Medicalpress
W Polsce leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego odpowiada najlepszym standardom międzynarodowym, a dzięki wprowadzeniu od kwietnia br. na listę refundacyjną nowych leków immunologicznych mogą być teraz leczeni pacjenci z kolejną wznową choroby. Sama choroba ze śmiertelnej może zmienić się w przewlekłą – wskazali eksperci podczas dyskusji o hematoonkologii, która odbyła się w trakcie X Kongresu Wyzwań Zdrowotnych.
Jak zaznaczył podczas katowickiego Kongresu Wyzwań Zdrowotnych (Health Challenges Congress) prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie oraz m.in. prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym często mierzą się z nawrotem – wznową choroby po pierwszej, drugiej, a nawet trzeciej linii leczenia.

„Z czasem pojawia się u tych pacjentów oporność na leczenie, dlatego terapie muszą być spersonalizowane. I na to swoiste „uszycie” terapii na miarę pozwala nam dostępność do przeciwciał dwuswoistych, inaczej bispecyficznych” – dodał.

Przeciwciała bispecyficzne to zaawansowana immunoterapia, angażująca układ immunologiczny pacjenta. Cząsteczka leku wiąże antygen na komórce nowotworu – w szpiczaku na komórce plazmatycznej, z drugiej strony „przypina” do siebie limfocyt T, który po zbliżeniu się do swojego celu, niszczy komórki nowotworowe.

Prof. Krzysztof Giannopoulos przypomniał, że leczenie nawrotowego szpiczaka plazmocytowego oparte jest o trzony leków w schematach trójlekowych i jego wykorzystanie powoduje, że nie można korzystać z podobnej terapii, co sprawia, że opcje terapeutyczne w drugiej i trzeciej linii szybko się wyczerpują.

„I tu w czwartej linii leczenia wchodzą przeciwciała bispecyficzne, które są terapiami przełomowymi, dającymi pacjentom szanse istotnego wydłużenia życia” – powiedział ekspert.

Dodał, że w październiku 2024 r. na liście refundacyjnej pojawiło się pierwsze przeciwciało dwuswoiste, a od kwietnia tego roku dostępne będą kolejne.

„To inteligentne leki, których mechanizm polega na łączeniu się z antygenem obecnym na komórce nowotworowej z jednej strony, a z drugiej – z antygenem obecnym na limfocytach T pacjenta, które są ważną częścią układu odpornościowego. Do jej przeprowadzenia nie potrzebujemy specjalnych certyfikowanych ośrodków ani skomplikowanych procedur związanych z terapiami komórkowymi. Produkt jest dostępny w aptece. Można go podawać dożylnie, a najnowsze produkty również podskórnie” – wyjaśnił prof. Krzysztof Giannopoulos.

Jak wskazał, jest to kolejna opcja zmieniająca perspektywę pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, a dzięki tym nowym cząsteczkom i schematom leczenia staje się on chorobą przewlekłą, a nie śmiertelną.

„Ten rodzaj leczenia uzupełnia nam, hematologom, możliwości podawania prawie wszystkim chorym terapii immunologicznej, która jest bardzo nowoczesnym leczeniem, zgodnym z najlepszymi europejskimi standardami” – podkreślił prof. Giannopoulos.

Według Łukasza Rokickiego, prezesa Fundacji Carita Żyć ze Szpiczakiem im. Wiesławy Adamiec, ostatnia decyzja o refundacji tych terapii w leczeniu od czwartej linii szpiczaka plazmocytowego – to przełom w jakości leczenia tej choroby.

„Dziękuję Ministerstwu Zdrowia, bo te decyzje pokazują, że nasz kraj nie tylko dogania standardy światowe, ale wyznacza nowe trendy w dostępie do terapii lekowych. Jestem przekonany, że naprawdę wchodzimy do ligi mistrzów w leczeniu szpiczaka plazmocytowego” – powiedział ekspert.

źródło: PAP MediaRoom

Od 1 lipca na liście leków refundowanych znajdzie się, izatuksymab w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem od 3 linii leczenia chorych na opornego i/lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego z niewydolnością nerek oraz u pacjentów u których wystąpiła oporność na leczenie bortezomibem lub lenalidomidem. Dodatkowo został rozszerzony dostęp do karfilzomimabu.

Szpiczak plazmocytowy to choroba wymagająca indywidualnego podejścia do pacjenta – jesteśmy niezmiernie wdzięczni Ministerstwu Zdrowia, a w szczególności Panu Ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, który z ogromną wrażliwością i zrozumieniem podszedł do sytuacji pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym oraz do leczenia tej nietypowej choroby onkologicznej. Dzięki rozwojowi medycyny i dostępowi do nowoczesnych terapii szpiczak plazmocytowy, mimo że jest schorzeniem nieuleczalnym i niejednorodnym, staje się chorobą przewlekłą. Dla pacjentów, którzy tracili nadzieję, bez możliwości dostępu do innych terapii, otworzyła się nowa furtka. Znowu mają nadzieję i z jeszcze większą motywacją biorą udział w tym maratonie. W ich imieniu dziękujemy! – podkreśla Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
Szpiczak plazmocytowy to rzadki nowotwór szpiku kostnego o nawrotowym charakterze, który powstaje w wyniku namnażania się nieprawidłowych komórek plazmatycznych. Choroba powoduje bóle kości, ich złamania, anemię, łatwe siniaczenie, zmęczenie, nawracające infekcje oraz zbyt wysokie stężenie wapnia we krwi. Mimo że szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną to dzięki postępowi nauki i dostępności kolejnych terapii, staje się chorobą przewlekłą.
Nie ma szpiczaka – są szpiczaki. Dobór terapii powinien być jak najbardziej zindywidualizowany i dostosowany do potrzeb pacjenta z uwagi na charakter choroby. Pacjenci dobrze leczeni bardzo często funkcjonują lepiej niż przed chorobą. Obecnie mówimy nie o kilku, a o kilkunastu latach życia. Wcześniejszym problemem w leczeniu pacjentów była narastająca oporność lekowa, szczególnie na podstawowe leki takie jak bortezomib i lenalidomid, które są stosowane w większości schematów trójlekowych oraz powikłania nefrologiczne – dostęp do pełnego wachlarza terapii całkowicie zmienił oblicze leczenia tych pacjentów – wyjaśnia Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
Wszystkie aktualne wytyczne zarówno polskich, europejskich jak i amerykańskich towarzystw naukowych oraz ekspertów rekomendują stosowanie schematów wielolekowych u pacjentów z opornym i/lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, szczególnie w przypadku chorych po 3 linii leczenia. 
W onkologii zazwyczaj pierwsze leczenie jest najważniejsze. W przypadku szpiczaka zastosowanie nawet najskuteczniejszych terapii w 1 i 2 linii leczenia, nie spowoduje, że kolejne równie skuteczne terapie nie będą potrzebne w kolejnych liniach. Na szpiczaka nie ma jednego skutecznego leku. Stosuje się schematy leczenia – dlatego też zawsze porównuję szpiczaka do maratonu – to nie sprint, nie biegniemy szybko do mety – potrzebujemy możliwości dostępu do nowoczesnych terapii na każdym etapie. Jesteśmy niezmiernie dumni i jednocześnie wdzięczni za to, że polscy pacjenci mogą cieszyć się dostępem do terapii w leczeniu szpiczaka plazmocytowego na europejskim poziomie – puentuje prezes Fundacji Carita. 
źródło: COMPASSPR

28 maja obchodzimy Światowy Dzień Walki z Nowotworami Krwi. Zgodnie z danymi Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie na nowotwory te choruje ok. 150 tys. osób – rocznie diagnozowanych jest ponad 6 tys. przypadków. W ciągu ostatnich trzech dekad zapadalność na nowotwory krwi wzrosła dwukrotnie – najczęściej diagnozowane są osoby w wieku 50-79 lat, ale coraz częściej chorują młodsze osoby – najmłodszy pacjent w Polsce zdiagnozowany na szpiczaka plazmocytowego miał 19 lat.

– Podstawą badań jest morfologia krwi, która odzwierciedla nasz ogólny stan zdrowia – takie badania powinniśmy wykonywać profilaktycznie raz w roku. Należy pamiętać, że im szybciej wykryjemy chorobę, tym skuteczniejsze będzie leczenie. Zakres diagnostyki i leczenia w obszarze hematoonkologii jest na bardzo wysokim poziomie. Dobrym przykładem jest szpiczak plazmocytowy, który dzięki rozwojowi medycyny i dostępności do nowoczesnych terapii staje się chorobą przewlekła, chociaż nadal nieuleczalną i niejednorodną. Leczenie pozwala nie tylko poprawić jakość życia pacjenta, ale także je wydłużać. Z uwagi na charakter choroby – nawrotowość i narastającą oporność na leki – pacjenci potrzebują pełnego wachlarza terapii w tym zakresie. Z nadzieją na nowe terapie czekają pacjenci w 4. i kolejnych liniach leczenia oraz z powikłaniami nefrologicznymi, bo to właśnie dla nich skończyły się możliwości terapeutyczne i aktualnie pomimo wcześniejszych terapii stoją pod ścianą bez dostępu do skutecznego leczenia – podkreśla Łukasz Rokicki prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Nowotwory krwi to choroby z obszaru chorób hematologicznych, które rozwijają się w układzie krwiotwórczym – w szpiku lub/i układzie limfatycznym. Komórki nowotworowe włączają się do krwioobiegu wypierając tym samym te zdrowe. Powoduje to, że nie mogą one pełnić dotychczasowych funkcji w organizmie takich jak: zwalczanie infekcji, przeciwdziałanie krwotokom czy transport tlenu. Nowotwory krwi dzielimy na nowotwory układu krwiotwórczego oraz nowotwory układu chłonnego. Zaliczam do nich: szpiczaka plazmocytowego, ostrą białaczkę szpikową, przewlekłą białaczkę szpikową, ostrą białaczkę limfoblastyczną, przewlekłą białaczkę limfocytową (najczęściej występujący typ białaczki), chłoniaki nie-Hodgkina, chłoniak Hodgkina.

– Jako fundacja zrzeszająca pacjentów chorujących na szpiczaka plazmocytowego, wiemy jak ważna jest edukacja społeczeństwa. Niewiele osób zdaje sobie sprawę, że oprócz białaczki istnieją też inne nowotwory krwi – dlatego, szczególnie w takim dniu jak dziś, przypomnimy o istotności regularnych badań krwi, które można wykonywać w ramach Narodowego Funduszu Zdrowia – wyjaśnia Łukasz Rokicki Prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec. – Chciałbym też zwrócić uwagę, że dziś zupełnie inaczej choruje się na szpiczaka niż jeszcze 20 lat temu. Wprowadzanie nowych terapii do kolejnych linii leczenia istotnie wpłynęło na życie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym – aktualnie mówimy o kilkunastu latach życia, a nie o kilku, jak to miało miejsce jeszcze dwie dekady temu. Obecnym problemem w leczeniu szpiczaka plazmocytowego jest narastająca oporność lekowa, szczególnie na podstawowe leki takie jak bortezomib i lenalidomid – dodaje. 

Szpiczak plazmocytowy to rzadki nowotwór szpiku kostnego o nawrotowym charakterze, który powstaje w wyniku namnażania się nieprawidłowych komórek plazmatycznych. Choroba powoduje bóle kości, ich złamania, anemię, łatwe siniaczenie, zmęczenie, nawracające infekcje oraz zbyt wysokie stężenie wapnia we krwi. Mimo że szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną to dzięki postępowi nauki i dostępności do odpowiednich terapii, staje się chorobą przewlekłą.

Morfologia krwi – czy to wystarczy?

– Szpiczak jest dość podstępną chorobą, która upodabnia się do innych dolegliwości. U większości pacjentów objawia się bólami kości w plecach, dlatego pacjenci bardzo często korzystają z porad ortopedy czy neurologa. Bóle spowodowane są wieloogniskowym uszkodzeniem kości np. kręgosłupa, żeber, mostka i czaszki a rzadziej kończyn. Wynikają z naciekania szpiku przez nowotworowe plazmocyty. W przypadku morfologii krwi najczęstszą nieprawidłowością w szpiczaku jest obniżona ilość czerwonych krwinek oraz stężenia hemoglobiny, wynikająca z anemii. Lekarza pierwszego kontaktu powinien zaniepokoić także trzycyfrowy wynik OB, tzw. odczyn Biernackiego. Bardzo charakterystyczny dla tej choroby jest także podwyższone stężenie kreatyniny, które świadczy o gorszej pracy i uszkodzeniu nerek oraz podwyższone stężenie wapnia. Dodatkowo u pacjentów ze szpiczakiem badanie moczu wykazuje obecność białka – wyjaśnia prof. Piotr Rzepecki kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Hematologii Wojskowego Instytutu Medycznego.

Jak wygląda leczenie pacjentów ze szpiczakiem?

Zazwyczaj w onkologii najważniejsze jest pierwsze leczenie, które bardzo często zmierza do radykalnego usunięcia zmiany nowotworowej. Niestety szpiczak plazmocytowy jest chorobą niejednorodną i wymaga indywidualnego podejścia oraz szerokiego wachlarza terapii o różnym mechanizmie działania, ponieważ zmienia się w trakcie chorowania.

– Obecnie wyzwaniem w leczeniu szpiczaka są pacjenci z problemem narastającej oporności na leczenie substancjami stosowanymi w początkowych etapach leczenia takich jak lenalidomid i bortezomib, które są stosowane w większości schematach trójlekowych. Co powoduje, że pacjenci zdiagnozowani po 2018 r. i z powikłaniami nerkowymi mają ograniczone możliwości dalszego leczenia. Wszystkie terapie trójlekowe dostępne aktualnie w programie lekowym zawierają bortezomib lub lenalidomid. Spośród pacjentów, których ja leczę to jest około 60–70% chorych – wyjaśnia dr Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. – Program lekowy relatywnie zapewnia dobre terapie dla pacjentów we wczesnych fazach oporności. Niestety po 3. linii, gdzie mamy do czynienia z pacjentami w tej bardziej zaawansowanej fazie choroby, dostęp do nowoczesnych terapii jest znacznie ograniczony. Brakuje takich terapii jak np. izatuksymabu z pomalidomidem, izatuksymabu z karfilzomibem i deksametazonem, daratumumabu z karfilzomibem i deksametazonem – dodaje.

– Dostępność terapii uległa znacznej poprawie – mamy kompleksowy program lekowy, który zapewnia europejską dostępność do nowych terapii. Pozostają nadal pojedyncze terapie, na które jeszcze czekamy i mamy nadzieję, że w niedługim czasie będą dostępne dla pacjentów. Mam na myśli chorych, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia i w nawrocie nie mogą otrzymać terapii trójlekowej z karfilzomibem (KRd) oraz refundacja izatuksymabu, który jest bardzo potrzebny na dalszych etapach leczenia dla pacjentów, u których występuje lekooporność – wyjaśnia Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie. – Warto podkreślić, że pacjenci, którzy nie mieli dostępu do nowoczesnych terapii, aktualnie będą potrzebować trochę innych schematów leczenia, więc program lekowy powinien uwzględniać zarówno chorych obecnie diagnozowanych, jak i tych leczonych już od kilku lat. Mowa tu o grupie pacjentów, która została zdiagnozowana przed 2018 rokiem i otrzymywała mniej skuteczne leczenie powodujące, że remisje choroby były znacznie krótsze i chorzy otrzymali już kilka linii terapii. Obecnie ci pacjenci znajdują się w czwartej i kolejnych liniach leczenia i mają ograniczoną dostępność to najnowszych schematów dostępnych głownie w liniach 2-4. Szansą dla tych pacjentów jest terapia złożona z izatuksymabu w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem, która zwiększa prawdopodobieństwo i siłę odpowiedzi na leczenie oraz jest odpowiedzią na rosnącą lekooporność, gdyż zastosowane w tym schemacie leki mają różne mechanizmy działania. Refundacja tej terapii umożliwiłaby skuteczne leczenie szpiczaka plazmocytowego schematem wielolekowym zgodnie z wytycznymi i każdy z naszych pacjentów mógłby otrzymać trójlekową terapię anty-CD38 z nowszej generacji lekiem immunomodulującym jako, że wszyscy Ci chorzy otrzymali już terapie oparte na lenalidomidzie – dodaje. 

Fundacja Cartia od lat wspólnie uczestniczy w maratonie z pacjentami

– Od zawsze powtarzam, że szpiczak to maraton – biegnę w nim razem z innymi pacjentami. W ramach działań fundacji budujemy świadomość na temat szpiczaka plazmocytowego i wczesnej diagnostyki a także inicjujemy i wspieramy działania mające na celu zwiększenie dostępu polskich pacjentów do nowoczesnych metod leczenia szpiczaka – wyjaśnia prezes Fundacji Carita. –  Obecnie mamy falę pacjentów lekoopornych i z powikłaniami nefrologicznymi, którzy na tę chwilę nie mają dalszej perspektywy leczenia. Z ogromną nadzieją czekamy na decyzję Pana Ministra Miłkowskiego dotyczącą poszerzenia o nowe leki programu leczenia szpiczaka, szczególnie, że wśród naszych podopiecznych są pacjenci w 4 i kolejnych liniach leczenia z powikłaniami ze strony nerek dla których w obecnym programie lekowym skończyły się możliwości terapeutyczne i aktualnie pomimo wcześniejszych terapii stoją pod ścianą bez dostępu do skutecznego leczenia – zaznacza Łukasz Rokicki. Chcielibyśmy, aby lekarze mogli patrzeć na każdy przypadek pacjenta w zindywidualizowany sposób i wskazywać pacjentom nowe ścieżki leczenia. Dostęp do szerokiego wachlarza terapii w przypadku leczenia szpiczaka jest konieczny. Badania kliniczne regularnie pokazują, jak terapie skojarzone zmieniają życie osób żyjących z rakiem. To co możemy zrobić sami to profilaktyka, ponieważ nawet tak podstawowe badania krwi jak morfologia mówią bardzo dużo o naszym zdrowiu, a im szybciej zaczniemy leczenie, niezależnie w przypadku jakiego nowotworu, tym lepsze będą rokowania – dodaje. 

źródło: Fundacja Carita
Mimo pozytywnych zmian, jakie w ostatnim czasie dokonały się w programie leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym zarówno pod względem nowych terapii jak i zmian organizacyjnych w zakresie leczenia i diagnostyki szpiczaka plazmocytowego to potrzeby nie wszystkich pacjentów hematoonkologicznych zostały zabezpieczone. Na skuteczne terapie nadal czeka niewielka grupa pacjentów w 4. linii leczenia zdiagnozowana przed 2018 r. z obecną opornością wielolekową w tym opornością na lenalidomid i bortezomib. Dla nich brak możliwości skutecznej terapii – to wyrok, od którego nie mogą się odwołać.
– Szpiczak to maraton, w którym biegniemy od lat i chcemy biec jak najdłużej. Dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii o różnym spektrum działania, również w 4 i kolejnych liniach leczenia, tak jak mają pacjenci z innych krajów europejskich to podstawa efektywnego leczenia szpiczaka plazmocytowego. Wiele już zostało zrobione w tym zakresie, ale wiele jeszcze zostaje do zrobienia – apelują pacjenci.

– Jesteśmy bardzo wdzięczni za to, co wydarzyło się na początku roku. Styczniowa lista refundacyjna dała pacjentom nowe perspektywy – jednak nie możemy zapominać o chorych, którzy są w 4. i kolejnych liniach leczenia. W Polsce przed 2018 rokiem opcje terapeutyczne były znacznie ograniczone. Okres remisji choroby był krótszy. Mimo pojawienia się nowych, innowacyjnych terapii pacjenci zdiagnozowani przed tym rokiem, leczeni byli mniej skutecznymi terapiami, ponieważ schematy leczenia w Polsce nie pozwalają pacjentowi na powrót do poprzednich linii leczenia. Dodatkowo grupa tych pacjentów cechuje się opornością wielolekową co jeszcze bardziej zawęża ich możliwości terapeutyczne. Musimy pamiętać, że każdy pacjent jest inny i wymaga indywidualnego podejścia terapeutycznego. Im szerszym wachlarzem leków w walce ze szpiczakami będą dysponowali lekarze tym efektywniejsze będzie leczenie – wyjaśnia Łukasz Rokicki Prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Szpiczak plazmocytowy to rzadki nowotwór szpiku kostnego o nawrotowym charakterze, który powstaje w wyniku namnażania się nieprawidłowych komórek plazmatycznych. Choroba powoduje bóle kości, ich złamania, anemię, łatwe siniaczenie, zmęczenie, nawracające infekcje oraz zbyt wysokie stężenie wapnia we krwi. Mimo że szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną to dzięki postępowi nauki i dostępności do odpowiednich terapii, staje się chorobą przewlekłą.

Terapia „szyta na miarę”
– W przypadku pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym dobór terapii powinien być jak najbardziej zindywidualizowany i dostosowany do ich potrzeb z uwagi na charakter choroby, która składa się z cyklów nawrotów i pojawiających się oporności na dotychczasowe leczenie, szczególnie na podstawowe leki tj. bortezomib i lenalidomid. Istotny jest dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii lekowych i schematów leczenia nie tylko w pierwszej, ale także w kolejnych liniach leczenia – zwraca uwagę dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
– Tylko szeroki wachlarz dostępnych terapii i możliwość zastosowania ich w schematach złożonych, szczególnie trójlekowych, które są aktualnie standardem, jeśli chodzi o leczenie szpiczaka plazmocytowego i są rekomendowane w wytycznych klinicznych w terapii pacjentów opornych i nawrotowych, może spowodować, że mówiąc o szpiczaku będziemy mówili o chorobie przewlekłej – dodaje.

Narastająca oporność pacjentów na leczenie
– Niestety obserwujemy narastający problem oporności pacjentów na leczenie substancjami stosowanymi w początkowych etapach leczenia takich jak lenalidomid i bortezomib. Pacjenci po pewnym czasie przestają na nie reagować. Większość terapii trójlekowych dostępnych aktualnie w programie lekowym zawiera te substancje, co powoduje, że pacjenci z opornością na dotychczasowe terapie mają ograniczone możliwości dalszego leczenia. W momencie nawrotu choroby, pacjent otrzymuje inne leki, w innych schematach, w ramach kolejnych linii leczenia – dlatego tak kluczowy jest dostęp do różnych terapii nie tylko w tych pierwszych liniach. Dla pacjentów po wielu terapiach z opornością wielolekową w tym z opornością na lenalidomid i bortezomid, dziś w programie lekowym mamy bardzo ograniczone możliwości terapeutyczne – wyjaśnia dr Dominik Dytfeld.

– Szansą dla tych pacjentów jest terapia złożona z izatuksymabu w skojarzeniu z pomalidomidem i  deksametazonem, która zwiększa prawdopodobieństwo i siłę odpowiedzi na leczenie oraz jest odpowiedzią na rosnącą lekooporność, gdyż zastosowane w tym schemacie leki mają różne mechanizmy działania. Refundacja tej terapii umożliwiłaby skuteczne leczenie szpiczaka plazmocytowego schematem wielolekowym zgodnie z zaleceniami wytycznych praktyki klinicznej a żaden z naszych pacjentów nie byłby pominięty – dodaje.

Kim są pacjenci zdiagnozowani przed 2018 rokiem?
Pacjenci zdiagnozowani przed 2018 r. to pacjenci przeleczeni, nawrotowi, z obecną opornością wielolekową, dla których liczba możliwych do zastosowania terapii jest ograniczona. Jest to grupa 50 osób, które aktualnie nie mają dostępu do żadnej skutecznej terapii.
– Pacjenci Ci, to osoby, które chcą się dalej realizować zawodowo i społecznie, ale ze strachem patrzą w przyszłość, bo mają świadomość, że ich możliwości terapeutyczne się kończą. Z całkowitym brakiem dostępu do skutecznych terapii borykają się aktualnie pacjenci z lekoopornością w 4. linii leczenia i pacjenci z powikłaniami nefrologicznymi. To powoduje, że ich wcześniejsze lata leczenia, mogą zostać zaprzepaszczone – a co się z tym wiąże koszty poprzednich terapii – zostaną zmarnowane – tłumaczy Łukasz Rokicki.

– Obecnie jestem w 4. linii leczenia. Uczestniczyłam w badaniach klinicznych, miałam przeszczep szpiku kostnego, przyjmowałam różne terapie m.in. lenalidomid, karfilzomib, daratumumab. Pomimo dobrych reakcji na wszystkie terapie, z czasem leczenie przestawało być skuteczne. Obecnie od 7 miesięcy otrzymuję terapię doustną – i tak naprawdę na chwilę obecną to ostatnia opcja terapeutyczna dostępna dla mnie w programie lekowym – opowiada Pani Wiesława, która diagnozę szpiczaka plazmocytowego otrzymała w 2012 roku, więc swoje leczenie rozpoczęła od mniej innowacyjnych terapii. – Co będzie później? Chcę dalej żyć, być jak dotychczas aktywna, realizować swoje plany i marzenia. Szpiczak to choroba, z którą można żyć latami, jeśli jest się odpowiednio leczony.

– Wiem, że nie jestem jedyną osobą w takiej sytuacji – takich pacjentów jest więcej. To osoby, które zaczęły leczenie wcześniej, mniej innowacyjnymi lekami, co spowodowało, że ich okres remisji był znacznie krótszy. Czułabym się o wiele bardziej bezpiecznie gdybym miała dostęp do większego wachlarza możliwości terapeutycznych. Chciałabym mieć pewność, że gdy obecna terapia przestanie działać, będę mogła podjąć się innej. Jestem świadomym pacjentem i wiem, że w innych krajach europejskich dostęp do skutecznych terapii jest lepszy, pacjenci mają więcej linii leczenia i większy wybór terapii – chciałabym, żeby tak również było w Polsce – dodaje.

– Diagnozę szpiczaka plazmocytowego otrzymałem w 2011 roku, mając 44 lata. Przyznam, że na początku się załamałem, ale wsparcie mojej żony i dzieci pozwoliły mi stanąć na nogi – wiedziałem, że mam dla kogo walczyć. Niestety obecnie nie mam dostępu do żadnej terapii. Wiem, że istnieją leki, które pozwoliłyby mi na dłuższą remisję choroby, ale niestety nie mogę ich przyjmować, ponieważ terapie te są dostępne tylko w początkowych liniach leczenia – opowiada Pan Marek.

– Od początku leczenia byłem i jestem aktywny zawodowo. Nie chciałem, żeby choroba wpłynęła na moje życie – wiele osób nie wie o mojej chorobie. Mam trójkę dzieci na utrzymaniu i chciałbym jak najdłużej być pomocny dla moich bliskich i społeczeństwa. Uważam, że wszyscy pacjenci powinni mieć równe szanse w dostępie do terapii. Płacę składki, a mimo to zostałem tych praw pozbawiony. Pod tym względem jestem bardzo zawiedzony tym, jak funkcjonuje system leczenia w Polsce, ponieważ to zabiera mi szansę na dłuższe życie. Cały czas mam nadzieję, że to się w końcu zmieni i kolejna lista refundacyjna otworzy mi nowe szanse na życie bez strachu – dodaje.

– Kiedy dochodzimy do pewnej linii leczenia, gdzie już mamy świadomość, że w programie lekowym nie ma dla nas leku, no to jaką ma pacjent wtedy tak naprawdę nadzieję? Żadnej. Szpiczak to nie sprint, ale maraton i chciałabym, żeby ten maraton trwał jak najdłużej – zwraca uwagę Małgorzata, która swoją diagnozę otrzymała w ciąży. Mam dla kogo żyć mam dziecko, którym muszę się zająć.

– Chcemy, żeby wszyscy pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym mieli takie same prawo do terapii, które oferuje dzisiejsza medycyna – bo tylko dzięki temu Ci pacjenci będą mogli normalnie funkcjonować. Nikt nie powinien zostać pominięty – puentuje Łukasz Rokicki.

źródło: Fundacja Carita

Mimo pozytywnych zmian, jakie w ostatnim czasie dokonały się w programie leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym zarówno pod względem nowych terapii jak i zmian organizacyjnych w zakresie leczenia i diagnostyki szpiczaka plazmocytowego to potrzeby nie wszystkich pacjentów hematoonkologicznych zostały zabezpieczone. Na skuteczne terapie nadal czeka niewielka grupa pacjentów w 4. linii leczenia zdiagnozowana przed 2018 r. z obecną opornością wielolekową w tym opornością na lenalidomid i bortezomib. Dla nich brak możliwości skutecznej terapii – to wyrok, od którego nie mogą się odwołać.
– Szpiczak to maraton, w którym biegniemy od lat i chcemy biec jak najdłużej. Dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii o różnym spektrum działania, również w 4 i kolejnych liniach leczenia, tak jak mają pacjenci z innych krajów europejskich to podstawa efektywnego leczenia szpiczaka plazmocytowego. Wiele już zostało zrobione w tym zakresie, ale wiele jeszcze zostaje do zrobienia – apelują pacjenci.

– Jesteśmy bardzo wdzięczni za to, co wydarzyło się na początku roku. Styczniowa lista refundacyjna dała pacjentom nowe perspektywy – jednak nie możemy zapominać o chorych, którzy są w 4. i kolejnych liniach leczenia. W Polsce przed 2018 rokiem opcje terapeutyczne były znacznie ograniczone. Okres remisji choroby był krótszy. Mimo pojawienia się nowych, innowacyjnych terapii pacjenci zdiagnozowani przed tym rokiem, leczeni byli mniej skutecznymi terapiami, ponieważ schematy leczenia w Polsce nie pozwalają pacjentowi na powrót do poprzednich linii leczenia. Dodatkowo grupa tych pacjentów cechuje się opornością wielolekową co jeszcze bardziej zawęża ich możliwości terapeutyczne. Musimy pamiętać, że każdy pacjent jest inny i wymaga indywidualnego podejścia terapeutycznego. Im szerszym wachlarzem leków w walce ze szpiczakami będą dysponowali lekarze tym efektywniejsze będzie leczenie – wyjaśnia Łukasz Rokicki Prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Szpiczak plazmocytowy to rzadki nowotwór szpiku kostnego o nawrotowym charakterze, który powstaje w wyniku namnażania się nieprawidłowych komórek plazmatycznych. Choroba powoduje bóle kości, ich złamania, anemię, łatwe siniaczenie, zmęczenie, nawracające infekcje oraz zbyt wysokie stężenie wapnia we krwi. Mimo że szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną to dzięki postępowi nauki i dostępności do odpowiednich terapii, staje się chorobą przewlekłą.

Terapia „szyta na miarę”
– W przypadku pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym dobór terapii powinien być jak najbardziej zindywidualizowany i dostosowany do ich potrzeb z uwagi na charakter choroby, która składa się z cyklów nawrotów i pojawiających się oporności na dotychczasowe leczenie, szczególnie na podstawowe leki tj. bortezomib i lenalidomid. Istotny jest dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii lekowych i schematów leczenia nie tylko w pierwszej, ale także w kolejnych liniach leczenia – zwraca uwagę dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
– Tylko szeroki wachlarz dostępnych terapii i możliwość zastosowania ich w schematach złożonych, szczególnie trójlekowych, które są aktualnie standardem, jeśli chodzi o leczenie szpiczaka plazmocytowego i są rekomendowane w wytycznych klinicznych w terapii pacjentów opornych i nawrotowych, może spowodować, że mówiąc o szpiczaku będziemy mówili o chorobie przewlekłej – dodaje.

Narastająca oporność pacjentów na leczenie
– Niestety obserwujemy narastający problem oporności pacjentów na leczenie substancjami stosowanymi w początkowych etapach leczenia takich jak lenalidomid i bortezomib. Pacjenci po pewnym czasie przestają na nie reagować. Większość terapii trójlekowych dostępnych aktualnie w programie lekowym zawiera te substancje, co powoduje, że pacjenci z opornością na dotychczasowe terapie mają ograniczone możliwości dalszego leczenia. W momencie nawrotu choroby, pacjent otrzymuje inne leki, w innych schematach, w ramach kolejnych linii leczenia – dlatego tak kluczowy jest dostęp do różnych terapii nie tylko w tych pierwszych liniach. Dla pacjentów po wielu terapiach z opornością wielolekową w tym z opornością na lenalidomid i bortezomid, dziś w programie lekowym mamy bardzo ograniczone możliwości terapeutyczne – wyjaśnia dr Dominik Dytfeld.

– Szansą dla tych pacjentów jest terapia złożona z izatuksymabu w skojarzeniu z pomalidomidem i  deksametazonem, która zwiększa prawdopodobieństwo i siłę odpowiedzi na leczenie oraz jest odpowiedzią na rosnącą lekooporność, gdyż zastosowane w tym schemacie leki mają różne mechanizmy działania. Refundacja tej terapii umożliwiłaby skuteczne leczenie szpiczaka plazmocytowego schematem wielolekowym zgodnie z zaleceniami wytycznych praktyki klinicznej a żaden z naszych pacjentów nie byłby pominięty – dodaje.

Kim są pacjenci zdiagnozowani przed 2018 rokiem?
Pacjenci zdiagnozowani przed 2018 r. to pacjenci przeleczeni, nawrotowi, z obecną opornością wielolekową, dla których liczba możliwych do zastosowania terapii jest ograniczona. Jest to grupa 50 osób, które aktualnie nie mają dostępu do żadnej skutecznej terapii.
– Pacjenci Ci, to osoby, które chcą się dalej realizować zawodowo i społecznie, ale ze strachem patrzą w przyszłość, bo mają świadomość, że ich możliwości terapeutyczne się kończą. Z całkowitym brakiem dostępu do skutecznych terapii borykają się aktualnie pacjenci z lekoopornością w 4. linii leczenia i pacjenci z powikłaniami nefrologicznymi. To powoduje, że ich wcześniejsze lata leczenia, mogą zostać zaprzepaszczone – a co się z tym wiąże koszty poprzednich terapii – zostaną zmarnowane – tłumaczy Łukasz Rokicki.

– Obecnie jestem w 4. linii leczenia. Uczestniczyłam w badaniach klinicznych, miałam przeszczep szpiku kostnego, przyjmowałam różne terapie m.in. lenalidomid, karfilzomib, daratumumab. Pomimo dobrych reakcji na wszystkie terapie, z czasem leczenie przestawało być skuteczne. Obecnie od 7 miesięcy otrzymuję terapię doustną – i tak naprawdę na chwilę obecną to ostatnia opcja terapeutyczna dostępna dla mnie w programie lekowym – opowiada Pani Wiesława, która diagnozę szpiczaka plazmocytowego otrzymała w 2012 roku, więc swoje leczenie rozpoczęła od mniej innowacyjnych terapii. – Co będzie później? Chcę dalej żyć, być jak dotychczas aktywna, realizować swoje plany i marzenia. Szpiczak to choroba, z którą można żyć latami, jeśli jest się odpowiednio leczony.

– Wiem, że nie jestem jedyną osobą w takiej sytuacji – takich pacjentów jest więcej. To osoby, które zaczęły leczenie wcześniej, mniej innowacyjnymi lekami, co spowodowało, że ich okres remisji był znacznie krótszy. Czułabym się o wiele bardziej bezpiecznie gdybym miała dostęp do większego wachlarza możliwości terapeutycznych. Chciałabym mieć pewność, że gdy obecna terapia przestanie działać, będę mogła podjąć się innej. Jestem świadomym pacjentem i wiem, że w innych krajach europejskich dostęp do skutecznych terapii jest lepszy, pacjenci mają więcej linii leczenia i większy wybór terapii – chciałabym, żeby tak również było w Polsce – dodaje.

– Diagnozę szpiczaka plazmocytowego otrzymałem w 2011 roku, mając 44 lata. Przyznam, że na początku się załamałem, ale wsparcie mojej żony i dzieci pozwoliły mi stanąć na nogi – wiedziałem, że mam dla kogo walczyć. Niestety obecnie nie mam dostępu do żadnej terapii. Wiem, że istnieją leki, które pozwoliłyby mi na dłuższą remisję choroby, ale niestety nie mogę ich przyjmować, ponieważ terapie te są dostępne tylko w początkowych liniach leczenia – opowiada Pan Marek.

– Od początku leczenia byłem i jestem aktywny zawodowo. Nie chciałem, żeby choroba wpłynęła na moje życie – wiele osób nie wie o mojej chorobie. Mam trójkę dzieci na utrzymaniu i chciałbym jak najdłużej być pomocny dla moich bliskich i społeczeństwa. Uważam, że wszyscy pacjenci powinni mieć równe szanse w dostępie do terapii. Płacę składki, a mimo to zostałem tych praw pozbawiony. Pod tym względem jestem bardzo zawiedzony tym, jak funkcjonuje system leczenia w Polsce, ponieważ to zabiera mi szansę na dłuższe życie. Cały czas mam nadzieję, że to się w końcu zmieni i kolejna lista refundacyjna otworzy mi nowe szanse na życie bez strachu – dodaje.

– Kiedy dochodzimy do pewnej linii leczenia, gdzie już mamy świadomość, że w programie lekowym nie ma dla nas leku, no to jaką ma pacjent wtedy tak naprawdę nadzieję? Żadnej. Szpiczak to nie sprint, ale maraton i chciałabym, żeby ten maraton trwał jak najdłużej – zwraca uwagę Małgorzata, która swoją diagnozę otrzymała w ciąży. Mam dla kogo żyć mam dziecko, którym muszę się zająć.

– Chcemy, żeby wszyscy pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym mieli takie same prawo do terapii, które oferuje dzisiejsza medycyna – bo tylko dzięki temu Ci pacjenci będą mogli normalnie funkcjonować. Nikt nie powinien zostać pominięty – puentuje Łukasz Rokicki.

źródło: Fundacja Carita

Wyniki badania ATLAS, ogłoszone podczas kongresu ASCO 2022 i opublikowane w styczniu w The Lancet Oncology pokazały, że polska hematoonkologia jest na najwyższym światowym poziomie, a polscy hematolodzy mogą zmieniać standardy leczenia. Badanie wykazało, że leczenie podtrzymujące po przeszczepieniu szpiku, z zastosowaniem nowego schematu jest dużo skuteczniejsze niż dotychczas stosowane leczenie. To jedno z pierwszych badań niekomercyjnych Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, które ma szansę zmienić międzynarodowe standardy leczenia szpiczaka, a pacjentom wydłużyć życie.
Badanie ATLAS, prezentowane podczas kongresu ASCO (Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej) i opublikowane 12 stycznia 2023 r. na łamach The Lancet Oncology, to badanie trzeciej fazy, wieloośrodkowe i pierwsze polsko-amerykańskie, prowadzone przez Polskie Konsorcjum Szpiczakowe we współpracy z prof. Andrzejem Jakubowiakiem z University of Chicago, światowej sławy hematologiem, pomysłodawcą i głównym badaczem po stronie amerykańskiej. Celem badania było porównanie skuteczności dwóch rodzajów leczenia podtrzymującego u chorych na szpiczaka plazmocytowego po autologicznym przeszczepieniu szpiku. W badaniu wzięło udział 159 pacjentów z Polski oraz 21 z USA; w ramieniu badanym podawano karfilzomib z lenalidomidem i deksametazonem (KRd); w ramieniu kontrolnym lenalidomid (dotychczasowy standard leczenia).

Skuteczniejsze agresywniejsze leczenie
– W przypadku szpiczaka plazmocytowego przeszczepienie szpiku jest obecnie najlepszą opcją leczenia. Stosowanie leczenia podtrzymującego, gdy pacjent znajduje się w remisji, to szansa, że choroba przez wiele lat nie wróci. Badanie ATLAS to jedno z pierwszych tak dużych badań w zakresie szpiczaka prowadzone przez polskich badaczy, którzy jednocześnie zapewnili pacjentom nowoczesną, niedostępną w Polsce terapię. Z perspektywy światowych standardów to badanie ma szansę zmienić standard leczenia podtrzymującego – mówi dr hab. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, który prezentował wyniki badania ATLAS podczas prezentacji ustnych na kongresie ASCO.

Obecnie standardem w leczeniu podtrzymującym po przeszczepieniu szpiku jest podawanie lenalidomidu. Badanie ATLAS wykazało, że skuteczniejszy jest schemat trójlekowy KRd, w którym oprócz lenalidomidu stosuje się karfilzomib i deksametazon (maksymalnie przez dwa lata). – Redukcja ryzyka progresji choroby i zgonu u chorych leczonych nowym schematem wynosiła aż 44 proc. Mediana czasu wolnego od progresji choroby to 41 miesięcy dla lenalidomidu i 59 miesięcy dla schematu KRd – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld.

Badacze udowodnili, że po przeszczepieniu szpiku, gdy pacjent znajduje się w remisji, bardziej „opłaca się” stosować w leczeniu podtrzymującym agresywniejsze leczenie. – Szpiczak jest obecnie chorobą nieuleczalną; nawet jeśli uzyskujemy całkowitą remisję, czyli nie widzimy choroby za pomocą dostępnych badań, to nie oznacza, że w organizmie nie ma już w ogóle komórek nowotworowych. Praktyka pokazuje, że one są, choroba się tli, ponieważ wcześniej czy później dochodzi do nawrotu. Bardziej intensywne leczenie podtrzymujące powoduje tzw. negatywizację minimalnej choroby resztkowej. Zmniejszamy liczbę komórek nowotworowych, które są w organizmie. Im głębszą remisję uzyskamy, im większa będzie negatywizacja minimalnej choroby resztkowej, tym nawrót choroby będzie późniejszy – tłumaczy prof. Tomasz Wróbel, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UM im. Piastów Śląskich.
 
Korzyści z badania ATLAS dla polskich pacjentów
Dodatkową wartością badania ATLAS jest to, że wszyscy pacjenci, którzy brali w nim udział, otrzymali leczenie lepsze niż było dostępne w Polsce. – Od wielu lat standardem po przeszczepieniu szpiku jest leczenie podtrzymujące; jednak gdy rozpoczynaliśmy badanie ATLAS w 2016 roku, leczenie podtrzymujące nie było jeszcze dostępne dla naszych pacjentów. Dopiero od 1 stycznia 2023 r. mamy możliwość stosowania lenalidomidu w leczeniu podtrzymującym. W Polsce nie było wówczas możliwości leczenia podtrzymującego, a my szliśmy krok dalej, ponieważ pokazywaliśmy, że to, co jest międzynarodowym standardem, może nie być wystarczające dla niektórych pacjentów, zwłaszcza dla tych z wysokim ryzykiem cytogenetycznym i nieodpowiadających optymalnie na leczenie – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, lekarz kierujący Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im św. Jana z Dukli.

Badanie ATLAS było badaniem unikalnym również dlatego, że pacjenci mieli modyfikowaną terapię na podstawie wyniku badania minimalnej choroby resztkowej oraz ryzyka cytogenetycznego, a niewiele jest prowadzonych tego rodzaju badań klinicznych na świecie.

– U części pacjentów, którzy mieli dobre rokowanie, po sześciu cyklach sprawdzaliśmy, czy mają chorobę resztkową. Jeśli jej nie mieli, a dodatkowo byli to chorzy niskiego ryzyka cytogenetycznego, to po ośmiu cyklach „łagodziliśmy” leczenie, to znaczy przechodziliśmy na podawanie samego lenalidomidu. Udowodniliśmy, że tego rodzaju postępowanie jest właściwe, a pacjenci bardziej korzystają na takim leczeniu niż ci, którzy przyjmowali od początku sam lenalidomid – dodaje dr hab. Dominik Dytfeld.

Badanie ATLAS odbiło się szerokim echem podczas kongresu ASCO (było to jedyne prezentowane badanie trzeciej fazy), jego wyniki zostały zakwalifikowane do elitarnej grupy najciekawszych abstraktów „Best of ASCO”, wzbudziły duże zainteresowanie także podczas konferencji EHA (European Hematology Association). Publikacja na łamach The Lancet Oncology to kolejny krok, by terapia KRd w leczeniu podtrzymującym stała się międzynarodowym standardem.

– Z mojej perspektywy: lekarza, który miał wielu pacjentów w tym badaniu, wprowadzenie leczenia podtrzymującego dużo zmieniło: część pacjentów nadal nie ma wznowy choroby, często mogli wrócić do normalnego funkcjonowania. Mamy wyniki badań i nadzieję, że potrafimy przekonać ogólnoświatowe środowisko do nowej formy terapii i nowych standardów w leczeniu podtrzymującym – mówi dr hab. Dominik Dytfeld.

 
Niekomercyjne badania kliniczne w hematoonkologii
– Wielu pacjentów w Polsce w ramach badań klinicznych korzysta z nowych leków, które są potem wprowadzane do terapii. Szpiczak jest nadal chorobą nieuleczalną, stąd tak ważne jest poszukiwanie każdego nowego sposobu leczenia. Na wielu etapach naszych zaleceń terapeutycznych zaznaczamy, że jeśli jest dostępne badanie kliniczne, to należy pacjenta do niego włączyć. Oczywiście, to propozycja dla pacjenta, a nie przymus – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

Większość badań klinicznych to badania komercyjne, prowadzone przez firmy farmaceutyczne, których celem jest wykazanie, że nowy lek (schemat terapii) jest korzystniejszy, a potem jego zarejestrowanie. – Badania niekomercyjne mogą mieć  inny cel: uzupełnienie tego, co nam, lekarzom praktykom wydaje się bardzo potrzebne. Badania akademickie są bardzo ważne w onkologii – zaznacza prof. Giannopoulos.

Jednym z celów powstania Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego było właśnie prowadzenie niekomercyjnych badań klinicznych, projektowanych  przez naukowców. – Polskie Konsorcjum Szpiczakowe powstało, żeby polscy hematolodzy mogli prowadzić niekomercyjne badania kliniczne nad szpiczakiem na równi z podobnymi grupami badawczymi na świecie. Wymaga to wielu aktywności, konieczny jest zespół, który musi prowadzić projekt zgodnie z prawem, zasadami etyki, konieczne jest dbanie o zaopatrzenie w leki, zbieranie danych, śledzenie działań niepożądanych. Uznaliśmy jednak, że skoro potrafimy prowadzić wiele badań klinicznych dla firm farmaceutycznych, to możemy też, w ramach środowiska akademickiego, sami planować nowe terapie dla pacjentów – mówi dr hab. Dominik Dytfeld.

Polskie Konsorcjum Szpiczakowe prowadzi obecnie kilka niekomercyjnych badań klinicznych:
– Badanie Obi-1 (dla pacjentów z makroglobulinemią Waldenstroma). – To choroba z pogranicza szpiczaka i chłoniaka; w ramach badania pacjentom w nawrocie choroby podajemy obinutuzumab: przeciwciało przeciw antygenowi CD20, silniejsze niż dotychczas stosowane. Po leczeniu indukującym i uzyskaniu przynajmniej stabilizacji choroby prowadzimy przez 2 lata leczenie podtrzymujące. Badanie zostało już zakończone, wyniki są obiecujące, niedługo będziemy publikować jego wyniki – mówi prof. Tomasz Wróbel, który jest głównym pomysłodawcą badania.
– Badanie PREDATOR (dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym). – W tym badaniu podajemy daratumumab pacjentom, którzy zgodnie z obecnym standardem jeszcze nie rozpoczęliby leczenia. Dysponując aktualnymi badaniami mierzalnej choroby resztkowej, wyprzedająco podajemy lek, zakładając, że podanie go, gdy choroba jest mniej zaawansowana, może odroczyć progresję. Głównym badaczem jest tu prof. Krzysztof Jamroziak – tłumaczy prof. Giannopoulos.
– Badanie COBRA (dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym). – W tym badaniu Polskie Konsorcjum Szpiczakowe współpracuje z University of Chicago i prof. Jakubowiakiem, ale też z krajami nordyckimi, które do nas dołączyły. Porównujemy dwa nowoczesne schematy w leczeniu indukującym. Jeśli wyniki okażą się pozytywne, mogą zmienić standard leczenia – mówi prof. Giannopoulos.
– Badanie POMOST (dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym). To badanie obserwacyjne, ma na celu pokazanie diagnostyki i sposobów leczenia pacjentów w Polsce. – Analizujemy ścieżki leczenia, sprawdzamy, jak często są wykonywane badania cytogenetyczne, czy jest optymalnie podawane leczenie wspomagające, jak dużo czasu pacjent spędza w szpitalu. Nie mamy rejestru chorych na szpiczaka, a z danych Krajowego Rejestru Nowotworów nie można odczytać, w jaki sposób pacjenci byli leczeni, jak edukować lekarzy, by lepiej leczyli i wiedzieć, jakie są potrzeby diagnostyczne, dane epidemiologiczne; stąd potrzeba takiego badania – tłumaczy  prof. Krzysztof Giannopoulos, który jest liderem tego badania.

Potrzebni młodzi hematolodzy
Udane badania to swego rodzaju „mandat”, by starać się i aplikować o kolejne projekty. Niekomercyjne badania kliniczne mogą zmienić losy wielu pacjentów, ale też standardy diagnostyki i leczenia.

– Chcemy zmieniać standardy leczenia i poprawiać sytuację pacjentów, mamy nowe pomysły, ale też zapraszamy do naszego grona młodych hematologów, onkologów, lekarzy w trakcie specjalizacji, którzy chcieliby zajmować się badaniami klinicznymi w zakresie hematologii, w szczególności szpiczaka. O tym, że nasze badania są na wysokim poziomie, świadczy to, że badanie ATLAS zostało tak docenione. Przetarliśmy ścieżki, a teraz potrzebujemy młodych ludzi, którzy podejmą naszą pracę i będą ją kontynuować. Zapraszamy do Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld.

 
źródło: hematoonkologia.online
Wyniki badania ATLAS, ogłoszone podczas kongresu ASCO 2022 i opublikowane w styczniu w The Lancet Oncology pokazały, że polska hematoonkologia jest na najwyższym światowym poziomie, a polscy hematolodzy mogą zmieniać standardy leczenia. Badanie wykazało, że leczenie podtrzymujące po przeszczepieniu szpiku, z zastosowaniem nowego schematu jest dużo skuteczniejsze niż dotychczas stosowane leczenie. To jedno z pierwszych badań niekomercyjnych Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, które ma szansę zmienić międzynarodowe standardy leczenia szpiczaka, a pacjentom wydłużyć życie.
Badanie ATLAS, prezentowane podczas kongresu ASCO (Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej) i opublikowane 12 stycznia 2023 r. na łamach The Lancet Oncology, to badanie trzeciej fazy, wieloośrodkowe i pierwsze polsko-amerykańskie, prowadzone przez Polskie Konsorcjum Szpiczakowe we współpracy z prof. Andrzejem Jakubowiakiem z University of Chicago, światowej sławy hematologiem, pomysłodawcą i głównym badaczem po stronie amerykańskiej. Celem badania było porównanie skuteczności dwóch rodzajów leczenia podtrzymującego u chorych na szpiczaka plazmocytowego po autologicznym przeszczepieniu szpiku. W badaniu wzięło udział 159 pacjentów z Polski oraz 21 z USA; w ramieniu badanym podawano karfilzomib z lenalidomidem i deksametazonem (KRd); w ramieniu kontrolnym lenalidomid (dotychczasowy standard leczenia).

Skuteczniejsze agresywniejsze leczenie
– W przypadku szpiczaka plazmocytowego przeszczepienie szpiku jest obecnie najlepszą opcją leczenia. Stosowanie leczenia podtrzymującego, gdy pacjent znajduje się w remisji, to szansa, że choroba przez wiele lat nie wróci. Badanie ATLAS to jedno z pierwszych tak dużych badań w zakresie szpiczaka prowadzone przez polskich badaczy, którzy jednocześnie zapewnili pacjentom nowoczesną, niedostępną w Polsce terapię. Z perspektywy światowych standardów to badanie ma szansę zmienić standard leczenia podtrzymującego – mówi dr hab. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, który prezentował wyniki badania ATLAS podczas prezentacji ustnych na kongresie ASCO.

Obecnie standardem w leczeniu podtrzymującym po przeszczepieniu szpiku jest podawanie lenalidomidu. Badanie ATLAS wykazało, że skuteczniejszy jest schemat trójlekowy KRd, w którym oprócz lenalidomidu stosuje się karfilzomib i deksametazon (maksymalnie przez dwa lata). – Redukcja ryzyka progresji choroby i zgonu u chorych leczonych nowym schematem wynosiła aż 44 proc. Mediana czasu wolnego od progresji choroby to 41 miesięcy dla lenalidomidu i 59 miesięcy dla schematu KRd – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld.

Badacze udowodnili, że po przeszczepieniu szpiku, gdy pacjent znajduje się w remisji, bardziej „opłaca się” stosować w leczeniu podtrzymującym agresywniejsze leczenie. – Szpiczak jest obecnie chorobą nieuleczalną; nawet jeśli uzyskujemy całkowitą remisję, czyli nie widzimy choroby za pomocą dostępnych badań, to nie oznacza, że w organizmie nie ma już w ogóle komórek nowotworowych. Praktyka pokazuje, że one są, choroba się tli, ponieważ wcześniej czy później dochodzi do nawrotu. Bardziej intensywne leczenie podtrzymujące powoduje tzw. negatywizację minimalnej choroby resztkowej. Zmniejszamy liczbę komórek nowotworowych, które są w organizmie. Im głębszą remisję uzyskamy, im większa będzie negatywizacja minimalnej choroby resztkowej, tym nawrót choroby będzie późniejszy – tłumaczy prof. Tomasz Wróbel, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UM im. Piastów Śląskich.
 
Korzyści z badania ATLAS dla polskich pacjentów
Dodatkową wartością badania ATLAS jest to, że wszyscy pacjenci, którzy brali w nim udział, otrzymali leczenie lepsze niż było dostępne w Polsce. – Od wielu lat standardem po przeszczepieniu szpiku jest leczenie podtrzymujące; jednak gdy rozpoczynaliśmy badanie ATLAS w 2016 roku, leczenie podtrzymujące nie było jeszcze dostępne dla naszych pacjentów. Dopiero od 1 stycznia 2023 r. mamy możliwość stosowania lenalidomidu w leczeniu podtrzymującym. W Polsce nie było wówczas możliwości leczenia podtrzymującego, a my szliśmy krok dalej, ponieważ pokazywaliśmy, że to, co jest międzynarodowym standardem, może nie być wystarczające dla niektórych pacjentów, zwłaszcza dla tych z wysokim ryzykiem cytogenetycznym i nieodpowiadających optymalnie na leczenie – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, lekarz kierujący Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im św. Jana z Dukli.

Badanie ATLAS było badaniem unikalnym również dlatego, że pacjenci mieli modyfikowaną terapię na podstawie wyniku badania minimalnej choroby resztkowej oraz ryzyka cytogenetycznego, a niewiele jest prowadzonych tego rodzaju badań klinicznych na świecie.

– U części pacjentów, którzy mieli dobre rokowanie, po sześciu cyklach sprawdzaliśmy, czy mają chorobę resztkową. Jeśli jej nie mieli, a dodatkowo byli to chorzy niskiego ryzyka cytogenetycznego, to po ośmiu cyklach „łagodziliśmy” leczenie, to znaczy przechodziliśmy na podawanie samego lenalidomidu. Udowodniliśmy, że tego rodzaju postępowanie jest właściwe, a pacjenci bardziej korzystają na takim leczeniu niż ci, którzy przyjmowali od początku sam lenalidomid – dodaje dr hab. Dominik Dytfeld.

Badanie ATLAS odbiło się szerokim echem podczas kongresu ASCO (było to jedyne prezentowane badanie trzeciej fazy), jego wyniki zostały zakwalifikowane do elitarnej grupy najciekawszych abstraktów „Best of ASCO”, wzbudziły duże zainteresowanie także podczas konferencji EHA (European Hematology Association). Publikacja na łamach The Lancet Oncology to kolejny krok, by terapia KRd w leczeniu podtrzymującym stała się międzynarodowym standardem.

– Z mojej perspektywy: lekarza, który miał wielu pacjentów w tym badaniu, wprowadzenie leczenia podtrzymującego dużo zmieniło: część pacjentów nadal nie ma wznowy choroby, często mogli wrócić do normalnego funkcjonowania. Mamy wyniki badań i nadzieję, że potrafimy przekonać ogólnoświatowe środowisko do nowej formy terapii i nowych standardów w leczeniu podtrzymującym – mówi dr hab. Dominik Dytfeld.

 
Niekomercyjne badania kliniczne w hematoonkologii
– Wielu pacjentów w Polsce w ramach badań klinicznych korzysta z nowych leków, które są potem wprowadzane do terapii. Szpiczak jest nadal chorobą nieuleczalną, stąd tak ważne jest poszukiwanie każdego nowego sposobu leczenia. Na wielu etapach naszych zaleceń terapeutycznych zaznaczamy, że jeśli jest dostępne badanie kliniczne, to należy pacjenta do niego włączyć. Oczywiście, to propozycja dla pacjenta, a nie przymus – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

Większość badań klinicznych to badania komercyjne, prowadzone przez firmy farmaceutyczne, których celem jest wykazanie, że nowy lek (schemat terapii) jest korzystniejszy, a potem jego zarejestrowanie. – Badania niekomercyjne mogą mieć  inny cel: uzupełnienie tego, co nam, lekarzom praktykom wydaje się bardzo potrzebne. Badania akademickie są bardzo ważne w onkologii – zaznacza prof. Giannopoulos.

Jednym z celów powstania Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego było właśnie prowadzenie niekomercyjnych badań klinicznych, projektowanych  przez naukowców. – Polskie Konsorcjum Szpiczakowe powstało, żeby polscy hematolodzy mogli prowadzić niekomercyjne badania kliniczne nad szpiczakiem na równi z podobnymi grupami badawczymi na świecie. Wymaga to wielu aktywności, konieczny jest zespół, który musi prowadzić projekt zgodnie z prawem, zasadami etyki, konieczne jest dbanie o zaopatrzenie w leki, zbieranie danych, śledzenie działań niepożądanych. Uznaliśmy jednak, że skoro potrafimy prowadzić wiele badań klinicznych dla firm farmaceutycznych, to możemy też, w ramach środowiska akademickiego, sami planować nowe terapie dla pacjentów – mówi dr hab. Dominik Dytfeld.

Polskie Konsorcjum Szpiczakowe prowadzi obecnie kilka niekomercyjnych badań klinicznych:
– Badanie Obi-1 (dla pacjentów z makroglobulinemią Waldenstroma). – To choroba z pogranicza szpiczaka i chłoniaka; w ramach badania pacjentom w nawrocie choroby podajemy obinutuzumab: przeciwciało przeciw antygenowi CD20, silniejsze niż dotychczas stosowane. Po leczeniu indukującym i uzyskaniu przynajmniej stabilizacji choroby prowadzimy przez 2 lata leczenie podtrzymujące. Badanie zostało już zakończone, wyniki są obiecujące, niedługo będziemy publikować jego wyniki – mówi prof. Tomasz Wróbel, który jest głównym pomysłodawcą badania.
– Badanie PREDATOR (dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym). – W tym badaniu podajemy daratumumab pacjentom, którzy zgodnie z obecnym standardem jeszcze nie rozpoczęliby leczenia. Dysponując aktualnymi badaniami mierzalnej choroby resztkowej, wyprzedająco podajemy lek, zakładając, że podanie go, gdy choroba jest mniej zaawansowana, może odroczyć progresję. Głównym badaczem jest tu prof. Krzysztof Jamroziak – tłumaczy prof. Giannopoulos.
– Badanie COBRA (dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym). – W tym badaniu Polskie Konsorcjum Szpiczakowe współpracuje z University of Chicago i prof. Jakubowiakiem, ale też z krajami nordyckimi, które do nas dołączyły. Porównujemy dwa nowoczesne schematy w leczeniu indukującym. Jeśli wyniki okażą się pozytywne, mogą zmienić standard leczenia – mówi prof. Giannopoulos.
– Badanie POMOST (dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym). To badanie obserwacyjne, ma na celu pokazanie diagnostyki i sposobów leczenia pacjentów w Polsce. – Analizujemy ścieżki leczenia, sprawdzamy, jak często są wykonywane badania cytogenetyczne, czy jest optymalnie podawane leczenie wspomagające, jak dużo czasu pacjent spędza w szpitalu. Nie mamy rejestru chorych na szpiczaka, a z danych Krajowego Rejestru Nowotworów nie można odczytać, w jaki sposób pacjenci byli leczeni, jak edukować lekarzy, by lepiej leczyli i wiedzieć, jakie są potrzeby diagnostyczne, dane epidemiologiczne; stąd potrzeba takiego badania – tłumaczy  prof. Krzysztof Giannopoulos, który jest liderem tego badania.

Potrzebni młodzi hematolodzy
Udane badania to swego rodzaju „mandat”, by starać się i aplikować o kolejne projekty. Niekomercyjne badania kliniczne mogą zmienić losy wielu pacjentów, ale też standardy diagnostyki i leczenia.

– Chcemy zmieniać standardy leczenia i poprawiać sytuację pacjentów, mamy nowe pomysły, ale też zapraszamy do naszego grona młodych hematologów, onkologów, lekarzy w trakcie specjalizacji, którzy chcieliby zajmować się badaniami klinicznymi w zakresie hematologii, w szczególności szpiczaka. O tym, że nasze badania są na wysokim poziomie, świadczy to, że badanie ATLAS zostało tak docenione. Przetarliśmy ścieżki, a teraz potrzebujemy młodych ludzi, którzy podejmą naszą pracę i będą ją kontynuować. Zapraszamy do Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld.

 
źródło: hematoonkologia.online
Dzięki rozwojowi medycyny w ostatnich latach nastąpił olbrzymi postęp w leczeniu pacjentów z nowotworami krwi. HematoKoalicja, inicjatywa czterech, działających aktywnie organizacji pacjenckich, we współpracy z firmą badawczą HTA Registry, przygotowała raport prezentujący unikatowe i kompleksowe podejście do obszaru nowotworów układu krwiotwórczego i chłonnego z perspektywy chorego, opiekuna oraz lekarza. W analizie uwzględniono: rolę i miejsce każdego z nich w systemie opieki zdrowotnej, a także realia opieki nad pacjentem w czasie pandemii COVID-19. Raport koncentruje się na osobach chorujących na szpiczaka plazmocytowego i przewlekłą białaczkę limfocytową.
Liczba nowo rozpoznanych nowotworów krwi u dorosłych i dzieci w Polsce wynosi ok. 9 tys. rocznie, co stanowi ok. 5,5% wszystkich nowotworów złośliwych w kraju1. Grupa osób, u których rozpoznaje się te nowotwory jest bardzo szeroka, a ryzyko zachorowania wyraźnie zwiększa się powyżej 65. roku życia. Jednak w ostatnich latach coraz częściej diagnoza jest stawiana u młodszych pacjentów. Około połowa z ich jest nadal aktywna zawodowo. Rozpoznanie choroby oraz podjęcie leczenia pozwalają na zachowanie sprawności, która bezpośrednio przekłada się na jakość życia pacjentów.

Większość chorób hematologicznych powoduje zmiany w liczebności składników krwi, które można wykryć właśnie dzięki morfologii. Zatem kluczowe znaczenie w rozpoznawaniu nowotworów krwi ma regularne wykonywanie podstawowych badań profilaktycznych, które umożliwiają wczesne wykrycie niepokojących zmian w morfologii i szybkie podjęcie leczenia lub monitorowanie stanu zdrowia chorego. Każdy powinien wykonywać morfologię regularnie raz do roku. W rzeczywistości niemal połowa Polaków bada krew rzadziej. Częste objawy chorób nowotworowych krwi to utrata masy ciała, potliwość, osłabienie, ból kości i stawów, gorączka bez obecności zakażenia. Jednak np. w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej ponad 30% pacjentów w chwili rozpoznania nie ma żadnych objawów.

Leczenie nowotworów krwi
– Hematologia to dziedzina, w której obserwuje się bardzo dynamiczny rozwój nauki i nowych technologii, w tym diagnostycznych i lekowych. Ponad 70 proc. metod terapeutycznych stosowanych w hematologii opiera się na lekach, pozostałe 30 proc. to przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych, dlatego też zwiększenie dostępności do nowoczesnych leków dla pacjentów hematologicznych pozostaje ogromnym wyzwaniem dla systemu opieki zdrowotneja – informuje prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, Dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.

Analizując statystyki europejskie można zauważyć wysoki przyrost nowych terapii skierowanych do pacjentów z nowotworami krwi. W 2020 roku zarejestrowanych przez Europejską Agencję Leków zostało 14 leków, w tym 5 z nich zawierających nowe substancje czynne2. Następstwem tego bardzo dynamicznego rozwoju leczenia nowotworów krwi jest odchodzenie od tradycyjnej chemioterapii na rzecz terapii celowanych. Jeszcze kilka lat temu były to leki głównie stosowane u chorych na nawrotowe i oporne nowotwory krwi, a obecnie stają się standardem również w leczeniu pierwszej linii.

Refundacje nowoczesnych leków znacznie poszerzają możliwości terapeutyczne oraz poprawiają osiągane przez pacjentów wyniki zdrowotne. Od 2000 roku właśnie w obszarze hematologii onkologicznej rejestruje się największy wzrost pięcioletniego przeżycia chorych. Polscy pacjenci, choć coraz szybciej otrzymują możliwość leczenia nowymi technologiami, to jednak sposób ich udostępnienia w ramach programów lekowych nakłada liczne ograniczenia i niejednokrotnie uniemożliwia prowadzenie zindywidualizowanej terapii chorych. W Polsce niestety pacjenci nie mają praktycznie w ogóle dostępu do terapii celowanych w pierwszej linii leczenia. W obecnie obowiązujących warunkach refundacyjnych w obszarze hematologii onkologicznej często dochodzi do sytuacji, kiedy lekarze zmuszeni są podać pacjentowi nieefektywne leczenie lub takie, które komplikuje sytuację kliniczną i dopiero wtedy możliwe jest podanie skutecznej terapii. Doświadczenia pokazują, że czas trwania remisji jest najdłuższy po pierwszej linii leczenia, dlatego zdaniem ekspertów powinna być ona jak najskuteczniejsza.

– Czas trwania remisji po nawrocie zmniejsza się z każdą kolejną linią leczenia. Dlatego ważny jest wybór najskuteczniejszej terapii już od pierwszej linii leczenia oraz dostępność do jak największej liczby nowych terapeutyków w kolejnych liniach leczenia. W ten sposób możemy istotnie wydłużyć życie chorego. Wybór terapii drugiego i kolejnych rzutów uzależniamy od odpowiedzi uzyskanej na leczenie pierwszej linii, stosowanych leków we wcześniejszych terapiach oraz toksyczności leczenia – informuje prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Niezaspokojone potrzeby w leczeniu pacjentów z najczęściej występującymi nowotworami krwi – przewlekłą białaczką limfocytową (PBL) i szpiczakiem plazmocytowym
W zdecydowanej większości przypadków PBL jest chorobą nieuleczalną, a celem terapii są kontrola progresji choroby, przedłużenie życia i poprawa jego jakości. W ostatnich latach nastąpił olbrzymi postęp w leczeniu
PBL poprzez zastosowanie bardzo skutecznych terapii celowanych oraz immunoterapii. Immunochemioterapia jest zalecana jedynie u chorych bez delecji 17p/mutacji TP53, ze zmutowanymi genami dla IGVH. Pozostali chorzy ze względu na gorsze rokowanie powinni otrzymać nowe terapie celowane. Na opracowanej w 2020 roku przez środowisko hematologów liście priorytetów refundacyjnych w omawianym obszarze, w czołowej piątce znalazły się aż 3 terapie dedykowane przewlekłej białaczce limfocytowej: ibrutynib, akalabrutynib, wenetoklaks. Wprowadzone na przestrzeni ostatnich lat decyzje refundacyjne pozwalają na leczenie zgodne z wiedzą medyczną wyłącznie w przypadku wenetoklaksu. Jak wskazują wytyczne, tylko inhibitory kinazy Brutona (akalabrutynib, ibrutynib) w pełni odpowiadają na potrzeby terapeutyczne całej grupy wysokiego ryzyka progresji. Znajdują się one wciąż poza listą refundacyjną.

– Postęp jaki dokonał się w ostatnich latach w poznaniu biologii PBL sprawił, że jej leczenie staje się coraz bardziej spersonalizowane. Ponadto, coraz większą rolę odgrywają nowe terapie celowane, a zmniejsza się znaczenie chemioterapii. W przypadku chorych z delecją 17p/mutacją TP53 brak skuteczności chemioterapii sprawia, że nie powinni oni być w ogóle być leczeni chemioterapią i nowe terapie celowane powinny być u nich zastosowane już od pierwszej linii. W chwili obecnej największą potrzebą jest zapewnienie chorym z obecnością niekorzystnych czynników rokowniczych skutecznego leczenia już od pierwszej linii – komentuje prof. Iwona Hus, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

W podobnej sytuacji są pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym. Całkowite wyleczenie tego nowotworu jest właściwie niemożliwe. Nawet jeśli pierwsza linia leczenia okaże się bardzo skuteczna, prędzej czy później dojdzie do nawrotu lub progresji. Po każdym z nich czas odpowiedzi na leczenie skraca się, a choroba z biegiem czasu postępuje coraz szybciej. W ostatnich latach nastąpił jednak znaczny postęp w leczeniu szpiczaka. Nowe schematy terapeutyczne pozwalają na znaczące wydłużenie życia pacjentów i opóźnienie rozwoju nowotworu.

Opublikowane przez Polską Grupę Szpiczakową (PGS) zalecenia dotyczące rozpoznawania i leczenia szpiczaka plazmocytowego na rok 2021 wskazują na korzyści wynikające ze stosowania nowoczesnych terapii już od pierwszej linii leczenia, zarówno u pacjentów kwalifikujących się do przeszczepu szpiku, jak i u pozostałych. Niestety dostęp polskich pacjentów do wielu z tych metod jest ograniczony ze względu na brak refundacji. Autorzy raportu zwracali uwagę na problem z dostępem do daratumumabu — przeciwciała skierowanego przeciwko zmienionym nowotworowo plazmocytom, które jest skuteczne w każdej linii leczenia, a ponadto może być stosowane nie tylko w połączeniu z różnymi lekami, ale także w monoterapii. Wskazano również brak dostępu do lenalidomidu w 1. linii leczenia dla chorych niekwalifikujących się do przeszczepienia.

– Szpiczak plazmocytowy charakteryzuje się nawrotowym przebiegiem. Progresja występuje najczęściej w ciągu 3 lat od uzyskania remisji. Czas trwania remisji po nawrocie zmniejsza się z każdą kolejną linią leczenia. Dlatego ważny jest wybór najskuteczniejszej terapii już od pierwszej linii leczenia oraz dostępność do jak największej liczby nowych terapeutyków w kolejnych liniach leczenia. – potwierdza prof. Krzysztof Giannopoulos.

Od 1 marca 2022 roku część problemów pacjentów ze szpiczakiem została rozwiązana – lenalidomid w schemacie dwu- i trójlekowym będzie refundowany w 1. linii leczenia dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, a daratumumab będzie dostępny również w formie podskórnej.

– Dziękuje wszystkim zaangażowanym w ten sukces, mam nadzieje że nowe opcje terapeutyczne przyniosą
pacjentom wiele lat w remisji, a lekarzom dostarczą nowej broni w leczeniu szpiczaka plazmocytowego –
powiedział Łukasz Rokicki z Fundacji Carita.

Wpływ pandemii COVID-19 na leczenie pacjentów hematoonkologicznych
Pandemia koronawirusa wpłynęła na konieczność stworzenia rozwiązań umożliwiających leczenie pacjentów hematoonkologicznych w nowej rzeczywistości. Pojawienie się wirusa nie zatrzymało w żaden sposób zachorowań na nowotwory związane z układem krwiotwórczym. Natomiast warto zaznaczyć, że w 2020 roku postawiono o 31% mniej wstępnych diagnoz onkologicznych niż w roku poprzednim, przełożono również 24% planowanych wizyt pacjentów z nowotworami.

Ze względu na niektóre stosowane leki, pacjenci z nowotworami krwi, są szczególnie narażeni na wszelkie infekcje, w tym zakażenie wirusem SARS-CoV-2. W ich przypadku przebieg infekcji jest cięższy, a ryzyko zgonu zdecydowanie wyższe niż u osób bez nowotworu. Jednym ze sposobów na zmniejszenie ryzyka zakażeń wirusem SARS-CoV-2 u pacjentów z nowotworami krwi jest ograniczenie do minimum czasu spędzonego w szpitalu. W takich okolicznościach zastosowanie nowoczesnych, doustnych leków jest szczególnie ważne, ponieważ pacjenci mogą zażywać je samodzielnie w domu, bez konieczności wizyty w placówce medycznej. Jednocześnie zwiększenie odsetka pacjentów, którzy mogą przyjmować terapię drogą doustną pozwala na zmniejszenie kosztów leczenia poprzez ograniczenie hospitalizacji, na rzecz leczenia ambulatoryjnego. Niezwykle istotne jest również umożliwienie zmniejszenia nakładu pracy wyspecjalizowanego personelu medycznego, który jest szczególnie obciążony w czasie trwania epidemii.

Komunikacja pacjent, lekarz i opiekun
Jednym z najistotniejszych elementów procesu leczenia chorób nowotworowych jest właściwa komunikacja wśród wszystkich zainteresowanych. Ma to istotne znaczenie dla całego procesu leczenia, jego efektywności i skuteczności. Ważny jest również dostęp do pomocy psychologicznej oraz umiejętność właściwego podejścia do pacjenta w obliczu diagnozy.

W drugiej części raportu przedstawiono wyniki badań ankietowych skierowanych do pacjentów, opiekunów i lekarzy, które podsumowują obecną sytuację w obszarze hematoonkologii i wskazują na główne potrzeby każdej ze stron. W okresie od czerwca do sierpnia 2021 roku Fundacja OnkoCafe przeprowadziła badanie ankietowe, w którym wzięło udział 34 lekarzy, 108 pacjentów oraz 101 opiekunów.

Ponad 60% pacjentów oceniło swoją jakość życia jako przeciętnie lub ponadprzeciętnie zadowalającą. Zapytani jednak o to, czy diagnoza i proces leczenia przyczyniły się do pogorszenia jakości ich życia, w aż 97% przypadków odpowiedzieli twierdząco. Choroba zmienia jednak życie nie tylko chorego, ale i jego bliskich, a zwłaszcza opiekunów. Reorganizacja dotychczasowego sposobu życia niesie ze sobą zmiany dotyczące również sfery zawodowej. W głównej mierze ten problem dotyczy opiekunów, jako że aż 84% z nich jest wciąż aktywnych zawodowo, niemniej to ważny aspekt również dla samych chorych, pośród których ponad połowa (56%) to osoby aktywne zawodowo.

Zdecydowana większość respondentów zarówno wśród pacjentów (89%), jak i opiekunów (80%) zgodnie deklaruje, że w wyniku wystąpienia choroby zwiększyły się ich wydatki. Około 3/4 z nich (81% pacjentów i 82% opiekunów) oszacowało, że średnie miesięczne wydatki wzrosły na poziomie 101-1000 zł. 18% pacjentów i 18% opiekunów oceniło, że wzrost wydatków przekracza nawet 1000 zł miesięcznie. Jak wskazują pacjenci głównym przeznaczeniem dodatkowych pieniędzy są koszty leczenia (90%), rehabilitacji (34%), wsparcia psychologicznego (20%) i dostosowania warunków mieszkaniowych (14%).

Jednym z dylematów, z jakimi zmagają się lekarze hematoonkolodzy jest kwestia zakresu przekazywanych choremu informacji. Lekarz samodzielnie musi wyważyć jak szeroki komunikat powinien przekazać biorąc pod uwagę spersonalizowane podejście do potrzeb pacjenta. Zdecydowana większość, blisko 60% lekarzy kieruje się intuicją i indywidualnie dobiera ilość przekazywanych informacji do postawy pacjenta. Tymczasem rewidując te dane z oczekiwaniami pacjentów należy przyjąć, że niemal wszyscy chorzy, bo aż 89% badanych chce otrzymywać jak najwięcej informacji.

Zarówno pacjenci, opiekunowie i lekarze za najistotniejszy uznali dostęp do nowych leków. Za takim rozwiązaniem opowiedziała się zdecydowana większość respondentów, odpowiednio 87%, 88% i 88%. Pełna zgodność pomiędzy grupami uzyskana została także w zakresie drugiego priorytetu, na którym uplasował się dostęp do lekarza/ośrodka niedaleko miejsca zamieszkania chorego – pacjenci, opiekunowie i lekarze udzielili takiej odpowiedzi w odpowiednio 56%, 71% i 85% przypadków.

Prezentowany przez HematoKoalicję materiał jest pionierskim i unikatowym opracowaniem, prezentującym sytuację w polskiej hematoonkologii z punktu widzenia wszystkich uczestników procesu: pacjentów korzystających z finansowanych przez polski system ochrony zdrowia ścieżek leczenia onkologicznego, ich opiekunów i lekarzy – uznanych specjalistów z dziedziny nowotworów krwi, którzy zostali zaproszeni do prac przy projekcie Raport o sytuacji pacjentów hematoonkologicznych w Polsce jest inicjatywą pacjentów reprezentowanych przez organizacje, jego kompleksowy wymiar oraz wartościowa i opracowana w oparciu o twarde dane zawartość merytoryczna, sprawiają, że stanowi doskonałą podstawę, na której można oprzeć propozycje konkretnych rozwiązań – jest bazą wiedzy, która z powodzeniem może być cennym materiałem dla instytucji mających wpływ na kształtowanie polskiego systemu opieki zdrowotnej.

Raport powstał przy współpracy firmy badawczej HTA Registry zaproszonej do udziału w projekcie, jego partnerami są firmy odpowiedzialne społecznie: Janssen i AstraZeneca.

Przypisy:
1. Giebel S. Current status and achievements of Polish haemato-oncology. Acta Haematol Pol 2021;52(1):4-17
2. EMA, https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-highlights-2020_en.pdf

źródło: mat. pras.
Dzięki rozwojowi medycyny w ostatnich latach nastąpił olbrzymi postęp w leczeniu pacjentów z nowotworami krwi. HematoKoalicja, inicjatywa czterech, działających aktywnie organizacji pacjenckich, we współpracy z firmą badawczą HTA Registry, przygotowała raport prezentujący unikatowe i kompleksowe podejście do obszaru nowotworów układu krwiotwórczego i chłonnego z perspektywy chorego, opiekuna oraz lekarza. W analizie uwzględniono: rolę i miejsce każdego z nich w systemie opieki zdrowotnej, a także realia opieki nad pacjentem w czasie pandemii COVID-19. Raport koncentruje się na osobach chorujących na szpiczaka plazmocytowego i przewlekłą białaczkę limfocytową.
Liczba nowo rozpoznanych nowotworów krwi u dorosłych i dzieci w Polsce wynosi ok. 9 tys. rocznie, co stanowi ok. 5,5% wszystkich nowotworów złośliwych w kraju1. Grupa osób, u których rozpoznaje się te nowotwory jest bardzo szeroka, a ryzyko zachorowania wyraźnie zwiększa się powyżej 65. roku życia. Jednak w ostatnich latach coraz częściej diagnoza jest stawiana u młodszych pacjentów. Około połowa z ich jest nadal aktywna zawodowo. Rozpoznanie choroby oraz podjęcie leczenia pozwalają na zachowanie sprawności, która bezpośrednio przekłada się na jakość życia pacjentów.

Większość chorób hematologicznych powoduje zmiany w liczebności składników krwi, które można wykryć właśnie dzięki morfologii. Zatem kluczowe znaczenie w rozpoznawaniu nowotworów krwi ma regularne wykonywanie podstawowych badań profilaktycznych, które umożliwiają wczesne wykrycie niepokojących zmian w morfologii i szybkie podjęcie leczenia lub monitorowanie stanu zdrowia chorego. Każdy powinien wykonywać morfologię regularnie raz do roku. W rzeczywistości niemal połowa Polaków bada krew rzadziej. Częste objawy chorób nowotworowych krwi to utrata masy ciała, potliwość, osłabienie, ból kości i stawów, gorączka bez obecności zakażenia. Jednak np. w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej ponad 30% pacjentów w chwili rozpoznania nie ma żadnych objawów.

Leczenie nowotworów krwi
– Hematologia to dziedzina, w której obserwuje się bardzo dynamiczny rozwój nauki i nowych technologii, w tym diagnostycznych i lekowych. Ponad 70 proc. metod terapeutycznych stosowanych w hematologii opiera się na lekach, pozostałe 30 proc. to przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych, dlatego też zwiększenie dostępności do nowoczesnych leków dla pacjentów hematologicznych pozostaje ogromnym wyzwaniem dla systemu opieki zdrowotneja – informuje prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, Dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.

Analizując statystyki europejskie można zauważyć wysoki przyrost nowych terapii skierowanych do pacjentów z nowotworami krwi. W 2020 roku zarejestrowanych przez Europejską Agencję Leków zostało 14 leków, w tym 5 z nich zawierających nowe substancje czynne2. Następstwem tego bardzo dynamicznego rozwoju leczenia nowotworów krwi jest odchodzenie od tradycyjnej chemioterapii na rzecz terapii celowanych. Jeszcze kilka lat temu były to leki głównie stosowane u chorych na nawrotowe i oporne nowotwory krwi, a obecnie stają się standardem również w leczeniu pierwszej linii.

Refundacje nowoczesnych leków znacznie poszerzają możliwości terapeutyczne oraz poprawiają osiągane przez pacjentów wyniki zdrowotne. Od 2000 roku właśnie w obszarze hematologii onkologicznej rejestruje się największy wzrost pięcioletniego przeżycia chorych. Polscy pacjenci, choć coraz szybciej otrzymują możliwość leczenia nowymi technologiami, to jednak sposób ich udostępnienia w ramach programów lekowych nakłada liczne ograniczenia i niejednokrotnie uniemożliwia prowadzenie zindywidualizowanej terapii chorych. W Polsce niestety pacjenci nie mają praktycznie w ogóle dostępu do terapii celowanych w pierwszej linii leczenia. W obecnie obowiązujących warunkach refundacyjnych w obszarze hematologii onkologicznej często dochodzi do sytuacji, kiedy lekarze zmuszeni są podać pacjentowi nieefektywne leczenie lub takie, które komplikuje sytuację kliniczną i dopiero wtedy możliwe jest podanie skutecznej terapii. Doświadczenia pokazują, że czas trwania remisji jest najdłuższy po pierwszej linii leczenia, dlatego zdaniem ekspertów powinna być ona jak najskuteczniejsza.

– Czas trwania remisji po nawrocie zmniejsza się z każdą kolejną linią leczenia. Dlatego ważny jest wybór najskuteczniejszej terapii już od pierwszej linii leczenia oraz dostępność do jak największej liczby nowych terapeutyków w kolejnych liniach leczenia. W ten sposób możemy istotnie wydłużyć życie chorego. Wybór terapii drugiego i kolejnych rzutów uzależniamy od odpowiedzi uzyskanej na leczenie pierwszej linii, stosowanych leków we wcześniejszych terapiach oraz toksyczności leczenia – informuje prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Niezaspokojone potrzeby w leczeniu pacjentów z najczęściej występującymi nowotworami krwi – przewlekłą białaczką limfocytową (PBL) i szpiczakiem plazmocytowym
W zdecydowanej większości przypadków PBL jest chorobą nieuleczalną, a celem terapii są kontrola progresji choroby, przedłużenie życia i poprawa jego jakości. W ostatnich latach nastąpił olbrzymi postęp w leczeniu
PBL poprzez zastosowanie bardzo skutecznych terapii celowanych oraz immunoterapii. Immunochemioterapia jest zalecana jedynie u chorych bez delecji 17p/mutacji TP53, ze zmutowanymi genami dla IGVH. Pozostali chorzy ze względu na gorsze rokowanie powinni otrzymać nowe terapie celowane. Na opracowanej w 2020 roku przez środowisko hematologów liście priorytetów refundacyjnych w omawianym obszarze, w czołowej piątce znalazły się aż 3 terapie dedykowane przewlekłej białaczce limfocytowej: ibrutynib, akalabrutynib, wenetoklaks. Wprowadzone na przestrzeni ostatnich lat decyzje refundacyjne pozwalają na leczenie zgodne z wiedzą medyczną wyłącznie w przypadku wenetoklaksu. Jak wskazują wytyczne, tylko inhibitory kinazy Brutona (akalabrutynib, ibrutynib) w pełni odpowiadają na potrzeby terapeutyczne całej grupy wysokiego ryzyka progresji. Znajdują się one wciąż poza listą refundacyjną.

– Postęp jaki dokonał się w ostatnich latach w poznaniu biologii PBL sprawił, że jej leczenie staje się coraz bardziej spersonalizowane. Ponadto, coraz większą rolę odgrywają nowe terapie celowane, a zmniejsza się znaczenie chemioterapii. W przypadku chorych z delecją 17p/mutacją TP53 brak skuteczności chemioterapii sprawia, że nie powinni oni być w ogóle być leczeni chemioterapią i nowe terapie celowane powinny być u nich zastosowane już od pierwszej linii. W chwili obecnej największą potrzebą jest zapewnienie chorym z obecnością niekorzystnych czynników rokowniczych skutecznego leczenia już od pierwszej linii – komentuje prof. Iwona Hus, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

W podobnej sytuacji są pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym. Całkowite wyleczenie tego nowotworu jest właściwie niemożliwe. Nawet jeśli pierwsza linia leczenia okaże się bardzo skuteczna, prędzej czy później dojdzie do nawrotu lub progresji. Po każdym z nich czas odpowiedzi na leczenie skraca się, a choroba z biegiem czasu postępuje coraz szybciej. W ostatnich latach nastąpił jednak znaczny postęp w leczeniu szpiczaka. Nowe schematy terapeutyczne pozwalają na znaczące wydłużenie życia pacjentów i opóźnienie rozwoju nowotworu.

Opublikowane przez Polską Grupę Szpiczakową (PGS) zalecenia dotyczące rozpoznawania i leczenia szpiczaka plazmocytowego na rok 2021 wskazują na korzyści wynikające ze stosowania nowoczesnych terapii już od pierwszej linii leczenia, zarówno u pacjentów kwalifikujących się do przeszczepu szpiku, jak i u pozostałych. Niestety dostęp polskich pacjentów do wielu z tych metod jest ograniczony ze względu na brak refundacji. Autorzy raportu zwracali uwagę na problem z dostępem do daratumumabu — przeciwciała skierowanego przeciwko zmienionym nowotworowo plazmocytom, które jest skuteczne w każdej linii leczenia, a ponadto może być stosowane nie tylko w połączeniu z różnymi lekami, ale także w monoterapii. Wskazano również brak dostępu do lenalidomidu w 1. linii leczenia dla chorych niekwalifikujących się do przeszczepienia.

– Szpiczak plazmocytowy charakteryzuje się nawrotowym przebiegiem. Progresja występuje najczęściej w ciągu 3 lat od uzyskania remisji. Czas trwania remisji po nawrocie zmniejsza się z każdą kolejną linią leczenia. Dlatego ważny jest wybór najskuteczniejszej terapii już od pierwszej linii leczenia oraz dostępność do jak największej liczby nowych terapeutyków w kolejnych liniach leczenia. – potwierdza prof. Krzysztof Giannopoulos.

Od 1 marca 2022 roku część problemów pacjentów ze szpiczakiem została rozwiązana – lenalidomid w schemacie dwu- i trójlekowym będzie refundowany w 1. linii leczenia dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, a daratumumab będzie dostępny również w formie podskórnej.

– Dziękuje wszystkim zaangażowanym w ten sukces, mam nadzieje że nowe opcje terapeutyczne przyniosą
pacjentom wiele lat w remisji, a lekarzom dostarczą nowej broni w leczeniu szpiczaka plazmocytowego –
powiedział Łukasz Rokicki z Fundacji Carita.

Wpływ pandemii COVID-19 na leczenie pacjentów hematoonkologicznych
Pandemia koronawirusa wpłynęła na konieczność stworzenia rozwiązań umożliwiających leczenie pacjentów hematoonkologicznych w nowej rzeczywistości. Pojawienie się wirusa nie zatrzymało w żaden sposób zachorowań na nowotwory związane z układem krwiotwórczym. Natomiast warto zaznaczyć, że w 2020 roku postawiono o 31% mniej wstępnych diagnoz onkologicznych niż w roku poprzednim, przełożono również 24% planowanych wizyt pacjentów z nowotworami.

Ze względu na niektóre stosowane leki, pacjenci z nowotworami krwi, są szczególnie narażeni na wszelkie infekcje, w tym zakażenie wirusem SARS-CoV-2. W ich przypadku przebieg infekcji jest cięższy, a ryzyko zgonu zdecydowanie wyższe niż u osób bez nowotworu. Jednym ze sposobów na zmniejszenie ryzyka zakażeń wirusem SARS-CoV-2 u pacjentów z nowotworami krwi jest ograniczenie do minimum czasu spędzonego w szpitalu. W takich okolicznościach zastosowanie nowoczesnych, doustnych leków jest szczególnie ważne, ponieważ pacjenci mogą zażywać je samodzielnie w domu, bez konieczności wizyty w placówce medycznej. Jednocześnie zwiększenie odsetka pacjentów, którzy mogą przyjmować terapię drogą doustną pozwala na zmniejszenie kosztów leczenia poprzez ograniczenie hospitalizacji, na rzecz leczenia ambulatoryjnego. Niezwykle istotne jest również umożliwienie zmniejszenia nakładu pracy wyspecjalizowanego personelu medycznego, który jest szczególnie obciążony w czasie trwania epidemii.

Komunikacja pacjent, lekarz i opiekun
Jednym z najistotniejszych elementów procesu leczenia chorób nowotworowych jest właściwa komunikacja wśród wszystkich zainteresowanych. Ma to istotne znaczenie dla całego procesu leczenia, jego efektywności i skuteczności. Ważny jest również dostęp do pomocy psychologicznej oraz umiejętność właściwego podejścia do pacjenta w obliczu diagnozy.

W drugiej części raportu przedstawiono wyniki badań ankietowych skierowanych do pacjentów, opiekunów i lekarzy, które podsumowują obecną sytuację w obszarze hematoonkologii i wskazują na główne potrzeby każdej ze stron. W okresie od czerwca do sierpnia 2021 roku Fundacja OnkoCafe przeprowadziła badanie ankietowe, w którym wzięło udział 34 lekarzy, 108 pacjentów oraz 101 opiekunów.

Ponad 60% pacjentów oceniło swoją jakość życia jako przeciętnie lub ponadprzeciętnie zadowalającą. Zapytani jednak o to, czy diagnoza i proces leczenia przyczyniły się do pogorszenia jakości ich życia, w aż 97% przypadków odpowiedzieli twierdząco. Choroba zmienia jednak życie nie tylko chorego, ale i jego bliskich, a zwłaszcza opiekunów. Reorganizacja dotychczasowego sposobu życia niesie ze sobą zmiany dotyczące również sfery zawodowej. W głównej mierze ten problem dotyczy opiekunów, jako że aż 84% z nich jest wciąż aktywnych zawodowo, niemniej to ważny aspekt również dla samych chorych, pośród których ponad połowa (56%) to osoby aktywne zawodowo.

Zdecydowana większość respondentów zarówno wśród pacjentów (89%), jak i opiekunów (80%) zgodnie deklaruje, że w wyniku wystąpienia choroby zwiększyły się ich wydatki. Około 3/4 z nich (81% pacjentów i 82% opiekunów) oszacowało, że średnie miesięczne wydatki wzrosły na poziomie 101-1000 zł. 18% pacjentów i 18% opiekunów oceniło, że wzrost wydatków przekracza nawet 1000 zł miesięcznie. Jak wskazują pacjenci głównym przeznaczeniem dodatkowych pieniędzy są koszty leczenia (90%), rehabilitacji (34%), wsparcia psychologicznego (20%) i dostosowania warunków mieszkaniowych (14%).

Jednym z dylematów, z jakimi zmagają się lekarze hematoonkolodzy jest kwestia zakresu przekazywanych choremu informacji. Lekarz samodzielnie musi wyważyć jak szeroki komunikat powinien przekazać biorąc pod uwagę spersonalizowane podejście do potrzeb pacjenta. Zdecydowana większość, blisko 60% lekarzy kieruje się intuicją i indywidualnie dobiera ilość przekazywanych informacji do postawy pacjenta. Tymczasem rewidując te dane z oczekiwaniami pacjentów należy przyjąć, że niemal wszyscy chorzy, bo aż 89% badanych chce otrzymywać jak najwięcej informacji.

Zarówno pacjenci, opiekunowie i lekarze za najistotniejszy uznali dostęp do nowych leków. Za takim rozwiązaniem opowiedziała się zdecydowana większość respondentów, odpowiednio 87%, 88% i 88%. Pełna zgodność pomiędzy grupami uzyskana została także w zakresie drugiego priorytetu, na którym uplasował się dostęp do lekarza/ośrodka niedaleko miejsca zamieszkania chorego – pacjenci, opiekunowie i lekarze udzielili takiej odpowiedzi w odpowiednio 56%, 71% i 85% przypadków.

Prezentowany przez HematoKoalicję materiał jest pionierskim i unikatowym opracowaniem, prezentującym sytuację w polskiej hematoonkologii z punktu widzenia wszystkich uczestników procesu: pacjentów korzystających z finansowanych przez polski system ochrony zdrowia ścieżek leczenia onkologicznego, ich opiekunów i lekarzy – uznanych specjalistów z dziedziny nowotworów krwi, którzy zostali zaproszeni do prac przy projekcie Raport o sytuacji pacjentów hematoonkologicznych w Polsce jest inicjatywą pacjentów reprezentowanych przez organizacje, jego kompleksowy wymiar oraz wartościowa i opracowana w oparciu o twarde dane zawartość merytoryczna, sprawiają, że stanowi doskonałą podstawę, na której można oprzeć propozycje konkretnych rozwiązań – jest bazą wiedzy, która z powodzeniem może być cennym materiałem dla instytucji mających wpływ na kształtowanie polskiego systemu opieki zdrowotnej.

Raport powstał przy współpracy firmy badawczej HTA Registry zaproszonej do udziału w projekcie, jego partnerami są firmy odpowiedzialne społecznie: Janssen i AstraZeneca.

Przypisy:
1. Giebel S. Current status and achievements of Polish haemato-oncology. Acta Haematol Pol 2021;52(1):4-17
2. EMA, https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-highlights-2020_en.pdf

źródło: mat. pras.