Szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną, ale postęp medycyny wyraźnie poprawia rokowania pacjentów. Coraz częściej mówi się o wieloletnich remisjach, a nawet o możliwości funkcjonalnego wyleczenia części chorych. Hematolodzy podkreślają, że kluczowe znaczenie ma dostęp do nowoczesnych terapii – zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i w przypadku nawrotu choroby.

– Leczenie szpiczaka jest relatywnie skomplikowane. Wynika to z tego, że jest to choroba nieuleczalna i z definicji wieloliniowa. Po zastosowaniu nawet najlepszej terapii pierwszej linii musimy zaplanować stosowanie terapii w przypadku jej niepowodzenia. To się zdarza w większości przypadków, więc następnie stosuje się terapię drugiej linii, potem trzeciej i czwartej. Złożoność tych linii powoduje, że terapia jest stosunkowo skomplikowana zarówno dla lekarza, jak i dla pacjenta – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Szpiczak plazmocytowy to nowotwór układu krwiotwórczego wywodzący się z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. Choroba prowadzi m.in. do uszkodzeń kości, niedokrwistości, zaburzeń odporności czy niewydolności nerek. W Polsce choruje na nią ok. 9–10 tys. osób, a każdego roku diagnozuje się kilka tysięcy nowych przypadków. Choroba dotyczy głównie osób starszych – mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi około 70 lat.

– Mimo zastosowania najskuteczniejszej terapii pierwszej linii u większości chorych udaje się uzyskać remisję, która często trwa kilka lat. Niestety choroba biologicznie dostosowuje się do tych warunków i z czasem staje się oporna na wcześniej stosowane leczenie. Wtedy konieczne jest zastosowanie kolejnej linii terapii – tłumaczy prof. Dominik Dytfeld.

Jeszcze na początku XXI wieku rokowania pacjentów były znacznie gorsze niż obecnie. Postęp w leczeniu jest związany przede wszystkim z wprowadzeniem nowych grup leków, w tym inhibitorów proteasomu, leków immunomodulujących oraz przeciwciał monoklonalnych. Zastosowanie terapii wielolekowych pozwoliło uzyskać głębszą odpowiedź na leczenie i wydłużyć czas remisji choroby. Dzięki temu średni czas przeżycia pacjentów znacząco się wydłużył.

– Kiedy rozpoczynałem pracę na początku lat 2000., chory ze szpiczakiem żył dwa-trzy lata, a teraz mówimy o perspektywie funkcjonalnego wyleczenia i czas życia będzie leczony w kilkunastu–dwudziestu latach. To jest coś niesamowitego – ocenia prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Postęp w leczeniu wynika m.in. z wprowadzania nowych kombinacji leków działających na różne mechanizmy choroby. W ostatnich latach coraz większą rolę odgrywają schematy czterolekowe, które pozwalają uzyskać głębszą odpowiedź na leczenie już w pierwszej linii terapii. Badania kliniczne wskazują, że takie podejście może znacząco wydłużyć czas remisji choroby.

Coraz większą rolę w leczeniu szpiczaka odgrywają złożone schematy terapeutyczne oparte na kilku lekach działających na różne mechanizmy choroby. Pozwalają skuteczniej kontrolować chorobę oraz wydłużyć czas do jej progresji. Takie podejście jest obecnie jednym z podstawowych kierunków rozwoju terapii hematologicznych, choć dostęp do najnowszych schematów leczenia nie jest jednakowy we wszystkich krajach.

W najbliższym czasie w programie lekowym mogą się pojawić nowe schematy terapeutyczne zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i w leczeniu nawrotów choroby. W badaniach klinicznych coraz częściej stosuje się schematy wielolekowe, które pozwalają uzyskać głębszą i dłuższą remisję choroby.

– Szpiczak to choroba, która na naszych oczach staje się chorobą przewlekłą. Dzięki temu, że wprowadzamy nowe terapeutyki, w nowych skojarzeniach, możemy mówić o przedłużeniu już nie tylko czasu do kolejnych progresji, ale też o sumarycznym przedłużeniu całkowitego życia pacjentów. Zaczynamy też bardzo ostrożnie mówić o tym, że być może część pacjentów, u których będziemy rozpoczynać leczenie w najbliższym czasie, będzie funkcjonalnie wyleczona – przekonuje prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Rozwój skuteczniejszych terapii pierwszej linii powoduje, że w kolejnych etapach leczenia potrzebne są nowe mechanizmy działania leków. W przypadku nawrotu choroby często nie można już powtórzyć wcześniej stosowanych schematów terapeutycznych. Dlatego jednym z kluczowych kierunków badań jest rozwój nowych terapii celowanych, które pozwalają działać na inne mechanizmy biologiczne komórek nowotworowych.

– W przypadku nawrotu musimy też stosować jeszcze skuteczniejsze leki, bo jeśli mamy terapie czterolekowe stosowane w pierwszej linii, nie możemy w większości przypadków ich powtórzyć. Musimy więc szukać nowych leków i najlepiej, żeby to nie był jeden, nie dwa, tylko trzy leki – tłumaczy prof. Krzysztof Giannopoulos.

Jedną z nowych opcji terapeutycznych rozwijanych w leczeniu nawrotowego szpiczaka jest belantamab mafodotyny, koniugat przeciwciało–lek skierowany przeciwko antygenowi BCMA obecnemu na komórkach szpiczaka. Lek działa poprzez dostarczenie cząsteczki cytotoksycznej bezpośrednio do komórki nowotworowej. Takie podejście pozwala zwiększyć skuteczność leczenia przy jednoczesnym ograniczeniu wpływu na zdrowe komórki.

W badaniach klinicznych odsetek odpowiedzi na leczenie z zastosowaniem belantamabu wynosił 30–35 proc., również u pacjentów wcześniej intensywnie leczonych wieloma liniami terapii. W badaniach III fazy schematy skojarzone z belantamabem wykazywały istotne wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby w porównaniu ze standardowymi schematami trójlekowymi.

– Belantamab jest też bardzo nowoczesną cząsteczką, która obejmuje przeciwciało monoklonalne, czyli cząsteczkę skierowaną przeciwko antygenowi na powierzchni komórki nowotworowej. Takie leki już mamy, natomiast nie mamy jeszcze leku, który w swojej strukturze zawiera toksynę komórkową, i jest nim właśnie belantamab. Taka konstrukcja zwiększa skuteczność przeciwnowotworową – podkreśla prof. Dominik Dytfeld.

Belantamab mafodotyny należy do grupy tzw. koniugatów przeciwciało–lek (ADC). Terapia polega na połączeniu przeciwciała monoklonalnego z cząsteczką cytotoksyczną, która po związaniu z komórką nowotworową zostaje do niej dostarczona i prowadzi do jej zniszczenia. W badaniach klinicznych schematy leczenia z wykorzystaniem tego leku wykazywały wyższą skuteczność niż część dotychczas stosowanych terapii w nawrotowym szpiczaku.

– To są w sumie trzy technologie, których najbardziej dziś brakuje: silniejsze terapie pierwszej linii, belantamab w drugiej linii oraz terapia CAR-T – wymienia prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Terapie CAR-T są jedną z najbardziej zaawansowanych metod leczenia rozwijanych obecnie w hematologii. Polegają na wykorzystaniu limfocytów T pacjenta, które po modyfikacji genetycznej są w stanie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. W Europie w leczeniu nawrotowego szpiczaka zarejestrowane są obecnie dwie terapie CAR-T. Są one stosowane przede wszystkim u pacjentów, u których choroba nawróciła po wielu wcześniejszych liniach leczenia.

Źródło: Newseria

W lutym swoją premierę miała pierwsza w Polsce publikacja w całości poświęcona epidemiologii nowotworów układu krwiotwórczego i chłonnego – Biuletyn Polskiego Rejestru Onko-Hematologicznego (PROH). Raport ten, opracowany przez Zespół działający w strukturach Krajowego Rejestru Nowotworów (KRN), zawiera kompleksową analizę zachorowań i zgonów tej grupy nowotworów w 2023 roku. 

Utworzenie PROH stanowi istotne rozszerzenie krajowego systemu monitorowania chorób nowotworowych. Po raz pierwszy w sposób systematyczny i ogólnopolski zgromadzono, uporządkowano oraz przeanalizowano dane dotyczące nowotworów hematologicznych, które dotychczas nie były objęte tak szczegółową i dedykowaną obserwacją epidemiologiczną. Raport Polskiego Rejestru Onko-Hematologicznego stanowi naturalne uzupełnienie corocznych raportów dotyczących nowotworów litych publikowanych przez KRN od lat 50. XX wieku. 

Czym są nowotwory hematoonkologiczne i dlaczego ich rejestracja jest ważna

Nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego stanowią istotne wyzwanie dla zdrowia publicznego ze względu na zróżnicowany przebieg kliniczny i konieczność wielospecjalistycznego leczenia, stanowiąc 6% nowotworów. Według najnowszego raportu najczęstszą grupą rozpoznań były chłoniaki (44%), a następnie białaczki (37%) oraz szpiczaki (19%). Rzetelna wiedza epidemiologiczna, oparta na precyzyjnej rejestracji przypadków, pozwala na bieżące śledzenie trendów zachorowalności i umieralności. Wysoka jakość tych danych realnie wspiera lekarzy w codziennej pracy oraz stanowi fundament dla optymalizacji procesów diagnostycznych i oceny skuteczności programów profilaktycznych.

Znaczenie publikacji dla praktyki klinicznej i polityki zdrowotnej

Publikacja ma wymiar strategiczny. Dostarcza ona wiarygodnych informacji niezbędnych nie tylko dla środowisk naukowych, ale i dla instytucji państwowych oraz organizacji pacjentów. Dzięki ustrukturyzowanym danym możliwe jest monitorowanie efektywności strategii leczenia, identyfikacja obszarów wymagających interwencji zdrowotnej oraz tworzenie rzetelnych ram dla nowych badań klinicznych. 

Co zawiera pierwszy biuletyn PROH

Biuletyn za rok 2023 obejmuje szczegółowe dane o liczbie nowych zachorowań i zgonów oraz strukturze demograficznej pacjentów. Wychodząc naprzeciw potrzebom środowiska hematologicznego, rejestr PROH wykorzystuje kody morfologiczne. Dzięki nim możliwa jest dokładniejsza i precyzyjniejsza ocena występowania poszczególnych nowotworów hematologicznych, co bezpośrednio przekłada się na wysoką jakość danych. Po raz pierwszy w takiej skali ujęto również wybrane stany przednowotworowe, co pozwala lepiej zrozumieć wcześniejsze etapy choroby zarówno u dzieci, jak i u dorosłych. Szczególną uwagę poświęcono populacji najmłodszych pacjentów. Dane dla dzieci zostały przedstawione niezwykle szczegółowo, co jest kluczowe, biorąc pod uwagę, że nowotwory hematologiczne odpowiadają aż za 44,2% wszystkich zachorowań w tej grupie wiekowej.

Rola Krajowego Rejestru Nowotworów

Polski Krajowy Rejestr Nowotworów (KRN) to jeden z najstarszych rejestrów populacyjnych w Europie. Jako główne źródło danych epidemiologicznych w kraju, stanowi wiarygodną bazę dla badań naukowych. Powołany w 2023 roku w strukturach KRN Polski Rejestr Onko-Hematologicznego (PROH) jest logicznym przedłużeniem systemu e-KRN+. Został utworzony, aby zapewnić kompleksowy wgląd w przebieg chorób onko-hematologicznych, uwzględniając dane kliniczne, stosowane terapie oraz wyniki leczenia zgodnie z najwyższymi standardami gromadzenia danych.

Publikacja jest dostępna na stronie Krajowego Rejestru Nowotworów 
https://onkologia.org.pl/sites/default/files/publications/2026-02/biuletyn_2023_proh-finalna_do_druku_nowe.pdf 

Źródło: NIO

6 września na poznańskiej Malcie wystartuje V Rajd Po Zdrowie. Tegoroczna edycja ma rekordową skalę i zgromadziła już niemal 700 uczestników. – „Kolejny raz pokażemy, że niemożliwe nie istnieje” – podkreśla Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita, organizującej wydarzenie. Prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, dodaje: – „Chciałbym, żeby Rajd Po Zdrowie trwał do końca świata i jeszcze jeden dzień dłużej”.

Jeszcze kilka lat temu nikt nie przypuszczał, że pacjenci hematologiczni będą mogli wsiąść na rower i pokonywać kilometry. Dziś to możliwe dzięki odpowiedniemu leczeniu i determinacji. Uczestnicy tegorocznego Rajdu będą mieli do wyboru trasę 5 km wokół Jeziora Maltańskiego lub 20 km przez Poznań. Jednym z pomysłodawców wydarzenia jest Grzegorz Rakowiecki, pacjent, który w 2018 roku przyjechał na chemioterapię rowerem z Borów Tucholskich. – „Tak od słowa do słowa i zapadła decyzja aby rozjechać szpiczaka” – wspomina.

Rajd Po Zdrowie jest czymś więcej niż tylko sportowym wyzwaniem. – „Chcemy dziś pokazać, że dzięki odpowiednio dobranym terapiom wielu pacjentów jest w stanie wrócić do normalnego życia, a nawet robić rzeczy, których nie robili przed chorobą” – mówi Łukasz Rokicki. Prof. Dytfeld dodaje: – „Pomysł rajdu zrodził się, żeby pokazać, że mimo choroby można uczestniczyć w normalnym życiu, tak jak osoby zdrowe. Jazda na rowerze to aktywność wymagająca dobrej kondycji i sprawności. Chcemy pokazać nowym pacjentom, społeczeństwu, ale także płatnikowi, że dobre leczenie szpiczaka ma sens, bo wtedy pacjent ma nie tylko szansę na długie życie, ale też na normalne funkcjonowanie”.

Rajd od lat konsoliduje społeczność chorych, ich rodzin i przyjaciół. – „Pamiętam, jak jeden z pacjentów po przejechaniu trasy powiedział: ‘Dałem radę!’. To pokazuje, jak dużo siły psychicznej daje udział w Rajdzie” – podkreśla prof. Dytfeld. W tym roku uczestnicy przejadą również w szczytnym celu – by wesprzeć leczenie Anny Leoniuk, wieloletniej wolontariuszki Fundacji Carita. – „Mam nadzieję, że dzięki temu będzie mogła mieć podaną terapię CAR-T, która jeszcze w Polsce nie jest refundowana” – mówi Łukasz Rokicki.

Rajd to także święto profilaktyki. Na miejscu znajdzie się Strefa Zdrowia z darmowymi badaniami i konsultacjami: od dermatoskopii po mammografię, badania osteoporozy, pomiary ciśnienia, glukozy czy naukę samobadania piersi. Będą konsultacje hematologiczne, szkolenia z pierwszej pomocy, atrakcje dla dzieci i możliwość zapisania się do bazy dawców szpiku. W stoisku NFZ będzie można wyrobić kartę EKUZ. – „Być może dzięki naszym badaniom uratujemy komuś życie” – zaznacza Rokicki.

Ambasadorami wydarzenia zostali m.in. Czesław Lang, Wojciech Fibak, Mariola Bojarska-Ferenc i Małgorzata Sobańska. – „Aktywność fizyczna pomaga w pokonywaniu problemów, ma bardzo dobry wpływ na psychikę i uczy wytrwałości” – mówi Sobańska.

Organizatorzy zachęcają, by dołączyć nawet w dniu wydarzenia. – „Nawet jeśli ktoś się jeszcze nie zapisał, może przyjść i wziąć udział. To nie tylko Rajd – to prawdziwe święto profilaktyki i zdrowego stylu życia” – podsumowuje Rokicki.

Dwa lata temu Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. św. Jana z Dukli dołączył do grona zaledwie kilkunastu ośrodków w Polsce prowadzących terapię CAR-T – nowatorską, a zarazem jedną z najbardziej wymagających metod leczenia nowotworów układu krwiotwórczego. W czerwcu 2023 roku rozpoczęła się nowa era leczenia wschodniej Polski. Dziś liczba podań przekroczyła trzydzieści, a szpital pracuje nad rozszerzeniem wskazań także na inne nowotwory i choroby autoimmunologiczne.

Terapia CAR-T nie jest kolejną linią leczenia – to zupełnie nowa koncepcja terapeutyczna. Wykorzystuje limfocyty T pacjenta – komórki odpornościowe, które zostają genetycznie zmodyfikowane tak, by rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Jak wyjaśnia dr n. med. Wojciech Legieć, kierujący Oddziałem Hematologii i Transplantacji Szpiku COZL: „Proces leczenia jest wieloetapowy. Od pacjenta pobierane są limfocyty T, które trafiają do wyspecjalizowanego laboratorium genetycznego. Tam wprowadza się do nich gen odpowiedzialny za produkcję receptora CAR – białka umożliwiającego rozpoznawanie komórek nowotworowych”. Zmodyfikowane komórki wracają do ośrodka i są podawane pacjentowi. „Choć procedura odbywa się jednorazowo, komórki CAR-T mogą pozostawać aktywne we krwi przez wiele miesięcy, kontynuując walkę z nowotworem” – dodaje dr Legieć.

Wymagający proces, certyfikowane ośrodki, staranna kwalifikacja – to wszystko sprawia, że dostęp do terapii CAR-T w Polsce wciąż nie jest powszechny. COZL jest jedynym certyfikowanym ośrodkiem w tej części kraju, a jednocześnie miejscem, gdzie program terapii CAR-T rozwija się równolegle w ramach badań klinicznych i świadczeń refundowanych przez NFZ. Pierwszy pacjent leczony był w ramach badania klinicznego z powodu szpiczaka plazmocytowego. Dziś lista wskazań obejmuje chłoniaki oraz ostrą białaczkę limfoblastyczną, a – jak informuje szpital – „trwają starania o włączenie do refundacji również przypadków szpiczaka plazmocytowego”.

Według danych EBMT, do lutego 2025 roku w Europie terapię CAR-T otrzymało ponad 12 500 pacjentów. W skali świata, jak wynika z danych jednego z producentów, liczba ta przekroczyła 28 000. W Polsce od 2019 roku – momentu rejestracji tej metody – do końca kwietnia 2025 r. z terapii skorzystało co najmniej 257 chorych. COZL wnosi swój istotny wkład w tę statystykę. Jak informuje szpital, „od września 2024 roku w COZL zakwalifikowano do terapii CAR-T 16 pacjentów. Czternastu z nich już otrzymało leczenie, a dwóch kolejnych rozpocznie terapię w lipcu 2025 roku”.

Terapia CAR-T nie tylko otwiera nowe możliwości leczenia, ale także wymusza zmianę myślenia o opiece nad pacjentem onkologicznym. „Terapia CAR-T to nie tylko ogromny krok naprzód w leczeniu nowotworów krwi, ale również realna szansa dla pacjentów, u których inne metody zawiodły” – podkreśla dr Legieć. „W naszym ośrodku przykładamy szczególną wagę do kwalifikacji chorych i kompleksowej opieki na każdym etapie terapii”.

Kompleksowość to także dostępność – kwalifikacje odbywają się dwa razy w tygodniu, we wtorki i czwartki o godzinie 13:00. „Pacjenci lub lekarze prowadzący mogą kontaktować się z sekretariatem Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku pod numerem telefonu: 81 454 12 48” – informuje szpital.

Jak zaznacza dyrektor COZL, Piotr Rybak: „Rozwój terapii CAR-T doskonale wpisuje się w misję naszego szpitala. Dążymy do tego, by pacjenci trafiający do naszego ośrodka mieli dostęp do najbardziej zaawansowanych i skutecznych metod leczenia. Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku od lat stanowi jeden z filarów COZL, a program CAR-T potwierdza jego wysoką pozycję w polskiej onkologii”.

Na tym ambicje placówki się nie kończą. Oddział pracuje nad zastosowaniem nowoczesnych terapii komórkowych również poza hematoonkologią – w guzach litych takich jak czerniak, ale też w chorobach autoimmunologicznych, jak toczeń układowy. To kierunek, który może całkowicie odmienić przyszłość leczenia wielu ciężkich chorób. Jak podkreśla szpital, „pacjentów z tego typu schorzeniami jest znacznie więcej niż chorych z nowotworami układu krwiotwórczego”.

CAR-T, jeszcze niedawno uważana za terapię przyszłości, dziś ratuje życie pacjentów, dla których nie było już żadnych opcji. A jeśli dalsze badania przyniosą oczekiwane wyniki, może stać się także przełomem w leczeniu raka płuca, piersi, trzustki, a nawet stwardnienia rozsianego.

Źródło: COZL Fot. COZL

Czy możliwe jest leczenie idealnie dopasowane do konkretnego pacjenta – skuteczne, bezpieczne i bez niepotrzebnych działań ubocznych? Właśnie taką obietnicę niesie teranostyka – podejście łączące diagnostykę i terapię, rozwijające się dynamicznie m.in. w obszarze medycyny nuklearnej. O filozofii leczenia precyzyjnego, jego historii, zastosowaniach klinicznych i przyszłości opowiada prof. Leszek Królicki, krajowy konsultant w dziedzinie medycyny nuklearnej, jeden z najbardziej doświadczonych ekspertów tej dziedziny w Polsce.

Warto zacząć od tego, że na przestrzeni lat podejście do leczenia ulegało zmianom. W XVIII-XIX wieku dominowała „medycyna przy łóżku pacjenta”, kiedy lekarz badał pacjenta i traktował chorego, ale także jego problemy,  jako całość. Upatrywano jednej zasadniczej przyczyny wszystkich chorób i jednego uniwersalnego remedium, które zadziała na wszystkie objawy. Pod koniec XIX i na początku XX wieku pojawiło się pojęcie „medycyny szpitalnej”. W tej filozofii zakładano, że ponieważ człowiek jest zbudowany z poszczególnych narządów, to chory jest określony narząd, a nie cały organizm, dlatego należy skoncentrować wysiłki na leczeniu tylko zmienionego chorobowo narządu. Następnie okazało się, że narządy są zbudowane z tkanek i komórek, a więc to one powinny być celem leczenia. Powstało pojęcie „medycyny molekularnej” czy „medycyny laboratoryjnej”. Stanowiła ona pierwszy przyczynek do medycyny precyzyjnej, ale jednocześnie zatraciła z pola widzenia pacjenta. Prof. N. D. Jewson ubolewał nad tym w swoich artykułach mówiąc, że wywiad lekarski, rozmowa z pacjentem stały się zaledwie dodatkiem do medycyny laboratoryjnej (Jewson, N.D. The disappearance of the sick-man from medical cosmology. 1976, Sociology).

Podejście to było oczywiście skuteczne. Co więcej, pozwoliło na powstanie nowej idei w medycynie – „medycyny opartej na faktach”. Ale medycyna oparta na faktach zakłada, że dana procedura diagnostyczna czy lecznicza powinna być skuteczna u przeważającej liczby chorych – nie wyklucza grupy pacjentów, u których określona procedura spowoduje jedynie powikłania lub nie będzie efektywna. Te ograniczenia medycyny opartej na faktach spowodowały powstanie nowej kosmologii – „medycyny precyzyjnej”. „Medycynę precyzyjną”, w której pacjent jest oceniany indywidualnie, zaczęto przeciwstawiać „medycynie opartej na faktach”, uwzględniającej udokumentowane statystycznie korzyści i populacyjną ocenę prawdopodobieństwa wystąpienia działań niepożądanych lub braku odpowiedzi na terapię. Pod koniec lat 20. XX wieku starano się poszukiwać takich procedur medycznych, które już na etapie diagnostyki pozwalają na ocenę czy dana strategia terapeutyczna będzie u danego pacjenta bezpieczna i efektywna klinicznie. Narodziły się takie dyscypliny jak: metabolomika, genomika, proteomika, radiogenomika (rodzina – „omnics”). I teranostyka – połączenie diagnostyki i terapii. Pierwsze fundusze na rozwój tej nowej idei w medycynie przekazał Barak Obama w 2015 roku.

Jeden z autorów ujął tą procedurę w sposób szczególnie obrazowy – „lecz to, co widzisz i patrz, jak leczysz”. Samo pojęcie zostało sformułowane w 2002 roku przez J. Funkhousera, chociaż filozofia ta była stosowana znacznie wcześniej – zwłaszcza w medycynie nuklearnej. W teranostyce chodzi o to, by najpierw wykazać, że dany lek będzie skuteczny u danego chorego i dopiero wtedy wdrożyć określoną terapię z jego zastosowaniem. Jeżeli na etapie diagnostyki wykażemy, że dana cząsteczka gromadzi się w zmianie patologicznej, będziemy mieli przesłanki ku temu, żeby zakładać, że określony lek o takiej samej lub bardzo zbliżonej strukturze chemicznej rzeczywiście okaże się skuteczny w leczeniu danego chorego.  

Podejście teranostyczne towarzyszy medycynie nuklearnej już od lat 40. XX wieku, kiedy stosowano radioaktywny fosfor ³²P w leczeniu białaczek, stront-89 (⁸⁹Sr) w leczeniu przerzutów do kości, [¹³¹I]I-MIBG w leczeniu pheochromocytoma i neuroblastoma. W każdej z wymienionych procedur wykonywane jest początkowo badanie scyntygraficzne po podaniu swoistego znacznika i dopiero jeśli stwierdza się gromadzenie radiofarmaceutyku w obrębie zmiany chorobowej w odpowiednio dużym stopniu, podawana jest dawka lecznicza – czyli ta sama lub bardzo zbliżona substancja chemiczna, ale znakowana radioizotopem mającym na celu zniszczenie komórek chorobowych (emiterem promieniowania beta lub alfa).

Podejście teranostyczne jest widoczne w różnych dziedzinach medycyny i w różnych jej aspektach, szczególnie w schorzeniach onkologicznych. Klasyczny przykład to weryfikacja wskazań do zastosowania chemioterapeutyku herceptyny. Historycznie wiadomo było, że herceptyna jest skuteczna w leczeniu raka gruczołu piersiowego, ale jedynie u części pacjentek. U około 20% chorych na raka piersi wyniki leczenia z zastosowaniem tego preparatu były rewelacyjne. U pozostałych wyniki były niezadowalające. Można powiedzieć, że stosując tę terapię narażano większość pacjentek na powikłania. Kiedy odkryto, że herceptyna działa na nowotwory, które wykazują obecność receptorów typu HER, można było zawęzić chorych do grupy, która z największym prawdopodobieństwem pozytywnie zareaguje na herceptynę. Obecnie przed zastosowaniem omawianego chemioterapeutyku komórki nowotworowe pobrane w trakcie biopsji są badane pod kątem obecności receptorów typu HER. Trwają prace, by można było wykonać takie badanie in vivo – wiemy, że każdy przerzut nowotworowy może charakteryzować się inną ekspresją układów receptorowych. Pierwsze radiofarmaceutyki, które będą w tym celu stosowane, są obecnie na etapie badań klinicznych. Taka strategia pozwoli na pełne podejście teranostyczne w odniesieniu nie tylko do pojedynczej zmiany nowotworowej, ale do wszystkich przerzutów.

Tak. Bardzo ciekawe są badania nad leczeniem odczynu zapalnego u chorych po zawale serca. Zawał serca (jego martwica) jest pewnego rodzaju wyzwalaczem różnego rodzaju procesów patologicznych w mięśniu sercowym. Martwica staje się dla organizmu ciałem obcym i powoduje reakcje obronne. Prowadzi między innymi do wystąpienia odczynu zapalnego. Odczyn zapalny ograniczony wyłącznie do okolicy martwicy jest typowym procesem, świadczącym o prawidłowym przebiegu gojenia. Jeśli jednak proces zapalny rozszerza się i obejmuje znaczną objętość prawidłowego mięśnia sercowego, staje się już procesem chorobowym, powodującym włóknienie zdrowej części miocardium. W takiej sytuacji włączenie leków przeciwdziałających nadmiernej reakcji zapalnej będzie świetnym przykładem zastosowania idei teranostyki w kardiologii. Istnieją już przesłanki wskazujące, że możliwe będzie dokładne określenie zakresu procesu zapalnego z zastosowaniem metod radioizotopowych. Preparaty działające na tej samej zasadzie teranostycznej można zastosować także między innymi w ocenie schorzeń prowadzących do włóknienia płuc. To tylko wybrane obszary kliniczne, w których metody teranostyczne będą stosowane w codziennej praktyce lekarskiej i będą istotnie wpływały na jakość życia pacjentów oraz ich bliskich.

Oczywiście! Dzięki temu, że już na pierwszym etapie procesu diagnostyczno-terapeutycznego wiemy, dla jakiej grupy chorych dane leczenie będzie właściwe, unikamy podawania nieskutecznego postępowania. Nie tracimy czasu na nieefektywne procedury i nie narażamy chorych na powikłania i ich leczenie. A leczenie powikłań związanych z zastosowaną procedurą medyczną bywa nie tylko czasochłonne, ale i kosztowne. Z drugiej strony pacjenci, których od razu leczymy efektywnie, mają większą szansę na lepsze efekty terapii i lepszą jakość życia. Te aspekty przekładają się na większą aktywność społeczną i zawodową pacjentów. Także – gospodarczą. Nie do przecenienia jest wartość procedur z zakresu medycyny nuklearnej w stosowaniu teranostyki.

Jak wspomniałem, radioizotopowe procedury teranostyczne polegają na stosowaniu w części leczniczej substancji znakowanych radioizotopem emitującym promieniowanie beta lub alfa. Substancja chemiczna jest nośnikiem radioizotopu, ma na celu swoiste połączenie się z komórką chorobową – tak, aby promieniowanie jonizujące emitowane przez radioizotop spowodowało zniszczenie komórek chorobowych. Promieniowanie beta działa na komórki położone w zasięgu dosłownie kilku milimetrów od miejsca emisji, natomiast promieniowanie alfa niszczy kilka/kilkanaście najbliższych komórek. Oceniono, że uszkodzenie komórki patologicznej możliwe jest już po połączeniu się z nią zaledwie 10 cząsteczek radiofarmaceutyku. W przypadku chemioterapeutyku podobny efekt wywołuje dopiero działanie co najmniej 1000 cząsteczek leku na komórkę. Metody radioizotopowe są więc precyzyjne i skuteczne oraz możliwie oszczędzające prawidłowe tkanki.

Jak wspomniałem, filozofia ta jest stosowana w wielu dyscyplinach klinicznych, ale bez wątpienia możemy i powinniśmy stosować ją szerzej. Obecnie stosowane jest leczenie między innymi nowotworów typu neuroblastoma u dzieci z zastosowaniem [¹³¹I]I-MIBG, przerzutów nowotworowych do kości w przebiegu raka prostaty z zastosowaniem Radu-223, guzów neuroendokrynnych z zastosowaniem znakowanych analogów somatostatyny, wybranych schorzeń tarczycy i raka tarczycy z zastosowaniem Jodu-131. Mam nadzieję, że w najbliższym czasie będziemy mogli stosować podobną procedurę w leczeniu rozsianej formy raka prostaty. W tym przypadku stosowany jest szczególny peptyd – PSMA swoiście łączący się z komórkami nowotworowymi raka prostaty: po wykonaniu badania scyntygraficznego z zastosowaniem tego peptydu i wykazaniu, że gromadzi się on w odpowiednio dużym stopniu w zmianach przerzutowych raka, możliwe jest podanie radiofarmaceutyku znakowanego Lutetem-177 w celu terapeutycznym. Duże wieloośrodkowe badanie kliniczne (VISION) wykazało znaczną skuteczność i bezpieczeństwo tej terapii w grupie chorych, u których dotychczasowe formy leczenia (hormonoterapia, chemioterapia) okazały się zawodne. Problem ten jest szczególnie istotny ze względu na dane epidemiologiczne. Rak prostaty jest drugim co do częstości zachorowań nowotworem występującym u mężczyzn. Trwają badania kliniczne nad zastosowaniem idei teranostyki w leczeniu szpiczaków, raka piersi, czerniaka, guzów mózgu, innych schorzeń nowotworowych.

Rozmawiała Marta Sułkowska

Źródło: materiał prasowy

28 maja obchodzimy Światowy Dzień Walki z Nowotworami Krwi (World Blood Cancer Day) – dzień, który ma przypominać o tym, jak podstępne i wciąż mało znane są choroby takie jak białaczki, chłoniaki czy szpiczak mnogi. Liczba diagnoz rośnie, a świadomość społeczeństwa nadal jest niewystarczająca. W Polsce każdego dnia 36 osób słyszy, że choruje na nowotwór krwi – czyli jedna diagnoza co 40 minut. Ten dzień to okazja, by mówić głośno o potrzebie wczesnej diagnostyki, dostępie do leczenia i empatii wobec chorych.

Nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego to grupa chorób, które często rozwijają się podstępnie i bezobjawowo. Zmęczenie, bladość skóry, utrata wagi czy nocne poty to pierwsze objawy, które łatwo zbagatelizować. Niestety, to właśnie one często pojawiają się jako pierwsze symptomy rozwijającej się białaczki, chłoniaka czy szpiczaka.

Według danych za rok 2022, w Polsce z tymi chorobami zmagało się ponad 100 tysięcy osób. Co więcej, w ciągu ostatnich 30 lat liczba zachorowań ponad dwukrotnie wzrosła.

Diagnostyka i leczenie – zmieniają się, ale nie wystarczająco szybko
Dzięki rozwojowi medycyny, dostępności terapii celowanych i immunoterapii, szanse pacjentów na przeżycie są dziś większe niż jeszcze dekadę temu. Jednak jak podkreślają hematolodzy, kluczowe jest wczesne rozpoznanie choroby i szybkie włączenie odpowiedniego leczenia.

Problemem pozostaje także dostępność do najnowszych terapii. W Polsce wciąż wiele nowoczesnych leków nie jest refundowanych lub refundacja obejmuje tylko wąskie grupy pacjentów. Ponadto, nierównomierny dostęp do diagnostyki i specjalistycznych ośrodków sprawia, że leczenie wciąż nie zawsze jest dostępne na czas.

Świadomość ratuje życie
Światowy Dzień Walki z Nowotworami Krwi został ustanowiony po to, aby mówić głośno o tych chorobach i zwiększać społeczną świadomość. Edukacja na temat objawów, znaczenia badań profilaktycznych oraz roli dawstwa komórek macierzystych może realnie przełożyć się na większą liczbę wczesnych diagnoz i większą skuteczność leczenia.

Eksperci przypominają również o znaczeniu banków dawców szpiku – szczególnie w kontekście pacjentów z ostrą białaczką, dla których przeszczep może być jedyną szansą na życie.

Nowotwory krwi to nie tylko medyczne wyzwanie, ale też społeczna odpowiedzialność. Każda godzina zwłoki w rozpoznaniu może zmniejszyć szanse pacjenta. W Światowy Dzień Walki z Nowotworami Krwi warto przypomnieć, że świadomość objawów, szybka diagnostyka i dostęp do nowoczesnych terapii ratują życie. Wspierajmy edukację, dzielmy się wiedzą i nie bójmy się mówić głośno o tych chorobach – również poza datą 28 maja.

Przeciwciała dwuswoiste to nowa kategoria leków, które znajdują szerokie zastosowanie w hematoonkologii. Mogą być wykorzystywane m.in. w leczeniu nowotworów układu chłonnego, np. chłoniaku rozlanym z dużych komórek B czy chłoniaku grudkowym. Z okazji obchodzonego 28 maja Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi, prezentujemy wypowiedzi czołowych polskich ekspertów, którzy opowiadają o tym, czym są przeciwciała bispecyficzne i jakie są możliwości ich stosowania w chłoniakach.

Technologię przeciwciał dwuswoistych przybliżył prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos.

– Terapie z przeciwciałami dwuswoistymi w odniesieniu do chłoniaków, dotyczą chorych po co najmniej 2 liniach leczenia. To są chorzy, którzy często otrzymywali immunochemioterapię, w przypadku chłoniaków agresywnych, w grupie młodszych pacjentów, również przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych. W 3. linii leczenia w przypadku chłoniaków agresywnych mamy dostępność do technologii CAR-T, tu trzeba powiedzieć, że jest to przełom, natomiast technologia CAR-T nie może być u wszystkich zastosowana w przypadku progresji szybko przebiegającej. Kiedy procedury generacji CAR-T trwają 3-4 tygodnie, często nie mamy klinicznie tego okna, jak to mówimy, żeby zastosować optymalne leczenie. Dodatkowo jest ograniczenie w odniesieniu do ośrodków certyfikowanych. My się cieszymy, że ich przybywa, bo jest już ich 10 w Polsce, natomiast w porównaniu z ośrodkami, które leczą chorych na chłoniaki, a to jest 50 ośrodków hematologicznych, często również ośrodki onkologiczne się tym zajmują, widać że zdecydowanie nie jest zabezpieczony ten obszar.

O nowoczesnych możliwościach leczenia chłoniaka rozlanego z dużych komórek B mówi prof. dr hab. n. med. Tomasz Wróbel, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

O tym, w jaki sposób przeciwciała dwuswoiste mogą poprawiać wyniki leczenia chłoniaka grudkowego, opowiada prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii oddziału w Gliwicach.

– Chłoniak grudkowy należy do tak zwanych nowotworów indoletnych, czyli rozwijających się powoli. U wielu pacjentów możemy obserwować, nie musimy spieszyć się z leczeniem. Czasem to trwa kilka lat, czasem choroba sama się cofa, ale zazwyczaj prędzej czy później następuje progresja i to leczenie jest niezbędne.

Wszystkie materiały wideo z wypowiedziami ekspertów dostępne są na kanale YouTube Fundacji Rzecznicy Zdrowia: https://www.youtube.com/@rzecznicyzdrowia

źródło: rzecznicy zdrowia

Rajd Po Zdrowie to inicjatywa Fundacji Carita, która powstała w 2010 roku. Jej założycielka Wiesława Adamiec zachorowała na szpiczaka plazmocytowego i uczyła się, jak można żyć z chorobą. Stała się przykładem dla innych chorych, że to życie może wyglądać całkiem normalnie i nie musi się wiązać z ciągłą rezygnacją z rzeczy, które się lubi. Fundacja powstała z myślą wspierania innych osób, które czują się zagubione po usłyszeniu diagnozy, działa także na rzecz wyrównania szans pacjentów, by każdy mógł mieć dostęp do najnowszych metod leczenia. Robi to m.in. poprzez organizację warsztatów i spotkań edukacyjnych w całej Polsce, a od 2019 roku także z pomocą projektu Rajd Po Zdrowie.

Łukasz Rokicki – prezes Fundacji Carita przekonuje, że ten pomysł ma „budować świadomość związaną z chorobą poprzez stosowanie pozytywnego komunikatu – ukazanie pacjenta jako osoby aktywnej społecznie, sprawnej fizycznie, cieszącej się życiem. Chcemy pokazać, że pacjent hematoonkologiczny to nie jest osoba wykluczona”. Te słowa są ważne także dla Jakuba Bartkowiaka – członka Fundacji, koordynatora wolontariatu, który z Rajdem jest prawie od samego początku i dzięki któremu o tym projekcie usłyszała nie tylko cała Polska, ale i świat.

O Rajdzie Po Zdrowie zrobiło się naprawdę głośno nie tylko w Polsce, ale też na całym świecie w kwietniu 2024 roku, kiedy został on wyróżniony prestiżową nagrodą w konkursie DHL’s Got Heart. Jakub Bartkowiak zgłosił Rajd Po Zdrowie do konkursu, w którym mogą brać udział projekty wolontariackie pracowników. Konkurs jest podzielony na kilka etapów – pierwszym jest etap regionalny, czyli obejmujący Europę. Najpierw odbywają się eliminacje krajowe, które udało się wygrać. Rajd Po Zdrowie reprezentował w konkursie Polskę. Następnie z trzystu projektów, które spłynęły z całej Europy wybrano pięć najlepszych. Co zostało docenione przez jury konkursowe?

„Przede wszystkim pod uwagę brany był projekt realizowany przez organizację, czyli nasz Rajd Po Zdrowie. Druga kwestia, która została doceniona to to, że jestem w Fundacji Carita jednym z koordynatorów, którzy mają kontakt z nowo zdiagnozowanymi pacjentami. Jeżeli jest ktoś, kto dopiero dowiedział się o chorobie, o szpiczaku plazmocytowym, to ma możliwość skontaktowania się z jednym z koordynatorów. Taki pacjent może z nami po prostu szczerze porozmawiać i bardzo często okazuje się, że ta rozmowa uspokaja go, zapoznaje z tym, z czym będzie się mierzył. Po diagnozie, człowiek często jest wystraszony, wyszukuje informacji w internecie, co zwykle nie jest zbyt dobrym pomysłem. Dlatego cenna jest rola koordynatora, do którego można zadzwonić i porozmawiać, a koordynator w naszej Fundacji jest też pacjentem, czyli również mierzy się z chorobą. W czasie rozmowy informuję taką osobę na przykład, jakie zabiegi medyczne mogą go czekać, podpowiadam jak rozmawiać z lekarzem, mówię jakie są dostępne leki lub jakie badania kliniczne są aktualnie prowadzone. Trzecią rzeczą, która wpłynęła na pozytywną ocenę jury był webinar profilaktyczny, który jako Fundacja organizowaliśmy dla pracowników DHL Express, gdzie kilka osób z chorobami nowotworowymi opowiadało o swoich zmaganiach z chorobą. Chcieliśmy pokazać naszym współpracownikom, że jeżeli ktoś zachoruje, to trzeba mu udzielić wsparcia, nie odwracać się od takiej osoby, ale też bardzo mocno zachęcaliśmy do profilaktyki.” – podsumowuje Jakub Bartkowiak.

Polska po raz pierwszy otrzymała to prestiżowe wyróżnienie. Jakub o swoim zwycięstwie dowiedział się na telekonferencji, podczas której zupełnie niespodziewanie szef HR w Europie poinformował go o tym wyróżnieniu, z którym wiązała się podróż do Aten na kilka dni w kwietniu 2024. Na uroczystej gali piątka nagrodzonych (były to projekty z Europy, osobne kategorie to projekty z innych kontynentów) pokrótce zaprezentowała swoją działalność i została doceniona przez międzynarodowe gremium. Jakub wspomina swoje zdenerwowanie i radość:

„Przyznam szczerze, że to wydarzenie przerosło moje oczekiwania. Zwycięska piątka była naprawdę wyróżniona. Każdy z nas wychodził na scenę i udzielał wywiadu, łączyliśmy się z naszymi fundacjami i stowarzyszeniami, aby też mogli, choćby zdalnie, uczestniczyć w gali. Po tym krótkim wywiadzie na scenę weszli członkowie zarządu globalnego i wręczali każdemu z nas czek. Czek, który jest nagrodzeniem fundacji i ma pomóc jej się rozwijać. Czek opiewa na kwotę dwudziestu pięciu tysięcy euro i każda z tych pięciu fundacji otrzymała taką nagrodę. Było to bardzo pozytywne zaskoczenie i na pewno te pieniądze bardzo się przydadzą na rozwijanie działalności Fundacji Carita, która wspiera pacjentów hematoonkologicznych. Cieszę się też, że inni zobaczyli, czym się zajmujemy i może ktoś z tego skorzysta. Nie będziemy spoczywać na laurach, jest jeszcze wiele do zrobienia, a Rajd Po Zdrowie będzie miał kolejne edycje i mam nadzieję, że weźmie w nich udział coraz więcej osób z różnych zakątków świata”.

Działania wolontaryjne Jakuba zostały naprawdę docenione, ale co roku pracownicy firmy DHL Express mają okazję zgłaszać swoje działania i projekty, które tworzą w stowarzyszeniach i fundacjach w najróżniejszych obszarach. Program DHL’s Got Heart wyróżnia i docenia wszystkich pracowników, którzy poświęcają swój wolny czas na działania ważne dla nich samych, ale także dla innych osób. Jak mówi sam Jakub: „uważam, że każdy z pracowników, czy każda z osób, która bierze udział w jakimkolwiek wolontariacie już jest zwycięzcą. Bo to znaczy, że poświęca swój prywatny czas na pomoc innym”.

O wartości tej inicjatywy przekonuje też Tomasz Buraś – prezes DHL Express Polska: „W DHL Express zawsze z radością przyjmujemy inicjatywy naszych pracowników, które wspierają społeczności i przynoszą realną pomoc potrzebującym. W ramach programu DHL’s Got Heart chcemy docenić ich działalność i pokazać, że jako firma jesteśmy nie tylko otwarci na ich pomysły, ale również chętnie je promujemy. Cieszymy się, że możemy wspierać projekty, takie jak Fundacja Carita i Rajd Po Zdrowie, które udowadniają, że choroba nie musi wykluczać z aktywnego trybu życia. Jesteśmy dumni, że wielu pracowników, tak jak Jakub Bartkowiak, aktywnie angażuje się w działalność charytatywną, którą DHL Express tak chętnie wspiera. Potwierdzają tym, że dobroczynność jest wpisana w DNA naszej firmy”.

Siła takich działań, ich widoczność i zewnętrzne docenienie pokazuje, że oddolna praca ma sens, a przede wszystkim pozwala budować społeczność, która może na siebie liczyć, tak jak ta w Fundacji Carita. Dla Jakuba Bartkowiaka, ale i dla innych członków Fundacji ważne jest bowiem, aby: „stworzyć taką, można powiedzieć, małą rodzinę. Jednoczy nas to, z czym się zmagamy i z czym żyjemy, bo trzeba pamiętać, że choruje nie tylko pacjent, ale i rodzina. Chcemy stworzyć przestrzeń do otwartych spotkań, do szczerej rozmowy, żeby pacjenci nie bali się zadać jakichś konkretnych pytań, nie bali się powiedzieć, jakie mają obawy”. A wsparcie, które ta mała rodzina otrzymała od DHL Express, pozwoli jej służyć pomocą innym potrzebującym.

 

 

https://fundacjacarita.pl/

źródło: Fundacja Carita

Dzięki możliwości stosowania nowych terapii nowotwory hematologiczne coraz częściej są możliwe do wyleczenia lub stają się chorobami przewlekłymi, z którymi pacjenci mogą aktywnie żyć. Postęp medycyny jest jednak bardzo szybki, trzeba otwierać się na nowe możliwości leczenia, dające jeszcze większe szanse chorym – podkreślają eksperci podczas debaty na temat hematoonkologii zorganizowanej przez Fundację Carita oraz HematoKoalicję.

– Bardzo cieszymy się z nowych możliwości leczenia, dzięki którym pacjenci mogą żyć, ale też normalnie funkcjonować, być aktywni zawodowo, gdyż nie są one obciążające i nie mają wielu poważnych skutków ubocznych. Dzięki temu, że terapie są dostępne w Polsce, pacjenci nie są „wykluczeni” z życia – zaznacza Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita. Wszystko to stało się możliwe dzięki ogromnemu postępowi medycyny w ostatnich latach, a zwłaszcza hematologii.

– Hematologia jest „pędzącym pociągiem” postępu w medycynie. Jest to efekt  rozwoju nauk podstawowych, dzięki którym możemy bardziej poznać i zrozumieć  patomechanizmy nowotworów krwi, zidentyfikować geny i ich zaburzenia, które z kolei stają się celami terapeutycznymi dla nowoczesnych leków. Kilka przełomowych terapii uzyskało w ostatnich latach rejestrację EMA i, co należy podkreślić: również refundację w Polsce. Mam na myśli chociażby terapię CAR-T, która jest dostępna dla polskich chorych na agresywne chłoniaki B-komórkowe, chłoniaka z komórek płaszcza czy ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B – potwierdza prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

W 2023 r. zostało zrefundowanych w hematologii 28 cząsteczkowskazań oraz wprowadzono 8 zmian w programach lekowych, co oznacza ogromny postęp w dostępie do nowoczesnych terapii dla polskich chorych. – Przykład: dla chorych na chłoniaki zrefundowano 10 nowych cząsteczkowskazań (m.in. CAR-T i ibrutytynib dla chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, tafasytamab z lenalidomidem dla pacjentów z nawrotem chłoniaka rozlanego z dużych komórek B); dla chorych na szpiczaka plazmocytowego zrefundowano 5 cząsteczko-wskazań, schemat Daratumumab-CyBorD w pierwszej linii dla chorych na amyloidozę AL, trzy cząsteczkowskazania dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (ibrutynib lub akalabrutynib w 1. linii leczenia dla chorych wysokiego ryzyka genetycznego oraz akalabrutynib w przypadku choroby opornej lub nawrotowej) – podkreśla prof. Ewa Lech-Marańda.

Postęp w hematologii jest tak duży, że niemal co roku publikowane są nowe rekomendacje i pojawiają się nowe potrzeby refundacyjne. – Śmiało można jednak powiedzieć, że refundacje lekowe, które miały miejsce w ciągu ostatnich 5 lat w Polsce spowodowały, że dostępność do leków dla pacjentów hematologicznych jest bardzo dobra i zgodna z międzynarodowymi standardami, choć oczywiście, jak wspomniałam, są wskazania, w których z uwagi na dynamicznie zmieniające się rekomendacje dostęp do nowoczesnych leków mógłby być jeszcze szerszy – wyjaśnia prof. Ewa Lech-Marańda.

– Dziś w Polsce leczymy zgodnie z międzynarodowymi standardami, sytuacja w hematoonkologii bardzo się poprawiła. Mamy jednak ogromny postęp i dziś już wiemy, że moglibyśmy niektóre grupy pacjentów leczyć lepiej – dodaje prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

 

W żadnej innej chorobie hematoloonkologicznej nie pojawiło się aż tak wiele nowych leków i nowych schematów leczenia jak w szpiczaku plazmocytowym. – Cieszymy się z możliwości leczenia, które zostały udostępnione w Polsce w ostatnich miesiącach. Dzięki przesunięciu lenalidomidu do katalogu chemioterapii może on być znacznie częściej stosowany, m.in. w leczeniu podtrzymującym po przeszczepieniu szpiku. W tym roku pojawiła się też dla pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia autologicznego szpiku możliwość stosowania w pierwszej linii bardzo skutecznego schematu daratumumab, bortezomid, talidomid, deksametazon (Dara-VTd); dla pacjentów nawrotowych i opornych stosowania daratumumabu z lenalidomidem i deksametazonem (DaraRd)  oraz  elotuzumabu z pomalidomidem i deksametazonem (EloPd). U pacjentów wysokiego ryzyka można stosować schemat IRd (iksazomib, lenalidomid, deksametazon) już od drugiej linii, a u pacjentów z chorobami nefrologicznymi schemat  IsaPd (izatuksymab w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem) – wylicza Łukasz Rokicki.

–  Możliwość stosowania lenalidomidu w leczeniu podtrzymującym po przeszczepieniu szpiku to jedna z najważniejszych zmian w ostatnim czasie. Znacznie wydłużył się czas remisji po przeszczepieniu szpiku; bardzo ważne jest też to, że takie leczenie praktycznie nie powoduje poważnych skutków ubocznych – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Pacjenci są zadowoleni ze zmian w programie leczenia szpiczaka, czekają jednak na kolejne uzupełnienia. – Generalnie program jest zbliżony do standardów europejskich, chcielibyśmy jednak, by nasi lekarze mieli jak najwięcej możliwości terapii, bo każdy pacjent jest inny, powinien być inaczej leczony. Im większa możliwość indywidualizacji, tym większa szansa na skuteczność. Pewną bolączką jest to, że w ramach programu lekowego nie możemy stosować leków w pełnym zakresie wskazań rejestracyjnych; początkowo są podawane małym grupom pacjentów, w poszczególnych liniach. Bardzo długo trzeba czekać na zmiany, na rozszerzenie leczonej populacji – dodaje Łukasz Rokicki.

Zgodnie z rekomendacjami międzynarodowych i polskich towarzystw naukowych, na każdym etapie powinno się stosować optymalną terapię. – Szpiczak jest chorobą z wieloma liniami leczenia; zawsze jednak trzeba zrobić wszystko, by pierwsza linia była najskuteczniejsza – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld. Eksperci oczekują na możliwość stosowania w pierwszej linii u pacjentów starszych, z chorobami współistniejącymi, którzy nie kwalifikują się do autoprzeszczepienia szpiku, schematu złożonego z trzech leków: daratumumabu w skojarzeniu z lenalidomidem z deksametazonem (DaraRd). – U pacjentów starszych, którzy otrzymali taki schemat, mediana czasu odpowiedzi na leczenie wynosiła ponad 60 miesięcy, czyli powyżej 5 lat! To znakomite wyniki, dzięki tej terapii można bardzo długo kontrolować szpiczaka, staje się on od razu chorobą przewlekłą – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld. W przypadku pacjentów starszych istotna jest też bardzo dobra tolerancja leczenia, bez poważnych toksyczności. – Schemat DaraRd jest też skuteczny w drugiej, trzeciej i kolejnych liniach; w tym przypadku mediana odpowiedzi wynosiła ponad 40 miesięcy. To dużo, jednak o 20 miesięcy mniej niż w przypadku pierwszej linii. Widać, że jeśli takiego leczenia nie zastosujemy w pierwszej linii, to nie uzyskamy później takich samych efektów. Potencjał tej terapii jest duży, jednak żeby była maksymalnie wykorzystana, powinna ona być zastosowana w pierwszej linii – dodaje dr hab. Dominik Dytfeld.

Z kolei w drugiej linii najbardziej oczekiwanym obecnie schematem jest połączenie daratubumabu z karfilzomibem i deksametazonem. – Większość pacjentów w pierwszej linii jest leczona którymś ze schematów zawierających lenalidomid, dlatego nie możemy go stosować w kolejnej linii. Optymalną terapią byłoby połączenie daratubumabu z karfilzomibem i deksametazonem, czyli terapia trójlekowa zamiast obecnie stosowanej dwulekowej (karfilzomib plus deksametazon). Terapia trójlekowa zmniejsza ryzyko zgonu o 37 proc. i wydłuża medianę czasu wolnego od progresji choroby z 15 do 28 miesięcy – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld.

W szpiczaku szczególnie ważna jest indywidualizacja leczenia. – Problemem jest też to, że nowoczesne leczenie w naszym programie w zasadzie kończy się na czwartej linii. Tymczasem wielu pacjentów z powodzeniem może być leczonych w piątej, szóstej i kolejnych liniach. Niedawno zgłosiła się do nas pacjentka w siódmej linii, niestety nie może dostać optymalnych terapii, gdyż nasz program lekowy jest zawężony – przekonuje Łukasz Rokicki.

Kolejnym problemem jest określenie jeszcze przed rozpoczęciem leczenia ryzyka cytogenetycznego. – Niestety obecnie diagnostyka cytogenetyczna nie jest standardem. Ankieta wśród osób chorujących na szpiczaka wykazała, że tylko połowa respondentów miała wykonane badania cytogenetyczne, a zaledwie u 40% tej grupy wykonano je we właściwym momencie, czyli tuż po diagnozie i przed rozpoczęciem chemioterapii. Dlatego stworzyliśmy stronę cytogenetyczneryzyko.pl, zachęcamy pacjentów do jej odwiedzania, każdy może dowiedzieć się, jak i kiedy takie badania powinny być wykonywane – dodaje Łukasz Rokicki.

– Podczas naszego niedawnego spotkania, pacjenci z chłoniakiem z dużych komórek B (DLBCL) i z chłoniakiem Hogdkina zwracali uwagę na to, jak ważne jest przesuwanie do pierwszej linii najbardziej efektywnych terapii. Dla pacjentów bardzo ważne jest poczucie, że są dobrze zaopiekowani i dobrze leczeni od samego początku, że nie muszą czekać na wznowę, by dostać najlepszą dla nich terapię. Bardzo mnie cieszy trend Ministerstwa Zdrowia przenoszenia najbardziej efektywnych terapii do pierwszych linii – mówi Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe, wchodzącej w skład HematoKoalicji.

Eksperci postulują zmianę w leczeniu pierwszej linii chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) oraz chłoniaka Hodgkina. – To różne nowotwory, ale procesy refundacyjne, które się toczą, są bardzo podobne. W obydwu przypadkach mamy już bardzo efektywne leki: w przypadku DLBCL jest to polatuzumab vedotin, a w przypadku chłoniaka Hodgkina brentuximab vedotin. To immunotoksyny, dodawane do trzonu chemioterapii. Obydwa leki są już dostępne w programach lekowych, jednak dopiero w nawrocie choroby, a wyniki badań jednoznacznie pokazują, że przesunięcie ich do pierwszej linii zwiększyłoby skuteczność. Oznacza to nie tylko wydłużenie czasu do progresji choroby, ale też szansę na wyleczenie. To oczywiste, jak wielką różnicą dla pacjentów jest możliwość wyleczenia, a byłaby to też duża korzyść dla systemu ochrony zdrowia, gdyż pacjenci nie musieliby np. w kolejnych liniach mieć przeszczepienia szpiku czy terapii CAR-T – zaznacza prof. Giannopoulos.

Z pilnych potrzeb eksperci wymieniają też nowe przeciwciało bispecyficzne w drugiej linii leczenia chłoniaka grudkowego (mosunetuzumab). – W chłoniaku grudkowym mamy bardzo skuteczną immunochemioterapię w pierwszej linii. Nowe przeciwciało bispecyficzne jest ważne szczególnie u pacjentów o gorszym rokowaniu. Dla nich szansą jest albo terapia CAR-T (w tym wskazaniu jeszcze Polsce niedostępna) albo właśnie ten lek. Jego przewagą jest to, że można go szybko podać (nie jest potrzebne pobranie limfocytów T, ich modyfikacja i podanie choremu). Lek wykazuje bardzo dużą skuteczność, szczególnie w przypadku oporności i nieskuteczności immunochemioterapii – zaznacza prof. Giannopoulos.

Leczenie PBL w Polsce jest obecnie zgodne z międzynarodowymi standardami, jednak po publikacji wyników nowych badań naukowych pojawiły się nowe wytyczne europejskich i amerykańskich towarzystw naukowych, a w ślad za nimi również polskie wytyczne. – W Polsce mamy dostępne nowe leki, zarówno z grupy inhibitorów kinazy Brutona (BTK) pierwszej i drugiej generacji (ibrutynib, akalabrutynib), jak inhibitory BCL-2 (wenetoklaks w połączeniu z obinutuzumabem), ale tylko dla   pacjentów wysokiego ryzyka oraz z chorobami współistniejącymi. Pozostali nadal otrzymują immunochemioterapię, co nie jest optymalne; chcielibyśmy to zmienić – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

W pierwszej linii brakuje m.in. możliwości stosowania wenetoklaksu w połączeniu z obinutuzumabem w grupie niskiego ryzyka oraz ibrutynibu w połączeniu z wenetoklaksem. – Ibrutynib i wenetoklaks są dostępne w programie lekowym, ale nie w takim połączeniu, które mogłoby w pełni wykorzystać potencjał obydwu leków. Jest to leczenie ograniczone w czasie (do 15 miesięcy), a jednocześnie ma wysoką efektywność. Dużą zaletą jest to, że jest to leczenie doustne – zaznacza prof. Giannopoulos.

Eksperci chcieliby mieć też możliwość stosowania zanubrutynibu (inhibitor BTK drugiej generacji). – Tu wskazania są bardzo szerokie: badania wykazały, że stosowanie go w pierwszej linii jest korzystniejsze od chemioimmunoterapii zarówno w grupie pacjentów z korzystnym rokowaniem, jak w grupie wysokiego ryzyka. Ograniczamy długofalowo narażenie pacjenta na drugie pierwotne nowotwory. Z kolei w drugiej linii wykazano przewagę zanubrutynibu w stosunku do inhibitora BTK pierwszej generacji – wyjaśnia prof. Giannopoulos.

O zmiany w leczeniu PBL apelują też pacjenci. – W Polsce nie stać nas na to, żebyśmy czekali na wznowę i dopiero wtedy leczyli optymalnie. Nieoptymalna terapia oznacza więcej szkód dla pacjenta, dla systemu ochrony zdrowia i w sumie wyższe koszty dla nas wszystkich. Często słyszymy też argumenty, że schematy dwulekowe złożone z nowoczesnych leków są bardzo kosztowne, jednak tak naprawdę te terapie powodują dłuższe okresy remisji, są więc zdecydowanie bardziej opłacalne dla nas wszystkich. O ich wprowadzenie apelujemy – zaznacza Anna Kupiecka.

 

Pacjentów hematologicznych może zabić nie tylko choroba onkologiczna, ale też zwykła infekcja. Nowotwór hematologiczny lub jego leczenie bardzo często powodują znaczne osłabienie układu odpornościowego, przez co pacjenci są bardziej wrażliwi na infekcje i przebiegają one u nich ciężej. – Chorych z nowotworami hematologicznymi COVID-19 dotknął w szczególności; wielu z nich zmarło z tego powodu. Znam też pacjentów, którzy zmarli w wyniku powikłań po grypie. Jedna z moich pacjentek miała z powodu półpaśca odroczoną chemioterapię, przez co doszło do wznowy szpiczaka; niestety, w efekcie zmarła. Inna moja pacjentka chorowała już czterokrotnie na półpaśca, doszło do bardzo ciężkiej neuropatii bólowej w zakresie nerwu kulszowego. Obecnie ma ona szpiczaka pod kontrolą, ale bardzo cierpi z powodu neuropatii. Dlatego zachęcam do szczepień, pacjenci sami też często o nie pytają – mówi dr hab. Dominik Dytfeld. Do szczepień zachęcają też chorych hematoonkologicznych organizacje pacjenckie.

 

 

Możliwości zastosowania nowoczesnego leczenia powodują, że pacjenci nie tylko żyją dłużej, ale też pracują zawodowo, wychowują dzieci, cieszą się wnukami, wyjeżdżają na wakacje, chodzą po górach, jeżdżą na rowerze i… biorą udział w rowerowym rajdzie „Pokonaj szpiczaka”. – Serce rośnie, jak z roku na rok coraz więcej pacjentów bierze udział w rajdzie. W pierwszym wzięło udział ok. 70 osób, w tym roku już ponad 340: to pacjenci, wraz z rodzinami i osobami wspierającymi, także z naszymi wspaniałymi lekarzami. Wielu chorych przejechało dłuższą trasę, czyli 23 km, bez zadyszki i w dobrej formie – podkreśla Łukasz Rokicki.

W tym roku po raz pierwszy w rajdzie wzięli też udział pacjenci z innymi chorobami hematoonkologicznymi, gdyż chcą wspierać się nawzajem. – Coraz częściej szpiczak i inne choroby hematologiczne są chorobami osób, które mogą funkcjonować normalnie, pracować, spędzać czas z rodziną, przyjaciółmi. Coraz lepiej wygrywamy z chorobą, jednak oczywiście warunkiem jest możliwość korzystania z nowoczesnych terapii – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld.

Fundację Carita założyła w 2010 roku Wiesława Adamiec; impulsem była diagnoza szpiczaka, potrzeba wsparcia innych osób chorujących oraz starania o lepsze leczenie. Podstawowym celem Fundacji jest edukacja pacjentów, budowanie świadomości na temat szpiczaka w społeczeństwie oraz wśród pacjentów, prowadzenie działań mających na celu poprawę diagnostyki i leczenia szpiczaka oraz wprowadzanie do Polski najnowszych metod leczenia. Fundacja wspiera pacjentów i ich rodziny. Materiały edukacyjne i informacje o aktualnie prowadzonych działaniach są dostępne na stronie www.fundacjacarita.pl

HematoKoalicja składa się z czterech organizacji pacjenckich, które połączyły siły, by lepiej edukować, wspierać i reprezentować pacjentów hematoonkologicznych, realizować cele w zakresie hematoonkologii  na różnych płaszczyznach: systemowej, medycznej i pacjenckiej. W skład HematoKoalicji wchodzą: Fundacja OnkoCafe , Fundacja Carita, Polskie Amazonki Ruch Społeczny, Fundacja Alivia.

Badanie wydaje się bardzo ciekawe z praktycznego punktu widzenia, ponieważ jego wyniki mogą wpłynąć na sposób leczenia chorych na szpiczaka plazmocytowego. Inspiracją stała się refundacja w Polsce czterolekowego schematu leczenia w pierwszej linii, który obejmuje przeciwciało monoklonalne anty-CD38 (daratumumab) z trzema lekami, czyli bortezomibem, talidomidem i deksametazonem. Rejestracja została dokonana na podstawie badania Cassiopeia, w którym pacjenci otrzymywali 4 cykle schematu DaraVTd, później mieli wykonaną autotransplantację, a następnie otrzymywali dwa cykle konsolidujące terapii czterolekowej. Wyniki tego badania pokazały bardzo wysoki odsetek całkowitych remisji, nawet na głębszym poziomie, czyli negatywizacji minimalnej choroby resztkowej.

W dotychczasowej praktyce klinicznej stosowano słabsze leczenie pierwszej linii (składające się z trzech leków), konsolidację za pomocą autotransplantacji, a następnie leczenie podtrzymujące za pomocą lenalidomidu. Pacjenci przyjmowali ten lek często przez długie lata, do czasu progresji lub nietolerancji. Problem jednak polega na tym, że przewlekłe stosowanie lenalidomidu może powodować toksyczność hematologiczną, jak również – przez to, że jest on lekiem immunomodulującym – może indukować drugie nowotwory. Nawet do 12% pacjentów w dłuższej obserwacji może mieć drugi nowotwór. Leczenie podtrzymujące lenalidomidem było właściwym postępowaniem, kiedy leczenie pierwszej linii było słabsze; podawanie przewlekłe lenalidomidu pozwalało trzymać w ryzach szpiczaka. Natomiast teraz mamy w pierwszej linii cztery leki, uzyskujemy bardzo dobre odpowiedzi, dlatego zasadne jest pytanie, czy pacjenci w ogóle potrzebują leczenia podtrzymującego. Może się okazać, że nie jest to konieczne.

Po to, żeby odpowiedzieć na to pytanie, stworzyliśmy projekt randomizowanego badania klinicznego, niekomercyjnego, do którego będziemy włączać pacjentów, którzy uzyskują głęboką odpowiedź po schemacie: daratumumab, bortezomib, talidomid, deksametazon (DVTd), po autoprzeszczepie i dwóch cyklach konsolidujących. Badanie Cassiopeia pokazało, że ponad 60% pacjentów uzyskiwało negatywizację minimalnej choroby resztkowej.

Tak, badanie jest skierowane do grupy pacjentów z najlepszą odpowiedzią po nowym leczeniu, które obecnie jest refundowane przez NFZ. Pacjenci z negatywną chorobą resztkową będą randomizowani do dwóch grup. Pierwsza będzie przyjmowała lenalidomid w leczeniu podtrzymującym, a druga grupa –  nie. Będziemy u tych pacjentów monitorować okresowo minimalną chorobę resztkową i zwracać uwagę, czy pacjenci przyjmujący lenalidomid odnoszą z tego korzyść, czy czas utrzymywania się minimalnej choroby resztkowej jest dłuższy, czy nie.

Jest to badanie typu noninferiority (nie mniejszej skuteczności): chcemy wykazać, że pacjenci, którzy nie otrzymają leczenia podtrzymującego, będą mieli taki sam czas do progresji. Mamy nadzieję, że pozwoli to nam udowodnić, że skuteczne leczenie pierwszej linii powoduje, że pacjenci nie będą wymagać kontynuacji terapii przewlekłej lenalidomidem. Jeśli badanie powiedzie się, to „uwolnimy” pacjentów od leczenia podtrzymującego.

Tak, a ponadto zmniejszamy w ten sposób ryzyko powikłań, takich jak cytopenia, niedokrwistość, niski poziom leukocytów czy pojawienie się drugiego nowotworu. Lenalidomid to dobry lek, znany od lat, stosowany w leczeniu podtrzymującym, jednak zawsze terapia ograniczona w czasie jest lepsza niż terapia ciągła.

Byłaby jeszcze jedna korzyść z niestosowania lenalidomidu w leczeniu podtrzymującym: nawet jeśli pacjent będzie miał po dłuższym czasie wznowę choroby, to zapewne będzie możliwe zastosowanie lenalidomidu w kolejnej linii. Lenalidomid jest skutecznym lekiem w terapii szpiczaka plazmocytowego, niestety gdy wystąpi na niego odporność, to pacjenci mają złe rokowanie, nawet przy nowych terapiach. Zaletą naszego badania jest to, że gdy udowodnimy, że pacjenci nie muszą przyjmować lenalidomidu w leczeniu podtrzymującym, to w przypadku progresji będzie można go zastosować w skojarzeniu z innymi lekami w kolejnej linii. Leczenie będzie więc prawdopodobnie skuteczniejsze niż gdyby pacjent był lekooporny, gdyż brał wcześniej lenalidomid w leczeniu podtrzymującym.

Planujemy włączyć ok. 160 pacjentów, ponieważ będzie randomizacja 1:1, czyli jedna grupa będzie otrzymywać leczenie podtrzymujące, a druga nie. Czas rekrutacji będzie wynosił 2 lata, a czas obserwacji – 3 lata, wraz z monitorowaniem minimalnej choroby resztkowej.

Opierając się na dotychczasowych publikacjach i analizie statystycznej zakładamy, że odsetek konwersji do dodatniej choroby resztkowej na poziomie 7% w ramieniu eksperymentalnym i 5% w ramieniu kontrolnym w czasie 3 lat od randomizacji. W badaniu Cassiopiea w 2-3 letniej obserwacji nawroty występowały rzadko. Terapia czterolekowa jest naprawdę skuteczna.

Dokładnie. Chodzi o to, że pacjent nie będzie oporny na poprzednio stosowaną terapię. Nigdy nie wiemy, czy lepiej zastosować leczenie podtrzymujące, czy przerwać terapię po głębokiej remisji i zastosować leczenie, gdy choroba nawróci. Gdy kontynuujemy leczenie aż do momentu progresji, to mamy do czynienia z klonem opornym i dany lek, stosowany w podtrzymywaniu, już na chorego nie działa. Zwykle mamy wtedy chorobę trudniejszą do leczenia.

Teoretycznie tak. Na razie to tylko hipoteza, są jednak pewne przesłanki mówiące o tym, że w przypadku pacjenta opornego na lenalidomid, rokowanie jest gorsze. Nasi pacjenci, jeśli nie będą przyjmować lenalidomidu w podtrzymywaniu, to w przypadku nawrotu nie byliby oporni. Leczenie w kolejnej linii powinno być skuteczniejsze, tak więc długofalowo taka strategia powinna przynieść pacjentowi korzyść w postaci wydłużenia całkowitego przeżycia.

Nie; planujemy przeprowadzenie badania z innymi ośrodkami, m.in. z kliniką prof. Jana Zauchy (Gdański Uniwersytet Medyczny), z Instytutem Hematologii i Transfuzjologii (prof. Ewa Lech-Marańda) oraz z Kliniką Hematologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego (prof. Grzegorz Helbig).

Dopiero niedawno dowiedzieliśmy się o wynikach konkursu. Teraz trzeba podpisać umowę, przygotować protokół, zarejestrować badanie. Przypuszczam, że potrwa to kilka miesięcy.

Bardzo się cieszymy, że projekt zyskał uznanie recenzentów. Już wcześniej dyskutowaliśmy w środowisku hematologów, jak wykorzystać zalety nowoczesnego schematu leczenia pierwszej linii, który obecnie jest dostępny w Polsce. Myślę, że to badanie będzie służyło jak najlepszemu wykorzystaniu nowych schematów leczenia dla naszych pacjentów.

Nas też to bardzo cieszy. W tej chwili terapia czterolekowa jest standardem, a wyniki napawają optymizmem. Najprawdopodobniej dzięki temu, że mamy bardzo skuteczne leczenie w pierwszej linii, to wielu naszych pacjentów nie będzie wymagało przewlekłej terapii i nie będzie mieć szybkiej wznowy. Będą żyli dłużej.

Lipcowa lista leków refundowanych wprowadza zmiany w schemacie leczenia refundowanego raka piersi. To jeden z głównych obszarów działalności Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej, która od lat prowadzi szereg działań edukacyjnych i świadomościowych, do aktywności organizacji należy również dialog z Ministerstwem Zdrowia w sprawie niezbędnych zmian w dostępie do nowoczesnego leczenia. Od lipca pacjentki będą miały możliwość otrzymania długo oczekiwanej immunoterapii pembrolizumabem w potrójnie ujemnym raku piersi oraz tukatynibem w HER2 dodatnim raku piersi. 

Ponadto nowe obwieszczenie przyniosło dobre informacje dla pacjentów hematoonkologicznych z chorobami rzadkimi, takimi jak: amyloidoza łańcuchów lekkich, makroglobulinemia Waldenströma oraz szpiczak plazmocytowy. 

Resort zdrowia opublikował informację podsumowującą dotychczasowe działania w zakresie polityki lekowej. Wzrasta liczba pozytywnych decyzji refundacyjnych, wprowadzane są zmiany w programach lekowych. Publiczne wypowiedzi przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia wskazują na intensyfikację prac w dostępności leczenia systemowego nowotworów ginekologicznych. To dziedzina, w której obserwuje się znaczny wzrost zachorowalności oraz śmiertelności pacjentek w Polsce. Eksperci oraz pacjenci apelują o ujednolicenie ścieżek postępowania oraz podjęcie działań edukacyjnych dla chorych, a także dla personelu.

W kontekście nowelizacji schematu leczenia refundowanego wskazuje się na korzyści związane z zapewnieniem odpowiedniego leczenia – immunoterapii dostarlimabem w przypadku zaawansowanego i nawrotowego raka endometrium. 

Kolejnym obszarem, w którym Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej dostrzega konieczność zmian jest rak płuca, który nadal stanowi najczęstszą przyczynę zgonów nowotworowych.

W tym kontekście niezbędne wydaje się podjęcie niezwłocznych działań na rzecz szybkiego wykrywania tego nowotworu. Jest to szczególnie istotne dla możliwości zastosowania wczesnych interwencji i poprawy efektów leczenia. Pacjentom obecnie brakuje też dostępu do leczenia uzupełniającego w przypadku operacyjnego raka płuc oraz dla dorosłych chorych z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca.

źródło: Fundacja OnkoCafe

30 marca obchodzimy Światowy Dzień Walki ze Szpiczakiem. To idealny moment by przyjrzeć się tej wymagającej indywidualnego podejścia do pacjenta chorobie onkologicznej. Rozwój medycyny i dostępności do nowoczesnych terapii powoduje, że szpiczak plazmocytowy staje się chorobą przewlekłą, ale jednocześnie nie można zapominać, że jest wciąż chorobą nieuleczalną i niejednorodną. W przypadku jego leczenia nie mówimy jedynie o poprawie jakości życie pacjenta, ale o jego wydłużeniu. Stąd potrzeba dostępu do pełnego wachlarza terapii o różnym mechanizmie działania, które pozwolą pacjentowi na udział w tym maratonie.

– Rozwój medycyny i wprowadzanie nowych terapii do kolejnych linii leczenia istotnie wpłynęły na życie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym – aktualnie mówimy o kilkunastu latach życia, a nie o kilku, jak to miało miejsce jeszcze 20 lat temu. Dodatkowo zmienił się też sposób podawania terapii, który odbywa się w warunkach ambulatoryjnych. Obecnym problemem w leczeniu szpiczaka plazmocytowego jest narastająca oporność lekowa, szczególnie na podstawowe leki takie jak bortezomib i lenalidomid – wyjaśnia dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. – Dobór terapii dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym powinien być jak najbardziej zindywidualizowany i dostosowany do potrzeb pacjenta z uwagi na charakter choroby. Dlatego ważny jest dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii lekowych i schematów leczenia nie tylko w pierwszej linii, ale też w kolejnych liniach leczenia – dodaje.

Zazwyczaj w onkologii najważniejsze jest pierwsze leczenie, które bardzo często zmierza do radykalnego usunięcia zmiany nowotworowej. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą niejednorodną, wymagającą indywidualnego podejścia i szerokiego wachlarza terapii o różnym mechanizmie działania, ponieważ zmienia się w trakcie chorowania.

– Szpiczak plazmocytowy jest chorobą unikalną, dlatego powinniśmy trochę inaczej podejść do pacjentów zmagających się z tą chorobą. W terapii szpiczaka nie będzie pojedynczego leku, który wyleczy tę chorobę. Nie będzie jednej terapii, która pozwoli na uzyskanie długotrwałej kontroli. Jej przebieg będzie nawrotowy. Liczymy na to, że dzięki odpowiedniemu leczeniu, każdy z etapów, zanim dojdzie do nawrotu, będzie optymalizowany. Innymi słowy – wydłużenie życia chorych na szpiczaka jest ściśle związane z każdym z etapów leczenia, czyli z najlepszym i najskuteczniejszym leczeniem w pierwszej linii, leczeniem pierwszego nawrotu, drugiego nawrotu itd. – zwraca uwagę prof. dr hab. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

– Od samego początku musimy zakładać, że pacjent, który będzie leczony nawet najskuteczniejszą terapią w ramach 1. i 2. linii, z czasem będzie musiał otrzymać inną terapię z uwagi na narastającą oporność i nawrotowość choroby. I właśnie to odróżnia go od innych nowotworów. W założeniu można mówić, że jest to choroba przewlekła, gdzie wymagana jest sekwencyjność leczenia. To implikuje konieczność wprowadzania nowych terapii, które będą zaspokajały potrzeby tej opornej choroby na kolejnych liniach – czyli po 2. linii powinna być 3. linia, po 3. linii 4 linia itd., tak by zapewnić jak najdłuższe życie pacjentom z tą chorobą. Obecnie wyzwaniem w leczeniu szpiczaka są pacjenci z problemem narastającej oporności na leczenie substancjami stosowanymi w początkowych etapach leczenia takich jak lenalidomid i bortezomib, które są stosowane w większości schematach trójlekowych. Co powoduje, że pacjenci zdiagnozowani po 2018 r. i z powikłaniami nerkowymi mają ograniczone możliwości dalszego leczenia. Wszystkie terapie trójlekowe dostępne aktualnie w programie lekowym zawierają bortezomib lub lenalidomid. Spośród pacjentów, których ja leczę to jest około 60–70% chorych – wyjaśnia dr Dominik Dytfeld. – Program lekowy relatywnie zapewnia dobre terapie dla pacjentów we wczesnych fazach oporności. Niestety po 3. linii, gdzie mamy do czynienia z pacjentami w tej bardziej zaawansowanej fazie choroby, dostęp do nowoczesnych terapii jest znacznie ograniczony. Brakuje takich terapii jak np. izatuksymabu z pomalidomidem, izatuksymabu z karfilzomibem i deksametazonem, daratumumabu z karfilzomibem i deksametazonem – dodaje dr Dominik Dytfeld.

– Nie możemy zapominać o tej grupie pacjentów, która została zdiagnozowana przed 2018 rokiem i otrzymywała mniej skuteczne leczenie powodujące, że remisje choroby były znacznie krótsze. Nowy program lekowy, który wszedł w życie w 2019 roku nie jest dla nich dostępny, ponieważ są to pacjenci, którzy znajdują się w czwartej i kolejnych liniach leczenia muszą leczyć się starszymi schematami – tłumaczy Łukasz Rokicki. – Chcielibyśmy, aby lekarze mogli patrzeć na każdy przypadek pacjenta w zindywidualizowany sposób – dodaje prezes Fundacji Carita.

Wszystkie aktualne wytyczne zarówno polskich, europejskich jak i amerykańskich towarzystw naukowych oraz ekspertów rekomendują stosowanie schematów wielolekowych u pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, szczególnie w przypadku chorych po 3 linii leczenia.

– Terapie złożone zwiększają prawdopodobieństwo i siłę odpowiedzi na leczenie. I mamy na to dowody naukowe o największym poziomie wiarygodności, czyli badania randomizowane trzeciej fazy, które pokazują, że np. dodanie trzeciego leku do karfilzomibu z deksametazonem zwiększa skuteczność leczenia dwukrotnie. Kombinacje terapii o różnym mechanizmie działania, zapewniają holistyczne podejście do leczenia, które jest konieczne z uwagi na charakter i złożoność szpiczaka plazmocytowego. Terapie skojarzone i wielowskazaniowe stają się standardem leczenia zgodnie z polskimi jak i światowymi wytycznymi – zwraca uwagę prof. Krzysztof Giannopoulos. – W przypadku pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym niezbędne jest odrębne podejście do konstrukcji programu lekowego. Tu należy stosować szeroki wachlarz terapeutyczny, kombinacje różnych leków, gdyż jak pokazuje praktyka kliniczna są one dużo skuteczniejsze od monoterapii. Należy wypracować taki mechanizm, który pozwoli na dostęp pacjentów do terapii kombinowanych. Działanie to spowoduje, że wcześniejsze lata leczenia i sukcesy związane z leczeniem pacjentów – a co się z tym wiąże koszty poprzednich terapii – nie zostaną zmarnowane – dodaje profesor.

– Od ponad 10 lat Fundacja Carita prowadzi działalność edukacyjną zarówno wśród pacjentów jak i ogółu społeczeństwa. Buduje świadomość na temat szpiczaka plazmocytowego i wczesnej diagnostyki a także inicjujemy i wspieramy działania mające na celu zwiększenie dostępu polskich pacjentów do nowoczesnych metod leczenia szpiczaka – wyjaśnia prezes Fundacji Carita. –  Aktualnie mamy falę pacjentów lekoopornych i z powikłaniami nefrologicznymi, którzy przychodzą do nas i pytają się o to co mogą jeszcze zrobić i jakie mają dalsze perspektywy leczenia. My wiemy, że są nowe możliwości leczenia – niestety jeszcze niedostępne w Polsce. Badania kliniczne regularnie pokazują, jak terapie skojarzone zmieniają życie osób żyjących z rakiem. Inne kraje m.in. Czechy czy Słowenia, podążają już tą ścieżką, dzięki czemu pacjenci mogą żyć ze szpiczakiem wiele lat, a sama choroba staje się chorobą przewlekłą. Mamy nadzieję, że ta sytuacja niebawem ulegnie zmianie także u nas i z ulgą będziemy mogli wskazać pacjentom nowe ścieżki leczenia. Dostęp do szerokiego wachlarza terapii w przypadku leczenia szpiczaka jest konieczny – chcielibyśmy mieć takie same możliwości jak pacjenci mieszkający w innych krajach Unii Europejskich, żeby wspólnie rozjechać szpiczaka plazmocytowego – dodaje.

30 marca obchodzimy Światowy Dzień Walki ze Szpiczakiem. To idealny moment by przyjrzeć się tej wymagającej indywidualnego podejścia do pacjenta chorobie onkologicznej. Rozwój medycyny i dostępności do nowoczesnych terapii powoduje, że szpiczak plazmocytowy staje się chorobą przewlekłą, ale jednocześnie nie można zapominać, że jest wciąż chorobą nieuleczalną i niejednorodną. W przypadku jego leczenia nie mówimy jedynie o poprawie jakości życie pacjenta, ale o jego wydłużeniu. Stąd potrzeba dostępu do pełnego wachlarza terapii o różnym mechanizmie działania, które pozwolą pacjentowi na udział w tym maratonie.

– Rozwój medycyny i wprowadzanie nowych terapii do kolejnych linii leczenia istotnie wpłynęły na życie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym – aktualnie mówimy o kilkunastu latach życia, a nie o kilku, jak to miało miejsce jeszcze 20 lat temu. Dodatkowo zmienił się też sposób podawania terapii, który odbywa się w warunkach ambulatoryjnych. Obecnym problemem w leczeniu szpiczaka plazmocytowego jest narastająca oporność lekowa, szczególnie na podstawowe leki takie jak bortezomib i lenalidomid – wyjaśnia dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. – Dobór terapii dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym powinien być jak najbardziej zindywidualizowany i dostosowany do potrzeb pacjenta z uwagi na charakter choroby. Dlatego ważny jest dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii lekowych i schematów leczenia nie tylko w pierwszej linii, ale też w kolejnych liniach leczenia – dodaje.

Zazwyczaj w onkologii najważniejsze jest pierwsze leczenie, które bardzo często zmierza do radykalnego usunięcia zmiany nowotworowej. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą niejednorodną, wymagającą indywidualnego podejścia i szerokiego wachlarza terapii o różnym mechanizmie działania, ponieważ zmienia się w trakcie chorowania.

– Szpiczak plazmocytowy jest chorobą unikalną, dlatego powinniśmy trochę inaczej podejść do pacjentów zmagających się z tą chorobą. W terapii szpiczaka nie będzie pojedynczego leku, który wyleczy tę chorobę. Nie będzie jednej terapii, która pozwoli na uzyskanie długotrwałej kontroli. Jej przebieg będzie nawrotowy. Liczymy na to, że dzięki odpowiedniemu leczeniu, każdy z etapów, zanim dojdzie do nawrotu, będzie optymalizowany. Innymi słowy – wydłużenie życia chorych na szpiczaka jest ściśle związane z każdym z etapów leczenia, czyli z najlepszym i najskuteczniejszym leczeniem w pierwszej linii, leczeniem pierwszego nawrotu, drugiego nawrotu itd. – zwraca uwagę prof. dr hab. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

– Od samego początku musimy zakładać, że pacjent, który będzie leczony nawet najskuteczniejszą terapią w ramach 1. i 2. linii, z czasem będzie musiał otrzymać inną terapię z uwagi na narastającą oporność i nawrotowość choroby. I właśnie to odróżnia go od innych nowotworów. W założeniu można mówić, że jest to choroba przewlekła, gdzie wymagana jest sekwencyjność leczenia. To implikuje konieczność wprowadzania nowych terapii, które będą zaspokajały potrzeby tej opornej choroby na kolejnych liniach – czyli po 2. linii powinna być 3. linia, po 3. linii 4 linia itd., tak by zapewnić jak najdłuższe życie pacjentom z tą chorobą. Obecnie wyzwaniem w leczeniu szpiczaka są pacjenci z problemem narastającej oporności na leczenie substancjami stosowanymi w początkowych etapach leczenia takich jak lenalidomid i bortezomib, które są stosowane w większości schematach trójlekowych. Co powoduje, że pacjenci zdiagnozowani po 2018 r. i z powikłaniami nerkowymi mają ograniczone możliwości dalszego leczenia. Wszystkie terapie trójlekowe dostępne aktualnie w programie lekowym zawierają bortezomib lub lenalidomid. Spośród pacjentów, których ja leczę to jest około 60–70% chorych – wyjaśnia dr Dominik Dytfeld. – Program lekowy relatywnie zapewnia dobre terapie dla pacjentów we wczesnych fazach oporności. Niestety po 3. linii, gdzie mamy do czynienia z pacjentami w tej bardziej zaawansowanej fazie choroby, dostęp do nowoczesnych terapii jest znacznie ograniczony. Brakuje takich terapii jak np. izatuksymabu z pomalidomidem, izatuksymabu z karfilzomibem i deksametazonem, daratumumabu z karfilzomibem i deksametazonem – dodaje dr Dominik Dytfeld.

– Nie możemy zapominać o tej grupie pacjentów, która została zdiagnozowana przed 2018 rokiem i otrzymywała mniej skuteczne leczenie powodujące, że remisje choroby były znacznie krótsze. Nowy program lekowy, który wszedł w życie w 2019 roku nie jest dla nich dostępny, ponieważ są to pacjenci, którzy znajdują się w czwartej i kolejnych liniach leczenia muszą leczyć się starszymi schematami – tłumaczy Łukasz Rokicki. – Chcielibyśmy, aby lekarze mogli patrzeć na każdy przypadek pacjenta w zindywidualizowany sposób – dodaje prezes Fundacji Carita.

Wszystkie aktualne wytyczne zarówno polskich, europejskich jak i amerykańskich towarzystw naukowych oraz ekspertów rekomendują stosowanie schematów wielolekowych u pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, szczególnie w przypadku chorych po 3 linii leczenia.

– Terapie złożone zwiększają prawdopodobieństwo i siłę odpowiedzi na leczenie. I mamy na to dowody naukowe o największym poziomie wiarygodności, czyli badania randomizowane trzeciej fazy, które pokazują, że np. dodanie trzeciego leku do karfilzomibu z deksametazonem zwiększa skuteczność leczenia dwukrotnie. Kombinacje terapii o różnym mechanizmie działania, zapewniają holistyczne podejście do leczenia, które jest konieczne z uwagi na charakter i złożoność szpiczaka plazmocytowego. Terapie skojarzone i wielowskazaniowe stają się standardem leczenia zgodnie z polskimi jak i światowymi wytycznymi – zwraca uwagę prof. Krzysztof Giannopoulos. – W przypadku pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym niezbędne jest odrębne podejście do konstrukcji programu lekowego. Tu należy stosować szeroki wachlarz terapeutyczny, kombinacje różnych leków, gdyż jak pokazuje praktyka kliniczna są one dużo skuteczniejsze od monoterapii. Należy wypracować taki mechanizm, który pozwoli na dostęp pacjentów do terapii kombinowanych. Działanie to spowoduje, że wcześniejsze lata leczenia i sukcesy związane z leczeniem pacjentów – a co się z tym wiąże koszty poprzednich terapii – nie zostaną zmarnowane – dodaje profesor.

– Od ponad 10 lat Fundacja Carita prowadzi działalność edukacyjną zarówno wśród pacjentów jak i ogółu społeczeństwa. Buduje świadomość na temat szpiczaka plazmocytowego i wczesnej diagnostyki a także inicjujemy i wspieramy działania mające na celu zwiększenie dostępu polskich pacjentów do nowoczesnych metod leczenia szpiczaka – wyjaśnia prezes Fundacji Carita. –  Aktualnie mamy falę pacjentów lekoopornych i z powikłaniami nefrologicznymi, którzy przychodzą do nas i pytają się o to co mogą jeszcze zrobić i jakie mają dalsze perspektywy leczenia. My wiemy, że są nowe możliwości leczenia – niestety jeszcze niedostępne w Polsce. Badania kliniczne regularnie pokazują, jak terapie skojarzone zmieniają życie osób żyjących z rakiem. Inne kraje m.in. Czechy czy Słowenia, podążają już tą ścieżką, dzięki czemu pacjenci mogą żyć ze szpiczakiem wiele lat, a sama choroba staje się chorobą przewlekłą. Mamy nadzieję, że ta sytuacja niebawem ulegnie zmianie także u nas i z ulgą będziemy mogli wskazać pacjentom nowe ścieżki leczenia. Dostęp do szerokiego wachlarza terapii w przypadku leczenia szpiczaka jest konieczny – chcielibyśmy mieć takie same możliwości jak pacjenci mieszkający w innych krajach Unii Europejskich, żeby wspólnie rozjechać szpiczaka plazmocytowego – dodaje.