Medicalpress
W przebiegu choroby Parkinsona przychodzi moment, w którym leczenie tabletkami przestaje zapewniać stabilną kontrolę objawów. Mimo regularnego przyjmowania leków pojawiają się każdego dnia, trwające nawet kilka godzin na dobę tzw. stany off oraz dyskinazy – okresy, kiedy działanie leków słabnie, a chory doświadcza drżenia, niezwykle bolesnej sztywności mięśni, trudności z chodzeniem czy wykonywaniem codziennych czynności. W takich sytuacjach rozwiązaniem może być terapia zaawansowana z wykorzystaniem pomp infuzyjnych, które zapewniają ciągłe podawanie leku i bardziej stabilny poziom dopaminy w organizmie.
Pompy infuzyjne należą do nowoczesnych metod leczenia zaawansowanej choroby Parkinsona. W przeciwieństwie do terapii doustnej, w której stężenie leku w organizmie zmienia się wraz z kolejnymi dawkami, pompa dostarcza lek w sposób ciągły. Dzięki temu możliwe jest ograniczenie wahań działania leczenia, zmniejszenie liczby stanów off oraz poprawa sprawności ruchowej i jakości życia pacjentów. U wielu chorych oznacza to większą samodzielność, możliwość wykonywania codziennych czynności, powrót do aktywności społecznej i rodzinnej oraz odciążenie opiekunów.

Czym jest choroba Parkinsona?

Choroba Parkinsona to postępująca choroba neurodegeneracyjna ośrodkowego układu nerwowego. Jej głównym mechanizmem jest stopniowe obumieranie neuronów produkujących dopaminę w istocie czarnej mózgu. Dopamina odpowiada za płynność ruchów, koordynację oraz kontrolę napięcia mięśniowego. Wraz ze spadkiem jej poziomu pojawiają się charakterystyczne objawy, takie jak spowolnienie ruchowe, sztywność mięśni, drżenie rąk, zaburzenia równowagi czy trudności z wykonywaniem codziennych czynności. Chorobie często towarzyszą także objawy pozaruchowe, m.in. depresja, zaburzenia snu, przewlekłe zmęczenie i lęk.

W Polsce z chorobą Parkinsona żyje około 80-100 tysięcy osób, a każdego roku diagnozę słyszy około 8 tysięcy kolejnych pacjentów.

„Choroba Parkinsona jest chorobą, która znacząco wpływa na jakość życia chorych, nastrój i samopoczucie, dlatego to bardzo istotne, aby była wykrywana na wczesnym etapie. Prawidłowa diagnoza pozwala rozpocząć skuteczne leczenie objawowe, które daje możliwość kontrolowania choroby przez wiele lat. Dzięki temu osoba chora może być czynna zawodowo i kontynuować większość swoich aktywności. Leczenie polega na uzupełnieniu niedoborów dopaminy w mózgu i na początku leczenia pacjenci zwykle obserwują korzystny i stały efekt działania leków doustnych przez cały dzień. Jednak w miarę postępu choroby efekt działania każdej dawki leku trwa coraz krócej. Objawy choroby, takie jak drżenie, spowolnienie ruchów czy problemy z chodzeniem mogą pojawiać się, zanim pacjent zażyje kolejną dawkę leku. Ponadto mogą występować tzw. objawy pozaruchowe, nie wiązane bezpośrednio z chorobą Parkinsona, takie jak napady lęku, bólu czy obniżonego nastroju. Aby skrócić czas trwania okresów, w których leki nie działają, zwiększamy ich dawki i częstotliwość ich podawania oraz dołączamy leki mające na celu przedłużenie działania każdej dawki”- wyjaśnia dr Monika Figura z Kliniki Neurologii Wydziału Nauk o Zdrowiu Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Gdy tabletki przestają wystarczać

Na początku choroby leczenie doustne zwykle pozwala skutecznie kontrolować objawy. Jednak wraz z jej postępem działanie każdej dawki staje się coraz krótsze, a pacjenci doświadczają coraz częstszych okresów pogorszenia stanu zdrowia. Konieczne jest zwiększanie liczby dawek, co utrudnia codzienne funkcjonowanie i często wiąże się z dodatkowymi ograniczeniami, np. dotyczącymi spożywania posiłków.

To właśnie na tym etapie lekarze rozważają zastosowanie terapii zaawansowanych, w tym leczenia z wykorzystaniem pomp infuzyjnych.

Co może zmienić terapia infuzyjna?

Terapia infuzyjna pomaga chorym na Parkinsona. Tak było w przypadku mamy pani Agnieszki, Początkowo leczenie tabletkami przynosiło bardzo dobre efekty, jednak z czasem konieczne było ciągłe zwiększanie dawek. Mimo przyjmowania leków pięć razy dziennie pojawiały się coraz częstsze stany off, silne bóle i problemy z poruszaniem się. Dużym problemem stały się także ograniczenia związane z terapią doustną.

W kwietniu tego roku pacjentka została zakwalifikowana do terapii zaawansowanej z wykorzystaniem pompy infuzyjnej podającej lek w sposób ciągły. Efekty terapii pojawiły się bardzo szybko, a pacjentka mogła wrócić do czynności, które wcześniej były niemożliwe ze względu na chorobę.

Liczy się właściwy moment wdrożenia terapii

Jak podkreśla dr Monika Figura, opieka nad pacjentem z chorobą Parkinsona wymaga kompleksowego podejścia i uważnej obserwacji momentu, w którym leczenie doustne przestaje być wystarczające.

„Choroba Parkinsona wpływa nie tylko na sprawność ruchową, ale również na psychikę pacjenta, jego relacje rodzinne i codzienne funkcjonowanie. Jest to choroba postępująca w różnym tempie u różnych chorych. Dlatego tak ważne jest indywidualne podejście do chorego oraz odpowiednio dobranie leczenia. Celem nowoczesnego leczenia jest nie tylko ograniczenie uciążliwości objawów ruchowych i pozaruchowych, ale także wydłużenie okresu samodzielności i dobrego samopoczucia chorego i odciążenie opiekunów” – mówi dr Figura.

Jak dodaje, ogromne znaczenie ma również wsparcie rodzin: choroba Parkinsona dotyka całego otoczenia pacjenta. Dlatego system opieki powinien uwzględniać potrzeby zarówno chorego, jak i jego bliskich.

Program lekowy zwiększył dostęp do terapii, ale nadal potrzebne są zmiany

„Leczenie chorych z zaawansowaną chorobą Parkinsona jest refundowane w ramach programu lekowego B.90. Program ten znacząco zwiększył dostęp pacjentów do nowoczesnych terapii zaawansowanych, jednak nadal istnieją istotne bariery ograniczające jego efektywność. Największym wyzwaniem pozostaje zbyt mała liczba neurologów specjalizujących się w chorobie Parkinsona i zaburzeniach ruchowych oraz nierównomierne rozmieszczenie ośrodków prowadzących leczenie, które są skoncentrowane głównie w dużych miastach. W efekcie wielu pacjentów wciąż nie trafia do terapii zaawansowanych wystarczająco wcześnie, a opóźniona kwalifikacja prowadzi do pogorszenia jakości życia, utraty samodzielności oraz ograniczenia dostępnych metod leczenia. Dlatego konieczny jest rozwój sieci wyspecjalizowanych ośrodków oraz poprawa dostępności specjalistów w mniejszych regionach. Dodatkowym problemem są bariery organizacyjne i finansowe programu B.90, w tym niedoszacowanie wyceny świadczeń oraz konieczność finansowania drogich terapii przez szpitale przed uzyskaniem refundacji z NFZ. Pamiętajmy, że wdrożenie terapii zaawansowanej we właściwym czasie pozwala chorym dłużej zachować sprawność, aktywność zawodową i niezależność, co przynosi korzyści zarówno pacjentom, jak i całemu systemowi ochrony zdrowia” – podsumowuje prof. dr hab. n. med. Dariusz Koziorowski, kierownik Kliniki Neurologii Wydziału Nauk o Zdrowiu Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Źródło: PAP MediaRoom

Polska przestaje być wyłącznie odbiorcą terapii CAR-T wytwarzanych za granicą i zaczyna budować własne zaplecze technologiczne. To zmiana o znaczeniu większym niż pojedynczy sukces laboratoryjny, bo dotyczy nie tylko prestiżu naukowego, lecz także przyszłych kosztów leczenia, bezpieczeństwa lekowego i realnej dostępności terapii dla pacjentów. Jednocześnie wraz z rozwojem projektów badawczych coraz wyraźniej widać systemowe pytania: jak przejść od badań do rutynowego leczenia, jak zabezpieczyć pacjentów uczestniczących w eksperymentalnych terapiach oraz jak utrzymać infrastrukturę, która dopiero powstaje w polskich ośrodkach.
Produkty lecznicze terapii zaawansowanej – obejmujące terapie genowe, komórkowe i tkankowe – należą dziś do najbardziej dynamicznie rozwijających się obszarów medycyny. Ich znaczenie szczególnie wyraźnie widać w onkologii oraz chorobach rzadkich, czyli w dziedzinach, w których klasyczne metody leczenia często osiągają granice skuteczności. Terapie te projektowane są z myślą o sytuacjach, w których potrzeby kliniczne pozostają niezaspokojone, a dostępne leczenie nie pozwala na trwałą kontrolę choroby.

Jedną z najbardziej zaawansowanych technologii w tej grupie jest immunoterapia CAR-T, polegająca na wykorzystaniu genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T pacjenta. Komórki układu odpornościowego są pobierane od chorego, następnie w laboratorium wyposażane w receptor rozpoznający antygen na powierzchni komórek nowotworowych, a później ponownie podawane pacjentowi. W praktyce oznacza to stworzenie spersonalizowanego leku biologicznego wytwarzanego z komórek konkretnej osoby.

Jak wskazywała Katarzyna Galas z Ministerstwa Zdrowia, rozwój takich technologii jest dziś wspierany zarówno poprzez niekomercyjne badania kliniczne, jak i projekty komercyjne finansowane przez Agencję Badań Medycznych. Obejmują one nie tylko onkologię, lecz także inne obszary medycyny, w tym choroby rzadkie i schorzenia zapalne.

Wśród projektów onkologicznych szczególne znaczenie ma badanie CARMEN, dotyczące zastosowania limfocytów CAR-T anty-CD19 u pacjentów z nawrotowymi i opornymi chłoniakami nieziarniczymi z limfocytów B. W ramach tego projektu podano pierwsze w Polsce niekomercyjnie wytworzone komórki CAR-T, przygotowane lokalnie w krajowej infrastrukturze laboratoryjnej. Sam proces produkcji komórek trwał około dwóch tygodni, a cała procedura – od pobrania komórek od pacjenta do ich ponownego podania – około trzech tygodni.

Jeszcze kilka lat temu taka procedura była logistycznie i finansowo uzależniona od zagranicznych laboratoriów. Materiał biologiczny wysyłano do wyspecjalizowanych ośrodków w Stanach Zjednoczonych lub Europie Zachodniej, gdzie przygotowywano produkt leczniczy. Koszt terapii sięgał wówczas nawet ponad milion złotych za jednego pacjenta. Rozwój krajowych kompetencji produkcyjnych oznacza potencjalną zmianę tej sytuacji – zarówno pod względem dostępności leczenia, jak i bezpieczeństwa technologicznego państwa.

Jak zwracał uwagę prof. Artur Kowalik ze Świętokrzyskiego Centrum Onkologii, w praktyce oznacza to funkcjonowanie dwóch równoległych modeli terapii CAR-T. W przypadku produktów komercyjnych proces modyfikacji komórek odbywa się w laboratoriach firm farmaceutycznych, najczęściej poza Polską, natomiast projekty finansowane przez Agencję Badań Medycznych rozwijają akademickie technologie terapii komórkowych, które dopiero budują krajowe kompetencje w tym obszarze.

Według danych przedstawionych przez Ireneusza Staronia z Agencji Badań Medycznych, obecnie finansowanych jest sześć projektów rozwijających technologię CAR-T, o łącznej wartości około 276 mln zł. Cztery z nich obejmują badania kliniczne z udziałem pacjentów, a dwa realizowane są ze środków Krajowego Planu Odbudowy. Projekty dotyczą m.in. leczenia nawrotowego lub opornego szpiczaka plazmocytowego, ostrej białaczki limfoblastycznej czy nowych strategii immunoterapii nowotworów układu krwiotwórczego.

Jednocześnie w trakcie realizacji projektów pojawił się problem, który ma znaczenie nie tylko systemowe, ale także etyczne. Jak zauważył Staroń, pacjent uczestniczący w badaniu klinicznym nie zawsze ma później możliwość powrotu do standardowego programu lekowego, jeśli eksperymentalna terapia okaże się nieskuteczna.

 „Pacjenci, którzy biorą udział w tych eksperymentalnych terapiach, nie mogą później – w przypadku braku efektywności – wrócić do programu lekowego” – wskazywał.

Z punktu widzenia systemu ochrony zdrowia CAR-T nie jest już wyłącznie eksperymentem. Terapia ta została objęta refundacją w Polsce po raz pierwszy w 2021 roku. Obecnie w programach lekowych finansowane są trzy produkty CAR-T stosowane w leczeniu wybranych nowotworów hematologicznych, przede wszystkim chłoniaków B-komórkowych oraz ostrej białaczki limfoblastycznej.

Jak wyjaśniała Martyna Kosmal z Ministerstwa Zdrowia, liczba pacjentów korzystających z tej terapii systematycznie rośnie. W 2023 roku leczenie otrzymało 91 pacjentów, w 2024 roku już 138, a w kolejnych miesiącach liczba ta przekroczyła 150 chorych. Wydatki publiczne na refundację terapii CAR-T sięgnęły już blisko 200 mln zł rocznie.

Jednocześnie CAR-T pozostaje terapią stosowaną w bardzo wąskich wskazaniach i najczęściej w sytuacji, gdy inne metody leczenia zostały już wyczerpane. Wynika to zarówno z ograniczeń rejestracyjnych, jak i z faktu, że leczenie musi być prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach posiadających odpowiednią certyfikację oraz doświadczenie w terapii komórkowej.

Rozwój terapii zaawansowanych wykracza jednak poza onkologię. Technologie genowe i komórkowe coraz częściej pojawiają się także w kontekście chorób rzadkich, które – choć pojedynczo występują rzadko – łącznie dotyczą nawet 6–8 proc. populacji. W Polsce oznacza to kilka milionów pacjentów.

W odpowiedzi na rosnące znaczenie takich terapii wprowadzono nowe instrumenty finansowe. Jednym z nich jest subfundusz w ramach Funduszu Medycznego przeznaczony na leczenie chorób rzadkich u dzieci. Jego roczny budżet ma wynosić około 250 mln zł i obejmować finansowanie terapii zaawansowanych, które dotychczas nie były dostępne w systemie refundacyjnym.

Mechanizm ten ma umożliwić zastosowanie jednorazowych terapii genowych lub komórkowych w sytuacji, gdy wyczerpano wszystkie inne możliwości leczenia. Warunkiem jest m.in. pozytywna opinia konsultanta krajowego lub wojewódzkiego, potwierdzenie braku alternatywnych metod terapii oraz dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu.

Jednak rozwój terapii komórkowych to nie tylko kwestia badań i refundacji. Wymaga on także budowy i utrzymania wysoko specjalistycznej infrastruktury laboratoryjnej spełniającej standardy dobrej praktyki wytwarzania (GMP). Utrzymanie takich laboratoriów jest kosztowne, a stabilność ich funkcjonowania zależy od ciągłości finansowania.

Na ten problem zwracali uwagę eksperci zajmujący się bezpośrednio wytwarzaniem terapii komórkowych w polskich ośrodkach. Jak podkreślała dr Justyna Marynowska z Narodowego Instytutu Onkologii, krajowa produkcja terapii komórkowych może być nawet od pięciu do dziesięciu razy tańsza niż zakup komercyjnych produktów od globalnych firm farmaceutycznych. Jednocześnie utrzymanie infrastruktury laboratoryjnej wymaga stałych inwestycji, których nie da się zapewnić wyłącznie poprzez pojedyncze granty badawcze.

Podobne wątpliwości dotyczą także przyszłości projektów po zakończeniu finansowania. Badania kliniczne mogą trwać kilka lat, ale infrastruktura i zespoły naukowe muszą funkcjonować znacznie dłużej, jeśli mają stać się trwałym elementem systemu ochrony zdrowia.

Rozwój terapii CAR-T pokazuje więc jednocześnie potencjał i ograniczenia polskiego systemu ochrony zdrowia. Z jednej strony powstają laboratoria, projekty badawcze i zespoły kliniczne zdolne do rozwijania najbardziej zaawansowanych technologii medycznych. Z drugiej – wciąż otwarte pozostają pytania o ciągłość finansowania, regulacje prawne oraz miejsce tych terapii w systemie refundacji.

To właśnie od odpowiedzi na te pytania będzie zależało, czy Polska pozostanie wyłącznie uczestnikiem globalnego wyścigu technologicznego, czy też stanie się jednym z krajów zdolnych do tworzenia i wdrażania własnych terapii zaawansowanych.

Artykuł powstał na podstawie zapisu posiedzenia Podkomisji stałej do spraw onkologii z 26.02.2026 r.

Lekarze, zespoły kliniczne i naukowcy Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego (USK) oraz Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu (UMW) zostali uhonorowani prestiżowymi nagrodami im. prof. Wiktora Brossa – wyróżnieniami, które trafiają do projektów realnie zmieniających praktykę medyczną. Okazją do nagradzania sukcesów naukowych i klinicznych stało się obchodzone dzisiaj uroczyście Święto Uczelni.
Do konkursu zgłoszono 22 projekty, a kapituła, kierowana przez prof. dr. hab. Dariusza Janczaka, prorektora ds. klinicznych UMW, kierownika Kliniki Chirurgii Naczyniowej, Ogólnej i Transplantacyjnej USK wybrała z tego grona zwycięzców w trzech kategoriach oraz przyznała wyróżnienia. 

– Patron nagrody wierzył, że medycyna to sztuka łączenia nauki z odwagą podejmowania wyzwań. Te projekty udowadniają, że dzięki współpracy i nowym technologiom możemy zaoferować pacjentom leczenie na najwyższym poziomie – podkreśla prof. Janczak. – Każda edycja konkursu pokazuje, że w naszym środowisku nie brakuje projektów, które realnie podnoszą standard opieki. Dla kapituły kluczowe było nie tylko to, co nowe, lecz przede wszystkim to, co trwałe i możliwe do wdrożenia na szerszą skalę.  

Członkowie kapituły zwracają uwagę, że interdyscyplinarność stała się w tym roku jednym z najważniejszych kryteriów oceny: bez niej nie ma nowoczesnej medycyny. 

– Nagroda im. prof. Wiktora Brossa przypomina nam, że medycyna nie stoi w miejscu. To wyróżnienie dla tych, którzy każdego dnia przesuwają granice tego, co możliwe. Współczesna medycyna to praca zespołowa. Każdy z nagrodzonych projektów pokazuje, jak ogromną siłę ma współdziałanie wielu specjalistów, gdy cel jest jeden: zdrowie pacjenta – mówi dr Agnieszka Zdęba-Mozoła, zastępca Dyrektora ds. Personalnych i Jakości USK we Wrocławiu. –  Wyróżnione inicjatywy udowadniają, że konsekwencja i wysoka jakość mogą stać się fundamentem zmian w całym systemie. 

W kategorii organizacji procesów diagnostyczno-terapeutycznych doceniono dwa projekty, które w ostatnich latach zmieniły sposób pracy wielu klinik. Jednym z nich jest „Szybka ścieżka diagnostyki i leczenia udaru mózgu”, przygotowana przez Uniwersyteckie Centrum Neurologii i Neurochirurgii wraz ze Szpitalnym Oddziałem Ratunkowym. Dzięki niej czas od przyjęcia pacjenta do rozpoczęcia terapii znacząco się skrócił, co ma bezpośredni wpływ na rokowania chorych. Równie wysoko oceniono „Zintegrowany program przeszczepiania nerek od dawców żywych – sukces kliniczny i społeczny”, który połączył doświadczenie klinik nefrologii, chirurgii naczyniowej, urologii oraz Biura ds. Transplantacji i Donacji. To inicjatywa, która nie tylko usprawnia proces leczenia, ale także zwiększa świadomość społeczną dotyczącą donacji, wpływając na wzrost liczby przeszczepów. 

W obszarze nowych technologii i metod terapeutycznych nagrodzono projekt Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych, w ramach którego uruchomiono pierwszą w Polsce lokalną produkcję komórek CAR-T anty-CD19 w ośrodku akademickim. Dzięki temu pacjenci z agresywnymi chłoniakami zyskali dostęp do innowacyjnej terapii komórkowej bez konieczności długiego oczekiwania na preparat z zagranicy. 

W ostatniej kategorii – nowoczesnych procedur terapeutycznych – nagrodzone zostało skuteczne przeprowadzenie autologicznej terapii genowej u niemowlęcia z ciężkim wrodzonym niedoborem odporności (SCID-RAG1). Zespół Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej jako pierwszy poza Holandią i czwarty na świecie zastosował tę terapię z sukcesem, dając małemu pacjentowi szansę na normalne życie. 

Nagroda im. prof. Wiktora Brossa, ustanowiona w 2020 roku podczas obchodów 70-lecia Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, upamiętnia jednego z najwybitniejszych polskich chirurgów. To właśnie prof. Bross, pionier torakochirurgii i kardiochirurgii, w 1958 roku przeprowadził we Wrocławiu pierwszą w Polsce operację na otwartym sercu. 

Dziś jego nazwisko firmuje nagrody, które trafiają do autorów innowacyjnych projektów – pokazujących, że współczesna medycyna rozwija się nie tylko dzięki technologii, lecz przede wszystkim dzięki ludziom gotowym przekraczać kolejne granice. 

– Nowe technologie mają sens tylko wtedy, gdy realnie poprawiają życie pacjentów. Wszystkie wyróżnione zespoły udowodniły, że potrafią zamienić innowację w konkretną, skuteczną terapię – mówi prof. dr hab. Piotr Ponikowski, rektor Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu i dyrektor Instytutu Chorób Serca USK. – Medycyna wymaga odwagi zarówno w myśleniu, jak i działaniu. Każdy z tych projektów jest dowodem, że nasi lekarze i naukowcy mają jej w sobie wyjątkowo dużo. 

Źródło: Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu