Od 1 lipca 2026 r. obowiązuje nowa lista leków refundowanych, która rozszerza dostęp do nowoczesnego leczenia dla pacjentów z różnymi nowotworami. Wśród nowych terapii znalazły się m.in. immunoterapia, leczenie okołooperacyjne oraz terapie ukierunkowane molekularnie stosowane w raku płuca, jelita grubego, wątroby, endometrium, gruczołu krokowego, szpiczaku plazmocytowym i raku nosowej części gardła. Eksperci podkreślają, że kolejne decyzje refundacyjne wzmacniają rolę medycyny precyzyjnej i diagnostyki molekularnej w codziennej praktyce klinicznej.

To już trzecia w tym roku aktualizacja zapowiedziana przez Ministerstwo Zdrowia. Refundacje obejmą zarówno immunoterapię, leczenie okołooperacyjne czy leczenie konsolidujące, jak i terapie ukierunkowane molekularnie, czyli dobierane do określonych cech biologicznych nowotworu. Dla pacjentów oznacza to nie tylko dostęp do nowych leków, ale przede wszystkim większą możliwość dopasowania leczenia do konkretnego rozpoznania, stadium choroby, wyników badań molekularnych i dotychczasowego przebiegu terapii. 

O tym, co te decyzje oznaczają w codziennej praktyce klinicznej i dla samych pacjentów, mówią eksperci NIO – lekarze na co dzień zajmujący się leczeniem nowotworów, których dotyczą najnowsze zmiany refundacyjne. 

Nowe możliwości przed operacją, po leczeniu i w terapii celowanej

Największy obszar zmian dotyczy raka płuca. Na liście znalazły się aż cztery nowe propozycje terapii dla tej grupy chorych. Pierwszą z nich jest niwolumab stosowany w leczeniu okołooperacyjnym dorosłych pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca, w II, IIIA lub IIIB stopniu zaawansowania, u których ekspresja PD-L1 na komórkach nowotworowych wynosi co najmniej 1%.

– Leczenie okołooperacyjne oznacza terapię prowadzoną zarówno – przed zabiegiem, jak i po  zabiegu chirurgicznym i wymaga ścisłej współpracy onkologa i chirurga klatki piersiowej.  Wyniki badania rejestracyjnego CheckMate77T wskazują, że takie podejście istotnie zmniejsza ryzyko nawrotu choroby, jak również zmniejsza ryzyko zgonu związanego z rakiem płuca – wyjaśnia dr hab. n. med. Magdalena Knetki-Wróblewska z Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej.

Od 1 lipca w leczeniu okołooperacyjnym dostępny będzie również  durwalumab – możliwe będzie kwaliifikowanie chorych z niedrobnokomórkowym rakiem płuca, niezależnie od statusu PD-L1.

– Takie wskazania refundacyjne umożliwią również kwalifikację chorych, u których nie stwierdzono ekspresji PD-L1 n komórkach nowotworu. Szacuje się, że dotyczy to nawet 40% chorych – mówi dr Knetki-Wróblewska. 

Trzecia nowość na liście dotyczy drobnokomórkowego raka płuca w postaci ograniczonej. Refundacją objęto durwalumab jako leczenie konsolidujące po zakończonej jednoczasowej radykalnej chemioradioterapii. Tego rodzaju leczenie ma za zadanie utrwalić efekt wcześniejszej terapii i wydłużyć czas kontroli choroby. Wyniki badania ADRIATIC zmieniły dotychczasowy standard postępowania w tej grupie chorych, warto podkreślić, że przez wiele lat nie obserwowano istotnej poprawy wyników leczenia w tej populacji. 

Czwartym lekiem, który został uwzględniony w najnowszej liście jest adagrasib.  Doustny lek aktywny u chorych z niedrobnokomórkowym rakiem płuca i patogennym wariantem G12C w genie KRAS u których doszło do niepowodzenia wcześniejszego leczenia przeciwnowotworowego. To kolejne wskazanie dla terapii ukierunkowanych molekularnie — skutecznych jedynie u chorych, u których zidentyfikowano precyzyjnie określony czynnik predykcyjny. Warto zatem podkreślić istotne znaczenie diagnostyki molekularnej opartej na NGS, która powinna stanowić nieodłączny element diagnostyki prowadzonej przed kwalifikacja do leczenia chorych z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca. 

Rak jelita grubego — immunoterapia w określonej grupie chorych

Nową opcją refundowaną będzie również skojarzenie niwolumabu z ipilimumabem w pierwszej linii leczenia pacjentów z zaawansowanym rakiem jelita grubego z potwierdzoną niestabilnością mikrosatelitarną wysokiego stopnia lub zaburzeniami mechanizmów naprawy uszkodzeń DNA typu niedopasowania, czyli tzw. MSI-H/dMMR.

To grupa chorych, u których biologia nowotworu wskazuje na szczególną rolę immunoterapii. W praktyce oznacza to, że wynik badania molekularnego może bezpośrednio decydować o wyborze leczenia już na początku terapii systemowej.

– W leczeniu raka jelita grubego coraz większe znaczenie ma nie tylko lokalizacja nowotworu, ale też jego profil molekularny. U pacjentów z MSI-H lub dMMR immunoterapia może być leczeniem szczególnie istotnym, ponieważ wykorzystuje specyficzną podatność biologiczną guza. To dobry przykład tego, jak diagnostyka molekularna przekłada się na realną decyzję terapeutyczną — mówi prof. Lucjan Wyrwicz kierujący Kliniką Onkologii i Radioterapii 

Skojarzona immunoterapia

W leczeniu dorosłych pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym refundacją zostanie objęte skojarzenie durwalumabu z tremelimumabem. To immunoterapia, której celem jest pobudzenie odpowiedzi układu odpornościowego przeciwko komórkom nowotworowym.

– Często rozpoznajemy chorobę w stadium choroby zaawansowanej. Skojarzona immunoterapia z wykorzystaniem durwalumabu z tremelimumabem daje lekarzom kolejne narzędzie, które może wspierać terapię u pacjentów z tym trudnym do leczenia nowotworem, w grupie chorych u których występują przeciwwskazania do powszechnie dziś stosowanego połączenia z udziałem terapii antyangiogennej  — kontynuuje prof. Wyrwicz. 

Rak wątrobowokomórkowy przez lata pozostawał jednym z trudniejszych obszarów leczenia systemowego. Nowe opcje terapeutyczne są szczególnie ważne w sytuacji, gdy choroba jest zaawansowana i leczenie miejscowe albo operacyjne nie jest możliwe lub nie jest wystarczające.

Immunoterapia będzie także dostępna dla pacjentek chorujących na raka endometrium. Refundacją zostanie objęty dostarlimab w pierwszej linii leczenia pierwotnie zaawansowanego lub nawrotowego raka endometrium z pMMR/MSS.

To ważna informacja, ponieważ w przypadku tego typu nowotworu, ocena statusu MMR/MSI staje się jednym z elementów planowania leczenia. Nowa refundacja oznacza poszerzenie dostępu do immunoterapii dla pacjentek z określonym profilem biologicznym choroby, u których leczenie systemowe jest potrzebne już na samym początku postępowania.

Intensyfikacja leczenia hormonalnego

Dla dorosłych pacjentów z przerzutowym, wrażliwym na kastrację rakiem gruczołu krokowego refundacją zostanie objęty darolutamid stosowany w skojarzeniu z terapią deprywacji androgenów. Deprywacja androgenów, czyli leczenie hamujące wpływ męskich hormonów płciowych na rozwój nowotworu, od lat pozostaje podstawą leczenia zaawansowanego raka gruczołu krokowego. Dodanie do niej tzw. Inhibitora szlaku receptora androgenowego jest formą intensyfikacji leczenia — ma na celu lepszą kontrolę choroby i opóźnienie jej dalszego postępu.

– Ta forma leczenia była już dostępna dla chorych  z przerzutowym rakiem gruczołu krokowego, ale dodanie do programu lekowego kolejnego leku z tej grupy pozwoli na większą indywidualizację leczenia oraz wybór leku najlepiej dopasowanego dla danego pacjenta z uwzględnieniem jego chorób współistniejących oraz przyjmowanych leków  – podkreśla prof. Jakub Kucharz, kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Układu Moczowego .

Szpiczak plazmocytowy — nowa opcja od drugiej linii leczenia

W hematoonkologii nową refundowaną terapią będzie belantamab mafodotin w leczeniu opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego już od drugiej linii terapii.

– Szpiczak plazmocytowy jest chorobą przewlekłą, w której u wielu pacjentów dochodzi do nawrotu choroby lub oporności czyli utraty odpowiedzi na wcześniejsze leczenie. Dlatego szczególne znaczenie mają kolejne skuteczne linie terapii. Objęcie refundacją belantamabu oznacza poszerzenie możliwości leczenia u chorych, którzy wymagają dalszego postępowania po wcześniejszych terapiach – mówi dr Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego. W leczeniu szpiczaka kluczowy jest dostęp do nowoczesnych terapii już od wczesnych linii leczenia, co wiąże się z większą skutecznością, czyli możliwością uzyskania dłuższej remisji choroby — dodaje specjalistka.

Technologia o wysokim poziomie innowacyjności

Na liście znalazł się także toripalimab dedykowany leczeniu pacjentów z rakiem nosowej części gardła w przypadku nawrotu choroby po leczeniu radykalnym lub stwierdzeniu przerzutów odległych. To terapia wskazana jako technologia lekowa o wysokim poziomie innowacyjności.

– Rak nosowej części gardła należy do nowotworów rzadkich, ale klinicznie bardzo wymagających – wyjaśnia dr Bartosz  Spławski, Koordynator w Klinice Nowotworów Głowy i Szyi 

W takich chorobach dostęp do nowych terapii ma szczególne znaczenie, ponieważ liczba standardowych opcji leczenia bywa ograniczona.

-To dobra i potrzebna zmiana, ponieważ pacjenci z rzadkimi nowotworami rejonu głowy i szyi często mają mniej dostępnych opcji terapeutycznych niż chorzy na nowotwory występujące częściej. W takich sytuacjach każda decyzja refundacyjna poszerzająca dostęp do nowoczesnej terapii ma realne znaczenie: daje lekarzom dodatkowe narzędzie, a pacjentom większą szansę na skuteczniejsze leczenie. To korzyść nie tylko dla pojedynczego chorego, ale także dla całego systemu opieki, który dzięki takim decyzjom może lepiej odpowiadać na potrzeby pacjentów z rzadkimi rozpoznaniami — dodaje dr Spławski

Kierunek: leczenie coraz bardziej dopasowane do pacjenta 

Duża liczba nowych leków oraz obecność terapii onkologicznych w kolejnych aktualizacjach listy refundacyjnej pokazują, że onkologia pozostaje jednym z najdynamiczniej rozwijających się obszarów współczesnej medycyny. To także dowód na to, że postęp naukowy coraz szybciej przekłada się na konkretne możliwości leczenia dostępne dla pacjentów. Zmienia się również samo podejście do terapii — od leczenia opartego głównie na rozpoznaniu narządowym w stronę postępowania coraz lepiej dopasowanego do biologii choroby, wyników badań molekularnych i sytuacji klinicznej konkretnego pacjenta.

To kierunek, który realnie poszerza możliwości współczesnej medycyny. Więcej refundowanych terapii oznacza więcej scenariuszy leczenia, więcej decyzji podejmowanych z uwzględnieniem indywidualnych cech nowotworu i większą szansę na to, by pacjent otrzymał leczenie najbardziej odpowiednie na danym etapie choroby.

Warto dodać, że Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało również wdrażanie nowych rozwiązań cyfrowych w systemach gabinetowych, które podczas przepisywania leków refundowanych mają ułatwiać lekarzom dostęp m.in. do informacji o cenach, dostępnych zamiennikach, lekach poniżej limitu finansowania, lokalnej produkcji oraz statystykach. 

Źródło: NIO
Foto: NIO

Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym żyją dziś znacznie dłużej niż jeszcze kilkanaście lat temu. Coraz skuteczniejsze terapie pozwalają wielu z nich funkcjonować z tą chorobą przez lata. U większości chorych następuje jednak nawrót, dlatego coraz większe znaczenie ma dostęp do kolejnych linii leczenia. Eksperci podkreślają, że szczególnie pierwszy nawrót może zdecydować o długości kolejnej remisji i dalszym przebiegu choroby.

– Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem wywodzącym się z komórek układu odpornościowego, który nadal jest uznawany za chorobę nieuleczalną. W ostatnich latach coraz częściej mówimy o funkcjonalnym wyleczeniu, czyli takim stanie, kiedy po pojedynczym leczeniu przez kolejnych pięć lat pacjent ani nie wymaga leczenia, ani nie widać objawów choroby, nawet na bardzo niskim poziomie nie ma detekcji nieprawidłowych plazmocytów. Wydaje się, że ta sytuacja może się zmieniać w związku ze stosowaniem coraz skuteczniejszych metod leczenia – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Szpiczak plazmocytowy odpowiada za 1–2 proc. wszystkich nowotworów i blisko jedną piątą nowotworów hematologicznych. W Polsce żyje z nim ok. 10 tys. osób, a każdego roku diagnozę słyszy kilka tysięcy kolejnych pacjentów. Jeszcze kilkanaście lat temu dla wielu z nich oznaczało to znacznie krótsze perspektywy życia niż obecnie. Na początku XXI wieku mediana przeżycia wielu pacjentów wynosiła zaledwie kilka lat. Wprowadzenie kolejnych generacji leków, terapii skojarzonych oraz przeciwciał monoklonalnych sprawiło, że część chorych żyje dziś z rozpoznaniem kilkanaście, a nawet kilkadziesiąt lat. Lekarze coraz częściej mówią nie tylko o wydłużaniu życia pacjentów, ale również osiąganiu bardzo głębokich i długotrwałych remisji. U części chorych przez wiele lat nie obserwuje się oznak aktywnej choroby, choć szpiczak nadal formalnie pozostaje nowotworem nieuleczalnym.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat dotyczyły zarówno wzmacniania pierwszej linii leczenia, jak i dalszych opcji terapii przeciwciałami dwuswoistymi od czwartej linii leczenia. Potrzeby refundacyjne dotyczą więc drugiej i trzeciej linii. Stosując coraz skuteczniejsze leczenie w pierwszej linii, potrzebujemy nowych skutecznych terapii, które celują w nowe cele molekularne. Jeśli wykorzystujemy bardzo dobre leczenie w pierwszej linii, to w drugiej linii mamy nieoptymalne wybory – ocenia prof. Krzysztof Giannopoulos.

Choć możliwości leczenia stale się poszerzają, lekarze podkreślają, że właśnie na etapie po pierwszym nawrocie choroby wciąż brakuje dostępu do terapii stosowanych już w innych krajach. Specjaliści wskazują na technologie, które mogłyby poszerzyć możliwości leczenia na tym etapie. Jedną z nich jest terapia CAR-T wykorzystująca zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta do zwalczania nowotworu. Kolejna obejmuje schematy leczenia oparte na belantamabie mafadotyny w połączeniu z innymi lekami przeciwszpiczakowymi. W przeciwieństwie do terapii CAR-T mogłyby być one dostępne od razu w ośrodkach hematologicznych bez konieczności tworzenia wyspecjalizowanych centrów leczenia.

Jak wynika z europejskiego badania przeprowadzonego przez organizację Myeloma Patients Europe (MPE) wśród 901 pacjentów z 22 krajów, dla chorych równie ważna jak skuteczność terapii jest możliwość zachowania możliwie normalnego życia. Wśród najwyżej ocenianych aspektów leczenia znalazły się: wpływ terapii na kondycję fizyczną i samopoczucie, codzienne funkcjonowanie oraz możliwość konsultacji ze specjalistą. Duże znaczenie miały również ograniczenie hospitalizacji i wpływ leczenia na życie rodzinne.

Jak podkreślają autorzy badania, pacjenci ze szpiczakiem mają zróżnicowane potrzeby i preferencje dotyczące terapii. Różnią się one także od formy przyjmowanego leku. Przykładowo w przypadku leków doustnych pacjenci wysoko ocenili przyjmowanie ich w domu, w przypadku iniekcji – pozytywnie oceniali podanie leku przez personel medyczny i zapewnienie profesjonalnej opieki. Eksperci wskazują, że wiedza o tym, jakie zdanie mają inni chorzy, może pomóc w podejmowaniu decyzji i praktycznym przygotowaniu do leczenia.

– Ważna jest indywidualizacja leczenia, bo nie ma jednego szpiczaka, tylko są szpiczaki. Każdy pacjent jest leczony inaczej i ważne jest, żeby w tych początkowych liniach leczenie było jak najmocniejsze, wtedy, kiedy komórka jest w miarę „świeża”, kiedy możemy ją mocniej zaatakować. Dlatego naprzeciw wychodzą właśnie nowe terapie, które wydłużają czas remisji z kilkunastu miesięcy do trzech lat – tłumaczy Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Dla pacjentów każdy dodatkowy miesiąc lub rok bez progresji choroby oznacza nie tylko odsunięcie w czasie kolejnej terapii, ale też wydłużenie okresu aktywności zawodowej, rodzinnej i społecznej oraz szansę na skorzystanie z nowych terapii, które pojawiają się w hematologii.

– Schematów lekowych mamy bardzo dużo, ale wiemy, że choroba jest bardzo rozwojowa, mówimy tu o pacjentach nawrotowych, którzy są po kilku liniach leczenia. Pojawiają się też nowe terapie na świecie, ten pociąg z hematologią bardzo szybko pędzi i staramy się cały czas za nim nadążyć – mówi Łukasz Rokicki.

Dla wielu chorych diagnoza oznacza początek długiego procesu leczenia, który często obejmuje kolejne linie terapii i okresy remisji przeplatane nawrotami choroby. Dlatego obok samego leczenia dużego znaczenia nabiera dostęp do informacji i wsparcia ze strony lekarzy oraz najbliższych.

– Choroba jeszcze nie tak dawno śmiertelna zaczyna być przewlekła, natomiast ona ma pewną charakterystykę związaną z tym, że kolejny lek czy kolejna grupa leków określonej linii leczenia jest przyjmowana w określonym horyzoncie czasowym. Nie jest on jednoznacznie zdefiniowany, że to będzie pół roku czy półtora roku, ale mamy świadomość, że się skończy. Wtedy jest kwestia, aby podjąć decyzję wspólnie z lekarzami o kolejnym etapie leczenia – mówi gen. broni rezerwy, dr Mirosław Różański, senator RP, pacjent onkologiczny.

Szpiczak jest chorobą nawrotową, dlatego wielu pacjentów już w trakcie leczenia interesuje się kolejnymi możliwościami terapii. Wiedza o nowych metodach leczenia pomaga oswoić niepewność związaną z nawrotem choroby i lepiej się przygotować na kolejne etapy leczenia.

– Zdarzają się momenty, kiedy jest nawrót choroby. Część osób jest tym przybita, bo uważały, że wyjdą z tego problemu. Jest też druga grupa bardziej świadomych pacjentów, którzy wiedzą, że nawrót jest możliwy i w pewien sposób mentalnie się do tego przygotowują – mówi dr Mirosław Różański.

Źródło: Newseria

Indywidualizacja terapii, rozwój diagnostyki molekularnej, lepsza organizacja opieki oraz szerszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia, to najważniejsze kierunki zmian wskazane w raporcie „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, zaprezentowanym podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii. Eksperci zgodnie podkreślają, że współczesna hematologia coraz mocniej opiera się na medycynie personalizowanej, która uwzględnia nie tylko charakterystykę choroby, ale również potrzeby, preferencje i jakość życia pacjenta.

28 maja, z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi, podczas specjalnie zorganizowanego z inicjatywy posła Marka Hoka posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii zaprezentowano raport „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, przygotowany przez All.Can Polska we współpracy z szerokim gronem ekspertów z dziedziny hematologii.

Raport stanowi kompleksową analizę wyzwań i potrzeb polskiej hematologii w kontekście rozwoju medycyny personalizowanej. Autorzy podkreślają, że współczesna opieka nad pacjentami
z nowotworami krwi wymaga nie tylko dostępu do nowoczesnych terapii, ale także stworzenia systemu umożliwiającego rzeczywistą indywidualizację leczenia – uwzględniającą stan kliniczny chorego, jego potrzeby, jakość życia oraz preferencje terapeutyczne.

– „To właśnie hematologia jest jedną z tych dziedzin medycyny, która od lat wyznacza kierunki rozwoju nowoczesnych terapii – od chemioterapii, przez leczenie celowane, aż po immunoterapie i CAR-T. Dziś jednak równie ważne jak rozwój technologii jest przywrócenie medycynie jej humanistycznego wymiaru i dostrzeganie w pacjencie konkretnego człowieka, a nie wyłącznie przypadku klinicznego” – podkreśla Aleksandra Rudnicka, przewodnicząca Prezydium All.Can Polska.

Jak zaznaczają autorzy raportu, indywidualizacja terapii powinna stać się fundamentem nowoczesnej opieki hematologicznej w Polsce. Wymaga to zarówno rozwoju diagnostyki molekularnej, jak i zmian organizacyjnych oraz refundacyjnych, które pozwolą pacjentom na szybszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia.

„Polscy pacjenci mają obecnie dostęp do nowoczesnych terapii hematologicznych na poziomie porównywalnym z innymi krajami europejskimi. Kluczową rolę odgrywają tutaj programy lekowe, które umożliwiają finansowanie innowacyjnych terapii. Jednocześnie widzimy, że obecny model organizacyjny wymaga dalszych usprawnień – szczególnie w zakresie dostępu do diagnostyki, organizacji opieki ambulatoryjnej oraz monitorowania jakości procesu leczenia. Odpowiedzią na te wyzwania ma być Krajowa Sieć Hematologiczna. Jej celem jest lepsze wykorzystanie zasobów kadrowych i infrastrukturalnych poprzez współpracę ośrodków oraz jasno określoną referencyjność. Bardzo istotnym elementem będą jednolite standardy diagnostyczno-terapeutyczne, koordynacja opieki oraz ścisła współpraca pomiędzy ośrodkami specjalistycznymi, ambulatoryjną opieką specjalistyczną i podstawową opieką zdrowotną” – podkreśliła podczas posiedzenia prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Zdaniem prof. dr hab. n. med. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego „Rozwój nowoczesnej hematologii wymaga dziś nie tylko dostępu do innowacyjnych terapii, ale także odpowiedniej organizacji całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego. Coraz większe znaczenie ma indywidualizacja leczenia, która opiera się na precyzyjnej diagnostyce molekularnej i immunofenotypowej oraz ciągłym monitorowaniu odpowiedzi pacjenta na terapię. W ostatnich latach znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnych leków w hematologii, jednak nadal istnieją bariery organizacyjne, które wpływają na tempo diagnostyki i wdrażania terapii. Dotyczy to między innymi ograniczonej dostępności części badań diagnostycznych, nierównomiernego obciążenia ośrodków oraz konieczności dalszego rozwoju opieki ambulatoryjnej. Bardzo ważnym elementem jest także przenoszenie części terapii do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, szczególnie w przypadku leczenia doustnego i podskórnego. Dzięki temu pacjent może otrzymywać skuteczną terapię bliżej miejsca zamieszkania, przy jednoczesnym zachowaniu wysokich standardów bezpieczeństwa i jakości opieki.”

Jak podkreślił dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych „Jednym z najważniejszych wyzwań systemowych w hematologii pozostaje dziś sposób finansowania programów lekowych. W praktyce obserwujemy sytuacje, w których limitowanie świadczeń i leków prowadzi do powstawania nadwykonań, a w konsekwencji do narastających problemów finansowych placówek realizujących nowoczesne leczenie. Dodatkowym problemem jest fakt, że nowe terapie i kolejne linie leczenia wprowadzane do programów lekowych nie otrzymują adekwatnego finansowania. Ośrodki wdrażają innowacyjne metody leczenia, ale koszty ich realizacji nie są w pełni pokrywane, co przekłada się zarówno na pogłębianie zadłużenia świadczeniodawców, jak i ograniczanie dostępności terapii dla pacjentów. Szczególnie widoczne jest to w przypadku leczenia ambulatoryjnego. Podania leków w programach lekowych są obecnie wycenione na poziomie, który często nie odzwierciedla rzeczywistych kosztów organizacyjnych i kadrowych, poniżej wycen dla konwencjonalnej chemioterapii. Brak jest także odrębnego produktu na refundację podań podskórnych. W efekcie część placówek nie jest zainteresowana rozwijaniem tego modelu opieki, mimo że jest on korzystniejszy dla pacjenta i bardziej efektywny z perspektywy systemu”.

„Rozwój nowoczesnych terapii w onkohematologii musi iść w parze z równoległym rozwojem i finansowaniem diagnostyki. Bez dostępu do odpowiednich badań genetycznych i immunohistochemicznych nie jesteśmy w stanie właściwie kwalifikować pacjentów do terapii celowanych, a tym samym w pełni wykorzystywać potencjału współczesnej medycyny personalizowanej. W Polsce funkcjonuje już sieć laboratoriów genetycznych dysponujących odpowiednim potencjałem i doświadczeniem. Konieczne jest jednak stworzenie ujednoliconego katalogu badań, wspólnych systemów elektronicznych oraz mechanizmów finansowania badań wykonywanych na materiale pobieranym ambulatoryjnie. Tylko w ten sposób możliwe będzie zapewnienie pacjentom równego dostępu do nowoczesnej diagnostyki bez konieczności niepotrzebnej hospitalizacji, aby uzyskać finansowanie badań genetycznych” – zaznaczył dr hab. n. med. Artur Kowalik, specjalista laboratoryjnej genetyki medycznej.

Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni zabrała głos w imieniu pacjentów – „Pacjenci potrzebują lepszego dostępu do lekarza prowadzącego i stałego kontaktu z ośrodkiem prowadzącym leczenie, szczególnie po przeszczepieniu. Istotnym wyzwaniem pozostaje poprawa opieki poprzeszczepowej oraz zapewnienie odpowiednich standardów bezpieczeństwa, w tym szerszego stosowania inaktywowanych składników krwi. Wciąż widoczna jest także luka systemowa w zakresie koordynacji opieki nad pacjentem hematologicznym.

W praktyce część obowiązków związanych z edukacją, wsparciem i organizacją procesu leczenia przejmują dziś organizacje pacjenckie. To pokazuje, jak bardzo potrzebny jest bardziej zintegrowany i kompleksowy model opieki.”

Łukasz Rokicki prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec przedstawił raport „Jak pacjenci ze szpiczakiem oceniają sposób, czas i miejsce otrzymywania leczenia?”, wskazując, że „Wyniki badania pokazują wyraźnie, że ambulatoryjna opieka hematologiczna może odgrywać kluczową rolę w nowoczesnym modelu leczenia. Pacjenci bardzo wysoko oceniają możliwość regularnego kontaktu ze specjalistą podczas wizyt ambulatoryjnych oraz leczenie prowadzone bliżej miejsca zamieszkania. Raport potwierdza jednocześnie, że najbardziej obciążające dla pacjentów pozostają terapie wymagające hospitalizacji i długotrwałych podań dożylnych. Dlatego rozwój nowoczesnych terapii ambulatoryjnych, w tym leczenia podskórnego i doustnego, powinien być jednym z priorytetów organizacyjnych systemu ochrony zdrowia. To rozwiązania, które poprawiają komfort życia pacjentów, a jednocześnie mogą zwiększać efektywność całego systemu opieki hematologicznej.”

Wśród kluczowych rekomendacji zawartych w opracowaniu znalazły się m.in.:

• wzmocnienie modelu medycyny spersonalizowanej i partnerskiej współpracy lekarza z pacjentem,
• rozwój Krajowej Sieć Hematologicznej, jako narzędzia integrującego personalizację terapii z efektywnym systemem opieki,
• stworzenie ogólnopolskiej sieci laboratoriów genetycznych umożliwiających nowoczesną diagnostykę,
• zmiany w finansowaniu świadczeń diagnostycznych i terapeutycznych w hematologii,
• utrzymanie i rozwój certyfikowanych ośrodków terapii CAR-T oraz zapewnienie lepszego finansowania tej metody leczenia w ramach odrębnego świadczenia.

Eksperci zwracają również uwagę na konieczność dalszego poszerzania dostępu do innowacyjnych terapii. Wśród priorytetów refundacyjnych wskazywanych przez środowisko hematologiczne na rok 2026 znalazły się m.in. nowe terapie dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, kolejne wskazania do terapii CAR-T oraz nowoczesne schematy leczenia z wykorzystaniem przeciwciał monoklonalnych i inhibitorów kinazy Brutona.

Raport podkreśla, że rozwój medycyny personalizowanej to nie tylko korzyść kliniczna dla pacjentów, ale również inwestycja w bardziej efektywny system ochrony zdrowia. Nowoczesne terapie pozwalają wielu chorym prowadzić aktywne życie zawodowe i społeczne, ograniczając koszty pośrednie związane z chorobą. Autorzy raportu apelują o dalszy rozwój modelu opieki opartego o podmiotowość pacjenta, w którym  jest on partnerem procesu terapeutycznego, a decyzje systemowe uwzględniają nie tylko skuteczność leczenia, ale także jakość życia chorych i ich osobiste potrzeby.

Zachęcamy do zapoznania się z całym raportem, który jest dostępny na stronie: https://all-can.pl/raporty/raporty-polska/204,indywidualizacja-terapii-ndash-podstawa-optymalizacji-leczenia-pacjentoacutew-hematologicznych#flipbook-df_raporty/1/

 

– Chorzy na szpiczaka plazmocytowego wymagają ciągłej opieki specjalistycznej, hematologicznej i hospitalizacji w ramach pobytu jednodniowego, jeden raz w tygodniu, czasami raz w miesiącu, natomiast jest to stały kontakt z oddziałem hematologicznym. Pacjentowi towarzyszy niepewność co do dalszego przebiegu choroby i postępowania leczniczego, ponieważ choroba ma charakter nawrotowy – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Agnieszka Szymczyk, hematolog z Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Szpiczak plazmocytowy jest drugim najczęściej diagnozowanym nowotworem krwi w Polsce i odpowiada za istotną część zachorowań w tej grupie chorób. Obecnie żyje z nim ok. 10 tys. pacjentów, a każdego roku diagnozuje się kolejne 2–2,5 tys. przypadków.

Szpiczak plazmocytowy to nowotwór układu krwiotwórczego wywodzący się z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. W przebiegu choroby dochodzi do ich niekontrolowanego namnażania, co prowadzi m.in. do uszkodzeń kości, niedokrwistości, zaburzeń odporności czy niewydolności nerek. Choroba rozwija się powoli i długo pozostaje niewidoczna, a jej objawy – takie jak bóle kręgosłupa, przewlekłe zmęczenie czy pogorszenie wyników badań – są niespecyficzne i często przypisywane innym schorzeniom.

– Pacjenci z rozpoznaniem czy podejrzeniem szpiczaka plazmocytowego trafiają do naszej poradni od różnych specjalistów. Od lekarzy neurologów, neurochirurgów, bo pierwszym objawem mogą być bóle kręgosłupa, od lekarzy nefrologów, gdzie pierwszym objawem jest niewydolność nerek, czy od lekarzy rodzinnych, którzy stwierdzają np. niedokrwistość w morfologii krwi obwodowej – tłumaczy Agnieszka Szymczyk.

Szpiczak jest chorobą przede wszystkim osób starszych – mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi ok. 70 lat, a większość pacjentów ma powyżej 50 lat. Wraz ze starzeniem się społeczeństwa liczba chorych będzie rosła, co dodatkowo obciąża system ochrony zdrowia i zwiększa zapotrzebowanie na opiekę wielospecjalistyczną.

– Dominuje przede wszystkim grupa pacjentów bardzo często z wielochorobowością, obciążonych, którzy wymagają nie tylko opieki hematologicznej, ale także opieki wielospecjalistycznej – zaznacza hematolożka.

Jeszcze na początku XXI wieku rokowania pacjentów były znacznie gorsze niż obecnie. Postęp w leczeniu jest związany przede wszystkim z wprowadzeniem nowych grup leków działających na różne mechanizmy choroby. Leczenie prowadzone jest w wyspecjalizowanych ośrodkach hematologicznych w ramach programów lekowych, a schematy terapii są dostosowywane do stanu pacjenta i przebiegu choroby.

Jednym z kluczowych wyzwań pozostaje dostęp do najnowocześniejszych terapii.

– Z perspektywy mojej i moich kolegów aktualne programy lekowe są niewystarczające. Pacjenci w Polsce czekają na refundację terapii CAR-T, refundację belantamabu w skojarzeniu z klasycznymi lekami, więc te potrzeby nadal istnieją – podkreśla Agnieszka Szymczyk.

Nowoczesne podejścia terapeutyczne obejmują m.in. terapie celowane oraz leczenie ukierunkowane na antygen BCMA, które w praktyce klinicznej pozwala na dłuższą kontrolę choroby. Wśród nich znajdują się zarówno terapie komórkowe CAR-T, jak i leki takie jak belantamab mafodotyny stosowany w skojarzeniu z innymi preparatami.

Z perspektywy pacjentów choroba oznacza jednak nie tylko kolejne linie leczenia, ale także długotrwałe funkcjonowanie z ograniczeniami wynikającymi z samej choroby oraz działań niepożądanych terapii

– Szpiczak jest chorobą nawrotową, w dalszym ciągu nieuleczalną, dlatego pacjenci mierzą się z wieloma wyzwaniami ze względu na to, że choroba wcześniej czy później wraca. Musimy się mierzyć z tymi wyzwaniami, jakimi jest dostępność do terapii, z tym, że chorzy nie mogą normalnie funkcjonować, muszą się mierzyć z efektami ubocznymi samego leczenia. Jako organizacja staramy się pokazać, jak można z tą chorobą żyć – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. W. Adamiec.

Na znaczenie edukacji i zwiększania świadomości społecznej zwraca uwagę kampania „1 choroba. 10 000 żyć”, realizowana w ramach globalnej inicjatywy Myeloma Action Month. Jej elementem są m.in. działania informacyjne oraz symboliczne akcje w przestrzeni publicznej.

– Jako Fundacja Carita przyłączyliśmy się do globalnej inicjatywy i razem z 40 innymi państwami i z organizacją International Myeloma Foundation stwierdziliśmy, że zrobimy coś, co pokaże, czym jest szpiczak, poprzez kampanię świadomościową, która polega na podświetleniu niezwykłych miejsc na całym świecie. Mowa o Operze w Sydney, Rockefeller Center w Nowym Jorku, został też podświetlony Pałac Kultury i Nauki w Warszawie – tłumaczy Łukasz Rokicki.

W poprzednich latach w akcji uczestniczyły m.in. Niagara Falls, Empire State Building czy Opera w Sydney. W tym roku do globalnej mapy działań po raz pierwszy dołączyła Warszawa.

– W marcu podświetliliśmy Pałac Kultury i Nauki na czerwono ze względu na to, że kampania globalna ma znamiona koloru czerwonego, koloru krwi, bo szpiczak plazmocytowy jest chorobą krwi – mówi prezes Fundacji Carita im. W. Adamiec. – Pacjenci, organizacja, lekarze oraz osoby, które nic nie wiedziały o samej chorobie, spotkały się pod Pałacem Kultury i Nauki, żeby go wspólnie zaświecić i powiedzieć o chorobie – jak ją diagnozować, czym jest szpiczak, żeby zwiększać świadomość problemu.

Źródło: Newseria

Hematoonkologia jest dziś wskazywana jako jeden z najlepiej rozwiniętych obszarów pod względem dostępu do terapii refundowanych w Polsce, a nowoczesne leczenie wyraźnie poprawiło wyniki leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym – oceniali eksperci podczas kongresu Rzecznicy Zdrowia. Jednocześnie alarmowali, że obraz polskiej hematoonkologii, szeroko komentowany w mediach jako przykład refundacyjnego sukcesu, odnosił się przede wszystkim do sytuacji sprzed roku i efektów decyzji refundacyjnych z 2025 r. Jak zaznaczano podczas debaty, dziś system stoi przed kolejnymi wyzwaniami związanymi z dostępem do terapii po pierwszym nawrocie choroby.

Punktem wyjścia do dyskusji podczas panelu „Hematologia: koordynacja ścieżki pacjenta od diagnozy do terapii” był najnowszy raport Narodowego Funduszu Zdrowia dotyczący leczenia szpiczaka plazmocytowego pt. „NFZ o zdrowiu. Szpiczak plazmocytowy – analiza programu lekowego”. Analiza, przygotowana we współpracy z ekspertami klinicznymi, pokazuje wyraźną poprawę wyników leczenia pacjentów w Polsce i zmniejszenie dystansu do krajów Europy Zachodniej.

– Odważyłbym się nawet stwierdzić, że hematoonkologia to jest ekstraklasa refundacyjna w Polsce, jeśli chodzi o zabezpieczenie pacjentów w bardzo szerokie narzędzia pod postacią nowych terapii, które są dostępne – mówił Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia. Jak dodał, zmiana jest zauważana także poza Polską. – Sami konsultanci czy eksperci zaczepiają nas i mówią, że są teraz bardzo dumni, bo koledzy im zazdroszczą.

Jak wskazywali eksperci, pozytywny obraz hematoonkologii obecny w debacie publicznej jest niezaprzeczalny, jednak nie oddaje już w pełni aktualnej sytuacji pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Refundacyjny przełom z 2025 r. poprawił wyniki leczenia w pierwszej linii, ale jednocześnie uwidocznił nowe potrzeby terapeutyczne pacjentów po nawrocie choroby.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat zmieniły perspektywę przeżycia chorych na szpiczaka plazmocytowego – podkreślił prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Jak jednak dodał – Czuję się odpowiedzialny za tę informację, którą rok temu przywiozłem z paneli europejskich, że tak dobrze jest w Polsce. To jest informacja z tamtego roku. Teraz są nadal potrzeby do refundacji i cieszę się, że są procesy w trakcie, które niewątpliwie wpłyną na dalszą poprawę przeżycia dla chorych na szpiczaka plazmocytowego.

Sukces pierwszej linii stworzył nowe wyzwania

Raport NFZ pokazuje, że poprawa wyników leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym stworzyła nowe wyzwania terapeutyczne. Najskuteczniejsze leki, które jeszcze kilka lat temu były stosowane głównie po nawrocie choroby, dziś coraz częściej trafiają już do pierwszej linii leczenia.

– Świat idzie do przodu i zmienia się cały paradygmat terapii, bo po pierwsze intensyfikuje się linia pierwsza, która wykorzystuje te wszystkie terapie, które wcześniej stosowane były w linii drugiej, trzeciej i kolejnej. […]  Najlepsze leki, które dotychczas stosowaliśmy posegregowane na kolejne linie, teraz one wszystkie się spotykają w linii pierwszej i powstaje taka próżnia, bo dotychczas stosowane terapie w ramach linii drugiej są właściwie już nieadekwatne do sytuacji i ta linia druga jest zwyczajnie słaba – mówił prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Jak dodaje – W tym obszarze wydaje mi się, że szczególnie to widać, że odstajemy od tego, co oferuje rynek, czy zarejestrowane terapie. Wydaje mi się, że to jest ten obszar, w którym ta przestrzeń do nadrobienia, czy do wyrównania znowu z Europą jest najbardziej widoczna.

W efekcie, coraz trudniejsze jest skuteczne leczenie pacjentów po pierwszym nawrocie choroby, co potwierdza także Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

– No i pojawia się największe wyzwanie i to również widać w tym naszym raporcie, że analizując terapie drugiej linii widzimy, że te terapie już teraz nie są optymalne. One po prostu są często terapiami, do których porównujemy leki, które były rejestrowane w ostatnich latach – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos.

Dlatego eksperci apelowali o szybkie udostępnienie nowych terapii dla pacjentów po nawrocie szpiczaka plazmocytowego.

– Potrzeba nowoczesnych terapii, które są z jednej strony bardzo skuteczne, z drugiej strony też bezpieczne i o tej potrzebie leczenia skuteczną, nowoczesną terapią w ramach linii drugiej teraz mówimy bardzo głośno. […] Tym lekiem, którego bardzo potrzeba, jest belantamab. Jest to lek, który jest zarejestrowany właśnie w ciągu ostatnich kilku miesięcy, który jest adresowany szczególnie dla pacjentów leczonych z powodu wznowy choroby w ramach linii drugiej. Jest to cząsteczka, która ma unikalną strukturę, bo nie tylko spełnia definicję immunoterapii, bo atakuje konkretne antygeny obecne na komórce nowotworowej, ale również przez obecność toksyny komórkowej w zakresie tej cząsteczki zwiększa skuteczność tej terapii – powiedział prof. Dytfeld.

O znaczeniu skutecznego zabezpieczenia leczenia po nawrocie mówił również przedstawiciel organizacji pacjentów. Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie tłumaczył, że dla wielu chorych największym obciążeniem jest ciągła niepewność związana z nawrotowym charakterem choroby.

– Zabezpieczenie tego pierwszego nawrotu silnymi rozwiązaniami w drugiej linii leczenia powodowałoby, że już na etapie tak naprawdę leczenia myślę, że lekarze czy stowarzyszenie mogłoby się podzielić taką informacją – masz dobrą ścieżkę leczenia, faktycznie wystającą ponad standard na tle Europy i bardzo się cieszymy, że tak się dzieje. Liczymy, że to tempo zostanie utrzymane. Po nawrocie nadal będziesz miał, miała dostęp do leków, które są bardzo skuteczne. Stąd też myślę, że szpiczak w tym roku jest w kluczowym momencie – zaznaczył Dominik Romiński. Jak dodał – Na jednej z debat padło sformułowanie, że jeśli faktycznie szpiczak zostanie zaopiekowany zgodnie z wytycznymi tej listy TOP TEN Hemato, którą przygotowało PTHIT z panem profesorem, będzie można mówić
o funkcjonalnym wyleczeniu. Także jest to pewna nadzieja, jest to też ogromne zobowiązanie ze strony środowiska i mam nadzieję, że ona w tym roku faktycznie doczeka takiego przełomu, że będziemy mogli się z tych owoców cieszyć – zaznaczył Dominik Romiński.

Coraz więcej pacjentów, coraz większe obciążenie systemu

Sukces nowoczesnych terapii oznacza coraz większe wyzwania organizacyjne dla systemu ochrony zdrowia. Pacjenci żyją dłużej, liczba chorych pozostających pod opieką hematologów rośnie,
a największe ośrodki są coraz bardziej przeciążone. Część pacjentów mogłaby być skutecznie prowadzona bliżej miejsca zamieszkania.

– Duże, wysokospecjalistyczne ośrodki powinny koncentrować się przede wszystkim na najtrudniejszych przypadkach i najbardziej zaawansowanych terapiach – podkreślał prof. Dominik Dytfeld.

Odpowiedzią na te wyzwania ma być przygotowywany pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej. Celem projektu jest lepsza koordynacja leczenia, uporządkowanie współpracy między ośrodkami oraz szersze wykorzystanie ambulatoryjnej opieki specjalistycznej.

Źródło: inf pras

Szpiczak plazmocytowy coraz częściej staje się chorobą przewlekłą, ale często  bywa rozpoznawany za późno. Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii zwracają uwagę nie tylko na znaczenie czujności onkologicznej, ale też na ogromny postęp, jaki dokonał się w leczeniu i monitorowaniu tej choroby. Dziś zmieniają się już nie tylko same terapie, ale również możliwości precyzyjnej oceny, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie i jak skutecznie udało się opanować chorobę.

W  Narodowym  Instytucie Onkologii w Warszawie jednym z ważnych kroków w postępowaniu  w szpiczaku plazmocytowym  było wdrożenie nowoczesnej metody oceny skuteczności leczenia, tj. oznaczenie minimalnej choroby resztkowej za pomocą  cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością wykrywać pojedyncze komórki nowotworowe i lepiej oceniać skuteczność terapii, a tym samym dokładniej prognozować dalszy przebieg choroby. W praktyce oznacza to dla pacjentów bardziej precyzyjne leczenie, lepsze monitorowanie efektów terapii i dostęp do standardów, które wyznaczają dziś kierunek rozwoju współczesnej hematoonkologii.

Szpiczak – po pierwsze czujność

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego i odpornościowego. Rozwija się z plazmocytów, czyli komórek odpornościowych produkujących immunoglobuliny, a więc białka odpowiedzialne za reakcje obronne organizmu. Najczęściej rozpoznawany jest u osób starszych, zwykle w szóstej i siódmej dekadzie życia, jednak lekarze coraz częściej obserwują zachorowania również u osób młodszych, nawet między 40. a 50. rokiem życia. To choroba, która nie zawsze daje jeden wyraźny sygnał alarmowy. Znacznie częściej rozwija się etapami, a jej objawy rozpraszają uwagę i prowadzą diagnostykę w różnych kierunkach.

– To właśnie czyni szpiczaka chorobą tak zdradliwą. Pacjent może przez długi czas funkcjonować z objawami, które osobno nie wydają się szczególnie alarmujące: narastającym zmęczeniem, niedokrwistością, pogarszającą się funkcją nerek, bólami kostnymi czy nawracającymi infekcjami. – mówi dr n. med. Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego NIO – Bywa, że pacjent trafia najpierw do reumatologa, ortopedy, nefrologa a nawet na oddział kardiologiczny, zanim ktoś połączy wszystkie elementy w jedną całość. U części chorych punktem zwrotnym okazuje się złamanie patologiczne, czyli złamanie kości osłabionej przez proces nowotworowy. U innych pierwszym tropem stają się nieprawidłowości laboratoryjne: anemia, białko w moczu, zaburzenia funkcji nerek. Zestawienie wszystkich elementów daje obraz, który powinien uruchomić właściwą diagnostykę – uzupełnia ekspertka. 

Z perspektywy społecznej i medycznej najważniejsze jest więc to, by nie oceniać objawów  oddzielnie . Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii od lat podkreślają ten problem i angażują się w działania edukacyjne skierowane do lekarzy rodzinnych i specjalistów różnych dziedzin. To część szerszej zmiany myślenia: im wcześniej pojawi się podejrzenie choroby, tym większa szansa na szybkie włączenie skutecznego leczenia.

Szpiczak – po drugie postęp 

Czujność onkologiczna jest dziś szczególnie ważna, bo współczesna terapia szpiczaka plazmocytowego wygląda zupełnie inaczej niż jeszcze dwie dekady temu, kiedy średni czas przeżycia wielu pacjentów wynosił wtedy zaledwie kilka lat od diagnozy.

– Jeszcze niedawno szpiczak był chorobą, w której nasze możliwości były nieporównywalnie mniejsze. Dziś dysponujemy szerokim wachlarzem terapii i możemy prowadzić chorych przez kolejne linie leczenia, wydłużając ich życie i poprawiając jego komfort. To jest jedna z największych zmian, jakie dokonały się we współczesnej hematoonkologii – zaznacza dr Agnieszka Druzd-Sitek.

– Do tego postępu doprowadziło kilka przełomów terapeutycznych. Klinika Nowotworów Układu Chłonnego NIO przeszła wszystkie etapy tej rewolucji — od czasów klasycznej chemioterapii, przez wdrażanie autotransplantacji komórek macierzystych, po udział w badaniach klinicznych nad lekami, które później zmieniały standard leczenia. Dziś pacjenci mają dostęp nie tylko do chemioterapii i autotransplantacji, ale także do nowoczesnych form immunoterapii, w tym przeciwciał monoklonalnych i bispecyficznych. W perspektywie pozostaje także terapia CAR-T, która w tym wskazaniu wciąż oczekuje na decyzje refundacyjne – kontynuuje prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Szpiczak– po trzecie jakość życia 

Nowoczesne leczenie nie oznacza dziś wyłącznie wydłużenia życia za wszelką cenę. Coraz ważniejsze staje się również to, jak pacjent żyje w trakcie terapii i po niej. W przypadku szpiczaka ma to szczególne znaczenie, ponieważ choroba dotyczy głównie osób starszych, a skuteczne leczenie pozwala im dłużej zachować samodzielność, sprawność i niezależność od opieki innych.

– Nie wolno myśleć o osobach starszych w taki sposób, że poprawa ich rokowania ma mniejsze znaczenie. To są ludzie, którzy mają swoje miejsce w rodzinie i w życiu społecznym. Im lepiej leczymy, tym dłużej zachowują samodzielność i tym większą mają szansę żyć nie tylko dłużej, ale po prostu lepiej – podkreśla prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Rola NIO w leczeniu szpiczaka

Narodowy Instytut Onkologii odgrywa w kontekście szpiczaka ważną rolę nie tylko jako ośrodek leczący, ale także jako centrum rozwijające i wdrażające nowoczesne standardy. W Klinice Nowotworów Układu Chłonnego co roku rozpoznaje się i prowadzi wielu pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, a doświadczenie zespołu obejmuje zarówno codzienną praktykę kliniczną, jak i udział w badaniach, które realnie wpływały na sposób leczenia tej choroby.

Szczególne znaczenie ma tu udział Instytutu w badaniach klinicznych oraz w pracach Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. To właśnie dzięki temu zespół pozostaje w stałym kontakcie z rozwojem światowej medycyny, a pacjenci mogą korzystać z terapii oraz narzędzi diagnostycznych, które jeszcze niedawno były dostępne tylko w najbardziej zaawansowanych ośrodkach na świecie.

– Siłą naszego ośrodka jest to, że łączymy codzienną opiekę nad pacjentem z aktywnym uczestnictwem w badaniach klinicznych i projektach naukowych. To nie jest tylko kwestia prestiżu. To oznacza realny wpływ na to, jak szybko nowe rozwiązania trafiają do praktyki i jak szerokie możliwości możemy zaoferować chorym – mówi prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

O pozycji Instytutu decyduje także jego zaplecze diagnostyczne i wielodyscyplinarne. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą, która bardzo często wymaga współpracy wielu specjalności: hematologii, transplantologii, radioterapii, ortopedii, neurochirurgii, patomorfologii, diagnostyki laboratoryjnej, cytogenetyki,  i zaawansowanej diagnostyki obrazowej. W przypadku zajęcia kości, guzów w obrębie kanału kręgowego, ryzyka ucisku rdzenia czy ciężkich zaburzeń metabolicznych liczy się możliwość natychmiastowej reakcji.

– To właśnie ten model kompleksowej opieki sprawia, że pacjent nie trafia do miejsca, które jedynie stawia rozpoznanie albo rozpoczyna terapię, lecz do ośrodka zdolnego przeprowadzić go przez cały proces leczenia. W praktyce oznacza to większe bezpieczeństwo, mniej opóźnień i większą ciągłość terapii – podsumowuje prof. Romejko Jarosińska.

Ekspertki zwracają uwagę na fakt, że istotnym krokiem w rozwoju Kliniki było również wdrożenie oznaczania  minimalnej choroby resztkowej metodą cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością ocenić, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie, a tym samym lepiej prognozować dalszy przebieg choroby i kwalifikować pacjentów do badań klinicznych. Dla ośrodka oznacza to wejście do grona placówek pracujących według najbardziej wymagających standardów europejskich.

– Współczesne leczenie szpiczaka nie kończy się na podaniu leku. Równie ważna staje się precyzyjna ocena tego, jak głęboko udało się opanować chorobę. Dlatego wdrożenie oceny minimalnej choroby resztkowej było dla nas tak ważnym krokiem — to rozwiązanie, które ma bezpośrednie przełożenie zarówno na codzienną praktykę, jak i na możliwość udziału w najbardziej zaawansowanych badaniach – mówi dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Czujność i nadzieja 

Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii chcą więc jasno przekazać, że z  jednej strony potrzebna jest większa czujność wobec objawów, które łatwo uznać za zwyczajne lub wynikające z wieku. Z drugiej — Warto mówić o szpiczaku nie tylko przez pryzmat zagrożenia, ale także przez pryzmat realnej nadziei. To choroba, w której współczesna medycyna zrobiła ogromny krok naprzód i świetnie sobie z nią radzi. Coraz częściej mamy do czynienia nie z krótką perspektywą, ale z długim, wieloletnim prowadzeniem chorego. To zmienia wszystko — i dla pacjenta, i dla jego bliskich, i dla lekarza – podsumowuje dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Źródło: NIO

1. Daratumumab (DVRd, DVRd+DR) – szpiczak plazmocytowy, 1. linia
2. Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) – szpiczak plazmocytowy (Terapia CAR-T)
3. Akalabrutynib (A+BR) – chłoniak z komórek płaszcza 
4. Akalabrutynib (AV, AVO) – przewlekła białaczka limfocytowa
5. Pirtobrutynib – przewlekła białaczka limfocytowa
6. Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) – chłoniak grudkowy (Terapia CAR-T)
7. Belantamab mafodotin (BPD, BVD) – szpiczak plazmocytowy
8. Pirtobrutynib – chłoniak z komórek płaszcza
9. Idecabtagene vicleucel (Abecma) – szpiczak plazmocytowy (Terapia CAR-T)
10. Axicabtagene ciloleucel (Yescarta) – chłoniak grudkowy (Terapia CAR-T)

Narodowy Fundusz Zdrowia opublikował raport „NFZ o zdrowiu. Szpiczak plazmocytowy – analiza programu lekowego B.54.”, który po raz pierwszy w tak szerokim zakresie prezentuje dane dotyczące rzeczywistych ścieżek leczenia pacjentów z tym nowotworem w Polsce. Analiza obejmuje lata 2023–2025 i opiera się na danych z Systemu Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT) oraz sprawozdawczości świadczeniodawców. Dokument pokazuje nie tylko epidemiologię choroby, ale również sposób wykorzystania nowoczesnych terapii, sekwencyjność leczenia oraz efekty decyzji refundacyjnych podejmowanych w ostatnich latach.

Z perspektywy systemowej raport dostarcza jednego z najpełniejszych dostępnych dziś obrazów funkcjonowania programu lekowego w hematologii i stanowi przykład wykorzystania danych płatnika publicznego do oceny realnych wyników leczenia.

Szpiczak plazmocytowy – choroba wieloliniowa i przewlekła

Szpiczak plazmocytowy, dawniej określany jako szpiczak mnogi, jest nowotworem układu krwiotwórczego, w którym dochodzi do niekontrolowanego namnażania komórek plazmatycznych powstających z limfocytów B. Choroba odpowiada za około 1 proc. wszystkich nowotworów złośliwych i około 14 proc. nowotworów układu krwiotwórczego. W Polsce co roku rozpoznaje się około 2–2,5 tys. nowych przypadków, a zdecydowana większość zachorowań dotyczy osób powyżej 50. roku życia.

Szpiczak pozostaje chorobą nieuleczalną, o charakterze przewlekłym i wieloliniowym. W praktyce klinicznej oznacza to konieczność stosowania kolejnych linii terapii w miarę postępu choroby lub utraty skuteczności wcześniejszego leczenia. Podstawowym czynnikiem determinującym strategię terapeutyczną jest możliwość wykonania autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych (ASCT). U pacjentów kwalifikujących się do tej procedury leczenie obejmuje terapię indukcyjną, następnie wysokodawkową chemioterapię i przeszczepienie, po którym często stosowane jest leczenie konsolidujące lub podtrzymujące. U chorych niekwalifikujących się do transplantacji stosuje się mniej intensywne, wielolekowe schematy systemowe.

W ostatnich latach rozwój nowych terapii – w tym przeciwciał monoklonalnych, inhibitorów proteasomu czy terapii immunologicznych – znacząco zmienił możliwości leczenia tej choroby. W Polsce wiele z tych opcji terapeutycznych zostało wprowadzonych do refundacji właśnie poprzez program lekowy B.54.

Program lekowy B.54. jako kluczowy element systemu leczenia

Program lekowy „Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego (B.54.)” obejmuje zarówno pacjentów z nowo rozpoznaną chorobą, jak i chorych z nawrotowym lub opornym szpiczakiem. Program podzielony jest na dwie główne części odpowiadające etapom terapii: pierwszą linię leczenia oraz kolejne linie stosowane w przypadku nawrotu lub progresji choroby.

W analizowanym okresie w ramach programu dostępnych było kilkanaście schematów terapeutycznych opartych na różnych kombinacjach leków. Wśród nich znalazły się m.in. schematy zawierające daratumumab, bortezomib, lenalidomid, karfilzomib czy pomalidomid. W ostatnich latach zakres programu został rozszerzony o kolejne nowoczesne terapie, w tym przeciwciała bispecyficzne i nowe leki immunologiczne.

Dzięki kolejnym decyzjom refundacyjnym program stopniowo obejmował coraz więcej nowoczesnych terapii, co – jak pokazują dane – przełożyło się zarówno na wzrost liczby leczonych pacjentów, jak i zmianę struktury stosowanych schematów leczenia.

Rosnąca liczba pacjentów objętych leczeniem

Z danych NFZ wynika, że liczba pacjentów żyjących z rozpoznaniem szpiczaka plazmocytowego w Polsce systematycznie rośnie. W pierwszym półroczu 2023 r. leczenie otrzymywało około 5,5 tys. chorych, natomiast w pierwszej połowie 2025 r. było to już ponad 6,7 tys. pacjentów.

W analizowanym okresie obserwowano również wyraźny wzrost liczby pacjentów leczonych w ramach programu lekowego B.54., przy jednoczesnym spadku liczby chorych leczonych wyłącznie w ramach katalogu chemioterapii. Oznacza to, że coraz większa część terapii jest prowadzona w ramach dedykowanego programu lekowego obejmującego nowoczesne schematy terapeutyczne.

Jednocześnie liczba nowych rozpoznań pozostaje względnie stabilna. W 2023 r. odnotowano około 2,1 tys. nowych przypadków szpiczaka plazmocytowego, a w 2024 r. liczba ta była bardzo zbliżona.

Zmienia się natomiast struktura populacji leczonych pacjentów – średni wiek chorych rozpoczynających terapię w programie wzrósł z około 65,6 roku w pierwszym półroczu 2023 r. do 67,8 roku w latach 2024–2025, co odzwierciedla epidemiologię choroby i starzenie się populacji pacjentów.

Nowe schematy leczenia coraz częściej stosowane

Analiza NFZ pokazuje również wyraźną zmianę w strukturze stosowanych schematów terapeutycznych. W 2023 r. najczęściej stosowanym schematem leczenia był DVd (daratumumab, bortezomib i deksametazon). Od 2024 r. dominującą pozycję zaczął jednak zajmować schemat DRd (daratumumab, lenalidomid i deksametazon), który może być stosowany zarówno w pierwszej, jak i w kolejnych liniach leczenia.

Drugim najczęściej stosowanym schematem w pierwszej linii leczenia pozostaje DVTd (daratumumab, bortezomib, talidomid i deksametazon). W kolejnych liniach terapii wykorzystywane są także inne schematy, m.in. KRd, Kd czy EloPd, a w ostatnim czasie w programie pojawiły się również nowe terapie immunologiczne, takie jak teklistamab czy elranatamab.

Zmiany te pokazują, że polska praktyka kliniczna coraz szybciej adaptuje nowe możliwości terapeutyczne i że decyzje refundacyjne bezpośrednio wpływają na rzeczywiste strategie leczenia.

Coraz więcej podań leków i rosnące finansowanie terapii

Wraz ze wzrostem liczby leczonych pacjentów rośnie również skala wykorzystania leków w programie. Liczba podań leków w ramach programu B.54. wzrosła z 13 157 w pierwszym półroczu 2023 r. do ponad 26 000 w pierwszym półroczu 2025 r.

Większość terapii realizowana jest w trybie hospitalizacji jednodniowej, choć część podań odbywa się w trybie ambulatoryjnym. W analizowanym okresie podania ambulatoryjne stanowiły około jedną piątą wszystkich podań leków w programie.

Rosnąca liczba terapii znajduje również odzwierciedlenie w wydatkach systemu ochrony zdrowia. W pierwszym półroczu 2025 r. wartość refundacji świadczeń związanych ze szpiczakiem plazmocytowym wyniosła 481 mln zł, z czego 73 proc. stanowiły koszty programów lekowych i chemioterapii.

Jednocześnie finansowanie procedur autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych (ASCT) wyniosło w tym okresie 36,9 mln zł.

Analiza rzeczywistych ścieżek leczenia pacjentów

Jednym z najciekawszych elementów raportu jest analiza ścieżek terapeutycznych pacjentów. Na podstawie danych dotyczących ponad 1100 chorych możliwe było prześledzenie kolejności stosowanych schematów leczenia w ciągu dwóch lat od rozpoczęcia terapii.

Najczęściej obserwowaną sytuacją było pozostanie pacjenta przy jednym schemacie leczenia przez cały okres obserwacji. Dotyczyło to m.in. schematów DVTd, DVd i DRd. Jednocześnie część chorych przechodziła na kolejne schematy, np. z DVd na EloPd lub KRd, co odzwierciedla naturalny przebieg choroby i konieczność stosowania kolejnych linii terapii.

Analiza pokazuje także, jak w praktyce wygląda sekwencyjność leczenia – czyli kolejność stosowania poszczególnych terapii w kolejnych liniach choroby.

Real-world evidence coraz ważniejsze w decyzjach systemowych

Zdaniem ekspertów raport NFZ jest ważnym przykładem wykorzystania danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w ocenie skuteczności systemu leczenia.

Jak podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów:

„Najważniejszym wnioskiem płynącym z aktualnego raportu jest wyraźna poprawa przeżycia pacjentów leczonych w pierwszej linii terapii szpiczaka plazmocytowego. Dotyczy ona zarówno chorych kwalifikowanych do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych, jak i – co szczególnie istotne – pacjentów niekwalifikujących się do ASCT, u których skala poprawy jest najbardziej widoczna w porównaniu z danymi historycznymi.”

Ekspert zwraca uwagę, że obserwowany postęp jest bezpośrednim efektem decyzji refundacyjnych podejmowanych w ostatnich latach oraz rozszerzenia dostępu do nowoczesnych terapii już w pierwszej linii leczenia.

Podobną perspektywę przedstawia prof. Mariusz Gujski, przewodniczący Rady Naukowej Instytutu Ochrony Zdrowia:

„Raport pokazuje, że mierzalne wskaźniki programu B.54. to nie tylko „statystyka”, lecz real-world evidence, które powinno zasilać decyzje kliniczne i politykę lekową. Z perspektywy zdrowia publicznego, różnice w czasie dostępu czy długości utrzymania terapii wskazują miejsca, gdzie trzeba poprawić organizację opieki i koordynację ścieżki pacjenta.”

Raport NFZ pokazuje, że rozwój programów lekowych, rozszerzanie dostępu do nowoczesnych terapii oraz systematyczne monitorowanie wyników leczenia mogą przekładać się na mierzalne efekty zdrowotne. W tym sensie program B.54. staje się nie tylko narzędziem finansowania terapii, ale także platformą generowania wiedzy o funkcjonowaniu systemu leczenia nowotworów hematologicznych w Polsce.

Eksperci wskazują na kolejne potrzeby

Choć raport NFZ dobrze pokazuje skalę leczenia i kierunek zmian, nie odpowiada jeszcze na wszystkie pytania dotyczące dalszego rozwoju terapii szpiczaka plazmocytowego w Polsce. Dane płatnika publicznego pozwalają ocenić, jak działa obecny program lekowy B.54., ale nie obejmują tego, co z perspektywy klinicznej może być kolejnym etapem jego ewolucji. Tymczasem hematolodzy coraz wyraźniej wskazują, że wraz z poprawą wyników leczenia w pierwszej linii rośnie znaczenie dostępu do nowych terapii stosowanych przy nawrocie choroby, a także do silniejszych schematów leczenia już na wcześniejszych etapach postępowania.

Eksperci przypominają, że szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą z definicji wieloliniową, a więc taką, w której planowanie leczenia nie kończy się na pierwszym skutecznym schemacie. Wraz z kolejnymi nawrotami potrzebne są terapie o nowych mechanizmach działania, ponieważ wcześniejszych kombinacji nie zawsze można skutecznie powtarzać. W tym kontekście jako obszary nadal niezaspokojonych potrzeb wskazywane są m.in. silniejsze schematy pierwszej linii, szerszy dostęp do nowoczesnych terapii w leczeniu nawrotowego szpiczaka, w tym leków takich jak belantamab mafodotyny, a także rozwój dostępu do terapii CAR-T. To właśnie te kierunki mogą w kolejnych latach przesądzić o tym, czy poprawa widoczna dziś w danych NFZ przełoży się na dalsze wydłużanie przeżycia i jeszcze dłuższe remisje choroby.

Szerzej o nowych kierunkach leczenia szpiczaka plazmocytowego i postulowanych zmianach w dostępie do terapii pisaliśmy również w materiale: „Nowe terapie zmieniają leczenie szpiczaka. Pacjenci mogą żyć z chorobą nawet kilkanaście lat”.

Szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną, ale postęp medycyny wyraźnie poprawia rokowania pacjentów. Coraz częściej mówi się o wieloletnich remisjach, a nawet o możliwości funkcjonalnego wyleczenia części chorych. Hematolodzy podkreślają, że kluczowe znaczenie ma dostęp do nowoczesnych terapii – zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i w przypadku nawrotu choroby.

– Leczenie szpiczaka jest relatywnie skomplikowane. Wynika to z tego, że jest to choroba nieuleczalna i z definicji wieloliniowa. Po zastosowaniu nawet najlepszej terapii pierwszej linii musimy zaplanować stosowanie terapii w przypadku jej niepowodzenia. To się zdarza w większości przypadków, więc następnie stosuje się terapię drugiej linii, potem trzeciej i czwartej. Złożoność tych linii powoduje, że terapia jest stosunkowo skomplikowana zarówno dla lekarza, jak i dla pacjenta – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Szpiczak plazmocytowy to nowotwór układu krwiotwórczego wywodzący się z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. Choroba prowadzi m.in. do uszkodzeń kości, niedokrwistości, zaburzeń odporności czy niewydolności nerek. W Polsce choruje na nią ok. 9–10 tys. osób, a każdego roku diagnozuje się kilka tysięcy nowych przypadków. Choroba dotyczy głównie osób starszych – mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi około 70 lat.

– Mimo zastosowania najskuteczniejszej terapii pierwszej linii u większości chorych udaje się uzyskać remisję, która często trwa kilka lat. Niestety choroba biologicznie dostosowuje się do tych warunków i z czasem staje się oporna na wcześniej stosowane leczenie. Wtedy konieczne jest zastosowanie kolejnej linii terapii – tłumaczy prof. Dominik Dytfeld.

Jeszcze na początku XXI wieku rokowania pacjentów były znacznie gorsze niż obecnie. Postęp w leczeniu jest związany przede wszystkim z wprowadzeniem nowych grup leków, w tym inhibitorów proteasomu, leków immunomodulujących oraz przeciwciał monoklonalnych. Zastosowanie terapii wielolekowych pozwoliło uzyskać głębszą odpowiedź na leczenie i wydłużyć czas remisji choroby. Dzięki temu średni czas przeżycia pacjentów znacząco się wydłużył.

– Kiedy rozpoczynałem pracę na początku lat 2000., chory ze szpiczakiem żył dwa-trzy lata, a teraz mówimy o perspektywie funkcjonalnego wyleczenia i czas życia będzie leczony w kilkunastu–dwudziestu latach. To jest coś niesamowitego – ocenia prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Postęp w leczeniu wynika m.in. z wprowadzania nowych kombinacji leków działających na różne mechanizmy choroby. W ostatnich latach coraz większą rolę odgrywają schematy czterolekowe, które pozwalają uzyskać głębszą odpowiedź na leczenie już w pierwszej linii terapii. Badania kliniczne wskazują, że takie podejście może znacząco wydłużyć czas remisji choroby.

Coraz większą rolę w leczeniu szpiczaka odgrywają złożone schematy terapeutyczne oparte na kilku lekach działających na różne mechanizmy choroby. Pozwalają skuteczniej kontrolować chorobę oraz wydłużyć czas do jej progresji. Takie podejście jest obecnie jednym z podstawowych kierunków rozwoju terapii hematologicznych, choć dostęp do najnowszych schematów leczenia nie jest jednakowy we wszystkich krajach.

W najbliższym czasie w programie lekowym mogą się pojawić nowe schematy terapeutyczne zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i w leczeniu nawrotów choroby. W badaniach klinicznych coraz częściej stosuje się schematy wielolekowe, które pozwalają uzyskać głębszą i dłuższą remisję choroby.

– Szpiczak to choroba, która na naszych oczach staje się chorobą przewlekłą. Dzięki temu, że wprowadzamy nowe terapeutyki, w nowych skojarzeniach, możemy mówić o przedłużeniu już nie tylko czasu do kolejnych progresji, ale też o sumarycznym przedłużeniu całkowitego życia pacjentów. Zaczynamy też bardzo ostrożnie mówić o tym, że być może część pacjentów, u których będziemy rozpoczynać leczenie w najbliższym czasie, będzie funkcjonalnie wyleczona – przekonuje prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Rozwój skuteczniejszych terapii pierwszej linii powoduje, że w kolejnych etapach leczenia potrzebne są nowe mechanizmy działania leków. W przypadku nawrotu choroby często nie można już powtórzyć wcześniej stosowanych schematów terapeutycznych. Dlatego jednym z kluczowych kierunków badań jest rozwój nowych terapii celowanych, które pozwalają działać na inne mechanizmy biologiczne komórek nowotworowych.

– W przypadku nawrotu musimy też stosować jeszcze skuteczniejsze leki, bo jeśli mamy terapie czterolekowe stosowane w pierwszej linii, nie możemy w większości przypadków ich powtórzyć. Musimy więc szukać nowych leków i najlepiej, żeby to nie był jeden, nie dwa, tylko trzy leki – tłumaczy prof. Krzysztof Giannopoulos.

Jedną z nowych opcji terapeutycznych rozwijanych w leczeniu nawrotowego szpiczaka jest belantamab mafodotyny, koniugat przeciwciało–lek skierowany przeciwko antygenowi BCMA obecnemu na komórkach szpiczaka. Lek działa poprzez dostarczenie cząsteczki cytotoksycznej bezpośrednio do komórki nowotworowej. Takie podejście pozwala zwiększyć skuteczność leczenia przy jednoczesnym ograniczeniu wpływu na zdrowe komórki.

W badaniach klinicznych odsetek odpowiedzi na leczenie z zastosowaniem belantamabu wynosił 30–35 proc., również u pacjentów wcześniej intensywnie leczonych wieloma liniami terapii. W badaniach III fazy schematy skojarzone z belantamabem wykazywały istotne wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby w porównaniu ze standardowymi schematami trójlekowymi.

– Belantamab jest też bardzo nowoczesną cząsteczką, która obejmuje przeciwciało monoklonalne, czyli cząsteczkę skierowaną przeciwko antygenowi na powierzchni komórki nowotworowej. Takie leki już mamy, natomiast nie mamy jeszcze leku, który w swojej strukturze zawiera toksynę komórkową, i jest nim właśnie belantamab. Taka konstrukcja zwiększa skuteczność przeciwnowotworową – podkreśla prof. Dominik Dytfeld.

Belantamab mafodotyny należy do grupy tzw. koniugatów przeciwciało–lek (ADC). Terapia polega na połączeniu przeciwciała monoklonalnego z cząsteczką cytotoksyczną, która po związaniu z komórką nowotworową zostaje do niej dostarczona i prowadzi do jej zniszczenia. W badaniach klinicznych schematy leczenia z wykorzystaniem tego leku wykazywały wyższą skuteczność niż część dotychczas stosowanych terapii w nawrotowym szpiczaku.

– To są w sumie trzy technologie, których najbardziej dziś brakuje: silniejsze terapie pierwszej linii, belantamab w drugiej linii oraz terapia CAR-T – wymienia prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Terapie CAR-T są jedną z najbardziej zaawansowanych metod leczenia rozwijanych obecnie w hematologii. Polegają na wykorzystaniu limfocytów T pacjenta, które po modyfikacji genetycznej są w stanie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. W Europie w leczeniu nawrotowego szpiczaka zarejestrowane są obecnie dwie terapie CAR-T. Są one stosowane przede wszystkim u pacjentów, u których choroba nawróciła po wielu wcześniejszych liniach leczenia.

Źródło: Newseria

Ponad 40 proc. pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym wskazuje, że nawrót choroby jest równie trudny lub nawet trudniejszy niż pierwsza diagnoza, a niemal połowa ogranicza aktywność zawodową po jej wznowie – wynika z badania „Potrzeby i oczekiwania pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym”. To choroba nieuleczalna, więc większość pacjentów musi się liczyć z jej nawrotem. Jednocześnie rozwój nowoczesnych terapii wydłużył znacząco czas wolny od progresji. Eksperci podkreślają, że dla pacjentów kluczowy jest dostęp do kolejnych terapii w pierwszym nawrocie oraz kompleksowej opieki, w tym m.in. rehabilitacji i wsparcia psychologicznego.

– Szpiczak plazmocytowy to nowotwór wywodzący się z plazmocytów, komórek układu odporności. Jest to jeden z najczęstszych nowotworów układu chłonnego. Ta choroba jest nieuleczalna, czyli możemy ją zaleczyć i mamy coraz więcej możliwości, ale jeszcze nie potrafimy jej wyleczyć. To oznacza, że nawrót będzie u każdego pacjenta. Odpowiedź na leczenie, na nowe terapie jest coraz dłuższa, więc nawrotów widzimy mniej niż kiedyś – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Szpiczak plazmocytowy stanowi 1–2 proc. wszystkich nowotworów oraz około 18 proc. nowotworów hematologicznych. Jest drugim co do częstości nowotworem układu limfoidalnego po przewlekłej białaczce limfocytowej. W Polsce choruje na niego około 10 tys. osób, a mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi około 70 lat. W ciągu ostatnich 15 lat zarejestrowano 18 nowych leków stosowanych w terapii tej choroby. Postęp terapeutyczny przełożył się na istotne wydłużenie przeżycia.

Jednym z kluczowych momentów w przebiegu choroby jest jej wznowa. Może mieć ona charakter kliniczny, z nasileniem objawów takich jak bóle kości, niedokrwistość czy nawracające infekcje, albo zostać wykryta wcześniej – wyłącznie na podstawie wzrostu parametrów biochemicznych. Nowoczesne monitorowanie pozwala w części przypadków rozpocząć leczenie jeszcze przed pojawieniem się objawów klinicznych.

– Moment, kiedy choroba wraca, jest bardzo trudny. Czasami jest trudny medycznie, bo choroba może mieć agresywny przebieg w momencie wznowy, pacjenci wymagają intensywnego leczenia, ale prawie zawsze jest intensywny psychicznie, bo jest to ten moment, kiedy pacjentom podcinane są skrzydła – mówi dr n. med. Tadeusz Kubicki z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.

Badanie „Potrzeby i oczekiwania pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym” organizacji Myeloma Patients Europe objęło 40 osób z nawrotem choroby. Najliczniejszą grupę stanowili pacjenci po pierwszym nawrocie (37,5 proc.). U większości remisja poprzedzająca wznowę trwała od roku do trzech lat. 45 proc. respondentów uznało nawrót za równie trudny lub trudniejszy niż pierwsza diagnoza.

– W naszym raporcie przeanalizowaliśmy cztery obszary. Po pierwsze, samopoczucie i życie codzienne, po drugie, potrzeby medyczne, a także potrzeby społeczne i potrzeby informacyjne. Pacjenci, pomimo że już otrzymali intensywne leczenie w trakcie wcześniejszych linii, deklarują dobre samopoczucie, natomiast wiemy też, że borykają się z licznymi skutkami ubocznymi, wynikającymi z natury choroby, ale też z samego leczenia. To jest neuropatia, przewlekłe zmęczenie, częste infekcje i obniżona odporność – mówi Barbara Leonardi, prezeska Myeloma Patients Europe AISBL, współautorka raportu. – Na pewno należy podkreślić znaczenie kompleksowej opieki, ponieważ jest to bardzo złożona choroba. 

Prawie połowa badanych ograniczyła aktywność zawodową po wznowie choroby, a 22 proc. wskazało na problemy finansowe wynikające z jej przebiegu. Respondenci zwracali uwagę na konieczność przemodelowania życia zawodowego i rodzinnego, a także na zwiększone poczucie niepewności i lęku o przyszłość. Organizacje pacjenckie zwracają uwagę, że poza leczeniem onkologicznym istotne znaczenie mają skutki uboczne terapii oraz społeczne konsekwencje choroby.

– Z raportu jasno wynika, że największą potrzebą jest nadal dostęp do rehabilitacji, również rehabilitacji uzdrowiskowej – podkreśla Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.

Wyniki badania wskazują, że rehabilitacja wyprzedza inne potrzeby, w tym wsparcie psychologiczne i potrzeby informacyjne. Pacjenci podkreślają konieczność szybkiego dostępu do świadczeń rehabilitacyjnych oraz lepszej koordynacji leczenia skutków ubocznych.

– Pacjenci mają poczucie izolacji i bardzo silnie wybrzmiała potrzeba reintegracji społecznej. To jest zdecydowanie zadanie dla organizacji pacjenckich, żeby taką integrację umożliwić – podkreśla Barbara Leonardi.

W Polsce leczenie szpiczaka odbywa się w ramach programu lekowego B.54. Dostęp do nowych terapii w programie lekowym jest oceniany przez hematologów jako dobry, choć są oczekiwania, że w najbliższym czasie pojawią się nowe schematy leczenia zarówno w pierwszej linii, jak i w nawrocie choroby.

– Dwie największe niezaspokojone potrzeby w zakresie leczenia to dostęp do nowoczesnej immunoterapii komórkowej, czyli terapii CAR-T, i dostęp do koniugatów przeciwciał monoklonalnych z immunotoksyną, czyli preparatu belantamab mafodotin, które moglibyśmy zastosować przy pierwszej wznowie choroby. To, co aktualnie daje nam program lekowy, nie do końca odpowiada międzynarodowym standardom – zauważa dr Tadeusz Kubicki.

– W krajach Unii Europejskiej zarejestrowana jest terapia CAR-T, immunoterapia komórkowa, wytwarzana dla każdego pacjenta indywidualnie, zarejestrowana również w innych nowotworach układu chłonnego. Czyli pobieramy określony rodzaj komórek układu chłonnego, limfocyt T, poza organizmem pacjenta je namnażamy, aktywujemy i wprowadzamy receptor, który ma poznawać komórki nowotworowe, łączyć się i aktywować układ odpornościowy i niszczenie komórek nowotworowych. To terapia zarejestrowana dla części pacjentów od drugiej linii, a możliwa właściwie dla wszystkich od trzeciej linii – wskazuje prof. Iwona Hus.

W krajach UE rozwijane są również koniugaty przeciwciał monoklonalnych z lekiem cytotoksycznym, które pozwalają na precyzyjne dostarczenie terapii do komórki nowotworowej.

– Dzięki temu możemy zastosować chemioterapię w większej dawce, niż gdybyśmy ją podawali dożylnie. Ta terapia jest dostępna, w połączeniu z innymi lekami, już od drugiej linii leczenia. My na tę terapię również bardzo czekamy, bo są przeciwciała o podwójnej swoistości i my je mamy w programie lekowym, ale dopiero od czwartej linii – tłumaczy kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Wydłużenie czasu wolnego od progresji jest jednym z kluczowych parametrów oceny skuteczności nowych terapii w pierwszym nawrocie choroby.

– EMA w zeszłym roku zarejestrowała nową immunotoksynę, na którą bardzo liczymy. Immunotoksyna wydłuża czas wolny od progresji z 13 do 36 miesięcy, jeśli chodzi o medianę. To jest ogromna, prawie trzykrotna zmiana, dlatego jest to tak pożądane w tej grupie chorych – podkreśla Dominik Romiński.

Respondenci w badaniu zwracali uwagę, że przy rosnącej liczbie nowych terapii i dynamicznych zmianach w hematoonkologii pacjenci muszą się samodzielnie orientować w dostępnych możliwościach leczenia.

– Pacjenci z nawrotem choroby w szpiczaku często się do nas zwracają o pomoc organizacyjną, psychologiczną, ale też z potrzebą wiedzy o tym, jak mogą się zabezpieczyć przy kolejnym nawrocie. Bardzo często pytają też o to, jakie terapie są dostępne w drugiej linii, bo ta wiedza jest na wyciągnięcie ręki, ale nie zawsze jest tak oczywista dla osób wiekowo dojrzałych – wskazuje prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.

Źródło: Newseria

Każdego roku w Polsce rozpoznaje się około 2–2,5 tys. nowych przypadków szpiczaka plazmocytowego, inaczej zwanego mnogim. Głównie dotyka to osób po 60. roku życia. Choroba przez długi czas rozwija się bez charakterystycznych objawów i często bywa mylona z innymi dolegliwościami wieku starszego, co opóźnia diagnozę. Dzięki postępowi w leczeniu szpiczaka czas przeżycia chorych wydłużył się nawet trzykrotnie, a pacjenci mogą przez lata zachować dobrą jakość życia.

– Szpiczak plazmocytowy, inaczej szpiczak mnogi, to rzadka choroba nowotworowa, ale dość częsty nowotwór hematologiczny. Chorują przede wszystkim ludzie starsi – średni wiek zachorowania to ok. 65 lat – wskazuje w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Szpiczak plazmocytowy powstaje w wyniku niekontrolowanego namnażania patologicznych komórek plazmatycznych w szpiku kostnym. Z danych Polskiej Grupy Szpiczakowej wynika, że stanowi on 1–2 proc. wszystkich zachorowań na nowotwory oraz około 18 proc. nowotworów hematologicznych. Jest drugim pod względem częstości zachorowań nowotworem układu limfoidalnego po przewlekłej białaczce limfocytowej. Obecnie w Polsce na szpiczaka choruje około 10 tys. osób.

– To podstępna choroba, ponieważ daje niecharakterystyczne objawy, które są częste w populacji ludzi starszych. Przede wszystkim są to bóle kostne i osłabienie, które wynika z niedokrwistości. Może temu towarzyszyć również utrata wagi i zwiększone narażenie na infekcję – wymienia prof. Krzysztof Jamroziak.

Bóle kostne, przewlekłe zmęczenie, osłabienie czy częstsze infekcje mogą być początkowo przypisywane innym, powszechnie występującym schorzeniom wieku dojrzałego. To sprawia, że rozpoznanie choroby często następuje dopiero w zaawansowanym stadium. Opóźnienia w diagnostyce bywają związane nie tylko z niejednoznacznymi objawami. Wpływa na nie także lęk pacjentów przed rozmową o chorobie z rodziną i otoczeniem, co może przesuwać moment rozpoczęcia leczenia.

Diagnostyka choroby opiera się na badaniach laboratoryjnych w kierunku obecności nieprawidłowego białka monoklonalnego we krwi i moczu.

– Oceniamy również szpik kostny, wykonując biopsję. Poszukujemy nieprawidłowych komórek szpiczaka. Szukamy również zmian kostnych, najczęściej za pomocą tomografii komputerowej – wyjaśnia hematolog.

Wczesne wykrycie choroby pozwala na szybsze rozpoczęcie terapii, która znacząco wpływa na rokowanie. Lekarze podkreślają, że postęp w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, jaki dokonał się w ostatnich dwóch dekadach, jest jednym z największych osiągnięć w hematologii. Polska Grupa Szpiczakowa podaje, że znacząco zwiększyła się dostępność nowych leków, w tym innowacyjnych terapii immunologicznych. Coraz częściej stosuje się terapie ciągłe, a decyzje dotyczące rozpoczęcia leczenia w nawrocie podejmowane są wcześniej, z uwzględnieniem biomarkerów aktywności choroby. Dużą wagę przywiązuje się do optymalizacji leczenia na podstawie dowodów z badań klinicznych.

– To nadal jest nowotwór nieuleczalny, ale czas życia pacjentów z tą chorobą został dwu–trzykrotnie przedłużony w ostatnich 20 latach. Co więcej, prawie wszystkimi nowoczesnymi metodami leczenia dysponujemy w Polsce. To już nie jest tylko chemioterapia, ale bardzo nowoczesne leki biologiczne – mówi prof. Krzysztof Jamroziak. – Dzięki temu nie obserwujemy niepożądanych objawów typowej chemioterapii, z jakimi pacjenci mieli do czynienia dawniej.

Nowoczesne terapie redukują także objawy choroby – u wielu chorych ustępują bóle kostne i niedokrwistość. Celem leczenia nie jest wyłącznie wydłużenie życia, ale także poprawa jego jakości – rozumiana jako możliwość zachowania samodzielności, realizowania pasji i pełnienia ról rodzinnych, niezależnie od wieku pacjenta.

– Jest to możliwe dzięki temu, że leki niwelują objawy choroby. Trzeba się odważyć na powrót do normalnego życia, np. do zajmowania się swoimi pasjami, opieki nad wnukami, czyli tego, co dla człowieka jest ważne w tym okresie życia. Co więcej, postęp w leczeniu cały czas trwa, co kilka miesięcy mamy nowe przełomowe terapie, tak że jest nadzieja na dalszą poprawę – ocenia ekspert WUM.

Rok 2025 przyniósł kolejne dowody dynamicznego rozwoju immunoterapii w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Najnowsze dane z międzynarodowych kongresów hematologicznych potwierdzają skuteczność nowej generacji terapii immunologicznych, rozwijanych zarówno w leczeniu choroby na jej wczesnych etapach, jak i nawrotów.  

– Oprócz terapii przeciwnowotworowej ważne jest też leczenie wspomagające. Mamy leki, które zabezpieczają przed powikłaniami kostnymi, czyli przed rozwojem nowego bólu kostnego. Głównym wyzwaniem jest leczenie i zapobieganie infekcjom. Tutaj ważna jest rola pacjenta, żeby był tego świadomy, czyli unikał kontaktu z ludźmi przeziębionymi, chorymi i wykonywał szczepienia ochronne. To jest najważniejsze i to powinno być zrobione na jak najwcześniejszym etapie choroby – podkreśla prof. Krzysztof Jamroziak.

Choroba oraz stosowane terapie osłabiają układ odpornościowy, dlatego lekarze podkreślają znaczenie szczepień ochronnych, które powinny być planowane możliwie wcześnie, najlepiej już na etapie rozpoznania choroby. Dotyczy to m.in. szczepień przeciwko grypie, COVID-19, pneumokokom, wirusowi półpaśca oraz RSV.

– To trochę jak pieniądze odłożone w banku – jeżeli się zaszczepimy wcześniej, to ta odporność się wytworzy i chroni nas przed powikłaniami infekcyjnymi. Im później wykonamy szczepienia, tym mamy mniejszą szansę, że ta odporność zostanie wytworzona – ocenia hematolog.

Źródło: Newseria

Nowe terapie w hematologii poprawiają wyniki leczenia i jakość życia pacjentów, ale eksperci wskazują także na potrzebę zwiększenia dostępności, szybszej refundacji oraz organizacyjnego wsparcia diagnostyki. Coraz większe znaczenie ma również indywidualizacja terapii.

Dyskusję poświęconą hematologii na konferencji rozpoczęła konsultant krajowa w tej dziedzinie prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda. Przedstawiła prezentację, w której wymieniła terapie, jakie zostały udostępnione polskim pacjentom w ramach systemu refundacyjnego w ostatnich miesiącach, a także wskazała na kolejne priorytety refundacyjne. Na liście konsultant krajowej znalazły się: terapia CAR-T w chłoniaku grudkowym, chłoniakach agresywnych i szpiczaku plazmocytowym, blinatumomab w ostrej białaczce limfoblastycznej, schematy Dara-Kd i Iza-Kd w szpiczaku plazmocytowyn, luspatercept w zespołach mielodysplastycznych niskiego ryzyka, momelotynib w mielofibrozie oraz deferasirox jako leczenie wtórnego przeładowania żelazem.

Oprócz potrzeb w obszarze lekowym, prof. Ewa Lech-Marańda opowiedziała także o organizacji systemu leczenia, wskazując m.in. na potrzeby zmian w koszyku świadczeń gwarantowanych, związane m.in. z możliwością wykonywania określonych procedur diagnostycznych (badań genetycznych) w ramach opieki ambulatoryjnej. Zapowiedziała również, że ponownie ruszają prace nad startem programu pilotażowego Krajowej Sieci Hematologicznej.

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, podkreślił, że w obszarze hematologii zmieniło się w ostatnim czasie naprawdę wiele, jeżeli chodzi o nowe możliwości leczenia.

– Każde obwieszczenie refundacyjne obfituje we wskazania hematoonkologiczne. Widać, że dawanie terapii w kolejnych liniach uwalnia potencjał kolejnych wniosków – zauważył. Podkreślił również, że Ministerstwo Zdrowia coraz szybciej procesuje wnioski refundacyjne i z ostatnich analiz wynika, że czas procedowania wniosku zbliża się już do ok. 190 dni.

– Decyzje w Ministerstwie Zdrowia są podejmowane bardzo sprawnie. Teraz piłka jest po stronie komercyjnych podmiotów. Ja znam takie firmy, które składają wniosek tego samego dnia w całej Europie i do takiej sytuacji powinniśmy dążyć – potwierdził prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.

Postępujący rozwój medycyny sprawia, że wciąż pojawiają się nowe możliwości leczenia, które często pozwalają na osiągnięcie jeszcze lepszych wyników terapeutycznych lub ograniczenie działań niepożądanych stosowanych terapii, a w konsekwencji pozwalają na poprawę jakości życia pacjenta. Na takie leczenie czekają pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym. Jak mówiła prof. dr hab. n. med. Lidia Gil z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, chodzi o dostęp do terapii CAR-T.

– To najpilniejszy priorytet w tym momencie. (…) Wydaje się, że ta najnowsza terapia jest też najlepsza pod względem działań niepożądanych. Teraz mówimy też o zwiększaniu bezpieczeństwa – powiedziała.

Dr. hab. n. med. Maria Bieniaszewska z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego zwróciła z kolei uwagę na to, jak dostęp do nowszych leków może poprawiać wyniki leczenia w mielofibrozie.

– Pozostała niezaadresowana potrzeba cytopenii w przebiegu tej choroby, czyli tych pacjentów, którzy są po pierwsze z niedokrwistością, a co więcej mogą być zależni od przetoczeń. W ostatnim okresie pojawił się inhibitor kinazy JAK, który zaoferował nadzieję, że uda nam się również tym pacjentom przynieść pewną ulgę w ich dolegliwościach. I do takich leków należy momelotynib. Myślę, że (…) dla tych pacjentów możliwość refundacji tego leku będzie ogromnym postępem w leczeniu – powiedziała. Jak dodała, w tej chorobie, dzięki nowoczesnemu leczeniu, czas przeżycia pacjentów zwiększa się już nie o miesiące, a o lata.

W niektórych jednostkach chorobowych w przypadku chorób bardzo rzadkich, pojawia się nawet kilka nowoczesnych terapii. Przykład stanowi nocna napadowa hemoglobinuria. Jak mówił prof. dr hab. n. med. Marek Hus z Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, pozwala to na dobór leczenia z uwzględnieniem sytuacji każdego z pacjentów. Przełom w leczeniu początkowo stanowił ekulizumab. Udostępniony w Polsce w 2023 r. rawalizumab pozwala m.in. na rzadsze podawanie leku. Niektóre terapie pacjent może przyjmować samodzielnie, jak np. pegcetakoplan, czyli lek podawany przy pomocy specjalnej pompy albo doustne leczenie danikopanem lub iptakopanem. Profesor Hus opowiedział także o tym, z jakimi problemami mierzyli się ci pacjenci w czasie pandemii COVID-19.

– W Polsce myśmy przeżyli dramat, który był wynikiem pandemii, gdzie zatrzymano nam program lekowy B.96. Nie mogliśmy kwalifikować pacjentów do ekulizumabu przez kilkanaście miesięcy. Poradziliśmy sobie tym, że w Polsce otworzyliśmy badania kliniczne, które dały dostęp pacjentom do naturalnej terapii, która dzisiaj jest uznawana za terapię najlepszą. I tym lekiem jest krowalimab, kolejny lek, który jest w poczekalni, który jest też dosyć wygodnym lekiem, bo rzadko podawany podskórnie, w dodatku raz w miesiącu. On też znalazłby miejsce w terapii pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią – powiedział ekspert.

Głos w imieniu pacjentów zabrała Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Opowiedziała m.in. o tym, jak tworzyła grupę wsparcia dla pacjentów z mielofibrozą po tym, gdy zachorował jej mąż. Złożyła podziękowania na ręce dyrektora Oczkowskiego za pracę nad udostępnianiem kolejnych terapii, bo dla chorych na choroby krwi to często jedyna nadzieja na dłuższe lub lepsze życie.

– Pacjenci oczekują na wszystkie terapie, które przynoszą skutek, efekt, poprawę jakości życia. Dzisiaj taką potrzebą niezaspokojoną jest też lek na wrodzoną zakrzepową plamicę małopłytkową. Ostatnio pacjenci na konferencji opowiadali o swoich perypetiach, o życiu, o tym, że musiało umrzeć ich rodzeństwo, żeby została im postawiona diagnoza – powiedziała.

Na zakończenie dyskusji głos zabrali Marcin Czech i Mateusz Oczkowski. Podkreślili, że procesy refundacyjne muszą iść w 2 kierunkach: udostępniania możliwości lepszego leczenia nawet w tych wskazaniach, gdzie są już zrefundowane jakieś terapie oraz zabezpieczania potrzeb pacjentów w tych chorobach, w których jeszcze nie ma możliwości nowoczesnego leczenia. Mateusz Oczkowski podkreślił, że zachęca podmioty odpowiedzialne do tego, by składały wnioski o refundacje terapii w jak najkrótszym czasie po ich zarejestrowaniu.