Medicalpress
Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL) pozostaje jednym z najważniejszych mechanizmów umożliwiających pacjentom dostęp do nowoczesnych terapii jeszcze przed ich objęciem standardową refundacją. Najnowsze dane Ministerstwa Zdrowia pokazują, że tylko w pierwszych pięciu miesiącach 2026 roku z tej ścieżki leczenia skorzystało 3184 pacjentów, a wartość sfinansowanych terapii przekroczyła 133,8 mln zł.
RDTL powstał z myślą o pacjentach znajdujących się w szczególnie trudnej sytuacji klinicznej. Mechanizm ten pozwala finansować leczenie wówczas, gdy wyczerpane zostały wszystkie dostępne opcje terapeutyczne finansowane ze środków publicznych, a istnieją jeszcze nowoczesne leki, które nie zostały objęte refundacją.

Jak przypomina Ministerstwo Zdrowia, Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych umożliwia finansowanie terapii dla pacjentów, „u których wyczerpano wszystkie dostępne opcje leczenia finansowane ze środków publicznych w danym wskazaniu”. Dzięki temu chorzy mogą otrzymać leki, które nie są jeszcze dostępne w standardowych programach refundacyjnych, bez ponoszenia kosztów terapii.

To rozwiązanie ma szczególne znaczenie w onkologii oraz chorobach rzadkich, gdzie postęp terapeutyczny jest bardzo dynamiczny, a proces refundacyjny często trwa wiele miesięcy. W praktyce oznacza to, że część pacjentów może rozpocząć leczenie znacznie wcześniej, niż byłoby to możliwe po zakończeniu standardowych procedur administracyjnych.

Z opublikowanego przez Ministerstwo Zdrowia zestawienia wynika, że do końca maja 2026 roku zgodę na finansowanie terapii w ramach RDTL uzyskało 113 świadczeniodawców. W tym czasie sfinansowano 269 produktów leczniczych obejmujących 222 substancje czynne lub ich kombinacje.

Łączna wartość finansowania wyniosła 133 855 738,05 zł. Terapie były stosowane w blisko 500 wskazaniach opisanych kodami ICD-10, z czego aż 183 dotyczyły chorób nowotworowych. Pokazuje to, że mechanizm RDTL pozostaje jednym z istotnych elementów wspierających leczenie pacjentów onkologicznych, dla których standardowe możliwości terapeutyczne zostały już wyczerpane.

W analizowanym okresie z leczenia skorzystało 3184 pacjentów, w tym 776 dzieci i młodzieży poniżej 18. roku życia. Dane te pokazują, że mechanizm znajduje zastosowanie nie tylko w leczeniu dorosłych, ale również najmłodszych chorych, często zmagających się z rzadkimi schorzeniami wymagającymi indywidualnego podejścia terapeutycznego.

Procedura uzyskania finansowania jest jednak ściśle określona. O zastosowaniu terapii decyduje lekarz prowadzący, natomiast warunkiem uzyskania zgody jest pozytywna opinia konsultanta wojewódzkiego lub krajowego. W przypadku kontynuacji leczenia konieczne jest również potwierdzenie skuteczności terapii. O finansowanie mogą występować wybrane podmioty lecznicze, w tym szpitale III stopnia, szpitale ogólnopolskie, onkologiczne, pulmonologiczne oraz dziecięce.

Ministerstwo Zdrowia podkreśla, że znaczenie RDTL wykracza poza sam dostęp do nierefundowanych leków. Mechanizm umożliwia rozpoczęcie terapii także w sytuacji, gdy producent nie złożył jeszcze wniosku refundacyjnego albo postępowanie refundacyjne nadal trwa. W efekcie pacjenci nie muszą czekać na zakończenie często długiego procesu administracyjnego.

Obecnie w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych finansowanych może być 136 substancji czynnych lub ich kombinacji stosowanych w 371 wskazaniach terapeutycznych, które nie są jeszcze objęte standardową refundacją. Jak zaznacza resort zdrowia, w praktyce oznacza to możliwość rozpoczęcia leczenia „nawet o wiele miesięcy, a niekiedy nawet o kilka lat wcześniej niż byłoby to możliwe w standardowym procesie refundacyjnym”.

Choć RDTL nie zastępuje systemowej refundacji, pozostaje ważnym elementem zapewniającym pacjentom dostęp do innowacyjnych terapii w sytuacjach, w których czas ma kluczowe znaczenie. Opublikowane dane pokazują jednocześnie skalę wykorzystania tego rozwiązania oraz rosnącą rolę indywidualnych decyzji terapeutycznych w nowoczesnym systemie ochrony zdrowia.

Źródło: MZ

Ministerstwo Zdrowia opublikowało nowy wykaz produktów leczniczych, które nie będą mogły być finansowane w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Na liście znalazło się 101 pozycji, w tym terapie stosowane m.in. w onkologii, neurologii, chorobach rzadkich oraz hematoonkologii. Resort podkreśla jednak, że pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie przed wejściem w życie wykazu, zachowują możliwość kontynuowania terapii, o ile zostanie potwierdzona jej skuteczność i spełnione zostaną wymagane formalności.
RDTL to mechanizm umożliwiający finansowanie ze środków publicznych terapii, które nie są objęte refundacją, a które w indywidualnych przypadkach mogą stanowić jedyną dostępną opcję terapeutyczną dla pacjenta. Publikacja wykazu oznacza, że wskazane w nim produkty lecznicze nie mogą być finansowane w ramach tej procedury.

Jednocześnie Ministerstwo Zdrowia podkreśla, że pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie produktem leczniczym objętym wykazem przed dniem jego obowiązywania, nie tracą automatycznie dostępu do terapii. Kontynuacja leczenia jest możliwa pod warunkiem udowodnienia skuteczności dotychczas stosowanego leczenia.

W takich przypadkach świadczeniodawca zobowiązany jest do przekazania informacji o kontynuacji terapii do właściwego miejscowo oddziału Narodowego Funduszu Zdrowia. Dopiero spełnienie tego warunku pozwala na dalsze finansowanie leczenia rozpoczętego przed wejściem w życie wykazu.

Na liście znalazło się 101 pozycji.

Wśród leków, które nie będą podlegać finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) zgodnie z komunikatem Ministra Zdrowia z 16 stycznia 2026 r., znalazły się m.in.: Adynovi (rurioctocog alfa pegolum) stosowany w zapobieganiu krwawieniom u dzieci poniżej 12. roku życia z hemofilią A i B, Afinitor (everolimus) w leczeniu zaawansowanego raka piersi, Aimovig (erenumab) w migrenie przewlekłej, Brineura (cerliponase alfa) w leczeniu lipofuscynozy neuronalnej typu 2, Cresemba (isawukonazol) przy inwazyjnej aspergillozie i mukormykozie, a także trzy wersje leku erlotynib (firm Krka, Mylan i Vipharm) stosowane w niedrobnokomórkowym i drobnokomórkowym raku płuca. Na liście znalazły się również Lynparza (olaparib) w leczeniu raka endometrium oraz gruczolaka trzustki z mutacją BRCA1/2, Rybrevant (amivantamab) dla pacjentów z zaawansowanym rakiem płuca z mutacją insercyjną EGFR w eksonie 20, Zolgensma (onasemnogene abeparvovecum) w leczeniu SMA u pacjentów nieobjętych programem lekowym, a także Yervoy (ipilimumab) w raku przełyku oraz w monoterapii w czerniaku w drugiej linii leczenia.

Pełna lista znajduje się: TU

Opublikowany przez Ministerstwo Zdrowia wykaz oznacza istotne zmiany w funkcjonowaniu procedury RDTL, która dla wielu pacjentów stanowiła szansę na dostęp do terapii niedostępnych w standardowym systemie refundacyjnym. Choć nowe regulacje obejmują aż 101 produktów leczniczych, resort zapewnia ciągłość leczenia dla pacjentów już korzystających z tych terapii. Kluczowe znaczenie będzie miała teraz rola świadczeniodawców, którzy muszą udokumentować skuteczność leczenia i przekazać odpowiednie informacje do NFZ. Wśród leków objętych wykazem znalazły się zarówno nowoczesne terapie onkologiczne, jak i leki stosowane w chorobach rzadkich czy neurologicznych, co sprawia, że publikacja listy będzie uważnie obserwowana przez środowiska pacjenckie i ekspertów ochrony zdrowia.

Źródło: MZ

Postęp w onkologii coraz rzadziej sprowadza się do jednej „przełomowej” cząsteczki, która zmienia rokowania całej populacji chorych. Częściej to precyzyjne dopasowywanie terapii do biologii nowotworu i planowanie leczenia w sekwencjach, w których każdy kolejny etap ma sens tylko wtedy, gdy jest zastosowany we właściwym momencie. W takim modelu rośnie znaczenie diagnostyki molekularnej, ale rośnie też ryzyko, że system nie nadąży za tempem medycyny: badania można wykonać, wynik można zinterpretować, lek może być zarejestrowany – a przewidywalna ścieżka finansowania nadal nie jest oczywista.
Ten problem wyraźnie wybrzmiał podczas debaty „Onkologia w Polsce – między postępem a nierównościami w dostępie do terapii” w ramach konferencji “Wyzwania Zdrowotne 2026”. Dr n. med. Leszek Kraj z Kliniki Onkologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zwracał uwagę, że w nowotworach dróg żółciowych w ostatnim czasie pojawiły się nowe możliwości terapeutyczne, także w pierwszej linii leczenia. Równocześnie podkreślał, że w tej chorobie – podobnie jak w wielu innych nowotworach – badania molekularne są już wykonywane i powinny stanowić punkt wyjścia do planowania terapii. „Dziś mając pacjenta z rakiem jelita grubego nie podejmuję praktycznie żadnej decyzji terapeutycznej bez badania molekularnego” – zaznaczał, wskazując, że taka logika powinna obowiązywać również w raku dróg żółciowych.

W raku dróg żółciowych szczególne znaczenie kliniczne mają mutacje IDH1 oraz fuzje i rearanżacje FGFR2. Dla tych zaburzeń dostępne są zarejestrowane terapie ukierunkowane molekularnie, m.in. iwosidenib w przypadku mutacji IDH1 oraz pemigatynib w przypadku fuzji FGFR. Zgodnie z aktualnymi zaleceniami leczenie to powinno mieć określone miejsce w kolejnych liniach terapii u odpowiednio wyselekcjonowanych pacjentów. Obecnie jednak terapie te nie są w Polsce objęte refundacją w ramach programu lekowego.

W takich sytuacjach możliwe jest skorzystanie z procedury RDTL – Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych. To mechanizm, który pozwala na finansowanie terapii lekiem nieobjętym refundacją w danym wskazaniu, w sytuacji gdy pacjent wykorzystał już dostępne metody leczenia finansowane ze środków publicznych. RDTL jest w Polsce świadczeniem gwarantowanym i podlega ściśle określonej procedurze. Wniosek przygotowuje lekarz wraz ze świadczeniodawcą, następnie jest on opiniowany przez konsultanta wojewódzkiego lub krajowego, a decyzję o pokryciu kosztów terapii podejmuje właściwy oddział wojewódzki NFZ. Zgoda udzielana jest na określony czas – zazwyczaj do trzech miesięcy lub trzech cykli leczenia – z możliwością kontynuacji po spełnieniu wymaganych warunków.

W praktyce znaczenie RDTL wzmacnia jeszcze jeden element: finansowanie w tej procedurze jest realizowane w ramach Funduszu Medycznego. Fundusz Medyczny jest państwowym funduszem celowym, którego dysponentem jest Minister Zdrowia – to dodatkowy, wydzielony strumień środków publicznych przeznaczony m.in. na wsparcie dostępu do innowacyjnych świadczeń i technologii. RDTL jest wskazywany przez NFZ jako świadczenie gwarantowane finansowane w ramach tego funduszu, a jednocześnie nie wszystkie typy szpitali mogą występować o zgodę na pokrycie kosztów leku w tej procedurze (w praktyce dotyczy to określonych kategorii placówek, m.in. szpitali onkologicznych i szpitali III stopnia). To jeden z powodów, dla których w dyskusjach o RDTL powraca temat regionalności i różnic między ośrodkami.

Jedną z najczęściej wskazywanych przez klinicystów ułomności procedury RDTL jest warunek wykorzystania wszystkich dostępnych i finansowanych ze środków publicznych opcji terapeutycznych przed złożeniem wniosku o ratunkowy dostęp. Dr Kraj podkreślał, że w przypadku pacjentów z fuzją FGFR wytyczne jasno określają miejsce terapii celowanej – pemigatynib powinien być stosowany w drugiej linii leczenia. Tymczasem procedura RDTL wymaga wcześniejszego zastosowania dostępnych w danym wskazaniu terapii refundowanych, w tym chemioterapii, nawet jeśli ich wartość kliniczna w konkretnej sytuacji jest ograniczona.

W praktyce oznacza to, że leczenie ukierunkowane molekularnie bywa przesuwane na etap późniejszy, niż wynikałoby to z aktualnej wiedzy medycznej. A im dalsza linia leczenia, tym mniejsza skuteczność terapii i większe ryzyko pogorszenia stanu ogólnego chorego. W efekcie część pacjentów może nie osiągnąć momentu, w którym terapia celowana mogłaby zostać zastosowana zgodnie z jej optymalnym miejscem w sekwencji leczenia.

Dr Leszek Kraj zwracał uwagę, że RDTL w jego ocenie powinien mieć charakter rozwiązania czasowego. Jego największą słabością jest to, że wymaga formalnego wykorzystania wszystkich dostępnych opcji terapeutycznych, zanim pacjent uzyska dostęp do danej terapii. Jako przykład wskazywał pemigatynib u chorych z fuzją FGFR – w wytycznych rekomendowany jako leczenie drugiej linii. Tymczasem w praktyce, aby spełnić warunek „wyczerpania możliwości terapeutycznych”, konieczne bywa wcześniejsze przejście przez chemioterapię, nawet jeśli z punktu widzenia aktualnej wiedzy medycznej nie jest to optymalne rozwiązanie.

Dr hab. n. med. Jakub Kucharz prof. NIO-PIB, kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Układu Moczowego NIO-PIB w Warszawie, zwracał uwagę, że z punktu widzenia lekarza praktyka oznacza to konieczność stosowania terapii, które nie są optymalne na danym etapie choroby. 

„My wiedząc, że terapia powinna być zastosowana w drugiej linii, jesteśmy zmuszeni zastosować mniej efektywne terapie, co do których wiemy, że są obarczone toksycznością, a niekoniecznie efektywnością (…) Im dalej w leczeniu i kolejne linie, tym te terapie są mniej efektywne”.

Drugim ograniczeniem wskazywanym przez lekarzy jest nieprzewidywalność decyzji podejmowanych w ramach procedury RDTL. Nawet wnioski oparte na jednoznacznych przesłankach klinicznych nie zawsze kończą się zgodą na finansowanie terapii. W praktyce oznacza to, że lekarz nie ma pełnej pewności, czy pacjent, który spełnia kryteria medyczne zastosowania danej cząsteczki, uzyska do niej dostęp w trybie ratunkowym.

Na ten aspekt zwracał uwagę prof. Jakub Kucharz, podkreślając, że ostateczna decyzja nie zapada na poziomie ośrodka prowadzącego leczenie.

„Decyzja o zrefundowaniu danej terapii, dla danego chorego, jest podejmowana przez wojewódzki oddział NFZ-u. Niejednokrotnie, kiedy pisaliśmy wnioski o bardzo silnym uzasadnieniu merytorycznym, otrzymywaliśmy odmowę z NFZ-u, w której zawarto, iż RDTL nie służy do najlepszego leczenia pacjenta (…) tylko możemy go zastosować, kiedy wyczerpiemy wszystkie opcje terapeutyczne, które są zarejestrowane”.

Dodatkowym obciążeniem jest czasochłonność całej procedury, wymagającej przygotowania obszernej dokumentacji i przejścia przez kolejne etapy opiniowania. Z tego względu klinicyści podkreślają, że w przypadku terapii zarejestrowanych docelowym i bardziej przewidywalnym rozwiązaniem powinny być programy lekowe – z jasno określonymi kryteriami włączenia i wyłączenia – ponieważ to one w większym stopniu zapewniają równość dostępu pacjentów w skali kraju.

Sytuacja, w której terapia jest dostępna klinicznie, ale jej finansowanie wymaga zastosowania trybu ratunkowego, nie dotyczy wyłącznie nowotworów rzadkich. Jednym z takich obszarów jest leczenie radioligandowe w zaawansowanym raku gruczołu krokowego.

Terapia radioligandowa polega na połączeniu radioizotopu z cząsteczką wiążącą się z receptorem obecnym na komórkach nowotworowych. W raku prostaty celem jest antygen błonowy swoisty dla prostaty (PSMA). Po podaniu preparatu radioznaczona cząsteczka łączy się z komórkami nowotworowymi, a emitowane promieniowanie działa bezpośrednio w obrębie ognisk choroby. Warunkiem kwalifikacji do leczenia jest potwierdzenie tzw. choroby PSMA-dodatniej w badaniu obrazowym, czyli wykazanie, że zmiany nowotworowe wychwytują radioligand.

Jest to metoda przeznaczona dla chorych na określonym etapie zaawansowania, po wykorzystaniu innych dostępnych linii terapii. Prof. Jakub Kucharz zwracał uwagę, że leczenie radioligandowe powinno być elementem przemyślanej sekwencji terapeutycznej. W przypadku radioizotopów emitujących promieniowanie beta należy uwzględnić ryzyko powikłań szpikowych, które mogą ograniczyć możliwość zastosowania kolejnych linii leczenia, w tym chemioterapii. Z tego względu decyzja o jego wdrożeniu wymaga uwzględnienia całej strategii leczenia pacjenta.

W Narodowym Instytucie Onkologii część pacjentów otrzymywała leczenie radioligandowe w ramach procedury RDTL, co pokazuje, że mechanizm ratunkowy może być wykorzystywany do finansowania tej technologii u chorych, którzy wyczerpali standardowe opcje terapeutyczne.

Perspektywę pacjencką do dyskusji wniosła Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej. Zwracała uwagę, że problemem nie jest sama obecność mechanizmu RDTL, lecz jego nierównomierna dostępność. Pacjent często nie wie, do którego ośrodka powinien się zgłosić, aby procedura została przeprowadzona sprawnie i konsekwentnie. W zaawansowanym raku prostaty – podkreślała – czas podejmowania decyzji terapeutycznej ma bezpośrednie przełożenie na jakość życia chorego, funkcjonowanie jego rodziny oraz koszty pośrednie ponoszone przez państwo. Nierówności pojawiają się wówczas, gdy o tempie i możliwościach leczenia decyduje bardziej geografia i organizacyjna sprawność placówki niż przesłanki kliniczne.

Do krytycznych uwag lekarzy odniósł się podczas debaty dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, Mateusz Oczkowski. Wskazywał, że mechanizmy wczesnego dostępu do terapii funkcjonują w większości krajów europejskich i nie są rozwiązaniem specyficznym dla Polski. Podkreślał, że w przeważającej części państw wniosek o takie leczenie składa lekarz lub ośrodek, a systemy te – podobnie jak w Polsce – obwarowane są określonymi warunkami i ograniczeniami.

Zwracał przy tym uwagę, że dyskusja o RDTL nie powinna ograniczać się wyłącznie do refundacji standardowej, ponieważ w Polsce funkcjonuje kilka alternatywnych ścieżek finansowania terapii. Oprócz samego RDTL obejmują one m.in. import docelowy, badania niekomercyjne finansowane przez Agencję Badań Medycznych oraz dodatkowe środki uruchamiane w ramach Funduszu Medycznego. Łącznie – jak wskazywał – mowa o kilku miliardach złotych przeznaczanych na alternatywne źródła finansowania poza klasycznymi programami lekowymi.

W tej perspektywie RDTL jest jednym z elementów szerszego systemu, który ma umożliwiać dostęp do terapii przed pełną refundacją, przy jednoczesnym zachowaniu kontroli nad wydatkowaniem środków publicznych.

W nowotworach, w których diagnostyka molekularna identyfikuje wąskie populacje chorych z konkretnymi celami terapeutycznymi, mechanizm finansowania musi działać nie tylko jako rozwiązanie awaryjne, lecz jako przewidywalna ścieżka pozwalająca wykorzystać wynik badania w momencie, gdy ma to największy sens kliniczny.

Dyskusja o RDTL i programach lekowych podczas panelu nie była sporem o sam dostęp do innowacji, lecz o sposób ich wdrażania. Dr Leszek Kraj zwracał uwagę, że w wielu przypadkach mówimy o leczeniu paliatywnym, które wydłuża medianę przeżycia o kilka miesięcy. Z perspektywy systemu nie zawsze są to terapie spektakularne.

„Z perspektywy pojedynczego chorego, który tą konkretną mutację ma, zarejestrowany lek – to jest terapia przełomowa”.

Współczesna onkologia rzadko opiera się na jednym leku zmieniającym los całych populacji. Częściej są to kolejne, precyzyjnie dobrane elementy terapii, włączane we właściwym momencie sekwencji leczenia. Postęp polega na dokładaniu kolejnych „cegiełek”, które w ujęciu długofalowym przekładają się na realną poprawę przeżycia i jakości życia chorych.

Źródło: Opracowanie redakcja Medicalpress na podstawie panelu na konferencji „Wyzwania Zdrowotne 2026” 

W ostatnich dniach Ministerstwo Zdrowia opublikowało komunikat dotyczący produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL). W komunikacie wskazano, że „pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie produktem leczniczym niepodlegającym finansowaniu … mają prawo do kontynuacji leczenia pod warunkiem udowodnienia skuteczności dotychczasowego leczenia”. Jednocześnie ogłoszono, że „na liście znalazło się aż 85 pozycji”.
Znaczenie tej decyzji dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia nie może być bagatelizowane. Procedura RDTL była dotychczas mechanizmem umożliwiającym finansowanie terapii dla pacjentów w najbardziej dramatycznych sytuacjach klinicznych – gdy standardowe programy lekowe nie obejmowały danego leku lub gdy nie było innych opcji. Usunięcie aż 85 produktów z finansowania w tym trybie oznacza, że w nowych przypadkach te leki nie będą dostępne z refundacją w ramach tego mechanizmu.

W komunikacie wskazano przykładowe nazwy leków objętych zmianą, m.in.: Adynovi stosowany w zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B, Afinitor w leczeniu zaawansowanego raka piersi, Aimovig w migrenie przewlekłej, Brineura w leczeniu lipofuscynozy neuronalnej typu 2, Lynparza w leczeniu raka endometrium oraz gruczolaka trzustki z mutacją BRCA1/2, Zolgensma w terapii SMA oraz Yervoy w raku przełyku i czerniaku w II linii leczenia. 

Dla pacjentów, którzy już rozpoczęli terapię objętą wykazem przed wejściem zmian w życie, komunikat przewiduje możliwość kontynuowania leczenia. Warunkiem jest jednak: „udowodnienie skuteczności dotychczasowego leczenia” oraz przekazanie przez świadczeniodawcę informacji o kontynuacji terapii do właściwego oddziału Narodowy Fundusz Zdrowia.

Z drugiej strony, dla nowych pacjentów lub w przypadku nowych wskazań tych leków oznacza to konieczność skierowania się na inne ścieżki dostępu do terapii – np. programy lekowe lub inne procedury finansowania. To rodzi poważne pytania o równość dostępu, o skuteczność mechanizmów gwarantujących dostęp do innowacyjnych terapii oraz o kondycję budżetu ochrony zdrowia.

Zmiany te odbywają się w kontekście polityki lekowej państwa, która coraz częściej wymaga weryfikacji koszt-efektywności, efektywności klinicznej i dalszego monitorowania terapii. W literaturze dotyczącej RDTL podkreśla się, że procedura pełniła funkcję pomostu między badaniami klinicznymi a standardową refundacją, ale jednocześnie stanowiła obciążenie dla budżetu.

Dla lekarzy i koordynatorów terapii oznacza to również konieczność weryfikacji, czy stosowane leki znajdują się na liście nowych wyłączeń, oraz przygotowania dokumentacji umożliwiającej kontynuację leczenia tam, gdzie to możliwe. W praktyce klinicznej konieczna będzie komunikacja z pacjentami, wyjaśnienie zmiany sytuacji finansowania oraz rozważenie alternatywnych ścieżek terapeutycznych.

Warto podkreślić, że choć lista dotyczy wyłącznie procedury RDTL, to skala i zróżnicowanie wskazań – od hemofilii przez nowotwory po choroby rzadkie – pokazuje, że zmiana może mieć szeroki zasięg. Dla pacjentów oznacza to konieczność większej czujności i współpracy z lekarzem prowadzącym, a dla systemu ochrony zdrowia – konieczność adaptacji i monitorowania konsekwencji tych zmian.

Źródło: Gov.pl

Ministerstwo Zdrowia opublikowało nowy komunikat w sprawie leków, które nie będą objęte refundacją w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Na liście znalazło się aż 85 produktów, m.in. leki stosowane w leczeniu hemofilii, nowotworów oraz chorób neurologicznych i rzadkich. 
Ministerstwo Zdrowia opublikowało wykaz 85 leków, które od 29 czerwca 2025 r. nie będą już finansowane w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Na liście znalazły się m.in. preparaty stosowane w leczeniu hemofilii, raka piersi, czerniaka, SMA, migreny czy rzadkich chorób metabolicznych. Decyzja ta nie dotyczy pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie przed publikacją listy – o ile udokumentują skuteczność terapii i zgłoszą ten fakt do właściwego oddziału NFZ. Choć nowe regulacje mają na celu uporządkowanie procedury RDTL, budzą także obawy o ograniczenie dostępu do innowacyjnych terapii w najtrudniejszych przypadkach klinicznych.

Informacja zawiera także ważną wiadomość dla pacjentów już leczonych: ci, którzy rozpoczęli terapię dobrym produktem przed opublikowaniem wykazu, mogą ją kontynuować — pod warunkiem, że udowodnią skuteczność leczenia, a nadzór nad tym procesem będzie prowadzić właściwy oddział NFZ.

Nowy wykaz RDTL obejmuje 85 leków, które od 29 czerwca br. nie będą finansowane w ramach procedury ratunkowej, w tym m.in. Adynovi, Afinitor, Aimovig, Brineura, Cresemba, erlotynib (w różnych wersjach), Lynparza, Rybrevant, Zolgensma i Yervoy.

Kontynuacja terapii jest możliwa dla pacjentów już leczonych lekami objętymi wykazem, jeśli terapia była rozpoczęta przed publikacją wykazu oraz wykazana jest jej skuteczność – co potwierdza świadczeniodawca i lokalny NFZ.

Dlaczego to ważne: RDTL to procedura umożliwiająca dostęp do innowacyjnych leków w sytuacjach zagrożenia życia. Usunięcie produktów z listy oznacza, że przestaną być refundowane w nowych przypadkach, co może wpływać na dostęp do leczenia w obszarach takich jak hemofilia, wznowy nowotworowe czy choroby ultra-rzadkie. Jednocześnie zabezpieczenie kontynuacji leczenia minimalizuje ryzyko nagłego odcięcia pacjentów od terapii.

Pełen wykaz dostępny: TU

Źródło: Ministerstwo Zdrowia

Pacjenci z achondroplazją nie mogą doprosić się swojej szansy na leczenie. Bezduszne regulacje zabierają im możliwość dostępu do jedynej skutecznej opcji terapeutycznej, podobnie jak decyzje podejmowane przez producenta. Rodzice dzieci chorych na achondroplazję właśnie wystosowali apel do rządu oraz podmiotu odpowiedzialnego o podjęcie działań zmierzających do niezwłocznego udostępnienia terapii w Polsce. 
Achondroplazja to rzadka wrodzona choroba genetyczna, która skutkuje produkcją białek hamujących wzrost kości długich, co prowadzi m.in. do niskorosłości. Jednak niski wzrost to nie jedyny problem dzieci z achondroplazją, bowiem na co dzień borykają się z jej powikłaniami  ortopedycznymi, neurologicznymi, laryngologicznymi czy kardiologicznymi. W ostatnich latach pojawiła się pierwsza skuteczna i bezpieczna opcja terapeutyczna – wosorytyd. Jest to syntetyczna wersja białka, peptydu C-natriuretycznego, która zakłóca działanie białek blokujących wzrost kości. Niestety obecnie w Polsce terapia jest całkowicie niedostępna – nie jest finansowana ze środków publicznych, a rodziców dzieci zmagających się z tą chorobą nie stać na pokrycie kosztów leczenia, wynoszącego ponad milion złotych rocznie.

Przez kilka miesięcy wosorytyd był finansowany w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). Jest to wprowadzony w 2017 r. system indywidualnych zgód na finansowanie leczenia pacjentów pozbawionych skutecznego leczenia w ramach zwykłej refundacji. Ustawa regulująca działanie RDTL zawiera również przepisy dotyczące terapii niepodlegających finansowaniu w ramach tego narzędzia. Określa ona przesłanki, zgodnie z którymi dany lek jest wpisywany na wykaz obejmujący takie produkty lecznicze bądź nie. Jedną z nich jest niezłożenie wniosku refundacyjnego przez producenta w przypadku, gdy wydatki przekroczą 5% sumy wydatków na RDTL. 

Łącznie z ratunkowego dostępu skorzystało kilkanaście dzieci z achondroplazją, jednak szacuje się, że łączna liczba młodych chorych w Polsce przekracza dwieście osób. Nabyli oni prawo do leczenia przed wpisaniem wosorytydu na wykaz leków niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL. To stworzyło dramatycznie niesprawiedliwą sytuację, ponieważ potrzebujących dzieci jest ponad dziesięciokrotnie więcej – mówi Marta Skierkowska, Prezeska Zarządu Stowarzyszenia na rzecz dzieci z achondroplazją.

Wosorytyd został wpisany na listę właśnie po tym jak producent leku nie złożył wniosku refundacyjnego po wezwaniu przez Ministerstwo Zdrowia. Jednocześnie w korespondencji pomiędzy Stowarzyszeniem a Ministerstwem Zdrowia resort zaznacza, że jedyną możliwością udostępnienia terapii pacjentom jest złożenie wniosku refundacyjnego przez producenta. Ten jednak, wg informacji podawanych przez Ministerstwo Zdrowia, wskazuje, że prace do przygotowania niezbędnej dokumentacji mogą zająć nie mniej niż kilka miesięcy.

Do tego czasu rodzice pacjentów pozostają między “młotem i kowadłem”. Z jednej strony, obecnie obowiązujące przepisy nie pozwalają na finansowanie leczenia ich dzieciom. Lek nie jest refundowany, a ścieżka wiodąca przez system indywidualnych zgód została zamknięta.

Z drugiej, nie jest znany termin złożenia wniosku refundacyjnego przez producenta, a samo postępowanie, zgodnie z ustawą refundacyjną, może zająć nawet 240 dni. Z tego powodu rodzice wystąpili z apelem do Ministerstwa Zdrowia. Apelują o wdrożenie tymczasowego rozwiązania dla finansowania terapii, np. poprzez stworzenie produktu rozliczeniowego przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Proszą również, aby w przypadku złożenia wniosku refundacyjnego nadać mu wysoki priorytet. Wskazują, że czas na analizę formalnoprawną, uzgodnienie treści programu lekowego lub prace Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji jest zależny od sposobu organizacji pracy wewnątrz instytucji publicznych.

W ich opinii, biorąc pod uwagę trudną sytuację dzieci z achondroplazją, które aktualnie pozostają bez skutecznej opcji terapeutycznej, procedowanie wniosku właśnie dla wosorytydu powinno taki priorytet otrzymać. Zapowiedzieli również, że wobec planowanych prac nad nowelizacją ustawy refundacyjnej będą zabiegać o przyjęcie przepisów umożliwiających odblokowanie RDTL.

Jednocześnie rodzice wystąpili do globalnego zarządu producenta o wskazanie planowanego terminu złożenia wniosku refundacyjnego. Wskazali, że przeprowadzili rozmowy z resortem zdrowia i parlamentarzystami, z których wynika, że w najbliższym czasie jedynym rozwiązaniem umożliwiającym polepszenie sytuacji pacjentów z achondroplazją w Polsce jest złożenie wniosku refundacyjnego przez podmiot odpowiedzialny. Wszystkie alternatywne ścieżki wymagałyby zmian legislacyjnych, dla których horyzont wdrożenia znacząco przekracza działanie w oparciu o przepisy aktualnie obowiązującej ustawy refundacyjnej. 

Najgorsza w obecnej sytuacji jest niemoc. Bezduszne prawo zabiera możliwość leczenia dzieci, które nie mają dostępu do innej skutecznej terapii. Jesteśmy zależni również od woli producenta, który musi wykazać się inicjatywą i złożyć wniosek refundacyjny. Odnosimy wrażenie impasu, w którym stawia się nas w roli zakładników. Nie potrafimy zrozumieć, że procedury, przepisy i decyzje mają pierwszeństwo nad zdrowiem i życiem dzieci  – konkluduje Marta Skierkowska, Prezeska Zarządu Stowarzyszenia na rzecz dzieci z achondroplazją.

źrodło: Stowarzyszenie na rzecz dzieci z achondroplazją
Minister Zdrowia ogłosił listę produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Jednocześnie Minister Zdrowia poinformował, że pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie produktem leczniczym niepodlegającym finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych przed dniem obowiązywania właściwego wykazu, mają prawo do kontynuacji leczenia pod warunkiem udowodnienia skuteczności dotychczasowego leczenia.

Informacja o kontynuacji leczenia powinna zostać przekazana przez świadczeniodawcę do właściwego lokalnego oddziału Narodowego Funduszu Zdrowia.

Na liście znalazło się 89 pozycji, w tym takie jak:

Cały wykaz znajduje się na stronie Ministerstwa Zdrowia: 
https://www.gov.pl/web/zdrowie/wykaz-rdtl092023 

źródło: MZ

Rzecznik Praw Pacjenta 1 lutego 2023 r. wszczął postępowanie ws. naruszenia zbiorowych praw pacjenta w związku z przerwaniem terapii pacjentów, leczonych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) w Szpitalu Uniwersyteckim w Krakowie. Szpital poinformował 14 lutego o zapewnieniu kontynuacji leczenia pacjentów.
W ramach prowadzonego postępowania uzyskano informację (patrz-pismo Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie do RPP z 13.02 br., w załączeniu) o zapewnieniu przez Szpital pacjentom kontynuacji leczenia w ramach RDTL. Oznacza to, że dalsza terapia tych pacjentów w 2023 r. została zabezpieczona.

Rzecznik Praw Pacjenta zwraca uwagę, że dostęp do terapii dla pacjentów mógł zostać zapewniony bez konieczności wszczynania postępowania przez Rzecznika, w trybie bieżącej współpracy szpitala z OW NFZ, do czego zachęcamy w przyszłości.

źródło:
https://www.gov.pl/web/rpp/komunikat-rzecznika-praw-pacjenta 

Rzecznik Praw Pacjenta 1 lutego 2023 r. wszczął postępowanie ws. naruszenia zbiorowych praw pacjenta w związku z przerwaniem terapii pacjentów, leczonych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) w Szpitalu Uniwersyteckim w Krakowie. Szpital poinformował 14 lutego o zapewnieniu kontynuacji leczenia pacjentów.
W ramach prowadzonego postępowania uzyskano informację (patrz-pismo Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie do RPP z 13.02 br., w załączeniu) o zapewnieniu przez Szpital pacjentom kontynuacji leczenia w ramach RDTL. Oznacza to, że dalsza terapia tych pacjentów w 2023 r. została zabezpieczona.

Rzecznik Praw Pacjenta zwraca uwagę, że dostęp do terapii dla pacjentów mógł zostać zapewniony bez konieczności wszczynania postępowania przez Rzecznika, w trybie bieżącej współpracy szpitala z OW NFZ, do czego zachęcamy w przyszłości.

źródło:
https://www.gov.pl/web/rpp/komunikat-rzecznika-praw-pacjenta 

Ostra białaczka szpikowa to najtrudniejszy do leczenia nowotwór układu krwiotwórczego, o najgorszym rokowaniu – uważa prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT). To także jedna z niewielu chorób hematoonkologicznych, w której pacjenci nie uzyskali w ostatnich latach znaczącej poprawy w  dostępie do skutecznych i bezpiecznych terapii.
Ostra białaczka szpikowa odpowiada za aż 70% ostrych białaczek u dorosłych. Ponadto, jest bardzo szybko postępującym nowotworem – nieleczona prowadzi do śmierci nawet
w ciągu kilku dni lub tygodni.

– Pacjenci zgłaszają się przede wszystkim do lekarza rodzinnego. Choroba jest rzeczywiście ostra. Pacjenci zgłaszają się ze skazami skórno-śluzówkowymi, infekcjami lub osłabieniem. Od lekarza najczęściej trafiają do najbliższego szpitala. Chorzy muszą jak najszybciej otrzymać transfuzję koncentratu płytek czy krwinek czerwonych, później trafiają do ośrodków hematologicznych. Oni naprawdę nie mogą czekać – powiedziała podczas konferencji prasowej prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT).

System opieki nad pacjentami z nowotworami krwi wymaga dostosowania polityki zdrowotnej do trendu rosnącej liczby zachorowań. Nie może się to odbyć bez kompleksowych zmian w aktualnie obowiązującym schemacie leczenia refundowanego.

–  Od wielu miesięcy toczą się prace nad nowelizacją schematu leczenia refundowanego ostrych białaczek szpikowych. To bardzo istotne dla chorych. Dostępność terapii w tak szybko postępującej chorobie ma zasadnicze znaczenie – powiedziała Katarzyna Lisowska, Liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Z tego też powodu należy dokonać zmian m.in. w zakresie ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL), aby pacjenci w najtrudniejszej sytuacji mogli realnie skorzystać z tej ścieżki. Obecnie obowiązujący system często w praktyce to uniemożliwia. Jest to spowodowane istnieniem wykazu leków niefinansowych w ramach RDTL, w którym są uwzględniane terapie  z wydaną negatywną rekomendacją  Prezesa AOTMiT. Problem w tym, że taka rekomendacja może wynikać z innych przesłanek niż kliniczne.

Podczas konferencji prasowej podpisano apel, w którym zwrócono się z prośbą o wprowadzenie zmian w zakresie możliwości opieki nad tą grupą chorych. W imieniu pacjentów, zaapelowano o niezwłoczną publikację rozporządzenia Ministra Zdrowia w sprawie powołania Polskiego Rejestru Onkohematologicznego (PROH) oraz rozpoczęcie zbierania danych o jakości i efektywności leczenia chorób hematoonkologicznych na poziomie krajowym oraz regionalnym. Wśród postulatów znalazł się także zapis dotyczący kompleksowej zmiany obowiązującego programu lekowego oraz wniosek o zapewnienie dostępu do skutecznych i bezpiecznych opcji terapeutycznych zarówno w pierwszej, jak i drugiej linii leczenia, zgodnie z wytycznymi międzynarodowych towarzystw naukowych. Zwrócono także uwagę na możliwość rozwoju projektu „Zdrowe Dane” oraz podania do publicznej wiadomości informacji o jakości i efektywności opieki nad chorymi z chorobami hematoonkologicznymi w formie raportu, jak również cyklicznej publikacji informacji w tej sprawie. W apelu podniesiono kwestię zapewnienia możliwie równego dostępu do opieki na terenie całego kraju, poprzez wyłonienie ośrodków referencyjnych, wyspecjalizowanych w opiece nad chorymi z ostrą białaczką szpikową oraz podmiotów współpracujących. Ostatnim punktem, o który zawnioskowano, jest nowelizacja ustawy o Funduszu Medycznym i usunięcie niekorzystnego dla pacjentów przepisu o wykazie leków niepodlegających finansowaniu w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL).

Jednocześnie działania resortu zdrowia w ostatnich latach uznano za obiecujące oraz wymagające kontynuacji . Zapewniono o pełnym wsparciu oraz gotowości zaangażowania się w realizację postulatów.

–  Rzeczywiście za ostatnie decyzje refundacyjne należy się ogromny szacunek i wdzięczność. Natomiast ostra białaczka szpikowa trochę została w tyle. Na pewno czekamy na opcje stosowane w pierwszej linii oraz opornej i nawrotowej postaci choroby. Chodzi o wybór terapii, musimy dostosować leczenie do ryzyka molekularnego – dodała prof. dr hab. Iwona Hus.

źródło: komunikat

Ostra białaczka szpikowa to najtrudniejszy do leczenia nowotwór układu krwiotwórczego, o najgorszym rokowaniu – uważa prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT). To także jedna z niewielu chorób hematoonkologicznych, w której pacjenci nie uzyskali w ostatnich latach znaczącej poprawy w  dostępie do skutecznych i bezpiecznych terapii.
Ostra białaczka szpikowa odpowiada za aż 70% ostrych białaczek u dorosłych. Ponadto, jest bardzo szybko postępującym nowotworem – nieleczona prowadzi do śmierci nawet
w ciągu kilku dni lub tygodni.

– Pacjenci zgłaszają się przede wszystkim do lekarza rodzinnego. Choroba jest rzeczywiście ostra. Pacjenci zgłaszają się ze skazami skórno-śluzówkowymi, infekcjami lub osłabieniem. Od lekarza najczęściej trafiają do najbliższego szpitala. Chorzy muszą jak najszybciej otrzymać transfuzję koncentratu płytek czy krwinek czerwonych, później trafiają do ośrodków hematologicznych. Oni naprawdę nie mogą czekać – powiedziała podczas konferencji prasowej prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT).

System opieki nad pacjentami z nowotworami krwi wymaga dostosowania polityki zdrowotnej do trendu rosnącej liczby zachorowań. Nie może się to odbyć bez kompleksowych zmian w aktualnie obowiązującym schemacie leczenia refundowanego.

–  Od wielu miesięcy toczą się prace nad nowelizacją schematu leczenia refundowanego ostrych białaczek szpikowych. To bardzo istotne dla chorych. Dostępność terapii w tak szybko postępującej chorobie ma zasadnicze znaczenie – powiedziała Katarzyna Lisowska, Liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Z tego też powodu należy dokonać zmian m.in. w zakresie ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL), aby pacjenci w najtrudniejszej sytuacji mogli realnie skorzystać z tej ścieżki. Obecnie obowiązujący system często w praktyce to uniemożliwia. Jest to spowodowane istnieniem wykazu leków niefinansowych w ramach RDTL, w którym są uwzględniane terapie  z wydaną negatywną rekomendacją  Prezesa AOTMiT. Problem w tym, że taka rekomendacja może wynikać z innych przesłanek niż kliniczne.

Podczas konferencji prasowej podpisano apel, w którym zwrócono się z prośbą o wprowadzenie zmian w zakresie możliwości opieki nad tą grupą chorych. W imieniu pacjentów, zaapelowano o niezwłoczną publikację rozporządzenia Ministra Zdrowia w sprawie powołania Polskiego Rejestru Onkohematologicznego (PROH) oraz rozpoczęcie zbierania danych o jakości i efektywności leczenia chorób hematoonkologicznych na poziomie krajowym oraz regionalnym. Wśród postulatów znalazł się także zapis dotyczący kompleksowej zmiany obowiązującego programu lekowego oraz wniosek o zapewnienie dostępu do skutecznych i bezpiecznych opcji terapeutycznych zarówno w pierwszej, jak i drugiej linii leczenia, zgodnie z wytycznymi międzynarodowych towarzystw naukowych. Zwrócono także uwagę na możliwość rozwoju projektu „Zdrowe Dane” oraz podania do publicznej wiadomości informacji o jakości i efektywności opieki nad chorymi z chorobami hematoonkologicznymi w formie raportu, jak również cyklicznej publikacji informacji w tej sprawie. W apelu podniesiono kwestię zapewnienia możliwie równego dostępu do opieki na terenie całego kraju, poprzez wyłonienie ośrodków referencyjnych, wyspecjalizowanych w opiece nad chorymi z ostrą białaczką szpikową oraz podmiotów współpracujących. Ostatnim punktem, o który zawnioskowano, jest nowelizacja ustawy o Funduszu Medycznym i usunięcie niekorzystnego dla pacjentów przepisu o wykazie leków niepodlegających finansowaniu w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL).

Jednocześnie działania resortu zdrowia w ostatnich latach uznano za obiecujące oraz wymagające kontynuacji . Zapewniono o pełnym wsparciu oraz gotowości zaangażowania się w realizację postulatów.

–  Rzeczywiście za ostatnie decyzje refundacyjne należy się ogromny szacunek i wdzięczność. Natomiast ostra białaczka szpikowa trochę została w tyle. Na pewno czekamy na opcje stosowane w pierwszej linii oraz opornej i nawrotowej postaci choroby. Chodzi o wybór terapii, musimy dostosować leczenie do ryzyka molekularnego – dodała prof. dr hab. Iwona Hus.

źródło: komunikat

Już ponad pół roku temu Izba Gospodarcza „FARMACJA POLSKA” w pismach do Ministra Zdrowia postulowała jak najszybszą nowelizację ustawy o Funduszu Medycznym. Wskazywano w nich na konieczność wprowadzenia rozwiązań mających na celu jak najlepsze wykorzystanie potencjału tego narzędzia oraz poprawę całego systemu zdrowia w Polsce. W nawiązaniu do wcześniejszych dyskusji oraz w związku z niezadowalającym tempem prac, przekazaliśmy Ministerstwu Zdrowia oraz Kancelarii Prezydenta propozycje konkretnych poprawek do tejże ustawy.
Zagwarantowanie sprawnego funkcjonowania Funduszu Medycznego ma szczególny wymiar dla wielu grup chorych z niezaspokojonymi potrzebami zdrowotnymi, w szczególności onkologicznych czy cierpiących na choroby rzadkie. Wielu interesariuszy systemu ochrony zdrowia w Polsce są zgodni, że jest to narzędzie, które może przyczynić się do poprawy jakości oraz funkcjonowania całego systemu. Po ponad roku od wejścia w życie ustawy, widzimy jednak, że jej założenia nie do końca sprawdzają się w praktyce. Nie spełnia ona przede wszystkim oczekiwań pacjentów. Dlatego opracowaliśmy i przekazaliśmy rządowi szczegółową propozycję poprawek, które, naszym zdaniem, przełożą się na realną wartość dla całego systemu ochrony zdrowia w Polsce. Liczymy na dialog także z Kancelarią Prezydenta, bowiem to głowa państwa była projektodawcą ustawy, a Prezydent Andrzej Duda publicznie wyraża zainteresowanie jak najsprawniejszego funkcjonowania regulacji.
 
Wykaz technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej (TLK) oraz wykaz technologii o wysokim poziomie innowacyjności (TLI)
Jednym z założeń Funduszu Medycznego było zapewnienie dostępu do innowacyjnych i skutecznych terapii, dotychczas nie stosowanych w Polsce. Miały one dotyczyć głównie chorób rzadkich i onkologicznych. System jaki zaproponowano budzi jednak wątpliwości z powodu nieprecyzyjności zapisów w zakresie kwalifikacji tych leków do wykazu.
 
W naszym piśmie uwzględniliśmy pakiet poprawek związanych tworzeniem wykazów leków o wysokim poziomie innowacyjności. Mając na uwadze, że w wielu schorzeniach, o których mówimy, czas odgrywa ogromną rolę, konieczne jest bieżące monitorowanie pojawiających się na rynku nowych rozwiązań. Stąd nasz postulat, by wykazy były publikowane częściej niż dotychczas – raz na pół roku, to w naszej ocenie absolutne minimum.
 
W przypadku technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej, lista została opublikowana jednorazowo, po wejściu w życie ustawy. Co więcej, obejmowała jedynie technologie zarejestrowane w określonych ramach czasowych, a przecież data rejestracji nie ma wpływu na wartości kliniczną danego leku. Wobec nieustającego postępu badań, rozwoju medycyny i biotechnologii, postulujemy, aby powstała kolejna. Tylko takie rozwiązanie pozwoli na pełną realizację zapowiedzi Prezydenta w sprawie wsparcia pacjentów w dostępie do innowacyjnych terapii.
 
Ponadto proponujemy, by Minister Zdrowia określił w drodze rozporządzenia szczegółowe kryteria kwalifikacji dla obu wykazów w formie rozporządzenia. Ważne jest, by te kryteria były jednolite i zrozumiałe dla wszystkich stron procesu. Wydaje się niezbędne, aby wprowadzić również inne obowiązki informacyjne, np. określenia minimalnych wymagań dotyczących raportu z efektywności technologii lekowych objętych refundacją. Zgodnie z przepisami ustawy takie raporty będą pojawiać się już za kilkanaście miesięcy, natomiast sposób ich tworzenia i kompletność pozostawiają stronie publicznej niemal całkowitą dowolność.
 
Aby zapewnić transparentność funkcjonowania wykazów, wnioskodawca powinien uzyskać prawo do zapoznania się z materiałami, na podstawie których zapadnie rozstrzygnięcie w sprawie zasadności kontynuacji finansowania terapii i mieć możliwość przedstawienia swojego stanowiska. Bardzo istotne jest, by w tym procesie uwzględniać opinie innych interesariuszy, aby zebrane informacje pozwoliłyby na rzetelną ocenę faktycznej efektywności klinicznej terapii.
 
Wiele wątpliwości branży budzi zapis o przeniesieniu odpowiedzialności i kosztów leczenia na firmę, w przypadku, gdy z powodu braku efektywności lek zostanie usunięty z wykazu. Decyzję o kontynuacji lub przerwaniu leczenia powinien podejmować wyłącznie lekarz, który jest w stanie ocenić aktualną sytuację zdrowotną pacjenta. To nie jest zadanie dla urzędnika. Utrzymanie przepisu nakładania obowiązku finansowania dalszego leczenia na wnioskodawcę, bez uwzględnienia decyzji lekarskiej, może skutkować znacznym ograniczeniem liczby podmiotów zainteresowanych współpracą w tym zakresie.
 
Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych
W odniesieniu do Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych od dłuższego czasu konsekwentnie podkreślamy, że w tej procedurze stroną powinien być bezwzględnie pacjent. Dlatego uważamy za konieczne wprowadzenie instrumentów realizujących prawo pacjenta do informacji o złożeniu wniosku o RDTL, przygotowaniu opinii oraz możliwości odniesienia się do niej.
 
Nie zgadzamy się także z zapisem, która zakłada, że RDTL mogą realizować tylko szpitale o wyższym stopniu referencyjności. Brakuje uzasadnienia do takiej decyzji, bowiem pacjenci leczeni w tej procedurze z zasady są w stanie zagrożenia zdrowia lub życia. To, że pacjent jest w szpitalu o niższym stopniu referencyjności, nie powinno pozbawiać go szansy na procedurę ratunkową. Mówimy o podmiotowości pacjenta, więc dlaczego osoba w stanie zagrożenia życia miałaby być traktowana jak paczka, którą w razie potrzeby można przesłać kurierem pod inny adres? Te ograniczenia pozbawiają lekarzy możliwości wdrożenia skutecznego leczenia,
a na tym tracą przede wszystkim pacjenci.
 
Diagnostyka genetyczno-molekularna
 
W przekazanych poprawkach proponujemy, aby z subfunduszu terapeutyczno-innowacyjnego finansowana była także diagnostyka genetyczno-molekularna. Jest to kluczowe, ponieważ leki o najwyższych parametrach innowacyjności opierają się właśnie na lekach genetycznych i molekularnych. Bez właściwej diagnozy, trudno mówić o skutecznym i bezpiecznym leczeniu. Zmiana ta wpisuje się w założenia przyjętego Programu dla Chorób Rzadkich, w której wskazywano na trudności w diagnozach z powodu braku dostępu do nowoczesnej diagnostyki genetycznej.
 
Przygotowany przez nas pakiet poprawek do ustawy o Funduszu Medycznym skupia się na tym, by uprościć i przyspieszyć procedury, jednocześnie zapewniając ich transparentność. Jesteśmy przekonani, że jak najszybsze uwzględnienie zaproponowanych poprawek przyczyni się do usprawnienia funkcjonowania Funduszu Medycznego, co przełoży się na poprawę sytuacji polskich pacjentów oraz będzie miało pozytywny wpływ na cały system ochrony zdrowia w Polsce.

źródło: komunikat
Już ponad pół roku temu Izba Gospodarcza „FARMACJA POLSKA” w pismach do Ministra Zdrowia postulowała jak najszybszą nowelizację ustawy o Funduszu Medycznym. Wskazywano w nich na konieczność wprowadzenia rozwiązań mających na celu jak najlepsze wykorzystanie potencjału tego narzędzia oraz poprawę całego systemu zdrowia w Polsce. W nawiązaniu do wcześniejszych dyskusji oraz w związku z niezadowalającym tempem prac, przekazaliśmy Ministerstwu Zdrowia oraz Kancelarii Prezydenta propozycje konkretnych poprawek do tejże ustawy.
Zagwarantowanie sprawnego funkcjonowania Funduszu Medycznego ma szczególny wymiar dla wielu grup chorych z niezaspokojonymi potrzebami zdrowotnymi, w szczególności onkologicznych czy cierpiących na choroby rzadkie. Wielu interesariuszy systemu ochrony zdrowia w Polsce są zgodni, że jest to narzędzie, które może przyczynić się do poprawy jakości oraz funkcjonowania całego systemu. Po ponad roku od wejścia w życie ustawy, widzimy jednak, że jej założenia nie do końca sprawdzają się w praktyce. Nie spełnia ona przede wszystkim oczekiwań pacjentów. Dlatego opracowaliśmy i przekazaliśmy rządowi szczegółową propozycję poprawek, które, naszym zdaniem, przełożą się na realną wartość dla całego systemu ochrony zdrowia w Polsce. Liczymy na dialog także z Kancelarią Prezydenta, bowiem to głowa państwa była projektodawcą ustawy, a Prezydent Andrzej Duda publicznie wyraża zainteresowanie jak najsprawniejszego funkcjonowania regulacji.
 
Wykaz technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej (TLK) oraz wykaz technologii o wysokim poziomie innowacyjności (TLI)
Jednym z założeń Funduszu Medycznego było zapewnienie dostępu do innowacyjnych i skutecznych terapii, dotychczas nie stosowanych w Polsce. Miały one dotyczyć głównie chorób rzadkich i onkologicznych. System jaki zaproponowano budzi jednak wątpliwości z powodu nieprecyzyjności zapisów w zakresie kwalifikacji tych leków do wykazu.
 
W naszym piśmie uwzględniliśmy pakiet poprawek związanych tworzeniem wykazów leków o wysokim poziomie innowacyjności. Mając na uwadze, że w wielu schorzeniach, o których mówimy, czas odgrywa ogromną rolę, konieczne jest bieżące monitorowanie pojawiających się na rynku nowych rozwiązań. Stąd nasz postulat, by wykazy były publikowane częściej niż dotychczas – raz na pół roku, to w naszej ocenie absolutne minimum.
 
W przypadku technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej, lista została opublikowana jednorazowo, po wejściu w życie ustawy. Co więcej, obejmowała jedynie technologie zarejestrowane w określonych ramach czasowych, a przecież data rejestracji nie ma wpływu na wartości kliniczną danego leku. Wobec nieustającego postępu badań, rozwoju medycyny i biotechnologii, postulujemy, aby powstała kolejna. Tylko takie rozwiązanie pozwoli na pełną realizację zapowiedzi Prezydenta w sprawie wsparcia pacjentów w dostępie do innowacyjnych terapii.
 
Ponadto proponujemy, by Minister Zdrowia określił w drodze rozporządzenia szczegółowe kryteria kwalifikacji dla obu wykazów w formie rozporządzenia. Ważne jest, by te kryteria były jednolite i zrozumiałe dla wszystkich stron procesu. Wydaje się niezbędne, aby wprowadzić również inne obowiązki informacyjne, np. określenia minimalnych wymagań dotyczących raportu z efektywności technologii lekowych objętych refundacją. Zgodnie z przepisami ustawy takie raporty będą pojawiać się już za kilkanaście miesięcy, natomiast sposób ich tworzenia i kompletność pozostawiają stronie publicznej niemal całkowitą dowolność.
 
Aby zapewnić transparentność funkcjonowania wykazów, wnioskodawca powinien uzyskać prawo do zapoznania się z materiałami, na podstawie których zapadnie rozstrzygnięcie w sprawie zasadności kontynuacji finansowania terapii i mieć możliwość przedstawienia swojego stanowiska. Bardzo istotne jest, by w tym procesie uwzględniać opinie innych interesariuszy, aby zebrane informacje pozwoliłyby na rzetelną ocenę faktycznej efektywności klinicznej terapii.
 
Wiele wątpliwości branży budzi zapis o przeniesieniu odpowiedzialności i kosztów leczenia na firmę, w przypadku, gdy z powodu braku efektywności lek zostanie usunięty z wykazu. Decyzję o kontynuacji lub przerwaniu leczenia powinien podejmować wyłącznie lekarz, który jest w stanie ocenić aktualną sytuację zdrowotną pacjenta. To nie jest zadanie dla urzędnika. Utrzymanie przepisu nakładania obowiązku finansowania dalszego leczenia na wnioskodawcę, bez uwzględnienia decyzji lekarskiej, może skutkować znacznym ograniczeniem liczby podmiotów zainteresowanych współpracą w tym zakresie.
 
Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych
W odniesieniu do Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych od dłuższego czasu konsekwentnie podkreślamy, że w tej procedurze stroną powinien być bezwzględnie pacjent. Dlatego uważamy za konieczne wprowadzenie instrumentów realizujących prawo pacjenta do informacji o złożeniu wniosku o RDTL, przygotowaniu opinii oraz możliwości odniesienia się do niej.
 
Nie zgadzamy się także z zapisem, która zakłada, że RDTL mogą realizować tylko szpitale o wyższym stopniu referencyjności. Brakuje uzasadnienia do takiej decyzji, bowiem pacjenci leczeni w tej procedurze z zasady są w stanie zagrożenia zdrowia lub życia. To, że pacjent jest w szpitalu o niższym stopniu referencyjności, nie powinno pozbawiać go szansy na procedurę ratunkową. Mówimy o podmiotowości pacjenta, więc dlaczego osoba w stanie zagrożenia życia miałaby być traktowana jak paczka, którą w razie potrzeby można przesłać kurierem pod inny adres? Te ograniczenia pozbawiają lekarzy możliwości wdrożenia skutecznego leczenia,
a na tym tracą przede wszystkim pacjenci.
 
Diagnostyka genetyczno-molekularna
 
W przekazanych poprawkach proponujemy, aby z subfunduszu terapeutyczno-innowacyjnego finansowana była także diagnostyka genetyczno-molekularna. Jest to kluczowe, ponieważ leki o najwyższych parametrach innowacyjności opierają się właśnie na lekach genetycznych i molekularnych. Bez właściwej diagnozy, trudno mówić o skutecznym i bezpiecznym leczeniu. Zmiana ta wpisuje się w założenia przyjętego Programu dla Chorób Rzadkich, w której wskazywano na trudności w diagnozach z powodu braku dostępu do nowoczesnej diagnostyki genetycznej.
 
Przygotowany przez nas pakiet poprawek do ustawy o Funduszu Medycznym skupia się na tym, by uprościć i przyspieszyć procedury, jednocześnie zapewniając ich transparentność. Jesteśmy przekonani, że jak najszybsze uwzględnienie zaproponowanych poprawek przyczyni się do usprawnienia funkcjonowania Funduszu Medycznego, co przełoży się na poprawę sytuacji polskich pacjentów oraz będzie miało pozytywny wpływ na cały system ochrony zdrowia w Polsce.

źródło: komunikat