W przebiegu choroby Parkinsona przychodzi moment, w którym leczenie tabletkami przestaje zapewniać stabilną kontrolę objawów. Mimo regularnego przyjmowania leków pojawiają się każdego dnia, trwające nawet kilka godzin na dobę tzw. stany off oraz dyskinazy – okresy, kiedy działanie leków słabnie, a chory doświadcza drżenia, niezwykle bolesnej sztywności mięśni, trudności z chodzeniem czy wykonywaniem codziennych czynności. W takich sytuacjach rozwiązaniem może być terapia zaawansowana z wykorzystaniem pomp infuzyjnych, które zapewniają ciągłe podawanie leku i bardziej stabilny poziom dopaminy w organizmie.

Pompy infuzyjne należą do nowoczesnych metod leczenia zaawansowanej choroby Parkinsona. W przeciwieństwie do terapii doustnej, w której stężenie leku w organizmie zmienia się wraz z kolejnymi dawkami, pompa dostarcza lek w sposób ciągły. Dzięki temu możliwe jest ograniczenie wahań działania leczenia, zmniejszenie liczby stanów off oraz poprawa sprawności ruchowej i jakości życia pacjentów. U wielu chorych oznacza to większą samodzielność, możliwość wykonywania codziennych czynności, powrót do aktywności społecznej i rodzinnej oraz odciążenie opiekunów.

Czym jest choroba Parkinsona?

Choroba Parkinsona to postępująca choroba neurodegeneracyjna ośrodkowego układu nerwowego. Jej głównym mechanizmem jest stopniowe obumieranie neuronów produkujących dopaminę w istocie czarnej mózgu. Dopamina odpowiada za płynność ruchów, koordynację oraz kontrolę napięcia mięśniowego. Wraz ze spadkiem jej poziomu pojawiają się charakterystyczne objawy, takie jak spowolnienie ruchowe, sztywność mięśni, drżenie rąk, zaburzenia równowagi czy trudności z wykonywaniem codziennych czynności. Chorobie często towarzyszą także objawy pozaruchowe, m.in. depresja, zaburzenia snu, przewlekłe zmęczenie i lęk.

W Polsce z chorobą Parkinsona żyje około 80-100 tysięcy osób, a każdego roku diagnozę słyszy około 8 tysięcy kolejnych pacjentów.

„Choroba Parkinsona jest chorobą, która znacząco wpływa na jakość życia chorych, nastrój i samopoczucie, dlatego to bardzo istotne, aby była wykrywana na wczesnym etapie. Prawidłowa diagnoza pozwala rozpocząć skuteczne leczenie objawowe, które daje możliwość kontrolowania choroby przez wiele lat. Dzięki temu osoba chora może być czynna zawodowo i kontynuować większość swoich aktywności. Leczenie polega na uzupełnieniu niedoborów dopaminy w mózgu i na początku leczenia pacjenci zwykle obserwują korzystny i stały efekt działania leków doustnych przez cały dzień. Jednak w miarę postępu choroby efekt działania każdej dawki leku trwa coraz krócej. Objawy choroby, takie jak drżenie, spowolnienie ruchów czy problemy z chodzeniem mogą pojawiać się, zanim pacjent zażyje kolejną dawkę leku. Ponadto mogą występować tzw. objawy pozaruchowe, nie wiązane bezpośrednio z chorobą Parkinsona, takie jak napady lęku, bólu czy obniżonego nastroju. Aby skrócić czas trwania okresów, w których leki nie działają, zwiększamy ich dawki i częstotliwość ich podawania oraz dołączamy leki mające na celu przedłużenie działania każdej dawki”- wyjaśnia dr Monika Figura z Kliniki Neurologii Wydziału Nauk o Zdrowiu Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Gdy tabletki przestają wystarczać

Na początku choroby leczenie doustne zwykle pozwala skutecznie kontrolować objawy. Jednak wraz z jej postępem działanie każdej dawki staje się coraz krótsze, a pacjenci doświadczają coraz częstszych okresów pogorszenia stanu zdrowia. Konieczne jest zwiększanie liczby dawek, co utrudnia codzienne funkcjonowanie i często wiąże się z dodatkowymi ograniczeniami, np. dotyczącymi spożywania posiłków.

To właśnie na tym etapie lekarze rozważają zastosowanie terapii zaawansowanych, w tym leczenia z wykorzystaniem pomp infuzyjnych.

Co może zmienić terapia infuzyjna?

Terapia infuzyjna pomaga chorym na Parkinsona. Tak było w przypadku mamy pani Agnieszki, Początkowo leczenie tabletkami przynosiło bardzo dobre efekty, jednak z czasem konieczne było ciągłe zwiększanie dawek. Mimo przyjmowania leków pięć razy dziennie pojawiały się coraz częstsze stany off, silne bóle i problemy z poruszaniem się. Dużym problemem stały się także ograniczenia związane z terapią doustną.

W kwietniu tego roku pacjentka została zakwalifikowana do terapii zaawansowanej z wykorzystaniem pompy infuzyjnej podającej lek w sposób ciągły. Efekty terapii pojawiły się bardzo szybko, a pacjentka mogła wrócić do czynności, które wcześniej były niemożliwe ze względu na chorobę.

Liczy się właściwy moment wdrożenia terapii

Jak podkreśla dr Monika Figura, opieka nad pacjentem z chorobą Parkinsona wymaga kompleksowego podejścia i uważnej obserwacji momentu, w którym leczenie doustne przestaje być wystarczające.

„Choroba Parkinsona wpływa nie tylko na sprawność ruchową, ale również na psychikę pacjenta, jego relacje rodzinne i codzienne funkcjonowanie. Jest to choroba postępująca w różnym tempie u różnych chorych. Dlatego tak ważne jest indywidualne podejście do chorego oraz odpowiednio dobranie leczenia. Celem nowoczesnego leczenia jest nie tylko ograniczenie uciążliwości objawów ruchowych i pozaruchowych, ale także wydłużenie okresu samodzielności i dobrego samopoczucia chorego i odciążenie opiekunów” – mówi dr Figura.

Jak dodaje, ogromne znaczenie ma również wsparcie rodzin: choroba Parkinsona dotyka całego otoczenia pacjenta. Dlatego system opieki powinien uwzględniać potrzeby zarówno chorego, jak i jego bliskich.

Program lekowy zwiększył dostęp do terapii, ale nadal potrzebne są zmiany

„Leczenie chorych z zaawansowaną chorobą Parkinsona jest refundowane w ramach programu lekowego B.90. Program ten znacząco zwiększył dostęp pacjentów do nowoczesnych terapii zaawansowanych, jednak nadal istnieją istotne bariery ograniczające jego efektywność. Największym wyzwaniem pozostaje zbyt mała liczba neurologów specjalizujących się w chorobie Parkinsona i zaburzeniach ruchowych oraz nierównomierne rozmieszczenie ośrodków prowadzących leczenie, które są skoncentrowane głównie w dużych miastach. W efekcie wielu pacjentów wciąż nie trafia do terapii zaawansowanych wystarczająco wcześnie, a opóźniona kwalifikacja prowadzi do pogorszenia jakości życia, utraty samodzielności oraz ograniczenia dostępnych metod leczenia. Dlatego konieczny jest rozwój sieci wyspecjalizowanych ośrodków oraz poprawa dostępności specjalistów w mniejszych regionach. Dodatkowym problemem są bariery organizacyjne i finansowe programu B.90, w tym niedoszacowanie wyceny świadczeń oraz konieczność finansowania drogich terapii przez szpitale przed uzyskaniem refundacji z NFZ. Pamiętajmy, że wdrożenie terapii zaawansowanej we właściwym czasie pozwala chorym dłużej zachować sprawność, aktywność zawodową i niezależność, co przynosi korzyści zarówno pacjentom, jak i całemu systemowi ochrony zdrowia” – podsumowuje prof. dr hab. n. med. Dariusz Koziorowski, kierownik Kliniki Neurologii Wydziału Nauk o Zdrowiu Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Źródło: PAP MediaRoom

  

W Polsce Fresenius Medical Care pod marką Fresenius NephroCare Polska prowadzi obecnie 69 ośrodków dializ, w których leczy się prawie 6.000 pacjentów z przewlekłą chorobą nerek. Wszystkie stacje dializ są wyposażone w urządzenia do hemodializy, hemodiafiltracji, a specjalistyczną opiekę zapewnia zespół prawie 1.800 pracowników (lekarze – nefrolodzy, pielęgniarki dializacyjne, technicy).

Źródło: inf pras

Od 1 lipca 2026 roku obowiązuje nowa lista refundacyjna opublikowana przez Ministerstwo Zdrowia. W wykazie uwzględniono ważne zmiany, na które czekali chorzy zmagający się z uporczywym świądem skóry w przebiegu zespołu Alagille’a.

 

 

Dzięki decyzjom Ministerstwa Zdrowia, pacjenci z zespołem Alagille’a zyskali właśnie dostęp do pełnego wachlarza terapii zarejestrowanych do leczenia świądu cholestatycznego w tym wskazaniu w ramach programu lekowego B.175 LECZENIE CHORYCH Z ZESPOŁEM ALAGILLE’A.

– To bardzo ważne zmiany zarówno dla pacjentów z zespołem Alagille’a cierpiących na uporczywy świąd skóry, jak i ich bliskich. Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” jako członek ERN-RARE LIVER jest wiodącym ośrodkiem w Polsce, specjalizującym się w diagnostyce i leczeniu rzadkich chorób wątroby u dzieci, mając obecnie pod opieką najwięcej pacjentów z zespołem Alagille’a w kraju. Dlatego jako klinicyści z dużą satysfakcją przyjęliśmy informację, że nowe możliwości nowoczesnego leczenia świądu w przebiegu zespołu Alagille’a stały się dostępne od 1 lipca 2026 roku. Rozszerzenie programu lekowego B.175 stanowi istotny krok w kierunku poprawy jakości życia tej grupy chorych – podkreśla prof. dr hab. n. med. Piotr Czubkowski z Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Zaburzeń Odżywiania i Pediatrii Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”.

– Bardzo nas cieszy, że polscy pacjenci z zespołem Alagille’a i świądem cholestatycznym mogą być dzisiaj leczeni zgodnie z Wytycznymi Praktyki Klinicznej Europejskiego Towarzystwa Badań nad Wątrobą (EASL) – dodaje ekspert.

Zmiany dla pacjentów z zespołem Alagille’a skomentowała również prof. dr hab. n. med. Anna Liberek, Kierownik Oddziału Pediatrycznego Szpitala św. Wojciecha – Copernicus w Gdańsku:

– Z perspektywy lekarza zajmującego się na co dzień pacjentami z rzadkimi chorobami wątroby, do których należy m.in. zespół Alagille’a, bardzo pozytywnie oceniam rozszerzenie programu lekowego B.175 o nowe możliwości leczenia tej grupy chorych, zmagających się z uporczywym świądem skóry. Są to niezwykle ważne zmiany, bardzo oczekiwane nie tylko przez pacjentów i ich rodziców, ale również przez środowisko klinicystów. Objęcie refundacją wszystkich nowoczesnych terapii zarejestrowanych do tej pory przez Europejską Agencję Leków (EMA) w tym wskazaniu zwiększa kompleksowość programu B.175, stwarza szansę dostępu do tych nowoczesnych terapii także chorym, którzy na podstawie poprzednich zapisów programu pozbawieni byli tej możliwości, a także pozwala lekarzowi na dokonanie wyboru optymalnej strategii terapeutycznej dla danego pacjenta, odpowiadającej zróżnicowanym potrzebom medycznym – podkreśla prof. Liberek.

– Z entuzjazmem przyjęliśmy informację, że od lipca 2026 roku polscy pacjenci zyskali dostęp do wielu nowych terapii w różnych wskazaniach. Bardzo nas cieszy, że Ministerstwo Zdrowia dostrzega potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi i ultra-rzadkimi, sukcesywnie zwiększając dostęp do nowoczesnych metod leczenia w schorzeniach, w których dotąd były one ograniczone. Dzięki pozytywnym decyzjom Ministerstwa udostępnione zostały m.in. nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów z zespołem Alagille’a zmagających się z uporczywym świądem skóry – objawem dramatycznie wpływającym na pogorszenie jakości życia i codziennego funkcjonowania chorych oraz ich rodzin. To bardzo ważna zmiana, dzięki której pacjenci zyskali dostęp do pełnego zakresu nowoczesnych terapii zarejestrowanych w tym wskazaniu – mówi Gábor Sztaniszláv, Dyrektor Generalny Ipsen Poland sp. z o.o.

Ipsen Poland aktywnie angażuje się w działania na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi, współpracując w tym celu ze wszystkimi interesariuszami systemu ochrony zdrowia. W odpowiedzi na niezaspokojone potrzeby pacjentów i środowiska medycznego, firma koncentruje wysiłki na rzecz poprawy diagnostyki, podnoszenia standardów opieki i zwiększania dostępu do nowoczesnych terapii, w tym w obszarze rzadkich cholestatycznych chorób wątroby, które dotykają zarówno dzieci, jak i dorosłych.

– Jako innowacyjna firma farmaceutyczna naszą ambicją jest poprawa wyników leczenia i jakości życia pacjentów z rzadkimi chorobami wątroby. Konsekwentnie dążymy do rozwoju nowoczesnych terapii, które mogą realnie zmieniać rzeczywistość chorych i ich bliskich – dodaje Gábor Sztaniszláv.

O zespole Alagille’a

Zespół Alagille’a to rzadka, uwarunkowana genetycznie choroba wielonarządowa, najczęściej objawiająca się jako cholestaza wewnątrzwątrobowa, której klinicznym następstwem jest uporczywy świąd skóry^1,2. Częstość występowania zespołu Alagille’a wynosi około 1 na 30-70 tys. żywo urodzonych dzieci. Na podstawie epidemiologii szacuje się, że rocznie w Polsce rodzi się ok. 3-8 pacjentów z zespołem Alagille’a, z czego u ok. 2-5 występuje świąd cholestatyczny. W większości przypadków rozpoznanie schorzenia stawiane jest w dzieciństwie. Ze względu na progresję nasilenia zmian w obrębie wątroby, choroba może prowadzić do postępującej niewydolności tego narządu. Dane wskazują, że ostatecznie transplantacji wątroby wymaga ponad połowa pacjentów z zespołem Alagille’a. Rzadkim, ale istotnym powikłaniem choroby, które może wystąpić w dzieciństwie lub w wieku dorosłym, jest rak wątrobowokomórkowy¹. Eksperci podkreślają, że poprawa rokowania pacjentów z zespołem Alagille’a wiąże się przede wszystkim z wczesną diagnostyką oraz dostępem do nowoczesnych terapii, które mogą skutecznie łagodzić najbardziej uciążliwy objaw choroby, jakim jest świąd cholestatyczny^3,4.

Źródło: inf. pras.

Innowacyjne technologie zmieniają sposób ochrony pacjentów zagrożonych nagłym zgonem sercowym. Coraz częściej celem nie jest możliwie szybkie wszczepienie kardiowertera-defibrylatora (ICD), lecz wybór optymalnej strategii leczenia. O roli kamizelki defibrylującej i znaczeniu międzynarodowej współpracy towarzystw naukowych rozmawiamy z prof. Robertem Gilem, past prezesem Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego.

 

Jak rozpoczęła się współpraca Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego z British Cardiovascular Society?

Prof. Robert Gil: Współpraca z British Cardiovascular Society jest naturalną konsekwencją naszych wcześniejszych projektów prowadzonych z włoskim towarzystwem ANMCO w obszarze zapobiegania nagłemu zgonowi sercowemu. Dziś wspólnie wymieniamy doświadczenia i pracujemy nad rozwiązaniami, które pozwalają szybciej wdrażać innowacyjne metody zapobiegania nagłemu zgonowi sercowemu do praktyki klinicznej.

Podczas sesji na czerwcowej konferencji The British Cardiovascular Society wiele mówiono o różnicach w kwalifikacji pacjentów do implantacji kardiowerterów-defibrylatorów (ICD) w różnych krajach Europy. Z czego one wynikają?

Różnice wynikają przede wszystkim z odmiennego podejścia do kwalifikacji pacjentów do różnych procedur medycznych. W Polsce lekarze opierają się głównie na obowiązujących rekomendacjach, które dają poczucie bezpieczeństwa zarówno lekarzowi, jak i pacjentowi. W efekcie częściej zapada decyzja o implantacji ICD. Z kolei w Wielkiej Brytanii większy nacisk kładzie się na wspólne podejmowanie decyzji z pacjentem i rozważenie wszystkich dostępnych możliwości leczenia. To pokazuje, że nowoczesna kwalifikacja nie polega na szybszym wszczepieniu urządzenia, ale na wyborze najlepszego rozwiązania dla konkretnego pacjenta.

Podczas tej samej sesji wiele mówiono również o kamizelce defibrylującej jako rozwiązaniu, które może zmienić sposób kwalifikacji pacjentów do implantacji ICD. Na czym polega ta zmiana?

Kamizelka defibrylująca daje lekarzowi czas na podjęcie właściwej decyzji. To nieinwazyjna technologia niewymagająca implantacji, a więc rozwiązanie odwracalne. Dzięki niej możemy ocenić skuteczność prowadzonego procesu leczenia i dopiero wtedy zdecydować, czy pacjent po 2–3 miesiącach terapii rzeczywiście wymaga trwałej implantacji ICD.

To bardzo ważna zmiana, ponieważ obowiązujące wskazania do implantacji ICD powstały ponad 20 lat temu. Od tego czasu diagnostyka, farmakoterapia i rehabilitacja kardiologiczna znacząco się rozwinęły. Dziś u części pacjentów możemy więc bezpiecznie odroczyć decyzję o implantacji, a niekiedy całkowicie jej uniknąć.

Czy kamizelka defibrylująca może ograniczyć liczbę implantacji ICD?

Jak wspomniałem, kamizelka defibrylująca daje lekarzowi czas na podjęcie właściwej decyzji. Daje nam szansę na skuteczne leczenie pacjenta i czas, aby ocenić, czy pacjent nadal spełnia wskazania do implantacji ICD. Dzięki temu możemy uniknąć pochopnych implantacji, dla których jeszcze do niedawna nie było realnej alternatywy klinicznej. U części chorych funkcja serca poprawia się na tyle, że implantacja ICD nie jest już konieczna. Korzystają na tym zarówno pacjenci, jak i system ochrony zdrowia, ponieważ unikamy niepotrzebnych zabiegów oraz związanych z nimi powikłań i kosztów.

Czy z tej technologii można dziś w Polsce korzystać w sposób optymalny?

Jeszcze nie. Obecny model wymaga każdorazowo uzyskania indywidualnej zgody płatnika publicznego, co wydłuża proces i stanowi dodatkowe obciążenie dla ośrodków. Procedurę można uprościć, aby ułatwić lekarzom i pacjentom dostęp do tej technologii.

Jednocześnie nie spotkałem się z przypadkiem, aby szpital, który złożył wniosek dotyczący pacjenta spełniającego wskazania do zastosowania kamizelki defibrylującej, nie otrzymał zgody na jej finansowanie ze względów merytorycznych. To pokazuje, że obecny mechanizm działa, choć wymaga uproszczenia.

Polskie Towarzystwo Kardiologiczne złożyło do Ministerstwa Zdrowia wniosek o objęcie kamizelki defibrylującej finansowaniem systemowym w lutym 2023 r. 30 stycznia 2024 r. rozwiązanie uzyskało pozytywną rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Naturalnym kolejnym etapem tego procesu jest włączenie kamizelki defibrylującej do koszyka świadczeń gwarantowanych.

Równie ważna jak dostęp do technologii, jest edukacja lekarzy i pacjentów. Świadomy pacjent powinien wiedzieć, że w wielu przypadkach istnieje możliwość bezpiecznego odroczenia decyzji o implantacji ICD i ponownej oceny wskazań po zakończeniu leczenia.

Prof. dr hab. n. med. Robert J. Gil, kierownik Kliniki Kardiologii PIM MSWiA, Immediate past President of PCS, Chair of the ESC EuroAsia Task Force for 2024-2026, ESC Board Councillor for term 2026-2028, Honorary Member of the British Cardiovascular Society

Źródło: inf pras

Polscy pacjenci onkologiczni coraz częściej zyskują dostęp do innowacyjnych terapii, jednak bez odpowiedniej diagnostyki molekularnej wiele z nich pozostaje jedynie teoretycznie dostępnych. Eksperci i organizacje pacjenckie alarmują, że proces wdrażania nowoczesnych badań genetycznych trwa latami i nie podlega ustawowym terminom, w przeciwieństwie do procedur refundacyjnych dotyczących leków. W efekcie chorzy mogą nie otrzymać leczenia dopasowanego do profilu genetycznego nowotworu. Zdaniem specjalistów konieczne jest pilne wprowadzenie systemowych zmian, które przyspieszą dostęp do diagnostyki warunkującej skuteczne leczenie w ramach medycyny personalizowanej.

Medycyna personalizowana opiera się na prostym mechanizmie – aby podać nowoczesny lek celowany, najpierw należy precyzyjnie zdiagnozować mutację genetyczną nowotworu. Dziś w polskim systemie ochrony zdrowia dochodzi do tragicznego w skutkach paradoksu. Departament Polityki Lekowej sprawnie refunduje innowacyjne terapie, ale brak odpowiednich procedur i wycen w koszyku świadczeń gwarantowanych uniemożliwia wykonanie badań warunkujących ich podanie.

Tysiąc dni czekania

Jaskrawym przykładem problemu jest ścieżka wprowadzania kompleksowego profilowania genomowego (CGP) – dotyczącego raka płuca i badania HRD u pacjentek z rakiem jajnika. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wydała pozytywną rekomendację dla badań we wrześniu 2023 roku, do dziś – po upływie niemal 1000 dni – świadczenie to nie doczekało się wdrożenia i finansowania.

– Diagnostyka genetyczna to absolutny fundament celowanego leczenia onkologicznego. Nawet najnowocześniejszy i najdroższy lek na świecie nie zadziała, jeśli najpierw nie zidentyfikujemy precyzyjnie molekularnego celu w guzie pacjenta. Dlatego szeroki i szybki dostęp do tych badań to dziś nie jest innowacyjny dodatek, ale warunek konieczny, który bezpośrednio decyduje o szansach chorego na przeżycie – podkreśla dr Andrzej Tysarowski, kierownik Centrum Genetyki i Genomiki PIM MSWiA, konsultant wojewódzki w dziedzinie laboratoryjnej genetyki medycznej na Mazowszu.
Szpitalne łóżko dla pobrania krwi, czyli systemowe marnotrawstwo 

Kolejnym obszarem wymagającym pilnej interwencji jest kwestia tzw. płynnej biopsji (ctDNA). To nieinwazyjne badanie genetyczne z krwi pozwala na wykrycie krążącego DNA nowotworu. Jest ono ratunkiem dla pacjentów, u których nie można pobrać tkanki (np. w raku płuca) lub gdy archiwalny wycinek stracił ważność (częsty problem w raku prostaty). Niestety, archaiczne przepisy wymuszają niepotrzebną hospitalizację pacjentów w celu wykonania procedury, którą z powodzeniem można by zrealizować w trybie ambulatoryjnym.

– Zmuszanie szpitali do kładzenia pacjenta na oddział wyłącznie po to, by pobrać mu krew do badania, to klasyczne marnowanie publicznych pieniędzy i blokowanie miejsc dla osób realnie potrzebujących opieki szpitalnej – podkreśla dr Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych. – Potrzebujemy pilnego stworzenia prostego kodu rozliczeniowego dla płynnej biopsji w trybie ambulatoryjnym. Rozwiązanie tego problemu nie wymaga rewolucji, a jedynie dostosowania koszyka świadczeń do realiów współczesnej medycyny.

System wymaga gorsetu czasowego 

Obecnie, po złożeniu przez Towarzystwa Naukowe wniosku o nowe świadczenie diagnostyczne, procedura nie podlega żadnym reżimom czasowym. Eksperci zgodnie postulują, by proces ten objąć rygorem analogicznym do tego, który funkcjonuje w ustawie refundacyjnej.

– W onkologii czas to po prostu życie. Dla pacjentów to sytuacja dramatyczna i niezrozumiała, gdy dowiadują się, że ratujący życie lek jest teoretycznie dostępny, ale z powodu braku pieczątki czy rozporządzenia na badanie nie mogą go otrzymać – podsumowuje Dorota Korycińska, Prezes Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej. – Oczekujemy od decydentów nałożenia na cały proces decyzyjny sztywnych ram czasowych – maksymalnie półtora roku do dwóch lat od złożenia wniosku do realnej dostępności w placówkach. Musimy przestać leczyć objawy niewydolności systemu, a zacząć wdrażać trwałe, systemowe rozwiązania.

Wdrożenie diagnostyki od 2027 roku, ale z gwarancją stabilnego finansowania

– Pragnę zapewnić, że Ministerstwo Zdrowia w pełni dostrzega kluczowe znaczenie nowoczesnej diagnostyki molekularnej w skutecznej terapii chorób nowotworowych. Pozytywnie zaopiniowane przez Prezesa AOTMiT (Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji) świadczenia związane z diagnostyką genetyczną – zaawansowane profilowanie genomowe CGP, oceniające m.in. status HRD w raku jajnika, biopsja płynna w diagnostyce raka płuca realizowana w warunkach ambulatoryjnych – zostały przez nas merytorycznie zaakceptowane do realizacji. Wdrażanie tak zaawansowanych procedur wymaga jednak pełnego i stabilnego zabezpieczenia. Ze względu na obecne uwarunkowania budżetowe oraz konieczność zachowania dyscypliny w dysponowaniu środkami publicznymi, pełna realizacja tych świadczeń została ujęta w planach i przesunięta na 2027 rok. To odpowiedzialna decyzja, która gwarantuje, że gdy pacjenci otrzymają dostęp do tych badań, ich finansowanie będzie niezagrożone, stabilne i ciągłe – tłumaczy Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Analiz i Strategii w Ministerstwie Zdrowia.  –  Jednocześnie informuję, że wielogenowe testy w raku piersi znajdują się obecnie w fazie intensywnych konsultacji. Dokładamy wszelkich starań, aby proces ich oceny przebiegał sprawnie. Ministerstwo Zdrowia doskonale rozumie i podziela głębokie poczucie pilności tych wdrożeń. Początek roku 2027 przyniesie zmianę systemową, na którą Państwo od dawna czekali – dodaje.

Zmiany w diagnostyce coraz bliżej

Choć w Polsce przyspieszono refundację innowacyjnych leków onkologicznych, dostęp do kluczowej diagnostyki genetycznej wciąż wymaga usprawnień, co utrudnia pełne wykorzystanie dostępnych terapii. Eksperci i organizacje pacjenckie podkreślają potrzebę wprowadzenia jasnych ram czasowych i uproszczenia zasad finansowania badań, aby poprawić ścieżkę pacjenta. Jednocześnie Ministerstwo Zdrowia deklaruje wdrożenie nowych świadczeń od 2027 roku, co ma zapewnić stabilne i systemowe rozwiązania w tym obszarze.

Źródło: inf pras

Wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk w czwartek (11 czerwca) na konferencji prasowej przedstawiła nowy projekt obwieszczenia ministra zdrowia w sprawie wykazu leków refundowanych, który ma zacząć obowiązywać od 1 lipca 2026 r. Refundacją ma zostać objętych 25 nowych terapii – 15 terapii nieonkologicznych (w tym 8 w chorobach rzadkich) i 10 terapii onkologicznych. Wydano 156 decyzji w sprawie kontynuacji refundacji – przekazała wiceminister Katarzyna Kacperczyk, przedstawiając najnowszy projekt obwieszczenia ministra zdrowia w sprawie wykazu leków refundowanych.

Polski system leczenia hemofilii ma solidne podstawy, ale coraz wyraźniej widać, że nie nadąża za rozwojem medycyny i realnymi potrzebami pacjentów. Najpilniejsze wyzwania to dostęp dorosłych chorych do nowoczesnych terapii, ciągłość leczenia po ukończeniu 18. roku życia, personalizacja terapii oraz stworzenie bardziej kompleksowego, wielospecjalistycznego modelu opieki. Właśnie te postulaty znalazły się w dokumencie „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian”, opracowanym po dyskusji zorganizowanej przez Komitet ds. Ochrony Zdrowia Federacji Przedsiębiorców Polskich.

Hemofilia jest rzadką, wrodzoną skazą krwotoczną, która towarzyszy pacjentowi przez całe życie. Organizm chorego nie wytwarza prawidłowo jednego z czynników krzepnięcia, dlatego nawet niewielkie urazy mogą prowadzić do groźnych krwawień, w tym krwawień wewnętrznych. Szczególnie niebezpieczne są nawracające wylewy do stawów, które z czasem prowadzą do ich trwałego uszkodzenia, bólu, ograniczenia sprawności, a nawet niepełnosprawności.

Dzięki profilaktyce, finansowanej ze środków publicznych od 2008 roku, sytuacja pacjentów w Polsce znacząco się poprawiła. Obecnie system opiera się przede wszystkim na dwóch mechanizmach: Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 oraz programie lekowym B.15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”. Eksperci podkreślają jednak, że choć system zapewnia podstawowe bezpieczeństwo, to wciąż nie gwarantuje równego dostępu do terapii, które w wielu krajach europejskich są już standardem.

„Mamy straszliwe opóźnienie w stosunku do bogatych krajów Europy Zachodniej, Stanów Zjednoczonych czy Japonii” – mówił prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.

Dorośli pacjenci wciąż czekają na przełom

Największa luka dotyczy dorosłych pacjentów z hemofilią. W ostatnich latach poprawił się dostęp dzieci do nowoczesnych terapii, w tym leczenia podskórnego, ale po osiągnięciu pełnoletności część pacjentów traci możliwość kontynuacji terapii, która pozwalała im normalnie funkcjonować. To jeden z najbardziej palących problemów wskazywanych zarówno przez lekarzy, jak i środowisko pacjenckie.

Podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. hematoonkologii, poświęconego potrzebom refundacyjnym w hematologii na 2026 rok, dr Magdalena Górska-Kosicka z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii zwracała uwagę, że w leczeniu skaz krwotocznych celem nie powinno być już wyłącznie zapobieganie krwawieniom. Nowoczesna opieka powinna dążyć do tego, aby pacjent mógł żyć możliwie podobnie jak osoba zdrowa.

„Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne to choroby wrodzone, z którymi pacjent rodzi się i żyje przez całe życie. My nie jesteśmy w stanie ich wyleczyć, ale naszym obowiązkiem jest zapewnienie choremu jak najlepszej jakości życia – nie tylko ochrony przed krwawieniami i nieodwracalną artropatią, ale jakości życia porównywalnej z osobami zdrowymi, zgodnie z wytycznymi World Federation of Hemophilia” – podkreślała.

Tymczasem wielu dorosłych chorych nadal jest leczonych w sposób bardzo obciążający. Tradycyjna profilaktyka wymaga częstych podań czynnika krzepnięcia dożylnie. W praktyce oznacza to nawet 150–180 wkłuć rocznie. Dla części pacjentów, szczególnie tych z uszkodzonymi stawami, przewlekłym bólem i zniszczonym dostępem żylnym, taki model leczenia staje się coraz trudniejszy.

„U części chorych to w ogóle nie jest wykonalne. Oni mają z czasem bardzo zniszczone żyły i ten dostęp jest bardzo ograniczony. (…) Bywa, że chory jest kłuty po kilkanaście razy, zanim uda się znaleźć odpowiednią żyłę” – tłumaczył prof. dr hab. n. med. Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Nowoczesne terapie zmieniają codzienność pacjentów

Postęp w leczeniu hemofilii w ostatnich latach jest znaczący. Obejmuje zarówno koncentraty czynników krzepnięcia o przedłużonym czasie działania, jak i terapie niesubstytucyjne, w tym leczenie podskórne. Ich wspólnym celem jest stabilniejsza ochrona przed krwawieniami, mniejsze obciążenie pacjenta i większa niezależność w codziennym życiu.

Szczególnie duże znaczenie mają terapie podskórne, ponieważ nie wymagają częstych wkłuć dożylnych. Dla pacjentów oznacza to nie tylko wygodniejszy sposób podania leku, ale również większą przewidywalność leczenia, mniejszy lęk przed krwawieniem i większą możliwość normalnego funkcjonowania.

O tym wymiarze leczenia mówił Wiktor Wadowski, dorosły pacjent z hemofilią A, który od 2016 roku korzystał z terapii podskórnym przeciwciałem monoklonalnym w badaniu klinicznym.

„Odkąd jestem w badaniu, jestem zdrowym człowiekiem. (…) Jestem w stanie zrobić wszystko i nie jest to opłacone żadnym wylewem” – opowiadał.

Eksperci podkreślają jednak, że nie chodzi o zastąpienie wszystkich dotychczasowych terapii jednym rozwiązaniem. Nie każdy pacjent kwalifikuje się do leczenia podskórnego, nie każdy go potrzebuje i nie każdy będzie chciał z niego korzystać. Kluczowa jest możliwość wyboru. Lekarz powinien mieć dostęp do kilku opcji terapeutycznych, aby wspólnie z pacjentem dobrać leczenie do jego wieku, stylu życia, aktywności, chorób współistniejących, stanu stawów, dostępu żylnego i indywidualnych preferencji.

„Chciałbym, żeby decyzja o sposobie leczenia była wynikiem rozmowy lekarza z pacjentem bądź oczywiście z rodzicami, opiekunami prawnymi w przypadku dzieci i wyborem między tak naprawdę kilkoma lekami, bo wtedy możemy wybrać to, co jest najlepsze dla pacjenta” – mówił prof. Windyga.

Jedną z najważniejszych rekomendacji ekspertów jest zapewnienie ciągłości terapii pacjentom przechodzącym z opieki pediatrycznej do systemu dla dorosłych. To moment szczególnie wrażliwy. Młody człowiek kończy szkołę, rozpoczyna studia lub pracę, usamodzielnia się, planuje aktywność zawodową i społeczną. Utrata skutecznego, stabilnego leczenia właśnie w tym okresie może oznaczać nie tylko większe ryzyko krwawień, ale także realne ograniczenie życiowych możliwości.

„Jeżeli miałbym wybrać najważniejszy element, który powinniśmy przeforsować jak najszybciej, to jest przechodzenie pacjentów z programu dziecięcego do ośrodków dla dorosłych, żeby mieli kontynuację leczenia” – stwierdził prof. Jerzy Windyga.

Ten problem mocno wybrzmiał również w dyskusji TOP 10 HEMATO. Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne zwracała uwagę, że przełom w leczeniu dzieci nie rozwiązuje problemu, jeśli system nie daje gwarancji kontynuacji terapii po ukończeniu 18 lat. Rodzice młodych pacjentów wiedzą, że leczenie działa, że pozwala dziecku funkcjonować bez ciągłego podporządkowania życia chorobie, ale jednocześnie obawiają się momentu wejścia w dorosłość.

„To rodzi ogromne obawy o przyszłość młodych pacjentów – czy leczenie, które dziś jest skuteczne i stabilne, będzie mogło być kontynuowane także w dorosłości” – mówiła.

Leczenie hemofilii to nie tylko lek

Autorzy rekomendacji zwracają uwagę, że nowoczesny system leczenia hemofilii nie może ograniczać się do finansowania preparatów. Pacjenci żyją coraz dłużej, a wraz z wiekiem pojawiają się u nich problemy typowe dla populacji ogólnej: choroby sercowo-naczyniowe, metaboliczne, ortopedyczne czy neurologiczne. W przypadku osoby z hemofilią każda z tych chorób wymaga dodatkowej ostrożności, ponieważ leczenie przeciwpłytkowe, przeciwkrzepliwe, zabiegi operacyjne czy urazy wiążą się z podwyższonym ryzykiem krwawień.

Dlatego potrzebna jest realna opieka wielospecjalistyczna: hematologiczna, ortopedyczna, rehabilitacyjna, pielęgniarska, psychologiczna i fizjoterapeutyczna. Dziś pacjenci nadal często odczuwają brak takiego interdyscyplinarnego modelu. Rozproszenie opieki powoduje, że ciężar koordynacji spada na chorego i jego rodzinę.

W dokumencie FPP podkreślono również znaczenie wyspecjalizowanych ośrodków oraz lepszego wykorzystania danych gromadzonych przez instytucje publiczne. Dr Katarzyna Sejbuk-Rozbicka z Uczelni Łazarskiego oraz dr Michał Seweryn z EconMed Europe zwracali uwagę, że dane z programu lekowego i Narodowego Programu Leczenia Hemofilii powinny być szerzej wykorzystywane do oceny skuteczności terapii w realnej praktyce klinicznej. Takie podejście pozwoliłoby lepiej mierzyć efekty leczenia, planować wydatki i podejmować decyzje oparte nie tylko na kosztach leków, ale także na długofalowych skutkach zdrowotnych i społecznych.

To szczególnie istotne, ponieważ koszty hemofilii nie kończą się na zakupie preparatów. Według analiz EconMed Europe w 2024 roku bezpośrednie koszty leczenia hemofilii pokrywane przez Ministerstwo Zdrowia i NFZ wyniosły 521 mln zł. Bezpośrednie nakłady pacjentów oszacowano na 10 mln zł, a społeczne koszty hemofilii – na 433 mln zł. Oznacza to, że brak optymalnego leczenia przekłada się nie tylko na pogorszenie zdrowia, ale także na utratę aktywności zawodowej, większe potrzeby opiekuńcze, absencję, niepełnosprawność i obciążenie rodzin.

Ministerstwo Zdrowia: trwają rozmowy

Z informacji przedstawianych przez Ministerstwo Zdrowia 14 kwietnia 2026 r. wynika, że część kluczowych kwestii dotyczących leczenia hemofilii – w tym dostęp dorosłych pacjentów do terapii takich jak emicizumab – pozostaje obecnie na etapie analiz i konsultacji w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Trwają również rozmowy dotyczące możliwości finansowania wybranych terapii stosowanych w immunologicznych koagulopatiach, w tym rytuksymabu.

To ważny sygnał, że problem jest dostrzegany na poziomie decyzyjnym. Jednocześnie środowisko kliniczne i pacjenckie podkreśla, że w przypadku hemofilii czas ma realne znaczenie. Choć jest to choroba przewlekła, jej konsekwencje narastają stopniowo – każde opóźnienie w dostępie do skuteczniejszej profilaktyki oznacza kolejne krwawienia, pogłębiające się uszkodzenia stawów i ograniczenia, których później nie da się już odwrócić.

 

Rekomendacje zmian: dostęp, ciągłość, dane i koordynacja

Dokument „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian” wskazuje sześć głównych kierunków poprawy organizacji opieki. Dotyczą one przede wszystkim zwiększenia dostępu do nowoczesnych terapii, zapewnienia ciągłości leczenia po przejściu pacjenta z opieki pediatrycznej do systemu dla dorosłych, lepszego wykorzystania danych, wzmocnienia roli wyspecjalizowanych ośrodków oraz budowy spójnego modelu opieki.

Eksperci nie kwestionują tego, że w ostatnich latach w leczeniu hemofilii w Polsce dokonał się postęp. Przeciwnie – podkreślają, że decyzje refundacyjne dotyczące dzieci były ważnym krokiem w dobrą stronę. Problem polega na tym, że system nadal pozostawia zbyt dużą grupę dorosłych pacjentów poza dostępem do rozwiązań, które mogą realnie zmienić przebieg choroby i codzienne życie.

Hemofilia coraz rzadziej musi oznaczać życie podporządkowane lękowi przed krwawieniem, bólem i ograniczeniami. Nowoczesne leczenie daje szansę na aktywność, pracę, samodzielność i lepszą jakość życia. Warunkiem jest jednak taki system, który nie zatrzymuje się na podstawowym zabezpieczeniu pacjenta, ale pozwala wykorzystać postęp medycyny w praktyce.

Od 1 stycznia 2026 roku pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce mogą korzystać z refundowanej postaci tabletkowej rysdyplamu w ramach programu lekowego B.102FM. To ta sama skuteczna terapia, którą znamy z formy płynnej, jednak jej nowa postać znacząco upraszcza codzienną logistykę. Jak dawkować tabletki, jak je przyjmować i jak z nimi podróżować wyjaśnia dr n. med. Anna Łusakowska z Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego

Od 1 stycznia 2026 w programie lekowym dotyczącym leczenia w Polsce są dostępne tabletki rysdyplamu. Co ta decyzja oznacza dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni?

To bardzo ważny moment dla całej społeczności osób żyjących z SMA. Finansowanie od 1 stycznia tego roku tabletek rysdyplamu w ramach programu lekowego oznacza realny dostęp do tej postaci terapii dla pacjentów w Polsce i realny wybór. To nie jest nowa substancja – to jest ta sama sprawdzona terapia, która od 2022 roku jest dostępna w formie roztworu doustnego, ale w nowej postaci, która dla wielu chorych może uprościć codzienne leczenie. Tabletki zostały zarejestrowane przez Europejską Agencję Leków w czerwcu 2025 roku jako forma biorównoważna wobec roztworu doustnego. Oznacza to, że mają taką samą skuteczność i profil bezpieczeństwa jak roztwór, co zostało potwierdzono w badaniach klinicznych. Nie zmienia się mechanizm działania ani efektywność leczenia. Zmienia się natomiast forma, a to w chorobie przewlekłej, takiej jak SMA, może mieć dla dużej grupy chorych ogromne znaczenie.

Na czym polega ta zmiana z perspektywy codziennego stosowania?

Tabletka to bardzo wygodne rozwiązanie. Każda tabletka zawiera 5 mg rysdyplamu, czyli dokładnie tyle, ile maksymalna dawka stosowana w postaci płynnej. Przyjmuje się ją raz dziennie, o stałej porze. Można ją połknąć w całości – tabletka jest niewielka, wielkości około połowy ziarna kukurydzy – albo rozpuścić w niewielkiej ilości wody. To bardzo istotne, żeby pacjenci wiedzieli, jak robić to prawidłowo. Tabletki nie wolno gryźć, kruszyć ani żuć. Jeśli decydujemy się na rozpuszczenie, wrzucamy ją do niewielkiej ilości wody – w Europie może to być woda z kranu albo butelkowana – i czekamy, aż się rozpuści. Zajmuje to maksymalnie około trzech minut. Gotowy roztwór trzeba wypić w ciągu dziesięciu minut i nie powinien być on wystawiany na bezpośrednie światło słoneczne. Nie przygotowujemy dawki „na zapas”. Lek może być przyjmowany z posiłkiem lub niezależnie od niego. To są drobne szczegóły, ale w praktyce bardzo ważne. Zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego i zapisami programu lekowego tabletki mogą być stosowane u pacjentów, którzy ukończyli 2. rok życia oraz ważą co najmniej 20 kilogramów.

Dużo mówi się o podróżowaniu i przechowywaniu leku. Dlaczego to taka istotna kwestia?

W codziennym życiu z SMA to właśnie logistyka bywa największym obciążeniem. Tabletki można przechowywać w temperaturze pokojowej, w oryginalnym blistrze. Zajmują znacznie mniej miejsca niż butelki z roztworem, a ich ciężar można praktycznie pominąć. Nie wymagają chłodzenia ani specjalnych warunków przewozu. To oznacza, że pacjent może spakować lek w postaci tabletek do torby i wyjechać na weekend, wakacje czy delegację bez organizowania lodówki turystycznej czy zastanawiania się, czy w hotelu będzie dostęp do chłodzenia. Nie musi też spieszyć się z powrotem do domu na przyjęcie leku o określonej porze, bo blister z tabletkami może wszędzie zabrać ze sobą – do pracy, na uczelnię, do teatru czy kina. Dla wielu osób i całych rodzin, szczególnie tych aktywnych, to ogromna zmiana – mniej stresu, mniej planowania, a więcej spontaniczności. Oczywiście trzeba zachować podstawowe zasady: nie wyjmować tabletek z blistra wcześniej, nie przekładać ich do organizerów, nie zostawiać w nagrzanym samochodzie.

Jak wygląda wydawanie tabletek w programie lekowym?

Jedno opakowanie zawiera 28 tabletek, w blistrach po 7 tabletek. Blistry są oznaczone dniami tygodnia, co ułatwia kontrolę przyjmowania dawki – prosty zabieg, a jakże wspomagający kontrolę, czy lek został przyjęty, co dodatkowo wspiera spokój chorego i jego bliskich. W ciągu roku pacjent otrzymuje 13 opakowań, czyli 364 tabletki. Lek może być wydawany co sześć miesięcy – na przykład siedem opakowań przy jednej wizycie i sześć przy kolejnej – co pozwala połączyć odbiór leku z obowiązkowymi wizytami kontrolnymi. To duże ułatwienie, bo nie ma konieczności wizyt związanych wyłącznie z odbiorem leku. To zmniejsza problem dodatkowego organizowania transportu, a także przekłada się na mniej absencji w pracy czy w szkole.

Jeśli pacjent przechodzi z leczenia postacią płynną na tabletki, nie wymaga to ponownej kwalifikacji do programu ani zgody Zespołu Koordynacyjnego. Decyzję podejmuje lekarz prowadzący podczas standardowej wizyty. Dobrze jest jednak wcześniej poinformować ośrodek o chęci takiej zmiany, aby mógł zamówić odpowiednią postać leku.

Co w sytuacji, gdy tabletki okażą się źle tolerowane przez pacjenta?

W takiej sytuacji lekarz może podjąć decyzję o powrocie do formy płynnej. Najważniejsze jest dobro pacjenta i indywidualne dopasowanie terapii. Mamy dziś tę przewagę, że dysponujemy różnymi opcjami i możemy reagować elastycznie.

Jak Pani ocenia znaczenie wprowadzenia tabletek?

Rysdyplam w postaci tabletek to nadal ten sam skuteczny lek, który znamy i stosujemy już od kilku lat. Ale w wymiarze codziennym ta zmiana jest bardzo realna, bo oznacza większą samodzielność pacjentów, łatwiejsze podróżowanie, rzadsze wizyty w ośrodku, mniej obciążeń logistycznych. W chorobie przewlekłej leczenie musi być przede wszystkim skuteczne, ale powinno też dawać się wkomponować w normalne życie danego chorego i jego bliskich. Rysdyplam w tabletkach to właśnie umożliwia i dla wielu pacjentów ta „mała” zmiana będzie miała naprawdę duże znaczenie. Dostępność tabletek w programie lekowym oceniam jako kolejny krok w stronę bardziej spersonalizowanej i przyjaznej opieki nad osobami z SMA.

Źródło: Komunikat Prasowy

 

Ten lęk nie jest irracjonalny. Dr hab. n. med. Maria Łukasik, prof. Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Towarzystwa Bólów Głowy (PTBG), zwraca uwagę: „Migrena przewlekła bardzo często współwystępuje z zaburzeniami lękowymi i depresyjnymi. Dołożenie do tego stresu związanego z utratą leczenia, które realnie poprawiło jakość życia pacjenta, jest sytuacją, która nie powinna mieć miejsca”. Z kolei prof. Izabela Domitrz podkreśla, że środowisko kliniczne nie opiera się tu wyłącznie na deklaracjach pacjentów, ale widzi ten mechanizm w codziennej praktyce. „My nie tylko wierzymy w to, co mówią pacjenci – my to widzimy w praktyce. Dlatego walczymy o to, żeby leczenie w programie trwało tak długo, jak jest to pacjentowi potrzebne, a nie było ograniczone sztywnym czasem”.

W alergologii programy lekowe odegrały rolę przełomową. To one otworzyły drogę do refundowanego stosowania nowoczesnych, drogich terapii u chorych z ciężkim przebiegiem choroby, u których standardowe leczenie nie przynosi wystarczającej kontroli. W tym modelu pacjent nie tylko otrzymuje lek, ale pozostaje pod stałą opieką ośrodka specjalistycznego. Zyskuje więc nie tylko dostęp do farmakoterapii, lecz także do monitorowania skuteczności i bezpieczeństwa, edukacji zdrowotnej i bardziej uporządkowanej ścieżki terapeutycznej. Taki model ma swoje ograniczenia, ale z perspektywy wielu środowisk pozostaje najlepszym dostępnym mechanizmem zapewniania finansowania innowacyjnych terapii w ciężkich chorobach przewlekłych.

Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej PTOK) po raz szósty ogłosiło TOP 10 ONKO – listę dziesięciu priorytetów refundacyjnych, które zdaniem ekspertów powinny zostać rozpatrzone przez system w pierwszej kolejności, w tym terapie w raku jelita grubego, raku płuca, raku nosogardła, raku piersi, raku prostaty, raku wątrobowokomórkowym, raku pęcherza moczowego, glejaku.

1. Enkorafenib (w skojarzeniu z cetuksymabem) – przerzutowy rak jelita grubego z mutacją BRAF V600E

   Biologiczne uzasadnienie terapii polega na jednoczesnym zahamowaniu dwóch elementów szlaku sygnałowego – zmutowanego BRAF oraz receptora EGFR. – Dlatego leczenie polega na skojarzeniu inhibitora BRAF – enkorafenibu – z przeciwciałem anty-EGFR, czyli cetuksymabem. Drugi punkt blokowania na poziomie receptora zwiększa skuteczność terapii, a jednocześnie zapobiega reaktywacji szlaku sygnałowego na zasadzie sprzężenia zwrotnego. Próby stosowania inhibitorów BRAF w monoterapii okazały się mało skuteczne, dlatego takie skojarzenie jest rozwiązaniem oczywistym z punktu widzenia biologii molekularnej. – podkreśliła prof. Barbara Radecka.

   Skuteczność tej strategii została potwierdzona w badaniu III fazy BEACON CRC, które wykazało wydłużenie przeżycia wolnego od progresji oraz poprawę przeżycia całkowitego u chorych z mutacją BRAF V600E.

   Jednocześnie – jak zwróciła uwagę prof. Radecka – dostęp do tej terapii w Polsce pozostaje ograniczony. – Obecnie leczenie to dostępne jest jedynie w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Zapis obligujący do jego zastosowania dopiero po wyczerpaniu innych opcji powoduje, że w praktyce oznacza to czwartą lub piątą linię leczenia. Tymczasem wielu chorych z mutacją BRAF nie dożywa tak odległych etapów terapii – część nie dociera nawet do trzeciej linii. W efekcie jest to dostęp w dużej mierze pozorny.

2. Toripalimab (z cisplatyną i gemcytabiną) – nawrotowy lub przerzutowy rak nosogardła
   

   
   Jak podkreślił prof. Andrzej Kawecki, w tej chorobie przez dekady nie obserwowano istotnego postępu terapeutycznego. – Toripalimab jest inhibitorem PD-1, czyli lekiem z grupy immunoterapii. W raku nosowej części gardła sytuacja przez wiele lat była podobna jak w drobnokomórkowym raku płuca – przez ponad trzy dekady właściwie niewiele się zmieniało. Standardem leczenia radykalnego pozostawała radiochemioterapia z cisplatyną, a w chorobie nawrotowej lub przerzutowej stosowano schematy oparte na dubletach z platynę.

   Toripalimab uzyskał już rejestrację FDA i EMA w pierwszej linii leczenia nawrotowego lub przerzutowego raka nosogardła. Dane dotyczące aktywności leku w kolejnych liniach terapii pochodzą również z badania POLARIS-02, w którym odpowiedź na leczenie obserwowano u około jednej czwartej pacjentów. – Cieszę się, że lek ten znalazł się tak wysoko w zestawieniu i mam nadzieję, że w przyszłości nie będziemy już musieli o niego zabiegać, tylko będzie dostępny w ramach programu lekowego – podsumował prof. Kawecki.

3. Lutetium (¹⁷⁷Lu) vipivotide tetraxetan (¹⁷⁷Lu-PSMA-617) – przerzutowy rak prostaty (mCRPC)

   Jak podkreślił prof. Piotr Wysocki, terapia ta odpowiada na istotną lukę terapeutyczną u chorych z zaawansowanym rakiem prostaty. – Nie bez powodu ta terapia znalazła się tak wysoko w zestawieniu. Jest to niezwykle wartościowa metoda leczenia, przede wszystkim dlatego, że adresowana jest do bardzo dużej grupy chorych. Według danych Krajowego Rejestru Nowotworów za 2023 rok w Polsce odnotowano około sześciu tysięcy zgonów z powodu raka gruczołu krokowego. W zdecydowanej większości są to chorzy, którzy wyczerpali już wszystkie dostępne opcje leczenia systemowego. Natomiast wciąż brakuje nam terapii lutetem.

   Skuteczność tej strategii została potwierdzona w badaniu III fazy VISION, do którego kwalifikowano pacjentów z potwierdzoną w badaniu PET ekspresją PSMA w ogniskach nowotworu. – W badaniu tym porównywano terapię lutetem z najlepszym standardowym leczeniem systemowym. Takie postępowanie wiązało się z ponad piętnastokrotnym zwiększeniem odsetka obiektywnych odpowiedzi. Co trzeci chory uzyskiwał obiektywną odpowiedź na leczenie, a kontrolę choroby obserwowano u ponad 60% pacjentów. Mediana czasu przeżycia wolnego od progresji wydłużała się około 2,5-krotnie, natomiast mediana całkowitego przeżycia zwiększała się o około cztery miesiące.

4. Durwalumab – leczenie konsolidujące w ograniczonej postaci drobnokomórkowego raka płuca (DRP) po jednoczasowej radiochemioterapii

   
   Jak podkreślił prof. Maciej Krzakowski, pojawienie się durwalumabu stanowi pierwszy istotny postęp terapeutyczny w tej populacji od wielu lat. – Jest to pierwszy element leczenia systemowego od – można powiedzieć – trzech dekad, który wnosi coś nowego u chorych na drobnokomórkowego raka płuca w postaci ograniczonej. Mniej więcej jedna trzecia pacjentów z rozpoznanym drobnokomórkowym rakiem płuca znajduje się w stadium choroby ograniczonej i u tych chorych stosujemy leczenie o założeniu radykalnym.

   Kluczowych danych dostarczyło badanie III fazy ADRIATIC, które wykazało istotną poprawę przeżycia całkowitego oraz czasu wolnego od progresji. Jak zwrócił uwagę prof. Maciej Krzakowski – W badaniu tym wykazano wydłużenie mediany całkowitego przeżycia do około 55 miesięcy, przy różnicy wynoszącej mniej więcej 23 miesiące w porównaniu z ramieniem kontrolnym. Oznacza to zmniejszenie ryzyka zgonu o około 27%. Jak na drobnokomórkowego raka płuca są to naprawdę bardzo silne argumenty.

5. Trastuzumab derukstekan (z pertuzumabem) – HER2-dodatni rak piersi w pierwszej linii leczenia zaawansowanego

   W leczeniu choroby przerzutowej trastuzumab derukstekan ma już dobrze ugruntowaną pozycję, a wyniki najnowszych badań wskazują na możliwość dalszej poprawy wyników leczenia w pierwszej linii. – Coraz bliżej jesteśmy momentu, w którym zaczynamy dyskutować, czy w części przypadków będziemy w stanie uzyskać bardzo długotrwałą kontrolę choroby u pacjentek z przerzutowym rakiem piersi. W badaniu dotyczącym leczenia pierwszej linii mediana czasu przeżycia przekroczyła czterdzieści miesięcy. Oznacza to, że duży odsetek kobiet może funkcjonować z chorobą przerzutową przez długi czas, pozostając w dobrej sprawności. – mówił dr Michał Jarząb.

   Wyniki te pochodzą z badania III fazy DESTINY-Breast09, w którym trastuzumab derukstekan w skojarzeniu z pertuzumabem porównano z dotychczasowym standardem pierwszej linii leczenia HER2-dodatniego raka piersi. W Polsce w pierwszej linii leczenia HER2-dodatniego raka piersi finansowany jest schemat pertuzumab, trastuzumab i docetaksel, natomiast trastuzumab derukstekan pozostaje terapią stosowaną w późniejszych liniach leczenia.

6. Lazertynib + amiwantamab – niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP) z najczęstszymi mutacjami EGFR w pierwszej linii

   
   Dotychczas standardem leczenia pierwszej linii u chorych z najczęstszymi mutacjami EGFR – delecją w eksonie 19 lub mutacją L858R w eksonie 21 – pozostawał inhibitor trzeciej generacji ozymertynib. Jednym z głównych ograniczeń tej strategii jest jednak rozwój oporności, często związany z aktywacją szlaku sygnałowego MET. Jak wyjaśnił prof. Maciej Krzakowski – Część pacjentów otrzymujących ozymertynib doświadcza oporności na leczenie związanej z aktywacją szlaku MET. W przypadku omawianego schematu dwulekowego mówimy o przeciwciele monoklonalnym – amiwantamabie – które jest inhibitorem zarówno EGFR, jak i MET. Lazertynib jest natomiast silnym inhibitorem EGFR, który ma dodatkową zaletę w postaci dobrej penetracji do ośrodkowego układu nerwowego.

   Jak zaznaczył ekspert, wprowadzenie takiej terapii wpisuje się w szerszy trend personalizacji leczenia onkologicznego. – Cały czas mówimy o personalizacji i indywidualizacji postępowania przyczynowego w chorobach nowotworowych. Ten dwulek jest właśnie przykładem rozwiązania, które może służyć dalszej personalizacji leczenia. Chorzy z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca z aktywującymi mutacjami EGFR różnią się między sobą pod względem nasilenia objawów, dynamiki choroby czy masy nowotworu.

   Zdaniem prof. Krzakowskiego pojawienie się tej terapii zwiększa możliwości wyboru strategii leczenia w pierwszej linii. – Mając w tej chwili trzy opcje – sam ozymertynib, ozymertynib z chemioterapią oraz kombinację amiwantamabu z lazertynibem – będziemy mogli podejmować decyzje terapeutyczne na podstawie klinicznych przesłanek i stosować bardziej spersonalizowane postępowanie.

7. Durwalumab + tremelimumab (schemat STRIDE) – nieoperacyjny lub zaawansowany rak wątrobowokomórkowy (HCC)

   Jak podkreślił prof. Tomasz Kubiatowski, rak wątrobowokomórkowy w stadium zaawansowanym lub nieoperacyjnym pozostaje chorobą o bardzo ograniczonych możliwościach leczenia systemowego. – Wiemy, z jakim rokowaniem wiąże się rak wątrobowokomórkowy nieoperacyjny, zaawansowany. Opcji terapeutycznych nie ma wiele – to głównie terapie oparte na lekach antyangiogennych albo ich skojarzeniu z immunoterapią. Nie każdy chory kwalifikuje się jednak do tego typu leczenia, dlatego dobrze, żeby miał również inne możliwości terapeutyczne. 

   Jedną z takich strategii jest podwójna immunoterapia oparta na skojarzeniu durwalumabu i tremelimumabu. – Skojarzenie tych leków opiera się na bazowym podaniu przeciwciała anty-CTLA-4 i przeciwciała anty-PD-L1, czyli tremelimumabu z durwalumabem, a następnie już co cztery tygodnie podawany jest sam durwalumab. – tłumaczył ekspert. 

   Jak zaznaczył prof. Tomasz Kubiatowski, skuteczność takiego podejścia została potwierdzona w badaniu III fazy HIMALAYA. – Po pierwsze dlatego, że – jak pokazały wyniki badania HIMALAYA – zastosowanie skojarzenia durwalumabu z tremelimumabem przekłada się na wydłużenie mediany całkowitego przeżycia. W stosunku do ramienia kontrolnego w tym badaniu odsetek chorych pozostających przy życiu zwiększał się niemal dwukrotnie – do około 20%, czyli praktycznie rzecz biorąc co piąty chory może osiągnąć pięcioletnie przeżycie całkowite.

8. Durwalumab z chemioterapią – rak pęcherza moczowego
   

   
   Wśród priorytetów refundacyjnych coraz mocniej wybrzmiewa potrzeba objęcia finansowaniem schematu okołooperacyjnego, który realnie poprawia wyniki leczenia chorych na raka pęcherza moczowego z naciekaniem warstwy mięśniowej (MIBC), kwalifikujących się do leczenia cisplatyną i radykalnej cystektomii. Jednym z najbardziej obiecujących podejść terapeutycznych w tej grupie chorych jest połączenie immunoterapii z chemioterapią neoadjuwantową, a następnie kontynuacja immunoterapii w leczeniu adjuwantowym po operacji.

   Strategię tę oceniano w dużym międzynarodowym badaniu III fazy NIAGARA, obejmującym ponad tysiąc pacjentów z rakiem pęcherza naciekającym mięśniówkę. – W badaniu tym pacjenci otrzymywali chemioterapię gemcytabina + cisplatyna z durwalumabem przed operacją, a następnie osiem cykli durwalumabu po operacji, w porównaniu z klasyczną chemioterapią GC – wyjaśnił prof. Jakub Kucharz.`

   Wyniki badania pokazały, że dodanie immunoterapii do chemioterapii okołooperacyjnej przekłada się na wyraźną poprawę wyników leczenia. Po dwóch latach od rozpoczęcia terapii bez oznak nawrotu pozostawało prawie 68% chorych leczonych z użyciem durwalumabu, w porównaniu z około 60% w grupie leczonej standardowo. Również odsetek pacjentów żyjących po dwóch latach był wyższy – 82% wobec 75%, a jednocześnie większy odsetek chorych osiągał całkowitą odpowiedź patologiczną. – W badaniu wykazano redukcję ryzyka zdarzeń o 32%, redukcję ryzyka zgonu o 25% oraz o około 10% wyższy odsetek całkowitych odpowiedzi patologicznych. Są to wyniki bardzo istotne – niejedna terapia została zarejestrowana i zrefundowana na podstawie znacznie mniej spektakularnych rezultatów. – podkreślił prof. Kucharz.

9. Enkorafenib + binimetynib – zaawansowany niedrobnokomórkowy rak płuca z mutacją BRAF V600E

   
   Jak zwrócił uwagę prof. Piotr Wysocki – W przypadku niedrobnokomórkowego raka płuca mutacja BRAF V600E jest zjawiskiem rzadkim, ale jej obecność wiąże się ze złym rokowaniem i zdecydowanie mniejszą skutecznością klasycznego leczenia systemowego.

   Enkorafenib jest selektywnym inhibitorem kinazy BRAF, natomiast binimetynib hamuje kinazy MEK1 i MEK2. Terapia skojarzona tych dwóch leków pozwala na skuteczniejsze zahamowanie szlaku sygnałowego MAPK i bardziej trwałą kontrolę choroby. Schemat ten jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym NDRP z obecnością mutacji BRAF V600E – zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i po jednej wcześniejszej linii terapii systemowej.

   Jak podkreślił prof. Wysocki, dane z praktyki klinicznej pokazują wyraźną przewagę terapii celowanej nad klasycznym leczeniem systemowym. – Analizy danych z rzeczywistej praktyki klinicznej wskazują, że u chorych z tą mutacją odsetek odpowiedzi obiektywnych po klasycznej chemio- lub chemioimmunoterapii nie przekracza około 30%. Zastosowanie skojarzenia encorafenibu z binimetinibem zwiększa ten odsetek niemal trzykrotnie.

   Różnice widoczne są także w zakresie kontroli choroby. – W przypadku klasycznej chemioterapii dotyczy ona około połowy chorych, natomiast przy zastosowaniu terapii celowanej osiąga niemal 95% pacjentów.

10. Worasidenib – glejak II stopnia z mutacją IDH

    
    Glejaki pozostają jednym z najbardziej wymagających wyzwań współczesnej neuroonkologii. Choć w skali populacyjnej są nowotworami rzadkimi, wiążą się z wysoką śmiertelnością i ogromnym obciążeniem neurologicznym. W Polsce co roku rozpoznaje się około 1500–1700 glejaków, a liczba zgonów z powodu nowotworów ośrodkowego układu nerwowego sięga około 3000. Przez ostatnie dwie dekady postęp koncentrował się głównie na udoskonalaniu neurochirurgii, radioterapii i diagnostyki molekularnej, natomiast nowych leków o udowodnionym wpływie na przebieg choroby praktycznie nie było.

    – Worasidenib jest inhibitorem enzymów IDH1 i IDH2 stosowanym u chorych na rozlane glejaki o niskiej złośliwości z mutacją IDH. Nie ukrywam, że jego znaczenie jest duże, ponieważ jest to pierwszy lek od ponad dwudziestu lat, który wykazuje wyraźną aktywność w tej grupie guzów mózgu. W pewnym sensie jest to pierwsza nowa opcja terapeutyczna od czasu wprowadzenia temozolomidu. – powiedział prof. Andrzej Kawecki.

    Worasidenib jest doustnym inhibitorem zmutowanych enzymów IDH1 i IDH2. Mutacje te prowadzą do produkcji nieprawidłowego metabolitu – 2-hydroksyglutaranu – który zaburza różnicowanie komórek i sprzyja procesom nowotworzenia. Zahamowanie aktywności IDH ogranicza ten patologiczny szlak metaboliczny i może spowalniać progresję choroby.

    Kluczowych danych dostarczyło badanie III fazy INDIGO, obejmujące chorych z glejakiem II stopnia z mutacją IDH po leczeniu operacyjnym, którzy nie wymagali natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii. W tej populacji zastosowanie worasidenibu istotnie wydłużało czas wolny od progresji oraz opóźniało moment konieczności wdrożenia kolejnej interwencji terapeutycznej.

Wyjątkowo w tegorocznej edycji zestawienia eksperci wskazują także jedenasty priorytet refundacyjny, dotyczący leczenia pacjentek z nawrotowym lub przerzutowym rakiem szyjki macicy. Mimo dostępności skutecznej profilaktyki – badań cytologicznych i szczepień przeciwko HPV – choroba ta nadal pozostaje poważnym problemem zdrowotnym. Na świecie co roku rozpoznaje się blisko 600 tysięcy nowych przypadków, a ponad 300 tysięcy kobiet umiera z jej powodu. W zaawansowanym stadium rokowanie jest niekorzystne, a możliwości leczenia po niepowodzeniu wcześniejszej terapii są ograniczone.

Jedną z nowych opcji terapeutycznych jest tisotumab wedotyny – lek z grupy koniugatów przeciwciało–lek (ADC, antibody–drug conjugate). W tej klasie terapii przeciwciało rozpoznaje określoną cząsteczkę na powierzchni komórek nowotworowych i dostarcza bezpośrednio do komórki rakowej cytostatyk, co pozwala bardziej precyzyjnie niszczyć komórki raka przy mniejszym wpływie na zdrowe tkanki. Jak wyjaśniła dr Maryna Rubach – Jest to połączenie przeciwciała monoklonalnego z cytostatykiem z grupy inhibitorów mikrotubul, który działa na wrzeciono podziałowe komórki. Lek jest skierowany przeciwko czynnikowi tkankowemu (tissue factor), który jest często obecny na powierzchni komórek raka szyjki macicy.

Europejska Agencja Leków pod koniec stycznia 2025 r. zaleciła dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej tisotumab wedotyny do stosowania w monoterapii u dorosłych pacjentek z nawrotowym lub przerzutowym rakiem szyjki macicy, u których doszło do progresji choroby po wcześniejszym leczeniu systemowym. Lek uzyskał już wcześniej pełne zatwierdzenie w Stanach Zjednoczonych.

Publikacja listy TOP 10 ONKO jest wskazówką dla decydentów podejmujących decyzje refundacyjne, która uwzględnia potrzeby kliniczne i mierzalne efekty dla chorych. W praktyce TOP 10 ONKO jest jednocześnie listą terapii i warunków, bez których innowacje nie zadziałają. W większości wskazań kluczowa jest dostępność diagnostyki molekularnej i właściwej kwalifikacji chorych oraz odpowiednia infrastruktura i organizacja świadczeń (np. w medycynie nuklearnej), a w jeszcze innych – możliwość realnego wyboru między równorzędnymi opcjami terapeutycznymi przy różnych obciążeniach pacjentów.

Pytanie o to, jak naprawdę poruszać się po polskim systemie ochrony zdrowia, wraca w rozmowach z pacjentami i organizacjami pacjenckimi nieustannie. Kto podejmuje decyzje o refundacji, kto ocenia skuteczność terapii, gdzie kończą się kompetencje jednych instytucji, a zaczynają innych. Dla wielu osób system wciąż pozostaje labiryntem, w którym nawet doświadczeni pacjenci łatwo się gubią. Właśnie z tej potrzeby uporządkowania ról i odpowiedzialności powstał przewodnik „Pozostańmy w dialogu – role i kompetencje instytucji systemu ochrony zdrowia i zabezpieczenia społecznego”.

Publikacja ma ambicję być czymś więcej niż kolejnym dokumentem informacyjnym. To praktyczny drogowskaz, który krok po kroku porządkuje kompetencje kluczowych organów i instytucji publicznych, pokazując, jak funkcjonuje system ochrony zdrowia i zabezpieczenia społecznego w Polsce. Adresatem są przede wszystkim organizacje pacjentów, które coraz częściej stają się aktywnymi uczestnikami procesu decyzyjnego, ale bez jasnej mapy instytucjonalnej ich głos bywa trudny do skutecznego wykorzystania.

Szczególne miejsce w tym dialogu zajmuje Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. To właśnie AOTMiT odgrywa kluczową rolę w procesach oceny technologii medycznych, taryfikacji świadczeń i wydawania rekomendacji, które później przekładają się na decyzje refundacyjne. Jak podkreśla Daniel Rutkowski, „Dialog z organizacjami pacjenckimi jest dla nas bardzo ważny”. I dodaje: „Zależy nam, aby organizacje pacjenckie poznawały rolę Agencji w systemie ochrony zdrowia, jak również proces oceny technologii medycznych i taryfikacji”.

Te deklaracje nie pozostają wyłącznie na poziomie słów. AOTMiT regularnie spotyka się z organizacjami pacjenckimi, organizując szkolenia, przybliżając sposób swojej pracy i budując wzajemne zrozumienie. To element szerszej zmiany kultury instytucjonalnej, w której pacjent przestaje być jedynie odbiorcą decyzji, a zaczyna być partnerem w rozmowie o kształcie systemu.

W praktyce głos pacjentów jest dziś uwzględniany na wszystkich kluczowych etapach. Dotyczy to zarówno procedur oceny technologii medycznych, jak i procesu wydawania rekomendacji. Uwzględniają go analitycy przygotowujący analizy weryfikacyjne, a także Rada Przejrzystości, która nie tylko analizuje stanowiska, lecz także wysłuchuje wystąpień pacjentów podczas posiedzeń. To istotny sygnał, że dialog nie ma charakteru fasadowego, lecz realnie wpływa na procesy decyzyjne.

Przewodnik „Pozostańmy w dialogu” pokazuje, że poruszanie się po systemie ochrony zdrowia nie musi być domeną wyłącznie ekspertów i urzędników. Jeśli role i kompetencje są jasno opisane, a instytucje otwierają się na współpracę, organizacje pacjentów mogą skuteczniej artykułować potrzeby chorych i uczestniczyć w kształtowaniu polityki zdrowotnej. W tym sensie publikacja staje się nie tylko instrukcją obsługi systemu, ale także zaproszeniem do bardziej świadomego, partnerskiego dialogu.

Źródło: AOTMiT