W raku dróg żółciowych szczególne znaczenie kliniczne mają mutacje IDH1 oraz fuzje i rearanżacje FGFR2. Dla tych zaburzeń dostępne są zarejestrowane terapie ukierunkowane molekularnie, m.in. iwosidenib w przypadku mutacji IDH1 oraz pemigatynib w przypadku fuzji FGFR. Zgodnie z aktualnymi zaleceniami leczenie to powinno mieć określone miejsce w kolejnych liniach terapii u odpowiednio wyselekcjonowanych pacjentów. Obecnie jednak terapie te nie są w Polsce objęte refundacją w ramach programu lekowego.

W takich sytuacjach możliwe jest skorzystanie z procedury RDTL – Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych. To mechanizm, który pozwala na finansowanie terapii lekiem nieobjętym refundacją w danym wskazaniu, w sytuacji gdy pacjent wykorzystał już dostępne metody leczenia finansowane ze środków publicznych. RDTL jest w Polsce świadczeniem gwarantowanym i podlega ściśle określonej procedurze. Wniosek przygotowuje lekarz wraz ze świadczeniodawcą, następnie jest on opiniowany przez konsultanta wojewódzkiego lub krajowego, a decyzję o pokryciu kosztów terapii podejmuje właściwy oddział wojewódzki NFZ. Zgoda udzielana jest na określony czas – zazwyczaj do trzech miesięcy lub trzech cykli leczenia – z możliwością kontynuacji po spełnieniu wymaganych warunków.

W praktyce znaczenie RDTL wzmacnia jeszcze jeden element: finansowanie w tej procedurze jest realizowane w ramach Funduszu Medycznego. Fundusz Medyczny jest państwowym funduszem celowym, którego dysponentem jest Minister Zdrowia – to dodatkowy, wydzielony strumień środków publicznych przeznaczony m.in. na wsparcie dostępu do innowacyjnych świadczeń i technologii. RDTL jest wskazywany przez NFZ jako świadczenie gwarantowane finansowane w ramach tego funduszu, a jednocześnie nie wszystkie typy szpitali mogą występować o zgodę na pokrycie kosztów leku w tej procedurze (w praktyce dotyczy to określonych kategorii placówek, m.in. szpitali onkologicznych i szpitali III stopnia). To jeden z powodów, dla których w dyskusjach o RDTL powraca temat regionalności i różnic między ośrodkami.

Jedną z najczęściej wskazywanych przez klinicystów ułomności procedury RDTL jest warunek wykorzystania wszystkich dostępnych i finansowanych ze środków publicznych opcji terapeutycznych przed złożeniem wniosku o ratunkowy dostęp. Dr Kraj podkreślał, że w przypadku pacjentów z fuzją FGFR wytyczne jasno określają miejsce terapii celowanej – pemigatynib powinien być stosowany w drugiej linii leczenia. Tymczasem procedura RDTL wymaga wcześniejszego zastosowania dostępnych w danym wskazaniu terapii refundowanych, w tym chemioterapii, nawet jeśli ich wartość kliniczna w konkretnej sytuacji jest ograniczona.

W praktyce oznacza to, że leczenie ukierunkowane molekularnie bywa przesuwane na etap późniejszy, niż wynikałoby to z aktualnej wiedzy medycznej. A im dalsza linia leczenia, tym mniejsza skuteczność terapii i większe ryzyko pogorszenia stanu ogólnego chorego. W efekcie część pacjentów może nie osiągnąć momentu, w którym terapia celowana mogłaby zostać zastosowana zgodnie z jej optymalnym miejscem w sekwencji leczenia.

Dr Leszek Kraj zwracał uwagę, że RDTL w jego ocenie powinien mieć charakter rozwiązania czasowego. Jego największą słabością jest to, że wymaga formalnego wykorzystania wszystkich dostępnych opcji terapeutycznych, zanim pacjent uzyska dostęp do danej terapii. Jako przykład wskazywał pemigatynib u chorych z fuzją FGFR – w wytycznych rekomendowany jako leczenie drugiej linii. Tymczasem w praktyce, aby spełnić warunek „wyczerpania możliwości terapeutycznych”, konieczne bywa wcześniejsze przejście przez chemioterapię, nawet jeśli z punktu widzenia aktualnej wiedzy medycznej nie jest to optymalne rozwiązanie.

Dr hab. n. med. Jakub Kucharz prof. NIO-PIB, kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Układu Moczowego NIO-PIB w Warszawie, zwracał uwagę, że z punktu widzenia lekarza praktyka oznacza to konieczność stosowania terapii, które nie są optymalne na danym etapie choroby. 

„My wiedząc, że terapia powinna być zastosowana w drugiej linii, jesteśmy zmuszeni zastosować mniej efektywne terapie, co do których wiemy, że są obarczone toksycznością, a niekoniecznie efektywnością (…) Im dalej w leczeniu i kolejne linie, tym te terapie są mniej efektywne”.

Drugim ograniczeniem wskazywanym przez lekarzy jest nieprzewidywalność decyzji podejmowanych w ramach procedury RDTL. Nawet wnioski oparte na jednoznacznych przesłankach klinicznych nie zawsze kończą się zgodą na finansowanie terapii. W praktyce oznacza to, że lekarz nie ma pełnej pewności, czy pacjent, który spełnia kryteria medyczne zastosowania danej cząsteczki, uzyska do niej dostęp w trybie ratunkowym.

Na ten aspekt zwracał uwagę prof. Jakub Kucharz, podkreślając, że ostateczna decyzja nie zapada na poziomie ośrodka prowadzącego leczenie.

„Decyzja o zrefundowaniu danej terapii, dla danego chorego, jest podejmowana przez wojewódzki oddział NFZ-u. Niejednokrotnie, kiedy pisaliśmy wnioski o bardzo silnym uzasadnieniu merytorycznym, otrzymywaliśmy odmowę z NFZ-u, w której zawarto, iż RDTL nie służy do najlepszego leczenia pacjenta (…) tylko możemy go zastosować, kiedy wyczerpiemy wszystkie opcje terapeutyczne, które są zarejestrowane”.

Dodatkowym obciążeniem jest czasochłonność całej procedury, wymagającej przygotowania obszernej dokumentacji i przejścia przez kolejne etapy opiniowania. Z tego względu klinicyści podkreślają, że w przypadku terapii zarejestrowanych docelowym i bardziej przewidywalnym rozwiązaniem powinny być programy lekowe – z jasno określonymi kryteriami włączenia i wyłączenia – ponieważ to one w większym stopniu zapewniają równość dostępu pacjentów w skali kraju.

Sytuacja, w której terapia jest dostępna klinicznie, ale jej finansowanie wymaga zastosowania trybu ratunkowego, nie dotyczy wyłącznie nowotworów rzadkich. Jednym z takich obszarów jest leczenie radioligandowe w zaawansowanym raku gruczołu krokowego.

Terapia radioligandowa polega na połączeniu radioizotopu z cząsteczką wiążącą się z receptorem obecnym na komórkach nowotworowych. W raku prostaty celem jest antygen błonowy swoisty dla prostaty (PSMA). Po podaniu preparatu radioznaczona cząsteczka łączy się z komórkami nowotworowymi, a emitowane promieniowanie działa bezpośrednio w obrębie ognisk choroby. Warunkiem kwalifikacji do leczenia jest potwierdzenie tzw. choroby PSMA-dodatniej w badaniu obrazowym, czyli wykazanie, że zmiany nowotworowe wychwytują radioligand.

Jest to metoda przeznaczona dla chorych na określonym etapie zaawansowania, po wykorzystaniu innych dostępnych linii terapii. Prof. Jakub Kucharz zwracał uwagę, że leczenie radioligandowe powinno być elementem przemyślanej sekwencji terapeutycznej. W przypadku radioizotopów emitujących promieniowanie beta należy uwzględnić ryzyko powikłań szpikowych, które mogą ograniczyć możliwość zastosowania kolejnych linii leczenia, w tym chemioterapii. Z tego względu decyzja o jego wdrożeniu wymaga uwzględnienia całej strategii leczenia pacjenta.

W Narodowym Instytucie Onkologii część pacjentów otrzymywała leczenie radioligandowe w ramach procedury RDTL, co pokazuje, że mechanizm ratunkowy może być wykorzystywany do finansowania tej technologii u chorych, którzy wyczerpali standardowe opcje terapeutyczne.

Perspektywę pacjencką do dyskusji wniosła Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej. Zwracała uwagę, że problemem nie jest sama obecność mechanizmu RDTL, lecz jego nierównomierna dostępność. Pacjent często nie wie, do którego ośrodka powinien się zgłosić, aby procedura została przeprowadzona sprawnie i konsekwentnie. W zaawansowanym raku prostaty – podkreślała – czas podejmowania decyzji terapeutycznej ma bezpośrednie przełożenie na jakość życia chorego, funkcjonowanie jego rodziny oraz koszty pośrednie ponoszone przez państwo. Nierówności pojawiają się wówczas, gdy o tempie i możliwościach leczenia decyduje bardziej geografia i organizacyjna sprawność placówki niż przesłanki kliniczne.

Do krytycznych uwag lekarzy odniósł się podczas debaty dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, Mateusz Oczkowski. Wskazywał, że mechanizmy wczesnego dostępu do terapii funkcjonują w większości krajów europejskich i nie są rozwiązaniem specyficznym dla Polski. Podkreślał, że w przeważającej części państw wniosek o takie leczenie składa lekarz lub ośrodek, a systemy te – podobnie jak w Polsce – obwarowane są określonymi warunkami i ograniczeniami.

Zwracał przy tym uwagę, że dyskusja o RDTL nie powinna ograniczać się wyłącznie do refundacji standardowej, ponieważ w Polsce funkcjonuje kilka alternatywnych ścieżek finansowania terapii. Oprócz samego RDTL obejmują one m.in. import docelowy, badania niekomercyjne finansowane przez Agencję Badań Medycznych oraz dodatkowe środki uruchamiane w ramach Funduszu Medycznego. Łącznie – jak wskazywał – mowa o kilku miliardach złotych przeznaczanych na alternatywne źródła finansowania poza klasycznymi programami lekowymi.

W tej perspektywie RDTL jest jednym z elementów szerszego systemu, który ma umożliwiać dostęp do terapii przed pełną refundacją, przy jednoczesnym zachowaniu kontroli nad wydatkowaniem środków publicznych.

W nowotworach, w których diagnostyka molekularna identyfikuje wąskie populacje chorych z konkretnymi celami terapeutycznymi, mechanizm finansowania musi działać nie tylko jako rozwiązanie awaryjne, lecz jako przewidywalna ścieżka pozwalająca wykorzystać wynik badania w momencie, gdy ma to największy sens kliniczny.

Dyskusja o RDTL i programach lekowych podczas panelu nie była sporem o sam dostęp do innowacji, lecz o sposób ich wdrażania. Dr Leszek Kraj zwracał uwagę, że w wielu przypadkach mówimy o leczeniu paliatywnym, które wydłuża medianę przeżycia o kilka miesięcy. Z perspektywy systemu nie zawsze są to terapie spektakularne.

„Z perspektywy pojedynczego chorego, który tą konkretną mutację ma, zarejestrowany lek – to jest terapia przełomowa”.

Współczesna onkologia rzadko opiera się na jednym leku zmieniającym los całych populacji. Częściej są to kolejne, precyzyjnie dobrane elementy terapii, włączane we właściwym momencie sekwencji leczenia. Postęp polega na dokładaniu kolejnych „cegiełek”, które w ujęciu długofalowym przekładają się na realną poprawę przeżycia i jakości życia chorych.

Źródło: Opracowanie redakcja Medicalpress na podstawie panelu na konferencji „Wyzwania Zdrowotne 2026”