W Narodowym Instytucie Onkologii trwają zaawansowane prace nad stworzeniem w Polsce procesu wytwarzania terapii komórkowej opartej na limfocytach naciekających guz (tzw.  TILs) dla pacjentek z rakiem jajnika. Ten rodzaj terapii zalicza się do immunoterapii adoptywnej, czyli leczenia opartego na wykorzystaniu komórek odpornościowych pacjenta. Projekt realizowany jest przez Zakład Medycyny Regeneracyjnej NIO z środków Krajowego Planu Odbudowy pozyskanych w konkursie Agencji Badań Medycznych, i pozwolił już naukowcom opracować własne procedury izolacji, hodowli, namnażania, krioprezerwacji oraz kontroli jakości komórek pozyskiwanych z materiału nowotworowego pacjentki. 

Co więcej, dotychczasowe wyniki projektu pokazują, że w Polsce możliwe jest budowanie zaplecza technologicznego i organizacyjnego dla terapii komórkowych powstających z materiału biologicznego konkretnego pacjenta. W przypadku TILs oznacza to pracę nad rozwiązaniem w pełni spersonalizowanym, wymagającym kontroli każdego etapu, pełnej identyfikowalności materiału oraz zachowania najwyższych standardów bezpieczeństwa. To istotny krok w kierunku budowy krajowych kompetencji w obszarze spersonalizowanych terapii zaawansowanych. 

Dotychczasowe wyniki stały się punktem wyjścia do, zorganizowanej przez Narodowy Instytut Onkologii, eksperckiej debaty „Nowa era terapii komórkowych w Polsce. TILs w raku jajnika oraz wspólna strategia wdrożeń w onkologii i autoimmunologii”, z udziałem naukowców, klinicystów, regulatorów oraz przedstawicieli organizacji pacjenckich.

Jak KPO umożliwia rozwój onkologii 

Rak jajnika pozostaje wyzwaniem dla onkologów, ponieważ pomimo doskonaleniu klasycznych metod terapeutycznych w obrębie chirurgii i chemioterapii, większość pacjentek doświadcza nawrotu choroby i szybko rozwija oporność na leczenie.

Dlatego naukowcy i badacze nie ustają w wysiłkach by szukać nowych rozwiązań terapeutycznych w tym rozpoznaniu, zwłaszcza iż spersonalizowane immunoterapie wykorzystujące limfocyty naciekające nowotwory (ang. Tumor-Infiltrating Lymphocytes, TILs) stanowią obiecującą alternatywę w walce z nowotworami litymi niewrażliwymi na leczenie. 

Nie inaczej jest w przypadku projektu NIO, choć tu badacze idą o krok dalej. Kluczowym założeniem badania jest nie bowiem nie tylko rozwój samej koncepcji terapeutycznej, ale także stworzenie kompletnego, powtarzalnego procesu wytwarzania produktu komórkowego – od pobrania materiału z guza pacjentki, przez izolację i namnażanie komórek, aż po ich kontrolę jakości i przygotowanie do zastosowania klinicznego. Proces ten realizowany jest zgodnie ze standardami GMP Good Manufacturing Practice czyli Dobrej Praktyki Wytwarzania, określającej rygorystyczne zasady produkcji i kontroli jakości produktów leczniczych oraz GLP – Good Laboratory Practice czyli Dobrej Praktyki Laboratoryjnej, zapewniającej wiarygodność i powtarzalność badań przedklinicznych.

Jak podkreśliła podczas debraty dr n. med. Justyna Marynowska, p.o. Kierownika Zakładu Medycyny Regeneracyjnej NIO-PIB i kierownik projektu – Celem naszego projektu było wypracowanie terapii TIL w warunkach polskich i w naszym Instytucie. Obejmowało to prace badawczo-rozwojowe nad procedurą izolacji komórek z guza, ich namnażania, krioprezerwacji, a także nad całym systemem kontroli jakości. Opracowaliśmy własne procedury izolacji, hodowli, namnażania i zamrażania produktu leczniczego tak, aby jego jakość i bezpieczeństwo były jak najwyższe. Stworzyliśmy również repozytorium produktów terapii zaawansowanej, które będzie podstawą kolejnych badań nad spersonalizowaną immunoterapią.

Terapie komórkowe i ich przyszłość w Polsce 

Dyskusja ekspertów koncentrowała się jednak nie tylko na jednym rozpoznaniu, ale na próbie odpowiedzi na pytanie jak skutecznie wdrożyć terapie komórkowe w Polsce – od badań i produkcji po leczenie pacjenta?

W tym zakresie uczestnicy debaty byli zgodni – rozwój terapii komórkowych wymaga równoległego działania w kilku obszarach: naukowym, klinicznym, technologiczym a także regulacji oraz finansowania. Z jednej strony konieczne jest prowadzenie badań przedklinicznych i klinicznych, z drugiej – budowa zaplecza umożliwiającego bezpieczne wytwarzanie produktów komórkowych, w tym laboratoriów GMP, systemów kontroli jakości oraz logistyki materiału biologicznego. W przypadku projektu TILs szczególne znaczenie ma fakt, że terapia powstaje z materiału biologicznego konkretnej pacjentki. Nie jest więc produktem seryjnym, lecz rozwiązaniem indywidualnym, wymagającym pełnej identyfikowalności materiału, kontroli każdego etapu procesu i zachowania najwyższych standardów bezpieczeństwa – podkreślali eksperci. 

Dr Marynowska zwróciła uwagę na fakt, że właśnie ten element decyduje o szczególnej złożoności projektu – Mówimy tu o terapii spersonalizowanej, przygotowywanej bezpośrednio dla konkretnej pacjentki. Cały proces odbywa się w warunkach najwyższej sterylności, w systemach zamkniętych, z pełną kontrolą jakości i identyfikowalnością materiału biologicznego. Ponieważ pracujemy na materiale ludzkim, który cały czas zachowuje aktywność biologiczną, musimy zapewnić jego stabilność, bezpieczeństwo i zdolność immunologiczną do zwalczania komórek nowotworowych.

Rak jajnika – wyzwanie dla lekarzy i naukowców 

Znaczenie projektu wynika również z sytuacji klinicznej pacjentek z rakiem jajnika. To nowotwór często rozpoznawany w zaawansowanych stadiach, ponieważ przez długi czas może przebiegać skąpoobjawowo. W wielu przypadkach, mimo leczenia operacyjnego i chemioterapii, dochodzi do nawrotu choroby oraz rozwoju oporności na standardowe leczenie.

Do tego aspektu odniósł się prof. Mariusz Bidziński, Konsultant Krajowy w dziedzinie ginekologii onkologicznej, wieloletni kierownik Kliniki Ginekologii Onkologicznej NIO – Rak jajnika jest nowotworem, który nadal ma bardzo trudne rokowanie, przede wszystkim dlatego, że wiele pacjentek trafia do leczenia w zaawansowanym stadium choroby. Rozpoznanie często następuje w trzecim lub czwartym stopniu. Jest też grupa chorych, u których nowotwór od początku słabo reaguje na klasyczną chemioterapię albo szybko rozwija oporność. To właśnie w tej grupie pacjentek terapie komórkowe mogą mieć szczególne znaczenie. Musimy jednak pamiętać, że obecnie jest to nadal obszar badań – obiecujący, ale wymagający potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa w badaniach klinicznych.

Siła współpracy miedzy ośrodkowej 

Obecny etap projektu ma charakter przedkliniczny, stanowi niezbędny fundament do przejścia do kolejnego – badań z udziałem pacjentek. Dotychczasowe prace pozwoliły już opracować i zoptymalizować proces wytwarzania produktu komórkowego, a także rozbudować panel badań kontroli jakości, w tym badań bezpieczeństwa wirusologicznego i molekularnego. 

Projekt realizowany w Instytucie ma również znaczenie systemowe. Pokazuje, że rozwój terapii zaawansowanych w Polsce jest możliwy ale nie może ograniczać się do pojedynczych badań, i wymaga budowy całego ekosystemu. Jak wskazywano podczas debaty, proces ten wymaga ścisłej współpracy ośrodków naukowych, klinicznych, producentów, regulatorów, a także organizacji pacjenckich. Niezbędne jest także zachowanie równowagi między rozwojem innowacji a bezpieczeństwem pacjentów. 

W przypadku projektu realizowanego w NIO taka współpraca już realnie funkcjonuje. Zespół dr Justyny Marynowskiej rozwija technologię w ścisłej koordynacji z partnerami międzynarodowymi, w tym z Mayo Clinic oraz ośrodkami klinicznymi w Houston, a także w ramach szerokiej sieci współpracy naukowej obejmującej Europę, Azję i Australię. Równolegle projekt realizowany jest przy wsparciu Agencja Badań Medycznych, co zapewnia jego osadzenie w krajowym systemie badań i finansowania innowacji medycznych.

– Takie wielopoziomowe partnerstwo ma kluczowe znaczenie – umożliwia konfrontację wyników z praktyką najlepszych ośrodków na świecie, przyspiesza transfer wiedzy i technologii oraz zwiększa wiarygodność opracowywanych rozwiązań w procesie regulacyjnym. Jednocześnie pozwala budować kompetencje krajowe w oparciu o międzynarodowe standardy, co jest warunkiem koniecznym dla późniejszego wdrożenia terapii do systemu ochrony zdrowia i zapewnienia pacjentom dostępu do nowoczesnych metod leczenia.- podkreśla ekspertka.

Rola środowiska pacjenckiego w nowoczesnej onkologii

Istotnym uzupełnieniem tej współpracy jest głos organizacji pacjenckich, które – jak zwrócono uwagę podczas debaty – powinny być traktowane jako równorzędny partner w systemie ochrony zdrowia. Dzięki bezpośredniemu kontaktowi z chorymi organizacje te wnoszą unikalną perspektywę, lepiej rozumiejąc codzienne doświadczenia pacjentów, ich obawy, potrzeby i bariery w dostępie do leczenia. Istotnym zadaniem pozostaje także przekładanie złożonego języka medycznego na komunikację zrozumiałą dla pacjentów, co pozwala ograniczać dezinformację i budować świadome uczestnictwo w procesie terapeutycznym. W trakcie debaty zwracano także uwagę na potrzebę włączania organizacji pacjenckich w proces projektowania ścieżek leczenia – od oceny technologii medycznych po monitorowanie efektów terapii. Podkreślano przy tym, że nawet najbardziej innowacyjne rozwiązania tracą na wartości, jeśli pacjent nie ma do nich realnego i terminowego dostępu. W tym ujęciu pacjent przestaje być jedynie odbiorcą świadczeń, a staje się aktywnym uczestnikiem systemu, współtworzącym kierunki jego rozwoju.

Terapie TILs – od badania naukowego do klinicznego

Terapie komórkowe należą dziś do najbardziej zaawansowanych obszarów medycyny personalizowanej. W przypadku technologii TILs oznacza to wykorzystanie własnych limfocytów T pacjentki, naturalnie obecnych w guzie, ich namnażanie i przygotowanie do potencjalnego ponownego zastosowania terapeutycznego. To podejście zmienia sposób myślenia o leczeniu – z terapii projektowanych dla szerokich grup chorych w kierunku rozwiązań tworzonych dla konkretnego pacjenta i jego choroby, co wpisuje się w całościowy kierunek rozwoju onkologii. 

Projekt dotyczący TILs w raku jajnika pokazuje, że taki model może być rozwijany również w Polsce – zgodnie z europejskimi standardami, w oparciu o krajową infrastrukturę i kompetencje zespołów badawczych. Jego znaczenie wykracza poza jeden typ nowotworu, ponieważ buduje doświadczenie potrzebne do wdrażania kolejnych terapii komórkowych w onkologii.

Jak podkreślano podczas debaty, najbliższym krokiem będzie przejście do etapu klinicznego. To właśnie on pozwoli ocenić, czy opracowana technologia przełoży się na realną korzyść terapeutyczną dla pacjentek z rakiem jajnika. Jednocześnie eksperci byli zgodni, że rozwój terapii komórkowych wymaga czasu, odpowiedzialności i współpracy wielu środowisk. To obszar pionierski, ale już dziś wyznaczający jeden z najważniejszych kierunków nowoczesnej onkologii.

W debacie udział wzięli:

• prof. Mariusz Bidziński – Pełnomocnik Dyrektora NIO ds. wdrożenia Krajowej Sieci Onkologicznej, Konsultant Krajowy w dziedzinie ginekologii onkologicznej

• dr n. med. Justyna Marynowska – p.o. Kierownika Zakładu Medycyny Regeneracyjnej NIO-PIB, członek Komitetu ds. prawnych i regulacyjnych ISCT Europe (Międzynarodowe Towarzystwo Terapii Komórkowej i Genowej), kierownik projektu

• Małgorzata Piasecka – Zastępca Dyrektora Departamentu Inspekcji w Głównym Inspektoracie Farmaceutycznym

• dr n. farm. Karolina Maria Nowak – Dyrektor Wydziału Innowacji i Współpracy Międzynarodowej Agencji Badań Medycznych

• dr hab. n. med. Tomasz Stefaniak – Dyrektor ds. Lecznictwa Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku

• Wioletta Liesius – Pełnomocnik Dyrektora Naczelnego UCK ds. Systemu Zarządzania

• prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos – Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, Kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie

• Ewa Pląsek – Wiceprezes Zarządu Fundacji Urszuli Jaworskiej

 

Czym są terapie komórkowe? 

TILs są częścią dynamicznie rozwijającego się obszaru terapii komórkowych, który już dziś zmienia sposób myślenia o leczeniu nowotworów. Do najbardziej znanych należą terapie CAR-T, stosowane przede wszystkim w hematoonkologii, m.in. w wybranych białaczkach, chłoniakach i szpiczaku plazmocytowym. 

Terapia TILs, czyli terapia z wykorzystaniem limfocytów naciekających guz, należy do najbardziej zaawansowanych form immunoterapii komórkowej. Jej podstawą są własne komórki odpornościowe pacjenta( limfocyty T) które naturalnie przedostały się do guza nowotworowego i rozpoznały go jako cel odpowiedzi immunologicznej. W podejściu TILs komórki te są izolowane z materiału nowotworowego, następnie namnażane w warunkach laboratoryjnych, poddawane kontroli jakości i przygotowywane do potencjalnego ponownego podania pacjentce. Tak przygotowany produkt ma wspierać układ odpornościowy w zwalczaniu komórek nowotworowych. 

W odróżnieniu od wielu klasycznych leków terapia TILs nie jest produktem seryjnym. Powstaje z materiału biologicznego konkretnej pacjenta/ki, dlatego wymaga indywidualnego procesu wytwarzania, pełnej identyfikowalności materiału oraz rygorystycznej kontroli każdego etapu – od pobrania fragmentu guza, przez izolację i ekspansję komórek, aż po badania bezpieczeństwa i jakości gotowego produktu. Z tego powodu TILs określa się jako terapię spersonalizowaną i autologiczną, czyli przygotowywaną z własnych komórek pacjenta.

TILs są często porównywane z terapią CAR-T, ponieważ obie metody należą do immunoterapii adoptywnej i polegają na wykorzystaniu limfocytów T. Różnica polega jednak na sposobie pozyskania i przygotowania komórek. W terapii CAR-T limfocyty T są zwykle pobierane z krwi pacjenta i modyfikowane genetycznie tak, aby rozpoznawały określony cel na komórkach nowotworowych. W terapii TILs wykorzystuje się natomiast limfocyty, które już naturalnie znajdują się w guzie i mogły rozpoznać charakterystyczne cechy danego nowotworu. Klasyczne TILs nie wymagają więc takiego samego „przeprogramowania” genetycznego jak CAR-T, ale wymagają bardzo złożonego procesu izolacji, namnażania i kontroli żywych komórek.

Kolejnym kierunkiem są terapie TCR-T, w których limfocyty T modyfikuje się tak, aby rozpoznawały antygeny nowotworowe prezentowane przez cząsteczki HLA. To podejście może mieć szczególne znaczenie w guzach litych, ponieważ pozwala celować także w antygeny znajdujące się wewnątrz komórki nowotworowej. W 2024 roku FDA zatwierdziła pierwszą terapię TCR-T dla wybranych dorosłych pacjentów z zaawansowanym mięsakiem maziówkowym, co pokazuje, że obszar ten zaczyna przechodzić z fazy eksperymentalnej do praktyki klinicznej. 

Rozwijane są również terapie oparte na komórkach NK, w tym CAR-NK. Komórki NK są naturalnymi komórkami cytotoksycznymi układu odpornościowego, zdolnymi do niszczenia nieprawidłowych komórek bez wcześniejszego, tak precyzyjnego „uczenia” jak limfocyty T. Ich potencjalną przewagą może być możliwość tworzenia terapii bardziej uniwersalnych, także od dawców, czyli tzw. produktów „off-the-shelf”, gotowych do użycia dla wielu pacjentów. Na razie jednak większość tych rozwiązań pozostaje na etapie badań klinicznych i wymaga dalszego potwierdzenia skuteczności oraz bezpieczeństwa.

Rozwój terapii komórkowych zmierza dziś w kilku kierunkach jednocześnie: zwiększania skuteczności w guzach litych, automatyzacji i standaryzacji produkcji, skracania czasu wytwarzania produktu, poprawy bezpieczeństwa oraz tworzenia terapii allogenicznych, czyli przygotowywanych nie z komórek konkretnego pacjenta, lecz z materiału dawcy. Wszystkie te rozwiązania wymagają jednak nie tylko badań naukowych, ale także zaplecza GMP, systemów kontroli jakości, ścisłego nadzoru regulacyjnego i modeli finansowania, które pozwolą przenieść innowacje z laboratorium do praktyki klinicznej. 

Źródło: NIO

Milczenie bywa najgorszym wrogiem, dlatego o tym, co naprawdę ważne, warto mówić głośno. Wie o tym Fundacja Życie z Rakiem, która właśnie rozpoczęła ogólnopolską kampanię społeczno-edukacyjną „Życie z rakiem jajnika”. Bohaterkami są cztery wyjątkowe kobiety, zarówno pacjentki, jak i lekarki. Kampania przełamuje tabu, pokazuje prawdę o raku jajnika, chorobie, o której i o życiu z nią,  mówi się wciąż zbyt mało, a której emocjonalny ciężar nierzadko pozostaje niewidoczny dla otoczenia. W centrum stają kobiety – ich siła, strach, determinacja i pragnienie, by mimo choroby po prostu żyć.

Diagnoza choroby nowotworowej zmienia wszystko – pojawia się strach, poczucie chaosu i utraty kontroli. Właśnie dlatego tak ważne jest, by rozmawiać, pytać i wspólnie z lekarzem planować kolejne kroki. Strategia leczenia, świadomość dostępnych opcji i otwartość w komunikacji pozwalają pacjentkom odzyskać poczucie wpływu na swoją przyszłość.

– Choroba odbiera poczucie bezpieczeństwa, ale rozmowa i przejrzysty plan postępowania to pierwszy krok, by je odzyskać. Warto pytać, warto wiedzieć, warto mówić głośno. Bo rozmowa daje siłę, a planowanie przywraca kontrolę – nawet, albo zwłaszcza w życiu z rakiem jajnika – podkreśla Pola Król, Prezes Fundacji Życie z Rakiem.

 

Zabójczy wizerunek raka jajnika

Rak jajnika to wyjątkowo trudny w leczeniu nowotwór, co druga pacjentka nie dożywa 5 lat od diagnozy. Przyczyn tych statystyk można szukać w samej specyfice tego nowotworu. – Choroba jest podstępna – daje niespecyficzne objawy, a gdy zostaje wykryta, często jest już w stadium zaawansowanym. Choć początkowa terapia zwykle przynosi efekty, u większości kobiet może dojść do nawrotu choroby, a z czasem może rozwinąć się u nich oporność na standardowe leczenie pochodnymi platyny – tłumaczy dr n. med. Małgorzata Figat, Klinika Ginekologii Onkologicznej Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – PIB.

W praktyce platynooporność jest punktem zwrotnym: od tego momentu skuteczność dotychczasowych schematów leczenia spada, a pacjentka potrzebuje nowych opcji terapeutycznych. – Zjawisko platynooporności jest trudne. Część pacjentek ma platynooporność pierwotną i nie wiemy dokładnie, co jest za to odpowiedzialne. Może być też platynooporność wtórna, czyli taka, w której pacjentki są leczone chemioterapią opartą na platynie, mają kolejne nawroty i w miarę otrzymywania kolejnych linii rozwija się u nich oporność na tę grupę leków. Przez długi czas nie mieliśmy żadnych postępów w leczeniu tych pacjentek. To się jednak zmieniło, bo od 1 października tego roku mamy dostęp do nowej, skutecznej terapii – mówi dr n. med. Anna Dańska-Bidzińska, zastępczyni kierownika Kliniki Ginekologii Onkologicznej Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – PIB.

Plan leczenia zaczyna się od diagnostyki

Ostatnie miesiące przyniosły dużo pozytywnych zmian w dostępie do terapii, na które środowisko medyczne i pacjentki czekały od lat. Jednocześnie pacjentki coraz częściej podkreślają, że równie ważna jak sam dostęp do terapii jest możliwość wykonania pełnej diagnostyki na początku leczenia. Ważną rolę odgrywa tu m.in. badania mutacji genetycznych czy oznaczenie poziomu ekspresji receptora folianowego alfa (FRα). – Oznaczenie FR-α rzeczywiście może pomóc w lepszym dopasowaniu leczenia. Receptor folianowy alfa to białko, które występuje na powierzchni komórek nowotworowych. Wysoka ekspresja u pacjentki z chorobą platynooporną oznacza, że chora może odpowiedzieć na nową terapię – dopowiada dr n. med. Anna Dańska-Bidzińska.

– Nasze podopieczne, ale też ich bliscy, mówią wprost: kiedy wiedzą, jakie mają przed sobą możliwości leczenia, czują się bezpieczniej i odzyskują choć trochę kontroli nad sytuacją. To daje im siłę, żeby żyć. Dlatego tak ważne jest wykonanie kompletu badań już na początku – podkreśla Pola Król.

Historie, które dodają siły

W kampanii „Życie z rakiem jajnika” ważne miejsce zajmują opowieści pacjentek, które dzielą się swoim doświadczeniem choroby – mówią o zmianach, jakie przyniosła diagnoza, o strachu, ale też o sile, która pozwala im walczyć każdego dnia. Choć ich słowa są pełne trudnych emocji, obie podkreślają jedno: warto walczyć i warto żyć dalej.

–  Co chciałabym powiedzieć komuś, kto dopiero zaczyna leczenie? To jest trudne pytanie, dlatego że każdy jest inny i każdy ma inną energię, inny temperament. Wszyscy mówią: nie poddawaj się. Ale bardzo jest trudno walczyć, jak człowiek się źle czuje. Niemniej, to jest właściwe powiedzenie. Wiem, że źle się czujesz, ale mimo wszystko nie poddawaj się. Możemy przetrwać tę chorobę i nawet może się okazać, że wyjdziemy z tego całkowicie. Ale tylko wtedy, kiedy się nie poddamy. Jak słabniemy, to chyba choroba się cieszy wtedy i mocniej nas atakuje. Nie pozwólmy na to – apeluje Pani Monika, pacjentka z rakiem jajnika.

– Wszystko jest do przejścia z odpowiednimi ludźmi, którzy czujesz, że Ci dobrze życzą, że są z Tobą, że Cię wspierają. Tylko trzeba po prostu trafić na dobrych lekarzy, którzy wiedzą, że leczenie nie jest na zasadzie schematu. Jest to walka, praca, systematyczność i chęci pomocy właśnie konkretnej osobie. Żeby ta osoba czuła to wsparcie przez lekarzy i czuła to, że ci specjaliści chcą jej pomóc, że nie jest na straconej pozycji. Bo nie jest na straconej pozycji – podkreśla Pani Dorota, pacjentka z platynoopornym rakiem jajnika.

Perspektywę dopełniają lekarki, które na co dzień wspierają kobiety z rakiem jajnika. Opowiadają o swoich emocjach – o bezradności, gdy widzą, że pacjentka zaczyna się poddawać, o trudnościach w przekazywaniu informacji o chorobie, ale też o ogromnej satysfakcji, gdy terapia przynosi efekty i pozwala pacjentce odzyskać nadzieję. Ich głosy pokazują, że za leczeniem stoją nie tylko procedury, lecz także ludzie, którzy towarzyszą chorym w najtrudniejszych momentach. Te cztery historie tworzą wspólną opowieść o odwadze, empatii i sile, która pozwala iść dalej mimo choroby.

Źródło: Komunikat Prasowy

Od 1 października 2025 r. pacjenci onkologiczni w Polsce zyskają dostęp do 22 nowych terapii lekowych, które znalazły się na najnowszej liście refundacyjnej. To niemal połowa spośród 50 nowych pozycji wprowadzonych w tym obwieszczeniu. Skala zmian jest bezprecedensowa – po raz pierwszy tak duża część wykazu została poświęcona nowotworom, co wyraźnie podkreśla wysoki priorytet leczenia chorób nowotworowych w polityce zdrowotnej państwa.

Nowe terapie dla pacjentek z chorobami ginekologicznymi

W obszarze ginekologii onkologicznej pacjentki zyskują dostęp do pięciu nowych terapii. Obejmują one leczenie raka jajnika, szyjki macicy oraz endometrium. To przełom dla kobiet, u których do tej pory dostęp do innowacyjnych leków był ograniczony.

– W obecnej sytuacji stajemy się krajem, gdzie możliwości terapeutyczne u chorych na nowotwory ginekologiczne są na najwyższym światowym poziomie. Dla wielu Polek cierpiących na nowotwory jest to szansa na skuteczne leczenie i powrót do zdrowia. Zarówno zastosowanie leków z grupy koniugatów, jak i poszerzenie wskazań do immunoterapii, to kolejny krok we wprowadzaniu nowoczesnych metod terapii w obszarze ginekologii onkologicznej – komentuje zmiany prof. Mariusz Bidziński, konsultant krajowy w dziedzinie ginekologii onkologicznej.

Najliczniejszą grupę refundacyjnych nowości stanowią terapie w raku piersi – w sumie aż siedem. Obejmują one zarówno schematy leczenia HER2-dodatniego, jak i HER2-ujemnego raka piersi. Wśród nich znalazły się terapie stosowane u pacjentek we wczesnych stadiach choroby, jak i w przypadkach zaawansowanych czy przerzutowych. To ogromny krok naprzód w leczeniu najczęściej diagnozowanego nowotworu złośliwego u kobiet w Polsce.

– Od października zyskujemy możliwość stosowania u naszych chorych z rakiem piersi HER2-dodatnim, zarówno w zaawansowaniu miejscowym, jak i w chorobie przerzutowej, innowacyjnej terapii podskórnej PHESGO zawierającej dwie terapie celowane anty-HER2: pertuzumab i trastuzumab – wyjaśnia onkolog kliniczna dr Ewa Szombara z Kliniki Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej NIO-PIB. – Ta forma leczenia poprawi komfort terapii onkologicznej, ponieważ pozwoli ograniczyć liczbę iniekcji dożylnych, a tym samym ewentualnych powikłań. Ponadto skróci się zdecydowanie czas pobytu w ośrodku onkologicznym, a pacjent zyska cenny czas na rozmowę z lekarzem oraz ze swoimi bliskimi. Ta forma leczenia, w porównaniu z iniekcjami dożylnymi pertuzumabu i trastuzumabu, ma ten sam profil toksyczności, bezpieczeństwa oraz skuteczności, zgodnie z wynikami badań klinicznych, m.in. FEDERICA, w którym Narodowy Instytut Onkologii uczestniczył przed wieloma laty.

W obszarze nowotworów płuca refundacją objęto dwie terapie: ozymertynib dla pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca oraz topotekan dla osób z nawrotowym drobnokomórkowym rakiem płuca.

– Zastosowanie konsolidującego leczenia anty-EGFR ozymertynibem po wcześniejszej radiochemioterapii u chorych na miejscowo zaawansowanego raka płuca, będących poza możliwościami leczenia chirurgicznego, stanowi istotny postęp, ponieważ – w porównaniu do placebo – zmniejsza ryzyko progresji choroby o 84% (mediany czasu przeżycia wolnego od choroby wyniosły odpowiednio 39 i 6 miesięcy) – tłumaczy prof. Maciej Krzakowski, kierujący Kliniką Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej NIO. – Warunkiem uzyskania korzyści jest potwierdzenie obecności aktywującej mutacji w genie EGFR oraz uzyskanie odpowiedzi lub przynajmniej stabilizacji po radiochemioterapii.

Do wykazu refundacyjnego trafiły także dwie nowe terapie przeznaczone dla pacjentów z nowotworami układu pokarmowego: frukwintynib w leczeniu zaawansowanego raka jelita grubego oraz trastuzumab derukstekan dla chorych z HER2-dodatnim rakiem żołądka.

– Frukwintynib jest już trzecią nową terapią nakierowaną na angiogenezę u chorych z zaawansowanym rakiem jelita grubego, która została zrefundowana w ciągu ostatniego roku. Tym samym pacjenci, u których doszło do progresji choroby na chemioterapii, uzyskali dostęp do wszystkich znanych obecnie terapii stosowanych w tym rozpoznaniu – komentuje prof. Lucjan Wyrwicz, kierownik Kliniki Onkologii i Radioterapii NIO.

Ekspert dodaje, że trastuzumab derukstekan znany jest onkologom jako nowoczesny lek stosowany uprzednio w leczeniu pacjentek z rakiem piersi: – Jest to koniugat lek–przeciwciało, gdzie przeciwciało (trastuzumab) pozwala, aby silny lek onkologiczny (derukstekan) trafiał wyłącznie wybiórczo do komórek nowotworowych. Terapia tym lekiem u pacjentów z rakiem żołądka z nadekspresją HER2 wykazała się wyjątkową skutecznością względem standardowej chemioterapii.

Pacjenci z czerniakiem uzyskają dostęp do refundowanej immunoterapii w schemacie niwolumab + ipilimumab. Terapia będzie stosowana w leczeniu neoadjuwantowym u chorych w III stopniu zaawansowania.

– Polska jest na czele innowacji w leczeniu chorych na czerniaka. Dołączamy do nielicznej grupy krajów, gdzie możliwe jest stosowanie leczenia przedoperacyjnego u chorych z klinicznymi przerzutami czerniaka do regionalnych węzłów chłonnych. Zastosowanie neoadjuwantowej immunoterapii skojarzonej w 60% daje szansę na uniknięcie długiego leczenia pooperacyjnego, a wyniki takiej terapii są około 20% lepsze od standardowego podejścia – komentuje prof. Piotr Rutkowski, kierujący Kliniką Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków NIO.

Poszerzono również wskazania refundacyjne dla cetuksymabu, leku stosowanego w terapii raka płaskonabłonkowego głowy i szyi. To przeciwciało monoklonalne blokujące receptor EGFR, który odgrywa kluczową rolę w rozwoju tego rodzaju nowotworów.

W leczeniu nawrotowych lub przerzutowych raków płaskonabłonkowych głowy i szyi standardem w 1. linii jest obecnie immunoterapia pembrolizumabem – w monoterapii lub w skojarzeniu z chemioterapią opartą na pochodnych platyny i 5-FU u chorych z CPS ≥ 1, zgodnie z wynikami badania KEYNOTE-048 i wytycznymi ESMO/NCCN (wersja polska). W przypadkach, gdy immunoterapia nie jest dostępna lub przeciwwskazana (np. przy ujemnej ekspresji PD-L1), stosuje się schematy chemioterapii takie jak EXTREME (pochodne platyny + 5-FU + cetuksymab) lub jego wariant TPEx (pochodne platyny + docetaksel + cetuksymab), preferowany u pacjentów, u których nie można zastosować 5-FU. W kolejnych liniach leczenia, po progresji choroby, standard stanowi immunoterapia anty-PD-1 (niwolumab) lub chemioterapia taksanami (paklitakselem, docetakselem). Te metody pozostają uznanymi opcjami terapeutycznymi.

– Na tym tle szczególne znaczenie ma decyzja o rozszerzeniu wskazań refundacyjnych dla cetuksymabu. Lek został wpisany na listę refundacyjną i może być stosowany nie tylko w wymienionych powyżej schematach, lecz także w monoterapii oraz w połączeniu z taksanami jako leczenie kolejnych linii. Daje to istotne możliwości terapeutyczne w praktyce klinicznej – zwłaszcza po niepowodzeniu immunoterapii i chemioterapii z pochodnymi platyny, stosowanych jako leczenie jednoczasowe lub sekwencyjne. Nowe

wskazanie refundacyjne doskonale wpisuje się w algorytm postępowania, zapewniając większą elastyczność i dostępność skutecznych opcji dla pacjentów z nawrotowymi lub przerzutowymi rakami płaskonabłonkowymi rejonu głowy i szyi – podkreśla dr n. med. Bartosz Spławski z Kliniki Nowotworów Głowy i Szyi NIO.

Rak głowy i szyi wiąże się często z bardzo dużym obciążeniem – utrudnia oddychanie, jedzenie czy mówienie. Nowoczesne terapie, takie jak cetuksymab, dają możliwość lepszego kontrolowania przebiegu choroby i większej personalizacji leczenia.

Na liście refundacyjnej znalazło się również rozszerzone wskazanie dla denosumabu (Xgeva), który od teraz obejmuje szerszą grupę pacjentów z guzami litymi. Choć to tylko jedna terapia, ma ogromne znaczenie w kontekście leczenia powikłań przerzutów do kości.

– Na najnowszej liście znalazło się 50 nowych terapii – to najobszerniejsze obwieszczenie od początku funkcjonowania ustawy o refundacji. Najważniejszym elementem jest zwiększenie puli terapeutycznej dla pacjentów z chorobami onkologicznymi – podkreślają przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia.

Łącznie pacjenci zyskają dostęp do 22 nowych terapii onkologicznych. To szalenie istotny krok w rozwoju polskiej onkologii, który może diametralnie zmienić szanse na skuteczne leczenie tysięcy pacjentów.

W poniedziałek, 15 września, w Ministerstwie Zdrowia odbyła się konferencja prasowa, podczas której wiceminister Katarzyna Kacperczyk zaprezentowała główne założenia nowej listy leków refundowanych. Dokument zacznie obowiązywać od 1 października 2025 r. W spotkaniu z dziennikarzami uczestniczyli także przedstawiciele Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, m.in. jego zastępca Mateusz Oczkowski. Zmiany mają poprawić dostęp do terapii dla pacjentów z chorobami przewlekłymi i nowotworowymi.

Rak jajnika pozostaje jednym z najbardziej wymagających nowotworów – trudnym w leczeniu, szczególnie w zaawansowanych stadiach, a często także lekoopornym. Teraz, dzięki decyzji Agencji Badań Medycznych, która ogłosiła wyniki konkursu na niekomercyjne badania kliniczne w onkologii, pojawiła się realna szansa na przełom.

Wśród projektów rekomendowanych do dofinansowania znalazło się niekomercyjne badanie kliniczne Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie: „Spersonalizowane leczenie zaawansowanego raka jajnika bez deficytu rekombinacji homologicznej z zastosowaniem immunoterapii limfocytami naciekającymi guz w połączeniu z chemioterapią pierwszej linii”. Projekt otrzymał finansowanie w wysokości 17 339 891,00 zł.

Badanie potrwa pięć lat i będzie realizowane we współpracy Kliniki Ginekologii Onkologicznej oraz Zakładu Medycyny Regeneracyjnej NIO. To interdyscyplinarne połączenie wiedzy klinicznej i kompetencji w zakresie terapii komórkowych i immunologii podkreśla ambicje Instytutu – nie tylko w zakresie leczenia nowotworów kobiecych, ale również w tworzeniu standardów terapii przyszłości.

„Projekt jest odpowiedzią na oczekiwania środowiska naukowo-klinicznego oraz pacjentek na innowacyjne badanie kliniczne dla chorych z rakiem jajnika z kumulacją niekorzystnych czynników kliniczno-patologiczno-molekularnych” – wyjaśnia dr n. med. Justyna Marynowska, kierownik Zakładu Medycyny Regeneracyjnej NIO.

Nowatorskie podejście zakłada zastosowanie immunoterapii z użyciem limfocytów naciekających guz (TILs) w połączeniu z chemioterapią. Terapia ma być skierowana do pacjentek z zaawansowaną postacią raka jajnika, u których standardowe metody leczenia nie przynoszą oczekiwanych rezultatów.

Czym właściwie są TILs? To komórki odpornościowe, które naturalnie infiltrują tkankę nowotworową i rozpoznają komórki rakowe. W ramach terapii są one izolowane od pacjentki, namnażane i aktywowane pozaustrojowo, a następnie ponownie podawane – z zadaniem wzmocnienia reakcji immunologicznej. Połączenie z chemioterapią może zwiększyć skuteczność leczenia, a zarazem wydłużyć czas kontroli choroby. Jednak jak każda innowacyjna terapia, także i ta wymaga precyzyjnej oceny bezpieczeństwa.

„Wykorzystujemy potencjał organizmu w walce z nowotworem. To nowa szansa dla pacjentek z trudną, lekooporną postacią raka jajnika. Oznacza to, że sięgamy po najbardziej naturalną i spersonalizowaną broń – własne komórki odpornościowe pacjentki” – tłumaczy dr n. med. Anna Dańska-Bidzińska, zastępca kierownika Kliniki Ginekologii Onkologicznej NIO. „Zastosowanie terapii TILs już w pierwszej linii leczenia znacząco zmienia postępowanie w raku jajnika. Badanie to odpowiada potrzebom pacjentek z zaawansowanym, nieresekcyjnym rakiem jajnika, dla których możliwości terapeutyczne są dziś ograniczone” – dodaje.

To badanie to nie tylko eksperyment naukowy – to odpowiedź na bardzo konkretne potrzeby pacjentek. Dzięki wsparciu Agencji Badań Medycznych możliwe będzie stworzenie potencjalnie nowego standardu leczenia, tam gdzie do tej pory nadziei było niewiele. Polska onkologia stawia na terapie przyszłości – bardziej celowane, skuteczne i dostosowane do indywidualnych potrzeb chorych.

Źródło: www.nio.gov.pl

Ministerstwo Rodziny, Pracy i Polityki Społecznej planuje istotną zmianę w wykazie chorób zawodowych. Do katalogu mają zostać włączone nowotwory złośliwe jajnika oraz przewodu pokarmowego, które – jak potwierdzają najnowsze ustalenia – mogą mieć związek z długotrwałą ekspozycją na pył azbestu. To odpowiedź na unijną dyrektywę 2023/2668 oraz rosnącą świadomość skutków zdrowotnych pracy w warunkach szkodliwych. Nowelizacja ma przede wszystkim ułatwić uzyskanie świadczeń osobom dotkniętym tymi chorobami – często wiele lat po zakończeniu aktywności zawodowej.

Jedną z najważniejszych zmian będzie rozszerzenie wykazu chorób zawodowych o dwa nowotwory: raka jajnika i raka przewodu pokarmowego (żołądkowo-jelitowego). Schorzenia te – podobnie jak znane już międzybłoniak opłucnej czy rak płuca – mogą rozwijać się wiele lat po zakończeniu ekspozycji na pył azbestowy.

Z danych Instytutu Medycyny Pracy im. prof. J. Nofera wynika, że w ciągu ostatnich 20 lat przebadano ponad 8 tysięcy byłych pracowników z 28 zakładów przemysłowych. U 143 z nich zdiagnozowano nowotwory związane z wcześniejszą pracą w warunkach narażenia na azbest.

Dodanie nowych jednostek chorobowych do wykazu chorób zawodowych to nie tylko formalność – to realna szansa dla chorych i ich bliskich na uzyskanie wsparcia finansowego: zasiłków chorobowych, świadczeń rehabilitacyjnych, jednorazowych odszkodowań czy rent.

Co istotne, projektowane zmiany nie obciążą finansowo obecnych pracodawców. Zdecydowana większość przypadków dotyczy byłych pracowników nieistniejących już zakładów pracy, u których choroby rozwijają się po wielu latach od zakończenia zatrudnienia.

Równolegle trwają prace nad nową ustawą o wyrobach zawierających azbest, która ma jeszcze dokładniej wdrożyć unijne standardy ochrony zdrowia i rozszerzyć listę zakładów objętych uprawnieniami do świadczeń z tytułu chorób azbestozależnych – z 18 do 29.

Nowelizacja rozporządzenia dotyczącego chorób zawodowych to krok w stronę sprawiedliwości dla tysięcy byłych pracowników, którzy przez lata nie mieli świadomości, że ich problemy zdrowotne mogą mieć źródło w ekspozycji na azbest. Nowe przepisy – bez nakładania dodatkowych obciążeń na pracodawców – umożliwią uzyskanie odszkodowań i świadczeń chorobowych w przypadkach raka jajnika i raka przewodu pokarmowego. Wraz z nową ustawą o wyrobach zawierających azbest, państwo dąży do pełniejszego wdrożenia unijnych standardów i poszerzenia grona osób objętych wsparciem. To nie tylko zmiana prawa – to ukłon w stronę ludzi, których zdrowie zostało narażone w przeszłości.

Źródło: Rządowe Centrum Legislacji

Jak wynika z najnowszego raportu OECD „Krajowe profile dotyczące nowotworów 2025”, współczynnik umieralności z powodu raka piersi w Polsce wynosi 20 na 100 tysięcy kobiet –
o 5% więcej niż średnia w UE. Tymczasem wczesne wykrycie i nowoczesne terapie pozwalają w większości przypadków na skuteczne leczenie. Polska wypada gorzej także w odniesieniu do innych nowotworów kobiecych:

• rak trzonu macicy: 38 przypadków na 100 tys. kobiet (UE: 27);
• rak jajnika: 23 przypadki na 100 tys. kobiet (UE: 16);
• rak szyjki macicy: 19 przypadków na 100 tys. kobiet (UE: 12);

Niepokojące są też dane dotyczące innych nowotworów – np. liczba możliwych do uniknięcia zgonów z powodu raka płuc w Polsce wynosi 27 na 100 tys. kobiet i jest aż o 30% wyższa niż średnia unijna.

To nie jest dyskusja o statystykach, tylko o życiu naszych matek, żon, przyjaciółek i córek – podkreśla Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe oraz inicjatorka powołania Koalicji Onkozdrowia Kobiet – Polki czekają na diagnostykę i leczenie onkologiczne znacznie dłużej niż kobiety w innych krajach UE – w praktyce nawet dwukrotnie dłużej. Dodatkowo dostęp do nowoczesnych narzędzi diagnostycznych i terapii, które są standardem w Europie Zachodniej, w Polsce wciąż bywa ograniczony. To się musi zmienić w ciągu najbliższych lat. Równie istotna jak leczenie jest jednak profilaktyka – a tu statystyki dotyczące zgłaszalności są jeszcze bardziej alarmujące. Musimy intensyfikować działania edukacyjne: informować, uświadamiać i budować w kobietach nawyk dbania o własne zdrowie. To właśnie profilaktyka daje największą szansę na wczesne wykrycie nowotworu, co znacząco zwiększa możliwości skutecznego leczenia.

Cel Koalicji: wyrównanie szans Polek
Koalicja Onkozdrowia Kobiet dąży do tego, by każda kobieta w Polsce miała takie same możliwości walki z nowotworem jak mieszkanka Berlina, Paryża czy Madrytu. By to osiągnąć, potrzebne są konkretne zmiany: szybsza i skuteczniejsza diagnostyka, dostęp do nowoczesnych terapii zgodnych z europejskimi standardami, lepsza organizacja leczenia i realne wsparcie na każdym etapie choroby.

Koalicja zapowiada podjęcie działań na rzecz:

• stworzenia zintegrowanej ścieżki pacjentki – od profilaktyki przez diagnostykę po leczenie i rehabilitację;
• wdrożenia systemu monitorowania jakości oraz efektywności opieki onkologicznej;
• zapewnienia maksymalnej zbieżności dostępu do skutecznych terapii, zgodnych z aktualną wiedzą medyczną;
• skrócenie czasu diagnostyki i rozpoczęcie leczenia;
• wdrożenia powszechnej, rzetelnej edukacji zdrowotnej oraz wsparcia psychoonkologicznego;
• budowania świadomość społeczna dotycząca kluczowego znaczenia profilaktyki nowotworowej, która ogranicza skuteczność działań zapobiegawczych.

W przypadku raka szyjki, trzonu macicy i jajnika kluczowa jest także centralizacja leczenia. Pacjentki powinny trafiać do ośrodków specjalistycznych, które realizują leczenie kompleksowo i zgodnie ze standardami. Choć dostęp do leków i radioterapii jest niezły, system nie działa spójnie — pacjenci często zaczynają leczenie w miejscach niedostosowanych do leczenia nowotworów, co obniża skuteczność terapii. Podobnie jak nikt nie przeszczepia serca w powiatowym szpitalu, tak leczenie onkologiczne powinno odbywać się w wyspecjalizowanych ośrodkach. Liczymy, że Krajowa Sieć Onkologiczna to uporządkuje, ale potrzebne jest też aktywne wspieranie racjonalnych decyzji systemowych – wskazał kluczowe do podjęcia działania prof. Radosław Mądry, prezes-elekt Zarządu Polskiego Towarzystwa Ginekologii Onkologicznej.

Edukacja, wsparcie, wdrażanie nowoczesnych standardów
Koalicja planuje działania edukacyjne na temat profilaktyki i leczenia nowotworów, wsparcie pacjentek i ich rodzin w zrozumieniu procesu leczenia oraz budowanie motywacji do aktywnego udziału w terapii i rehabilitacji. Ważnym celem jest też zwiększenie wpływu organizacji pacjenckich na kształtowanie systemu opieki zdrowotnej i doprowadzenie do wdrożenia nowoczesnych standardów leczenia.

– W ostatnich latach polska onkologia w zakresie leczenia raka piersi prezentuje coraz to wyższy standard terapeutyczny (BCU), a pacjentki z tą diagnozą mają dostęp do zaawansowanych celowanych terapii w różnych jego obszarach. Od lat organizacje pacjenckie intensywnie działają na rzecz poprawy i poszerzenia dostępu do skutecznych leków oraz wyrównania szans w jakości wykonywanych usług medycznych. Dążymy do tego, aby każda kobieta w Polsce była zaopiekowana na najwyższym poziomie. I żeby to kod genetyczny, a nie kod miejsca zamieszkania stanowił o jej sposobie leczenia. Jako lider organizacji pacjentów onkologicznych, dostrzegam istotne braki w opiece, diagnostyce, dostępie do pogłębionych badań genetycznych oraz różnicy pomiędzy standardem opieki i wytycznymi towarzystw naukowych. Wieloletnie zaniedbania w tym obszarze przekładają się na fatalne rokowania naszych podopiecznych. W tym kontekście, kluczowe jest zapewnienie pacjentkom z nowotworami ginekologicznymi dostępu do skutecznych terapii, które są standardem w Europie. To pozwoli na poprawę wyników leczenia, ale także na zminimalizowanie kosztów związanych z leczeniem zaawansowanych stadiów choroby. Skandalicznie wysoki poziom, bo ponad 78% pacjentek nie ma wykonywanych badań genetyczne w ginekologii onkologicznej. Chcemy wyrównać te nierówności w zdrowiu, zwracając bacznie uwagę na białe plamy w kraju. Według danych NFZ, dostęp do specjalistycznej opieki ginekologicznej jest ograniczony w wielu regionach Polski, szczególnie w mniejszych miastach i na obszarach wiejskich. Pacjentki w tych rejonach często muszą pokonywać znaczne odległości, aby otrzymać niezbędną diagnostykę i leczenie. Ponadto, czas oczekiwania na wizytę u specjalisty jest nieakceptowalnie długi w wielu miejscach. To wszystko prowadzi do opóźnień w diagnozie i leczeniu, co negatywnie wpływa na rokowania pacjentek z nowotworami ginekologicznymi. Musimy pilnie działać, aby uratować te kobiety – mówi Magdalena Kardynał z Fundacji OmeaLife.

Organizacje założycielskie Koalicji – Fundacja OmeaLife – Rak Piersi Nie Ogranicza, Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej, Stowarzyszenie Eurydyki, Stowarzyszenie na Rzecz Walki z Rakiem Jajnika Niebieski Motyl, Stowarzyszenie Ruch Onkologiczny PARS – podkreślają, że współpraca i wspólne, dobrze zaplanowane działania to jedyny sposób na trwałą poprawę sytuacji kobiet dotkniętych chorobami nowotworowymi w Polsce. W inauguracji działalności Koalicji udział wzięli także Agnieszka Mrozik – Zastępca Dyrektora Departamentu Opieki Koordynowanej w Ministerstwie Zdrowia oraz Marek Hok – poseł na Sejm RP, Przewodniczący Podkomisji stałej ds. onkologii.

Koalicja Onkozdrowia Kobiet to głos wszystkich pacjentek, które zasługują na równe, godne i skuteczne leczenie. Jej powstanie to ważny krok w stronę nowoczesnej, solidarnej onkologii kobiet w Polsce. Edukacja, lepszy dostęp do diagnostyki i terapii oraz współpraca z decydentami mają szansę odmienić przyszłość tysięcy kobiet.

Koalicja zaprasza decydentów, ekspertów i opinię publiczną do współpracy na rzecz poprawy opieki onkologicznej dla kobiet. W realizacji działań wspiera nas patron społeczny – Ogólnopolska Federacja Onkologiczna – oraz partnerzy: GSK, MSD, Novartis, Roche i AstraZeneca.

To jedna z najważniejszych zmian w dostępie do diagnostyki onkologicznej w Polsce: od 1 lipca 2025 roku badania genetyczne BRCA1/2 będą refundowane w trybie ambulatoryjnym. Pacjenci nie będą już musieli być hospitalizowani tylko po to, by wykonać test, który często decyduje o dalszym leczeniu. Zapowiedziane są również dalsze kroki – refundacja badań HRD, kluczowych w kwalifikacji do nowoczesnych terapii celowanych. To realna rewolucja w medycynie personalizowanej, skracająca ścieżkę diagnostyczną i zwiększająca dostępność nowoczesnych terapii.

Wraz z 1 lipca 2025 roku pacjenci onkologiczni zyskają znacznie łatwiejszy i szybszy dostęp do nowoczesnych badań genetycznych. Wiceminister zdrowia Urszula Demkow ogłosiła podczas konferencji prasowej Polskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej, że badania genetyczne z krwi obwodowej – m.in. mutacje BRCA1 i BRCA2 – będą refundowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia w trybie ambulatoryjnym. To oznacza koniec zbędnych hospitalizacji tylko po to, by wykonać test genetyczny. To przełom dla pacjentów – mówi dr Andrzej Tysarowski – kierujący w NIO-PIB Zakładem Diagnostyki Genetycznej i Molekularnej Nowotworów i prezes Polskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej.

Koniec hospitalizacji tylko dla badań genetycznych
Jak podkreśliła wiceminister zdrowia prof. Urszula Demkow, nowa regulacja umożliwi wykonywanie refundowanych badań genetycznych bez konieczności przebywania w szpitalu. Dotychczas jedynie hospitalizacja umożliwiała finansowanie tego typu testów, co generowało dodatkowe koszty i mogło wpływać na wydłużenie  procesu diagnostycznego.

– Bez nowoczesnej diagnostyki genetycznej nie ma nowoczesnego leczenia – powiedziała prof. Demkow. – Od 1 lipca zmieniamy zasady. Pacjenci będą mogli wykonać badania genetyczne z krwi ambulatoryjnie, bez konieczności pobytu w szpitalu.

Zmiana obejmie m.in. badania genów BRCA1/2, kluczowe w leczeniu raka piersi, jajnika, prostaty i trzustki – refundacja w trybie ambulatoryjnym znacząco przyspieszy kwalifikację pacjentów do terapii celowanych – dodaje dr Tysarowski.

Refundacja badań HRD – kolejny krok w drodze do równego dostępu
Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało również zakończenie prac nad projektem rozporządzenia dotyczącym refundacji zaawansowanych badań genetycznych statusu HRD (deficyt rekombinacji homologicznej), które mają kluczowe znaczenie w leczeniu pacjentek z rakiem jajnika. Obecnie koszty tych testów pokrywają firmy farmaceutyczne lub same pacjentki, co oznacza duże ograniczenia w dostępie do skutecznych terapii, takich jak olaparib z bewacyzumabem.

To niezwykle istotny moment, ponieważ do puli finansowanych technik biologii molekularnej trafia jedna z najnowocześniejszych i najbardziej zaawansowanych technologii diagnostyki genetycznej w onkologii – kompleksowe profilowanie genomowe (ang. Comprehensive Genomic Profiling – CGP). To właśnie w ramach tego testu genetycznego oceniana jest sygnatura genomowa HRD. Test pozwoli na zakwalifikowanie do nowoczesnej terapii celowanej dużej grupy pacjenetek z rakiem jajnika, u których nie wykryto mutacji w genach BRCA1/2 – mówi dr Tysarowski.

Konsultacje trwają, zmiany coraz bliżej
Projekt zarządzenia prezesa NFZ Rozporządzenie dotyczące finansowania badań genetycznych w nowotworach BRCA-zależnych ma zostać opublikowane opublikowany jeszcze w czerwcu. Po jego publikacji planowane są konsultacje społeczne, które potrwają około dwóch tygodni. Planuje się,  że przepisy wejdą w życie już z dniem 1 lipca 2025 roku.

W przypadku badania HRD – trwają obecnie analizy kosztów i planowanie budżetu.

Rewolucja w dostępie do diagnostyki genetycznej w onkologii.
Planowane zmiany to ważny krok w kierunku nowoczesnej, dostępnej i skutecznej diagnostyki onkologicznej. Skrócenie ścieżki diagnostycznej pacjenta, zmniejszenie kosztów i umożliwienie leczenia opartego na precyzyjnych danych genetycznych – to korzyści, które mogą realnie wpłynąć na poprawę wyników leczenia nowotworów w Polsce.

Lipiec 2025 roku przyniesie przełomowy moment dla pacjentów onkologicznych – refundowane badania BRCA w trybie ambulatoryjnym to realne ułatwienie diagnostyki i szybszy dostęp do leczenia. Dodatkowo, planowana refundacja testów HRD – w tym zaawansowanego kompleksowego profilowania genomowego – pozwoli na skuteczniejsze wdrażanie terapii personalizowanych u pacjentek z rakiem jajnika. To krok w stronę nowoczesnej onkologii, w której decyzje terapeutyczne podejmowane są na podstawie danych genetycznych, bez zbędnych barier administracyjnych.

Źródło: nio.gov.pl

Rak szyjki macicy, rak endometrium, rak jajnika – to nowotwory ginekologiczne, które wciąż stanowią istotne zagrożenie i zabijają rocznie tysiące Polek. O możliwościach ich leczenia, a przede wszystkim prawidłowego i wczesnego diagnozowania, rozmawiali uczestnicy panelu, pt. „Zdrowie kobiety – jak skutecznie leczyć nowotwory ginekologiczne?” podczas konferencji Priorytety w Ochronie Zdrowia 2025.

Jak wynika z arkuszy informacyjnych publikowanych przez Krajowy Rejestr Nowotworów, rak szyjki macicy, rak endometrium i rak jajnika odpowiadały w sumie za ponad 14% zachorowań i ponad 13% zgonów z powodu nowotworów złośliwych w Polsce w 2019 r. Statystyki Polski w tych nowotworach wypadają blado na tle innych krajów Unii Europejskiej. Dlatego temat prewencji, diagnostyki i leczenia nowotworów ginekologicznych powinien być jednym z priorytetów kierownictwa resortu zdrowia.

Pierwszym omawianym podczas panelu nowotworem był rak szyjki macicy. Jak zauważył dr hab. n. med. Radosław Mądry, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Ginekologii Onkologicznej, w Polsce powinniśmy przede wszystkim skupić się na screeningu oraz prewencji raka szyjki macicy, gdyż są kraje, które np. dzięki szczepieniom przeciwko HPV niemal zupełnie wyeliminowały ten nowotwór. Jednak w obliczu obecnej sytuacji epidemiologicznej w Polsce, konieczne jest także zapewnienie dostępu do nowoczesnego leczenia tego nowotworu. 

Ostatnia zmiana programu lekowego miała miejsce od 1 stycznia 2025 r., kiedy do refundacji wszedł cemiplimab. Jak podkreślił ekspert, jest to bardzo potrzebne leczenie, z którego może skorzystać duża grupa pacjentek z zaawansowanym rakiem szyjki macicy, które były leczona za pomocą pochodnych platyn i nie były leczone za pomocą leków immunokompetentnych. Zdaniem eksperta konieczne jest jednoczesne podjęcie działań prewencyjnych.

– Najlepiej byłoby, gdybyśmy za pomocą szczepień populacyjnych i screeningu istotnie zredukowali liczbę osób, która wymaga tego leczenia – podsumował dr hab. n. med. Radosław Mądry.

Oprócz dostępu do nowoczesnych leków, niezwykle istotną kwestią jest świadomość pacjentek i ich wiedza na temat swojej choroby. Jak podkreśla Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe-Razem Lepiej, coraz większa liczba kobiet aktywnie poszukuje informacji i stara się dotrzeć do wiarygodnych źródeł. W ten sposób trafiają m.in. na wydarzenia, webinary eksperckie czy szkolenia organizowane przez organizacje pacjentów, jak OnkoCafe. Edukacja wśród lekarzy i pacjentów onkologicznych to klucz do poprawy wyników leczenia.

– Jeśli już mamy tak istotne terapie, mające wpływ na poprawę jakości życia pacjentów, a być może też na długość, to jest niezmiernie ważne, żebyśmy o tym edukowali. Cieszy mnie, że coraz więcej pacjentek jest głodnych tej wiedzy, poszukuje tych informacji i jest otwarta na korzystanie z oferowanej im pomocy – powiedziała Anna Kupiecka.

Wiedza ma niezwykle istotne znaczenie także ze względu na potencjalne czynniki ryzyka nowotworów. Przykład stanowi rak endometrium Jak wyliczał prof. dr hab. n. med. Paweł Blecharz z Kliniki Ginekologii Onkologicznej Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy, Oddział w Krakowie, występowanie raka endometrium związane jest m.in. ze stylem życia i czynnikami cywilizacyjnymi. Cukrzyca, otyłość, nadciśnienie tętnicze – to triada czynników sprzyjających zachorowaniu na raka endometrium. Niepokojący jest jednak wzrost śmiertelności, obserwowany m.in. w Polsce jako jednym z nielicznych państw UE. – Wzrost śmiertelności wiąże się najpewniej ze zmianą profilu raka endometrium i nieoptymalnym leczeniem tej choroby.

Profil molekularny w przypadku raka endometrium ma szczególnie istotne znaczenie. – Bez informacji o typach molekularnych trudno nam jest podejmować dobre decyzje kliniczne – podkreśliła dr Anna Dańska-Bidzińska z II Kliniki Położnictwa i Ginekologii Szpitala Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Jeszcze mocniej zaakcentował to dr hab. n. med. Artur Kowalik z Zakładu Diagnostyki Molekularnej Świętokrzyskiego Centrum Onkologii – Nie jest możliwe leczenie ukierunkowane molekularnie bez diagnostyki genetycznej – powiedział. – Zanim wprowadzimy lek i jego dostępność, musimy najpierw zapewnić diagnostykę – dodał.

W przypadku raka endometrium określenie profilu molekularnego, pozwala zastosować w leczeniu np. immunoterapię. Dla pacjentek obecnością zmian genetycznych zaburzających prawidłową naprawę zasad w komórkach (dMMR), refundowana jest w Polsce immunoterapia dostarlimabem. Niestety, na obecną chwilę, dostępne jest wyłącznie w II linii leczenia. Ponadto pacjentki dMMR stanowią zaledwie 20% populacji chorych na raka endometrium. To oznacza, że średnio 8 na 10 pacjentek nie ma dostępu do żadnego innowacyjnego leczenia. Jest to grupa chorych pMMR, która nie posiada zaburzeń molekularnych.

– W Europie zarejestrowane są już terapie durwalumabu w skojarzeniu z olaparibem w populacji pMMR w I linii leczenia, jak i samego dostarlimabu – również dla chorych pMMR. Wydaje się, że kombinacja leczenia istotnie poprawia wyniki i widzimy kliniczne wskaźniki wydłużenia czasu przeżycia. W Polsce jesteśmy na etapie oczekiwania na refundację tych leków. Jest szansa, że w ciągu kilku bądź kilkunastu miesięcy istotnie zmieni się efekt leczenia w I linii u chorych z rakiem trzonu – powiedział dr hab. n. med. Radosław Mądry. – Gdybym akurat przypadkiem, co się na pewno nie zdarzy, był ministrem zdrowia, to na pewno od razu zgodziłbym się na finansowanie I linii leczenia. Bo my w tej chwili leczymy za większe pieniądze mniej efektywnie w nawrocie, a moglibyśmy leczyć w I linii i dawać pacjentkom szansę nawet na wyleczenie – dodał prof. Radosław Mądry.

O dostępie do badań genetycznych mówił Konrad Korbiński, dyrektor Departamentu Opieki Koordynowanej w Ministerstwie Zdrowia. Podkreślił, że w resorcie trwają prace dotyczące diagnostyki genetycznej, ale także zapewnienia odpowiedniej jakości badań patomorfologicznych. – Prace są bardzo zaawansowane, wierzę w to, że będą wkrótce zakończone i badania będą udostępnione od kwietnia.

Pod koniec panelu głos w dyskusji zabrał dr hab. n. med. Lubomir Bodnar, dyrektor Siedleckiego Centrum Onkologii, który mówił m.in. o potencjale nowych leków w leczeniu raka jajnika, jakimi są koniugaty. To cząsteczki ukierunkowane na konkretne cele molekularne, które pozwalają na niszczenie komórek w obrębie guza, wykazują się bardzo specyficznym działaniem. Jak podkreślił ekspert, jeden z leków tej klasy ma już rejestrację europejską, a tym samym jest zarejestrowany w Polsce, kolejne zaś są na etapie intensywnych badań klinicznych. 

– Każdy nowy lek przynosi nam nową zdobycz. Zwykle wydłużają one czas przeżycia pacjentek bez progresji, czasami przeżycia całkowitego. Często te leki są też znacznie lepiej tolerowane niż standardowe, klasyczne terapie. Włączając nowy lek, patrzymy nie tylko jak działa, ale też, jak poprawia jakość życia pacjentek – zakończył dr hab. n. med. Lubomir Bodnar.

źrodło: Onkocafe

W obwieszczeniu, które będzie obowiązywać od 1 października br. znajdą się 52 nowe terapie, w tym 12 w zakresie chorób rzadkich i 13 onkologicznych. Na liście znalazło się też 21 nowych terapii w programach lekowych.

Ministerstwo Zdrowia opublikowało obwieszczenia w sprawie kluczowych zaleceń w diagnostyce i leczeniu ośmiu nowotworów: raka piersi, płuca, prostaty, jajnika, nerki, raka wątrobowokomórkowego, pęcherza moczowego oraz okrężnicy, zgodnie z założenia Narodowej Strategii Onkologicznej.

 

 

W projekcie listy refundacyjnej znalazły się 33 nowe substancje, w tym 7 we wskazaniach onkologicznych. – To największe rozszerzenie listy refundacyjnej od 2012 roku – podkreśliła Izabela Leszczyna, minister zdrowia. Lista zacznie obowiązywać z dniem 1 kwietnia 2024 r.

– To największe rozszerzenie listy refundacyjnej od 2012 roku. Siedem nowych substancji pojawi się we wskazaniach onkologicznych, dwadzieścia sześć we wskazaniach nieonkologicznych, w tym osiem w obszarze chorób rzadkich. – wskazywała minister Izabela Leszczyna.

Wiele zmian na liście dotyczy leczenia chorób rzadkich. Ministerstwo zapowiedziało zmiany zapisów programu lekowego SMA w zakresie terapii genowej Zolgensma. Zmiany dotyczą także rozszerzenie dostępu do szczepionki przeciwko RSV dla dzieci chorych na SMA do 2. roku życia i na mukowiscydozę do 1. roku życia. Ministerstwo Zdrowia ogłosiło również kompleksowe podejście do leczenia miastenii. Refundacją zostały objęte efgartigimod alfa, rytuksymab i mykofynolan mofetylu. Od kwietnia refundowany będzie też lek stosowany w leczeniu chorych z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy.

Nowa lista wprowadza też zmiany w programie lekowym leczenia zaburzeń lipidowych, w części dotyczącej dorosłych pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem chorób układu sercowo-naczyniowego, polegające na obniżeniu poziomu LDLC z >100 mg/dl na >70 mg/dl (kryterium włączenia do programu).

– Poszerzamy istotnie leki w zakresie refundacji aptecznej, żeby w ogóle były refundowane, bo ponad 50 proc. kosztów, które są w aptece na receptę, dotyczy leków nierefundowanych i to jest zdecydowanie bardziej istotne. W tym roku jest bardzo wiele ciekawych leków, które kończą okresy wyłączności i nad tym będziemy pracowali, żeby wykorzystać te możliwości finansowe. – mówił minister Maciej Miłkowski. – Nie są planowane już żadne zaskoczenia, czyli prawdopodobnie to co dzisiaj zaprezentowaliśmy, znajdzie się na ostatecznej wersji listy – dodał Miłkowski.

– Oczywiście będą pacjenci, którzy nie będą usatysfakcjonowani naszą listą. Ale chcę powiedzieć wyraźnie, że osoby, które się do nas zwracały, w zasadzie prosiły o umieszczenie na liście refundacyjnej leku, co do którego producent nie zgłosił chęci negocjowania z nami ceny i wpisania go na listę refundacyjną. Nie jest tak, że my sami możemy zrobić wszystko. To firma musi chcieć z nami rozmawiać – zaznaczyła minister zdrowia Izabela Leszczyna.

W zakresie chorób rzadkich nastąpi:

• zmiana zapisów programu lekowego SMA w zakresie terapii genowej Zolgensma, 
• rozszerzenie dostępu do szczepionki przeciw RSV,
  dla dzieci chorych:

   – na SMA do 2 roku życia, 

   – na mukowiscydozę do 1 roku życia.

• kompleksowe podejście do leczenia miastenii – objęcie refundacją efgartigimodu alfa, rytuksymabu, mykofenolanu mofetylu,
• objęcie refundacją olipudazy alfa w leczeniu chorych z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy – technologia o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) finansowana
  z Funduszu Medycznego.

Dla kobiet w onkologii ginekologicznej i ginekologii refundacja obejmuje:

• pembrolizumab w leczeniu chorych na raka szyjki macicy,
• relugolix, estradiol  i norethisteron w leczeniu pacjentek z mięśniakami macicy,
• rozszerzenie wskazań do zastosowania olaparybu w leczeniu chorych na nawrotowego raka jajnika, jajowodu lub pierwotnego raka otrzewnej bez mutacji w genach BRCA 1/2.

Z kolei w kardiologii nastąpi:

• rozszerzenie wskazań refundacyjnych dla ezetymibu, ezetymibu w skojarzeniu z atorwastatyną w leczeniu pacjentów z niewydolnością serca,
• zmiana w programie lekowym obejmująca leczenie pacjentów pediatrycznych i rozszerzenie wskazań dla dorosłych z zaburzeniami lipidowymi, 
• rozszerzenie wskazań kardiologicznych do stosowania empagliflozyny u chorych
  z niewydolnością serca.

Link do projektu listy leków refundowanych:
https://www.gov.pl/web/zdrowie/projekt-obwieszczenia-ministra-zdrowia-w-sprawie-wykazu-refundowanych-lekow-srodkow-spozywczych-specjalnego-przeznaczenia-zywieniowego-oraz-wyrobow-medycznych-ktory-wejdzie-w-zycie-1-kwietnia-2024-r