Medicalpress
Konferencja „SM – i co z tego?” jest dziś największym w Polsce wydarzeniem skierowanym do osób ze stwardnieniem rozsianym i ich bliskich, a jednocześnie największym tego typu wydarzeniem pacjenckim w całym polskim systemie ochrony zdrowia. Od siedmiu lat tworzy przestrzeń do zdobywania rzetelnej wiedzy oraz do wzajemnego poznania się i wymiany doświadczeń pomiędzy uczestnikami.
W tegorocznej edycji po raz kolejny pobito rekord liczby uczestników i po raz pierwszy przekroczono barierę 1 tys. osób. Wśród blisko 80 ekspertów znalazło się m.in. aż 30 lekarzy neurologów oraz lekarze innych specjalizacji (m.in. psychiatra, urolog, ginekolog, seksuolog), a także psychologowie, fizjoterapeuci, dietetycy oraz przedstawiciele instytucji, takich jak ZUS czy Agencja Badań Medycznych. W wydarzeniu uczestniczyli eksperci z wielu ośrodków zajmujących się SM z całej Polski.

Ze względu na rosnącą skalę wydarzenia, konferencja po raz pierwszy odbyła się w 2 lokalizacjach. Po raz kolejny było to Europejskie Centrum Solidarności w Gdańsku, ale część aktywności była realizowana również w położonym obok Muzeum Sali BHP. W programie znalazło się blisko 150 aktywności prowadzonych równolegle w 13 salach. Tegoroczna edycja potwierdziła, jak duża jest potrzeba takiego formatu. Przez dwa dni uczestnicy mogli brać udział m.in. w wykładach, warsztatach tematycznych, sesjach pytań i odpowiedzi oraz indywidualnych dyżurach specjalistów.

– Dziś diagnoza stwardnienia rozsianego oznacza zupełnie inne perspektywy niż jeszcze kilkanaście lat temu, ale pacjent nadal musi odnaleźć się w dużej liczbie informacji, zaleceń i decyzji dotyczących dalszego życia z chorobą. Nie chodzi tylko o leczenie, ale też o pracę, rodzinę, aktywność, plany na przyszłość i codzienne funkcjonowanie. Chcemy, żeby osoby z SM mają miejsce, w którym mogą uporządkować wiedzę, zadać własne pytania i lepiej zrozumieć, co diagnoza oznacza w ich konkretnej sytuacji – mówi Monika Łada, prezeska Fundacji StwardnienieRozsiane.info, organizatora konferencji.

„SM – i co z tego?” nie jest klasyczną konferencją medyczną. To interdyscyplinarne spotkanie, w którym wiedza naukowa łączy się z codziennym doświadczeniem osób z SM. Uczestnicy mogą nie tylko wysłuchać wystąpień specjalistów, ale także zadać im pytania bezpośrednio w ramach różnych zaplanowanych form aktywności.
– Od początku zależało nam na tym, żeby „SM – i co z tego?” nie było wydarzeniem, na którym pacjent tylko słucha kolejnych wykładów. Stwardnienie rozsiane bywa nazywane chorobą o tysiącu twarzy, a potrzeby edukacyjne osób z SM także są bardzo różne. Zależą m.in. od momentu po diagnozie, sytuacji życiowej, planów i doświadczeń z leczeniem. Dlatego program jest tak różnorodny i realizowany równolegle w 13 salach, żeby każdy uczestnik mógł ułożyć własną ścieżkę udziału i wybrać te wykłady, warsztaty, sesje pytań i odpowiedzi czy dyżury ekspertów, które najlepiej odpowiadają jego aktualnym potrzebom – dodaje Monika Łada, prezeska Fundacji.

Organizatorem konferencji „SM – i co z tego?” jest Fundacja StwardnienieRozsiane.info, która od lat prowadzi działania edukacyjne skierowane do osób z SM i ich bliskich. Partnerem merytorycznym konferencji od pierwszej edycji jest Klinika Neurologii Dorosłych Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku. Prof. dr hab. n. med. Bartosz Karaszewski, ordynator kliniki i krajowy konsultant w dziedzinie neurologii, jest liderem ekspercko-programowego wymiaru konferencji.

– To wydarzenie świetnie eksponuję skalę potrzeb, jakie istnieją dziś w obszarze edukacji pacjentów ze stwardnieniem rozsianym w zakresie koordynacji wielodyscyplinarnej opieki – zauważa prof. Bartosz Karaszewski. – Stwardnienie rozsiane jest jedną z tych chorób, dla których określenie „rewolucja terapeutyczna” jest adekwatne. Potrafimy wydłużyć czas aktywnego funkcjonowania pacjenta z SM o kilkanaście, dwadzieścia, a nawet więcej lat. Cykliczna edukacja setek pacjentów i ich bliskich najpewniej powiększają jeszcze efekt leczenia modyfikującego przebieg choroby – dodaje prof. Karaszewski.

Tegorocznej konferencji po raz pierwszy towarzyszył także Dzień Ekspercki, skierowany do osób pracujących lub planujących pracować z pacjentami ze stwardnieniem rozsianym. W jego programie znalazły się m.in. debaty o potrzebach i kierunkach rozwoju systemu leczenia SM w Polsce, prezentacja raportu „Dobre praktyki w organizacji opieki nad pacjentami z SM” oraz spotkania warsztatowe poświęcone różnym aspektom opieki.

Kolejna konferencja „SM – i co z tego?” odbędzie się w maju 2027 r., ponownie w Gdańsku.

Źródło: inf pras

Stwardnienie rozsiane kojarzy się głównie z chorobą osób dorosłych, tymczasem w Polsce żyje kilkaset dzieci i nastolatków z tą diagnozą. U młodych pacjentów SM jest bardziej aktywne niż u większości dorosłych, ale ich układ nerwowy ma większe zdolności regeneracyjne, a odpowiednio wcześnie wdrożone leczenie może znacząco spowolnić rozwój choroby. Problemem pozostaje jednak ograniczony dostęp do nowoczesnych, wysoko skutecznych terapii. O wyzwaniach związanych z leczeniem pediatrycznego stwardnienia rozsianego, postawach młodych pacjentów wobec choroby oraz koniecznych zmianach systemowych mówi prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn, neurolog dziecięcy, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Wieku Rozwojowego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.
Pani Profesor, jak często w Polsce diagnozuje się stwardnienie rozsiane u dzieci i młodzieży? Ilu młodych pacjentów dotyczy ta choroba?

Stwardnienie rozsiane u osób poniżej 18. roku życia jest chorobą rzadką. Na świecie szacuje się, że dotyczy około 30 tys. dzieci i młodzieży, co stanowi niewielki odsetek wszystkich chorych na SM, których globalnie jest to około 2,8 miliona. Badania wskazują, że od 2,5 do 7% pacjentów chorych na SM ma pierwsze objawy przed ukończeniem 18. roku życia. W Polsce, pod kierunkiem prof. Waldemara Broli, przeprowadziliśmy analizę epidemiologiczną, na podstawie  danych z 2019 roku. Z danych Narodowego Funduszu Zdrowia wynikało, że na dzień 31 grudnia 2019 r. zarejestrowanych było 424 dzieci i nastolatków z rozpoznaniem SM (podczas gdy dorosłych pacjentów było ponad 44 tys.). Najwięcej dzieci z SM było w województwie mazowieckim, co najprawdopodobniej wynikało z faktu, że w tym województwie jest najwięcej ośrodków lecących stwardnienie rozsiane u dzieci. Chorobowość pediatrycznego SM – czyli POMS (Pediatric Onset Multiple Sclerosis) – wynosiła wówczas 5,19 na 100 tys. dzieci i młodzieży. Zapadalność w latach 2010–2019 oscylowała wokół 0,5 przypadku na 100 tys. rocznie.

Średni wiek, w którym rozpoznajemy stwardnienie rozsiane u dzieci to niecałe 16 lat, ale rozpiętość jest tutaj bardzo duża – od 4.do 18. roku życia. Co ciekawe, czas od wystąpienia pierwszych objawów do rozpoznania wynosił średnio 7 miesięcy (rozpiętość od 0 do 62 miesięcy, a więc nawet ponad 5 lat!). Zaobserwowaliśmy, że w populacji przed okresem dojrzewania równie często chorują dziewczynki i chłopcy, natomiast po okresie dojrzewania – zdecydowanie częściej dziewczynki.

Jaki jest najczęstszy przebieg stwardnienia rozsianego u dzieci i młodzieży?

Zdecydowanie dominuje postać rzutowo-remisyjna, która dotyczy około 96% młodych pacjentów. Postacie pierwotnie postępujące są w tej grupie wyjątkowo rzadkie; jeżeli w ogóle się pojawiają, powinny skłaniać do bardzo pogłębionej diagnostyki różnicowej i poszukiwania innych jednostek chorobowych. Generalnie u dzieci, zwłaszcza przed 12. rokiem życia, jesteśmy zobligowani do mocno rozbudowanej diagnostyki różnicowej i musimy wykluczyć m.in. zespoły endokrynologiczne, mitochondrialne, genetycznie uwarunkowane choroby metaboliczne, choroby infekcyjne, naczyniowe oraz inne niż SM choroby demielinizacyjne, np. MOGAD.

U około jednej trzeciej dzieci ze stwardnieniem rozsianym początek choroby jest wieloobjawowy. Najczęściej są to zaburzenia widzenia, ale obserwujemy także objawy ruchowe, czuciowe czy móżdżkowe.

Wiemy, że u dzieci rzuty występują częściej niż u dorosłych, ale objawy zwykle szybciej ustępują. Z czego to wynika?

To prawda, roczny wskaźnik rzutów u dzieci jest wyższy niż u dorosłych – badania amerykańskie wskazują, że bez podjęcia leczenia nawet 40% dzieci doświadcza kolejnego rzutu w ciągu pierwszego roku od diagnozy, a 60% w ciągu dwóch lat. U dzieci większa jest też tzw. aktywność rezonansowa SM, to oznacza więcej zmian zapalnych w ośrodkowym układzie nerwowym. Wynika to z tego, że u dzieci i młodzieży dominują mechanizmy zapalne, natomiast procesy neurozwyrodnieniowe, które są typowe dla dorosłych pacjentów, pojawiają się znacznie później. Warto jednak wiedzieć, że młody układ nerwowy ma znacznie większe zdolności kompensacyjne i regeneracyjne, dlatego nawet ciężkie rzuty często ustępują szybko i niemal całkowicie po wdrożeniu leczenia przeciwzapalnego. Młodzi pacjenci reagują też bardzo dobrze na leczenie przewlekłe, modyfikujące przebieg, dzięki czemu dziś możemy hamować także u nich aktywność rzutową i rezonansową choroby, jak również postęp niepełnosprawności. W przypadku dzieci, podobnie jak u pacjentów dorosłych, kluczowe jest jak najwcześniejsze i jak najskuteczniejsze leczenie – po to, aby maksymalnie opóźnić postęp SM.

Z jakimi postawami wobec choroby i terapii spotyka się Pani najczęściej u młodzieży? Czy bunt jest dużym problemem?

Paradoksalnie – w naszej klinice nie obserwujemy silnego buntu u naszych młodych pacjentów. Być może dlatego, że bardzo uważnie prowadzimy z nimi rozmowy. Nie mówimy im od razu pierwszego dnia: „to choroba na całe życie”. Dajemy im czas, rozmawiamy etapami, włączamy w te rozmowy rodziców i psychologa. Młodzi pacjenci są bardzo świadomi i chętnie angażują się w proces leczenia, zwłaszcza gdy mają poczucie współdecydowania.

Jak dziś wygląda leczenie dzieci i młodzieży z SM w Polsce?

Działamy w ramach programu lekowego B.29, który niestety nadal ma poważne ograniczenia wiekowe. Do 10. roku życia możemy stosować interferony i octan glatirameru. Od 10. roku życia – teriflunomid lub fingolimod, a od 12. roku życia fumaran dimetylu oraz w drugiej linii leczenia natalizumab. Pozostałe terapie, w tym terapie wysoko skuteczne HET, są zarejestrowane dopiero od 18. roku życia, co bywa bardzo frustrujące, zwłaszcza gdy pacjentowi niewiele brakuje do osiemnastki, a choroba jest bardzo aktywna.

Czy badania kliniczne zmieniają sytuację tych pacjentów?

Zdecydowanie tak. W kilku ośrodkach w Polsce prowadzimy badania kliniczne z zastosowaniem nowoczesnych, wysoko skutecznych terapii u młodzieży. Aktualnie nasz ośrodek uczestniczy w badaniu klinicznym z okrelizumabem, czyli lekiem podawanym raz na pół roku dożylnie. Młodzi pacjenci bardzo chętnie biorą udział w tym badaniu, a wyniki są obiecujące. Dlatego liczymy, że wkrótce okrelizumab będzie dostępny rutynowo również dla dzieci i młodzieży.

Dlaczego forma podawania leczenia jest tak ważna u młodych pacjentów?

Młody człowiek nie chce czuć się chory, a codzienne przyjmowanie leku przypomina o chorobie. Terapie podawane rzadziej – na przykład raz na pół roku – są dla pacjentów znacznie bardziej akceptowalne. Ponadto nastolatek, który musi codziennie pamiętać o tabletce, po prostu może zapominać o jej zażyciu. A nieregularność leczenia oznacza większą aktywność choroby, więcej rzutów i szybszy postęp zmian w ośrodkowym układzie nerwowym. Dlatego sposób podania leku ma ogromne znaczenie – zarówno dla skuteczności terapii, jak i dla jakości życia pacjentów.

Jakie zmiany w systemie opieki nad dziećmi i młodzieżą z SM uważa Pani dziś za najpilniejsze?

Przede wszystkim lepszy i wcześniejszy dostęp do terapii o wysokiej skuteczności. Musimy odejść od starego, nieaktualnego już paradygmatu, że dzieci powinny otrzymywać łagodniej działające leki. Druga bardzo istotna kwestia to edukacja – zwłaszcza dotycząca szczepień. Szczepienia są bezpieczne, konieczne, nie osłabiają skuteczności leczenia i nie wywołują SM. Musimy o tym jasno mówić zarówno rodzicom, jak i pacjentom. Jako Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych opublikowaliśmy w ubiegłym roku kompleksowe rekomendacje dotyczące szczepień w chorobach neurologicznych u dzieci, na które można się powoływać w takich rozmowach. I wreszcie – niezbędna jest poprawa dostępu do profesjonalnego wsparcia psychologicznego, które jest nieodłącznym elementem leczenia choroby przewlekłej u młodego człowieka.

Źródło: Komunikat Prasowy

Pierwszy na świecie biologiczny biorównoważny natalizumab opracowany od podstaw w Polsce przez naukowców z Rezon Bio (marka Polpharma Biologics) trafi do pacjentów w kraju. Biorównoważny natalizumab należy do grupy leków biologicznych. Najbardziej zaawansowanych produktów współczesnej medycyny. Ich opracowanie wymaga lat pracy, specjalistycznej wiedzy z zakresu biologii komórkowej i inżynierii białek, a także ogromnych nakładów finansowych. To obszar, w którym sukces odnoszą tylko nieliczne firmy na świecie.
 
Leki biologiczne są obecnie postrzegane jako terapia dająca szansę na wyleczenie lub zahamowanie chorób, które opierają się tradycyjnym lekom. Ich opracowanie i produkcja jest jednak skomplikowana i wymaga wielu lat zaawansowanych prac badawczo-rozwojowych, wyspecjalizowanej kadry biotechnologicznej, ale również rozbudowanej infrastruktury.   
 
– Biorównoważny natalizumab to już drugie skomercjalizowane przeciwciało monoklonalne, które powstaje w naszych laboratoriach. Od początku istnienia Polpharma Biologics, działającej od niedawna pod marką Rezon Bio, pokonujemy kolejne bariery i udowadniamy, że Polska może wyróżnić się również w obszarze tak wysokospecjalistycznych usług, jak produkcja leków biologicznych. Naszą misją, wpisaną w strategię zrównoważonego rozwoju, jest poszerzanie dostępu do nowoczesnych terapii, więc czujemy wyjątkową satysfakcję, że możemy przyczynić się do poprawy sytuacji pacjentów w Polsce. Rozpoczynając nowy rozdział w historii naszej firmy jako Organizacja Kontraktowego Rozwoju i Produkcji.  [z ang. CDMO, Contract Development and Manufacturing organization] poprzez naszych klientów będziemy mogli jeszcze bardziej zwiększać ten pozytywny wpływ – mówi dr Adriana Kiędzierska-Mencfeld, CEO Rezon Bio.
 
Precyzyjne działanie leków biologicznych  
 
Leki biologiczne regulują naturalne procesy zachodzące w organizmie. Nazwa „biologiczne” zwraca uwagę na sposób ich wytwarzania – leki te powstają w żywych strukturach. Obecnie są to najczęściej bakterie oraz linie komórkowe hodowane w laboratorium. Skuteczność leków biologicznych polega na ich precyzji. Potrafią dokładnie dopasować się do cząsteczki, która jest źródłem choroby.
 
Polska od lat umacnia swoją pozycję w obszarze produkcji leków biologicznych, również na komercyjną skalę. W kraju przybywa ekspertów, którzy mogą zdobywać doświadczenie zawodowe na miarę światowych firm bez potrzeby wyjazdu za granicę. Krajowa specjalizacja biotechnologiczna i dalszy wzrost tego dynamicznie rozwijającego się sektora otwiera nowe możliwości. Z jednej strony pacjenci zyskują dostęp do nowoczesnych i dostępnych cenowo opcji leczenia, z drugiej tworzymy nowe miejsca pracy i pozwalamy rozwijać się kolejnym pokoleniom biotechnologów.
 
– Biorównoważny natalizumab to efekt ponad dziesięciu lat pracy naszego zespołu. Dlatego tak bardzo cieszy nas informacja, że jest on dostępny w kraju. Nie byłoby to możliwe, gdyby nie determinacja i zaangażowanie naszych naukowców, biotechnologów, osób odpowiedzialnych za badania kliniczne, ekspertów od rejestracji oraz partnerów biznesowych. Kiedy zaczynaliśmy pracę nad biorównoważnym natalizumabem ten sektor w Polsce praktycznie nie istniał, mieliśmy problem z zebraniem odpowiedniego zespołu. Mimo wszystko udało się i w gdańskim ośrodku powstało pierwsze polskie przeciwciało monoklonalne będące substancją aktywną leku zaakceptowanego m.in. przez EMA i FDA – komentuje dr Rafał Derlacz, Dyrektor Innowacji w Rezon Bio, który od początku kierował pracami nad  biorównoważnym natalizumabem.

 
źródło: Rezon Bio
Od 1 lipca 2025 r. zacznie obowiązywać nowa, rekordowa lista leków refundowanych. Ministerstwo Zdrowia zapowiada objęcie refundacją aż 41 nowych wskazań – 18 terapii onkologicznych, w tym 7 w chorobach rzadkich i 23 terapie w chorobach nieonkologicznych – 5 w chorobach rzadkich.
Lipiec przyniesie ważne zmiany w dostępie do leczenia – zarówno dla pacjentów onkologicznych, jak i tych cierpiących na choroby rzadkie czy przewlekłe. Jak wynika z zapowiedzi resortu zdrowia, na nowej liście refundacyjnej znajdzie się łącznie 101 cząsteczkowskazań – 41 z nich to wskazania onkologiczne i 60 nieonkologicznych.
 
Na szczególną uwagę zasługuje refundacja bardzo mocno oczekiwana przez środowisko onkologów i kobiety z rakiem piersi leku trastuzumab derukstekan, który będzie refundowany w leczeniu chorych z nieoperacyjnym lub przerzutowym rakiem piersi, z niską ekspresją HER2, po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia przeciwnowotworowego. To istotna decyzja, oczekiwana przez środowiska pacjenckie i kliniczne.

Po raz pierwszy na liście pojawiły się także terapie dla pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym, pęcherza moczowego oraz we wczesnym stadium raka płuca – dając realne szanse na wyleczenie.

Wśród nowych decyzji refundacyjnych w obszarze onkologii znalazło się m.in. objęcie finansowaniem ripretynibu – terapii przeznaczonej dla dorosłych pacjentów z pierwotnym, zaawansowanym lub nawrotowym nowotworem podścieliskowym przewodu pokarmowego (GIST).

Rozszerzeniu uległy także wskazania dla pembrolizumabu. Od 1 lipca lek ten będzie mógł być stosowany:

Refundacją objęto również nowe wskazanie dla ozymertynibu – będzie on dostępny jako leczenie pierwszej linii w połączeniu z chemioterapią u chorych na miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego NDRP z mutacją EGFR.

W przypadku erdafitynibu refundacja została rozszerzona na leczenie drugiej i trzeciej linii u pacjentów z miejscowo zaawansowanym rakiem urotelialnym.

Na liście znalazła się również nowa opcja terapeutyczna z użyciem niwolumabu – lek będzie refundowany w terapii pierwszej linii raka urotelialnego w skojarzeniu z cisplatyną i gemcytabiną.

Luspatercept uzyskał rozszerzoną refundację u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi i niedokrwistością wymagającą transfuzji – zarówno jako terapia pierwszego rzutu, jak i dla chorych bez syderoblastów pierścieniowatych w drugiej linii leczenia.

Do grona refundowanych opcji terapeutycznych dołączyły również bosutynib i nilotynib – obydwa z rozszerzeniem wskazania na leczenie pierwszego rzutu u dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej i wysokim ryzykiem według skali ELTS.

Jeśli chodzi o dazatynib, złożono wnioski o jego refundację w dwóch wskazaniach pediatrycznych:

Kolejnym lekiem, który znalazł się na liście, jest nab-paklitaksel – refundowany zarówno w monoterapii przerzutowego raka piersi, jak i w leczeniu pierwszej linii niedrobnokomórkowego raka płuca w połączeniu z karboplatyną.

Ważnym dodatkiem do listy jest także ramucyrumab, który będzie dostępny w leczeniu monoterapeutycznym nieoperacyjnego, przerzutowego lub miejscowo zaawansowanego raka wątrobowokomórkowego.

Natomiast regorafenib został dopuszczony do refundacji w dwóch lokalizacjach nowotworowych:

Od lipca 2025 roku refundacją objęte zostaną również nowe terapie stosowane w leczeniu schorzeń nieonkologicznych, w tym wielu o charakterze rzadkim lub ciężkim przewlekłym przebiegu.

Wśród nich znalazł się omaweloksolon – pierwsza zarejestrowana opcja terapeutyczna w leczeniu ataksji Friedreicha. Jak podkreślił wiceminister Marek Kos, to długo oczekiwany lek przez środowisko neurologiczne i samych pacjentów.

Nową refundacją zostanie objęty także maraliksybat – lek stosowany u pacjentów z zespołem Alagille’a w leczeniu świądu towarzyszącego cholestazie u dzieci już od 2. miesiąca życia.

W zakresie innych ważnych terapii refundowanych od lipca znalazły się:

Rozszerzeniu ulegnie również dostępność terapii z użyciem okrelizumabu – refundacją objęto podskórną postać leku, stosowaną w leczeniu pierwszej linii RRSM.

Wśród nowo refundowanych preparatów znalazła się także druga immunoglobulina podskórna, przeznaczona dla pacjentów z przewlekłą zapalną demielinizacyjną polineuropatią (CIDP).

Dodatkowo na liście znalazł się eptynezumab – monoklonalne przeciwciało wykorzystywane jako terapia drugiej linii profilaktyki przewlekłej migreny.

„Z rozszerzenia wskazań refundacyjnych dostępnych w aptece terapii nieonkologicznych skorzystają m.in. pacjenci z cukrzycą typu 2., przewlekłą niewydolnością serca i przewlekłą chorobą nerek. To ważne zmiany nie tylko dla setek tysięcy, ale może już nawet miliona osób” – wylicza wiceminister Kos.

Jak zaznaczył wiceminister Marek Kos, od 1 lipca refundacją zostanie objęta długo wyczekiwana epinefryna w dwóch wersjach: EpiPen Junior i EpiPen Senior. Leki te będą stosowane w leczeniu nagłych, ciężkich reakcji alergicznych – m.in. po użądleniach owadów, a także w przypadku anafilaksji idiopatycznej lub wywołanej wysiłkiem fizycznym.

W zakresie refundacji aptecznej przewidziano również inne istotne zmiany:

Wiceminister Kos zwrócił szczególną uwagę na decyzję dotyczącą empagliflozyny, która zyska trzy nowe wskazania refundacyjne:

  1. dla pacjentów z cukrzycą typu 2, stosujących co najmniej jeden lek hipoglikemizujący, z hemoglobiną glikowaną ≥ 7 oraz bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym (dotychczas wymagane były dwa leki i HbA1c ≥ 7,5),

  2. w leczeniu pacjentów z przewlekłą niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową lewej komory,

  3. u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek, poprzez obniżenie kryterium filtracji kłębuszkowej (eGFR).

Wśród kolejnych nowości refundacyjnych w aptekach znalazły się m.in.:

Ponadto w wykazie refundacyjnym znalazło się nowe wskazanie dla rywaroksabanu w dawce 2,5 mg – będzie on mógł być stosowany w profilaktyce zdarzeń zakrzepowych związanych z miażdżycą.

Nowe opcje pojawiły się także w zakresie leczenia nadciśnienia – refundacją objęto dwa preparaty złożone:

Celem Ministerstwa Zdrowia jest systematyczne skracanie czasu procedowania wniosków o refundację. Liczba dni aktywnego procedowania wniosku od 2022 do 2025 r. (do lipca) spadła z 479 do 229 dni. „Procedowanie po naszej stronie wniosków refundacyjnych mocno przyspieszyło i chcemy, żeby te okresy były jeszcze krótsze” – podkreślał wiceminister Kos.

Projekt obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, który wejdzie w życie 1 lipca 2025 r.

Źródło: Ministerstwo Zdrowia
Foto: Ministerstwo Zdrowia

Stwardnienie rozsiane to jedno z najbardziej złożonych i nieprzewidywalnych schorzeń neurologicznych, z którym mierzy się coraz większa liczba młodych dorosłych w Polsce. Choć diagnoza często budzi lęk, nie musi oznaczać wyroku. Kluczowe okazuje się szybkie rozpoznanie choroby, dostęp do nowoczesnych terapii i odpowiednie wsparcie – nie tylko medyczne, ale też psychologiczne i społeczne. W naszym artykule pokazujemy, że z SM można prowadzić aktywne, satysfakcjonujące życie – pod warunkiem, że pacjent wie, „co dalej”.
Stwardnienie rozsiane to diagnoza, która wywraca życie do góry nogami. Ale nie musi go zatrzymywać, zwłaszcza w obecnych czasach, gdy dostępne są wysoko skuteczne terapie modyfikujące przebieg tej choroby.Monika Łada, założycielka Fundacji StwardnienieRozsiane.info i organizatorka największej konferencji pacjenckiej w Polsce, opowiada, dlaczego warto wziąć udział w wydarzeniu „SM – i co z tego?”, które odbędzie się już 24–25 maja w Europejskim Centrum Solidarności w Gdańsku. To spotkanie pełne wiedzy, wsparcia i nadziei – nie tylko dla osób z SM, ale też ich bliskich.

Pod koniec maja odbędzie się szósta edycja konferencji „SM – i co z tego?”. Czy może Pani powiedzieć, dlaczego to wydarzenie jest tak wyjątkowe?

Monika Łada: To największa w Polsce konferencja dla osób ze stwardnieniem rozsianym i ich bliskich. Ale tak naprawdę to coś znacznie więcej niż tylko konferencja. To dwa dni spotkań, rozmów. Szansa na zdobycie najnowszej wiedzy i wsparcia – okazja do tego, żeby poczuć, że z SM naprawdę nie jest się samemu. W jednym miejscu gromadzimy ponad 70 ekspertów z wielu dziedzin: neurologów, lekarzy innych specjalności, psychologów, dietetyków, fizjoterapeutów i wiele innych osób, które znają SM z różnych perspektyw – także tej osobistej. W tym roku po raz pierwszy uruchamiamy aż 12 równoległych sal po to, by każdy mógł wybrać z bogatego programu wydarzenia to, co go najbardziej interesuje. Partnerem merytorycznym wydarzenia jest – jak co roku – Klinika Neurologii Dorosłych Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku.

Co nowego czeka uczestników w tegorocznej edycji?

Monika Łada: Przede wszystkim mamy zupełnie nowy program! Oprócz tematów, które są z nami od pierwszej edycji – jak leczenie, rehabilitacja, dieta, zdrowie psychiczne czy życie codzienne, praca, ciąża i rodzicielstwo z SM – pojawią się również nowe wątki tematyczne, np. rzadkie choroby ośrodkowego układu nerwowego pokrewne do SM, takie jak NMOSD i MOGAD. Po raz drugi podejmiemy też temat stwardnienia rozsianego u dzieci i młodzieży. Wiemy, jak ważne jest uwzględnienie także problematyki dotyczącej tych grup.
Niezwykle ważnym i interesującym tematem, który podejmiemy podczas tegorocznej konferencji, są nowe możliwości terapeutyczne w SM. Jednocześnie nie będziemy unikać tematów trudnych – takich jak bariery systemowe. Podczas konferencji będziemy mówić o tym, co pacjent może zrobić w sytuacji, gdy na nie napotyka i gdzie szukać pomocy.
W porównaniu z edycją zeszłoroczną, w tym roku będzie więcej warsztatów, sesji Q&A oraz indywidualnych dyżurów eksperckich – tak, aby uczestnicy mogli nie tylko posłuchać, ale też zadawać nurtujące ich pytania i uzyskać konkretne wsparcie. Ponieważ program tegorocznej konferencji został przygotowany całkowicie od nowa, to nawet osoby, które brały udział w poprzednich edycjach, mogą być pewne, że i tym razem czeka na nich coś wartościowego i świeżego.

Dla kogo przeznaczona jest konferencja?

Monika Łada: Dla wszystkich! Zarówno dla osób ze stwardnieniem rozsianym, jak i ich bliskich – partnerów, rodziców, dzieci, przyjaciół. Bo SM to doświadczenie, które nigdy nie dotyczy tylko jednej osoby. Zapraszamy też osoby zainteresowane tematyką NMOSD i MOGAD. Udział w wydarzeniu jest bezpłatny, ale konieczna jest wcześniejsza rejestracja – na stronie www.SMicoztego.pl

U Pani diagnozę stwardnienia rozsianego postawiono 13 lat temu. Jak dziś patrzy Pani na ten moment?

Monika Łada: Na początku byłam przerażona –  wydawało mi się, że diagnoza przekreśla wszystkie moje plany. Ale dziś, po trzynastu latach i z perspektywy działalności Fundacji, widzę ten moment przede wszystkim jako sygnał problemów systemowych. Byłam zagubiona, brakowało mi podstawowej wiedzy o tym, czym jest SM. Nikt nie zapytał, czy potrzebuję wsparcia psychologicznego. A potwierdzenie diagnozy usłyszałam na szpitalnym korytarzu – dopiero wtedy, gdy sama zapytałam lekarza, czy to SM.
Podobne historie słyszałam od setek osób. Dlatego dziś jako fundacja kładziemy duży nacisk na edukację pacjentów – bo brak informacji pogłębia niepokój i dezorientację. Równocześnie angażujemy się w działania systemowe, by diagnoza stwardnienia rozsianego była początkiem procesu realnego wsparcia, a nie serią przypadkowych zdarzeń zależnych od szczęścia i miejsca zamieszkania.

Co powiedziałaby Pani osobom, które właśnie usłyszały diagnozę stwardnienia rozsianego?

Monika Łada: Diagnoza stwardnienia rozsianego to moment, który potrafi wywrócić życie do góry nogami. Dlatego zawsze zachęcam, by jak najszybciej zacząć zadawać pytania, poszukiwać rzetelnych informacji i weryfikować źródła. Wiedza daje większe poczucie wpływu, pomaga podejmować świadome decyzje i chroni przed dezinformacją.
Dziś pacjenci w Polsce mają dostęp do nowoczesnych, skutecznych terapii – co szczególnie ważne, są one w pełni refundowane.

Choć system ochrony zdrowia nadal wymaga zmian, wachlarz dostępnych opcji leczenia jest szeroki.

Warto też korzystać z takich przestrzeni jak konferencja „SM – i co z tego?”. To miejsce, gdzie można zdobyć aktualną wiedzę, zadać pytania lekarzom i innym specjalistom, a także lepiej zrozumieć, jak mądrze poruszać się w systemie.
Współczesna medycyna oferuje osobom chorującym na stwardnienie rozsiane coraz więcej możliwości leczenia, które znacząco opóźniają postęp choroby i poprawiają jakość życia. Jednak równie ważne jak farmakoterapia są edukacja, opieka interdyscyplinarna oraz wsparcie emocjonalne i społeczne. Stwardnienie rozsiane nie musi oznaczać rezygnacji z planów i ambicji – to choroba, z którą można nauczyć się żyć. Naszym zadaniem – jako społeczeństwa, lekarzy i decydentów – jest tworzenie takiego systemu, który tę naukę ułatwi.

6. Ogólnopolska Konferencja „SM – i co z tego?” odbędzie się w weekend 24–25 maja 2025 roku w Europejskim Centrum Solidarności w Gdańsku.
Rejestracja: www.SMicoztego.pl lub https://app.evenea.pl/event/SMicoztego2025
Więcej informacji o wydarzeniu na profilu Fundacji StwardnienieRozsiane.info: https://www.facebook.com/StwardnienieRozsiane.info
Zapraszamy też do obejrzenia krótkiego filmu z zeszłorocznej edycji konferencji: https://www.youtube.com/watch?v=lVxni-KOUh8
Stwardnienie rozsiane (SM) to jedna z częstszych chorób neurologicznych – w Polsce dotyczy około 50 tys. osób, a co roku diagnozowane są kolejne 1-2 tysiące pacjentów. Choć dla wielu jest to diagnoza brzmiąca jak wyrok, to dzięki postępowi w medycynie stwardnienie rozsiane staje się chorobą, z którą można normalnie żyć – pracować, podróżować, planować przyszłość. 
Kluczowa jest wczesna diagnoza oraz szybki dostęp do skutecznego leczenia. I tu pojawia się problem: mimo istnienia nowoczesnych terapii i programu lekowego, w którym terapie te są refundowane, pacjenci wciąż napotykają na bariery w dostępie do leczenia. Główne przeszkody to niedofinansowanie oddziałów neurologicznych, niedoszacowane wartości kontraktów, zbyt niskie środki na obsługę programów lekowych oraz braki kadrowe.

O postępach w leczeniu stwardnienia rozsianego, realnych efektach programu lekowego, ale też o palących problemach systemowych, które mogą zagrozić dalszemu rozwojowi neurologii mówi prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

 
Pani Profesor, 30 maja obchodzimy Światowy Dzień Stwardnienia Rozsianego. Jakie znaczenie ma ten dzień dla środowiska medycznego i dla pacjentów?

Prof. Alina Kułakowska: To bardzo ważna data w kalendarzu neurologicznym – nie tylko symbolicznie, ale i praktycznie. To moment, w którym szczególnie głośno mówimy o potrzebach i wyzwaniach, z jakimi mierzą się osoby żyjące ze stwardnieniem rozsianym oraz specjaliści zajmujący się ich leczeniem. Stwardnienie rozsiane to najczęstsza – niezwiązana z urazami – przyczyna trwałej niepełnosprawności u osób młodych, do 45. roku życia. Szacuje się, że w Polsce z SM żyje około 50 tys. osób, a co roku diagnozę tę słyszy około 2 tys. nowych pacjentów.
Stwardnienie rozsiane to choroba przewlekła, o skomplikowanym przebiegu. Co współczesna medycyna może zaoferować pacjentom?

Prof. Alina Kułakowska: Jesteśmy świadkami ogromnego postępu w neurologii. Jednym z obszarów, w których postęp ten jest szczególnie zauważalny jest stwardnienie rozsiane. Dzięki nowoczesnym terapiom SM nie oznacza już wyroku. Możemy skutecznie modyfikować przebieg tej choroby, hamować rozwój niesprawności, a pacjentom pozwolić na prowadzenie normalnego życia – pracę, podróże, założenie rodziny. Obraz pacjenta z SM, który musi zasiąść na wózku inwalidzkim odchodzi w przeszłość, co nas ogromnie cieszy! Kluczowe jest jednak wczesne rozpoznanie i szybkie wdrożenie leczenia. Obecnie wszystkie dostępne leki modyfikujące przebieg SM działają na wczesny proces zapalny, więc moment rozpoczęcia terapii ma kluczowe znaczenie.

Czy polscy pacjenci mają realny dostęp do nowoczesnych terapii?

Prof. Alina Kułakowska: Teoretycznie – tak. Leczenie jest refundowane w ramach programu lekowego B.29, który jest największym w neurologii i jednym z największych ze wszystkich programów lekowych w Polsce, co jako specjaliści bardzo doceniamy. Obejmuje on około 25 tys. pacjentów. Kryteria kwalifikacji są elastyczne i przyjazne, a refundowane terapie – nowoczesne i skuteczne. Jednak praktyka pokazuje, że dostęp do nich jest warunkowany przez wysokość kontraktów przyznawanych szpitalom przez NFZ. To one decydują o tym, ilu pacjentów rzeczywiście można objąć leczeniem i czy można płynnie włączać nowo zdiagnozowane osoby. Niestety borykamy się z wieloma wyzwaniami systemowymi i organizacyjnymi. Główne, zidentyfikowane przez nas, problemy to zbyt małe wartości kontraktów, które są  przyznawane szpitalom na leczenie chorych, co powoduje, że lekarze, aby nie odmówić leczenia choremu, decydują się przekraczać przyznane kwoty, co z kolei powoduje tzw. nadwykonania. Nadwykonania to sytuacje, gdy szpital leczy więcej pacjentów niż zakłada kontrakt. Niestety zwroty środków, które szpital przeznaczył na nadwykonania są opóźnione i ostatnio tylko częściowe. Bez tych pieniędzy szpitale coraz bardziej się zadłużają, a lekarze są stawiani przed niezwykle trudnym dylematem – włączać nowo zdiagnozowanych pacjentów do programu, czy czekać na uzupełnienie finansowania. Moim zdaniem, jest to sytuacja niedopuszczalna. Nie do pominięcia jest też zbyt niskie finansowanie tzw. obsługi programu lekowego – czyli m.in. całej diagnostyki pacjentów, prowadzenia bardzo obszernej dokumentacji oraz wynagrodzeń personelu. Średni koszt obsługi programu lekowego w Polsce to ok. 12% wartości kontraktu, natomiast w neurologii zdarza się, że jest to zaledwie 1%. To zdecydowanie za mało, by utrzymać jakość opieki przy stale rosnącej liczbie pacjentów.

Czy mimo tych problemów program B.29 przynosi efekty?

Prof. Alina Kułakowska: Tak – zdecydowanie! Z danych ZUS wynika, że zmniejsza się liczba rent z tytułu niezdolności do pracy, spada liczba hospitalizacji i dni absencji chorobowej w grupie pacjentów z rozpoznaniem stwardnienia rozsianego. Takie efekty osiągnęliśmy w krótkim czasie, zapewne w dłuższym okresie będą one jeszcze lepsze. Odsetek pacjentów  leczonych wysoko skutecznymi lekami wzrósł z 35% w 2019 roku do 50% w 2023 roku. To wynik zarówno większej świadomości lekarzy i pacjentów, jak i refundacji skutecznych terapii. Musimy zrobić wszystko, żeby utrzymać ten pozytywny trend.

Jakie konkretne działania należy podjąć, aby utrzymać i wzmocnić obecne efekty leczenia stwardnienia rozsianego w Polsce?

Prof. Alina Kułakowska: Jako Polskie Towarzystwo Neurologiczne apelujemy o kompleksową reformę programów lekowych. Proponujemy wprowadzenie rocznego ryczałtu na opiekę nad pacjentem w programie lekowym oraz przesunięcie niektórych, najbezpieczniejszych i najtańszych, leków do innych form refundacji. Zmniejszenie obciążenia personelu medycznego pracą administracyjną przyniosłoby też ograniczenie liczby raportowanych do NFZ (niekiedy jednocześnie w kilku systemach) danych. W dobie dynamicznego rozwoju IT, gdy obowiązkowe jest prowadzenie elektronicznej dokumentacji źródłowej, „zaciąganie” z niej przez płatnika  odpowiednich danych nie wydaje się dużym wyzwaniem technicznym.

Takie zmiany odciążyłyby lekarzy i szpitale, ułatwiły zarządzanie leczeniem i zwiększyły dostępność do terapii dla pacjentów. Dla zapewnienia wysokiego standardu opieki niezbędne jest także tworzenie sieci ośrodków neurologicznych o różnym poziomie referencyjności. Ale przede wszystkim, potrzebujemy realnego finansowania – nie tylko papierowej refundacji

Jakie jeszcze potrzeby ma dziś polska neurologia w kontekście SM?

Prof. Alina Kułakowska: Na pewno konieczne są inwestycje w rehabilitację neurologiczną oraz wsparcie psychologiczne dla pacjentów. Wiemy, że pacjenci z SM nawet kilkukrotnie częściej cierpią na zaburzenia nastroju i depresję. Potrzebują więc profesjonalnej pomocy psychologicznej, a dostęp do niej wciąż jest zbyt ograniczony. Równie ważna jest rehabilitacja neuropsychologiczna funkcji poznawczych i rehabilitacja ruchowa, która powinna być systematyczna, dostępna i dostosowana do indywidualnych potrzeb.

Czy styl życia również odgrywa rolę w zarządzaniu chorobą, jaką jest stwardnienie rozsiane?

Prof. Alina Kułakowska: Oczywiście. Zdrowy styl życia może istotnie wspomóc leczenie SM. Zbilansowana dieta, regularna aktywność fizyczna, zdrowy sen, redukcja stresu, rezygnacja z palenia, wyeliminowanie alkoholu i innych używek – wszystko to pomaga ograniczyć objawy, dodać energii i poprawić jakość życia. Edukacja pacjentów w tym zakresie jest bardzo ważna.

Co chciałaby Pani Profesor podkreślić jako najistotniejszy przekaz na Światowy Dzień Stwardnienia Rozsianego?

Prof. Alina Kułakowska: Chciałabym, aby każdy pacjent ze stwardnieniem rozsianym wiedział, że dzięki postępowi medycyny dziś może żyć aktywnie, z nadzieją i planami. Ale potrzebujemy odważnych i mądrych decyzji systemowych po to, aby system opieki nad chorymi z chorobami neurologicznymi, w tym z SM, zoptymalizować i w efekcie dodatkowe środki wykorzystać jak najlepiej. Tak, by każdy kto tego potrzebuje, miał realny dostęp do leczenia. Stwardnienie rozsiane to choroba, którą naprawdę możemy skutecznie leczyć – ale tylko wtedy, gdy my neurolodzy nie będziemy zmuszeni wybierać między etyką lekarską a finansami szpitala.

Źródło: Polskie Towarzystwo Neurologiczne

Postęp w leczeniu stwardnienia rozsianego to jedno z największych osiągnięć medycyny ostatnich lat. Aktualnie każdy pacjent w Polsce, który spełnia kryteria kwalifikacji do programu lekowego B.29, może otrzymać wysoko skuteczną terapię, dzięki której możliwe jest zatrzymanie postępu choroby. Wciąż pojawiają się nowocześniejsze formy terapeutyczne, dzięki którym możliwa jest dalsza poprawa jakości leczenia, z utrzymaniem jego skuteczności i bezpieczeństwa. O korzyściach wynikających ze stosowania nowoczesnych postaci leków modyfikujących przebieg SM mówi prof. dr hab. n. med. Ewa Krzystanek z Katedry i Kliniki Neurologii Wydziału Nauk o Zdrowiu w Katowicach Śląskiego Uniwersytetu Medycznego, główna badaczka w badaniu TIME&MOTION.
Pani Profesor, co oznacza leczenie wysoko skuteczne stwardnienia rozsianego i kto może otrzymać takie leczenie?
Leczenie wysoko skuteczne stwardnienia rozsianego to stosowanie u pacjenta terapii, które mają udowodnioną dużą skuteczność w hamowaniu aktywności choroby: zmniejszeniu liczby rzutów, hamowaniu progresji niepełnosprawności oraz ograniczeniu zmian w mózgu widocznych w rezonansie magnetycznym (RM). Są to leki immunomodulacyjne, ponieważ działają poprzez modulowanie lub tłumienie układu immunologicznego, który atakuje układ nerwowy osoby chorującej na SM. Obecnie leki wysoko skuteczne są refundowane w programie lekowym B.29 już w pierwszej linii, czyli mogą je otrzymać pacjenci zaraz po diagnozie SM. Oczywiście, mogą być też stosowane jako leczenie drugiej linii, czyli u pacjentów wcześniej leczonych innymi lekami, których skuteczność okazała się niewystarczająca. W praktyce decyzja dotycząca zastosowania leczenia wysoko skutecznego jest podejmowana przez neurologa we współpracy z pacjentem – na podstawie aktywności choroby, czynników prognostycznych, ogólnego stanu zdrowia, a także preferencji i indywidualnych potrzeb pacjenta.

W ostatnich tygodniach dużo się mówiło o problemach z realizacją programu lekowego w Polsce. Jak można przeciwdziałać takim problemom?
W programie lekowym B.29 leczonych jest coraz więcej pacjentów. Coraz więcej z nich otrzymuje, w ramach programu, leczenie wysoko skuteczne. To bardzo dobry trend. Ale z drugiej strony, generuje to duże obciążenie dla placówek medycznych realizujących ten program – wymagany jest większy nakład pracy lekarzy, pielęgniarek, farmaceutów szpitalnych i pozostałego personelu medycznego, wzrastają też koszty związane m.in. z podawaniem leków i premedykacją. Przy ograniczonych zasobach kadrowych i finansowych tworzą się kolejki pacjentów oczekujących na włączenie do programu lekowego. Sposobem na – chociaż częściowe – rozwiązanie tych problemów jest stosowanie nowoczesnych form leków, np. podawanych podskórnie. Dzięki temu można wyraźnie skrócić czas pobytu pacjenta w ośrodku, zmniejszyć zaangażowanie pracowników ochrony zdrowia i zredukować koszty. Wykorzystując te same zasoby, można leczyć więcej pacjentów. Te korzyści, zauważalne zarówno z perspektywy świadczeniodawcy opieki zdrowotnej, jak i pacjentów, zostały wykazane w badaniu TIME&MOTION, przeprowadzonym w 2024 roku w sześciu ośrodkach medycznych, leczących pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.
 
KOMENTARZ
Malina Wieczorek, prezeska Fundacji SM – Walcz o siebie
Obecnie każda osoba, u której zostało zdiagnozowane stwardnienie rozsiane ma możliwość otrzymania wysoce skutecznego leczenia w ramach programu lekowego. Leczenie wysoko skuteczne umożliwia kontrolowanie choroby i chroni przed jej postępem. Niezwykle ważne jest, żeby leczenie takie rozpocząć jak najszybciej po wystąpieniu pierwszych objawów choroby i diagnozie. Obecnie dostępne są terapie, które pozwalają na całkowitą kontrolę nad chorobą, a jednocześnie zapewniają komfort i wysoką jakość życia. Dla wielu aktywnych zawodowo i społecznie osób ze stwardnieniem rozsianym ważny jest brak konieczności częstych podań leku. Podanie leku raz na pół roku w szpitalu daje długotrwały spokój i wolność od konieczności pamiętania o podaniu czy przechowywaniu leku. Dla nas, osób z SM, cenna jest każda nowa terapia i każda nowocześniejsza postać leków. Dzięki szerokiemu wachlarzowi dostępnych opcji terapeutycznych, leczenie może być idealnie dobrane dla każdego chorego – w zależności od jego indywidualnych potrzeb, preferencji i stylu życia. A im lepiej jest dopasowane leczenie, tym większa jest szansa na to, że pacjent będzie przestrzegał zaleceń dotyczących terapii. Z tych względów, cieszymy się z tego, że na rynku pojawiła się nowa, podskórna postać wysoko skutecznego leku na SM. Leczenie podskórne pozwala nie tylko efektywnie zapanować nad chorobą, ale też znacząco skraca czas pobytu w szpitalu – co dla osób z SM, najczęściej młodych, mających dużo planów, realizujących się w pracy lub w macierzyństwie, ma niebagatelne znaczenie. Cieszy nas stały postęp w terapii stwardnienia rozsianego i rozszerzanie arsenału leków o coraz nowocześniejsze i wygodniejsze dla nas formy. Chcemy iść z duchem czasu, podobnie jak pacjenci w innych krajach UE.
 
Przypisy: Comparison of intravenous and subcutaneous administration of ocrelizumab. Time and motion study. Ewa Krzystanek, Krzysztof Selmaj, Beata Rękawek, Igor Selmaj, Alina Kułakowska, Paweł Bochniak, Michał Seweryn. Aktualn. Neurol. 2024; 24 (3) https://neurologia.com.pl/index.php/online-first/comparison-of-intravenous-and-subcutaneous-administration-of-ocrelizumab-time-and-motion-study#overlay
źródło: ExpertPR
Podczas tegorocznego 40. Kongresu European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS), odbywającego się we wrześniu w Kopenhadze, zaprezentowano dane, które potwierdzają ogromne korzyści z włączenia – jak najszybciej po diagnozie stwardnienia rozsianego – wysoko skutecznego leczenia, z wykorzystaniem leków z klasy przeciwciał anty CD-20. Pierwszym, zarejestrowanym lekiem z tej klasy był okrelizumab. Podczas kongresu ECTRIMS najnowsze dane dotyczące skuteczności okrelizumabu w opóźnianiu nieodwracalnych deficytów neurologicznych u pacjentów z SM przedstawiał amerykański neurolog, prof. Stephen L. Hauser, którego odkrycia naukowe w obszarze immunologii doprowadziły do opracowania tego leku. Prof. Hauser był także gościem specjalnym tegorocznego XXV Zjazdu Polskiego Towarzystwa Neurologicznego w Białymstoku, gdzie wygłosił wykład „The Quest to Solve MS”.
„Stwardnienie rozsiane (SM) jest chorobą w trzech aktach. W pierwszej fazie, pacjent nie doświadcza jeszcze żadnych objawów choroby, ale w jego organizmie zaczyna się patologiczny proces autoimmunologiczny. Faza druga to faza zapalna, która zazwyczaj trwa kilkanaście lat i charakteryzuje się występowaniem rzutów choroby, z których każdy może pozostawić pewien deficyt neurologiczny. W tym czasie w rezonansie magnetycznym widoczne są nowe lub powiększające się patologiczne zmiany w mózgu. Zachodzi także tzw. cicha progresja choroby, czyli progresja niezależna od rzutów (PIRA). Faza trzecia to faza neurodegeneracyjna, w której rzuty już nie występują, lub występują sporadycznie, a stan neurologiczny pacjenta systematycznie się pogarsza. Stąd tak ważne jest zatrzymanie postępu choroby jak najwcześniej, na początku fazy zapalnej. Zgodnie z aktualną wiedzą medyczną, wiemy, że wczesne wdrożenie terapii o wysokiej skuteczności (HETA) może pomóc zachować funkcje, których nie będzie można przywrócić w przypadku późniejszego włączenia tej terapii. Opublikowano już wiele analiz potwierdzających, że wczesne stosowanie skuteczniejszej terapii wysokoefektywnej wiąże się z mniejszą niepełnosprawnością po 6-10 latach niż w przypadku rozpoczęcia tej terapii w późniejszym okresie przebiegu choroby” – mówi prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Czas ma znaczenie
Najnowsze dane dotyczące skuteczności wczesnego leczenia okrelizumabem zaprezentował podczas wrześniowego kongresu ECTRIMS prof. Stephen L. Hauser z Wydziału Neurologii na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco (UCSF), uznany na arenie międzynarodowej autorytet w dziedzinie neuroimmunologii. Jednym z największych dotychczasowych osiągnięć prof. Hausera było odkrycie mechanizmów odpornościowych, uczestniczących w powstawaniu patologicznych zmian w ośrodkowym układzie nerwowym w przebiegu stwardnienia rozsianego. Doprowadziło to do opracowania przełomowych terapii opartych na limfocytach B. Pierwszym lekiem z klasy leków anty-CD20, które celują w nieprawidłowo działające limfocyty B, był okrelizumab, a czas obserwacji efektów tej terapii wynosi już 11 lat. Okrelizumab to obecnie jedyny lek zarejestrowany do stosowania zarówno w rzutowo-remisyjnej, jak i pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego. Jak przyznał prof. Stephen Hauser, w USA już około połowa pacjentów z SM jest leczonych okrelizumabem. Ponieważ jest to lek podawany raz na 6 miesięcy we wlewie dożylnym, przeprowadzanym w ośrodku medycznym, dużą zaletą tej terapii jest fakt, że lekarz ma pewność, iż pacjent przyjął go we właściwy sposób i we właściwej dawce.

„Wyniki przedłużonego badania klinicznego OPERA, zaprezentowane w Kopenhadze przez prof. Hausera, dowodzą, że w ciągu 11 lat u większości pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM, leczonych okrelizumabem nie wystąpiła progresja choroby, przy czym większe korzyści uzyskali pacjenci, którzy wcześniej rozpoczęli to leczenie. Aż 3 na 4 pacjentów otrzymujących okrelizumab od początku trwania obserwacji było wolnych od progresji niepełnosprawności, co oznacza 24% zmniejszenie ryzyka potwierdzonej progresji niepełnosprawności w tej grupie w porównaniu z pacjentami, którzy okrelizumab otrzymali 2 lata później. W ciągu 11 lat ciągłego leczenia okrelizumabem około 92% pacjentów z postacią rzutowo-remisyjną SM nie wymagało wsparcia chodu, co oznacza 41% zmniejszenie ryzyka konieczności wsparcia chodu u tych pacjentów w porównaniu z grupą kontrolną, która przez pierwsze 2 lata otrzymywała interferon, a dopiero po tym czasie przeszła na leczenie okrelizumabem” – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska.

Równie korzystne są wyniki przedłużonego badania klinicznego ORATORIO, w którym uczestniczyli pacjenci z pierwotnie postępującą postacią SM. W ciągu 11 lat ciągłego leczenia okrelizumabem około 80% pacjentów z PPMS nie potrzebowało wózka inwalidzkiego, co oznacza 31% redukcję ryzyka konieczności korzystania z wózka u tych chorych w porównaniu z grupą kontrolną, czyli z pacjentami, którzy okrelizumab otrzymali 2 lata później. Wczesne leczenie okrelizumabem zapobiega więc ciężkiej niepełnosprawności u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.

Zachować sprawność fizyczną i poznawczą
Inne dane z badania OPERA, również prezentowane podczas kongresu ECTRIMS, wskazują, że pacjenci leczeni okrelizumabem przez okres 10 lat mieli porównywalne tempo utraty objętości (atrofii) mózgu do populacji osób bez SM, a zatem były to wartości odpowiadające normalnemu starzeniu się mózgu. Większe korzyści w tym zakresie odnieśli jednak pacjenci rozpoczynający terapię okrelizumabem wcześniej. Co ważne, w ponad 11-letnim okresie obserwacji w badaniach klinicznych okrelizumab w dalszym ciągu wykazuje stabilny i korzystny profil bezpieczeństwa, zarówno w populacji pacjentów z rzutowo-remisyjną, jak i pierwotnie postępującą postacią SM. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były reakcje związane z wlewem oraz zakażenia. Odsetek pacjentów przerywających leczenie z powodu działań niepożądanych był niski i nie zwiększał się z biegiem czasu.

„Wczesne rozpoczęcie terapii wysokoefektywnej pozwala zahamować postęp choroby i dłużej zachować pacjentom sprawność fizyczną i poznawczą. Leczenie takie jest obecnie dostępne dla pacjentów z SM w Polsce w ramach programu lekowego B.29. Jest niezwykle istotne, aby pacjenci ze stwardnieniem rozsianym byli jak najszybciej włączani do tej terapii, gdyż przynosi ona ewidentne korzyści nie tylko pacjentom, ale też całemu naszemu społeczeństwu – poprzez redukcję kosztów związanych chociażby z absencją pacjentów w pracy czy rentami” – podsumowuje prof. Alina Kułakowska.
 
KOMENTARZ
dr n. med. Jakub Gierczyński, MBA, ekspert systemu ochrony zdrowia
Poprawiający się od kliku ostatnich lat dostęp do skutecznej terapii stwardnienia rozsianego może mieć istotny wpływ na utrzymanie produktywności chorych na SM w Polsce. Według najnowszych danych Zakładu Ubezpieczeń Społecznych, liczba dni absencji chorobowej z powodu stwardnienia rozsianego wyniosła 205 tys. w  2023 roku i spadła o 12% (28 tys. dni) w porównaniu do 2018 roku, w którym odnotowano ok. 233 tys. dni absencji chorobowej z powodu SM. Wydatki ZUS związane z niezdolnością do pracy spowodowaną rozpoznaniem G35 – Stwardnienie rozsiane, spadły w 2022 roku vs. 2019 roku o 0,4%, z odpowiednio 243,3 mln zł w 2019 roku do 242,2 mln zł w 2022 roku. Warto zauważyć, że wydatki ZUS związane z niezdolnością do pracy ogółem wrosły w 2022 roku w porównaniu do 2019 roku aż o 20%. W 2022 roku  ZUS odnotował spadek wydatków w zakresie rent z tytułu niezdolności do pracy z powodu SM o 4% (z 207,2 mln zł w 2019 roku do 199,6 mln zł w 2022 roku), przy wzroście wydatków tytułem absencji chorobowej o 2%, w porównaniu do 2019 roku.

źródło: PTN

– Mamy szczęście, że żyjemy w czasach wielkiego postępu w medycynie i w leczeniu stwardnienia rozsianego. Gdy zaczynałem swoją pracę, życie osób z SM nieuchronnie kończyło się na wózku inwalidzkim. Dziś pacjent z SM może przeżyć całe swoje życie niemal bez objawów choroby i doświadczając tylko jednego rzutu. Ten ogromny postęp zawdzięczamy tysiącom ludzi – naukowcom, lekarzom, i przede wszystkim pacjentom, którzy mieli wiarę i odwagę wziąć udział w badaniach klinicznych nowych leków. Razem zrobiliśmy wielką rzecz, ale myślę, że najlepsze wciąż przed nami. Uważam, że SM będzie pierwszą chorobą neurodegeneracyjną, którą będziemy mogli określić jako całkowicie uleczalną – mówi wybitny amerykański specjalista w dziedzinie neuroimmunilogii, prof. Stephen L. Hauser w wywiadzie, którego udzielił Malinie Wieczorek, prezesce Fundacji „SM – Walcz o siebie”.
Prof. Stephen L. Hauser jest uznanym autorytetem na arenie światowej w dziedzinie neurologii, profesorem Wydziału Neurologii na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco (UCSF), specjalizującym się w mechanizmach immunologicznych i stwardnieniu rozsianym (SM). Jest głównym badaczem w międzynarodowym projekcie naukowym, mającym na celu określenie wpływu uwarunkowań genetycznych na zachorowanie na stwardnienie rozsiane. Jednym z jego największych dotychczasowych osiągnięć było odkrycie humoralnych mechanizmów odpornościowych, uczestniczących w powstawaniu zmian chorobowych w układzie nerwowym w przebiegu SM. Doprowadziło to do opracowania przełomowych terapii stwardnienia rozsianego opartych na komórkach B. Te nowoczesne terapie całkowicie zmieniły rokowania pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, które dziś nie jest już chorobą nieuchronnie prowadzącą do niepełnosprawności. Pacjenci z SM mogą żyć i funkcjonować jak zdrowe osoby – pracować, zakładać rodziny, podróżować, uprawiać sport i realizować swoje plany i marzenia. Pierwszym lekiem z klasy leków anty-CD20, które celują i niszczą komórki B, zmniejszając w ten sposób stan zapalny, spowalniając uszkodzenie nerwów i łagodząc objawy, był okrelizumab. To obecnie jedyny lek zarejestrowany do stosowania zarówno w rzutowo-remisyjnej, jak i pierwotnie postępującej postaci SM.

We wrześniu tego roku prof. Stephen L. Hauser był gościem specjalnym na XXV Zjeździe Polskiego Towarzystwa Neurologicznego w Białymstoku. Wydarzenie to zgromadziło rekordową liczbę ponad 1500 uczestników, a prof. Stephen L. Hauser wygłosił podczas Sesji Prezydenckiej inspirujący wykład na temat przyszłości leczenia stwardnienia rozsianego.

„Tegoroczny, największy Zjazd Polskiego Towarzystwa Neurologicznego to 33 sesje wykładowe, 19 sesji warsztatowych, 22 sesje doniesień własnych i ponad 200 wykładowców, wśród których było kilku znamienitych gości specjalnych. Bardzo się cieszę, że jednym z nich był profesor Hauser, który podczas prelekcji, wspomniał o swoich przodkach pochodzących z Białostocczyzny. Przede wszystkim opowiedział jednak o tym, jak świat nauki dąży do pokonania stwardnienia rozsianego. Podkreślił, jak ważne jest wczesne rozpoznanie tej choroby i u większości pacjentów jak najszybsze włączenie wysoko efektywnego leczenia, które oddziałuje na układ immunologiczny. Takie postępowanie chroni przed rozwojem niepełnosprawności, która, gdy już powstanie, łatwo się nie cofnie” – mówi prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

W poszukiwaniu przyczyn SM
Stwardnienie rozsiane to choroba autoimmunologiczna, u podłoża której leży nieprawidłowo działający układ odpornościowy, atakujący własny ośrodkowy układ nerwowy. Prof. Stephen Hauser odkrył, że głównymi sprawcami tego ataku u ludzi są limfocyty B.

„Limfocyt B to generał systemu immunologicznego, który rozkazuje innym komórkom, wytwarza związki chemiczne szkodliwe dla naszego mózgu i bezpośrednio odpowiada za stan zapalny. Tak się dzieje zwłaszcza w początkowych stadiach rozwoju stwardnienia rozsianego. W późniejszych etapach do głosu dochodzą inne komórki – mikroglej oraz cytotoksyczne limfocyty T – i to one czynią wówczas największe spustoszenie. Wszystko zaczyna się jednak od limfocytów B i dlatego limfocyty B stały się celem badań nad opracowaniem terapii przeciwko SM. Taką terapię udało się stworzyć i okazała się ona bardzo skuteczna dla wielu ludzi chorych na stwardnienie rozsiane, zwłaszcza zastosowane już w początkowej fazie chorowania. Dlatego uważam, że wysoko efektywne terapie powinny u większości osób z SM być rozpoczynane jak najszybciej. Trzeba pamiętać o tym, że choć stwardnienie rozsiane może początkowo przebiegać łagodnie i być jedynie dolegliwością, to z czasem może się pogorszyć. Może nagle zmienić się z formy łagodnej w bardzo aktywną. Stąd tak ważne jest, żeby zapobiec progresji choroby. Czasami nawet 2-3 miesięczne opóźnienie w rozpoczęciu terapii może poważnie, niekorzystnie wpłynąć na zdrowie pacjenta. Chciałbym też podkreślić, że dziś, po 11 latach badań klinicznych nad okrelizumabem, czyli pierwszym lekiem wycelowanymi w limfocyty B, wiemy że jest to terapia nie tylko skuteczna, ale też bezpieczna dla pacjentów” – mówi prof. Stephen Hauser w wywiadzie udzielonym Malinie Wieczorek.

„Pamiętajmy też, że terapie są skuteczne tylko wtedy, gdy są przez pacjenta stosowane regularnie. W przypadku okrelizumabu, leczenie jest podawane raz na 6 miesięcy w postaci wlewu, przeprowadzanego w ośrodku medycznym. Lekarzom daje to pewność, że lek został podany zgodnie z wytycznymi, natomiast pacjenci chwalą sobie to, że mogą na pół roku niemal zapomnieć o SM. To naprawdę ważna korzyść dla pacjentów” – kontynuuje amerykański ekspert.

Przyszłość wygląda obiecująco
„W Polsce dostęp do nowoczesnych leków immunomodulujących, zmieniających przebieg SM jest porównywany jak w innych krajach europejskich. Wielkim sukcesem społeczności SM w Polsce było zrefundowanie czterech nowych leków i złagodzenie kryteriów przejścia do leczenia drugiej linii w listopadzie 2022 roku oraz umożliwienie stosowania okrelizumabu i kladrybiny jako leków pierwszej linii w lipcu 2023 roku. Choć oczywiście nadal wiele kwestii wymaga poprawy, szczególnie w zakresie organizacji leczenia i szybszego włączania pacjentów do terapii, to, tak samo jak profesor Hauser, uważam, że mamy ogromne szczęście, że żyjemy w czasie tak dużego postępu w leczeniu stwardnienia rozsianego. Myślę też, że dzięki współpracy i solidarnym staraniom naukowców, lekarzy, pacjentów, decydentów i przemysłu farmaceutycznego, wciąż będziemy ulepszać sytuację osób żyjących z SM w Polsce. Dlatego z optymizmem patrzę w przyszłość” – podkreśla Malina Wieczorek.

„Optymizm jest niezwykle ważny w kontrolowaniu układu odpornościowego. Dlatego – bądźcie optymistami i róbcie wszystko, by żyć jak najzdrowiej!” – apeluje prof. Stephen L. Hauser.

Wywiad video Maliny Wieczorek z prof. Stephenem L. Hauserem dostępny jest na profilu Fundacji „SM – Walcz o siebie”:

Zapraszamy do oglądania!

źródło:SM Walcz o Siebie, PTN

Pacjent ze stwardnieniem rozsianym, a także każdą inną chorobą przewlekłą, powinien być zaangażowany w proces leczenia i aktywnie uczestniczyć w wyborze terapii. Warto rozmawiać z lekarzem i pytać go o wszystko, co budzi wątpliwości i obawy. W leczeniu stwardnienia rozsianego obecnie dostępnych jest kilkanaście różnych leków, dlatego przy wyborze odpowiedniej terapii trzeba uwzględnić nie tylko jej efektywność i bezpieczeństwo, ale też wygodę stosowania. Ważne jest, żeby lek był jak najlepiej wpasowany w tryb życia pacjenta, bo wtedy jest największa szansa na to, że pacjent będzie przestrzegał zaleceń dotyczących leczenia – mówi Joanna Dronka-Skrzypczak, edukatorka zdrowotna, prowadząca kanał na YouTube „O, choroba! O życiu z chorobą przewlekłą” i osoba od kilku lat chorująca na stwardnienie rozsiane.
Jest Pani osobą chorującą na stwardnienie rozsiane (SM). Kiedy wystąpiły u Pani pierwsze objawy tej choroby i jak przebiegała diagnostyka?
Choroba zaczęła się u mnie od pozagałkowego zapalenia nerwu wzrokowego. W grudniu 2016 r. w moim polu widzenia pojawiła się plama, w związku z czym udałam się do okulisty. Okulista od razu skierował mnie na SOR, podejrzewając początek stwardnienia rozsianego. Pojechałam na SOR i zostałam przyjęta do szpitala, gdzie miałam wykonaną pełną diagnostykę – rezonans magnetyczny oraz punkcję lędźwiową i badanie płynu mózgowo-rdzeniowego. Te badania potwierdziły rozpoznanie CIS – czyli klinicznie izolowanego zespołu objawów (Clinically Isolated Syndrome). Po drugim rzucie, który nastąpił w marcu 2017 r., została już postawiona diagnoza stwardnienia rozsianego i zostałam zakwalifikowana do programu lekowego. Po około miesiącu zaczęłam leczenie immunomodulacyjne, które jest leczeniem modyfikującym przebieg SM.

Jakie były efekty tego leczenia?
Początkowo zaproponowano mi leczenie interferonami, na które się jednak nie zgodziłam. W związku z tym, zaproponowano mi lek tabletkowy, który był wtedy nowością na rynku, ale musiałam jeździć po niego do ośrodka oddalonego od miejsca mojego zamieszkania, ponieważ ten lek nie był wtedy jeszcze wszędzie dostępny. Teraz już to się zmieniło. Lek tabletkowy otrzymywałam przez pięć lat i w tym czasie choroba była ustabilizowana – nie było nowych objawów ani nowych zmian w rezonansie. Aż przyszedł taki rok, w ciągu którego miałam aż trzy rzuty choroby. Oznaczało to, że lek przestał być skuteczny i zaproponowano mi przejście na leczenie lekiem drugiej linii, wysoko skutecznym, już w ośrodku niedaleko mojego miejsca zamieszkania. Jest to lek podawany we wlewie dożylnym, raz na pół roku, co jest dla mnie bardzo wygodne. Tę terapię otrzymuję już trzy lata i w tym czasie nie miałam żadnego rzutu choroby, nie ma też nowych czy powiększających się zmian w rezonansie magnetycznym. Ważne dla mnie jest również to, że pomiędzy wlewami w ogóle nie myślę o tym, że się leczę. W porównaniu z codziennym przyjmowaniem tabletek jest to dla mnie bardzo korzystna zmiana. Mam oczywiście pewne objawy, które są w większości konsekwencją wcześniejszych rzutów, ale radzę sobie z nimi za pomocą ćwiczeń, rehabilitacji i ewentualnie leczenia objawowego.

Jak stwardnienie rozsiane wpływa na Pani codzienne życie?
Choroba jest jednym z wielu elementów układanki, który muszę uwzględnić, planując różne aktywności. Wiem np. że nie służą mi wysokie temperatury, więc raczej nie planuję wakacji w gorących krajach. Planując pracę zawodową, pozostawiam sobie przestrzeń do odpoczynku, bo wiem, że z moją chorobą związane są epizody zmęczeniowe, które mogą pojawiać się nagle. Staram się, aby stwardnienie rozsiane nie miało dominującego wpływu na moje życie. Zdarzają się gorsze okresy, kiedy choroba mocniej daje o sobie znać i wtedy pojawiają się trudne emocje czy więcej wyzwań. Przez cały czas od diagnozy staram się jednak budować bazę zasobów czy rozwiązań, które mogą mi wówczas pomóc. Dynamika tej choroby, nawet w okresie remisji jest bardzo zmienna i wymaga dużej elastyczności od pacjenta i jego otoczenia.

Skąd pomysł założenia i prowadzenia kanału edukacyjnego na YouTube „O, choroba!”?
Jeszcze przed diagnozą SM, zajmowałam się zawodowo edukacją w zakresie profilaktyki zdrowia i psychoedukacji. To bardzo mi pomogło po diagnozie przy szukaniu informacji o tym, czym jest stwardnienie rozsiane. Zauważyłam, że w internecie są różne fora, na których pacjenci wymieniają się informacjami i swoimi doświadczeniami, ale zazwyczaj są to osoby, które akurat mają jakiś problem. To mocno zakrzywia rzeczywistość, bo osoba wchodząca na takie forum ma wrażenie, że wszyscy z SM cały czas źle się czują. Brakowało mi informacji o tym, jak faktycznie wygląda życie osoby ze stwardnieniem rozsianym, podanych ludzkim językiem i przez pryzmat kogoś, kto sam choruje na tę chorobę. Uznałam, że warto stworzyć takie miejsce i na początku 2020 r. otworzyłam kanał „O, choroba! O życiu z chorobą przewlekłą”. Wcześniej nie miałam nic wspólnego z nagrywaniem materiałów wideo, wszystkiego musiałam się nauczyć od podstaw, ale potraktowałam to jako element własnego rozwoju. Kompletnie nie przypuszczałam, że kanał aż tak się rozwinie. Populacja osób z SM w Polsce liczy ok. 45-50 tys. ludzi, a mój kanał subskrybuje prawie 25 tys. osób! Wiem, że ludzie polecają go sobie nawzajem, bardzo dużo osób do mnie pisze, zwracając się do mnie z różnymi pytaniami dotyczącymi np. zmiany leku czy macierzyństwa, a także po prostu z wyrazami uznania. Na różnych konferencjach, w których uczestniczę, widzę, że rozpoznawalność mojego kanału jest naprawdę duża i nie ukrywam, że jest to dla mnie bardzo satysfakcjonujące.

Jakie, według Pani, są obecnie najważniejsze wyzwania i potrzeby osób żyjących ze stwardnieniem rozsianym w Polsce?
Obecnie mamy w Polsce bardzo dobry program lekowy dotyczący leczenia SM, w którym refundowanych jest kilkanaście różnych leków. Ale wciąż jest spora grupa pacjentów, którzy nie są objęci leczeniem w programie, choć spełniają warunki kwalifikacji. I jest też grupa osób, które rezygnują z leczenia w programie, najczęściej dlatego, że nie zostało ono optymalnie dla nich dobrane i przeszkadza im w codziennym życiu. U niektórych osób pojawiają się obawy związane z leczeniem, jego efektami ubocznymi, i to staje się przyczyną rezygnacji z programu lekowego. Dlatego uważam, że bardzo istotna jest edukacja – żeby pacjenci rozumieli, dlaczego leczenie immunomodulacyjne jest ważne i dlaczego należy je przyjmować, nawet pomimo braku objawów choroby. Ponadto uważam, że trzeba zachęcać pacjentów do tego, żeby rozmawiali z lekarzem i byli aktywnie zaangażowani w proces leczenia oraz w wybór optymalnej dla siebie terapii. Bo przy leczeniu przewlekłym, trzeba uwzględnić, oprócz skuteczności terapii, także to, żeby było ono dla pacjenta jak najmniej uciążliwe, jak najmniej kolidowało z jego codziennością i było jak najlepiej wpasowane w jego styl życia oraz w plany zawodowe czy rodzinne.

Wszyscy eksperci, pacjenci i organizacje pacjentów są zgodni co do tego, że potrzebna jest koordynowana, kompleksowa opieka nad osobami ze stwardnieniem rozsianym. Ponieważ SM jest chorobą układu nerwowego, który ma wpływ na całe ciało człowieka, ważne jest, żeby pacjent był pod opieką nie tylko neurologa, ale też lekarzy innych specjalności, np. urologa, okulisty, psychiatry. Niezbędne jest również wsparcie ze strony psychologa oraz neuropsychologa, czyli specjalisty od funkcji poznawczych, które w przebiegu SM często ulegają różnym zaburzeniom czy osłabieniu. Dlatego ostatnio sporo mówi się o potrzebie stworzenia centrów diagnostyki i leczenia SM, zapewniających pacjentom kompleksową, wielospecjalistyczną opiekę. Trzeba pamiętać o tym, że stwardnienie rozsiane jest chorobą przewlekłą, która będzie towarzyszyć pacjentowi do końca życia, dlatego ważne jest zapewnienie mu dobrej jakości życia, a opieka kompleksowa na pewno jest takim elementem, który podnosi tę jakość.

Link do kanału edukacyjnego „O, choroba! O życiu z chorobą przewlekłą”: https://www.youtube.com/@OchorobaJoannaDronkaSkrzypczak

źródło: mat. pras.

W weekend 14-15 września, w Centrum Konferencyjnym Muzeum POLIN w Warszawie odbędzie się konferencja dla pacjentów i osób zainteresowanych tematyką SM pn. „Stwardnienie rozsiane. Wiem więcej”. Konferencja jest organizowana przez Polskie Towarzystwo Stwardnienie Rozsianego (PTSR). O tym, dlaczego warto wziąć w niej udział mówi Dominika Czarnota-Szałkowska, sekretarz generalna PTSR.

W tym roku Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego przeprowadziło badanie ankietowe na temat perspektywy pacjentów odnośnie diagnozowania i leczenia SM w Polsce. Jakie są wyniki tej ankiety?

W badaniu wzięło udział ponad 1000 respondentów, którymi były osoby żyjące ze stwardnieniem rozsianym w Polsce. Celem badania było zebranie doświadczeń pacjentów dotyczących ścieżki diagnostycznej i leczenia SM, dostępu do tego leczenia, realizacji programu lekowego B.29 po kilku zmianach, które zachodziły w zapisach tego programu od listopada 2022 roku. Badanie pokazało, że bardzo poprawił się dostęp do nowoczesnego leczenia immunomodulacyjnego, w tym do leków wysoko skutecznych (HETA), za pomocą których leczonych jest systematycznie coraz więcej pacjentów. Ale wciąż pozostaje wiele kwestii do poprawy. Brakuje opieki kompleksowej nad osobami z SM, systemowego wsparcia psychologicznego, a także dostępu do rzetelnej informacji o aktualnych możliwościach terapeutycznych.

To, co nas zaniepokoiło w wynikach tego badania to fakt, że aż 25% pacjentów przyznało, że nie dostało w momencie diagnozy stwardnienia rozsianego informacji, czy kwalifikują się do leczenia w programie lekowym i gdzie powinni się udać, żeby takie leczenie otrzymać. Około połowa respondentów uznała, że lekarz nie poświęcił im wystarczająco dużo czasu, żeby wyjaśnić, czym jest stwardnienie rozsiane i co się z nim wiąże. Aż 16% pacjentów w momencie diagnozy nie otrzymało informacji od lekarza o możliwościach leczenia, co opóźniło włączenie terapii. Tyle samo procent nie podjęło od razu leczenia, ponieważ na własną rękę poszukiwało placówki, która prowadzi program lekowy. Te osoby szukają potrzebnych im informacji na własną rękę, w internecie, w różnych grupach i forach, dzwonią i piszą do nas.

Odpowiedzią na tę niezaspokojoną potrzebę informacji wśród pacjentów z SM będzie konferencja „Stwardnienie rozsiane. Wiem więcej”?

Tak, choć sama idea nie jest nowa. Spotkania i warsztaty dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym organizowaliśmy, jako PTSR, już znacznie wcześniej. Gdy przyszła pandemia przerzuciliśmy się na formę webinarów z różnymi ekspertami i inne wydarzenia zdalne, które co prawda generują duże zasięgi i można w nich uczestniczyć praktycznie z każdego miejsca na świecie, ale nie dają możliwości bezpośredniego kontaktu. A widzimy też, że ludzie potrzebują takich bezpośrednich kontaktów. Chcą się spotkać osobiście, ze sobą nawzajem i z prelegentami, porozmawiać, także w kuluarach, wymienić się swoimi doświadczeniami, myślami, spostrzeżeniami i emocjami.

Co znajduje się w programie konferencji?

Konferencja to dwudniowe, bezpłatne wydarzenie. Pierwszy dzień, czyli sobota 14 września, to dzień licznych wykładów, prelekcji i dyskusji, na które zapraszamy wszystkich chętnych – osoby z SM, ich bliskich oraz wszystkich zainteresowanych tematyką stwardnienia rozsianego.

Pierwszego dnia swoje prelekcje będą mieć lekarze neurolodzy, czyli główni specjaliści, zajmujący się diagnostyką i leczeniem SM. Przedstawią, jak wygląda obecnie leczenie stwardnienia rozsianego, jakie są zasady funkcjonującego w Polsce programu lekowego, który zapewnia dostęp do wszystkich kilkunastu leków obecnie zarejestrowanych i dostępnych w UE, i jak wybrać odpowiedni lek dla siebie. Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, przewodniczący Doradczej Komisji Medycznej PTSR opowie, jakie są nowości w leczeniu stwardnienia rozsianego, i czy jest szansa na to, że w najbliższym czasie pojawi się jakaś przełomowa terapia. Ciekawym tematem, który zostanie poruszony, będzie zastosowanie konopi indyjskiej w radzeniu sobie z objawami SM.

Ale chcemy rozmawiać nie tylko o leczeniu, ale także o codziennym życiu z SM, o tym, jakie zmiany warto wprowadzić, aby poprawić swoją kondycję fizyczną i psychiczną. Bo jest cały szereg rzeczy, jak dieta, czy aktywność fizyczna, które sami możemy robić, żeby choroba miała jak najmniejszy wpływ na nasze życie. Żeby nie utracić jakości tego życia i czerpania z niego radości.

Aby pokazać sprawczość nas samych – osób chorujących na SM – do udziału w konferencji zaprosiliśmy Joannę Dorociak, czyli utytułowaną sportsmenkę, wioślarkę i biegaczkę, reprezentantkę polskiej kadry narodowej podczas licznych imprez sportowych i medalistkę Mistrzostw Europy, u której w listopadzie 2023 roku zostało zdiagnozowane stwardnienie rozsiane. Pani Joanna jest entuzjastką ruchu i zdrowego stylu życia, a obecnie trenerką biegania i wioślarstwa, propagującą aktywność fizyczną, także wśród osób z SM oraz z innymi przewlekłymi problemami zdrowotnymi. Podczas naszej konferencji powie, jak można uczynić sport częścią swojego życia, mając diagnozę stwardnienia rozsianego, a jeśli byliśmy aktywni fizycznie przed diagnozą, to czy należy to jakoś zmodyfikować.

Kolejnym ważnym tematem będzie praca zawodowa, bo trzeba pamiętać, że większość osób z SM jest w szczycie lub wręcz na początku swojej ścieżki zawodowej. Ich kariera dopiero się nabiera rozpędu, niektórzy są jeszcze na studiach. Dlatego chcielibyśmy podkreślić, że w obszarze zawodowym nie warto odpuszczać, lecz dążyć do realizacji swoich planów i marzeń.

Na pewno będziemy dyskutować także o tym, co powinno ulec zmianie i co wymaga poprawy, jeśli chodzi o kompleksową opiekę nad pacjentami ze stwardnieniem rozsianym. Zaprosiliśmy więc osoby chorujące na SM i będące w pewnym sensie adwokatami tej społeczności, aktywnie działające na jej rzecz.

W trakcie konferencji będzie możliwość konsultacji z niektórymi pracownikami naszej nieodpłatnej Poradni Specjalistycznej.

A dzień drugi konferencji?

W niedzielę 15 września odbędzie się warsztat „Być mamą z SM”. Do udziału w nim zapraszamy przede wszystkim młode kobiety z diagnozą stwardnienia rozsianego, które planują posiadanie pierwszego lub kolejnego dziecka i zastanawiają się, jak choroba może wpłynąć na ciążę i generalnie na macierzyństwo. W ramach tego warsztatu odbędą się spotkania z uroginekolożką i urofizjoterapeutką, a także z położną i psychologiem. O swoich doświadczeniach opowiedzą dwie mamy z SM – ich wypowiedzi są zaplanowane, ale mamy nadzieję, że głos w dyskusji spontanicznie zabiorą także inne uczestniczki tego warsztatu, bo zależy nam na interakcji i wymianie doświadczeń.

Więcej informacji na temat konferencji „Stwardnienie rozsiane. Wiem więcej” znajduje się na stronie internetowej PTSR: https://ptsr.org.pl/strona/192,1-konferencja-sm-stwardnienie-rozsiane-wiem-wiecej

źródło: Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego

Innowacyjny wysoko skuteczny lek, stosowany w leczeniu  pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM) – okrelizumab – w postaci podskórnej został oficjalnie dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską 20 czerwca 2024 roku. To dodatkowa opcja leczenia, która pozwala na skrócenie czasu podawania leku do 10 minut, przy zachowaniu takiej samej skuteczności i profilu bezpieczeństwa, jakie ma postać dożylna okrelizumabu. Forma podskórna, tak samo jak postać dożylna tego leku, jest podawana co 6 miesięcy. To ogromna korzyść dla pacjentów, którzy mogą pojawiać się w szpitalu na krótką wizytę, związaną z podaniem leku, zaledwie dwa razy w roku.

Taka forma leczenia nie koliduje z aktywnością zawodową i planami życiowymi pacjenta, a co ważne – dzięki podaniu leku w szpitalu, zarówno pacjent jak i lekarz mają 100% pewności przyjęcia preparatu we właściwej dawce i we właściwy sposób. Nowa podskórna forma okrelizumabu, pozwalająca na skrócenie czasu podawania leku w szpitalu, to także korzyść dla personelu medycznego i oszczędność ich czasu pracy.

Okrelizumab – pierwsza zarejestrowana tzw. terapia anty-CD20 – to lek, który zmienił sposób leczenia stwardnienia rozsianego. To humanizowane przeciwciało monoklonalne zaprojektowane do zwalczania limfocytów B CD20-dodatnich, czyli specyficznego typu komórek odpornościowych, które uważa się za kluczowy czynnik przyczyniający się do powstawania uszkodzeń w ośrodkowym układzie nerwowym u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Badania wykazały, że okrelizumab hamuje aktywność kliniczną i radiologiczną choroby, znacząco zmniejszając progresję niepełnosprawności, co pozwala pacjentom zachować sprawność w perspektywie długoterminowej. Bezpieczeństwo i skuteczność okrelizumabu są poparte ponad dziesięcioletnimi badaniami klinicznymi oraz praktyką kliniczną. Co istotne, okrelizumab jest jedynym lekiem zatwierdzonym do stosowania zarówno u chorych z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS), jak i z postacią pierwotnie postępującą tej choroby (PPMS). Dotychczas z terapii okrelizumabem skorzystało już 350 000 pacjentów z SM na całym świecie, co odpowiada ponad 1 000 000 pacjento-lat ekspozycji.

Podskórna postać okrelizumabu to nowy sposób podawania tego samego przeciwciała monoklonalnego, w połączeniu z rekombinowaną ludzką hialuronidazą. To enzym, który lokalnie i tymczasowo degraduje wybrane łańcuchy hialuronowe i kolagenowe w przestrzeni podskórnej, co zwiększa przepuszczalność tkanki pod skórą i umożliwia szybkie rozproszenie i wchłonięcie okrelizumabu. Technologia ta jest już z powodzeniem wykorzystywana w innych podawanych podskórnie lekach, np. w leczeniu onkologicznym.

Decyzja o rejestracji podskórnej formy okrelizumabu była oparta na pozytywnych wynikach badania klinicznego OCARINA II. Badanie to potwierdziło równoważność okrelizumabu podawanego w postaci infuzji dożylnej i podskórnej, wykazując porównywalną skuteczność, ocenioną na podstawie aktywności rzutowej i radiologicznej w okresie 48 tygodni, oraz porównywalny profil bezpieczeństwa u prawie 240 pacjentów z RRMS i PPMS. Ponad 92% pacjentów ankietowanych w ramach badania OCARINA II stwierdziło, że są zadowoleni lub bardzo zadowoleni z podawania okrelizumabu w postaci 10-minutowych wstrzyknięć podskórnych.

Wstrzyknięcie podskórne okrelizumabu zostało zaprojektowane do podawania przez personel medyczny w placówkach służby zdrowia – umożliwia to podanie odpowiednio dużej objętości leku i zachowanie interwału 6 miesięcy między podaniami, tak jak ma to miejsce w przypadków wlewów dożylnych. Postać podskórna okrelizumabu oferuje alternatywną drogę podawania dobrze scharakteryzowanego leku, i rozszerza możliwości leczenia pacjentów z RRMS i PPMS, wpływając na poprawę dostępności i wygody leczenia zarówno dla pacjentów jak i pracowników służby zdrowia oraz na zmniejszenie nierówności w dostępie do terapii wysokoefektywnych w leczeniu stwardnienia rozsianego.

Forma dożylna okrelizumabu jest nadal rozwijana.

źródło:Expert PR

W Polsce na stwardnienie rozsiane (SM) choruje około 55 000 osób. Co roku diagnozę tej choroby słyszy kolejne 2 500 pacjentów. Są to przede wszystkim młode kobiety (które chorują 3-krotnie częściej niż mężczyźni) w wieku między 20 a 40 lat. Na szczęście, w ostatnich latach doszło do prawdziwej rewolucji w leczeniu SM – pojawiły się nowe leki bardzo skutecznie modyfikujące przebieg tej choroby, ale warunkiem sukcesu jest wczesne postawienie rozpoznania i rozpoczęcie terapii. Leki te są dostępne również w Polsce w ramach programu lekowego. Czy to oznacza, że dziś w Polsce opieka nad osobami z SM stoi na europejskim poziomie?
Co jeszcze wymaga ulepszenia? Czego brakuje polskim pacjentom? Odpowiedzi na te pytania przynoszą wyniki unikatowej ankiety, przeprowadzonej przez Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego (PTSR) wśród ponad 1 000 osób żyjących z SM w Polsce. Okazją do ich zaprezentowania jest obchodzony 30 maja Światowy Dzień Stwardnienia Rozsianego.
 
Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą chorobą układu nerwowego, której nie możemy wyleczyć, ale dzięki obecnie dostępnym lekom możemy skutecznie zahamować jej postęp. Co ważne, leki te są refundowane w Polsce w programie lekowym B.29. Dzięki korzystnym zmianom w zapisach tego programu, które nastąpiły w listopadzie 2022 r. oraz lipcu 2023 r., dla pacjentów z SM już od początku choroby dostępne są nowoczesne leki wysokoskuteczne (tzw. HETA). Wcześniej leczenie SM odbywało się w Polsce w sposób suboptymalny – do wyboru było mniej leków, a rygorystyczne kryteria wykluczały wielu pacjentów z dostępu do leków o wyższej skuteczności. Czy zatem w kontekście diagnozowania i leczenia SM jest już w naszym kraju tak dobrze, że nic nie wymaga poprawy? Aby poznać odpowiedź na to pytanie, Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego przeprowadziło badanie ankietowe, w którym udział wzięło ponad 1 000 osób z SM w Polsce, z czego 614 leczy się w programie lekowym.
 
„Zależało nam na poznaniu perspektywy osób żyjących ze stwardnieniem rozsianym na temat diagnozy i leczenia, zwłaszcza, że coraz więcej mówi się o wadze tzw. PROMS (Patient Reported Outcomes in MS), czyli wyników raportowanych przez samych pacjentów. Analizując wyniki badania, zwróciliśmy uwagę na to, że wciąż u wielu pacjentów proces diagnozowania trwa zbyt długo, a następnie wielu z nich zbyt długo oczekuje w kolejce na włączenie do leczenia w programie lekowym. Zdecydowanie brakuje też kompleksowego wsparcia pacjentów na każdym etapie choroby, w tym przede wszystkim informacji o aktualnych możliwościach terapeutycznych oraz wsparcia psychologicznego” – mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.
 
Czas od objawów do diagnozy
 
W stwardnieniu rozsianym liczy się czas. Im szybciej zostanie wdrożone skuteczne leczenie, tym większa jest szansa na to, że pacjent zachowa pełną sprawność i dobrą jakość życia. Dlatego, tak ważna jest szybka i dokładna diagnostyka. Według panelu ekspertów-neurologów, zrzeszonych w ramach inicjatywy MS Brain Health: Time Matters, chory na SM powinien czekać na diagnozę maksymalnie 4 tygodnie od czasu zgłoszenia lekarzowi niepokojących objawów. W Polsce, w ostatnich latach wiele się poprawiło, jeśli chodzi o szybkość stawiania diagnozy, jednak wciąż wielu respondentów wskazywało, że ich diagnoza trwała zbyt długo, a u niektórych czas postawienia rozpoznania od objawów wynosił nawet kilkadziesiąt miesięcy!
 
„Jestem bardzo zadowolona z tego, jak szybko mnie zdiagnozowano i włączono do programu lekowego. Na pewno miałam szczęście trafić na lekarzy, którzy nie zignorowali moich dolegliwości i postanowili dmuchać na zimne, aniżeli zwlekać z diagnostyką” „Diagnozowanie trwało zdecydowanie zbyt długo (w sumie około 5 lat), wielu lekarzy (również neurologów) lekceważąco odnosiło się do moich objawów zrzucając wszystko na typowo nerwicowe objawy (drętwienia, mrowienia, zawroty głowy, itp.)”
 
„Długa droga do postawienia diagnozy z powodu niezlecania badań przez lekarza pierwszego kontaktu. Lekarze rodzinni bagatelizują objawy i nie łączą ich z SM”
 
Trudny moment diagnozy
 
Osoby chore pytane były również o to jak wyglądał moment, w którym dowiedziały się o stwardnieniu rozsianym. Okazuje się, że lekarze, przekazując diagnozę, najczęściej informują chorych o dostępnych sposobach leczenia, jednak aż jedna czwarta respondentów wskazała na brak informacji w tym zakresie. W dwóch trzecich przypadków rozmowa na osobności z lekarzem była standardem. Natomiast mniej niż połowa pacjentów twierdzi, że lekarz poświęcił dużo czasu na opowiedzenie o chorobie i o tym, z czym ona się wiąże.
 
„Aż 25% pacjentów w momencie diagnozy nie otrzymało informacji od lekarza, czy kwalifikują się do terapii i gdzie mogą ją otrzymać. W Polsce tylko ok. 132 placówek ma podpisany kontrakt na realizację programu lekowego leczenia stwardnienia rozsianego, stąd ważne jest, aby każdy neurolog stawiający diagnozę SM wiedział, gdzie pokierować pacjenta, aby ten mógł szybko rozpocząć terapię. Nasi respondenci zwracali także uwagę na brak wsparcia psychologicznego, zarówno w momencie diagnozy, jak i później w trakcie leczenia w programie lekowym. Na potrzebę takiej pomocy wskazało aż 44% ankietowanych” – podkreśla Dominika Czarnota-Szałkowska, sekretarz generalna Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.
 
„W szpitalu zostałam bez żadnej informacji. Wiadomości i programów leczenia szukałam sama w Internecie na polskich i zagranicznych stronach.”
 
„Po diagnozie nie miałam okazji na spokojnie porozmawiać o tym, czym jest SM. Nie dostałam informacji na temat innych leków, zdecydowałam się na ten, który mi zaproponowano, bo miałam problem z kontaktem z lekarką, która mnie prowadziła. Byłam tuż po diagnozie.”
 
„Po diagnozie nie miałem możliwości kontaktu z psychologiem, pierwsze możliwe terminy dostępne były 2 lata w przód, a potrzeba konsultacji była natychmiastowa.”
 
„Jedyne, czego mi brakowało w przebiegu mojej sprawnej diagnozy to konsultacji psychologicznej.”
 
„Diagnoza była ciosem, bałam się tego, co mnie czeka. Dzięki dobrze rozwiniętemu programowi lekowemu miałam możliwość wyboru leku, w krótkim czasie od diagnozy. Mam wspaniałe wsparcie neurologów i w razie niepokojących objawów możliwość kontaktu z pielęgniarką.”
 
Program lekowy: coraz więcej pacjentów, coraz więcej leków
Program lekowy leczenia stwardnienia rozsianego przeszedł w ostatnich dwóch latach prawdziwą rewolucję. Szeroki wybór dostępnych terapii umożliwia indywidualizację leczenia tak, aby jego skuteczność szła w parze z wysoką jakością życia na co dzień. Wciąż jednak istnieją pewne bariery w dostępie do leczenia w programie lekowym. Oprócz, wspomnianego już, braku informacji na temat placówek realizujących program, innymi wskazywanymi przez respondentów problemami z rozpoczęciem leczenia były: problem z kwalifikacją do programu (12%), obawy związane z leczeniem (10%) i kolejki w ośrodku leczącym (15%).
 
„Realizacja programu lekowego nakłada na lekarzy dużo pracy czysto administracyjnej, która mogłaby być wykonana przez innych członków zespołu, jak pielęgniarki czy asystenci medyczni. Braki kadrowe stanowią obecnie główny czynnik powodujący kolejki do leczenia stwardnienia rozsianego, co może wydłużać czas oczekiwania na włączenie leczenia. Jako Polskie Towarzystwo Neurologiczne, od wielu lat zwracamy uwagę decydentów na problem zbyt małej liczby lekarzy neurologów, a także pielęgniarek neurologicznych, w stosunku do zwiększającej się liczby pacjentów z chorobami układu nerwowego. Wśród kluczowych potrzeb jest również wzrost nakładów na obsługę programów lekowych w neurologii” – zaznacza prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
 
Jak wynika z ankiety PTSR, w niektórych ośrodkach w Polsce czas oczekiwania na rozpoczęcie leczenia SM wynosi od kilku miesięcy do nawet ponad roku. W innych krajach europejskich czas ten liczy się w tygodniach. Pomimo różnych problemów, wyraźnie widać, że zwiększa się liczba pacjentów z SM leczonych w programie lekowym. Coraz więcej pacjentów otrzymuje też leki o wysokiej skuteczności (HETA). „Jeszcze w 2020 roku odsetek osób z SM leczonych za pomocą preparatów HETA wynosił zaledwie 11%, podczas gdy dziś leki te otrzymuje ponad połowa pacjentów. Wśród 614 osób, które w momencie wypełniania ankiety były w programie lekowym 52% jest na lekach wysokoskutecznych, a 48% na lekach o umiarkowanej skuteczności. Wśród 118 osób, które rozpoczęły leczenie w ramach programu lekowego od 2022 roku na lekach HETA jest 54%” – wymienia Dominika Czarnota-Szałkowska.
 
Pacjenci leczeni lekami HETA wyraźnie lepiej oceniają swoją terapię pod względem występowania i uciążliwości skutków ubocznych (88% vs 50%), formy podania leku (89% vs 71%) oraz ogólnego wpływu leczenia na jakość życia (84% vs 61%).
 
„Choruję od 16 lat. Wiele rzeczy zdążyło się od tego czasu zmienić w polskiej służbie zdrowia – na lepsze. Dostępność leków jest ogromna – ciężko mi jest sobie uświadomić, że możemy teraz wybierać leczenie.”
 
Personalizacja leczenia SM
 
Obecnie pacjenci z SM w Polsce mają dostęp do kilkunastu leków refundowanych w programie lekowym B.29. Zgodnie z międzynarodowymi rekomendacjami, wybór leku powinien być wspólną decyzją lekarza i pacjenta. Tymczasem, tylko jeden na trzech respondentów ankiety PTSR twierdzi, że ma poczucie wspólnego wyboru leku po omówieniu z lekarzem różnych opcji. 22% ankietowanych odpowiedziało, że decyzja była podjęta przez nich samodzielnie po uzyskaniu potrzebnych informacji od lekarza, a 21% – że decyzję podjął lekarz po uzyskaniu informacji o preferencjach pacjenta. Co niepokojące, 12% respondentów twierdzi, że decyzję podjął lekarz, nie biorąc pod uwagę opinii pacjenta, a 9% przyznaje, że musieli samodzielnie podjąć decyzję, a lekarz prowadzący nie zadbał o to by przekazać im odpowiednią wiedzę.
 
Ankieta ujawniła także, że dla większości osób z SM najważniejszym czynnikiem decydującym o wyborze leku jest jego skuteczność. Ale wieloletnie przyjmowanie leków nie może być dla pacjenta uciążliwe. Dlatego zaraz po skuteczności terapii, ważna dla osób z SM jest forma i częstotliwość przyjmowania leków.
 
„Nasi pacjenci chcą leków skutecznych, jeśli chodzi o redukcję rzutów choroby i postęp niepełnosprawności, obarczonych niewielkimi skutkami ubocznymi, i jednocześnie takich, których przyjmowanie nie będzie kolidowało z ich aktywnością życiową i będzie jak najmniej wpływało na codzienne funkcjonowanie. Obecnie dostępne leki mają nie tylko różne mechanizmy działania, ale także różne drogi podania (doustna, podskórna lub dożylna) oraz różną częstotliwość przyjmowania (niektóre leki trzeba przyjmować dwa razy dziennie, inne – raz na miesiąc lub nawet raz na pół roku). Są to aspekty, które należy dokładnie omówić z pacjentem z SM, u którego włączamy lub zmieniamy leczenie immunomodulacyjne” – podkreśla prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, przewodniczący Doradczej Komisji Medycznej PTSR.
 
Ankieta przeprowadzona przez Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego wykazała istotne pozytywne zmiany w leczeniu pacjentów z SM w Polsce. Jest dobrze, ale wciąż istnieją obszary wymagające ulepszeń: przyspieszenie diagnostyki, skrócenie kolejek osób oczekujących na włączenie do programu lekowego, czy wprowadzenie systemowego wsparcia psychologicznego. Konieczna jest także poprawa komunikacji między lekarzem a pacjentem, ale do tego niezbędne jest zwiększenie liczby lekarzy neurologów i zmniejszenie ich obciążenia obowiązkami administracyjnymi, tak, aby lekarz miał więcej czasu na spokojną rozmowę z pacjentem. O takie zmiany w systemie opieki nad osobami ze stwardnieniem rozsianym zabiegają zarówno pacjenci, jak i klinicyści.

źródło: PTSR