– Chorzy na szpiczaka plazmocytowego wymagają ciągłej opieki specjalistycznej, hematologicznej i hospitalizacji w ramach pobytu jednodniowego, jeden raz w tygodniu, czasami raz w miesiącu, natomiast jest to stały kontakt z oddziałem hematologicznym. Pacjentowi towarzyszy niepewność co do dalszego przebiegu choroby i postępowania leczniczego, ponieważ choroba ma charakter nawrotowy – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Agnieszka Szymczyk, hematolog z Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Szpiczak plazmocytowy jest drugim najczęściej diagnozowanym nowotworem krwi w Polsce i odpowiada za istotną część zachorowań w tej grupie chorób. Obecnie żyje z nim ok. 10 tys. pacjentów, a każdego roku diagnozuje się kolejne 2–2,5 tys. przypadków.

Szpiczak plazmocytowy to nowotwór układu krwiotwórczego wywodzący się z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. W przebiegu choroby dochodzi do ich niekontrolowanego namnażania, co prowadzi m.in. do uszkodzeń kości, niedokrwistości, zaburzeń odporności czy niewydolności nerek. Choroba rozwija się powoli i długo pozostaje niewidoczna, a jej objawy – takie jak bóle kręgosłupa, przewlekłe zmęczenie czy pogorszenie wyników badań – są niespecyficzne i często przypisywane innym schorzeniom.

– Pacjenci z rozpoznaniem czy podejrzeniem szpiczaka plazmocytowego trafiają do naszej poradni od różnych specjalistów. Od lekarzy neurologów, neurochirurgów, bo pierwszym objawem mogą być bóle kręgosłupa, od lekarzy nefrologów, gdzie pierwszym objawem jest niewydolność nerek, czy od lekarzy rodzinnych, którzy stwierdzają np. niedokrwistość w morfologii krwi obwodowej – tłumaczy Agnieszka Szymczyk.

Szpiczak jest chorobą przede wszystkim osób starszych – mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi ok. 70 lat, a większość pacjentów ma powyżej 50 lat. Wraz ze starzeniem się społeczeństwa liczba chorych będzie rosła, co dodatkowo obciąża system ochrony zdrowia i zwiększa zapotrzebowanie na opiekę wielospecjalistyczną.

– Dominuje przede wszystkim grupa pacjentów bardzo często z wielochorobowością, obciążonych, którzy wymagają nie tylko opieki hematologicznej, ale także opieki wielospecjalistycznej – zaznacza hematolożka.

Jeszcze na początku XXI wieku rokowania pacjentów były znacznie gorsze niż obecnie. Postęp w leczeniu jest związany przede wszystkim z wprowadzeniem nowych grup leków działających na różne mechanizmy choroby. Leczenie prowadzone jest w wyspecjalizowanych ośrodkach hematologicznych w ramach programów lekowych, a schematy terapii są dostosowywane do stanu pacjenta i przebiegu choroby.

Jednym z kluczowych wyzwań pozostaje dostęp do najnowocześniejszych terapii.

– Z perspektywy mojej i moich kolegów aktualne programy lekowe są niewystarczające. Pacjenci w Polsce czekają na refundację terapii CAR-T, refundację belantamabu w skojarzeniu z klasycznymi lekami, więc te potrzeby nadal istnieją – podkreśla Agnieszka Szymczyk.

Nowoczesne podejścia terapeutyczne obejmują m.in. terapie celowane oraz leczenie ukierunkowane na antygen BCMA, które w praktyce klinicznej pozwala na dłuższą kontrolę choroby. Wśród nich znajdują się zarówno terapie komórkowe CAR-T, jak i leki takie jak belantamab mafodotyny stosowany w skojarzeniu z innymi preparatami.

Z perspektywy pacjentów choroba oznacza jednak nie tylko kolejne linie leczenia, ale także długotrwałe funkcjonowanie z ograniczeniami wynikającymi z samej choroby oraz działań niepożądanych terapii

– Szpiczak jest chorobą nawrotową, w dalszym ciągu nieuleczalną, dlatego pacjenci mierzą się z wieloma wyzwaniami ze względu na to, że choroba wcześniej czy później wraca. Musimy się mierzyć z tymi wyzwaniami, jakimi jest dostępność do terapii, z tym, że chorzy nie mogą normalnie funkcjonować, muszą się mierzyć z efektami ubocznymi samego leczenia. Jako organizacja staramy się pokazać, jak można z tą chorobą żyć – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. W. Adamiec.

Na znaczenie edukacji i zwiększania świadomości społecznej zwraca uwagę kampania „1 choroba. 10 000 żyć”, realizowana w ramach globalnej inicjatywy Myeloma Action Month. Jej elementem są m.in. działania informacyjne oraz symboliczne akcje w przestrzeni publicznej.

– Jako Fundacja Carita przyłączyliśmy się do globalnej inicjatywy i razem z 40 innymi państwami i z organizacją International Myeloma Foundation stwierdziliśmy, że zrobimy coś, co pokaże, czym jest szpiczak, poprzez kampanię świadomościową, która polega na podświetleniu niezwykłych miejsc na całym świecie. Mowa o Operze w Sydney, Rockefeller Center w Nowym Jorku, został też podświetlony Pałac Kultury i Nauki w Warszawie – tłumaczy Łukasz Rokicki.

W poprzednich latach w akcji uczestniczyły m.in. Niagara Falls, Empire State Building czy Opera w Sydney. W tym roku do globalnej mapy działań po raz pierwszy dołączyła Warszawa.

– W marcu podświetliliśmy Pałac Kultury i Nauki na czerwono ze względu na to, że kampania globalna ma znamiona koloru czerwonego, koloru krwi, bo szpiczak plazmocytowy jest chorobą krwi – mówi prezes Fundacji Carita im. W. Adamiec. – Pacjenci, organizacja, lekarze oraz osoby, które nic nie wiedziały o samej chorobie, spotkały się pod Pałacem Kultury i Nauki, żeby go wspólnie zaświecić i powiedzieć o chorobie – jak ją diagnozować, czym jest szpiczak, żeby zwiększać świadomość problemu.

Źródło: Newseria

Szpiczak plazmocytowy coraz częściej staje się chorobą przewlekłą, ale często  bywa rozpoznawany za późno. Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii zwracają uwagę nie tylko na znaczenie czujności onkologicznej, ale też na ogromny postęp, jaki dokonał się w leczeniu i monitorowaniu tej choroby. Dziś zmieniają się już nie tylko same terapie, ale również możliwości precyzyjnej oceny, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie i jak skutecznie udało się opanować chorobę.

W  Narodowym  Instytucie Onkologii w Warszawie jednym z ważnych kroków w postępowaniu  w szpiczaku plazmocytowym  było wdrożenie nowoczesnej metody oceny skuteczności leczenia, tj. oznaczenie minimalnej choroby resztkowej za pomocą  cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością wykrywać pojedyncze komórki nowotworowe i lepiej oceniać skuteczność terapii, a tym samym dokładniej prognozować dalszy przebieg choroby. W praktyce oznacza to dla pacjentów bardziej precyzyjne leczenie, lepsze monitorowanie efektów terapii i dostęp do standardów, które wyznaczają dziś kierunek rozwoju współczesnej hematoonkologii.

Szpiczak – po pierwsze czujność

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego i odpornościowego. Rozwija się z plazmocytów, czyli komórek odpornościowych produkujących immunoglobuliny, a więc białka odpowiedzialne za reakcje obronne organizmu. Najczęściej rozpoznawany jest u osób starszych, zwykle w szóstej i siódmej dekadzie życia, jednak lekarze coraz częściej obserwują zachorowania również u osób młodszych, nawet między 40. a 50. rokiem życia. To choroba, która nie zawsze daje jeden wyraźny sygnał alarmowy. Znacznie częściej rozwija się etapami, a jej objawy rozpraszają uwagę i prowadzą diagnostykę w różnych kierunkach.

– To właśnie czyni szpiczaka chorobą tak zdradliwą. Pacjent może przez długi czas funkcjonować z objawami, które osobno nie wydają się szczególnie alarmujące: narastającym zmęczeniem, niedokrwistością, pogarszającą się funkcją nerek, bólami kostnymi czy nawracającymi infekcjami. – mówi dr n. med. Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego NIO – Bywa, że pacjent trafia najpierw do reumatologa, ortopedy, nefrologa a nawet na oddział kardiologiczny, zanim ktoś połączy wszystkie elementy w jedną całość. U części chorych punktem zwrotnym okazuje się złamanie patologiczne, czyli złamanie kości osłabionej przez proces nowotworowy. U innych pierwszym tropem stają się nieprawidłowości laboratoryjne: anemia, białko w moczu, zaburzenia funkcji nerek. Zestawienie wszystkich elementów daje obraz, który powinien uruchomić właściwą diagnostykę – uzupełnia ekspertka. 

Z perspektywy społecznej i medycznej najważniejsze jest więc to, by nie oceniać objawów  oddzielnie . Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii od lat podkreślają ten problem i angażują się w działania edukacyjne skierowane do lekarzy rodzinnych i specjalistów różnych dziedzin. To część szerszej zmiany myślenia: im wcześniej pojawi się podejrzenie choroby, tym większa szansa na szybkie włączenie skutecznego leczenia.

Szpiczak – po drugie postęp 

Czujność onkologiczna jest dziś szczególnie ważna, bo współczesna terapia szpiczaka plazmocytowego wygląda zupełnie inaczej niż jeszcze dwie dekady temu, kiedy średni czas przeżycia wielu pacjentów wynosił wtedy zaledwie kilka lat od diagnozy.

– Jeszcze niedawno szpiczak był chorobą, w której nasze możliwości były nieporównywalnie mniejsze. Dziś dysponujemy szerokim wachlarzem terapii i możemy prowadzić chorych przez kolejne linie leczenia, wydłużając ich życie i poprawiając jego komfort. To jest jedna z największych zmian, jakie dokonały się we współczesnej hematoonkologii – zaznacza dr Agnieszka Druzd-Sitek.

– Do tego postępu doprowadziło kilka przełomów terapeutycznych. Klinika Nowotworów Układu Chłonnego NIO przeszła wszystkie etapy tej rewolucji — od czasów klasycznej chemioterapii, przez wdrażanie autotransplantacji komórek macierzystych, po udział w badaniach klinicznych nad lekami, które później zmieniały standard leczenia. Dziś pacjenci mają dostęp nie tylko do chemioterapii i autotransplantacji, ale także do nowoczesnych form immunoterapii, w tym przeciwciał monoklonalnych i bispecyficznych. W perspektywie pozostaje także terapia CAR-T, która w tym wskazaniu wciąż oczekuje na decyzje refundacyjne – kontynuuje prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Szpiczak– po trzecie jakość życia 

Nowoczesne leczenie nie oznacza dziś wyłącznie wydłużenia życia za wszelką cenę. Coraz ważniejsze staje się również to, jak pacjent żyje w trakcie terapii i po niej. W przypadku szpiczaka ma to szczególne znaczenie, ponieważ choroba dotyczy głównie osób starszych, a skuteczne leczenie pozwala im dłużej zachować samodzielność, sprawność i niezależność od opieki innych.

– Nie wolno myśleć o osobach starszych w taki sposób, że poprawa ich rokowania ma mniejsze znaczenie. To są ludzie, którzy mają swoje miejsce w rodzinie i w życiu społecznym. Im lepiej leczymy, tym dłużej zachowują samodzielność i tym większą mają szansę żyć nie tylko dłużej, ale po prostu lepiej – podkreśla prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Rola NIO w leczeniu szpiczaka

Narodowy Instytut Onkologii odgrywa w kontekście szpiczaka ważną rolę nie tylko jako ośrodek leczący, ale także jako centrum rozwijające i wdrażające nowoczesne standardy. W Klinice Nowotworów Układu Chłonnego co roku rozpoznaje się i prowadzi wielu pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, a doświadczenie zespołu obejmuje zarówno codzienną praktykę kliniczną, jak i udział w badaniach, które realnie wpływały na sposób leczenia tej choroby.

Szczególne znaczenie ma tu udział Instytutu w badaniach klinicznych oraz w pracach Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. To właśnie dzięki temu zespół pozostaje w stałym kontakcie z rozwojem światowej medycyny, a pacjenci mogą korzystać z terapii oraz narzędzi diagnostycznych, które jeszcze niedawno były dostępne tylko w najbardziej zaawansowanych ośrodkach na świecie.

– Siłą naszego ośrodka jest to, że łączymy codzienną opiekę nad pacjentem z aktywnym uczestnictwem w badaniach klinicznych i projektach naukowych. To nie jest tylko kwestia prestiżu. To oznacza realny wpływ na to, jak szybko nowe rozwiązania trafiają do praktyki i jak szerokie możliwości możemy zaoferować chorym – mówi prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

O pozycji Instytutu decyduje także jego zaplecze diagnostyczne i wielodyscyplinarne. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą, która bardzo często wymaga współpracy wielu specjalności: hematologii, transplantologii, radioterapii, ortopedii, neurochirurgii, patomorfologii, diagnostyki laboratoryjnej, cytogenetyki,  i zaawansowanej diagnostyki obrazowej. W przypadku zajęcia kości, guzów w obrębie kanału kręgowego, ryzyka ucisku rdzenia czy ciężkich zaburzeń metabolicznych liczy się możliwość natychmiastowej reakcji.

– To właśnie ten model kompleksowej opieki sprawia, że pacjent nie trafia do miejsca, które jedynie stawia rozpoznanie albo rozpoczyna terapię, lecz do ośrodka zdolnego przeprowadzić go przez cały proces leczenia. W praktyce oznacza to większe bezpieczeństwo, mniej opóźnień i większą ciągłość terapii – podsumowuje prof. Romejko Jarosińska.

Ekspertki zwracają uwagę na fakt, że istotnym krokiem w rozwoju Kliniki było również wdrożenie oznaczania  minimalnej choroby resztkowej metodą cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością ocenić, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie, a tym samym lepiej prognozować dalszy przebieg choroby i kwalifikować pacjentów do badań klinicznych. Dla ośrodka oznacza to wejście do grona placówek pracujących według najbardziej wymagających standardów europejskich.

– Współczesne leczenie szpiczaka nie kończy się na podaniu leku. Równie ważna staje się precyzyjna ocena tego, jak głęboko udało się opanować chorobę. Dlatego wdrożenie oceny minimalnej choroby resztkowej było dla nas tak ważnym krokiem — to rozwiązanie, które ma bezpośrednie przełożenie zarówno na codzienną praktykę, jak i na możliwość udziału w najbardziej zaawansowanych badaniach – mówi dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Czujność i nadzieja 

Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii chcą więc jasno przekazać, że z  jednej strony potrzebna jest większa czujność wobec objawów, które łatwo uznać za zwyczajne lub wynikające z wieku. Z drugiej — Warto mówić o szpiczaku nie tylko przez pryzmat zagrożenia, ale także przez pryzmat realnej nadziei. To choroba, w której współczesna medycyna zrobiła ogromny krok naprzód i świetnie sobie z nią radzi. Coraz częściej mamy do czynienia nie z krótką perspektywą, ale z długim, wieloletnim prowadzeniem chorego. To zmienia wszystko — i dla pacjenta, i dla jego bliskich, i dla lekarza – podsumowuje dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Źródło: NIO

Narodowy Fundusz Zdrowia opublikował raport „NFZ o zdrowiu. Szpiczak plazmocytowy – analiza programu lekowego B.54.”, który po raz pierwszy w tak szerokim zakresie prezentuje dane dotyczące rzeczywistych ścieżek leczenia pacjentów z tym nowotworem w Polsce. Analiza obejmuje lata 2023–2025 i opiera się na danych z Systemu Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT) oraz sprawozdawczości świadczeniodawców. Dokument pokazuje nie tylko epidemiologię choroby, ale również sposób wykorzystania nowoczesnych terapii, sekwencyjność leczenia oraz efekty decyzji refundacyjnych podejmowanych w ostatnich latach.

Z perspektywy systemowej raport dostarcza jednego z najpełniejszych dostępnych dziś obrazów funkcjonowania programu lekowego w hematologii i stanowi przykład wykorzystania danych płatnika publicznego do oceny realnych wyników leczenia.

Szpiczak plazmocytowy – choroba wieloliniowa i przewlekła

Szpiczak plazmocytowy, dawniej określany jako szpiczak mnogi, jest nowotworem układu krwiotwórczego, w którym dochodzi do niekontrolowanego namnażania komórek plazmatycznych powstających z limfocytów B. Choroba odpowiada za około 1 proc. wszystkich nowotworów złośliwych i około 14 proc. nowotworów układu krwiotwórczego. W Polsce co roku rozpoznaje się około 2–2,5 tys. nowych przypadków, a zdecydowana większość zachorowań dotyczy osób powyżej 50. roku życia.

Szpiczak pozostaje chorobą nieuleczalną, o charakterze przewlekłym i wieloliniowym. W praktyce klinicznej oznacza to konieczność stosowania kolejnych linii terapii w miarę postępu choroby lub utraty skuteczności wcześniejszego leczenia. Podstawowym czynnikiem determinującym strategię terapeutyczną jest możliwość wykonania autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych (ASCT). U pacjentów kwalifikujących się do tej procedury leczenie obejmuje terapię indukcyjną, następnie wysokodawkową chemioterapię i przeszczepienie, po którym często stosowane jest leczenie konsolidujące lub podtrzymujące. U chorych niekwalifikujących się do transplantacji stosuje się mniej intensywne, wielolekowe schematy systemowe.

W ostatnich latach rozwój nowych terapii – w tym przeciwciał monoklonalnych, inhibitorów proteasomu czy terapii immunologicznych – znacząco zmienił możliwości leczenia tej choroby. W Polsce wiele z tych opcji terapeutycznych zostało wprowadzonych do refundacji właśnie poprzez program lekowy B.54.

Program lekowy B.54. jako kluczowy element systemu leczenia

Program lekowy „Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego (B.54.)” obejmuje zarówno pacjentów z nowo rozpoznaną chorobą, jak i chorych z nawrotowym lub opornym szpiczakiem. Program podzielony jest na dwie główne części odpowiadające etapom terapii: pierwszą linię leczenia oraz kolejne linie stosowane w przypadku nawrotu lub progresji choroby.

W analizowanym okresie w ramach programu dostępnych było kilkanaście schematów terapeutycznych opartych na różnych kombinacjach leków. Wśród nich znalazły się m.in. schematy zawierające daratumumab, bortezomib, lenalidomid, karfilzomib czy pomalidomid. W ostatnich latach zakres programu został rozszerzony o kolejne nowoczesne terapie, w tym przeciwciała bispecyficzne i nowe leki immunologiczne.

Dzięki kolejnym decyzjom refundacyjnym program stopniowo obejmował coraz więcej nowoczesnych terapii, co – jak pokazują dane – przełożyło się zarówno na wzrost liczby leczonych pacjentów, jak i zmianę struktury stosowanych schematów leczenia.

Rosnąca liczba pacjentów objętych leczeniem

Z danych NFZ wynika, że liczba pacjentów żyjących z rozpoznaniem szpiczaka plazmocytowego w Polsce systematycznie rośnie. W pierwszym półroczu 2023 r. leczenie otrzymywało około 5,5 tys. chorych, natomiast w pierwszej połowie 2025 r. było to już ponad 6,7 tys. pacjentów.

W analizowanym okresie obserwowano również wyraźny wzrost liczby pacjentów leczonych w ramach programu lekowego B.54., przy jednoczesnym spadku liczby chorych leczonych wyłącznie w ramach katalogu chemioterapii. Oznacza to, że coraz większa część terapii jest prowadzona w ramach dedykowanego programu lekowego obejmującego nowoczesne schematy terapeutyczne.

Jednocześnie liczba nowych rozpoznań pozostaje względnie stabilna. W 2023 r. odnotowano około 2,1 tys. nowych przypadków szpiczaka plazmocytowego, a w 2024 r. liczba ta była bardzo zbliżona.

Zmienia się natomiast struktura populacji leczonych pacjentów – średni wiek chorych rozpoczynających terapię w programie wzrósł z około 65,6 roku w pierwszym półroczu 2023 r. do 67,8 roku w latach 2024–2025, co odzwierciedla epidemiologię choroby i starzenie się populacji pacjentów.

Nowe schematy leczenia coraz częściej stosowane

Analiza NFZ pokazuje również wyraźną zmianę w strukturze stosowanych schematów terapeutycznych. W 2023 r. najczęściej stosowanym schematem leczenia był DVd (daratumumab, bortezomib i deksametazon). Od 2024 r. dominującą pozycję zaczął jednak zajmować schemat DRd (daratumumab, lenalidomid i deksametazon), który może być stosowany zarówno w pierwszej, jak i w kolejnych liniach leczenia.

Drugim najczęściej stosowanym schematem w pierwszej linii leczenia pozostaje DVTd (daratumumab, bortezomib, talidomid i deksametazon). W kolejnych liniach terapii wykorzystywane są także inne schematy, m.in. KRd, Kd czy EloPd, a w ostatnim czasie w programie pojawiły się również nowe terapie immunologiczne, takie jak teklistamab czy elranatamab.

Zmiany te pokazują, że polska praktyka kliniczna coraz szybciej adaptuje nowe możliwości terapeutyczne i że decyzje refundacyjne bezpośrednio wpływają na rzeczywiste strategie leczenia.

Coraz więcej podań leków i rosnące finansowanie terapii

Wraz ze wzrostem liczby leczonych pacjentów rośnie również skala wykorzystania leków w programie. Liczba podań leków w ramach programu B.54. wzrosła z 13 157 w pierwszym półroczu 2023 r. do ponad 26 000 w pierwszym półroczu 2025 r.

Większość terapii realizowana jest w trybie hospitalizacji jednodniowej, choć część podań odbywa się w trybie ambulatoryjnym. W analizowanym okresie podania ambulatoryjne stanowiły około jedną piątą wszystkich podań leków w programie.

Rosnąca liczba terapii znajduje również odzwierciedlenie w wydatkach systemu ochrony zdrowia. W pierwszym półroczu 2025 r. wartość refundacji świadczeń związanych ze szpiczakiem plazmocytowym wyniosła 481 mln zł, z czego 73 proc. stanowiły koszty programów lekowych i chemioterapii.

Jednocześnie finansowanie procedur autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych (ASCT) wyniosło w tym okresie 36,9 mln zł.

Analiza rzeczywistych ścieżek leczenia pacjentów

Jednym z najciekawszych elementów raportu jest analiza ścieżek terapeutycznych pacjentów. Na podstawie danych dotyczących ponad 1100 chorych możliwe było prześledzenie kolejności stosowanych schematów leczenia w ciągu dwóch lat od rozpoczęcia terapii.

Najczęściej obserwowaną sytuacją było pozostanie pacjenta przy jednym schemacie leczenia przez cały okres obserwacji. Dotyczyło to m.in. schematów DVTd, DVd i DRd. Jednocześnie część chorych przechodziła na kolejne schematy, np. z DVd na EloPd lub KRd, co odzwierciedla naturalny przebieg choroby i konieczność stosowania kolejnych linii terapii.

Analiza pokazuje także, jak w praktyce wygląda sekwencyjność leczenia – czyli kolejność stosowania poszczególnych terapii w kolejnych liniach choroby.

Real-world evidence coraz ważniejsze w decyzjach systemowych

Zdaniem ekspertów raport NFZ jest ważnym przykładem wykorzystania danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w ocenie skuteczności systemu leczenia.

Jak podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów:

„Najważniejszym wnioskiem płynącym z aktualnego raportu jest wyraźna poprawa przeżycia pacjentów leczonych w pierwszej linii terapii szpiczaka plazmocytowego. Dotyczy ona zarówno chorych kwalifikowanych do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych, jak i – co szczególnie istotne – pacjentów niekwalifikujących się do ASCT, u których skala poprawy jest najbardziej widoczna w porównaniu z danymi historycznymi.”

Ekspert zwraca uwagę, że obserwowany postęp jest bezpośrednim efektem decyzji refundacyjnych podejmowanych w ostatnich latach oraz rozszerzenia dostępu do nowoczesnych terapii już w pierwszej linii leczenia.

Podobną perspektywę przedstawia prof. Mariusz Gujski, przewodniczący Rady Naukowej Instytutu Ochrony Zdrowia:

„Raport pokazuje, że mierzalne wskaźniki programu B.54. to nie tylko „statystyka”, lecz real-world evidence, które powinno zasilać decyzje kliniczne i politykę lekową. Z perspektywy zdrowia publicznego, różnice w czasie dostępu czy długości utrzymania terapii wskazują miejsca, gdzie trzeba poprawić organizację opieki i koordynację ścieżki pacjenta.”

Raport NFZ pokazuje, że rozwój programów lekowych, rozszerzanie dostępu do nowoczesnych terapii oraz systematyczne monitorowanie wyników leczenia mogą przekładać się na mierzalne efekty zdrowotne. W tym sensie program B.54. staje się nie tylko narzędziem finansowania terapii, ale także platformą generowania wiedzy o funkcjonowaniu systemu leczenia nowotworów hematologicznych w Polsce.

Eksperci wskazują na kolejne potrzeby

Choć raport NFZ dobrze pokazuje skalę leczenia i kierunek zmian, nie odpowiada jeszcze na wszystkie pytania dotyczące dalszego rozwoju terapii szpiczaka plazmocytowego w Polsce. Dane płatnika publicznego pozwalają ocenić, jak działa obecny program lekowy B.54., ale nie obejmują tego, co z perspektywy klinicznej może być kolejnym etapem jego ewolucji. Tymczasem hematolodzy coraz wyraźniej wskazują, że wraz z poprawą wyników leczenia w pierwszej linii rośnie znaczenie dostępu do nowych terapii stosowanych przy nawrocie choroby, a także do silniejszych schematów leczenia już na wcześniejszych etapach postępowania.

Eksperci przypominają, że szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą z definicji wieloliniową, a więc taką, w której planowanie leczenia nie kończy się na pierwszym skutecznym schemacie. Wraz z kolejnymi nawrotami potrzebne są terapie o nowych mechanizmach działania, ponieważ wcześniejszych kombinacji nie zawsze można skutecznie powtarzać. W tym kontekście jako obszary nadal niezaspokojonych potrzeb wskazywane są m.in. silniejsze schematy pierwszej linii, szerszy dostęp do nowoczesnych terapii w leczeniu nawrotowego szpiczaka, w tym leków takich jak belantamab mafodotyny, a także rozwój dostępu do terapii CAR-T. To właśnie te kierunki mogą w kolejnych latach przesądzić o tym, czy poprawa widoczna dziś w danych NFZ przełoży się na dalsze wydłużanie przeżycia i jeszcze dłuższe remisje choroby.

Szerzej o nowych kierunkach leczenia szpiczaka plazmocytowego i postulowanych zmianach w dostępie do terapii pisaliśmy również w materiale: „Nowe terapie zmieniają leczenie szpiczaka. Pacjenci mogą żyć z chorobą nawet kilkanaście lat”.

Każdego roku w Polsce rozpoznaje się około 2–2,5 tys. nowych przypadków szpiczaka plazmocytowego, inaczej zwanego mnogim. Głównie dotyka to osób po 60. roku życia. Choroba przez długi czas rozwija się bez charakterystycznych objawów i często bywa mylona z innymi dolegliwościami wieku starszego, co opóźnia diagnozę. Dzięki postępowi w leczeniu szpiczaka czas przeżycia chorych wydłużył się nawet trzykrotnie, a pacjenci mogą przez lata zachować dobrą jakość życia.

– Szpiczak plazmocytowy, inaczej szpiczak mnogi, to rzadka choroba nowotworowa, ale dość częsty nowotwór hematologiczny. Chorują przede wszystkim ludzie starsi – średni wiek zachorowania to ok. 65 lat – wskazuje w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Szpiczak plazmocytowy powstaje w wyniku niekontrolowanego namnażania patologicznych komórek plazmatycznych w szpiku kostnym. Z danych Polskiej Grupy Szpiczakowej wynika, że stanowi on 1–2 proc. wszystkich zachorowań na nowotwory oraz około 18 proc. nowotworów hematologicznych. Jest drugim pod względem częstości zachorowań nowotworem układu limfoidalnego po przewlekłej białaczce limfocytowej. Obecnie w Polsce na szpiczaka choruje około 10 tys. osób.

– To podstępna choroba, ponieważ daje niecharakterystyczne objawy, które są częste w populacji ludzi starszych. Przede wszystkim są to bóle kostne i osłabienie, które wynika z niedokrwistości. Może temu towarzyszyć również utrata wagi i zwiększone narażenie na infekcję – wymienia prof. Krzysztof Jamroziak.

Bóle kostne, przewlekłe zmęczenie, osłabienie czy częstsze infekcje mogą być początkowo przypisywane innym, powszechnie występującym schorzeniom wieku dojrzałego. To sprawia, że rozpoznanie choroby często następuje dopiero w zaawansowanym stadium. Opóźnienia w diagnostyce bywają związane nie tylko z niejednoznacznymi objawami. Wpływa na nie także lęk pacjentów przed rozmową o chorobie z rodziną i otoczeniem, co może przesuwać moment rozpoczęcia leczenia.

Diagnostyka choroby opiera się na badaniach laboratoryjnych w kierunku obecności nieprawidłowego białka monoklonalnego we krwi i moczu.

– Oceniamy również szpik kostny, wykonując biopsję. Poszukujemy nieprawidłowych komórek szpiczaka. Szukamy również zmian kostnych, najczęściej za pomocą tomografii komputerowej – wyjaśnia hematolog.

Wczesne wykrycie choroby pozwala na szybsze rozpoczęcie terapii, która znacząco wpływa na rokowanie. Lekarze podkreślają, że postęp w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, jaki dokonał się w ostatnich dwóch dekadach, jest jednym z największych osiągnięć w hematologii. Polska Grupa Szpiczakowa podaje, że znacząco zwiększyła się dostępność nowych leków, w tym innowacyjnych terapii immunologicznych. Coraz częściej stosuje się terapie ciągłe, a decyzje dotyczące rozpoczęcia leczenia w nawrocie podejmowane są wcześniej, z uwzględnieniem biomarkerów aktywności choroby. Dużą wagę przywiązuje się do optymalizacji leczenia na podstawie dowodów z badań klinicznych.

– To nadal jest nowotwór nieuleczalny, ale czas życia pacjentów z tą chorobą został dwu–trzykrotnie przedłużony w ostatnich 20 latach. Co więcej, prawie wszystkimi nowoczesnymi metodami leczenia dysponujemy w Polsce. To już nie jest tylko chemioterapia, ale bardzo nowoczesne leki biologiczne – mówi prof. Krzysztof Jamroziak. – Dzięki temu nie obserwujemy niepożądanych objawów typowej chemioterapii, z jakimi pacjenci mieli do czynienia dawniej.

Nowoczesne terapie redukują także objawy choroby – u wielu chorych ustępują bóle kostne i niedokrwistość. Celem leczenia nie jest wyłącznie wydłużenie życia, ale także poprawa jego jakości – rozumiana jako możliwość zachowania samodzielności, realizowania pasji i pełnienia ról rodzinnych, niezależnie od wieku pacjenta.

– Jest to możliwe dzięki temu, że leki niwelują objawy choroby. Trzeba się odważyć na powrót do normalnego życia, np. do zajmowania się swoimi pasjami, opieki nad wnukami, czyli tego, co dla człowieka jest ważne w tym okresie życia. Co więcej, postęp w leczeniu cały czas trwa, co kilka miesięcy mamy nowe przełomowe terapie, tak że jest nadzieja na dalszą poprawę – ocenia ekspert WUM.

Rok 2025 przyniósł kolejne dowody dynamicznego rozwoju immunoterapii w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Najnowsze dane z międzynarodowych kongresów hematologicznych potwierdzają skuteczność nowej generacji terapii immunologicznych, rozwijanych zarówno w leczeniu choroby na jej wczesnych etapach, jak i nawrotów.  

– Oprócz terapii przeciwnowotworowej ważne jest też leczenie wspomagające. Mamy leki, które zabezpieczają przed powikłaniami kostnymi, czyli przed rozwojem nowego bólu kostnego. Głównym wyzwaniem jest leczenie i zapobieganie infekcjom. Tutaj ważna jest rola pacjenta, żeby był tego świadomy, czyli unikał kontaktu z ludźmi przeziębionymi, chorymi i wykonywał szczepienia ochronne. To jest najważniejsze i to powinno być zrobione na jak najwcześniejszym etapie choroby – podkreśla prof. Krzysztof Jamroziak.

Choroba oraz stosowane terapie osłabiają układ odpornościowy, dlatego lekarze podkreślają znaczenie szczepień ochronnych, które powinny być planowane możliwie wcześnie, najlepiej już na etapie rozpoznania choroby. Dotyczy to m.in. szczepień przeciwko grypie, COVID-19, pneumokokom, wirusowi półpaśca oraz RSV.

– To trochę jak pieniądze odłożone w banku – jeżeli się zaszczepimy wcześniej, to ta odporność się wytworzy i chroni nas przed powikłaniami infekcyjnymi. Im później wykonamy szczepienia, tym mamy mniejszą szansę, że ta odporność zostanie wytworzona – ocenia hematolog.

Źródło: Newseria

Wrzesień to Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi – czas, w którym szczególnie podkreśla się znaczenie innowacyjnych terapii i rosnących możliwości medycyny w walce z chorobami hematoonkologicznymi. Dzięki nowym metodom leczenia pacjenci z tak agresywnymi nowotworami jak ostra białaczka limfoblastyczna czy szpiczak mnogi zyskują coraz większą szansę na poprawę jakości życia, a w wielu przypadkach także na całkowite wyleczenie. Mimo imponującego postępu, wciąż istnieją wyzwania związane z dostępnością do przełomowych terapii, które mogłyby zmienić los wielu chorych.

Wrzesień, uznawany za Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi, to czas, by szerzyć wiedzę o chorobach onkologicznych krwi i podkreślać znaczenie nowoczesnych terapii ratujących życie. Hematoonkologia należy dziś do najszybciej rozwijających się dziedzin medycyny, zarówno w obszarze diagnostyki, jak i leczenia. Wykorzystanie potencjału innowacyjnych technologii w chorobach takich jak ostra białaczka limfoblastyczna czy szpiczak mnogi otwiera przed pacjentami realną szansę na skuteczniejsze leczenie, poprawę jakości codziennego życia, a często także na jego wydłużenie.

Z okazji Światowego Miesiąca Świadomości Nowotworów Krwi chcemy podkreślić ich wyjątkową specyfikę i zwrócić uwagę na wyzwania, z którymi mierzą się pacjenci dotknięci tymi chorobami. W przeciwieństwie do wielu innych nowotworów, nie rozpoczynają się one od powstania zlokalizowanego guza, którego można usunąć chirurgicznie, zanim choroba się rozprzestrzeni. Zmienione komórki od początku obecne są we krwi, szpiku kostnym lub innych elementach układu chłonnego, co wymaga zupełnie innego podejścia terapeutycznego. Jedną z takich chorób jest ostra białaczka limfoblastyczna, zaliczana do najbardziej agresywnych nowotworów.

– Jeszcze do niedawna rozpoznanie ostrej białaczki limfoblastycznej wiązało się z bardzo niekorzystnym rokowaniem. Dziś, dzięki rozwojowi innowacyjnych metod terapii, pacjenci mają coraz większą szansę na wyleczenie. Najnowsze dane pokazują, że zastosowanie blinatumomabu w pierwszej linii leczenia pozwala osiągnąć odsetek wyleczeń na poziomie 70–75%. To przełom w leczeniu jednej z najbardziej agresywnych chorób nowotworowych. U części chorych pozwala on na uniknięcie przeszczepu macierzystych komórek krwiotwórczych, który jest obarczony dużym ryzykiem powikłań zagrażających życiu lub negatywnie wpływających na jego jakość. – prof. dr. hab. n. med. Sebastian Giebel, Kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie w Gliwicach. Niestety, mimo udowodnionej skuteczności blinatumomabu, leczenie to wciąż nie jest refundowane. Zarówno środowisko medyczne, jak i sami chorzy z niecierpliwością oczekują na rozszerzenie programu lekowego, które pozwoliłoby im skorzystać z tej nowoczesnej terapii.

Ogromny postęp w leczeniu w ostatnich latach możemy zaobserwować również w szpiczaku mnogim. Na szczególne uznanie zasługują możliwości terapeutyczne pierwszej linii, które w Polsce stoją na poziomie porównywalnym do standardów europejskich. Trzeba jednak pamiętać, że na tym walka z chorobą się nie kończy. Skuteczna terapia wymaga wsparcia na kolejnych etapach leczenia, aby zapewnić pacjentom jak najlepszą opiekę, gdy choroba zaczyna postępować, a dotychczas stosowane metody przestają być wystarczające.

– W leczeniu szpiczaka kluczowe znaczenie ma wzmocnienie drugiej linii terapii poprzez włączenie daratumumabu i zastosowanie trójlekowej kombinacji KdD (karfilzomib, daratumumab, deksametazon). Taki schemat pozwala niemal dwukrotnie wydłużyć czas wolny od progresji choroby, co stanowi istotny przełom dla pacjentów z opornym szpiczakiem plazmocytowym – podkreśla dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, hematolog z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Aktualnie pilna niezaspokojona potrzeba medyczna jest właśnie w drugiej linii leczenia. Mimo bardzo dobrej dostępności nowoczesnych terapii, nadal nie udaje się uchronić chorych przed rozwojem oporności na leki stosowane w pierwszej linii, co w momencie progresji choroby staje się poważnym wyzwaniem. Dlatego tak ważne jest, aby pacjenci mieli możliwość skorzystania z bardziej zaawansowanych i skutecznych rozwiązań w kolejnych etapach terapii. Obecnie lekarze mogą sięgnąć po schemat karfilzomib z deksametazonem (Kd), który jednak nie zapewnia oczekiwanej skuteczności.

Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi to wyjątkowa okazja, by z jednej strony docenić ogromny postęp dokonujący się w dziedzinie hematoonkologii, a z drugiej skupić się na wyzwaniach, które wciąż stoją przed pacjentami i systemem ochrony zdrowia. – Choroby takie jak ostra białaczka limfoblastyczna czy szpiczak mnogi wymagają szczególnej uwagi, bo skuteczność nowoczesnych terapii daje realną szansę na wydłużenie życia, a niekiedy nawet na całkowite wyleczenie. Fundacja Carita od lat wspiera chorych w walce o dostęp do szybkiej diagnostyki, innowacyjnych terapii i kompleksowej opieki. Potrzeby pacjentów hematoonkologicznych rosną, zarówno ze względu na coraz większe możliwości terapeutyczne, jak i starzejące się społeczeństwo. Aby im sprostać, system musi nadążać za dynamicznym rozwojem nauki i medycyny – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec. 

Dzięki coraz większej uwadze poświęcanej hematoonkologii, polskie standardy leczenia, zwłaszcza w takich chorobach jak szpiczak plazmocytowy, stoją dziś na bardzo wysokim poziomie. To ogromny krok naprzód, ale wciąż pozostają obszary wymagające poprawy. Ambicją Fundacji Carita jest, aby każdy pacjent w Polsce miał dostęp do przełomowych terapii, które nie tylko wspierają lekarzy w skutecznej walce z nowotworami krwi, lecz także realnie dają szansę na dłuższe i lepsze życie.

Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi to nie tylko okazja do edukacji społecznej, lecz także ważny moment do refleksji nad potrzebami pacjentów i systemu ochrony zdrowia. Postęp w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej i szpiczaka mnogiego pokazuje, że innowacyjne terapie potrafią diametralnie zmieniać rokowania, a nawet ratować życie. Jednak, aby pacjenci w Polsce mogli w pełni skorzystać z tych możliwości, konieczne jest zapewnienie im szerokiego i równego dostępu do nowoczesnych terapii. Tylko wtedy dynamiczny rozwój hematoonkologii przełoży się na realną poprawę jakości opieki i dłuższe życie chorych.

Źródło: Komunikat Prasowy