Program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce jest jednym z największych sukcesów współczesnej medycyny. Dzięki nowoczesnym terapiom coraz więcej osób z SMA żyje, może chodzić do szkoły, pracować, prowadzić aktywne życie. To ogromna zmiana – zarówno dla pacjentów, jak i dla systemu opieki. O tym, jakie wyzwania stoją dziś przed programem lekowym, jak powinny zmieniać się zasady oceny skuteczności leczenia i dlaczego same skale funkcjonalne nie zawsze oddają pełny obraz korzyści z terapii, mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.

Program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce jest często wskazywany jako przykład sukcesu. Jak wygląda jego obecna realizacja?

Program lekowy dotyczący leczenia SMA w Polsce  jest rzeczywiście dużym sukcesem i to w skali światowej. Obecnie leczonych jest w nim nieco ponad 1200 pacjentów i u zdecydowanej większości obserwujemy nie tylko zatrzymanie postępu choroby, ale wręcz poprawę w skalach funkcjonalnych oraz w codziennym funkcjonowaniu. Pacjenci mają szansę na życie przez długie lata, mogą planować w horyzoncie czasowym wcześniej niestety niedostępnym. Trzeba jednak pamiętać, że nie możemy zakładać, że poprawa będzie utrzymywać się stale. U chorych leczonych po wystąpieniu objawów SMA po okresach poprawy na początku terapii widzimy zazwyczaj stabilizację. Jeśli w tym czasie dojdzie do rozwoju innych objawów – na przykład skoliozy, może wydawać się, że leczenie nie jest  już skuteczne, podczas gdy pogorszenie wynika z zupełnie innych, niezależnych od terapii przyczyn. Pacjenci z SMA – tak jak wszyscy – starzeją się, a naturalne procesy starzenia wpływają na funkcjonowanie organizmu. Wraz z wiekiem pojawiają się także różne choroby współistniejące, w tym choroby układu nerwowego, takie jak np. choroby neurodegeneracyjne. Dlatego zarówno dorastanie, jak i starzenie się pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni to jedno z najważniejszych wyzwań na najbliższe lata.

Dlaczego to takie ważne?

Dzięki skutecznym terapiom wchodzimy w nową erę w leczeniu SMA – mamy coraz więcej pacjentów dorosłych, także  tych  coraz starszych. To ogromny sukces medycyny, ale jednocześnie duże zobowiązanie. Musimy zastanowić  się – i aktualnie to robimy w  ramach Zespołu Koordynacyjnego – jak dostosować program lekowy do tej nowej rzeczywistości. Naturalne procesy starzenia mogą wpływać na wyniki uzyskiwane przez pacjentów w skalach funkcjonalnych. Pacjent może uzyskać gorszy wynik nie dlatego, że terapia przestała działać, ale dlatego, że pojawiły się zmiany związane z wiekiem, osteoporozą czy innymi chorobami współistniejącymi. Dlatego konieczne będzie zapewne dostosowanie kryteriów programu lekowego tak, aby nie odbierać terapii osobom, które nadal odnoszą z niej korzyść – nawet jeśli zmiany w skalach funkcjonalnych nie pokazują już dalszej poprawy, a nawet jeśli pokazują pogorszenie.

Czy obecnie stosowane skale oceny funkcjonowania pacjentów są wystarczające?

Skale tradycyjnie stosowane, takie jak HFMSE czy CHOP-INTEND, są bardzo ważne, ale nie u wszystkich pacjentów  wystarczają do tego, aby w pełni ocenić ich funkcjonowanie. W przypadku pacjentów w bardzo zaawansowanych stadiach choroby skale nie  pozwalają na   ocenę ważnych z punktu widzenia zmian w ich objawach- i to często takich zmian, które bardzo istotnie wpływają na jakość życia ich oraz ich opiekunów. Z drugiej strony w przypadku pacjentów bez objawów SMA lub z bardzo niewielkimi  objawami choroby  skale także nie pozwalają na wykrycie  niewielkich zmian – zarówno na lepsze, jak i na gorsze. Dodatkowo skale nie sprawdzają się na przykład  po  zabiegach ortopedycznych, dość często koniecznych u chorych z SMA.   Dlatego warto poszerzyć ocenę o dodatkowe narzędzia. Jednym z nich jest skala RULM, która pozwala ocenić funkcję kończyn górnych. Jest ona szczególnie istotna, ponieważ sprawność rąk w dużej mierze decyduje o niezależności pacjentów w codziennym życiu. Bardzo ważne są także parametry dotyczące funkcji opuszkowych – czyli mowy, połykania oraz ochrony dróg oddechowych, np. poprzez skuteczny odruch kaszlu. To właśnie te elementy często decydują o jakości życia i bezpieczeństwie pacjentów. Warto również uwzględniać parametry dotyczące jakości życia. Dopiero połączenie tych wszystkich elementów daje pełniejszy i bardziej adekwatny obraz stanu pacjenta.

Spadki w skalach funkcjonalnych nie zawsze oznaczają nieskuteczność leczenia. Jakie mogą być ich przyczyny?

Przyczyn może być wiele. Oprócz wspomnianych procesów związanych ze starzeniem  spadki w wynikach uzyskiwanych w skalach funkcjonalnych mogą wynikać na przykład z przebytej operacji, ciężkiej infekcji, po których powrót do sprawności trwa długi czas, innych przejściowych problemów zdrowotnych, ciąży, a nawet z samego faktu dojrzewania młodego organizmu. Dlatego bardzo ważne jest właściwe raportowanie takich sytuacji w systemie SMPT. Już teraz istnieje możliwość zaznaczenia w systemie, że spadki w skalach nie są związane z nieskutecznością leczenia. To bardzo ważne narzędzie, które pozwala uniknąć nieuzasadnionego przerwania terapii.

Jak w praktyce powinny postępować ośrodki w takiej sytuacji?

Jeżeli u leczonego w programie lekowym pacjenta pojawi się spadek w skali, który nie wynika z nieskuteczności leczenia, najbardziej optymalną ścieżką jest jak najszybsze poinformowanie Zespołu Koordynacyjnego – najlepiej mailowo, już po pierwszym spadku spełniającym kryteria określone w programie lekowym. W zgłoszeniu należy dokładnie opisać poziom spadku, jego możliwe przyczyny oraz wszystkie okoliczności, które mogły wpłynąć na wynik oceny. Na tej podstawie Zespół Koordynacyjny może wydać odpowiednią rekomendację i wskazać dalsze postępowanie, np. zalecić konkretną rehabilitację, poprosić o dodatkowe informacje czy konsultację z fizjoterapeutą albo wykonanie dodatkowej skali, która pozwoli wykazać skuteczność leczenia – na przykład w zakresie funkcji kończyn górnych. Dzięki temu Zespół Koordynacyjny jest wcześniej poinformowany o sytuacji pacjenta, a decyzja dotycząca kontynuacji leczenia może być podjęta szybko po kolejnej ocenie w programie lekowym.

A co w sytuacji, gdy wystąpią dwa kolejne spadki w skalach spełniające kryteria wyłączenia z programu?

Jeżeli obserwujemy dwa kolejne spadki spełniające kryteria wyłączenia z programu, ale nie są one związane z nieskutecznością leczenia, należy jak najszybciej skontaktować się mailowo z Zespołem Koordynacyjnym i uzyskać jego stanowisko oraz zgodę na dalsze leczenie. Następnie trzeba skontaktować się z regionalnym oddziałem NFZ, prosząc o odblokowanie systemu SMPT i umożliwienie kontynuacji terapii. W komunikacji do NFZ należy dołączyć Zespół Koordynacyjny oraz uzyskane wcześniej zgody. Jednocześnie w systemie SMPT, przy raportowaniu drugiego spadku, należy zawsze zaznaczyć opcję, że spadki w skalach nie są związane z nieskutecznością leczenia. W uwagach trzeba szczegółowo opisać ich przyczyny oraz wskazać inne korzyści wynikające z terapii. Warto podkreślić, że pacjenci mają prawo oczekiwać, aby w systemie było jasno odnotowane, że ewentualne spadki w skalach nie są związane z nieskutecznością leczenia. Z drugiej strony dokładne opisanie  okoliczności  pozwoli uniknąć ryzyka przedłużania  nieskutecznej terapii; szczególnie że  można dokonać zmiany  sposobu leczenia.

Jak ważne jest szczegółowe raportowanie zmian w codziennym funkcjonowaniu pacjentów?

To bardzo ważny element oceny skuteczności terapii. W uwagach w systemie warto opisywać wszystkie zauważalne zmiany w codziennym życiu pacjenta – nawet te bardzo niewielkie. Może to być na przykład szybsze podnoszenie ręki, bardziej wyraźna mowa czy większy zakres ruchu kończyny. Takie informacje często najlepiej pokazują realne korzyści z leczenia. Warto również pamiętać, że wyniki np. skali RULM obecnie nie mają osobnego pola w systemie SMPT, dlatego należy je opisywać w uwagach przy raportowaniu innych skal.

Czy zdarzają się sytuacje wymagające dodatkowej weryfikacji wyników?

Tak, czasem mogą pojawić się różnice w ocenach przeprowadzonych przez dwa różne ośrodki, w sytuacji gdy pacjent zmienia ośrodek leczący. W takich przypadkach najlepiej jak najszybciej zorganizować spotkanie fizjoterapeutów z obu ośrodków, przeanalizować sposób oceny i wyniki, a następnie skontaktować się z Zespołem Koordynacyjnym w celu ustalenia właściwej punktacji wyjściowej dla pacjenta.

Ostatnie lata to rewolucja w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), która doprowadziła do zmiany śmiertelnej choroby w schorzenie przewlekłe. W Polsce chorzy mają zapewniony dostęp do pełnego wachlarza terapii, z którego korzysta około 1200 osób. W ostatnim czasie zarejestrowano  nowy schemat leczenia wyższymi dawkami leku dokanałowego, który, zgodnie z badaniami rejestracyjnymi, wskazuje na klinicznie istotne efekty i jeszcze większy potencjał korzyści dla chorych.

O rezerwie neurologicznej, która tkwi w „uśpionych” motoneuronach, nowych, potencjalnych biomarkerach w SMA i ich znaczeniu w mierzeniu skuteczności terapii, a także potrzebie dostosowania programu lekowego B.102 do zachodzących zmian w terapii, dyskutowali eksperci w trakcie odbywającej się 14 kwietnia konferencji prasowej „Przyszłość leczenia SMA – każdy motoneuron ma znaczenie”.

Potencjał „uśpionych” motoneuronów

Za możliwość wykonywania ruchów mięśni odpowiedzialne są motoneurony, czyli komórki ruchowe, zlokalizowane zarówno w pniu mózgu, jak i w rdzeniu kręgowym. Zdrowy człowiek ma odpowiednią liczbę motoneuronów, która zapewnia mu funkcjonowanie i sprawność ruchową. W przypadku SMA dochodzi do neurodegeneracji oraz utraty motoneuronów, przez co chorzy z SMA tracą sprawność. 

– Fizjologia chorego na SMA jest taka, że bardzo trudno ratować neurony ruchowe, jeżeli dzieje się z nimi coś złego. Dlatego tak ważna jest wczesna interwencja terapeutyczna w okresie przedobjawowym. Na szczęście w Polsce, dzięki stosowanym od kilku lat badaniom przesiewowym, ma ona miejsce – wyjaśnia prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Oprócz sprawnych motoneuronów i trwale obumarłych, których nie da się przywrócić do pracy, mamy pulę tzw. motoneuronów „uśpionych”.

– Są to komórki ruchowe w okresie dysfunkcji, ale wciąż żywe. Dzięki odpowiedniej interwencji, można je obudzić i zmusić do aktywności. Jeśli obudzimy choć jeden motoneuron, może się okazać, że chory już nie będzie tracił 60 proc. swoich możliwości a jedynie 20 proc. To pokazuje, że każdy motoneuron jest potrzebny nie tylko po to, aby zarządzać funkcjami ruchowymi, ale także żeby wywierać efekt opiekuńczy na mięśnie, które należą do jego jednostki ruchowej. Dzięki temu mięsień pozostaje sprawny. Proces ten, przynajmniej częściowo, jest możliwy dzięki innowacyjnym terapiom – podkreśla.

Neurofilament jako biomarker w SMA

Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Instytutu „Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka” zwraca uwagę na konieczność znalezienia biomarkerów w SMA, które mogłyby w sposób obiektywny zmierzyć postęp choroby albo skuteczność lub brak skuteczności leczenia.

– Obecnie jako markery skuteczności leczenia, w badania klinicznych i w realizowanym w Polsce programie lekowym, używane są skale funkcjonalne – CHOP-INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) oraz HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded). Niestety narzędzia te mają swoje ograniczenia. Pokazują, że pacjent nie rozwinął bardzo ciężkich powikłań albo osiągnął kamienie milowe rozwoju, czyli znaczące etapy w rozwoju dziecka, jak np. umiejętność siedzenia czy stania. Niestety skale te nie mówią nic o jakości tego ruchu i są niewrażliwe na bardzo niewielkie zmiany – zaznacza.

Dodaje: Z jednej strony obserwujemy starszych chorych, którzy pomimo widocznych objawów choroby mają maksymalną liczbą punktów w skali Hammersmith, z drugiej – w skalach funkcjonalnych – widzimy pewne rzeczy zupełnie od choroby niezależne, jak na przykład spadek w skalach wynikający ze złamania ręki.

– W związku z tym poszukiwane są czynniki, które pokazywałyby procesy zależne od choroby czy leczenia, a przy okazji byłyby mierzalne. Można byłoby je pobrać np. z krwi czy płynu mózgowo- rdzeniowego. Wydaje się, że takim czynnikiem, o charakterze powtarzalnym i korelującym ze stanem pacjenta, są neurofilamenty (NfL), czyli białka będące składnikami każdej komórki nerwowej – dodaje.

Białka te, w sytuacji uszkodzenia komórki nerwowej, w wielu różnych chorobach neurodegeneracyjnych wydostają się poza jej obręb, przedostając się do płynu mózgowo rdzeniowego i do krwi. Wzrost stężenia neurofilamentów w płynach oznacza, że komórka nerwowa jest uszkodzona, spadek w sytuacji stosowania terapii wskazuje z kolei, że chorobę leczymy skutecznie.

– Przykładem badania, które wykorzystywało neurofilamenty jako biomarkery, było badanie DEVOTE. Jego celem było pokazanie, czy wyższa dawka nusinersenu przyniesie lepsze efekty terapeutyczne. Okazało się, że podanie nusinersenu spowodowało spadek stężenia neurofilamentów, przy czym, przy wyższych dawkach (50 mg w podaniach nasycających i 28 mg w podaniach podtrzymujących w porównaniu do standardowej dawki 12 mg.) spadek ten był bardzo wyraźny i bardzo szybki. To może oznaczać, że u pacjentów stosujących wyższą dawkę będziemy w stanie ochronić większą liczbę motoneuronów, dokonać tego szybciej, a może też „obudzić” te z nich, które śpią – podkreśla.

Wyższe dawkowanie, większa skuteczność

Podobnego zdania jest dr Anna Łusakowska z Warszawskiego Uniwersytety Medycznego. – Nusinersen przynosi bardzo dobre efekty terapeutyczne, co znajduje odzwierciedlenie w obu skalach: CHOP-INTEND i Hammersmith. Niemniej jednak wspomniane już badanie DEVOTE pokazało wyraźnie, że im wyższe stężenie leku, tym pewne zjawiska, jak chociażby szybszy spadek stężenia neurofilamentów, są korzystniejsze. Istotna jest również korelacja z poprawą stanu funkcjonalnego. W badaniu DEVOTE w grupie pacjentów leczonych niższą dawką nusinersenu, która przeszła na dawkę wyższą zaobserwowano znaczącą poprawę w skalach funkcjonalnych – średnio o 1,8 punktu, ale byli też tacy, u których poprawa wynosiła nawet kilkanaście punktów. Widzimy potencjał w wyższych dawkach, dlatego mamy nadzieję, że znajdą się na lipcowej liście refundacyjnej – mówi.

– Mamy już 10 lat doświadczenia z tym lekiem. Pokazują one, że lek jest bezpieczny, na co wskazuje fakt, że można go stosować u kobiet w ciąży. Skoro to bezpieczeństwo jest wysokie a ostatnie badania pokazują, że spadek neurofilamentów, czyli biomarkerów, jest skorelowany z dawką leku, to mamy dowód na to, że dzięki wyższym dawkom nusinersenu neurodegeneracja będzie zahamowana wcześniej – dodaje.

Nadzieje dotyczące możliwości rozszerzenia programu lekowego od lipca wyraziła również posłanka Iwona Kozłowska, od lat zaangażowana w działania na rzecz poprawy leczenia chorych z SMA w Polsce.

– To rozwiązanie jest chorym bardzo potrzebne. Świadczą o tym badania naukowe i wypowiedzi dzisiejszych ekspertek zwracających uwagę na to, że wyższa dawka daje szansę na jeszcze lepszą poprawę sprawności ruchowych.

Oczekiwania pacjentów

Dotychczasowe zmiany w programie lekowym B.102, wprowadzane sukcesywnie przez Ministerstwo Zdrowia, przynosiły korzystne rozwiązania dla chorych z SMA. W przypadku tej choroby rozwój medycyny się nie zatrzymuje. Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA, przypomina, że po zarejestrowaniu w styczniu przez EMA wyższych dawek nusinersenu społeczność SMA oczekiwała szybkiej decyzji refundacyjnej. – Na szczęście jesteśmy nauczeni, że cierpliwość jest wynagradzana, a nasz program lekowy cały czas się rozwija. Czasami potrzeba jeszcze kilku miesięcy, żeby zaszły zmiany. One zawsze są na plus dla naszych chorych, dlatego jesteśmy nastawieni bardzo optymistycznie – wskazała.

Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN, zwrócił uwagę, że chociaż SMA to choroba rzadka, która ma bardzo dobrze zorganizowany system diagnostyki i leczenia, to jednak problemem pozostaje brak ośrodków eksperckich, o których mówi się od lat. – Mamy przygotowane kryteria, a w dalszym ciągu nic się z tym nie dzieje. Tymczasem jest to niezwykle ważne nie tylko dla chorych i ich rodzin, ale też dla systemu. Ośrodki eksperckie muszą mieć odpowiednie możliwości administracyjne, otoczenie prawne, ale też muszą zostać stosownie sfinansowane. Tylko tak całościowo zaopiekujemy chorych – zaznaczył.

– To prawda. W SMA mamy badania przesiewowe, mamy terapie, liczymy na następne, ale mamy też niezagospodarowane problemy, jak tranzycje, czyli przejście dziecka z sytemu pediatrycznego do systemu dla dorosłych, edukacja, aspekt finansowy po stronie dorosłych, którzy są przecież osobami z ciężkimi niepełnosprawnościami – dodała Raczek.

Karolina Kaczyńska, mama jedenastoletniej Natalii chorującej na SMA, przypomniała, że kiedy córce postawiono diagnozę, miała pół roku, a badania nad terapią dopiero trwały.

– Mieliśmy szczęście w nieszczęściu. Nasza córeczka dostała leczenie w wieku 1,5 roku w ramach programu wczesnego dostępu do leku. Słuchając informacji na temat tego, co dzieje się w medycynie, mam nadzieję, że wyższa dawka nusinersenu będzie wkrótce dostępne dla polskich pacjentów. Natalia już bardzo długo otrzymuje lek, dzięki czemu wypracowaliśmy wiele. Liczymy jednak na to, że dzięki wyższej dawce uda nam się osiągnąć więcej, żeby córka była sprawniejsza i bardziej samodzielna – zaznaczyła.

– Uwielbiam śpiewać, bardzo się tym interesuję. Moim marzeniem jest zostać piosenkarką – dodała Natalka.

Czym jest SMA?

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężkie schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym, w którym dochodzi do obumierania neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiadających za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Choroba pojawia się średnio u jednej na 5000–8000 osób, zazwyczaj w wieku niemowlęcym i jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci. W Polsce co 35. osoba jest nosicielem mutacji genetycznej powodującej SMA. Każdego roku rodzi się w Polsce ok. 30–40 niemowląt z SMA, a ogólną liczbę chorych szacuje się na ponad 1600 osób.

Więcej informacji o SMA na stronie: www.fsma.pl

Źródło: Komunikat Prasowy

Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej PTOK) po raz szósty ogłosiło TOP 10 ONKO – listę dziesięciu priorytetów refundacyjnych, które zdaniem ekspertów powinny zostać rozpatrzone przez system w pierwszej kolejności, w tym terapie w raku jelita grubego, raku płuca, raku nosogardła, raku piersi, raku prostaty, raku wątrobowokomórkowym, raku pęcherza moczowego, glejaku.

1. Enkorafenib (w skojarzeniu z cetuksymabem) – przerzutowy rak jelita grubego z mutacją BRAF V600E

   Biologiczne uzasadnienie terapii polega na jednoczesnym zahamowaniu dwóch elementów szlaku sygnałowego – zmutowanego BRAF oraz receptora EGFR. – Dlatego leczenie polega na skojarzeniu inhibitora BRAF – enkorafenibu – z przeciwciałem anty-EGFR, czyli cetuksymabem. Drugi punkt blokowania na poziomie receptora zwiększa skuteczność terapii, a jednocześnie zapobiega reaktywacji szlaku sygnałowego na zasadzie sprzężenia zwrotnego. Próby stosowania inhibitorów BRAF w monoterapii okazały się mało skuteczne, dlatego takie skojarzenie jest rozwiązaniem oczywistym z punktu widzenia biologii molekularnej. – podkreśliła prof. Barbara Radecka.

   Skuteczność tej strategii została potwierdzona w badaniu III fazy BEACON CRC, które wykazało wydłużenie przeżycia wolnego od progresji oraz poprawę przeżycia całkowitego u chorych z mutacją BRAF V600E.

   Jednocześnie – jak zwróciła uwagę prof. Radecka – dostęp do tej terapii w Polsce pozostaje ograniczony. – Obecnie leczenie to dostępne jest jedynie w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Zapis obligujący do jego zastosowania dopiero po wyczerpaniu innych opcji powoduje, że w praktyce oznacza to czwartą lub piątą linię leczenia. Tymczasem wielu chorych z mutacją BRAF nie dożywa tak odległych etapów terapii – część nie dociera nawet do trzeciej linii. W efekcie jest to dostęp w dużej mierze pozorny.

2. Toripalimab (z cisplatyną i gemcytabiną) – nawrotowy lub przerzutowy rak nosogardła
   

   
   Jak podkreślił prof. Andrzej Kawecki, w tej chorobie przez dekady nie obserwowano istotnego postępu terapeutycznego. – Toripalimab jest inhibitorem PD-1, czyli lekiem z grupy immunoterapii. W raku nosowej części gardła sytuacja przez wiele lat była podobna jak w drobnokomórkowym raku płuca – przez ponad trzy dekady właściwie niewiele się zmieniało. Standardem leczenia radykalnego pozostawała radiochemioterapia z cisplatyną, a w chorobie nawrotowej lub przerzutowej stosowano schematy oparte na dubletach z platynę.

   Toripalimab uzyskał już rejestrację FDA i EMA w pierwszej linii leczenia nawrotowego lub przerzutowego raka nosogardła. Dane dotyczące aktywności leku w kolejnych liniach terapii pochodzą również z badania POLARIS-02, w którym odpowiedź na leczenie obserwowano u około jednej czwartej pacjentów. – Cieszę się, że lek ten znalazł się tak wysoko w zestawieniu i mam nadzieję, że w przyszłości nie będziemy już musieli o niego zabiegać, tylko będzie dostępny w ramach programu lekowego – podsumował prof. Kawecki.

3. Lutetium (¹⁷⁷Lu) vipivotide tetraxetan (¹⁷⁷Lu-PSMA-617) – przerzutowy rak prostaty (mCRPC)

   Jak podkreślił prof. Piotr Wysocki, terapia ta odpowiada na istotną lukę terapeutyczną u chorych z zaawansowanym rakiem prostaty. – Nie bez powodu ta terapia znalazła się tak wysoko w zestawieniu. Jest to niezwykle wartościowa metoda leczenia, przede wszystkim dlatego, że adresowana jest do bardzo dużej grupy chorych. Według danych Krajowego Rejestru Nowotworów za 2023 rok w Polsce odnotowano około sześciu tysięcy zgonów z powodu raka gruczołu krokowego. W zdecydowanej większości są to chorzy, którzy wyczerpali już wszystkie dostępne opcje leczenia systemowego. Natomiast wciąż brakuje nam terapii lutetem.

   Skuteczność tej strategii została potwierdzona w badaniu III fazy VISION, do którego kwalifikowano pacjentów z potwierdzoną w badaniu PET ekspresją PSMA w ogniskach nowotworu. – W badaniu tym porównywano terapię lutetem z najlepszym standardowym leczeniem systemowym. Takie postępowanie wiązało się z ponad piętnastokrotnym zwiększeniem odsetka obiektywnych odpowiedzi. Co trzeci chory uzyskiwał obiektywną odpowiedź na leczenie, a kontrolę choroby obserwowano u ponad 60% pacjentów. Mediana czasu przeżycia wolnego od progresji wydłużała się około 2,5-krotnie, natomiast mediana całkowitego przeżycia zwiększała się o około cztery miesiące.

4. Durwalumab – leczenie konsolidujące w ograniczonej postaci drobnokomórkowego raka płuca (DRP) po jednoczasowej radiochemioterapii

   
   Jak podkreślił prof. Maciej Krzakowski, pojawienie się durwalumabu stanowi pierwszy istotny postęp terapeutyczny w tej populacji od wielu lat. – Jest to pierwszy element leczenia systemowego od – można powiedzieć – trzech dekad, który wnosi coś nowego u chorych na drobnokomórkowego raka płuca w postaci ograniczonej. Mniej więcej jedna trzecia pacjentów z rozpoznanym drobnokomórkowym rakiem płuca znajduje się w stadium choroby ograniczonej i u tych chorych stosujemy leczenie o założeniu radykalnym.

   Kluczowych danych dostarczyło badanie III fazy ADRIATIC, które wykazało istotną poprawę przeżycia całkowitego oraz czasu wolnego od progresji. Jak zwrócił uwagę prof. Maciej Krzakowski – W badaniu tym wykazano wydłużenie mediany całkowitego przeżycia do około 55 miesięcy, przy różnicy wynoszącej mniej więcej 23 miesiące w porównaniu z ramieniem kontrolnym. Oznacza to zmniejszenie ryzyka zgonu o około 27%. Jak na drobnokomórkowego raka płuca są to naprawdę bardzo silne argumenty.

5. Trastuzumab derukstekan (z pertuzumabem) – HER2-dodatni rak piersi w pierwszej linii leczenia zaawansowanego

   W leczeniu choroby przerzutowej trastuzumab derukstekan ma już dobrze ugruntowaną pozycję, a wyniki najnowszych badań wskazują na możliwość dalszej poprawy wyników leczenia w pierwszej linii. – Coraz bliżej jesteśmy momentu, w którym zaczynamy dyskutować, czy w części przypadków będziemy w stanie uzyskać bardzo długotrwałą kontrolę choroby u pacjentek z przerzutowym rakiem piersi. W badaniu dotyczącym leczenia pierwszej linii mediana czasu przeżycia przekroczyła czterdzieści miesięcy. Oznacza to, że duży odsetek kobiet może funkcjonować z chorobą przerzutową przez długi czas, pozostając w dobrej sprawności. – mówił dr Michał Jarząb.

   Wyniki te pochodzą z badania III fazy DESTINY-Breast09, w którym trastuzumab derukstekan w skojarzeniu z pertuzumabem porównano z dotychczasowym standardem pierwszej linii leczenia HER2-dodatniego raka piersi. W Polsce w pierwszej linii leczenia HER2-dodatniego raka piersi finansowany jest schemat pertuzumab, trastuzumab i docetaksel, natomiast trastuzumab derukstekan pozostaje terapią stosowaną w późniejszych liniach leczenia.

6. Lazertynib + amiwantamab – niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP) z najczęstszymi mutacjami EGFR w pierwszej linii

   
   Dotychczas standardem leczenia pierwszej linii u chorych z najczęstszymi mutacjami EGFR – delecją w eksonie 19 lub mutacją L858R w eksonie 21 – pozostawał inhibitor trzeciej generacji ozymertynib. Jednym z głównych ograniczeń tej strategii jest jednak rozwój oporności, często związany z aktywacją szlaku sygnałowego MET. Jak wyjaśnił prof. Maciej Krzakowski – Część pacjentów otrzymujących ozymertynib doświadcza oporności na leczenie związanej z aktywacją szlaku MET. W przypadku omawianego schematu dwulekowego mówimy o przeciwciele monoklonalnym – amiwantamabie – które jest inhibitorem zarówno EGFR, jak i MET. Lazertynib jest natomiast silnym inhibitorem EGFR, który ma dodatkową zaletę w postaci dobrej penetracji do ośrodkowego układu nerwowego.

   Jak zaznaczył ekspert, wprowadzenie takiej terapii wpisuje się w szerszy trend personalizacji leczenia onkologicznego. – Cały czas mówimy o personalizacji i indywidualizacji postępowania przyczynowego w chorobach nowotworowych. Ten dwulek jest właśnie przykładem rozwiązania, które może służyć dalszej personalizacji leczenia. Chorzy z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca z aktywującymi mutacjami EGFR różnią się między sobą pod względem nasilenia objawów, dynamiki choroby czy masy nowotworu.

   Zdaniem prof. Krzakowskiego pojawienie się tej terapii zwiększa możliwości wyboru strategii leczenia w pierwszej linii. – Mając w tej chwili trzy opcje – sam ozymertynib, ozymertynib z chemioterapią oraz kombinację amiwantamabu z lazertynibem – będziemy mogli podejmować decyzje terapeutyczne na podstawie klinicznych przesłanek i stosować bardziej spersonalizowane postępowanie.

7. Durwalumab + tremelimumab (schemat STRIDE) – nieoperacyjny lub zaawansowany rak wątrobowokomórkowy (HCC)

   Jak podkreślił prof. Tomasz Kubiatowski, rak wątrobowokomórkowy w stadium zaawansowanym lub nieoperacyjnym pozostaje chorobą o bardzo ograniczonych możliwościach leczenia systemowego. – Wiemy, z jakim rokowaniem wiąże się rak wątrobowokomórkowy nieoperacyjny, zaawansowany. Opcji terapeutycznych nie ma wiele – to głównie terapie oparte na lekach antyangiogennych albo ich skojarzeniu z immunoterapią. Nie każdy chory kwalifikuje się jednak do tego typu leczenia, dlatego dobrze, żeby miał również inne możliwości terapeutyczne. 

   Jedną z takich strategii jest podwójna immunoterapia oparta na skojarzeniu durwalumabu i tremelimumabu. – Skojarzenie tych leków opiera się na bazowym podaniu przeciwciała anty-CTLA-4 i przeciwciała anty-PD-L1, czyli tremelimumabu z durwalumabem, a następnie już co cztery tygodnie podawany jest sam durwalumab. – tłumaczył ekspert. 

   Jak zaznaczył prof. Tomasz Kubiatowski, skuteczność takiego podejścia została potwierdzona w badaniu III fazy HIMALAYA. – Po pierwsze dlatego, że – jak pokazały wyniki badania HIMALAYA – zastosowanie skojarzenia durwalumabu z tremelimumabem przekłada się na wydłużenie mediany całkowitego przeżycia. W stosunku do ramienia kontrolnego w tym badaniu odsetek chorych pozostających przy życiu zwiększał się niemal dwukrotnie – do około 20%, czyli praktycznie rzecz biorąc co piąty chory może osiągnąć pięcioletnie przeżycie całkowite.

8. Durwalumab z chemioterapią – rak pęcherza moczowego
   

   
   Wśród priorytetów refundacyjnych coraz mocniej wybrzmiewa potrzeba objęcia finansowaniem schematu okołooperacyjnego, który realnie poprawia wyniki leczenia chorych na raka pęcherza moczowego z naciekaniem warstwy mięśniowej (MIBC), kwalifikujących się do leczenia cisplatyną i radykalnej cystektomii. Jednym z najbardziej obiecujących podejść terapeutycznych w tej grupie chorych jest połączenie immunoterapii z chemioterapią neoadjuwantową, a następnie kontynuacja immunoterapii w leczeniu adjuwantowym po operacji.

   Strategię tę oceniano w dużym międzynarodowym badaniu III fazy NIAGARA, obejmującym ponad tysiąc pacjentów z rakiem pęcherza naciekającym mięśniówkę. – W badaniu tym pacjenci otrzymywali chemioterapię gemcytabina + cisplatyna z durwalumabem przed operacją, a następnie osiem cykli durwalumabu po operacji, w porównaniu z klasyczną chemioterapią GC – wyjaśnił prof. Jakub Kucharz.`

   Wyniki badania pokazały, że dodanie immunoterapii do chemioterapii okołooperacyjnej przekłada się na wyraźną poprawę wyników leczenia. Po dwóch latach od rozpoczęcia terapii bez oznak nawrotu pozostawało prawie 68% chorych leczonych z użyciem durwalumabu, w porównaniu z około 60% w grupie leczonej standardowo. Również odsetek pacjentów żyjących po dwóch latach był wyższy – 82% wobec 75%, a jednocześnie większy odsetek chorych osiągał całkowitą odpowiedź patologiczną. – W badaniu wykazano redukcję ryzyka zdarzeń o 32%, redukcję ryzyka zgonu o 25% oraz o około 10% wyższy odsetek całkowitych odpowiedzi patologicznych. Są to wyniki bardzo istotne – niejedna terapia została zarejestrowana i zrefundowana na podstawie znacznie mniej spektakularnych rezultatów. – podkreślił prof. Kucharz.

9. Enkorafenib + binimetynib – zaawansowany niedrobnokomórkowy rak płuca z mutacją BRAF V600E

   
   Jak zwrócił uwagę prof. Piotr Wysocki – W przypadku niedrobnokomórkowego raka płuca mutacja BRAF V600E jest zjawiskiem rzadkim, ale jej obecność wiąże się ze złym rokowaniem i zdecydowanie mniejszą skutecznością klasycznego leczenia systemowego.

   Enkorafenib jest selektywnym inhibitorem kinazy BRAF, natomiast binimetynib hamuje kinazy MEK1 i MEK2. Terapia skojarzona tych dwóch leków pozwala na skuteczniejsze zahamowanie szlaku sygnałowego MAPK i bardziej trwałą kontrolę choroby. Schemat ten jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym NDRP z obecnością mutacji BRAF V600E – zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i po jednej wcześniejszej linii terapii systemowej.

   Jak podkreślił prof. Wysocki, dane z praktyki klinicznej pokazują wyraźną przewagę terapii celowanej nad klasycznym leczeniem systemowym. – Analizy danych z rzeczywistej praktyki klinicznej wskazują, że u chorych z tą mutacją odsetek odpowiedzi obiektywnych po klasycznej chemio- lub chemioimmunoterapii nie przekracza około 30%. Zastosowanie skojarzenia encorafenibu z binimetinibem zwiększa ten odsetek niemal trzykrotnie.

   Różnice widoczne są także w zakresie kontroli choroby. – W przypadku klasycznej chemioterapii dotyczy ona około połowy chorych, natomiast przy zastosowaniu terapii celowanej osiąga niemal 95% pacjentów.

10. Worasidenib – glejak II stopnia z mutacją IDH

    
    Glejaki pozostają jednym z najbardziej wymagających wyzwań współczesnej neuroonkologii. Choć w skali populacyjnej są nowotworami rzadkimi, wiążą się z wysoką śmiertelnością i ogromnym obciążeniem neurologicznym. W Polsce co roku rozpoznaje się około 1500–1700 glejaków, a liczba zgonów z powodu nowotworów ośrodkowego układu nerwowego sięga około 3000. Przez ostatnie dwie dekady postęp koncentrował się głównie na udoskonalaniu neurochirurgii, radioterapii i diagnostyki molekularnej, natomiast nowych leków o udowodnionym wpływie na przebieg choroby praktycznie nie było.

    – Worasidenib jest inhibitorem enzymów IDH1 i IDH2 stosowanym u chorych na rozlane glejaki o niskiej złośliwości z mutacją IDH. Nie ukrywam, że jego znaczenie jest duże, ponieważ jest to pierwszy lek od ponad dwudziestu lat, który wykazuje wyraźną aktywność w tej grupie guzów mózgu. W pewnym sensie jest to pierwsza nowa opcja terapeutyczna od czasu wprowadzenia temozolomidu. – powiedział prof. Andrzej Kawecki.

    Worasidenib jest doustnym inhibitorem zmutowanych enzymów IDH1 i IDH2. Mutacje te prowadzą do produkcji nieprawidłowego metabolitu – 2-hydroksyglutaranu – który zaburza różnicowanie komórek i sprzyja procesom nowotworzenia. Zahamowanie aktywności IDH ogranicza ten patologiczny szlak metaboliczny i może spowalniać progresję choroby.

    Kluczowych danych dostarczyło badanie III fazy INDIGO, obejmujące chorych z glejakiem II stopnia z mutacją IDH po leczeniu operacyjnym, którzy nie wymagali natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii. W tej populacji zastosowanie worasidenibu istotnie wydłużało czas wolny od progresji oraz opóźniało moment konieczności wdrożenia kolejnej interwencji terapeutycznej.

Wyjątkowo w tegorocznej edycji zestawienia eksperci wskazują także jedenasty priorytet refundacyjny, dotyczący leczenia pacjentek z nawrotowym lub przerzutowym rakiem szyjki macicy. Mimo dostępności skutecznej profilaktyki – badań cytologicznych i szczepień przeciwko HPV – choroba ta nadal pozostaje poważnym problemem zdrowotnym. Na świecie co roku rozpoznaje się blisko 600 tysięcy nowych przypadków, a ponad 300 tysięcy kobiet umiera z jej powodu. W zaawansowanym stadium rokowanie jest niekorzystne, a możliwości leczenia po niepowodzeniu wcześniejszej terapii są ograniczone.

Jedną z nowych opcji terapeutycznych jest tisotumab wedotyny – lek z grupy koniugatów przeciwciało–lek (ADC, antibody–drug conjugate). W tej klasie terapii przeciwciało rozpoznaje określoną cząsteczkę na powierzchni komórek nowotworowych i dostarcza bezpośrednio do komórki rakowej cytostatyk, co pozwala bardziej precyzyjnie niszczyć komórki raka przy mniejszym wpływie na zdrowe tkanki. Jak wyjaśniła dr Maryna Rubach – Jest to połączenie przeciwciała monoklonalnego z cytostatykiem z grupy inhibitorów mikrotubul, który działa na wrzeciono podziałowe komórki. Lek jest skierowany przeciwko czynnikowi tkankowemu (tissue factor), który jest często obecny na powierzchni komórek raka szyjki macicy.

Europejska Agencja Leków pod koniec stycznia 2025 r. zaleciła dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej tisotumab wedotyny do stosowania w monoterapii u dorosłych pacjentek z nawrotowym lub przerzutowym rakiem szyjki macicy, u których doszło do progresji choroby po wcześniejszym leczeniu systemowym. Lek uzyskał już wcześniej pełne zatwierdzenie w Stanach Zjednoczonych.

Publikacja listy TOP 10 ONKO jest wskazówką dla decydentów podejmujących decyzje refundacyjne, która uwzględnia potrzeby kliniczne i mierzalne efekty dla chorych. W praktyce TOP 10 ONKO jest jednocześnie listą terapii i warunków, bez których innowacje nie zadziałają. W większości wskazań kluczowa jest dostępność diagnostyki molekularnej i właściwej kwalifikacji chorych oraz odpowiednia infrastruktura i organizacja świadczeń (np. w medycynie nuklearnej), a w jeszcze innych – możliwość realnego wyboru między równorzędnymi opcjami terapeutycznymi przy różnych obciążeniach pacjentów.

Ministerstwo Zdrowia zadecydowało o objęciu refundacją tabletkowej postaci leku na SMA – risdiplamu. Tabletki zostaną włączone do programu lekowego B.102 już od stycznia 2026. Ta decyzja resortu zdrowia zapewnia pacjentom z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce dostęp do w pełni biorównoważnej i równie skutecznej opcji terapeutycznej, zgodnej z najnowszymi światowymi standardami medycznymi.

Udostępnienie chorym leku w formie tabletek jest zgodne z aktualną wiedzą medyczną oraz potrzebami pacjentów i ośrodków prowadzących program lekowy leczenia SMA. To krok wyczekiwany, o który apelowały środowiska pacjentów oraz eksperci kliniczni. Oznacza realne ułatwienie codziennego życia chorych, zmniejszenie liczby wizyt w ośrodkach związanych wyłącznie z odbiorem leku oraz odciążenie personelu aptek szpitalnych i poradni neurologicznych.

„Decyzja Ministerstwa Zdrowia bardzo mnie cieszy. Tabletki ułatwią leczenie wielu pacjentom leczonym obecnie lekiem doustnym w formie zawiesiny, pozwolą im na większą mobilność. Mogą także zmniejszyć obciążenie organizacyjne ośrodków prowadzących program B.102. Rzadsze wizyty w szpitalu oznaczają mniej wyzwań logistycznych dla pacjentów i dla personelu medycznego. Decyzja o refundacji risdiplamu w postaci tabletek jest dowodem na to, że Ministerstwo Zdrowia uwzględnia głos środowiska medycznego i pacjentów. Pozostajemy w czołówce krajów, które zapewniają chorym szeroki wachlarz możliwości terapeutycznych” – podkreśla prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

„Rozszerzenie programu leczenia SMA o postać tabletkową risdiplamu to istotny krok w kierunku lepszego dopasowania terapii do potrzeb pacjentów w różnym wieku. Z perspektywy neurologii dziecięcej to rozwiązanie, które ułatwia codzienne funkcjonowanie naszych chorych i ich rodzin, i sprzyja utrzymaniu ciągłości leczenia” – mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.

Pacjenci zwracają uwagę, że postać tabletkowa to nie tylko komfort, ale przede wszystkim narzędzie wyrównujące szanse edukacyjne, zawodowe i społeczne.

„Forma tabletkowa leku realnie oszczędza czas i zasoby systemu ochrony zdrowia, a jednocześnie nie generuje dodatkowych kosztów po stronie płatnika. Rzadsze wizyty to mniejsze kolejki, mniej obciążenia administracyjnego dla ośrodków i szybsza diagnostyka dla kolejnych pacjentów. To nie kosmetyczna zmiana – to racjonalizacja procesu leczenia, która przynosi wymierne korzyści wszystkim stronom. Refundacja tabletek risdiplamu pokazuje, że innowacyjność terapeutyczna może iść w parze z efektywnością systemową, bezpieczeństwem pacjenta oraz troską o jego codzienne funkcjonowanie. Jesteśmy bardzo wdzięczni Ministerstwu za to, że jest otwarte na nasze argumenty,  prowadzi z nami partnerski dialog i w efekcie podejmuje decyzje tak dobrego dla całego naszego środowiska” – zaznacza Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA.

„Tabletki oznaczają dla chorych i ich bliskich więcej swobody i niezależności w życiu szkolnym czy zawodowym, a także  mniej wyzwań w organizacji codziennego życia domowego, związanych z częstymi wizytami w szpitalu po odbiór leku w formie zawiesiny. To terapia, która dostosowuje się do pacjenta, a nie wymusza podporządkowanie życia leczeniu. To kwestia równego dostępu do edukacji, pracy i aktywności społecznej” – podkreśla Katarzyna Kozłowska, przedstawicielka Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych (PTChNM).

W imieniu pacjentów, rodzin, środowiska klinicznego oraz wszystkich organizacji działających na rzecz osób z rdzeniowym zanikiem mięśni składamy podziękowania Ministerstwu Zdrowia za analizę sprawy i pozytywną decyzję refundacyjną. To krok, który wzmacnia nowoczesny model opieki nad SMA w Polsce, zwiększa jakość życia pacjentów i jednocześnie odciąża system ochrony zdrowia – podsumowują zgodnie klinicystki i przedstawicielki organizacji pacjentów.

Źródło: Komunikat Prasowy

W Polsce z przewlekłą chorobą nerek (PChN) żyje ponad 4,5 mln Polaków, a do 2034 roku będzie to 5,2 mln osób. Problem w tym, że tylko ok. 5 proc. z nich jest świadomych choroby. Przez wiele lat może ona bowiem nie dawać żadnych objawów – wskazał niedawny raport Najwyższej Izby Kontroli (NIK). Eksperci alarmują, że upośledzenie funkcji nerek sprzyja rozwojowi m.in. nadciśnienia czy miażdżycy i zwiększa ryzyko przedwczesnego zgonu. Kluczowe jest odpowiednio szybkie włączenie leczenia, które ma za zadanie odroczyć dializoterapię i przeszczep oraz poprawić jakość życia chorych. Również odpowiednia dieta ma duży wpływ na stan zdrowia pacjentów.

PChN jest drugą najczęściej występującą przewlekłą chorobą w Polsce, zaraz po nadciśnieniu tętniczym. Dużym problemem jest jej bezobjawowy przebieg w początkowym stadium, co sprawia, że choroba często diagnozowana jest na późnym etapie. Według szacunków przytaczanych w raporcie NIK rozpoznaje się ją tylko u 5 proc. chorych, a skutki opóźnionej diagnostyki to 80 tys. przedwczesnych zgonów rocznie, co przekłada się na skrócenie średniej życia Polaków o ponad dwa lata. Jednocześnie dynamicznie rośnie chorobowość rejestrowana PChN – o 76,6 proc. w latach 2015–2022 (z 391,7 tys. osób do 691,6 tys. osób).

– Przewlekła choroba nerek to jest schorzenie wręcz populacyjne. W Polsce kilka milionów osób ma ten problem, o czym często nie wie. Przyczyny są różne. W pewnym sensie jest to choroba cywilizacyjna, czyli wynika z tego, że jesteśmy nadmiernie odżywieni, mamy cukrzycę, nadciśnienie, i z tego, że społeczeństwo się starzeje, czyli dożywamy takiej sytuacji, że generalnie funkcja nerek jest gorsza mówi agencji Newseria prof. dr hab. n. med. Stanisław Niemczyk, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nefrologii i Dializoterapii w Wojskowym Instytucie Medycznym – PIB w Warszawie.

– Rozpoznawanie przewlekłej choroby nerek jest bardzo proste, tylko trzeba się badać. Funkcja nerek jest łatwa do określenia. Wystarczy oznaczyć stężenie kreatyniny, elektrolitów, morfologię i parę podstawowych rzeczy, które nam odpowiedzą, że rzeczywiście mamy do czynienia z upośledzoną funkcją nerek – podkreśla prof. Stanisław Niemczyk. – Ona bardzo obciąża chorego, oczywiście on nawet o tym nie wie, ale to bardzo sprzyja nadciśnieniu i jest jedną z jego ważniejszych przyczyn. Jest też ważną przyczyną rozwoju choroby miażdżycy naczyń i choroby wieńcowej, nadumieralności chorych.

Jak podkreśla nefrolog, pacjent z PChN ma wielokrotnie wyższe ryzyko zgonu sercowo-naczyniowego niż osoby bez tej choroby. Jest to także wielkie obciążenie metaboliczne i naczyniowe dla organizmu chorego.

– Ta choroba nie boli, chory właściwie żyje normalnie, nie przeziębia się, nie gorączkuje i myśli, że wszystko jest w porządku, uchodzi za najzdrowszego osobnika w populacji, podczas gdy jest bardzo obciążony – podkreśla kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nefrologii i Dializoterapii w WIM-PIB w Warszawie. – To jest problem narastający cywilizacyjnie i bardzo kosztowny. Wraz z rozwojem dobrobytu i czasami lekceważącego podejścia do problemu generalnie bardzo to obciąża budżet państwa, bo w pewnym momencie chory może wymagać dializ czy przeszczepu, co jest konsekwencją przewlekłej choroby nerek.

Jak wynika z raportu NIK, system opieki zdrowotnej w Polsce wciąż koncentruje się na leczeniu skutków choroby zamiast na jej wczesnym wykrywaniu. Badania diagnostyczne oraz leczenie pacjentów z PChN w latach 2021–2024 (do 30 czerwca) pochłonęły ponad 6 mld zł, z czego 92 proc. stanowiły koszty leczenia nerkozastępczego za pomocą dializoterapii lub przeszczepienia nerki. Dodatkowo wraz ze wzrostem liczby chorych wydłużył się także czas oczekiwania na wizyty u nefrologów – w latach 2022–2024 z 27 do 55 dni dla dorosłych oraz z 40 do 70 dni dla dzieci. Wśród pozytywnych zmian w systemie eksperci oceniają wdrożenie nowego modelu  opieki koordynowanej nad pacjentami z PChN w podstawowej opiece zdrowotnej (POZ). W jej ramach mają oni dostęp m.in. do szerszej diagnostyki, konsultacji z nefrologiem czy też wsparcia dietetyka.

– Chory jest kierowany do poradni nefrologicznej z powodu upośledzenia funkcji choroby nerek. Kieruje tam każdy lekarz, lekarz diabetolog, przede wszystkim lekarz internista czy kardiolog. Naszym celem jest spowodowanie, żeby ta choroba nerek nie postępowała. Mamy leki obniżające ciśnienie tętnicze, zmniejszające białkomocz – to jest specjalistyczna terapia – podkreśla prof. Stanisław Niemczyk.

W Polsce pacjenci z chorobami nerek mają dostęp do programów lekowych, w tym B.113 oraz B.171. Dzięki nim mogą podjąć leczenie z zastosowaniem innowacyjnych leków, które nie są finansowane w ramach innych świadczeń gwarantowanych. Muszą jednak zostać do nich zakwalifikowani – przez lekarza prowadzącego pracującego w placówce, która ma kontrakt na prowadzenie danego programu lekowego, bądź też przez specjalnie powołany zespół koordynujący.

– W bardziej zaawansowanych sytuacjach mamy już programy przeddializacyjne, które są po to, żeby chory nie wymagał leczenia nerkozastępczego, czyli dializ, albo przeszczepu, lub też żeby wymagał ich jak najpóźniej. To opóźnienie jest bardzo korzystne ekonomicznie, bo dializy i przeszczep są bardzo drogie. Leczenie bez nich, jeśli jest możliwe, jest dużo tańsze – podkreśla kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nefrologii i Dializoterapii w WIM.

Dane Polskiego Towarzystwa Nefrologicznego z raportu „Aktualny stan leczenia nerkozastępczego w Polsce – 2024” pokazują, że na koniec 2024 roku dializowano łącznie 20 970 pacjentów. Oznacza to wzrost o 2,1 proc. w porównaniu do 2023 roku. 

– Stworzenie programów, w których poprawiamy morfologię wynikającą z niewydolności nerek, jest bardzo ważne, bo chory ma prawidłową morfologię, dobrze się czuje, jest aktywny, a choroba wolniej postępuje. Są też programy, które hamują postęp wrodzonych chorób nerek. Dotyczy to tylko tej grupy chorych, które mają wielotorbielowatość nerek i ją można próbować hamować lekami Mamy też programy leczenia dietetycznego, czyli stosowanie diety i preparatów zastępujących białko – ketoanalogów aminokwasów, które powodują, że obciążenie białkiem jest mniejsze, a chory się nie wyniszcza i jest prawidłowo odżywiany. To jest program o dużym potencjale, bo możemy stosować go u wielkiej grupy chorych z myślą, że liczba chorych na dializach znacznie się zmniejszy – wymienia prof. Stanisław Niemczyk.

Jak podaje Ogólnopolskie Stowarzyszenie Moje Nerki (OSMN), odpowiednie odżywianie odgrywa ważną rolę w zwalczaniu czynników ryzyka przyspieszonego postępu choroby nerek. Ponadto celem diety w PChN jest zapobieganie niedożywieniu, zmniejszenie zaburzeń metabolicznych, kontrolowanie spożycia składników, które pomagają leczyć współwystępujące zaburzenia i choroby, a także odroczenie konieczności wprowadzenia leczenia nerkozastępczego. 

– Pacjenci z przewlekłą chorobą nerek muszą przede wszystkim zwracać uwagę na ilość spożytego białka. Dobrze, żeby ona była ograniczona adekwatnie do ich stanu zdrowia i stopnia zaawansowania choroby. U niektórych pacjentów zachodzi potrzeba ograniczenia elektrolitów, przede wszystkim soli, ale także fosforanów nieorganicznych, u niektórych pacjentów również potasu – mówi Paulina Madej, dietetyk kliniczny.

Zaznacza również, że zalecana dieta w chorobie nerek różni się w zależności od jej etapu i stopnia uszkodzenia nerek.

– Dieta pacjentów z chorobą nerek podczas leczenia zachowawczego, czyli przed dializą, wymaga ograniczenia spożycia białka i odpowiedniego nawodnienia. Natomiast u pacjentów dializowanych sytuacja się zmienia o 180 stopni, bo oni wręcz wymagają diety wysokobiałkowej oraz reżimu płynowego, czyli ci pacjenci muszą uważać na ilość spożytych płynów – podkreśla Paulina Madej.

Źródło: Newseria

Ponad 70 proc. pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych w Polsce nusinersenem uzyskało istotną klinicznie poprawę, a u wszystkich zatrzymano postęp choroby. Efekty terapii nie zatrzymują się po kilku miesiącach, poprawa narasta wraz z czasem stosowania leku –  pokazują dane obserwacyjne z leczenia polskich chorych w 7-letnim programie lekowym B.102., przedstawione podczas konferencji prasowej Fundacji SMA, 4 listopada 2025 roku w Warszawie. Wyniki leczenia są dowodem na to, że decyzja o refundacji pierwszej na świecie terapii była przełomem, który zmienił rokowania pacjentów i nadał nową dynamikę całemu systemowi opieki nad chorymi, stając się również wzorcem postępowania dla innych krajów europejskich.

Od stycznia 2019 roku wszyscy chorzy z SMA w Polsce – niezależnie od wieku, typu choroby czy stopnia jej zaawansowania – mają dostęp do skutecznego leczenia. Już w pierwszych latach programem objęto około 90 proc. pacjentów. Do połowy 2025 roku terapię nusinersenem rozpoczęło niemal 900 chorych, a czas obserwacji u części z nich przekracza nawet siedem lat – to jedne z najdłuższych doświadczeń klinicznych na świecie.

Dane z polskiej rzeczywistej praktyki klinicznej są jednoznaczne: u 100 proc. pacjentów leczonych nusinersenem uzyskano zatrzymanie postępu choroby, a aż 72 proc. – klinicznie istotną poprawę zauważalną dla pacjentów w skali HFMSE. U dzieci z SMA typu 1 średnia poprawa w skali CHOP-INTEND wynosiła 5 punktów już po trzech miesiącach, a po 19 miesiącach – 15 punktów. W przypadku pacjentów z SMA typu 2 i 3 poprawa w tej samej skali sięgała odpowiednio 8,4 i 8,1 punktu. W skali HFMSE pacjenci z SMA typu 2 i 3 zyskiwali średnio 6,1–6,8 punktu, czyli dwukrotnie więcej niż próg uznawany za klinicznie istotny. Bardzo obiecujące są również wyniki uzyskane w czasie leczenia przez pacjentów dorosłych z SMA1c, a więc osób, które nigdy nie uzyskały umiejętności samodzielnego siedzenia. Nawet dorośli z tak znacznie nasilonym niedowładem i zanikiem mięśni uzyskiwali stabilizację lub poprawę funkcji ocenianej w skali CHOP-INTEND.

„Nasze wyniki pokazały, że w czasie leczenia sięgającego 30 miesięcy nawet u pacjentów dorosłych dochodzi do stałej, stopniowej poprawy, przy czym poprawa ta jest znamienna nie tylko w odniesieniu do wartości wyjściowych, ale także poprzedniego punktu kontrolnego” – podkreśla prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk.

Nie tylko czas włączenia terapii, ale i bezpieczeństwo jest przedmiotem obserwacji.

„Zarówno w badaniach klinicznych, jak i w coraz większej liczbie raportów z rzeczywistej praktyki klinicznej nusinersen okazał się lekiem bezpiecznym i skutecznym we wszystkich typach SMA, nie tylko hamując rozwój choroby, ale w wielu przypadkach przynosząc poprawę stanu funkcjonalnego pacjentów” – podkreśla prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii IPCZD, przewodnicząca Zespołu Koordynującego Program Leczenia SMA.

Długotrwałe obserwacje prowadzone w Polsce oraz dane międzynarodowe potwierdzają, że poprawa narasta wraz z czasem terapii. Nawet pacjenci w bardzo zaawansowanym stadium choroby odnoszą wymierne korzyści. – „Największą wartością tej terapii jest fakt, że chorzy nie tracą sprawności, a wielu z nich zyskuje nowe umiejętności. To coś, czego jeszcze kilka lat temu w SMA nie mogliśmy sobie wyobrazić” – mówi prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM.

Możliwości leczenia SMA w Polsce są unikalne na skalę europejską, inne kraje dopiero wprowadzają rozwiązania dostępne w Polsce od paru lat.

„W całej Europie w ostatnich latach dokonaliśmy niezwykłego postępu we wprowadzaniu badań przesiewowych noworodków (NBS) w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Wiele krajów wdrożyło już ogólnokrajowe programy przesiewowe, które umożliwiają wczesne rozpoznanie choroby i podjęcie leczenia ratującego życie. Jednak w niektórych krajach – w tym w Finlandii, Grecji, Wielkiej Brytanii, Rumunii oraz w części regionów Włoch i Hiszpanii – programy te są dopiero w trakcie wdrażania lub rozszerzania. Zapewnienie, by każde nowo narodzone dziecko w Europie było objęte badaniem przesiewowym w kierunku SMA, pozostaje kluczowym priorytetem naszej społeczności. Dostęp do leczenia w Europie również znacząco się poprawił – Wszystkie trzy terapie zatwierdzone przez EMA, czyli nusinersen, onasemnogen abeparwowek i rysdyplam, są obecnie dostępne i refundowane w większości krajów europejskich. Niemniej jednak nadal istnieją istotne nierówności. W niektórych państwach dostęp do leczenia jest ograniczony przez surowe kryteria kwalifikacji, takie jak wiek, masa ciała, typ SMA czy status oddechowy. W innych refundacja jest tylko częściowa lub leczenie odbywa się w ramach indywidualnych programów pacjenckich. Te różnice sprawiają, że miejsce urodzenia osoby chorej na SMA wciąż może decydować o jej szansach na terminowe i skuteczne leczenie. SMA Europe jest zaangażowane w niwelowanie tych różnic. Naszym celem jest zapewnienie, aby każda osoba żyjąca z SMA – dziecko czy dorosły – w każdym kraju europejskim miała dostęp do wczesnej diagnostyki, skutecznego leczenia oraz kompleksowej, wielospecjalistycznej opieki. Poprzez współpracę pomiędzy naszymi organizacjami członkowskimi, pacjentami, klinicystami, decydentami i naukowcami dążymy do tego, aby osiągnięcia naukowe przekładały się na realne i trwałe poprawy w życiu osób dotkniętych SMA.” – komentuje sytuację w Europie dr Nicole Gusset, prezes SMA Europe.

Rosnąca liczba pacjentów dorosłych

Z roku na rok rośnie liczba dorosłych pacjentów z SMA objętych terapią. To naturalny efekt skuteczności leczenia i wydłużającego się życia chorych, ale także efekt diagnozowania nowych pacjentów. – „Całkowita liczba chorych w Polsce szacowana jest na około 1,4 tys. osób” – wskazuje prof. Kotulska-Jóźwiak.

Przyszłość leczenia SMA

Pacjenci zwracają uwagę na nadchodzące nowe możliwości terapeutyczne. – „Już na początku przyszłego roku spodziewamy się rejestracji wyższej dawki nusinersenu, a także pierwszych wyników badania PIERRE, oceniającego system do infuzji dokanałowych ThecaFlex DRx. To rozwiązanie będzie szczególnie ważne dla tych chorych, którzy zmienili terapię wyłącznie ze względu na trudności z podawaniem nusinersenu – a takich pacjentów jest wielu” – komentuje Katarzyna Pedrycz, wiceprezes Fundacji SMA.

Możliwość zmiany terapii w ramach programu lekowego jest niezwykle istotna. – „Doprecyzowanie zapisów programu lekowego B.102. dające możliwość zmiany terapii w wyniku przeciwwskazań stałych lub przemijających, nietolerancji czy utraty skuteczności danym lekiem, czy też planowaniem ciąży są odzwierciedleniem ważnych potrzeb nie tylko terapeutycznych pacjentów, ale również życiowych” – podkreśla prof. Marcin Czech.

Już dziś obserwuje się przypadki powrotu pacjentów do nusinersenu po okresie stosowania innych terapii. – „Biorąc pod uwagę wyniki skuteczności dla nusinersenu, możemy przypuszczać, że pacjenci będą wracali na pierwszą stosowaną terapię, czyli nusinersen” – ocenia prof. Czech. Jak dodaje Katarzyna Pedrycz – „Już teraz zdarzają się sytuacje, w których osoby z tzw. względnymi czy przemijającymi przeciwwskazaniami do leczenia nusinersenem wracają do tej terapii. Warto podkreślić, że program lekowy daje taką możliwość, podobnie jak możliwość zmiany leczenia w przypadku braku lub malejącej skuteczności jednej z terapii. To bardzo ważne dla poczucia bezpieczeństwa pacjentów.”

Eksperci podkreślają, że krajobraz terapeutyczny w SMA szybko się poszerza. – „Na horyzoncie mamy w tej chwili co najmniej kilka nowych terapii przyczynowych. W odniesieniu do terapii dokanałowych – to możliwość leczenia w dotychczasowym schemacie, ale wyższą dawką. Kolejna rzecz, która budzi ogromne nadzieje – to możliwość podawania dokanałowego leku z bardzo niewielką częstotliwością, być może nawet raz na rok. Trwa wiele obiecujących badań klinicznych, które będą w przyszłości kształtowały schematy leczenia SMA.” – wskazuje prof. Anna Kostera-Pruszczyk.

Źródło: Fundacja SMA

Ministerstwo Zdrowia opublikowało nowy komunikat w sprawie leków, które nie będą objęte refundacją w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Na liście znalazło się aż 85 produktów, m.in. leki stosowane w leczeniu hemofilii, nowotworów oraz chorób neurologicznych i rzadkich. 

Ministerstwo Zdrowia opublikowało wykaz 85 leków, które od 29 czerwca 2025 r. nie będą już finansowane w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Na liście znalazły się m.in. preparaty stosowane w leczeniu hemofilii, raka piersi, czerniaka, SMA, migreny czy rzadkich chorób metabolicznych. Decyzja ta nie dotyczy pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie przed publikacją listy – o ile udokumentują skuteczność terapii i zgłoszą ten fakt do właściwego oddziału NFZ. Choć nowe regulacje mają na celu uporządkowanie procedury RDTL, budzą także obawy o ograniczenie dostępu do innowacyjnych terapii w najtrudniejszych przypadkach klinicznych.

Informacja zawiera także ważną wiadomość dla pacjentów już leczonych: ci, którzy rozpoczęli terapię dobrym produktem przed opublikowaniem wykazu, mogą ją kontynuować — pod warunkiem, że udowodnią skuteczność leczenia, a nadzór nad tym procesem będzie prowadzić właściwy oddział NFZ.

Nowy wykaz RDTL obejmuje 85 leków, które od 29 czerwca br. nie będą finansowane w ramach procedury ratunkowej, w tym m.in. Adynovi, Afinitor, Aimovig, Brineura, Cresemba, erlotynib (w różnych wersjach), Lynparza, Rybrevant, Zolgensma i Yervoy.

Kontynuacja terapii jest możliwa dla pacjentów już leczonych lekami objętymi wykazem, jeśli terapia była rozpoczęta przed publikacją wykazu oraz wykazana jest jej skuteczność – co potwierdza świadczeniodawca i lokalny NFZ.

Dlaczego to ważne: RDTL to procedura umożliwiająca dostęp do innowacyjnych leków w sytuacjach zagrożenia życia. Usunięcie produktów z listy oznacza, że przestaną być refundowane w nowych przypadkach, co może wpływać na dostęp do leczenia w obszarach takich jak hemofilia, wznowy nowotworowe czy choroby ultra-rzadkie. Jednocześnie zabezpieczenie kontynuacji leczenia minimalizuje ryzyko nagłego odcięcia pacjentów od terapii.

Pełen wykaz dostępny: TU

Źródło: Ministerstwo Zdrowia

Rany przewlekłe to coraz powszechniejszy problem zdrowotny, który dotyka setki tysięcy Polaków, szczególnie osoby starsze oraz cierpiące na choroby przewlekłe, takie jak cukrzyca czy miażdżyca. Ich leczenie wymaga nie tylko czasu i cierpliwości, ale także interdyscyplinarnego podejścia i dostępu do technologii medycznych. O tym, czym jest ranna przewlekła, jak diagnozować przyczynę jej powstawania oraz jak skutecznie radzić sobie z trudno gojącymi się ranami, rozmawiamy z lek. Piotrem Kostyrą ze Szpitala św. Elżbiety, American Heart of Poland w Katowicach.

– Cukrzyca przyczynia się do uszkodzenia naczyń krwionośnych, przyspiesza procesy miażdżycowe, powodując niedokrwienie, a dodatkowo podwyższony poziom cukru we krwi uszkadza nerwy obwodowe. To z kolei skutkuje utratą czucia i powstawaniem ran w miejscach, które nie posiadają mechanizmu ochronnego, którym jest czucie – wyjaśnia lek. Piotr Kostyra. – Rany przewlekłe są ranami bardzo trudno gojącymi się i stanowią wyzwanie we współczesnej chirurgii. Ze względu na to, że wydłuża się rzeczywisty czas przeżycia pacjentów chorujących na cukrzycę mamy coraz więcej pacjentów zmagających się z jej powikłaniami – dodaje ekspert American Heart of Poland.

Jak diagnozuje się przyczynę powstawania rany?
Podstawą skutecznego leczenia jest właściwa diagnoza. W pierwszej kolejności konieczne jest ustalenie, co doprowadziło do powstania rany. W przypadku niedokrwienia kończyny charakterystycznymi objawami są: chromanie przestankowe, czyli palący ból zlokalizowany głównie w obrębie stopy i łydki, który pojawia się w trakcie marszu i ustępuje w ciągu kilku minut od zatrzymania się. Dodatkowo występuje bladość i ochłodzenie stopy, brak wyczuwalnego tętna oraz nocne bóle i skurcze, które zmuszają pacjenta w czasie spania do spuszczania nogi z łóżka lub spania w pozycji siedzącej. Daje to tylko iluzoryczną ulgę, gdyż takie postępowanie jeszcze bardziej nasila miejscowe niedokrwienie. Natomiast w neuropatii cukrzycowej, czyli sytuacji, w której uszkodzeniu uległy nerwy obwodowe, rana pojawia się w miejscach patologicznego ucisku, gdzie w wyniku utraty czucia i wtórnego do tego zaburzenia architektury stopy dochodzi do powstania owrzodzeń.

– W przypadku neuropatii podstawowym działaniem jest odciążenie miejsca owrzodzenia, a następnie zabezpieczenie go za pomocą specjalistycznego obuwia lub wkładek ortopedycznych, które minimalizują lokalne urazy – mówi lek. Piotr Kostyra.

Metody leczenia ran przewlekłych
Leczenie ran przewlekłych w Szpitalu św. Elżbiety American Heart of Poland realizowane jest według wytycznych międzynarodowych towarzystw leczenia ran. Istotne znaczenie ma tu strategia TIME, obejmująca cztery etapy: oczyszczanie rany, kontrolę infekcji, zapewnienie odpowiedniego środowiska wilgotnościowego oraz stymulację procesu gojenia.

– Regularne chirurgiczne opracowywanie rany to podstawa. Zakładamy również opatrunki specjalistyczne, a od kilku lat standardem w leczeniu ran przewlekłych są opatrunki podciśnieniowe, stosowane również w naszym szpitalu – podkreśla lek. Piotr Kostyra.

Opatrunki podciśnieniowe, jak mówi lek. Piotr Kostyra, to rewolucja w leczeniu ran przewlekłych. Badania wykazały, że dzięki ich zastosowaniu czas leczenia skraca się nawet o 50% w porównaniu do klasycznych metod. Technologia ta nie tylko przyspiesza gojenie, ale również poprawia komfort pacjenta, gdyż wysięk z rany oraz inne metabolity odprowadzane są na bieżąco do specjalnego zbiornika. Co więcej, zmniejsza się także liczba koniecznych zmian opatrunków, co obniża koszty leczenia i ogranicza ryzyko powikłań.

– Ważnym elementem terapii jest również wpływanie na przebieg procesu gojenia na poziomie komórkowym. Podciśnienie sprzyja przekształcaniu makrofagów prozapalnych w makrofagi regeneracyjne, co znacząco przyspiesza proces gojenia się rany – stwierdza ekspert American Heart of Poland.

Kiedy konieczny jest przeszczep skóry?
W przypadkach, gdy proces gojenia nie przebiega wystarczająco szybko lub ubytki są rozległe, stosowane są przeszczepy skóry. W Szpitalu św. Elżbiety wykonuje się zarówno przeszczepy skóry pełnej grubości, jak i przeszczepy skóry pośredniej grubości. – Materiał pobieramy najczęściej z przedniej powierzchni uda pacjenta. Gojenie przeszczepu zajmuje zwykle około dwóch tygodni, co w połączeniu z wcześniejszym leczeniem umożliwia wygojenie większości ran przewlekłych w ciągu 2-3 miesięcy – dodaje lek. Piotr Kostyra.

Szpital św. Elżbiety American Heart of Poland w Katowicach jest jednym z nielicznych na południu Polski, który oferuje tak kompleksowe leczenie ran przewlekłych. Ta procedura medyczna realizowana jest w ramach kontraktu z Narodowym Funduszem Zdrowia.

źródło: AHOP

Rak płuca wciąż pozostaje najgroźniejszym nowotworem z punktu widzenia umieralności onkologicznej w Polsce. Każdego roku choroba ta odbiera życie około 20 tysiącom osób. Pomimo dostępności nowoczesnych terapii, problemem pozostaje zbyt późna diagnoza, co uniemożliwia skuteczne leczenie. Teraz pojawia się realna szansa na przełom: Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) pozytywnie zaopiniowała wprowadzenie do koszyka świadczeń modelu kompleksowej opieki nad pacjentami z rakiem płuca i innymi nowotworami klatki piersiowej.

– Rak płuca to główny zabójca wśród nowotworów. Kompleksowa diagnostyka przyspieszająca wdrożenie właściwego leczenia jest kluczowa dla rokowań pacjentów – podkreśla prof. Piotr Rutkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologicznego.

Sytuacja epidemiologiczna i potrzeba szybkiej reakcji

Nowotwory złośliwe stanowią drugą przyczynę zgonów w Polsce, a rak płuca pozostaje ich liderem. Z danych z 2020 roku wynika, że notuje się około 23 tys. zachorowań rocznie i aż 20 tys. zgonów. Co więcej – prognozy są niepokojące: do 2040 roku liczba zachorowań może wzrosnąć do prawie 37 tysięcy rocznie.

Główne przyczyny? Zbyt późne wykrycie, brak odpowiedniej profilaktyki, mała dostępność szybkiej diagnostyki, a także niedostateczna edukacja, zwłaszcza w zakresie walki z paleniem tytoniu.

Czym jest Lung Cancer Unit?

Model LCU opiera się na utworzeniu centrów kompetencji raka płuca i innych nowotworów klatki piersiowej, w których pacjenci będą objęci opieką od pierwszego podejrzenia choroby aż po zakończenie leczenia i rehabilitację. Ośrodki mają zapewnić:

• kompleksową diagnostykę (obrazowanie, patomorfologia, diagnostyka molekularna),

• leczenie szpitalne (chirurgia, onkologia kliniczna, radioterapia),

• opiekę ambulatoryjną i paliatywną,

• wielodyscyplinarne konsylia diagnostyczno-terapeutyczne (pulmonolog, chirurg klatki piersiowej, onkolog, radioterapeuta, patomorfolog, radiolog),

• systematyczne monitorowanie wyników leczenia i jakości opieki.

Strategiczne znaczenie LCU: postulat PGRP

Wprowadzenie Lung Cancer Units to jeden z kluczowych postulatów Polskiej Grupy Raka Płuca (PGRP) oraz organizacji współtworzących dokument „Strategia dla raka płuca w Polsce” – opracowany z udziałem ponad 20 instytucji i towarzystw naukowych.

Celem tej strategii jest zintegrowanie działań systemowych – od profilaktyki i edukacji, przez dostęp do szybkiej diagnostyki, po leczenie i rehabilitację. Dokument jasno wskazuje, że tylko działanie w modelu skoordynowanym, z udziałem interdyscyplinarnych zespołów i dedykowanych ośrodków, może poprawić dramatycznie niskie w Polsce wskaźniki przeżywalności 5-letniej (obecnie 14,4%).

 

Po pozytywnej opinii AOTMiT dalszy krok należy do Ministerstwa Zdrowia. Wdrożenie LCU do koszyka świadczeń gwarantowanych mogłoby rozpocząć się już w nadchodzących miesiącach – na wzór Breast Cancer Units, które od lat funkcjonują w leczeniu raka piersi.

Wprowadzenie modelu Lung Cancer Unit to realna szansa na zmianę standardów leczenia raka płuca w Polsce. To również wyraz konkretnej odpowiedzi na apel środowisk naukowych, klinicznych i pacjenckich, które od lat alarmują: bez kompleksowej, szybkiej i skoordynowanej opieki, nie wygramy walki z najgroźniejszym nowotworem.

Źródła: AOTMiT – raport o kompleksowej opiece nad pacjentami z rakiem płuca (maj 2025) / Polska Grupa Raka Płuca (PGRP)

Glejak to najbardziej śmiertelny nowotwór centralnego układu nerwowego, który charakteryzuje się wyjątkowo złym rokowaniem i ograniczonymi możliwościami terapeutycznymi. Czy przełomem okażą się badania nad rolą perycytów oraz białka DMRTA2 w terapii tej choroby? Prace poprowadzi zespół, w skład którego weszli dr Piotr Kupczyk oraz dr Mateusz Speruda z Zakładu Patologii Ogólnej i Doświadczalnej Katedry Patologii Klinicznej i Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu (UMW).

Projekt „Odkrywanie roli DMRTA2 w glejaku wielopostaciowym: regulacja epigenetyczna, angiogeneza i rozwój biomarkera” otrzymał ponad 5,5 mln zł dofinansowania w konkursie SONATA BIS organizowanym przez Narodowe Centrum Nauki. Badania poprowadzi grupa naukowców z Uniwersytetu Warszawskiego kierowana przez dr Martę Maleszewską-Bobińską we współpracy
z biologami: dr. Piotrem Kupczykiem oraz dr. Mateuszem Sperudą z Laboratorium Patologii Doświadczalnej Zakładu Patologii Ogólnej i Doświadczalnej Katedry Patologii Klinicznej i Doświadczalnej UMW.

Glejak (Glioblastoma – GBM) to wyjątkowo złośliwy nowotwór, który cechuje się szybkim tempem wzrostu i opornością na terapię. Resekcja guza, radioterapia i chemioterapia wykonywane są głównie po to, aby przedłużyć choremu życie o kilka miesięcy. O stopniu agresywności GBM, podobnie jak w przypadku innych nowotworów, świadczy poziom angiogenezy.

– Jest to zdolność guza do tworzenia własnych naczyń krwionośnych, które dają mu możliwość rozwoju. W przypadku glejaka angiogeneza oraz jej molekularne i immunologiczne mechanizmy wciąż są nieodkrytym obszarem badawczym – mówi dr Piotr Kupczyk. – Jedna z hipotez wskazuje, że za formowanie patologicznego mikrounaczynienia w GBM mogą być odpowiedzialne macierzyste komórki glejowe (Glioblastoma Stem Cells – GSC), które identyfikuje się w masie guza. Posiadają one unikatowe właściwości różnicowania i mogą być źródłem innych komórek, których glejak potrzebuje do wzrostu. Są nimi perycyty (Pericyte Cells – PC), które wspólnie ze śródbłonkami naczyniowymi (Endothelial Cells – EC), budują mikronaczynia.

– Perycyty odpowiadają za architekturę śródbłonków naczyniowych i okalają je, tworząc strukturę biologiczną mikronaczyń. Biorą również udział w formowaniu i stabilizacji nowo powstałych naczyń krwionośnych, które są odpowiedzialne za transport krwi i substancji odżywczych po całym organizmie. Przez długi czas były w cieniu, uważano, że są komórkami bardziej strukturalnymi niż funkcjonalnymi. Dziś wiemy, że tak nie jest, i że posiadają unikatowe właściwości biologiczne – wyjaśnia dr Piotr Kupczyk. – Potrafią między innymi regulować napływ komórek układu immunologicznego z krwi do tkanek, co czyni je ciekawym celem immunoterapii. Z drugiej strony mikronaczynia z perycytami, przepełniając różne tkanki ludzkiego organizmu, w tym mózgu, tworzą swego rodzaju nisze komórkowe. Często wykazują cechy komórek macierzystych lub progenitorowych i w ten sposób mogą uczestniczyć w ich regeneracji, pełniąc rolę „strażników” homeostazy tkanek i narządów organizmu człowieka.

W mikrośrodowisku tkankowym glejaka głównym źródłem nowotworowych perycytów są wspomniane macierzyste komórki glejowe (GSC), jednak mechanizmy biologiczne ich transformacji wciąż są słabo wyjaśnione. Dzięki wcześniejszym badaniom dr Marty Maleszewskiej-Bobińskiej, których wyniki opublikowano na łamach „Nature Cell Death and Disease”, wiadomo, że mikrośrodowisko tkankowe GBM jest jedynym miejscem, w którym występuje białko DMRTA2. Badaczka zaobserwowała, że DMRTA2 wykazuje silną lokację w obrębie komórek nowotworowych guza, a najintensywniejszą właśnie w obrębie jego mikrounaczynienia i regionów „okupowanych” przez perycyty. Białko to może więc być potencjalnym czynnikiem regulacji i transformacji nowotworowej,
a przede wszystkim angiogenezy.

O DMRTA2 niewiele wiadomo, poza tym, że już wcześniej udowodniono jego udział w procesie embriogenezy, podczas którego reguluje formowanie układu nerwowego i naczyniowego mózgu. Później ulega wyciszeniu. Wpisuje się to w przyjętą przez naukowców hipotezę o potencjalnej roli białka w rozwoju GBM. Aby to zbadać, wcześniej ocenią, jaką rolę w procesie wzrostu glejaka odgrywają perycyty, które od kilkunastu lat są przedmiotem zainteresowań wrocławskiego badacza.

– W Polsce w zasadzie nie ma zespołu, który zajmowałby się biologią i udziałem PC w patologii takich chorób człowieka jak nowotworowe. Można powiedzieć, że nasz ośrodek wejdzie w nieodkryty obszar badawczy. W kontekście glejaka PC są słabo zbadane, ale ich rola została bardzo dobrze opisana w tworzeniu bariery krew mózg (Blood Brain Barier – BBB) – tłumaczy dr Piotr Kupczyk.

Naukowcy chcą sprawdzić, czy wyciszenie czynnika transkrypcyjnego, czyli DMRTA2, wpłynie na potencjał komórek nowotworowych i zahamowanie wzrostu guza oraz zdolności jego komórek do formowania naczyń krwionośnych. W ramach projektu wykażą też, czy i jak mikrounaczynienie glejaka koresponduje ze zdrową tkanką mózgu. Jedne z dostępnych badań dowiodły bowiem, że przy GBM liczba PC wzrasta, osiągając wysoki poziom, którego nie ma w perycytach zdrowego mózgu.

Dr Piotr Kupczyk porówna PC wyizolowane z materiału z tkanki mózgu pacjentów hospitalizowanych w Uniwersyteckim Centrum Neurologii i Neurochirurgii UMW z PC pacjentów z glejakiem. Wesprze go dr Jowita Woźniak, neurochirurg i dr Paweł Gajdzis, neuropatolog z Katedry Patologii Klinicznej i Doświadczalnej UMW. Wszyscy troje współpracują już w ramach innego projektu OPUS 18 „Analiza skuteczności immunoterapii glejaka z wykorzystaniem limfocytów T gamma-delta”.

Naukowcy chcieliby, aby w ramach projektu powstał protokół pozyskiwania materiału od pacjentów z GBM i pacjentów z grupy kontrolnej. Pozwoliłby on na wdrożenie i wypracowanie procedury biobankowania materiału ludzkiej tkanki mózgu. Planują też prace z wykorzystaniem organoidów pacjentów. Będą one tworzone z materiału pozyskiwanego w obu ośrodkach i wykonywane przez zespół dr Marty Maleszewskiej-Bobińskiej przy wsparciu wrocławskich naukowców.

– Nasz projekt uwzględni też badania laboratoryjne pacjentów, które mają pokazać czy białko DMRTA2 identyfikowane jest we krwi – dodaje dr Piotr Kupczyk. – Opracowany zostanie również test biopsji płynnej, pozwalający lekarzom wykrywać ślady DNA guza GMB. Tę nieinwazyjną metodę mogliby wykorzystywać do diagnozy, monitorowania postępu choroby lub skuteczniejszego kierowania decyzjami terapeutycznymi.

Jak podsumowują badacze: – Dzięki zrozumieniu mechanizmów molekularnych i immunologicznych w GBM, opartych o białko DMRTA2, ale też inne markery, mamy nadzieję, że projekt przyczyni się do otwarcia nowych ścieżek potencjalnego wykorzystania immunoterapii. Immunoterapia GBM daje największą szansę i nadzieję pacjentom na leczenie tego wysoce śmiertelnego nowotworu mózgu.

Badanie będzie miało charakter wieloośrodkowy i wesprą go naukowcy z innych grup. Ze strony wrocławskiej uczelni w projekt zaangażuje się zespół Zakładu Histologii i Embriologii Katedry Morfologii i Embriologii Człowieka UMW, a warszawski zespół będzie współpracował z Instytutem Neurobiologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego PAN oraz ośrodkami zagranicznymi.

W projekcie listy refundacyjnej znalazły się 33 nowe substancje, w tym 7 we wskazaniach onkologicznych. – To największe rozszerzenie listy refundacyjnej od 2012 roku – podkreśliła Izabela Leszczyna, minister zdrowia. Lista zacznie obowiązywać z dniem 1 kwietnia 2024 r.

– To największe rozszerzenie listy refundacyjnej od 2012 roku. Siedem nowych substancji pojawi się we wskazaniach onkologicznych, dwadzieścia sześć we wskazaniach nieonkologicznych, w tym osiem w obszarze chorób rzadkich. – wskazywała minister Izabela Leszczyna.

Wiele zmian na liście dotyczy leczenia chorób rzadkich. Ministerstwo zapowiedziało zmiany zapisów programu lekowego SMA w zakresie terapii genowej Zolgensma. Zmiany dotyczą także rozszerzenie dostępu do szczepionki przeciwko RSV dla dzieci chorych na SMA do 2. roku życia i na mukowiscydozę do 1. roku życia. Ministerstwo Zdrowia ogłosiło również kompleksowe podejście do leczenia miastenii. Refundacją zostały objęte efgartigimod alfa, rytuksymab i mykofynolan mofetylu. Od kwietnia refundowany będzie też lek stosowany w leczeniu chorych z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy.

Nowa lista wprowadza też zmiany w programie lekowym leczenia zaburzeń lipidowych, w części dotyczącej dorosłych pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem chorób układu sercowo-naczyniowego, polegające na obniżeniu poziomu LDLC z >100 mg/dl na >70 mg/dl (kryterium włączenia do programu).

– Poszerzamy istotnie leki w zakresie refundacji aptecznej, żeby w ogóle były refundowane, bo ponad 50 proc. kosztów, które są w aptece na receptę, dotyczy leków nierefundowanych i to jest zdecydowanie bardziej istotne. W tym roku jest bardzo wiele ciekawych leków, które kończą okresy wyłączności i nad tym będziemy pracowali, żeby wykorzystać te możliwości finansowe. – mówił minister Maciej Miłkowski. – Nie są planowane już żadne zaskoczenia, czyli prawdopodobnie to co dzisiaj zaprezentowaliśmy, znajdzie się na ostatecznej wersji listy – dodał Miłkowski.

– Oczywiście będą pacjenci, którzy nie będą usatysfakcjonowani naszą listą. Ale chcę powiedzieć wyraźnie, że osoby, które się do nas zwracały, w zasadzie prosiły o umieszczenie na liście refundacyjnej leku, co do którego producent nie zgłosił chęci negocjowania z nami ceny i wpisania go na listę refundacyjną. Nie jest tak, że my sami możemy zrobić wszystko. To firma musi chcieć z nami rozmawiać – zaznaczyła minister zdrowia Izabela Leszczyna.

W zakresie chorób rzadkich nastąpi:

• zmiana zapisów programu lekowego SMA w zakresie terapii genowej Zolgensma, 
• rozszerzenie dostępu do szczepionki przeciw RSV,
  dla dzieci chorych:

   – na SMA do 2 roku życia, 

   – na mukowiscydozę do 1 roku życia.

• kompleksowe podejście do leczenia miastenii – objęcie refundacją efgartigimodu alfa, rytuksymabu, mykofenolanu mofetylu,
• objęcie refundacją olipudazy alfa w leczeniu chorych z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy – technologia o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) finansowana
  z Funduszu Medycznego.

Dla kobiet w onkologii ginekologicznej i ginekologii refundacja obejmuje:

• pembrolizumab w leczeniu chorych na raka szyjki macicy,
• relugolix, estradiol  i norethisteron w leczeniu pacjentek z mięśniakami macicy,
• rozszerzenie wskazań do zastosowania olaparybu w leczeniu chorych na nawrotowego raka jajnika, jajowodu lub pierwotnego raka otrzewnej bez mutacji w genach BRCA 1/2.

Z kolei w kardiologii nastąpi:

• rozszerzenie wskazań refundacyjnych dla ezetymibu, ezetymibu w skojarzeniu z atorwastatyną w leczeniu pacjentów z niewydolnością serca,
• zmiana w programie lekowym obejmująca leczenie pacjentów pediatrycznych i rozszerzenie wskazań dla dorosłych z zaburzeniami lipidowymi, 
• rozszerzenie wskazań kardiologicznych do stosowania empagliflozyny u chorych
  z niewydolnością serca.

Link do projektu listy leków refundowanych:
https://www.gov.pl/web/zdrowie/projekt-obwieszczenia-ministra-zdrowia-w-sprawie-wykazu-refundowanych-lekow-srodkow-spozywczych-specjalnego-przeznaczenia-zywieniowego-oraz-wyrobow-medycznych-ktory-wejdzie-w-zycie-1-kwietnia-2024-r 

Rada Przejrzystości AOTMiT podczas najbliższego posiedzenia 10 lipca zajmie się m.in. wydaniem opinii dot. zmiany warunków wymaganych dla pracowni elektrofizjologii w ramach świadczenia „Opieka kompleksowa po zawale mięśnia sercowego” oraz oceną leków stosowanych w leczeniu mięśniaków, koronawirusa czy bólu.

 

Ogromny postęp w terapii  stwardnienia rozsianego trwa od ponad 20 lat. Na rynek wchodzą coraz to nowsze terapie immunomodulujące o wysokiej skuteczności, które pozytywnie zmieniają przebieg tej choroby. Zgodnie z obecną wiedzą na temat patomechanizmu stwardnienia rozsianego, bardzo istotne jest, żeby skuteczne leczenie rozpocząć jak najwcześniej, zanim u pacjenta dojdzie do nieodwracalnych zmian w ośrodkowym układzie nerwowym. W Polsce dostęp do nowoczesnych terapii był jednak przez wiele lat mocno ograniczony. Dzięki wspólnym wysiłkom środowiska klinicystów, organizacji pacjenckich i decydentów, w ostatnich miesiącach sytuacja bardzo istotnie się poprawiła. W listopadzie 2022 r. zostały wprowadzone duże zmiany w programie lekowym dotyczącym leczenia SM, które umożliwiły prawidłową, nowoczesną terapię, zgodną z międzynarodowymi rekomendacjami eksperckimi.

Okrelizumab to humanizowane przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko antygenowi CD20, który znajduje się na limfocytach B. Jak pokazały, wieloletnie już badania kliniczne, jest to lek bardzo skuteczny zarówno w leczeniu postaci rzutowo-remisyjnej SM, jak i postaci pierwotnie postępującej stwardnienia rozsianego. U pacjentów z postacią rzutowo-remisyjną SM otrzymujących leczenie okrelizumabem bardzo istotnie malała liczba rzutów choroby i następowało zahamowanie narastania niepełnosprawności (zmniejszało się ryzyko rozwinięcia niepełnosprawności ocenianej na 6 punktów w skali EDSS), a u ponad 1/3 pacjentów występowała nawet poprawa w skali EDSS. Lek ten ma także bardzo wyraźny wpływ za zahamowanie procesu atrofii czyli zanikania tkanki mózgu oraz na zachowanie funkcji poznawczych. Profil bezpieczeństwa okrelizumabu jest dobrze poznany i jest to profil korzystny.