www.msif.org/about-ms/what-is-ms/ [Accessed June 2023]

^[3] Cohen JA, Rudick RA. Aspects of multiple sclerosis that relate to trial design and clinical management. In: Cohen JA, Rudick RA, Third ed. Multiple sclerosis therapeutics. Boca Raton, FL: Taylor & Francis, 2007

źródło: Polpharma

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek tofersen w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (z ang. amyotrophic lateral sclerosis, ALS) związanego z mutacją w genie SOD1 w przyspieszonej procedurze rejestracyjnej – To pierwszy lek ukierunkowany na genetyczną przyczynę ALS i znaczący postęp naukowy w leczeniu tej choroby.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała w przyspieszonej procedurze lek tofersen na podstawie redukcji stężenia neurofilamentów będących markerem neurodegeneracji¹

Stwardnienie zanikowe boczne związane z mutacją w genie kodującym enzym dysmutazę ponadtlenkową 1 (SOD1) jest wyniszczającą, prowadzącą do śmierci² ultrarzadką, genetyczną postacią ALS^3-4, z którą w USA żyje około 330 osób⁵

Biogen ogłosił, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała tofersen w dawce 100 mg/15 ml podawanej dokanałowo w leczeniu osób dorosłych chorujących na stwardnienie zanikowe boczne (z ang. amyotrophic lateral sclerosis, ALS) związane z mutacją w genie dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1). Wskazanie to zostało zatwierdzone w procedurze przyspieszonej ścieżki rejestracyjnej w oparciu o zmniejszenie stężenia łańcuchów lekkich neurofilamentów w osoczu obserwowane u pacjentów leczonych tofersenem. Neurofilamenty to białka, które są uwalniane z neuronów w momencie ich uszkodzenia, co czyni je markerem neurodegeneracji.⁶

Kontynuacja rejestracji w tym wskazaniu może być uzależniona od weryfikacji korzyści w trwającym obecnie badaniu potwierdzającym, tj. badaniu 3 fazy ATLAS nad tofersenem stosowanym u osób z przedobjawowym SOD1-ALS.¹

„Od ponad dekady Biogen koncentruje swoje prace naukowo-badawcze na poszukiwaniu metod leczenia ALS. Chcę podziękować naukowcom oraz całej społeczności ALS – wszyscy oni pracowali niestrudzenie, aby stworzyć tę jedyną w swoim rodzaju terapię dla osób z SOD1-ALS” – powiedział Christopher A. Viehbacher, prezes i dyrektor generalny Biogen. – „Dzisiejszy dzień to również kluczowy moment w badaniach nad ALS, ponieważ po raz pierwszy uzyskaliśmy konsensus dotyczący tego, że stężenie neurofilamentów może być stosowane jako marker zastępczy, który z dużym prawdopodobieństwem może przewidywać korzyści kliniczne wynikające z leczenia SOD1-ALS. Wierzymy, że ten ważny postęp naukowy jeszcze bardziej przyspieszy rozwój innowacyjnych leków na ALS.”

Tofersen jest pierwszą zatwierdzoną terapią ukierunkowaną na genetyczną przyczynę ALS.¹ Spółka Biogen współpracowała z Ionis Pharmaceuticals nad wczesnym rozwojem leku.

„Odkąd 30 lat temu zidentyfikowano mutacje w genie SOD1, jako jedną z przyczyn ALS, społeczność pacjentów z rodzinną postacią stwardnienia zanikowego bocznego poszukiwała terapii ukierunkowanych molekularnie. Rodzinom, które z powodu tej wyniszczającej choroby traciły swoich członków w szczytowym okresie życia, pokolenie po pokoleniu, tofersen oferuje terapię ukierunkowaną na podstawową przyczynę SOD1-ALS. Dzisiejszy dzień to ważny moment w badaniach nad stwardnieniem zanikowym bocznym, ponieważ tofersen jest pierwszym lekiem na ALS zatwierdzonym na podstawie biomarkera” – powiedziała Jean Swidler, przewodnicząca Genetic ALS & FTD: End the Legacy (Genetyczne ALS i FTD: Kres dziedzictwa). – „Jesteśmy szczęśliwi, będąc świadkami tworzenia nowych terapii – teraz, gdy zrozumiano, że obniżenie poziomu neurofilamentów dostarcza istotnych dowodów oddziaływania leczenia na proces neurodegeneracyjny”.

Skuteczność tofersenu oceniano w 28-tygodniowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu klinicznym u pacjentów w wieku od 23 do 78 lat z osłabieniem spowodowanym ALS i mutacją w genie SOD1 potwierdzoną przez laboratorium centralne. W ciągu 24 tygodni stu ośmiu (108) chorych zrandomizowano w stosunku 2:1 do leczenia tofersenem w dawce 100 mg (n=72) lub placebo (n=36) (3 dawki nasycające, a następnie 5 dawek podtrzymujących). Dozwolone było jednoczesne stosowanie ryluzolu i (lub) edarawonu, wyjściowo 62% pacjentów przyjmowało ryluzol, zaś 8% pacjentów przyjmowało edarawon.¹

W ciągu 28 tygodni uczestnicy badania VALOR należący do populacji objętej analizą pierwotną (n=60), którym podawano tofersen doświadczyli spowolnienia utraty sprawności mierzonej skalą ALSFRS-R (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z uczestnikami w grupie otrzymującej placebo, choć różnica pomiędzy grupami nie była znamienna statystycznie (skorygowana różnica średnich tofersen – placebo [95% CI] 1,2 [-3,2, 5,5]). W ogólnej populacji z zamiarem leczenia (ITT) (n=108) u uczestników leczonych tofersenem wystąpiło 55% zmniejszenie stężenia NfL w osoczu w porównaniu z 12% wzrostem u uczestników otrzymujących placebo (różnica średnich geometrycznych współczynników dla tofersenu do placebo: 60%; nominalne p<0,0001). Ponadto poziom białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym, pośrednia miara oddziaływania leczenia, został zmniejszony o 35% w grupie leczonej tofersenem w porównaniu z 2%
w analogicznej grupie otrzymującej placebo (różnica średnich geometrycznych współczynników dla tofersenu do placebo: 34%; nominalne p<0,0001).¹

W analizie okresowej przeprowadzonej po 52 tygodniach u uczestników, którzy ukończyli badanie VALOR i zostali włączeni do badania kontynuacyjnego prowadzonego metodą otwartej próby (Open Label Extension, OLE), zaobserwowano zmniejszenie stężenia NfL u uczestników otrzymujących wcześniej placebo, którzy rozpoczęli leczenie tofersenem w badaniu OLE, podobne do zmniejszenia obserwowanego u uczestników leczonych tofersenem w badaniu VALOR. W porównaniu z placebo/opóźnionym rozpoczęciem leczenia, wcześniejsze rozpoczęcie stosowania leku wiązało się z tendencją do zmniejszenia, pogarszania się pomiarów z zakresie funkcji klinicznych (ALSFRS-R), siły oddechowej (przewidywany odsetek pojemności życiowej mierzonej w manewrze wolnym) i siły mięśniowej (pomiar HHD – megascore dynamometrii ręcznej), choć nie były one istotne statystycznie. Tofersen wiązał się również z nieistotnym statystycznie trendem w kierunku zmniejszenia ryzyka zgonu lub konieczności stałego korzystania z wentylacji mechanicznej. Analizy eksploracyjne powinny być interpretowane z ostrożnością, biorąc pod uwagę ograniczenia danych zebranych poza kontrolowanym badaniem, które mogą podlegać wpływowi zmiennych zakłócających.¹

Zatwierdzenie leku tofersen opiera się na 12-miesięcznych zintegrowanych wynikach badania VALOR oraz badania OLE, porównujących wcześniejsze rozpoczęcie podawania tofersenu (na początku badania VALOR) z opóźnionym rozpoczęciem podawania tofersenu (sześć miesięcy później, w OLE), które zostały opublikowane w The New England Journal of Medicine.⁷

„Obserwowałem pozytywny wpływ tofersenu na spowolnienie postępu ALS u osób z mutacjami w genie SOD1” – powiedział dr n. med. Timothy M. Miller, główny badacz w badaniach klinicznych nad tofersenem i współzarządzający ALS Center w Washington University School of Medicine w St. Louis. –

Zatwierdzenie leku przez FDA daje mi nadzieję, że osoby żyjące z tą rzadką formą ALS mogą doświadczyć zmniejszenia spadku siły, funkcji klinicznych i funkcji oddechowych.”

Nieustanne zaangażowanie firmy Biogen w walkę z ALS

Od ponad dekady firma Biogen jest zaangażowana w rozwój badań nad ALS, aby zapewnić głębsze zrozumienie wszystkich form tej choroby. Biogen kontynuuje pionierskie inwestycje w badania, pomimo podjęcia trudnej decyzji o zaprzestaniu w 2013 r. rozwoju prac nad lekiem na ALS będących już w zaawansowanym stadium. Biogen zastosował istotne wnioski w swoim portfolio aktywów dla genetycznych i innych form ALS w celu zwiększenia prawdopodobieństwa wprowadzenia potencjalnej terapii dla pacjentów, którzy jej potrzebują. Obejmują one ocenę genetyczną w celu potwierdzenia celu terapeutycznego w określonych populacjach pacjentów, poszukiwanie najodpowiedniejszych metod dla każdego celu i stosowanie czułych klinicznych punktów końcowych. Oprócz produktu tofersen spółka posiada szereg leków będących przedmiotem badań, w obszarze leczenia ALS, w tym cząsteczkę BIIB105.

Bibliografia

Tofersen Prescribing Information, Cambridge, MA: Biogen.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Available at: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/amyotrophic-lateral-sclerosis-als. Accessed: April 2023.
Frederiksen SD, Avramović V, Maroilley T, et al. Rare disorders have many faces: in silico characterization of rare disorder spectrum. Orphanet J Rare Dis. 2022 Feb 22;17(1):76. doi: 10.1186/s13023-022-02217-9.
Hee SW, Willis A, Tudur Smith C, et al. Does the low prevalence affect the sample size of interventional clinical trials of rare diseases? An analysis of data from the aggregate analysis of clinicaltrials.gov. Orphanet J Rare Dis. 2017 Mar 2;12(1):44. doi: 10.1186/s13023-017-0597-1.
Brown CA, Lally C, Kupelian V, Flanders WD. Estimated Prevalence and Incidence of Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 and C9orf72 Genetic Variants. Neuroepidemiology. 2021;55(5):342-353. doi: 10.1159/000516752. Epub 2021 Jul 9.
Yuan A, Rao MV, Veeranna, Nixon RA. Neurofilaments and Neurofilament Proteins in Health and Disease. Cold Spring Harb Perspect Biol. 2017;9(4):a018309.
Miller TM, Cudkowicz ME, Genge A, et al. Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS. N Engl J Med. 2022;387:1099-110. doi: 10.1056/NEJMoa2204705.
Akcimen F, Lopez ER, Landers JE, et al. Amyotrophic lateral sclerosis: translating genetic discoveries into therapies. Nat Rev Genet. 2023. https://doi.org/10.1038/s41576-023-00592-y

źródło: Biogen

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (ang. FDA) zatwierdziła CIMERLI™ (ranibizumab-eqrn), lek biopodobny (FYB201) do leku Lucentis®. FYB201 został opracowany przez Bioeq, spółkę joint venture pomiędzy Polpharma Biologics i firmą Formycon. Eksperci Polpharma Biologics uczestniczyli w pracach nad transferem procesu i metod analitycznych oraz ich walidacją. Za komercjalizację leku w USA jest odpowiedzialny Coherus BioSciences, Inc.

CIMERLI™ (ranibizumab-eqrn) został dopuszczony do leczenia wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (ang. nAMD) i innymi poważnymi chorobami oka, takimi jak cukrzycowy obrzęk plamki żółtej (ang. DME), retinopatia cukrzycowa proliferacyjna (ang. PDR), obrzęk plamki w przebiegu zakrzepu naczyń siatkówki (pnia siatkówki żyły środkowej, ang. CRVO i/lub gałęzi siatkówki żyły środkowej, ang. BRVO) oraz neowaskularyzacja naczyniówkowa (ang. CNV). CIMERLI™ (ranibizumab-eqrn) jest pierwszym biopodobnym produktem leczniczym zatwierdzonym do leczenia we wszystkich pięciu wskazaniach zarejestrowanych dla leku Lucentis®, który dodatkowo otrzymał status „zastępowalności” (ang. interchangeability)[i]. Skuteczność i bezpieczeństwo leku zostały potwierdzone w badaniu III fazy Columbus AMD i okazały się porównywalne z lekiem referencyjnym.[ii]

Udział Polpharma Biologics w pracach nad rozwojem leku biopodobnego ranibizumab to osiągnięcie firmy, ale także znaczący krok w rozwoju całego polskiego sektora biotechnologicznego. Przepływ wiedzy pomiędzy ekspertami z doświadczeniem w globalnych firmach a krajowymi specjalistami, budowanie kompetencji związanych z opracowaniem leków biologicznych takich jak: rozwój, transfer i walidacja procesów oraz metod analitycznych wraz ze zwiększaniem skali procesu to zagadnienia ważne dla budowy i rozwoju polskiej biotechnologii.

– Współpraca przy rozwoju leków biologicznych, które otrzymują zatwierdzenie FDA to wzmocnienie naszej wiarygodności jako partnera dla najbardziej wymagających, globalnych firm farmaceutycznych. Wykorzystując nasze doświadczenie możemy brać udział w rozwoju leków biopodobnych spełniających najsurowsze wymagania jakościowe. – powiedział Michael Soldan, CEO Grupy Polpharma Biologics.

* CIMERLI™ is a trademark of Coherus BioSciences, Inc.

** Lucentis® is a registered trademark of Genentech Inc.

Dowiedz się więcej na www.polpharmabiologics.com

[i] U.S. Food and Drug Administration (FDA) website. Available from: https://www.fda.gov/

[ii] Science Direct: Efficacy and Safety of Biosimilar FYB201 Compared with Ranibizumab in Neovascular Age-Related Macular Degeneration – ScienceDirect
źródło komunikat

* CIMERLI™ is a trademark of Coherus BioSciences, Inc.

** Lucentis® is a registered trademark of Genentech Inc.

Dowiedz się więcej na www.polpharmabiologics.com

[i] U.S. Food and Drug Administration (FDA) website. Available from: https://www.fda.gov/

[ii] Science Direct: Efficacy and Safety of Biosimilar FYB201 Compared with Ranibizumab in Neovascular Age-Related Macular Degeneration – ScienceDirect
źródło komunikat

W czerwcu Światowa Organizacja Zdrowia opublikowała przygotowane na podstawie dostępnej wiedzy oświadczenie (które jednak nie jest zaleceniem odnośnie zdrowia publicznego). Eksperci z WHO stwierdzają, że istniejąca już preparaty nadal dają silną ochronę przed ciężką postacią choroby wywoływanej przez wszystkie poznane dotąd warianty. Zaznaczają więc, że priorytet stanowi szczepienie podstawowe wzbogacone o dawkę przypominającą. Jednocześnie zauważają, że spadła ochrona przeciw objawowym zakażeniom.

Firmy pracują nad preparatami przeciwko nowym wariantom koronawirusa. Według FDA mają one uwzględniać nowe typu szczepu Omikron, tak aby mogły działać jesienią. Eksperci mają różne wątpliwości, a prognozy odnośnie rozwoju sytuacji obarczone są niepewnością.

Jak podaje Światowa Organizacja Zdrowia, na świecie, tygodniowo notuje się ponad 6,5 mln zakażeń SARS-CoV-2 i ponad 12,5 tys. zgonów z powodu COVID-19. Genetyczne badania wskazują, że niemal za wszystkie infekcje odpowiada wariant Omikron.

Tymczasem obecnie dostępne szczepionki opierają się na pierwotnym wariancie. Jedno z pytań, które zadają naukowcy, lekarze oraz zwykli ludzie jest takie – czy szczepienia chronią przed Omikronem? To jak dotąd najbardziej genetycznie odległy wariant od pierwotnego wirusa, przez co najłatwiej jest mu ominąć uzyskane wcześniej zdolności obronne organizmu. Na szczęście – w przeciwieństwie do poprzednich wariantów -rzadziej atakuje dolne drogi oddechowe, a przebieg covidu jest częściej łagodniejszy, choć może być – jak każda infekcja jakimkolwiek patogenem – dużym zagrożeniem dla tych ludzi, którzy mają poważne problemy zdrowotne.

Drugie pytanie brzmi – co dalej w sprawie szczepień, jeśli wirus dalej będzie ewoluował?

Zaszczepiłeś się? Wciąż jesteś chroniony

Nadal ciężką postacią infekcji najbardziej są zagrożeni ludzie starsi, schorowani, czy z osłabioną odpornością. Omikron zakaża przy tym szczególnie łatwo – to zła wiadomość. Jest jednak też i dobra, o której była mowa wyżej – wariant ten zwykle powoduje łagodniejszy przebieg choroby, niż wcześniejsze. Biorąc pod uwagę dostępne dane specjaliści z WHO uważają, iż należy rozważyć wprowadzenie nowych szczepionek, które mogłyby także pomagać w obliczu przyszłych wariantów.

Potrzebne nowe preparaty?

Wielu naukowców uważa, że szczepionki należy dostosować do nowych realiów. „Myślę, że już czas. Wirus się zmienia i to, co działało przed dwoma laty, może nie być skuteczne w przypadku nowych wariantów” – w rozmowie z „Nature” stwierdziła Meagan Deming, wirusolog z University of Maryland w Baltimore. Jednak zdaniem jej i wielu innych specjalistów zadanie będzie trudne, m.in. ze względu na możliwość pojawienia się nowych wariantów. „Mam obawy z powodu tak dużej koncentracji na Omikronie i zakładania, że to z nim będziemy sobie musieli radzić w przyszłości. Wielokrotnie już w takich przypadkach się myliliśmy” – powiedziała prof. Penny Moore z University of the Witwatersrand w Johannesburgu.

Niestety, jeśli chodzi o przyszłe warianty, to wszelkie prognozy na temat czasu ich pojawienia się, zasięgu oraz reakcji na nie układu odpornościowego obarczone są wysoką niepewnością. Potrzebne mogą się okazać szczepionki działające szeroko – na przeszłe, obecne i w miarę możliwości przyszłe warianty – podkreślają naukowcy. Prace nad ulepszonymi szczepionkami są już prowadzone, choć dotyczą właśnie Omikronu.

Np. Moderna z obiecującymi wynikami bada preparaty z dwiema wersjami białka kolca koronawirusa – pierwotnego wariantu i BA.1. (jeden z podwariantów Omikron). Pfizer i Novavax także testują szczepionki oparte na wariancie Omikron. Jednocześnie nie wszyscy uważają, że prezentowane dotąd korzyści są warte kosztów.

„Pytanie, nad którym muszą pochylić się doradcy FDA jest takie, czy skromny wzrost ochrony wystarczy, aby usprawiedliwić drogą i złożoną zmianę składu szczepionek” – powiedziała dla „Nature” prof. Moore. – „W danych Pfizera i Moderny nie widziałam niczego, co by jednoznacznie usprawiedliwiało zmianę kompozycji preparatów na wycelowaną w Omikron” – dodała.

Tymczasem specjaliści z National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) mają niedługo zaprezentować pierwsze wyniki testów szczepionek opartych na wielu znanych wariantach SARS-CoV2. Zawierają one mRNA opracowane przez firmy Pfizer, Moderna oraz eksperymentalne białko firm Sanofi oraz GSK. Prowadzący te badania specjaliści liczą, że wyniki wskażą najlepsze kombinacje.

FDA wytycza drogę

Kierunek prac niedawno nakreśliła amerykańska FDA – 30 czerwca eksperci Agencji wydali zalecenia producentom szczepionek. Według tych rekomendacji, firmy powinny tak zmodyfikować swoje preparaty, aby działały one również na białko kolca nowych podwariantów omikron BA4/5. Takie biwalentne szczepionki miałyby być użyte jesienią.

Niektórzy naukowcy mają wątpliwości co do sukcesu nowych preparatów. „Dane udostępnione przez Modernę pokazują, że osoby po czwartej dawce w postaci preparatu o podwójnym działaniu mają więcej przeciwciał neutralizujących wariant Omikron niż osoby, które przyjęły czwartą dawkę konwencjonalnej szczepionki. Dane te wskazują, że ochrona przeciw wariantowi Omikron jest lepsza przy podwójnej szczepionce. Jednak nie można tych danych wykorzystać do określenia, jak skuteczny ten preparat będzie przeciwko zakażeniom i ciężkim postaciom choroby” – powiedział prof. Carsten Watzl, sekretarz generalny Niemieckiego Towarzystwa Immunologicznego serwisowi Medscape.

„Po czwartej dawce ludzie nadal mają więcej neutralizujących przeciwciał skierowanych przeciw pierwotnemu wirusowi, niż przeciw Omikronowi, choć ochrona przeciw niemu uległa poprawie. Z kolejnej strony – ochrona nie jest tak dobra jak przeciw zakażeniom wcześniejszymi wariantami” – podkreśla ekspert.

Sytuacja jest więc co najmniej zawiła. A do tego szybko ewoluuje, co np. pokazują zmieniające się proporcje zakażeń różnymi podwariantami Omikrona. Jak zwraca uwagę ekspert, „wirus ponownie jest szybszy od produkcji szczepionek”.

Trzeba w tym miejscu pochwalić FDA, która zaleciała prace nad preparatami przeciw nowym podwariantom omikrona – BA.4 i BA.5. Choć, jak przypomina dr Watzl, nawet szczepionka przeciw BA.1 miałaby sens, ponieważ podwarianty wirusa mniej różnią się od siebie niż warianty wirusa. Ideałem byłoby uzyskanie odporności niezależnej od wariantu, ale trudno powiedzieć, czy się to uda.

Szczepienia głównie dla starszych i chorych?

Czy więc trzeba spodziewać się kolejnych szczepień na jesieni? Według wypowiadającego się dla „Medscape” prof. Andreasa Radbrucha, dyrektora niemieckiego Centrum Badań nad Chorobami Reumatycznymi w Berlinie ,następna dawka przypominająca zwiększy głównie krótkoterminową, trwającą kilka miesięcy odporność przeciw zakażeniom.

Z kolei prof. Watzl stwierdza:

„Jeśli chodzi o ludzi przed 60. rokiem życia, ze zdrowym układem odpornościowym, nie widzę powodu podawania im czwartej dawki szczepienia. Jednak osoby z osłabioną odpornością i starsze nadal są bardziej zagrożone poważną chorobą” – dodaje.

Tyle wiadomo na dzisiaj. Trzeba pamiętać, że o ile takie informacje mogą pomóc w zorientowaniu się w sytuacji, nie zastąpią one konsultacji medycznej, do której zachęcamy przed podjęciem decyzji o szczepieniu lub rezygnacji z niego.

Bibliografia:

Informacje WHO odnośnie obecnej sytuacji pandemicznej

Ogłoszenie WHO na temat szczepionek w odniesieniu do nowych wariantów wirusa

Witryna Mayo Clinic na temat nowych wariantów koronawirusa i szczepień

Analiza opublikowana w magazynie „Nature”

Ogłoszenie FDA

Artykuł na stronie Medscape.com

Źródło: Marek Matacz dla zdrowie.pap.pl