– Opublikowane w styczniu 2023 najnowsze wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraStar potwierdziły wysoką skuteczność tej terapii oraz korzystny profil bezpieczeństwa u pacjentów otrzymujących satralizumab przez prawie 4 lata – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Zachęcamy do przeczytania wywiadu.

 

NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Satralizumab jest lekiem modyfikującym przebieg NMOSD, co oznacza, że celem tej terapii jest zapobieganie rzutom choroby i narastaniu niepełnosprawności pacjenta. Satralizumab to przeciwciało monoklonalne, precyzyjnie hamujące wytwarzanie szkodliwych przeciwciał przeciwko akwaporynie 4, uczestniczących w rozwoju NMOSD. Lek uderza więc w przyczynę choroby, czego efektem jest kontrola aktywności choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa terapii. W programie lekowym B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4), zarówno w monoterapii, jak i w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną.

Skuteczność i profil bezpieczeństwa terapii satralizumabem u pacjentów z NMOSD były sprawdzane w dwóch randomizowanych badaniach klinicznych: SAkuraSky i SAkuraStar. Oba badania były podwójnie zaślepione, a efektywność badanej terapii porównywano odpowiednio z placebo w skojarzeniu z terapią immunosupresyjną oraz z samym placebo. W badaniu SAkuraStar pacjenci losowo przydzieleni do grupy z satralizumabem, otrzymywali ten lek w monoterapii, natomiast w badaniu SAkuraSky – leczenie satralizumabem było skojarzone z terapią immunosupresyjną. W obu badaniach skuteczność satralizumabu była oceniana za pomocą parametrów, takich jak: czas do wystąpienia rzutu choroby, częstość rzutów oraz zmiany w skali EDSS, określającej stopień niepełnosprawności u pacjentów. Stwierdzono bardzo wysoką skuteczność leku w odniesieniu do wszystkich tych parametrów. Jeśli chodzi o zahamowanie występowania rzutów, to skuteczność sięgała powyżej 70%. Korzystne wyniki obu tych badań stały się podstawą do rejestracji satralizumabu w leczeniu pacjentów z NMOSD, posiadających dodatnie miano przeciwciał przeciwko AQP4.

Po rejestracji leku, oba badania weszły w tzw. otwartą fazę przedłużoną, w której wszystkim uczestniczącym w nich pacjentom zaproponowano leczenie satralizumabem. Łącznie w tej fazie badań SAkura uczestniczy 111 pacjentów (49 z badania SAkuraSky i 62 z badania SAkuraStar). W styczniu 2023 roku opublikowano najnowsze dane, pochodzące z fazy przedłużonej badań SAkura. Wskazują one, że po ponad 3,5 letnim leczeniu satralizumabem (192 tygodniach terapii) 71% uczestników badania SAkuraSky i 73% uczestników badania SAkuraStar pozostawało wolnych od rzutów choroby, a 90% pacjentów było wolnych od ciężkich rzutów. Ponadto u 90% pacjentów z badania SAkuraSky i 86% pacjentów z badania SAkuraStar nie nastąpiło w tym czasie pogorszenie sprawności w skali EDSS. Co ważne, częstość występowania zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych, zakażeń i ciężkich zakażeń w grupie leczonej satralizumabem były porównywalne do częstości obserwowanych w grupie placebo i nie wzrosły wraz z wydłużeniem czasu ekspozycji na satralizumab.

Najnowsze dane potwierdziły zatem, że jest to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. I jest to zgodne z naszymi obserwacjami, gdyż nasz ośrodek w Lublinie uczestniczył w badaniu klinicznym SAkuraSky. Widzimy, że nasi pacjenci – wśród których są osoby otrzymujące satralizumab już od 10 lat – są stabilni, nie mają rzutów NMOSD i nie doświadczają działań niepożądanych związanych z terapią. Dlatego cieszymy się, że leczenie to staje się coraz bardziej dostępne w różnych ośrodkach w Polsce.

źródło: PTN

– Opublikowane w styczniu 2023 najnowsze wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraStar potwierdziły wysoką skuteczność tej terapii oraz korzystny profil bezpieczeństwa u pacjentów otrzymujących satralizumab przez prawie 4 lata – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Zachęcamy do przeczytania wywiadu.

 

NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Satralizumab jest lekiem modyfikującym przebieg NMOSD, co oznacza, że celem tej terapii jest zapobieganie rzutom choroby i narastaniu niepełnosprawności pacjenta. Satralizumab to przeciwciało monoklonalne, precyzyjnie hamujące wytwarzanie szkodliwych przeciwciał przeciwko akwaporynie 4, uczestniczących w rozwoju NMOSD. Lek uderza więc w przyczynę choroby, czego efektem jest kontrola aktywności choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa terapii. W programie lekowym B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4), zarówno w monoterapii, jak i w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną.

Skuteczność i profil bezpieczeństwa terapii satralizumabem u pacjentów z NMOSD były sprawdzane w dwóch randomizowanych badaniach klinicznych: SAkuraSky i SAkuraStar. Oba badania były podwójnie zaślepione, a efektywność badanej terapii porównywano odpowiednio z placebo w skojarzeniu z terapią immunosupresyjną oraz z samym placebo. W badaniu SAkuraStar pacjenci losowo przydzieleni do grupy z satralizumabem, otrzymywali ten lek w monoterapii, natomiast w badaniu SAkuraSky – leczenie satralizumabem było skojarzone z terapią immunosupresyjną. W obu badaniach skuteczność satralizumabu była oceniana za pomocą parametrów, takich jak: czas do wystąpienia rzutu choroby, częstość rzutów oraz zmiany w skali EDSS, określającej stopień niepełnosprawności u pacjentów. Stwierdzono bardzo wysoką skuteczność leku w odniesieniu do wszystkich tych parametrów. Jeśli chodzi o zahamowanie występowania rzutów, to skuteczność sięgała powyżej 70%. Korzystne wyniki obu tych badań stały się podstawą do rejestracji satralizumabu w leczeniu pacjentów z NMOSD, posiadających dodatnie miano przeciwciał przeciwko AQP4.

Po rejestracji leku, oba badania weszły w tzw. otwartą fazę przedłużoną, w której wszystkim uczestniczącym w nich pacjentom zaproponowano leczenie satralizumabem. Łącznie w tej fazie badań SAkura uczestniczy 111 pacjentów (49 z badania SAkuraSky i 62 z badania SAkuraStar). W styczniu 2023 roku opublikowano najnowsze dane, pochodzące z fazy przedłużonej badań SAkura. Wskazują one, że po ponad 3,5 letnim leczeniu satralizumabem (192 tygodniach terapii) 71% uczestników badania SAkuraSky i 73% uczestników badania SAkuraStar pozostawało wolnych od rzutów choroby, a 90% pacjentów było wolnych od ciężkich rzutów. Ponadto u 90% pacjentów z badania SAkuraSky i 86% pacjentów z badania SAkuraStar nie nastąpiło w tym czasie pogorszenie sprawności w skali EDSS. Co ważne, częstość występowania zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych, zakażeń i ciężkich zakażeń w grupie leczonej satralizumabem były porównywalne do częstości obserwowanych w grupie placebo i nie wzrosły wraz z wydłużeniem czasu ekspozycji na satralizumab.

Najnowsze dane potwierdziły zatem, że jest to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. I jest to zgodne z naszymi obserwacjami, gdyż nasz ośrodek w Lublinie uczestniczył w badaniu klinicznym SAkuraSky. Widzimy, że nasi pacjenci – wśród których są osoby otrzymujące satralizumab już od 10 lat – są stabilni, nie mają rzutów NMOSD i nie doświadczają działań niepożądanych związanych z terapią. Dlatego cieszymy się, że leczenie to staje się coraz bardziej dostępne w różnych ośrodkach w Polsce.

źródło: PTN

Na opublikowanej 20 października przez Ministerstwo Zdrowia listopadowej liście refundacyjnej znajduje się przeciwciało monoklonalne – satralizumab – przeznaczone do leczenia NMOSD czyli choroby Devica. To nowoczesna terapia, niezwykle skuteczna, bo wycelowana w przyczynę powstawania tej ciężkiej, rzadkiej choroby neurologicznej. Dzięki odważnej, nakierowanej na dobro pacjentów, decyzji Ministerstwa Zdrowia, Polska znalazła się wśród kilku państw, które jako pierwsze podjęły decyzję o refundacji tego leku. Satralizumab będzie finansowany z Funduszu Medycznego, jako terapia o wysokim poziomie innowacyjności.

NMOSD to termin obejmujący choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Jeszcze jakiś czas temu NMOSD uznawane było za wariant stwardnienia rozsianego. Dziś wiemy, że to dwa odmienne schorzenia. I bardzo ważne jest, żeby również dla tych chorych były możliwości skutecznego, dobrego leczenia. Zwłaszcza, że NMOSD jest chorobą agresywną, charakteryzującą się ciężkimi i częstymi rzutami, które w krótkim czasie mogą doprowadzić do całkowitego zaniewidzenia, poważnej, nieodwracalnej niepełnosprawności ruchowej, a nawet śmierci pacjenta. Terapia satralizumabem może zapobiegać tym rzutom, a tym samym – progresji choroby i sprawia, że pacjenci mogą nadal cieszyć się życiem, realizować swoje plany, zakładać rodziny i pracować zawodowo. Dlatego ogromnie cieszymy się z decyzji Ministerstwa Zdrowia, które postanowiło udostępnić ten lek polskim pacjentom – komentuje Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

NMOSD jest chorobą z autoagresji. U jej podłoża leżą wytwarzane przez organizm osoby chorej przeciwciała przeciwko własnemu białku, które nazywa się akwaporyna 4. Te patologiczne autoprzeciwciała powodują uszkodzenie układu nerwowego, przede wszystkim nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Stąd objawy obejmują zaburzenia widzenia, niedowłady, zaburzenia zwieraczy, czasami – zaburzenia oddychania, wymioty i uporczywą czkawkę. Na chorobę Devica znacznie częściej zapadają kobiety, zwykle między 30. a 50. rokiem życia. NMOSD jest chorobą rzadką, rocznie w Polsce zachorowuje na nią maksymalnie 20-30 osób.

Satralizumab, przeznaczony do leczenia przewlekłego NMOSD, został w UE zarejestrowany w 2019 roku. To lek hamujący wytwarzanie patogennych przeciwciał, a zatem działający rzeczywiście przyczynowo, i dzięki temu bardzo skutecznie zapobiegający kolejnym rzutom choroby. Badania kliniczne pokazują, że aż 70-80% pacjentów, stosujących satralizumab nie doświadcza nowych rzutów choroby. Satralizumab jest podawany podskórnie; można go stosować w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami immunosupresyjnymi.

Nasi pacjenci otrzymujący satralizumab w ramach badań klinicznych – niektórzy już przez 10 lat – są stabilni i nie mają rzutów choroby. Jest więc to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. Bardzo potrzebowaliśmy tego leku i dlatego cieszymy się, że już wkrótce ruszy jego finansowanie w ramach Funduszu Medycznego – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Jako środowisko klinicystów zabiegaliśmy o to, aby dla pacjentów z rozpoznaniem tzw. seropozytywnego NMOSD był dostępny satralizumab, czyli pierwszy lek z grupy przeciwciał monoklonalnych zarejestrowanych w terapii tego schorzenia. Decyzja Ministerstwa o refundacji tego leku jest wspaniałą wiadomością, która oznacza, że będziemy mogli leczyć naszych chorych z NMOSD, zgodnie z aktualną wiedzą medyczną. Dla ich dobra i dla dobra naszego społeczeństwa – podkreśla prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

źrodło: komunikat prasowy

Na opublikowanej 20 października przez Ministerstwo Zdrowia listopadowej liście refundacyjnej znajduje się przeciwciało monoklonalne – satralizumab – przeznaczone do leczenia NMOSD czyli choroby Devica. To nowoczesna terapia, niezwykle skuteczna, bo wycelowana w przyczynę powstawania tej ciężkiej, rzadkiej choroby neurologicznej. Dzięki odważnej, nakierowanej na dobro pacjentów, decyzji Ministerstwa Zdrowia, Polska znalazła się wśród kilku państw, które jako pierwsze podjęły decyzję o refundacji tego leku. Satralizumab będzie finansowany z Funduszu Medycznego, jako terapia o wysokim poziomie innowacyjności.

NMOSD to termin obejmujący choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Jeszcze jakiś czas temu NMOSD uznawane było za wariant stwardnienia rozsianego. Dziś wiemy, że to dwa odmienne schorzenia. I bardzo ważne jest, żeby również dla tych chorych były możliwości skutecznego, dobrego leczenia. Zwłaszcza, że NMOSD jest chorobą agresywną, charakteryzującą się ciężkimi i częstymi rzutami, które w krótkim czasie mogą doprowadzić do całkowitego zaniewidzenia, poważnej, nieodwracalnej niepełnosprawności ruchowej, a nawet śmierci pacjenta. Terapia satralizumabem może zapobiegać tym rzutom, a tym samym – progresji choroby i sprawia, że pacjenci mogą nadal cieszyć się życiem, realizować swoje plany, zakładać rodziny i pracować zawodowo. Dlatego ogromnie cieszymy się z decyzji Ministerstwa Zdrowia, które postanowiło udostępnić ten lek polskim pacjentom – komentuje Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

NMOSD jest chorobą z autoagresji. U jej podłoża leżą wytwarzane przez organizm osoby chorej przeciwciała przeciwko własnemu białku, które nazywa się akwaporyna 4. Te patologiczne autoprzeciwciała powodują uszkodzenie układu nerwowego, przede wszystkim nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Stąd objawy obejmują zaburzenia widzenia, niedowłady, zaburzenia zwieraczy, czasami – zaburzenia oddychania, wymioty i uporczywą czkawkę. Na chorobę Devica znacznie częściej zapadają kobiety, zwykle między 30. a 50. rokiem życia. NMOSD jest chorobą rzadką, rocznie w Polsce zachorowuje na nią maksymalnie 20-30 osób.

Satralizumab, przeznaczony do leczenia przewlekłego NMOSD, został w UE zarejestrowany w 2019 roku. To lek hamujący wytwarzanie patogennych przeciwciał, a zatem działający rzeczywiście przyczynowo, i dzięki temu bardzo skutecznie zapobiegający kolejnym rzutom choroby. Badania kliniczne pokazują, że aż 70-80% pacjentów, stosujących satralizumab nie doświadcza nowych rzutów choroby. Satralizumab jest podawany podskórnie; można go stosować w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami immunosupresyjnymi.

Nasi pacjenci otrzymujący satralizumab w ramach badań klinicznych – niektórzy już przez 10 lat – są stabilni i nie mają rzutów choroby. Jest więc to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. Bardzo potrzebowaliśmy tego leku i dlatego cieszymy się, że już wkrótce ruszy jego finansowanie w ramach Funduszu Medycznego – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Jako środowisko klinicystów zabiegaliśmy o to, aby dla pacjentów z rozpoznaniem tzw. seropozytywnego NMOSD był dostępny satralizumab, czyli pierwszy lek z grupy przeciwciał monoklonalnych zarejestrowanych w terapii tego schorzenia. Decyzja Ministerstwa o refundacji tego leku jest wspaniałą wiadomością, która oznacza, że będziemy mogli leczyć naszych chorych z NMOSD, zgodnie z aktualną wiedzą medyczną. Dla ich dobra i dla dobra naszego społeczeństwa – podkreśla prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

źrodło: komunikat prasowy

Zespół Devica (NMOSD) to rzadka choroba neurodegeneracyjna o podłożu autoimmunologicznym. Najczęściej na przebieg rzutowy, jednak rzuty są na tyle ciężkie, że w krótkim czasie mogą doprowadzić do niepełnosprawności czy nawet śmierci pacjenta. Od niedawna w UE zarejestrowany jest skuteczny lek, satralizumab, działający na przyczynę tej choroby i całkowicie odmieniający rokowania chorych. Pacjenci, którzy uczestniczyli w badaniach klinicznych satralizumabu, otrzymują go już od 7-8 lat i w tym czasie nie doświadczają rzutów NMOSD – funkcjonują zupełnie normalnie, mogą pracować i cieszyć się życiem. Wśród nich jest Marta, u której choroba zaczęła się około 15 lat temu.

Moja historia rozpoczęła się zawrotami i migrenowymi bólami głowy oraz uporczywą czkawką. Później pojawiły się nudności, problemy z utrzymaniem równowagi – chociaż się starałam, nie dawałam rady iść prosto – oraz uciążliwe, narastające nerwobóle, które się występowały głównie wtedy, gdy się gdzieś spieszyłam czy denerwowałam. Początkowo były to jeden-dwa nerwobóle w ciągu dnia, ale z czasem stawały się one coraz częstsze i coraz bardziej przeszkadzające w codziennym życiu. Około 10 lat temu, będąc w pracy, nagle zauważyłam, że nie widzę na lewe oko. Wyszłam więc z pracy do okulisty, myśląc, że wychodzę na 15 minut, ale wróciłam dopiero po 3 miesiącach. Trafiłam do szpitala, na oddział okulistyczny, gdzie okazało się, że mam nawrotowe zapalenie nerwu wzrokowego, nie wiadomo z  jakiej przyczyny. I zaczęła się długa droga, wręcz walka o to, żeby dowiedzieć się, co właściwie się stało, że utraciłam wzrok. Trwało to ponad 2 lata i w tym czasie odwiedziłam wielu lekarzy i byłam kilka razy w szpitalu, ponieważ pojawiały się nowe objawy. Pewnego dnia zaczęłam tracić siły, czułam, że słabną mi ręce i nogi, do tego stopnia, że zaczęłam mieć problemy z chodzeniem. Po kilku dniach praktycznie przestałam chodzić, bez podpory nie dawałam rady wstać z łóżka, nie dawałam rady też nic wziąć w rękę i nie mogłam wykonać prostych czynności, takich jak np. uczesanie włosów. Gdy w takim stanie trafiam do szpitala, lekarze podejrzewali stwardnienie rozsiane. Dostałam sterydy, po 5 dniach wyszłam ze szpitala i zaczęłam bardzo intensywnie ćwiczyć. Ręce ćwiczyłam, robiąc ciasto drożdżowe, bo z zawodu jestem kucharzem i kocham mój zawód i gotowanie. Nie było to proste, bo ciężko było mi ustać, wszystko leciało mi z rąk, potłukłam wiele szklanek i talerzy, ale po 3 tygodniach wróciłam niemal do pełnej sprawności. Wtedy jeden z lekarzy zaczął podejrzewać chorobę Devica. Trafiłam do szpitala w Lublinie, gdzie po przeprowadzeniu odpowiednich badań, w tym punkcji i pobraniu płynu mózgowo-rdzeniowego, potwierdzono, że choruję na zespół Devica – mówi Marta.

Czym jest choroba Devica, inaczej nazywana NMOSD, na którą cierpi pani Marta? Skrót NMOSD pochodzi od angielskiej nazwy „neuromyelitis optica spectrum disorder” oznaczającej grupę chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. To rzadka choroba układu nerwowego o podłożu autoimmunologicznym, wynikająca z nieprawidłowego funkcjonowania układu odpornościowego, który atakuje własne tkanki, a konkretnie – niektóre miejsca w obrębie układu nerwowego. W konsekwencji tego ataku dochodzi do rozwoju stanu zapalnego w nerwach wzrokowych i w rdzeniu kręgowym. Stąd wynikają objawy NMOSD takie jak: niedowład lub porażenie kończyn dolnych lub jednocześnie kończyn dolnych i górnych, wzmożone napięcie mięśni, zaburzenia czucia, napadowe bolesne kurcze mięśni, zaburzenia oddawania moczu i stolca,  zaburzenia widzenia (aż do całkowitego zaniewidzenia), uporczywa czkawka, nudności, wymioty, zawroty głowy czy zaburzenia równowagi. Choroba charakteryzuje się rzutami, a jej naturalny przebieg (tj. bez podjęcia leczenia) jest zazwyczaj ciężki – od początku trwania choroby remisje nie są całkowite i po każdym rzucie pozostają pewne objawy, które wraz z kolejnymi rzutami, kumulują się i u większości pacjentów nieuchronnie prowadzą do niepełnosprawności. Dochodzi u nich do progresji choroby w zakresie objawów wzrokowych, czuciowych, ruchowych oraz zaburzeń zwieraczy. Niepełnosprawność, określana w skali EDSS na powyżej 6 punktów, co oznacza konieczność pomocy w chodzeniu, występuje u 42% chorych po 5 latach od rozpoznania NMOSD i u 69% po 15 latach. Po pierwszym rzucie choroby 41% pacjentów doświadcza utraty wzroku w jednym oku, a 21% w obu oczach. Po 5 latach trwania choroby u 60-70 % pacjentów występuje ślepota przynajmniej jednego oka. 8% chorych umiera w ciągu 5 lat od rozpoznania. Te dane pokazują, dlaczego tak ważne jest jak najszybsze wdrożenie leczenia immunomodulującego, które skutecznie hamuje progresję choroby i chroni pacjenta przed kolejnymi rzutami.

Lekarz, który przekazywał mi diagnozę choroby Devica, zrobił to w bardzo umiejętny sposób. Od razu powiedział, żebym się nie martwiła, bo na tę chorobę jest skuteczny, nowoczesny lek. Lek ten przyjmuję, dzięki udziałowi w badaniu klinicznym, już od 7 lat i czuję się bardzo dobrze – nie odczuwam żadnych dolegliwości związanych z chorobą Devica, jestem sprawna, czuję się pewnie i bez przeszkód wykonuję swoją pracę zawodową. Opiekuję się też dwoma pięcioletnimi wnuczkami, które są strasznie ruchliwe i wymagają dużo uwagi. Przy nich nie sposób pamiętać o chorobie. Bo choroba Devica absolutnie nie jest wyrokiem. Nie można poddać się, trzeba być systematycznym  i aktywnym, i trzeba słuchać lekarzy. Tego życzę wszystkim osobom chorym na zespół Devica – aby szły naprzód – zapewnia pani Marta.

Lek, który otrzymuje Marta to przeciwciało monoklonalne wycelowane w przyczynę choroby – satralizumab. Dostępne są już wieloletnie obserwacje dotyczące efektów terapii tym lekiem. Ich wyniki potwierdzają długoterminową skuteczność satralizumabu w zapobieganiu rzutom NMOSD i hamowaniu progresji tej choroby. Terapia ta nie jest obarczona istotnymi działaniami niepożądanymi i – jako terapia podskórna do samodzielnego podania w warunkach domowych – jest bardzo wygodna dla pacjentów. Niestety, satralizumab nie jest obecnie w Polsce refundowany, a zatem nie jest dostępny dla wszystkich chorych na NMOSD, którzy go potrzebują. Niedawno pojawiła się jednak nadzieja na szerszy dostęp do tego nowoczesnego leczenia, bo lek znalazł się na najnowszej liście terapii o wysokiej innowacyjności i być może będzie finansowany z Funduszu Medycznego. Na taką decyzję Ministerstwa Zdrowia bardzo liczą zarówno pacjenci, jak i lekarze.

Zespół Devica (NMOSD) to rzadka choroba neurodegeneracyjna o podłożu autoimmunologicznym. Najczęściej na przebieg rzutowy, jednak rzuty są na tyle ciężkie, że w krótkim czasie mogą doprowadzić do niepełnosprawności czy nawet śmierci pacjenta. Od niedawna w UE zarejestrowany jest skuteczny lek, satralizumab, działający na przyczynę tej choroby i całkowicie odmieniający rokowania chorych. Pacjenci, którzy uczestniczyli w badaniach klinicznych satralizumabu, otrzymują go już od 7-8 lat i w tym czasie nie doświadczają rzutów NMOSD – funkcjonują zupełnie normalnie, mogą pracować i cieszyć się życiem. Wśród nich jest Marta, u której choroba zaczęła się około 15 lat temu.

Moja historia rozpoczęła się zawrotami i migrenowymi bólami głowy oraz uporczywą czkawką. Później pojawiły się nudności, problemy z utrzymaniem równowagi – chociaż się starałam, nie dawałam rady iść prosto – oraz uciążliwe, narastające nerwobóle, które się występowały głównie wtedy, gdy się gdzieś spieszyłam czy denerwowałam. Początkowo były to jeden-dwa nerwobóle w ciągu dnia, ale z czasem stawały się one coraz częstsze i coraz bardziej przeszkadzające w codziennym życiu. Około 10 lat temu, będąc w pracy, nagle zauważyłam, że nie widzę na lewe oko. Wyszłam więc z pracy do okulisty, myśląc, że wychodzę na 15 minut, ale wróciłam dopiero po 3 miesiącach. Trafiłam do szpitala, na oddział okulistyczny, gdzie okazało się, że mam nawrotowe zapalenie nerwu wzrokowego, nie wiadomo z  jakiej przyczyny. I zaczęła się długa droga, wręcz walka o to, żeby dowiedzieć się, co właściwie się stało, że utraciłam wzrok. Trwało to ponad 2 lata i w tym czasie odwiedziłam wielu lekarzy i byłam kilka razy w szpitalu, ponieważ pojawiały się nowe objawy. Pewnego dnia zaczęłam tracić siły, czułam, że słabną mi ręce i nogi, do tego stopnia, że zaczęłam mieć problemy z chodzeniem. Po kilku dniach praktycznie przestałam chodzić, bez podpory nie dawałam rady wstać z łóżka, nie dawałam rady też nic wziąć w rękę i nie mogłam wykonać prostych czynności, takich jak np. uczesanie włosów. Gdy w takim stanie trafiam do szpitala, lekarze podejrzewali stwardnienie rozsiane. Dostałam sterydy, po 5 dniach wyszłam ze szpitala i zaczęłam bardzo intensywnie ćwiczyć. Ręce ćwiczyłam, robiąc ciasto drożdżowe, bo z zawodu jestem kucharzem i kocham mój zawód i gotowanie. Nie było to proste, bo ciężko było mi ustać, wszystko leciało mi z rąk, potłukłam wiele szklanek i talerzy, ale po 3 tygodniach wróciłam niemal do pełnej sprawności. Wtedy jeden z lekarzy zaczął podejrzewać chorobę Devica. Trafiłam do szpitala w Lublinie, gdzie po przeprowadzeniu odpowiednich badań, w tym punkcji i pobraniu płynu mózgowo-rdzeniowego, potwierdzono, że choruję na zespół Devica – mówi Marta.

Czym jest choroba Devica, inaczej nazywana NMOSD, na którą cierpi pani Marta? Skrót NMOSD pochodzi od angielskiej nazwy „neuromyelitis optica spectrum disorder” oznaczającej grupę chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. To rzadka choroba układu nerwowego o podłożu autoimmunologicznym, wynikająca z nieprawidłowego funkcjonowania układu odpornościowego, który atakuje własne tkanki, a konkretnie – niektóre miejsca w obrębie układu nerwowego. W konsekwencji tego ataku dochodzi do rozwoju stanu zapalnego w nerwach wzrokowych i w rdzeniu kręgowym. Stąd wynikają objawy NMOSD takie jak: niedowład lub porażenie kończyn dolnych lub jednocześnie kończyn dolnych i górnych, wzmożone napięcie mięśni, zaburzenia czucia, napadowe bolesne kurcze mięśni, zaburzenia oddawania moczu i stolca,  zaburzenia widzenia (aż do całkowitego zaniewidzenia), uporczywa czkawka, nudności, wymioty, zawroty głowy czy zaburzenia równowagi. Choroba charakteryzuje się rzutami, a jej naturalny przebieg (tj. bez podjęcia leczenia) jest zazwyczaj ciężki – od początku trwania choroby remisje nie są całkowite i po każdym rzucie pozostają pewne objawy, które wraz z kolejnymi rzutami, kumulują się i u większości pacjentów nieuchronnie prowadzą do niepełnosprawności. Dochodzi u nich do progresji choroby w zakresie objawów wzrokowych, czuciowych, ruchowych oraz zaburzeń zwieraczy. Niepełnosprawność, określana w skali EDSS na powyżej 6 punktów, co oznacza konieczność pomocy w chodzeniu, występuje u 42% chorych po 5 latach od rozpoznania NMOSD i u 69% po 15 latach. Po pierwszym rzucie choroby 41% pacjentów doświadcza utraty wzroku w jednym oku, a 21% w obu oczach. Po 5 latach trwania choroby u 60-70 % pacjentów występuje ślepota przynajmniej jednego oka. 8% chorych umiera w ciągu 5 lat od rozpoznania. Te dane pokazują, dlaczego tak ważne jest jak najszybsze wdrożenie leczenia immunomodulującego, które skutecznie hamuje progresję choroby i chroni pacjenta przed kolejnymi rzutami.

Lekarz, który przekazywał mi diagnozę choroby Devica, zrobił to w bardzo umiejętny sposób. Od razu powiedział, żebym się nie martwiła, bo na tę chorobę jest skuteczny, nowoczesny lek. Lek ten przyjmuję, dzięki udziałowi w badaniu klinicznym, już od 7 lat i czuję się bardzo dobrze – nie odczuwam żadnych dolegliwości związanych z chorobą Devica, jestem sprawna, czuję się pewnie i bez przeszkód wykonuję swoją pracę zawodową. Opiekuję się też dwoma pięcioletnimi wnuczkami, które są strasznie ruchliwe i wymagają dużo uwagi. Przy nich nie sposób pamiętać o chorobie. Bo choroba Devica absolutnie nie jest wyrokiem. Nie można poddać się, trzeba być systematycznym  i aktywnym, i trzeba słuchać lekarzy. Tego życzę wszystkim osobom chorym na zespół Devica – aby szły naprzód – zapewnia pani Marta.

Lek, który otrzymuje Marta to przeciwciało monoklonalne wycelowane w przyczynę choroby – satralizumab. Dostępne są już wieloletnie obserwacje dotyczące efektów terapii tym lekiem. Ich wyniki potwierdzają długoterminową skuteczność satralizumabu w zapobieganiu rzutom NMOSD i hamowaniu progresji tej choroby. Terapia ta nie jest obarczona istotnymi działaniami niepożądanymi i – jako terapia podskórna do samodzielnego podania w warunkach domowych – jest bardzo wygodna dla pacjentów. Niestety, satralizumab nie jest obecnie w Polsce refundowany, a zatem nie jest dostępny dla wszystkich chorych na NMOSD, którzy go potrzebują. Niedawno pojawiła się jednak nadzieja na szerszy dostęp do tego nowoczesnego leczenia, bo lek znalazł się na najnowszej liście terapii o wysokiej innowacyjności i być może będzie finansowany z Funduszu Medycznego. Na taką decyzję Ministerstwa Zdrowia bardzo liczą zarówno pacjenci, jak i lekarze.

NMOSD (choroba Devica) to rzadka choroba neurodegeneracyjna o podłożu autoimmunologicznym. Najważniejszym celem jej leczenia jest zapobieganie ciężkim rzutom tej choroby, a tym samym poważnej niesprawności, a nawet śmierci pacjentów. Chorzy, którzy są skutecznie leczeni nowoczesnym lekiem, mają szansę na zachowanie sprawności i dobrej jakości życia – mogą pracować zawodowo i realizować się rodzinnie – mówi dr hab. n. med. Alicja Kalinowska z Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu.

Chorobę Devica nazywamy dzisiaj spektrum neuromyelitis optica (spektrum NMO, NMOSD). Jest to termin z łaciny, który wskazuje na zajęcie nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Objawy wynikające z zapalenia rdzenia kręgowego najczęściej obejmują niedowłady kończyn (mogą one dotyczyć np. tylko kończyn dolnych lub wszystkich czterech kończyn) oraz zaburzenia czucia, a czasem także zaburzenia zwieraczy, czyli np. oddawania moczu. Zapalenie nerwów wzrokowych objawia się z kolei zaburzeniami widzenia, do całkowitej ślepoty włącznie. Objawy nie muszą występować jednocześnie, a choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy – objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, następnie trochę się poprawiają, czyli następuje tzw. częściowa remisja, a za jakiś czas dochodzi do kolejnego ataku choroby, co powoduje szybkie narastanie niesprawności.

Przyczyną są wytwarzane przez organizm osoby chorej przeciwciała przeciwko własnemu białku, które nazywa się akwaporyna 4 i jest białkowym kanałem wodnym kluczowym dla prawidłowego funkcjonowania astrocytów – komórek stanowiących ważny budulec ośrodkowego układu nerwowego. Autoprzeciwciała te powodują uszkodzenie układu nerwowego. Jest to zatem choroba z autoagresji. Dopiero od 2004 roku wiemy, że choroba Devica nie jest podtypem stwardnienia rozsianego, ale zupełnie odrębną chorobą, o innym patomechanizmie, rokowaniu i sposobach leczenia. Chorują na nią kobiety i mężczyźni, dzieci i dorośli, ale zdecydowanie najczęściej kobiety, ze  średnim wiekiem zachorowania między 30 a 50 rokiem życia, nieco później niż ma to miejsce w SM. NMOSD jest chorobą rzadką, czyli rocznie w Polsce zachorować na nią może maksymalnie 20-30 osób. Oznacza to, że jest 50-100 razy rzadsza niż stwardnienie rozsiane. Dlaczego u niektórych osób dochodzi do produkcji przeciwciał przeciwko akwaporynie 4, a przez to do zachorowania na NMOSD? Tego nie wiemy. Nie znamy też czynników ryzyka tej choroby poza rasą (jest częstsza wśród rasy azjatyckiej

Kiedyś leczyliśmy spectrum NMO wyłącznie objawowo – czyli leczyliśmy skutki rzutów choroby, ale nie mogliśmy im zapobiec. Potem pojawiły się leki immunosupresyjne, czyli  hamujące działanie układu odpornościowego (ale niespecyficzne dla jednej konkretnej choroby z autoagresji), które stosujemy w NMOSD zgodnie z międzynarodowymi rekomendacjami, choć de facto nie są one zarejestrowane do leczenia NMOSD,, czyli stosujemy je poza wskazaniami, w tzw. trybie off label. U niektórych pacjentów są one skuteczne, ale około połowa chorych nie odpowiada na takie leczenie. Dopiero w ostatnich latach zostały zarejestrowane w leczeniu NMOSD trzy nowe leki (ekulizumab, inebilizumab i satralizumab), które nie dość, że są znacznie bardziej skuteczne niż dotychczasowe terapie immunosupresyjne, to jeszcze mają odpowiednie wskazanie rejestracyjne. Wszystkie te trzy leki są nakierowane na różne elementy układu odpornościowego tak, żeby hamować wytwarzanie patogennych przeciwciał, czyli działają rzeczywiście przyczynowo i dzięki temu bardzo skutecznie zapobiegają kolejnym rzutom choroby. A to jest najważniejszy cel leczenia NMOSD, bo w przypadku tej choroby każdy rzut, nawet gdy jest leczony sterydami, najczęściej pozostawia poważny ubytek w stanie zdrowia pacjenta i poważną niesprawność. Naszym zadaniem jest więc zapobieganie tej niesprawności poprzez zapobieganie kolejnym rzutom. To zadanie fantastycznie spełniają nowe leki – ponad 80-90% pacjentów, którzy je stosują, nie ma nowych rzutów choroby.

Czy polscy pacjenci z NMOSD mają szansę na leczenie tymi nowoczesnymi lekami?

Na ten moment żaden z tych trzech leków nie jest w Polsce refundowany, choć wszystkie są zarejestrowane w UE, a zatem też w Polsce. Aktualnie w procesie refundacyjnym w Polsce jest tylko satralizumab i mamy wielką nadzieję, biorąc pod uwagę ogromną skuteczność tego leku, że nawet jeszcze w tym roku będziemy mogli leczyć nim naszych pacjentów. Satralizumab został wpisany na listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności i dzięki temu może być finansowany z Funduszu Medycznego, na co bardzo – jako środowisko neurologów – liczymy. Dla ekulizumabu i inebilizumabu nie zostały złożone wnioski refundacyjne, być może ze względu na bardzo duże koszty tych terapii.

Praktyczne korzyści dla pacjentów, którzy nie doświadczą kolejnych rzutów choroby, to zapobiegnięcie ślepocie, która jest głównym powikłaniem tej choroby, zapobiegnięcie temu, że pacjent będzie na wózku inwalidzkim, a także zapobiegnięcie śmierci, bo niestety NMOSD jest chorobą obarczoną wysoką śmiertelnością, która wynosi nawet 7-30% w tej grupie pacjentów (główna przyczyna zgonu to niewydolność oddechowa). Każdy rzut choroby może potencjalnie skończyć się tragicznie, nawet spowodować śmierć pacjenta. Korzyści z leczenia są zatem niebagatelne – to utrzymywanie jakości życia pacjenta i jego sprawności. Co więcej, leczenie satralizumabem, dzięki możliwości samodzielnego podania leku w warunkach domowych, jest bardzo wygodne i ma korzystny profil bezpieczeństwa –  w badaniach klinicznych nie obserwowano żadnych poważnych działań niepożądanych. To wszystko sprawia, że jest to lek, na który z nadzieją czekamy.

NMOSD (choroba Devica) to rzadka choroba neurodegeneracyjna o podłożu autoimmunologicznym. Najważniejszym celem jej leczenia jest zapobieganie ciężkim rzutom tej choroby, a tym samym poważnej niesprawności, a nawet śmierci pacjentów. Chorzy, którzy są skutecznie leczeni nowoczesnym lekiem, mają szansę na zachowanie sprawności i dobrej jakości życia – mogą pracować zawodowo i realizować się rodzinnie – mówi dr hab. n. med. Alicja Kalinowska z Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu.

Chorobę Devica nazywamy dzisiaj spektrum neuromyelitis optica (spektrum NMO, NMOSD). Jest to termin z łaciny, który wskazuje na zajęcie nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Objawy wynikające z zapalenia rdzenia kręgowego najczęściej obejmują niedowłady kończyn (mogą one dotyczyć np. tylko kończyn dolnych lub wszystkich czterech kończyn) oraz zaburzenia czucia, a czasem także zaburzenia zwieraczy, czyli np. oddawania moczu. Zapalenie nerwów wzrokowych objawia się z kolei zaburzeniami widzenia, do całkowitej ślepoty włącznie. Objawy nie muszą występować jednocześnie, a choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy – objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, następnie trochę się poprawiają, czyli następuje tzw. częściowa remisja, a za jakiś czas dochodzi do kolejnego ataku choroby, co powoduje szybkie narastanie niesprawności.

Przyczyną są wytwarzane przez organizm osoby chorej przeciwciała przeciwko własnemu białku, które nazywa się akwaporyna 4 i jest białkowym kanałem wodnym kluczowym dla prawidłowego funkcjonowania astrocytów – komórek stanowiących ważny budulec ośrodkowego układu nerwowego. Autoprzeciwciała te powodują uszkodzenie układu nerwowego. Jest to zatem choroba z autoagresji. Dopiero od 2004 roku wiemy, że choroba Devica nie jest podtypem stwardnienia rozsianego, ale zupełnie odrębną chorobą, o innym patomechanizmie, rokowaniu i sposobach leczenia. Chorują na nią kobiety i mężczyźni, dzieci i dorośli, ale zdecydowanie najczęściej kobiety, ze  średnim wiekiem zachorowania między 30 a 50 rokiem życia, nieco później niż ma to miejsce w SM. NMOSD jest chorobą rzadką, czyli rocznie w Polsce zachorować na nią może maksymalnie 20-30 osób. Oznacza to, że jest 50-100 razy rzadsza niż stwardnienie rozsiane. Dlaczego u niektórych osób dochodzi do produkcji przeciwciał przeciwko akwaporynie 4, a przez to do zachorowania na NMOSD? Tego nie wiemy. Nie znamy też czynników ryzyka tej choroby poza rasą (jest częstsza wśród rasy azjatyckiej

Kiedyś leczyliśmy spectrum NMO wyłącznie objawowo – czyli leczyliśmy skutki rzutów choroby, ale nie mogliśmy im zapobiec. Potem pojawiły się leki immunosupresyjne, czyli  hamujące działanie układu odpornościowego (ale niespecyficzne dla jednej konkretnej choroby z autoagresji), które stosujemy w NMOSD zgodnie z międzynarodowymi rekomendacjami, choć de facto nie są one zarejestrowane do leczenia NMOSD,, czyli stosujemy je poza wskazaniami, w tzw. trybie off label. U niektórych pacjentów są one skuteczne, ale około połowa chorych nie odpowiada na takie leczenie. Dopiero w ostatnich latach zostały zarejestrowane w leczeniu NMOSD trzy nowe leki (ekulizumab, inebilizumab i satralizumab), które nie dość, że są znacznie bardziej skuteczne niż dotychczasowe terapie immunosupresyjne, to jeszcze mają odpowiednie wskazanie rejestracyjne. Wszystkie te trzy leki są nakierowane na różne elementy układu odpornościowego tak, żeby hamować wytwarzanie patogennych przeciwciał, czyli działają rzeczywiście przyczynowo i dzięki temu bardzo skutecznie zapobiegają kolejnym rzutom choroby. A to jest najważniejszy cel leczenia NMOSD, bo w przypadku tej choroby każdy rzut, nawet gdy jest leczony sterydami, najczęściej pozostawia poważny ubytek w stanie zdrowia pacjenta i poważną niesprawność. Naszym zadaniem jest więc zapobieganie tej niesprawności poprzez zapobieganie kolejnym rzutom. To zadanie fantastycznie spełniają nowe leki – ponad 80-90% pacjentów, którzy je stosują, nie ma nowych rzutów choroby.

Czy polscy pacjenci z NMOSD mają szansę na leczenie tymi nowoczesnymi lekami?

Na ten moment żaden z tych trzech leków nie jest w Polsce refundowany, choć wszystkie są zarejestrowane w UE, a zatem też w Polsce. Aktualnie w procesie refundacyjnym w Polsce jest tylko satralizumab i mamy wielką nadzieję, biorąc pod uwagę ogromną skuteczność tego leku, że nawet jeszcze w tym roku będziemy mogli leczyć nim naszych pacjentów. Satralizumab został wpisany na listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności i dzięki temu może być finansowany z Funduszu Medycznego, na co bardzo – jako środowisko neurologów – liczymy. Dla ekulizumabu i inebilizumabu nie zostały złożone wnioski refundacyjne, być może ze względu na bardzo duże koszty tych terapii.

Praktyczne korzyści dla pacjentów, którzy nie doświadczą kolejnych rzutów choroby, to zapobiegnięcie ślepocie, która jest głównym powikłaniem tej choroby, zapobiegnięcie temu, że pacjent będzie na wózku inwalidzkim, a także zapobiegnięcie śmierci, bo niestety NMOSD jest chorobą obarczoną wysoką śmiertelnością, która wynosi nawet 7-30% w tej grupie pacjentów (główna przyczyna zgonu to niewydolność oddechowa). Każdy rzut choroby może potencjalnie skończyć się tragicznie, nawet spowodować śmierć pacjenta. Korzyści z leczenia są zatem niebagatelne – to utrzymywanie jakości życia pacjenta i jego sprawności. Co więcej, leczenie satralizumabem, dzięki możliwości samodzielnego podania leku w warunkach domowych, jest bardzo wygodne i ma korzystny profil bezpieczeństwa –  w badaniach klinicznych nie obserwowano żadnych poważnych działań niepożądanych. To wszystko sprawia, że jest to lek, na który z nadzieją czekamy.