Od 1 lipca 2026 r. obowiązuje nowa lista leków refundowanych, która rozszerza dostęp do nowoczesnego leczenia dla pacjentów z różnymi nowotworami. Wśród nowych terapii znalazły się m.in. immunoterapia, leczenie okołooperacyjne oraz terapie ukierunkowane molekularnie stosowane w raku płuca, jelita grubego, wątroby, endometrium, gruczołu krokowego, szpiczaku plazmocytowym i raku nosowej części gardła. Eksperci podkreślają, że kolejne decyzje refundacyjne wzmacniają rolę medycyny precyzyjnej i diagnostyki molekularnej w codziennej praktyce klinicznej.

To już trzecia w tym roku aktualizacja zapowiedziana przez Ministerstwo Zdrowia. Refundacje obejmą zarówno immunoterapię, leczenie okołooperacyjne czy leczenie konsolidujące, jak i terapie ukierunkowane molekularnie, czyli dobierane do określonych cech biologicznych nowotworu. Dla pacjentów oznacza to nie tylko dostęp do nowych leków, ale przede wszystkim większą możliwość dopasowania leczenia do konkretnego rozpoznania, stadium choroby, wyników badań molekularnych i dotychczasowego przebiegu terapii. 

O tym, co te decyzje oznaczają w codziennej praktyce klinicznej i dla samych pacjentów, mówią eksperci NIO – lekarze na co dzień zajmujący się leczeniem nowotworów, których dotyczą najnowsze zmiany refundacyjne. 

Nowe możliwości przed operacją, po leczeniu i w terapii celowanej

Największy obszar zmian dotyczy raka płuca. Na liście znalazły się aż cztery nowe propozycje terapii dla tej grupy chorych. Pierwszą z nich jest niwolumab stosowany w leczeniu okołooperacyjnym dorosłych pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca, w II, IIIA lub IIIB stopniu zaawansowania, u których ekspresja PD-L1 na komórkach nowotworowych wynosi co najmniej 1%.

– Leczenie okołooperacyjne oznacza terapię prowadzoną zarówno – przed zabiegiem, jak i po  zabiegu chirurgicznym i wymaga ścisłej współpracy onkologa i chirurga klatki piersiowej.  Wyniki badania rejestracyjnego CheckMate77T wskazują, że takie podejście istotnie zmniejsza ryzyko nawrotu choroby, jak również zmniejsza ryzyko zgonu związanego z rakiem płuca – wyjaśnia dr hab. n. med. Magdalena Knetki-Wróblewska z Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej.

Od 1 lipca w leczeniu okołooperacyjnym dostępny będzie również  durwalumab – możliwe będzie kwaliifikowanie chorych z niedrobnokomórkowym rakiem płuca, niezależnie od statusu PD-L1.

– Takie wskazania refundacyjne umożliwią również kwalifikację chorych, u których nie stwierdzono ekspresji PD-L1 n komórkach nowotworu. Szacuje się, że dotyczy to nawet 40% chorych – mówi dr Knetki-Wróblewska. 

Trzecia nowość na liście dotyczy drobnokomórkowego raka płuca w postaci ograniczonej. Refundacją objęto durwalumab jako leczenie konsolidujące po zakończonej jednoczasowej radykalnej chemioradioterapii. Tego rodzaju leczenie ma za zadanie utrwalić efekt wcześniejszej terapii i wydłużyć czas kontroli choroby. Wyniki badania ADRIATIC zmieniły dotychczasowy standard postępowania w tej grupie chorych, warto podkreślić, że przez wiele lat nie obserwowano istotnej poprawy wyników leczenia w tej populacji. 

Czwartym lekiem, który został uwzględniony w najnowszej liście jest adagrasib.  Doustny lek aktywny u chorych z niedrobnokomórkowym rakiem płuca i patogennym wariantem G12C w genie KRAS u których doszło do niepowodzenia wcześniejszego leczenia przeciwnowotworowego. To kolejne wskazanie dla terapii ukierunkowanych molekularnie — skutecznych jedynie u chorych, u których zidentyfikowano precyzyjnie określony czynnik predykcyjny. Warto zatem podkreślić istotne znaczenie diagnostyki molekularnej opartej na NGS, która powinna stanowić nieodłączny element diagnostyki prowadzonej przed kwalifikacja do leczenia chorych z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca. 

Rak jelita grubego — immunoterapia w określonej grupie chorych

Nową opcją refundowaną będzie również skojarzenie niwolumabu z ipilimumabem w pierwszej linii leczenia pacjentów z zaawansowanym rakiem jelita grubego z potwierdzoną niestabilnością mikrosatelitarną wysokiego stopnia lub zaburzeniami mechanizmów naprawy uszkodzeń DNA typu niedopasowania, czyli tzw. MSI-H/dMMR.

To grupa chorych, u których biologia nowotworu wskazuje na szczególną rolę immunoterapii. W praktyce oznacza to, że wynik badania molekularnego może bezpośrednio decydować o wyborze leczenia już na początku terapii systemowej.

– W leczeniu raka jelita grubego coraz większe znaczenie ma nie tylko lokalizacja nowotworu, ale też jego profil molekularny. U pacjentów z MSI-H lub dMMR immunoterapia może być leczeniem szczególnie istotnym, ponieważ wykorzystuje specyficzną podatność biologiczną guza. To dobry przykład tego, jak diagnostyka molekularna przekłada się na realną decyzję terapeutyczną — mówi prof. Lucjan Wyrwicz kierujący Kliniką Onkologii i Radioterapii 

Skojarzona immunoterapia

W leczeniu dorosłych pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym refundacją zostanie objęte skojarzenie durwalumabu z tremelimumabem. To immunoterapia, której celem jest pobudzenie odpowiedzi układu odpornościowego przeciwko komórkom nowotworowym.

– Często rozpoznajemy chorobę w stadium choroby zaawansowanej. Skojarzona immunoterapia z wykorzystaniem durwalumabu z tremelimumabem daje lekarzom kolejne narzędzie, które może wspierać terapię u pacjentów z tym trudnym do leczenia nowotworem, w grupie chorych u których występują przeciwwskazania do powszechnie dziś stosowanego połączenia z udziałem terapii antyangiogennej  — kontynuuje prof. Wyrwicz. 

Rak wątrobowokomórkowy przez lata pozostawał jednym z trudniejszych obszarów leczenia systemowego. Nowe opcje terapeutyczne są szczególnie ważne w sytuacji, gdy choroba jest zaawansowana i leczenie miejscowe albo operacyjne nie jest możliwe lub nie jest wystarczające.

Immunoterapia będzie także dostępna dla pacjentek chorujących na raka endometrium. Refundacją zostanie objęty dostarlimab w pierwszej linii leczenia pierwotnie zaawansowanego lub nawrotowego raka endometrium z pMMR/MSS.

To ważna informacja, ponieważ w przypadku tego typu nowotworu, ocena statusu MMR/MSI staje się jednym z elementów planowania leczenia. Nowa refundacja oznacza poszerzenie dostępu do immunoterapii dla pacjentek z określonym profilem biologicznym choroby, u których leczenie systemowe jest potrzebne już na samym początku postępowania.

Intensyfikacja leczenia hormonalnego

Dla dorosłych pacjentów z przerzutowym, wrażliwym na kastrację rakiem gruczołu krokowego refundacją zostanie objęty darolutamid stosowany w skojarzeniu z terapią deprywacji androgenów. Deprywacja androgenów, czyli leczenie hamujące wpływ męskich hormonów płciowych na rozwój nowotworu, od lat pozostaje podstawą leczenia zaawansowanego raka gruczołu krokowego. Dodanie do niej tzw. Inhibitora szlaku receptora androgenowego jest formą intensyfikacji leczenia — ma na celu lepszą kontrolę choroby i opóźnienie jej dalszego postępu.

– Ta forma leczenia była już dostępna dla chorych  z przerzutowym rakiem gruczołu krokowego, ale dodanie do programu lekowego kolejnego leku z tej grupy pozwoli na większą indywidualizację leczenia oraz wybór leku najlepiej dopasowanego dla danego pacjenta z uwzględnieniem jego chorób współistniejących oraz przyjmowanych leków  – podkreśla prof. Jakub Kucharz, kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Układu Moczowego .

Szpiczak plazmocytowy — nowa opcja od drugiej linii leczenia

W hematoonkologii nową refundowaną terapią będzie belantamab mafodotin w leczeniu opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego już od drugiej linii terapii.

– Szpiczak plazmocytowy jest chorobą przewlekłą, w której u wielu pacjentów dochodzi do nawrotu choroby lub oporności czyli utraty odpowiedzi na wcześniejsze leczenie. Dlatego szczególne znaczenie mają kolejne skuteczne linie terapii. Objęcie refundacją belantamabu oznacza poszerzenie możliwości leczenia u chorych, którzy wymagają dalszego postępowania po wcześniejszych terapiach – mówi dr Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego. W leczeniu szpiczaka kluczowy jest dostęp do nowoczesnych terapii już od wczesnych linii leczenia, co wiąże się z większą skutecznością, czyli możliwością uzyskania dłuższej remisji choroby — dodaje specjalistka.

Technologia o wysokim poziomie innowacyjności

Na liście znalazł się także toripalimab dedykowany leczeniu pacjentów z rakiem nosowej części gardła w przypadku nawrotu choroby po leczeniu radykalnym lub stwierdzeniu przerzutów odległych. To terapia wskazana jako technologia lekowa o wysokim poziomie innowacyjności.

– Rak nosowej części gardła należy do nowotworów rzadkich, ale klinicznie bardzo wymagających – wyjaśnia dr Bartosz  Spławski, Koordynator w Klinice Nowotworów Głowy i Szyi 

W takich chorobach dostęp do nowych terapii ma szczególne znaczenie, ponieważ liczba standardowych opcji leczenia bywa ograniczona.

-To dobra i potrzebna zmiana, ponieważ pacjenci z rzadkimi nowotworami rejonu głowy i szyi często mają mniej dostępnych opcji terapeutycznych niż chorzy na nowotwory występujące częściej. W takich sytuacjach każda decyzja refundacyjna poszerzająca dostęp do nowoczesnej terapii ma realne znaczenie: daje lekarzom dodatkowe narzędzie, a pacjentom większą szansę na skuteczniejsze leczenie. To korzyść nie tylko dla pojedynczego chorego, ale także dla całego systemu opieki, który dzięki takim decyzjom może lepiej odpowiadać na potrzeby pacjentów z rzadkimi rozpoznaniami — dodaje dr Spławski

Kierunek: leczenie coraz bardziej dopasowane do pacjenta 

Duża liczba nowych leków oraz obecność terapii onkologicznych w kolejnych aktualizacjach listy refundacyjnej pokazują, że onkologia pozostaje jednym z najdynamiczniej rozwijających się obszarów współczesnej medycyny. To także dowód na to, że postęp naukowy coraz szybciej przekłada się na konkretne możliwości leczenia dostępne dla pacjentów. Zmienia się również samo podejście do terapii — od leczenia opartego głównie na rozpoznaniu narządowym w stronę postępowania coraz lepiej dopasowanego do biologii choroby, wyników badań molekularnych i sytuacji klinicznej konkretnego pacjenta.

To kierunek, który realnie poszerza możliwości współczesnej medycyny. Więcej refundowanych terapii oznacza więcej scenariuszy leczenia, więcej decyzji podejmowanych z uwzględnieniem indywidualnych cech nowotworu i większą szansę na to, by pacjent otrzymał leczenie najbardziej odpowiednie na danym etapie choroby.

Warto dodać, że Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało również wdrażanie nowych rozwiązań cyfrowych w systemach gabinetowych, które podczas przepisywania leków refundowanych mają ułatwiać lekarzom dostęp m.in. do informacji o cenach, dostępnych zamiennikach, lekach poniżej limitu finansowania, lokalnej produkcji oraz statystykach. 

Źródło: NIO
Foto: NIO

Nowe wyniki badania III fazy EMERALD-3 sugerują, że połączenie immunoterapii z leczeniem miejscowym może znacząco poprawić kontrolę choroby u pacjentów z nieoperacyjnym rakiem wątrobowokomórkowym. Terapia obejmująca durwalumab, tremelimumab, lenwatynib oraz przezarterialną chemoembolizację (TACE) doprowadziła do istotnej statystycznie i klinicznie poprawy czasu przeżycia wolnego od progresji choroby w porównaniu z samą embolizacją.

Leczenie skojarzone wykazało również trend w kierunku poprawy całkowitego przeżycia, choć parametr ten nie osiągnął jeszcze statystycznej istotności w analizie pośredniej. Ostateczna ocena tego punktu końcowego będzie możliwa po dalszej obserwacji pacjentów uczestniczących w badaniu.

Wyniki dotyczą chorych z nieoperacyjnym rakiem wątrobowokomórkowym kwalifikującym się do embolizacji, czyli zabiegu zamykającego dopływ krwi do guza i umożliwiającego jednoczesne podanie chemioterapii bezpośrednio do tętnic wątrobowych.

Rak wątrobowokomórkowy – choroba o wysokiej śmiertelności

Rak wątrobowokomórkowy (HCC) stanowi około 90% wszystkich pierwotnych nowotworów wątroby i jest jedną z głównych przyczyn zgonów onkologicznych na świecie. Choroba rozwija się najczęściej u pacjentów z przewlekłym uszkodzeniem wątroby, w szczególności w przebiegu marskości, przewlekłego zakażenia wirusami zapalenia wątroby typu B lub C oraz niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby.

Według szacunków w 2026 roku ponad 200 tysięcy pacjentów na świecie będzie kwalifikować się do leczenia embolizacyjnego, które pozostaje standardem postępowania u chorych z guzami niekwalifikującymi się do operacji.

Problem polega jednak na tym, że u większości pacjentów progresja choroby lub jej nawrót pojawia się w ciągu 6–10 miesięcy od wykonania zabiegu. Z tego powodu od kilku lat prowadzone są badania nad łączeniem embolizacji z terapiami systemowymi, w tym immunoterapią.

Strategia STRIDE jako podstawa terapii skojarzonej

W badaniu EMERALD-3 zastosowano tzw. schemat STRIDE (Single Tremelimumab Regular Interval Durvalumab), który polega na jednorazowym podaniu tremelimumabu oraz dalszym leczeniu durwalumabem w regularnych odstępach czasu.

Jak wyjaśniał główny badacz badania, prof. Ghassan Abou-Alfa z Memorial Sloan Kettering Cancer Center:
„Podwójna immunoterapia z zastosowaniem durwalumabu i tremelimumabu w schemacie STRIDE stanowi istotny postęp dla pacjentów z rakiem wątroby kwalifikującym się do embolizacji. Do tej pory brakowało skutecznych terapii systemowych, które mogłyby zapobiegać progresji lub nawrotowi choroby. Badanie EMERALD-3 pokazuje, że zastosowanie immunoterapii jako podstawy leczenia w połączeniu z lenwatynibem i TACE może znacząco zmniejszyć ryzyko progresji choroby.”

W jednym z ramion badania do immunoterapii dołączono także lenwatynib, lek z grupy inhibitorów kinaz tyrozynowych, który działa poprzez blokowanie sygnałów odpowiedzialnych za tworzenie nowych naczyń krwionośnych w guzie oraz jego wzrost.

Badanie EMERALD-3 to randomizowane, wieloośrodkowe badanie III fazy obejmujące 760 pacjentów leczonych w 171 ośrodkach w 22 krajach.

Uczestników przydzielono do trzech grup terapeutycznych:

• TACE + durwalumab + tremelimumab + lenwatynib
• TACE + durwalumab + tremelimumab
• TACE jako jedyne leczenie

Pierwszorzędowym punktem końcowym była ocena przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) dla terapii skojarzonej obejmującej immunoterapię, lenwatynib i TACE w porównaniu z samą embolizacją.

Analiza wykazała istotną statystycznie poprawę PFS, a profil bezpieczeństwa terapii był zgodny z wcześniej znanymi działaniami niepożądanymi poszczególnych leków. Nie odnotowano nowych sygnałów bezpieczeństwa.

Znaczenie terapii opartej na skojarzeniu durwalumabu i tremelimumabu podkreślają również polscy eksperci. W tegorocznym zestawieniu „Top 10 ONKO” przygotowywanym przez Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej, wskazującym najważniejsze kierunki rozwoju współczesnej onkologii, terapia durwalumab + tremelimumab w raku wątrobowokomórkowym znalazła się na 7. miejscu.

Durwalumab jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko białku PD-L1, które nowotwory wykorzystują do „wyłączania” odpowiedzi immunologicznej organizmu. Blokując tę interakcję, lek przywraca aktywność układu odpornościowego wobec komórek nowotworowych.

Tremelimumab działa w innym punkcie odpowiedzi immunologicznej – blokuje receptor CTLA-4, który hamuje aktywację limfocytów T. Połączenie obu leków pozwala jednocześnie zainicjować i wzmocnić odpowiedź immunologiczną przeciwko nowotworowi.

Jak podkreślał prof. Tomasz Kubiatowski, rak wątrobowokomórkowy w stadium zaawansowanym lub nieoperacyjnym pozostaje chorobą o bardzo ograniczonych możliwościach leczenia systemowego.
„Wiemy, z jakim rokowaniem wiąże się rak wątrobowokomórkowy nieoperacyjny, zaawansowany. Opcji terapeutycznych nie ma wiele – to głównie terapie oparte na lekach antyangiogennych albo ich skojarzeniu z immunoterapią. Nie każdy chory kwalifikuje się jednak do tego typu leczenia, dlatego dobrze, żeby miał również inne możliwości terapeutyczne.”

Ekspert wyjaśniał, że schemat STRIDE polega na jednorazowym podaniu przeciwciała anty-CTLA-4 (tremelimumab) w skojarzeniu z przeciwciałem anty-PD-L1 (durwalumab), a następnie kontynuacji leczenia samym durwalumabem w czterotygodniowych odstępach.

Skuteczność takiego podejścia potwierdziło wcześniej badanie III fazy HIMALAYA trial. W porównaniu z ramieniem kontrolnym odsetek chorych pozostających przy życiu po pięciu latach niemal się podwoił i osiągnął około 20%, co oznacza, że długotrwałe przeżycie może osiągać nawet co piąty pacjent.

Immunoterapia coraz wcześniej w przebiegu choroby

Wyniki EMERALD-3 wskazują, że strategia oparta na schemacie STRIDE może znaleźć zastosowanie nie tylko w zaawansowanej chorobie, lecz także na wcześniejszym etapie leczenia – w połączeniu z embolizacją.

Szczegółowe wyniki badania mają zostać przedstawione podczas jednego z najbliższych kongresów medycznych oraz przekazane do oceny organom regulacyjnym.